Source: http://www.bfarm.de/cln_103/DE/Arzneimittel/1_vorDerZul/compUse/compUse-home.html
Timestamp: 2013-05-22 04:01:15
Document Index: 65845392

Matched Legal Cases: ['§ 4', '§ 21', '§ 80', '§77', '§3', '§ 4', '§ 9']

BfArM Härtefallprogramme Arzneimittel-Härtefallprogramme/Compassionate Use
Härtefallprogramme:
StartseiteArzneimittelVor der ZulassungHärtefallprogramme
Arzneimittel-Härtefallprogramme/Compassionate UseAktualisiert: 21.05.2013
Bestätigte Arzneimittel-Härtefallprogramme gemäß § 4 Abs. 1 AMHV
Mit dem 14. Änderungsgesetz zum Arzneimittelgesetz (AMG) wurde der "Compassionate Use" in das nationale Arzneimittelrecht aufgenommen und durch das Gesetz zur Änderung arzneimittelrechtlicher und anderer Vorschriften vom 17. Juli 2009 modifiziert. § 21 Abs. 2 AMG sieht unter Nr. 6 vor: "(2) Einer Zulassung bedarf es nicht für Arzneimittel, die […] 6. unter den in Artikel 83 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 genannten Voraussetzungen kostenlos für eine Anwendung bei Patienten zur Verfügung gestellt werden, die an einer zu einer schweren Behinderung führenden Erkrankung leiden oder deren Krankheit lebensbedrohend ist, und die mit einem zugelassenen Arzneimittel nicht zufrieden stellend behandelt werden können; dies gilt auch für die nicht den Kategorien des Artikels 3 Absatz 1 oder 2 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 zugehörigen Arzneimitteln; Verfahrensregelungen werden in einer Rechtsverordnung nach § 80 bestimmt. […]"
Mit Wirkung zum 22. Juli 2010 ist die Verordnung über das Inverkehrbringen von Arzneimitteln ohne Genehmigung oder ohne Zulassung in Härtefällen (AMHV) (Arzneimittel-Härtefall-Verordnung) in Kraft getreten. Durch die Verordnung ist das Verfahren zur bestätigten Anzeige eines Arzneimittel-Härtefallprogramms durch die Bundesoberbehörden eingeführt und geregelt worden. BfArM und PEI sind damit für Härtefallprogramme im Rahmen ihrer Zuständigkeit nach §77 AMG die zuständigen Bundesoberbehörden. Die Arzneimittel-Härtefall-Verordnung gilt nur für Arzneimittel-Härtefallprogramme, d.h. Programme, die zur Behandlung von Gruppen von Patienten intendiert sind. Die Behandlung eines indiviuellen Einzelfalls ist nicht Gegenstand der Arzneimittel-Härtefall-Verordnung und des damit verbundenen Anzeigeverfahrens bei den Bundesoberbehörden.
Entscheidungsdiagramm zu Arzneimittel-Härtefallprogrammen (Größe: 61 KB)
BfArM und PEI werden in Kürze einen Entwurf zu einer gemeinsamen Bekanntmachung zur bestätigten Anzeige von Arzneimittel-Härtefall-Programmen veröffentlichen. Eine Anzeige eines Arzneimittel-Härtefall-Programms kann aber bereits jetzt vorgenommen werden. Zu Form und Inhalt verweisen wir in diesem Zusammenhang insbesondere auch auf die Amtliche Begründung zur Arzneimittel-Härtefallverordnung. Anzeigende werden gebeten, das Formular zur Anzeige eines Arzneimittel-Härtefallprogramms zu verwenden:
Formular zur Anzeige eines Arzneimitte-Härtefallprogramms nach §3 AMHV (Größe: 62 KB)
Erläuterungen zum AMHV-Anzeigeformular (Größe: 59 KB)
Anzeigen zu Härtefallprogrammen im Zuständigkeitsbereichs des BfArM richten Sie bitte an folgende Adresse:
Klinische Prüfungen/GCP
Anfragen per Email richten Sie bitte an folgende Adresse: klinpruefung@bfarm.de
Wir weisen darauf hin, dass ab Inkrafttreten der AMHV alle neuen Arzneimittel-Härtefallprogramme gemäß § 4 AMHV erst nach Zugang einer Bestätigung der Anzeige durch die zuständige Bundesoberbehörde von der verantwortlichen Person begonnen werden dürfen. Für zum Zeitpunkt des Inkrafttretens der Verordnung bereits durchgeführte Arzneimittel-Härtefall-Programme gilt die Übergangsvorschrift nach § 9 AMHV.
Wirkstoff Darreichungsform Art der Anwendung
DosierungMedizinische Indikation
PatientengruppeDatum des Zugangs der bestätigten Anzeige Laufzeit des Härtefall-
programmsVerantwortliche Person (Firma)
KontaktdatenSofosbuvir (GS-7977)
Wirkstoff: Sofosbuvir
Filmtablette zur oralen Anwendung
Patienten nach Lebertransplantation mit aggressiver rezidivierender Hepatitis C Infektion: Behandlung in Kombination mit Ribavirin und ggf. pegyliertem Interferon
08.05.201307.05.2014Verantwortliche Person:
USA Kontaktdaten:
Tel.:+49 (0) 89 899 8900
Fax:+49 (0) 89 899 89090
Email: Gilead-DE-Compassionate-Use@gilead.com
Wirkstoff: Teriflunomid
Dosierung: 14 mg
Patienten mit schubförmiger Multipler Sklerose18.01.201317.01.2014Verantwortliche Person:
Berlin, Deutschland Kontaktdaten:
Dr. Ludger Rosin
Tel.: + 49(0)30-2575-2222
Fax: + 49 (0)30-2575-2876
E-Mail: ludger.rosin@sanofi.com
Lamazym
Wirkstoff: Rekombinante, humane alpha-Mannosidase (rhLAMAN)
Dosierung: 1 mg/kg KG einmal wöchentlich
alpha-Mannosidose27.09.201226.09.2013Verantwortliche Person:
Prof. Michael Beck
Cmed Group Ltd.
Holmwood, Broadslands Business Camp
Landhurstwood Road, Horsham
West Sussex RH124QP
Tel.: +44 1403 755 050
Fax: +44 1403 755 051
Email: gfatzinger@cmedresearch.com
Wirkstoff: Regorafenib
Patienten mit gastrointestinalen Stromatumoren (GIST) nach Progression der Erkrankung oder mit Unverträglichkeit für Imatinib und Sunitinib24.08.201223.08.2013Verantwortliche Person:
Dr. med. Uwe Phillip Strauss
Medizin Onkologie/Infektiologie
Gebäude K56, Raum 0E283
Tel.: +49 214 30 51952
Fax: +49 214 30 51205
Wirkstoff: Dolutegravir (vorliegend als Natriumsalz)
Tabletten zur oralen Anwendung
HIV-infizierte, erwachsene Patienten mit Integrase-Resistenz01.08.201231.07.2013Verantwortliche Person:
Brentfort Middlesex
Frau Ewa Lopacinska
Kartaeuserstr. 47
T.:49 761 2828 0934
F.: 49 761 2828 081
Email: dolutegravir-eap@parexel.com
Enzalutamid (MDV3100)
Weichgelatinekapsel zur oralen Anwendung
Männer mit metastasierendem, kastrationsresistenten Prostatakarzinom (CRPC), die mit Docetaxel behandelt wurden27.07.201226.07.2013Verantwortliche Person:
Astellas Global Development Inc.
Centrum 100 Burton-on-Trent
Staffordshire, DE14 2WW
Dr. Martin B. Marhoefer
Tel: +49 894544-1440
Fax: +49 894544-1329
(Wirkstoff: Teduglutide) Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung zur subkutanen Anwendung s.c. Dosierung: 5 mg
Erwachsene mit Kurzdarmsyndrom03.05.201202.05.2013Verantwortliche Person:
Herrn Dr. Christian Wilde
T.: +49 7531 3666-3744
Email: christian.wilde@takeda.com
Ruxolitinib (INC424)
(Wirkstoff: Ruxolitinib)
Dosierung: 2 x 25 mg pro Tag
Primäre Myelofibrose (PMF) oder Post Polycythemia vera Myelofibrose (PPV MF) oder Post-Essentielle Thrombozythemie Myelofibrose (PET-MF)13.04.201217.09.2012
Grund der vorzeitigen Beendigung: Marktzulassung und Marktverfügbarkeit
Frau Dr. Alexia Junkes
T.: + 49 911 273 12990
T.: + 49 1802-2323 00*
Email: infoservice.novartis@novartis.comZanamivir i.v.
(Wirkstoff: Zanamavir 10 mg/ml)
Dosierung: gewichtsadaptierte Dosierung bis zu 2 x 600 mg pro Tag
Lebensbedrohliche Influenza-Infektion24.03.201323.03.2014Verantwortliche Person:
Herr Dr. Jens Vollmar
Head Medical Therapeutic Area Vaccines
Travel- and Tropical Medicine
T.: + 49 177 8915213
T.: 0800-1011744
Email: GSKClinicalSupportHD@gsk.comENB-0040
(Wirkstoff: Asfotase alfa)
Lösung zur subkutanen Injektion s.c.
Dosierung: 6 mg/kg/Woche
Erwachsenen mit sehr schwerer Hypophosphatasie (HPP)14.02.201308.02.2014Verantwortliche Person:
Avenue du Tribunal Fédéral, 34
Frau Cynthia Chomereau-Lamotte
25, boulevard de`l Amiral Bruix
T.: + 33-15364-3848
T.: + 33-15364-3820
Email: Chomereau-LamotteC@alxn.com
(Wirkstoff: Bedaquiline)
Dosierung: 100 mg Patienten mit extensiv-resistenter (XDR) oder pre-XDR pulmonaler Tuberkulose, ausgelöst durch gegenüber Isoniazid, Rifampicin und entweder einem Fluorchinolone und/oder injizierbaren Zweitlinien-Antituberkulotika (Aminoglykosid oder Capreomycin) resistenten M. tuberculosis 01.02.201331.01.2014 Verantwortliche Person:
Infoservice Janssen-Cilag GmbH
T.:+49 2137 955-955
Email: JANCIL@its.jnj.com
(Wirkstoff: Crizotinib)
Kapsel, Tabletten zur oralen Anwendung
Dosierung: max. 2 x 250 mg pro Tag
Nichtplattenepithelkarzinom der Lunge mit Translokation oder Inversion im Genlocus der anaplastischen Lymphomkinase
03.01.201215.11.2012
Herr Dr. Lutz Grassnickel
T.: +49 30 550055-01
Email: CrizotinibCU@pfizer.com
(Wirkstoff: Lacosamid 10 mg/ml)
Dosierung: bis zu 2 x 200 mg pro Tag
Schwere therapierefraktäre Epilepsieform10.10.201102.04.2012
T.: +49 2173 48 4848
F.: +49 2173 48 4841
Frau Angela Schmidt-Mertens
T.: +49 2173 48 2022
+49 2173 48 3258
F.: +49 2173 48 2010
E-Mail: Angela.Schmidt-Mertens@ucb.com
Scenesse® 16 mg
(Wirkstoff: Afamelanotid)
Dosierung: bedarfsabhängige Dosierung
Erythropoetische Protoporphyrie (EPP)04.10.201003.10.2011
Broadgate Tower, Third Floor
EC2A 2RS London
Herr Dr. Manfred Reim
Neuhofstr. 3d
T.: +41 41 767 4561
F.: +41 41 767 4546
Email: clinicaltrials@clinuvel.com
Abirateron-Acetat 250 mg
(Wirkstoff: Abirateron-Acetat)
Dosierung: 4 x 250 mg pro Tag
Metastasiertes, kastrationsrefraktäres Prostatakarzinom nach Versagen einer Docetaxel-basierten Chemotherapie20.01.201116.09.2011
(Wirkstoff: Fingolimod)
Hartkapsel zur oralen Einnahme
Dosierung: 1 x 0,5 mg pro Tag
Schubförmig verlaufende Multiple Sklerose02.12.201015.04.2011
Herr Dr. Matthias Meergans
T.: +49 1802 23 23 00*
Mo.- Fr. 8:00-18:00 Uhr
F.: +49 911 273-12160
(Wirkstoff: Cabazitaxel)
Konzentrat u. Lösungsmittel zur i.v. Anwendung
Dosierung: 25 mg/m² KOF über 1 h i.v. alle 21 Tage
Vorgesehen für Patienten, die an einem metastasierten Prostatakarzinom leiden und nicht auf eine hormonablative Therapie ansprechen und bereits mit einer Docetaxel-haltigen Chemotherapie vorbehandelt wurden
17.08.201007.04.2011 Grund der vorzeitigen Beendigung: Marktzulassung und Marktverfügbarkeit
Herr Dr. Mark Sievert
T.: +49 1802 22 20 10*
F.: +49 1802 22 20 11
*0,06€ pro Anruf aus dem deutschen Festnetz; max. 0,42€ pro Minute aus dem deutschen Mobilfunknetz
Download: Angezeigte Arzneimittel-Härtefallprogramme (Größe: 38 KB)
Pressemitteilungen des Bundesministeriums für Gesundheit zur Arzneimittel-Härtefall-Verordnung (AMHV)
Amtliche Begründung zur Arzneimittel-Härtefallverordnung