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Timestamp: 2020-01-29 18:01:12
Document Index: 260708568

Matched Legal Cases: ['art 2', 'art2', 'art 1', 'art 2', 'art2', 'art 2']

UMIN試験ID UMIN000031771
受付番号 R000036134
科学的試験名 多系統萎縮症に対するMSA-01の有効性及び安全性を検討する、多施設共同プラセボ対照二重盲検比較試験
一般公開日（本登録希望日） 2018/03/16
一般向け試験名/Public title 多系統萎縮症に対するMSA-01の有効性及び安全性を検討する、多施設共同プラセボ対照二重盲検比較試験 A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter study to Evaluate Efficacy and Safety of MSA-01 in Patients with Multiple system atrophy.
一般向け試験名略称/Acronym 多系統萎縮症に対するMSA-01の有効性及び安全性を検討する、多施設共同プラセボ対照二重盲検比較試験 A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter study to Evaluate Efficacy and Safety of MSA-01 in Patients with Multiple system atrophy.
科学的試験名/Scientific Title 多系統萎縮症に対するMSA-01の有効性及び安全性を検討する、多施設共同プラセボ対照二重盲検比較試験 A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter study to Evaluate Efficacy and Safety of MSA-01 in Patients with Multiple system atrophy.
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym 多系統萎縮症に対するMSA-01の有効性及び安全性を検討する、多施設共同プラセボ対照二重盲検比較試験 A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter study to Evaluate Efficacy and Safety of MSA-01 in Patients with Multiple system atrophy.
対象疾患名/Condition 多系統萎縮症 Multiple system atrophy
目的1/Narrative objectives1 高用量MSA-01多系統萎縮症患者に投与し、プラセボを対象とした二重盲検比較試験で有効性及び安全性を検討する。 To assess the efficacy and the safety of high-dose MSA-01 supplementation in patients with multiple system atrophy under the randomized, double-blind, placebo-controlled study.
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 1）48週時のunified multiple system atrophy rating scale (UMSARS) part 2スコアの変化量
2）安全性（有害事象、血圧・脈拍数・体温、臨床検査値、12誘導心電図）
1)48-weeks progression rate for UMSARS part2
2)Safety (adverse events, vital signs, clinical examination and 12-lead ECG)
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 1）48週時のUMSARS part 1の変化量
2）48週時のBarthel indexスコアの変化量
3）48週時のSARAスコアの変化量
4）48週時の10m歩行時間の変化量
5）主要評価項目および各副次的評価項目の患者病型別（MSA-C、MSA-P）変化量
6）主要評価項目および各副次的評価項目のCoQ10遺伝子変異有無別の変化量
7）血漿中コエンザイムQ10濃度の推移
2)48-weeks progression rate for Barthal index score
3)48-weeks progression rate for SARA score
4)48-weeks progression rate for 10m walking time
5)Progression rate between MSA-C and MSA-P for the primary outcome or the secondary outcome
6)Progression rate between patients with and without COQ2 mutation for the primary outcome or the secondary outcome
7)Coenzyme Q10 levels in plasma
介入1/Interventions/Control_1 MSA-01を300mgから1日1回投与を開始し、2週おきに300mgずつ1500mgまで漸増し、全48週間投与する。 One daily MSA-01 for 48weeks with 300mg dose-escalation tolerable from 300mg up to 1500mg every 2 weeks.
介入2/Interventions/Control_2 プラセボを1日1回、全48週間投与する。 One daily placebo for 48 weeks.
選択基準/Key inclusion criteria 「観察期」
1.Gilmanらによる診断基準[25]にて、ProbableまたはPossible MSAの判定を満たす患者
2.器具は使用せず自力で、もしくは、杖、歩行器、手すりなどの補助手段を用いて自力で10メートル以上の歩行が可能な患者
3.COQ2遺伝子の変異解析が行われている患者
4.同意取得時において年齢が30歳以上80歳未満の患者
5.本治験の参加にあたり十分な説明を受けた後、十分な理解の上、患者本人の自由意思による文書同意が得られた患者
6.本治験参加病院への入院又は外来通院が可能な患者
なお、ここでいうGilmanらによる診断基準[25]とは、成人（30歳以上）発症の進行性の疾患で、パーキンソニズム（筋強剛を伴う動作緩慢、振戦、姿勢反射障害いずれか、以下MSA-P）または小脳失調症状（失調性歩行障害、失調性構音障害、四肢の失調、失調性眼球運動障害いずれか、以下MSA-C）のいずれかを示し、かつ少なくとも一つ以上の自律神経障害の特徴を示す（他の原因では説明できない切迫尿、残尿、男性では勃起障害、起立性低血圧いずれか）
さらに、以下に挙げる特徴を少なくとも一つ以上持つ
＜Possible MSA-PまたはMSA-C＞
・腱反射亢進を伴うバビンスキー徴候
＜Possible MSA-P＞
・急速に進行するパーキンソニズム
・レボドパ投与における反応が不良
・運動症状が出現してから3年以内に姿勢反射障害が出現する
・失調性歩行障害、失調性構音障害、四肢の失調、失調性眼球運動障害
・運動症状が出現してから5年以内に嚥下障害が出現する
・MRIにて被殻、中小脳脚、橋、小脳いずれかの萎縮所見
・FDG-PETにて被殻、脳幹、小脳いずれかの低信号の所見
＜Possible MSA-C＞
・パーキンソニズム（動作緩慢と筋強剛）
・FDG-PETにて被殻の低信号の所見
・SPECTまたはPETにて黒質線条体ドパミン系のプレシナプス伝達障害の所見
「漸増期開始時」
1.観察期中に、主要評価項目であるUMSARS part 2スコアが著しく変動していない患者。即ち、UMSARS　part2スコアが3点以上変動してない患者
2.併用禁止薬（9.4参照）を観察期に投与していない患者
3.観察期に安全性上問題となる事項が起こっていない患者
4.治験責任（分担）医師により、治験の継続が適当と判断された患者
1.Subjects who were diagnosed as probable or possible multiple system atrophy on the basis of the Gilman criteria
2.Subjects who can walk 10 m independently with or without an assistive device including cane, walker, or handrails
3.Subjects who underwent through genetic testing for the detection of mutations in the COQ2 gene
4.Male or female subjects between the ages of 30 and 80 at time of informed consent
5.Subjects who can get an informed consent from themselves
6.Subjects who can be admitted or hospitalized at the medical institution participating in this study
<Possible MSA-P or MSA-C>
<Possible MSA-P>
<Possible MSA-C>
[At the beginning of dose-escalation period]
1. The change in total score of unified multiple system atrophy rating scale (UMSARS) part 2 were less than 3 during the observation period
2. Subjects who have not taken the prohibited concomitant medications (see 9.4)
3. No potential clinical risks has been found during the observation period
4. Subjects who are considered adequate to participate in the study by the investigator
除外基準/Key exclusion criteria 1.ユビキノン、ユビキノール、イデベノン（同効薬で併用禁止とする薬剤）のいずれかを含有する薬剤、医薬部外品、サプリメント、およびスタチン系薬剤を観察期開始時に服用中の患者
2.重篤な肝疾患を有する患者（Child-Pugh分類BまたはC）
3.妊娠中の女性、授乳中の女性、又は妊娠可能な女性（女性が妊娠する可能性がないと判断されるためには、閉経後2 年が経過しているか、又は避妊手術を受けていなければならない）
4.治験薬の投与開始前3か月以内に他の治験薬または治験薬の投与を受けた患者．
5.その他、治験責任（分担）医師が治験の対象として不適当と判断した患者
1.Subjects who take medicines, quasi-drugs or supplement contain at least either one of ubiquinone, ubiquinol, idebenone (related products which are prohibited concomitantly), and statins at beginning of the observation period
2.Subjects with severe liver dysfunction (Child-Pugh class B-C)
3.Female subjects who are pregnant, nursing, or possibly pregnant during the trial period (females of childbearing potential are confirmed by either post-menopausal for 3 years prior to the time of informed consent or surgically sterile)
4.Subjects who have received any investigational drug within 3 months prior to informed consent
5.Subjects who are considered inadequate to participate in the study by the investigator
姓 辻　省次
姓 Shoji Tsuji, M.D., Ph.D.
所属部署/Division name 分子神経学 Department of Neurology
住所/Address 〒113-8655　東京都文京区本郷7-3-1 7-3-1 Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo, 113-8655, Japan
Email/Email tsuji@m.u-tokyo.ac.jp
姓 三井　純
姓 Jun Mitsui, M.D., Ph.D.
組織名/Organization 東京大学医学部附属 The University of Tokyo Hospital
Email/Email mituij-tky@umin.ac.jp
試験実施施設名称/Institutions 国立大学法人北海道大学病院(北海道)
独立行政法人国立病院機構東埼玉病院（埼玉県）
国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター（東京都）
国立大学法人東京医科歯科大学医学部附属病院（東京都）
その他関連情報/Other related information https://msajp.org/
URL(日本語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000036134
URL(英語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000036134