Source: https://observer-gesundheit.de/das-neue-paradigma/
Timestamp: 2019-11-13 00:00:49
Document Index: 154319169

Matched Legal Cases: ['§ 130', '§ 135', '§ 137', '§ 137', '§ 137', '§139', '§137']

Das neue Paradigma - Observer Gesundheit
Market Access – eine Kernkompetenz im Überblick
Dr. Simone Breitkopf, Ärztin und Beraterin
Eine Innovationsrendite gibt es dabei nur, wenn das Produkt einen wissenschaftlich belegten Zusatznutzen im Vergleich zu einer bereits im Markt befindlichen Therapie aufweist. Entschieden wird das durch den G-BA (Gemeinsamer Bundesausschuss), dem höchsten Gremium der gemeinsamen Selbstverwaltung im deutschen Gesundheitssystem. Ist ein neues Produkt besser als der bisherige Therapiestandard, darf es auch mehr kosten. Das gilt nicht nur für innovative Arzneimittel, sondern auch für innovative Medizinprodukte und neue therapeutische Verfahren, die in den Leistungskatalog der GKV aufgenommen werden sollen. Um vor dem G-BA zu bestehen und für diese Produkte gutes Geld aus dem Budget der gesetzlichen Krankenversicherung zu schöpfen, braucht die Industrie neben den etablierten Abteilungen für Forschung, Zulassung, Marketing und Vertrieb als besondere Kernkompetenz den sogenannten „Market Access“.
Die meisten Pharmafirmen in Deutschland haben seit dem AMNOG eine Abteilung für Market Access aufgebaut, viele haben ein Büro in Berlin eröffnet, es wurde eine Deutsche Gesellschaft für Market Access gegründet und wissenschaftliche Journals zum Thema herausgegeben. Die Unternehmen der Medizintechnik- und Diagnostika-Industrie sowie die Anbieter von Digital-Health-Lösungen haben die Entwicklung zum Teil noch vor sich, können aber von den Anfangsfehlern der Pharmaindustrie lernen. Viele Pharmafirmen mussten in der frühen Nutzenbewertung mit einem Arzneimittel schmerzhaft lernen, dass das System für alle Aussagen wissenschaftliche Belege fordert und eine Themaverfehlung nicht nur viel Geld, sondern auch Arbeitsplätze kosten kann.
Die nachfolgenden Ausführungen stellen die Zugangswege in die GKV für innovative Arzneimittel und Medizinprodukte sowie die dabei größten Herausforderungen dar, wenn auch ohne Anspruch auf Vollständigkeit.
HTA – die Methode der Wahl
In Deutschland sind Marktzugang und Erstattung für Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen durch die erfolgreiche Zulassung garantiert, der Preis kann auch weiterhin bei Markteintritt durch den Hersteller frei festgelegt werden. Um aber auch langfristig im Markt erfolgreich zu sein, nicht nur in Deutschland, sondern fast weltweit, müssen innovative Arzneimittel, wie auch bestimmte Medizinprodukte eine relativ neue zusätzliche Hürde überwinden: die frühe Nutzenbewertung, eine besondere Form des HTA, Health Technology Assessment.
HTA bezeichnet weltweit die systematische evidenzbasierte Bewertung einer meist neuen Gesundheitstechnologie oder eines medizinischen Verfahrens im Vergleich zu bestehenden Therapien. Anders als bei der behördlichen Zulassung, die Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit untersucht, geht es beim HTA vor allem um den Nutzen für Patienten und die anfallenden Kosten. Die zugehörigen Methoden der Bewertung wurden über viele Jahre entwickelt und optimiert, der Zusammenschluss der HTA-Behörden in Europa, EUnetHTA, hat bereits diverse Arzneimittel und Medizinprodukte bewertet, und die Methoden und Ergebnisse publiziert. Dennoch unterscheiden sich die angewandten Methoden und auch der Zeitpunkt der Bewertung von Land zu Land und daher häufig auch die Ergebnisse.
Das Prinzip ist aber immer gleich: Es geht um den konkreten Vorteil für den Patienten. Er muss mit Studiendaten belegt werden – in der Regel im Vergleich zu einer vorbestimmten Alternative.
Das Prinzip ist auch in Deutschland inzwischen fest etabliert, und je nach Kapazitäten der bewertenden Institutionen werden nach und nach alle Bereiche der Medizin ins kritische Visier der Entscheider geraten. Der Vorstoß des Bundesgesundheitsministers, über das BMG quasi einen Bypass vorbei an der Nutzenbewertung und am G-BA zu legen, hat zu einhelliger Empörung des Systems geführt – und wurde zurückgenommen. Auch wenn manch einer trotzdem noch glauben mag, man könnte fehlende Daten durch Lobbyarbeit ersetzen:
Der Weg zu einer attraktiven Erstattung in der GKV ist steinig und ohne wissenschaftliche Evidenz nicht zu schaffen. Daher lohnt sich ein Blick auf die dafür zuständige Funktion in Unternehmen, Market Access, die Kernkompetenz erfolgreicher Innovatoren.
Arzneimittel – ein Bereich mit Vorbildcharakter
Mit dem Gesetz zur Neuordnung des Arzneimittelmarktes (AMNOG) wurde 2011 für Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen ein obligatorisches Bewertungsverfahren eingeführt. Sofort nach Markteintritt wird durch den G-BA der Zusatznutzen bewertet, im Vergleich zu einem bereits im Markt befindlichen Therapiestandard, der zweckmäßigen Vergleichstherapie (zVT). Das Ergebnis der Bewertung ist die Grundlage dafür, wie viel die gesetzliche Krankenversicherung (GKV) nach dem ersten Jahr für ein neues Arzneimittel zahlt.
Die Nutzenbewertung erfolgt auf Basis eines AMNOG-Dossiers, das der pharmazeutische Unternehmer, PU, spätestens zum Zeitpunkt des erstmaligen Inverkehrbringens des neuen Arzneimittels an den G-BA zu übermitteln hat. Enthalten ist eine Bewertung aller vom PU durchgeführten oder in Auftrag gegebenen klinischen Prüfungen mit dem Arzneimittel, vor allem randomisierte kontrollierte Studien, RCT, gegen die festgelegte zVT.
Für Inhalt und Struktur des Dossiers, das meist mehrere hundert Seiten umfasst, stellt der G-BA auf seiner Website Templates zur Verfügung und bietet auch eine entsprechende Beratung an, insbesondere zu vorzulegenden Unterlagen und Studien sowie zur zVT, die der G-BA selbst festgelegt. Man sollte sich unbedingt an die Vorgaben halten, denn der G-BA (oder in seinem Auftrag das IQWiG) bewertet den Zusatznutzen nur gegenüber dieser zVT. Liegen keine Studien gegen diese zVT vor, gibt es auch keinen Zusatznutzen. Dieser ist jedoch wichtig für die Preisfindung, denn je höher die erreichte Nutzenkategorie, desto besser ist die Verhandlungsposition des PU in der anschließenden Preisverhandlung (§ 130b SGB V) mit dem GKV-Spitzenverband. Der G-BA Beschluss zum Zusatznutzen kann befristet werden, damit ggf. fehlende Daten zu patientenrelevanten Endpunkten, am besten auch aus RCT, durch den PU in einem neuen Dossier vorgelegt werden können, eine Chance auf einen höheren Zusatznutzen und damit einen höheren Preis, die grundsätzliche Erstattung durch die GKV bleibt trotz Befristung erhalten.
Gesetzlich geregelte Ausnahmen gibt es unter anderem für Orphan Drugs, Medikamente gegen seltene Erkrankungen, die bereits durch die Zulassung den Zusatznutzen attestiert bekommen. Bleibt der Umsatz pro Jahr unter 50 Millionen Euro, sind die Anforderungen an das einzureichende Dossier abgeschwächt, steigt der Umsatz über 50 Millionen, muss auch für ein Orphan Drug ein komplettes Dossier vorgelegt werden.
Market Access im Fokus – von Anfang an
Für die Firmen bedeutet die Nutzenbewertung nicht nur das Erstellen des umfangreichen AMNOG-Dossiers. Der Prozess beginnt meist viel früher in der Entwicklung eines neuen Arzneimittels, denn die Nachweise des Nutzens, die klinischen Studien, müssen zum Zeitpunkt des Markteintritts und damit zur Dossier-Einreichung bereits vorliegen. Daher sollten schon Jahre vor der Markteinführung die klinischen Entwicklungsprogramme, d. h. alle geplanten und durchgeführten Studien, auf die möglichen Belege für den Nutzen und Zusatznutzen geprüft und ggf. angepasst werden. Dafür bietet sich an, die unterschiedlichen behördlichen Beratungen während der Entwicklung eines Arzneimittels auf europäischer wie auch nationaler Ebene zu nutzen. Die Europäische Zulassungsbehörde EMA bietet seit 2017 eine „parallel consultation with regulators and health technology assessment bodies“ zusammen mit dem „European Network for Health Technology Assessment (EUnetHTA)“ an. Eine gemeinsame Beratung gibt es auch in Deutschland, der G-BA, das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) und das Paul-​Ehrlich-Institut (PEI) haben im April 2016 dazu eine Vereinbarung getroffen.
Medizinprodukte zunehmend im Fokus
Market Access von innovativen Medizinprodukten beinhaltet vor allem die Bewältigung der hohen, teils undurchsichtigen Regulierungsdichte für den Marktzugang und die Erstattung durch die GKV, dazu für bestimmte Produkte seit kurzem ebenfalls eine frühe Nutzenbewertung. Eine erfolgreiche CE-Kennzeichnung garantiert nicht für alle Produkte einen Zugang in den GKV-Markt. Zunächst muss für ein innovatives Produkt geklärt werden, ggf. in einer Beratung mit dem G-BA, ob es sich überhaupt um ein Medizinprodukt handelt, um ein Diagnostikum, ein Heil- oder Hilfsmittel und, ob das Produkt im Zusammenhang mit einer innovativen, neuen Untersuchungs- und/oder Behandlungsmethode (NUB) angewandt oder implantiert wird. Ist nur das Produkt innovativ, die Methode der Anwendung aber etabliert (d.h.: bereits kodierfähig), ist der Marktzugang noch relativ überschaubar. Soll aber ein innovatives Medizinprodukt im Zusammenhang mit einer NUB, für die es weder eine bestehende DRG noch eine EBM-Ziffer oder einen OPS-Code gibt, eingesetzt werden, sind die Anforderungen deutlich höher. Auch hier braucht es neben dem Market-Access-Knowhow vor allem wissenschaftliche Evidenz, Daten aus RCT gegen den bisherigen Therapiestandard – das ist nicht unbedingt für alle Produkte verfügbar. Und auch hier lohnt sich eine frühe Planung und ggf. Beratung, um rechtzeitig alle erforderlichen Daten zu generieren.
Der Regelfall: die Methodenbewertung im G-BA
Ist für ein Medizinprodukt eine Bewertung erforderlich, so gibt es einen grundsätzlichen Unterschied zu Arzneimitteln, denn der G-BA bewertet nicht isoliert das Medizinprodukt, sondern die Methode, innerhalb derer das Medizinprodukt angewandt wird.
Ob eine NUB als Leistung der GKV zur Verfügung steht, ist vom Gesetzgeber für die ambulante und stationäre Versorgung unterschiedlich geregelt. Niedergelassene Vertragsärzte dürfen neue Methoden erst dann als Kassenleistung anbieten, wenn der G-BA sie für den ambulanten Bereich geprüft hat und zu dem Ergebnis kam, dass ihr Einsatz dort für Patienten nutzbringend, notwendig und wirtschaftlich ist. Neue Methoden stehen im ambulanten Bereich also unter einem sogenannten Erlaubnisvorbehalt (§ 135 SGB V). Im Krankenhaus können medizinische Methoden zulasten der GKV erbracht werden, solange sie nicht vom G-BA ausgeschlossen wurden. Hier spricht man von einem Verbotsvorbehalt (§ 137c SGB V).
Die immer noch sehr zeitaufwändigen Verfahren, vor allem für die NUB Bewertungen im ambulanten Bereich, stehen dabei in einem extremen Gegensatz zu den sehr schnellen Innovationszyklen bei Medizinprodukten, seit Jahren ein zentrales Thema der politischen Diskussion.
Nutzenbewertung von Medizinprodukten hoher Risikoklasse für die Krankenhausversorgung
Mit dem GKV-Versorgungsstärkungsgesetz (GKV-VSG) wurde 2015 das NUB-Verfahren im Krankenhaus für bestimmte Medizinprodukte hoher Risikoklassen (IIb und III) mit besonders invasivem Charakter um eine frühe Nutzenbewertung (§ 137h SGB V) ergänzt. Stellt ein Krankenhaus erstmalig einen Antrag, um eine NUB mit einem solchen Hochrisikoprodukt anwenden zu können, muss dieses Krankenhaus, nicht der Hersteller des Medizinprodukts (!), jetzt zeitgleich ein Nutzendossier beim G-BA für die Methodenbewertung einreichen. Auch dafür stellt der G-BA auf seiner Website Templates zur Verfügung und bietet auch eine entsprechende Beratung an, vor allem, um zu klären, ob die geplante NUB überhaupt die Kriterien für das Verfahren erfüllt, aber auch zur zVT. Denn auch für die NUB wird die Bewertung als Vergleich gegenüber dem bisherigen Therapiestandard durchgeführt. Sollten die entsprechenden Studien bei Markteintritt noch nicht vorliegen, die NUB aber aussichtsreich sein, kann eine Studie zur Erprobung (§ 137e SGB V) durchgeführt werden. Die Bewertung durch den G-BA kann allerdings auch zu einem Ausschluss der Methode aus dem Leistungskatalog der GKV führen, das betrifft dann auch das zugehörige Medizinprodukt. Die Ergebnisse der bisherigen Methodenbewertungen hat der G-BA auf seiner Website veröffentlicht.
Auch für innovative Hilfsmittel, die zunächst keiner Bewertung unterliegen, ist der G-BA zuständig, die Verordnung durch Vertragsärztinnen und Vertragsärzte sowie durch Krankenhäuser ist in der G-BA Hilfsmittelrichtlinie geregelt. Die Kostenübernahme für Hilfsmittel durch die GKV ist nur möglich, wenn die Produkte im Hilfsmittelverzeichnis (§139 GB V) gelistet sind. Beantragt ein Hersteller für sein Produkt die Aufnahme im Hilfsmittelverzeichnis, muss er die Funktionstauglichkeit, die Sicherheit, die Qualität und – soweit erforderlich – den medizinischen oder pflegerischen Nutzen nachweisen. Die Anforderungen sind zwar nicht so hoch wie bei der Nutzenbewertung nach AMNOG oder gemäß §137h SGBV, aber es braucht entsprechendes Knowhow und Daten als Beweis. Ist ein innovatives Hilfsmittel untrennbarer Bestandteil einer neuen Behandlungsmethode, muss der G-BA diese vor Aufnahme im Hilfsmittelverzeichnis einer Methodenbewertung unterziehen. Auch hier schützt die frühe Beratung vor Überraschungen.
Weitere Aufgaben des Market Access
Market Access von innovativen Arzneimitteln und Medizinprodukten umfasst neben der erfolgreichen Bewältigung von Nutzenbewertung, Preisverhandlung und anderer Wege in die Erstattung, aber auch den Umgang und die erfolgreiche Kommunikation mit Kostenträgern, Entscheidungsgremien und diversen anderen Stakeholdern, dazu strategisches Networking und natürlich auch eine gezielte Lobbyarbeit. Zusätzlich muss der Gesundheitsmarkt selbst analysiert werden, firmeninterne Planungen und Vorgaben für die USA oder andere europäische Länder lassen sich nicht 1:1 auf die deutsche GKV übertragen. Gesundheitsökonomische Modelle sind für die GKV nicht zwingend erforderlich.
Im Ausblick: Wohin geht der Trend?
Neben der ungebremsten gesundheitspolitischen Dynamik hat das eingangs genannte Paradigma in vielen Bereichen zu spürbaren Veränderungen geführt. Man kann für Deutschland aber noch nicht von einem dauerhaft gesetzten System des Marktzugangs für alle Leistungsbereiche sprechen. Die Entwicklung ist nach wie vor sehr dynamisch; die Unsicherheit entsprechend groß. Abschließend sei daher ein Blick auf die Trends geworfen:
Deutlich aufgeweicht sind die verhärteten Fronten der ersten Jahre. Alle Beteiligten, auch die Vertreter der Entscheider, haben dazu gelernt und gesehen, dass sich die Welt nicht in schwarz und weiß aufteilen lässt. Wer also grundsätzlich bereit ist, sich auf die Frage: „Wie ist der Nutzen im Vergleich zum gesetzten Komparator“ einzulassen, wird auch unter schwierigen Ausgangsbedingungen zumindest auf Gesprächsbereitschaft stoßen. Und häufig gibt es nach einer aussichtslosen ersten Runde, ggf. per Befristung, die Chance auf eine zweite Runde.
Unverändert in Zement gegossen ist dagegen die Ablehnung jeglichen Versuches, eine vergleichende Bewertung als nicht notwendig oder nicht möglich darzustellen. Hiervon sind nur sehr wenige Ausnahmen bekannt; man sollte also rechtzeitig mit dem G-BA sprechen.
Die methodischen Möglichkeiten für den Nachweis des Nutzens dürften dennoch langsam, aber stetig wachsen. Schon 2014 wurde einem Arzneimittel auf Basis einer einarmigen Studie im Vergleich zu historischen Kontrollen zwar nicht vom IQWiG, aber doch vom G-BA ein beträchtlicher Zusatznutzen zugesprochen. Mit dem GSAV wird jetzt ein neues Kapitel aufgeschlagen: Für bedingte Zulassungen und Orphan Drugs kann der G-BA künftig anwendungsbegleitende Daten einfordern; vermutlich kommt die Anwendungsbeobachtung zu neuen Ehren. Das IQWiG ist seit Anfang Mai 2019 mit einem entsprechenden Konzept für solche Daten beauftragt. Das wird für die Nutzenbewertung insgesamt nicht ohne Folgen bleiben. Die sicher sehr kreative Konstruktion eines RCTs aus Big Data dürfte allerdings auch langfristig nicht den Anforderungen an die vorzulegende Evidenz entsprechen.
Durch eine bereits begonnene EU-Gesetzgebung zu HTA sollen die nationalen HTAs in Europa sowohl für Arzneimittel als auch Hochrisiko-Medizinprodukte harmonisiert werden, G-BA und IQWiG sind an der Ausgestaltung der Methoden beteiligt. Auch wenn der politische Prozess im Moment ins Stocken gekommen zu sein scheint: Die Bestrebung zur europäischen Harmonisierung wird mittel- bis langfristig auch Veränderungen für den Market Access in Deutschland mit sich bringen, die Aufgaben für die Market-Access-Abteilungen werden eher komplexer.
Verzeichnis für digitale Anwendungen geplant
Und zu guter Letzt wirft auch die Digitalisierung ihre Schatten voraus. Um die Strukturen des Gesundheitssystems der Dynamik der digitalen Transformation und der Geschwindigkeit von Innovationsprozessen anzupassen und digitale Gesundheitsanwendungen zügig in die Versorgung zu bringen, hat der Gesundheitsminister sich im neuesten Referentenentwurf entschieden, nicht den G-BA, sondern das BfArM mit der Kontrolle des Marktzugangs von „digitalen Gesundheitsanwendungen“ zu beauftragen. Für digitale Medizinprodukte der Risikoklasse 1a und 2 (z.B. ein Diabetes-Tagebuch) soll die Behörde dabei nicht nur Sicherheit und Qualität der Produkte prüfen. Analog zum Hilfsmittelverzeichnis ist ein Verzeichnis für digitale Gesundheitsanwendungen geplant, in das digitale Produkte nur aufgenommen und damit in der GKV erstattet werden können, wenn das BfArM „positive Versorgungseffekte“ feststellt. Näheres hierzu will das BMG in einer Verordnung regeln – vorausgesetzt, die Politik folgt dem Vorschlag. Eines ist jedoch jetzt schon klar: Für den Market Access von digitalen Produkten wurde ein neues Kapitel aufgeschlagen – mit einem neuen Verfahren und voraussichtlich anderen Anforderungen an den Nutzennachweis. Die Disziplin des Market Access ist und bleibt anspruchsvoll – bei steigender Tendenz.