Source: http://malattierare.regione.veneto.it/pagine_statiche/farmaci/legislazione_nazionale.htm
Timestamp: 2019-01-16 12:14:26+00:00
Document Index: 58293160

Matched Legal Cases: ['art. 17', 'art. 1', 'art. 2', 'art. 2', 'art. 3', 'art. 5', 'art. 4', 'art. 7', 'art. 6']

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Il problema legislativo nazionale: i farmaci orfani
In Italia la politica per lo sviluppo della ricerca scientifica è carente. Il D.L. n. 124 del 29 aprile 1998 decreta listituzione della rete e dellesenzione delle malattie rare e promuove unindagine conoscitiva dei Registri/Reclutamenti di malattie rare già esistenti a livello locale, regionale, interregionale e nazionale.
Rispetto alla peculiarità dei problemi connessi a tali patologie si prevede unazione di coordinamento delle diverse iniziative in atto promuovendo quelle volte a garantire: diagnosi appropriata e tempestiva; facilitazioni dellaccesso a centri specialistici per programmi terapeutici; attività di prevenzione; sostegno alla ricerca scientifica, con particolare riferimento allo sviluppo di nuove terapie. Attualmente nel nostro paese non cè una legislazione organica per le malattie rare e soprattutto una specifica per i farmaci orfani.
Lindustria produttrice di farmaci in Italia dedica in media 8-12% del fatturato alle spese di ricerca complessiva. Considerando che le spese di ricerca e sviluppo per le malattie rare ammontino a circa 50 milioni di dollari spesi in dieci anni, 700 milioni di dollari investiti complessivamente dalle ditte farmaceutiche italiane per la ricerca nel 1987 sarebbero stati teoricamente sufficienti ad assicurare lo sviluppo di 14 farmaci con caratteristiche fortemente innovative nello stesso anno. Nel complesso delle aziende farmaceutiche italiane esiste un notevole patrimonio culturale e tecnologico, eppure nessuno potrebbe sostenere che negli ultimi 10 anni siano stati messi a punto in Italia 140 farmaci con caratteristiche fortemente innovative, ma neanche 111 o 47.
In verità non è più pensabile che si possa risolvere il problema a livello nazionale, ma occorre pensare ad una legge unica per la C.E. Nel 1993 a Londra fu fondato EMEA (agenzia europea per la valutazione dei prodotti medici). Nel 1995 entrò in vigore un nuovo sistema europeo per lautorizzazione della registrazione dei medicinali. La necessità di una legge europea riguarda non solo il campo dello sviluppo e della ricerca, ma anche quello dellinformazione e della distribuzione dei costi.
Un farmaco costa oggi 250-500 mila dollari e in media dalla scoperta di un principio attivo alla sua commercializzazione possono passare da 10 a 14 anni. Quando viene messo in commercio, lobiettivo è quello di recuperare le spese e quindi rendere molto e per molto tempo, ma per definizione gli acquirenti saranno pochi (farmaci orfani per patologie orfane o rare e/o per popolazioni con limitate risorse economiche). Molti ricercatori si occupano poco volentieri di malattie rare perché ci sono scarse probabilità di finanziamento e le cure rimangono allo stato embrionario. Nonostante siano rare, sono almeno 5.000 e costituiscono quindi un grosso peso per la Comunità Europea e un grosso gruppo di consumatori delle risorse della salute; ecco perché il loro trattamento può essere un buon investimento per la collettività.
Nell'ambito delle attività previste dalla "Ridefinizione del sistema di partecipazione al costo delle prestazioni sanitarie e del regime delle esenzioni" operata con il Decreto legislativo n.124 del 29 aprile 1998, il Consiglio Superiore di Sanità ha approvato uno schema di regolamento relativo alla "Istituzione della rete nazionale delle malattie rare e di esenzione dalla partecipazione al costo delle relative prestazioni sanitarie".
Con il Decreto Legislativo del 18 maggio 2001, n. 279, il Ministero della Sanità adotta il "Regolamento di istituzione della rete nazionale delle malattie rare e di esenzione alla partecipazione al costo delle relative prestazioni sanitarie, ai sensi dellarticolo 5, comma 1, lettera b) del decreto legislativo 29 aprile 1998, n. 124":
Art. 5. (esenzione della partecipazione in relazione a particolari condizioni di malattia).  1. Con distinti Regolamenti del Ministero della sanità da emanarsi ai sensi dellart. 17, comma 3, della legge 23 agosto 1988, n.400, sono individuate rispettivamente: a) le condizione di malattie croniche o invalidanti; b) le malattie rare. le condizioni e malattie di cui alle lettere a) e b) danno diritto allesenzione dalla partecipazione per le prestazioni di assistenza sanitaria indicate da medesimi regolamenti. Nellindividuare le condizioni di malattia, il ministro della sanità tiene conto della gravità clinica, del grado di invalidità, nonché della onerosità della quota di partecipazione derivante dal costo del relativo trattamento.
Il suddetto Regolamento è teso a (art. 1):
disciplinare "le modalità di esenzione dalla partecipazione al costo delle malattie rare per le correlate prestazioni di assistenza sanitaria incluse nei livelli essenziali di assistenza", considerando ciascuna condizione morbosa e relative complicanze, le prestazioni di elevata frequenza, ed escludendo dallesenzione le prestazioni caratterizzanti il percorso diagnostico di patologie esenti ad eccezione delle malattie rare;
individuare "specifiche forme di tutela per i soggetti affetti", sottolineando la necessità di garantire la disponibilità dei farmaci orfani e lerogazione delle prestazioni assistenziali.
Per raggiungere gli scopi sopraindicati il Regolamento prevede listituzione di una Rete Nazionale per la prevenzione, la sorveglianza, la diagnosi e la terapia delle malattie rare (art. 2): tale Rete sarà costituita da presidi accreditati (preferibilmente ospedalieri) segnalati dalle regioni, tra cui il Ministro della sanità individuerà i Centri Interregionali di riferimento per le malattie rare. Sorveglianza e monitoraggio delle malattie rare sono compiti dei Centri interregionali di riferimento (art. 2), le informazioni e la documentazione da essi raccolta verranno centralizzate nel Registro Nazionale delle Malattie Rare istituito presso lIstituto Superiore di Sanità (art. 3) (http://www.malattierare.iss.it), al fine di consentire una programmazione nazionale e regionale degli interventi, e regolamentando lo scambio ed il trasferimento di dati sensibili nel pieno rispetto delle leggi sulla privacy (art. 5).
Ai fini del riconoscimento del diritto allesenzione il regolamento individua 284 codici di esenzione riferibili a malattie e/o gruppi di malattie, afferenti a 47 categorie di malattie (art. 4, allegato 1): per i soggetti riconosciuti affetti si prevede lesenzione, presso i presidi della rete, per prestazioni, prescrivibili secondo criteri di efficacia ed appropriatezza (art. 7), riguardanti accertamento, trattamento ivi compresi i farmaci specifici, monitoraggio e prevenzione delle complicanze, per le malattie rare individuate dal regolamento stesso (art. 6).