Source: https://www.arzneimittel-atlas.de/arzneimittel/b02-antihaemorrhagika/bedarf-amp-versorgung/
Timestamp: 2019-06-24 16:16:55
Document Index: 141830233

Matched Legal Cases: ['§ 35', '§ 35', '§ 35', '§ 35', '§ 35', '§ 35', '§ 35']

Versorgungssituation mit blutstillenden Mitteln B02 Antihämorrhagika
Anzahl der Hämophiliepatienten
Teil-Indikationsgruppe Anzahl gemeldeter Patienten im DHR*
Hämophilie A 3.706 3.823 3.991 3.900 3.819 3.195
Hämophilie B 711 707 709 714 704 576
Von-Willebrandt-Krankheit 2.124 2.296 3.515 4.006 4.080 3.699
* entspricht der Anzahl der Meldungen im Deutschen Hämophilieregister (Stand November 2018).
Im Folgenden soll eine Bedarfsschätzung für die Therapieansätze der Teil-Indikationsgruppe der Mittel bei Hämophilie vorgenommen werden. Die Mittel werden bei den unterschiedlichsten angeborenen und erworbenen Gerinnungsstörungen (Koagulopathien) eingesetzt.
Beim Von-Willebrand-Syndrom handelt es sich um eine angeborene, selten um eine erworbene (z. B. durch hämatologische Systemerkrankungen, Tumore) Störung der Hämostase mit Blutungsneigung, die sowohl bei Männern als auch bei Frauen vorkommt (Sucker et al. 2004). Die Hämophilien A und B kommen als X-chromosomal vererbte Erkrankungen überwiegend bei Männern vor und sind bei Frauen sehr selten.
In Deutschland wird seit 1978 ein Hämophilie-Register (DHR) betrieben, in das Daten aus Zentren eingehen, die Hämophilie-Patienten behandeln. Für das Jahr 2016 wurden insgesamt 3.819 Patienten mit Hämophilie A, 704 Patienten mit Hämophilie B sowie 4.038 Patienten mit schwerer Von-Willebrand-Erkrankung gemeldet (PEI 2018). Übertragen auf die Bevölkerung der GKV 2017 ist von ca. 3.200 Versicherten mit Hämophilie A, ca. 600 Versicherten mit Hämophilie B und 3.500 Versicherten mit schwerer Von-Willebrand-Erkrankung bzw. insgesamt etwa 7.300 Versicherten auszugehen, die in Hämophiliezentren und Behandlungseinrichtungen versorgt werden. Vermutlich unterschätzen die Angaben aus dem DHR die Gesamtprävalenz, da nicht alle Patienten gemeldet werden bzw. nicht alle Patienten in Zentren behandelt werden, die an der Registrierung teilnehmen.
Der G-BA geht in den Beschlüssen zur Bewertung der Blutgerinnungsfaktoren-VIII-Präparate von 3.190 bis 3.560 GKV-Patienten mit Hämophilie A aus, wobei hier alle Altersgruppen berücksichtigt sind (G-BA 2014, G-BA 2015, G-BA 2016a, G-BA 2017). Die Untergrenze bildet die Anzahl der Hämophilie A-Patienten im Jahr 2010 aus dem DHR, da in dem Jahr die Anzahl der Meldungen mit 92 % besonders hoch war. Die Anzahl der Patienten wurde anschließend hochgerechnet auf 100 % und um die Anzahl der GKV-Patienten reduziert, die nicht in der GKV versichert sind (14 %). Somit resultieren 3.190 Patienten mit Hämophilie A in der GKV als Untergrenze. Grundlage für die Obergrenze mit 3.600 Patienten sind Hochrechnungen des morbiditätsadjustierten Risikostrukturausgleichs (Novo Nordisk 2014). Für die Hämophilie B wird in den G-BA Beschlüssen zu Blutgerinnungsfaktor-IX-Wirkstoffen die Größe der Zielpopulation in der GKV auf 580 bis 660 Patienten geschätzt (G-BA 2016b, G-BA 2016c). Die Schätzung basiert auf der Annahme, dass der Anteil der Hämophilie B-Patienten im DHR im Durchschnitt bei 15,4% lag. Ausgehend von einer Spanne von 3.190 bis 3.600 Patienten mit Hämophilie A, ergibt sich für die Hämophilie B somit eine Spanne von 580 bis 660 Patienten in der GKV. Die genannten Zahlen betreffen Patienten, bei denen eine Substitutionspflicht mit Gerinnungsfaktoren besteht; es handelt sich also Patienten mit schwerer Hämophilie. Bei Patienten mit Von-Willebrand-Syndrom ist ebenfalls zu beachten, dass im DHR nur die Patienten mit schwerer Erkrankung erfasst werden. Die milde Form (Typ 1) des Von-Willebrand-Syndroms ist mit einer Häufigkeit von 1 : 100 die häufigste Blutungsstörung (Bundesärztekammer 2014).
Da die oben genannten Patientenzahlen jeweils Patienten mit Substitutionsplicht betreffen und überwiegend auf Basis behandelter Patienten berechnet wurden, erübrigt sich die Gegenüberstellung von Bedarf und Versorgung: Es ist davon auszugehen, dass bei diesen Patienten eine weitgehend bedarfsadäquate Substitution mit den entsprechenden Gerinnungsfaktoren vorgenommen wird.
Abgesehen davon könnte die Bedarfsgerechtigkeit der Versorgung anhand der vorliegenden Verordnungsdaten (in Apotheken abgegebene Produkte) nicht beurteilt werden, weil der Großteil der Hämophilieprodukte nicht über Apotheken vertrieben wird.
Bundesärztekammer (2014) Querschnitts-Leitlinien (BÄK) zur Therapie mit Blutkomponenten und Plasmaderivaten Deutscher Ärzteverlag, Köln https://www.bundesaerztekammer.de/fileadmin/user_upload/downloads/QLL_Haemotherapie_2014.pdf (09.07.2018)
PEI (2018) Angaben zu Patienten mit angeborenen Hämostasestörungen der Jahre 2008 bis 2017. https://www.pei.de/DE/infos/fachkreise/dhr-deutsches-haemophilieregister/daten/berichte/dhr-berichte-node.html (21.12.2018)
Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA) Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII - Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V – Turoctocog alfa. 2014. https://www.g-ba.de/downloads/39-261-2026/2014-07-03_AM-RL-XII_Turoctocog%20alfa_2014-01-15-D-092_BAnz.pdf (15.10.2018)
Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA) Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII - Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V – Simoctocog alfa. 2015. https://www.g-ba.de/downloads/39-261-2245/2015-05-07_AM-RL-XII_Simoctocog%20alfa_2014-11-15-D-140_BAnz.pdf (15.10.2018)
Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA) Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII - Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V – Efmoroctocog alfa. 2016a. https://www.g-ba.de/downloads/39-261-2615/2016-06-16_AM-RL-XII_Efmoroctocog-alfa_D-195_BAnz.pdf (15.10.2018)
Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA) Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII - Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V – Eftrenonacog alfa. 2016b. https://www.g-ba.de/downloads/39-261-2804/2016-12-15_AM-RL-XII_Eftrenonacog-alfa_D-233_BAnz.pdf (15.10.2018)
Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA) Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII - Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V – Albutrepenonacog. 2016c. https://www.g-ba.de/downloads/39-261-2776/2016-12-01_AM-RL-XII_Albutrepenonacog_D-227_BAnz.pdf (15.10.2018)
Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA) Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII - Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V – Lonoctocog-alfa. 2017. https://www.g-ba.de/downloads/39-261-3010/2017-07-20_AM-RL-XII_Lonoctocog-alfa_D-273_BAnz.pdf (15.10.2018)
Giangrande PL. The history of blood transfusion. Br J Haematol 2000;110(4):758–767
Global Data (2017) Hemophilia A and B – Global Forecast 2016‒2016.
Paul-Ehrlich-Institut (PEI). Angaben zu Patienten mit angeborenen Hämostasestörungen der Jahre 2008 bis 2017. Stand: 05.09.2018. https://www.pei.de/DE/infos/fachkreise/dhr-deutsches-haemophilieregister/daten/berichte/dhr-berichte-node.html (11.10.2018).
Novo Nordisk Pharma GmbH. Dossier zur Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Turoctocog alfa (NovoEight®). Modul 3 A. Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Mangel an Faktor VIII) 14.01.2014. https://www.g-ba.de/downloads/92-975-436/2014-01-14_Modul3A_Turoctocog%20alfa.pdf
Sucker C, Stockschläder M , Zotz RB, Scharf RE (2004). Das erworbene von-Willebrand-Syndrom. Dtsch med Wochenschr 2004; 129(28/29): 1581-1585.