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Timestamp: 2020-05-27 13:45:47+00:00

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Zukunftssicherung der Versorgung mit innovativen Arzneimitteln (Johann-Magnus v. Stackelberg / Anja Tebinka-Olbrich) : Neuerungen im Krankenhaus- und Arzneimittelbereich zwischen Bedarf und Finanzierung
Zukunftssicherung der ...
Johann-Magnus v. Stackelberg und Anja Tebinka-Olbrich
1.1 Erstattungsbeträge in sechs Jahren Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG)
Nach nunmehr sechs Jahren AMNOG bestehen für 131 neue patentgeschützte Arzneimittel1 gültige Erstattungsbeträge (siehe Abb. 1). Diese Arzneimittel sind in etwa gleich verteilt auf Produkte mit Zusatznutzen in der gesamten Zulassung, mit Zusatznutzen in manchen Teilindikationen, sowie Arzneimittel komplett ohne Zusatznutzen. Bei den Arzneimitteln mit vollem Zusatznutzen machen die Orphan Drugs mit ihrer gesetzlichen Zusatznutzenfiktion allerdings mit fast 70% (entsprechend 30 zu 44) den Großteil aus. Insgesamt wurde für die Erstattungsbeträge mehrheitlich eine Einigung auf dem Verhandlungswege erzielt. Nur rund 15% (entsprechend 19 zu 131) der aktuell gültigen Erstattungsbeträge setzte die gemeinsame Schiedsstelle fest.
Seit Beginn des AMNOG haben sich die Hersteller aus individuellen wirtschaftlichen Erwägungen heraus in 14 Fällen dazu entschieden, ihr Arzneimittel nach Veröffentlichung des Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) und ohne Aufnahme der Erstattungsbetragsverhandlungen, aus dem deutschen Markt zurückzuziehen (sog. „opt-out“). Hierbei handelt es sich durchweg um Produkte, denen der G-BA keinen Zusatznutzen zugesprochen hatte und zu denen Behandlungsalternativen auf dem deutschen Markt vorhanden sind.
In weiteren 12 Fällen haben die Hersteller Produkte nach Festsetzung des Erstattungsbetrages durch die Schiedsstelle und in drei Fällen trotz einvernehmlicher Einigung in Deutschland aus dem Vertrieb genommen. Auch hier handelt es sich in der Mehrzahl um Arzneimittel ohne Zusatznutzen. Drei Arzneimittel wurden jüngst „Außer Vertrieb“ gemeldet, denen vom G-BA ein Zusatznutzen bescheinigt wurde. Bei zweien ist die Konkurrenzsituation im Anwendungsgebiet verantwortlich (gemeint sind: Boceprevir ← 151 | 152 → und Telaprevir in der Indikation Hepatitis C, in der seit 2014 neuere Alternativen auf dem deutschen Markt sind).
Durch die vorhandenen Erstattungsbeträge wurden im Jahr 2015 Einsparungen von ca. 925 Mio. EURO erzielt. Im Jahr 2016 werden ca. 1,4 Mrd. EURO erwartet.
Abbildung 1: Anzahl gültiger Erstattungsbeträge und laufender Verfahren (Stand 31.12.2016).
Quelle: GKV-Spitzenverband; Eigene Darstellung.
1.2 Die langfristige Ausgabenentwicklung bei der GKV im Arzneimittelmarkt
Abbildung 2 veranschaulicht die Ausgabenentwicklung für die gesetzlichen Krankenkassen im gesamten Arzneimittelmarkt im Zeitraum 2011 bis 2015. Festzustellen ist ein kontinuierlicher Anstieg der Gesamtausgaben, der allenfalls durch die Anhebung des Herstellerabschlags (bis 2013: von 6 auf 16% und im Anschluss: auf 7%) sowie das Preismoratorium (Preisstand vom August 2009) von 2011 bis 2012 etwas abflachte. Ab dem Jahr 2013 ist trotz weiterer Anwendung dieser Maßnahmen und Etablierung der Erstattungsbeträge wieder ein deutlicher Anstieg der Ausgaben feststellbar. Ursächlich für das Ausgabenwachstum 2014 gegenüber 2013 um etwa plus 3 Mrd. EURO (knapp plus 10%) waren einerseits die Absenkung des Herstellerabschlags mit plus 1 Mrd. EURO und andererseits die größere Verbreitung neuer hochpreisiger Arzneimittel mit plus 2 Mrd. EURO (Eigene Auswertungen der Daten nach § 84 Abs. 5 SGB V). ← 152 | 153 →
Im Jahr 2016 setzt sich dieser Trend weiter fort. Nach Angaben der Amtlichen Statistik KV 45 beträgt der Zuwachs der Arzneimittelausgaben im ersten Halbjahr 2016 etwa 3,9% gegenüber dem ersten Halbjahr 2015. Bei einer Fortsetzung dieser Entwicklung ist mit Gesamtausgaben von über 36 Mrd. EURO im Jahr 2016 zu rechnen. Wesentlicher Treiber der Ausgabenentwicklung sind wiederum die nicht-generikafähigen Arzneimittel, die zwar nur für 9,5% der verordneten Tagesdosen (defined daily dose, DDD) verantwortlich sind, aber gleichzeitig über die Hälfte der Ausgaben verursachen. Vor dem Hintergrund dieses ungebremsten Ausgabenanstiegs der GKV für Arzneimittel wird eine Weiterentwicklung bestehender Regelungen notwendig.
Abbildung 2: Ausgaben für Arzneimittel (Apotheken, Versandhandel und Sonstige).
Quelle: GKV-Spitzenverband; Amtliche Statistik KJ 1.
2. Das GKV-Arzneimittelmarktversorgungsstärkungsgesetz (AMVSG)
2.1 Das aktuelle Gesetzgebungsverfahren
Im April 2016 endete der zwischen der Bundesregierung und der pharmazeutischen Industrie im Koalitionsvertrag verankerte und bereits im September 2014 begonnene Pharmadialog. Hieran schloss sich das ← 153 | 154 → Gesetzgebungsverfahren zum GKV-Arzneimittelversorgungsstärkungsgesetz (AMVSG). Das Inkrafttreten des Gesetzes wird zum April 2017 erwartet (siehe auch Abb. 3).
Abbildung 3: Vom Pharmadialog zum AMVSG.
2.2 Die Nutzenbewertung von Arzneimitteln aus dem Bestandsmarkt und die Verlängerung des Preismoratoriums
Nachdem im Zuge des 14. SGB V-Änderungsgesetz die geplante Bewertung von Bestandsmarktarzneimitteln zum 01.04.2014 eingestellt wurde, räumt der aktuelle Gesetzesentwurf zum AMVSG zukünftig zumindest wieder theoretisch die Möglichkeit ein, bei Bestandsmarktarzneimitteln nach Indikationserweiterung eine Nutzenbewertung durchzuführen. Die Beschränkung auf Arzneimittel mit neuer Zulassung und neuem Unterlagenschutz ist jedoch äußerst restriktiv. Damit wird die Möglichkeit der Nutzenbewertung auf extrem seltene Fallkonstellationen reduziert, so dass eine Nutzenbewertung im Bestandsmarkt trotz Erlaubnis im Gesetz dennoch praktisch irrelevant ist.
Selbst Alemtuzumab – ein u.a. durch kommerzielle Interessen eines Pharmaunternehmens bekannt gewordener Wirkstoff – wäre von dieser Neuregelung nicht erfasst, da unter den bestehenden EU-Regularien neuer Unterlagenschutz bei Arzneimitteln mit bekannten Wirkstoffen, sogar bei sehr stark abweichenden Therapiegebieten, regelhaft nicht erteilt wird (Artikel 6 Unterabsatz 2 der Richtlinie 2001/83/EG Arzneimittel). Alemtuzumab wurde zunächst 2001 unter dem Namen MabCampath® zur Behandlung der chronisch lymphatischen Leukämie zugelassen. Der ← 154 | 155 → Hersteller hat MabCampath® im Jahr 2012 vom Markt genommen um den Wirkstoff Alemtuzumab im darauffolgenden Jahr unter anderem Namen (Lemtrada®) im neuen Anwendungsgebiet Multiple Sklerose erneut zur Zulassung zu bringen. Im Rahmen dieses Zulassungsverfahrens wurde bestätigt, dass es sich beim in Lemtrada® enthaltenen Wirkstoff Alemtuzumab nicht um einen neuen Wirkstoff handelt. Somit wurde Lemtrada® als Teil der erstmaligen Zulassung unter dem Namen MabCampath® angesehen. Ein neuer Unterlagenschutz wurde nicht erteilt, eine Nutzenbewertung durch den G-BA konnte nicht durchgeführt werden. Durch die vorgeschlagene Neuregelung würden auch in Zukunft Arzneimittel in ähnlich gelagerten Fällen nicht der Nutzenbewertung zugeführt werden können.
Im Sinne einer qualitätsgesicherten und wirtschaftlichen Versorgung sollten alle neuen Anwendungsgebiete im Bestandsmarkt, insbesondere auch Änderungen der Patientenpopulation bzw. Therapielinien oder neue Kombinationsmöglichkeiten, regelhaft eine Zusatznutzenbewertung nach sich ziehen. Ohne diese Regelung liegt nicht nur eine Ungleichbehandlung zwischen Neu- und Bestandsmarkt vor, zudem können Bestandsmarktarzneimittel weiterhin die Arzneimittelausgaben der GKV direkt sowie indirekt (durch Multiplikatoreffekte in Erstattungsbetragsverhandlungen als vergleichbare Arzneimittel oder zweckmäßige Vergleichstherapien) steigern.
Die Neuregelung, das geltende Preismoratorium über das Jahr 2017 hinaus bis zum Ende des Jahres 2022 zu verlängern, wird auch daher nachdrücklich begrüßt. Ziel ist es, mit dieser Maßnahme die drastischen Steigerungen der Arzneimittelausgaben abzubremsen und die finanzielle Stabilität der gesetzlichen Krankenversicherung zu gewährleisten. Da die Ausgabenentwicklung wesentlich zum Anstieg des Zusatzbeitrages führt, würde eine Verlängerung des Preismoratoriums die Versicherten in einem spürbaren Ausmaß entlasten. Auf der anderen Seite ist die finanzielle Ausstattung der pharmazeutischen Unternehmer derzeit überdurchschnittlich gut. Das zeigen beispielsweise die Bescheide des Bundesamtes für Wirtschaft und Ausfuhrkontrolle (BAFA); zurzeit gibt es keinen pharmazeutischen Unternehmer, der von den Herstellerabschlägen befreit wurde.
Ein Auslaufen des Preismoratoriums würde hingegen im Jahr gemäß der Kostenschätzung des Referentenentwurfes zu Mehrausgaben der gesetzlichen Krankenversicherung in einer hierfür relevanten Größenordnung von 1,5 bis 2 Mrd. EURO führen und hätte aufgrund von Nachholeffekten im ← 155 | 156 → Jahr 2018 erneut einen sprunghaften Anstieg der Arzneimittelausgaben zur Folge.
2.3 Die Rückwirkung der Erstattungsbeträge
Für neue patentgeschützte Arzneimittel, deren GKV-Ausgaben einen Betrag von 250 Mio. EURO übersteigen, soll der Erstattungsbetrag zukünftig auch rückwirkend innerhalb des ersten Vertriebsjahrs gelten. Diese überfällige Regelung entspricht internationalen Gepflogenheiten und ist vom Prinzip her folgerichtig, denn spätestens ab Veröffentlichung der Nutzenbewertung durch den G-BA steht fest, ob das frei gewählte Preisniveau der Industrie überhaupt angemessen sein kann. Bisherige Erfahrungen zeigen, dass bei Arzneimitteln ohne Zusatznutzen der frei gewählte Listenpreis i.d.R. über dem Erstattungsbetrag liegt. Somit liegt ohne Rückwirkung in den allermeisten Fällen eine regelrechte Verschwendung von Versichertengeldern vor.
Mit der konkreten Ausgestaltung der Neuregelung ist jedoch nicht mehr als ein Placebo-Effekt zu erwarten. Betrachtet man die neuen Arzneimittel in Tabelle 1 ist schnell zu erkennen, dass die geplante Umsatzschwelle viel zu hoch ausfällt. Sie hätte seit Beginn des AMNOG nur für drei Arzneimittel Wirkung entfaltet und damit nur eine Spitze abgefangen. Selbst bei einer Umsatzschwelle von 100 Mio. EURO wären seit 2011 lediglich acht Arzneimittel von einer solchen Regelung betroffen gewesen.
Tabelle 1: Umsatz aller neuen Arzneimittel von mehr als 100 Mio. EURO im ersten Jahr seit Beginn AMNOG.
Arzneimittel Wirkstoff Bruttoumsatz im 1. Jahr AVP
Harvoni Ledipasvir/Sofosbuvir 770.734.988 €
Sovaldi Sofosbuvir 489.848.644 €
Tecfidera Dimethylfumerat (MS) 325.420.420 €
Viekirax Ombitasvir/ Paritaprevir/ Ritonavir 177.070.905 €
Incivo Telaprevir 140.453.243 €
Daklinza Daclatasvir 127.344.653 €
Opdivo Nivolumab 124.460.135 €
Zytiga Abirateronacetat (Prostatakrebs) 110.154.651 €
Quelle: Daten nach § 84 SGB V; Eigene Berechnungen (Stand Nov. 2016). ← 156 | 157 →
In der Praxis würde damit eine echte finanzielle Entlastung für die gesetzlichen Krankenkassen nicht zu erreichen sein. Und für einen Großteil der Hersteller verbleibt der systematische Fehlanreiz, die Preisfreiheit im ersten Jahr gewinnbringend auszunutzen. Insofern sind allein mit einer unbedingten rückwirkenden Geltung des verhandelten Erstattungsbetrages ab dem ersten Tag des Inverkehrbringens faire Preise für Arzneimittel zu realisieren.
2.4 Die Vertraulichkeit der Erstattungsbeträge
Mit der Abkehr von einer öffentlichen Listung der Erstattungsbeträge wird eine zentrale Forderung der Industrie aus dem Pharmadialog umgesetzt. Industriekreise begründen ihr Anliegen damit, dass primär die Preisreferenzierung des Auslands zurück auf Deutschland unterbunden werden soll. Damit können privatwirtschaftliche Verluste vermieden werden. Zugleich gilt das Versprechen, dass mit der Vertraulichkeit viel niedrigere inländische Erstattungsbeträge als bisher ermöglicht und damit höhere Einsparungen für die GKV erzielt werden würden. Liegt hier also eine win-win-Situation für die private und die öffentliche Wirtschaft vor? Dies ist leider so nicht zutreffend. Es muss sogar davon ausgegangen werden, dass die Vorteile einseitig bei der Industrie angesiedelt sind.
Zunächst ist in Frage zu stellen, ob die von der Industrie behaupteten Effekte auf das europäische Preisniveau bisher tatsächlich eingetreten sind. Zwei Studien der EU-Kommission (vgl. Toumi, M. et al. 2014 und Vogler, S. et al. 2015) sprechen zumindest dagegen. Demnach ist die von Industrieseite behauptete zentrale Bedeutung Deutschlands als Referenzpreisland nicht mehr zutreffend.
Weiterhin darf bezweifelt werden, dass mit der Vertraulichkeit tatsächlich höhere Ersparnisse gewährt werden. Einerseits fehlt bei neuen Arzneimitteln schlicht der Vergleichsmaßstab, denn diese Produkte waren ja bisher weder in Deutschland noch weltweit auf dem Markt. Solange im ersten Jahr faktisch Preisfreiheit besteht, gibt es immer noch die Möglichkeit, solche höheren Rabatte bereits von vornherein einzupreisen. Nicht zuletzt steht dieses Versprechen auch im Widerspruch zu bisherigen Erfahrungen mit wiederholt eingesetzten und letztlich regulierungsbedürftigen Umgehungsstrategien in der Branche (z.B. „Preisschaukel“ zur Umgehung von gesetzlichen Herstellerabschlägen). ← 157 | 158 →
Risiken für eine echte Zusatzbelastung der GKV aus der Vertraulichkeit finden sich hingegen mehrfach. Zwar ist der Gesetzesbegründung zu entnehmen, dass ein Verfahren zu entwickeln ist, das sicherstellt, dass „die Ärzte ihrem aus dem Wirtschaftlichkeitsgebot resultierenden gesetzlichen Auftrag nachkommen können.“ Eine Vorschrift, nach der die Ärzteschaft in jedem Fall nach wie vor Kenntnis über die tatsächlichen Preise erlangt, fehlt jedoch im Gesetz. Dabei ist es eigentlich kaum vorstellbar, dass zum Zwecke der Abrechnung 117 Krankenkassen, 12 Großhändler, 20.249 Apotheken und 618 Finanzämter offiziell über den Erstattungsbetrag informiert werden, nicht aber die Ärzteschaft. Falls dies dennoch gewollt ist, sollte man dringend die Rolle der Kassenärztlichen Bundesvereinigung (KBV) in der gemeinsamen Selbstverwaltung neu bewerten.
Weiterhin ist bislang der Abrechnungsweg ungeklärt, d.h. ob die nicht öffentlichen Erstattungsbeträge mit den Krankenkassen retro- oder prospektiv abgerechnet werden. Die konkrete Ausgestaltung hat jedoch massive finanzielle Auswirkungen auf die GKV. Im Falle eines retrospektiven Nacherstattungsverfahrens wäre nicht mehr der Erstattungsbetrag Abrechnungsgrundlage für Handelszuschläge und Umsatzsteuer sowie Zuzahlungen, sondern von vornherein ein höherer öffentlich gelisteter Preis. Ohne geeignete gesetzliche Regelung entstünden den Krankenkassen Mehrausgaben in Millionenhöhe durch überhöhte Handelszuschläge und Umsatzsteuer. Allein in 2016 wäre rechnerisch von einem Ausgleichsvolumen i. H. v. ca. 220 Mio. EURO an Umsatzsteuer auszugehen. Zudem werden bei einer retrospektiven Abwicklung die Patientinnen und Patienten durch überhöhte Zuzahlungen belastet. Bei allem ist zu bedenken, dass das Ausgleichsvolumen mit der Marktbedeutung neuer patentgeschützter Arzneimittel beständig zunimmt. Waren es in dem betreffenden Marktsegment 2014 noch 6,6 Millionen Verordnungen und 3,4 Mrd. EURO Umsatz. Liegt 2016 schon eine Verdopplung auf voraussichtlich 11,3 Millionen Verordnungen und 6,2 Mrd. EURO Umsatz vor. Spätestens im Jahr 2021 wird der gesamte patentgeschützte Markt über Erstattungsbeträge reguliert sein.
Bei primärer Bezugnahme auf den überhöhten öffentlichen Preis müssen die Krankenkassen mit Beträgen in Millionenhöhe in Vorleistung gehen. Ihnen entsteht eine erhebliche Liquiditätsbelastung, während die Unternehmer zusätzliche, zinslose Liquidität aus GKV-Versichertengeldern gewinnen. ← 158 | 159 → Für die Rückzahlung an die Krankenkassen müssten in jedem Fall zusätzliche Verwaltungskosten von der Versichertengemeinschaft getragen werden.
Zur Vermeidung dieser Nachteile sollte folglich der Erstattungsbetrag nach wie vor prospektive Berechnungsgrundlage für die Handelszuschläge sowie die Umsatzsteuer und die Patientenzuzahlungen sein. Die Ärzteschaft müsste über eine spezielle Lizenz den Zugang zum tatsächlichen Preis behalten, so dass sie ihre gesetzliche Aufgabe im Rahmen der Wirtschaftlichkeitssteuerung bei der Arzneimittelverordnung erfüllen kann. Der Erstattungsbetrag müsste nach wie vor in die Berechnung von Festbeträgen einfließen, damit diese nicht falsch hoch ausfielen. Der G-BA und die Verhandlungspartner nach § 130b SGB V sollten den Erstattungsbetrag für eine zweckmäßige Vergleichstherapie und vergleichbare Arzneimittel weiterhin kennen, damit der Erstattungsbetrag für das neue Arzneimittel angemessen bewertet werden kann. Ähnliches gilt für die Apotheken zur Umsetzung der Importklausel und für jede einzelne Krankenkasse zur korrekten Bemessung der Wirtschaftlichkeit von Selektivrabatten nach §§ 130a Absatz 8 und 130c SGB V. Zusammengefasst: Die betroffenen zentralen Steuerungsinstrumente müssen in ihrer Funktionalität durch Kenntnis des aktuellen Erstattungsbetrages aufrecht erhalten bleiben, ansonsten wären zentrale Funktionskreise durchbrochen und unwirtschaftliche Mehrausgaben für die GKV-Versichertengemeinschaft unausweichlich.
2.5 Verbesserte Orientierung im Therapiegebiet
Die Neuregelung, mit der der G-BA den Auftrag erhalten soll, seine Nutzenbeschlüsse nach § 35a SGB V so aufzubereiten, dass sie für Ärztinnen und Ärzte im Praxisalltag einfacher und schneller zugänglich sind (maschinenles- und verwertbare Fassung zur Abbildung in elektronischen Programmen), ist überfällig und in jedem Fall zu befürworten. Hierdurch wird ein höchstmögliches Maß an Transparenz und Rechtssicherheit geschaffen sowie die Grundlage für eine zeitnahe Implementierung und Aktualisierung in den elektronischen Programmen nach § 73 Absatz 8 SGB V. Damit wird das Ziel der Arzneimittel-Richtlinie nach § 92 Absatz 1 Satz 2 Nummer 6 SGB V, eine bedarfsgerechte und wirtschaftliche Verordnungsweise von Arzneimitteln durch die an der vertragsärztlichen Versorgung teilnehmenden Ärztinnen und Ärzte sicherzustellen, umgesetzt. ← 159 | 160 →
Als wesentliche Eckpunkte der Aufbereitung der Beschlüsse des G-BA gelten dabei (1) die vollständige und interessenunabhängige Darstellung der G-BA-Beschlüsse in den Kategorien Patientengruppen, Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens, zweckmäßige Vergleichstherapie und Kosten, (2) die regelhafte Aktualisierung der elektronischen Programme alle 14 Tage zur zeitnahen Abbildung neuer Nutzenbewertungsbeschlüsse, (3) die einfache Zugänglichkeit für den Vertragsarzt während seines Verordnungsvorgangs und (4) Hinweise zur Wirtschaftlichkeit bei der Verordnung des Arzneimittels.
Für die Abbildung der Inhalte der Nutzenbeschlüsse, speziell der unterschiedlichen Patientengruppen, bedarf es einer geeigneten Klassifikation. Ähnlich der bereits in § 73 Absatz 8 Satz 4 SGB V festgelegten anatomisch-therapeutisch-chemischen (ATC) Klassifikation zur Abbildung der Kosten der Arzneimittel je Tagesdosis ist auch zur Abbildung der Beschlüsse eine Klassifikation von Patientengruppen erforderlich, wie sie bereits von mehreren Anbietern erarbeitet wurde.
Perspektivisch wäre es für eine effektive Unterstützung des Verordnungsprozesses zudem wünschenswert, den aktuellen Stellenwert eines Arzneimittels im Therapiegebiet nicht nur gegenüber seiner zweckmäßigen Vergleichstherapie sondern auch weiterer Alternativen, insbesondere anderer neuer Arzneimittel, darzustellen.
Auch das Konzept der GKV zur Nutzenorientierten Erstattung (NoE), welches ein umfassendes Verfahren zur zusatznutzengerechten Erstattung in den einzelnen Teilindikationen beschreibt, setzt diesen Informationstransfer vom G-BA in die Arztpraxis voraus (vgl. Haas, A. et al. 2016). Um die gesetzlich vorgesehene Wirtschaftlichkeitssteuerung durch die Ärzteschaft zu ermöglichen, sollten weiterhin die tatsächlichen Arzneimittel-Preise in der Praxisverwaltungssoftware (PVS) abgebildet werden. Für ein effektives Monitoring des Verordnungsgeschehens müssten die Krankenkassen Transparenz zu den Teilindikationen erhalten.
Am Beispiel des COPD-Marktes lässt sich anschaulich zeigen, welche Auswirkung ein Informationsdefizit im Verordnungsprozess hätte (siehe Abb. 4). Bei den beiden dargestellten neuen Arzneimitteln liegt jeweils eine gemischte Nutzenbewertung mit und ohne Zusatznutzen in vier Teilindikationen vor. Dies führt heute unter dem Mischpreis-Regime zu einem Mengenrisiko für die Krankenkassen in den Teilindikationen c) und d), wo bei fehlendem Mehrwert gegenüber der Standardtherapie ein künstlich überhöhter Preis vorliegt. ← 160 | 161 →
Fehlen dem Arzt die Informationen zum Nutzenbeschluss, setzt er sich bei der Verordnung der neuen Arzneimittel in diesem Bereich einem vermeidbaren Wirtschaftlichkeitsrisiko aus, denn die Standardtherapie Formoterol ist mit 480 bis über 600 EURO pro Patient und Jahr erheblich günstiger. Würde nur jeder zweite Patient der 230.000 möglichen Patienten aus den Gruppen c) + d) Aclidinium/Formoterol statt Formoterol bekommen, beliefen sich die Mitnahmeeffekte durch den Mischpreis – ohne ein Mehr an Nutzen – auf über 50 Mio. EURO. Entsprechend stiege die Belastung wenn das teurere Arzneimittel eingesetzt oder noch mehr Patienten behandelt werden würden. Liegen auf der anderen Seite der kostentragenden Krankenkasse keinerlei Informationen über die behandelte Teilindikation vor, ist eine Überprüfung und Rechtsverfolgung dieser möglichen Verschwendung von Versichertengeldern, wenn überhaupt, nur mit erheblichem zusätzlichem Aufwand verbunden.
Abbildung 4: Informationsspektrum für eine begründete Verordnungsentscheidung am Beispiel des Marktes für neue Arzneimittel bei COPD.
Quelle: G-BA Beschlüsse zu Aclidiniumbromid/Formoterol und Indacaterol/Glycopyronium; LauerTaxe Stand: 01.02.2016; Eigene Berechnung. ← 161 | 162 →
2.6 Die Flexibilisierung der Obergrenze für Arzneimittel ohne Zusatznutzen
Durch diese Neuregelung wird den Verhandlungspartnern für Arzneimittel ohne Zusatznutzen die Möglichkeit eingeräumt, im begründeten Einzelfall von der bisher zwingenden gesetzlichen Obergrenze für den Erstattungsbetrag abzuweichen. Diese wirtschaftliche Begünstigung von Arzneimitteln ohne Zusatznutzen ist jedoch weder zur Versorgungsicherung notwendig noch anderweitig inhaltlich gerechtfertigt. Eine bislang klare Gesetzesvorschrift wird durch eine vage Regelung ersetzt, die Rechtsstreitigkeiten provoziert.
Damit wird auch ein Kompromiss einseitig zu Lasten der Krankenkassen aufgekündigt. Erst mit dem Dritten Gesetz zur Änderung arzneimittelrechtlicher und anderer Vorschriften aus dem Jahr 2013 ist dem Unternehmer im Rahmen der G-BA-Nutzenbewertung nach § 35a SGB V die Möglichkeit eingeräumt worden, aus mehreren gleichermaßen zweckmäßigen Alternativen diejenige auszusuchen, gegen die er sich vergleichen möchte. Als Gegengewicht wurde die wirtschaftlichste Alternative als Preisobergrenze in den Verhandlungen verankert. Die gesetzliche Vorgabe des § 130b Absatz 3 Satz 1 SGB V zur preislichen Obergrenze des Erstattungsbetrages auf Höhe der Jahrestherapiekosten der derzeitigen Standardtherapie setzt das Wirtschaftlichkeitsgebot um: Sind mehrere Produkte gleichermaßen zweckmäßig, wählt man das preiswerteste Produkt.
Allenfalls wäre im Fall mehrerer gleichermaßen zweckmäßiger Alternativen eine weitere Konkretisierung zur Obergrenze angebracht. Abbildung 5 veranschaulicht den Grundgedanken.
Für Arzneimittel ohne Zusatznutzen sollte demnach in Einzelfällen nicht allein die günstigste Alternative der zweckmäßigen Vergleichstherapien zur Ermittlung der Preisobergrenze herangezogen wird, sondern vielmehr die Preise all jener Alternativen miteinander nach ihrem Verordnungsanteil gewichtet werden, die die unteren 20 Prozent der Gesamtverordnungen aller Alternativen für die zweckmäßige Vergleichstherapie umfassen. ← 162 | 163 →
Abbildung 5: Konkretisierung der Obergrenze bei mehreren Alternativen.
Quelle: Vorschlag GKV-Spitzenverband; Eigene Darstellung.
3. Ausblick: Neue Herausforderungen durch Adaptive Pathways
Beschleunigte Zulassungen von neuen Arzneimitteln sind eine aktuelle Herausforderung für die nationalen Versicherungssysteme (ausführlicher z.B. v. Stackelberg et al. 2016). Seit 2014 verfolgt die europäische Arzneimittelagentur (EMA) ein als „Adaptive-Pathways“ gestartetes Pilotprojekt u.a. mit dem Ziel, bestehende regulative Instrumente wie „bedingte Zulassung“, „Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen“ und Beratungsformate für Hersteller effektiver nutzbar zu machen (vgl. EMA 2014a; EMA 2014b; EMA 2016a; EMA 2016b; EMA 2016c). Ein Kernpunkt ist, dass bei Vorliegen einer sog. Versorgungslücke (unmet medical need) – trotz bis dato limitierter Daten zum Nutzen-Risiko-Verhältnis – die Zulassung erteilt und schrittweise erweitert werden soll.
Die Beweislast für ein positives Nutzen-Risiko-Verhältnis wird damit unzweifelhaft auf die Postmarketingphase verlagert (siehe Abb. 6). Allerdings ist bei den bereits existierenden Instrumenten bereits heute schon nicht sichergestellt, dass die erforderlichen Daten nach Zulassung auch generiert werden (vgl. Pressemitteilung des GKV-Spitzenverbandes vom 04.04.2016). Zeitliche oder inhaltliche Abweichungen von den ursprünglichen Auflagen ← 163 | 164 → der Zulassungsbehörden sind keine Seltenheit (vgl. HAI et al. 2015; Banzi, R. et al. 2015; Fain, K. et al. 2013). Damit steigt das Risiko von Fehlentscheidungen für Ärzte, Patienten, Versicherte und das Gesundheitssystem dauerhaft (Zentner, A., Haas, A. 2016a; Zentner, A., Haas, A. 2016b).
Abbildung 6: Adaptive Pathways = Risikoshift zu Patienten, Ärzten und Kostenträgern.
Quelle: v. Stackelberg, J.-M. et al. 2016.
Das deutsche Gesundheitssystem trifft die Vorverlagerung der Marktzulassung von Arzneimitteln in besonderem Maße, da im Unterschied zu den meisten anderen europäischen Ländern Verfügbarkeit und Erstattungsfähigkeit i. d. R. unmittelbar bei Marktzugang gegeben sind (vgl. Busse, R. et al. 2015, S. 15). Eine effektive Rückwirkung der Erstattungsbeträge ist mit dem AMVSG nicht vorgesehen. Die zum Zeitpunkt einer solchen frühzeitigen Zulassung vorliegenden unsicheren Daten genügen den hohen Bewertungsstandards der im Rahmen der AMNOG-Zusatznutzenbewertung angelegten Studienanforderungen an patientenrelevante Endpunkte, d.h. Mortalität, Morbidität und Lebensqualität, häufig nicht.
Das jüngst aus dem Markt zurückgezogenen Arzneimittel Tagrisso® (Wirkstoff: Osimertinib) zeigt beispielhaft, welche Auswirkungen im Zusammenhang mit beschleunigten Zulassungsverfahren unter den gegenwärtigen Regulierungsprämissen zu erwarten sind. Osimertinib – anzuwenden zur Behandlung des nichtkleinzelligen Lungenkarzinom (NSCLC) ← 164 | 165 → bei Vorliegen einer spezifischen Mutation – wurde von der EMA unter der Auflage der Nachreichung reiferer Daten – „bedingt zugelassen“. Mit dem Inverkehrbringen wurde es in Deutschland voll erstattungsfähig. In der G-BA Nutzenbewertung konnte auf Basis der durch den pharmazeutischen Unternehmer eingereichten Daten jedoch kein Zusatznutzen für die Patienten festgestellt werden. Für die sich anschließende Preisverhandlung stellten die Jahrestherapiekosten der zweckmäßigen Vergleichstherapie (verschiedene konventionelle Chemotherapien) unzweifelhaft die gesetzliche Obergrenze des Erstattungsbetrages dar. Da das Unternehmen davon ausging, auf dieser Basis seine wirtschaftlichen Ziele nicht realisieren zu können, entschied es sich per opt-out Tagrisso® aus dem deutschen Markt zurückzuziehen. Die Folgen der vom Unternehmen angestrebten erneuten Nutzenbewertung im Jahr 2017 für die Versorgung in Deutschland sind im Moment offen.
Da sich solche Fälle aufgrund der Bestrebungen auf europäischer Ebene zur weiteren Beschleunigung des Marktzugangs absehbar häufen werden, sind geeignete Reaktionen auf nationaler Ebene unvermeidbar. Das Konzept der adaptiven Marktzulassung macht im Grunde eine adaptive Zusatznutzenbewertung und eine an den jeweiligen Wissensstand angepasste adaptive Erstattungshöhe unverzichtbar. Die Nutzenbewertung muss in einen regelhaften Prozess von verpflichtender Datengenerierung mit zu wiederholender Zusatznutzenbewertung überführt werden. Dabei sind gleichbleibende Bewertungsansprüche sowie Sanktionierungsmechanismen bei unterlassenen oder unvollständigen Einreichungen zu gewährleisten. Pharmazeutische Unternehmer müssen entsprechend frühzeitig und verantwortungsbewusst beraten werden. Auch der fingierte Zusatznutzen bei Orphan Drugs, die heute schon einen Großteil der „bedingten Zulassungen“ ausmachen, ist als unverrückbares Generalpostulat fragwürdig. In bestimmten Fällen muss es dem G-BA möglich sein, auch Orphan Drugs einen Zusatznutzen abzusprechen.
Die freie Preisgestaltung im ersten Jahr nach Inverkehrbringen und uneingeschränkte Erstattungsfähigkeit dürften auch nicht mehr haltbar sein. Im Zusammenhang mit beschleunigten Zulassungen sind Verordnungseinschränkungen auf die wirklich versorgungsrelevanten Teilindikationen ab Marktzugang sowie indikationsspezifische Preise (wie im NoE-Konzept der GKV beschrieben, vgl. Haas, A. et al. 2016) angezeigt. Wünschenswert ← 165 | 166 → wäre zudem einerseits die Schaffung von Möglichkeiten, generell bei Unsicherheiten in der Datenlage, Abschläge auf den Erstattungsbetrag verhängen zu können und andererseits die datentechnischen Voraussetzung für Cost-Risk-Sharing-Modelle auf nationaler Ebene zu schaffen.
Banzi, R. et al. (2015): Approvals of drugs with uncertain benefit-risk profiles in Europe. European Journal of Internal Medicine, Oct, 26 (8), S. 572–584.
Busse, R., Panteli, D., Henschke, C. (2015): Arzneimittelversorgung in der GKV und 15 anderen europäischen Gesundheitssystemen, Ein systematischer Vergleich, in: Working papers in health policy and management, Band 11, Universitätsverlag der TU Berlin.
European Medicines Agency (EMA) (2014a): Pilot project on adaptive licensing, http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Other/2014/03/WC500163409.pdf. Zugegriffen: 18. Mai 2016.
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European Medicines Agency (EMA) (2016b): Guideline on the scientific application and the practical arrangements necessary to implement the procedure for accelerated assessment pursuant to Article 14 (9) of Regulation (EC) No 726/2004. EMA/CHMP/671361/2015 Rev. 1 vom 25.02.2016, http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2016/03/WC500202629.pdf, Zugegriffen: 18. Mai 2016. ← 166 | 167 →
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Fain, K. et al. (2013): The Food and Drug Administration Amendments Act and postmarketing commitments. Journal of the American Medical Association (JAMA), 310 (2), S. 202–204.
Haas, A., Tebinka-Olbrich, A., Kleinert, J. M., Różyńska, C. (2016): Konzeptpapier: Nutzenorientierte Erstattung, vom 28.04.2016, auf: www.gkv-spitzenverband.de, zugegriffen am 20.12.2016.
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References: § 84
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 § 92
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 § 35
 § 130