Source: https://www.leh.fr/edition/p/les-medicaments-orphelins-9782848741444
Timestamp: 2019-01-24 07:08:25+00:00

Document:
Les médicaments orphelins - Cadre juridique international, européen et national
Les médicaments orphelins sont des médicaments destinés aux traitements des maladies rares. Ces maladies, qui n’affectent qu’un nombre très restreint de patients (6 à 8 % de la population mondiale), sont souvent graves, chroniques et évolutives, entraînant une souffrance physique et morale pour les patients et leurs proches. Considérant le coût élevé de développement d’un nouveau médicament et la forte probabilité de non-retour sur investissement, l’industrie pharmaceutique était peu encline à développer cette catégorie de médicament. Pour permettre le respect du droit à la santé de tous les patients et répondre à cet enjeu majeur de santé publique, les États-Unis, puis le Japon et l’Union européenne, ont mis en place des réglementations incitatives.
Cet ouvrage traite dans ces trois régions des conditions de désignation, d’autorisation de mise sur le marché et des mesures incitatives retenues. Il est destiné aux professionnels de santé, aux industriels de la santé, aux institutions de santé mais aussi aux associations de malades et aux patients soucieux de mieux connaître ces réglementations particulières.
CHAPITRE I - L’HISTORIQUE DES LÉGISLATIONS AMÉRICAINE, JAPONAISE ET EUROPÉENNE
Section I – Le cadre juridique aux États-Unis
Section II – Le cadre juridique au Japon
Section III – Le cadre juridique en France
Section IV – Le cadre juridique de l’Union européenne
CHAPITRE II - LE STATUT DE MÉDICAMENT ORPHELIN
Section I – Les critères de désignation d’un médicament en tant que médicament orphelin
§ 1. – Les critères de désignation aux États-Unis
§ 2. — Les critères de désignation au Japon
§ 3. — Les critères de désignation dans l’Union européenne
Section II – Procédure de désignation et de radiation du registre des médicaments orphelins
§ 1. — Aux États-Unis
A. — L’Office of Orphan Products Development (OOPD
B. — La demande
C. — L’examen de la demande
§ 2. — Au Japon
A. — Le Central Pharmaceutical Affairs Council
§ 3. — Dans l’Union européenne
A. — Le Comité des médicaments orphelins (COMP)
B. — La demande de désignation
1. — La description de l’affection
2. — La documentation sur la prévalence de l’affection dans l’Union européenne
3. — La documentation sur les perspectives de rendement de l’investissement
4. — La documentation concernant l’existence d’autres méthodes de diagnostic, de prévention ou de traitement pour cette affection
5. — Le point sur l’état du développement
C. — Les étapes de la procédure de désignation
1. — Les étapes de notification, pré-soumission et dépôt de la demande
2. — L’évaluation de la demande par l’EMEA-COMP
D. — Le suivi administratif des médicaments désignés
1. — Le rapport annuel sur l’état de développement du médicament orphelin
2. — La procédure de radiation du registre
3. — La demande de transfert
CHAPITRE III - L’AUTORISATION DE MISE SUR LE MARCHÉ
Section I – Aux États-Unis
§ 1. — La demande d’AMM
§ 2. — La mise à disposition d’un médicament orphelin avant AMM
Section II – Au Japon
Section III – Dans l’Union européenne
§ 1. — La procédure de réexamen de la désignation
§ 2. — La demande d’autorisation de mise sur le marché
A. — Une demande d’AMM par la procédure centralisée
B. — Les modalités pour une demande d’AMM dans des circonstances exceptionnelles
§ 3. — La mise à disposition d’un médicament orphelin avant AMM : l’usage compassionnel
CHAPITRE IV - MESURES ET PROCÉDURES INCITATIVES
§ 1. — Les aides administratives
A. — L’aide au processus de développement
B. — Une exclusivité commerciale
§ 2. — Les aides financières
A. — L’aide au processus de développement : avis scientifique et assistance à l’élaboration de protocoles
1. — Le contenu de la requête
2. — La procédure d’avis scientifique ou d’assistance à l’élaboration de protocoles
B. — L’exclusivité commerciale
1. — Le principe
2. — Les cas particuliers d’application de l’exclusivité commerciale
3. — Les dérogations à l’exclusivité commerciale
4. — Le réexamen de la période d’exclusivité commerciale
A. — Les aides à la mise sur le marché de médicaments orphelins
1. — Les différents cas de dispenses
2. — Le dédommagement de l’Agence
B. — Les programmes d’action communautaire
1. — Les programmes européens dans le domaine de la recherche ou programmes-cadres
2. — Les programmes européens dans le domaine de la santé publique
Section IV – En France
§ 1. — Les aides financières
A. — Les mesures initiées par la loi de financement de la sécurité sociale pour 2001
1. — Les taxes au profit de la Sécurité sociale
2. — Les taxes au profit de I’AFSSAPS
B. — Le plan national maladies rares 2005-2008 et le nouveau plan 2010-2013
1. — Les mesures mises en oeuvre et leur Bilan
2. — Le nouveau plan national 2010-2013
ISBN : 978-2-84874-144-4
PARIS, 2-3 avril 2019

References: § 1

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