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Timestamp: 2020-07-07 06:00:08+00:00

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Der Zugang zu Arzneimittel zwischen gesellschaftlichem Anspruch und gesetzlichem Auftrag : Entwicklung und Wandel in der Gesundheitspolitik
Der Zugang zu Arzneimi...
Formulieren wir zunächst einmal den gesellschaftlichen Anspruch:
Dieser liegt in unserem System nach wie vor darin begründet, dass jeder Patient, unabhängig von seiner finanziellen Situation den Zugang zu einer flächendeckenden und qualitativ hochwertigen Versorgung mit Medikamenten bekommt. Trotz der deutlichen Ausgabenzuwächse der letzten Jahre brauchen wir uns im internationalen Vergleich nicht zu verstecken.
Innovationen verbessern bereits die Versorgung
Besonders zu Gute kommt den vielen betroffenen Patienten dabei der Fortschritt bei der Entwicklung von Medikamenten für bisher unheilbare Erkrankungen (2/3 aller Krankheiten). Dies liegt neben der Innovationskraft der pharmazeutischen Hersteller an sich auch in der Förderung von Innovationen, -insbesondere durch Forschungsförderung, der Weiterentwicklung im Antibiotikasektor, der Diabetes und der personalisierten Medizin begründet. Auch wenn in einigen der genannten Bereiche, wie etwa bei den Antibiotika, noch Optimierungsbedarf besteht, so kann man doch feststellen, dass der Lebensalltag von betroffenen Patienten sich stark zum Besseren gewandelt hat und dies auch weiterhin der Fall sein wird.
Wichtig ist daher auch der Zugang zu diesen innovativen Produkten und das „Ankommen in der Versorgung“, -und das vor allem schnell, aber auch bezahlbar.
Innovationen müssen bezahlbar bleiben
Genau der letztgenannte Aspekt stellt unser System mittel- bis langfristig vor die größten Herausforderungen, denn unser solidarisches System der Gesundheitsfinanzierung stößt irgendwann an seine Grenzen. Innovationen müssen daher auch bezahlbar bleiben, um dauerhaft in die Versorgung zu gelangen und möglichst vielen Patienten zur Verfügung zu stehen.
Bei einer gewaltigen Vielfalt von rund 120.000 Produkten, 86.000 Artikeln und 13500 Marken existieren aber nur 2750 Wirksubstanzen. Davon machen lediglich 500 aber ganze 95% des Verkaufs aus. ← 99 | 100 →
Tatsache ist, dass wir auf therapeutische Alternativen angewiesen sind. Sie sind notwendig und werden von Ärzten, wie auch Patienten verlangt. Gerade bei schwerwiegenden Erkrankungen, wie beispielsweise einigen Krebsarten, fehlt es jedoch bei neuen Präparaten oftmals an umfangreicher Evidenz. Dennoch müssen und sollen behandelnde Ärzte die Möglichkeit haben, im Sinne der Therapiefreiheit, grundsätzlich im Rahmen ihres Ermessens und Fachverstandes über die aus ihrer Sicht geeigneten Behandlungs- und Therapieoptionen eigenständig zu entscheiden. Das führt logischerweise gelegentlich zu Misstrauen und Unsicherheit. Auch die Unverträglichkeit der medikamentösen Behandlung oder das Nichtanschlagen der Therapie braucht die bereits angesprochene Vielfalt in der Versorgung.
Wie ist die Gesetzeslage
Unser reguliertes System aus Festbetragsgruppenbildung und Rabattverträgen hatte sich grundsätzlich bewährt. Kombiniert mit dem Wirtschaftlichkeitsgebot gemäß § 12 SGB V und der grundlegenden Norm des § 2 SGB V, wonach jeder Patient einen Anspruch auf Leistung hatte, konnten wir in vielen Fällen zwar Ausgabenreduktionen erzielen, ohne die Ansprüche der Patienten zu beschneiden. Bis 2011/2012 hatten wir jedoch bei den patentgeschützten Arzneimittel das Problem, dass uns die Kosten davonliefen, ohne dass sichergestellt war, dass die Versorgung mit patengeschützten Produkten einen Mehrwert für die Patienten hatte.
Einführung des AMNOG
Aus diesen Gründen bestand gesetzgeberischer Handlungsbedarf, um unser funktionierendes Gesundheitssystem auch für die Zukunft unter sich ändernden demografischen Entwicklungen fit und leistungsfähig zu machen. Für neue Arzneimittel haben wir seitdem das System einer frühen Nutzenbewertung und der sich anschließenden Preisverhandlungen.
Dieser zweistufige AMNOG-Prozess mit dem Verfahren der frühen Nutzenbewertung durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) und dem nachgelagerten Verfahren zur Vereinbarung eines Erstattungsbetrages ist und bleibt aber ein lernendes System. Seit der Einführung des AMNOG im Jahre 2011 sind die entsprechenden Bestimmungen im SGB V (§§ 35a, 130b), in der Arzneimittelnutzenverordnung (AMNutzenV) und nachgelagert auch in der G-BA-Verfahrensordnung bereits mehrfach geändert und ergänzt worden um Schwachstellen und Reibungspunkte auszubessern. ← 100 | 101 →
Dem AMNOG lagen drei maßgebliche Ideen zugrunden, die so auch in der Gesetzesbegründung ausgeführt werden:
Zugang zu Innovationen
Planungs- und Rechtssicherheit für die Unternehmen
AMNOG hat sich grundsätzlich etabliert
Das System hat sich grundsätzlich etabliert und durch die Novellierungen der letzten Jahre haben wir damit letztendlich die Reformpolitik im Arzneimittelsektor weitestgehend abgeschlossen und damit auch Rechtssicherheit für alle Beteiligten geschaffen. Meines Erachtens ist uns dieses Vorhaben ganz gut gelungen. Es gibt zwar noch vereinzelt Diskussionen über eine Positivliste und 4. Hürde, im Großen und Ganzen denke ich aber, dass es dazu nicht mehr kommen wird.
Auch das System der Rabattverträge und Festbeträge funktioniert ganz gut und bedarf zumindest keiner grundlegenden Änderungen.
Wo besteht gesetzgeberischer Handlungsbedarf?
Irritationen kann man nur an ein paar Stellen vernehmen, wie etwa bei Umstellungen im Festbetragssystem, die nicht schnell genug bei den Ärzten ankommen (Zuzahlung in der Apotheke).
Auch müssen wir das Thema Rabattverträge und Lieferengpässe immer im Auge behalten. Lieferengpässe bei Arzneimitteln, insbesondere in den Bereichen Onkologie und Antibiotika, haben negative Auswirkungen auf den Versorgungsalltag. Lieferengpässe haben multifaktorielle Ursachen im internationalen Kontext, dem langjährige Entwicklungen im Markt und auch staatliche Eingriffe, wie etwa die Ausgestaltung von Rabattverträgen vorausgehen können. Daher kann es auch nicht die eine Maßnahme zur Verhinderung von Lieferengpässen geben. Das Bundesgesundheitsministerium und die Herstellerverbänden stehen diesbezüglich aber bereits in Kontakt.
Trotz einiger Nachbesserungen konnten wir aber alles in allem die Bezahlbarkeit unserer Gesundheitsversorgung gewährleisten und die eingeführten Regulierungen haben zu deutlichen Preisreduktionen geführt.
Die Kostenreduktion steht nicht über allem
Erklärtes Ziel bleibt aber, dass unbenommen der unterschiedlichen Regulierungsmechanismen die Therapiefreiheit sowohl beim Arzt, als auch beim Patienten ← 101 | 102 → erhalten bleibt. Um die therapeutische Vielfalt zu erhalten, gibt es etwa die Aut idem Regelung oder die Möglichkeit auf pharmazeutische Bedenken zu verweisen. Zudem hat der Patient durch die Mehrkostenregelung und damit verbundene Aufpreiszahlung die Möglichkeit, grundsätzlich auch Medikamente zu erhalten, für die beispielsweise seine Krankenkasse eine günstigere Alternative, -geregelt etwa durch Selektivverträge-, vorsieht.
Versorgung mit Innovativen Produkten
Der Kern des AMNOG ist es, grundsätzlich jedes Medikament, insbesondere Innovationen, in die Versorgung zu bringen und dem Patienten schnell zugänglich zu machen. Nach der arzneimittelrechtlichen Zulassung besteht direkt der freie Marktzutritt und die freie Preisbildung. Bereits nach zwei Monaten ist ein Präparat für die Patienten verfügbar. Das ist deutlich schneller als in Großbritannien, Spanien, Frankreich oder Italien.
Parallel in diesem Zeitraum erfolgt bereits die Frühe Nutzenbewertung und die anschließende Preisbildung. Das ist kein Tabubruch im internationalen Vergleich und auch kein Widerspruch zur arzneimittelrechtlichen Zulassung. –Denn Sicherheit, Wirksamkeit und Qualität wurden bereits mit der Zulassung bestätigt.
Allein der Mehrwert gegenüber anderen Therapieoptionen wird in der nachgelagerten Nutzenbewertung durch den GBA festgestellt, -losgelöst von der Zulassung.
Die in diesem Zusammenhang immer wieder kritisierten Abstimmungsprobleme aufgrund unterschiedlicher Voraussetzung zu Studiendesign etc. bei Zulassung und Nutzenbewertung werden zunehmend aufgelöst, denn die Optimierung der Zusammenarbeit zwischen Zulassungsbehörde und GBA ist auf dem Weg und man hat sich auf eine gemeinsame Vorgehensweise verständigt. Das ist vor allem eine Erleichterung der Planung für die Hersteller.
Im Großen und Ganzen stelle ich fest, dass das Bewertungsverfahren gut funktioniert und in den meisten Fällen keine Probleme verursacht. Wir haben eine vernünftige Aufgabenteilung zwischen IQWiG und G-BA, was beispielsweise an dem zunächst mit großer Aufregung wahrgenommenen neuen Wirkstoff Sofosbuvir deutlich wurde. Letztlich kam es dort doch zu einer Entscheidung, die die Grundlage für einen Verbleib dieses Präparates in der Versorgung legte.
Wichtig sind für mich aber des Weiteren vernünftige Beteiligungsrechte der Arzneimittelkommission und der Fachgesellschaften in diesem Prozess. In ← 102 | 103 → diesem Bereich halte ich auch eine ausreichende Beteiligung der Patienten und die Stärkung bei Verfahrensrechten für relevant. Das kann und muss nicht der Gesetzgeber lösen. Hier baue ich auf Prozessveränderungen, die durch die Selbstverwaltung angestoßen werden.
Es bleibt aber die Frage zu klären, wie wir mit chronischen Erkrankungen und patientenrelevanten Endpunkten umgehen. Dies ist auch eine wesentliche Thematik des Pharmadialogs.
Das Problem liegt bei den Surrogatparametern, denn hier funktioniert die strenge Methodik des IQWiG nicht. Und es sollte klar sein, dass Patienten nicht zehn Jahre und mehr warten können, bis eine Überlebensevidenz bewiesen ist. Auch die Verbesserung der Lebensqualität stellt einen patientenrelevanten Endpunkt dar. Gerade bei den chronischen Erkrankungen kommt es bei der Bewertung zu Problemen, weil dort relativ häufig neuen Produkten kein Zusatznutzen zugebilligt wird und es auch zu Zuordnungsschwierigkeiten bei Multimorbidität kommt. Daher gibt es hier immer wieder Klagen von Seiten der Fachgesellschaften und Versorger.
Insbesondere in einigen Versorgungsgebieten stößt das Bewertungssystem an seine Grenzen
Versorgungsgebiet Epilepsie (Zusatznutzen nur schwer darstellbar)
Versorgungsgebiet MS
Versorgungsgebiet Diabetes (Gewichtsreduktion, Senkung Blutzuckerspiegel)
Produkte ohne (anerkannten) Zusatznutzen
Als ein Beispiel will ich den Diabeteswirkstoff Empagliflozin herausgreifen, der von der Deutschen Diabetes Gesellschaft als Durchbruch gesehen wird. Denn er senkt bei der Behandlung eines Typ-2-Diabetes nicht nur den Blutzuckerspiegel, sondern auch das Risiko für Krankheiten an Herz und Gefäßen, für die diese Patienten besonders anfällig sind, da der überschüssige Zucker Kalkablagerungen in den Blutgefäßen begünstigt.
In der neuen EMPA-REG OUTCOME-Studie hatten Patienten, die Empagliflozin erhielten, ein um 38 Prozent niedrigeres Risiko, an Herz-Kreislauferkrankungen zu sterben. Diese zusätzliche Schutzwirkung ist eine wesentliche Verbesserung ← 103 | 104 → für die Patienten, jedoch ist die Wirkungsweise noch nicht vollumfänglich geklärt und die neuen Studienergebnisse lagen bei der Bewertung durch den G-BA im Februar 2015 noch nicht vor.
Daher wurde bei Empagliflozin kein Zusatznutzen anerkannt. Wie häufig das Präparat bei den Patienten eingesetzt werden kann, dürfte nicht zuletzt eine Preisfrage sein, denn es ist deutlich teurer als Vergleichs-Präparate. Das Problem liegt darin begründet, dass bei fehlendem Zusatznutzen durch den G-BA, sich die Preisfindung an der wirtschaftlichsten Vergleichstherapie gemäß § 130 b Abs. 3 Satz 2 SGB V orientiert.
Da der GKV-Spitzenverband aufgrund der Bewertung aber nicht zu Zugeständnissen auf der Erstattungsseite bereit ist, droht in solchen Fällen sogar eine Marktrücknahme in Deutschland mit der Folge einer Versorgungsverschlechterung.
Eine Neubewertung ist zwar durchaus möglich. -Laut AMNOG aber erst nach einem Jahr gemäß § 35 a Abs. 5 SGB V. Das hilft hier den betroffenen Patienten nicht weiter!
Wir müssen uns also fragen, ob wir da nicht an der Evidenzschraube drehen können. Für solche Fälle brauchen wir ein wenig mehr Flexibilität im System.
Zu denken wäre hier an ein Korrekturrecht des G-BA, wobei zu klären ist, ob es dann einer gesetzlichen Klarstellung bedarf.
Auch denken wir darüber nach, das Prinzip der Preisbildung anhand der wirtschaftlichsten Alternative zu ändern.
Produkte mit anerkanntem Zusatznutzen
Grundsätzlich läßt sich feststellen, dass die Bewertungsverfahren ganz gut laufen und in der Mehrzahl der abgeschlossenen AMNOG-Verfahren ein Zusatznutzen attestiert wurde.
Der G-BA bewertet aber nicht nur die grundlegenden Anwendungsgebiete, sondern bricht die Indikationen zusätzlich auch auf Teilpopulationen herunter. Der Trend, dass für eine Vielzahl von Subpopulationen kein Zusatznutzen festgestellt wird, hat sich in den letzten Jahren verstärkt. Und ich halte es auch für sinnvoll, sich bei der Bewertung des Nutzens eines Medikaments die einzelnen Patientengruppen anzuschauen. Die Patientensegmentierung ist deshalb auch Teil der im Rahmen der AMNOG-Prüfung einzureichenden Dossiers.
Denn beispielsweise genetische Eigenheiten, Alter, Geschlecht und Ausprägung der Krankheit können dazu führen, dass ein Medikament bei einem Patienten gut wirkt und beim anderen gar nicht oder nur unter erheblichen Nebenwirkungen. In den meisten der Verfahren werden daher durch das IQWiG (eigenständig) mehrere Subgruppen gebildet. Der G-BA übernimmt dieses sogenannte Slicing ← 104 | 105 → jedoch nicht immer und ist in seiner Herangehensweise zurückhaltender. Subgruppenanalysen haben aber nicht den hohen Standard klinischer Studien und haben neben anderen methodischen Ungenauigkeiten auch nicht die statistische Aussagekraft, da die Subgruppen teils sehr klein sind.
Slicing kann zu Problemen führen
Wenn nämlich nicht mehr die grundsätzliche Evidenz der Studien und Dossiers im Fokus der Bewertung steht, sondern zu sehr auf Subgruppen abgestellt wird, kann dies zu ungewollten Ergebnissen führen.
Viel mehr kommen die daraus resultierenden Probleme aber nach dem Abschluss des Bewertungsverfahrens bei den Preisverhandlungen zum Tragen.
Die Mischpreisproblematik
Denn hier soll schließlich ein Mischpreis gebildet werden, der die Aspekte von allen Subgruppen miteinbezieht. Die Preisfindung bzw. Preisbildung steht immer wieder in der Kritik von Seiten der Industrie.
Denn die Verordnungen für Patientengruppen mit geringem Zusatznutzen würden demnach von Krankenkassen und Kassenärztlichen Vereinigungen als „unwirtschaftlich“ gebrandmarkt werden und so kaum bei den Patienten in der Versorgung ankommen. Somit erfolge eine Mengenbegrenzung, da bei den Subgruppen mit großem Zusatznutzen ja nach dem (vergleichsweise) „zu niedrigen“ Erstattungspreis abgerechnet wird, bei den Subgruppen mit geringerem Zusatznutzen aber aufgrund des vergleichsweise „zu hohen“ Erstattungspreises auf regionaler Ebene eine Art Mengenbegrenzung eingeführt werde.
Ich sehe diese Schwierigkeiten, wobei auch festzustellen ist, dass die konkreten Regelungen der Preisfestsetzung nicht vom Gesetzgeber entwickelt wurden.
Der darüber entbrannte Streit über die Bildung des Mischpreises hat uns als Politik jetzt schon eine Weile beschäftigt.
Wirtschaftlichkeit des Erstattungsbetrages
Der Kern der Diskussion liegt demnach in der Wirtschaftlichkeit des Erstattungsbetrages. Die Industrie vertritt die Ansicht, dass eine Verordnung von AMNOG-Produkten immer wirtschaftlich sei, da ja der verhandelte Mischpreis explizit alle Subgruppen preislich mit eingefangen hat –die sehr gut und die weniger gut bewerteten. Diese Logik ist nachvollziehbar. ← 105 | 106 →
Auf der anderen Seite argumentieren die Krankenkassen, dass die Verordnung eines Arzneimittels in einer weniger gut bewerteten Subgruppe –wonach der hier gebildete Mischpreis ja zu hoch sei- eben Verstoß gegen das Wirtschaftlichkeitsgebot des § 12 SGB V sei.
Wir stehen also vor der Frage, wie dieses Problem zu lösen ist.
Abkehr von der Mischpreislogik?
Es ist also zu fragen, ob wir vor dem Hintergrund der oben beschriebenen Probleme von der Systematik der Mischpreise Abstand nehmen und einen anderen Weg einschlagen, der uns aber sicher im Verfahren vor erhebliche Schwierigkeiten stellen wird. Eine Lösung per Regelung über Praxisbesonderheiten sehe ich nicht.
An dieser Stelle will ich nur stichworthaft mögliche Varianten aufzeigen, wie man das System der Mischpreisbildung weiterentwickeln, bzw. abändern kann:
Teilweiser Erstattungsausschluss:
Wo wäre das zu regeln?
Thema Zulassungsverzicht
Nachteil für Patienten
Mischpreis immer wirtschaftlich
Sonst unterschiedliche Preise
Immer Praxisbesonderheit
Staffelpreise? (Überwachung, Monitoring)
Volumensteuerung, Vertragsschluss
Wer überwacht?
Möglich auch für die PKV
Sicher könnten klare Vorgaben für regionale Vereinbarungen ein guter Ansatz sein. ← 106 | 107 →
Situation in der Praxis
In der Praxis führt dieser Streit nämlich zu Warnungen von Seiten der kassen-ärztlichen Vereinigungen vor dem Einsatz in Subgruppen ohne Zusatznutzen und auch die regionalen Vereinbarungen, wonach eine Verordnung nur bei anerkanntem Zusatznutzen erfolgen solle, trägt dazu bei, dass Innovationen teilweise nicht beim Patienten ankommen können.
Vor diesem Hintergrund ist uns auch bekannt, dass schon die bloße Gefahr einer als unwirtschaftlich definierten Verordnung bei den Ärzten zu angesprochener Zurückhaltung bei der Verordnung führt. Hier sollte unser grundlegender Ansatz der „Beratung vor Regress“ auch in der Praxis ankommen, denn tatsächlich sind auch nur sehr wenige Fälle von Regressen bekannt.
Bundesweit einheitliche Regelungen treten zurück
Durch die oben genannten unterschiedlichen Sichtweisen und Verfahren kommt es nun dazu, dass die Verordnung und der Zugang zu Innovationen für den Patienten nicht mehr im gesamten Bundesgebiet gleich sind.
Da uns Richtgrößenvolumina schon immer ein Dorn im Auge waren, haben wir im Koalitionsvertrag die Regionalisierung der Wirtschaftlichkeitsprüfungen vereinbart.
Das führt aber zu sehr unterschiedlichen Regelungen in den einzelnen Bundesländern und wird jetzt umgesetzt zu Lasten der Industrie.
Daher brauchen wir die Diskussion über Rahmenvorgaben für diese Regionalvereinbarungen:
Erforderlich sind klare Regelungen zu günstigeren Altoriginalen, AMNOG-Produkten und deren Wirtschaftlichkeit, wie auch zu Biosimilars und etwaigen Quoten.
Diese Themen hätten wir gern bereits im GKV-Versorgungsstärkungsgesetz geregelt, was aber aufgrund der zeitlichen Dichte im Gesetzgebungsverfahren nicht mehr möglich war.
Im Wesentlichen stellt sich uns die Frage, wie wir mit dem Problem umgehen, dass Produkte teilweise einen Zusatznutzen haben und teilweise nicht.
Bisher keine Rolle spielte die Kosten-Nutzenbewertung nach § 35 b SGB V. Gerade diese Erwägung stellt aber eigentlich den gesellschaftlichen, das heißt volkswirtschaftlichen Nutzen dar, würde jedoch viel Zeit in Anspruch nehmen und ist mit den derzeitigen methodologischen Anforderungen an eine klassische Evidenz nicht umsetzbar. ← 107 | 108 →
Mit dem oben Gesagten habe ich ein paar Themen angesprochen, -neue Fragen stellen sich uns aber. Etwa das Problem, wie wir mit (meist kostenintensiven) Kombinationstherapien umgehen und wie Informationen über AMNOG-Bewertungen schneller beim Arzt ankommen. Hier wurden bereits gute Lösungsansätze entwickelt, wo aber nachjustiert werden muss. Dabei wird noch eine ganze Weile Zeit vergehen.

References: § 12
 § 2
 § 130
 § 35
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 § 35