Source: https://www.agerentur.pro/vielversprechende-therapien-fr-ernst.html
Timestamp: 2018-06-18 21:09:00+00:00

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Vielversprechende Therapien für Ernst … — Agerentur
Vielversprechende Therapien für Ernst …
das Haus-Ausschuss für Regierungsreform
Herr Vorsitzender, die Mitglieder des Ausschusses, ich bin Richard Pazdur, M. D. Direktor der Abteilung für Onkologie Drug Products (die Abteilung), Center for Drug Evaluation und Forschung (CDER), Food and Drug Administration (FDA oder der Agentur). Die Aufgabe der Abteilung ist es, sicherzustellen, dass neue Krebsmedikamente als sicher und wirksam wie möglich sind und den Zugang zu erleichtern Therapien für schwerkranke und sterbende Patienten zu viel versprechend, wenn keine andere Behandlung zur Verfügung steht. Vor vor etwa neun Monaten auf FDA kommen, war ich mit dem M. D. Anderson Cancer Center in Houston, Texas, assoziiert seit elf Jahren, in denen ich in der Patientenversorgung, Krebsforschung, der medizinischen Ausbildung und Verwaltung beteiligt war.
Aufgrund meiner Erfahrung mit Patienten, akademischen und wissenschaftlichen Gemeinschaften, bin ich sehr bewusst über die Auswirkungen der FDA-Prozesse und Entscheidungen über die Öffentlichkeit haben wir dienen. Unter der Federal Food, Drug, and Cosmetic (FD C) Act und die damit verbundenen Rechte, hat die Regierung eine äußerst wichtige Rolle bei der Unterstützung, um sicherzustellen, dass die medizinischen Produkte, auf die Patienten und ihre Gesundheitsversorgung Praktiker sind angewiesen sowohl sicher als auch wirksam. Diese Garantien sind besonders wichtig für unsere schwächsten Bürger, diejenigen, die ernsthaft krank sind.
Nachdem mit Krebspatienten und ihre Familien für den letzten 20 Jahren behandelt und arbeitete, habe ich das Gesicht der Verzweiflung oft gesehen. Wenn die wirksame Behandlungsmöglichkeiten ausgeschöpft sind, wenden einige Krebspatienten um Hilfe zu bitten FDA den Zugang zu einem nicht genehmigten Produkt erhalten, die untersucht wird.
Wir verstehen, dass Krebspatienten und ihre Angehörigen oft nicht vertraut sind mit der FDA-rechtlichen und regulatorischen Aufgaben, und sind oft nicht bewusst, dass die FDA nicht rechtmäßig ein Unternehmen zwingen, außerhalb von klinischen Studien einen individuellen Patienten mit einem Prüfpräparat zu versorgen. Um mehr nachdenklich mit den Anliegen von Krebspatienten arbeiten und ihre Familien, stellte FDA Mitarbeiter im Jahr 1994, die ihre Fragen zur Verfügung stehen zu beantworten und auf ihre Anliegen zu hören. Ich werde die Funktionen dieses Amtes näher später in meinem Zeugnis beschreiben, aber ich möchte betonen, dass die FDA Mitarbeiter Zeit mit diesen Anrufern zu erklären, soweit verbringt, dass unsere Vertraulichkeit Beschränkungen erlauben, wie und warum wir unsere Entscheidungen treffen.
Ich freue mich, mit Ihnen zu teilen, was unsere Agentur ist dabei die Entwicklung neuer Therapien gegen Krebs zu beschleunigen, den Zugang zu nicht genehmigten Behandlungen zur Verfügung zu stellen, und die Bedürfnisse von Krebspatienten und ihre Familien zu treffen. Zunächst aber würde Ich mag die spezifischen Probleme in Ihrem Schreiben mit der Aufforderung an die FDA geäußerten Bedenken auszuräumen, soweit diese verfügbar und öffentlich ist.
Herr Präsident, Sie haben gefordert, dass unser Zeugnis als Teil, wir klinische Studien in ergänzende oder alternative Therapien für Krebs diskutieren, die FDA hat unter Investigational New Drug (IND) Status, Informationen über die Art und Anzahl der Anrufe erhält die Agentur in Bezug auf diese Therapien, informieren wir die Öffentlichkeit über diese Behandlungen und über komplementäre und alternative Medizin (CAM), eine Erklärung des Prozesses, eine Familie, eine klinische Studie für eine alternative Krebstherapie für den Zugriff auf und die Begründung, warum eine durch in der Lage geht weniger toxisch, kann nicht sicherer Therapie vor einer Therapie versucht werden, die schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, und nicht zuletzt, um die Rolle der Wahlfreiheit in der Medizin bekannt.
Klinische Prüfungen in komplementärer oder alternativer MEDICINE
Wenn es um die klinische Forschung geht, gibt es gute Studien, und dann gibt es den Rest. FDA interessiert sich für gute Studien und gute Daten unabhängig von der Art der Therapie getestet. Wir haben keine Therapien zu kategorisieren, sondern versuchen, eine gute klinische Daten aus welcher Intervention getestet wird. Unsere Hauptpflichten sind solche unverfallbar in uns durch den Kongress in der FD C Act, nämlich zu helfen, die vermarktet medizinische Produkte sicherzustellen, ordnungsgemäß gekennzeichnet sind, sicher und wirksam sind, und dass die Verfahren in Studien zu nicht genehmigten Produkten durchgeführt werden entwickelt, um die anfällig zu schützen — vor allem Patienten mit lebensbedrohlichen Krankheiten und schwere Krankheiten. Um FDA, ist es egal, ob das Produkt oder die Behandlung markiert alternative oder ergänzende oder Mainstream oder konventionell. Wir sind gleichgültig, die Quelle und die Art der potenziellen Therapie so lange gleichbleibend gute Herstellungsstandards und gute Labor- und klinischen Praxis verwendet werden.
Bevor gewinnt FDA die Marktzulassung, neue Medikamente, biologische Präparate und medizinische Geräte müssen sicher und wirksam durch kontrollierten klinischen Studien nachgewiesen werden. Unter dem FD C Gesetz müssen FDA stützen sich auf Erkenntnisse aus adäquaten und gut kontrollierten Studien. Die Personen, die in diesen klinischen Studien teilnehmen müssen angemessen geschützt und umfassend über die Risiken und möglichen Nutzen ihrer Teilnahme zu informieren. Die Patienten wollen informierte Entscheidungen über medizinische Behandlungen zu machen, ob konventionelle oder alternative oder ergänzende. Dies ist nur möglich, wenn es ausreichend Daten, die Informationen bereitzustellen, auf die Zustimmung vorgenommen werden informiert werden.
CAM ist ein weit gefasster Begriff, um Behandlungen mit Bezug, die entweder nicht genehmigte oder nicht allgemein akzeptiert in diesem Land sind. Behandlungen reichen von pflanzlichen Stoffen und Tierextrakten zu Biofeedback zu Visualisierungstechniken, Chirotherapie, Homöopathie, Massage-Therapie, Akupunktur und Gebet. Wie wir betont haben, setzt FDA auf Beweise und ist erforderlich, damit unter dem FD zu tun C Act von ausreichenden und gut kontrollierten Studien als Grundlage für die Zulassung, nicht auf Theorien der Heilung, Tierversuche oder stark Überzeugungen. Komplementäre und alternative Behandlungen sind so leicht in gut kontrollierten Studien untersucht, wie herkömmliche Behandlungen und einige unter National Institutes of Health (NIH) Zuschüsse und andere Finanzierungsquellen untersucht. FDA ist bestrebt, formal kontrollierten Studien von CAM zu sehen und hat potenzielle Sponsoren solcher Studien auf Studiendesign und Verhalten beraten.
Beispiele für Produkte in komplementären und alternativen medizinischen Praxis verwendet werden, die für die Behandlung von Krebs entweder in den Vereinigten Staaten von Amerika (USA) oder im Ausland ausgewertet, im Rahmen einer IND werden oder verstoßen haben, gehören die folgenden: Grüner Tee-Extrakt (e) für Krebs; Haifischknorpel-Extrakt für fortgeschrittenem Lungen- und andere Krebsarten; Ozontherapie für transfusionsbedingte Krankheiten; Antineoplastons für Krebs; Dietary Arginin-Ergänzungen für Krebs; Vitamin D für Krebs; und Zink-Supplementation in Kopf- und Hals-Krebs-Patienten.
Darüber hinaus entwickeln wir eine Anleitung für die Erforschung und Entwicklung von botanischen Produkte, die ihren Eintritt in die klinischen Studien erleichtert und beschreibt, wie entsprechende Spezifikationen für diese komplexen Produkte zu entwickeln.
FDA arbeitet mit National Center der NIH für CAM sowie der Abteilung für Krebs-Behandlung, Diagnose, National Cancer Institute (NCI) bei der Verfolgung von unbewiesene Behandlungen für Krebs zu bewerten. FDA ist bei der Klärung bestehenden Regelungen mit diesen Agenturen beteiligt und Politik und in laufenden Sitzungen in Bezug auf Fragen von gemeinsamem Interesse teilnehmen.
ACCESS einer klinischen Studie FÜR KREBSTHERAPIE
Der Zugriffsprozess beginnt mit einem Medikament Sponsor, ein Pharmaunternehmen oder wissenschaftlicher Mitarbeiter an einer Universität oder an den NIH, ein neues Medikament zu entwickeln, sucht es finden hofft, eine nützliche und / oder gewinnbringend auf dem Markt etabliert. Vor der klinischen Prüfung beginnt, zu analysieren Forscher die wichtigsten physikalischen und chemischen Eigenschaften des Medikaments im Labor und studieren ihre pharmakologische und toxische Wirkungen bei Labortieren (präklinische Studien). Wenn die Labor- und Tierstudie Ergebnisse vielversprechend sind, kann der Sponsor FDA beantragen Tests bei Menschen zu beginnen.
Sobald FDA des Sponsors Plan überprüft hat und erlaubt es, um fortzufahren, und eine lokale Institutional Review Board (IRB) (ein Gremium von Wissenschaftlern und Nicht-Wissenschaftlern, die klinische Forschung überwacht) genehmigt das Protokoll für die klinischen Studien geben erfahrenen klinischen Forschern, die Droge zu eine geringe Zahl von Krebspatienten, die keine weitere Therapie haben. Diese Phase-I-Studien bewerten die häufigsten akuten Nebenwirkungen und untersuchen die Menge der Droge, die Patienten sicher und ohne inakzeptable Nebenwirkungen zu nehmen. Erste klinische Studien auch damit beginnen, zu klären, was im menschlichen Körper auf ein Medikament geschieht, wie es geändert wird (metabolisiert), wie viel davon (oder ein Metabolit) wird in das Blut und verschiedene Organe, wie lange es im Körper bleibt, und wie wird der Körper des Arzneimittels und seine Wirkungen befreien.
Wenn Phase-I-Studien zeigen keine größeren Probleme, wie inakzeptabler Toxizität, ist der nächste Schritt, eine klinische Studie durchzuführen, in denen das Medikament an Patienten verabreicht wird, die die medizinischen Bedingungen haben, die von dem Medikament profitieren können; für potentielle Krebsmedikamente, häufig verschiedene Arten von Krebsarten erforscht (Phase II Studien). Die Forscher dann beurteilen, ob das Medikament eine positive Wirkung auf den Zustand hat.
Testen experimentelle Drogen bei Menschen stellt zwangsläufig ethische Fragen auf. Zum Beispiel ist es ethisch Patienten ein Placebo zu geben, wenn eine wirksame Behandlung zur Verfügung? Nicht alle Behörden einigen sich auf die Antwort. Die allgemein akzeptierte Praxis in den USA und einer zunehmend im Ausland angenommen werden, ist, dass gut und umfassend informiert Patienten zustimmen kann ein Teil in einer kontrollierten randomisierten verblindeten klinischen Studie zu nehmen, auch wenn eine wirksame Therapie existiert, solange sie Therapie nicht verweigert werden das könnte das Überleben zu verändern oder irreversible Verletzungen zu vermeiden. Sie können freiwillig zustimmen vorübergehende Beschwerden und andere potenzielle Risiken zu akzeptieren, um zu helfen, eine neue Behandlung zu bewerten. In jedem Versuch, in dem eine mögliche Wirkung auf das Überleben beurteilt wird, ist es wichtig, Ergebnisse zu überwachen, wie sie entstehen. So, wenn eine große Wirkung zu sehen ist, positiv oder negativ, kann der Prozess gestoppt werden.
In einigen Fällen kann eine neue Behandlung mit etablierten Behandlung verglichen werden, solange die Wirksamkeit der letzteren leicht aus placebo unterschieden werden können und die Studie ist groß genug, um einen wichtigen Unterschied zu erkennen. Es ist auch möglich, neue Arzneimittel in dieser Situation zu bewerten, in "Erweiterung" Studien. In dieser Art von Studie erhalten alle Teilnehmer eine Standardtherapie für die Behandlung der Krankheit zugelassen, aber diejenigen, die in der Behandlungsgruppe erhalten auch die Prüfmedikation. Die Kontrollgruppe erhält entweder keine zusätzliche Behandlung oder Placebo. Jeder Unterschied in den Ergebnissen zwischen den Behandlungs- und Kontrollgruppen können mit dem Prüfpräparat zurückzuführen.
Wir empfehlen, dass jemand Interesse an einer klinischen Studie teilnehmen, die Idee mit seinem oder ihrem Arzt besprechen. Ärzte sind in der Regel bewusst Prüfpräparate, die von Nutzen für ihre Patienten und der klinischen Studien mit dieser Medikamente sein könnte. Detaillierte Informationen können aus einer Vielzahl von Quellen erhalten werden, einschließlich der Drogen Sponsoren, FDA (wenn die Information der Öffentlichkeit), und NIH. Klinische Studien werden in großen medizinischen Forschungszentren wie Universitätskliniken, an den NIH durchgeführt und auch in Arztpraxen. Obwohl sie oft hospitalisierten Patienten beteiligt sind, können viele klinische Studien auf ambulanter Basis durchgeführt werden, wobei die Teilnehmer mehr oder weniger über ihre normalen Aktivitäten nachgehen. Das Zentrum oder Institution, wo eine Studie häufig durchgeführt werden, läuft Zeitungsanzeigen potenzielle Teilnehmer für klinische Studien zu rekrutieren, die Leser sagen, wo weitere Informationen zu rufen oder zu schreiben.
Diese und andere Aspekte und Auswirkungen der Teilnahme an einer klinischen Studie teilnehmen, müssen vollständig von den Menschen im Voraus erläutert die Durchführung der Studie, und die Patienten müssen den Bedingungen zustimmen, bevor sie teilnehmen können. Die Hoffnung, persönlich von einem neuen Medikament profitieren, oder der Wunsch, an Forschung zu nehmen, dass eines Tages Millionen profitieren könnte, ist, was die Leute für klinische Studien freiwillig macht. Es sollte sie nicht verhindern, jedoch aus, was sie können, sich über einen Teil des Prozesses zu sein.
ERWEITERUNG ZUGANG ZU Investigational NEUE PRODUKTE
Der ideale Mechanismus für einen Patienten eine vielversprechende, aber nicht bewiesen Medikament zu erhalten in einer kontrollierten klinischen Studie als Teilnehmer ist. Solche Studien liefern entsprechende Patientenschutz und die potenziellen Vorteile (zum Beispiel IRB Überprüfung, informierte Zustimmung, freies Produkt oder Behandlung und FDA Überprüfung der präklinischen Daten und die Protokolle für die klinischen Studien) und maximieren die Sammlung von nützlichen Informationen über das Produkt , möglicherweise die gesamte Patientenpopulation zu profitieren. Es ist nicht immer möglich, aber für alle Patienten, die von dem Medikament profitieren könnten in kontrollierten klinischen Studien zu registrieren.
In dieser Situation glaubt FDA, dass es möglich ist, und gegebenenfalls vielversprechend sicher, zu helfen, aber noch nicht bewiesen, Produkte für die Patienten zur Verfügung mit schweren und lebensbedrohlichen Krankheiten. Dies sollte in einer Weise geschehen, die nicht ein unzumutbares Risiko für den Patienten darstellen und nicht verhindern, dass die Sammlung der erforderlichen Informationen, um die Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments zu unterstützen.
Während der Begriff "compassionate use" häufig nur einige der Möglichkeiten genutzt wird verfügbar machen nicht zugelassenen Produkte zu beschreiben, gibt es keine FDA-Regelung oder Politik definieren ein "compassionate use." Mitgefühl sollte jedoch sein, und ist ein Element all unserer Aktivitäten. § 402 der Food and Drug Modernization Act von 1997 (FDAMA) hat in Bezug auf erweiterte Zugang der Patienten zu experimentellen Medikamenten und Geräten bestimmte FDA-Vorschriften und Praktiken kodifiziert. FDAMA befasst sich mit drei Expanded-Access-Verfahren in Bezug auf: 1) Notfallsituationen; 2) einzelnen Patienten den Zugang zu Prüfpräparaten für schwere Krankheiten bestimmt sind; und 3) Behandlung IND-Anwendungen und Behandlung als Gerät für Ausnahmen (IDE). Die Agentur setzt den geltenden Vorschriften und Praktiken im Hinblick auf FDAMA zu überprüfen.
Es gibt eine Reihe von Mechanismen, hat die FDA verwendet, um Zugang zu vielversprechenden experimentellen Therapien zur Verfügung zu stellen, darunter: Behandlung IND-Anträge; Behandlungsprotokolle; einzelnen Patienten INDs; Notfall-IND-Anträge; Open-Label-Protokolle; die kontinuierliche Verfügbarkeit von klinischen Geräten; Protokoll oder spezielle Ausnahmen; Open-Label-Erweiterung; parallel Spur; Notfall-Einsatz von nicht zugelassenen medizinischen Geräten; und Behandlung IDE.
In der Arzneimittelentwicklung, erster Ansprechpartner der FDA ist mit dem Sponsor des Produkts. Manchmal kommuniziert FDA mit einem Patienten des Arztes, der die Erlaubnis sucht ein Prüfpräparat Therapie für den einzelnen Patienten zu verwenden, zum Beispiel, wenn ein Patient für den persönlichen Gebrauch Zugang zu einem Prüfpräparat sucht, und die kann oder auch nicht in Betracht für die Einschreibung in einer klinischen Studie.
Der kommerzielle oder andere Sponsor (z NIH) der Prüfmedikation muss entscheiden, ob sie bereit ist, das Produkt für den individuellen Gebrauch durch den Patienten zu machen. Unter der Annahme, es ist, und ein solcher Zugang kann nicht durch eine bestehende Protokoll zur Verfügung gestellt werden kann FDA aufgefordert, einen Arzt geförderte einzelnen Patienten IND zu berücksichtigen. Wenn der Sponsor der bereits laufenden Studie (die "Eigentümer" des Arzneimittels oder biologischen) ist nicht bereit, das Produkt zur Verfügung, die einzelnen Patientenstudie gehen nicht zu machen, auch wenn die Agentur keine Einwände gegen die Behandlung hat. In der Betrachtung solcher Fälle ist die Agentur durch strenge Regeln der Vertraulichkeit verpflichtet, die Arten von Auskünften, sie zu einem Arzt über den Sponsor Produkt- und Entwicklungsdaten offen legen kann.
Man kann sich fragen, warum die FDA in diesem Prozess überhaupt beteiligt ist. Das heißt, warum sollte nicht der Arzt und Patient über die Angemessenheit der Behandlung entscheiden. Wir glauben, dass die unabhängige wissenschaftliche Betrachtung von der Agentur kritisch und ist ein wesentlicher Bestandteil der Patientenschutz, wenn man Drogen, über die relativ wenig angesichts häufig bekannt ist. In der typischen Einzel Situation Patient IND, insbesondere solche Notfall IND-Anfragen beteiligt, muss der behandelnde Arzt im Allgemeinen nur sehr begrenzte Informationen über die Prüfpräparate Therapie angefordert wird.
Die primäre Verantwortung der Agentur bei der Entscheidung, ob ein einzelner Patient IND ablaufen zu lassen, ist, ob die Verwendung der Therapie in den jeweiligen Patienten zu bestimmen, wäre sinnvoll oder sicher sein beteiligt. In der Onkologie, in Bezug auf Patienten, bei denen keine kurative Behandlungen existieren, hat unsere Praxis gewesen, fast alles zu erlauben, die einigermaßen sicher ohne Rücksicht auf Wirksamkeit oder potenzielle Wirksamkeit ist. Es kann mit jedem Sponsor für das gleiche Produkt mehrere INDs arbeiten vertraulich und in Unkenntnis dessen, was andere tun und ihrer Ergebnisse. FDA oft die einzige Partei, die alle Informationen hat.
Kann eine nicht zugelassene Therapie weniger toxisch für eine kurative Therapie vor versucht werden, um es zu glauben, dass schwerwiegende unerwünschte Ereignisse bekannt?
Indirekt schädliche Produkte sind diejenigen, die sich nicht zu Verletzungen, sondern kann Menschen führen zu bewährten Heilmittel verzögern oder ablehnen, möglicherweise ihren Zustand verschlechtern. wenn Krebspatienten Heil medikamentösen Therapien zugunsten von unbewiesene Therapien und die unbewiesene Therapien erweisen sich als nicht zu arbeiten zum Beispiel ablehnen, können ihre Krankheit über den Punkt hinaus vorrücken, wo bewährte Heiltherapien helfen kann.
Es gibt zwei gut publizierten Fälle, in denen die FDA verweigert Patienten zu ermöglichen, eine unbewiesene Krebstherapie vor Erhalt der Qualität der Versorgung zu erhalten, die geeignet war, die Krankheit zu heilen, weil es keine Hinweise auf klinische Daten war eine Leistung aus dem Prüfpräparat vorschlagen angefordert. Noch wichtiger ist, war die Qualität der Versorgung für diese beiden Krankheiten und gilt als "Kurative Therapie," eine seltene Gelegenheit, in der Krebsbehandlung. Vor der kurativen Therapie in diesen Situationen zu verwenden, war der Tod das sicherste Ergebnis für Patienten mit diesen Krankheiten. Es ist nun sehr wahrscheinlich, dass Patienten, die langfristige Überleben erwarten können. In über 700 Fällen, in denen Heilbehandlungen nicht verfügbar waren, und Patienten Verwendung dieser gleichen unbewiesene Therapie beantragt, erlaubt FDA solche Patienten mit der Behandlung zu gehen voran.
Die Forscher sind ständig bemüht, mit dem Ziel, die Suche nach neuen und besseren Behandlungen mit einem Minimum an Nebenwirkungen auf vergangenen Leistungen zu verbessern. Zum Beispiel in der Kindheit Leukämie, Fortschritte bei der Verbesserung der Heilungsrate und die Verringerung der Toxizität durch Substitution ein Medikament zu einer Zeit, in multi-drug-Kombinationen hergestellt. Erste Behandlungen zum Schutz oder Kinder mit Leukämie im Gehirn wurden als zu giftig, aber es lohnt sich das Risiko aufgrund der hohen Heilungsrate zu behandeln. Mit einer sorgfältigen Beobachtung und ohne Kompromisse in der Heilungsrate wurden die toxischen Therapien mit weniger toxische Therapien ersetzt, wie neuere Medikamente zur Verfügung standen. Nun sind die Heilungsrate für einige Arten von Leukämie bei Kindern von mehr als 90 Prozent mit exzellenten Follow-up und Entwicklung.
Solange eine kurative Behandlung für eine Krankheit zur Verfügung, kann die FDA die Verwendung eines unbewiesenen Produkt nicht zulassen, und Risikopatienten für die bewährte Behandlungen zu verzichten, die nicht bekannt ist.
Das Office of Special Health Issues (OSHIs)
FDA ist sich bewusst, die Frustrationen, die Patienten mit lebensbedrohlichen Krankheiten und ihre Familien Erfahrung bei dem Versuch, Informationen über potenziell nützlich Therapien zu erhalten, vor allem, wenn es keine Standard-Therapie. Neben Büros innerhalb FDA Center for Biologics Evaluation und Forschung (CBER) und CDER, die routinemäßig Unterstützung und Informationen für die Verbraucher, erstellt die Agentur OSHI Informationen zur Verfügung zu stellen und mit Krebspatienten und ihre Anwälte auf Krebs im Zusammenhang mit Problemen zu arbeiten. Meiste Aktivität in OSHI ist im Namen der Patienten mit lebensbedrohlichen Krankheiten, meist Krebs und AIDS.
Normalerweise Anrufern Informationen über Behandlungen derzeit erforscht. Zum Beispiel kann ein Nierenkrebspatienten vor kurzem gefragt für den Zugang zu einem nicht genehmigten biologischen Therapie genannt. Er war nicht für die klinische Studie und fragte, ob FDA könnte bitte das Medikament für ihn bekommen oder das Unternehmen es ihm geben zu machen. Nach einer Erklärung, dass die FDA ein Unternehmen nicht zwingen können, ein Produkt, eine FDA-Mitarbeiter, mit Krebspatienten zu arbeiten geschult zu versorgen, verbrachte viele Stunden am Telefon mit diesem Patienten im Laufe von einer Woche, Quellen von Informationen über Nierenkrebs klinischen Studien erklären und ihm zu helfen, Möglichkeiten zu verstehen, dass er an Stelle des Prozesses verfolgen könnte, war er nicht berechtigt, unter der Firma Protokoll zu geben.
Obwohl wir nicht geschützten Informationen über Produkte in der Entwicklung preisgeben können, sind wir in der Lage mit den Patienten über eine Behandlung zu sprechen, die, wie der Arzt Data Query-Datenbank bei http://cancertrials.nci.nih.gov des NCI in den öffentlichen Zugang Datenbanken angezeigt wird, oder durch den Telefondienst des NCI bei 1-800-4-CANCER. Diese Datenbank enthält 1800 Krebsstudien schließen; Pharma-Unternehmen Studien repräsentieren nur 10 Prozent dieser Datenbank. Weitere Informationen sind über die National Library of Medicine clinicaltrials.gov Website zur Verfügung.
§ 113 von FDAMA erfordert Pharmaunternehmen Studien von Therapien für schwere oder lebensbedrohliche Krankheiten in einem öffentlich zugänglichen Datenbank aufzulisten, sobald die Studie Sponsor die Wirksamkeit dieser Therapie zu untersuchen beginnt. Unsere Mitarbeiter arbeiten aktiv mit der National Library of Medicine und der pharmazeutischen Industrie mehr klinische Studien in die clinicaltrials.gov Datenbank aufzunehmen.
Unsere Ziele in die Patienten mit lebensbedrohlichen Krankheiten und ihre Familienmitglieder sind einfach:
1) Schnelligkeit (Rückkehr der Patienten und Familienmitglieder Anrufe innerhalb von 24 Stunden);
2) Zugänglichkeit (hören des Anrufers Anliegen und ihn oder sie so viel Zeit zu geben, wie er oder sie braucht);
3) Bildung (über die Droge Genehmigungsprozess und seine Optionen); und
4) Unterstützung (Bereitstellung zusätzlicher Informationen für den Patienten oder ein Familienmitglied, die hilfreich sein können, zum Beispiel andere Informationsquellen).
Die Art der Anrufe sind sehr unterschiedlich. Manchmal sind sie einfach Anrufe auf der Suche nach Informationen über klinische Studien. Oft sind die Anrufe immer komplexer, wie verstört Patienten oder Familienmitglieder Zugang zu einem Medikament sucht, die nicht genehmigt hat.
Diese Anrufe, die ihrer Natur nach sind sehr schwierigsten. OSHI verfügt über ein geschultes Personal gewidmet, so viel Unterstützung wie möglich für die Patienten und Familienmitglieder in extrem schwierigen Situationen bieten. Unsere Aufgabe ist es sinnvoll und sympathisch, auch angesichts der Frustration und Wut zu bleiben, die vorhanden sein können. Das Personal erklärt die Schritte beim Anfordern von Zugang zu nicht genehmigten Produkten zu folgen. Patienten und Familienmitglieder werden ermutigt, so oft zurückrufen, wie ihre Fragen beantwortet zu bekommen benötigt oder drücken ihre Sicht. OSHI erhält etwa 1000 Anfragen (Telefon und E-Mail) von Patienten und jährlich Familienmitglieder Zugang zu nicht genehmigten Produkte anfordern.
OSHI funktioniert auch innerhalb der Agentur mit Patienten- und Verbraucheranforderungen zu unterstützen, mit der Droge Genehmigungsprozess stärker einbezogen zu werden. Es gibt eine Webseite, die mit Informationen über AIDS und Krebs Fragen regelmäßig aktualisiert wird. Insbesondere gibt es Informationen über klinische Studien, Produktzulassungen, Besprechungen und andere Fragen von Interesse zu diesem Wahlkreis.
Außerdem diskutieren wir mit Sponsoren Möglichkeiten, um Patienten über die klinische Studie Prozess zu erziehen. Wir wissen, dass die Rekrutierung von Patienten in Krebs klinischen Studien ist oft der limitierende Faktor in der Krebsmedikamentenentwicklung. Weniger als drei Prozent der erwachsenen Krebspatienten teilnehmen zu einem großen Teil, weil Krebspatienten nicht wissen, über klinische Studien, für die sie in Frage kommen, oder Angst, Teil einer Studie, die in klinischen Studien.
Der Krebs Liaison Programm innerhalb OSHI dient auch als Access Point für den organisierten Krebspatienten Befürwortung Gemeinschaft. Viele Krebspatientenorganisationen, zusätzlich zu den wertvollen Informationen für Krebspatienten bietet, sind auf die Überwachung der Entwicklung von Landes- und Bundespolitik konzentriert eine Vielzahl von Krebs Themen wie Krankenversicherung oder Forschung oder, im Falle der Agentur maßgeblich, die Arzneimittelentwicklung Regeln und Vorschriften.
Cancer Liaison der FDA Mitarbeiter beteiligt sich aktiv an den Diskussionen der FDA Richtlinien, die die Regulierung und die Überprüfung von Krebstherapien beeinflussen. Folglich die Befürwortung Gemeinschaft informiert über FDA politischen Fragen und sicherzustellen, dass die Treffen zwischen Vertretern von Krebspatientenorganisationen und FDA-Spezialisten einberufen werden, ist eine unserer wichtigsten Aufgaben. Wir pflegen ein 300-köpfigen Mailing-Liste, die die Krebs-Community über FDA beratenden Ausschusssitzungen, offene öffentliche Anhörungen oder Seminare für die Krebsforschung oder Politik mitteilen verwendet wird. So schnell wie möglich, benachrichtigen wir die Krebs-Community über die FDA-Zulassung eines neuen Krebsmedikament, biologische oder Gerät.
Zur Förderung des Ziels der Agentur für Krebsüberlebende und Anwälte über FDA die Aufklärung und die Droge Überprüfung und Genehmigung Prozess, Abteilung der FDA für Onkologie Drug Products in Partnerschaft mit OSHI Krebs Liaison Program entwickelt, um eine Pilot-Besuch Onkologie-Programm Patientenvertreter.
Zu Besuch Anwälte nehmen an einer einwöchigen wissenschaftliches Seminar mit FDA Personal, gefolgt um zwei bis vier Trainingseinheiten in der Abteilung für Onkologie Drug Products. Die Teilnehmer one-on-one Orientierung von FDA-Wissenschaftler erhalten und Division Droge Review-Meetings teilnehmen. Bei der Beendigung des Programms jeder Gastanwalt wird eine Schreib "schriftliche Stellungnahme" über das Programm, und der Wille, wie wir hoffen, durch Vorträge, Workshops und Artikel, deren Krebs Wahlkreis über die Erfahrung zu erziehen.
Massgeschneiderter REGULIERUNG DER KREBS DROGEN UND FDAMA
In den letzten vier Jahren arbeitet die Agentur wurde unter der "Massgeschneiderter Verordnung von Krebsmedikamenten," Initiative, die enthalten: 1) Zulassung von Krebstherapien Expediting; 2) Die Förderung neuer Anwendungen vermarktet Produkte in der Krebsbehandlung; 3) Erweiterung des Zugangs zu Prüfpräparat Krebstherapien, die in anderen Ländern zugelassen sind; und 4) Einschließlich Krebspatienten auf der Onkologischen Drug Advisory Committee, die Krebstherapien Bewertungen.
Darüber hinaus kodifiziert FDAMA viele von FDA-Initiativen und die bestehenden Programme soll die Medikamentenentwicklung zu beschleunigen und den Zugang zu nicht genehmigten Therapien erweitern. FDAMA schuf auch leistungsstarke neue Anreize für die Entwicklung von Behandlungen für Kinder.
Expediting Entwicklung, Überprüfung und Genehmigung für neue Produkte
FDA hat entworfen implementiert Mechanismen Zugang zu neuen Medikamenten zu erhöhen, Biologika und medizinische Geräte durch ihre Entwicklung, Überprüfung und Genehmigung zu beschleunigen. Alle diese Programme instrumental gewesen, die Zeit zu Marktzulassung für Krebsmedikamente und Biologika bei der Verkürzung. FDA Programme beinhalten:
Beschleunigte Entwicklung gemäß Titel 21, Code of Federal Regulations ( CFR) Teil 312, beschleunigt Abschnitt E die Entwicklung, Bewertung und Vermarktung neuer Therapien soll Personen mit lebensbedrohlichen zu behandeln und zu stark schwächenden Krankheiten. Seit dem Inkrafttreten der E Vorschriften Abschnitt gab es 48 neue Arzneimittelanwendungen gewesen (NDA) genehmigt, die für die beschleunigte Entwicklung von Arzneimitteln gemäß Abschnitt E, während in der IND Stufe identifiziert worden war. Von diesen NDA wurden neun für Krebs, und 39 waren für andere Indikationen als Krebs, darunter mehrere für Bedingungen, die bei Patienten mit Krebs auftreten.
Priority Review die Überprüfung der NDA, Biologics Lizenz-Anwendungen (BLAs), und die Wirksamkeit Ergänzungen zu beschleunigen, die wichtige therapeutische Auswirkungen haben könnten. Eine Priorität Bezeichnung soll insgesamt Aufmerksamkeit und Ressourcen auf die Bewertung von Anträgen auf Produkte zu lenken, die das Potenzial für die Bereitstellung von erheblichen therapeutischen Fortschritt haben. FDA hat sich zum Ziel ist es, eine Priorität NDA innerhalb von sechs Monaten statt der Standard-Überprüfung Zeit von zehn Monaten zu überprüfen. Seit 1996 fünf Biologika und 31 Medikamente (20 NDA und 11 Ergänzungen) für Krebstherapien haben Priorität Überprüfung und Genehmigung erhalten hat.
Fast Track § 112 FDAMA ändert die FD C Akte über die verschiedenen Bestimmungen zur Konsolidierung soll die Prüfpräparate Entwicklung und Zulassung von Arzneimitteln und Biologika zu erleichtern, die bedeutende Fortschritte bei der Behandlung von schweren Krankheiten. Dieses kodifizierte FDA eine beschleunigte Zulassung Bestimmungen, 21 CFR Part 314, Abschnitt H und 21 CFR Part 601, Abschnitt E, einheitliche Bestimmungen für die Prüfung von schweren und lebensbedrohlichen Krankheiten, wurde die Rückstellung für "Roll" Überprüfung von Marketing-Anwendungen und damit die FDA-Ansatz zur beschleunigten Medikamentenentwicklung und Zulassung konsolidiert. Um klare Informationen für die Industrie in Bezug auf die Teilnahme an der Fast-Track-Verfahren bieten, gaben wir einen Leitfaden zu dieser Bestimmung im September 1998.
Es ist wichtig zu beachten, dass FDAMA änderte nichts an der FDA Wirksamkeit Standard, außer durch ausdrückliche Autorität der Agentur, die auf einem einzigen, angemessene und gut kontrollierte Studie mit bestätigenden Beweise, in besonderen Fällen zu verlassen, als Unterstützung zur Genehmigung vor. Auch für Medikamente für schwere und tödliche Krankheiten bestimmt sind, muss es deutliche Hinweise, dass das Medikament die Wirkung haben wird, es zu haben vorgibt. Das Gesetz erkennt jedoch, dass die Stärke der Wirkung, die nachgewiesen werden muss, kann über die Dringlichkeit und klinischen Bedarf variieren. Es erlaubt daher FDA Medikamente für schwerwiegende oder lebensbedrohliche Krankheit zu genehmigen, die zu bestehenden Behandlungen verglichen bedeutsamen Nutzen bieten, wo es eine nachgewiesene Wirkung auf einen Surrogatendpunkt ist, die wahrscheinlich einen echten klinischen Nutzen, vorherzusagen, wo aber eine echte klinische Nutzen hat nicht doch wurde deutlich gezeigt. Ein Surrogat-Endpunkt ist ein Effekt Labor oder andere klinische Messung, die sich nicht direkt klinischen Nutzen messen, sondern ist gedacht klinischen Nutzen zu prognostizieren. Die Auswirkungen auf die klinische Nutzen wird dann in Postmarketing klinischen Studien (Phase-IV-Studien) ermittelt.
FDA hat das Ziel, deutlich Patienten den Zugang zu vielversprechenden Krebstherapien zu verbessern, ohne die Sicherheit der Patienten oder die Anforderung zu gefährden, die Drogen sicher und wirksam erwiesen werden, bevor sie verkauft werden. Wichtig ist, betonen FDA-Vorschriften Garantien für den Schutz der menschlichen Themen, einschließlich der Forderung nach informed consent, IRB Überprüfung, Durchführung und Überprüfung von Tierversuchen vor der menschlichen Prüfung, IND Sicherheitsberichte und Updates und Meldungen unerwünschter Arzneimittelreaktionen.
Ermutigende neue Verwendungen von Vermarktet Produkte in der Krebsbehandlung
Im Sinne des § 403 des FDAMA wird FDA ihre Bemühungen fortsetzen, Sponsoren zu ermutigen, zusätzliche Anwendungen für neue Anwendungen für ihre Produkte einzureichen. Im Dezember 1998 veröffentlichten wir Guidance for Industry, "FDA-Zulassung von neuen Krebsbehandlung Verwendungen für Vermarktet Drug und Biologische Produkte." Die Führung ist für die Sponsoren Planungsanwendungen für neue Nutzungen der vermarkteten Arzneimittel und biologische Produkte für die Behandlung von Krebs zu erheben. Dieser Leitfaden beschreibt die Qualität und Quantität der Daten, die ausreichend sein kann, eine neue Nutzung zur Verschreibungsinformationen für ein Produkt bei der Behandlung von Krebs eingesetzt hinzuzufügen. Es beschreibt auch konkrete Schritte FDA nimmt die Aktualisierung der Kennzeichnung von Produkten in der Krebstherapie eingesetzt zu fördern.
Produktkennzeichnung soll vollständigen Verschreibungsinformationen für ein Produkt zur Verfügung zu stellen und sollten alle klinischen Indikationen umfassen, für die ausreichende Daten zur Verfügung stehen dem Produkt Sicherheit und Wirksamkeit zu etablieren. Viele neuere Verwendung von Anti-Krebs-Produkte sind in der klinischen Praxis üblich, sind aber nicht in der Produktkennzeichnung angegeben sind, trotz der Tatsache, dass sie von veröffentlichten Daten aus klinischen Studien unterstützt zu sein scheinen.
1. Gemeinschafts Outreach
Im Rahmen seiner kontinuierlichen Bemühungen für neue Nutzungen von vermarkteten Medikamenten bewusst, und stimulieren Anwendungen zu sein, haben FDA Bemühungen Community Outreach enthalten. FDA hat den privaten, wissenschaftlichen befragt, und Berufsgruppen in der Krebsforschung und Behandlung für ihre Ansichten zum angemessenen Gebrauch von Produkten in der Krebsbehandlung beteiligt nicht in der aktuellen Produktkennzeichnung beschrieben. Gegebenenfalls hat die FDA mit kommerziellen Sponsoren der vermarkteten Produkte erfüllt und hat die Vorlage von zusätzlichen Marketing-Anwendungen gefördert werden.
Wie in FDAMA angegeben, wird die FDA ihre Bemühungen verstärkt weiterhin große Gruppen in der Krebsforschung und Behandlung Gemeinschaft zu überblicken, einschließlich Berufsverbänden, Krebspatienten und Forschung Befürwortung Organisationen, anderen Behörden und anderen interessierten Gruppen und Einzelpersonen, für ihre Ansichten in Bezug auf neue Krebsbehandlung Hinweise darauf, dass für die mögliche Aufnahme in die Kennzeichnung für derzeit vermarkteten Produkte untersucht werden sollten. Diese Gruppen und Einzelpersonen werden gebeten, veröffentlichten und nicht veröffentlichten Studien zu identifizieren, die eine ergänzende Anwendung unterstützen.
Genauer gesagt, werden sie gebeten, mit der FDA zusammenzuarbeiten, Sponsoren zu fördern: 1) zusätzliche Anwendungen in Fällen vorzubereiten, wo endgültige Studien abgeschlossen sind, oder 2) weitere Forschung zu betreiben, die zusätzliche Anwendung erforderlich sein können für eine Unterstützung zu geben, die durch vorgeschlagen vorläufige Forschungsergebnisse. Die Agentur wird Kontakt mit dem kommerziellen Sponsor (en) von einem vielversprechenden Produkt und fördern den Sponsor (en), um die verfügbaren Daten zu bewerten und, wenn die Daten ausreichend erscheinen, einen ergänzenden Zulassungsantrag einzureichen.
2. Unterstützung Sponsoren in Anwendungsentwicklung
In einigen Fällen kann kommerziellen Sponsoren eines Produkts nicht in der Lage oder nicht willens sein, eine FDA-Antrag zur Aufnahme der Daten in Bezug auf eine derzeit nicht markierten Indikation für ein in der Krebsbehandlung verwendet zu bewerten oder die Einreichung einer ergänzenden Zulassungsantrag zu prüfen. In solchen Fällen kann FDA andere Wege verfolgen, je nach besonderen Umständen und in Übereinstimmung mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften.
Zum Beispiel kann die FDA die öffentliche Bekanntmachung des Interesses der Agentur bieten einen zusätzlichen Antrag auf Überprüfung in Empfang. FDA kann eine Summierung und Analyse der Daten von Mitarbeitern anderer Regierungsbehörden (z Mitarbeiter des NCI), für die Überprüfung durch die FDA beantragen. Falls erforderlich, kann die FDA direkt Studie Ermittler und Antrag Studiendaten für Zusammenfassung und Analyse von Mitarbeitern der Agentur nähern.
3. Fahren Sie auf bestimmte Zusatzantrags Bewertungen Priorisieren
Zusätzliche Anwendungen wird auch weiterhin eine Überprüfung Priorität auf der Grundlage der Bedeutung der neuen Verwendung des Produkts zugewiesen werden, wenn auf Basis vorläufiger Überprüfung der Anwendung scheint es, dass das neue Produkt Verwendung eine signifikante Verbesserung (im Vergleich zu anderen auf dem Markt Produkte darstellen können ) bei der Behandlung, Diagnose oder Prävention einer Krankheit. Die Tatsache, dass ein Produkt bereits für eine andere Indikation vermarktet hat keine Auswirkungen auf die FDA-Bestimmung, ob eine neue zusätzliche Anwendung wird eine vorrangige Prüfung erhalten.
4. Bezeichnen Sie Schlüsselpersonen
In Übereinstimmung mit Abschnitt 403 (c) von FDAMA, CDER und CBER haben Schlüsselpersonen bezeichnet, wer: 1), um die umgehende Überprüfung von zusätzlichen Anwendungen für die zugelassenen Produkte zu fördern; und 2) mit Sponsoren arbeiten, um die Entwicklung und Übermittlung von Daten zu erleichtern zusätzliche Anwendungen zu unterstützen.
Ausweitung des Zugangs zu Investigational Krebstherapien, die in anderen Ländern zugelassen sind
Das dritte Ziel der neu zu erfinden Regierungsinitiative war derzeitigen Mechanismen für einen erweiterten Zugang von Prüfpräparaten Agenten zu nutzen, die Krebspatienten in den USA den Zugang zu potenziell nützliche Behandlungen zu gewährleisten, die von anerkannten ausländischen Regulierungsbehörden genehmigt wurden, aber noch nicht in den USA vertrieben
Im Jahr 1996 schickte die FDA einen Brief an die Regulierungsbehörden von 24 Ländern eine Liste aller Krebs oder Krebs im Zusammenhang mit Therapien in ihrem Land in den letzten zehn Jahren genehmigt anfordert. Detaillierte Antworten wurden aus 15 Ländern erhalten. Im Jahr 1996 vierundvierzig Arzneimittel nicht in den USA vertrieben, aber in einem oder mehreren dieser Länder vertrieben wurden identifiziert. Im Jahr 1998 schloss die Agentur ihre Bewertung der identifizierten Drogen als Geschäfte im Ausland zugelassen. Einige von ihnen wurden später in der US-genehmigt .; einige sind im Berichts. Die Agentur jedoch festgestellt, dass es keine signifikanten Unterschiede im Spektrum von Arzneimitteln für die Behandlung von Krebs in den USA und im Ausland zu sein scheinen. Es gibt keine Produkte, die einen signifikanten Vorteil bei der Krebsbehandlung zu potenziell liefern scheinen, die nicht von der US-Patienten, entweder auf dem Markt oder durch ein etabliertes IND Mechanismus zugegriffen werden.
Einschließlich Krebspatienten auf der FDA-Oncology Drug Advisory Committee
Das vierte Ziel der neu zu erfinden Initiative war es, Krebspatienten in den Review-Prozess gehören, indem sichergestellt wird, dass alle FDA Krebs-Therapie Beratungsausschusssitzungen gehören Ad-hoc-Mitglied mit persönlichen Erfahrungen mit der Krankheit, für die ein Produkt in Erwägung gezogen wird. Seit 1996 werden alle Sitzungen des Oncologic Drugs Advisory Committee haben einen Patientenvertreter in der Diskussion von Produkten im Berichts enthalten. Diese Vertreter haben voll stimm Mitglieder des Gremiums gewesen. Die Abteilung setzt sich mit OSHI Krebsverbindungsstab arbeiten volle Einbeziehung der Patientenvertreter in allen Beratungsausschussverfahren zu gewährleisten.
Pädiatrisch-onkologischen DROGEN
Die Entwicklung der pädiatrischen Onkologie Agenten verdient besondere Berücksichtigung. Im Vergleich zu Erwachsenen malignen Erkrankungen, plagen pädiatrischen Krebserkrankungen kleinere Anzahl von Patienten, eindeutig ein Problem in Behandlungen zu entwickeln. Auf der anderen Seite, und im Gegensatz zu den meisten erwachsenen Krebspatienten, erhalten die Mehrzahl von pädiatrischen Patienten, die bereits ihre Krebstherapie als Teilnehmer in klinischen Forschungsprotokollen. Das heißt, die Teilnahme an der Onkologie-Studien hat sich die "Pflegestandard" in der pädiatrischen Onkologie.
Kinder mit Krebs werden in der Regel in spezialisierten Zentren durch pädiatrische Onkologen behandelt, die Mitglieder der nationalen pädiatrischen kooperativen Studiengruppen sind. Eine der höchsten Prioritäten dieser Gruppen ist es, verbesserte neuartige Therapien zu entwickeln, und einen frühen Zugang zu neuen Wirkstoffen ist ein wichtiger Bestandteil dieses Ziel zu erreichen. Es sollte große Vorteile von der FDA, der Industrie und der akademischen Zusammenarbeit sein.
Sicherstellen, dass die Verwendung Informationen für Arzneimittel und Biologika ist seit langem eine angemessene Kinder gewesen ist eine hohe Priorität für die Agentur dort. Die pädiatrische Exklusivität Bestimmung des § 111 des FDAMA hat eine starke Entwicklung Anreiz, eine wichtige Ergänzung zu den für Medikamente im November 1998 erfordern pädiatrischen Tests ausgegeben endgültige Regelung der Agentur zur Verfügung gestellt. Wir freuen uns, dass es eine große Resonanz aus der Industrie wurde auf die von dieser Regelung Anreize angeboten. Im Juni 1998 veröffentlichte die FDA schriftliche Anleitungen "Die Qualifikation für Pädiatrische Exclusivity Nach § 505A des FD C Gesetz für die Industrie der Agentur Pläne für die Umsetzung des Kinderprogramms und aktualisiert, um dieses Dokument im Oktober 1999, um zusätzliche Informationen für die Industrie zu kommunizieren. FDA ist auch in den Prozess eine Führung der Ausstellung speziell im Zusammenhang mit der pädiatrischen Onkologie Drogen.
Um die Entwicklung von Behandlungen für pädiatrische Krebserkrankungen fördern, erwartet FDA schriftliche Anfrage an Sponsoren neuer Medikamente zu machen, die ein Produkt für die pädiatrische Exklusivität unter FDAMA qualifizieren. In der Regel wird fragen diese Anforderungen für die frühe (Phase I) Studien pädiatrische Verträglichkeit und beurteilen zu können, ob das Medikament vertragen wird, wird Phase-II-Studien zur Bestätigung folgen potenziell ansprechenden Tumoren in bestimmten Bevölkerungsgruppen. Wenn die Genehmigung auf Surrogatendpunkten oder kleinere Sicherheits Zahlen basiert, würde weitere Studien in der Regel nach der Genehmigung erforderlich sein.
Um diese Initiative zu beschleunigen, hat die FDA auf ihrer Website eine gepostete "Beispiel für einen schriftlichen Antrag für einen Plan Pediatric Oncology Drug Artikel." FDA hat vorgeschlagen, dass Sponsoren mit einer pädiatrischen kooperative Studiengruppe ein pädiatrisches Entwicklungsplan diskutieren, die Gruppe des Know-how und Ressourcen nutzen Studiendesign und Patientenrekrutierung zu optimieren und zu bestimmen, welche Krebsarten untersucht werden sollte. Sponsoren werden gebeten, ihre Vorschläge für schriftliche Anfragen von der Agentur zu erzeugen (der Auslöser für die FDAMA Ausschließlichkeitsklausel) die Arbeit mit Kindern kooperativen Gruppen, die Vorschläge zur Verfeinerung vor der Abteilung für Onkologie Drug Products zur Unterwerfung.
Herr Vorsitzender, wir werden oft gefragt, die Frage: wo sollten wir, als eine Angelegenheit der öffentlichen Ordnung, die Balance zwischen Schutz der öffentlichen Gesundheit und die persönliche Autonomie ziehen? Wir denken, Kongress, dass Gleichgewicht richtig in der FD gezogen hat C Act. Dieses Gesetz wurde entwickelt, um die öffentliche Gesundheit zu schützen, und es hat einen guten Job zu versichern, sichere und effiziente Entwicklung von Medikamenten und Schutz gegen Vermarktung von unsicheren oder unwirksam Drogen genommen. Letzte Änderungen in Recht, zusammen mit FDA Programmänderungen, haben auch die Anwendung Review-Prozess sehr schnell; neue, richtig entwickelt Medikamente so schnell in den USA vertrieben werden, oder schneller, als in jedem anderen Land der Welt.
Selbst als sie hohe Standards und den Schutz von Patienten zur Verfügung stellen, sind die Gesetze und Vorschriften flexibel und erlauben todkranken Patienten viel versprechende unbewiesen Behandlungen accessto, während das System von gut kontrollierten klinischen Studien zu erhalten, die die notwendigen Informationen, um festzustellen, die Sicherheit und Wirksamkeit bietet der vorgeschlagenen Neue Produkte. Schutz der öffentlichen Gesundheit und Mitgefühl und Respekt für den Einzelnen, können sie, und zu tun, koexistieren.
Vielen Dank für die Gelegenheit, zu bezeugen. Ich bin glücklich, alle Fragen zu beantworten der Ausschuss haben könnte.
FDA / Amt für Gesetzgebung
Webseite erstellt von jch 2000-JUN-09.
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References: § 402

§ 113
 § 112
 § 403
 § 111
 § 505