Source: https://www.afmps.be/fr/humain/medicaments/medicaments/recherche_developpement/usage_compassionnel_-_programmes_medicaux_d_urgence
Timestamp: 2018-04-23 03:40:31+00:00

Document:
Usage compassionnel - Programmes médicaux d'urgence | AFMPS
L' Arrêté Royal du 25 avril 2014 modifiant l'arrêté royal du 14 décembre 2006 relatif aux médicaments à usage humain et vétérinaire a été publié le 12 juin 2014 au Moniteur Belge et entre en application dès le 1er juillet 2014.
Tous les programmes d’usage compassionnel et programmes médicaux d’urgence soumis à partir de cette date devront suivre la procédure décrite dans ce texte.
Chaque dossier introduit doit s’accompagner du paiement d’une redevance. Chaque dossier complet (cfr. article 106, § 6, et article 108, § 6 de l’arrêté royal précité du 14 décembre 2006 modifié le 25 avril 2014) donne lieu à la perception de 18525€ pour un programme d’usage compassionnel (CUP) et de 11296€ pour un programme d’urgence médicale (MNP). Chaque amendement (cfr. article 106, § 5, alinéa 5, et article 108, § 5, alinéa 5, de l’arrêté royal précité du 14 décembre 2006) donne lieu respectivement à la perception de 18525€ et 11296€. Le paiement doit être effectué sur le compte de l’AFMPS 679-0001514-59
Veuillez mentionner « CUP » ou « MNP » en communication suivi du nom du produit faisant l’objet de la demande. Ceci est également valable pour un amendement avec la mention supplémentaire “amendement”.
Le rapport annuel ou semestriel des suspicions d’effets indésirables graves inattendus (cfr. article 106, § 5, alinéa 3, et article 108, § 5, alinéa 3 de l’arrêté royal précité du 14 décembre 2006) donne lieu à la perception de la somme de 2671€ pour un programme d’usage compassionnel et de 2410€ pour un programme d’urgence médicale. Le paiement doit être effectué sur le compte de l’AFMPS mentionné ci-dessus avec en communication « CUP » ou « MNP », le nom du produit faisant l’objet de la demande suivi de la mention supplémentaire “ASR/SSR”.
Nous mettons à votre disposition la guidance qui décrit entre autre la procédure afin de soumettre les programmes d’usage compassionnel et les programmes médicaux d’urgence. Vous trouverez également ci-dessous les annexes à cette nouvelle guidance :
Annex I : Arrêté Royal du 25 avril 2014 modifiant l'Arrêté Royal du 14 décembre 2006.
Veuillez adresser toute question spécifique à l’adresse umn@afmps-fagg.be.
La liste des questions fréquemment posées concernant les demandes UMN est disponible via le lien suivant et sera régulièrement mise à jour :
FAQ (version anglaise)
Nom commercial Substance active Indication
Raxone® Idébénone Patientes atteintes de la Dystrophie musculaire de Duchenne ayant complété l’étude DELOS (SNT-III-003/ EudraCT 2009-012037-30)
Lenvima® Lenvatinib Cancer de la thyroïde différencié réfractaire à l'iode radioactif.
Mylotarg ® Gemtuzumab Ozogamicin CD33-positive récidivante ou réfractaire ou avec leucémie aiguë promyélocytaire (LAP) CD33-positive récidivante ou réfractaire.
Signifor LAR ® Pasireotide L'utilisation du pasiréotide LAR est recommandée chez les patients adultes souffrant d'acromégalie
Raxone® Idebenone Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (LHON)
Blincyto® Blinatumomab patients adultes atteints d'une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à précurseurs B Philadelphie-négative réfractaire ou récidivante
Blincyto® Blinatumomab patients adultes présentant une maladie résiduelle minimale à un niveau ≥ 10-4 d'une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à précurseurs B en rémission complète définie comme un taux inférieur ou égal à 5% de blastes dans la moelle épinière après au moins trois traitements chimiothérapeutiques.
Crises épileptiques tonico-cloniques généralisées ou partielles chez des patients âgés ≥ 16 ans issus de l’essai clinique SP0994
Metycor® Metyparone Syndrome de Cushing endogène chez les patients ayant participé à l’extension de l’essai clinique PROMPT durant lequel ils ont été traité avec metyrapone
Briviact® Brivaracetam Traiter les patients épileptiques de 16 ans et plus souffrants de crises partielles avec ou sans généralisation secondaire.
Halaven® Eribulin Traitement des patients adultes atteints d’un liposarcome non résécable ayant reçu un protocole de chimiothérapie antérieur comportant une anthracycline (sauf chez les patients ne pouvant pas recevoir ce traitement) pour le traitement d’une maladie avancée ou métastatique.
Ilaris® Canakinumab Fièvre récurrente héréditaire
Ibrance® palbociclib patients atteints d'un cancer du sein avancé/métastatique positif aux récepteurs hormonaux (RH) et négatif au récepteur du facteur de croissance épidermique humain-2 (HER2) en association avec un traitement endocrinien
COR-003 (2S,4R-ketoconazole)® COR-003 (2S,4R-ketoconazole) syndrome de Cushing endogène
RoActemra® tocilizumab artérite à cellules géantes (ACG ou artérite temporale)
Orkambi® lumacaftor 100mg / ivacaftor 125mg Traitement de la mucoviscidose chez des patients âgés de 6 à 11 ans qui sont homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
Spinraza® nusinersen Amyotrophie spinale (SMA – Spinal Muscular Atrophy) infantile (Type I)
Besponsa® inotuzumab ozogamicin leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) à précurseurs B , positive pour CD22, récidivante ou réfractaire chez des patients adultes
Translarna® ataluren dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans et plus pour les patients qui ont été traités par ce médicament dans le cadre des essais cliniques (études 019 et 020E) qui sont actuellement en cours de clôture.
ocrelizumab Traitement de patients adultes atteints d’une sclérose en plaques de forme primaire progressive.
Xalkori® Crizotinib
Cancer du poumon non à petites cellules ROS1-positif
RoACTEMRA® Tocilizumab Sclérose systémique
Rydapt® Midostaurin (PKC412) Leucémie myéloïde aiguë nouvellement diagnostiquée avec mutation FLT3, qui peut être traitée avec une chimiothérapie d'induction et de consolidation standard
le traitement de patients adultes atteints d’un carcinome métastatique à cellules de Merkel chez qui la maladie a progressé après au moins une chimiothérapie, ou qui ne sont pas éligibles pour une chimiothérapie
enzymothérapie de substitution, à long terme, chez les patients atteints d'hypophosphatasie (HPP) et dont les premiers symptômes sont apparus avant l'âge de 18 ans, pour traiter les manifestations osseuses de la maladie
Traitement de troisième ligne du lymphome diffus à grandes cellules B
Alectinib Traitement en première ligne du cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) avancé avec un réarrangement du gène anaplastic lymphoma kinase (ALK-positif) chez les patients adultes.
iNOmax® iNOmax patients souffrant d'hypertension pulmonaire associée à la BPCO et qui ont participé à l'étude PULSE-COPD-007
Zytiga® Abiraterone acetate
Traitement des hommes adultes souffrant d’un cancer de la prostate qui s’est disséminé dans d’autres parties du corps et qui n’ont pas encore été traités avec un traitement hormonal de longue durée et prednisone ou prednisolone.
Alpelisib Alpelisib En combinaison avec fulvestrant ou letrozole chez des femmes ménopausées et des hommes atteints d’un cancer du sein HER2 négatif (HER2-) au stade métastatique, exprimant les récepteurs hormonaux (RH+) et résistant aux traitements endocriniens, qui ont rechuté ou sont progressifs après 3 traitements préalables pour leur maladie avancée ou métastatique, et qui sont porteurs de mutations PIK3CA hotspot spécifiques.
Dupixent Dupilumab Le traitement de la dermatite atopique modérée à sévère chez des patients qui sont candidats à la thérapie systémique (plus spécifiquement pour les patients sortant de l’Etude d’Extension en Ouvert (EEO)- R668-AD-1225)
Telotristat etiprate Traitement de la diarrhée du syndrome carcinoïde en association avec un analogue de la somatostatine (ASS) chez l’adulte, en cas de contrôle insuffisant avec le traitement par ASS.
Traitement de l’uvéite pédiatrique antérieure chronique non-infectieuse à partir de 2 ans, qui n'ont pas répondu à un traitement conventionnel comprenant des corticoïdes topiques et un immunomodulateur, ou chez lesquels ces traitements sont mal tolérés ou contre-indiqués.
Velmanase alfa® Velmanase alfa Traitement des manifestations non neurologiques chez les patients avec l’alpha-mannosidose légère à modérée
PRAC avril 2018 - Risque d'erreurs de dosage avec le méthotrexate et besoins médicaux non satisfaits pour les solutions d'hydroxyéthylamidon (HEA) pour infusion
Notifications d’effets indésirables à l’AFMPS : une évolution encourageante malgré une sous-notification des professionnels de la santé
Rapid Alert System : rappel relatif aux points de contact

References: § 6
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 § 5
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