CELEX: 52004PC0599
Language: pl
Date: 2004-09-29
Title: Wniosek dotyczący rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady w sprawie produktów leczniczych stosowanych w pediatrii oraz zmieniające rozporządzenie (EWG) nr 1768/92, dyrektywę 2001/83/WE i rozporządzenie (WE) nr 726/2004 {SEC(2004) 1144}

KOMISJA WSPÓLNOT EUROPEJSKICH

                                              Bruksela, dnia 29.9.2004
                                              COM(2004) 599 końcowy

                                              2004/0217 (COD)

                                Wniosek dotyczący

        ROZPORZĄDZENIE PARLAMENTU EUROPEJSKIEGO I RADY

     w sprawie produktów leczniczych stosowanych w pediatrii oraz zmieniające
            rozporządzenie (EWG) nr 1768/92, dyrektywę 2001/83/WE i
                        rozporządzenie (WE) nr 726/2004

                           (przedstawiona przez Komisję)

                                {SEC(2004) 1144}

PL                                                                              PL
 ---pagebreak---                                                UZASADNIENIE

     1.      WPROWADZENIE I KONTEKST

     Obawy związane ze zdrowiem ludności ich przyczyny

     Populacja pediatryczna stanowi wrażliwą grupę różniącą się od dorosłej populacji pod
     względem rozwojowym, fizjologicznym i psychologicznym, co nadaje szczególne znaczenie
     badaniom leków uwzględniającym wiek i rozwój. W odróżnieniu od dorosłych ponad 50 %
     leków stosowanych przy leczeniu dzieci w Europie nie zostało przetestowanych i nie jest
     dopuszczonych do stosowania u dzieci: zdrowie i co za tym idzie jakość życia dzieci w
     Europie może ucierpieć z powodu braku testowania i dopuszczania do obrotu leków na ich
     użytek.

     Mimo że mogą istnieć obawy związane z przeprowadzaniem badań na populacji
     pediatrycznej, należy im przeciwstawić argumenty etyczne dotyczące podawania leków
     populacji, na której nie zostały one przetestowane, w związku z czym ich skutki, pozytywne
     czy negatywne, pozostają nieznane. W celu odpowiedzenia na obawy związane z
     przeprowadzaniem badań na dzieciach dyrektywa UE w sprawie badań klinicznych 1 ustala
     określone wymagania mające na celu ochronę dzieci biorących udział w badaniach
     klinicznych w UE.

     Podobne inicjatywy: rozporządzenie UE o            sierocych   środkach   leczniczych   oraz
     ustawodawstwo USA dotyczące leków dla dzieci

     Brak badań nad leczeniem rzadkich chorób spowodował, że Komisja zaproponowała projekt
     rozporządzenia dotyczącego sierocych środków leczniczych, które następnie zostało przyjęte
     w grudniu 1999 r. Rozporządzenie to okazało się skuteczne w stymulowaniu badań
     prowadzących do wprowadzenia na rynek leków przeciwko rzadkim chorobom.

     W Stanach Zjednoczonych wprowadzono szczególne ustawodawstwo mające zachęcać do
     przeprowadzania badań klinicznych na dzieciach, stanowiące połączenie zachęt i
     obowiązków, co okazało się skuteczne w stymulacji opracowywania produktów leczniczych
     do stosowania w pediatrii.

     Rezolucja Rady

     Rezolucja Rady z 14 grudnia 2000 r. wezwała Komisję do stworzenia projektów w formie
     zachęt, działań regulacyjnych lub innych środków pomocowych w związku z badaniami i
     opracowaniami klinicznymi, mając na celu zapewnienie, by nowe produkty lecznicze dla
     dzieci, jak i produkty lecznicze już znajdujące się na rynku były w pełni przystosowane do
     specyficznych potrzeb dzieci.

     1
            Dz.U. L 121 z 1.5.2001, str. 34.

PL                                                  2                                               PL
 ---pagebreak---      2.      UZASADNIENIE

     Cel

     Nadrzędnym celem tej polityki jest poprawa zdrowia dzieci europejskich poprzez zwiększenie
     ilości badań, opracowywania i dopuszczania leków mających zastosowanie u dzieci.

     Ogólne cele to: większa liczba opracowywanych leków do stosowania u dzieci; pewność, że
     leki stosowane w leczeniu dzieci podlegają badaniom wysokiej jakości; pewność, że leki
     stosowane w leczeniu dzieci są właściwie dopuszczane do stosowania u dzieci; poprawa
     dostępnych informacji dotyczących stosowania leków u dzieci oraz osiągnięcie tych celów
     bez poddawania dzieci niepotrzebnym próbom klinicznym i w pełnej zgodności z dyrektywą
     UE dotyczącą prób klinicznych.

     Zakres, podstawa i procedura prawna

     Przewidziany system obejmuje produkty lecznicze przeznaczone do stosowania u ludzi w
     rozumieniu dyrektywy 2001/83/WE.

     Projekt opiera się na art. 95 Traktatu WE. Artykuł 95 nakazujący procedurę współdecyzji
     opisaną w art. 251 stanowi podstawę prawną do osiągnięcia celów wymienionych w art. 14
     Traktatu, odnoszącym się do swobodnego przepływu towarów (art. 14 ust. 2), w tym
     przypadku produktów leczniczych do stosowania u ludzi. Mając na uwadze fakt, że wszelkie
     przepisy dotyczące produkcji i dystrybucji produktów leczniczych kierują się nadrzędnym
     celem ochrony zdrowia publicznego, należy też dążyć do osiągnięcia tego celu w sposób
     nieutrudniający swobodnego przepływu produktów leczniczych wewnątrz Wspólnoty. Od
     czasu wejścia w życie Traktatu Amsterdamskiego wszystkie przepisy ustawodawcze przyjęte
     przez Parlament Europejski i Radę w tym obszarze zostały przyjęte na podstawie tego
     artykułu, ponieważ różnice pomiędzy krajowymi przepisami ustawodawczymi, regulacyjnymi
     i administracyjnymi w odniesieniu do produktów leczniczych zazwyczaj hamują handel
     wewnątrzwspólnotowy i w związku z tym mają bezpośredni wpływ na działanie rynku
     wewnętrznego. Mając na względzie zapobieganie lub eliminowanie tych przeszkód,
     uzasadnione są wszelkie działania na poziomie europejskim wspierające opracowywanie i
     dopuszczanie produktów leczniczych do stosowania w pediatrii.

     Subsydiarność i proporcjonalność

     Projekt opiera się na doświadczeniu uzyskanym w ramach istniejących przepisów
     dotyczących leków w Europie i bierze pod uwagę wymagania i zachęty stosowane w związku
     z lekami używanymi w pediatrii zarówno w Stanach Zjednoczonych, jak i w rozporządzeniu
     UE o sierocych produktach leczniczych. Na podstawie dostępnych danych nasuwa się
     wniosek, iż nie jest prawdopodobne, by obecny problem zdrowia publicznego związany z
     lekami dla dzieci miał zostać rozwiązany w UE bez uprzedniego wprowadzenia określonego
     systemu legislacyjnego.

     Działanie Wspólnoty pozwala na możliwie najlepsze wykorzystanie instrumentów
     ustanowionych w sektorze farmaceutycznym w celu uzupełnienia rynku wewnętrznego.
     Ponadto dopuszczanie do obrotu leków dla dzieci jest problemem w skali europejskiej.
     Niemniej jednak Państwa Członkowskie będą odgrywać istotną rolę w realizacji celów
     projektu.

PL                                               3                                                PL
 ---pagebreak---      Uproszczenia legislacyjne i administracyjne

     Wszystkie kluczowe działania przewidziane w projekcie zasadzają się na istniejących ramach
     przepisów dotyczących produktów leczniczych lub je wzmacniają. Projekt bezpośrednio
     oddziaływuje     z   pięcioma     istniejącymi   tekstami     legislacyjnymi    Wspólnoty:
     dyrektywą 2001/83/WE Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 6 listopada 2001 r.2
     ustanawiającą     ramy     dla    przepisów    dotyczących       produktów     leczniczych;
     rozporządzeniem (WE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 31 marca 2004
     r.3 ustanawiającym Europejską Agencję Leków (EMEA) i które ustanowiło scentralizowaną
     procedurę dopuszczania do obrotu produktów leczniczych; dyrektywą 2001/20/WE
     Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 4 kwietnia 2001 r. ustawiającą ramy dla regulowania
     i przeprowadzania prób klinicznych we Wspólnocie; rozporządzeniem (WE) nr 141/2000
     Parlamentu Europejskiego i Rady ustanawiającym wspólnotowy system oznaczania
     produktów leczniczych jako sieroce produkty lecznicze oraz zachęty do stymulacji ich
     opracowywania i wprowadzania do obrotu4, oraz rozporządzeniem Rady (EWG) nr 1768/92 z
     dnia 18 czerwca 1992 r.5 ustanawiającym dodatkowe świadectwo ochronne.

     Niniejszy projekt rozporządzenia ustanawia precyzyjne ramy prawne, niemniej jednak tam,
     gdzie wymagane będą bardziej szczegółowe przepisy wykonawcze, przewiduje się
     uregulowania Komisji i proponuje się, by dalsze przepisy były przyjmowane jako wytyczne
     Komisji w konsultacji z Państwami Członkowskimi, Europejską Agencją Leków (EMEA) i z
     zainteresowanymi stronami.

     Zgodność z innymi politykami Wspólnoty

     Zmierza się do zapewnienia zgodności z działaniami w sferze badań i rozwoju oraz ochrony
     zdrowia i ochrony konsumenta.

     Konsultacje zewnętrzne

     Niniejszy projekt był szeroko konsultowany z zainteresowanymi stronami. Szczegóły na
     temat konsultacji przeprowadzanych przez Komisję zawarte są w Ocenie Trwałego Wpływu
     dołączonej do niniejszego projektu.

     Ocena projektu: Ocena trwałego wpływu

     Niniejszy projekt był tematem oceny trwałego wpływu dokonanej przez Komisję, dołączonej
     do niniejszego projektu, opartej na danych zebranych w ramach niezależnie zleconych i
     przeprowadzonych badań.

     3.      PREZENTACJA

     Poniżej przedstawiony jest krótki opis głównych elementów projektu. Bardziej szczegółowy
     opis znajduje się w dokumencie wyjaśniającym przygotowanym przez Komisję, dołączonym
     do niniejszego projektu.

     2
            Dz.U. L 311 z 28.11.2001, str. 67.
     3
            Dz.U. L 136 z 30.4.2004, str. 1.
     4
            Dz.U. L 18 z 22.1.2000, str. 1.
     5
            Dz.U. L 182 z 2.7.1992, str. 1.

PL                                               4                                                 PL
 ---pagebreak---      Kluczowe działania zawarte w projekcie

     Komitet Pediatryczny

     Kluczowe znaczenie dla projektu oraz jego działania ma komitet złożony z osób
     posiadających wiedzę specjalistyczną odnośnie do wszystkich aspektów związanych z lekami
     dla dzieci. Komitet Pediatryczny będzie odpowiadać głównie za ocenę i uzgadnianie planów
     badań pediatrycznych oraz wniosków o zwolnienie i odroczenie opisanych poniżej. Ponadto
     może ona oceniać zgodność z planami badań pediatrycznych i można się do niej zwrócić o
     ocenę wyników badań. W swojej całościowej pracy będzie ona rozważać potencjalne,
     znaczące korzyści terapeutyczne badań nad dziećmi, łącznie z potrzebą unikania
     niepotrzebnych badań, będzie ona stosować się do istniejących wymogów Wspólnoty i będzie
     unikać opóźnień przy dopuszczaniu leków dla innych populacji wynikających z wymogów
     badań nad dziećmi.

     Wymogi zezwolenia na dopuszczenie do obrotu

     Plan badań pediatrycznych będzie dokumentem, na którym opierać się będą badania nad
     dziećmi, i będzie podlegał zatwierdzeniu przez Komitet Pediatryczny. Podczas oceny tych
     planów Komitet Pediatryczny będzie musiał wziąć pod uwagę zasady nadrzędne: badania
     powinny być przeprowadzane wyłącznie wtedy, gdy istnieje potencjalna korzyść
     terapeutyczna dla dzieci (unikając powtarzania badań) oraz by wymogi badań nad dziećmi nie
     opóźniały dopuszczania do obrotu leków dla innych populacji.

     Zasadniczym krokiem jest nowy wymóg, aby wyniki wszystkich badań przeprowadzonych
     zgodnie z uzupełnionym, uzgodnionym planem badań pediatrycznych zostały przedstawione
     w czasie składania wniosków, chyba że udzielono zwolnienia lub odroczenia. Ten zasadniczy
     wymóg zawarto w celu zapewnienia, aby leki dla dzieci były opracowywane w oparciu o ich
     potrzeby terapeutyczne. Plan badań pediatrycznych będzie stanowił podstawę oceny
     zgodności z tym wymogiem.

     Zwolnienia z tych wymogów

     Nie wszystkie leki opracowywane dla dorosłych będą odpowiednie dla dzieci lub nie będą
     potrzebne do leczenia dzieci i powinno się unikać niepotrzebnych badań nad dziećmi. By
     zaradzić tego typu sytuacjom, przewiduje się system zwolnień od wyżej opisanych
     wymogów. Komitet Pediatryczny, kiedy tylko zostanie powołana, rozpocznie pracę nad
     listami zwolnień dla określonych produktów leczniczych oraz kategorii produktów
     leczniczych. W przypadku produktów nieumieszczonych na opublikowanych listach dla firm
     chcących wnioskować o zwolnienie przewiduje się prostą procedurę.

     Odroczenia terminu rozpoczęcia lub zakończenia badań nad dziećmi

     Niekiedy badania nad dziećmi są bardziej stosowne, gdy dysponuje się pewnym
     początkowym doświadczeniem w stosowaniu produktu u dorosłych lub badania nad dziećmi
     mogłyby trwać dłużej niż badania nad dorosłymi. Sytuacja ta mogłaby się odnosić do całej
     populacji pediatrycznej lub tylko jej podgrupy. Aby zaradzić tej sytuacji, przewiduje się
     system odroczeń wraz z procedurą uzgadniania ich z Komitetem Pediatrycznym.

PL                                               5                                                PL
 ---pagebreak---      Procedury zezwolenia na dopuszczenie do obrotu

     Projekty nie zmieniają procedur ustalonych w istniejącym prawodawstwie farmaceutycznym.
     Powyższe wymogi przewidują, aby właściwe władze sprawdzały zgodność z uzgodnionym
     planem badań pediatrycznych na etapie obowiązującego zatwierdzania wniosków o
     pozwolenie na dopuszczenie do obrotu. Ocena bezpieczeństwa, jakości i skuteczności leków
     dla dzieci oraz udzielenie zezwolenia na dopuszczenie do obrotu pozostają w gestii
     właściwych władz. W celu zwiększenia dostępności leków dla dzieci na obszarze Wspólnoty,
     jako że wymogi zawarte w projektach powiązane są z nagrodami na całym obszarze
     Wspólnoty, i aby zapobiec zakłóceniom swobodnego handlu w ramach Wspólnoty, proponuje
     się, by wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zawierający przynajmniej jedno
     wskazanie pediatryczne oparte na wynikach uzgodnionego planu badań pediatrycznych miał
     dostęp do scentralizowanej procedury wspólnotowej.

     Dopuszczenie do Obrotu i Zastosowania Pediatrycznego (PUMA)

     W celu ustanowienia narzędzia do stosowania zachęt dla leków nieobjętych patentem
     proponuje się nowy rodzaj pozwolenia na dopuszczenie do obrotu: Dopuszczenie do Obrotu i
     Zastosowania Pediatrycznego (ang. PUMA), które wykorzystuje istniejące procedury
     dopuszczania do obrotu, ale jej szczególnym celem są produkty lecznicze opracowywane
     wyłącznie w celu stosowania u dzieci.

     Nazwa produktu leczniczego, któremu przyznano Dopuszczenie do Obrotu i Zastosowania
     Pediatrycznego, może wykorzystać istniejącą nazwę marki odpowiadającego produktu
     dopuszczonego dla dorosłych, ale nazwy produktów wszystkich leków, którym przyznano
     Dopuszczenie do Obrotu i Zastosowania Pediatrycznego, oznaczone będą literą „P” w
     indeksie górnym w celu ułatwienia ich rozpoznawania i przepisywania. Tym samym firmy
     farmaceutyczne będą w stanie spieniężać fakt rozpoznawania istniejącej marki, jednocześnie
     korzystając z ochrony danych związanej z nowym zezwoleniem na dopuszczenie do obrotu.
     Okres ochrony danych związany z Dopuszczeniem do Obrotu i Zastosowania Pediatrycznego
     może okazać się cenniejszy w świetle ostatnich rozstrzygnięć Europejskiego Trybunału
     Sprawiedliwości dotyczących interpretacji zasad ochrony danych 6.

     Wniosek o Dopuszczenie do Obrotu i Zastosowania Pediatrycznego wymaga złożenia danych
     niezbędnych do ustanowienia bezpieczeństwa, jakości i skuteczności w szczególności w
     odniesieniu do dzieci, zebranych zgodnie z uzgodnionym planem badań pediatrycznych.
     Niemniej jednak wniosek o Dopuszczenie do Obrotu i Zastosowania Pediatrycznego może
     odnosić się do danych zawartych w dossier produktu leczniczego, który jest lub został
     dopuszczony do obrotu we Wspólnocie.

     Przedłużenie obowiązywania dodatkowego świadectwa ochronnego

     W przypadku nowych leków oraz produktów objętych patentem lub dodatkowym
     świadectwem ochronnym (SPC), jeśli przestrzegane są wszystkie kroki zawarte w
     uzgodnionym planie badań pediatrycznych, jeśli produkt jest dopuszczony we wszystkich
     Państwach Członkowskich i jeśli informacja o produkcie zawiera istotne informacje o
     wynikach badań, udziela się sześciomiesięcznego przedłużenia dodatkowego świadectwa
     ochronnego. Stanie się tak poprzez zawarcie w zezwoleniu na dopuszczenie do obrotu

     6
            Sprawa C-106/01, Novartis Pharmaceuticals UK, orzeczenie sądu z 29 kwietnia 2004 r., nierozpatrzona
            jeszcze ponownie.

PL                                                      6                                                         PL
 ---pagebreak---      oświadczenia, że warunki te zostały spełnione. Wtedy firmy będą mogły przedłożyć
     zezwolenie na dopuszczenie do obrotu biurom patentowym, które wówczas udzielą
     przedłużenia dodatkowego świadectwa ochronnego. Potrzeba posiadania pozwolenia na
     dopuszczenie do obrotu we wszystkich Państwach Członkowskich ma na celu uniknięcie
     uzyskania nagrody na terenie całej Wspólnoty bez uzyskania korzyści dla zdrowia dzieci z
     całej Wspólnoty. Jako że nagroda przysługuje za prowadzenie badań nad dziećmi, a nie za
     wykazanie, że produkt jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu dzieci, nagroda będzie
     przyznana nawet w przypadku, gdy lek nie otrzyma wskazania pediatrycznego. Niemniej
     jednak informacja o dopuszczonym produkcie musi zawierać istotne informacje dotyczące
     stosowania w populacjach pediatrycznych.

     Przedłużona wyłączność rynkowa dla sierocych produktów leczniczych

     Zgodnie z unijnym rozporządzeniem o sierocych produktach leczniczych produkty lecznicze
     oznaczone jako sieroce uzyskują dziesięcioletnią wyłączność rynkową przy wydawaniu
     zezwolenia na dopuszczenie do obrotu jako produktu sierocego. Jako że tego rodzaju
     produkty często nie są chronione patentem, nie można ich objąć nagrodą w postaci
     przedłużenia dodatkowego świadectwa ochronnego, a gdy są one chronione patentem,
     przedłużenie dodatkowego świadectwa ochronnego dawałoby podwójną zachętę. Z tego
     względu proponuje się przedłużyć dziesięcioletni okres wyłączności rynkowej dla produktu
     sierocego do dwunastu lat pod warunkiem całkowitego spełnienia wymogów dotyczących
     danych o stosowaniu produktu u dzieci.

     Program badań pediatrycznych: Badanie Leków dla Dzieci Europy (MICE)

     Dodatkowym narzędziem służącym promowaniu wysokojakościowych, etycznych badań
     mogących doprowadzić do opracowania i dopuszczenia leków dla dzieci powinno być
     dostarczanie funduszy na badania nad zastosowaniem w pediatrii leków nieobjętych patentem
     ani dodatkowym świadectwem ochronnym. Komisja zamierza zbadać możliwości
     zapoczątkowania programu badań pediatrycznych: Badanie Leków dla Dzieci Europy, biorąc
     pod uwagę istniejące programy wspólnotowe.

     Informacje dotyczące stosowania leków dla dzieci

     Jednym z celów niniejszego projektu jest rozszerzenie dostępnych informacji dotyczących
     stosowania leków u dzieci. Zwiększona dostępność informacji może poprawić poziom
     bezpieczeństwa i skuteczności stosowania leków u dzieci, tym samym poprawiając poziom
     zdrowia ludności. Ponadto dostępność tych informacji pomoże zapobiec powtarzaniu badań
     na dzieciach i prowadzeniu niepotrzebnych badań na dzieciach.

     Dyrektywa dotycząca badań klinicznych ustanawia dla Wspólnoty bazę danych badań
     klinicznych (EudraCT). Proponuje się wbudować do tej bazy danych listę wszystkich
     trwających i zakończonych badań pediatrycznych przeprowadzonych zarówno we
     Wspólnocie, jak i w krajach trzecich.

     Poza tym na podstawie przeglądu aktualnego stosowania leków w Europie Komitet
     Pediatryczny ustanowi spis potrzeb terapeutycznych dzieci.

     Przewiduje się także utworzenie sieci wspólnotowej łączącej sieci krajowe i ośrodki badań
     klinicznych w celu rozwijania niezbędnej wiedzy profesjonalnej na forum europejskim i
     ułatwienia przeprowadzania badań, rozwoju współpracy i uniknięcia powtarzania badań.

PL                                               7                                               PL
 ---pagebreak---      Firmy farmaceutyczne w niektórych przypadkach przeprowadzały już badania kliniczne na
     dzieciach. Jednakże często wyniki tych badań nie zostały przedłożone właściwym władzom i
     nie zostały uwzględnione przy uaktualnianiu informacji o produkcie. W odniesieniu do tej
     sytuacji proponuje się, by wszystkie badania zakończone przed przyjęciem niniejszego
     projektowanego rozporządzenia nie podlegały systemowi nagród i zachęt przewidzianemu
     przez UE. Będą one jednak brane pod uwagę w odniesieniu do wymogów zawartych w tych
     projektach, a firmy te będą miały obowiązek przedłożyć swe badania właściwym władzom po
     przyjęciu niniejszego rozporządzenia.

     Inne działania

     Wzajemne oddziaływanie pomiędzy Komitetem ds. Produktów Leczniczych do Stosowania u
     Ludzi, jego Grupą Roboczą ds. Informacji Naukowych oraz innymi komitetami i grupami
     roboczymi Wspólnoty zajmującymi się lekami a Komitetem Pediatrycznym kierowane będzie
     przez Europejską Agencję Leków (EMEA). Poza tym proponuje się udzielanie nieodpłatnych
     informacji naukowych przez Europejską Agencję Leków wytwórcom opracowującym leki dla
     dzieci.

     Przedstawione projekty nakładają obowiązki na właściwe władze oraz w szczególności na
     Europejską Agencję Leków. Proponuje się wzrost dotacji Wspólnoty przyznanych na rzecz
     Europejskiej Agencji Leków w celu uwzględnienia nowych zadań. Do niniejszego projektu
     dołączone jest sprawozdanie finansowe.

PL                                              8                                               PL
 ---pagebreak---                                                            2004/0217 (COD)

                                            Wniosek dotyczący

               ROZPORZĄDZENIE PARLAMENTU EUROPEJSKIEGO I RADY

           dotyczące produktów leczniczych stosowanych w pediatrii oraz zmieniające
                   rozporządzenie (EWG) nr 1768/92, dyrektywę 2001/83/WE
                              i rozporządzenie (WE) nr 726/2004

                                    (Tekst mający znaczenie dla EOG)

     PARLAMENT EUROPEJSKI I RADA UNII EUROPEJSKIEJ,

     uwzględniając Traktat ustanawiający Wspólnotę Europejską, w szczególności jego art. 95,

     uwzględniając wniosek Komisji1,

     uwzględniając opinię Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Społecznego2,

     uwzględniając opinię Komitetu Regionów3,

     zgodnie z procedurą określoną w art. 251 Traktatu4,

     a także mając na uwadze, co następuje:

     (1)    Przed wprowadzeniem na rynek jednego lub więcej Państw Członkowskich produktu
            leczniczego znajdującego zastosowanie u ludzi zasadniczo musi on przejść szereg
            badań łącznie z testami przedklinicznymi i próbami klinicznymi, aby mieć pewność,
            że jest on bezpieczny, wysokiej jakości i skuteczności w stosowaniu w populacji
            docelowej.

     (2)    Takie badania mogły jednak nie zostać przeprowadzone w odniesieniu do zastosowań
            u dzieci i wiele leków obecnie stosowanych w leczeniu dzieci nie zostało
            przebadanych i dopuszczonych do obrotu w tym zakresie. Same mechanizmy rynku
            okazały się niewystarczające do stymulacji odpowiednich badań, opracowywania i
            dopuszczania leków dla dzieci.

     (3)    Do problemów wynikających z braku leków odpowiednio dostosowanych dla dzieci
            należy niewłaściwa informacja o dozowaniu leku, co prowadzi do zwiększonego
            ryzyka wywołania reakcji niepożądanych łącznie z śmiercią, nieskutecznym leczeniem
            w wyniku podania niewystarczających dawek leku, niedostępności nowości

     1
            Dz.U. C […], z […], str. […].
     2
            Dz.U. C […], z […], str. […].
     3
            Dz.U. C […], z […], str. […].
     4
            Dz.U. C […], z […], str. […].

PL                                                 9                                             PL
 ---pagebreak---            terapeutycznych dla dzieci, a także improwizowanych sposobów leczenia dzieci, które
           mogą okazać się złej jakości.

     (4)   Celem niniejszego rozporządzenia jest osiągnięcie wzrostu w zakresie opracowywania
           leków stosowanych w leczeniu dzieci, osiągnięcie pewności, że leki stosowane w
           leczeniu dzieci podlegają wysokojakościowym, etycznym badaniom i że są one
           odpowiednio dopuszczane do stosowania u dzieci, oraz poprawa dostępnych
           informacji odnośnie do stosowania leków w rozmaitych populacjach pediatrycznych.
           Cele te powinny zostać osiągnięte bez poddawania dzieci niepotrzebnym próbom
           klinicznym i bez opóźniania dopuszczania produktów leczniczych dla innych
           populacji.

     (5)   Bez uszczerbku dla faktu, iż wszelkie przepisy dotyczące produktów leczniczych
           muszą mieć za cel nadrzędny ochronę zdrowia publicznego, cel ten należy osiągać
           sposobami niehamującymi swobodnego przepływu produktów leczniczych wewnątrz
           Wspólnoty. Różnice występujące pomiędzy krajowymi przepisami legislacyjnymi,
           regulacyjnymi i administracyjnymi w odniesieniu do produktów leczniczych
           zazwyczaj hamują handel wewnątrzwspólnotowy, przez co bezpośrednio wpływają na
           działanie rynku wewnętrznego. Mając na względzie zapobieganie lub eliminowanie
           wymienionych przeszkód, uzasadnione są wszelkie działania wspierające
           opracowywanie i dopuszczanie produktów leczniczych do stosowania w pediatrii.
           Artykuł 95 Traktatu stanowi w tej sytuacji właściwą podstawę prawną.

     (6)   Ustanowienie systemu zarówno obowiązków, jak i nagród i zachęt okazało się
           niezbędne do osiągnięcia tych celów. Precyzyjny charakter tych obowiązków, nagród i
           zachęt powinien uwzględniać status określonego produktu leczniczego. Niniejsze
           rozporządzenie powinno mieć zastosowanie do wszystkich leków koniecznych dla
           dzieci i w związku z tym jego zakres powinien obejmować produkty będące w
           opracowaniu oraz jeszcze niedopuszczone, produkty dopuszczone, jeszcze objęte
           prawem własności intelektualnej, oraz produkty dopuszczone, do których prawo
           własności intelektualnej już nie ma zastosowania.

     (7)   Wszelkim obawom przed przeprowadzaniem prób na populacji pediatrycznej powinno
           się przeciwstawić obawy etyczne dotyczące podawania leków populacji, na której nie
           były one testowane. Zagrożeniu zdrowia publicznego wynikającemu ze stosowania
           nietestowanych leków u dzieci można zaradzić w bezpieczny sposób poprzez badanie
           leków dla dzieci, które powinny być dokładnie kontrolowane i monitorowane poprzez
           stawianie określonych wymogów mających na celu ochronę dzieci biorących udział w
           testach klinicznych we Wspólnocie określonych w dyrektywie 2001/20/WE
           Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 4 kwietnia 2001 r. w sprawie zbliżania
           przepisów ustawowych, wykonawczych i administracyjnych Państw Członkowskich,
           odnoszących się do wdrożenia zasady dobrej praktyki klinicznej w prowadzeniu badań
           klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi 5.

     (8)   Należy utworzyć komitet naukowy, Komitet Pediatryczny, w ramach Europejskiej
           Agencji Leków, zwanej dalej „Agencją”, złożony z osób posiadających fachową
           wiedzę i kompetencje odnośnie do opracowywania i oceny wszelkich aspektów
           produktów leczniczych stosowanych w leczeniu populacji pediatrycznych. Komitet

     5
           Dz.U. L 121 z 1.5.2001, str. 34.

PL                                             10                                                PL
 ---pagebreak---             Pediatryczny powinien być przede wszystkim odpowiedzialny za ocenę i uzgadnianie
            planów badań pediatrycznych oraz za system zwolnień i odroczeń w tym systemie,
            powinien także pełnić funkcję centralną w przypadku różnych działań wspierających
            zawartych w niniejszymrozporządzeniu. Ogólnie w swojej pracy Komitet
            Pediatryczny powinien rozważać potencjalne znaczące korzyści terapeutyczne badań
            nad dziećmi, łącznie z potrzebą unikania niepotrzebnych badań. Powinien on stosować
            się do istniejących wymogów Wspólnoty, w tym dyrektywy 2001/20/WE, a także
            wytycznej E11 Międzynarodowej konferencji ds. harmonizacji dotyczącej
            opracowywania leków dla dzieci. Ponadto Komitet powinien unikać opóźnień przy
            dopuszczaniu leków dla innych populacji wynikających z wymogów badań nad
            dziećmi.

     (9)    Dla Agencji powinny zostać ustanowione procedury uzgadniania i modyfikowania
            planu badań pediatrycznych, dokumentu, na którym opierać się powinno
            opracowywanie i dopuszczanie leków dla dzieci. Plan badań pediatrycznych powinien
            zawierać szczegóły ram czasowych oraz przewidzianych działań mających na celu
            wykazanie jakości, bezpieczeństwa i skuteczności produktu leczniczego w populacji
            pediatrycznej. W rzeczywistości populacja pediatryczna składa się z szeregu
            pomniejszych populacji, dlatego plan badań pediatrycznych powinien określać, które z
            podgrup populacji należy zbadać, jakimi sposobami i w jakim czasie.

     (10)   Uzupełnienie procedur prawnych dotyczących produktów leczniczych do stosowania u
            ludzi o plan badań pediatrycznych ma na celu uzyskanie pewności, że opracowywanie
            leków dla dzieci stanie się integralną częścią opracowywania produktów leczniczych,
            zintegrowaną z programem opracowywania leków dla dorosłych. Tym samym plany
            badań pediatrycznych powinny zostać przedłożone na wczesnym etapie
            opracowywania produktu, aby wystarczyło czasu na przeprowadzenie badań u dzieci
            przed złożeniem wniosków o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu.

     (11)   Niezbędne jest wprowadzenie wymogu, aby przy nowych produktach leczniczych i
            dopuszczonych produktach leczniczych objętych patentem lub dodatkowym
            świadectwem ochronnym przedstawiać wyniki badań na dzieciach zgodnie z
            zatwierdzonym planem badań pediatrycznych w celu uzyskania akceptacji wniosku o
            zezwolenie na dopuszczenie do obrotu lub wniosku o nowe wskazanie, nową postać
            farmaceutyczną lub nowy sposób podawania. Plan badań pediatrycznych powinien
            stanowić podstawę, w oparciu o którą osądza się zgodność z tym wymogiem.
            Wymogu tego nie powinno się jednak stosować do leków generycznych ani do
            podobnych biologicznych produktów leczniczych i produktów leczniczych
            dopuszczonych poprzez dobrze ustanowioną procedurę zastosowania leczniczego, ani
            do homeopatycznych produktów leczniczych i tradycyjnych ziołowych produktów
            leczniczych dopuszczonych poprzez uproszczone procedury rejestracji zgodnie z
            dyrektywą 2001/83/WE Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 6 listopada 2001 r. w
            sprawie wspólnotowego kodeksu odnoszącego się do produktów leczniczych
            stosowanych u ludzi6.

     (12)   Aby uzyskać pewność, że badania na dzieciach prowadzone są jedynie w celu
            zaspokojenia ich potrzeb terapeutycznych, zachodzi potrzeba ustanowienia procedur

     6
            Dz.U. L 311 z 28.11.2001, str. 67, dyrektywa ostatnio zmieniona dyrektywą 2004/27/WE z 31.3.2004,
            Dz.U. L 136 z 30.4.2004, str. 34.

PL                                                    11                                                        PL
 ---pagebreak---             dla Agencji, aby odstąpić od tego wymogu w przypadku określonych produktów lub
            kategorii bądź części kategorii produktów leczniczych, które następnie byłyby
            publikowane przez Agencję. Ewolucja stanu wiedzy w nauce i medycynie wymaga
            dokonania ustaleń odnośnie do nanoszenia korekt na listach zwolnień. Niemniej
            jednak, jeśli zwolnienie zostanie uchylone, wymóg ten nie powinien obowiązywać
            przez jakiś okres, aby dać trochę czasu przynajmniej na uzgodnienie planu badań
            pediatrycznych i zapoczątkowanie badań u dzieci przed złożeniem wniosku o
            zezwolenie na dopuszczenie do obrotu.

     (13)   W pewnych przypadkach Agencja powinna odroczyć zapoczątkowanie lub
            zakończenie niektórych lub wszystkich działań przewidzianych planem badań
            pediatrycznych, mając na uwadze uzyskanie pewności, by badania prowadzone były
            tylko wówczas, gdy jest to bezpieczne i etyczne, i by wymóg uzyskania danych badań
            dotyczących dzieci nie blokował lub nie opóźniał dopuszczania leków dla innych
            populacji.

     (14)   Agencja powinna udzielać bezpłatnych informacji naukowych stanowiących zachętę
            dla wytwórców opracowujących leki dla dzieci. Aby zapewnić spójność naukową,
            Agencja powinna kierować współpracą pomiędzy Komitetem Pediatrycznym a Grupą
            Roboczą ds. Informacji Naukowych Komitetu ds. Produktów Leczniczych
            Stosowanych u Ludzi , a także współpracą pomiędzy Komitetem Pediatrycznym a
            innymi wspólnotowymi komitetami i grupami roboczymi zajmującymi się produktami
            leczniczymi.

     (15)   Istniejące procedury dopuszczania do obrotu produktów leczniczych stosowanych u
            ludzi nie powinny być zmieniane. Niemniej jednak z wymogu konieczności
            przedstawienia wyniku badań na dzieciach zgodnie z ustalonym planem badań
            pediatrycznych wynika, że właściwe władze powinny skontrolować zgodność badań z
            tym planem oraz ewentualne zwolnienia i odroczenia na obowiązującym etapie
            zatwierdzania wniosków o dopuszczenie do obrotu . Ocena bezpieczeństwa, jakości i
            skuteczności leków dla dzieci oraz udzielenie zezwolenia na obrót powinny pozostać
            w gestii właściwych władz. Powinno się przewidzieć możliwość wniesienia zapytania
            do Komitetu Pediatrycznego o opinię dotyczącą zgodności, a także bezpieczeństwa,
            jakości i skuteczności leków u dzieci.

     (16)   W celu udostępnienia pracownikom służby zdrowia oraz pacjentom informacji o
            bezpiecznym i skutecznym stosowaniu leków u dzieci, a także w celu
            zagwarantowania przejrzystości procedury informacje dotyczące wyników badań na
            dzieciach, a także statusu planów badań pediatrycznych, zwolnień i odroczeń powinny
            być zawarte w informacji o produkcie. Jeśli wszystkie działania zawarte w planie
            badań pediatrycznych zostaną spełnione zgodnie z tym planem, fakt ten należy
            odnotować w pozwoleniu na dopuszczenie do obrotu i wówczas powinien on stanowić
            podstawę uzyskania przez firmę nagrody za spełnienie warunków zgodnie z planem.

     (17)   W celu odróżnienia leków dopuszczonych do stosowania u dzieci po zrealizowaniu
            uzgodnionego planu badań pediatrycznych oraz w celu umożliwienia ich
            przepisywania wprowadzić należy przepis stanowiący, że nazwa produktów
            leczniczych, którym przyznano wskazanie do stosowania u dzieci w rezultacie
            uzgodnionego planu badań pediatrycznych powinna zawierać literę „P” w kolorze
            niebieskim otoczoną zarysem gwiazdy również w kolorze niebieskim.

PL                                              12                                                PL
 ---pagebreak---      (18)   W celu ustanowienia zachęt w przypadku dopuszczonych produktów nieobjętych już
            prawami własności intelektualnej konieczne jest ustanowienie nowego typu
            pozwolenia na dopuszczenie do obrotu: Dopuszczenie do Obrotu i Stosowania w
            Pediatrii. Dopuszczenie do Obrotu i Stosowania w Pediatrii powinno być udzielane w
            ramach istniejących procedur dopuszczania do obrotu, ale powinno mieć szczególne
            zastosowanie do produktów leczniczych opracowanych wyłącznie do stosowania u
            dzieci. Nazwa produktu leczniczego, któremu przyznano Dopuszczenie do Obrotu i
            Stosowania w Pediatrii, może wykorzystywać nazwę istniejącej marki
            odpowiadającego produktu dopuszczonego dla dorosłych, aby można było czerpać
            zyski z faktu rozpoznawania istniejącej marki przy jednoczesnym czerpaniu korzyści z
            danych dotyczących wyłącznie nowego dopuszczenia do obrotu.

     (19)   Wniosek o Dopuszczenie do Obrotu i Stosowania w Pediatrii powinien obejmować
            przedłożenie danych dotyczących stosowania produktu w populacji pediatrycznej
            zebranych zgodnie z uzgodnionym planem badań pediatrycznych. Dane te mogą
            pochodzić z publikacji albo z nowych badań. Poza tym wniosek o Dopuszczenie do
            Obrotu i Stosowania w Pediatrii powinien umożliwić odniesienie do danych zawartych
            w dossier produktu leczniczego, który jest lub został dopuszczony do obrotu we
            Wspólnocie. Ma to na celu dostarczenie dodatkowej zachęty w celu skłonienia małych
            i średnich przedsiębiorstw, włączając firmy zajmujące się produkcją leków
            generycznych, aby opracowywały nieopatentowane leki dla dzieci.

     (20)   Niniejsze rozporządzenie powinno zawierać działania mające na celu maksymalizację
            dostępu populacji Wspólnoty do nowych produktów leczniczych przetestowanych i
            dostosowanych do użytku w pediatrii oraz minimalizację możliwości skorzystania z
            systemu zachęt i nagród na terenie całej Wspólnoty, jeśli nie przyniosło to części
            populacji pediatrycznej Wspólnoty korzyści w postaci dostępności do leku świeżo
            wprowadzonego na rynek. Wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu, także
            wniosek o Dopuszczenie do Obrotu i Stosowania w Pediatrii, zawierający wyniki
            badań przeprowadzonych według uzgodnionego planu badań pediatrycznych powinien
            kwalifikować się do bycia objętym scentralizowaną procedurą wspólnotową określoną
            w art. 5–15 rozporządzenia (WE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia
            31 marca 2004 r. ustanawiającego procedury wspólnotowe dla dopuszczania do obrotu
            i nadzorowania produktów leczniczych stosowanych u ludzi i zwierząt i
            ustanawiającego Europejską Agencję Leków7.

     (21)   Jeśli uzgodniony plan badań pediatrycznych doprowadził do dopuszczenia wskazania
            pediatrycznego dla produktu już istniejącego na rynku dla innych wskazań, posiadacz
            zezwolenia na obrót powinien zostać zobowiązany do wprowadzenia tego produktu do
            obrotu, biorąc pod uwagę informacje pediatryczne, w ciągu dwóch lat od daty
            zatwierdzenia wskazania. Wymóg ten powinien odnosić się jedynie do produktów już
            dopuszczonych do obrotu, ale nie do leków dopuszczonych procedurą Dopuszczenia
            do Obrotu i Stosowania w Pediatrii.

     (22)   Powinno się ustanowić opcjonalną procedurę dającą możliwość uzyskania pojedynczej
            ogólnowspólnotowej opinii o produkcie leczniczym dopuszczonym do obrotu
            krajowego, kiedy dane o dzieciach wynikające z uzgodnionego planu badań
            pediatrycznych stanowią część wniosku o dopuszczenie do obrotu. W tym celu można

     7
            Dz.U. L 136 z 30.4.2004, str. 1.

PL                                               13                                                PL
 ---pagebreak---             wykorzystać procedurę określoną w art. 32–34 dyrektywy 2001/83/WE. Pozwoli to na
            przyjęcie zharmonizowanej decyzji na poziomie wspólnotowym o stosowaniu
            produktów leczniczych u dzieci i uwzględnienie jej we wszystkich krajowych
            informacjach o produkcie.

     (23)   Niezbędne jest uzyskanie pewności, by mechanizmy nadzoru farmaceutycznego
            zostały dostosowane do szczególnych problemów zbierania danych dotyczących
            bezpieczeństwa u dzieci, włączając dane o ewentualnych skutkach oddalonych w
            czasie. Skuteczność u dzieci może też wymagać przeprowadzenia dodatkowych badań
            po dopuszczeniu do obrotu. Z tego względu dodatkowym wymogiem dla
            wnioskodawcy przy składaniu wniosku o dopuszczenie do obrotu zawierającego
            wyniki badań przeprowadzonych według `uzgodnionego planu badań pediatrycznych
            powinno być zobowiązanie do wykazania, w jaki sposób proponuje on zapewnić
            długoterminową obserwację ewentualnych reakcji niepożądanych na zastosowany
            produkt leczniczy i jego skuteczności w populacji pediatrycznej. Ponadto, jeżeli
            istnieje szczególny powód do obaw, jako warunek udzielenia zezwolenia na
            dopuszczenie do obrotu przewiduje się możliwość żądania od wnioskodawcy
            przedłożenia i realizacji systemu zarządzania ryzykiem i/lub przeprowadzenia
            określonych badań po dopuszczeniu do obrotu.

     (24)   W odniesieniu do produktów objętych wymogiem przedkładania danych
            pediatrycznych powinno się przyznać nagrodę w postaci sześciomiesięcznego
            przedłużenia dodatkowego świadectwa ochronnego ustanowionego rozporządzeniem
            Rady (EWG) nr 1768/928, jeśli wszystkie działania ujęte w uzgodnionym planie badań
            pediatrycznych zostały zgodnie z nim wykonane, jeśli produkt został dopuszczony do
            obrotu we wszystkich Państwach Członkowskich i jeśli informacja o produkcie
            zawiera stosowne informacje o wynikach badań.

     (25)   Z racji, iż nagroda przysługuje za prowadzenie badań nad dziećmi, a nie za wykazanie,
            że produkt jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu dzieci, nagroda powinna być
            przydzielona nawet w przypadku, gdy lek nie otrzyma wskazania pediatrycznego.
            Niemniej jednak, aby poprawić jakość dostępnych informacji o stosowaniu leków w
            populacji pediatrycznej, dotyczące tego informacje powinny zostać zawarte w
            informacjach o dopuszczonym produkcie.

     (26)   Zgodnie z rozporządzeniem (WE) nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego i Rady z
            16 grudnia 1999 r. o sierocych produktach leczniczych9 produkty lecznicze oznaczone
            jako sieroce produkty lecznicze zyskują dziesięcioletni okres wyłączności rynkowej
            przy udzielaniu zezwolenia na dopuszczenie do obrotu przy wskazaniu sierocym.
            Ponieważ takie produkty często nie są chronione patentem, nie można zastosować
            nagrody w postaci przedłużenia dodatkowego świadectwa ochronnego, a gdy są one
            chronione patentem, takie przedłużenie stanowiłoby podwójną zachętę. Z tego
            względu w przypadku sierocych produktów leczniczych zamiast przedłużenia
            dodatkowego świadectwa ochronnego powinno się przedłużyć dziesięcioletni okres
            wyłączności rynkowej dla produktu sierocego do dwunastu lat pod warunkiem
            całkowitego spełnienia wymogów dotyczących danych o stosowaniu produktu u
            dzieci.

     8
            Dz.U. L 182 z 2.7.1992, str. 1. Rozporządzenie ostatnio zmienione Aktem Przystąpienia 2003.
     9
            Dz.U. L 18 z 22.1.2000, str. 1.

PL                                                      14                                                PL
 ---pagebreak---      (27)   Środki określone w niniejszym rozporządzeniu nie powinny wykluczać innych zachęt
            i nagród. Aby zapewnić przejrzystość różnorodnych środków dostępnych na poziomie
            Wspólnoty i Państw Członkowskich, Komisja powinna sporządzić szczegółową listę
            wszystkich dostępnych zachęt na podstawie informacji dostarczonych przez Państwa
            Członkowskie. Środki określone w niniejszym rozporządzeniu, wraz z umową
            dotyczącą planów badań pediatrycznych, nie powinny być podstawą do uzyskania
            jakichkolwiek innych wspólnotowych zachęt wspierających badania, takich jak
            finansowanie projektów badawczych zgodnie z wieloletnimi Wspólnotowymi
            Programami Ramowymi na rzecz Badań Naukowych, Rozwoju Technicznego i
            Prezentacji.

     (28)   W celu zwiększenia dostępności informacji odnośnie do stosowania leków u dzieci
            oraz w celu uniknięcia powtórzenia badań na dzieciach niewnoszących do wspólnej
            wiedzy europejska baza danych przewidziana w art. 11 dyrektywy 2001/20/WE
            powinna stanowić źródło informacji o wszystkich trwających, przerwanych i
            zakończonych badaniach pediatrycznych prowadzonych zarówno we Wspólnocie, jak
            i w krajach trzecich.

     (29)   Komitet Pediatryczny powinien przyjąć spis potrzeb terapeutycznych dzieci po
            konsultacjach z Komisją, Państwami Członkowskimi i zainteresowanymi stronami,
            który należy regularnie aktualizować. Spis powinien identyfikować istniejące leki
            podawane dzieciom i podkreślać potrzeby terapeutyczne dzieci oraz priorytety dla
            badań i opracowań. W ten sposób przedsiębiorstwa powinny być w stanie łatwo
            zidentyfikować szanse dla własnego rozwoju, Komitet Pediatryczny powinien być w
            stanie lepiej ocenić zapotrzebowanie na leki i badania podczas oceny wstępnych
            planów badań pediatrycznych, zwolnień i odroczeń, a pracownicy służby zdrowia oraz
            pacjenci powinni mieć dostęp do źródła informacji wspomagającego podejmowanie
            decyzji co do wyboru leków.

     (30)   Próby kliniczne w populacji pediatrycznej mogą wymagać specjalistycznej wiedzy
            zawodowej, specjalistycznej metodologii, a w niektórych przypadkach
            specjalistycznego wyposażenia i powinny być przeprowadzane przez odpowiednio
            wyszkolonych badaczy. Sieć łącząca istniejące krajowe i europejskie inicjatywy i
            ośrodki badawcze w celu rozwijania niezbędnej wiedzy na szczeblu europejskim,
            ułatwiłaby współpracę i unikanie powtarzania badań. Sieć ta powinna przyczynić się
            do dzieła wzmocnienia podstaw Europejskiego Obszaru Badawczego w kontekście
            Wspólnotowych Programów Ramowych na rzecz Badań Naukowych, Rozwoju
            Technicznego i Prezentacji, przynieść korzyść populacji pediatrycznej, a także
            stanowić źródło wiedzy i informacji dla przemysłu.

     (31)   W przypadku pewnych produktów dopuszczonych do obrotu firmy farmaceutyczne
            mogą już posiadać dane odnośnie do ich bezpieczeństwa czy skuteczności u dzieci. W
            celu poprawienia poziomu dostępnych informacji o stosowaniu leków w populacjach
            pediatrycznych od firm będących w posiadaniu takich danych powinno się wymagać
            przedłożenia ich wszystkich właściwym władzom tam, gdzie produkt został
            dopuszczony do obrotu. W ten sposób dane mogą zostać ocenione i jeśli okaże się to
            właściwe, informacje te powinny zostać zamieszczone w informacjach o
            dopuszczonym produkcie przeznaczonych dla pracowników służby zdrowia i
            pacjentów.

PL                                              15                                               PL
 ---pagebreak---      (32)   Wszelkie aspekty prac Komitetu Pediatrycznego oraz Agencji wynikłe z realizacji
            niniejszego rozporządzenia, włączając ocenę planów badań pediatrycznych,
            odstąpienie od opłat przewidziane dla informacji i porad naukowych oraz środki
            służące przejrzystości, łącznie z bazą danych o badaniach pediatrycznych i z siecią,
            winny zostać sfinansowane ze środków Wspólnoty.

     (33)   Środki niezbędne do wykonania niniejszego rozporządzenia powinny zostać przyjęte
            zgodnie z decyzją Rady 1999/468/WE z 28 czerwca 1999 r. ustanawiającą procedury
            realizacji kompetencji wykonawczych powierzonych Komisji10.

     (34)   Rozporządzenie    (EWG)      nr   1768/92,     dyrektywa    2001/83/WE      oraz
            rozporządzenie (WE) nr 726/2004 powinny dlatego zostać odpowiednio zmienione,

     PRZYJMUJĄ NINIEJSZE ROZPORZĄDZENIE:

                                                  TYTUŁ I
                                               Przepisy wstępne

                                                 ROZDZIAŁ 1
                                          PRZEDMIOT I DEFINICJE

                                                   Artykuł 1

     Niniejsze rozporządzenie ustanawia zasady dotyczące opracowywania produktów leczniczych
     do stosowania u ludzi, aby spełniały one szczególne potrzeby terapeutyczne populacji
     pediatrycznej bez poddawania dzieci niepotrzebnym próbom klinicznym oraz zgodnie z
     dyrektywą 2001/20/WE.

                                                   Artykuł 2

     Poza definicjami ustalonymi w art. 1 dyrektywy 2001/83/WE dla celów niniejszego
     rozporządzenia znajdą zastosowanie następujące definicje:

     (1)     populacja pediatryczna oznacza część populacji w wieku od urodzenia do 18 lat;

     (2)     plan badań pediatrycznych oznacza program badań i rozwoju mający na celu
             uzyskanie pewności, że uzyskano niezbędne dane określające warunki, w których
             produkt leczniczy może zostać dopuszczony do leczenia populacji pediatrycznej;

     (3)     produkt leczniczy dopuszczony ze wskazania pediatrycznego oznacza produkt
             leczniczy, który został dopuszczony do stosowania u części bądź całej populacji
             pediatrycznej i dla którego szczegóły zatwierdzonych wskazań zostały określone w
             streszczeniu cech charakterystycznych produktu sporządzonym zgodnie z art. 11
             dyrektywy 2001/83/WE.

     10
            Dz.U. L 184 z 17.7.1999, str. 23

PL                                                    16                                           PL
 ---pagebreak---                                       ROZDZIAŁ 2
                                KOMITET PEDIATRYCZNY

                                          Artykuł 3

     1.   Komitet Pediatryczny zostaje ustanawiony w ramach Europejskiej Agencji Leków
          powołanej rozporządzeniem (WE) nr 726/2004, dalej zwanej „Agencją”

          Agencja zapewniać będzie obsługę sekretarską oraz udzielać Komitetowi
          Pediatrycznemu wsparcia technicznego i naukowego.

     2.   Z zastrzeżeniem odmiennych przepisów zawartych w niniejszym rozporządzeniu
          rozporządzenie (WE) nr 726/2004 stosuje się do Komitetu Pediatrycznego.

     3.   Dyrektor Wykonawczy Agencji zapewni właściwą koordynację pomiędzy
          Komitetem Pediatrycznym a Komitetem ds. Produktów Leczniczych do Stosowania
          u Ludzi, Komitetem ds. Sierocych Produktów Leczniczych, ich grupami roboczymi i
          wszelkimi innymi naukowymi grupami doradczymi.

          Agencja sporządzi określone procedury ewentualnych konsultacji pomiędzy nimi.

                                          Artykuł 4

     1.   Komitet Pediatryczny składa się z następujących członków:

          a)   pięciu członków Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi,
               przez niego wyznaczonych;

          b)   jednej osoby wyznaczonej przez każde Państwo Członkowskie, w przypadku
               którego członkowie wyznaczeni przez Komitet ds. Produktów Leczniczych
               Stosowanych u Ludzi nie reprezentują krajowego właściwego organu;

          c)   sześciu osób wyznaczonych przez Komisję na podstawie wezwania
               publicznego do wyrażenia zainteresowania, co ma na celu reprezentowanie
               pediatrów oraz interesów stowarzyszeń pacjentów.

          Dla celów określonych w lit. b) Państwa Członkowskie zobowiązują się
          współpracować z Dyrektorem Wykonawczym Agencji w celu uzyskanie pewności,
          że ostateczny skład Komitetu Pediatrycznego odzwierciedla obszary naukowe istotne
          dla pediatrycznych produktów leczniczych i obejmie przynajmniej: opracowywanie
          farmaceutyków, leki pediatryczne, farmację pediatryczną, farmakologię
          pediatryczną, badania pediatryczne, nadzór farmaceutyczny i etykę.

     2.   Członkowie Komitetu Pediatrycznego są mianowani na trzyletnią, odnawialną
          kadencję. Podczas zebrań Komitetu Pediatrycznego mogą im towarzyszyć eksperci.

     3.   Komitet Pediatryczny wybiera spośród swoich członków przewodniczącego na
          trzyletnią kadencję, którą można powtórzyć jeden raz.

PL                                           17                                               PL
 ---pagebreak---      4.      Agencja publikuje nazwiska i kwalifikacje naukowe członków.

                                            Artykuł 5

     1.      Podczas przygotowywania swoich opinii Komitet Pediatryczny zobowiązuje się
             dołożyć wszelkich starań celem osiągnięcia konsensusu naukowego. W razie
             niemożności osiągnięcia takiego konsensu opinia składać się będzie ze stanowiska
             większości członków oraz stanowisk rozbieżnych, które zawierać też będą powody
             powstałej rozbieżności.

     2.      Komitet Pediatryczny sporządzi własne zasady procedury realizacji swoich zadań.
             Zasady proceduralne zaczną obowiązywać po otrzymaniu pozytywnej opinii Zarządu
             Agencji, a następnie Komisji.

     3.      We wszystkich zebraniach Komitetu Pediatrycznego mogą uczestniczyć
             przedstawiciele Komisji, Dyrektor Wykonawczy Agencji lub jego przedstawiciele.

                                            Artykuł 6

     Członkowie Komitetu Pediatrycznego oraz jej eksperci zobowiązują się do działania w
     interesie publicznym oraz w sposób niezależny. Nie mogą mieć żadnych finansowych ani
     innych interesów w branży farmaceutycznej, które mogłyby mieć wpływ na ich bezstronność.

     Wszelkie pośrednie interesy, które mogłyby mieć związek z branżą farmaceutyczną, zostaną
     ujęte w rejestrze prowadzonym przez Agencję i udostępnianym do wglądu publicznego.
     Rejestr będzie corocznie uaktualniany.

     Członkowie Komitetu Pediatrycznego oraz jej eksperci zobowiązani są na każdym zebraniu
     do ujawnienia wszelkich poszczególnych interesów, które można by uznać za powodujące
     stronniczość w odniesieniu do punktów porządku obrad.

     Od członków Komitetu Pediatrycznego oraz jego ekspertów wymagać się będzie, nawet po
     wygaśnięciu ich obowiązków, nieujawniania żadnych informacji objętych obowiązkiem
     zachowania tajemnicy zawodowej.

                                            Artykuł 7

     1.      Do zadań Komitetu Pediatrycznego należy:

             a)   ocena treści planu badań pediatrycznych dla produktu leczniczego,
                  przedłożonego zgodnie z niniejszym rozporządzeniem, i sformułowanie opinii
                  na jego temat;

             b)   ocena zwolnień i odroczeń oraz formułowanie opinii na ich temat;

             c)   na wniosek Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi,
                  właściwego organu lub wnioskodawcy, ocena zgodności z określonym planem
                  badań pediatrycznych wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu i
                  sformułowanie opinii na jego temat;

PL                                              18                                              PL
 ---pagebreak---           d)   na wniosek Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi lub
               właściwego organu, ocena wszelkich danych zgromadzonych zgodnie z
               uzgodnionym planem badań pediatrycznych i formułowanie opinii na temat
               jakości, bezpieczeństwa i skuteczności produktu leczniczego do stosowania w
               populacji pediatrycznej;

          e)   udzielanie informacji odnośnie do treści i formatu danych, które należy zebrać
               na potrzeby spisu, o którym mowa w art. 41, oraz sporządzenie spisu potrzeb
               terapeutycznych, o którym mowa w art. 42;

          f)   udzielanie wsparcia oraz informowanie Agencji w związku z tworzeniem
               europejskiej sieci, o której mowa w art. 43;

          g)   wsparcie naukowe w przygotowywaniu dokumentów związanych                    z
               wypełnianiem zadań wynikających z niniejszego rozporządzenia;

          h)   doradztwo we wszelkich kwestiach związanych z produktami leczniczymi do
               stosowania w pediatrii, na wniosek Dyrektora Wykonawczego Agencji lub
               Komisji.

     2.   Podczas wykonywania swoich zadań Komitet Pediatryczny zobowiązany jest
          rozważać, czy po proponowanych badaniach można się spodziewać znaczących
          korzyści terapeutycznych dla populacji pediatrycznej czy też nie.

                              TYTUŁ II
               Wymogi pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

                                      ROZDZIAŁ 1
                            OGÓLNE WYMOGI POZWOLENIA

                                          Artykuł 8

     1)   Wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zgodnie z art. 6
          dyrektywy 2001/83/WE odnośnie do produktu leczniczego stosowanego u ludzi,
          który nie jest dopuszczony do obrotu we Wspólnocie w momencie wejścia w życie
          niniejszego rozporządzenia, jest uznany za ważny jedynie pod warunkiem, że
          zawierać będzie, poza danymi szczegółowymi i dokumentami, o których mowa w
          art. 8 ust. 3 dyrektywy 2001/83/WE, jedno z poniższych:

          a)   wyniki wszystkich przeprowadzonych badań oraz szczegóły wszystkich
               informacji zebranych zgodnie z uzgodnionym planem badań pediatrycznych;

          b)   decyzję Agencji o przyznaniu zwolnienia dla określonego produktu;

          c)   decyzję Agencji o przyznaniu zwolnienia dla określonej klasy;

          d)   decyzję Agencji o przyznaniu odroczenia.

PL                                           19                                                 PL
 ---pagebreak---              Dla celów określonych w lit. a) decyzja Agencji zezwalająca na dany plan badań
             pediatrycznych musi być również dołączona do wniosku.

     2.      Dokumenty złożone zgodnie z ust. 1 obejmują łącznie wszystkie podgrupy populacji
             pediatrycznej.

                                            Artykuł 9

     W przypadku produktów leczniczych dopuszczonych do obrotu chronionych albo
     dodatkowym świadectwem ochronnym w myśl rozporządzenia (EWG) nr 1768/92, albo
     patentem, który kwalifikuje do przyznania dodatkowego świadectwa ochronnego, art. 8
     niniejszego rozporządzenia stosuje się do wniosków o pozwolenie na dopuszczenie nowych
     wskazań, włączając wskazania pediatryczne, nowych postaci farmaceutycznych oraz nowych
     sposobów podawania.

                                            Artykuł 10

     Artykuły 8 i 9 nie mają zastosowania w przypadku produktów dopuszczonych w myśl art. 10,
     10a, 13–16 lub 16a–16i dyrektywy 2001/83/WE.

                                            Artykuł 11

     W konsultacji z Państwami Członkowskimi, Agencją oraz innymi zainteresowanymi stronami
     Komisja przygotuje listę szczegółowych wymagań dotyczących formatu i zawartości, które
     muszą spełniać wnioski o zatwierdzenie lub modyfikację planu badań pediatrycznych i
     wnioski o zwolnienie lub odroczenie, aby zostać uznane za ważne.

                                        ROZDZIAŁ 2
                                          ZWOLNIENIA

                                            Artykuł 12

     1.      Wymóg przedstawiania informacji, o których mowa w art. 8 ust. 1 lit. a), zostanie
             uchylony dla określonych produktów leczniczych lub klas produktów leczniczych,
             jeżeli istnieją dowody na przynajmniej jedną z poniższych sytuacji:

             a)   że jest prawdopodobne, iż dany produkt leczniczy lub klasa produktów
                  leczniczych są nieskuteczne lub nie są bezpieczne dla części lub całości
                  populacji pediatrycznej;

             b)   że choroba lub stan, na które dany produkt leczniczy lub klasa produktów jest
                  przewidziany, występuje tylko w populacjach dorosłych;

             c)   że dany produkt leczniczy nie przedstawia znaczącej korzyści terapeutycznej
                  przy obecnym leczeniu pacjentów pediatrii.

     2.      Zwolnienie przewidziane w ust. 1 może zostać wydane w odniesieniu do jednej lub
             więcej określonych podgrup populacji pediatrycznej, w odniesieniu do jednego lub

PL                                              20                                                PL
 ---pagebreak---              więcej określonych wskazań leczniczych, lub w odniesieniu do obu tych czynników
             łącznie.

                                              Artykuł 13

     Komitet Pediatryczny może z własnej inicjatywy przyjąć opinię na podstawie określonej w
     art. 12 ust. 1 tej treści, że powinno się udzielić zwolnienia, o którym mowa w art. 12 ust. 1,
     dla określonej klasy lub produktu.

     Kiedy tylko Komitet Pediatryczny wyda opinię, stosuje się procedurę określoną w
     rozdziale 4. W przypadku zwolnienia dla klasy stosuje się tylko art. 26 ust. 4.

                                              Artykuł 14

     1.      Wnioskodawca może na podstawie określonej w art. 12 ust. 1 zwrócić się do Agencji
             z wnioskiem o zwolnienie dla określonego produktu.

     2.      W ciągu 60 dni od otrzymania wniosku Komitet Pediatryczny zobowiązany jest
             wydać opinię stwierdzającą, czy powinno się przyznać zwolnienie dla określonego
             produktu.

             Zarówno wnioskodawca, jak i Komitet Pediatryczny mogą poprosić o spotkanie
             podczas tego 60-dniowego okresu.

             Kiedykolwiek jest to właściwe, Komitet Pediatryczny może poprosić wnioskodawcę
             o uzupełnienie danych szczegółowych oraz złożonych dokumentów. Kiedy Komitet
             Pediatryczny skorzysta z tej opcji, 60-dniowy termin zawiesza się do chwili
             dokonania żądanych uzupełnień.

     3.      Kiedy tylko Komitet Pediatryczny wyda opinię, stosuje się procedurę określoną w
             rozdziale 4. Agencja zobowiązana jest bez zwłoki poinformować o tym
             wnioskodawcę. Wnioskodawca zostanie poinformowany o powodach, które
             stanowiły podstawę przyjętych wniosków.

                                              Artykuł 15

     1.      Agencja zobowiązana jest prowadzić listę wszystkich zwolnień.

     2.      Komitet Pediatryczny może w każdej chwili przyjąć opinię zalecającą weryfikację
             przyznanego zwolnienia.

             W przypadku wystąpienia zmiany mającej wpływ na zwolnienie określonego
             produktu stosuje się procedurę określoną w rozdziale 4.

             W przypadku wystąpienia zmiany mającej wpływ na zwolnienie określonej klasy
             stosuje się art. 26 ust. 5.

PL                                                21                                                  PL
 ---pagebreak---      3.   Jeśli zwolnienie dla określonego produktu leczniczego lub klasy produktów
          leczniczych zostaje uchylone, wymóg określony w art. 8 i 9 nie stosuje się przez 36
          miesięcy od daty usunięcia produktu z listy zwolnień.

                                       ROZDZIAŁ 3
                             PLAN BADAŃ PEDIATRYCZNYCH

                                         SEKCJA 1
                             WNIOSEK O UDZIELENIE ZGODY

                                          Artykuł 16

     1.   W przypadku zamiaru złożenia wniosku zgodnie z art. 8 ust. 1 lit. a) lub d) należy
          sporządzić plan badań pediatrycznych i przedłożyć go Agencji wraz z wnioskiem o
          udzielenie zgody.

     2    Plan badań pediatrycznych określać będzie terminy oraz działania proponowane w
          celu dokonania oceny jakości, bezpieczeństwa i skuteczności produktu leczniczego
          we wszystkich podgrupach populacji pediatrycznej, które może on dotyczyć.
          Ponadto plan zawierać będzie opis wszelkich działań mających na celu
          zaadaptowanie postaci produktu leczniczego w taki sposób, by jego stosowanie było
          łatwiejsze do przyjęcia, dogodniejsze, bezpieczniejsze lub skuteczniejsze dla różnych
          podgrup populacji pediatrycznej.

                                          Artykuł 17

     1.   W przypadku wniosków, o których mowa w art. 8 i 9, plan badań pediatrycznych
          zostanie złożony z wnioskiem o udzielenie zgody, chyba że będzie to uzasadnione
          innymi względami, nie później niż w momencie zakończenia badań
          farmakokinetycznych na ludziach dorosłych, określonych w sekcji 5.2.3 części
          1 załącznika I do dyrektywy 2001/83/WE, aby uzyskać pewność, że opinia na temat
          stosowania danego produktu leczniczego w populacji pediatrycznej może zostać
          wydana w trakcie dokonywania oceny wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do
          obrotu lub innego związanego z tym wniosku.

     2.   W ciągu 30 dni od otrzymania wniosku, o którym mowa w ust. 1, Agencja
          zobowiązana jest zweryfikować ważność tego wniosku i przygotować dla Komitetu
          Pediatrycznego raport podsumowujący.

     3.   Kiedykolwiek jest to właściwe, Komitet Pediatryczny może poprosić wnioskodawcę
          o uzupełnienie danych szczegółowych oraz o złożenie dokumentów, w takim
          przypadku 30-dniowy termin zostaje zawieszony do chwili dostarczenia żądanych
          informacji uzupełniających.

PL                                            22                                                  PL
 ---pagebreak---                                               Artykuł 18

     1.      W ciągu 60 dni od otrzymania proponowanego ważnego planu badań pediatrycznych
             Komitet Pediatryczny zobowiązany jest przyjąć opinię stwierdzającą, czy
             proponowane badania zapewnią uzyskanie niezbędnych danych określających
             warunki, w których produkt leczniczy może być stosowany w leczeniu populacji
             pediatrycznej lub jej podgrup, i czy spodziewane korzyści terapeutyczne uzasadniają
             proponowane badania czy też nie.

             W tym samym okresie zarówno wnioskodawca, jak i Komitet Pediatryczny mogą
             poprosić o spotkanie.

     2.      W ciągu 60-dniowego okresu wskazany w ust. 1 Komitet Pediatryczny może
             poprosić wnioskodawcę o zaproponowanie modyfikacji planu, w którym to
             przypadku termin przyjęcia ostatecznej opinii, o którym mowa w ust. 1, zostanie
             przesunięty o maksymalnie 60 dni. W takich wypadkach wnioskodawca lub Komitet
             Pediatryczny mogą poprosić o dodatkowe spotkanie w tym okresie. Termin zostanie
             zawieszony do czasu dostarczenia żądanych informacji uzupełniających.

                                              Artykuł 19

     Procedurę określoną w rozdziale 4 stosuje się, gdy tylko Komitet Pediatryczny wyda opinię,
     bez względu na to, czy jest ona pozytywna czy negatywna.

                                              Artykuł 20

     Jeżeli po rozważeniu planu badań pediatrycznych Komitet Pediatryczny dojchodzi do
     wniosku, że art. 12 ust. 1 lit. a), b) lub c) odnoszą się do danego produktu leczniczego, wyda
     on opinię negatywną zgodnie z art. 18 ust. 1.

     W takich wypadkach Komitet Pediatryczny przyjmuje opinię na korzyść zwolnienia w myśl
     art. 13, w którym to przypadku stosuje się procedurę określoną w rozdziale 4.

                                             SEKCJA 2
                                            ODROCZENIA

                                              Artykuł 21

     1)      W tym samym czasie, w którym przedkładany jest plan badań pediatrycznych
             zgodnie z art. 17 ust. 1, można złożyć wniosek o odroczenie rozpoczęcia bądź
             zakończenia niektórych lub wszystkich działań określonych w tym planie.
             Odroczenie to należy uzasadnić przyczynami naukowymi i technicznymi albo na
             podstawie związanej ze zdrowiem publicznym.

             W każdym razie odroczenie zostanie przyznane, gdy właściwe będzie
             przeprowadzenie badań na dorosłych przed rozpoczęciem badań na populacji
             pediatrycznej lub gdy przeprowadzenie badań na populacji pediatrycznej potrwa
             dłużej niż badania na dorosłych.

PL                                                23                                                  PL
 ---pagebreak---      2)      Opierając się na doświadczeniu zdobytym w wyniku obowiązywania tego artykułu,
             Komisja może przyjąć przepisy zgodnie z procedurą, o której mowa w art. 51 ust. 2,
             aby dokładniej zdefiniować podstawy przyznania odroczenia.

                                            Artykuł 22

     1.      Gdy Komitet Pediatryczny wydaje pozytywną opinię zgodnie z art. 18 ust. 1, jeśli
             warunki określone w art. 21 zostały spełnione, z własnej inicjatywy lub na wniosek
             złożony przez wnioskodawcę zgodnie z art. 21, przyjmuje on opinię opowiadającą
             się za odroczeniem rozpoczęcia lub zakończenia niektórych lub wszystkich działań
             zawartych w planie badań pediatrycznych.

             Opinia na korzyść odroczenia określa terminy rozpoczęcia bądź zakończenia
             przewidzianych działań .

     2.      Kiedy tylko Komitet Pediatryczny wyda opinię o odroczeniu, o której mowa w
             ust. 1, stosuje się procedurę określoną w rozdziale 4.

                                            SEKCJA 3

                    MODYFIKACJA PLANU BADAŃ PEDIATRYCZNYCH

                                            Artykuł 23

     Jeżeli po decyzji akceptującej plan badań pediatrycznych wnioskodawca napotka trudności w
     jego realizacji, skutkiem czego plan stał się niewykonalny lub przestał być właściwy,
     wnioskodawca może zaproponować zmiany albo wnieść do Komitetu Pediatrycznego o
     zwolnienie lub odroczenie, podając szczegółowe przyczyny. Komitet Pediatryczny
     zobowiązany jest zbadać te zmiany i wydać opinię o ich przyjęciu bądź odrzuceniu. Kiedy
     tylko Komitet Pediatryczny wyda opinię, czy to pozytywną, czy negatywną, stosuje się
     procedurę określoną w rozdziale 4.

                                           SEKCJA 4
                      ZGODNOŚĆ Z PLANEM BADAŃ PEDIATRYCZNYCH

                                            Artykuł 24

     W poniższych przypadkach Komitet Pediatryczny może zostać poproszony o wydanie opinii,
     czy badania prowadzone przez wnioskodawcę wykazują zgodność z uzgodnionym planem
     badań pediatrycznych:

     a)      przez wnioskodawcę, przed złożeniem wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do
             obrotu lub o zmianę, o czym mowa odpowiednio w art. 8 i 9;

     b)      przez Agencję lub właściwy organ, podczas zatwierdzania wniosku, o którym mowa
             w lit. a), co nie obejmuje opinii dotyczącej zgodności wydanej na prośbę, o której
             mowa w lit. a);

PL                                              24                                                PL
 ---pagebreak---      c)      przez Komitet ds. Produktów Leczniczych do Stosowania u Ludzi lub właściwy
             organ, podczas oceny wniosku, o którym mowa w lit. a), jeśli istnieją wątpliwości
             odnośnie do zgodności, a opinia nie została już wydana w odpowiedzi na prośbę, o
             której mowa w lit. a) lub b).

     Państwa Członkowskie biorą pod uwagę taką opinię.

     Jeśli Komitet Pediatryczny zostanie poproszony o wydanie opinii zgodnie z ust. 1, musi to
     uczynić w ciągu 60 dni od otrzymania prośby.

                                            Artykuł 25

     Jeżeli podczas przeprowadzania oceny naukowej ważnego wniosku właściwy organ stwierdzi,
     że badania nie są zgodne z uzgodnionym planem badań pediatrycznych, produkt nie będzie
     się kwalifikował do uzyskania nagród przewidzianych w art. 36 i 37

                                         ROZDZIAŁ 4
                                          PROCEDURA

                                            Artykuł 26

     1.      W ciągu 30 dni od otrzymania opinii Komitetu Pediatrycznegownioskodawca może
             zwrócić się do Agencji z pisemną prośbą, z podaniem szczegółowych powodów, o
             ponowne zbadanie opinii.

     2.      W ciągu 30 dni od otrzymania prośby o ponowne zbadanie opinii, o której mowa w
             ust. 1, Komitet Pediatryczny zobowiązany jest wydać nową opinię potwierdzającą
             lub rewidującą poprzednią opinię. Opinia musi mieć odpowiedni uzasadnienie,
             dołączane następnie do nowej opinii, która staje się ostateczna.

     3.      Jeżeli w ciągu 30-dniowego okresu, o którym mowa w ust. 1, wnioskodawca nie
             wniesie prośby o ponowne zbadanie, opinia Komitetu Pediatrycznego staje się
             ostateczna.

     4.      Agencja zobowiązana jest bez zwłoki podjąć decyzję. O decyzji tej wnioskodawca
             zostaje powiadomiony.

     5.      W przypadku zwolnienia klasy produktów, o którym mowa w art. 13, Agencja
             zobowiązana jest podjąć decyzję, która zostaje opublikowana.

                                         SEKCJA 5
                                      PRZEPISY RÓŻNE

                                            Artykuł 27

     Wytwórca produktu leczniczego przeznaczonego do stosowania w pediatrii może przed
     złożeniem planu badań pediatrycznych i podczas jego realizacji poprosić o radę ze strony

PL                                              25                                               PL
 ---pagebreak---      Agencji odnośnie do projektowania i przeprowadzania rozmaitych testów i badań
     niezbędnych do wykazania jakości, bezpieczeństwa i skuteczności produktu leczniczego w
     populacji pediatrycznej zgodnie z art. 57 ust. 1 lit. n) rozporządzenia (WE) nr 726/2004.

     Oprócz tego wytwórca może prosić o radę odnośnie do projektowania i przeprowadzania
     nadzoru farmaceutycznego i systemów zarządzania ryzykiem, o czym mowa w art. 35.

     Agencja zobowiązana jest bezpłatnie udzielać informacji określonych w niniejszym artykule.

                                           TYTUŁ III

                          Procedury dopuszczenia do obrotu

                                             Artykuł 28

     Jeśli w niniejszym tytule nie przewidziano inaczej, procedury dopuszczenia do obrotu dla
     zezwoleń objętych niniejszym tytułem podlegają przepisom ustanowionym w
     rozporządzeniu (WE) nr 726/2004 lub w dyrektywie 2001/83/WE.

                                          ROZDZIAŁ 1
          PROCEDURY ZEZWOLENIA NA DOPUSZCZENIE DO OBROTU DLA WNIOSKÓW
                        WCHODZĄCYCH W ZAKRES ART. 8 I 9

                                             Artykuł 29

     1.      Wnioski można składać zgodnie z procedurą określoną w art. 5-15
             rozporządzenia (WE) nr 726/2004 o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu, jak
             przewidziano w art. 8 ust. 1 niniejszego rozporządzenia, zawierające przynajmniej
             jedno wskazanie pediatryczne wybrane w oparciu o badania przeprowadzonych
             zgodnie z uzgodnionym planem badań pediatrycznych.

             Po udzieleniu zezwolenia wyniki tych badań zostaną ujęte w streszczeniu cech
             charakterystycznych produktu oraz, jeśli okaże się to właściwe, na ulotce dołączonej
             do opakowania produktu leczniczego, bez względu na to, czy wszystkie z danych
             wskazań pediatrycznych zostały zatwierdzone.

     2.      W przypadku udzielenia lub zmiany zezwolenia na dopuszczenie do obrotu
             zwolnienie lub odroczenie przyznane w związku z niniejszym rozporządzeniem
             zostanie ujęte w streszczeniu cech charakterystycznych produktu oraz, jeśli okaże się
             to właściwe, na ulotce dołączonej do opakowania danego produktu.

     3.      Jeżeli wniosek pozostaje w zgodności z wszystkimi środkami przewidzianymi w
             uzgodnionym planie badań pediatrycznych i jeżeli streszczenie cech
             charakterystycznych produktu odzwierciedla wyniki badań przeprowadzonych
             według uzgodnionego planu badań pediatrycznych, właściwy organ zawrze w

PL                                               26                                                  PL
 ---pagebreak---              pozwoleniu na dopuszczenie do obrotu zaświadczenie wykazujące zgodność
             wniosku z uzgodnionym, zrealizowanym planem badań pediatrycznych.

                                             Artykuł 30

     W przypadku produktów leczniczych dopuszczonych do obrotu w myśl
     dyrektywy 2001/83/WE wniosek, o którym mowa w art. 9 niniejszego rozporządzenia, można
     złożyć zgodnie z procedurą ustaloną w art. 32, 33 i 34 dyrektywy 2001/83/WE o pozwolenie
     na dopuszczenie nowego wskazania, włączając rozszerzenie pozwolenia o zastosowanie w
     populacji pediatrycznej, nową postać farmaceutyczną lub nowy sposób podawania.

     Wniosek ten będzie zgodny z wymogiem określonym w art. 8 ust. 1 lit. a).

     Procedura ograniczać się będzie do oceny określonych sekcji streszczenia cech
     charakterystycznych produktu podlegających zmianie.

                                          ROZDZIAŁ 2
                  DOPUSZCZENIE DO OBROTU I STOSOWANIA W PEDIATRII

                                             Artykuł 31

     1.      Dla celów niniejszego rozporządzenia, dopuszczenie do obrotu i stosowania w
             pediatrii oznaczać będzie pozwolenie na dopuszczenie do obrotu udzielone w
             związku z produktem leczniczym do stosowania u ludzi, który nie jest chroniony
             dodatkowym świadectwem ochronnym zgodnie z rozporządzeniem Rady (EWG)
             nr 1768/92 ani patentem kwalifikującym do przyznania dodatkowego świadectwa
             ochronnego, obejmującym wyłącznie wskazania lecznicze istotne dla zastosowań w
             populacji pediatrycznej lub jej podgrupach, na przykład odpowiednia moc, postać
             farmaceutyczna lub sposób podawania tego produktu.

     2.      Złożenie wniosku o dopuszczenie do obrotu i stosowania w pediatrii w żaden sposób
             nie wyklucza prawa do złożenia wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu
             dla innych wskazań.

     3.      Do wniosku o dopuszczenie do obrotu i stosowania w pediatrii dołączone są dane
             szczegółowe i dokumenty niezbędne do zapewnienia bezpieczeństwa, jakości i
             skuteczności u dzieci, włączając wszelkie specyficzne dane potrzebne do
             potwierdzenia odpowiedniej mocy, postaci farmaceutycznej lub sposobu podawania
             produktu, zgodnie z uzgodnionym planem badań pediatrycznych.

             Wniosek zawiera również decyzję Agencji wyrażającą zgodę na dany plan badań
             pediatrycznych.

     4.      Jeśli produkt leczniczy jest lub został dopuszczony do obrotu w Państwie
             Członkowskim lub we Wspólnocie, dane zawarte w dossier tego produktu tam, gdzie
             okaże się to właściwe, mogą być powoływane zgodnie z art. 14 ust. 11
             rozporządzenia (WE) nr 726/2004 lub art. 10 dyrektywy 2001/83/WE we wniosku o
             dopuszczenie do obrotu i stosowania w pediatrii.

PL                                               27                                              PL
 ---pagebreak---      5.      Produkt leczniczy, odnośnie do którego udzielone jest dopuszczenie do obrotu i
             stosowania w pediatrii, może zachować nazwę któregokolwiek produktu
             leczniczego, który zawiera tę samą substancję aktywną, i odnośnie do którego ten
             sam posiadacz uzyskał pozwolenie na zastosowanie go u dorosłych.

                                            Artykuł 32

     Bez uszczerbku dla art. 3 ust. 2 rozporządzenia (WE) nr 726/2004 wniosek o dopuszczenie do
     obrotu i stosowania w pediatrii można złożyć zgodnie z procedurą ustaloną w art. 5–15
     rozporządzenia (WE) nr 726/2004.

                                          ROZDZIAŁ 3
                                        IDENTYFIKACJA

                                            Artykuł 33

     Jeśli produktowi leczniczemu przyznane zostanie pozwolenie na dopuszczenie do obrotu ze
     wskazaniem pediatrycznym opartym na wynikach badań przeprowadzonych zgodnie z
     uzgodnionym planem badań pediatrycznych, na etykiecie po nazwie produktu leczniczego
     widnieć będzie litera „P” w indeksie górnym, kolorze niebieskim, otoczona zarysem gwiazdy
     również w kolorze niebieskim, celem zaprezentowania, że jest to lek do stosowania w
     pediatrii.

     Pierwszy akapit stosuje się bez względu na fakt, czy nazwa produktu leczniczego jest nazwą
     wymyśloną czy też nazwą zwyczajową, o czym mowa odpowiednio w art. 1 ust. 20 i 21
     dyrektywy 2001/83/WE.

                                          TYTUŁ IV

     Wymogi dotyczące monitorowania produktu po wprowadzeniu na
                               rynek

                                            Artykuł 34

     Jeśli produkty lecznicze są dopuszczone do obrotu ze wskazaniem pediatrycznym po
     uprzedniej realizacji uzgodnionego planu badań pediatrycznych i owe produkty już znajdują
     się na rynku z tytułu innych wskazań, posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
     zobowiązany jest w ciągu dwóch lat od dnia dopuszczenia wskazania pediatrycznego
     wprowadzić produkt na rynek, biorąc pod uwagę jego wskazanie pediatryczne.

                                            Artykuł 35

     1.      W następujących przypadkach wnioskodawca zobowiązany jest podać, poza
             normalnymi wymogami odnośnie do monitorowania po wprowadzeniu do obrotu,
             szczegóły działań mających na celu zapewnienie kontynuowania skuteczności leku

PL                                              28                                                PL
 ---pagebreak---           oraz odnośnie do ewentualnych możliwych reakcji niepożądanych przy zastosowaniu
          pediatrycznym produktu leczniczego:

          a)   wnioski o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zawierające wskazanie
               pediatryczne;

          b)   wnioski o zawarcie wskazania pediatrycznego w istniejącym pozwoleniu na
               dopuszczenie do obrotu;

          c)   wnioski o dopuszczenie do obrotu i stosowania w pediatrii.

     2.   Tam, gdzie istnieją szczególne obawy, właściwy organ może zażądać jako warunku
          udzielenia zezwolenia na dopuszczenie do obrotu ustanowienia systemu zarządzania
          ryzykiem albo przeprowadzenia i przedłożenia do wglądu specjalnych badań nad
          produktem po jego wprowadzeniu na rynek. System zarządzania ryzykiem obejmuje
          zestaw działań i interwencji, których zadaniem jest zapobieganie lub
          zminimalizowanie ryzyka związanego z produktami leczniczymi, łącznie z oceną
          skuteczności tych interwencji.

          Ocena skuteczności wszelkich systemów zarządzania ryzykiem oraz wyników
          wszelkich przeprowadzonych badań zostanie ujęta w okresowych sprawozdaniach
          aktualizacyjnych w zakresie bezpieczeństwa, o których mowa w art. 104 ust. 6
          dyrektywy 2001/83/WE oraz art. 24 ust. 3 rozporządzenia (WE) nr 726/2004.

          Ponadto właściwy organ może poprosić o złożenie dodatkowych raportów
          oceniających efektywność systemu minimalizacji ryzyka oraz wyników badań
          przeprowadzonych w tym zakresie.

     3.   W przypadku odroczenia posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
          zobowiązany jest przedłożyć Agencji sprawozdanie roczne zawierające uaktualnione
          dane dotyczące postępu w badaniach pediatrycznych zgodnie z decyzją Agencji
          uzgadniającej plan badań pediatrycznych i przyznającej odroczenie.

          Agencja zobowiązana jest poinformować właściwy organ, jeśli stwierdzi, że
          posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu nie postąpił zgodnie z decyzją
          Agencji uzgadniającej plan badań pediatrycznych i przyznającej odroczenie.

     4.   Agencja zobowiązana jest sporządzić szczegółowe wytyczne dotyczące zastosowania
          niniejszego artykułu.

                                       TYTUŁ V

                                  Nagrody i zachęty

                                         Artykuł 36

     1.   Jeśli wniosek w myśl art. 8 i 9 zawiera wyniki wszystkich badań przeprowadzonych
          zgodnie z uzgodnionym planem badań pediatrycznych, posiadacz patentu lub
          dodatkowego świadectwa ochronnego upoważniony jest do uzyskania

PL                                           29                                              PL
 ---pagebreak---              sześciomiesięcznego przedłużenia okresu, o którym mowa w art. 13 ust. 1 i art. 13
             ust. 2 pierwszego rozporządzenia (EWG) nr 1768/92.

             Pierwszy akapit ma również zastosowanie wówczas, gdy zrealizowanie
             uzgodnionego planu badań pediatrycznych nie doprowadziło do dopuszczenia
             wskazania pediatrycznego do obrotu, ale wyniki przeprowadzonych badań zostaną
             odzwierciedlone w streszczeniu cech charakterystycznych produktu, i jeśli okaże się
             to właściwe, również na ulotce dołączonej do opakowania danego produktu
             leczniczego.

     2.      Zawarcie w pozwoleniu na dopuszczenie do obrotu zaświadczenia, o którym mowa
             w art. 29 ust. 3, znajdzie zastosowanie dla celów przewidzianych w ust. 1 niniejszego
             artykułu.

     3.      W przypadku zastosowania procedur określonych w dyrektywie 2001/83/WE
             sześciomiesięczne przedłużenie okresu, o którym mowa w ust. 1, zostanie udzielone
             jedynie pod warunkiem, że produkt ten jest dopuszczony do obrotu we wszystkich
             Państwach Członkowskich.

     4.      Przepisy ust. 1, 2 i 3 stosuje się do produktów, które są chronione dodatkowym
             świadectwem ochronnym zgodnie z rozporządzeniem Rady (EWG) nr 1768/92 albo
             patentem kwalifikującym do przyznania dodatkowego świadectwa ochronnego.
             Przepisów tych nie stosuje się do produktów leczniczych oznaczonych jako sieroce
             produkty lecznicze zgodnie z rozporządzeniem (WE) nr 141/2000.

                                             Artykuł 37

     Jeśli wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu składany jest w związku z produktem
     leczniczym oznaczonym jako sierocy produkt leczniczy zgodnie z rozporządzeniem (WE)
     nr 141/2000 i jeśli ten wniosek zawiera wyniki wszystkich badań przeprowadzonych zgodnie
     z uzgodnionym planem badań pediatrycznych, a zaświadczenie, o którym mowa w art. 29
     ust. 3 niniejszego rozporządzenia, jest następnie dołączone do otrzymanego pozwolenia na
     dopuszczenie do obrotu, wówczas dziesięcioletni okres, o którym mowa w art. 8 ust. 1
     rozporządzenia (WE) nr 141/2000, zostanie przedłużony do dwunastu lat.

     Pierwszy akapit ma również zastosowanie wówczas, gdy zrealizowanie uzgodnionego planu
     badań pediatrycznych nie doprowadziło do dopuszczenia wskazania pediatrycznego do
     obrotu, ale wyniki przeprowadzonych badań zostaną odzwierciedlone w streszczeniu cech
     charakterystycznych produktu, i jeśli okaże się to właściwe, również na ulotce dołączonej do
     opakowania danego produktu leczniczego.

                                             Artykuł 38

     1.      Jeśli udzielono dopuszczenia do obrotu i stosowania w pediatrii zgodnie z art. 5–15
             rozporządzenia (WE) nr 726/2004, należy stosować okresy ochronne dla danych i
             rynku, o czym mowa w art. 14 ust. 11 powyższego rozporządzenia.

     2.      Tam, gdzie udzielone jest dopuszczenie do obrotu i stosowania w pediatrii zgodnie z
             procedurami określonymi w dyrektywie 2001/83/WE, znajdują zastosowanie okresy
             ochronne dla danych i rynku, o których mowa w art. 10 ust. 1 tej dyrektywy.

PL                                               30                                                  PL
 ---pagebreak---                                               Artykuł 39

     1.      Oprócz nagród i zachęt przewidzianych w art. 36, 37 i 38 produkty lecznicze do
             stosowania u dzieci mogą kwalifikować się do zachęt oferowanych przez Wspólnotę
             lub przez Państwa Członkowskie w celu wspierania prowadzenia badań oraz
             opracowywania i dostępności produktów leczniczych do stosowania w pediatrii.

     2.      W ciągu jednego roku od wejścia w życie niniejszego rozporządzenia Państwa
             Członkowskie zobowiązane są poinformować Komisję szczegółowo o wszelkich
             poczynionych przez nie działaniach mających na celu wspieranie prowadzenia
             badań, opracowywania i dostępności produktów leczniczych do stosowania w
             pediatrii. Informacje te będą regularnie uaktualniane na wniosek Komisji.

     3.      W ciągu 18 miesięcy od wejścia w życie niniejszego rozporządzenia Komisja
             opublikuje szczegółowy spis wszystkich zachęt oferowanych we Wspólnocie i w
             Państwach Członkowskich, mających na celu wspieranie prowadzenia badań,
             opracowywania i dostępności produktów leczniczych do stosowania w pediatrii. Spis
             ten będzie regularnie uaktualniany.

                                           TYTUŁ VI

                               Komunikacja i koordynacja

                                              Artykuł 40

     1.      Odpowiednie dane szczegółowe dotyczące prób zawarte w uzgodnionych planach
             badań pediatrycznych, łącznie z tymi prowadzonymi w krajach trzecich, zostaną
             wprowadzone do europejskiej bazy danych utworzonej na podstawie art. 11
             dyrektywy 2001/20/WE.

     2.      Na wniosek Agencji i w konsultacji z Państwami Członkowskimi oraz
             zainteresowanymi stronami Komisja sporządza wytyczne odnośnie do charakteru
             informacji, o których mowa w ust. 1, i które mają być wprowadzane do europejskiej
             bazy danych założonej zgodnie z art. 11 dyrektywy 2001/20/WE.

                                              Artykuł 41

     Państwa Członkowskie zbierają dostępne dane dotyczące wszystkich istniejących zastosowań
     produktów leczniczych w populacji pediatrycznej i w ciągu dwu lat od wejścia w życie
     niniejszego rozporządzenia przekazują je Agencji.

     Komitet Pediatryczny służy poradami w zakresie treści i formatu danych, które należy zebrać.

                                              Artykuł 42

     1.      Agencja ocenia dane, o których mowa w art. 41, w szczególności mając na celu
             zidentyfikowanie priorytetów dla badań.

PL                                               31                                                 PL
 ---pagebreak---      2.   Na podstawie oceny, o której mowa w ust. 1, i innych dostępnych informacji oraz po
          konsultacjach z Komisją, Państwami Członkowskimi oraz zainteresowanymi
          stronami Komitet Pediatryczny ustala spis potrzeb terapeutycznych.

          Agencja publikuje spis w ciągu trzech lat od wejścia w życie niniejszego
          rozporządzenia i regularnie dokonywać jego aktualizacji.

     3.   Przy ustalaniu spisu potrzeb terapeutycznych pod uwagę zostanie wzięta
          powszechność występowania stanów chorobowych w populacji pediatrycznej,
          powagę stanów podlegających leczeniu, dostępność i stosowność leczenia
          alternatywnego stanów chorobowych w populacji pediatrycznej, włączając profil
          skuteczności i reakcji niepożądanych tego leczenia, włączając w to wszelkie unikalne
          zagadnienia bezpieczeństwa pediatrycznego.

                                          Artykuł 43

     1.   Agencja, z naukowym wsparciem Komitetu Pediatrycznego, opracowuje europejską
          sieć obejmującą istniejące sieci krajowe, badaczy i ośrodki dysponujących
          specjalistyczną wiedzą w zakresie przeprowadzania badań w populacji pediatrycznej.

     2.   Do zadań sieci europejskiej należy między innymi: koordynacja badań związanych z
          pediatrycznymi produktami leczniczymi, rozwijanie niezbędnej wiedzy
          profesjonalnej i administracyjnej na forum europejskim oraz uniknięcie powtarzania
          badań i testów na dzieciach.

     3.   W ciągu jednego roku od wejścia w życie niniejszego rozporządzenia Zarząd
          Agencji zobowiązany jest, na wniosek Dyrektora Wykonawczego i po konsultacjach
          z Komisją, Państwami Członkowskimi oraz zainteresowanymi stronami, do przyjęcia
          strategii wykonawczej dla zapoczątkowania i działania sieci europejskiej. Sieć ta
          musi być, w miarę potrzeby, wpisywać się we wzmacnianie fundamentów
          Europejskiego Obszaru Badawczego w kontekście Wspólnotowych Programów
          Ramowych na rzecz badań naukowych, rozwoju technicznego i prezentacji.

                                          Artykuł 44

     1.   W ciągu jednego roku od wejścia w życie niniejszego rozporządzenia wszelkie
          badania pediatryczne zakończone do dnia wejścia w życie, odnoszące się do
          produktów dopuszczonych we Wspólnocie, zostaną przedłożone do oceny
          właściwemu organowi.

          Właściwy     organ dokonuje       stosownej     aktualizacji streszczenia  cech
          charakterystycznych produktu i ulotki dołączonej do opakowania i do odpowiedniej
          zmiany pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Właściwe organa zobowiązane są do
          wymiany informacji dotyczących przedstawionych badań oraz ich wpływu na
          właściwe zezwolenia na dopuszczenie do obrotu.

          Agencja koordynuje wymianę informacji.

     2.   Wszystkie istniejące badania pediatryczne, o których mowa w ust. 1, zostaną
          rozważone przez Komitet Pediatryczny podczas oceny wniosków o plany badań

PL                                            32                                                 PL
 ---pagebreak---              pediatrycznych,, zwolnienia i odroczenia oraz przez właściwe organa podczas oceny
             wniosków złożonych zgodnie z art. 8, 9 lub 31.

     3.      Żadne badania pediatryczne, o których mowa w ust. 1, które w dniu wejścia w życie
             niniejszego rozporządzenia zostały już poddane ocenie w kraju trzecim, nie będą
             brane pod uwagę przy przyznawaniu nagród i zachęt przewidzianych w art. 36, 37 i
             38.

                                              Artykuł 45

     Wszystkie inne badania sponsorowane przez posiadacza zezwolenia na dopuszczenie do
     obrotu, które przewidują zastosowanie w populacji pediatrycznej produktu leczniczego
     objętego dopuszczeniem do obrotu, bez względu na to, czy przeprowadzane są zgodnie z
     uzgodnionym planem badań pediatrycznych czy też nie, zostaną przedłożone właściwemu
     organowi w ciągu sześciu miesięcy od zakończenia tych badań.

     Pierwszy akapit stosuje się bez względu na to, czy posiadacz zezwolenia na dopuszczenie do
     obrotu zamierza składać wniosek o wskazanie pediatryczne czy też nie.

     Właściwy organ zobowiązany jest do dokonania stosownej aktualizacji streszczenia cech
     charakterystycznych produktu i ulotki dołączonej do opakowania i do odpowiedniej zmiany
     pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.

     Właściwe organa zobowiązane są do wymiany informacji dotyczących przedstawionych
     badań oraz ich implikacji dla zezwoleń na dopuszczenie do obrotu.

     Agencja koordynuje wymianę informacji.

                                         TYTUŁ VII

                                Przepisy ogólne i końcowe

                                        ROZDZIAŁ 1
                                      PRZEPISY OGÓLNE

                                           SEKCJA 1

                   OPŁATY, WKŁAD WSPÓLNOTY, KARY I SPRAWOZDANIA

                                              Artykuł 46

     1.      Jeżeli wniosek o dopuszczenie do obrotu i stosowania w pediatrii złożony jest
             zgodnie z procedurą określoną w rozporządzeniu (WE) nr 726/2004, kwota
             obniżonej opłaty za zbadanie wniosku i utrzymanie pozwolenia na dopuszczenie do
             obrotu będzie ustalona zgodnie z art. 70 rozporządzenia (WE) nr 726/2004.

PL                                               33                                               PL
 ---pagebreak---      2.     Stosuje się rozporządzenie Rady (WE) nr 297/95 11.

     3.     Następujące oceny dokonywane przez Komitet Pediatryczny będą dokonywane
            nieodpłatnie:

            a)     oceny wniosków o zwolnienie;

            b)     oceny wniosków o odroczenie;

            c)     oceny planów badań pediatrycznych;

            d)     ocena zgodności z uzgodnionym planem badań pediatrycznych.

                                             Artykuł 47

     Wkład Wspólnoty przewidziany w art. 67 rozporządzenia (WE) nr 726/2004 obejmie
     wszystkie aspekty pracy Komitetu Pediatrycznego, włączając wsparcie naukowe udzielane
     przez ekspertów, oraz Agencji, włączając ocenę planów badań pediatrycznych, porady
     naukowe oraz zwolnienia od opłat przewidziane w niniejszym rozporządzeniu, i wspierać
     będzie działalność Agencji zgodnie z art. 40 i 43 niniejszego rozporządzenia.

                                             Artykuł 48

     1.     Bez uszczerbku dla protokołu w sprawie przywilejów i immunitetów Wspólnot
            Europejskich każde Państwo Członkowskie ustanawia kary z tytułu naruszenia
            przepisów niniejszego rozporządzenia lub środków wykonawczych przyjętych w
            związku z nim odnośnie do produktów leczniczych dopuszczonych do obrotu
            poprzez procedury określone w dyrektywie 2001/83/WE, oraz zobowiązane jest
            podjąć wszelkie kroki niezbędne do ich wyegzekwowania. Kary mają być skuteczne,
            proporcjonalne i odstraszające.

            Państwa Członkowskie informują Komisję o tych przepisach nie później niż […]. O
            wszelkich późniejszych zmianach Państwa Członkowskie informują jak najszybciej.

     2.     Państwa Członkowskie informują niezwłocznie Komisję o wszelkich sprawach
            sądowych toczących się w związku z naruszeniem niniejszego rozporządzenia.

     3.     Na wniosek Agencji Komisja może narzucić kary finansowe za naruszenie
            przepisów niniejszego rozporządzenia lub środków wykonawczych przyjętych w
            związku z nim odnośnie do produktów leczniczych dopuszczonych do obrotu
            poprzez procedurę określoną w rozporządzeniu (WE) nr 726/2004. Kwoty
            maksymalne, a także warunki i metody ściągania tych kar zostaną określone zgodnie
            z procedurą, o której mowa w art. 51 ust. 2 niniejszego rozporządzenia.

     4.     Komisja publikuje nazwy ukaranych posiadaczy pozwoleń na dopuszczenie do
            obrotu oraz kwoty i przyczyny narzucenia kar finansowych.

     11
           Dz.U. L 35 z 15.2.1995, str. 1.

PL                                                34                                            PL
 ---pagebreak---                                               Artykuł 49

     1.     Na podstawie sprawozdania Agencji i przynajmniej raz do roku Komisja publikuje
            listę firm, które skorzystały z nagród i zachęt przewidzianych niniejszym
            rozporządzeniem oraz firm, które nie wywiązały się z obowiązków przewidzianych
            niniejszym rozporządzeniem. Państwa Członkowskie dostarczają te informacje
            Agencji.

     2.     W ciągu sześciu lat od wejścia w życie niniejszego rozporządzenia Komisja
            opublikuje ogólny raport o doświadczeniach uzyskanych w wyniku jego
            zastosowania, zawierający w szczególności szczegółowy spis wszystkich produktów
            leczniczych dopuszczonych do stosowania w pediatrii od wejścia w życie
            niniejszego rozporządzenia.

                                             SEKCJA 2

                                            KOMITET

                                              Artykuł 50

     Komisja przyjmuje, po konsultacjach z Agencją, odpowiednie przepisy dotyczące
     wykonywania zadań Komitetu Pediatrycznego, o których mowa w art. 7, w formie
     rozporządzenia zgodnie z procedurą, o której mowa w art. 51 ust. 2.

                                              Artykuł 51

     1.     Komisję wspierać będzie Stały Komitet ds. Produktów Leczniczych do Stosowania u
            Ludzi ustanowiony w art. 121 dyrektywy 2001/83/WE.

     2.     W przypadku powołania się na niniejszy ustęp zastosowanie mają art. 5 i 7
            decyzji 1999/468/WE, odnoszące się do przepisów zawartych w art. 8 tej decyzji.

            Okres ustalony w art. 5 ust. 6 decyzji 1999/468/WE wynosi trzy miesiące.

                                            ROZDZIAŁ 2
                                              ZMIANY

                                              Artykuł 52
     W rozporządzeniu (EWG) nr 1768/92 wprowadza się następujące zmiany:

     1)     w art. 7 dodaje się akapit 3:

            „3.   Wniosek o przedłużenie obowiązywania świadectwa już przyznanego przy
                  zastosowaniu art. 13 ust. 3 niniejszego rozporządzenia i art. 36 rozporządzenia
                  (WE) nr […/… Parlamentu Europejskiego i Rady (Rozporządzenie
                  Pediatryczne)*] należy złożyć nie później niż dwa lata przed wygaśnięciem
                  świadectwa.

PL                                               35                                                 PL
 ---pagebreak---           ______________________

          *    Dz.U. L […], […], str. […].”

     2)   w art. 8 wprowadza się następujące zmiany:

          a)   w ust. 1 dodaje się lit. d):

               „d)   jeśli wniosek o świadectwo zawiera prośbę o przedłużenie jego
                     obowiązywania, powołując się na art. 13 ust. 3 niniejszego
                     rozporządzenia i art. 36 rozporządzenia (WE) nr […/… (Rozporządzenie
                     Pediatryczne)]:

                     i)     kopię oświadczenia wykazującego zgodność z uzgodnionym,
                            zrealizowanym planem badań pediatrycznych, o którym mowa w
                            art. 36 ust. 3 rozporządzenia (WE) nr […/…(Rozporządzenie
                            Pediatryczne)];

                     ii)    tam, gdzie to niezbędne, oprócz kopii zezwoleń na wprowadzenie
                            produktu na rynek, o czym mowa pod lit. b), kopie zezwoleń na
                            wprowadzenie produktu na rynek wszystkich pozostałych Państw
                            Członkowskich, o czym mowa w art. 36 ust. 4
                            rozporządzenia (WE) nr […/…(Rozporządzenie Pediatryczne)].”;

          b)   dodaje się ust. 1a:

               „1a. Wniosek o przedłużenie obowiązywania świadectwa już przyznanego
                    będzie zawierał:

                     a)     kopię świadectwa już przyznanego;

                     b)     kopię oświadczenia wykazującego zgodność z uzgodnionym,
                            zrealizowanym planem badań pediatrycznych, o czym mowa w
                            art. 36 ust. 3 rozporządzenia (WE) nr […/…(Rozporządzenie
                            Pediatryczne)];

                     c)     kopie zezwoleń na wprowadzenie produktu na rynek wszystkich
                            Państw Członkowskich.”;

          c)   ust. 2 otrzymuje następujące brzmienie:

               „2.   Państwa Członkowskie mogą ustalić, że przy składaniu wniosku o
                     świadectwo i przy składaniu wniosku o przedłużenie obowiązującego
                     świadectwa pobierana będzie opłata.”;

     3)   w art. 9 wprowadza się następujące zmiany:

          a)   w ust. 1 dodaje się następujący akapit:

               „Wniosek o przedłużenie obowiązywania świadectwa już przyznanego
               zostanie złożony we właściwym urzędzie patentowym Państwa
               Członkowskiego, które przyznało to świadectwo.”;

PL                                            36                                             PL
 ---pagebreak---              b)    dodaje się ust. 3:

                   „3.   Ustęp 2 odnosi się do powiadomienia o wniosku o przedłużenie
                         obowiązywania świadectwa już przyznanego. Powiadomienie będzie
                         dodatkowo zawierać prośbę o przedłużone obowiązywanie świadectwa w
                         myśl art. 36 rozporządzenia (WE) nr […/…(Rozporządzenie
                         Pediatryczne)].”;

     4)      w art. 11 dodaje się ust. 3:

             „3.   Ustępy 1 i 2 odnoszą się do powiadomienia o fakcie, że przedłużenie
                   obowiązywania świadectwa już przyznanego zostało udzielone bądź
                   odrzucone. “;

     5)      w art. 13 dodaje się ust. 3:

             „3.   Okresy ustalone w ust. 1 i 2 zostaną przedłużone o sześć miesięcy w przypadku
                   zastosowania art. 36 rozporządzenia (WE) nr […/…(Rozporządzenie
                   Pediatryczne)]. W takim przypadku czas trwania okresu ustalonego w ust. 1
                   niniejszego artykułu można przedłużać tylko raz.”.

                                             Artykuł 53

     W art. 6 dyrektywy 2001/83/WE pierwszy punkt ust. 1 otrzymuje następujące brzmienie:

     „Żaden produkt leczniczy nie może być wprowadzony na rynek Państwa Członkowskiego,
     chyba że zostało wydane pozwolenie na dopuszczenie do obrotu przez właściwe władze w
     danym Państwie Członkowskim zgodnie z niniejszą dyrektywą, lub pozwolenie zostało
     wydane zgodnie z rozporządzeniem (WE) nr 726/2004, w związku z rozporządzeniem
     (WE) nr […/… Parlamentu Europejskiego i Rady (Rozporządzenie Pediatryczne)*].

     ______________________

     *      Dz.U. L […], […], str. […].”

                                             Artykuł 54

     W rozporządzeniu (WE) nr 726/2004 wprowadza się następujące zmiany:

     1)      Art. 56 ust. 1 otrzymuje następujące brzmienie:

             „1.   Agencja obejmuje:

                   a)    Komitet Produktów Medycznych Stosowanych u Ludzi, odpowiadający
                         za przygotowanie opinii dla Agencji we wszystkich kwestiach
                         związanych z oceną produktów leczniczych stosowanych u ludzi;

                   b)    Komitet Weterynaryjnych Produktów Medycznych, odpowiadający za
                         przygotowanie opinii dla Agencji we wszystkich kwestiach związanych z
                         oceną produktów leczniczych stosowanych u zwierząt;

PL                                               37                                                PL
 ---pagebreak---                    c)    Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych;

                   d)    Komitet ds. Ziołowych Produktów Leczniczych;

                   e)    Komitet Pediatryczny;

                   f)    Sekretariat, zapewniający komitetom obsługę techniczną, naukową i
                         administracyjną oraz dbający o właściwą koordynację między
                         komitetami;

                   g)    Dyrektora Zarządzającego, który wykonuje obowiązki określone w
                         art. 64;

                   h)    Zarząd, który wykonuje obowiązki określone w art. 65, 66 i 67.”

     2)      dodaje się następujący art. 73a:

                                                „Artykuł 73a

     Decyzje podjęte przez Agencję na mocy rozporządzenia (WE) nr […/…Parlamentu
     Europejskiego i Rady (Rozporządzenie Pediatryczne)*] mogą zostać zaskarżone do
     Trybunału Sprawiedliwości Wspólnot Europejskich zgodnie z warunkami określonymi w
     art. 230 Traktatu.”.

     ______________________

     *     Dz.U. L […], […], str. […].”

                                       ROZDZIAŁ 3
                                    PRZEPISY KOŃCOWE

                                                 Artykuł 55

     Wymogu określonego w art. 8 ust. 1 nie stosuje się do ważnych wniosków będących w toku
     postępowania w momencie wejścia w życie niniejszego rozporządzenia.

                                                 Artykuł 56

     1.      Niniejsze rozporządzenie wchodzi w życie trzydziestego dnia po jego opublikowaniu
             w Dzienniku Urzędowym Unii Europejskiej.

     2.      Artykuł 8 stosuje się od … [18 miesięcy po wejściu w życie].

             Artykuł 9 stosuje się od … [24 miesiące po wejściu w życie].

             Artykuły 31 i 32 stosuje się od … [6 miesięcy po wejściu w życie].

PL                                                  38                                           PL
 ---pagebreak---      Niniejsze rozporządzenie wiąże w całości i jest bezpośrednio stosowane we wszystkich
     Państwach Członkowskich.

     Sporządzono w Brukseli, […]

     W imieniu Parlamentu Europejskiego     W imieniu Rady
     Przewodniczący                         Przewodniczący
     […]                                    […]

PL                                           39                                             PL
 ---pagebreak---                                 LEGISLATIVE FINANCIAL STATEMENT
     Policy area(s): Internal market
            Activities: The activities of the European Medicines Agency are included in the following policies:
            -   Support for the development of paediatric medicines ;
            -   Improvement in the protection of public health and for consumers across the Community
            -   Maintaining a reliable and independent source of scientific advice and information, and
            -   Support and achievement of the internal market for the pharmaceutical sector.

                 TITLE OF ACTION: REGULATION OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE
                 COUNCIL ON MEDICINAL PRODUCTS FOR PAEDIATRIC USE AND AMENDING
                 REGULATION (EEC) NO 1768/92, DIRECTIVE 2001/83/EC AND REGULATION (EC)
                 NO 726/2004

     1.          BUDGET LINE(S) + HEADING(S)

     02.040201 – European Agency for the Evaluation of Medicinal Products — Subsidy under
     Titles 1 and 2

     02.040202 – European Agency for the Evaluation of Medicinal Products — Subsidy under
     Title 3

     2.          OVERALL FIGURES

     2.1.        Total allocation for action (Part B): € million for commitment

     EUR 21 282 million

     2.2.        Period of application:

     2007 to 2012

     2.3.        Overall multiannual estimate of expenditure:

     (a)         Schedule of commitment appropriations/payment                  appropriations    (financial
                 intervention) (see point 6.1.1)
                                                              EUR million (to three decimal places)
                                                                                       2012
                                                                                        and
                                      Year      2008      2009       2010     2011     subs.      Total
                                      2007                                             Years
                Commitments         1,000      3,039     3,377      3,598    5,053     5,215     21,282

                 Payments           1,000      3,039     3,377      3,598    5,053     5,215     21,282

PL                                                       40                                                       PL
 ---pagebreak---      (b)       Technical and administrative assistance and support expenditure(see point 6.1.2)

             Commitments

               Payments

              Subtotal a+b
           Commitments               1,000       3,039      3,377        3,598    5,053    5,215   21,282

           Payments                  1,000       3,039      3,377        3,598    5,053    5,215   21,282
     (c)       Overall financial impact of human resources and other administrative expenditure
               (see points 7.2 and 7.3)
             Commitments/
               payments

             TOTAL a+b+c
           Commitments               1,000       3,039      3,377        3,598    5,053    5,215   21,282

           Payments                  1,000       3,039      3,377        3,598    5,053    5,215   21,282
     2.4.      Compatibility with financial programming and financial perspective

               [X] Proposal will entail reprogramming of the relevant heading in the financial
                   perspective. The proposal is compatible with the new financial framework
                   (2007-2013) proposed by the Commission (Communication from the
                   Commission to the Council and the European Parliament COM(2004) 101).

     2.5.      Financial impact on revenue1:

               [X] Proposal has no financial implications (involves technical aspects regarding
                   implementation of a measure)

     3.        BUDGET CHARACTERISTICS
               Type of expenditure            Budget         New         EFTA     Contributions Heading in
                                               line                     contrib       from       financial
                                                                         ution      applicant   perspective
                                                                                    countries
               Non-comp Non-diff             02.040201       NO          YES              NO         1a
               Non-comp Non-diff             02.040202       NO          YES              NO         1a

     1
              For further information, see separate explanatory note.

PL                                                          41                                                PL
 ---pagebreak---      4.       LEGAL BASIS

     – Treaty establishing the European Community and notably article 235.

     – Draft Regulation of the European Parliament and of the Council on medicinal products for
       paediatric use (to support the Agency’s work required for the operation of the draft
       Regulation including all work of the Paediatric Committee, scientific advice and any fee
       waivers provided for by virtue of the draft Regulation).

     – Regulation (EC) No 726/2004 of the European parliament and of the Council of 30 May
       2004, establishing the community procedures for the authorisation and follow up of
       medicines for human and veterinary use, and establishing the European Agency for the
       Evaluation of Medicinal Products (OJ L 136, 30.4.2004, p. 1).

     – Council Regulation (EC) No 297/95 of 10 February 1995 modified by Council
       Regulation (EC) No 2743/98 of 14 December 1998 concerning fees payable to the
       European Agency for the Evaluation of Medicinal Products (OJ L 345, 19.12.1998, p. 3).

     5.       DESCRIPTION AND GROUNDS

     5.1.     Need for Community intervention

     5.1.1.   Objectives pursued

     It is estimated that between 50 and 90% of medicinal products used in the paediatric
     population have never been specifically studied or authorised (licensed) for use in that age
     group. This leaves no alternative to the prescriber than to use products “off-label” (i.e. use of
     product authorised for adults - products that have not been tested or authorised for paediatric
     use) or use of completely unauthorised products with the associated risks of inefficacy and/or
     adverse reactions (side effects).

     The overall policy objective is to improve the health of the children of Europe by increasing
     the research, development and authorisation of medicines for use in children.

     General objectives are to:

     • increase the development of medicines for use in children;

     • ensure that medicines used to treat children are subject to high quality research;

     • ensure that medicines used to treat children are appropriately authorised for use in
       children;

     • improve the information available on the use of medicines in children;

     • achieve these objectives without subjecting children to unnecessary clinical trials and in
       full compliance with the EU Clinical Trials Directive.

PL                                                  42                                                   PL
 ---pagebreak---      5.1.2.   Measures taken in connection with ex ante evaluation

     The draft Regulation of the European Parliament and of the Council on medicinal products for
     paediatric use was the subject of a Commission Extended Impact Assessment (EIA). The EIA
     accompanies this Financial Statement. The Commission’s EIA is based on an independent,
     externally contracted study, specifically designed to estimate the economic, social and
     environmental impacts of the proposal. The EIA also draws on experience with the existing
     EU pharmaceutical market and regulatory framework, experience with legislation on
     paediatric medicines in the US, experience with orphan medicines in the EU, extensive
     consultation with stakeholders, and the published literature.

     5.1.3.   Measures taken following ex post evaluation

     The draft Regulation of the European Parliament and of the Council on medicinal products for
     paediatric use is a new legislative proposal and no interim or ex post evaluation has been
     conducted.

     5.2.     Action envisaged and budget intervention arrangements

     The key measures included in the draft paediatric regulation are:

     • the establishment of an expert committee, the Paediatric Committee within the EMEA;

     • a requirement at the time of marketing authorisation applications for new medicines and
       line-extensions for existing patent-protected medicines for data on the use of the medicine
       in children resulting from an agreed paediatric investigation plan;

     • a system of waivers from the requirement for medicines unlikely to benefit children;

     • a system of deferrals of the requirement to ensure medicines are tested in children only
       when it is safe to do so and to prevent the requirements delaying the authorisation of
       medicines for adults;

     • excluding orphan medicines, a mixed reward and incentive for compliance with the
       requirement in the form of a six-month extension to the supplementary protection
       certificate (in effect, a six-month patent extension on the active moiety);

     • for orphan medicines, a mixed reward and incentive for compliance with the requirement
       in the form of an additional two-years of market exclusivity added to the existing ten years
       awarded under the EU orphan regulation;

     • a new type of marketing authorisation, the PUMA, which allows ten years of data
       protection for innovation (new studies) on off-patent products;

     • amended data requirements for PUMA applications to attract SMEs including generics
       companies;

     • a reference in the explanatory memorandum to the establishment, via separate legislation
       of an EU paediatric study programme to fund research leading to the development and
       authorisation of off-patent medicine for children;

PL                                                 43                                                 PL
 ---pagebreak---      • access to an optional centralised procedure via the community referral procedure for
       existing nationally authorised medicines to gain an EU-wide Commission Decision on use
       in children;

     • measures to increase the robustness of pharmacovigilance for medicines for children;

     • a requirement for industry to submit to the authorities study reports they already hold on
       use of their medicine in children, to maximise the utility of existing data and knowledge;

     • an EU inventory of the therapeutic needs of children to focus research, development and
       authorisation of medicines;

     • an EU network of investigators and trial centres to conduct the research and development
       required;

     • a system of free scientific advice for the industry, provided by the EMEA;

     • a database of paediatric studies (based on the existing database set up by the EU Directive
       on clinical trials (OJ L 121, 1.5.2001, p. 34).

     Populations affected by the activity:

     • more than 100 million children in the newly enlarged EU stand to benefit from better
       medicines for children. Children will also be enrolled into clinical trials;

     • healthcare professionals will benefit through the supply of medicines specifically
       developed for children and may take part in clinical research on medicines for children;

     • all pharmaceutical companies seeking to access the EU market will be affected by the draft
       Regulation;

     • the EMEA and all National competent authorities will have to change their working
       practices as a result of the draft Regulation;

     Expense type

     Article 47 of the draft Regulation on medicinal products for paediatric use foresees a
     contribution from the Community to cover the work resulting from the draft Regulation on
     medicinal products for paediatric use, incorporated into the contribution provided for in
     Article 67 of Regulation (EC) No 726/2004 and in Article 7 of Regulation (EC) No 141/2000
     to be allocated to the European Medicines Agency. This contribution should cover all aspects
     of the work of the European Medicines Agency to implement and operate the draft
     Regulation, in particular: the operation of the Paediatric Committee including assessment of
     paediatric investigation plans, requests for waivers and deferrals, assessment of compliance
     with paediatric investigation plans and assessment of the safety, quality and efficacy of
     medicinal products for paediatric use; an EU inventory of the therapeutic needs of children;
     an EU network of investigators and trial centres to conduct the research; free scientific advice
     for the industry; a database of paediatric studies.

     The explanatory memorandum of the draft paediatric regulation makes a reference to the
     possible creation of a paediatric study programme: Medicines Investigation for the Children

PL                                                 44                                                   PL
 ---pagebreak---      of Europe (MICE)2. The creation of the funding and its operation would be included in a
     separate Commission initiative. A detailed assessment of the impacts of the programme will
     accompany that separate initiative. However, given the interface between legislation on a
     paediatric study programme and the draft paediatric Regulation assessed here, some
     consideration is required. An EU paediatric study programme, focussed on funding or part
     funding studies on off-patent medicines will be important if research and authorisation for
     children of off-patent products are to occur for the majority of products needed by children. It
     is envisaged that the paediatric study programme may be funded, at least in part, from the
     Community budget. The paediatric study programme would also need to take account of other
     relevant Community funding, including the 6th and 7th Framework Programmes operated by
     the Commission Directorate General Research. Community funding for studies into off-patent
     medicines for children (which may lead to the authorisation of an off-patent medicine for
     children) may only be partial, e.g. 50% funding: the remainder of the funding may need to
     come from industry, Member State governments or medical charities.

     An EU paediatric study programme has the potential to stimulate research and development of
     off-patent medicines for children and could have a major beneficial impact on EU
     pharmaceutical companies, including SMEs, and a major impact on clinical trials conducted
     in the EU including strengthening pharmaceutical R&D in Europe.

     Estimated resources and costs of the paediatric Regulation, based on the draft proposal
     released for consultation by the European Commission on 8 March 2004

     The increased contribution will cover: increased administration costs of the European
     Medicines Agency relating to all tasks of the Paediatric Committee; the costs of free scientific
     advice and fee reductions for paediatric use marketing authorisations.

     Justifications of the resources implications based on its coming into force in 2007

     As of 2006, the EMEA would have to set up a task force to prepare for the work of the
     Paediatric Committee and the procedures as laid out in the Regulation. It is estimated that the
     task force would require 1 A grade full time and 1 C grade half time. This will be covered by
     an internal redeployment.

     In 2007

     Activities planned for the first year. All activities are based on the EMEA’s experience of
     Committee activities, and in particular the experience gained in the last 3 years of activities on
     orphan medicinal products and the Committee for orphan medicinal products. Activities will
     start in full as soon as the Regulation is implemented due to the legal obligations created by it.

     2
            The impact of the referenced paediatric study programme will critically depend on its funding, size and
            awarding rules. A fund, set up under the United States Best Pharmaceuticals for Children Act 2002, is
            of $ 200 000 000 for fiscal year 2000 and such sums as are necessary for each of the succeeding five
            years for the study of the use in the paediatric population of medicinal products for which there is no
            patent protection or market exclusivity. The CHMP Paediatric Expert Group has produced a
            preliminary list of sixty-five off-patent active substances considered to be priorities for research and
            development for children in the EU.

PL                                                       45                                                            PL
 ---pagebreak---      A.     Paediatric Committee

     Functioning of the Paediatric Committee

     • Meeting costs

     A monthly meeting of 2-3 days is necessary. Eleven meetings a year with 31 members are
     envisaged, representing 682-1023 expert days. In addition, it is anticipated that additional
     experts will be needed on an ad-hoc basis by the Paediatric Committee.

     • Meeting Management and Conference services

     Eleven meetings a year of 31 members plus additional experts will have heavy implications
     on the Meeting Management & Conferences Sector of the EMEA which will have to organise
     travel and accommodation and meetings, as well as on the meeting room occupation.

     • Secretariat costs

     The secretariat of the Paediatric Committee represents a full time position all year round,
     therefore taking into consideration the need for a back-up, this represents 1.5 A grade and
     1.5 C grade positions.

     • Expert costs

     Estimated at 5-10 experts per Paediatric Committee meeting, in addition to members of the
     Paediatric Committee (i.e. 55-110 experts per year).

     Activities of the Paediatric Committee

     – Paediatric Investigation Plans

     – Deferrals

     – Waiver of Paediatric Investigation Plans

     – Paediatric needs

     – Paediatric priorities

     – Compliance

     – Expert work

     In the draft paediatric Regulation, there is an obligation to submit the results of studies
     performed according to an agreed Paediatric Investigation Plan for applications for marketing
     authorisations of new products (Marketing Authorisation Applications) and variations for
     patented products. The best estimate of the number of Paediatric Investigation Plans to be
     submitted per year to the Agency in the first years is about 235-285.

     The activities related to the submission of Paediatric Investigation Plans are rather similar to
     the work done for orphan drug designation. However the level of scientific involvement to

PL                                                 46                                                   PL
 ---pagebreak---      judge the submitted plan is considered higher, more complex, and the number of procedures is
     2.5 times more than the current number of orphan applications.

              –     Agreed Paediatric Investigation Plans revisions

                                –     Procedures

     It is not expected that applications for the revision of Paediatric Investigation Plans would
     occur in the first year. Only procedures would have to be established.

     B.     Other activities created by the Regulation

     –        Paediatric scientific advice

     There will be an increase in scientific advice for paediatric development. It is expected that up
     to 60% of companies may seek advice (the current situation is about 30% for products
     submitted for Marketing Authorisation). This represents about three times the current number
     of Scientific Advice requests (currently 100 per year). See section 6.2 for details of the
     financial implications of fee waivers for paediatric scientific advice.

     –        Information publication and management

     This has implications on the current development of the databases at the EMEA and on other
     forms of EMEA communication.

     –        Survey of paediatric use and inventory of research priorities

     These activities will be performed by the staff in charge of other paediatric activities but will
     represent a significant part of the workload.

     –        Establishment of a paediatric research network

     This is a new type of activity for the EMEA, which will require at least a full time position for
     an A and a C grade.

     C.     Impact on the Agency

     In addition to involving specific staff all activities have direct implications on other sectors
     such as Meeting Management and Conference, IT and administration.

     The activities will generate the need for regular training, workshops and will involve missions
     outside the Agency (for example for the establishment of a network of paediatric clinical
     research).

     D.     Need for Experts in Secondment

     To strengthen the collaboration between EMEA and Member States in particular in relation to
     paediatric activities on national products, authorisations and pharmacovigilance, the EMEA
     will invite Experts in Secondment to join the Agency to facilitate the work. This will be done
     also at the stage of the preparatory work.

PL                                                  47                                                   PL
 ---pagebreak---      A typical stabilised year

     It has been considered that year 2009 would represent a typical year, when the number of
     applications per year would be stable, and all activities provided for by the Regulation would
     be developed.

     A.     Paediatric Committee

     Functioning of the Paediatric Committee

     – Meeting costs

     No major changes in activities are anticipated.

     – Meeting Management and Conference services

     No major changes in activities are anticipated.

     – Secretariat costs

     No major changes in activities are anticipated.

     – Experts costs

     Changes in activities may be needed. Estimates are however given for the same numbers.

     Activities of the Paediatric Committee

     Figures for new products (on patent) should remain stable. Variations capturing products that
     never included a Paediatric Investigation Plan should slightly decrease, as some products
     would have been captured at the stage of marketing authorisation applications. This would
     however not be the case of variation applications in a new indication (new therapeutic area)
     for which a new Paediatric Investigation Plan may have to be submitted.

     There should not be any more products undergoing purely national procedures in respect of
     the obligation to submit a Paediatric Investigation Plan.

     The ‘stable’ number of Paediatric Use Marketing Authorisation procedures cannot be
     estimated. It is judged that the initial figure of 15 per year should be kept.

     Overall the level of activities should remain around 235-285 procedures per year.

     The additional (fully developed) tasks will include in particular the Annual Reports on
     deferrals, and the revision of agreed Paediatric Investigation Plans. Once a Paediatric
     Investigation Plan is agreed, the draft Regulation offers the possibility to amend it as often as
     needed on request from the sponsor. It is estimated that 30% of the Paediatric Investigation
     Plans may need revision at some point in time. This may represent a minimum of 80
     additional applications a year.

PL                                                  48                                                   PL
 ---pagebreak---      B.     Activities created by the Regulation

     – Scientific Advice

     Paediatric Scientific Advice and follow up procedures would increase progressively over
     time.

     – Pharmacovigilance and risk management

     This activity will be fully developed.

     – Information publication and management

     Modifications or developments of the current structures will take place over several years.

     – Inventory of research priorities

     Regular updates are forecasted for in the Regulation.

     – Establishment of a paediatric research network

     The implementation and running of the network should be in place.

     C.     Impact on the Agency

     In addition to involving specific staff all activities and their related increases have direct
     implications on other sectors.

     5.3.     Methods of implementation

     The draft Regulation will be implemented and operated primarily by the existing European
     Medicines Agency. Certain aspects will also be operated by the National Competent
     Authorities. The Commission will be responsible for an implementing regulation and a
     number of supporting guidelines.

PL                                                 49                                                 PL
 ---pagebreak---      6.          FINANCIAL IMPACT

     6.1.        Total financial impact on Part B - (over the entire programming period)

     (The method of calculating the total amounts set out in the table below must be explained by
     the breakdown in Table 6.2. )

     6.1.1.      Financial intervention

                                            Commitments (in EUR million to three decimal places)

                Breakdown           2007    2008          2009    2010    2011     2012       Total
                                                                                    and
                                                                                   subs.
                                                                                   Years

     02.040201 – European
     Agency for the Evaluation of
     Medicinal Products —           0,800    2,397        2,688   2,881   4,280     4,409     17,455
     Subsidy under Titles 1 and 2

     02.040202 – European
                                    0,200    0,642        0,689   0,717   0,773     0,806      3,827
     Agency for the Evaluation of
     Medicinal Products —
     Subsidy under Title 3

     Action 2

     etc.

                            TOTAL   1,000    3,039        3,377   3,598   5,053     5,215     21,282

PL                                                   50                                               PL
 ---pagebreak---      6.1.2.       Technical and administrative assistance, support expenditure and IT expenditure
                  (commitment appropriations)

                                        2007   2008        2009   2010     2011     2012      Total
                                                                                     and
                                                                                    subs.
                                                                                    Years

     1) Technical and                  N.A.
     administrative assistance

     a) Technical assistance
     offices
     b) Other technical and
     administrative assistance:

     - intra muros:

     - extra muros:

     of which for construction
     and maintenance of
     computerised management
     systems

                          Subtotal 1

     2) Support expenditure

     a) Studies

     b) Meetings of experts

     c) Information and
     publications

                          Subtotal 2

                           TOTAL

PL                                                    51                                              PL
 ---pagebreak---      6.2.     Calculation of costs by measure envisaged in Part B (over the entire
              programming period)3

     (Where there is more than one action, give sufficient detail of the specific measures to be
     taken for each one to allow the volume and costs of the outputs to be estimated.)

                                                   Commitments (in EUR million to three decimal places)

                   Breakdown                     Type                  Number of        Average unit     Total cost
                                              of outputs                outputs            cost
                                           (projects, files )                                          (total for years
                                                                     (total for years                    2007-2012)
                                                                       2007-2012)

                                                   1                        2                3            4=(2X3)

     Paediatric medicines management

     - Measure 1                          Paediatric
                                          activities costs
                                          for the EMEA
                                          general subsidy

                                          Staff

                                          Expenditure
                                          other.                                                           17,455

                                                                                                           3,827

              TOTAL COST                                                                                   21,282

     These costs are mainly due to: 1. the supplementary staff needed to perform the tasks induced
     by the new regulation on medicinal products for paediatric use, 2. scientific advice being
     given without a fee, and, 3. fee reductions for marketing authorisation applications.

     Staff will be required to: provide the secretariat of the new expert committee the Paediatric
     Committee, administer requests for opinions from the Paediatric Committee, create and
     maintain an inventory of the therapeutic needs of the children of Europe, create and maintain
     an EU network of clinical trial centres to conduct tests of medicines for children, and,
     collation and publication of information about medicines for children. Projections for 2011
     foresee that 24 people (14,5 A and 9,5 C) will be necessary to support the EMEA work related
     to the paediatric regulation. Support staff will bring the overall figure to 26.

     Regarding scientific advice, currently, requests for such advice command a fee from the
     EMEA. This fee is used mainly to pay experts from the National agencies who conduct the
     scientific evaluation of the requests (with their accompanying dossiers). The draft paediatric
     regulation will lead to such scientific advice being given without the payment of fees.
     Therefore the EMEA will have to pay money to the National agencies and this will have to be

     3
             For further information, see separate explanatory note.

PL                                                              52                                                        PL
 ---pagebreak---      covered. Furthermore, the total number of requests for scientific advice is predicted to
     increase dramatically as a result of the paediatric regulation. The current average fee for
     scientific advice is about 40 000 € and it is predicted that, For the period of six years starting
     in 2007, about 330 free pieces of scientific advice will be given.

     Regarding fee reductions for marketing authorisation applications, the current fee is
     approximately 200 000 €. This pays mainly for the scientific evaluation conducted by experts
     from the National agencies. The fee reduction foreseen in the paediatric regulation is 50% and
     this will apply to a small proportion of all paediatric marketing authorisations (the so called
     Paediatric Use Marketing Authorisations – PUMAs). For the period of six-years starting in
     2007 it is estimated that about 30 paediatric use marketing authorisation applications will be
     made that will attract the 50% fee reduction. Hence the EMEA will have to pay the National
     agencies but this will not be covered by adequate fees.

     Staff requirement             2007       2008            2009       2010       2011       2012
                                                                                                and
                                                                                               subs.
                                                                                               Years

     Secretariat Paediatric               1          3               3          3          3           3
     Committee Paediatric
     Investigation Plan
     applications                         1      10              10         10         14         14
                                                     1               1          1          3           3
     Paediatric Research Network
                                                                     1          2          2           2
     Funding of studies
                                          1          2               2          2          4           4
     Support staff

                          TOTAL           3      16              17         18         26         26

     Expenditure costs will mostly cover the reimbursement of the experts in relation with the new
     committee ‘Paediatric Committee’, as well as other missions and trainings. Some IT
     developments will also be necessary in order to include this new category of medicinal
     products in the several existing databases.

PL                                                       53                                                PL
 ---pagebreak---      Expenditure Other                 2007        2008          2009       2010      2011         2012
                                                                                                    and
                                                                                                   subs.
                                                                                                   Years

     Meetings Paediatric
     Committee

     31 members and 5 experts          0,050        0,413        0,452      0,474      0,498         0,523
     11 x 2-day meetings
     Workshops, trainings and
     missions                          0,100        0,119        0,127      0,133      0,165         0,173

     IT development and web
     publication                       0,050        0,110        0,110      0,110      0,110         0,110

                            TOTAL      0,200        0,642        0,689      0,717      0,773         0,806

     7           IMPACT ON STAFF AND ADMINISTRATIVE EXPENDITURE

     7.1.        Impact on human resources

                                Staff to be assigned to management of the            Description of tasks deriving from the
                                      action using existing resources                                action
            Types of post                                                    Total
                                   Number of             Number of
                                 permanent posts       temporary posts

                            A   N.A.
     Officials or
                            B                                                        If necessary, a fuller description of the
     temporary staff
                                                                                             tasks may be annexed.
                            C

     Other human resources

     Total

PL                                                          54                                                         PL
 ---pagebreak---      7.2.        Overall financial impact of human resources

                     Type of human resources                      Amount (€)     Method of calculation *

     Officials                                                 N.A.

     Temporary staff

     Other human resources

                                       (specify budget line)

                                                      Total

     The amounts are total expenditure for twelve months.

     7.3.        Other administrative expenditure deriving from the action

     Budget line
                                                                      Amount €     Method of calculation
     (number and heading)

     Overall allocation (Title A7)

     ex A0701 – Missions                                       N.A.

     ex A07030 – Meetings

     ex A07031 – Compulsory committees 1

     Paediatric Committee

     A07032 – Non-compulsory committees 1

     A07040 – Conferences

     ex A0705 – Studies and consultations

     Other expenditure (specify)

     Training

     Information systems (A-5001/A-4300)

     Other expenditure - Part A (specify)

     IT developments

                                                      Total

     The amounts are total expenditure for twelve months.
     1
         Specify the type of committee and the group to which it belongs.

PL                                                        55                                               PL
 ---pagebreak---      I.     Annual total (7.2 + 7.3) in 2011

     II.    Duration of action

     III.   Total cost of action (2007 to 2012)

     The needs for human and administrative resources shall be covered within the allocation
     granted to the managing DG in the framework of the annual allocation procedure

     8.      FOLLOW-UP AND EVALUATION

     8.1.    Follow-up arrangements

     Many of the effects of the draft paediatric legislation lend themselves to measurement. Others,
     including the overall objective of improved child health will be more difficult to measure due
     to a lack of robust EU-wide data. Collection of the following data is possible.

     • The dates on which the Paediatric Committee and EU network of clinical trialists are
       established and guidelines and first inventory of therapeutic needs are adopted.

     • The date on which the database of paediatric studies becomes operational.

     • The number of clinical trials in children initiated and completed (broken down by country
       and type of trial).

     • The number of children enrolled into clinical trials.

     • The number of draft paediatric investigation plans submitted for assessment and the
       number of paediatric investigation plans agreed by the Paediatric Committee.

     • The number of requests for waivers and the number of waivers granted by the Paediatric
       Committee.

     • The number of requests for deferrals and the number of deferrals granted by the Paediatric
       Committee.

     • The number of requests for scientific advice.

     • The numbers of marketing authorisation applications made and granted for adults and
       children.

     • The number of PUMA applications made and PUMAs (with their associated data
       protection) granted.

     • The number of requests for post-marketing studies, pharmacovigilance plans and risk
       management systems and the delivery against those plans.

     • The number of existing studies in children submitted and the number of marketing
       authorisations updated as a result.

PL                                                 56                                                  PL
 ---pagebreak---      • The number of times marketing authorisations record that a paediatric investigation plan
       has been complied with. This provides a measure of the number of supplementary
       protection certificates that can be extended.

     • Impact on the budget of the EMEA.

     These data would provide a robust measure of the impact of the draft paediatric regulation in
     terms of stimulating research, development and authorisation of medicines for children and
     any collateral effect on the authorisation of medicines for other populations. They would also
     provide a measure of the financial impacts on the EMEA.

     Prospective measurement of the costs to industry and on the price of medicines is not
     proposed as such measurement lends itself better to a post-hoc study.

     Section 4 of the extended impact assessment points out that the impact, both financial and
     social, of improved health of the children of Europe is very difficult to measure. Unless there
     is major investment in the central collection of indices of EU child health, this difficulty will
     remain when attempting to measure, in the future, the impact of the draft paediatric
     Regulation.

     8.2.     Arrangements and schedule for the planned evaluation

     The draft paediatric regulation includes proposals for: a database of paediatric studies; annual
     reports from the Member States to the Commission on problems encountered with the
     implementation of the draft paediatric regulation; annual publication of lists of companies that
     have benefits from the rewards / incentives or companies that have failed to comply with the
     obligations, and; within six years of entry into force, a general report on experienced acquired
     as a result of the application of the draft paediatric Regulation, including in particular a
     detailed inventory of all medicinal products authorised for paediatric use since it came into
     force.

     Through these measures, specifically proposed in the draft paediatric Regulation, ex post
     evaluation is already planned. The general report will likely be based on the indices listed in
     section 8.1. Furthermore, the need for a designated independent study to support the general
     report should be considered. Such an independent study could include within its scope the
     financial and social impacts for which prospective data collection is problematic.

     9.       ANTI-FRAUD MEASURES

     The European Medicines Agency has specific budgetary control mechanisms and procedures.
     The Management Board, which comprises representatives of the Member States, the
     Commission and the European Parliament, adopts the draft budget (Article 57.5) as well as
     the final budget (Article 57.6). The European Court of Auditors examines the execution of the
     budget each year (Article 57.9) and the Management Board gives a discharge to the Director
     regarding the budget (Article 57.10). In addition the Agency adopted on 1 June 1999 a
     decision concerning co-operation with the European Anti-Fraud Office (EMEA/D/15007/99).

     The Quality Management System applied by the Agency supports a continuous review with
     the intention of ensuring that the correct procedures are followed and that these procedures
     and policies are pertinent and efficient. Several internal audits are undertaken each year as
     part of this process.

PL                                                  57                                                   PL