Serie Generale n. 167 del 20-7-2011
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINAZIONE 8 luglio 2011
Ulteriore modifica della determinazione 28 aprile 2008, concernente la modifica del provvedimento di inserimento del medicinale «trientine dicloridrato» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648. (11A09842) (GU Serie Generale n.167 del 20-07-2011)

IL DIRETTORE GENERALE

Visto il provvedimento 26 agosto 1999 della Commissione unica del
farmaco concernente l'inserimento del medicinale «trientine
dicloridrato» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico
del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre
1996, n. 648, nel trattamento del morbo di Wilson in pazienti
intolleranti alla D-penicillamina;
Atteso che, con determinazione AIFA del 5 agosto 2005, pubblicata
nella Gazzetta Ufficiale n. 196 del 24 agosto 2005, era stata
autorizzata all'immissione in commercio ed immessa regolarmente in
vendita sul territorio nazionale la specialità medicinale Wilzin
(zinco acetato diidrato), specificatamente indicata per il
trattamento del morbo di Wilson e registrata per questa indicazione
con procedura centralizzata europea;
Atteso che il medicinale trientine dicloridrato, anche in virtù
della particolare enunciazione «mirata» dell'indicazione, poteva
ancora costituire una valida alternativa terapeutica nel trattamento
del Morbo di Wilson per i pazienti non candidabili o non rispondenti
ai trattamenti resisi disponibili sul mercato;
Ritenuto opportuno continuare a consentire a soggetti affetti da
tale patologia la prescrizione di detto medicinale a totale carico
del Servizio sanitario nazionale, considerando, erroneamente, il
trientine dicloridrato come alternativa terapeutica allo zinco
acetato, non essendo emerse, nel corso della discussione, le
sostanziali differenze nel meccanismo d'azione dei farmaci con
attività chelante del rame rispetto ai sali di zinco;
Ritenuto ora di dover provvedere alla modifica della determinazione
28 aprile 2008, nelle parti in cui viene disposto l'utilizzo del
trattamento riservato solo ad alcune tipologie di pazienti;
Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica (CTS) nella riunione del 1° giugno 2011 -
Stralcio verbale n. 17;

Modifica:

Art. 1

Il medicinale «TRIENTINE DICLORIDRATO», già inserito nell'elenco
dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, è ora
erogabile con la seguente indicazione: trattamento del Morbo di
Wilson per i pazienti per i quali la D-penicillamina sia inefficace,
insufficientemente efficace, non tollerata o controindicata, nel
rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa
parte integrante della presente determinazione.
La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 8 luglio 2011

Il direttore generale: Rasi

Allegato 1

Denominazione: Trientine dicloridrato
Indicazione terapeutica: trattamento del Morbo di Wilson per i
pazienti per i quali la D-penicillamina sia inefficace,
insufficientemente efficace, non tollerata o controindicata.
Criteri di inclusione: tutti i pazienti con diagnosi accertata di
Morbo di Wilson per i quali il clinico ritenga opportuno instaurare
una terapia con un agente chelante del rame e per i quali la
D-Penicillamina sia inefficace, insufficientemente efficace, non
tollerata o controindicata.
Criteri di esclusione: Pazienti con diagnosi accertata di Morbo di
Wilson che rispondono al trattamento con D-Penicillamina senza
effetti collaterali di rilievo. L'uso in gravidanza deve essere
limitato ai casi di effettiva necessità valutando il rapporto
rischio/beneficio.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio Sanitario
Nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia Italiana del
Farmaco.
Piano terapeutico: il Trientine può essere utilizzato nel
trattamento del Morbo di Wilson per periodi di tempo determinati o
indefinitamente secondo il giudizio del clinico. Il dosaggio è
variabile e, per un paziente adulto, compreso fra i 1200 e 2400 mg al
dì. Il dosaggio massimo consentito è di 2400 mg al dì suddiviso
fino a 4 somministrazioni giornaliere. Il farmaco può causare
iposideremia. In tali casi, è consigliata l'associazione di
preparati farmaceutici a base di ferro per via orale.
Costi indicativi: il costo mensile per un mese di trattamento di un
paziente al dosaggio medio di 1200 mg al dì è di circa Euro 600,00.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli articoli
4, 5, 6 del provvedimento CUF datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro,
rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed
informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante
apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato
sulla Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5:
acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e di
dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei
dati di spesa.



DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO
=======================================================================================
| Prima del trattamento | 3/6/9/12 mesi
=======================================================================================
Sideremia | + | +
---------------------------------------------------------------------------------------
AST/ALT | + | +
----------------------------------------------------------------------------------------
Segni clinici di Duodenite o Colite | |
severa | - | +
---------------------------------------------------------------------------------------
Es. emocromocitometrico con formula | |
leucocitaria e piastrine | + | +
---------------------------------------------------------------------------------------
Eventi avversi attribuibili | |
al trattamento | - | +
---------------------------------------------------------------------------------------
Eruzioni cutanee | - | +
---------------------------------------------------------------------------------------

Se il trattamento è stato sospeso:
data della sospensione;
motivi della sospensione:
- non efficacia (mancata regressione o comparsa o progressione
di manifestazioni cliniche e/o di indici patologici di laboratorio);
- reazioni avverse (indicare quali);

- altro.