Serie Generale n. 113 del 17-5-2017
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 4 maggio 2017
Classificazione, ai sensi dell'articolo 12, comma 5, legge 8 novembre 2012, n. 189, del medicinale per uso umano «Ocaliva», approvato con procedura centralizzata. (Determina n. 817/2017). (17A03245) (GU Serie Generale n.113 del 17-05-2017)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia italiana del farmaco;
Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537 e successive modificazioni
con particolare riferimento all'art. 8, comma 10, lettera c);
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245, recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma
13, dell'art. 48 sopra citato, come modificato dal decreto n. 53 del
Ministro della salute, di concerto con i Ministri per la pubblica
amministrazione e la semplificazione e dell'economia e delle finanze
del 29 marzo 2012;
Visto il decreto del Ministro della salute del 17 novembre 2016,
vistato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo n.
123/2011 dall'Ufficio centrale del bilancio presso il Ministero della
salute in data 18 novembre 2016, al n. 1347, con cui è stato
nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco il
prof. Mario Melazzini;
Visto il decreto del Ministro della salute del 31 gennaio 2017,
vistato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo n.
123/2011 dall'Ufficio centrale del bilancio presso il Ministero della
salute in data 6 febbraio 2017, al n. 141, con cui il prof. Mario
Melazzini è stato confermato direttore generale dell'Agenzia
italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 2, comma 160, del
decreto-legge 3 ottobre 2006, n. 262, convertito, con modificazioni,
dalla legge 24 novembre 2006, n. 286;
Visto il decreto-legge 13 settembre 2012, n. 158, convertito, con
modificazioni, dalla legge 8 novembre 2012 ,n. 189, recante
«Disposizioni urgenti per promuovere lo sviluppo del Paese mediante
un più alto livello di tutela della salute» ed, in particolare,
l'art. 12, comma 5;
Visto il regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 31 marzo 2004, che istituisce procedure comunitarie per
l'autorizzazione e la vigilanza dei medicinali per uso umano e
veterinario e che istituisce l'Agenzia europea per i medicinali;
Visto il regolamento (CE) n. 1901/2006 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 12 dicembre 2006 sui prodotti medicinali per uso
pediatrico, recante modifica del regolamento (CEE) n. 1768/92, della
direttiva 2001/20/CE e del regolamento (CE) n. 726/2004;
Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 142 del 21
giugno 2001, concernente l'attuazione della direttiva 2001/83/CE e
successive modificazioni, relativa ad un codice comunitario
concernente i medicinali per uso umano, nonchè della direttiva
2003/94/CE;
Visto il regolamento (CE) n. 1394/2007 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 13 novembre 2007 sui medicinali per terapie avanzate,
recante modifica della direttiva 2001/83/CE e del regolamento (CE) n.
726/2004;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale e la nuova dotazione organica,
definitivamente adottati dal Consiglio di amministrazione dell'AIFA,
rispettivamente, con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12, e con
deliberazione 3 febbraio 2016, n. 6, approvate ai sensi dell'art. 22
del decreto 20 settembre 2004, n. 245, del Ministro della salute di
concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro
dell'economia e delle finanze, della cui pubblicazione sul proprio
sito istituzionale è stato dato avviso nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana, Serie generale, n. 140, del 17 giugno
2016;
Vista la Gazzetta Ufficiale dell'Unione europea del 27 gennaio 2017
che riporta la sintesi delle Decisioni dell'Unione europea relative
all'autorizzazione all'immissione in commercio di medicinali dal 1°
dicembre al 31 dicembre 2017 e riporta l'insieme delle nuove
confezioni autorizzate;
Visto il parere sul regime di classificazione ai fini della
fornitura espresso, su proposta dell'ufficio procedure centralizzate,
dalla commissione tecnico scientifico (CTS) di AIFA in data 14-17
febbraio 2017;

Determina:

Le confezioni dei seguenti medicinali per uso umano, di nuova
autorizzazione, corredate di numero di A.I.C. e classificazione ai
fini della fornitura:
«OCALIVA»
descritte in dettaglio nell'allegato, che fa parte integrante del
presente provvedimento, sono collocate in apposita sezione della
classe di cui all'art. 12, comma 5 della legge 8 novembre 2012, n.
189, denominata classe C (nn), dedicata ai farmaci non ancora
valutati ai fini della rimborsabilità.
Il titolare dell'A.I.C., prima dell'inizio della
commercializzazione deve avere ottemperato, ove previsto, alle
condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace
del medicinale e deve comunicare all'Agenzia italiana del farmaco -
Settore HTA ed economia del farmaco, il prezzo ex factory, il prezzo
al pubblico e la data di inizio della commercializzazione del
medicinale.
Per i medicinali di cui al comma 3 dell'art. 12
del decreto-legge n. 158/2012, convertito dalla legge n. 189/2012, la
collocazione nella classe C(nn) di cui alla presente determinazione
viene meno automaticamente in caso di mancata presentazione della
domanda di classificazione in fascia di rimborsabilità entro il
termine di trenta giorni dal sollecito inviato dall'Agenzia italiana
del farmaco ai sensi dell'art. 12, comma 5-ter, del decreto-legge n.
158/2012, convertito dalla legge n. 189/2012, con la conseguenza che
il medicinale non potrà essere ulteriormente commercializzato.
La presente delibera entra in vigore il giorno successivo alla sua
pubblicazione in Gazzetta Ufficiale.
Roma, 4 maggio 2017

Il direttore generale: Melazzini

Allegato

Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5 della legge n.
189/2012, in apposita sezione (denominata classe C (nn)) dedicata ai
farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità nelle more
della presentazione da parte dell'azienda interessata di un'eventuale
domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate
costituiscono un estratto degli allegati alle decisioni della
Commissione europea relative all'autorizzazione all'immissione in
commercio dei farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale di
tali documenti.
Farmaco di nuova registrazione.
«OCALIVA»
Codice ATC - Principio attivo: A05AA04 - acido obeticolico.
Titolare: Intercept Pharma Limited.
Gazzetta Ufficiale dell'Unione europea del 27 gennaio 2017.
- Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò
permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla
sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare
qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per
informazioni sulle modalità di segnalazione delle reazioni avverse.
Indicazioni terapeutiche:
«Ocaliva» è indicato per il trattamento della colangite
biliare primitiva (nota anche come cirrosi biliare primitiva) in
combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con
risposta inadeguata all'UDCA o come monoterapia negli adulti che non
tollerano l'UDCA.
Modo di somministrazione: la compressa deve essere assunta per
via orale con o senza cibo. Per i pazienti che assumono resine
leganti gli acidi biliari, l'acido obeticolico deve essere
somministrato almeno 4-6 ore prima o 4-6 ore dopo dall'assunzione di
una resina legante gli acidi biliari, o all'intervallo maggiore
possibile (vedere paragrafo 4.5).
Confezioni autorizzate:
EU/1/16/1139/001 - A.I.C.: 045222015/E - In base 32: 1C423Z - 5
mg - compressa rivestita con film - uso orale - flacone (HDPE) - 30
compresse;
EU/1/16/1139/002 - A.I.C.: 045222027/E - In base 32: 1C424C -
10 mg - compressa rivestita con film - uso orale - flacone (HDPE) -
30 compresse.
Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in
commercio
Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR)
I requisiti per la presentazione degli PSUR per questo medicinale
sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione
europea (elenco EURD) di cui all'art. 107 quater, paragrafo 7, della
direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web
dell'Agenzia europea dei medicinali.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve
presentare il primo PSUR per questo medicinale entro 6 mesi
successivi all'autorizzazione.
Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace
del medicinale:
piano di gestione del rischio (RMP) .
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve
effettuare le attività e le azioni di farmacovigilanza richieste e
dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2
dell'autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo
aggiornamento approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta della Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio è
modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove
informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del
profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un
importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del
rischio).
Obbligo specifico di completare le misure post-autorizzative per
l'autorizzazione all'immissione in commercio subordinata a
condizioni
La presente autorizzazione all'immissione in commercio è
subordinata a condizioni; pertanto ai sensi dell'art. 14, paragrafo
7, del regolamento 726/2004/CE e successive modifiche, il titolare
dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve completare,
entro la tempistica stabilita, le seguenti attivita':


===============================================================
|  Descrizione | Tempistica |
+=======================================+=====================+
|  Studio interventistico 747-302: | |
| descrizione: al fine di confermare | |
| l'efficacia e la sicurezza di | |
| «Ocaliva», il titolare | |
| dell'autorizzazione all'immissione in | |
|commercio deve condurre e presentare i | |
| risultati dello studio 747-302, uno | |
| studio multicentrico di conferma, in | |
|doppio cieco, randomizzato, controllato| |
| con placebo per valutare il beneficio | |
| clinico associato al trattamento con | |
|«Ocaliva» nei pazienti con PBC che non | |
| rispondano o siano intolleranti al | |
| trattamento con UDCA sulla base di | |
| endpoint clinici. Razionale: valutare | |
|l'effetto dell'acido obeticolico sugli | Relazione finale: |
| esiti clinici in soggetti con PBC | 2023 |
+---------------------------------------+---------------------+
| Studio interventistico 747-401: | |
| descrizione: al fine di confermare | |
| l'efficacia e la sicurezza di | |
| «Ocaliva», il titolare | |
| dell'autorizzazione all'immissione in | |
|commercio deve condurre e presentare i | |
| risultati dello studio 747-401, uno | |
| studio multicentrico di conferma, in | |
|doppio cieco, randomizzato, controllato| |
|con placebo per valutare la sicurezza, | |
| l'efficacia e la farmacocinetica di | |
| «Ocaliva» in pazienti con PBC e danni | |
| epatici da moderati a severi. | |
| Razionale: valutare le incertezze | |
| legate alla mancanza di dati in una | |
| popolazione con una malattia epatica | Relazione finale: |
| più avanzata. | 2020 |
+---------------------------------------+---------------------+

Regime di prescrizione: medicinale soggetto a prescrizione
medica limitativa vendibile al pubblico su prescrizione di centri
ospedalieri o di specialisti-gastroenterologo, epatologo, internista
(RRL).