Serie Generale n. 279 del 28-11-2019
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 18 novembre 2019
Modifica alla determina AIFA n. 1264 del 3 agosto 2018, relativa all'inserimento del medicinale octreotide a lunga durata d'azione nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il rallentamento della progressione dell'insufficienza renale associata alla malattia del rene policistico autosomico dominante (ADPKD) in adulti con CKD di stadio 4 e aumentato rischio di rapida progressione verso l'uremia terminale e terapia dialitica sostitutiva. (Determina n. 128941/2019). (19A07391) (GU Serie Generale n.279 del 28-11-2019)

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326,
che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il
Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle
finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni,
recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal Consiglio di
amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12;
Visto il decreto del Ministro della salute del 27 settembre 2018,
registrato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo 30
giugno 2011, n. 123, dall'Ufficio centrale del bilancio presso il
Ministero della salute in data 4 ottobre 2018, al n. 1011, con cui il
dott. Luca Li Bassi è stato nominato direttore generale dell'AIFA e
il relativo contratto individuale di lavoro con decorrenza 17 ottobre
2018, data di effettiva assunzione delle funzioni;
Vista la determina direttoriale n. 1792 del 13 novembre 2018, con
cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente dell'Area
pre-autorizzazione, è stata delegata dal direttore generale
all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa di
farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una
speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilità del
«Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del
decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge
n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la
determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare,
l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il
monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco,
pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Vista la determina AIFA n. 1264 del 3 agosto 2018, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 197 del 25 agosto 2018, riguardante
l'inserimento del medicinale ctreotide a lunga durata d'azione nel
suddetto elenco per il rallentamento della progressione
dell'insufficienza renale associata alla malattia del rene
policistico autosomico dominante (ADPKD) in adulti con CKD di stadio
4 e aumentato rischio di rapida progressione verso l'uremia terminale
e terapia dialitica sostitutiva;
Considerato che, nell'ambito della terapia con octreotide a lunga
durata d'azione per l'indicazione sopra citata, sia sufficiente il
monitoraggio dei livelli di creatinina serica e della clearance della
creatinina;
Ritenuto pertanto di rendere facoltativo il monitoraggio, al basale
e ogni sei mesi, della velocità di filtrazione glomerulare tramite
clearance plasmatica dello ioexolo;
Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS dell'AIFA nella
riunione del 4, 5 e 6 febbraio 2019 - Stralcio verbale n. 6;

Determina:

Art. 1

Di rendere facoltativo il monitoraggio, al basale e ogni sei mesi,
della velocità di filtrazione glomerulare tramite clearance
plasmatica dello ioexolo, nell'ambito della terapia con octreotide a
lunga durata d'azione per l'indicazione sopra citata.

Art. 2

Di sostituire l'allegato 1 alla determina AIFA n. 1264 del 3 agosto
2018 con l'allegato 1 alla presente determina, che ne costituisce
parte integrante.

Art. 3

Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale carico
del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre
1996, n. 648, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito
istituzionale dell'AIFA www.agenziafarmaco.gov.it .

Art. 4

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.

Roma, 18 novembre 2019

Il dirigente: Petraglia

Allegato 1

Nella seguente tabella vengono indicati i parametri clinici da
monitorare nel corso della terapia con octreotide a lunga durata
d'azione.

====================================================================
| | | |ogni| |ogni|
| | |ogni 3 | 6 |ogni|due |
| Parametri clinici | basale  | mesi  |mesi|anno|anni|
+=================================+=========+=======+====+====+====+
|altezza  | x |   | | | |
+---------------------------------+---------+-------+----+----+----+
|peso  | x | x  | | | |
+---------------------------------+---------+-------+----+----+----+
|pressione arteriosa  | x | x | | | |
+---------------------------------+---------+-------+----+----+----+
|frequenza cardiaca  | x | x  | | | |
+---------------------------------+---------+-------+----+----+----+
|emocromo completo con formula  | x | x  | | | |
+---------------------------------+---------+-------+----+----+----+
|livelli sierici di creatinina  | x | x  | | | |
+---------------------------------+---------+-------+----+----+----+
|urea  | x | x  | | | |
+---------------------------------+---------+-------+----+----+----+
|sodio, potassio, calcio, fosforo | x | x  | | | |
+---------------------------------+---------+-------+----+----+----+
|AST, ALT fosfatasi | | | | | |
|alcalina,  γ-GT, biluribina | | | | | |
|totale e diretta | x | x  | | | |
+---------------------------------+---------+-------+----+----+----+
|proteine totali e albumina | x | x | | | |
+---------------------------------+---------+-------+----+----+----+
|glicemia | x | x | | | |
+---------------------------------+---------+-------+----+----+----+
|colesterolo totale, HDL e LDL, | | | | | |
|trigliceridi | x | | x | | |
+---------------------------------+---------+-------+----+----+----+
|clearance della creatinina | x | | x | | |
+---------------------------------+---------+-------+----+----+----+
|diuresi delle 24 ore | x | | x | | |
+---------------------------------+---------+-------+----+----+----+
|escrezione nelle urine delle 24 | | | | | |
|di proteine, albumina, sodio, | | | | | |
|urea, glucosio e fosforo. | x | | x | | |
+---------------------------------+---------+-------+----+----+----+
|emoglobina glicosilata* | x | | | x | |
+---------------------------------+---------+-------+----+----+----+
|Ft3, Ft4, TSH** | x | | | x | |
+---------------------------------+---------+-------+----+----+----+
|TAC/RMN*** | x | | | x | x |
+---------------------------------+---------+-------+----+----+----+
|ecografia addome | x | | x | | |
+---------------------------------+---------+-------+----+----+----+

Nel corso della terapia con octreotide a lunga durata d'azione
può essere facoltativamente monitorata, al basale e ogni sei mesi,
la velocità di filtrazione glomerulare tramite clearance plasmatica
dello ioexolo.
*L'emoglobina glicosilata deve essere valutata al basale, ogni
anno e nel caso in cui si verifichino incrementi della glicemia. Nei
pazienti diabetici il monitoraggio seguirà le indicazioni dei
diabetologi di riferimento.
**La funzione tiroidea (Ft3, Ft4, TSH) va monitorata all'inizio
della terapia ed ogni anno. Nei pazienti con disfunzione tiroidea la
tempistica dei controlli andrà valutata con l'endocrinologo di
riferimento.
***I volumi renali (ed epatici nei pazienti con concomitante
policistosi renale) devono essere valutati mediante tomografia
assiale computerizzata (TAC) o risonanza nucleare magnetica (NMR),
senza mezzo di contrasto, all'inizio del trattamento, dopo un anno ed
ogni due anni successivamente. Nel caso in cui TAC/NMR non fossero
disponibili/accessibili, andrebbero sostituite con una ecografia
renale ed epatica.