Serie Generale n. 211 del 11-9-2001
DECRETI, DELIBERE E ORDINANZE MINISTERIALI
MINISTERO DELLA SANITA' COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO
MINISTERO DELLA SANITA' COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO
PROVVEDIMENTO 9 giugno 2001
Inserimento del medicinale "Gemtuzumab Ozogamicin (mylotarg)" nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della leucemia mieloide acuta, CD33 positiva, in prima recidiva dopo chemioterapia convenzionale. (GU Serie Generale n.211 del 11-09-2001)

LA COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO

Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativo alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il proprio provvedimento datato 20 luglio 2000 concernente
l'istituzione dell'elenco dei medicinali innovativi la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, da
erogarsi a totale carico del Servizio sanitario nazionale qualora non
esista valida alternativa terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4,
del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge
23 dicembre 1996, n. 648, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219,
del 19 settembre 2000, con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n.
232 del 4 ottobre 2000;
Visto ancora il proprio provvedimento datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24
marzo 2001;
Visti altresì i propri provvedimenti concernenti l'inserimento nel
suddetto elenco, dei medicinali: "Epoetina alfa e beta" (Gazzetta
Ufficiale n. 58 dell'11 marzo 1998); "Tetraidrobiopterina" (Gazzetta
Ufficiale n. 282 del 2 dicembre 1998); "Testolattone" (Gazzetta
Ufficiale n. 7 dell'11 gennaio 1999); "Arginina", "Interferone alfa
ricombinante" (Gazzetta Ufficiale n. 50 del 2 marzo 1999);
"Adenosin-Deaminasi (adagen)", "Mifepristone" (Gazzetta Ufficiale n.
51 del 3 marzo 1999); "Interferone alfa ricombinante", "Mitotane
(lysodren)" (Gazzetta Ufficiale n. 92 del 21 aprile 1999);
"Interferone alfa naturale", "Interferone alfa ricombinante",
(Gazzetta Ufficiale n. 133 del 9 giugno 1999); "Octreotide" (Gazzetta
Ufficiale n. 137 del 14 giugno 1999); "Trientine Cl." (Gazzetta
Ufficiale n. 258 del 3 novembre 1999); "Ciclosporina A", "Ribavirina"
(Gazzetta Ufficiale n. 297 del 20 dicembre 1999); "Epoetina alfa e
beta", "Zinco solfato" (Gazzetta Ufficiale n. 58 del 10 marzo 2000);
"Interferone gamma", "Levocarnitina", "Octreotide", "Verteporfina"
(Gazzetta Ufficiale n. 138 del 15 giugno 2000); "Mitotane (lysodren)"
(Gazzetta Ufficiale n. 207 del 5 settembre 2000); "Ac cis-retinoico",
"Lamivudina", "Micofenolato mofetile" (Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232
del 4 ottobre 2000); "Verteporfina" (Gazzetta Ufficiale n. 4 del
5 gennaio 2001); "Biotina" (Gazzetta Ufficiale n. 34 del 10 febbraio
2001); "Octreotide" (Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001);
"Anastrozolo ed octreotide" (Gazzetta Ufficiale n. 105 dell'8 maggio
2001);
Atteso che al medicinale "Gemtuzumab Ozogamicin (mylotarg)" in
commercio negli USA, è stato riconosciuto lo status di orphan drug
dall'EMEA e che lo stesso può costituire una valida alternativa
terapeutica per il trattamento della leucemia mieloide acuta, CD33
positiva, in prima recidiva dopo chemioterapia convenzionale;
Considerato che la spesa sostenuta nell'anno 2000, per i medicinali
inseriti in elenco, è risultata essere di gran lunga inferiore al
tetto fissato dalla legge;
Considerata necessaria una verifica periodica della spesa a
consuntivo data la impossibilità di definire un preventivo di spesa
attendibile, in mancanza di dati di incidenza della patologia di che
trattasi;
Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia
la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio
sanitario nazionale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Vista la propria deliberazione assunta in data 8 maggio 2001;

Dispone:
Art. 1.

Il medicinale GEMTUZUMAB OZOGAMICIN (mylotarg) è inserito, ai
sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n.
536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco
istituito col proprio provvedimento citato in premessa.

Art. 2.

Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale, ai soggetti di età compresa tra i 65 e
75 anni affetti da leucemia mieloide acuta, CD33 positiva, in prima
recidiva dopo chemioterapia convenzionale, che non possono avvalersi
di valida alternativa terapeutica, nel rispetto delle condizioni per
esso indicate nell'allegato 1 al presente provvedimento, sino a
concorrenza della spesa stanziata.
Il presente provvedimento sarà trasmesso alla Corte dei conti per
la registrazione e pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della
Repubblica italiana.
Roma, 9 giugno 2001

Il Ministro della sanità
Presidente della Commissione
Veronesi

Registrato alla Corte dei conti il 20 luglio 2001
Ufficio di controllo preventivo sui Ministeri dei servizi alla
persona e dei beni culturali, registro n. 6 Sanità, foglio n. 34

Allegato 1

Denominazione:
GEMTUZUMAB OZOGAMICIN (Mylotarg);
Wyeth Lab.
Indicazione terapeutica: leucemia mieloide acuta, CD33 positiva,
in prima recidiva dopo chemioterapia convenzionale.
Criteri di inclusione:
pazienti di età compresa tra 65 e 75 aa.;
cut-off di espressione dell'antigene CD33 &gt; o = 20%;
durata della prima remissione &gt; o = 6 mesi.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale:
grave insufficienza epatica;
creatinina &gt; o = 2 mg/dl.
Piano terapeutico:
9,0 mg/m2 di superficie corporea per due o tre somministrazioni
con intervallo compreso tra quattordici e ventotto giorni.
Altre condizioni da osservare:
a) le modalità previste dagli articoli 4, 5 e 6 del
provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione
a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione
dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a
sospensioni del trattamento;
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di
prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa;
b) la trasmissione dei dati clinici nel rispetto delle
modalità previste dall'art. 1 del provvedimento datato 31 gennaio
2001 citato in premessa.

Dati da inserire nel registro

=====================================================================
|Prima del trattamento|3/6/9/12 mesi
=====================================================================
1) Anamnesi | + |
---------------------------------------------------------------------
2) Emocromo con formula | + | +
---------------------------------------------------------------------
3) ALT, AST, LDH | + | +
---------------------------------------------------------------------
4) Bilirubina tot. e frazionata | + | +
---------------------------------------------------------------------
5) Fosfatasi alcalina | + | +
---------------------------------------------------------------------
6) YGT | + | +
---------------------------------------------------------------------
7) Creatinina | + | +
---------------------------------------------------------------------
8) Azotemia | + | +
---------------------------------------------------------------------
9) Segni di progressione della | |
malattia rilevati nei modi | |
ritenuti più idonei | | +