Serie Generale n. 122 del 28-5-2018
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 23 maggio 2018
Inserimento del medicinale «Edaravone» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica. (Determina n. 819/2018). (18A03777) (GU Serie Generale n.122 del 28-05-2018)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco (AIFA), a norma del
comma 13 dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Visti il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale e la nuova dotazione organica,
definitivamente adottati dal Consiglio di amministrazione dell'AIFA,
rispettivamente, con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12, e con
deliberazione 3 febbraio 2016, n. 6, approvate ai sensi dell'art. 22
del decreto 20 settembre 2004, n. 245, del Ministro della salute di
concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro
dell'economia e delle finanze, della cui pubblicazione sul proprio
sito istituzionale è stato dato avviso nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana, Serie generale, n. 140 del 17 giugno 2016;
Visto il decreto del Ministro della salute 29 marzo 2012 , n. 53 di
modifica al regolamento e funzionamento AIFA (decreto ministeriale n.
245/2004) in attuazione dell'art. 17, comma 10, del decreto-legge 6
luglio 2011, n. 98, convertito, con modificazioni, dalla legge 15
luglio 2011, n. 111;
Visto il decreto del Ministro della salute del 17 novembre 2016,
vistato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo n.
123/2011 dall'Ufficio centrale del bilancio presso il Ministero della
salute in data 18 novembre 2016, al n. 1347, con cui è stato
nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco il
prof. Mario Melazzini;
Visto il decreto del Ministro della salute del 31 gennaio 2017,
vistato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo n.
123/2011 dall'Ufficio centrale del bilancio presso il Ministero della
salute in data 6 febbraio 2017, al n. 141, con cui il prof. Mario
Giovanni Melazzini è stato confermato direttore generale
dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 2, comma 160,
del decreto-legge 3 ottobre 2006, n. 262, convertito, con
modificazioni, dalla legge 24 novembre 2006, n. 286;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia
italiana del farmaco;
Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300
del 23 dicembre1996;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232
del 4 ottobre2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei
medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in
altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non
ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei
medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da
quella autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio
sanitario nazionale qualora non esista valida alternativa
terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21
ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n.
648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24
marzo 2001;
Considerata l'autorizzazione FDA all'impiego di edaravone per il
trattamento della sclerosi laterale amiotrofica da parte di FDA e di
altre agenzie regolatorie;
Considerata l'efficacia del trattamento con edaravone in un
sottogruppo selezionato di pazienti affetti da sclerosi laterale
amiotrofica evidenziata in uno studio di fase III, in doppio cieco,
randomizzato verso placebo;
Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detto medicinale a
totale carico del Servizio sanitario nazionale per il trattamento di
pazienti selezionati secondo i criteri del suddetto studio clinico;
Tenuto conto del parere reso dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nella riunione del 14-16 giugno
2017 - stralcio verbale n. 24;
Ritenuto, pertanto, di includere il medicinale edaravone
nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale, istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996,
n. 648, per il trattamento di pazienti con diagnosi definita o
probabile di sclerosi laterale amiotrofica, selezionati secondo
specifici criteri;

Determina:

Art. 1

Il medicinale edaravone è inserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4,
del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23
dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento della
Commissione unica del farmaco, per le indicazioni terapeutiche di cui
all'art. 2.

Art. 2

Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per il trattamento di pazienti con
diagnosi definita o probabile di sclerosi laterale amiotrofica,
secondo specifici criteri indicati nell'allegato 1 che fa parte
integrante della presente determinazione.

Art. 3

La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana
e ha una validità di dodici mesi al termine dei quali la permanenza
di edaravone nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del
Servizio sanitario, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648
sarà rivalutata.

Art. 4

La presente determinazione aggiorna e sostituisce la determina 28
giugno 2017, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 153 del 3 luglio
2017.
Roma, 23 maggio 2018

Il direttore generale: Melazzini

Allegato 1
Denominazione: edaravone
Indicazione terapeutica: trattamento di pazienti con diagnosi
definita o probabile di Sclerosi Laterale Amiotrofica.
Criteri di inclusione:
diagnosi di Sclerosi Laterale Amiotrofica definita o probabile
secondo i criteri rivisti di El Escorial;
età ≥ 18 anni;
punteggio ≥ 2 in ogni item della scala ALS Functional Rating
Scale-Revised (ALSFRS-R);
funzionalità respiratoria caratterizzata da un valore di
Capacità Vitale Forzata (CVF) ≥ 80% del teorico;
riduzione di 1-4 punti nel punteggio ALS Functional Rating
Scale-Revised nelle 12 settimane precedenti all'inizio del
trattamento.
Criteri di esclusione:
concomitanza con altre significative patologie neurologiche o
neurodegenerative;
patologie significative ad organi e apparati;
clearance della creatinina ≤50 mL/min;
donne in stato di gravidanza;
pazienti non in grado di comprendere o fornire un consenso
informato al trattamento.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: dodici mesi, al termine dei quali sarà rivalutata la
permanenza di edaravone nell'elenco dei medicinali erogabili a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648.
Piano terapeutico: il piano terapeutico prevede un ciclo iniziale
(ciclo 1) di somministrazione endovenosa di edaravone 60 mg/die per
14 giorni consecutivi, presso struttura ospedaliera, seguiti da 14
giorni di pausa. Al ciclo 2 e per i cicli successivi, edaravone 60
mg/die è somministrato endovena per 10 giorni in un periodo di 2
settimane (per esempio, dal lunedì al venerdì di due settimane
consecutive), seguito da ulteriori 2 settimane di sospensione. La
somministrazione dei cicli successivi al primo può anche essere
effettuata presso il domicilio del paziente sotto la supervisione e
la responsabilità dello specialista e/o del medico curante, purchè
non siano emersi problemi di sicurezza.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro,
rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed
informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante
apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5:
acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e di
dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei
dati di spesa.

Dati da inserire nel registro

Monitorare nel corso del trattamento con edaravone i seguenti
parametri clinici:
misurazione del punteggio ALSFRS-R al basale e ogni 3 cicli,
con relativa variazione rispetto al basale;
misurazione della CVF al basale ed ogni 3 cicli, con relativa
variazione rispetto al basale;
punteggio ALSAQ-5 al basale ed ogni 3 cicli.