Serie Generale n. 244 del 18-10-2023
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 10 ottobre 2023
Conferma del requisito di innovativita' terapeutica, attribuito ai sensi dell'articolo 10, comma 2, della legge 8 novembre 2012, n. 189 e dell'articolo 1, commi 402, 403 e 404, della legge 11 dicembre 2016, n. 232 (legge di bilancio 2017) del medicinale per uso umano «Zolgensma». (Determina n. 616/2023). (23A05733) (GU Serie Generale n.244 del 18-10-2023)

IL DIRIGENTE
del Settore HTA ed economia del farmaco

Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la
correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito
l'Agenzia italiana del farmaco e, in particolare, il comma 33, che
dispone la negoziazione del prezzo per i prodotti rimborsati dal
Servizio sanitario nazionale tra Agenzia e produttori;
Visto il decreto n. 245 del 20 settembre 2004 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze, recante norme sull'organizzazione e il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, emanato a norma
dell'art. 48, comma 13, sopra citato, come modificato dal decreto n.
53 del Ministero della salute di concerto con i Ministri per la
pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia e delle
finanze del 29 marzo 2012;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco,
pubblicato sul sito istituzionale dell'Agenzia (comunicazione in
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale n. 140
del 17 giugno 2016) (in appresso «regolamento»);
Visto il decreto del Ministro della salute del 20 gennaio 2023, con
il quale la dott.ssa Anna Rosa Marra, a decorrere dal 25 gennaio
2023, è stata nominata sostituto del direttore generale dell'Agenzia
italiana del farmaco, nelle more dell'attuazione delle disposizioni
di cui all'art. 3 del decreto-legge n. 169 del 2022, convertito, con
modificazioni, dalla legge n. 196 del 2022;
Vista la determina del direttore generale n. 643 del 28 maggio 2020
con cui è stato conferito al dott. Trotta Francesco l'incarico di
dirigente del Settore HTA ed economia del farmaco;
Vista la determina del direttore generale n. 1568 del 21 dicembre
2021 con cui è stata conferita al dott. Trotta Francesco la delega,
ai sensi dell'art. 10, comma 2, lettera e), del decreto ministeriale
20 settembre 2004, n. 245, per la firma delle determine di
classificazione e prezzo dei medicinali;
Vista la determina del sostituto del direttore generale n. 47 del 9
febbraio 2023 con cui è stata confermata al dott. Trotta Francesco
la delega per la firma delle determine di classificazione e prezzo
dei medicinali;
Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537, concernente «Interventi
correttivi di finanza pubblica», con particolare riferimento all'art.
8, comma 10, che prevede la classificazione dei medicinali erogabili
a carico del Servizio sanitario nazionale;
Vista la legge 14 dicembre 2000, n. 376, recante «Disciplina della
tutela sanitaria delle attività sportive e della lotta contro il
doping»;
Visto il decreto-legge 6 luglio 2012, n. 95, convertito, con
modificazioni, dalla legge 7 agosto 2012, n. 135, recante
«Disposizioni urgenti per la revisione della spesa pubblica con
invarianza dei servizi ai cittadini nonchè misure di rafforzamento
patrimoniale delle imprese del settore bancario» e in particolare
l'art. 15, comma 8, lettera b), con il quale è stato previsto un
fondo aggiuntivo per la spesa dei farmaci innovativi;
Vista la legge 27 dicembre 2017, n. 205, «Bilancio di previsione
dello Stato per l'anno finanziario 2018 e bilancio pluriennale per il
triennio 2018-2020» e in particolare l'art. 1, commi 408-409 con i
quali è stato previsto un monitoraggio degli effetti dell'utilizzo
dei farmaci innovativi e innovativi oncologici sul costo del percorso
terapeutico-assistenziale complessivo;
Visto l'art. 48, comma 33-ter del decreto-legge 30 settembre 2003,
n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003,
n. 326, in materia di medicinali soggetti a rimborsabilità
condizionata nell'ambito dei registri di monitoraggio AIFA;
Visto il regolamento (CE) n. 141/2000 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 16 dicembre 1999, sui medicinali orfani;
Visto il regolamento (CE) n. 1901/2006 del Parlamento europeo e del
Consiglio, del 12 dicembre 2006, relativo ai medicinali per uso
pediatrico;
Visto il regolamento (CE) n. 1394/2007 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 13 novembre 2007 sui medicinali per terapie avanzate,
recante modifica della direttiva 2001/83/CE e del regolamento (CE) n.
726/2004;
Visto il regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 31 marzo 2004, che istituisce procedure comunitarie per
l'autorizzazione e la vigilanza dei medicinali per uso umano e
veterinario e che istituisce l'Agenzia europea per i medicinali;
Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, recante
«Attuazione della direttiva 2001/83/CE (e successive direttive di
modifica) relativa ad un codice comunitario concernente i medicinali
per uso umano»;
Visto il decreto del Ministero della salute del 2 agosto 2019
recante «Criteri e modalità con cui l'Agenzia italiana del farmaco
determina, mediante negoziazione, i prezzi dei farmaci rimborsati dal
Servizio sanitario nazionale», pubblicato nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana, Serie generale, n. 185 del 24 luglio 2020;
Visti gli articoli 11 e 12 del decreto-legge 13 settembre 2012, n.
158, recante «Disposizioni urgenti per promuovere lo sviluppo del
Paese mediante un più alto livello di tutela della salute»,
convertito, con modificazioni, nella legge 8 novembre 2012, n. 189, e
successive modificazioni ed integrazioni;
Visto l'art. 17 della legge 5 agosto 2022, n. 118, recante «Legge
annuale per il mercato e la concorrenza 2021»;
Vista la determina AIFA del 3 luglio 2006, concernente «Elenco dei
medicinali di classe a) rimborsabili dal Servizio sanitario nazionale
(SSN) ai sensi dell'art. 48, comma 5, lettera c), del decreto-legge
30 settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, nella legge
24 novembre 2003, n. 326 (Prontuario farmaceutico nazionale 2006)»,
pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie
generale, n. 156 del 7 luglio 2006;
Vista la determina AIFA del 27 settembre 2006, recante «Manovra per
il governo della spesa farmaceutica convenzionata e non
convenzionata», pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica
italiana, Serie generale, n. 227 del 29 settembre 2006;
Visto il decreto-legge 6 luglio 2012, n. 95, convertito, con
modificazioni, nella legge 7 agosto 2012, n. 135, recante
«Disposizioni urgenti per la revisione della spesa pubblica con
invarianza dei servizi ai cittadini nonchè misure di rafforzamento
patrimoniale delle imprese del settore bancario» e in particolare
l'art. 15, comma 8, lettera b), con il quale è stato previsto un
fondo aggiuntivo per la spesa dei farmaci innovativi;
Visto l'art. 1, comma 402, della legge 11 dicembre 2016, n. 232
(legge di Bilancio 2017), la quale ha previsto che entro il 31 marzo
2017 fossero stabiliti dall'AIFA i criteri per la classificazione dei
farmaci innovativi e ad innovatività condizionata e dei farmaci
oncologici innovativi e le modalità per la valutazione degli effetti
dei predetti farmaci ai fini della permanenza del requisito di
innovatività, nonchè le modalità per la eventuale riduzione del
prezzo di rimborso a carico del Servizio sanitario nazionale;
Visto l'art. 1, comma 400, della legge 11 dicembre 2016, n. 232,
recante «Bilancio di previsione dello Stato per l'anno finanziario
2017 e bilancio pluriennale per il triennio 2017-2019»;
Vista la legge 27 dicembre 2017, n. 205 «Bilancio di previsione
dello Stato per l'anno finanziario 2018 e bilancio pluriennale per il
triennio 2018-2020» e, in particolare, il suo art. 1, commi 408 e
409, con i quali è stato previsto un monitoraggio degli effetti
dell'utilizzo dei farmaci innovativi e innovativi oncologici sul
costo del percorso terapeutico-assistenziale complessivo;
Visto il comunicato «Comunicazione AIFA sui farmaci innovativi»,
pubblicato sul sito istituzionale dell'AIFA in data 4 aprile 2019;
Vista la determina AIFA n. 277/2021 del 10 marzo 2021, recante
«Regime di rimborsabilità e prezzo del medicinale per uso umano
"Zolgensma"», pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica
italiana, Serie generale, n. 62 del 13 marzo 2021;
Tenuto conto che il medicinale «Zolgensma» (onasemnogene
abeparvovec) risulta essere inserito nell'elenco dei farmaci
innovativi ai sensi dell'art. 10, comma 2, decreto-legge 8 novembre
2012, n. 189, come definito dall'art. 1, comma 1, dell'accordo Stato
regioni del 18 novembre 2010 (Rep. Atti n. 197/CSR) a seguito di
determina AIFA n. 277/2021 del 10 marzo 2021 sopra citata per
l'indicazione terapeutica «trattamento dell'atrofia muscolare spinale
(SMA) 5q in pazienti con peso fino a 13,5 Kg:
diagnosi clinica di SMA di tipo 1 ed esordio nei primi sei mesi
di vita, oppure
diagnosi genetica di SMA di tipo 1 (mutazione biallelica nel gene
SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2)»;
Vista la determina AIFA n. 422/2022 del 30 maggio 2022, recante
«Conferma del requisito di innovatività terapeutica, attribuito ai
sensi dell'art. 10, comma 2, legge 8 novembre 2012, n. 189 e
dell'art. 1, commi 402, 403 e 404, legge 11 dicembre 2016, n. 232
(Legge di Bilancio 2017) - medicinale ZOLGENSMA», pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie generale, n. 135
dell'11 giugno 2022;
Considerato che, ai sensi dell'art. 1 del suddetto provvedimento,
l'attribuzione del requisito dell'innovatività terapeutica ha una
validità di dodici mesi, decorrenti dal giorno successivo alla data
di pubblicazione della determina AIFA n. 422/2022 del 30 maggio 2022
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana e che il titolare
della A.I.C. ha chiesto l'estensione di validità del requisito della
innovazione terapeutica per ulteriori dodici mesi al fine di una
attribuzione totale pari a trentasei mesi per l'indicazione
terapeutica autorizzata a partire dal 14 marzo 2021 - dies a quo
dell'efficacia della determina AIFA n. 277/2021 del 10 marzo 2021;
Visto il parere espresso dalla Commissione tecnico-scientifica
nella seduta del 6-8 settembre 2023, con cui è stata confermato al
medicinale «Zolgensma» (onasemnogene abeparvovec), per ulteriori
dodici mesi, il riconoscimento dell'innovatività per l'indicazione
come sopra riportata, fino al termine di un periodo complessivo di
trentasei mesi;

Determina:

Art. 1

Conferma del requisito di innovatività terapeutica

È confermato il requisito di innovatività, dalla data del 14
marzo 2023 e per ulteriori dodici mesi successivi a quelli indicati
nella determina AIFA n. 422/2022 del 30 maggio 2022, del medicinale
del medicinale ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) per l'indicazione
terapeutica «trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) 5q in
pazienti con peso fino a 13,5 Kg:
diagnosi clinica di SMA di tipo 1 ed esordio nei primi sei mesi
di vita, oppure
diagnosi genetica di SMA di tipo 1 (mutazione biallelica nel gene
SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2)».
Restano invariate le condizioni negoziali così come indicate nella
determina AIFA n. 277/2021 del 10 marzo 2021, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie generale, n. 62
del 13 marzo 2021.

Art. 2

Disposizioni finali

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, e
sarà notificata alla società titolare dell'autorizzazione
all'immissione in commercio.

Roma, 10 ottobre 2023

Il dirigente: Trotta