Serie Generale n. 125 del 1-6-2015
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 18 maggio 2015
Inserimento del medicinale per uso umano «cisteamina cloridrato (Cystaran)» per uso oftalmico per l'indicazione «prevenzione e rimozione dei depositi corneali di cristalli di cistina nella cistinosi nefropatica nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648». (Determina n. 632/2015). (15A04110) (GU Serie Generale n.125 del 01-06-2015)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Visto il decreto del Ministro della salute dell'8 novembre 2011,
registrato dall'Ufficio centrale del bilancio al registro "Visti
semplici", foglio n. 1282, in data 14 novembre 2011, con cui è stato
nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco il
Prof. Luca Pani, a decorrere dal 16 novembre 2011;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia
italiana del farmaco;
Vista la legge 23 dicembre 1996 n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF)
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige su Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati
ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora
autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali
da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella
autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio Sanitario
Nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996 n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996 n. 648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24
marzo 2001;
Considerato che la cisteamina somministrata per via orale non ha
alcun effetto sulla deposizione intracorneale di cristalli di cistina
a causa della mancata vascolarizzazione della cornea e, pertanto, non
esiste ad oggi un'alternativa terapeutica equipollente alla
cisteamina per uso oftalmico per la prevenzione e la rimozione dei
depositi corneali di cristalli di cistina nella cistinosi
nefropatica;
Ritenuto opportuno consentire a soggetti che si trovino in tali
condizioni e che lo necessitino, la prescrizione di detto medicinale
a totale carico del Servizio sanitario azionale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
datato 20 luglio 2000, concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nella riunione del 20-23 aprile
2015 - Stralcio Verbale n. 37;
Ritenuto pertanto di includere il medicinale cisteamina cloridrato
(Cystaran) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del
Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23
dicembre 1996 n. 648, per le indicazioni terapeutiche citate in
premessa;

Determina:

Art. 1

Il medicinale cisteamina cloridrato (Cystaran) è inserito, ai
sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n.
536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco
istituito col provvedimento della Commissione Unica del Farmaco, per
le indicazioni terapeutiche citate in premessa.

Art. 2

Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per uso oftalmico per l'indicazione
"prevenzione e rimozione dei depositi corneali di cristalli di
cistina nella cistinosi nefropatica", nel rispetto delle condizioni
per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della
presente determinazione.

Art. 3

La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana.
Roma, 18 maggio 2015

Il direttore generale: Pani

Allegato 1

Denominazione: cisteamina cloridrato (Cystaran®)
Indicazione terapeutica: prevenzione e rimozione dei depositi
corneali di cristalli di cistina nella cistinosi nefropatica.
Criteri di inclusione: tutti i pazienti con diagnosi confermata
di cistinosi nefropatica indipendentemente dalla presenza o assenza
di depositi di cristalli corneali di cistina
Criteri di esclusione: nessuno
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia Italiana del
Farmaco.
Piano terapeutico: il preparato è un collirio ad esclusivo uso
oftalmico che va istillato in ambo gli occhi. Il dosaggio massimo è
di una goccia in ambo gli occhi ogni ora durante la fase di veglia.
Il trattamento è sia preventivo, sia curativo e può essere
iniziato prima che venga rilevata la deposizione corneale di
cristalli di cistina. Non sono segnalati, allo stato attuale,
soggetti non responder.
Il trattamento andrebbe interrotto, a discrezione del clinico,
nei casi in cui eventi avversi siano di tale entità da compromettere
i benefici ottenuti con la terapia o la salute del paziente.
Per ordinare il farmaco i farmacisti ospedalieri, se ritenuto
opportuno, potranno rivolgersi al seguente indirizzo:
susanna.teich@interlabo.it
Il farmaco dovrà essere utilizzato esclusivamente entro i limiti
previsti di conservazione del preparato dal momento dell'apertura
della confezione.
La prescrizione del trattamento è di pertinenza specialistica da
parte di clinici con una documentata esperienza nel trattamento della
cistinosi nefropatica.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro,
rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed
informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante
apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato
sulla Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5:
acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e di
dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei
dati di spesa.

DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO

=====================================================================
| | Prima del | | |
| Dati da inserire | trattamento | 6 mesi |12 mesi |
+===========================+====================+=========+========+
| Presenza di deposizioni | | | |
| corneali di cristalli di | | | |
| cistina | + | - | + |
+---------------------------+--------------------+---------+--------+
| Effetti | | | |
| indesiderati/allergie | - | + | - |
+---------------------------+--------------------+---------+--------+