Serie Generale n. 291 del 23-11-2020
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 18 novembre 2020
Inserimento del medicinale Tossina botulinica di tipo A nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento di pazienti pediatrici affetti da iperattivita' detrusoriale neurogenica, resistenti o intolleranti agli antimuscarinici. (Determina n. 129056/2020). (20A06406) (GU Serie Generale n.291 del 23-11-2020)

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326,
che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il
Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle
finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni,
recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal consiglio di
amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12;
Visto il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con
cui il dott. Nicola Magrini è stato nominato direttore generale
dell'Agenzia italiana del farmaco e il relativo contratto individuale
di lavoro sottoscritto in data 2 marzo 2020 e con decorrenza in pari
data;
Vista la determinazione direttoriale n. 257 del 13 marzo 2020 di
conferma della determinazione direttoriale di delega n. 1792 del 13
novembre 2018, con cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente
dell'area pre-autorizzazione, è stata delegata dal direttore
generale all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa
di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano
una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilità del
«Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del
decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge
n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA;
Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha
ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la
determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare,
l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il
monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco,
pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Considerate le evidenze scientifiche a supporto dell'impiego della
tossina botulinica di tipo A nel trattamento di pazienti in età
pediatrica affetti da iperattività detrusoriale neurogenica,
resistenti o intolleranti agli antimuscarinici;
Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detto medicinale a
totale carico del Servizio sanitario nazionale per i pazienti
pediatrici con vescica neurologica a rischio, resistenti o
intolleranti agli antimuscarinici;
Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS dell'AIFA nelle
riunioni del 15, 16 e 17 luglio 2020 - stralcio verbale n. 27;
Ritenuto, pertanto, di includere il medicinale tossina botulinica
di tipo A nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del
Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, per il trattamento di pazienti pediatrici
affetti da iperattività detrusoriale neurogenica, resistenti o
intolleranti agli antimuscarinici;

Determina:

Art. 1

Il medicinale TOSSINA BOTULINICA DI TIPO A è inserito, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco
istituito col provvedimento della Commissione unica del farmaco, per
le indicazioni terapeutiche di cui all'art. 2.

Art. 2

1. Il medicinale, incluso nell'elenco di cui all'art. 1, è
erogabile a totale carico del Servizio sanitario nazionale per il
trattamento di pazienti pediatrici affetti da iperattività
detrusoriale neurogenica, resistenti o intolleranti agli
antimuscarinici, nel rispetto delle condizioni per esso indicate
nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determina.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito
istituzionale dell'AIFA www.aifa.gov.it

Art. 3

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.

Roma, 18 novembre 2020

Il dirigente: Petraglia

Allegato 1
Denominazione: tossina botulinica di tipo A.
Indicazione terapeutica: trattamento di pazienti pediatrici
affetti da iperattività detrusoriale neurogenica, resistenti o
intolleranti agli antimuscarinici.
Criteri di inclusione:
pazienti con età pari o maggiore a due anni;
pazienti con vescica neurologica a rischio, resistenti alla
terapia convenzionale anche ad alte dosi, o intolleranti al cronico
utilizzo dei farmaci anticolinergici.
Criteri di esclusione:
pazienti di età inferiore ai due anni;
pazienti con ipersensibilità accertata alla «Tossina
botulinica di tipo A» o ad uno qualsiasi degli eccipienti contenuti
nel medicinale;
pazienti con una infezione delle vie urinarie al momento del
trattamento;
pazienti con ritenzione urinaria acuta al momento del
trattamento, non sottoposti abitualmente a cateterizzazione;
pazienti che non vogliono e/o non sono in grado di iniziare una
cateterizzazione post-trattamento, se necessaria;
pazienti affetti da malattie sistemiche in cui vi è
controindicazione all'uso della tossina botulinica (patologie che
interessano muscoli enervi, come laneuropatia periferica, lamiastenia
gravis).
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco.
Piano terapeutico:
dosaggio: 5-10 U/Kg di tossina botulinica di tipo A, fino ad un
massimo di 200 U/somministrazione;
bambini con peso corporeo &lt; 20 kg: 100U di tossina botulinica
di tipo A;
bambini con peso corporeo &gt; 20 kg: 200U di tossina botulinica
di tipo A.
Durata della terapia:
terapia da ripetersi annualmente, fino a cambiamento del quadro
urodinamico per miglioramento ovvero stabilizzazione del quadro con
intervento chirurgico.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro,
rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed
informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante
apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5:
acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e di
dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei
dati di spesa.
Parametri per il monitoraggio clinico:
al tempo 0: esame urodinamico; diari minzionali che evidenziano
una vescica con incontinenza urinaria da bassa compliance;
dopo un mese dal trattamento: esame urodinamico per valutazione
il miglioramento della compliance vescicale; diari minzionali che
dovrebbero evidenziare minori perdite urinarie;
dopo sei mesi dal trattamento: esame urodinamico per
valutazione il miglioramento della compliance vescicale; diari
minzionali che dovrebbero evidenziare minori perdite urinarie.