Serie Generale n. 180 del 4-8-2006
ESTRATTI, SUNTI E COMUNICATI
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
COMUNICATO
Assegnazione di finanziamento per la ricerca indipendente sui farmaci, ai sensi dell'articolo 48, commi 5, lettera g), e 19, del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito dalla legge 24 novembre 2003, n. 326. (GU Serie Generale n.180 del 04-08-2006)

Finalità e caratteristiche generali

Nell'ambito della promozione della ricerca indipendente sui
farmaci, finanziata ai sensi del comma 19 della legge n. 326/2003,
l'Agenzia italiana del farmaco, d'ora in poi denominata AIFA, intende
promuovere delle ricerche che intervengano su quelle aree che:
a) soffrono di una cronica carenza di interesse di mercato, per
esempio per la (relativa) rarità delle popolazioni coinvolte e
perchè i farmaci non sono più coperti da brevetto;
b) coincidono con grandi popolazioni e problemi che per la loro
estensione possono avere implicazioni importanti a livello di salute
pubblica e di sostenibilità economica;
c) riguardano popolazioni che di norma sono escluse dagli studi
sull'efficacia e sicurezza dei farmaci, quali ad esempio neonati e
bambini, donne in gravidanza, grandi anziani;
d) sono penalizzate dalla carenza in Italia di fondazioni e
istituzioni interessati a finanziare studi sul farmaco.
Le caratteristiche clinico-epidemiologiche dei problemi e delle
popolazioni che richiedono progetti di ricerca sul farmaco devono
quindi essere caratterizzate da:
forte radicamento nelle strategie assistenziali, rappresentando
così un'occasione importante per esprimere la forte integrazione fra
l'attività delle regioni e dell'AIFA all'interno del SSN;
promozione di una ricerca che sia lo strumento privilegiato e
permanente anche per la formazione di tutti gli operatori sanitari i
quali devono essere coinvolti nella produzione, e non solo
nell'applicazione, di conoscenze basate su prove di efficacia.
Soggetti ammessi al finanziamento

Gli studi proposti dovranno uniformarsi ai requisiti richiesti
per gli studi non profit secondo quanto previsto dal decreto del
Ministero della salute 17 dicembre 2004 e dovranno caratterizzarsi
come studi clinici (e non preclinici o riguardanti meccanismi
d'azione) su farmaci di fondamentale interesse per il Servizio
sanitario nazionale (SSN).
I finanziamenti per i progetti di ricerca sono destinati a enti
pubblici e privati non profit.
Nel presentare le lettere di intenti inerenti al bando per la
ricerca indipendente 2006 dell'AIFA occorre tenere presente le
seguenti informazioni:
ciascun proponente potrà presentare, in qualità di
responsabile, una sola lettera di intenti;
non saranno accettate lettere di intenti il cui proponente
abbia avuto un progetto finanziato (in qualità di responsabile
scientifico) nel bando AIFA 2005;
per gli studi dell'area 2 e dell'area 3 le unità operative che
reclutano pazienti non potranno partecipare a più di tre lettere di
intenti;
non saranno accettate proposte il cui contenuto sia
considerato, dalla Commissione ricerca &amp; sviluppo (CRS),
sovrapponibile con uno dei cinquantaquattro progetti approvato nei
bandi AIFA 2005 (per la lista, consultare www.agenziafarmaco.it);
nel caso di studi multinazionali, il finanziamento AIFA potrà
riguardare esclusivamente la quota italiana, a condizione comunque
che si tratti di uno studio con le caratteristiche della ricerca
indipendente;
al fine di sostenere la priorità di ricerca clinica, non
verranno prese in considerazione progetti che propongano studi sul
meccanismo d'azione dei farmaci;
studi clinici di fase 1 e 2 non saranno di norma accettati,
tranne in casi adeguatamente motivati per lo studio di farmaci orfani
designati dall'EMEA;
il finanziamento da parte dell'AIFA per i progetti dell'area 1
non potrà superare una quota massima di 300.000 euro per ciascuna
proposta;
la presentazione delle lettere di intenti dovrà avvenire entro
e non oltre il 30 settembre 2006, esclusivamente per via telematica,
attraverso il sito web dell'AIFA (www.agenziafarmaco.it).
Per il bando 2006 il co-finanzimento, da parte di aziende o enti
pubblici e privati che abbiano interesse a sostenere il programma di
ricerca indipendente dell'AIFA, è consentito solamente con le
seguenti modalita':
possono essere forniti da parte delle aziende produttrici
farmaci per i progetti dell'area 1;
possono essere forniti da parte delle aziende produttrici
principi attivi rimborsati dal SSN nel caso in cui sia prevista una
modalità di confezionamento finalizzata a una somministrazione «in
cieco»;
possono essere effettuati co-finanziamenti per i progetti
relativi ai farmaci dell'area 1.1;
per le altre tematiche (tematiche 1.2 e 1.3 dell'area 1, e aree
2 e 3) le aziende o enti pubblici e privati possono co-finanziare
solo per area o per tematica, e non per uno studio specifico, a
condizione che l'entità complessiva del finanziamento di ciascun
ente non superi la cifra di 500.000 euro, e che la dichiarazione di
disponibilità al co-finanziamento da parte del potenziale sponsor
venga effettuata entro la scadenza prevista per la valutazione delle
lettere di intenti, e comunque entro il 30 novembre 2006;
al momento della pubblicazione dei risultati finali del bando
verranno resi pubblici i contributi ottenuti dall'AIFA attraverso
questa modalità.
Aree ammesse al finanziamento

Area 1: farmaci orfani per malattie rare o farmaci per
sottogruppi di pazienti non responder.
Questa area è destinata a progetti riguardanti:
farmaci orfani per malattie rare, approvati o designati
dall'EMEA;
trattamenti off-label nelle malattie rare;
farmaci in pazienti non-responder nei confronti delle terapie
standard.
Verranno presi in considerazione, pertanto, progetti inerenti ai
farmaci orfani già approvati o che abbiano ricevuto una designazione
dall'EMEA, ai farmaci già disponibili in commercio, con particolare
attenzione ai farmaci generici o il cui brevetto sta per scadere, nei
confronti dei quali l'industria farmaceutica non ha interesse a
sviluppare conoscenze per indicazioni aggiuntive «di nicchia» nel
trattamento di malattie rare. Per le terza tematica di questa area
possono essere considerati progetti su farmaci indirizzati a piccole
sottopopolazioni di pazienti refrattari alle terapie standard e nei
cui confronti non vi sia l'interesse dell'industria ad approfondire
le conoscenze. Per tutte le tematiche, nonostante la relativa rarità
delle condizioni cliniche oggetto dello studio, la ricerca deve di
norma essere di tipo comparativo, con un gruppo di controllo
preferibilmente concorrente.
L'area 1 comprende le seguenti tematiche:
1) valutazione del profilo beneficio-rischio dei farmaci orfani
per malattie rare, approvati o designati dall'EMEA.
Nota: per verificare la presenza del farmaco fra quelli
pertinenti, consultare l'elenco
http://ec.europa.eu/enterprise/pharmaceuticals/register/alforphreg.ht
m
2) valutazione del profilo beneficio-rischio nei trattamenti
off-label nelle malattie rare.
Nota: saranno considerate solo le malattie presenti nel decreto
del Ministero della sanità n. 279 del 18 maggio 2001 e nel
successivo accordo Stato-regioni dell'11 luglio 2002, disponibili
presso il sito web dell'Istituto superiore di sanità (ISS)
(www.iss.it) o nell'elenco del National Institutes of Health (NIH)
(http://rarediseases.info.nih. gov/asp/
diseases/diseases.asp?this=Atoplist);
3) valutazione del profilo beneficio-rischio dei farmaci in
pazienti non-responder nei confronti delle terapie standard.
Nota: si fa riferimento a ricerche riguardanti sottogruppi di
pazienti affetti da patologie che non rispondono alle terapie
standard (per esempio, modificazione genetica riguardante il
metabolismo o il target di un farmaco), e per cui esiste un razionale
per trattamenti mirati. La ricerca deve riguardare comunque
sottopopolazioni di piccole dimensioni e deve essere evidente la
mancanza di interesse dell'industria a sostenere la ricerca. È
esclusa la patologia tumorale.
Area 2: confronto fra farmaci e fra strategie terapeutiche per
patologie e condizioni cliniche ad elevato impatto per la salute
pubblica e per il SSN.
Questa area si riferisce strettamente a studi randomizzati e
controllati di fase 3 o 4. Gli studi devono riguardare solo farmaci
presenti in fascia A e H ed esaminare il profilo beneficio-rischio
comparativo di singoli farmaci o di strategie farmacologiche. I
confronti possono comprendere oltre all'utilizzo di farmaci anche
interventi non farmacologici. Verrà data priorità agli studi
rivolti a pazienti complessi e/o fragili (ad es. bambini ed anziani),
anche a causa della numerosità ed eterogeneità dei trattamenti
ricevuti e all'impiego, dove compatibile con il razionale dello
studio, di farmaci che non abbiano protezioni brevettuali, o farmaci
vicini a perdere il brevetto o a basso costo.
L'area 2 comprende le seguenti tematiche:
1) strategie terapeutiche per ottimizzare il trattamento
dell'ictus cerebrovascolare.
Nota: si fa riferimento a studi riguardanti l'impiego dei
trombolitici in associazione con altri farmaci e/o inseriti in
specifiche strategie assistenziali, con particolare riferimento ai
dosaggi, ai tempi e alle modalità di somministrazione;
2) strategie terapeutiche di trattamento per il diabete di tipo
II che includono il confronto fra diversi ipoglicemizzanti orali
disponibili;
3) strategie terapeutiche per il trattamento di pazienti
affetti da broncopneumopatia cronico ostruttiva (BPCO) complicata da
scompenso cardiaco;
4) strategie terapeutiche per il trattamento dell'asma
bronchiale.
Nota: si fa riferimento a studi del profilo beneficio-rischio con
particolare attenzione ai beta2 adrenergici long-acting e
all'anticorpo monoclonale antiIgE;
5) strategie terapeutiche di ottimizzazione del trattamento con
farmaci oncologici con target antitumorale specifico.
Nota: si fa riferimento a studi mirati alla ottimizzazione della
durata di terapia, dosaggio, e impiego concomitante, di farmaci con
target antitumorale specifico (per esempio: anticorpi monoclonali,
inibitori della tirosin chinasi);
6) strategie terapeutiche di ottimizzazione del trattamento con
anestetici generali e miorilassanti in chirurgia.
Nota: si fa riferimento a studi comparativi del profilo
beneficio-rischio di diverse strategie di anestesia per specifici
interventi chirurgici;
7) strategie terapeutiche di trattamento per i pazienti in
dialisi.
Nota: si fa riferimento a studi comparativi del profilo
beneficio-rischio dei trattamenti impiegati nella prevenzione delle
complicanze (per esempio: anemia, iperlipemia, ecc.) dei pazienti in
dialisi;
8) strategie terapeutiche per la prevenzione delle fratture
osteoporotiche.
Nota: si fa riferimento a studi sia di confronto «testa a testa»
tra specifici trattamenti farmacologici, sia di confronto tra
trattamenti farmacologici e strategie assistenziali basate su
interventi non farmacologici (per esempio: interventi di
informazione/educazione relativamente a dieta, esercizio fisico,
strategie di riduzione del rischio di fratture);
9) strategie terapeutiche di trattamento del dolore in
pediatria.
Nota: si fa riferimento a studi riguardanti il profilo
beneficio-rischio nel trattamento del dolore post operatorio, post
traumatico, e nel corso di procedure invasive;
10) strategie terapeutiche di ottimizzazione del trattamento
con farmaci cardiovascolari in pediatria e neonatologia.
Area 3: studi di farmacoepidemiologia sul profilo
beneficio-rischio dei trattamenti e studi sull'impatto di strategie
di miglioramento dell'appropriatezza delle cure.
Questa area riguarda esclusivamente studi di farmaci in commercio
di uso diffuso e/o crescente, motivati soprattutto da esigenze di
approfondire le conoscenze sui rischi e rivalutarne il profilo
beneficio-rischio. Questa area riguarda inoltre studi mirati a
valutare l'impatto di strategie atte a promuovere l'appropriatezza
nell'uso dei farmaci. A differenza delle proposte presentate
nell'area 2, gli studi potranno avere, in relazione alle
caratteristiche del problema in studio, sia un disegno sperimentale
randomizzato che osservazionale. Particolare attenzione sarà posta
nel favorire studi rivolti a pazienti complessi e/o fragili (ad es.
bambini ed anziani) anche a causa della numerosità ed eterogeneità
dei trattamenti ricevuti. Per quanto riguarda più specificamente gli
studi per il miglioramento dell'appropriatezza, questi dovranno
essere disegnati per permettere una valutazione dell'impatto degli
interventi (per esempio, con controlli concorrenti o con valutazione
«prima-dopo») con indicatori non solo di processo ma, quando
possibile, anche di esito clinico e/o soggettivo.
L'area 3 comprende le seguenti tematiche:
1) studi sull'utilizzo di psicofarmaci nei bambini e negli
adolescenti;
2) studi sul trattamento con farmaci antipsicotici dei disturbi
del comportamento dei pazienti con demenza.
Nota: si fa riferimento a studi su strategie che comprendono il
confronto fra farmaci antipsicotici tipici e di seconda generazione;
3) studi sui trattamenti farmacologici nella donna in
gravidanza e nella preparazione farmacologica ad interventi di
fecondazione assistita.
Nota: si fa riferimento a studi sugli eventi avversi
materno-fetali, sull'ottimizzazione del trattamento del diabete in
gravidanza, e sugli interventi ormonali nella fecondazione assistita;
4) valutazione del profilo beneficio-rischio nel trattamento
con bifosfonati.
Nota: si fa riferimento a studi sull'insorgenza di gravi effetti
collaterali (per es. all'osteonecrosi della mandibola);
5) studi sugli interventi di profilassi o terapia dell'epatite
virale cronica B.
Nota: si fa riferimento a studi di: valutazione comparativa del
profilo beneficio-rischio dei trattamenti antivirali; valutazione
della risposta anticorpale nei confronti di vaccini che hanno
presentato problemi di bassa immunogenicità;
6) studi sui trattamenti farmacologici per la cefalea cronica.
Nota: si fa riferimento anche a studi riguardanti la comparsa di
dipendenza e di cefalee attribuibili all'uso eccessivo di FANS e
triptanici;
7) studi sull'impiego dell'albumina e delle immunoglobuline
nella pratica clinica;
8) studi sull'utilizzo dei trattamenti farmacologici combinati
in pazienti anziani con patologie multiple.
Nota: si fa riferimento a studi che includono pazienti affetti da
ipertensione, diabete, e patologia cardiovascolare anche in
associazione con altre patologie. Si valuterà la possibilità di
applicazione a questi pazienti delle linee guida disponibili; si
valuteranno gli effetti avversi dovuti all'interazione fra farmaci;
9) studi di valutazione dell'impatto di interventi di
informazione rivolti al pubblico e/o ad associazioni di pazienti,
sull'appropriatezza d'uso dei farmaci e sulla spesa farmaceutica.
Nota: si fa riferimento a studi di dimensione almeno regionale in
grado di valutare, con disegno randomizzato o osservazionale,
l'impatto di interventi organizzativi e/o progetti educativi.
Presentazione delle domande

L'ente che intende presentare un progetto di ricerca dovrà
inviare all'AIFA una lettera di intenti in italiano, entro e non
oltre il 30 settembre 2006, mediante compilazione della modulistica
disponibile sul sito web dell'AIFA all'indirizzo
www.agenziafarmaco.it
Ai fini dell'accettazione farà fede la data di acquisizione da
parte del sistema informatico del modulo debitamente compilato.
Non saranno ammesse a valutazione le lettere di intenti
presentate con modalità diverse da quelle sopra descritte o inviate
oltre il limite sopra indicato.
Per quanto non espressamente indicato nel presente comunicato si
rimanda al testo integrale del bando pubblicato sul sito www.
agenziafarmaco.it