Serie Generale n. 139 del 17-6-2006
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINAZIONE 9 giugno 2006
Inserimento della specialita' medicinale «Elaprase» (iduronato-2-solfatasi) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi dell'articolo 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, per l'indicazione terapeutica: terapia enzimatica sostitutiva per i pazienti affetti da mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II - Sindrome di Hunter). (GU Serie Generale n.139 del 17-06-2006)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data
20 settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale (G.U.)
n. 300 del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF)
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232
del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzibne dell'elenco dei
medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in
altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non
ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei
medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da
quella autorizzata da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario
nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del
24 marzo 2001;
Visti altresì i provvedimenti CUF e le determinazioni AIFA
concernenti l'inserimento nel suddetto elenco, dei medicinali:
epoetina alfa e beta (Gazzetta Ufficiale n. 58 dell'11 marzo 1998);
tetraidrobiopterina (Gazzetta Ufficiale n. 282 del 2 dicembre 1998);
testolattone (Gazzetta Ufficiale n. 7 dell'11 gennaio 1999);
interferone alfa ricombinante (Gazzetta Ufficiale n. 50 del 2 marzo
1999); adenosin-deaminasi (adagen), mifepristone (Gazzetta Ufficiale
n. 51 del 3 marzo 1999); interferone alfa ricombinante, (Gazzetta
Ufficiale n. 92 del 21 aprile 1999); interferone alfa naturale,
interferone alfa ricombinante (Gazzetta Ufficiale n. 133 del 9 giugno
1999); octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 137 del 14 giugno 1999);
trientine Cl. (Gazzetta Ufficiale n. 258 del 3 novembre 1999);
ciclosporina A, ribavirina (Gazzetta Ufficiale n. 297 del 20 dicembre
1999); 1 -arginina, epoetina alfa e beta, zinco solfato (Gazzetta
Ufficiale n. 58 del 10 marzo 2000); interferone gamma, levocarnitina,
octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 138 del 15 giugno 2000); mitotane
(lysodren) (Gazzetta Ufficiale n. 207 del 5 settembre 2000); acido
cis-retinoico, lamivudina, micofenolato mofetile (Gazzetta Ufficiale
n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta
Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000); biotina (Gazzetta Ufficiale n.
34 del 10 febbraio 2001); octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 70 del
24 marzo 2001); tiopronina (Gazzetta Ufficiale n. 81 del 6 aprile
2001; anastrozolo ed octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 105 dell'8
maggio 2001); gemtuzumab ozogamicin (Gazzetta Ufficiale n. 211
dell'11 settembre 2001); rituximab (Gazzetta Ufficiale n. 223 del
23 settembre 2002); interferone alfa-2b ricombinante (Gazzetta
Ufficiale n. 87 del 14 aprile 2003); idebenone (Gazzetta Ufficiale n.
56 dell'8 marzo 2004); galsulfase (Gazzetta Ufficiale n. 259 del
7 novembre 2005); trastuzumab (Gazzetta Ufficiale n. 296 del
21 dicembre 2005); glucarpidase (Gazzetta Ufficiale n. 114 del
18 maggio 2006);
Atteso che alla specialità medicinale «Elaprase», in avanzata fase
di registrazione negli USA ed in Europa, è stato riconosciuto lo
status di «orphan drug» come terapia enzimatica sostitutiva per i
pazienti affetti da mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II),
patologia per la quale non esiste ad oggi una valida alternativa
terapeutica;
Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia
la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio
sanitario nazionale, in attesa di una sua prossima
commercializzazione in Europa e, quindi, sul territorio nazionale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
datato 20 luglio 2000 concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica (CTS) nella riunione del 10, 11 e 12 aprile 2006
- Verbale n. 26;
Ritenuto pertanto di includere la specialità medicinale Elaprase
nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996,
n. 648, per l'indicazione terapeutica: terapia enzimatica sostitutiva
per i pazienti affetti da mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II -
Sindrome di Hunter);
Visto il decreto del Ministro della salute 30 aprile 2004 di nomina
del dott. Nello Martini in qualità di direttore generale
dell'Agenzia italiana del farmaco, registrato in data 17 giugno 2004
al n. 1154 del registro Visti semplici dell'Ufficio centrale di
bilancio presso il Ministero della salute;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia
italiana del farmaco;
Determina:

Art. 1.
La specialità medicinale Elaprase (iduronato-2-solfatasi), è
inserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre
1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648,
nell'elenco istituito col provvedimento della Commissione unica del
farmaco citato in premessa.

Art. 2.
Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale, nella terapia enzimatica sostitutiva
per i pazienti affetti da mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II -
Sindrome di Hunter), nel rispetto delle condizioni per esso indicate
nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente
determinazione.
La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 9 giugno 2006
Il direttore generale: Martini

Allegato 1

Denominazione: idursulfase. (Elaprase - SHIRE)
Indicazione terapeutica: trattamento di pazienti con
mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II, Sindrome di Hunter).
Criteri di inclusione: pazienti con deficit di
iduronato-2-solfatasi.
Criteri di esclusione: nessuno.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del
farmaco.
Piano terapeutico: ogni fiala di idursulfasi contiene 3,0 ml di
soluzione costituita dall'enzima ricombinante rh-idursulfasi (2.0
mg/ml).
Il paziente dovrà essere pesato prima della prima infusione e
successivamente ogni mese. Il paziente riceverà infusioni
settimanali (7 þ 3 giorni) alla dose di 0.5 mg/Kg di rh-idursulfase.
Il volume totale di ogni infusione verrà infuso in circa 3 ore
secondo il seguente schema:
velocità di infusione: 0-15 min.: 8 cc/h; 15-30 min.: 16 cc/h;
30-45 min. : 24 cc/h; 45-60 min.: 32 cc/h; 60-180 min.: 40 cc/h.
Costo indicativo del trattamento: E. 410.000/anno (per paz. di 32
Kg di peso).
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a:
art. 4.: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione
dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a
sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da
provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n.
70 del 24 marzo 2001);
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di
prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6.: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.

DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO

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| Prima del trattamento | 6 e 12 mesi
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leucociti .... |+ |+ +
piastrine .... |+ |+ +
reticolociti .... |+ |+ +
elettroliti plasmatici .... |+ |+ +
funzione epatica .... |+ |+ +
funzione renale .... |+ |+ +
dosaggio GAG urinari .... |+ |+ +
(altro eventuale) .... |+ |+ +