Serie Generale n. 51 del 3-3-1999
DECRETI, DELIBERE E ORDINANZE MINISTERIALI
MINISTERO DELLA SANITA' COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO
MINISTERO DELLA SANITA' COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO
PROVVEDIMENTO 15 gennaio 1999
Inserimento della specialita' medicinale "Adagen" nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosindeaminasi. (GU Serie Generale n.51 del 03-03-1999)

LA COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO
Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativo alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il decreto legislativo 29 maggio 1991, n. 178, concernente il
recepimento delle direttive della Comunità economica europea in
materia di specialità medicinali, pubblicato nella Gazzetta
Ufficiale n. 139 del 15 giugno 1991;
Visto il decreto legislativo 18 febbraio 1997, n. 44, di attuazione
della direttiva 93/39/CEE, che modifica le direttive 65/65/CEE,
75/318/ CEE e 75/319/CEE relative ai medicinali, pubblicato nella
Gazzetta Ufficiale n. 54 del 6 marzo 1997;
Vista la legge 8 aprile 1998, n. 94, di conversione del
decreto-legge 17 febbraio 1998, n. 23, recante disposizioni urgenti
in materia di sperimentazioni cliniche in campo oncologico e altre
misure in materia sanitaria, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n.
86 del 14 aprile 1998;
Visto il provvedimento in data 17 gennaio 1997, con il quale, ai
sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n.
536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, è stato
istituito l'elenco dei medicinali innovativi la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, da
erogarsi a totale carico ed a cura del Servizio sanitario nazionale a
soggetti che per la loro patologia non dispongono di valida
alternativa terapeutica, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 24
del 30 gennaio 1997;
Visto il provvedimento in data 17 gennaio 1997, concernente
l'inserimento, nel predetto elenco, del medicinale "Deferiprone" ed
il successivo provvedimento di proroga in data 13 febbraio 1998,
pubblicati rispettivamente nella Gazzetta Ufficiale n. 24 del 30
gennaio 1997 e n. 102 del 5 maggio 1998;
Visti i provvedimenti in data 17 gennaio 1997 e 21 maggio 1997
relativi all'inserimento delle specialità medicinali "Betantrone",
"Frone", "Serobif" e "Betron R" ed il successivo provvedimento di
revoca datato 27 gennaio 1998, pubblicati rispettivamente nella
Gazzetta Ufficiale n. 24 del 30 gennaio 1997, n. 175 del 29 luglio
1997 e n. 56 del 9 marzo 1998;
Visti i provvedimenti in data 18 agosto 1997, relativi
all'inserimento, nel succitato elenco, delle specialità medicinali
"Intron A", "Roferon A" e del medicinale "L-arginina cloridrato",
pubblicati nella Gazzetta Ufficiale n. 237 del 10 ottobre 1997;
Visti ancora i provvedimenti in data 18 settembre 1997 relativi
all'inserimento delle specialità medicinali "Lysodren" ed
"Eloxatin", pubblicati nella Gazzetta Ufficiale n. 285 del 6 dicembre
1997;
Visti altresì i provvedimenti in data 8 gennaio 1998, relativi
all'inserimento delle specialità medicinali "Endoprost", "Ilomedin",
"Epoxitin", "Eprex", "Eritrogen", "Globuren" e "Temodal", pubblicati
nella Gazzetta Ufficiale n. 58 dell'11 marzo 1998;
Atteso che per i soggetti affetti da immunodeficienza combinata
grave da deficit di adenosindeaminasi l'alternativa terapeutica è
rappresentata dal trapianto di midollo osseo da donatore
HLA-identico;
Considerate le difficoltà di reperire un donatore HLA-identico;
Ritenuto opportuno consentire a tali soggetti, in attesa della
effettuazione di detto trapianto, la somministrazione di specialità
medicinali a base di adenosindeaminasi la cui commercializzazione è
autorizzata negli Stati Uniti d'America, le quali possono costituire
una valida alternativa terapeutica;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali la specialità
medicinale "Adagen" viene inserita nell'elenco di cui al
provvedimento, datato 17 gennaio 1997, concernente l'istituzione
dell'elenco stesso;
Vista la propria deliberazione assunta in data 14 luglio 1998;
Dispone:
Art. 1.
La seguente specialità medicinale è inserita, ai sensi dell'art.
1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito
dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito con il
provvedimento citato in premessa:
ADAGEN - Adenosindeaminasi coniugato con polietilenglicole
Enzon.

Art. 2.
La specialità medicinale di cui all'art. 1 è erogabile, a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, ai soggetti affetti da
immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosindeaminasi in
attesa di trapianto di midollo osseo da donatore HLA identico nel
rispetto delle condizioni per essa indicate nell'allegato 1 al
presente provvedimento.
Il relativo onere di spesa viene, in via presuntiva ed a mente
della precitata normativa, quantificato in L. 7.716.800.000 circa,
nell'ambito del tetto di spesa programmata di lire 30 miliardi per
anno per l'assistenza farmaceutica ai sensi dell'art. 1, comma 4, del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23
dicembre 1996, n. 648.
Il presente provvedimento sarà trasmesso alla Corte dei conti per
la registrazione e pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della
Repubblica italiana.
Roma, 15 gennaio 1999
Il Ministro della sanità
Presidente della Commissione
Bindi
Registrato alla Corte dei conti il 6 febbraio 1999
Registro n. 1 Sanità, foglio n. 19

Allegato 1
Denominazione e ditta:
ADAGEN - Adenosindeaminasi coniugato con poletilenglicole.
Enzon.
Indicazione terapeutica: trattamento della immunodeficienza
combinata grave da deficit di adenosindeaminasi.
Criteri di inclusione: soggetti affetti da immunodeficienza
combinata grave da deficit di adenosindeaminasi in attesa di
trapianto di midollo osseo da donatore HLA identico.
Criteri di esclusione: nessuno.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino al nuovo provvedimento ministeriale.
Dati indicativi sul costo del trattamento: L. 5.300.000/fl da 1,5
ml contenente 250 U/ml.
Altre condizioni particolari:
quelle previste dall'art. 5, commi 1 e 2, del provvedimento 17
gennaio 1997, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della predetta legge;
il testo del consenso informato dovrà riportare chiaramente che
trattasi di medicinale di origine bovina proveniente dagli Stati
Uniti d'America;
detta specialità medicinale viene dispensata presso strutture
specializzate ospedaliere o universitarie o di istituti di ricovero e
cura a carattere scientifico;
tali strutture trasmettono alla Commissione unica del farmaco,
trimestralmente, il numero di pazienti trattati, i risultati del
trattamento e l'ammontare della relativa spesa sostenuta.