Serie Generale n. 122 del 27-5-2019
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 21 maggio 2019
Proroga dell'inserimento del medicinale per uso umano «Edaravone» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica. (Determina n. 57435/2019). (19A03410) (GU Serie Generale n.122 del 27-05-2019)

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326,
che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il
Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle
finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni,
recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal consiglio di
amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12;
Visto il decreto del Ministro della salute del 27 settembre 2018,
registrato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo 30
giugno 2011, n. 123, dall'Ufficio centrale del bilancio presso il
Ministero della salute in data 4 ottobre 2018, al n. 1011, con cui il
dott. Luca Li Bassi è stato nominato direttore generale dell'AIFA e
il relativo contratto individuale di lavoro con decorrenza 17 ottobre
2018, data di effettiva assunzione delle funzioni;
Vista la determina direttoriale n. 1792 del 13 novembre 2018, con
cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente dell'area
pre-autorizzazione, è stata delegata dal direttore generale
all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa di
farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una
speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilità del
«Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19, lettera a), del
decreto-legge n. 269/2003, convertito, con modificazioni, dalla legge
n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute del 20 settembre 2018
che ha costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la
determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare,
l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000, con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232
del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale
ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il
monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco,
pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Vista la determina AIFA n. 1224 del 28 giugno 2017, pubblicata
nella Gazzetta Ufficiale n. 153 del 3 luglio 2017, riguardante
l'inserimento del medicinale edaravone nel suddetto elenco per il
trattamento della sclerosi laterale amiotrofica;
Vista la determina AIFA n. 819 del 23 maggio 2018, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 122 del 28 maggio 2018;
Considerata l'autorizzazione dell'impiego di edaravone per il
trattamento della sclerosi laterale amiotrofica rilasciata da parte
di FDA e di altre agenzie regolatorie;
Considerata l'efficacia del trattamento con edaravone in un
sottogruppo selezionato di pazienti affetti da sclerosi laterale
amiotrofica messa in evidenza in uno studio di fase III, in doppio
cieco, randomizzato verso placebo;
Tenuto conto del parere reso dalla CTS dell'AIFA nella riunione
dell'8, 9 e 10 maggio 2019 - stralcio verbale n. 10;
Ritenuto, pertanto, di prorogare la permanenza del medicinale
edaravone nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del
Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, per trattamento della sclerosi laterale
amiotrofica;

Determina:

Art. 1

1. L'inserimento del medicinale EDARAVONE, di cui alle determine
citate in premessa, nell'elenco dei medicinali erogabili a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, istituito ai sensi della
legge 23 dicembre 1996, n. 648, è prorogato per ulteriori dodici
mesi nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1
che fa parte integrante della presente determina.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito
istituzionale dell'AIFA www.agenziafarmaco.gov.it

Art. 2

1. La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.

Roma, 21 maggio 2019

Il dirigente: Petraglia

Allegato 1

Denominazione: EDARAVONE.
Indicazione terapeutica: trattamento di pazienti con diagnosi
definita o probabile di sclerosi laterale amiotrofica.
Criteri di inclusione:
diagnosi di sclerosi laterale amiotrofica definita o probabile
secondo i criteri rivisti di El Escorial;
età ≥ diciotto anni;
punteggio ≥ 2 in ogni item della scala ALS Functional Rating
Scale-Revised (ALSFRS-R);
funzionalità respiratoria caratterizzata da un valore di
Capacità vitale forzata (CVF) ≥ 80% del teorico;
riduzione di 1-4 punti nel punteggio ALS Functional Rating
Scale-Revised nelle dodici settimane precedenti all'inizio del
trattamento.
Criteri di esclusione:
concomitanza con altre significative patologie neurologiche o
neurodegenerative;
patologie significative ad organi e apparati;
clearance della creatinina ≤ 50 ml/min;
donne in stato di gravidanza;
pazienti non in grado di comprendere o fornire un consenso
informato al trattamento.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: dodici mesi, al termine dei quali sarà rivalutata la
permanenza di edaravone nell'elenco dei medicinali erogabili a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648.
Piano terapeutico: il piano terapeutico prevede un ciclo iniziale
(ciclo 1) di somministrazione endovenosa di edaravone 60 mg/die per
quattordici giorni consecutivi, presso struttura ospedaliera, seguiti
da quattordici giorni di pausa. Al ciclo 2 e per i cicli successivi,
edaravone 60 mg/die è somministrato per via endovenosa per dieci
giorni in un periodo di due settimane (per esempio, dal lunedì al
venerdì di due settimane consecutive), seguito da ulteriori due
settimane di sospensione.
La somministrazione dei cicli successivi al primo può anche
essere effettuata presso il domicilio del paziente sotto la
supervisione e la responsabilità dello specialista e/o del medico
curante, purchè non siano emersi problemi di sicurezza.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro,
rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed
informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante
apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5:
acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e di
dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei
dati di spesa.

Dati da inserire nel registro

Monitorare nel corso del trattamento con edaravone i seguenti
parametri clinici:
misurazione del punteggio ALSFRS-R al basale e ogni 3 cicli,
con relativa variazione rispetto al basale;
misurazione della CVF al basale ed ogni 3 cicli, con relativa
variazione rispetto al basale;
punteggio ALSAQ-5 al basale ed ogni 3 cicli.