Serie Generale n. 58 del 10-3-2000
DECRETI, DELIBERE E ORDINANZE MINISTERIALI
MINISTERO DELLA SANITA' COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO
MINISTERO DELLA SANITA' COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO
PROVVEDIMENTO 30 dicembre 1999
Inserimento dei medicinali epoetina alfa ed epoetina beta nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, per la terapia delle sindromi mielodisplastiche. (GU Serie Generale n.58 del 10-03-2000)

LA COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO
Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativo alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il decreto legislativo 29 maggio 1991, n. 178, concernente il
recepimento delle direttive della Comunità economica europea in
materia di specialità medicinali, pubblicato nella Gazzetta
Ufficiale n. 139 del 15 giugno 1991;
Visto il decreto legislativo 18 febbraio 1997, n. 44, di attuazione
della direttiva 93/39/CEE, che modifica le direttive 65/65/CEE,
75/318/CEE, 75/319/CEE relative ai medicinali, pubblicato nel
supplemento ordinario n. 49/L alla Gazzetta Ufficiale - serie geneale
- n. 54 del 6 marzo 1997;
Vista la legge 8 aprile 1998, n. 94, di conversione del
decreto-legge 17 febbraio 1998, n. 23, recante disposizioni urgenti
in materia di sperimentazioni cliniche in campo oncologico e altre
misure in materia sanitaria, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n.
86 del 14 aprile 1998;
Visto il provvedimento in data 17 gennaio 1997, con il quale, ai
sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n.
536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, è stato
istituito l'elenco dei medicinali innovativi la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, da
erogarsi a totale carico ed a cura del Servizio sanitario nazionale a
soggetti che per la loro patologia non dispongono di valida
alternativa terapeutica, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 24
del 30 gennaio 1997;
Visto il provvedimento 3 giugno 1999, di modificazione al succitato
provvedimento 17 gennaio 1997, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n.
177 del 30 luglio 1999;
Visto il provvedimento in data 17 gennaio 1997 concernente
l'inserimento nel predetto elenco del medicinale deferiprone ed il
successivo provvedimento di proroga in data 13 febbraio 1998,
pubblicati rispettivamente nella Gazzetta Ufficiale n. 24 del 30
gennaio 1997 e n. 102 del 5 maggio 1998;
Visto il provvedimento in data 18 agosto 1997, relativo
all'inserimento delle specialità medicinali "Intron A" e "Roferon A"
ed il provvedimento di proroga in data 15 gennaio 1999, pubblicati
rispettivamente nella Gazzetta Ufficiale n. 237 del 10 ottobre 1997 e
n. 92 del 21 aprile 1999;
Visti i provvedimenti in data 18 settembre 1997 relativi
all'inserimento delle specialità medicinali "Lysodren" ed
"Eloxatin", ed i successivi provvedimenti di proroga datati 10
febbraio 1999 e 19 febbraio 1999, pubblicati rispettivamente nella
Gazzetta Ufficiale n. 285 del 6 dicembre 1997 e n. 92 del 21 aprile
1999;
Visto ancora il provvedimento in data 8 gennaio 1998 relativo
all'inserimento delle specialità medicinali "Epoxitin", "Eprex",
"Eritrogen" e "Globuren", pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 58
dell'11 marzo 1998;
Visto altresì il provvedimento in data 8 gennaio 1998 concernente
l'inserimento della specialità medicinale "Temodal" ed il relativo
provvedimento di proroga in data 8 aprile 1999, pubblicati
rispettivamente nella Gazzetta Ufficiale n. 58 dell'11 marzo 1998 e
n. 133 del 9 giugno 1999;
Visto il provvedimento in data 8 gennaio 1998 concernente
l'inserimento delle specialità medicinali "Endoprost" ed "Ilomedin"
ed il relativo provvedimento di esclusione in data 7 aprile 1999,
pubblicati nella Gazzetta Ufficiale n. 58 dell'11 marzo 1998 e n. 134
del 10 giugno 1999;
Visto il provvedimento datato 2 ottobre 1998 relativo
all'inserimento del medicinale tetraidrobiopterina, pubblicato nella
Gazzetta Ufficiale n. 282 del 2 dicembre 1998 ed ancora il
provvedimento datato 11 novembre 1998 concernente l'inserimento del
medicinale testolattone, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 7
dell'11 gennaio 1999;
Visti altresì i provvedimenti datati 28 dicembre 1998 concernenti
la proroga dell'inserimento delle specialità medicinali "Intron A" e
"Roferon A" per il trattamento di particolari emangiomi e
l'inserimento del medicinale L-arginina cloridrato per il trattamento
delle patologie conseguenti a difetti enzimatici del ciclo dell'urea,
che revoca il precedente datato 18 agosto 1997, pubblicati nella
Gazzetta Ufficiale n. 50 del 2 marzo 1999;
Visti ancora i provvedimenti datati 15 gennaio 1999 relativi
all'inserimento del medicinale mifepristone e della specialità
medicinale "Adagen", pubblicati nella Gazzetta Ufficiale n. 5 del 3
marzo 1999;
Visti i provvedimenti datati 8 aprile 1999 concernenti
l'inserimento del medicinale interferone alfa ricombinante ed
interferone alfa naturale leucocitario n. 3, ed il provvedimento
datato 10 febbraio 1999 concernente l'inserimento del medicinale
octreotide acetato, pubblicati rispettivamente nella Gazzetta
Ufficiale n. 133 del 9 giugno 1999 e n. 137 del 14 giugno 1999;
Atteso che, specialità medicinali a base di epoetina alfa ed
epoetina beta, seppur registrate per altre indicazioni, possono
costituire un valida alternative terapeutica per la terapia delle
sindromi mielodisplastiche;
Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia
la prescrizione di detti medicinali a totale carico del Servizio
sanitario nazionale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detti
medicinali vengono inseriti nell'elenco di cui al citato
provvedimento concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Vista la propria deliberazione assunta in data 6 ottobre 1999;
Dispone:
Art. 1.
I medicinali epoetina alfa ed epoetina beta sono inseriti, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco
istituito col proprio provvedimento citato in premessa.

Art. 2.
I medicinali di cui all'art. 1 sono erogabili a totale carico del
Servizio sanitario nazionale ai soggetti affetti da sindromi
mielodisplastiche che non possono avvalersi di valida alternativa
terapeutica, nel rispetto delle condizioni per essi indicate
nell'allegato 1 al presente provvedimento.
L'onere di spesa relativo ad un anno tenuto conto della quota di
sconto di strutture pubbliche viene, in via presuntiva ed a mente
della precitata normativa, quantificato in L. 4.800.000.000 circa,
nell'ambito del tetto di spesa programmato di lire 30 miliardi per
anno per l'assistenza farmaceutica ai sensi dell'art. 1, comma 4, del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23
dicembre 1996, n. 648.
Il presente provvedimento sarà trasmesso alla Corte dei conti per
la registrazione e pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della
Repubblica italiana.
Roma, 30 dicembre 1999
Il Ministro Presidente della Commissione Bindi
Registrato alla Corte dei conti il 18 febbraio 2000 Registro n. 1
Sanità, foglio n. 27

Allegato 1
Denominazione: epoetina alfa ed epoetina beta.
Indicazione terapeutica: sindromi mielodisplastiche (MDS), anemia
refrattaria (AR), con siderablasti (RARS) e senza sideroblasti (RA).
Criteri di inclusione: anemia sintomatica e anemia trasfusionale
dipendente (Hbcg).
Criteri di esclusione: trasformazione leucemica (ARE B-T),
pregressa mancata risposta al trattamento con EPO somministrata per
più di due mesi.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino al nuovo provvedimento ministeriale.
Dati indicativi sul costo del trattamento: L. 2.000.000 al mese
per paziente.
Altre condizioni particolari:
a) quelle previste dall'art. 5, commi 1 e 2, del provvedimento
17 gennaio 1997 concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della predetta legge 23 dicembre 1996, n. 648;
b) la prescrizione viene effettuata da strutture specializzate
ospedaliere od universitarie o di istituti di ricovero a cura a
carattere scientifico, sulla base di un piano terapeutico predisposto
dalle stesse; i pazienti ammessi al trattamento sono inseriti, presso
tali strutture, in apposito registro in cui dati clinici sono
aggiornati trimestralmente e trasmessi alla Commissione unica del
farmaco unitamente al numero di pazienti che hanno iniziato e/o
interrotto il trattamento, data di inizio e/o interruzione del
trattamento, età, sesso, eventi avversi;
c) la dispensazione avviene per il tramite del servizio
farmaceutico delle strutture prescrittici, ove possibile, oppure del
servizio farmaceutico della azienda sanitaria locale di residenza;
trimestralmente tali strutture trasmetteranno l'ammontare della
relativa spesa al Ministero della sanità, Dipartimento per la
valutazione dei medicinali e la farmacovigilanza;
d) sul costo vigente viene praticata la quota di sconto alle
strutture pubbliche pari ad almeno il 50%.
Schema dei dati da inserire nel registro
|Prima del trattamento |3/6/9/12 mesi
Anamnesi.... | + | +
Es. emocromocitometrico.... | + | +
Conta reticolocitaria.... | + | +
Dosaggio eritropoietina.... | + | +
Eventi avversi.... | | +
Se il trattamento è stato sospeso:
Data della sospensione e durata effettiva del trattamento;
Motivi della sospensione:
efficacia insufficiente;
reazioni avverse;
altro.