Serie Generale n. 55 del 6-3-2023
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 1 marzo 2023
Inserimento del medicinale lomitapide (Lojuxta) nell'elenco istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare (iperlipoproteinemia di tipo I). (Determina n. 27277). (23A01444) (GU Serie Generale n.55 del 06-03-2023)

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la
correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito
l'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto n. 245 del 20 settembre 2004 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze, recante norme sull'organizzazione e il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, emanato a norma
dell'art. 48, comma 13, sopra citato, come modificato dal decreto n.
53 del Ministero della salute di concerto con i Ministri per la
pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia e delle
finanze del 29 marzo 2012;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco,
pubblicato sul sito istituzionale dell'Agenzia (comunicazione nella
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n.
140 del 17 giugno 2016) (in appresso «regolamento»);
Visto il decreto del Ministro della salute del 20 gennaio 2023, con
il quale la dott.ssa Anna Rosa Marra, a decorrere dal 25 gennaio
2023, è stata nominata sostituto del direttore generale dell'Agenzia
italiana del farmaco, nelle more dell'attuazione delle disposizioni
di cui all'art. 3 del decreto-legge n. 169 del 2022, convertito, con
modificazioni, dalla legge n. 196 del 2022;
Vista la determina del sostituto del direttore generale n. 44
dell'8 febbraio 2023, di conferma della determina del direttore
generale n. 1034 dell'8 settembre 2021, con la quale la dott.ssa
Sandra Petraglia, dirigente dell'Area pre-autorizzazione, è stata
delegata all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa
di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano
una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilità del
«Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del
decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge
n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha
ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA, di cui all'art. 19 del decreto del Ministro della salute
20 settembre 2004, n. 245, per la durata di tre anni;
Visto l'art. 38 del decreto-legge 6 novembre 2021, n. 152,
convertito in legge, con modificazioni, dall'art. 1, comma 1, legge
29 dicembre 2021, n. 233, il quale prevede la proroga della
Commissione consultiva tecnico-scientifica e del Comitato prezzi e
rimborso operanti presso l'Agenzia italiana del farmaco fino al 28
febbraio 2022, successivamente prorogato fino al 30 giugno 2023, in
virtù della legge 24 febbraio 2023, n. 14 di conversione, con
modificazioni, del decreto-legge 29 dicembre 2022, n. 198;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996 n. 648, e successive
modifiche, relativo alle misure per il contenimento della spesa
farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996
e, in particolare, l'art. 1, comma 4-bis , ai sensi del quale «anche
se sussista altra alternativa terapeutica nell'ambito dei medicinali
autorizzati, previa valutazione dell'Agenzia italiana del farmaco
(AIFA), sono inseriti nell'elenco di cui al comma 4, con conseguente
erogazione a carico del Servizio sanitario nazionale, i medicinali
che possono essere utilizzati per un'indicazione terapeutica diversa
da quella autorizzata, purchè tale indicazione sia nota e conforme a
ricerche condotte nell'ambito della comunità medico-scientifica
nazionale e internazionale, secondo parametri di economicità e
appropriatezza. In tal caso l'AIFA attiva idonei strumenti di
monitoraggio a tutela della sicurezza dei pazienti e assume
tempestivamente le necessarie determine»;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il
monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco,
pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Considerato che la sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) è
una patologia rara;
Considerate le evidenze scientifiche a supporto dell'impiego di
«Lomitapide» nel trattamento di pazienti affetti da chilomicronemia
familiare (iperlipoproteinemia di tipo I);
Considerata la sussistenza del vantaggio economico in relazione al
medicinale «Lojuxta» rispetto all'alternativa terapeutica autorizzata
per la medesima indicazione, il medicinale «Waylivra» (volanesorsen);
Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di lomitapide
(Lojuxta), a totale carico del Servizio sanitario nazionale,
limitatamente ai pazienti, affetti da sindrome da chilomicronemia
familiare (iperlipoproteinemia di tipo I), che non tollerano
volanesorsen;
Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS dell'AIFA nella
riunione del 5, 6 e 15 dicembre 2022 - stralcio verbale n. 81;
Vista la delibera di approvazione del consiglio d'amministrazione
di AIFA del 23 gennaio 2023 n. 4;
Ritenuto, pertanto, di includere il medicinale «Lomitapide»
(Lojuxta) nell'elenco istituito ai sensi della legge n. 648/1996 per
il trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare
(iperlipoproteinemia di tipo I);

Determina:

Art. 1

Il medicinale LOMITAPIDE (Lojuxta) è inserito ai sensi dell'art.
1, comma 4-bis, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito
dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col
provvedimento della Commissione unica del farmaco, per l'indicazione
terapeutica di cui all'art. 2.

Art. 2

1. Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile, a totale carico
del Servizio sanitario nazionale, per il trattamento della sindrome
da chilomicronemia familiare (iperlipoproteinemia di tipo I), nel
rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che è
parte integrante della presente determina.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, si rimanda agli elenchi
pubblicati sul sito istituzionale dell'AIFA www.aifa.gov.it

Art. 3

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 1° marzo 2023

Il dirigente: Petraglia

Allegato 1

Denominazione: LOMITAPIDE.
Indicazione terapeutica: trattamento della chilomicronemia
familiare (iperlipoproteinemia di tipo I).
Criteri di inclusione.
Pazienti di età ≥ diciotto anni.
Pazienti affetti da sindrome chilomicronemica familiare con
storia di chilomicronemia (iperlipoproteinemia di tipo I),
documentata dall'evidenza di siero lattescente o TG a digiuno ≥ 885
mg/dl (10 mmol/L), e storia di pancreatiti acute ricorrenti,
nonostante la dieta e la terapia di riduzione dei trigliceridi con
fibrati e acidi grassi omega 3.
Pazienti che non tollerano il medicinale volanesorsen.
Criteri di esclusione.
Pancreatite attiva entro quattro settimane.
Insufficienza cardiaca congestizia.
Storia di malattia epatica o transaminasi maggiori di due volte
il limite superiore della norma (ULN).
Clearance della creatinina stimata maggiore di 50 ml/min (tramite
la formula di Cockcroft-Gault).
Tumore maligno recente.
Alcol o abuso di droghe.
Malattie intestinali note e sindromi da malassorbimento.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco.
Piano terapeutico.
Dosaggio
«Lomitapide» da 5 mg a 60 mg.La terapia è di tipo
cronico-continuativo
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro,
rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed
informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante
apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5:
acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e di
dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei
dati di spesa.
Parametri per il monitoraggio clinico.
Test di funzionalità epatica (almeno ogni tre mesi e prima di
ogni titolazione della dose di lomitapide o se necessario
mensilmente).
Screening e controlli per evidenza di steatoepatite/fibrosi
epatica prima di iniziare la terapia e annualmente mediante esame
elastografico epatico con FibroSCAN e/o risonanza magnetica nucleare.