Serie Generale n. 167 del 20-7-2011
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINAZIONE 8 luglio 2011
Inserimento del medicinale «D-penicillamina» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per la terapia della cistinosi/cistinuria, in tutti i casi in cui si ritenga indispensabile l'impiego di tale farmaco, in alternativa o in associazione con altri presidi terapeutici compatibili. (11A09843) (GU Serie Generale n.167 del 20-07-2011)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma
13, dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale (G.U.)
n. 300 del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF)
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige su Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati
ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora
autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali
da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella
autorizzata da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario
nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Atteso che la specialità medicinale «Pemine (D-penicillamina)»,
commercializzata fino al luglio 2010 in Italia, ha visto la sua
A.I.C. andare in scadenza a causa della decisione dell'azienda
farmaceutica di non rinnovare l'autorizzazione alla
commercializzazione e di cessarne quindi la commercializzazione,
ottenendone pertanto la revoca su rinuncia;
Considerato che la più qualificata letteratura internazionale
mostra chiaramente come la «D-penicillamina» sia, almeno in una parte
dei casi, uno strumento terapeutico di vitale importanza nella
terapia della cistinuria/cistinosi, già annoverata fra le
indicazioni principali della scheda tecnica del Pemine;
Ritenuto opportuno continuare a consentire a soggetti affetti da
tale patologia la prescrizione di detto medicinale a totale carico
del Servizio sanitario nazionale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
datato 20 luglio 2000 concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica (CTS) nella riunione del 1° giugno 2011 -
Stralcio verbale n. 17;
Ritenuto pertanto di includere il medicinale «D-penicillamina»
nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996,
n. 648 anche per questa indicazione terapeutica;
Visto il decreto del Ministro del lavoro, della salute e delle
politiche sociali del 16 luglio 2008, registrato dall'Ufficio
centrale del bilancio al registro visti semplici, foglio n. 803 in
data 18 luglio 2008, con cui il prof. Guido Rasi è stato nominato
direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia
italiana del farmaco;

Determina:

Art. 1

Il medicinale «D-PENICILLAMINA» è inserito, ai sensi dell'art. 1,
comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, dalla
legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col
provvedimento della Commissione unica del farmaco citato in premessa.

Art. 2

Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per la terapia della
cistinosi/cistinuria, in tutti i casi in cui si ritenga
indispensabile l'impiego di tale farmaco, in alternativa o in
associazione con altri presidi terapeutici compatibili, nel rispetto
delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte
integrante della presente determinazione.
La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 8 luglio 2011

Il direttore generale: Rasi

Allegato 1

Denominazione: D-Penicillamina
Indicazione terapeutica: terapia della cistinosi/cistinuria, in
tutti i casi in cui si ritenga indispensabile l'impiego di tale
farmaco, in alternativa o in associazione con altri presidi
terapeutici compatibili.

Criteri di inclusione: tutti i pazienti con diagnosi accertata di
cistinosi/cistinuria per i quali il clinico ritenga opportuno
instaurare una terapia con D-Penicillamina in alternativa o in
associazione con altri presidi terapeutici compatibili.

Criteri di esclusione: aumenti progressivi e significativi, in
corso di trattamento, di proteinuria e/o ematuria. Deficit grave di
lattasi, galattosemia o sindrome da malassorbimento di
glucosio/galattosio.

Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio Sanitario
Nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia Italiana del
Farmaco.

Piano terapeutico: la D-Penicillamina può essere utilizzata nel
trattamento della cistinosi/cistinuria per periodi di tempo
determinati o indefinitamente secondo il giudizio del clinico. Il
dosaggio è variabile, mediamente compreso negli adulti fra i 1000 e
4000 mg al dì. Il dosaggio massimo consentito è di 4000 mg al dì.
Nei bambini il dosaggio medio consigliato è di 30 mg/Kg/die. La dose
totale giornaliera può essere suddivisa fino a 4 somministrazioni. I
pazienti che ricevono D-Penicillamina devono assumere adeguate
quantità di liquidi. È particolarmente importante che assumano
circa 0,5 litri di acqua prima di coricarsi ed altrettanto nel corso
della notte. Maggiore è la quantità dei liquidi che si ingeriscono,
minore sarà la dose necessaria di D-Penicillamina.
Il dosaggio deve essere adattato al paziente fino ad un valore che
limiti l'escrezione della cistina a 100-200 mg/die nei pazienti che
non hanno mai avuto episodi di calcolosi renali ed al di sotto dei
100 mg/die nei pazienti con anamnesi positiva per calcolosi renale.
Perciò, nel determinare il dosaggio, i difetti tubulari esistenti,
la corporatura del paziente, l'età, il ritmo di crescita, la dieta e
l'assunzione di liquidi devono essere complessivamente presi in
considerazione.
Il trattamento va interrotto se si verifica una trombocitopenia
(conta piastrinica inferiore a 90.000/mm³) o una neutropenia (conta
dei neutrofili inferiore a 2000/mm³) e potrà essere ripreso quando i
parametri siano rientrati nella normalità con un dosaggio iniziale
non superiore a 300 mg al dì.

Costi indicativi: la D-Penicillamina sarà prodotta dallo
Stabilimento Chimico Farmaceutico Militare di Firenze al prezzo di
Euro 15,18 per una confezione di 50 capsule da 150 mg di
D-Penicillamina. Il costo di una capsula da 150 mg è di circa Euro
0,30.
Si presume un costo massimo mensile di Euro 234,00 per paziente.

Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli articoli
4, 5, 6 del provvedimento CUF datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei
dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni
del trattamento (mediante apposita scheda come da Provvedimento 31
gennaio 2001, pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo
2001);
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di
prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.



DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO
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| Prima del trattamento | 1,3,6 e 12 mesi
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Esame emocromocitometrico | |
con formula leucocitaria e piastrine | + | mensile
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Creatininemia | + | mensile
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Esami di laboratorio per | |
proteinuria ed ematuria | + | mensile
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Eruzioni cutanee/fenomeni | |
allergici o di intolleranza | | mensile
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Segni emorragici cutanei | | trimestrale
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Altri eventi avversi | | trimestrale
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