Serie Generale n. 276 del 26-11-2011
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINAZIONE 14 novembre 2011
Inserimento del medicinale «Atgam» (siero antilinfocitario di cavallo) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per la terapia dell'aplasia midollare acquisita, anche denominata anemia aplastica, dopo fallimento di trattamento con siero antilinfocitario di coniglio (Thymoglobuline®). (11A15187) (GU Serie Generale n.276 del 26-11-2011)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia Italiana del Farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia Italiana del Farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Vista la legge 23 dicembre 1996 n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale (G.U.)
n. 300 del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della Commissione Unica del Farmaco (CUF)
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232
del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei
medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in
altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non
ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei
medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da
quella autorizzata da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario
nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24
marzo 2001;
Atteso che il medicinale ATGAM® (siero antilinfocitario di
cavallo), è attualmente commercializzato negli Stati Uniti d'America
e annovera il trattamento dell'aplasia midollare acquisita,
denominata anche anemia aplastica, fra le indicazioni principali;
Considerato che l'aplasia midollare acquisita è una malattia rara
a carico del midollo osseo, caratterizzata, se non trattata
adeguatamente, da un alto tasso di mortalità;
Visti i recenti risultati di sperimentazioni cliniche pubblicati
nella letteratura scientifica internazionale che attestano, oltre
ogni dubbio, la superiorità terapeutica del siero antilinfocitario
di cavallo (ATGAM) rispetto al siero antilinfocitario di coniglio
(Thymoglobuline®) attualmente disponibile in Europa;
Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti dalla succitata
patologia la prescrizione di detto medicinale a totale carico del
Servizio sanitario nazionale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
datato 20 luglio 2000 concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva
Tecnico-Scientifica (CTS) nella riunione dell'11 e 12 ottobre 2011 -
Stralcio Verbale n. 20;
Ritenuto pertanto di includere il medicinale ATGAM (siero
antilinfocitario di cavallo) nell'elenco dei medicinali erogabili a
totale carico del Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per l'indicazione terapeutica:
terapia dell'aplasia midollare acquisita, anche denominata anemia
aplastica, dopo fallimento di trattamento con siero antilinfocitario
di coniglio (Thymoglobuline®);
Visto il decreto del Ministro del lavoro, della salute e delle
politiche sociali del 16 luglio 2008, registrato dall'Ufficio
Centrale del Bilancio al Registro Visti Semplici, Foglio n. 803 in
data 18 luglio 2008, con cui il Prof. Guido Rasi è stato nominato
direttore generale dell'Agenzia Italiana del Farmaco;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva Tecnico-Scientifica dell'Agenzia
Italiana del Farmaco;

Determina:

Art. 1

Il medicinale ATGAM® (siero antilinfocitario di cavallo) è
inserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre
1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648,
nell'elenco istituito col provvedimento della Commissione Unica del
Farmaco citato in premessa.

Art. 2

Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per l'indicazione terapeutica: terapia
dell'aplasia midollare acquisita, anche denominata anemia aplastica,
dopo fallimento di trattamento con siero antilinfocitario di coniglio
(Thymoglobuline®) nel rispetto delle condizioni per esso indicate
nell'allegato 1, che fa parte integrante della presente
determinazione e con il limite temporale di 12 mesi.
La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana.

Roma, 14 novembre 2011

Il direttore generale: Rasi

Allegato 1

Denominazione: ATGAM® Pfizer (siero antilinfocitario di cavallo)

Indicazione terapeutica: terapia dell'aplasia midollare
acquisita, anche denominata anemia aplastica, dopo fallimento di
trattamento con siero antilinfocitario di coniglio (Thymoglobuline®).
Criteri di inclusione: tutti i casi di aplasia midollare per i
quali sia accertato o probabile un meccanismo etiopatogenetico
autoimmunitario e per i quali la terapia con siero antilinfocitario
di coniglio (Thymoglobuline®) si sia rivelata inefficace,
insufficientemente efficace o sia a priori controindicata. La
diagnosi deve essere obbligatoriamente accertata sia mediante biopsia
sia mediante agoaspirato del midollo osseo.
Criteri di esclusione:
a) Tutte le aplasie midollari congenite o costituzionali;
b) Aplasie midollari causate da radiazioni;
c) Aplasie midollari da danno chimico diretto;
d) Aplasie midollari secondarie a processi tumorali;
e) Tutte le aplasie midollari per le quali sia stata esclusa
con certezza una etiopatogenesi di tipo autoimmunitario;
f) La gravidanza è un fattore di esclusione salvo casi
eccezionali in cui non vi sia altra alternativa terapeutica e la vita
della paziente sia gravemente minacciata, tenendo in debita
considerazione la mancanza di dati sui possibili rischi per il feto.
La paziente andrà adeguatamente informata nei casi in cui si
prospetti l'uso di ATGAM® durante la gravidanza;
g) Tutti i casi di aplasia midollare che abbiano risposto in
maniera soddisfacente al siero antilinfocitario di coniglio
(Thymoglobuline®).
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio Sanitario
Nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia Italiana del
Farmaco.
Piano terapeutico: il farmaco dovrà essere somministrato
esclusivamente e senza eccezioni in ambiente ospedaliero idoneo
dotato delle opportune strutture di rianimazione e terapia intensiva.
Il farmaco potrà essere prescritto e utilizzato esclusivamente
da specialisti in ematologia, immunologia, immunoematologia, medicina
interna, oncologia e pediatria con documentata esperienza nel
trattamento della aplasia midollare.
L'ATGAM® potrà essere utilizzato anche in associazione con altri
presidi terapeutici compatibili quali, ad esempio, la Ciclosporina A.
Estrema cautela andrà osservata in quei pazienti con precedenti
anamnestici di allergia alle proteine di origine equina.
Non esistono dati definitivi sul possibile passaggio di alcune
componenti del prodotto nel latte materno, in tale evenienza andranno
adottate le opportune precauzioni.
È fortemente consigliato effettuare un test cutaneo di
tolleranza, con le modalità indicate in scheda tecnica, prima di
somministrare l'ATGAM®. Tale test è obbligatorio nei pazienti con
precedenti anamnestici di allergia/intolleranza alle proteine di
origine equina.
È altresì consigliato un pretrattamento con cortisonici e/o
antiistaminici. Tali farmaci potranno anche essere somministrati in
associazione con l'ATGAM® a discrezione del clinico.
Il farmaco dovrà essere diluito e somministrato secondo le
indicazioni fornite dal produttore nella scheda tecnica approvata
dalla Food &amp; Drugs Administration (USA). Il dosaggio massimo
ammissibile è di 40mg/Kg/die in infusione endovenosa lenta. La
durata del ciclo a tale dosaggio è di 4 giorni consecutivi. Sono
possibili cicli più lunghi a dosaggi inferiori come indicato nella
scheda tecnica del prodotto.
È possibile ripetere il trattamento in caso di recidiva.
Costi indicativi: il costo indicativo di un ciclo per un paziente
di 70 Kg al dosaggio di 40mg/Kg/die per 4giorni è di circa
€ 20.000,00 (prezzo ex-factory IVA esclusa). Tale stima è stata
effettuata considerando il costo comunicato da Pfizer Italia di
ATGAM® - confezione da 5 fiale (50mg/ml 5 ml) - prezzo ex-factory IVA
esclusa di € 2.250,00. Tale costo potrà subire delle variazioni
trattandosi di un prodotto importato direttamente dagli USA.
La Pfizer Italia ha dato disponibilità a farsi carico
dell'importazione e distribuzione del farmaco alle farmacie
ospedaliere. I farmacisti ospedalieri potranno ordinare il farmaco
contattando Pfizer Italia al numero verde 800 053 053 in orari e
giorni lavorativi.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento CUF datato 20 luglio 2000 citato
in premessa, in relazione a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione
dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a
sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da
Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n.
70 del 24 marzo 2001);
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di
prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.



Parte di provvedimento in formato grafico