Serie Generale n. 256 del 3-11-2015
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 29 ottobre 2015
Inserimento del medicinale per uso umano «Cisteamina Cloridrato (Cystadrops)», per uso oftalmico, per l'indicazione terapeutica «prevenzione e rimozione dei depositi corneali di cristalli di cistina nella cistinosi nefropatica» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648. (Determina n. 1387). (15A08286) (GU Serie Generale n.256 del 03-11-2015)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245, recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Visto il decreto del Ministro della salute dell'8 novembre 2011,
registrato dall'Ufficio centrale del bilancio al registro «Visti
semplici» foglio n. 1282, in data 14 novembre 2011, con cui è stato
nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco il
prof. Luca Pani, a decorrere dal 16 novembre 2011;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia
italiana del farmaco;
Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF)
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige su Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati
ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora
autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali
da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella
autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario
nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto -legge 21 ottobre 1996 n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24
marzo 2001;
Vista la determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco datata 30
dicembre 2014, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 11 del 15
gennaio 2015, concernente l'inserimento, nel succitato elenco, del
medicinale cisteamina cloridrato (Cystadrops) come valida alternativa
terapeutica nella «prevenzione e rimozione dei depositi corneali di
cristalli di cistina nella cistinosi nefropatica»;
Vista la determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco n. 631
del 18 maggio 2015, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 125 del 1°
giugno 2015, concernente l'esclusione dal succitato elenco del
medicinale cisteamina cloridrato (Cystadrops), per problematiche
sollevate dagli USMAF che di fatto impedivano l'importazione dello
stesso medicinale nel territorio italiano;
Visto il ricorso del 13 luglio 2015, con cui la Orphan Europe
(Italy) srl, azienda titolare del Cystadrops, ha impugnato la
determinazione AIFA n. 631 del 18 maggio 2015 contestando la
legittimità dell'esclusione del Cystadrops dall'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale
ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il procedimento avviato dall'Ufficio affari legali dell'AIFA,
con cui ha chiesto alla Commissione consultiva tecnico-scientifica
dell'AIFA di procedere ad un riesame di quanto disposto con la sopra
richiamata determinazione AIFA n. 631 del 18 maggio 2015;
Visto il verbale n. 1 della riunione del 12, 13 e 14 ottobre 2015,
in forza del quale la Commissione consultiva tecnico-scientifica
dell'AIFA ha dato mandato all'Ufficio affari legali dell'AIFA di
procedere ad un confronto con il Ministero della salute al fine di
consentire l'importazione dei medicinali inseriti nell'elenco ai
sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, ma non autorizzati
nell'Unione europea e non prodotti sul territorio italiano;
Visto il verbale n. 2 della riunione del 12, 13 e 14 ottobre 2015,
in forza del quale la Commissione consultiva tecnico-scientifica
dell'AIFA, preso atto degli esiti del confronto tra l'Ufficio affari
legali di AIFA e il Ministero della salute, ha confermato il mandato
all'Ufficio sperimentazione clinica dell'AIFA di reinserire il
farmaco Cystadrops nella lista 648/96;
Ritenuto opportuno consentire a soggetti che presentino depositi
corneali di cristalli di cistina nella cistinosi nefropatica e che lo
necessitino, la prescrizione di detto medicinale a totale carico del
Servizio sanitario nazionale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
datato 20 luglio 2000, concernente l'istituzione dell'elenco stesso,
fornendo altresì le necessarie istruzioni agli USMAF affinchè
consentano l'importazione del medicinale;
Ritenuto pertanto di reinserire il medicinale cisteamina cloridrato
(Cystadrops) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del
Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, per l'indicazione terapeutica della
«prevenzione e rimozione dei depositi corneali di cristalli di
cistina nella cistinosi nefropatica»;

Determina:

Art. 1

Il medicinale cisteamina cloridrato (Cystadrops) è reinserito, ai
sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n.
536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco
istituito col provvedimento della Commissione unica del farmaco, per
le indicazioni terapeutiche di cui all'art. 2.

Art. 2

Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile, a totale carico del
Servizio sanitario nazionale, per uso oftalmico, per l'indicazione
«prevenzione e rimozione dei depositi corneali di cristalli di
cistina nella cistinosi nefropatica» nel rispetto delle condizioni
per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della
presente determinazione.

Art. 3

La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.

Roma, 29 ottobre 2015

Il direttore generale: Pani

Allegato 1

Denominazione: cisteamina cloridrato (Cystadrops®)
Indicazione terapeutica: prevenzione e rimozione dei depositi
corneali di cristalli di cistina nella cistinosi nefropatica.
Criteri di inclusione: tutti i pazienti con diagnosi confermata
di cistinosi nefropatica indipendentemente dalla presenza o assenza
di depositi di cristalli corneali di cistina.
Criteri di esclusione: nessuno.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del
farmaco.
Piano terapeutico: il preparato è un collirio ad esclusivo uso
oftalmico che va istillato in ambo gli occhi. Si raccomanda di
iniziare il trattamento con una goccia in ambo gli occhi 4 volte al
dì. La posologia potrà essere adattata alle esigenze del singolo
paziente con istillazione di una goccia in ambo gli occhi da 2 a 5
volte al dì.
Per ordinare il farmaco i farmacisti ospedalieri potranno
rivolgersi, se ritenuto opportuno, al seguente indirizzo e-mail:
direzione@orphan-europe.com
Il trattamento è sia preventivo sia curativo e può essere
iniziato prima che venga rilevata la deposizione corneale di
cristalli di cistina. Non sono segnalati, allo stato attuale,
soggetti non responder.
Il trattamento andrebbe interrotto, a discrezione del clinico,
nei casi in cui eventuali eventi avversi siano di tale entità da
compromettere i benefici ottenuti con la terapia o la salute del
paziente.
Il farmaco dovrà essere utilizzato esclusivamente entro i limiti
previsti di conservazione del preparato dal momento dell'apertura
della confezione.
La prescrizione del trattamento è di pertinenza specialistica da
parte di clinici con una documentata esperienza nel trattamento della
cistinosi nefropatica.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6, del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione
dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a
sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da
provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n.
70 del 24 marzo 2001);
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di
prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.

DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO

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| | Prima di ciascun | | Ogni |
| | ciclo di | Ogni 6| 12 |
| | trattamento | mesi | mesi |
+=================================+==================+=======+======+
| Presenza di deposizioni | | | |
|corneali di cristalli di cistina | + | - | + |
+---------------------------------+------------------+-------+------+
| Effetti indesiderati/allergie | - | + | + |
+---------------------------------+------------------+-------+------+