Serie Generale n. 115 del 18-5-2012
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINAZIONE 11 maggio 2012
Inserimento del medicinale idrocortisone (Plenadren) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il «Trattamento dell'insufficienza surrenalica negli adulti». (Determinazione n. 6/2012). (12A05626) (GU Serie Generale n.115 del 18-05-2012)

IL DIRETTORE GENERALE


Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia Italiana del Farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia Italiana del Farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Vista la legge 23 dicembre 1996 n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della Commissione Unica del Farmaco (CUF)
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige su Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati
ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora
autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali
da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella
autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario
nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella G.U. n. 70 del 24 marzo 2001;
Atteso che alla specialità medicinale «idrocortisone (Plenadren)»
è stato riconosciuto lo status di «orphan drug» e che ha superato la
procedura di valutazione per la registrazione centralizzata presso
l'EMA (autorizzazione all'immissione in commercio accordata dalla
Commissione Europea in data 3 novembre 2011) per la stessa
indicazione di cui sopra, e cioe': «Trattamento dell'insufficienza
surrenalica negli adulti »;
Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia
la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio
sanitario nazionale «nelle more» di una sua prossima
commercializzazione sul territorio nazionale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
datato 20 luglio 2000, concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva
Tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nella riunione del 13 e 14
settembre 2011 - Stralcio Verbale n. 19;
Ritenuto pertanto di includere il medicinale idrocortisone
(Plenadren) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del
Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, per l'indicazione terapeutica: «Trattamento
dell'insufficienza surrenalica negli adulti »;
Visto il decreto del Ministro della salute dell'8 novembre 2011,
registrato dall'Ufficio Centrale del Bilancio al Registro «Visti
Semplici», Foglio n. 1282, in data 14 novembre 2011, con cui è stato
nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco il
Prof. Luca Pani, a decorrere dal 16 novembre 2011;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia
Italiana del Farmaco;


Determina:


Art. 1


Il medicinale idrocortisone (Plenadren) è inserito, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco
istituito col provvedimento della Commissione Unica del Farmaco
citato in premessa.

Art. 2


Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per l'indicazione terapeutica:
Trattamento dell'insufficienza surrenalica negli adulti, nel rispetto
delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte
integrante della presente determinazione, e con il seguente limite
temporale: fino ad approvazione della domanda di autorizzazione
all'immissione in commercio, o al massimo per 12 mesi.

Art. 3


Si prende atto che l'Azienda produttrice si è impegnata a
presentare il dossier di formale domanda di negoziazione del prezzo
all'Aifa, entro il novembre 2012.
La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana.
Roma, 11 maggio 2012


Il direttore generale: Pani

Allegato 1


Denominazione: idrocortisone.
Indicazione terapeutica: Trattamento dell'insufficienza
surrenalica negli adulti.
Criteri di inclusione: Pazienti adulti affetti da insufficienza
surrenalica che necessitano di terapia sostitutiva.
Criteri di esclusione: Pazienti in età pediatrica. Pazienti con
aumentata mobilità intestinale, ossia diarrea cronica, per il
rischio di alterata esposizione al cortisolo; a questi pazienti si
devono somministrare altre formulazioni di idrocortisone. I pazienti
con insufficienza surrenalica e concomitanti infezioni retrovirali,
come l'HIV.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia Italiana del
Farmaco.
Piano terapeutico: Le dosi sostitutive orali devono essere
personalizzate a seconda della risposta clinica. La dose di
mantenimento comune è di 20 - 30 mg di Plenadren al giorno,
somministrata una volta al giorno al mattino. Nei pazienti in cui si
riscontri ancora una produzione di cortisolo endogeno potrebbe essere
sufficiente una dose inferiore. 40 mg è la più alta dose di
mantenimento di Plenadren studiata. Si deve utilizzare la dose di
mantenimento più bassa possibile. Qualora l'organismo sia esposto a
stress fisico e/o mentale eccessivo, il paziente potrebbe aver
bisogno di un'ulteriore sostituzione di compresse di idrocortisone a
rilascio immediato soprattutto nel pomeriggio/alla sera. Osservare
scheda tecnica per il passaggio dal trattamento glucocorticoide orale
convenzionale a Plenadren.
Costo indicativo del trattamento: Prezzo di cessione ospedale non
superiore a:
€ 273,00 per Plenadren 5 mg, compresse a rilascio controllato -
Flacone da 50 compresse;
€ 454,00 per Plenadren 20 mg, compresse a rilascio controllato
- Flacone da 50 compresse.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione
dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a
sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da
Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n.
70 del 24 marzo 2001);
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di
prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.


Dati da inserire nel registro


|=======================|==========|===============================|
| Parametri | Baseline | In corso di terapia |
|=======================|==========|===============================|
| Peso corporeo (kg) | | Ad un mese, a tre mesi, a sei |
| | | mesi e poi ogni sei mesi |
|-----------------------|----------|-------------------------------|
| Pressione arteriosa | | Ad un mese, a tre mesi, a sei |
| (mmhg) | | mesi e poi ogni sei mesi |
|-----------------------|----------|-------------------------------|
| Cortisolo sierico | | Ad un mese, a tre mesi, a sei |
| (ng/dl) | | mesi e poi ogni sei mesi |
|-----------------------|----------|-------------------------------|
| Emoglobina glicata | | Ad un mese, a tre mesi, a sei |
| HbA1c (%) | | mesi e poi ogni sei mesi |
|-----------------------|----------|-------------------------------|
| ACTH (pg/ml) | | Ad un mese, a tre mesi, a sei |
| | | mesi e poi ogni sei mesi |
|-----------------------|----------|-------------------------------|
| Pressione (mmHg) | | Ad un mese, a tre mesi, a sei |
| | | mesi e poi ogni sei mesi |
|-----------------------|----------|-------------------------------|
| Ca (mEq/L) | | Ad un mese, a tre mesi, a sei |
| | | mesi e poi ogni sei mesi |
|-----------------------|----------|-------------------------------|
| Na (mEq/L) | | Ad un mese, a tre mesi, a sei |
| | | mesi e poi ogni sei mesi |
|-----------------------|----------|-------------------------------|
| K (mEq/L) | | Ad un mese, a tre mesi, a sei |
| | | mesi e poi ogni sei mesi |
|-----------------------|----------|-------------------------------|
| Reninemia (UI/ml/h) | | Ad un mese, a tre mesi, a sei |
| | | mesi e poi ogni sei mesi |
|-----------------------|----------|-------------------------------|
| DEAS (ng/ml) | | Ad un mese, a tre mesi, a sei |
| | | mesi e poi ogni sei mesi |
|=======================|==========|===============================|




Segni clinici (per diagnosi di carenza)


|==================================================================|
| In corso di terapia (ogni 3-6 mesi) |
|------------------------------------------------------------------|
| Astenia |
|------------------------------------------------------------------|
| Mialgie |
|------------------------------------------------------------------|
| Dolori addominali |
|------------------------------------------------------------------|
| Iperpigmentazione cutanea |
|------------------------------------------------------------------|
| Pressione arteriosa (mmHg) |
|==================================================================|




Segni clinici (per eccesso di cortisolo)


|==================================================================|
| In corso di terapia (ogni 3-6 mesi) |
|------------------------------------------------------------------|
|Incremento ponderale |
|------------------------------------------------------------------|
|Debolezza muscolare |
|------------------------------------------------------------------|
|Sintomi psichiatrici |
|------------------------------------------------------------------|
|Insonnia |
|==================================================================|