Serie Generale n. 55 del 6-3-2023
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 1 marzo 2023
Inserimento dei medicinali «Dabrafenib» e «Trametinib» nell'elenco istituito, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento del carcinoma anaplastico della tiroide. (Determina n. 27286). (23A01447) (GU Serie Generale n.55 del 06-03-2023)

IL DIRIGENTE
dell'Area pre-autorizzazione

Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la
correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito
l'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto n. 245 del 20 settembre 2004 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze, recante norme sull'organizzazione e il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, emanato a norma
dell'art. 48, comma 13, sopra citato, come modificato dal decreto n.
53 del Ministero della salute di concerto con i Ministri per la
pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia e delle
finanze del 29 marzo 2012;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco,
pubblicato sul sito istituzionale dell'Agenzia (comunicazione nella
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n.
140 del 17 giugno 2016) (in appresso «regolamento»);
Visto il decreto del Ministro della salute del 20 gennaio 2023, con
il quale la dott.ssa Anna Rosa Marra, a decorrere dal 25 gennaio
2023, è stata nominata sostituto del direttore generale dell'Agenzia
italiana del farmaco, nelle more dell'attuazione delle disposizioni
di cui all'art. 3 del decreto-legge n. 169 del 2022, convertito, con
modificazioni, dalla legge n. 196 del 2022;
Vista la determina del sostituto del direttore generale n. 44
dell'8 febbraio 2023, di conferma della determina del direttore
generale n. 1034 dell'8 settembre 2021, con la quale la dott.ssa
Sandra Petraglia, dirigente dell'Area pre-autorizzazione, è stata
delegata all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa
di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano
una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilità del
«Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19, lettera a) del
decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge
n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha
ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA, di cui all'art. 19 del decreto del Ministro della salute
20 settembre 2004, n. 245, per la durata di tre anni;
Visto l'art. 38 del decreto-legge 6 novembre 2021, n. 152,
convertito in legge, con modificazioni, dall'art. 1, comma 1, legge
29 dicembre 2021, n. 233, il quale prevede la proroga della
Commissione consultiva tecnico-scientifica e del Comitato prezzi e
rimborso operanti presso l'Agenzia italiana del farmaco fino al 28
febbraio 2022, successivamente prorogato fino al 30 giugno 2023, in
virtù della legge 24 febbraio 2023, n. 14 di conversione, con
modificazioni, del decreto-legge 29 dicembre 2022, n. 198;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la
determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare,
l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il
monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco,
pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Considerato che carcinoma anaplastico della tiroide è una
patologia molto rara;
Considerate le evidenze scientifiche a supporto dell'impiego di
«Dabrafenib» e «Trametinib» nel trattamento di pazienti affetti da
carcinoma anaplastico della tiroide;
Tenuto conto che la Food and drug administration ha autorizzato il
medicinale «Dabrafenib» in combinazione con «Trametinib» per il
trattamento del tumore anaplastico della tiroide, localmente avanzato
o metastatico, con mutazione BRAF V600E;
Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detti medicinali a
totale carico del Servizio sanitario nazionale per i pazienti con
carcinoma anaplastico della tiroide, localmente avanzato o
metastatico, con mutazione BRAF V600E;
Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS dell'AIFA nella
riunione dell'11, 12 e 13 gennaio 2023 - stralcio verbale n. 82;
Vista la delibera di approvazione del consiglio d'amministrazione
di AIFA del 23 gennaio 2023, n. 4;
Ritenuto, pertanto, di includere i medicinali «Dabrafenib» e
«Trametinib» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del
Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996,
n. 648, per il trattamento del carcinoma anaplastico della tiroide;

Determina:

Art. 1

I medicinali DABRAFENIB e TRAMETINIB sono inseriti ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco
istituito col provvedimento della Commissione unica del farmaco, per
l'indicazione terapeutica di cui all'art. 2.

Art. 2

1. I medicinali di cui all'art. 1 sono erogabili, a totale carico
del Servizio sanitario nazionale, per il trattamento del carcinoma
anaplastico della tiroide, nel rispetto delle condizioni per esso
indicate nell'allegato 1 che è parte integrante della presente
determina.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, si rimanda agli elenchi
pubblicati sul sito istituzionale dell'AIFA www.aifa.gov.it

Art. 3

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 1° marzo 2023

Il dirigente: Petraglia

Allegato 1

Denominazione: «Dabrafenib» + «Trametinib».
Indicazione terapeutica: trattamento del carcinoma anaplastico
della tiroide.
Criteri di inclusione:
diagnosi di carcinoma anaplastico della tiroide localmente
avanzato o metastatico;
presenza di mutazione BRAF V600E nel tessuto tumorale dei
pazienti evidenziata mediante un test validato;
precedente trattamento chirurgico, radioterapico e/o
chemioterapico;
ECOG 0-2.
Criteri di esclusione:
precedente trattamento con inibitori di BRAF e/o MEK;
trattamento radioterapico entro sette giorni dall'inizio del
trattamento;
pazienti candidati ad intervento chirurgico;
pazienti che non hanno ricevuto un precedente trattamento;
gravidanza e allattamento.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco.
Piano terapeutico:
schema posologico:
«Dabrafenib»: 75 mg, due volte al giorno;
«Trametinib»: 2 mg, una volta al giorno;
durata del trattamento:
fino a tossicità inaccettabile, progressione della malattia
o decesso.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5 e 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a: art. 4: Istituzione del registro,
rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed
informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante
apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5:
Acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e di
dispensazione del medicinale; art. 6: Rilevamento e trasmissione dei
dati di spesa.
Parametri per il monitoraggio clinico:
controllo funzionalità epatica prima dell'inizio del
trattamento e ogni quattro settimane;
controllo funzionalità renale prima dell'inizio del
trattamento e ogni quattro settimane;
visita oftalmologica prima dell'inizio del trattamento;
ECG e ecocardiogramma prima dell'inizio del trattamento e ogni
tre-quattro mesi di trattamento.