Serie Generale n. 53 del 2-3-2020
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 21 febbraio 2020
Riclassificazione del medicinale per uso umano «Acido Chenodesossicolico Leadiant», ai sensi dell'articolo 8, comma 10, della legge 24 dicembre 1993, n. 537. (Determina n. 210/2020). (20A01303) (GU Serie Generale n.53 del 02-03-2020)

IL SOSTITUTO DEL DIRETTORE GENERALE

Visti gli artt. 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la
correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito
l'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto 20 settembre 2004, n. 245 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze, con cui è stato emanato il
«Regolamento recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento
dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13,
del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con
modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326», così come
modificato dal decreto 29 marzo 2012, n. 53 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri per la pubblica amministrazione e
la semplificazione e dell'economia e delle finanze, recante «Modifica
al regolamento e funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco
(AIFA), in attuazione dell'art. 17, comma 10, del decreto-legge 6
luglio 2011, n. 98, convertito, con modificazioni, dalla legge 15
luglio 2011, n. 111»;
Visti il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale e la nuova dotazione organica,
definitivamente adottati dal consiglio di amministrazione dell'AIFA,
rispettivamente con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12 e con
deliberazione 3 febbraio 2016, n. 6, approvate ai sensi dell'art. 22
del decreto 20 settembre 2004, n. 245 del Ministro della salute, di
concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro
dell'economia e delle finanze, della cui pubblicazione nel proprio
sito istituzionale è stato dato avviso nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana, Serie generale, n. 140 del 17 giugno 2016;
Visto il decreto legislativo 30 marzo 2001, n. 165, recante «Norme
generali sull'ordinamento del lavoro alle dipendenze delle
amministrazioni pubbliche» e successive modificazioni e integrazioni;
Vista la legge 15 luglio 2002, n. 145, intitolata «Disposizioni per
il riordino della dirigenza statale e per favorire lo scambio di
esperienze e l'interazione tra pubblico e privato»;
Visto il decreto del Ministro della salute dell'11 dicembre 2019,
con cui il dott. Renato Massimi è stato nominato sostituto del
direttore generale dell'AIFA nelle more dell'espletamento della
procedura di nomina del nuovo direttore generale dell'AIFA;
Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537, concernente «Interventi
correttivi di finanza pubblica», con particolare riferimento all'art.
8, comma 10, che prevede la classificazione dei medicinali erogabili
a carico del Servizio sanitario nazionale;
Visto il regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del
consiglio del 31 marzo 2004, che istituisce procedure comunitarie per
l'autorizzazione e la vigilanza dei medicinali per uso umano e
veterinario e che istituisce l'Agenzia europea per i medicinali;
Visto l'art. 48, comma 33, della legge 24 novembre 2003, n. 326,
che dispone la negoziazione del prezzo per i prodotti rimborsati dal
Servizio sanitario nazionale tra agenzia e titolari di
autorizzazioni;
Visto l'art. 5 della legge 29 novembre 2007, n. 222, pubblicata
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 279 del 30
novembre 2007 e rubricata «Interventi urgenti in materia
economico-finanziaria, per lo sviluppo e l'equità sociale»;
Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 142 del 21
giugno 2006, concernente l'attuazione della direttiva n. 2001/83/CE
(e successive direttive di modifica) relativa ad un codice
comunitario concernente i medicinali per uso umano;
Visto l'art. 14, comma 2 del decreto legislativo 24 aprile 2006, n.
219 e successive modificazioni e integrazioni;
Vista la deliberazione CIPE del 1° febbraio 2001, n. 3;
Vista la determina 29 ottobre 2004 «Note AIFA 2004 (revisione delle
note CUF)», pubblicata nel Supplemento ordinario alla Gazzetta
Ufficiale della Repubblica italiana n. 259 del 4 novembre 2004 e
successive modificazioni;
Vista la determina AIFA del 3 luglio 2006, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie generale, n. 156
del 7 luglio 2006, concernente «Elenco dei medicinali di classe a)
rimborsabili dal Servizio sanitario nazionale (SSN) ai sensi
dell'art. 48, comma 5, lettera c), del decreto-legge 30 settembre
2003, n. 269, convertito, con modificazioni, nella legge 24 novembre
2006, n. 326 (Prontuario farmaceutico nazionale 2006)»;
Vista la determina AIFA del 27 settembre 2006 pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie generale, n. 227
del 29 settembre 2006 concernente «Manovra per il governo della spesa
farmaceutica convenzionata e non convenzionata»;
Visti gli artt. 11 e 12 del decreto-legge 13 settembre 2012, n.
158, recante «Disposizioni urgenti per promuovere lo sviluppo del
Paese mediante un più alto livello di tutela della salute»,
convertito, con modificazioni, nella legge 8 novembre 2012, n. 189 e
successive modificazioni e integrazioni;
Vista la determina AIFA n. 1465/2017 del 4 agosto 2017 di
classificazione, ai sensi dell'art. 12, comma 5 della legge 8
novembre 2012, n. 189, del medicinale per uso umano «Chenodeoxycholic
Acid Leadiant» (ACIDO CHENODESOSSICOLICO LEADIANT) approvato con
procedura centralizzata, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della
Repubblica italiana, Serie generale, n. 203 del 31 agosto 2017
(codice procedura EU/1/16/1110/001);
Vista la domanda presentata in data 15 giugno 2017 con la quale la
società Leadiant Biosciences Limited ha chiesto la riclassificazione
ai fini della rimborsabilità della suddetta specialità medicinale;
Visto il parere della Commissione tecnico-scientifica dell'AIFA,
espresso nella sua seduta dell'8-10 novembre 2017;
Visto il parere del Comitato prezzi e rimborso dell'AIFA, reso
nella sua seduta del 17-19 dicembre 2019;
Vista la deliberazione n. 3 del 23 gennaio 2020 del consiglio di
amministrazione dell'AIFA, adottata su proposta del direttore
generale, concernente l'approvazione delle specialità medicinali ai
fini dell'autorizzazione all'immissione in commercio e
rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale;
Visti gli atti d'ufficio;

Determina:

Art. 1

Classificazione ai fini della rimborsabilità

Il medicinale ACIDO CHENODESOSSICOLICO LEADIANT (acido
chenodesossicolico) nelle confezioni sotto indicate è classificato
come segue:
indicazioni terapeutiche oggetto della negoziazione:
l'«Acido Chenodeossicolico Leadiant» è indicato per il
trattamento di errori congeniti della sintesi degli acidi biliari
primari dovuti alla deficienza disterolo 27-idrossilasi (che si
presenta come xantomatosi cerebrotendinea (CTX)) in neonati, bambini
e adolescenti di età compresa tra un mese e diciotto anni e negli
adulti.
Confezione:
250 mg - capsula rigida - uso orale - blister (PVC, ALL) - 100
capsule - A.I.C. n. 045381011/E;
classe di rimborsabilita': A;
prezzo ex-factory (IVA esclusa): euro 15.506,93;
prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro 25.592,64.
Sconto obbligatorio sul prezzo ex-factory, da praticarsi alle
strutture sanitarie pubbliche, ivi comprese le strutture sanitarie
private accreditate con il Servizio sanitario nazionale, come da
condizioni negoziali.
Validità del contratto: ventiquattro mesi.
Qualora il principio attivo, sia in monocomponente che in
associazione, sia sottoposto a copertura brevettuale o al certificato
di protezione complementare, la classificazione di cui alla presente
determina ha efficacia, ai sensi dell'art. 11, comma 1, ultimo
periodo, del decreto-legge 13 settembre 2012, n. 158, convertito, con
modificazioni, nella legge 8 novembre 2012, n. 189, dal giorno
successivo alla data di scadenza del brevetto o del certificato di
protezione complementare, pubblicata dal Ministero dello sviluppo
economico.

Art. 2

Condizioni e modalità di impiego

Prescrizione del medicinale soggetta a diagnosi - piano terapeutico
cartaceo AIFA (allegato 1 della presente determina, che ne
costituisce parte integrante e sostanziale), nonchè a quanto
previsto dall'allegato 2 e successive modifiche alla determina AIFA
del 29 ottobre 2004 (PHT - Prontuario della distribuzione diretta),
pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 259
del 4 novembre 2004, Supplemento ordinario n. 162).

Art. 3

Classificazione ai fini della fornitura

La classificazione ai fini della fornitura del medicinale «Acido
Chenodesossicolico Leadiant» (acido chenodesossicolico) è la
seguente:
medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, da
rinnovare volta per volta, vendibile al pubblico su prescrizione di
centri ospedalieri o di specialisti individuati dalle regioni,
sentito il parere del centro per le malattie rare (RNRL).

Art. 4

Disposizioni finali

La presente determina ha effetto dal giorno successivo a quello
della sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica
italiana e sarà notificata alla società titolare
dell'autorizzazione all'immissione in commercio del medicinale.

Roma, 21 febbraio 2020

Il sostituto del direttore generale: Massimi

Allegato

Scheda di Diagnosi e Piano Terapeutico(1) per la prescrizione in
regime SSN della specialità medicinale:
ACIDO CHENODESOSSICOLICO LEADIANT

Parte di provvedimento in formato grafico