Serie Generale n. 34 del 10-2-2001
DECRETI, DELIBERE E ORDINANZE MINISTERIALI
MINISTERO DELLA SANITA' COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO
MINISTERO DELLA SANITA' COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO
PROVVEDIMENTO 12 dicembre 2000
Inserimento del medicinale "Biotina" nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1994, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento del deficit multiplo di carbossilasi nelle due forme: deficit di biotinidasi, deficit di olocarbossilasi sintetasi. (GU Serie Generale n.34 del 10-02-2001)

LA COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO

Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativo alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996:
Visto il proprio provvedimento datato 20 luglio 2000 concernente
l'istituzione dell'elenco dei medicinali innovativi la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, da
erogarsi a totale carico del servizio sanitario nazionale qualora non
esista valida alternativa terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4,
del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge
23 dicembre 1996, n. 648, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219
del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n.
232 del 4 ottobre 2000;
Visti altresì i propri provvedimenti concernenti l'inserimento nel
suddetto elenco, dei medicinali:
"Epoetina Alfa e Beta" (Gazzetta Ufficiale n. 58 dell'11 marzo
1998);
"Tetraidrobiopterina" (Gazzetta Ufficiale n. 282 del 2 dicembre
1998);
"Testolattone (Gazzetta Ufficiale n. 7 dell'11 gennaio 1999);
"Arginina, Interferone Alfa Ricombinante" (Gazzetta Ufficiale n.
50 del 2 marzo 1999);
"Adenosin - Deaminasi (Adagen)", "Mifepristone" (Gazzetta
Ufficiale n. 51 del 3 marzo 1999);
"Interferone Alfa Ricombinante", "Mitotane (Lysodren)" (Gazzetta
Ufficiale n. 92 del 21 aprile 1999);
"Interferone Alfa Naturale", "Interferone Alfa Ricombinante",
"Temozolomide" (Gazzetta Ufficiale n. 133 del 9 giugno 1999);
"Octreotide" (Gazzetta Ufficiale n. 137 del 14 giugno 1999);
"Trientine CL." (Gazzetta Ufficiale n. 258 del 3 novembre 1999);
"Ciclosporina A", "Ribavirina" (Gazzetta Ufficiale n. 297 del 20
dicembre 1999);
"Epoetina Alfa e Beta", "Zinco Solfato" (Gazzetta Ufficiale n. 58
del 10 marzo 2000;
"Interferone gamma", "Levocarnitina", "Octreotide", "Verteporfina
(Gazzetta Ufficiale n. 138 del 15 giugno 2000);
"Mitotane (Lysodren)" (Gazzetta Ufficiale n. 207 del 5 settembre
2000);
Ac Cis-Retinoico, Lamivudina, Micofenolato Mofetile (Gazzetta
Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000, con errata-corrige nella
Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000);
Atteso che specialità medicinali a base di biotina, seppur
registrate per altre indicazioni terapeutiche, possono costituire una
valida alternativa terapeutica per il trattamento del deficit
multiplo di carbossilasi nelle due forme: deficit di biotinidasi
deficit di olocarbossilasi sintetasi;
Considerato che la spesa sostenuta nell'anno 1999, per i medicinali
inseriti in elenco, è risultata essere di gran lunga inferiore al
tetto fissato dalla legge;
Considerata necessaria una verifica periodica della spesa a
consuntivo data la impossibilità di definire un preventivo di spesa
attendibile, in mancanza di dati di incidenza della patologia di che
trattasi;
Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia
la prescrizione di detto medicinale a totale carico del servizio
sanitario nazionale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Vista la propria deliberazione assunta in data 21 novembre 2000;
Dispone:
Art. 1.
Il medicinale BIOTINA è inserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4,
del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge
23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col proprio
provvedimento citato in premessa.

Art. 2.
Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale ai soggetti che presentino deficit
multiplo di carbossilasi, nelle due forme, deficit di biotinidasi e
deficit di olocarbossilasi sintetasi, i quali non possono avvalersi
di valida alter-nativa terapeutica, nel rispetto delle condizioni per
esso indicate nell'allegato 1 al presente provvedimento, sino a
concorrenza della spesa stanziata.
Il presente provvedimento sarà trasmesso alla Corte dei conti per
la registrazione e pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della
Repubblica italiana.
Roma, 12 dicembre 2000

Il Ministro della sanità
Presidente della Commissione
Veronesi

Registrato alla Corte dei conti il 13 gennaio 2001
Ufficio controllo preventivo sui Ministeri dei servizi alla persona e
dei beni culturali, registro n. 1, foglio n. 15

Allegato 1

Denominazione: BIOTINA.
Indicazione terapeutica: deficit multiplo di carbossilasi nelle
due forme: deficit di biotinidasi, deficit di olocarbossilasi
sintetasi.
Criteri di inclusione: deficit di biotinidasi, deficit di
olocarbossilasi sintetasi.
Criteri di esclusione: nessuno.
Periodo di prescrizione a totale carico del servizio sanitario
nazionale: fino al nuovo provvedimento ministeriale.
Piano terapeutico: 5-40 mg/kg/die (salvo casi in cui in relazione
a varianti genetiche possano essere necessari dosaggi sensibilmente
più alti).
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a:
art. 4: rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio
clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento;
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di
prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.
Dati da inserire nel registro

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|Prima del trattamento|3/6/9/12 mesi
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1) Anamnesi | + | +
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2) Aminoacidogramma plasmatico| |
quantitativo | + | +
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3) Acidi organici urinari | + | +
---------------------------------------------------------------------
4) Ammoniemia | + | +
---------------------------------------------------------------------
5) Lattacidemia | + | +
---------------------------------------------------------------------
6) Emogasanalisi | + | +
---------------------------------------------------------------------
7) Visita oculistica | + | 2-3 anni