Serie Generale n. 24 del 30-1-1997
DECRETI, DELIBERE E ORDINANZE MINISTERIALI
MINISTERO DELLA SANITA' COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO
MINISTERO DELLA SANITA' COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO
PROVVEDIMENTO 17 gennaio 1997
Inserimento del prodotto DEFERIPRONE nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi del comma 4, art. 1, della legge 23 dicembre 1996, n. 648. (GU Serie Generale n.24 del 30-01-1997)

LA COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO
Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativo alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996;
Visto il decreto legislativo 29 maggio 1991, n. 178, concernente il
recepimento delle direttive della Comunità economica europea in
materia di specialità medicinali;
Visto il proprio provvedimento in pari data, concernente
l'istituzione dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico
del Servizio sanitario nazionale, ai sensi del comma 4, art. 1, della
predetta legge;
Atteso che per taluni soggetti affetti da thalassemia, i motivi di
tossicità, ipersensibilità od allergia connessi anche con la
particolare via di somministrazione dell'alternativa terapeutica
attualmente disponibile non consentono loro di continuare ad
avvalersene in modo utile;
Ritenuto opportuno, pertanto, consentire a tali soggetti la
prescrizione, a totale carico del Servizio sanitario nazionale, di
preparazioni medicinali a base di deferiprone che, comunque, può
costituire una valida opportunità terapeutica e per il quale sono in
corso studi clinici di fase 3;
Ritenuto, altresì, necessario dettare le condizioni alle quali
detto medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato
provvedimento concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Vista la propria deliberazione assunta in data 13 gennaio 1997;
Dispone:
Art. 1.
Il medicinale DEFERIPRONE (Apotex Inc.) è inserito ai sensi del
comma 4, art. 1, della legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco
istituito con proprio provvedimento citato in premessa.

Art. 2.
Il medicinale di cui all'art. 1, è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale ai soggetti affetti da thalassemia che
non possono più avvalersi di valida alternativa terapeutica, nel
rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 al
presente provvedimento.
Il presente provvedimento sarà trasmesso alla Corte dei conti per
la registrazione e pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della
Repubblica italiana.
Roma, 17 gennaio 1997
Il Ministro della sanità
Presidente della Commissione
BINDI
Registrato alla Corte dei conti il 29 gennaio 1997
Registro n. 1 Sanità, foglio n. 10

ALLEGATO 1
Denominazione e ditta:
preparazioni orali a base di DEFERIPRONE (Apotex Inc.).
Indicazione terapeutica:
trattamento di pazienti affetti da thalassemia con documentato
sovraccarico di ferro.
Criteri di inclusione:
pazienti intolleranti alla desferoxamina per tossicità,
ipersensibilita'o allergia, o che per gravi motivi non possono essere
sottoposti al trattamento con desferoxamina.
Criteri di esclusione:
pregressa terapia con defiriprone nel corso della quale sia stata
riscontrata grave tossicità;
assunzione di altri farmaci sperimentali o di farmaci che possono
indurre neutropenia;
gravidanza e allattamento;
soggetti di sesso femminile, sessualmente attivi, che non attuano
sistemi di controllo delle nascite.
grave epatotossicità e nefrotossicità;
comparsa di neutropenia nei 2 anni precedenti al trattamento, non
associata a cause note;
età di norma non inferiore a 6 anni.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale:
fino al momento in cui saranno ufficialmente disponibili
specialità medicinali a base di defiriprone o di altre alternative
terapeutiche.
Dati sul costo del trattamento:
lire 500.000/paziente/mese.
Altre condizioni particolari:
quelle previste dall'art. 5 del Provvedimento CUF "Istituzione
dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale ai sensi del comma 4, art. 1, della legge 23
dicembre 1996,
n. 648";
sottoscrizione del programma di follow-up prescritto.
Registrazione e follow-up:
la richiesta di inclusione nel programma di somministrazione del
deferiprone è sottoscritta dal responsabile del centro o reparto di
riferimento con documentata esperienza nel settore;
l'autorizzazione è sottoscritta dal direttore sanitario della
A.S.L. o dell'ospedale;
i pazienti ammessi al trattamento sono inseriti preventivamente
in apposito registro i cui dati clinici sono aggiornati
trimestralmente e invitati alla Commissione unica del farmaco.
SCHEMA DEI DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO
Procedura Prima del Ogni Ogni Ogni
trattamento 10 giorni 3 mesi 12 mesi
- - - - -
Anamnesi +
Esame obiettivo + +
Ferritina sierica + + +
Emocromo con conta + + + +
differenziale
HCV + +
Transaminasi + + +
Test di gravidanza +
Peso e altezza + + +
Eventi avversi + + +
Altre terapie + + + +