Serie Generale n. 6 del 9-1-2021
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 22 dicembre 2020
Riclassificazione del medicinale per uso umano «Luxturna» ai sensi dell'art. 8, comma 10, della legge 24 dicembre 1993, n. 537. (Determina DG/1344/2020). (20A07274) (GU Serie Generale n.6 del 09-01-2021)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la
correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito
l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto 20 settembre 2004, n. 245 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze, con cui è stato emanato il
«Regolamento recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento
dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13,
del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con
modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326», così come
modificato dal decreto 29 marzo 2012, n. 53 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri per la pubblica amministrazione e
la semplificazione e dell'economia e delle finanze, recante «Modifica
al regolamento e funzionamento dell'AIFA, in attuazione dell'art. 17,
comma 10, del decreto-legge 6 luglio 2011, n. 98, convertito, con
modificazioni, dalla legge 15 luglio 2011, n. 111»;
Visti il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale e la nuova dotazione organica,
definitivamente adottati dal consiglio di amministrazione dell'AIFA,
rispettivamente con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12 e con
deliberazione 3 febbraio 2016, n. 6, approvate ai sensi dell'art. 22
del decreto 20 settembre 2004, n. 245 del Ministro della salute, di
concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro
dell'economia e delle finanze, della cui pubblicazione nel proprio
sito istituzionale è stato dato avviso nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana - Serie generale - n. 140 del 17 giugno
2016;
Visto il decreto legislativo 30 marzo 2001, n. 165, recante «Norme
generali sull'ordinamento del lavoro alle dipendenze delle
amministrazioni pubbliche» e successive modificazioni e integrazioni;
Vista la legge 15 luglio 2002, n. 145, intitolata «Disposizioni per
il riordino della dirigenza statale e per favorire lo scambio di
esperienze e l'interazione tra pubblico e privato»;
Visto il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con
cui il dott. Nicola Magrini è stato nominato direttore generale
dell'AIFA ed il relativo contratto individuale di lavoro sottoscritto
in data 2 marzo 2020 e con decorrenza in pari data;
Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537, concernente «Interventi
correttivi di finanza pubblica», con particolare riferimento all'art.
8, comma 10, che prevede la classificazione dei medicinali erogabili
a carico del Servizio sanitario nazionale;
Visto il regolamento (CE) n. 141/2000 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 16 dicembre 1999, concernente i medicinali orfani;
Visto l'art. 48, comma 33-ter del decreto-legge 30 settembre 2003,
n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003,
n. 326, in materia di specialità medicinali soggette a
rimborsabilità condizionata nell'ambito dei registri di monitoraggio
AIFA;
Visto l'art. 48, comma 33, della legge 24 novembre 2003, n. 326,
che dispone la negoziazione del prezzo per i prodotti rimborsati dal
Servizio sanitario nazionale tra Agenzia e titolari di
autorizzazioni;
Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 142 del 21
giugno 2006, concernente l'attuazione della direttiva 2001/83/CE (e
successive direttive di modifica) relativa ad un codice comunitario
concernente i medicinali per uso umano;
Vista la deliberazione CIPE del 1° febbraio 2001, n. 3;
Vista la determina 29 ottobre 2004 («Note AIFA 2004 - revisione
delle note CUF») e successive modificazioni, pubblicata nel
Supplemento Ordinario alla Gazzetta Ufficiale della Repubblica
italiana n. 259 del 4 novembre 2004;
Vista la determina AIFA del 3 luglio 2006, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n.
156 del 7 luglio 2006, concernente «Elenco dei medicinali di classe
a) rimborsabili dal Servizio sanitario nazionale ai sensi dell'art.
48, comma 5, lettera c), del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito, con modificazioni, nella legge 24 novembre 2006, n. 326
(prontuario farmaceutico nazionale 2006)»;
Vista la determina AIFA del 27 settembre 2006 pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n.
227 del 29 settembre 2006 («Manovra per il governo della spesa
farmaceutica convenzionata e non convenzionata»);
Visto il regolamento n. 726/2004/CE;
Visti gli articoli 11 e 12 del decreto-legge 13 settembre 2012, n.
158, recante «Disposizioni urgenti per promuovere lo sviluppo del
Paese mediante un più alto livello di tutela della salute»,
convertito, con modificazioni, nella legge 8 novembre 2012, n. 189 e
successive modificazioni e integrazioni;
Visto il decreto-legge 6 luglio 2012, n. 95, convertito, con
modificazioni, nella legge 7 agosto 2012, n. 135, recante
«Disposizioni urgenti per la revisione della spesa pubblica con
invarianza dei servizi ai cittadini nonchè misure di rafforzamento
patrimoniale delle imprese del settore bancario» e, in particolare,
l'art. 15, comma 8, lettera b), con il quale è stato previsto un
fondo aggiuntivo per la spesa dei farmaci innovativi;
Visto l'art. 1, comma 400, della legge 11 dicembre 2016, n. 232,
recante «Bilancio di previsione dello Stato per l'anno finanziario
2017 e bilancio pluriennale per il triennio 2017-2019»;
Vista la legge 27 dicembre 2017, n. 205 («Bilancio di previsione
dello Stato per l'anno finanziario 2018 e bilancio pluriennale per il
triennio 2018-2020») e, in particolare, l'art. 1, commi 408-409, con
i quali è stato previsto un monitoraggio degli effetti dell'utilizzo
dei farmaci innovativi e innovativi oncologici sul costo del percorso
terapeutico-assistenziale complessivo;
Vista la determina AIFA n. 84805/2019 del 23 luglio 2019,
pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 180
del 2 agosto 2019 relativa al medicinale «Luxturna» (voretigene
neparvovec);
Vista la domanda presentata in data 23 dicembre 2018 con la quale
l'azienda Novartis Europharm Limited ha chiesto la riclassificazione,
ai fini della rimborsabilità del medicinale «Luxturna» (voretigene
neparvovec) relativamente alla confezione avente A.I.C. n.
047423013/E;
Visto il parere espresso dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica dell'AIFA nella sua seduta del 3-5 aprile 2019;
Visto il parere reso dal Comitato prezzi e rimborso dell'AIFA nella
sua seduta del 28-30 settembre - 1° ottobre 2020;
Vista la deliberazione n. 42 dell'11 novembre 2020 del consiglio di
amministrazione dell'AIFA, adottata su proposta del direttore
generale, concernente l'approvazione delle specialità medicinali ai
fini dell'autorizzazione all'immissione in commercio e
rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale;
Visto l'ulteriore parere espresso dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica dell'AIFA nella sua seduta del 9-11 dicembre
2020;
Visti gli atti d'ufficio;

Determina:

Art. 1

Classificazione ai fini della rimborsabilità

Il medicinale LUXTURNA (voretigene neparvovec) nelle confezioni
sotto indicate è classificato come segue:
indicazioni terapeutiche oggetto della negoziazione: «"Luxturna"
è indicato per il trattamento dei pazienti adulti e pediatrici con
perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da
mutazioni bialleliche confermate di RPE65 e che abbiano sufficienti
cellule retiniche vitali.»;
confezione: «5 x 10 alla dodicesima genomi vettoriali/ml -
concentrato e solvente per soluzione iniettabile - uso sottoretinico
- concentrato: flaconcino di polimero di olefina ciclica (coc);
solvente: flaconcino di polimero di olefina ciclica (coc) -
concentrato: 0,5 ml; solvente: 1,7 ml - 1 flaconcino di concentrato +
2 flaconcini di solvente»;
A.I.C. n. 047423013/E (in base 10);
classe di rimborsabilita': «H»;
prezzo ex-factory (IVA esclusa): euro 360.000,00;
prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro 594.144,00.
Sconto obbligatorio sul prezzo ex-factory, da praticarsi alle
strutture sanitarie pubbliche, ivi comprese le strutture sanitarie
private accreditate con il Servizio sanitario nazionale, come da
condizioni negoziali.
Alla specialità medicinale in oggetto si applica un tetto di spesa
biennale complessivo sull'ex factory, al netto dello sconto
negoziato, pari a euro 21,6Mln/ventiquattro mesi, decorrente dalla
data di entrata in vigore della determina che recepisce le condizioni
negoziali. In caso di superamento della soglia EXF di 21,6 Mln di
euro di fatturato nei ventiquattro mesi, al netto dello sconto
negoziato, la società è chiamata al ripiano dello sfondamento
attraverso payback.
Ai fini della determinazione dell'importo dell'eventuale
sfondamento, il calcolo dello stesso verrà determinato sulla base
dei consumi ed in base al fatturato (al netto degli eventuali Payback
del 5% e dell'1,83%, e dei Payback effettivamente versati, al momento
della verifica dello sfondamento) trasmessi attraverso il flusso
della tracciabilità, di cui al decreto del Ministro della salute del
15 luglio 2004, per i canali ospedaliero e diretta e DPC, ed il
flusso OSMED, istituito ai sensi della legge n. 448/1998,
successivamente modificata dal decreto ministeriale n. 245/2004, per
la convenzionata.
È fatto, comunque, obbligo alla parte di fornire semestralmente i
dati di vendita relativi ai prodotti soggetti al vincolo del tetto e
il relativo trend dei consumi nel periodo di vigenza dell'accordo,
segnalando, nel caso, eventuali sfondamenti anche prima della
scadenza contrattuale.
Ai fini del monitoraggio del tetto di spesa, il periodo di
riferimento, per i prodotti già commercializzati, avrà inizio dal
mese della pubblicazione del provvedimento nella Gazzetta Ufficiale,
mentre, per i prodotti di nuova autorizzazione, dal mese di inizio
dell'effettiva commercializzazione.
In caso di richiesta di rinegoziazione del tetto di spesa che
comporti un incremento dell'importo complessivo attribuito alla
specialità medicinale e/o molecola, il prezzo di rimborso della
stessa (comprensivo dell'eventuale sconto obbligatorio al Servizio
sanitario nazionale) dovrà essere rinegoziato in riduzione rispetto
ai precedenti valori. I tetti di spesa, ovvero le soglie di fatturato
eventualmente fissati, si riferiscono a tutti gli importi comunque a
carico del Servizio sanitario nazionale, ivi compresi, ad esempio,
quelli derivanti dall'applicazione della legge n. 648/96 e
dall'estensione delle indicazioni conseguenti a modifiche.
Le condizioni vigenti saranno valide fino all'entrata in vigore
delle nuove e l'eventuale sfondamento sarà calcolato riparametrando
mensilmente il tetto biennale di 21,6Mln di euro.
Attribuzione del requisito dell'innovazione terapeutica, in
relazione all'indicazione terapeutica negoziata «"Luxturna" è
indicato per il trattamento dei pazienti adulti e pediatrici con
perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da
mutazioni bialleliche confermate di RPE65 e che abbiano sufficienti
cellule retiniche vitali», da cui consegue:
l'inserimento nel fondo per i farmaci innovativi non oncologici;
la non applicazione delle riduzioni temporanee di legge di cui
alle determine AIFA del 3 luglio 2006 e del 27 settembre 2006,
derivante dal riconoscimento dell'innovatività;
l'inserimento nei prontuari terapeutici regionali nei termini
previsti dalla normativa vigente (art. 10, comma 2, decreto-legge n.
158/2012, convertito, con modificazioni, nella legge n. 189/2012;
l'inserimento nell'elenco dei farmaci innovativi ai sensi
dell'art. 1, commi 1 e 2, dell'accordo sottoscritto in data 18
novembre 2010 (rep. atti n. 197/CSR) e ai sensi dell'art. 1, commi
400-406, della legge 11 dicembre 2016, n. 232 (legge di bilancio
2017).
Ai fini delle prescrizioni a carico del Servizio sanitario
nazionale, i centri utilizzatori specificatamente individuati dalle
regioni, dovranno compilare la scheda raccolta dati informatizzata di
arruolamento che indica i pazienti eleggibili e la scheda di
follow-up, applicando le condizioni negoziali secondo le indicazioni
pubblicate sul sito dell'Agenzia, piattaforma web - all'indirizzo
https://servizionline.aifa.gov.it_che costituiscono parte integrante
della presente determina. Nelle more della piena attuazione del
registro di monitoraggio web-based, onde garantire la disponibilità
del trattamento ai pazienti le prescrizioni dovranno essere
effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza
prescrittiva riportati nella documentazione consultabile sul portale
istituzionale dell'Agenzia:
https://www.aifa.gov.it/registri-e-piani-terapeutici1
I dati inerenti ai trattamenti effettuati a partire dalla data di
entrata in vigore della presente determina, tramite la modalità
temporanea suindicata, dovranno essere successivamente riportati
nella piattaforma web, secondo le modalità che saranno indicate nel
sito:
https://www.aifa.gov.it/registri-farmaci-sottoposti-a-monitoraggio
La società, fatte salve le disposizioni in materia di smaltimento
scorte, nel rispetto dell'art. 13 del decreto-legge 30 aprile 2019,
n. 35, convertito, con modificazioni, nella legge 25 giugno 2019, n.
60, si impegna a mantenere una fornitura costante adeguata al
fabbisogno del Servizio sanitario nazionale.
Validità del contratto: ventiquattro mesi.

Art. 2

Classificazione ai fini della fornitura

La classificazione ai fini della fornitura del medicinale
«Luxturna» (voretigene neparvovec) è la seguente: medicinale
soggetto a prescrizione medica limitativa (OSP), utilizzabile
esclusivamente nei centri individuati dalle regioni e province
autonome che rispondano ai criteri minimi stabiliti in RCP e già
pubblicati nella determina di classificazione in Cnn, al fine di
garantire il corretto utilizzo del prodotto e la mitigazione dei
rischi ad esso associati o connessi con la procedura di
somministrazione; ciò include la presenza di un team
multidisciplinare adeguatamente formato per la gestione clinica del
paziente e delle possibili complicanze.

Art. 3

Disposizioni finali

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana e
sarà notificata alla società titolare dell'autorizzazione
all'immissione in commercio.

Roma, 22 dicembre 2020

Il direttore generale: Magrini