Serie Generale n. 179 del 2-8-2023
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 27 luglio 2023
Modifica della determina DG n. 120/2023, concernente l'autorizzazione al rilascio on-line del registro per il monitoraggio del trattamento con il medicinale per uso umano «Upstaza». (Determina DG n. 305/2023). (23A04418) (GU Serie Generale n.179 del 02-08-2023)

IL SOSTITUTO DEL DIRETTORE GENERALE

Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326,
che ha istituito l'Agenzia italiana del farmaco (di seguito
denominata anche «Agenzia»);
Visto il decreto 20 settembre 2004, n. 245, del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze, concernente «Regolamento recante norme
sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del
farmaco (AIFA), a norma dell'art. 48, comma 13, del decreto-legge 30
settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24
novembre 2003, n. 326»;
Visto il decreto 29 marzo 2012, n. 53, del Ministero della salute,
di concerto con i Ministri per la pubblica amministrazione e la
semplificazione e dell'economia e delle finanze concernente «Modifica
al regolamento e funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, in
attuazione dell'art. 17, comma 10, del decreto-legge 6 luglio 2011,
n. 98, convertito, con modificazioni, dalla legge 15 luglio 2011, n.
111», pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 106 dell'8 maggio 2012;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal consiglio di
amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016 n. 12 e reso pubblico
con avviso nella Gazzetta Ufficiale 17 giugno 2016, n. 140;
Visto il decreto del Ministro della salute del 20 gennaio 2023, con
il quale la dott.ssa Anna Rosa Marra, a decorrere dal 25 gennaio
2023, è stata nominata Sostituto del direttore generale dell'Agenzia
italiana del farmaco, nelle more dell'attuazione delle disposizioni
di cui all'art. 3 del decreto-legge n. 169 del 2022, convertito, con
modificazioni, dalla legge n. 196 del 2022;
Visto l'art. 48, comma 18, del decreto-legge 30 settembre 2003 n.
269 succitato, il quale prevede che «le Aziende farmaceutiche
versano, su apposito Fondo istituito presso l'Agenzia, un contributo
pari al 5 per cento delle spese autocertificate decurtate delle spese
per il personale addetto»;
Visto l'art. 48, comma 19, lettera a) del medesimo decreto-legge,
il quale stabilisce che «Le risorse confluite nel Fondo di cui al
comma 18 sono destinate dall'Agenzia: per il 50 per cento, alla
costituzione di un Fondo nazionale per l'impiego, a carico del SSN,
di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano
una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie»;
Considerato che l'accesso al sopracitato fondo può avvenire solo
previa richiesta su base nominale per singolo paziente e in assenza
di valide alternative terapeutiche;
Visto l'art. 6 comma 3, lettera f), del sopra citato decreto
ministeriale 20 settembre 2004 n. 245, come modificato dal decreto
ministeriale n. 53 del 29 marzo 2012, ai sensi del quale il consiglio
di amministrazione dell'AIFA provvede alla ripartizione del Fondo di
cui all'art. 48, comma 19, della legge di riferimento, adottando le
opportune direttive per il suo utilizzo;
Vista la determina direttoriale n. 131 del 28 marzo 2022,
pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 75 del 30 marzo 2022, recante
«Revoca e decadenza dell'autorizzazione al rimborso dei trattamenti a
valere sul Fondo 5%»;
Vista la delibera del consiglio di amministrazione n. 42 del 29
settembre 2022, con cui è stata approvata la ripartizione del Fondo
di cui all'art. 48, commi 18 e 19, del decreto-legge 30 settembre
2003 n. 269 succitato per l'anno 2022;
Vista la delibera del consiglio di amministrazione n. 21 del 28
aprile 2022, con cui è stato approvato il bilancio consuntivo per
l'anno 2021;
Vista la delibera del consiglio di amministrazione dell'AIFA n. 47
del 31 ottobre 2022, con la quale è stato approvato il bilancio
preventivo per l'anno 2023 (budget economico 2023);
Vista la richiesta di accesso al fondo di cui all'art. 48, commi 18
e 19, decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, del prof. Vincenzo
Leuzzi, prot. n. 17452 del 14 febbraio 2022 AIFA-APA-A, Azienda
ospedaliero-universitaria «Policlinico Umberto I di Roma»,
Dipartimento di neuro-scienze e salute mentale, per il paziente L.S.,
affetto da deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici
(AADC), avente ad oggetto l'erogazione a carico dell'AIFA del
medicinale «Upstaza», a base di Eladocagene Exuparvovec;
Vista altresì la nota recante l'aggiornamento delle condizioni
cliniche del summenzionato paziente inviata dalla prof. Roberta
Battini, clinico dell'IRCCS Stella Maris di Calambrone-Pisa, ricevuta
in data 7 aprile 2023, prot. AIFA n. 46159 AIFA-STDG-A, con la quale
viene confermata la necessità di provvedere con urgenza al
trattamento;
Vista l'istruttoria predisposta dall'area pre-autorizzazione,
acquisita al protocollo n. 46276-7 aprile 2023-AIFA-AIFA_STDG-A,
dalla quale emerge la non disponibilità di alternative terapeutiche
per il trattamento della malattia ultra rara de qua;
Considerato che il medicinale «Upstaza» (Eladocagene Exuparvovec)
è autorizzato dalla Commissione europea, ma non è ancora
commercializzato in Italia;
Vista la nota dell'Ufficio contabilità e bilancio e dell'Ufficio
controllo di gestione del 6 aprile 2023 avente ad oggetto
«Sostenibilità economico-finanziaria del Fondo farmaci orfani»,
trasmessa al consiglio di amministrazione, alla Direzione generale ed
all'Ufficio di Presidenza ed acquisita al protocollo n. 46491-11
aprile 2023-AIFA-AIFA_STDG-A, dalla quale emerge che «al 31 dicembre
2022 il residuo disponibile del Fondo al netto degli impegni già
assunti è pari ad oltre 60 milioni di euro, mentre il valore degli
ulteriori accantonamenti annuali è stimato in 13 milioni di euro» e,
pertanto, la somma richiesta per la terapia trova copertura
nell'ambito delle risorse assegnate ex art. 48, commi 18 e 19 della
legge di riferimento;
Vista la delibera del consiglio di amministrazione n. 12 dell'11
aprile 2023, con cui è stata approvata l'autorizzazione del
finanziamento a copertura della spesa per l'acquisto del medicinale
«Upstaza», a base di Eladocagene Exuparvovec, per l'importo pari a
euro 3.500.000 (IVA esclusa), per il trattamento nominale del
paziente L.S. in cura presso l'UOD «Clinica dei disturbi neurologici
e delle malattie genetiche rare»-IRCCS Fondazione Stella Maris
Calambrone (Pisa) e il Dipartimento di neuroscienze e salute
mentale-Azienda ospedaliero-universitaria «Policlinico Umberto I di
Roma», affetto da deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi
aromatici (AADC) confermata dal punto di vista clinico, molecolare e
genetico e con fenotipo severo mediante accesso al Fondo di cui
all'art. 48, commi 18 e 19, del decreto-legge 30 settembre 2003 n.
269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n.
326;
Vista la nota pervenuta dalla azienda PTC Therapeutics Italy S.r.l.
quale rappresentante legale, sul territorio italiano, di PTC
Therapeutics International Limited, in data 11 aprile 2023, prot. n.
46667 AIFA_STDG-A, con la quale la stessa ha avanzato una proposta
economica;
Visto il riscontro da parte dell'Agenzia, inviato all'Azienda PTC
Therapeutics Italy s.r.l. in data 12 aprile 2023 con prot. STDG- P n.
47477;
Vista la determina DG n. 120 del 12 aprile 2022, concernente
l'autorizzazione al finanziamento del medicinale «Upstaza» ex art.
48, comma 19, lettera a) del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326,
per il trattamento nominale del paziente L.S.;
Considerato che il «Policlinico Umberto I di Roma» è
caratterizzato dall'indetraibilità dell'imposta sul valore aggiunto
(IVA) per cui l'importo dell'IVA, pari al 10% del valore imponibile
dei medicinali acquistati, rappresenta un costo per lo stesso
Policlinico;
Ritenuto, quindi, necessario modificare la determina DG n.
120/2023, al fine di prevedere che l'IVA sul farmaco, indetraibile
per il Policlinico Umberto I di Roma, sia posta a carico dell'AIFA;

Determina:

Art. 1

1. Di modificare il dispositivo della determina DG n. 120 del 12
aprile 2023, sostituendolo con il seguente:
2. «di autorizzare, mediante accesso al Fondo di cui all'art. 48,
commi 18 e 19, del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326,
il finanziamento a copertura della spesa per l'acquisto del
medicinale «Upstaza» (Eladocagene Exuparvovec), pari a un importo di
euro 3.500.000, a cui si aggiunge IVA al 10% per un valore
rimborsabile massimo complessivo pari ad euro 3.850.000, per il
trattamento nominale del paziente L.S. affetto da deficit di
decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC) confermato dal
punto di vista clinico, molecolare e genetico e con fenotipo severo,
presso l'Azienda ospedaliero-universitaria "Policlinico Umberto I di
Roma", Dipartimento di neuroscienze e salute mentale;
3. di costituire per il predetto importo uno specifico impegno di
spesa a valere sul Fondo di cui all'art. 48, commi 18 e 19, decreto
legislativo 30 settembre 2003, n. 269;
4. di autorizzare il predetto finanziamento per la fornitura del
medicinale «Upstaza» in due tranches:
la prima tranche nella misura dell'85% dell'importo complessivo
all'atto della fornitura del farmaco;
la seconda tranche del residuale 15% a seguito della verifica
dell'efficacia del medicinale, secondo le modalità previste dal
Registro di monitoraggio AIFA che verrà appositamente istituito;
5. di monitorare, nelle more dell'istituzione del suddetto
registro di monitoraggio, il follow-up clinico del paziente a
intervalli regolari, mediante apposite relazioni cliniche;
4. di rimborsare l'importo sostenuto dall'Azienda
ospedaliera-universitaria Policlinico Umberto I di Roma utilizzando
il Fondo di cui all'art. 48, commi 18 e 19, decreto legislativo 30
settembre 2003, n. 269».

Art. 2

Il presente provvedimento è trasmesso al collegio dei revisori e
al consiglio di amministrazione, nonchè è portato a conoscenza
delle strutture interessate dell'AIFA anche ai fini dello svolgimento
delle attività di competenza.

Art. 3

Il presente provvedimento è efficace dal giorno seguente a quello
della sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica
italiana.
Roma, 27 luglio 2023

Il sostituto del direttore generale: Marra