Serie Generale n. 242 del 16-10-2023
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 2 ottobre 2023
Classificazione, ai sensi dell'articolo 12, comma 5, della legge 8 novembre 2012, n. 189, del medicinale per uso umano, a base di miglustat, «Opfolda». (Determina n. 118/2023). (23A05594) (GU Serie Generale n.242 del 16-10-2023)

IL DIRIGENTE
dell'Ufficio procedure centralizzate

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia italiana del farmaco;
Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537 e successive modificazioni
con particolare riferimento all'art. 8, comma 10, lettera c);
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, così come modificato dal decreto n. 53
del Ministro della salute, di concerto con i Ministri per la pubblica
amministrazione e la semplificazione e dell'economia e delle finanze,
del 29 marzo 2012 recante: «Modifica al regolamento e funzionamento
dell'Agenzia italiana del farmaco (AIFA) in attuazione dell'art. 17 ,
comma 10 del decreto-legge 6 luglio 2011, n. 98, convertito, con
modificazioni, dalla legge 15 luglio 2011, n. 111;
Visto il decreto legislativo 30 marzo 2001, n. 165, recante «Norme
generali sull'ordinamento del lavoro alle dipendenze delle
amministrazioni pubbliche» e successive modificazioni ed
integrazioni;
Visto il regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 31 marzo 2004, che istituisce procedure comunitarie per
l'autorizzazione e la vigilanza dei medicinali per uso umano e
veterinario e che istituisce l'Agenzia europea per i medicinali;
Visto il regolamento (CE) n. 1901/2006 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 12 dicembre 2006 sui prodotti medicinali per uso
pediatrico, recante modifica del regolamento (CEE) n. 1768/92, della
direttiva 2001/20/CE e del regolamento (CE) n. 726/2004;
Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 142 del 21
giugno 2006, concernente l'attuazione della direttiva 2001/83/CE e
successive modificazioni, relativa ad un codice comunitario
concernente i medicinali per uso umano, nonchè della direttiva
2003/94/CE;
Visto il regolamento (CE) n. 1394/2007 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 13 novembre 2007 sui medicinali per terapie avanzate,
recante modifica della direttiva 2001/83/CE e del regolamento (CE) n.
726/2004;
Visto il decreto-legge 13 settembre 2012, n. 158, convertito, con
modificazioni dalla legge 8 novembre 2012 n. 189, recante
«Disposizioni urgenti per promuovere lo sviluppo del Paese mediante
un più alto livello di tutela della salute» e, in particolare,
l'art. 12, comma 5;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale e la nuova dotazione organica,
definitivamente adottati dal consiglio di amministrazione dell'AIFA,
rispettivamente, con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12, e con
deliberazione 3 febbraio 2016, n. 6, approvate ai sensi dell'art. 22
del decreto 20 settembre 2004, n. 245, del Ministro della salute di
concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro
dell'economia e delle finanze, della cui pubblicazione sul proprio
sito istituzionale è stato dato avviso nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana - Serie generale n. 140 del 17 giugno 2016;
Visto il decreto del Ministro della salute del 20 gennaio 2023, con
il quale la dott.ssa Anna Rosa Marra, a decorrere dal 25 gennaio
2023, è stata nominata sostituto del direttore generale dell'Agenzia
italiana del farmaco, nelle more dell'attuazione delle disposizioni
di cui all'art. 3 del decreto-legge n. 169 del 2022, convertito, con
modificazioni, dalla legge n. 196 del 2022;
Vista la determina del direttore generale del 12 agosto 2021, n.
960, con la quale è stato conferito alla dott.ssa Adriana Ammassari
l'incarico dirigenziale di livello non generale dell'Ufficio
procedure centralizzate, di durata triennale;
Visto il decreto del Ministro della salute del 20 gennaio 2023, con
il quale la dott.ssa Anna Rosa Marra, a decorrere dal 25 gennaio
2023, è stata nominata sostituto del direttore generale dell'Agenzia
italiana del farmaco, nelle more dell'attuazione delle disposizioni
di cui all'art. 3 del decreto-legge n. 169 del 2022, convertito, con
modificazioni, dalla legge n. 196 del 2022;
Vista la determina del sostituto del direttore generale n. 54 del
17 febbraio 2023 di conferma alla dottoressa Adriana Ammassari della
delega, (già conferita con determina direttoriale n. 973 del 18
agosto 2021) ai sensi dell'art. 16, comma 1, lett. d) del decreto
legislativo n. 165 del 2001 e dell'art. 10, comma 2, lettera e)
del decreto ministeriale n. 245 del 20 settembre 2004, all'adozione
dei provvedimenti di classificazione dei medicinali per uso umano,
approvati con procedura centralizzata ai sensi dell'art. 12, comma 5,
del decreto legge n. 158 del 13 settembre 2012 per il periodo di
durata dell'incarico conferitole;
Visto l'art. 18 della legge 5 agosto 2022, n. 118, recante «Legge
annuale per il mercato e la concorrenza 2021»;
Vista la Gazzetta Ufficiale dell'Unione europea del 31 luglio 2023
che riporta la sintesi delle decisioni dell'Unione europea relative
all'autorizzazione all'immissione in commercio di medicinali dal 1°
giugno 2023 al 30 giugno 2023 che riporta l'insieme dei nuovi farmaci
e nuove confezioni registrate;
Visto il parere sul regime di classificazione ai fini della
fornitura espresso, su proposta dell'ufficio procedure centralizzate,
dalla Commissione tecnico-scientifica (CTS) di AIFA in data 6-8
settembre 2023;
Visti gli atti di ufficio;

Determina:

1. Le confezioni del seguente medicinale per uso umano di nuova
autorizzazione, corredate di numero di A.I.C. e classificazione ai
fini della fornitura:
OPFOLDA
descritte in dettaglio nell'allegato, che fa parte integrante del
presente provvedimento, sono collocate in apposita sezione della
classe di cui all'art. 12, comma 5 della legge 8 novembre 2012, n.
189, denominata classe C (nn), dedicata ai farmaci non ancora
valutati ai fini della rimborsabilità.
2. Il titolare dell'A.I.C., prima dell'inizio della
commercializzazione deve avere ottemperato, ove previsto, alle
condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace
del medicinale e deve comunicare all'AIFA - Settore HTA ed economia
del farmaco - il prezzo ex factory, il prezzo al pubblico e la data
di inizio della commercializzazione del medicinale.
3. Per i medicinali di cui al comma 3 dell'art. 12 del
decreto-legge n. 158/2012, convertito dalla legge n. 189/2012, di
collocazione nella classe C(nn) di cui alla presente determina, in
caso di mancata presentazione della domanda di classificazione in
fascia di rimborsabilità entro il termine di trenta giorni dal
sollecito inviato dall'AIFA, ai sensi dell'art. 18 della legge 5
agosto 2022, n. 118 è data informativa nel sito internet
istituzionale dell'AIFA ed è applicato l'allineamento al prezzo più
basso all'interno del quarto livello del sistema di classificazione
anatomico terapeutico chimico (ATC).
4. La presente delibera entra in vigore il giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale.
Roma, 2 ottobre 2023

Il dirigente: Ammassari

Allegato
Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5 della legge n. 189/2012,
in apposita sezione (denominata classe C (nn)) dedicata ai farmaci
non ancora valutati ai fini della rimborsabilità nelle more della
presentazione da parte dell'azienda interessata di una domanda di
diversa classificazione. Le informazioni riportate costituiscono un
estratto degli allegati alle decisioni della Commissione europea
relative all'autorizzazione all'immissione in commercio dei
farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale di tali
documenti.
OPFOLDA
Codice ATC - Principio Attivo: A16AX06 Miglustat
Titolare: Amicus Therapeutics Europe Lmited
Cod. Procedura EMEA/H/C/005695/0000
GUUE 31/07/2023
Indicazioni terapeutiche
«Opfolda» (miglustat) è uno stabilizzatore enzimatico della
cipaglucosidasi alfa per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo
termine in pazienti adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo
(deficit di αglucosidasi acida [GAA]).
Modo di somministrazione
Il trattamento deve essere supervisionato da un medico esperto
nella gestione di pazienti con malattia di Pompe o altre malattie
metaboliche o neuromuscolari ereditarie.
Miglustat capsule rigide da 65 mg deve essere usato in
associazione con cipaglucosidasi alfa. Prima di assumere miglustat si
deve consultare il riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP)
della cipaglucosidasi alfa.
Miglustat è per uso orale.
La capsula rigida di miglustat è dotata di pieghettature per
prevenire l'apertura dell'involucro della capsula e deve essere
deglutita intera e assunta a stomaco vuoto.
I pazienti dovranno restare a digiuno 2 ore prima e 2 ore dopo
l'assunzione delle capsule rigide di miglustat da 65 mg (vedere
paragrafo 5.2). Durante questo periodo di digiuno di 4 ore, si può
consumare acqua, latte vaccino senza grassi (scremato) e tè o caffè
senza panna, zuccheri o dolcificanti. Il paziente può riprendere ad
alimentarsi (cibo e bevande) normalmente 2 ore dopo l'assunzione di
miglustat.
Confezioni autorizzate:
EU/1/23/1737/001 A.I.C.: 050750013 /E In base 32: 1JDSKX
65 mg - Capsula rigida - Uso orale - Flacone (HDPE) - 4 capsule
EU/1/23/1737/002 A.I.C.: 050750025 /E In base 32: 1JDSL9
65 mg - Capsula rigida - Uso orale - Flacone (HDPE) - 24 capsule
Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in
commercio
Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR)
I requisiti per la presentazione dei PSUR per questo medicinale
sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione
europea (elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, paragrafo 7, della
direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web
dell'Agenzia europea dei medicinali.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve
presentare il primo PSUR per questo medicinale entro sei mesi
successivi all'autorizzazione.
Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace
del medicinale
Piano di gestione del rischio (RMP)
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve
effettuare le attività e le azioni di farmacovigilanza richieste e
dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2
dell'autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo
aggiornamento approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio è
modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove
informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del
profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un
importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del
rischio).
Regime di fornitura: Medicinale soggetto a prescrizione medica
limitativa vendibile al pubblico su prescrizione di centri
ospedalieri o di specialisti: centri di riferimento indicati dalle
regioni per la cura delle malattie rare (RRL).