Serie Generale n. 12 del 16-1-2017
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 23 dicembre 2016
Inserimento dei medicinali per uso umano «prednisone, prednisolone e deflazacort» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. (Determina n. 1628/2016). (17A00307) (GU Serie Generale n.12 del 16-01-2017)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Visti il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale e la nuova dotazione organica,
definitivamente adottati dal Consiglio di amministrazione dell'AIFA,
rispettivamente, con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12, e con
deliberazione 3 febbraio 2016, n. 6, approvate ai sensi dell'art. 22
del decreto 20 settembre 2004, n. 245, del Ministro della salute di
concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro
dell'economia e delle finanze, della cui pubblicazione sul proprio
sito istituzionale è stato dato avviso nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana, Serie generale, n. 140 del 17 giugno 2016;
Visto il decreto del Ministro della salute 17 novembre 2016,
registrato dall'ufficio centrale del bilancio al registro «visti
semplici», foglio n. 1347 in data 18 novembre 2016, con il quale è
stato nominato il dott. Mario Melazzini, direttore generale
dell'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia
italiana del farmaco;
Vista la legge 23 dicembre 1996 n. 648, di conversione del decreto
legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della commissione unica del farmaco (CUF),
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000, con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232
del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei
medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in
altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non
ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei
medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da
quella autorizzata, da erogarsi a totale carico del servizio
sanitario nazionale qualora non esista valida alternativa
terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21
ottobre 1996 n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996 n. 648;
Visto il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001 concernente il
monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco,
pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001;
Considerate le evidenze di efficacia dei cortisonici orali quali
deflazacort, prednisone e prednisolone nel trattamento distrofia
muscolare di Duchenne;
Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detti medicinali a
totale carico del servizio sanitario nazionale per i pazienti affetti
da distrofia muscolare di Duchenne;
Tenuto conto della decisione assunta dalla commissione consultiva
tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nella riunione del 7-9 novembre
2016 - Stralcio verbale n. 17;
Ritenuto, pertanto, di includere i medicinali prednisone,
prednisolone e deflazacort nell'elenco dei medicinali erogabili a
totale carico del servizio sanitario nazionale istituito ai sensi
della legge 23 dicembre 1996 n. 648, per il trattamento della
distrofia muscolare di Duchenne;

Determina:

Art. 1

I medicinali prednisone, prednisolone e deflazacort sono inseriti,
ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n.
536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco
istituito col provvedimento della commissione unica del farmaco, per
le indicazioni terapeutiche di cui all'art. 2.

Art. 2

I medicinali di cui all'art. 1 sono erogabili a totale carico del
servizio sanitario nazionale per il trattamento della distrofia
muscolare di Duchenne, nel rispetto delle condizioni per essi
indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente
determinazione.

Art. 3

La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 23 dicembre 2016

Il direttore generale: Melazzini

Allegato 1

Denominazione: prednisone, prednisolone e deflazacort

Indicazione terapeutica: trattamento della distrofia muscolare di
Duchenne.

Criteri di inclusione:

- diagnosi genetica per distrofia muscolare di Duchenne positiva;

- età 4 -8 anni (l'età di inizio del trattamento deve essere
valutata dallo specialista in base alle caratteristiche cliniche del
paziente).

Prima di iniziare la somministrazione di steroidi deve essere
garantita l'immunità contro la varicella (e la tubercolosi, in caso
di popolazioni a rischio). Devono essere stati effettuati anche i
richiami dei vaccini. Inoltre, se necessario, va presa in
considerazione la possibilità di anticipare il richiamo generalmente
programmato per i 6 anni.

Criteri di esclusione:

- diagnosi per distrofia muscolare di Duchenne non confermata con
test genetico;

- fattori di rischio e/o intolleranze all'uso dei
glucocorticoidi.

Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia Italiana del
Farmaco.

Piano terapeutico:

- prednisone/prednilosone: 0,75 mg/kg/die.

- deflazacort: 0,9 mg/kg/die.

I principali effetti collaterali da prendere in considerazione sono i
cambiamenti comportamentali, la riduzione della crescita, l'aumento
eccessivo di peso, l'osteoporosi, l'intolleranza al glucosio, la
soppressione immunitaria/surrenale, dispepsia/ulcera peptica, la
cataratta e i problemi dermatologici. Per questo motivo è sempre
importante controllare il peso, l'altezza, la pressione, il glucosio
nelle urine, l'eventuale comparsa di aspetto cushingoide, le
variazioni dell'umore/comportamento/personalità, le alterazioni
gastrointestinali e della cute, i riflessi degli occhi (red reflex of
eyes), la frequenza di fratture ossee, e le comparsa di infezioni
ricorrenti. Il concomitante trattamento con farmaci anti-infiammatori
non steroidei deve essere evitato.

Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli articoli
4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa,
in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e
trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni
riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come
da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale
n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso
informato, modalità di prescrizione e di dispensazione del
medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.

DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO


+-------------------------------+-----------------------+
|Età e peso | |
+-------------------------------+-----------------------+
|Posologia del glucocorticoide | |
|impiegato | |
+-------------------------------+-----------------------+
| | all'inizio trattamento|
|NSAA |e ogni 3 mesi |
+-------------------------------+-----------------------+
| | all'inizio trattamento|
|6MWT |e ogni 3 mesi |
+-------------------------------+-----------------------+
| | all'inizio trattamento|
|Hand-held dynamometry (HHD) |e ogni 3 mesi |
+-------------------------------+-----------------------+
| | all'inizio trattamento|
|FVC (FEV1) |e ogni 3 mesi |
+-------------------------------+-----------------------+
| | all'inizio trattamento|
|PedsQL |e ogni 3 mesi |
+-------------------------------+-----------------------+
| | all'inizio trattamento|
|Funzioni cardiache (LVEF, ECG )|e ogni 3 mesi |
+-------------------------------+-----------------------+
|Eventi avversi | |
+-------------------------------+-----------------------+