Serie Generale n. 61 del 9-3-2020
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 3 febbraio 2020
Inserimento del medicinale «Venetoclax», in combinazione con «Azacitidina» o «Decitabina», nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi non candidabili a chemioterapia intensiva di induzione o con eta' ≥75 anni. (Determina n. 12137/2020). (20A01496) (GU Serie Generale n.61 del 09-03-2020)

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326,
che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il
Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle
finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni,
recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal consiglio di
amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12;
Visto il decreto del Ministro della salute dell'11 dicembre 2019,
con cui il dott. Renato Massimi è stato nominato sostituto del
direttore generale dell'AIFA nelle more dell'espletamento della
procedura di nomina del nuovo direttore generale dell'AIFA;
Vista la determina direttoriale n. 1851 del 13 dicembre 2019 di
conferma della determina direttoriale di delega n. 1792 del 13
novembre 2018, con cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente
dell'area pre-autorizzazione, è stata delegata dal direttore
generale all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa
di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano
una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilità del
«Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19, lettera a) del
decreto-legge n. 269/2003, convertito, con modificazioni, dalla legge
n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la
determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare,
l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il
monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco,
pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Considerati i dati clinici a supporto del trattamento della
leucemia mieloide acuta con «Venetoclax» in associazione ad
«Azacitidina» o «Decitabina» e l'autorizzazione del medicinale
«Venclexta» da parte della Food and Drug Administration;
Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detto medicinale a
totale carico del Servizio sanitario nazionale per i pazienti adulti
con neodiagnosi di leucemia mieloide acuta non candidabili a
chemioterapia intensiva di induzione o con età ≥ 75 anni;
Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS dell'AIFA nelle
riunioni dell'8, 9 e 10 maggio 2019 - Stralcio Verbale n. 8;
Ritenuto, pertanto, di includere il medicinale «Venetoclax», in
combinazione con «Azacitidina» o «Decitabina», nell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale
istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, nel
trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta di nuova
diagnosi non candidabili a chemioterapia intensiva di induzione o con
età ≥ 75 anni;

Determina:

Art. 1

Il medicinale VENETOCLAX è inserito, ai sensi dell'art. 1, comma
4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge
23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento
della Commissione unica del farmaco, per le indicazioni terapeutiche
di cui all'art. 2.

Art. 2

1. Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale, in combinazione con «Azacitidina» o
«Decitabina», per il trattamento di pazienti adulti con leucemia
mieloide acuta di nuova diagnosi non candidabili a chemioterapia
intensiva di induzione o con età ≥ 75 anni, nel rispetto delle
condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante
della presente determina.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito
istituzionale dell'AIFA https://www.aifa.gov.it

Art. 3

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 3 febbraio 2020

Il dirigente: Petraglia

Allegato 1
Denominazione: VENETOCLAX.
Indicazione terapeutica: in combinazione con «Azacitidina» o
«Decitabina», nel trattamento di pazienti adulti con leucemia
mieloide acuta di nuova diagnosi non candidabili a chemioterapia
intensiva di induzione o con età ≥ 75 anni.
Criteri di inclusione:
1) pazienti di età &gt; di 18 anni con nuova diagnosi di leucemia
mieloide acuta, non eleggibili a chemioterapia intensiva di
induzione;
2) pazienti di età ≥ a 75 anni con nuova diagnosi di leucemia
mieloide acuta.
Criteri di esclusione:
1) precedente trattamento con agenti ipometilanti;
2) pazienti adulti candidabili a chemioterapia intensiva di
induzione;
3) pazienti in cui la terapia con ipometilanti e «Venetoclax»
è controindicata (es. ipersensibilità al principio attivo, tumori
epatici maligni in stadio avanzato, gravidanza, allattamento).
Per le «Avvertenze speciali e precauzioni d'impiego» e le
«controindicazioni» si rimanda al riassunto delle caratteristiche del
prodotto dei singoli medicinali.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco.
Piano terapeutico:
schema posologico:
1) «Azacitidina» 75 mg/mq giorni 1-7+«Venetoclax» 400 mg
giorni 1-28 (100 mg il giorno +1, 200 mg il giorno +2 e 400 mg dal
giorno +3) ogni 28 giorni;
oppure
2) «Decitabina» 20 mg/mq giorni 1-5; «Venetoclax» 400 mg
giorni 1-28 (100 mg il giorno +1, 200 mg il giorno +2 e 400 mg dal
giorno +3) ogni 28 giorni.
I pazienti sono candidati a ricevere il trattamento fino a
progressione di malattia, tossicità o intolleranza.

Altre condizioni da osservare

Le modalità previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento
datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4:
istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di
monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del
trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31
gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo
2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di
prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e
trasmissione dei dati di spesa.

Dati da inserire nel registro

Durante il trattamento si raccomanda nei primi cinque giorni
un'attenta valutazione della funzionalità epatica e renale e la
prevenzione della possibile Sindrome da lisi tumorale (TLS).
Successivamente i pazienti vanno monitorati settimanalmente per
il primo ciclo di trattamento con esame emocromocitometrico, chimica
renale ed epatica.
Dal secondo ciclo, si raccomanda un monitoraggio
clinico-laboratoristico al giorno +1 di ogni ciclo.