Serie Generale n. 52 del 2-3-2019
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 25 febbraio 2019
Inserimento del medicinale triptorelina nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per l'impiego in casi selezionati in cui la puberta' sia incongruente con l'identita' di genere (disforia di genere), con diagnosi confermata da una equipe multidisciplinare e specialistica e in cui l'assistenza psicologica, psicoterapeutica e psichiatrica non sia risolutiva. (Determina n. 21756/2019). (19A01426) (GU Serie Generale n.52 del 02-03-2019)

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazioni

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326,
che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il
Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle
finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni,
recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'AIFA;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal Consiglio di
amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12;
Visto il decreto del Ministro della salute del 27 settembre 2018,
registrato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo 30
giugno 2011, n. 123, dall'Ufficio centrale del bilancio presso il
Ministero della salute in data 4 ottobre 2018, al n. 1011, con cui il
dott. Luca Li Bassi è stato nominato Direttore generale dell'AIFA e
il relativo contratto individuale di lavoro con decorrenza 17 ottobre
2018, data di effettiva assunzione delle funzioni;
Vista la determinazione direttoriale n. 1792 del 13 novembre 2018,
con cui la dott.ssa Sandra Petraglia, Dirigente dell'Area
pre-autorizzazione, è stata delegata dal Direttore generale
all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa di
farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una
speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilità del
«Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del
decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge
n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la
determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare,
l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il
monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco,
pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Considerati l'efficacia di triptorelina nel sospendere la pubertà
e il profilo di sicurezza del trattamento, il beneficio evidenziato
nei diversi aspetti della condizione clinica, e l'assenza di
alternative terapeutiche più efficaci e/o sicure;
Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detto medicinale a
totale carico del Servizio sanitario nazionale per soggetti
adolescenti in stadio puberale Tanner 2-3 per i quali la diagnosi di
disforia di genere, con comparsa o peggioramento della sintomatologia
con l'inizio della pubertà, sia stata confermata da una equipe
multidisciplinare e specialistica, composta da specialista in
neuropsichiatria dell'infanzia e dell'adolescenza, endocrinologia
pediatrica, psicologia dell'età evolutiva e bioetica;
Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nella riunione del 12, 13 e 14
febbraio 2018 - Stralcio verbale n. 32;
Tenuto conto del parere espresso dal Comitato nazionale per la
bioetica in data 13 luglio 2018 in merito alla eticità sull'uso del
medicinale triptorelina per il trattamento di adolescenti con
disforia di genere;
Ritenuto, pertanto, di includere il medicinale triptorelina
nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996,
n. 648, per l'impiego in casi selezionati in cui la pubertà sia
incongruente con l'identità di genere (disforia di genere), con
diagnosi confermata da una equipe multidisciplinare e specialistica e
in cui l'assistenza psicologica, psicoterapeutica e psichiatrica non
sia risolutiva;

Determina:

Art. 1

Il medicinale triptorelina è inserito, ai sensi dell'art. 1, comma
4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge
23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento
della Commissione unica del farmaco, per le indicazioni terapeutiche
di cui all'art. 2.

Art. 2

Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per l'impiego in casi selezionati in cui
la pubertà sia incongruente con l'identità di genere (disforia di
genere), con diagnosi confermata da una equipe multidisciplinare e
specialistica e in cui l'assistenza psicologica, psicoterapeutica e
psichiatrica non sia risolutiva, nel rispetto delle condizioni per
esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente
determinazione.

Art. 3

La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.

Roma, 25 febbraio 2019

Il dirigente: Petraglia

Allegato 1

Denominazione: Triptorelina.

Indicazione terapeutica: impiego in casi selezionati in cui la
pubertà sia incongruente con l'identità di genere (disforia di
genere), con diagnosi confermata da una equipe multidisciplinare e
specialistica e in cui l'assistenza psicologica, psicoterapeutica e
psichiatrica non sia risolutiva

Criteri di inclusione:
stadio puberale secondo Tanner 2-3, confermato da livelli di
steroidi sessuali indicativi di una adeguata progressione puberale;
diagnosi di disforia di genere secondo DSM 5 (APA, 2013)
confermata da una equipe multidisciplinare e specialistica, composta
da specialista in neuropsichiatria dell'infanzia e dell'adolescenza,
endocrinologia pediatrica, psicologia dell'età evolutiva e bioetica;
comparsa o peggioramento della sintomatologia con l'inizio
della pubertà;
stabilizzazione di eventuali psicopatologie associate o
problematiche mediche potenzialmente interferenti con l'iter
diagnostico o terapeutico della DG;
mancata efficacia dell'assistenza psicologica, psicoterapeutica
o psichiatrica;
consenso informato fornito dall'adolescente e dai genitori o da
altri tutori secondo le normative attuali inerenti i soggetti
minorenni (art. 3 della legge n. 219/2017).

Criteri di esclusione:
patologie causa di disfunzione ormonale non trattata e/o non
stabilizzata;
psicopatologie associate interferenti con l'iter diagnostico o
terapeutico;
ipersensibilità al GnRH, ai suoi analoghi o a uno qualsiasi
degli eccipienti.
Fare riferimento al Riassunto della caratteristiche del prodotto
(RCP) per ulteriori indicazioni in merito a avvertenze speciali e
opportune precauzioni di impiego.

Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del
farmaco.

Piano terapeutico:
Triptorelina 3,75 mg (somministrazione intramuscolare) ogni
ventotto giorni.
Nel primo mese di terapia è prevista una dose aggiuntiva a circa
due settimane dalla prima.
Si suggerisce di proseguire il trattamento fino a circa 16 anni
di età, in corrispondenza dell'inizio della terapia ormonale
cross-gender.
Se il minorenne e la sua famiglia non aderiscono al percorso
psicologico e/o non rispettano gli appuntamenti con gli endocrinologi
è prevista la sospensione della somministrazione farmacologica.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro,
rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed
informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante
apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5:
acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e di
dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei
dati di spesa.
Dati da inserire nel registro:
ogni 3-6 mesi
valutazioni auxologiche: altezza, peso, BMI, stadio di
sviluppo puberale secondo Tanner;
misurazione della pressione arteriosa;
ogni 6-12 mesi
esami di laboratorio: LH, FSH, E2/T, vitamina D 25OH
ogni 12-24 mesi
valutazione della densità minerale ossea (BMD) mediante
tecnica DXA (Dual X-ray Absorptiometry);
età ossea mediante radiografia del polso e della mano non
dominante, se clinicamente indicato.