Serie Generale n. 164 del 15-7-2019
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 1 luglio 2019
Inserimento del medicinale «Revcovi» (elapegademase-lvlr) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per trattamento della immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosindeaminasi. (Determina n. 75061/2019). (19A04670) (GU Serie Generale n.164 del 15-07-2019)

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326,
che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il
Ministro della funzione pubblica ed il Ministro dell'economia e delle
finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni ed
integrazioni, recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento
AIFA;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal consiglio di
amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12;
Visto il decreto del Ministro della salute del 27 settembre 2018,
registrato ai sensi dell'art. 5, comma 2 del decreto legislativo 30
giugno 2011, n. 123, dall'ufficio centrale del bilancio presso il
Ministero della salute in data 4 ottobre 2018, al n. 1011, con cui il
dott. Luca Li Bassi è stato nominato direttore generale dell'AIFA ed
il relativo contratto individuale di lavoro con decorrenza 17 ottobre
2018, data di effettiva assunzione delle funzioni;
Vista la determina direttoriale n. 1792 del 13 novembre 2018, con
cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente dell'area
pre-autorizzazione, è stata delegata dal direttore generale
all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa di
farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una
speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilità del
«Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19, lettera a) del
decreto-legge n. 269/2003, convertito, con modificazioni, dalla legge
n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la
determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 ed, in particolare,
l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della
Repubblica italiana n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 232 del 4
ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il
monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco,
pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana del 24
marzo 2001, n. 70;
Considerata la cessazione della produzione del medicinale ADAGEN,
impiegato per il trattamento dell'immunodeficienza combinata grave da
deficit di adenosindeaminasi, a causa della carenza permanente del
principio attivo;
Considerato che il medicinale REVCOVI è autorizzato da parte di
Food Drug Administration per il trattamento dell'immunodeficienza
combinata grave da deficit di adenosindeaminasi;
Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detto medicinale a
totale carico del Servizio sanitario nazionale per i pazienti adulti
e pediatrici affetti da immunodeficienza combinata grave da deficit
di adenosindeaminasi;
Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS dell'AIFA nelle
riunioni del 5, 6 e 7 giugno 2019, stralcio verbale n. 11;
Ritenuto, pertanto, di includere il medicinale REVCOVI
(elapegademase-lvlr) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale
carico del Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della
legge 23 dicembre 1996, n. 648, per trattamento della
immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosindeaminasi;

Determina:

Art. 1

Il medicinale REVCOVI (elapegademase-lvlr) è inserito, ai sensi
dell'art. 1, comma 4 del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco
istituito con il provvedimento della Commissione unica del farmaco,
per le indicazioni terapeutiche di cui all'art. 2.

Art. 2

1. Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per trattamento della immunodeficienza
combinata grave da deficit di adenosindeaminasi, nel rispetto delle
condizioni per esso indicate nell'Allegato 1 che fa parte integrante
della presente determina.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito
istituzionale dell'AIFA www.agenziafarmaco.gov.it

Art. 3

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.

Roma, 1° luglio 2019

Il dirigente: Petraglia

Allegato 1

Denominazione: REVCOVI (elapegademase-lvlr).
Indicazione terapeutica: trattamento della immunodeficienza
combinata grave da deficit di adenosindeaminasi.
Criteri di inclusione: soggetti adulti e pediatrici affetti da
immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosindeaminasi.
Criteri di esclusione: qualsiasi condizione che, secondo il
parere del medico specialista, rende il paziente inadatto all'uso del
REVCOVI.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco.
Piano terapeutico:
pazienti che erano in trattamento con ADAGEN: la dose iniziale
di REVCOVI è 0.2 mg/kg a settimana, somministrata per via
intramuscolare. Per la formula di conversione consultare labeling
approvato da FDA;
per i pazienti ADAGEN-NAÏVE: la dose iniziale di REVCOVI è 0.4
mg/kg a settimana, divisa in due dosi (0.2 mg/kg per due volte a
settimana), somministrata per via intramuscolare.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro,
rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed
informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante
apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 70 del 24 marzo
2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di
prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e
trasmissione dei dati di spesa.

Dati da inserire nel registro

Nel corso del trattamento con REVCOVI devono essere monitorate:
Attività di adenosina deaminasi (ADA): l'attività plasmatica
di ADA deve essere determinata ogni due settimane per i pazienti
NAÏVE ed ogni quattro settimane per pazienti sottoposti in precedenza
a terapia con ADAGEN durante le prime otto-dodici settimane di
trattamento e successivamente ogni tre-sei mesi;
Attività eritrocitaria dAXP: due mesi dopo l'inizio del
trattamento con REVCOVI dovrebbero essere mantenuti i livelli di dAXP
nell'eritrocito inferiori a 0,02 mmol/L. L'Attività eritrocitaria
dAXP deve essere monitorata almeno due volte l'anno;
Funzione immunitaria: la funzione immunitaria può variare da
paziente a paziente. Ogni paziente richiederà un appropriato
monitoraggio coerente con lo stato immunologico. I linfociti totali
ed i sottogruppi devono essere monitorati periodicamente come segue:
pazienti NAÏVE ad ADAGEN: ogni quattro-otto settimane per un
massimo di un anno e successivamente ogni tre-sei mesi;
altri pazienti: ogni tre-sei mesi.