Serie Generale n. 1 del 3-1-2022
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 16 dicembre 2021
Regime di rimborsabilita' e prezzo, a seguito di nuove indicazioni terapeutiche del medicinale per uso umano «Kalydeco». (Determina n. DG/1541/2021). (21A07611) (GU Serie Generale n.1 del 03-01-2022)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la
correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito
l'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto 20 settembre 2004, n. 245 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze, con cui è stato emanato il
«Regolamento recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento
dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13,
del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con
modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326», così come
modificato dal decreto 29 marzo 2012, n. 53 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri per la pubblica amministrazione e
la semplificazione e dell'economia e delle finanze, recante «Modifica
al regolamento e funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco
(AIFA), in attuazione dell'art. 17, comma 10, del decreto-legge 6
luglio 2011, n. 98, convertito, con modificazioni, dalla legge 15
luglio 2011, n. 111»;
Visti il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale e la nuova dotazione organica,
definitivamente adottati dal consiglio di amministrazione dell'AIFA,
rispettivamente con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12 e con
deliberazione 3 febbraio 2016, n. 6, approvate ai sensi dell'art. 22
del decreto 20 settembre 2004, n. 245 del Ministro della salute, di
concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro
dell'economia e delle finanze, della cui pubblicazione nel proprio
sito istituzionale è stato dato avviso nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana, Serie generale, n. 140 del 17 giugno 2016;
Visto il decreto legislativo 30 marzo 2001, n. 165, recante «Norme
generali sull'ordinamento del lavoro alle dipendenze delle
amministrazioni pubbliche» e successive modificazioni e integrazioni;
Vista la legge 15 luglio 2002, n. 145, intitolata «Disposizioni per
il riordino della dirigenza statale e per favorire lo scambio di
esperienze e l'interazione tra pubblico e privato»;
Visto il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con
cui il dott. Nicola Magrini è stato nominato direttore generale
dell'Agenzia italiana del farmaco ed il relativo contratto
individuale di lavoro sottoscritto in data 2 marzo 2020 e con
decorrenza in pari data;
Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537, concernente «Interventi
correttivi di finanza pubblica», con particolare riferimento all'art.
8, comma 10, che prevede la classificazione dei medicinali erogabili
a carico del Servizio sanitario nazionale;
Visto l'art. 48, comma 33-ter del decreto-legge 30 settembre 2003,
n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003,
n. 326, in materia di specialità medicinali soggette a
rimborsabilità condizionata nell'ambito dei registri di monitoraggio
AIFA;
Visto l'art. 1, comma 400, della legge 11 dicembre 2016, n. 232,
recante «Bilancio di previsione dello Stato per l'anno finanziario
2017 e bilancio pluriennale per il triennio 2017-2019»;
Visto l'art. 48, comma 33, della legge 24 novembre 2003, n. 326,
che dispone la negoziazione del prezzo per i prodotti rimborsati dal
Servizio sanitario nazionale tra Agenzia e titolari di
autorizzazioni;
Visto l'art. 5 della legge 29 novembre 2007, n. 222, pubblicata
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 279 del 30
novembre 2007 e rubricata «Interventi urgenti in materia
economico-finanziaria, per lo sviluppo e l'equità sociale»;
Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 142 del 21
giugno 2006, concernente l'attuazione della direttiva 2001/83/CE (e
successive direttive di modifica) relativa ad un codice comunitario
concernente i medicinali per uso umano;
Vista la deliberazione CIPE del 1° febbraio 2001, n. 3;
Visto il decreto ministeriale 2 agosto 2019, pubblicato nella
Gazzetta Ufficiale n. 185 del 24 luglio 2020;
Vista la determina AIFA del 3 luglio 2006, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie generale, n. 156
del 7 luglio 2006, concernente «Elenco dei medicinali di classe a)
rimborsabili dal Servizio sanitario nazionale (SSN) ai sensi
dell'art. 48, comma 5, lettera c), del decreto-legge 30 settembre
2003, n. 269, convertito, con modificazioni, nella legge 24 novembre
2003, n. 326 (Prontuario farmaceutico nazionale 2006)»;
Vista la determina AIFA del 27 settembre 2006 pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie generale, n. 227
del 29 settembre 2006 («Manovra per il governo della spesa
farmaceutica convenzionata e non convenzionata»);
Visto il regolamento n. 726/2004/CE;
Visti gli articoli 11 e 12 del decreto-legge 13 settembre 2012, n.
158, recante «Disposizioni urgenti per promuovere lo sviluppo del
Paese mediante un più alto livello di tutela della salute»,
convertito, con modificazioni, nella legge 8 novembre 2012, n. 189 e
successive modificazioni e integrazioni;
Vista la domanda con la quale la società Vertex Pharmaceuticals
(Ireland) Limited, titolare della A.I.C., in data 15 febbraio 2021 ha
chiesto l'estensione delle indicazioni terapeutiche in regime di
rimborso del medicinale «Kalydeco» (ivacaftor) relativamente alle
confezioni con codice A.I.C. n. 043519014/E, 043519026/E,
043519038/E, 043519040/E e 043519065/E;
Visto il parere della Commissione consultiva tecnico-scientifica
rilasciato nella sua seduta del 9-11 e 16 giugno 2021e nella seduta
del 7-10 settembre 2021;
Visto il parere del Comitato prezzi e rimborso dell'AIFA, reso
nella sua seduta del 20-22 ottobre 2021;
Vista la deliberazione n. 64 del 24 novembre 2021 del consiglio di
amministrazione dell'AIFA, adottata su proposta del direttore
generale, concernente l'approvazione delle specialità medicinali ai
fini dell'autorizzazione all'immissione in commercio e
rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale;
Visti gli atti d'ufficio;

Determina:

Art. 1

Classificazione ai fini della rimborsabilità

Le nuove indicazioni terapeutiche del medicinale KALYDECO
(ivacaftor):
«Kalydeco» granulato è indicato per il trattamento di bambini di
almeno quattro mesi di età e con peso corporeo da 5 kg a meno di 25
kg affetti da fibrosi cistica (FC), che hanno una mutazione R117H
CFTR o una delle seguenti mutazioni di gating (di classe III) nel
gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N
o S549R.
«Kalydeco» compresse in monoterapia da sei a diciotto anni e di
peso pari o superiore a 25 kg affetti da fibrosi cistica (FC), con
mutazione R117H CFTR.» sono rimborsate come segue.
Confezioni:
«150 mg compressa rivestita con film - uso orale» flacone (HDPE)
56 compresse - A.I.C. n. 043519014/E (in base 10);
classe di rimborsabilita': A;
prezzo ex factory (I.V.A. esclusa): euro 18.000;
prezzo al pubblico (I.V.A. inclusa): euro 29.707,20.
«150 mg compressa rivestita con film - uso orale» blister
(ACLAR/ALU) 56 compresse - A.I.C. n. 043519026/E (in base 10);
classe di rimborsabilita': A;
prezzo ex factory (I.V.A. esclusa): euro 18.000;
prezzo al pubblico (I.V.A. inclusa): euro 29.707,20.
«50 mg granulato in bustina - uso orale» bustina (BOPET/PE/FOGLIO
ALLUMINIO/PE) 56 bustine (4 x14 bustine) - A.I.C. n. 043519038/E (in
base 10);
classe di rimborsabilita': A;
prezzo ex factory (I.V.A. esclusa): euro 18.000;
prezzo al pubblico (I.V.A. inclusa): euro 29.707,20.
«75 mg granulato in bustina - uso orale» bustina (BOPET/PE/FOGLIO
ALLUMINIO/PE) 56 bustine (4 x 14 bustine) - A.I.C. n. 043519040/E (in
base 10);
classe di rimborsabilita': A;
prezzo ex factory (I.V.A. esclusa): euro 18.000;
prezzo al pubblico (I.V.A. inclusa): euro 29.707,20.
«25 mg granulato - uso orale» bustina (BOPET/PE/FOGLIO DI ALU/PE)
56 (4 X 14) bustine (confezione multipla) - A.I.C. n. 043519065/E (in
base 10);
classe di rimborsabilita': A.
prezzo ex factory (I.V.A. esclusa): euro 18.000;
prezzo al pubblico (I.V.A. inclusa): euro 29.707,20.
Sconto obbligatorio sul prezzo ex factory, da praticarsi alle
strutture sanitarie pubbliche, ivi comprese le strutture sanitarie
private accreditate con il Servizio sanitario nazionale, come da
condizioni negoziali.
Note di credito su prezzo ex factory da emettere nei confronti
delle strutture acquirenti delle Regioni, come da condizioni
negoziali.
Ai fini delle prescrizioni a carico del SSN, i centri utilizzatori
specificatamente individuati dalle regioni, dovranno compilare la
scheda raccolta dati informatizzata di arruolamento che indica i
pazienti eleggibili e la scheda di follow-up, applicando le
condizioni negoziali secondo le indicazioni pubblicate sul sito
dell'Agenzia, piattaforma web - all'indirizzo
https://servizionline.aifa.gov.it che costituiscono parte integrante
della presente determina. Nelle more della piena attuazione del
registro di monitoraggio web-based, onde garantire la disponibilità
del trattamento ai pazienti le prescrizioni dovranno essere
effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza
prescrittiva riportati nella documentazione consultabile sul portale
istituzionale dell'Agenzia:
https://www.aifa.gov.it/registri-e-piani-terapeutici1
I dati inerenti ai trattamenti effettuati a partire dalla data di
entrata in vigore della presente determina, tramite la modalità
temporanea suindicata, dovranno essere successivamente riportati
nella piattaforma web, secondo le modalità che saranno indicate nel
sito:
https://www.aifa.gov.it/registri-farmaci-sottoposti-a-monitoraggio
Tetto di spesa complessivo sull'ex factory: tetto complessivo per
le specialità «Orkambi», «Kalydeco», «Symkevi e Kaftrio», come da
condizioni negoziali. Le parti concordano di non rinnovare
automaticamente l'accordo, in deroga a quanto previsto dalla
normativa vigente. Ai fini della determina dell'importo
dell'eventuale sfondamento il calcolo dello stesso verrà determinato
sui consumi e in base al fatturato (al netto di eventuale payback del
5% e al netto del payback dell'1,83% e dei payback effettivamente
versati, al momento della verifica dello sfondamento, derivanti
dall'applicazione dei MEAs previsti) trasmessi attraverso il flusso
della tracciabilità per i canali ospedaliero e diretta e DPC, ed il
flusso OSMED per la convenzionata. È fatto, comunque, obbligo alle
Aziende di fornire semestralmente i dati di vendita relativi ai
prodotti soggetti al vincolo del tetto e il relativo trend dei
consumi nel periodo considerato, segnalando, nel caso, eventuali
sfondamenti anche prima della scadenza contrattuale. Ai fini del
monitoraggio del tetto di spesa, il periodo di riferimento, per i
prodotti già commercializzati avrà inizio dal mese della
pubblicazione del provvedimento nella Gazzetta Ufficiale della
Repubblica italiana, mentre, per i prodotti di nuova autorizzazione,
dal mese di inizio dell'effettiva commercializzazione. In caso di
richiesta di rinegoziazione del tetto di spesa che comporti un
incremento dell'importo complessivo attribuito alla specialità
medicinale e/o molecola, il prezzo di rimborso della stessa
(comprensivo dell'eventuale sconto obbligatorio al SSN) dovrà essere
rinegoziato in riduzione rispetto ai precedenti valori.
Validità del contratto: trentasei mesi.

Art. 2

Condizioni e modalità di impiego

Prescrizione del medicinale soggetta a quanto previsto
dall'allegato 2 e successive modifiche alla determina AIFA del 29
ottobre 2004 (PHT - Prontuario della distribuzione diretta),
pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 259
del 4 novembre 2004, Supplemento ordinario n. 162).

Art. 3

Classificazione ai fini della fornitura

La classificazione ai fini della fornitura del medicinale
«Kalydeco» (ivacaftor) è la seguente: medicinale soggetto a
prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione
di centri ospedalieri o di specialisti - centri di cura fibrosi
cistica (RRL).

Art. 4

Disposizioni finali

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana e
sarà notificata alla società titolare dell'autorizzazione
all'immissione in commercio.
Roma, 16 dicembre 2021

Il direttore generale: Magrini