Serie Generale n. 203 del 31-8-2017
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 4 agosto 2017
Classificazione, ai sensi dell'art. 12, comma 5, legge 8 novembre 2012, n. 189, del medicinale per uso umano «Chenodeoxycholic Acid Leadiant» (Acido chenodesossicolico Lediant), approvato con procedura centralizzata. (Determina n. 1465/2017). (17A06133) (GU Serie Generale n.203 del 31-08-2017)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia italiana del farmaco;
Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537 e successive modificazioni
con particolare riferimento all'art. 8, comma 10, lettera c);
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245, recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, come modificato dal decreto n. 53 del
Ministro della salute, di concerto con i Ministri per la pubblica
amministrazione e la semplificazione e dell'economia e delle finanze
del 29 marzo 2012;
Visto il decreto del Ministro della salute del 17 novembre 2016,
vistato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo n.
123/2011 dall'Ufficio centrale del bilancio presso il Ministero della
salute in data 18 novembre 2016, al n. 1347, con cui è stato
nominato Direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco il
prof. Mario Melazzini;
Visto il decreto del Ministro della salute del 31 gennaio 2017,
vistato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo n.
123/2011 dall'Ufficio centrale del bilancio presso il Ministero della
salute in data 6 febbraio 2017, al n. 141, con cui il prof. Mario
Melazzini è stato confermato Direttore generale dell'Agenzia
italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 2, comma 160, del
decreto-legge 3 ottobre 2006, n. 262, convertito, con modificazioni,
dalla legge 24 novembre 2006, n. 286;
Visto il decreto-legge 13 settembre 2012, n. 158, convertito, con
modificazioni dalla legge 8 novembre 2012, n. 189, recante
«Disposizioni urgenti per promuovere lo sviluppo del Paese mediante
un più alto livello di tutela della salute» ed, in particolare,
l'art. 12, comma 5;
Visto il regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 31 marzo 2004, che istituisce procedure comunitarie per
l'autorizzazione e la vigilanza dei medicinali per uso umano e
veterinario e che istituisce l'Agenzia europea per i medicinali;
Visto il regolamento (CE) n. 1901/2006 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 12 dicembre 2006 sui prodotti medicinali per uso
pediatrico, recante modifica del regolamento (CEE) n. 1768/92, della
direttiva 2001/20/CE e del regolamento (CE) n. 726/2004;
Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale delle Repubblica italiana n. 142 del 21
giugno 2001, concernente l'attuazione della direttiva 2001/83/CE e
successive modificazioni, relativa ad un codice comunitario
concernente i medicinali per uso umano, nonchè della direttiva
2003/94/CE;
Visto il regolamento (CE) n. 1394/2007 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 13 novembre 2007 sui medicinali per terapie avanzate,
recante modifica della direttiva 2001/83/CE e del regolamento (CE) n.
726/2004;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale e la nuova dotazione organica,
definitivamente adottati dal Consiglio di amministrazione dell'AIFA,
rispettivamente, con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12, e con
deliberazione 3 febbraio 2016, n. 6, approvate ai sensi dell'art. 22
del decreto 20 settembre 2004, n. 245, del Ministro della salute di
concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro
dell'economia e delle finanze, della cui pubblicazione sul proprio
sito istituzionale è stato dato avviso nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana - Serie generale - n. 140 del 17 giugno
2016;
Vista la Gazzetta Ufficiale dell'Unione europea del 30 maggio 2017
che riporta la sintesi delle Decisioni dell'Unione europea relative
all'autorizzazione all'immissione in commercio di medicinali dal 1°
aprile al 30 aprile 2017 e riporta l'insieme delle nuove confezioni
autorizzate;
Vista la Decisione della Commissione europea n. 3894 del 31 maggio
2017 che trasferisce l'autorizzazione all'immissione in commercio del
medicinale «Chenodeoxycholic acid Leadiant - Acido chenodesossicolico
Leadiant» da Sigma-tau Arzeimittel GmbH a Leadiant GmbH;
Visto il parere sul regime di classificazione ai fini della
fornitura espresso, su proposta dell'Ufficio procedure centralizzate,
dalla Commissione tecnico-scientifico (CTS) di AIFA in data 14-16
giugno 2017;

Determina:

Le confezioni dei seguenti medicinali per uso umano, di nuova
autorizzazione, corredate di numero di AIC e classificazione ai fini
della fornitura: CHENODEOXYCHOLIC ACID LEADIANT (ACIDO
CHENODESOSSICOLICO LEADIANT), descritte in dettaglio nell'allegato,
che fa parte integrante del presente provvedimento, sono collocate in
apposita sezione della classe di cui all'art. 12, comma 5, della
legge 8 novembre 2012, n. 189, denominata classe C (nn), dedicata ai
farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità.
Il titolare dell'A.I.C., prima dell'inizio della
commercializzazione deve avere ottemperato, ove previsto, alle
condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace
del medicinale e deve comunicare all'AIFA - Settore HTA ed economia
del farmaco - il prezzo ex factory, il prezzo al pubblico e la data
di inizio della commercializzazione del medicinale.
Per i medicinali di cui al comma 3, dell'art. 12, del decreto-legge
n. 158/2012, convertito dalla legge n. 189/2012, la collocazione
nella classe C(nn) di cui alla presente determinazione viene meno
automaticamente in caso di mancata presentazione della domanda di
classificazione in fascia di rimborsabilità entro il termine di
trenta giorni dal sollecito inviato dall'AIFA ai sensi dell'art. 12,
comma 5-ter, del decreto-legge n. 158/2012, convertito dalla legge n.
189/2012, con la conseguenza che il medicinale non potrà essere
ulteriormente commercializzato.
La presente delibera entra in vigore il giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale.
Roma, 4 agosto 2017

Il direttore generale: Melazzini

Allegato
Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5 della legge n.
189/2012, in apposita sezione (denominata Classe C (nn)) dedicata ai
farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità nelle more
della presentazione da parte dell'azienda interessata di un'eventuale
domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate
costituiscono un estratto degli allegati alle Decisioni della
Commissione Europea relative all'autorizzazione all'immissione in
commercio dei farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale di
tali documenti.
Farmaco di nuova registrazione.
CHENODEOXYCHOLIC ACID LEADIANT (ACIDO CHENODESOSSICOLICO
LEADIANT);
codice ATC - principio attivo: A05AA01 - Acido
chenodesossicolico;
titolare: Leadiant GmbH;
codice procedura EMEA/H/C/004061;
GUUE 30 maggio 2017.
- Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò
permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla
sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare
qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per
informazioni sulle modalità di segnalazione delle reazioni avverse.
Indicazioni terapeutiche.
L'acido chenodeossicolico è indicato per il trattamento di
errori congeniti della sintesi degli acidi biliari primari dovuti
alla deficienza di sterolo 27-idrossilasi (che si presenta come
xantomatosi cerebrotendinea (CTX)) in neonati, bambini e adolescenti
di età compresa tra 1 mese e 18 anni e negli adulti.
Modo di somministrazione.
Il trattamento deve essere iniziato e monitorato da medici
esperti nella gestione della CTX o di errori congeniti della sintesi
degli acidi biliari primari.
Le capsule di acido chenodeossicolico possono essere assunte
indipendentemente dal cibo. Le capsule rigide devono essere assunte
intere con acqua sufficiente all'incirca alla stessa ora ogni giorno.
Per i neonati e i bambini che non possono deglutire le capsule,
queste possono essere aperte con attenzione e il loro contenuto può
essere aggiunto a una soluzione di bicarbonato di sodio 8,4%, vedere
paragrafo 6.6.
Confezioni autorizzate:
EU1/16/1110/001 - A.I.C. n. 045381011/E in base 32: 1C8XDM - 250
mg - capsula rigida - uso orale - blister (PVC, ALL) - 100 capsule.
Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in
commercio
Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR) : i
requisiti per la presentazione degli PSUR per questo medicinale sono
definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea
(elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, paragrafo 7, della
direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web
dell'Agenzia europea dei medicinali.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve
presentare il primo PSUR per questo medicinale entro 6 mesi
successivi all'autorizzazione.
Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace
del medicinale
Piano di gestione del rischio (RMP): il titolare
dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le
attività e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel
RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione
all'immissione in commercio e in ogni successivo aggiornamento
approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio è
modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove
informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del
profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un
importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del
rischio).
Obbligo specifico di completare le attività post-autorizzative
per l'autorizzazione all'immissione in commercio rilasciata in
circostanze eccezionali
La presente autorizzazione all'immissione in commercio è
subordinata a condizioni; pertanto ai sensi dell'art. 14, paragrafo
7, del regolamento n. 726/2004/CE e successive modifiche, il titolare
dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve completare,
entro la tempistica stabilita, le seguenti attività.

=====================================================================
| Descrizione | Tempistica |
+=====================================+=============================+
|Al fine di raccogliere dati su | |
|sicurezza ed efficacia a lungo | |
|termine in pazienti trattati con | |
|acido chenodeossicolico, il titolare | |
|dell'autorizzazione all'immissione in| |
|commercio invierà i risultati di uno| |
|studio derivante da un registro di | |
|pazienti con errori congeniti della | |
|sintesi degli acidi biliari primari | |
|dovuti alla deficienza di sterolo | Protocollo - Entro il 31 |
|27-idrossilasi in neonati, bambini e | marzo 2017. Risultati dello |
|adoloscenti di età compresa tra 1 |studio - PSUR e rivalutazioni|
|mese e 18 anni e negli adulti. | annuali |
+-------------------------------------+-----------------------------+

Regime di prescrizione: medicinale soggetto a prescrizione medica
limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibile al pubblico su
prescrizione di specialisti esperti in patologie epatiche operanti in
centri, individuati dalle Regioni, per il trattamento dei difetti
metabolici ereditari e delle malattie rare - (RNRL).