Serie Generale n. 303 del 31-12-2015
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 21 dicembre 2015
Proroga dell'inserimento del medicinale per uso umano «ataluren» (Translarna) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne causata da una mutazione nonsenso del gene per la distrofia in pazienti di eta' pari o superiore a 5 anni. (Determina n. 1675/2015). (15A09697) (GU Serie Generale n.303 del 31-12-2015)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia Italiana del Farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia Italiana del Farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Visto il decreto del Ministro della Salute dell'8 novembre 2011,
registrato dall'Ufficio centrale del bilancio al registro «Visti
Semplici», foglio n. 1282, in data 14 novembre 2011, con cui è stato
nominato Direttore Generale dell'Agenzia italiana del farmaco il
Prof. Luca Pani, a decorrere dal 16 novembre 2011;
Visto il decreto del Ministro della Salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva Tecnico-scientifica dell'Agenzia
italiana del farmaco;
Vista la legge 23 dicembre 1996 n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300
del 23/12/1996;
Visto il provvedimento della Commissione Unica del Farmaco (CUF)
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232
del 04/10/00, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati
ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora
autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali
da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella
autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio Sanitario
Nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996 n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996 n. 648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24
marzo 2001;
Vista la determinazione dell'AIFA, datata 2 dicembre 2014,
concernente l'inserimento del medicinale ataluren (Translarna)
nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648,
per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne causata da
una mutazione nonsenso del gene per la distrofina in pazienti di età
pari o superiore a 5 anni, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 292
del 17/12/2014;
Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detto medicinale a
totale carico del Servizio Sanitario Nazionale per i pazienti affetti
da distrofia muscolare di Duchenne causata da una mutazione nonsenso
del gene per la distrofia in pazienti di età pari o superiore a 5
anni;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
datato 20 luglio 2000, concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva
Tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nella riunione del 9-11 dicembre
2015 - Stralcio Verbale n. 4;
Ritenuto, pertanto, di prorogare l'inserimento del medicinale
«ataluren» (Translarna), nell'elenco dei medicinali erogabili a
totale carico del Servizio Sanitario Nazionale istituito ai sensi
della legge 23 dicembre 1996 n. 648, per il trattamento della
distrofia muscolare di Duchenne causata da una mutazione nonsenso del
gene per la distrofia in pazienti di età pari o superiore a 5 anni;

Determina:

Art. 1

L'inserimento del medicinale «ataluren» (Translarna), di cui alla
Determinazione dell'AIFA datata 2 dicembre 2014, citata in premessa,
nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale istituito ai sensi della legge n. 648/96, è
prorogato fino ad approvazione della domanda di autorizzazione
all'immissione in commercio.

Art. 2

La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.

Roma, 21 dicembre 2015

Il direttore generale: Pani