Serie Generale n. 309 del 30-12-2021
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 22 dicembre 2021
Inserimento del medicinale Venetoclax (Venclyxto) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidiva/refrattaria. (Determina n. 149886/2021). (21A07652) (GU Serie Generale n.309 del 30-12-2021)

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326,
che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il
Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle
finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni,
recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal consiglio di
amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12;
Visto il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con
cui il dott. Nicola Magrini è stato nominato direttore generale
dell'Agenzia italiana del farmaco e il relativo contratto individuale
di lavoro sottoscritto in data 2 marzo 2020 e con decorrenza in pari
data;
Vista la determina direttoriale n. 1054 dell'8 settembre 2021 di
conferma della determina direttoriale di delega n. 1792 del 13
novembre 2018, con cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente
dell'Area pre-autorizzazione, è stata delegata dal direttore
generale all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa
di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano
una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilità del
«Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del
decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge
n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA;
Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha
ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determina
del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma
4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione è
autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei
medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione
clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica
diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il
monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco,
pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Considerati i dati a supporto relativi all'impiego di «venetoclax»,
in associazione con ipometilante, nel trattamento di pazienti con
leucemia mieloide acuta recidiva/refrattaria;
Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detto medicinale a
totale carico del Servizio sanitario nazionale limitatamente ai
pazienti non eleggibili al trapianto allogenico di cellule staminali
emopoietiche e nei quali il trattamento chemioterapico ad alta
intensità non possa essere intrapreso;
Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS dell'AIFA nella
riunione del 1, 2 e 3 dicembre 2021 - stralcio verbale, n. 57;
Vista la delibera di approvazione del consiglio d'amministrazione
di AIFA del 20 dicembre 2021 n. 68 - punto n. 1;
Ritenuto, pertanto, di includere il medicinale «Venetoclax»
(Venclyxto) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del
Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23
dicembre 1996 n. 648, per il trattamento della leucemia mieloide
acuta recidiva/refrattaria;

Determina:

Art. 1

Il medicinale VENETOCLAX (Venclyxto) è inserito, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco
istituito col provvedimento della Commissione unica del farmaco, per
le indicazioni terapeutiche di cui all'art. 2.

Art. 2

1. Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile, a totale carico
del Servizio sanitario nazionale, per il trattamento della leucemia
mieloide acuta recidiva/refrattaria, nel rispetto delle condizioni
per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della
presente determina.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito
istituzionale dell'AIFA www.aifa.gov.it

Art. 3

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 22 dicembre 2021

Il dirigente: Petraglia

Allegato 1
Denominazione: VENETOCLAX.
Indicazione terapeutica: trattamento della leucemia mieloide
acuta recidiva/refrattaria, in combinazione con azacitidina o
decitabina.
Criteri di inclusione:
diagnosi di LAM in pazienti con età &gt; 75 anni e/o non ritenuti
idonei a ricevere chemioterapia intensiva di induzione secondo i
criteri SIE/SIES/GITMO;
diagnosi di LAM ricaduta/refrattaria a una terapia di
salvataggio e potenzialmente eleggibile a trapianto allogenico di
cellule staminali emopoietiche (età &lt; 71 anni).
Criteri di esclusione:
diagnosi di LAM in pazienti ritenuti idonei a ricevere
chemioterapia intensiva di induzione secondo i criteri
SIE/SIES/GITMO;
non eleggibilità ad HMA secondo i criteri SIE/SIES/GITMO;
precedente trattamento con azacitidina o decitabina.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del
farmaco.
Piano terapeutico:
Schema terapeutico
Azacitidina 75 mg/m² giorni 1-7 + Venetoclax 400 mg giorni 1-28
(100 mg il giorno 1, 200 mg il giorno 2 e 400 mg dal giorno 3) ogni
28 giorni;

oppure

Decitabina 20 mg /m² giorni 1-5; Venetoclax 400 mg giorni 1-28
(100 mg il giorno 1, 200 mg il giorno 2 e 400 mg dal giorno 3) ogni
28 giorni.
Durata della terapia: fino alla progressione di malattia o alla
comparsa di tossicità inaccettabile.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro,
rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed
informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante
apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5:
acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e di
dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei
dati di spesa.
Parametri per il monitoraggio clinico:
durante il trattamento si raccomanda nei primi cinque giorni
un'attenta valutazione della funzionalità epatica e renale e la
prevenzione della possibile Sindrome da Lisi Tumorale (TLS).
successivamente i pazienti vanno monitorizzati settimanalmente
per il primo ciclo di trattamento con esame emocromocitometrico,
chimica renale ed epatica. Dal secondo ciclo si raccomanda un
monitoraggio clinico-laboratoristico al giorno+1 di ogni ciclo.