Serie Generale n. 167 del 4-7-2020
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 25 giugno 2020
Modifica alla determina del 17 agosto 2010, relativa all'aggiornamento dell'elenco dei medicinali, istituito con il provvedimento della Commissione unica del farmaco del 20 luglio 2000, erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648 (treosulfano - allegati 2 e 5). (Determina n. 70974). (20A03463) (GU Serie Generale n.167 del 04-07-2020)

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326,
che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il
Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle
finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni,
recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal consiglio di
amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12;
Visto il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con
cui il dott. Nicola Magrini è stato nominato direttore generale
dell'Agenzia italiana del farmaco e il relativo contratto individuale
di lavoro sottoscritto in data 2 marzo 2020 e con decorrenza in pari
data;
Vista la determina direttoriale n. 257 del 13 marzo 2020 di
conferma della determina direttoriale di delega n. 1792 del 13
novembre 2018, con cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente
dell'Area pre-autorizzazione, è stata delegata dal direttore
generale all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa
di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano
una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilità del
«Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19, lettera a) del
decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge
n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determina
del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma
4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione è
autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei
medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione
clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica
diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Vista la determina AIFA del 29 maggio 2007, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 129 del 6 giugno 2007, che ha integrato
l'elenco dei medicinali erogabili ai sensi della legge 23 dicembre
1996, n. 648, istituito con il provvedimento della CUF sopra citato,
mediante l'aggiunta di una specifica sezione concernente i medicinali
che possono essere utilizzati per una o più indicazioni terapeutiche
diverse da quelle autorizzate, contenente la lista costituente
l'allegato 2, relativo ai farmaci con uso consolidato sulla base dei
dati della letteratura scientifica nel trattamento dei tumori
pediatrici;
Vista la determina AIFA 16 ottobre 2007, pubblicata nella Gazzetta
Ufficiale n. 254 del 31 ottobre 2007, che ha integrato la suddetta
sezione con la lista costituente l'allegato 5, relativo ai farmaci
con uso consolidato nel trattamento correlato ai trapianti;
Vista la determina AIFA del 17 agosto 2010, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 201 del 28 agosto 2010, relativa
all'inserimento del medicinale «treosulfano» nei suddetti allegati 2
e 5 per il trapianto di cellule staminali emopoietiche (CSE) del
bambino e dell'adulto affetti da patologia oncologica e non
oncologica ad alto rischio di tossicità;
Vista la determina AIFA del 9 ottobre 2019, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 247 del 21 ottobre 2019, relativa alla
classificazione in classe C(nn), ai sensi dell'art. 12, comma 5,
della legge 8 novembre 2012, n. 189, del medicinale «Trecondi» per la
seguente indicazione: in associazione con fludarabina, nell'ambito di
un regime di condizionamento, prima del trapianto allogenico di
cellule staminali ematopoietiche (alloHSCT), in pazienti adulti con
patologie maligne e non maligne e in pazienti pediatrici di età
superiore a un mese con patologie maligne;
Considerato che l'indicazione relativa al medicinale «treosulfano»
inclusa negli allegati 2 e 5 sopra citati non è completamente
sovrapponibile a quella autorizzata del medicinale «Trecondi»
riguardo il setting non malignancies nella popolazione pediatrica;
Ritenuto opportuno mantenere la prescrizione di detto medicinale a
totale carico del Servizio sanitario nazionale solo per la
sottopopolazione di pazienti pediatrici, di età superiore a un mese,
con patologie non maligne, in considerazione dei dati della
letteratura scientifica, nel trattamento dei tumori pediatrici;
Tenuto conto delle decisioni assunte dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nelle riunioni del 13, 14 e 15
maggio 2020 - stralcio verbale n. 24;

Determina:

Art. 1

L'indicazione relativa al medicinale treosulfano incluso negli
allegati 2 e 5, relativi rispettivamente ai farmaci con uso
consolidato per il trattamento dei tumori pediatrici e per il
trattamento correlato ai trapianti, erogabili ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, viene modificata come di seguito riportato:
«in associazione con fludarabina, nell'ambito di un regime di
condizionamento, prima del trapianto allogenico di cellule staminali
ematopoietiche (alloHSCT), in pazienti pediatrici di età superiore a
un mese con patologie non maligne».

Art. 2

1. I medicinali inclusi nell'elenco di cui all'art. 1 sono
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, nel
rispetto delle estensioni di indicazione riportate negli allegati 2 e
5.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito
istituzionale dell'AIFA https://www.aifa.gov.it

Art. 3

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 25 giugno 2020

Il dirigente: Petraglia