Serie Generale n. 292 del 17-12-2014
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 2 dicembre 2014
Inserimento del medicinale per uso umano ataluren (Translarna) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne causata da una mutazione nonsenso del gene per la distrofina in pazienti di eta' pari o superiore a 5 anni. (Determina n. 1430/2014). (14A09634) (GU Serie Generale n.292 del 17-12-2014)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Visto il decreto del Ministro della salute dell'8 novembre 2011,
registrato dall'Ufficio centrale del bilancio al registro «Visti
Semplici», foglio n. 1282, in data 14 novembre 2011, con cui è stato
nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco il
Prof. Luca Pani, a decorrere dal 16 novembre 2011;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia
italiana del farmaco;
Vista la legge 23 dicembre 1996 n. 648, di conversione del decreto
legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF)
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige su Gazzetta Ufficiale n. 232 del
04/10/00, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati
ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora
autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali
da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella
autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario
nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto legge 21 ottobre 1996 n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996 n. 648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella G.U. n. 70 del 24 marzo 2001;
Considerato che la ditta si è impegna formalmente a presentare una
richiesta di negoziazione di prezzo e rimborso per il medicinale
Translarna entro novembre 2014 e ha altresì comunicato l'avvenuto
completamento dell'arruolamento dei pazienti nello studio clinico 020
relativo al medesimo medicinale.
Atteso che il prodotto medicinale ataluren (Translarna) ha superato
la procedura di valutazione per la registrazione centralizzata presso
I'EMA (autorizzazione all'immissione in commercio accordata dalla
Commissione europea in data 31/07/2014) per la stessa indicazione di
cui sopra, e cioe': «Translarna è indicato per il trattamento della
distrofia muscolare di Duchenne conseguente a una mutazione nonsense
nel gene della distrofina (nonsense mutation Duchenne Muscular
Dystrophy, nmDMD) nei pazienti deambulanti di età pari ad almeno 5
anni.
L'efficacia non è stata dimostrata nei pazienti non deambulanti.
La presenza di una mutazione nonsense del gene della distrofina deve
essere stabilita mediante analisi genetiche»;
Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia
la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio
sanitario nazionale, nelle more della sua prossima
commercializzazione;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
datato 20 luglio 2000, concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nella riunione del 21-22-23
ottobre 2014 - Stralcio Verbale n. 29 di concedere l'inserimento del
farmaco nella lista di cui alla legge 648/96 per il periodo massimo
di un anno dopo il quale sarà necessario ottenere, per ciascuno dei
pazienti trattati, una relazione clinica dettagliata che consenta di
approfondire il reale profilo di beneficio-rischio del farmaco;
Ritenuto pertanto di includere il medicinale ataluren (Translarna)
nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996
n. 648, per le indicazioni terapeutiche citate in premessa;

Determina

Art. 1

Il medicinale ataluren (Translarna) è inserito, ai sensi dell'art.
1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito
dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col
provvedimento della Commissione unica del farmaco, per le indicazioni
terapeutiche citate in premessa.

Art. 2

Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per il trattamento della distrofia
muscolare di Duchenne causata da una mutazione nonsenso del gene per
la distrofina in pazienti di età pari o superiore a 5 anni, nel
rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa
parte integrante della presente determinazione e con il seguente
limite temporale: fino ad approvazione della domanda di
autorizzazione all'immissione in commercio, o al massimo per 12 mesi
dalla data di pubblicazione in G.U.

Art. 3

La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 2 dicembre 2014

Il direttore generale: Pani

Allegato 1
Denominazione: Ataluren
Indicazione terapeutica: Ataluren è indicato per il trattamento
della distrofia muscolare di Duchenne conseguente a una mutazione
nonsense nel gene della distrofina (nonsense mutation Duchenne
Muscular Dystrophy, nmDMD) nei pazienti deambulanti di età pari ad
almeno 5 anni.
Criteri di inclusione: pazienti deambulanti di età pari o
superiore a 5 anni affetti da distrofia muscolare di Duchenne causata
da una mutazione nonsenso del gene per la distrofina.
La diagnosi di nmDMD deve essere confermata geneticamente.
Criteri di esclusione: pazienti che non presentano una mutazione
nonsense. Uso concomitante di aminoglicosidi per via endovenosa.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia Italiana del
Farmaco.
Piano terapeutico: Ataluren è disponibile in bustine da 125, 250
e 1000 mg.
La posologia raccomandata per Ataluren prevede 3
somministrazioni/die, alla dose di 10 mg/kg di peso corporeo al
mattino, 10 mg/kg di peso corporeo a mezzogiorno e 20 mg/kg di peso
corporeo alla sera (per una dose giornaliera totale di 40 mg/kg di
peso corporeo).
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a:
art. 4) istituzione del registro, rilevamento e trasmissione
dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a
sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da
Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale n.
70 del 24 marzo 2001);
art. 5) acquisizione del consenso informato, modalità di
prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6) rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.

Parte di provvedimento in formato grafico