Serie Generale n. 6 del 9-1-2021
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 22 dicembre 2020
Riclassificazione del medicinale per uso umano «Palynziq» ai sensi dell'art. 8, comma 10, della legge 24 dicembre 1993, n. 537. (Determina n. DG/1345/2020). (20A07275) (GU Serie Generale n.6 del 09-01-2021)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la
correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito
l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto 20 settembre 2004, n. 245 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze, con cui è stato emanato il
«Regolamento recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento
dell'AIFA, a norma dell'art. 48, comma 13, del decreto-legge 30
settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24
novembre 2003, n. 326», così come modificato dal decreto 29 marzo
2012, n. 53 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri per
la pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia e
delle finanze, recante «Modifica al regolamento e funzionamento
dell'AIFA, in attuazione dell'art. 17, comma 10, del decreto-legge 6
luglio 2011, n. 98, convertito, con modificazioni, dalla legge 15
luglio 2011, n. 111»;
Visti il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale e la nuova dotazione organica,
definitivamente adottati dal consiglio di amministrazione dell'AIFA,
rispettivamente con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12 e con
deliberazione 3 febbraio 2016, n. 6, approvate ai sensi dell'art. 22
del decreto 20 settembre 2004, n. 245 del Ministro della salute, di
concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro
dell'economia e delle finanze, della cui pubblicazione nel proprio
sito istituzionale è stato dato avviso nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana - Serie generale - n. 140 del 17 giugno
2016;
Visto il decreto legislativo 30 marzo 2001, n. 165, recante «Norme
generali sull'ordinamento del lavoro alle dipendenze delle
amministrazioni pubbliche» e successive modificazioni e integrazioni;
Vista la legge 15 luglio 2002, n. 145, intitolata «Disposizioni per
il riordino della dirigenza statale e per favorire lo scambio di
esperienze e l'interazione tra pubblico e privato»;
Visto il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con
cui il dott. Nicola Magrini è stato nominato direttore generale
dell'AIFA ed il relativo contratto individuale di lavoro sottoscritto
in data 2 marzo 2020 e con decorrenza in pari data;
Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537, concernente «Interventi
correttivi di finanza pubblica», con particolare riferimento all'art.
8, comma 10, che prevede la classificazione dei medicinali erogabili
a carico del Servizio sanitario nazionale;
Visto il regolamento (CE) n. 141/2000 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 16 dicembre 1999, concernente i medicinali orfani;
Visto l'art. 48, comma 33, della legge 24 novembre 2003, n. 326,
che dispone la negoziazione del prezzo per i prodotti rimborsati dal
Servizio sanitario nazionale tra Agenzia e titolari di
autorizzazioni;
Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 142 del 21
giugno 2006, concernente l'attuazione della direttiva 2001/83/CE (e
successive direttive di modifica) relativa ad un codice comunitario
concernente i medicinali per uso umano;
Vista la deliberazione CIPE del 1° febbraio 2001, n. 3;
Vista la determina 29 ottobre 2004 («Note AIFA 2004 - revisione
delle note CUF») e successive modificazioni, pubblicata nel
Supplemento Ordinario alla Gazzetta Ufficiale della Repubblica
italiana n. 259 del 4 novembre 2004;
Vista la determina AIFA del 3 luglio 2006, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n.
156 del 7 luglio 2006, concernente «Elenco dei medicinali di classe
a) rimborsabili dal Servizio sanitario nazionale ai sensi dell'art.
48, comma 5, lettera c), del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito, con modificazioni, nella legge 24 novembre 2006, n. 326
(prontuario farmaceutico nazionale 2006)»;
Vista la determina AIFA del 27 settembre 2006 pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n.
227 del 29 settembre 2006 («Manovra per il governo della spesa
farmaceutica convenzionata e non convenzionata»);
Visto il regolamento n. 726/2004/CE;
Visti gli articoli 11 e 12 del decreto-legge 13 settembre 2012, n.
158, recante «Disposizioni urgenti per promuovere lo sviluppo del
Paese mediante un più alto livello di tutela della salute»,
convertito, con modificazioni, nella legge 8 novembre 2012, n. 189 e
successive modificazioni e integrazioni;
Visto il decreto-legge 6 luglio 2012, n. 95, convertito, con
modificazioni, nella legge 7 agosto 2012, n. 135, recante
«Disposizioni urgenti per la revisione della spesa pubblica con
invarianza dei servizi ai cittadini nonchè misure di rafforzamento
patrimoniale delle imprese del settore bancario» e, in particolare,
l'art. 15, comma 8, lettera b), con il quale è stato previsto un
fondo aggiuntivo per la spesa dei farmaci innovativi;
Visto l'art. 1, comma 400, della legge 11 dicembre 2016, n. 232,
recante «Bilancio di previsione dello Stato per l'anno finanziario
2017 e bilancio pluriennale per il triennio 2017-2019»;
Vista la legge 27 dicembre 2017, n. 205 («Bilancio di previsione
dello Stato per l'anno finanziario 2018 e bilancio pluriennale per il
triennio 2018-2020») e, in particolare, l'art. 1, commi 408-409, con
i quali è stato previsto un monitoraggio degli effetti dell'utilizzo
dei farmaci innovativi e innovativi oncologici sul costo del percorso
terapeutico-assistenziale complessivo;
Vista la determina AIFA n. 41/2020 del 22 aprile 2020, pubblicata
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 112 del 2
maggio 2020 relativa al medicinale «Palynziq» (pegvaliase);
Vista la domanda presentata in data 1° agosto 2019 con la quale
l'azienda Biomarin International Limited ha chiesto la
riclassificazione, ai fini della rimborsabilità del medicinale
«Palynziq» (pegvaliase) relativamente alle confezioni aventi A.I.C.
numeri 047940010/E, 047940022/E, 047940034/E e 047940046/E;
Visto il parere espresso dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica dell'AIFA nella sua seduta del 6-8 novembre 2019;
Visto il parere reso dal Comitato prezzi e rimborso dell'AIFA nella
sua seduta del 28-30 ottobre 2020;
Vista la deliberazione n. 48 del 15 dicembre 2020 del consiglio di
amministrazione dell'AIFA, adottata su proposta del direttore
generale, concernente l'approvazione delle specialità medicinali ai
fini dell'autorizzazione all'immissione in commercio e
rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale;
Visti gli atti d'ufficio;

Determina:

Art. 1

Classificazione ai fini della rimborsabilità

Il medicinale PALYNZIQ (pegvaliase) nelle confezioni sotto indicate
è classificato come segue:
indicazioni terapeutiche oggetto della negoziazione: «"Palynziq"
è indicato per il trattamento di pazienti affetti da fenilchetonuria
(PKU), di età pari e superiore ai sedici anni, che hanno un
controllo inadeguato della fenilalanina ematica (livelli ematici di
fenilalanina maggiori di 600 micromol/L) nonostante il trattamento
precedente con le opzioni terapeutiche disponibili»;
confezione: «2,5 mg - soluzione iniettabile - uso sottocutaneo -
siringa preriempita (vetro) - 0,5 ml (5 mg/ml)» 1 siringa preriempita
- A.I.C. n. 047940010/E (in base 10);
classe di rimborsabilita': «H»;
prezzo ex-factory (IVA esclusa): euro 400,00;
prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro 660,16;
confezione: «10 mg - soluzione iniettabile - uso sottocutaneo -
siringa preriempita (vetro) - 0,5 ml (20 mg/ml)» 1 siringa
preriempita - A.I.C. n. 047940022/E (in base 10);
classe di rimborsabilita': «H»;
prezzo ex-factory (IVA esclusa): euro 400,00;
prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro 660,16;
confezione: «20 mg - soluzione iniettabile - uso sottocutaneo -
siringa preriempita (vetro) - 1 ml (20 mg/ml)» 1 siringa preriempita
- A.I.C. n. 047940034/E (in base 10);
classe di rimborsabilita': «H»;
prezzo ex-factory (IVA esclusa): euro 400,00;
prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro 660,16;
confezione: «20 mg - soluzione iniettabile - uso sottocutaneo -
siringa preriempita (vetro)- 1 ml (20 mg/ml)» 10 siringhe preriempite
- A.I.C. n. 047940046/E (in base 10);
classe di rimborsabilita': «H»;
prezzo ex-factory (IVA esclusa): euro 4.000,00;
prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro 6.601,60.
Sconto obbligatorio sul prezzo ex-factory, da praticarsi alle
strutture sanitarie pubbliche, ivi comprese le strutture sanitarie
private accreditate con il Servizio sanitario nazionale, come da
condizioni negoziali.
Tetto di spesa complessivo sull'ex factory: euro 15,5
Mln/ventiquattro mesi. Il contratto si rinnova alle medesime
condizioni qualora una delle parti non faccia pervenire all'altra
almeno novanta giorni prima della scadenza naturale del contratto,
una proposta di modifica delle condizioni; fino alla conclusione del
procedimento resta operativo l'accordo precedente. Ai fini della
determinazione dell'importo dell'eventuale sfondamento il calcolo
dello stesso verrà determinato sui consumi e in base al fatturato
(al netto di eventuale Payback del 5% e al lordo del Payback
dell'1,83%) trasmessi attraverso il flusso della tracciabilità per i
canali ospedaliero e diretta e DPC, ed il flusso OSMED per la
convenzionata. È fatto, comunque, obbligo alle aziende di fornire
semestralmente i dati di vendita relativi ai prodotti soggetti al
vincolo del tetto e il relativo trend dei consumi nel periodo
considerato, segnalando, nel caso, eventuali sfondamenti anche prima
della scadenza contrattuale. Ai fini del monitoraggio del tetto di
spesa, il periodo di riferimento, per i prodotti già
commercializzati avrà inizio dal mese della pubblicazione del
provvedimento nella Gazzetta Ufficiale, mentre, per i prodotti di
nuova autorizzazione, dal mese di inizio dell'effettiva
commercializzazione. In caso di richiesta di rinegoziazione del tetto
di spesa che comporti un incremento dell'importo complessivo
attribuito alla specialità medicinale e/o molecola, il prezzo di
rimborso della stessa (comprensivo dell'eventuale sconto obbligatorio
al Servizio sanitario nazionale) dovrà essere rinegoziato in
riduzione rispetto ai precedenti valori. I tetti di spesa, ovvero le
soglie di fatturato eventualmente fissati, si riferiscono a tutti gli
importi comunque a carico del Servizio sanitario nazionale, ivi
compresi, ad esempio, quelli derivanti dall'applicazione della legge
n. 648/96 e dall'estensione delle indicazioni conseguenti a modifiche
delle note AIFA;
Attribuzione del requisito dell'innovazione terapeutica
condizionata, in relazione all'indicazione terapeutica negoziata, da
cui consegue:
l'inserimento nei prontuari terapeutici regionali nei termini
previsti dalla normativa vigente (capo III, art. 10, comma 2, legge 8
novembre 2012, n. 189)
l'inserimento nell'elenco dei farmaci innovativi ai sensi
dell'art. 1, commi 1 e 2, dell'accordo sottoscritto in data 18
novembre 2010 (rep. atti n. 197/CSR).
Validità del contratto: ventiquattro mesi.

Art. 2

Classificazione ai fini della fornitura

La classificazione ai fini della fornitura del medicinale
«Palynziq» (pegvaliase) è la seguente: medicinale soggetto a
prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione
di centri ospedalieri o di specialisti: centri di riferimento
indicati dalle regioni per la cura della malattie rare (RRL).

Art. 3

Disposizioni finali

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana e
sarà notificata alla società titolare dell'autorizzazione
all'immissione in commercio.

Roma, 22 dicembre 2020

Il direttore generale: Magrini