Serie Generale n. 94 del 20-4-2021
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 16 aprile 2021
Esclusione del medicinale «Zolgensma» (Onasemnogene abeparvovec) dall'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica (mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2) o diagnosi clinica di atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA 1). (Determina n. 46485/2021). (21A02386) (GU Serie Generale n.94 del 20-04-2021)

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visti gli artt. 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269,
convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326,
che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il
Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle
finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni,
recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal Consiglio di
amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12;
Visto il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con
cui il dott. Nicola Magrini è stato nominato direttore generale
dell'Agenzia italiana del farmaco e il relativo contratto individuale
di lavoro sottoscritto in data 2 marzo 2020 e con decorrenza in pari
data;
Vista la determina direttoriale n. 257 del 13 marzo 2020 di
conferma della determina direttoriale di delega n. 1792 del 13
novembre 2018, con cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente
dell'Area pre-autorizzazione, è stata delegata dal direttore
generale all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa
di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano
una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilità del
«fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del
decreto-legge 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge
326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA;
Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha
ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determina
del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma
4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione è
autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei
medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione
clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica
diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996 n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il
monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco,
pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Vista la determina AIFA n. 126266 del 12 novembre 2020, pubblicata
in Gazzetta Ufficiale n. 286 del 17 novembre 2020, riguardante
l'inserimento del medicinale ZOLGENSMA (Onasemnogene abeparvovec) nel
suddetto elenco per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di
pazienti con diagnosi genetica (mutazione biallelica nel gene SMN1 e
fino a 2 copie del gene SMN2) o diagnosi clinica di atrofia muscolare
spinale di tipo 1 (SMA 1);
Vista la determina AIFA n. DG/277 del 10 marzo 2021, pubblicata in
Gazzetta Ufficiale n. 62 del 13 marzo 2021, relativa al regime di
rimborsabilità e prezzo del medicinale «Zolgensma» (Onasemnogene
abeparvovec), anche per il trattamento entro i primi sei mesi di vita
di pazienti con diagnosi genetica (mutazione biallelica nel gene SMN1
e fino a 2 copie del gene SMN2) o diagnosi clinica di atrofia
muscolare spinale di tipo 1 (SMA 1);
Considerato che l'indicazione terapeutica per cui il medicinale
«Zolgensma» (Onasemnogene abeparvovec) è stato inserito nell'elenco
dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648,
ai sensi della determina AIFA n. 126266 del 12 novembre 2020, è
inclusa tra le indicazioni terapeutiche autorizzate per lo stesso
medicinale con la suddetta determina AIFA n. DG/277 del 10 marzo
2021;
Ritenuto, pertanto, di provvedere all'esclusione del medicinale
«Zolgensma» (Onasemnogene abeparvovec) dall'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, istituito
ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648;

Determina:

Art. 1

Il medicinale «Zolgensma» (Onasemnogene abeparvovec) è escluso
dall'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale, di cui alla richiamata legge 23 dicembre 1996,
n. 648 per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti
con diagnosi genetica (mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 2
copie del gene SMN2) o diagnosi clinica di atrofia muscolare spinale
di tipo 1 (SMA 1).

Art. 2

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 16 aprile 2021

Il dirigente: Petraglia