Serie Generale n. 83 del 9-4-2014
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 24 marzo 2014
Inserimento del medicinale «peg-asparaginasi (Oncaspar)» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il «trattamento in prima linea di pazienti pediatrici/giovani/adulti affetti da Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA)». (Determina n. 313/2014). (14A02777) (GU Serie Generale n.83 del 09-04-2014)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia Italiana del Farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia Italiana del Farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Visto il decreto del Ministro della salute dell'8 novembre 2011,
registrato dall'Ufficio Centrale del Bilancio al Registro «Visti
Semplici», foglio n. 1282, in data 14 novembre 2011, con cui è stato
nominato Direttore Generale dell'Agenzia italiana del farmaco il
prof. Luca Pani, a decorrere dal 16 novembre 2011;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia
Italiana del Farmaco;
Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della Commissione Unica del Farmaco (CUF)
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232
del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei
medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in
altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non
ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei
medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da
quella autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio
Sanitario Nazionale qualora non esista valida alternativa
terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21
ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n.
648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24
marzo 2001;
Atteso che il medicinale «peg-asparaginasi (Oncaspar)» è già
autorizzato in commercio in alcuni paesi europei e che l'Azienda
titolare dell'autorizzazione ha in programma di richiederne
l'estensione nel resto dell'Europa attraverso una procedura di
registrazione centralizzata all'EMA;
Tenuto conto che recenti esperienze di diversi gruppi collaborativi
hanno dimostrato che l'uso della PEG-L-ASP nel trattamento di prima
linea per la LLA in età adulta e pediatrica si è dimostrato
efficace, con un profilo di tossicità accettabile, simile a quello
osservato con il prodotto nativo e che da studi internazionali si
evince che tale farmaco è più efficace nel prevenire le recidive
sistemiche di malattia rispetto al prodotto nativo da E. coli;
Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia,
anche in considerazione della gravità e del rapido decorso della
malattia, la prescrizione di detto medicinale a totale carico del
Servizio Sanitario Nazionale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
datato 20 luglio 2000, concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva
Tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nella riunione del 10-12 marzo
2014 - stralcio verbale n. 23;
Ritenuto pertanto di includere il medicinale «peg-asparaginasi
(Oncaspar)» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del
Servizio Sanitario Nazionale istituito ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, per le indicazioni terapeutiche citate in
premessa;

Determina:

Art. 1

Il medicinale «peg-asparaginasi (Oncaspar)» è inserito, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco
istituito col provvedimento della Commissione Unica del Farmaco
citato in premessa.

Art. 2

Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio Sanitario Nazionale per l'indicazione terapeutica:
«trattamento in prima linea di pazienti pediatrici/giovani/adulti
affetti da Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA)», nel rispetto delle
condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante
della presente determinazione.

Art. 3

La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.

Roma, 24 marzo 2014

Il direttore generale: Pani

Allegato 1

Denominazione: peg-asparaginase (Oncaspar).
Indicazione terapeutica: trattamento in prima linea di pazienti
pediatrici/giovani/adulti affetti da Leucemia Linfoblastica Acuta
(LLA).
Criteri di inclusione: pazienti di età ≥ 0 ≤ 65 anni.
Criteri di esclusione: età &gt; 65 anni.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio Sanitario
Nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia Italiana del
Farmaco.

Piano terapeutico:

Nei pazienti pediatrici: la dose raccomandata di Oncaspar per via
intramuscolare o endovenosa (da somministrare in 2 ore) è 2500 Ul/m²
(max. 3750 Ul). Oncaspar dovrebbe essere somministrato non più
frequentemente che ogni 14 giorni.
Nei pazienti adulti: la dose raccomandata di Oncaspar per via
intramuscolare o endovenosa (da somministrare in 2 ore) è 2000 Ul/m²
(max. 3750 Ul). Oncaspar dovrebbe essere somministrato non più
frequentemente che ogni 14 giorni.

Costo indicativo del trattamento:

considerando che la dose da somministrare è influenzata dalla
superficie corporea del paziente e dalla fascia di rischio a cui
appartiene e tenendo conto che il costo di una fiala di Oncaspar è
pari a circa 1.178 euro, il costo stimabile della terapia
(considerata una superficie corporea media di 2 mq), varia da un
minimo di 3 dosi per i pazienti a basso rischio (pari a € 1.178 × 3 =
3534 Euro) ad un massimo 10 dosi per i pazienti ad alto rischio (pari
a € 1.178 × 10 = 11.780 euro), somministrate nelle diverse fasi del
trattamento.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione
dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a
sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da
Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale n.
70 del 24 marzo 2001);
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di
prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.

Parte di provvedimento in formato grafico