Serie Generale n. 182 del 5-8-2022
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 28 luglio 2022
Inserimento del medicinale rituximab (originator e biosimilare) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della sindrome nefrosica cortico-sensibile a frequenti recidive o cortico-dipendente in eta' pediatrica. (Determina n. 90297). (22A04481) (GU Serie Generale n.182 del 05-08-2022)

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la
correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito
l'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto n. 245 del 20 settembre 2004 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze, recante norme sull'organizzazione e il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, emanato a norma
dell'art. 48, comma 13, sopra citato, come modificato dal decreto n.
53 del Ministero della salute di concerto con i Ministri per la
pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia e delle
finanze del 29 marzo 2012;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco,
pubblicato sul sito istituzionale dell'Agenzia (comunicazione nella
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n.
140 del 17 giugno 2016) (in appresso «regolamento»);
Visto il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con
cui il dott. Nicola Magrini è stato nominato direttore generale
dell'Agenzia italiana del farmaco con decorrenza dal 2 marzo 2020;
Vista la determina del direttore generale n. 1792 del 13 novembre
2018, confermata con determina del direttore generale n. 1034 dell'8
settembre 2021, con la quale ai sensi dell'art. 10, comma 2, lettera
e), del decreto ministeriale 20 settembre 2004, n. 245, la dott.ssa
Sandra Petraglia, dirigente dell'area pre-autorizzazione, è stata
delegata dal direttore generale all'adozione dei provvedimenti di
autorizzazione della spesa di farmaci orfani per malattie rare e di
farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della
commercializzazione, per particolari e gravi patologie, nei limiti
della disponibilità del «Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18
e 19, lettera a) del decreto-legge n. 269/2003, convertito con
modificazioni dalla legge n. 326/2003 e dei provvedimenti per
l'aggiornamento dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico
del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha
ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA, di cui all'art. 19 del decreto del Ministro della salute
20 settembre 2004, n. 245, per la durata di tre anni;
Visto l'art. 38 del decreto-legge 6 novembre 2021, n. 152,
convertito in legge, con modificazioni, dall'art. 1, comma 1, legge
29 dicembre 2021, n. 233, il quale prevede la proroga della
Commissione consultiva tecnico-scientifica e del Comitato prezzi e
rimborso operanti presso l'Agenzia italiana del farmaco fino al 28
febbraio 2022, successivamente prorogati fino al 30 giugno 2022, in
virtù della legge 25 febbraio 2022, n. 15, di conversione del
decreto-legge 30 dicembre 2021, n. 228;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determina
del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma
4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione è
autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei
medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione
clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica
diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il
monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco,
pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Considerate le evidenze relative all'efficacia del rituximab
nell'indurre e mantenere la remissione della sindrome nefrosica
frequent-relapsing nei pazienti pediatrici;
Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detto medicinale a
totale carico del servizio sanitario nazionale per il trattamento
della sindrome nefrosica cortico-sensibile a frequenti recidive o
cortico-dipendente in età pediatrica;
Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS dell'AIFA nella
riunione del 2, 3 e 4 maggio 2022 - stralcio verbale n. 68;
Vista la delibera di approvazione del consiglio d'amministrazione
di AIFA del 14 luglio 2022 n. 30 - punto n. 5;
Ritenuto, pertanto, di includere il medicinale rituximab
nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648,
per il trattamento della sindrome nefrosica cortico-sensibile a
frequenti recidive o cortico-dipendente in età pediatrica;

Determina:

Art. 1

Il medicinale RITUXIMAB è inserito ai sensi dell'art. 1, comma 4,
del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23
dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento della
Commissione unica del farmaco, per l'indicazione terapeutica di cui
all'art. 2.

Art. 2

1. Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile, a totale carico
del Servizio sanitario nazionale, per il trattamento della sindrome
nefrosica cortico-sensibile a frequenti recidive o cortico-dipendente
in età pediatrica, nel rispetto delle condizioni per esso indicate
nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determina.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, si rimanda agli elenchi
pubblicati sul sito istituzionale dell'AIFA www.aifa.gov.it

Art. 3

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.

Roma, 28 luglio 2022

Il dirigente: Petraglia

Allegato 1

Denominazione: Rituximab (originator e biosimilare)
Indicazione terapeutica: trattamento della sindrome nefrosica
idiopatica cortico-sensibile a frequenti recidive o
cortico-dipendente in età pediatrica.
Criteri di inclusione:
pazienti pediatrici affetti da sindrome nefrosica idiopatica
cortico-sensibile a frequenti recidive o cortico-dipendente per i
quali le alternative terapeutiche autorizzate risultino non efficaci
o non raccomandabili;
età &lt; 18 anni;
età &gt; 18 anni, nel caso in cui la sindrome nefrosica sia
insorta prima dei diciotto anni.
Criteri di esclusione:
ipersensibilità al principio attivo, alle proteine di origine
murina o ad uno qualsiasi degli altri eccipienti elencati nel
paragrafo 6.1 del riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP)
dei medicinali a base di rituximab;
infezioni attive severe;
infezione attiva da HBV;
immuno-compromissione severa;
scompenso cardiaco grave (classe IV New York Heart Association)
o malattia cardiaca grave e non controllata (vedere paragrafo 4.4
dell'RCP dei medicinali a base di rituximab).
sindrome nefrosica ad esordio &gt; 18 anni.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco.
Piano terapeutico:
una infusione di Rituximab (originator o biosimilare) al tempo
0 (T0,) alla dose di 375 mg/m²/dose, seguita da una seconda infusione
alla stessa dose solo nel caso in cui le cellule B (CD19) non si
riducano &lt;1% dei linfociti totali o &lt;5/mm³ a sette giorni circa dalla
prima infusione.
L'infusione deve essere effettuata quando il paziente è in
remissione.
Tale schema deve essere considerato valido in tutti quei
pazienti, anche di età &gt; 18 anni, in cui la sindrome nefrosica sia
esordita in età pediatrica.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro,
rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed
informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante
apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - n. 70 del 24
marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità
di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6:
rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.
Parametri per il monitoraggio clinico:
pre-infusione: emocromo, livelli di Immunoglobuline A, G, M
totali
post-infusione: emocromo e conta CD19 a sette giorni circa
dall'infusione.
monitoraggio di emocromo, CD19, immunoglobuline A, G, M,
almeno due volte/anno nei primi due anni dall'infusione.
monitoraggio regolare della proteinuria secondo le indicazioni
per la sindrome nefrosica cortico-sensibile.