Serie Generale n. 186 del 10-8-2023
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 2 agosto 2023
Inserimento del medicinale Trametinib nell'elenco istituito, ai sensi della legge n. 648/1996, per il trattamento del carcinoma ovarico sieroso di basso grado recidivato. (Determina n. 99176/2023). (23A04512) (GU Serie Generale n.186 del 10-08-2023)

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326,
che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il
Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle
finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni,
recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal consiglio di
amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12;
Visto il decreto del Ministro della salute del 20 gennaio 2023, con
il quale la dott.ssa Anna Rosa Marra, a decorrere dal 25 gennaio
2023, è stata nominata sostituto del direttore generale dell'Agenzia
italiana del farmaco, nelle more dell'attuazione delle disposizioni
di cui all'art. 3 del decreto-legge n. 169 del 2022, convertito, con
modificazioni, dalla legge n. 196 del 2022;
Vista la determina del sostituto del direttore generale n. 44
dell'8 febbraio 2023, di conferma della determina del direttore
generale n. 1034 dell'8 settembre 2021, con la quale la dott.ssa
Sandra Petraglia, dirigente dell'area pre-autorizzazione, è stata
delegata all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa
di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano
una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilità del
«Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del
decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge
n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha
ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA, di cui all'art. 19 del decreto del Ministro della salute
20 settembre 2004, n. 245, per la durata di tre anni;
Visto l'art. 38 del decreto-legge 6 novembre 2021, n. 152,
convertito in legge, con modificazioni, dall'art. 1, comma 1, legge
29 dicembre 2021, n. 233, il quale prevede la proroga della
Commissione consultiva tecnico-scientifica e del Comitato prezzi e
rimborso operanti presso l'Agenzia italiana del farmaco fino al 28
febbraio 2022, successivamente prorogato fino al 1° ottobre 2023, in
virtù della legge 3 luglio 2023, n. 87 di conversione, con
modificazioni, del decreto-legge 10 maggio 2023, n. 51;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la
determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare,
l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il
monitoraggio clinico e di spesa dei medicinali inseriti nel succitato
elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Considerato che il carcinoma ovarico sieroso di basso grado è una
neoplasia rara;
Considerate le evidenze relative all'efficacia e alla sicurezza del
medicinale Trametinib nel trattamento del carcinoma ovarico sieroso
di basso grado recidivato;
Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detto medicinale a
totale carico del Servizio sanitario nazionale limitatamente alle
pazienti per le quali non sono disponibili opzioni terapeutiche
alternative;
Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS nella riunione del
7, 8 e 9 giugno 2023 - stralcio verbale n. 90;
Vista la delibera di approvazione del consiglio d'amministrazione
di AIFA del 19 luglio 2023, n. 24;
Ritenuto, pertanto, di includere il medicinale «Trametinib»
nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale, istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996,
n. 648, per il trattamento del carcinoma ovarico sieroso di basso
grado recidivato;

Determina:

Art. 1

1. Il medicinale TRAMETINIB è inserito, ai sensi dell'art. 1,
comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla
legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col
provvedimento della Commissione unica del farmaco, ed è erogabile, a
totale carico del Servizio sanitario nazionale, nel rispetto delle
condizioni indicate nell'allegato che fa parte integrante della
presente determinazione, per il trattamento del carcinoma ovarico
sieroso di basso grado recidivato, nei pazienti per i quali non sono
disponibili opzioni terapeutiche alternative.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, si rimanda agli elenchi
pubblicati sul sito istituzionale dell'AIFA www.aifa.gov.it

Art. 2

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 2 agosto 2023

Il dirigente: Petraglia

Allegato 1
Denominazione: TRAMETINIB.
Indicazione terapeutica: trattamento del carcinoma ovarico
sieroso di basso grado recidivato.
Criteri di inclusione:
età maggiore o uguale di 18 anni;
carcinoma ovarico di basso grado recidivato istologicamente o
citologicamente confermato;
esaurimento delle opzioni terapeutiche disponibili;
nessun limite di precedenti linee di chemioterapia;
PS ECOG 0-3;
accettabile funzionalità d'organo.
Criteri di esclusione:
1. Precedente trattamento con Mekinist o farmaci analoghi.
2. Ipersensibilità nota al Mekinist.
3. Tumore ovarico borderline o carcinoma ovarico di alto grado.
4. Impossibilità ad assumere farmaci per os.
5. Stato di gravidanza o allattamento.
6. Evidenza o rischio di trombosi della vena retinica.
7. Evidenzia di rischio cardiovascolare aumentato:
riduzione della LVEF/Disfunzione ventricolare sinistra;
intervallo QT corretto per la frequenza cardiaca usando la
formula di Bazett ≥ 480 msec;
aritmia non controllata clinicamente significativa Sindrome
coronarica acuta (inclusi infarto del miocardio acuto o angina
instabile);
scompenso cardiaco congestizio classe ≥ II secondo New York
Heart Association.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del
farmaco.
Piano terapeutico:
schema posologico: Mekinist 2 mg/die per os;
durata del trattamento: fino a progressione di malattia o
tossicità inaccettabile.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro,
rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed
informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante
apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5:
acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e di
dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei
dati di spesa.
Parametri per il monitoraggio clinico:
1. Controllo funzionalità midollare prima dell'inizio della
terapia e ogni 3-4 settimane di trattamento.
2. Controllo funzionalità epatica e renale prima dell'inizio
della terapia e ogni 3-4 settimane di trattamento.
3. Controllo coagulazione prima dell'inizio della terapia e
ogni 3-4 settimane di trattamento.
4. ECG e Ecocardiogramma prima dell'inizio del trattamento e
ogni 4-6 settimane.
5. Visita oculistica prima dell'inizio del trattamento e in
caso di comparsa di sintomatologia specifica.