Serie Generale n. 72 del 19-3-2020
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 21 febbraio 2020
Regime di rimborsabilita' e prezzo del medicinale per uso umano «Myalepta». (Determina n. 208/2020). (20A01589) (GU Serie Generale n.72 del 19-03-2020)

Per il regime di rimborsabilità e prezzo di vendita della
specialità medicinale «Myalepta» (metreleptina) - autorizzata con
procedura centralizzata europea dalla Commissione europea con la
decisione del 30 luglio 2018, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale
dell'Unione europea del 31 agosto 2018, Serie C 309/3, ed inserita
nel registro comunitario dei medicinali con il numero:
EU/1/18/1276.
Titolare A.I.C.: Aegerion Pharmaceuticals B.V. Atrium Building,
8th Floor, Strawinskylaan 3127 - 1077 ZX Amsterdam - Paesi Bassi.


IL SOSTITUTO DEL DIRETTORE GENERALE

Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la
correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito
l'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto 20 settembre 2004, n. 245 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze, con cui è stato emanato il
«Regolamento recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento
dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13,
del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con
modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326», così come
modificato dal decreto 29 marzo 2012, n. 53 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri per la pubblica amministrazione e
la semplificazione e dell'economia e delle finanze, recante «Modifica
al regolamento e funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco
(AIFA), in attuazione dell'art. 17, comma 10, del decreto-legge 6
luglio 2011, n. 98, convertito, con modificazioni, dalla legge 15
luglio 2011, n. 111»;
Visti il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale e la nuova dotazione organica,
definitivamente adottati dal Consiglio di amministrazione dell'AIFA,
rispettivamente con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12 e con
deliberazione 3 febbraio 2016, n. 6, approvate ai sensi dell'art. 22
del decreto 20 settembre 2004, n. 245 del Ministro della salute, di
concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro
dell'economia e delle finanze, della cui pubblicazione nel proprio
sito istituzionale è stato dato avviso nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana - Serie generale - n. 140 del 17 giugno
2016;
Visto il decreto legislativo 30 marzo 2001, n. 165, recante «Norme
generali sull'ordinamento del lavoro alle dipendenze delle
amministrazioni pubbliche» e successive modificazioni e integrazioni;
Vista la legge 15 luglio 2002, n. 145, intitolata «Disposizioni per
il riordino della dirigenza statale e per favorire lo scambio di
esperienze e l'interazione tra pubblico e privato»;
Visto il decreto del Ministro della salute dell'11 dicembre 2019,
con cui il dott. Renato Massimi è stato nominato sostituto del
direttore generale dell'AIFA nelle more dell'espletamento della
procedura di nomina del nuovo direttore generale dell'AIFA;
Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537, concernente «Interventi
correttivi di finanza pubblica», con particolare riferimento all'art.
8, comma 10, che prevede la classificazione dei medicinali erogabili
a carico del Servizio sanitario nazionale;
Visto l'art. 48, comma 33, della legge 24 novembre 2003, n. 326,
che dispone la negoziazione del prezzo per i prodotti rimborsati dal
Servizio sanitario nazionale tra agenzia e titolari di
autorizzazioni;
Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 142 del 21
giugno 2006, concernente l'attuazione della direttiva 2001/83/CE (e
successive direttive di modifica) relativa ad un codice comunitario
concernenti i medicinali per uso umano nonchè della direttiva
2003/94/CE;
Vista la deliberazione CIPE del 1° febbraio 2001;
Visto il regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 31 marzo 2004, che istituisce procedure comunitarie per
l'autorizzazione e la vigilanza dei medicinali per uso umano e
veterinario e che istituisce l'agenzia europea per i medicinali;
Vista la determina AIFA del 3 luglio 2006 pubblicata nella Gazzetta
Ufficiale - Serie generale - n. 156 del 7 luglio 2006, concernente
«Elenco dei medicinali di classe a) rimborsabili dal Servizio
sanitario nazionale (S.S.N.) ai sensi dell'art. 48, comma 5, lettera
c), del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2006, n. 326. (Prontuario
farmaceutico nazionale 2006)»;
Vista la determina AIFA del 27 settembre 2006, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale - Serie generale - n. 227, del 29 settembre 2006
concernente «Manovra per il governo della spesa farmaceutica
convenzionata e non convenzionata»;
Visto l'art. 1, commi 1 e 2, dell'Accordo siglato, ai sensi
dell'art. 4 del decreto legislativo 28 agosto 1997, n. 281, in data
18 novembre 2010 in seno alla Conferenza permanente per i rapporti
tra lo Stato le regioni e le province autonome di Trento e Bolzano,
tra il Governo, le regioni e le province autonome di Trento e di
Bolzano sull'accesso ai farmaci innovativi (repertorio atti n.
197/CSR), pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica
italiana - Serie generale - n. 6 del 10 gennaio 2011;
Visto l'art. 1, comma 402, della legge 11 dicembre 2016, n. 232
(legge di bilancio 2017), la quale ha previsto che, entro il 31 marzo
2017, fossero stabiliti dall'AIFA i criteri per la classificazione
dei farmaci innovativi e ad innovatività condizionata e dei farmaci
oncologici innovativi e le modalità per la valutazione degli effetti
dei predetti farmaci ai fini della permanenza del requisito di
innovatività, nonchè le modalità per la eventuale riduzione del
prezzo di rimborso a carico del S.S.N.;
Visto il comunicato «Comunicazione AIFA sui farmaci innovativi»,
pubblicato nel sito istituzionale dell'AIFA in data 4 aprile 2019;
Vista la domanda con la quale la società Aegerion Pharmaceuticals
BV in data 31 agosto 2018 e in data 19 ottobre 2018 ha chiesto la
classificazione, ai fini della rimborsabilità, della specialità
medicinale «Myalepta» (metreleptina);
Visto il parere della Commissione consultiva tecnico-scientifica
dell'AIFA, espresso nella sua seduta del 4-6 febbraio 2019;
Visto il parere del Comitato prezzi e rimborso dell'AIFA reso nella
sua seduta del 18-20 novembre 2019;
Vista la deliberazione n. 3 del 23 gennaio 2020 del Consiglio di
amministrazione dell'AIFA, adottata su proposta del direttore
generale e concernente l'approvazione delle specialità medicinali ai
fini dell'autorizzazione all'immissione in commercio e
rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale;
Considerato che per la corretta gestione delle varie fasi della
distribuzione, alla specialità medicinale debba venir attribuito un
numero di identificazione nazionale;

Determina:

Art. 1


Descrizione del medicinale e attribuzione n. A.I.C.

Alla specialità medicinale MYALEPTA (metreleptina) nelle
confezioni indicate vengono attribuiti i seguenti numeri di
identificazione nazionale:
confezioni:
11,3 mg polvere per soluzione iniettabile - uso sottocutaneo -
flaconcino (5 ml) in vetro tipo I con tappo in gomma bromobutilica e
sigillo in alluminio/capsula removibile in plastica bianca - un
flaconcino - A.I.C. n. 046926010/E (in base 10);
11,3 mg polvere per soluzione iniettabile - uso sottocutaneo -
flaconcino (5 ml) in vetro tipo I con tappo in gomma bromobutilica e
sigillo in alluminio/capsula removibile in plastica bianca - trenta
flaconcini A.I.C. n. 046926022/E (in base 10);
3 mg polvere per soluzione iniettabile - uso sottocutaneo -
flaconcino (3 ml) in vetro tipo I con tappo in gomma clorobutilica e
sigillo in alluminio/capsula removibile in plastica rossa - un
flaconcino - A.I.C. n. 046926034/E (in base 10);
3 mg polvere per soluzione iniettabile - uso sottocutaneo -
flaconcino (3 ml) in vetro tipo I con tappo in gomma clorobutilica e
sigillo in alluminio/capsula removibile in plastica rossa - trenta
flaconcini - A.I.C. n. 046926046/E (in base 10);
5,8 mg polvere per soluzione iniettabile - uso sottocutaneo -
flaconcino (3 ml) in vetro tipo I con tappo in gomma clorobutilica e
sigillo in alluminio/capsula removibile in plastica blu - un
flaconcino - A.I.C. n. 046926059/E (in base 10);
5,8 mg polvere per soluzione iniettabile - uso sottocutaneo -
flaconcino (3 ml) in vetro tipo I con tappo in gomma clorobutilica e
sigillo in alluminio/capsula removibile in plastica blu - trenta
flaconcini - A.I.C. n. 046926061/E (in base 10).
Indicazioni terapeutiche: «Myalepta è indicato in aggiunta alla
dieta come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze
da deficit di leptina in pazienti affetti da lipodistrofia (LD):
con diagnosi confermata di LD generalizzata congenita (sindrome
di Berardinelli-Seip) o di LD generalizzata acquisita (sindrome di
Lawrence) negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a due
anni.
L'indicazione terapeutica:
«Myalepta è indicato in aggiunta alla dieta come terapia
sostitutiva per il trattamento delle complicanze da deficit di
leptina in pazienti affetti da lipodistrofia (LD):
con diagnosi confermata di LD parziale familiare o di LD
parziale acquisita (sindrome di Barraquer-Simons) negli adulti e nei
bambini di età pari o superiore a 12 anni, per i quali le terapie
standard non sono riuscite a raggiungere un controllo metabolico
adeguato»
non è rimborsata dal Servizio sanitario nazionale.

Art. 2


Classificazione ai fini della rimborsabilità

La specialità medicinale «Myalepta» (metreleptina) è classificata
come segue:
confezioni:
11,3 mg polvere per soluzione iniettabile - uso sottocutaneo -
flaconcino (5 ml) in vetro tipo I con tappo in gomma bromobutilica e
sigillo in alluminio/capsula removibile in plastica bianca - trenta
flaconcini - A.I.C. n. 046926022/E (in base 10);
classe di rimborsabilita': «H»;
prezzo ex-factory (IVA esclusa): euro 77.447,40;
Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro 127.819,19;
3 mg polvere per soluzione iniettabile - uso sottocutaneo -
flaconcino (3 ml) in vetro tipo I con tappo in gomma clorobutilica e
sigillo in alluminio/capsula removibile in plastica rossa - trenta
flaconcini - A.I.C. n. 046926046/E (in base 10);
classe di rimborsabilita': «H»;
prezzo ex-factory (IVA esclusa): euro 19.361,85;
prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro 31.954,80;
5,8 mg polvere per soluzione iniettabile - uso sottocutaneo -
flaconcino (3 ml) in vetro tipo I con tappo in gomma clorobutilica e
sigillo in alluminio/capsula removibile in plastica blu - trenta
flaconcini - A.I.C. n. 046926061/E (in base 10);
classe di rimborsabilita': «H»;
prezzo ex-factory (IVA esclusa): euro 38.723,70;
prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro 63.909,59.
Attribuzione del requisito di innovazione terapeutica condizionata
in relazione all'indicazione terapeutica negoziata, da cui
conseguono:
l'applicazione delle riduzioni temporanee di legge di cui alle
determine AIFA del 3 luglio 2006 e del 27 settembre 2006;
l'inserimento nei Prontuari terapeutici regionali previsti dalla
normativa vigente (art. 10, comma 2, del decreto-legge n. 158/2012,
convertito, con modificazioni, nella legge n. 189/2012);
l'inserimento nell'elenco dei farmaci innovativi ai sensi
dell'art. 1, commi 1 e 2, dell'Accordo sottoscritto in data 18
novembre 2010 (repertorio atti n. 197/CSR).
Validità del contratto: ventiquattro mesi.
Sconto obbligatorio sul prezzo ex-factory, da praticarsi alle
strutture sanitarie pubbliche, ivi comprese le strutture sanitarie
private accreditate con il Servizio sanitario nazionale, come da
condizioni negoziali.
Le confezioni di cui all'art. 1, che non siano classificate in
fascia di rimborsabilità ai sensi del presente articolo, risultano
collocate, in virtù dell'art. 12, comma 5, del decreto-legge 13
settembre 2012, n. 158, convertito, con modificazioni, nella legge 8
novembre 2012, n. 189, nell'apposita sezione, dedicata ai farmaci non
ancora valutati ai fini della rimborsabilità, della classe di cui
all'art. 8, comma 10, lettera c) della legge 24 dicembre 1993, n. 537
e successive modificazioni, denominata classe «C(nn)».

Art. 3


Condizioni e modalità di impiego

Prescrizione del medicinale soggetta a scheda di prescrizione
cartacea ospedaliera AIFA con indicazione rimborsata dal Servizio
sanitario nazionale: «Myalepta è indicato in aggiunta alla dieta
come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze da
deficit di leptina in pazienti affetti da lipodistrofia (LD): con
diagnosi confermata di LD generalizzata congenita (sindrome di
Berardinelli-Seip) o di LD generalizzata acquisita (sindrome di
Lawrence) negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a due
anni». Tale scheda è annessa al presente provvedimento (Allegato 1),
di cui costituisce parte integrante e sostanziale.

Art. 4


Classificazione ai fini della fornitura

La classificazione ai fini della fornitura del medicinale
«Myalepta» (metreleptina) è la seguente: medicinale soggetto a
prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione
di centri ospedalieri o di specialisti - endocrinologo, pediatra
(RRL).

Art. 5


Disposizioni finali

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana e
sarà notificata alla società titolare dell'autorizzazione
all'immissione in commercio.

Roma, 21 febbraio 2020

Il sostituto del direttore generale: Massimi

Allegato

SCHEDA DI PRESCRIZIONE OSPEDALIERA MEDICINALE MYALEPTA (metreleptina)

Parte di provvedimento in formato grafico