Serie Generale n. 188 del 12-8-2019
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 7 agosto 2019
Regime di rimborsabilita' e prezzo del medicinale per uso umano «Kymriah». (Determina n. 1264/2019). (19A05147) (GU Serie Generale n.188 del 12-08-2019)

Per il regime di rimborsabilità e prezzo di vendita della
specialità medicinale KYMRIAH (tisagenlecleucel) - autorizzata con
procedura centralizzata europea dalla Commissione Europea con la
decisione del 23/08/2018 ed inserita nel registro comunitario dei
medicinali con i numeri:
EU/1/18/1297/001- 1,2 x 10^6 - 6,0 x 10^8 cellule T vitali CAR
positive - dispersione per infusione - uso endovenoso - sacche per
infusione in etilene vinil acetato (EVA) - 10-50 ml
Titolare A.I.C.:
Novartis Europharm Limited - Vista Building - Elm Park, Merrion
Road - Dublin 4 - Irlanda

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269, recante
«Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la correzione
dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con modificazioni,
nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito l'Agenzia
italiana del farmaco;
Visto il decreto 20 settembre 2004 n. 245 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze: «Regolamento recante norme
sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del
farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13, del decreto-legge 30
settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24
novembre 2003, n. 326», così come modificato dal decreto 29 marzo
2012, n. 53 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri per
la pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia e
delle finanze: «Modifica al regolamento e funzionamento dell'Agenzia
italiana del farmaco (AIFA), in attuazione dell'art. 17, comma 10,
del decreto-legge 6 luglio 2011, n. 98, convertito, con
modificazioni, dalla legge 15 luglio 2011, n. 111»;
Visti il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale e la nuova dotazione organica,
definitivamente adottati dal Consiglio di amministrazione dell'AIFA,
rispettivamente, con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12, e con
deliberazione 3 febbraio 2016, n. 6, approvate ai sensi dell'art. 22
del decreto 20 settembre 2004, n. 245, del Ministro della salute di
concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro
dell'economia e delle finanze, della cui pubblicazione sul proprio
sito istituzionale è stato dato avviso nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana, Serie generale n. 140 del 17 giugno 2016;
Visto il decreto legislativo 30 marzo 2001, n. 165, recante «Norme
generali sull'ordinamento del lavoro alle dipendenze delle
amministrazioni pubbliche» e successive modificazioni ed
integrazioni;
Vista la legge 15 luglio 2002, n. 145, recante «Disposizioni per il
riordino della dirigenza statale e per favorire lo scambio di
esperienze e l'interazione tra pubblico e privato»;
Visto il decreto del Ministro della salute del 27 settembre 2018,
registrato, ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo 30
giugno 2011 n. 123, dall'Ufficio centrale del bilancio presso il
Ministero della salute in data 4 ottobre 2018, al n. 1011, con cui il
dott. Luca Li Bassi è stato nominato direttore generale dell'Agenzia
italiana del farmaco e il relativo contratto individuale di lavoro
con decorrenza 17 ottobre 2018, data di effettiva assunzione delle
funzioni;
Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537, concernente «Interventi
correttivi di finanza pubblica» con particolare riferimento all'art.
8, comma 10 che prevede la classificazione dei medicinali erogabili a
carico del Servizio sanitario nazionale;
Visto l'art. 85, comma 20 della legge 23 dicembre 2000, n. 388;
Vista la legge 14 dicembre 2000, n. 376, recante «Disciplina della
tutela sanitaria delle attività sportive e della lotta contro il
doping»;
Visto l'art. 48, comma 33, legge 24 novembre 2003, n. 326, che
dispone la negoziazione del prezzo per i prodotti rimborsati dal
Servizio sanitario nazionale tra Agenzia e titolari di
autorizzazioni;
Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 142 del 21
giugno 2006, concernente l'attuazione della direttiva 2001/83/CE (e
successive direttive di modifica) relativa ad un codice comunitario
concernenti i medicinali per uso umano nonchè della direttiva
2003/94/CE;
Vista la deliberazione CIPE del 1° febbraio 2001, n. 3;
Visto il regolamento n. 726/2004/CE;
Vista la determina 29 ottobre 2004 «Note AIFA 2004 (Revisione delle
note CUF)», pubblicata nel supplemento ordinario alla Gazzetta
Ufficiale n. 259 del 4 novembre 2004 e successive modificazioni;
Vista la determina AIFA del 3 luglio 2006 pubblicata nella Gazzetta
Ufficiale - Serie generale n. 156 del 7 luglio 2006 contenente
«Elenco dei medicinali di classe a) rimborsabili dal Servizio
sanitario nazionale (SSN) ai sensi dell'art. 48, comma 5, lettera c),
del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2006, n. 326»;
Vista la determina AIFA del 27 settembre 2006 pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale - Serie generale n. 227 del 29 settembre 2006
concernente «Manovra per il governo della spesa farmaceutica
convenzionata e non convenzionata»;
Visto, in particolare, il comma 33-ter del citato art. 48 del
decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito con modificazioni
dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, in materia di medicinali
soggetti a rimborsabilità condizionata nell'ambito dei registri di
monitoraggio presso l'AIFA;
Vista la domanda protocollata in data 6 luglio 2018 con la quale la
ditta Novartis Europharm Limited ha chiesto la classificazione, ai
fini della rimborsabilità del medicinale «Kymriah»
(tisagenlecleucel);
Visto il parere espresso dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica, da ultimo, nella riunione del 5-8 marzo 2019;
Vista la determina n. 50162/2019 del 6 maggio 2019, pubblicata
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 116 del 20
maggio 2019, relativa alla classificazione del medicinale «Kymriah»
ai sensi dell'art. 12, comma 5, legge 8 novembre 2012, n. 189 di
medicinali per uso umano approvati con procedura centralizzata;
Visto il parere espresso dal Comitato prezzi e rimborso, da ultimo,
nella seduta del 3 luglio 2019;
Vista la deliberazione n. 19 del 7 agosto 2019 del consiglio di
amministrazione dell'AIFA adottata su proposta del direttore generale
concernente l'approvazione della specialità medicinale oggetto della
presente determina ai fini dell'autorizzazione all'immissione in
commercio e rimborsabilità da parte del Servizio sanitario
nazionale;

Determina:

Art. 1

Classificazione ai fini della rimborsabilità

Il medicinale KYMRIAH (tisagenlecleucel) nella confezione sotto
indicata è classificato come segue:
Indicazioni terapeutiche:
«Kymriah» è indicato per il trattamento di:
Pazienti pediatrici e giovani adulti fino a venticinque anni
di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B che è
refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o ulteriore
recidiva.
Pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B
(DLBCL) in recidiva o refrattario dopo due o più linee di terapia
sistemica.
Confezione
1,2 x 10^6 - 6,0 x 10^8 cellule T vitali CAR positive -
dispersione per infusione - uso endovenoso - sacche per infusione in
etilene vinil acetato (EVA) - 10-50 ml
A.I.C. n. 046996017/E (in base 10);
classe di rimborsabilita': H;
prezzo ex factory (IVA esclusa): € 320.000,00;
prezzo al pubblico (IVA inclusa): € 528.128,00.
Dall'attribuzione del requisito dell'innovazione terapeutica, per
entrambe le indicazioni, consegue:
l'inserimento nel fondo per i farmaci innovativi oncologici;
i benefici economici previsti dall'art. 1, comma 401, della legge
11 dicembre 2016, n. 232 (legge di bilancio 2017);
l'inserimento nei prontuari terapeutici regionali nei termini
previsti dalla normativa vigente (art. 10, comma 2, del decreto-legge
n. 158/2012 convertito in legge n. 189/2012);
l'inserimento nell'elenco dei farmaci innovativi ai sensi
dell'art. 1, commi 1 e 2, dell'Accordo, ai sensi dell'art. 4 del
decreto legislativo 28 agosto 1997, n. 281, tra il Governo, le
regioni e le province autonome di Trento e di Bolzano sull'accesso ai
farmaci innovativi, sottoscritto in data 18 novembre 2010 (Rep. atti
n. 197/CSR).
L'attribuzione del requisito dell'innovazione terapeutica ha una
validità di dodici mesi.
Per l'indicazione DLBCL è previsto uno sconto obbligatorio sul
prezzo ex factory, da praticarsi alle strutture sanitarie pubbliche,
ivi comprese le strutture sanitarie private accreditate con il
Servizio sanitario nazionale, e una modalità di pagamento
condizionato (payment at results) all'infusione, a sei e a dodici
mesi, come da condizioni negoziali.
Per l'indicazione LLA è prevista una modalità di pagamento
condizionato (payment at results) all'infusione, a sei e a dodici
mesi, come da condizioni negoziali.
Ai fini delle prescrizioni a carico del Servizio sanitario
nazionale, i centri utilizzatori specificatamente individuati dalle
regioni, dovranno compilare la scheda di raccolta dati informatizzata
di arruolamento che indica i pazienti eleggibili e la scheda di
follow-up, applicando le condizioni negoziali secondo le indicazioni
pubblicate sul sito dell'Agenzia, piattaforma web - all'indirizzo
https://servizionline.aifa.gov.it che costituiscono parte integrante
della presente determina. Nelle more della piena attuazione del
registro di monitoraggio web-based, onde garantire la disponibilità
del trattamento ai pazienti, le prescrizioni dovranno essere
effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza
prescrittiva riportati nella documentazione consultabile sul portale
istituzionale dell'Agenzia:
http://www.aifa.gov.it/content/lista-aggiornata-dei-registri-e-de
i-piani-terapeutici-web-based.
I dati inerenti ai trattamenti effettuati a partire dalla data di
entrata in vigore della presente determina, tramite la modalità
temporanea suindicata, dovranno essere successivamente riportati
nella piattaforma web, secondo le modalità che saranno indicate nel
sito:
http://www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/registri-farmaci-sottopos
ti-monitoraggio.
Validità del contratto: diciotto mesi.

Art. 2

Classificazione ai fini della fornitura

La classificazione ai fini della fornitura del medicinale «Kymriah»
(tisagenlecleucel) è la seguente:
medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa (OSP),
utilizzabile esclusivamente nei centri individuati dalle Regioni
secondo i criteri minimi stabiliti dall'Agenzia italiana del farmaco,
su parere della Commissione consultiva tecnico-scientifica,
affiancati alle autorizzazioni previste per legge:
Certificazione del Centro nazionale trapianti in accordo con le
direttive EU;
Accreditamento JACIE per trapianto allogenico comprendente unità
clinica, unità di raccolta ed unità di processazione;
Disponibilità di un'unità di terapia intensiva e rianimazione;
Presenza di un team multidisciplinare adeguato alla gestione
clinica del paziente e delle possibili complicanze.

Art. 3

Disposizioni finali

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, e
sarà notificata alla società titolare dell'autorizzazione
all'immissione in commercio.

Roma, 7 agosto 2019

Il direttore generale: Li Bassi