Serie Generale n. 182 del 5-8-2022
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 28 luglio 2022
Inserimento del medicinale ponatinib (Inclusig) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, come I linea di trattamento nei pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta con cromosoma Philadelphia positivo. (Determina n. 90289). (22A04479) (GU Serie Generale n.182 del 05-08-2022)

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la
correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito
l'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto n. 245 del 20 settembre 2004 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze, recante norme sull'organizzazione e il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, emanato a norma
dell'art. 48, comma 13, sopra citato, come modificato dal decreto n.
53 del Ministero della salute di concerto con i Ministri per la
pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia e delle
finanze del 29 marzo 2012;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco,
pubblicato sul sito istituzionale dell'Agenzia (comunicazione nella
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n.
140 del 17 giugno 2016) (in appresso «Regolamento»);
Visto il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con
cui il dott. Nicola Magrini è stato nominato direttore generale
dell'Agenzia italiana del farmaco con decorrenza dal 2 marzo 2020;
Vista la determina del direttore generale n. 1792 del 13 novembre
2018, confermata con determina del direttore generale n. 1034 dell'8
settembre 2021, con la quale ai sensi dell'art. 10, comma 2, lettera
e), del decreto ministeriale 20 settembre 2004, n. 245, la dott.ssa
Sandra Petraglia, dirigente dell'area pre-autorizzazione, è stata
delegata dal direttore generale all'adozione dei provvedimenti di
autorizzazione della spesa di farmaci orfani per malattie rare e di
farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della
commercializzazione, per particolari e gravi patologie, nei limiti
della disponibilità del «Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18
e 19, lettera a) del decreto-legge n. 269/2003, convertito con
modificazioni dalla legge n. 326/2003 e dei provvedimenti per
l'aggiornamento dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico
del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha
ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA, di cui all'art. 19 del decreto del Ministro della salute
20 settembre 2004, n. 245, per la durata di tre anni;
Visto l'art. 38 del decreto-legge 6 novembre 2021, n. 152,
convertito in legge, con modificazioni, dall'art. 1, comma 1, legge
29 dicembre 2021, n. 233, il quale prevede la proroga della
Commissione consultiva tecnico-scientifica e del Comitato prezzi e
rimborso operanti presso l'Agenzia italiana del farmaco fino al 28
febbraio 2022, successivamente prorogati fino al 30 giugno 2022, in
virtù della legge 25 febbraio 2022, n. 15, di conversione del
decreto-legge 30 dicembre 2021, n. 228;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determina
del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma
4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione è
autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei
medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione
clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica
diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della
Repubblica italiana n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 232 del 4
ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il
monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco,
pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana del 24
marzo 2001, n. 70;
Considerate le evidenze a supporto dell'efficacia e della
tollerabilità del trattamento con ponatinib anche nella terapia di
prima linea nei pazienti adulti affetti da leucemia linfoblastica
acuta con cromosoma Philadelphia positivo;
Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detto medicinale a
totale carico del servizio sanitario nazionale per il trattamento di
I linea, comprendente induzione e consolidamento in associazione o
meno alla chemioterapia intensiva (basata su dosi elevate di citosina
arabinoside e di metotrexato) dei pazienti adulti affetti da leucemia
linfoblastica acuta con cromosoma Philadelphia positivo ed eleggibili
al trapianto allogenico di cellule staminali come terapia di
consolidamento post-remissionale e dei pazienti non eleggibili al
trapianto allogenico di cellule staminali ma che presentano una
performance status o comorbidità che li rendono idonei alla terapia
con ponatinib;
Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS dell'AIFA nella
riunione del 2, 3 e 4 maggio 2022 - stralcio verbale n. 68;
Vista la delibera di approvazione del consiglio d'amministrazione
di AIFA del 14 luglio 2022 n. 30 - punto n. 4;
Ritenuto, pertanto, di includere il medicinale ponatinib
nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648,
per il trattamento di I linea, comprendente induzione e
consolidamento in associazione o meno alla chemioterapia intensiva
(basata su dosi elevate di citosina arabinoside e di metotrexato) dei
pazienti adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta con cromosoma
Philadelphia positivo ed eleggibili al trapianto allogenico di
cellule staminali come terapia di consolidamento post-remissionale e
dei pazienti non eleggibili al trapianto allogenico di cellule
staminali ma che presentano una performance status o comorbidità che
li rendono idonei alla terapia con ponatinib;

Determina:

Art. 1

Il medicinale ponatinib è inserito ai sensi dell'art. 1, comma 4,
del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23
dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento della
Commissione unica del farmaco, per le indicazioni terapeutiche di cui
all'art. 2.

Art. 2

1. Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile, a totale carico
del Servizio sanitario nazionale, per il trattamento di I linea,
comprendente induzione e consolidamento in associazione o meno alla
chemioterapia intensiva (basata su dosi elevate di citosina
arabinoside e di metotrexato) dei pazienti adulti affetti da leucemia
linfoblastica acuta con cromosoma Philadelphia positivo ed eleggibili
al trapianto allogenico di cellule staminali come terapia di
consolidamento post-remissionale e dei pazienti non eleggibili al
trapianto allogenico di cellule staminali ma che presentano una
performance status o comorbidità che li rendono idonei alla terapia
con ponatinib, nel rispetto delle condizioni per esso indicate
nell'allegato 1 che è parte integrante della presente determina.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, si rimanda agli elenchi
pubblicati sul sito istituzionale dell'AIFA www.aifa.gov.it

Art. 3

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.

Roma, 28 luglio 2022

Il dirigente: Petraglia

Allegato 1

Denominazione: PONATINIB.
Indicazione terapeutica: per il trattamento di I linea,
comprendente induzione e consolidamento in associazione o meno alla
chemioterapia intensiva (basata su dosi elevate di citosina
arabinoside e di metotrexato) dei pazienti adulti affetti da leucemia
linfoblastica acuta con cromosoma Philadelphia positivo ed eleggibili
al trapianto allogenico di cellule staminali come terapia di
consolidamento post-remissionale e dei pazienti non eleggibili al
trapianto allogenico di cellule staminali ma che presentano una
performance status o comorbidità che li rendono idonei alla terapia
con ponatinib.
Criteri di inclusione:
pazienti adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta con
cromosoma Philadelphia positivo ed eleggibili al trapianto allogenico
di cellule staminali;
pazienti adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta con
cromosoma Philadelphia positivo non eleggibili al trapianto
allogenico di cellule staminali ma che presentano una performance
status o comorbidità che li rendono idonei alla terapia con
ponatinib.
Criteri di esclusione:
patologie cardiache scompensate;
arteriopatia ostruttiva periferica.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco.
Piano terapeutico:
«Ponatinib» 45 mg/die da ridurre a 30 mg/die al momento della
risposta molecolare profonda, fino al trapianto di cellule staminali
emopoietiche (circa otto mesi) o dodici mesi o a perdita di risposta
nei pazienti non eleggibili al trapianto.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro,
rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed
informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante
apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 70 del 24 marzo
2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di
prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e
trasmissione dei dati di spesa.
Parametri per il monitoraggio clinico:
criteri ematologici e analisi quantitativa del trascritto
BCR-ABl1 nel midollo.