Serie Generale n. 191 del 17-8-2017
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 2 agosto 2017
Inserimento del medicinale per uso umano plerixafor (Mozobil) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per l'impiego in donatore di cellule staminali allogeniche familiare o da registro non mobilizzante. (Determina n. 1451). (17A05703) (GU Serie Generale n.191 del 17-08-2017)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245, recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Visti il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale e la nuova dotazione organica,
definitivamente adottati dal Consiglio di amministrazione dell'AIFA,
rispettivamente, con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12, e con
deliberazione 3 febbraio 2016, n. 6, approvate ai sensi dell'art. 22
del decreto 20 settembre 2004, n. 245, del Ministro della salute di
concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro
dell'economia e delle finanze, della cui pubblicazione sul proprio
sito istituzionale è stato dato avviso nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana - Serie generale - n. 140 del 17 giugno
2016;
Visto il decreto del Ministro della salute 29 marzo 2012, n. 53, di
modifica al regolamento e funzionamento dell'Agenzia italiana del
farmaco (AIFA) (decreto ministeriale 245/2004) in attuazione
dell'art. 17, comma 10, del decreto-legge 6 luglio 2011, n. 98,
convertito, con modificazioni, dalla legge 15 luglio 2011, n. 111;
Visto il decreto del Ministro della salute del 17 novembre 2016,
vistato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo n.
123/2011 dall'Ufficio centrale del bilancio presso il Ministero della
salute in data 18 novembre 2016, al n. 1347, con cui è stato
nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco il
prof. Mario Giovanni Melazzini;
Visto il decreto del Ministro della salute del 31 gennaio 2017,
vistato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo n.
123/2011 dall'Ufficio centrale del bilancio presso il Ministero della
salute in data 6 febbraio 2017, al n. 141, con cui il prof. Mario
Giovanni Melazzini è stato confermato direttore generale
dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 2, comma 160,
del decreto-legge 3 ottobre 2006, n. 262, convertito, con
modificazioni, dalla legge 24 novembre 2006, n. 286;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia
italiana del farmaco;
Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000, con errata-corrige su Gazzetta Ufficiale n. 232
del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei
medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in
altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non
ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei
medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da
quella autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio
sanitario nazionale qualora non esista valida alternativa
terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21
ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n.
648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24
marzo 2001;
Considerato che studi clinici condotti su donatori sani hanno
confermato il profilo di sicurezza e l'efficacia di plerixafor;
Considerato che la fallita mobilizzazione e raccolta di un numero
adeguato di cellule staminali emopoietiche nel donatore avviato a
leucoaferesi, per quanto rara, rappresenta una grave evenienza in
grado di compromettere la possibilità di effettuare il trapianto o,
in ogni caso, di incrementare il rischio di mancato o incompleto
attecchimento del trapianto;
Considerato che una procedura operativa messa a punto dalle
comunità scientifiche di riferimento in ambito trasfusionale prevede
la possibilità di utilizzo di plerixafor in caso di fallita
mobilizzazione di cellule staminali emopoietiche nel sangue
periferico da donatore non familiare avviato a raccolta leucaferetica
nel contesto di un trapianto allogenico;
Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detto medicinale a
totale carico del Servizio sanitario nazionale nel donatore di
cellule staminali allogeniche familiare o da registro non
mobilizzante;
Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nella riunione del 12, 13 e 14
luglio 2017 - stralcio verbale n. 25;
Ritenuto, pertanto, di includere il medicinale plerixafor (Mozobil)
nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale, istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996,
n. 648, per l'impiego nel donatore di cellule staminali allogeniche
familiare o da registro non mobilizzante;

Determina:

Art. 1

Il medicinale PLERIXAFOR (Mozobil) è inserito, ai sensi dell'art.
1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito
dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nelle liste di uso consolidato
elenco istituito col provvedimento della Commissione unica del
farmaco, per le indicazioni terapeutiche di cui all'art. 2.

Art. 2

Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per l'impiego in donatori di cellule
staminali allogeniche familiari o da registro non mobilizzatori, nel
rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa
parte integrante della presente determinazione.

Art. 3

La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 2 agosto 2017

Il direttore generale: Melazzini

Allegato 1

Denominazione: plerixafor (Mozobil).
Indicazione terapeutica: impiego in donatore di cellule staminali
allogeniche familiare o da registro non mobilizzante.
Criteri di inclusione: soggetti donatori di cellule staminali
allogeniche familiari o da registro con:
presenza di un numero di CD34+ circolanti su sangue periferico
in 5ª giornata di stimolazione granulocitaria inferiore a 20
cellule/µL;
oppure
raccolta di cellule CD34+ valutata dopo la prima seduta
aferetica inferiore a 1.0 x 106 /kg del peso corporeo del ricevente.
Criteri di esclusione:
ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli
eccipienti;
età inferiore a 18 anni;
gravidanza accertata o sospetta.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del
farmaco.
Piano terapeutico.
La dose raccomandata di plerixafor è 0.24 mg/kg di peso corporeo
reale/die da somministrare per via sottocutanea. La dose non deve
eccedere 40 mg/die.
Plerixafor deve essere somministrato da personale sanitario sotto
controllo medico da 6 a 11 ore prima dell'inizio dell'aferesi dopo 5
giorni di pre-trattamento con il fattore stimolante le colonie dei
granulociti (G-CSF).
Le procedure di mobilizzazione e aferesi devono essere eseguite
in collaborazione con un centro oncologico-ematologico con
un'esperienza soddisfacente in questo campo e in cui il monitoraggio
delle cellule progenitrici ematopoietiche possa essere realizzato
correttamente.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione
dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a
sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da
provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n.
70 del 24 marzo 2001);
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di
prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.

Dati da inserire nel registro

Prima dell'inizio del trattamento, valutare la funzionalità
renale per eventuale modifica della dose secondo quanto riportato nel
RCP di Mozobil.


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|  Dati del donatore |   |
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| Data di nascita, sesso e peso corporeo |  |
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| Donazione a favore di paziente: | |
|familiare/non-familiare |  |
+-----------------------------------------------+-------+
| Dati del ricevente |  |
+-----------------------------------------------+-------+
| Peso corporeo |  |
+-----------------------------------------------+-------+
| Stimolazione granulocitaria (G-CSF) |  |
+-----------------------------------------------+-------+
| Data di inizio, dose/die |  |
+-----------------------------------------------+-------+
| Numero CD34+ circolanti al giorno +4 della | |
|stimolazione granulocitaria (opzionale) / Data |  |
+-----------------------------------------------+-------+
| Numero CD34+ circolanti al giorno +5 della | |
|stimolazione granulocitaria / Data |  |
+-----------------------------------------------+-------+
| Data dell'ultima somministrazione e dosaggio | |
|di G-CSF |  |
+-----------------------------------------------+-------+
|Raccolta aferetica (se eseguita prima della | |
|somministrazione di plerixafor) | |
+-----------------------------------------------+-------+
|Data, numero di cellule CD34+/Kg del peso | |
|corporeo del ricevente raccolte | |
+-----------------------------------------------+-------+
|Somministrazione di plerixafor | |
+-----------------------------------------------+-------+
|Numero di leucociti alla data di | |
|somministrazione | |
+-----------------------------------------------+-------+
|Dose totale di plerixafor somministrata/ numero| |
|di somministrazioni | |
+-----------------------------------------------+-------+
|Data o date di somministrazione | |
+-----------------------------------------------+-------+
|Numero di raccolte aferetiche eseguite dopo la | |
|somministrazione | |
+-----------------------------------------------+-------+
|Totale cellule CD34+ raccolte/kg di peso | |
|corporeo del ricevente | |
+-----------------------------------------------+-------+
|Numero di leucociti nel giorno successivo alla | |
|somministrazione | |
+-----------------------------------------------+-------+
|Numero di piastrine nel giorno successivo alla | |
|somministrazione | |
+-----------------------------------------------+-------+
|Eventuali reazioni allergiche o effetti | |
|collaterali successivi alla somministrazione | |
+-----------------------------------------------+-------+