Serie Generale n. 267 del 17-11-2014
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 11 novembre 2014
Inserimento della immunoglobulina sottocutanea nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per i pazienti affetti da polineuropatia cronica infiammatoria demielinizzante (CIDP) nei quali sia opportuno proseguire il trattamento gia' iniziato per via sottocutanea. (Determina n. 1334/2014). (14A08911) (GU Serie Generale n.267 del 17-11-2014)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Visto il decreto del Ministro della salute dell'8 novembre 2011,
registrato dall'Ufficio centrale del bilancio al registro «Visti
Semplici», foglio n. 1282, in data 14 novembre 2011, con cui è stato
nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco il
Prof. Luca Pani, a decorrere dal 16 novembre 2011;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia
italiana del farmaco;
Vista la legge 23 dicembre 1996 n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF)
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige su Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati
ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora
autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali
da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella
autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario
nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996 n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996 n. 648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24
marzo 2001;
Considerato che nel corso degli ultimi anni i pazienti di CIDP,
patologia rara, sono stati curati con terapie off-label a base di
immunoglobuline umane somministrate per via endovenosa presso una
struttura sanitaria ovvero per via sottocutanea presso il proprio
domicilio;
Atteso che di recente l'Aifa ha concesso l'indicazione a tre
farmaci somministrabili per via endovenosa e che dopo tali
provvedimenti autorizzativi, i pazienti efficacemente in cura da anni
con i farmaci sottocutanei somministrabili a domicilio e che hanno
visto migliorare la qualità della loro vita, potrebbero essere
quanto prima spostati alla somministrazione dei farmaci autorizzati e
costretti a un trattamento endovenoso in ospedale;
Ritenuto opportuno consentire al centro di riferimento il rinnovo
di piani terapeutici che prevedono la continuità terapeutica di
farmaci già assunti e ai soggetti affetti da tale patologia la
prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio
sanitario nazionale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
datato 20 luglio 2000, concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Tenuto conto del parere espresso dalla Commissione consultiva
Tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nella riunione del 21-22-23
ottobre 2014 - Verbale n. 29;
Ritenuto pertanto di includere l'immunoglobulina sottocutanea
nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996
n. 648, per le indicazioni terapeutiche citate in premessa;

Determina:

Art. 1

Il medicinale immunoglobulina sottocutanea è inserito, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco
istituito col provvedimento della Commissione unica del farmaco, per
le indicazioni terapeutiche citate in premessa.

Art. 2

Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per i pazienti affetti da polineuropatia
cronica infiammatoria demielinizzante (CIDP) nei quali sia opportuno
proseguire il trattamento già iniziato per via sottocutanea.

Art. 3

La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 11 novembre 2014

Il direttore: Pani

Allegato 1
Denominazione: immunoglobulina umana sottocutanea.
Indicazione terapeutica: pazienti affetti da polineuropatia
cronica infiammatoria demielinizzante (CIDP) nei quali sia opportuno
proseguire il trattamento già iniziato per via sottocutanea.
Criteri di inclusione: pazienti già trattati in precedenza con
Immunoglobuline per via endovenosa e successivamente per via
sottocutanea.
La diagnosi di polineuropatia deve essere stata effettuata
secondo i criteri clinici-elettrofisiologici della Peripheral Nerve
Society e della European Federation Neurological Societies, ultima
edizione del 2010 (Eur J Neurol 17:356-63, 2010).
I pazienti debbono presentare (su responsabilità del Neurologo
prescrittore) una documentata risposta clinica alla terapia con
immunoglobuline per via sottocutanea.
Criteri di esclusione: Documentata mancata risposta alla terapia.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia Italiana del
Farmaco.
Piano terapeutico: La somministrazione per via sottocutanea
potrà variare dal 1 a 2 g/kg ogni mese, suddivisa in infusioni
settimanali. Tale range è quello descritto in letteratura per la
terapia di attacco (2 g/Kg/mese) e di mantenimento (1g/Kg/mese). È
prevista la riduzione della dose mensile sino alla totale sospensione
della terapia in caso di buona risposta clinica e stabilità nel
tempo del paziente.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione
dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a
sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da
Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n.
70 del 24 marzo 2001);
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di
prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.

DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO

=====================================================================
| | prima del primo | |
| | ciclo di | |
| | trattamento dopo | |
| | l'inserimento del |Dopo tre mesi di terapia dal|
| | paziente nel |momento dell'inserimento nel|
|   | registro | registro  |
+==================+===================+============================+
|Punteggio scala di| | |
|disabilità | | |
|Rankin, ONLS o | | |
|INCAT | + | + |
+------------------+-------------------+----------------------------+
|Emocromo | + | + |
+------------------+-------------------+----------------------------+
|piastrine | + | + |
+------------------+-------------------+----------------------------+
|formula | | |
|leucocitaria | + | + |
+------------------+-------------------+----------------------------+
|AST, ALT, gammaGT | + | + |
+------------------+-------------------+----------------------------+
|Bilirubina diretta| | |
|e indiretta | + | + |
+------------------+-------------------+----------------------------+
|eGFR | + | + |
+------------------+-------------------+----------------------------+