Serie Generale n. 56 del 8-3-2004
DECRETI, DELIBERE E ORDINANZE MINISTERIALI
MINISTERO DELLA SALUTE COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO
MINISTERO DELLA SALUTE COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO
PROVVEDIMENTO 30 gennaio 2004
Inserimento del medicinale «Idebenone» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della miocardiopatia nei pazienti affetti da Atassia di Friedreich. (GU Serie Generale n.56 del 08-03-2004)

LA COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO

Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativo alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il proprio provvedimento datato 20 luglio 2000, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000, con
errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000,
concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali innovativi la
cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, da
erogarsi a totale carico del Servizio sanitario nazionale qualora non
esista valida alternativa terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4,
del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge
23 dicembre 1996, n. 648;
Visto ancora il proprio provvedimento datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del
24 marzo 2001;
Visti altresì i propri provvedimenti concernenti l'inserimento nel
suddetto elenco, dei medicinali: epoetina alfa e beta (Gazzetta
Ufficiale n. 58 dell'11 marzo 1998); tetraidrobiopterina (Gazzetta
Ufficiale n. 282 del 2 dicembre 1998); testolattone (Gazzetta
Ufficiale n. 7 dell'11 gennaio 1999); interferone alfa ricombinante
(Gazzetta Ufficiale n. 50 del 2 marzo 1999); adenosin-deaminasi
(adagen), mifepristone (Gazzetta Ufficiale n. 51 del 3 marzo 1999);
interferone alfa ricombinante, mitotane (lysodren) (Gazzetta
Ufficiale n. 92 del 21 aprile 1999); interferone alfa naturale,
interferone alfa ricombinante (Gazzetta Ufficiale n. 133 del 9 giugno
1999); octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 137 del 14 giugno 1999);
trientine Cl. (Gazzetta Ufficiale n. 258 del 3 novembre 1999);
ciclosporina A, ribavirina (Gazzetta Ufficiale n. 297 del 20 dicembre
1999); l-arginina, epoetina alfa e beta, zinco solfato (Gazzetta
Ufficiale n. 58 del 10 marzo 2000); interferone gamma, levocarnitina,
octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 138 del 15 giugno 2000); mitotane
(lysodren) (Gazzetta Ufficiale n. 207 del 5 settembre 2000); acido
cis-retinoico, lamivudina, micofenolato mofetile (Gazzetta Ufficiale
n. 219 del 19 settembre 2000, con errata-corrige nella Gazzetta
Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000); biotina (Gazzetta Ufficiale n.
34 del 10 febbraio 2001); octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 70 del
24 marzo 2001); tiopronina (Gazzetta Ufficiale n. 81 del 6 aprile
2001; anastrozolo ed octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 105 dell'8
maggio 2001); gemtuzumab ozogamicin (Gazzetta Ufficiale n. 211
dell'11 settembre 2001); rituximab (Gazzetta Ufficiale n. 223 del
23 settembre 2002); infliximab (Gazzetta Ufficiale n. 224 del
24 settembre 2002);
Atteso che il medicinale «idebenone», già registrato ed in
commercio per altre indicazioni terapeutiche, può costituire una
valida alternativa terapeutica per il trattamento della
miocardiopatia nei pazienti affetti da Atassia di Friedreich.
Considerato che la spesa sostenuta nell'anno 2002, per i medicinali
inseriti in elenco, è risultata essere di gran lunga inferiore al
tetto fissato dalla legge;
Considerata necessaria una verifica periodica della spesa a
consuntivo data la impossibilità di definire un preventivo di spesa
attendibile, in mancanza di dati precisi di incidenza della patologia
di che trattasi;
Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia
la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio
sanitario nazionale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
datato 20 luglio 2000 concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Vista la propria deliberazione assunta in data 8 ottobre 2003;
Dispone:
Art. 1.
Il medicinale IDEBENONE è inserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4,
del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge
23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col proprio
provvedimento citato in premessa.

Art. 2.
Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale, per il trattamento della miocardiopatia
in soggetti affetti da Atassia di Friedreich, che non possono
avvalersi di valida alternativa terapeutica, nel rispetto delle
condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante
del presente provvedimento, sino a concorrenza della spesa stanziata.
Il presente provvedimento sarà trasmesso alla Corte dei conti per
la registrazione e pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della
Repubblica italiana.
Roma, 30 gennaio 2004

Il Ministro
Presidente della Commissione
Sirchia

Registrato alla Corte dei conti il 20 febbraio 2004
Ufficio di controllo preventivo sui Ministeri dei servizi alla
persona e dei beni culturali, registro n. 1, foglio n. 194

Allegato 1
Denominazione e ditta: «Idebenone»;
(Mnesis - Takeda);
(Daruma - Wyeth Lederle);
Indicazione terapeutica: trattamento della miocardiopatia nei
pazienti affetti da Atassia di Friedreich.
Criteri di inclusione: pazienti risultati positivi al test
genetico per Atassia di Friedreich.
Criteri di esclusione: nessuno.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuovo provvedimento ministeriale.
Piano terapeutico: dose di 5 mg/Kg/die, suddivisa in tre
somministrazioni giornaliere (dopo i pasti principali).
Costo indicativo del trattamento: il costo medio mensile
indicativo del trattamento, calcolato per un paziente di peso pari a
60 Kg è di euro 250,00.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a:
Art. 4.
Istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di
monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del
trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento
31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del
24 marzo 2001);
Art. 5.
Acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e
di dispensazione del medicinale.
Art. 6.
Rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.

DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO

---- Prima del trattamento 6 e 12 mesi
Anamnesi +
Elettrocardiogramma + +
Ecocardiogramma + +
Visita cardiologia + +

Altri farmaci:
Indicare SI/No e, se SI, indicare quali altri farmaci e a quale
dosaggio sono assunti in concomitanza con il trattamento, in
particolare farmaci per il sistema cardiovascolare (antiipertensivi,
antiaritmici, glucosidi cardiaci, diuretici, vasodilatatori,
beta-bloccanti, calcio-antagonisti).
Dosaggio:
Riduzione del dosaggio: SI/NO;
Se SI: motivo e data.
Eventi avversi: se il trattamento è stato sospeso, indicare
motivi e data della sospensione.