Serie Generale n. 283 del 4-12-2023
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 20 novembre 2023
Regime di rimborsabilita' e prezzo del medicinale per uso umano «Upstaza». (Determina n. 708/2023). (23A06557) (GU Serie Generale n.283 del 04-12-2023)

Per il regime di rimborsabilità e prezzo di vendita del medicinale
«UPSTAZA» (eladocagene exuparvovec) - autorizzata con procedura
centralizzata europea dalla Commissione europea con la decisione del
n. C(2022)5246 del 18 luglio 2022 ed inserita nel registro
comunitario dei medicinali con il numero:
EU/1/22/1653/001
Titolare A.I.C.
PTC Therapeutics International Limited


IL DIRIGENTE
del Settore HTA ed economia del farmaco

Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la
correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito
l'Agenzia italiana del farmaco e, in particolare, il comma 33, che
dispone la negoziazione del prezzo per i prodotti rimborsati dal
Servizio sanitario nazionale tra Agenzia e produttori;
Visto il decreto n. 245 del 20 settembre 2004 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze, recante norme sull'organizzazione e il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, emanato a norma
dell'art. 48, comma 13, sopra citato, come modificato dal decreto n.
53 del Ministero della salute di concerto con i Ministri per la
pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia e delle
finanze del 29 marzo 2012;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco,
pubblicato sul sito istituzionale dell'Agenzia (comunicazione in
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale n. 140
del 17 giugno 2016) (in appresso «regolamento»);
Visto il decreto del Ministro della salute del 20 gennaio 2023, con
il quale la dott.ssa Anna Rosa Marra, a decorrere dal 25 gennaio
2023, è stata nominata Sostituto del direttore generale dell'Agenzia
italiana del farmaco, nelle more dell'attuazione delle disposizioni
di cui all'art. 3 del decreto-legge n. 169 del 2022, convertito, con
modificazioni, dalla legge n. 196 del 2022;
Vista la determina del direttore generale n. 643 del 28 maggio 2020
con cui è stato conferito al dott. Trotta Francesco l'incarico di
dirigente del Settore HTA ed economia del farmaco;
Vista la determina del direttore generale n. 1568 del 21 dicembre
2021 con cui è stata conferita al dott. Trotta Francesco la delega,
ai sensi dell'art. 10, comma 2, lettera e), del decreto ministeriale
20 settembre 2004, n. 245, per la firma delle determinazioni di
classificazione e prezzo dei medicinali;
Vista la determina del sostituto del direttore generale n. 47 del 9
febbraio 2023 con cui è stata confermata al dott. Trotta Francesco
la delega per la firma delle determinazioni di classificazione e
prezzo dei medicinali;
Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537, concernente «Interventi
correttivi di finanza pubblica», con particolare riferimento all'art.
8, comma 10, che prevede la classificazione dei medicinali erogabili
a carico del Servizio sanitario nazionale;
Vista la legge 14 dicembre 2000, n. 376, recante «Disciplina della
tutela sanitaria delle attività sportive e della lotta contro il
doping»;
Visto il decreto-legge 6 luglio 2012, n. 95, convertito, con
modificazioni, dalla legge 7 agosto 2012, n. 135, recante
«Disposizioni urgenti per la revisione della spesa pubblica con
invarianza dei servizi ai cittadini nonchè misure di rafforzamento
patrimoniale delle imprese del settore bancario» e in particolare
l'art. 15, comma 8, lettera b), con il quale è stato previsto un
fondo aggiuntivo per la spesa dei farmaci innovativi;
Vista la legge 27 dicembre 2017, n. 205, «Bilancio di previsione
dello Stato per l'anno finanziario 2018 e bilancio pluriennale per il
triennio 2018-2020» e in particolare l'art. 1, commi 408-409 con i
quali è stato previsto un monitoraggio degli effetti dell'utilizzo
dei farmaci innovativi e innovativi oncologici sul costo del percorso
terapeutico-assistenziale complessivo;
Visto l'art. 48, comma 33-ter del decreto-legge 30 settembre 2003,
n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003,
n. 326, in materia di medicinali soggetti a rimborsabilità
condizionata nell'ambito dei registri di monitoraggio AIFA;
Visto il regolamento (CE) n. 141/2000 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 16 dicembre 1999, sui medicinali orfani;
Visto il regolamento (CE) n. 1901/2006 del Parlamento europeo e del
Consiglio, del 12 dicembre 2006, relativo ai medicinali per uso
pediatrico;
Visto il regolamento (CE) n. 1394/2007 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 13 novembre 2007 sui medicinali per terapie avanzate,
recante modifica della direttiva 2001/83/CE e del regolamento (CE) n.
726/2004;
Visto il regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 31 marzo 2004, che istituisce procedure comunitarie per
l'autorizzazione e la vigilanza dei medicinali per uso umano e
veterinario e che istituisce l'Agenzia europea per i medicinali;
Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, recante
«Attuazione della direttiva 2001/83/CE (e successive direttive di
modifica) relativa ad un codice comunitario concernente i medicinali
per uso umano»;
Visto il decreto del Ministero della salute del 2 agosto 2019
recante «Criteri e modalità con cui l'Agenzia italiana del farmaco
determina, mediante negoziazione, i prezzi dei farmaci rimborsati dal
Servizio sanitario nazionale», pubblicato nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana, Serie generale, n. 185 del 24 luglio 2020;
Visti gli articoli 11 e 12 del decreto-legge 13 settembre 2012, n.
158, recante «Disposizioni urgenti per promuovere lo sviluppo del
Paese mediante un più alto livello di tutela della salute»,
convertito, con modificazioni, nella legge 8 novembre 2012, n. 189, e
successive modificazioni ed integrazioni;
Visto l'art. 17 della legge 5 agosto 2022, n. 118, recante «Legge
annuale per il mercato e la concorrenza 2021»;
Vista la determina AIFA del 3 luglio 2006, concernente «Elenco dei
medicinali di classe a) rimborsabili dal Servizio sanitario nazionale
(SSN) ai sensi dell'art. 48, comma 5, lettera c), del decreto-legge
30 settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, nella legge
24 novembre 2003, n. 326 (Prontuario farmaceutico nazionale 2006)»,
pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie
generale, n. 156 del 7 luglio 2006;
Vista la determina AIFA del 27 settembre 2006, recante «Manovra per
il governo della spesa farmaceutica convenzionata e non
convenzionata», pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica
italiana, Serie generale, n. 227 del 29 settembre 2006;
Vista la domanda presentata in data 17 novembre 2022 con la quale
la Società PTC Therapeutics International Limited ha chiesto la
classificazione, ai fini della rimborsabilità, del medicinale
«Upstaza» (eladocagene exuparvovec);
Visto il parere espresso dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica nella seduta del 10-12 e 15 maggio 2023;
Visto il parere reso dal Comitato prezzi e rimborso nella seduta
del 18-20 e 25 settembre 2023;
Vista la delibera n. 37 dell'8 novembre 2023 del consiglio di
amministrazione dell'AIFA, adottata su proposta del direttore
generale, concernente l'approvazione dei medicinali ai fini
dell'autorizzazione all'immissione in commercio e rimborsabilità da
parte del Servizio sanitario nazionale;
Considerato che per la corretta gestione delle varie fasi della
distribuzione, al medicinale debba venir attribuito un numero di
identificazione nazionale;
Visti gli atti d'ufficio;

Determina:

Art. 1


Descrizione del medicinale e attribuzione n. A.I.C.

Al medicinale «Upstaza» (eladocagene exuparvovec) nelle confezioni
indicate vengono attribuiti i seguenti numeri di identificazione
nazionale.
Confezione
Upstaza 2,8 × 1011 genomi vettoriali (vg)/0,5 ml soluzione per
infusione
A.I.C. n. 050223015/E (in base 10)
Indicazioni terapeutiche
«Upstaza» è indicato per il trattamento di pazienti di età pari
o superiore a diciotto mesi con una diagnosi di deficit di
decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC) confermata dal
punto di vista clinico, molecolare e genetico e con fenotipo severo.

Art. 2


Classificazione ai fini della rimborsabilità

Il medicinale «Upstaza» (eladocagene exuparvovec) è classificato
come segue ai fini della rimborsabilità.
Confezione
Upstaza 2,8 × 1011 genomi vettoriali (vg)/0,5 ml soluzione per
infusione
A.I.C. n. 050223015/E (in base 10)
Classe di rimborsabilità
H
Prezzo ex factory (IVA esclusa)
euro 3.500.000,00
Prezzo al pubblico (IVA inclusa)
euro 5.776.444,11
Sconto obbligatorio sul prezzo ex factory, da praticarsi alle
strutture sanitarie pubbliche, ivi comprese le strutture sanitarie
private accreditate con il Servizio sanitario nazionale, come da
condizioni negoziali.
Attribuzione del requisito dell'innovazione terapeutica, in
relazione all'indicazione terapeutica negoziata «Upstaza è indicato
per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a diciotto
mesi con una diagnosi di deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi
aromatici (AADC) confermata dal punto di vista clinico, molecolare e
genetico e con fenotipo severo», da cui consegue:
- l'inserimento nel Fondo dei farmaci innovativi di cui all'art.
1, comma 401, della legge n. 232/2016 (Legge di bilancio 2017), come
modificato dal decreto-legge 25 maggio 2021 n. 73, convertito con
modificazioni dalla legge 23 luglio 2021, n. 106, (art. 35-ter).;
- il beneficio economico della sospensione delle riduzioni di
legge, di cui alle determine AIFA del 3 luglio 2006 e del 27
settembre 2006, derivante dal riconoscimento dell'innovatività;
- l'inserimento nei prontuari terapeutici regionali nei termini
previsti dalla normativa vigente (art. 10, comma 2, decreto-legge n.
158/2012, convertito, con modificazioni, nella legge n. 189/2012;
- l'inserimento nell'elenco dei farmaci innovativi ai sensi
dell'art. 1, commi 1 e 2, dell'accordo sottoscritto in data 18
novembre 2010 (Rep. Atti n. 197/CSR) e ai sensi dell'art. 1, commi
401-406 della legge n. 232/2016 (Legge di bilancio 2017), come
modificato dal decreto-legge 25 maggio 2021, n. 73, convertito con
modificazioni dalla legge 23 luglio 2021, n. 106 (art. 35-ter).
Validità del contratto
ventiquattro mesi.

Art. 3


Condizioni e modalità di impiego

È confermato il Registro dedicato al monitoraggio dell'uso del
medicinale «Upstaza», a base di eladocagene exuparvovec, per
l'indicazione ammessa alla rimborsabilita':
«Upstaza» è indicato per il trattamento di pazienti di età pari
o superiore a diciotto mesi con una diagnosi di deficit di
decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC) confermata dal
punto di vista clinico, molecolare e genetico e con fenotipo severo.
Ai fini della prescrizione e della dispensazione del medicinale, i
medici ed i farmacisti afferenti ai centri utilizzatori
specificatamente individuati dalle regioni dovranno compilare la
scheda raccolta dati informatizzata disponibile a fronte dell'accesso
attraverso il sito istituzionale dell'AIFA, all'indirizzo web
https://registri.aifa.gov.it
I medici ed i farmacisti abilitati all'accesso al registro di
monitoraggio AIFA dovranno effettuare la prescrizione e dispensazione
del medicinale in accordo ai criteri di eleggibilità e
appropriatezza prescrittiva riportati nella documentazione
consultabile sul portale istituzionale dell'AIFA:
https://www.aifa.gov.it/registri-e-piani-terapeutici1
In caso di temporaneo impedimento dell'accesso ai sistemi
informativi, i medici ed i farmacisti abilitati dovranno garantire i
trattamenti a partire dalla data di entrata in vigore della presente
determina. Successivamente alla disponibilità delle funzionalità
informatiche, i medici ed i farmacisti dovranno comunque inserire i
dati dei trattamenti effettuati nella suddetta piattaforma web.

Art. 4


Classificazione ai fini della fornitura

La classificazione ai fini della fornitura del medicinale «Upstaza»
(eladocagene exuparvovec) è la seguente: medicinale soggetto a
prescrizione medica limitativa, utilizzabile esclusivamente in
ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile - centri
malattie rare con esperienza nella diagnosi, nella gestione e nel
follow up di pazienti con deficienza da AADC (OSP).

Art. 5


Disposizioni finali

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana e
sarà notificata alla società titolare dell'autorizzazione
all'immissione in commercio.
Roma, 20 novembre 2023

Il dirigente: Trotta