Serie Generale n. 147 del 27-6-2014
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 23 giugno 2014
Inserimento del medicinale «elosulfase alfa (Vimizim)» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, come «terapia enzimatica sostitutiva (ERT) per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IV A (MPS IV A, Sindrome di Morquio A)». (Determina n. 623/2014). (14A04798) (GU Serie Generale n.147 del 27-06-2014)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia Italiana del Farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia Italiana del Farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Visto il decreto del Ministro della salute dell'8 novembre 2011,
registrato dall'Ufficio centrale del bilancio al Registro «Visti
Semplici», foglio n. 1282, in data 14 novembre 2011, con cui è stato
nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco il
prof. Luca Pani, a decorrere dal 16 novembre 2011;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia
italiana del farmaco;
Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della Commissione Unica del Farmaco (CUF)
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232
del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei
medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in
altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non
ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei
medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da
quella autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio
Sanitario Nazionale qualora non esista valida alternativa
terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21
ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n.
648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24
marzo 2001;
Atteso che il medicinale «elosulfase alfa (Vimizim)» ha ottenuto
nel 2009 lo status di medicinale orfano nell'UE e negli USA e che in
data 20 febbraio 2014 il Committee for Medicinal Products for Human
Use (CHMP) ha adottato un'opinione positiva alla sua immissione in
commercio per la stessa indicazione di cui sopra, e cioe':
«trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IV A (MPS IV A,
Sindrome di Morquio A)»;
Tenuto conto che attualmente non esistono terapie per la MPS IVA e
il farmaco è quindi l'unica alternativa terapeutica disponibile per
trattare pazienti affetti da mucopolisaccaridosi di tipo IV A;
Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia
la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio
Sanitario Nazionale «nelle more» di una sua prossima
commercializzazione in Europa e sul territorio nazionale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
datato 20 luglio 2000, concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Tenuto conto del parere espresso dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nella riunione del 12-14 maggio
2014 - Verbale n. 25;
Ritenuto pertanto di includere il medicinale «elosulfase alfa
(Vimizim)» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del
Servizio Sanitario Nazionale istituito ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, come «terapia enzimatica sostitutiva (ERT) per
il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IV A (MPS IV A,
Sindrome di Morquio A)»;

Determina:

Art. 1

Il medicinale «elosulfase alfa (Vimizim)» è inserito, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco
istituito col provvedimento della Commissione Unica del Farmaco
citato in premessa.

Art. 2

Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio Sanitario Nazionale per l'indicazione terapeutica: «terapia
enzimatica sostitutiva (ERT) per il trattamento della
mucopolisaccaridosi di tipo IV A (MPS IV A, Sindrome di Morquio A)»,
nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1, che
fa parte integrante della presente determinazione, e a condizione che
ai pazienti (o ai loro tutori legali) venga fornita un'informazione
adeguata sui dati di efficacia e sicurezza attualmente disponibili e
che i clinici si impegnino a fornire un follow up semestrale sul
rapporto rischio beneficio del farmaco.

Art. 3

La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 23 giugno 2014

Il direttore generale: Pani

Allegato 1

Denominazione: elosulfase alfa
- (Vimizim - BioMarin Europe Ltd.).
Indicazione terapeutica: terapia enzimatica sostitutiva (ERT) per
il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IV A (MPS IV A,
Sindrome di Morquio A).
Criteri di inclusione: pazienti affetti da mucopolisaccaridosi
IVA, con dimostrato deficit di N-acetilgalattosamina 6-solfatasi.
Criteri di esclusione: nessuno.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia Italiana del
Farmaco.
Piano terapeutico: Ogni flaconcino da 5 ml contiene 5 mg di
elosulfase alfa (rh- N-acetilgalattosamina 6-solfatasi umana
(rhGALNS) (1.0 mg/ml).
Il paziente dovrà essere pesato prima della prima infusione e
successivamente ogni sei mesi.
Il paziente riceverà infusioni settimanali (7 ± 3 giorni) alla
dose di 2 mg/Kg di Elosulfase alfa.

Parte di provvedimento in formato grafico