Serie Generale n. 121 del 12-5-2020
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 30 aprile 2020
Regime di rimborsabilita' e prezzo del medicinale per uso umano «Brineura». (Determina n. DG/490/2020). (20A02493) (GU Serie Generale n.121 del 12-05-2020)

Per il regime di rimborsabilità e prezzo di vendita della
specialità medicinale BRINEURA (cerliponase alfa), autorizzata con
procedura centralizzata europea dalla Commissione europea con la
decisione del 30 maggio 2017 ed inserita nel registro comunitario dei
medicinali con il numero: EU/1/17/1188.
Titolare A.I.C.: BioMarin International Limited.

IL DELEGATO
DEL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la
correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito
l'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto 20 settembre 2004, n. 245 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze, con cui è stato emanato il
«Regolamento recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento
dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13,
del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con
modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326», così come
modificato dal decreto 29 marzo 2012, n. 53 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri per la pubblica amministrazione e
la semplificazione e dell'economia e delle finanze, recante «Modifica
al regolamento e funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco
(AIFA), in attuazione dell'art. 17, comma 10, del decreto-legge 6
luglio 2011, n. 98, convertito, con modificazioni, dalla legge 15
luglio 2011, n. 111»;
Visti il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale e la nuova dotazione organica,
definitivamente adottati dal consiglio di amministrazione dell'AIFA,
rispettivamente con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12 e con
deliberazione 3 febbraio 2016, n. 6, approvate ai sensi dell'art. 22
del decreto 20 settembre 2004, n. 245 del Ministro della salute, di
concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro
dell'economia e delle finanze, della cui pubblicazione nel proprio
sito istituzionale è stato dato avviso nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana - Serie generale - n. 140 del 17 giugno
2016;
Visto il decreto legislativo 30 marzo 2001, n. 165, recante «Norme
generali sull'ordinamento del lavoro alle dipendenze delle
amministrazioni pubbliche» e successive modificazioni e integrazioni;
Vista la legge 15 luglio 2002, n. 145, intitolata «Disposizioni per
il riordino della dirigenza statale e per favorire lo scambio di
esperienze e l'interazione tra pubblico e privato»;
Visto il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con
cui il dott. Nicola Magrini è stato nominato direttore generale
dell'Agenzia italiana del farmaco ed il relativo contratto
individuale di lavoro sottoscritto in data 2 marzo 2020 e con
decorrenza in pari data;
Vista la comunicazione del 9 aprile 2020, con cui, in sostituzione
della precedente delega di cui alla comunicazione del 6 aprile 2020,
il direttore generale, perfettamente consapevole degli atti posti in
essere dall'Agenzia italiana del farmaco, ha delegato il dott.
Domenico Di Giorgio a firmare, in suo nome e conto, gli atti relativi
a tutti i provvedimenti in corso fino alla durata della
assenza/indisponibilità del direttore stesso, ai sensi dell' art.
10, comma 4, del decreto ministeriale 20 settembre 2004, n. 245;
Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537, concernente «Interventi
correttivi di finanza pubblica», con particolare riferimento all'art.
8, comma 10, che prevede la classificazione dei medicinali erogabili
a carico del Servizio sanitario nazionale;
Visto il regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 31 marzo 2004, che istituisce procedure comunitarie per
l'autorizzazione e la vigilanza dei medicinali per uso umano e
veterinario e che istituisce l'Agenzia europea per i medicinali;
Visto il regolamento (CE) n. 141/2000 del Parlamento europeo e del
Consiglio, del 16 dicembre 1999, concernente i medicinali orfani;
Visto l'art. 85, comma 20, della legge 23 dicembre 2000, n. 388;
Visto l'art. 48, comma 33, della legge 24 novembre 2003, n. 326,
che dispone la negoziazione del prezzo per i prodotti rimborsati dal
Servizio sanitario nazionale tra agenzia e titolari di
autorizzazioni;
Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219 concernente
l'attuazione della direttiva 2001/83/CE (e successive direttive di
modifica) relativa ad un Codice comunitario concernente i medicinali
per uso umano;
Vista la deliberazione del Comitato interministeriale per la
programmazione economica del 1° febbraio 2001, n. 3;
Vista la determina AIFA del 29 ottobre 2004 («Note AIFA 2004
(Revisione delle note CUF)») e successive modificazioni, pubblicata
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 259 del 4
novembre 2004, Supplemento ordinario n. 162;
Vista la determina AIFA del 3 luglio 2006, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n.
156 del 7 luglio 2006, concernente «Elenco dei medicinali di classe
a) rimborsabili dal Servizio sanitario nazionale, ai sensi dell'art.
48, comma 5, lettera c), del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito, con modificazioni, nella legge 24 novembre 2006, n. 326
(Prontuario farmaceutico nazionale 2006)»;
Vista la determina AIFA del 27 settembre 2006, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n.
227 del 29 settembre 2006 («Manovra per il governo della spesa
farmaceutica convenzionata e non convenzionata»);
Visto l'art. 48, comma 33-ter, del decreto-legge 30 settembre 2003,
n. 269, convertito, con modificazioni, nella legge 24 novembre 2003,
n. 326, in materia di specialità medicinali soggette a
rimborsabilità condizionata nell'ambito dei registri di monitoraggio
AIFA;
Visto il decreto-legge 6 luglio 2012, n. 95, convertito, con
modificazioni, nella legge 7 agosto 2012, n. 135, recante
«Disposizioni urgenti per la revisione della spesa pubblica con
invarianza dei servizi ai cittadini nonchè misure di rafforzamento
patrimoniale delle imprese del settore bancario» e, in particolare,
l'art. 15, comma 8, lettera b), con il quale è stato previsto un
fondo aggiuntivo per la spesa dei farmaci innovativi;
Visto l'art. 1, comma 400, della legge 11 dicembre 2016, n. 232,
recante «Bilancio di previsione dello Stato per l'anno finanziario
2017 e bilancio pluriennale per il triennio 2017-2019»;
Vista la legge 27 dicembre 2017, n. 205 («Bilancio di previsione
dello Stato per l'anno finanziario 2018 e bilancio pluriennale per il
triennio 2018-2020») e, in particolare, l'art. 1, commi 408-409, con
i quali è stato previsto un monitoraggio degli effetti dell'utilizzo
dei farmaci innovativi e innovativi oncologici sul costo del percorso
terapeutico-assistenziale complessivo;
Vista la domanda presentata in data 29 giugno 217 con la quale
l'azienda Biomarin International Limited ha chiesto la
classificazione, ai fini della rimborsabilità del medicinale
«Brineura» (cerliponase alfa);
Visto il parere espresso dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica dell'AIFA nella sua seduta dell'8-10 novembre
2017;
Visto il parere reso dal Comitato prezzi e rimborso dell'AIFA nella
sua seduta del 26-28 febbraio 2020;
Vista la deliberazione n. 9 del 26 marzo 2020 del consiglio di
amministrazione dell'AIFA, adottata su proposta del direttore
generale, concernente l'approvazione delle specialità medicinali ai
fini dell'autorizzazione all'immissione in commercio e
rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale;
Visti gli atti d'ufficio;
Considerato che per la corretta gestione delle varie fasi della
distribuzione, alla specialità medicinale debba venir attribuito un
numero di identificazione nazionale;

Determina:

Art. 1

Descrizione del medicinale e attribuzione n. A.I.C.

Alla specialità medicinale BRINEURA (cerliponase alfa) nelle
confezioni indicate vengono attribuiti i seguenti numeri di
identificazione nazionale:
Confezione:
2 flaconcini da 10 ml contenenti 150 mg di cerliponase alfa in 5
ml di soluzione - 1 flaconcino da 10 ml soluzione lavaggio - A.I.C.
n. 045425016/E (in base 10)
Indicazioni terapeutiche: Brineura è indicato per il trattamento
della patologia ceroidolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2), nota
anche come carenza di tripeptidil-peptidasi 1 (TPP-1).

Art. 2

Classificazione ai fini della rimborsabilità

La specialità medicinale «Brineura» (cerliponase alfa) è
classificata come segue:
Confezione:
2 flaconcini da 10 ml contenenti 150 mg di cerliponase alfa in 5
ml di soluzione - 1 flaconcino da 10 ml soluzione lavaggio - A.I.C.
n. 045425016/E (in base 10).
Classe di rimborsabilità «H».
Prezzo ex-factory (IVA esclusa): euro 23.076,92.
Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro 38.086,15.
Sconto obbligatorio sul prezzo ex-factory, da praticarsi alle
strutture sanitarie pubbliche, ivi comprese le strutture sanitarie
private accreditate con il Servizio sanitario nazionale, come da
condizioni negoziali.
Attribuzione del requisito dell'innovazione terapeutica, in
relazione all'indicazione terapeutica negoziata, da cui consegue:
l'inserimento nel Fondo per i farmaci innovativi;
il beneficio economico della sospensione delle riduzioni di
legge, di cui alle determine AIFA del 3 luglio 2006 e del 27
settembre 2006, derivante dal riconoscimento dell'innovatività;
l'inserimento nei Prontuari terapeutici regionali nei termini
previsti dalla normativa vigente (art. 10, comma 2, decreto-legge n.
158/2012, convertito, con modificazioni, nella legge n. 189/2012;
l'inserimento nell'elenco dei farmaci innovativi ai sensi
dell'art. 1, commi 1 e 2, dell'accordo sottoscritto in data 18
novembre 2010 (Rep. Atti n. 197/CSR) e ai sensi dell'art. 1, commi
400-406, della legge 11 dicembre 2016, n. 232 (legge di bilancio
2017).
Alla specialità medicinale si applica un tetto di spesa
complessivo sull'ex-factory (EXF) pari a euro 4 mln per il primo anno
e di euro 4,5 mln per il secondo anno, decorrente dalla data di
entrata in vigore della determina che recepisce le condizioni di cui
al presente accordo. In caso di superamento delle soglie EXF di
fatturato sopra indicate la società è chiamata al ripiano dello
sfondamento attraverso pay-back. Ai fini della determina dell'importo
dell'eventuale sfondamento, il calcolo dello stesso verrà
determinato sulla base dei consumi ed in base al fatturato (al netto
degli eventuali pay-back del 5% e dell'1,83%, e dei pay-back
effettivamente versati, al momento della verifica dello sfondamento,
derivanti dall'applicazione dei MEAs previsti), trasmessi attraverso
il Flusso della tracciabilità, di cui al decreto del Ministro della
salute del 15 luglio 2004, per i canali ospedaliero e diretta e DPC,
ed il flusso OsMed, istituito ai sensi della legge n. 448/1998,
successivamente modificata dal decreto del Ministro della salute 20
settembre 2004, n. 245 per la convenzionata. È fatto, comunque,
obbligo all'azienda di fornire semestralmente i dati di vendita
relativi ai prodotti soggetti al vincolo del tetto e il relativo
trend dei consumi nel periodo di vigenza dell'accordo, segnalando,
nel caso, eventuali sfondamenti anche prima della scadenza
contrattuale.
Ai fini del monitoraggio annuale del tetto di spesa il periodo di
riferimento, per i prodotti già commercializzati, avrà inizio dal
mese della pubblicazione del provvedimento nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana, mentre, per i prodotti di nuova
autorizzazione dal mese di inizio dell'effettiva commercializzazione.
In caso di richiesta di rinegoziazione del tetto di spesa che
comporti un incremento dell'importo complessivo attribuito alla
specialità medicinale e/o molecola, il prezzo di rimborso della
stessa (comprensivo dell'eventuale sconto obbligatorio al Servizio
sanitario nazionale) dovrà essere rinegoziato in riduzione rispetto
ai precedenti valori.
I tetti di spesa, ovvero le soglie di fatturato eventualmente
fissati, si riferiscono a tutti gli importi comunque a carico del
servizio sanitario nazionale, ivi compresi, ad esempio, quelli
derivanti dall'applicazione della legge n. 648/96 e dall'estensione
delle indicazioni conseguenti a modifiche.
Le condizioni di cui alla presente determina sostituiscono quelle
precedenti e l'eventuale sfondamento sarà calcolato riparametrando
mensilmente il tetto annuo di 4,5 mln di euro.
La società, fatte salve le disposizioni in materia di smaltimento
scorte, nel rispetto dell'art. 13 del decreto legge 30 aprile 2019,
n. 35, convertito, con modificazioni, nella legge 25 giugno 2019, n.
60, si impegna a mantenere una fornitura costante adeguata al
fabbisogno del Servizio sanitario nazionale.
Validità del contratto: ventiquattro mesi.
Ai fini delle prescrizioni a carico del Servizio sanitario
nazionale, i centri utilizzatori specificatamente individuati dalle
Regioni dovranno compilare la scheda raccolta dati informatizzata di
arruolamento che indica i pazienti eleggibili e la scheda di
follow-up, applicando le condizioni negoziali secondo le indicazioni
pubblicate nel sito dell'Agenzia, piattaforma web all'indirizzo
https://servizionline.aifa.gov.it/_che costituiscono parte integrante
della presente determina. Nelle more della piena attuazione del
registro di monitoraggio web-based, onde garantire la disponibilità
del trattamento ai pazienti le prescrizioni dovranno essere
effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza
prescrittiva riportati nella documentazione consultabile sul portale
istituzionale dell'Agenzia
https://www.aifa.gov.it/registri-e-piani-terapeutici1
I dati inerenti ai trattamenti effettuati a partire dalla data di
entrata in vigore della presente determina tramite la modalità
temporanea suindicata dovranno essere successivamente riportati nella
piattaforma web, secondo le modalità che saranno indicate nel sito
https://www.aifa.gov.it/registri-farmaci-sottoposti-a-monitoraggio

Art. 3

Classificazione ai fini della fornitura

La classificazione ai fini della fornitura del medicinale
«Brineura» (cerliponase alfa) è la seguente: medicinale soggetto a
prescrizione medica limitativa, utilizzabile esclusivamente in
ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile (OSP).

Art. 4

Disposizioni finali

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana e
sarà notificata alla società titolare dell'autorizzazione
all'immissione in commercio.

Roma, 30 aprile 2020

Il delegato del direttore generale: Di Giorgio