Serie Generale n. 173 del 28-7-2003
DECRETI, DELIBERE E ORDINANZE MINISTERIALI
MINISTERO DELLA SALUTE
MINISTERO DELLA SALUTE
DECRETO 8 maggio 2003
Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica. (GU Serie Generale n.173 del 28-07-2003)

IL MINISTRO DELLA SALUTE
Visto il decreto legislativo 29 maggio 1991, n. 178, e successivi
aggiornamenti ed in particolare l'art. 25, recante «Norme di
recepimento delle direttive della comunità economica europea in
materia di specialità di medicinali per uso umano», ed in
particolare l'art. 25;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, recante «Misure per
il contenimento della spesa farmaceutica e la rideterminazione del
tetto di spesa per l'anno 1996» convertito in legge dall'art. 1 della
legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il decreto-legge 17 febbraio 1998, n. 23, recante
«Disposizioni urgenti in materia di sperimentazioni cliniche in campo
oncologico e altre misure in materia sanitaria» convertito in legge
con modificazioni dall'art. 1, comma 1, delle legge 8 aprile 1998, n.
94;
Visto il decreto ministeriale 11 febbraio 1997 recante «Modalità
di importazione di specialità medicinali registrate all'estero»
pubblicato nella Gazzetta Ufficiale 27 marzo 1997, n. 72;
Visto il decreto ministeriale 18 marzo 1998 recante «Modalità per
l'esenzione dagli accertamenti sui medicinali utilizzati nelle
sperimentazioni cliniche» pubblicato nella Gazzetta Ufficiale
28 maggio 1998, n. 122;
Preso atto che vengono proposti studi nazionali ed internazionali
definiti «expanded access» ovvero «protocolli di accesso allargato»,
onde assicurare al paziente l'accesso a terapie farmacologiche
sperimentali, quando non esista valida alternativa terapeutica;
Considerato la opportunità di adottare procedure che garantiscono
al paziente l'accesso a terapie farmacologiche sperimentali e di
fornire indicazioni relative all'uso dei medicinali sottoposti a
sperimentazione clinica;
Decreta:
Art. 1.
1. Un medicinale prodotto in stabilimento farmaceutico, autorizzato
ai sensi dell'art. 3 del decreto ministeriale 11 febbraio 1997
sottoposto a sperimentazione clinica sul territorio italiano o in
Paese estero, privo dell'autorizzazione di cui all'art. 8 del decreto
legislativo del 29 maggio 1991, n. 178, può essere richiesto
all'impresa produttrice per uso al di fuori della sperimentazione
clinica quando non esista valida alternativa terapetica al
trattamento di patologie gravi, o di malattie rare o di condizioni di
malattia che pongono il paziente in pericolo di vita.

Art. 2.
1. L'autorizzazione all'uso del medicinale di cui all'art. 1 può
essere rilasciata soltanto qualora ricorrano le seguenti condizioni:
a) il medicinale sia già oggetto, nella medesima specifica
indicazione terapeutica, di studi clinici sperimentali, in corso o
conclusi, di fase terza o, in casi particolari di condizioni di
malattia che pongano il paziente in pericolo di vita, di studi
clinici già conclusi di fase seconda;
b) i dati disponibili sulle sperimentazioni di cui alla lettera
a) siano sufficienti per formulare un favorevole giudizio
sull'efficacia e la tollerabilità del medicinale richiesto.

Art. 3.
1. La fornitura del medicinale di cui all'art. 1 può essere
richiesta alla impresa produttrice:
a) dal medico per uso nominale nel singolo paziente non trattato
nell'ambito di studi clinici;
b) da più medici operanti in diversi centri o da gruppi
collaborativi multicentrici;
c) dai medici o da gruppi collaborativi, per pazienti che hanno
partecipato a una sperimentazione clinica che ha dimostrato un
profilo di efficacia e tollerabilità tale da configurare la
necessità, per coloro che hanno partecipato al trial, a fruire con
la massima tempestività dei suoi risultati.

Art. 4.
1. A seguito della richiesta, l'impresa produttrice può fornire il
farmaco sulla base di un protocollo in cui siano presenti ed
adeguatamente documentate:
a) la motivazione clinica della richiesta;
b) i dati pertinenti relativi alla efficacia ed alla
tollerabilità;
c) il grado di comparabilità dei pazienti inclusi nelle
sperimentazioni di cui all'art. 2, comma 1, lettera a), e di coloro
per cui è formulata la richiesta;
d) le modalità di informazione al paziente;
e) le modalità di raccolta dati, secondo la logica di uno studio
osservazionale.
2. Il protocollo deve essere:
a) sottoposto da parte del medico alla approvazione da parte del
comitato etico nel cui ambito di competenze origina la richiesta, il
quale può operare anche mediante procedura di urgenza, accompagnato
da una nota di assunzione di responsabilità del trattamento secondo
protocollo da parte del medico richiedente;
b) notificato, contestualmente alla notifica di cui alla lettera
a), al Ministero della salute - Direzione generale valutazione
medicinali e farmacovigilanza - Ufficio sperimentazione clinica, i
cui uffici possono formulare un eventuale giudizio sospensivo della
procedura o dell'uso.
3. Il medicinale è fornito gratuitamente dall'impresa autorizzata.
Per l'eventuale ingresso del farmaco presso gli uffici doganali
preposti, dovrà essere presentata l'approvazione da parte del
comitato etico competente.
4. I dati relativi all'uso del farmaco, di cui al presente decreto,
possono essere utilizzati come supporto, ma non sostitutivi, di
quanto richiesto nelle procedura di autorizzazione all'immissione in
commercio, ai sensi dell'art. 8 del decreto legislativo del 29 maggio
1991, n. 178.
5. Qualora l'utilizzazione avvenga al di fuori di quanto stabilito
all'art. 1 ovvero non vengano rispettati gli adempimenti e le
limitazioni stabiliti nell'autorizzazione di cui all'art. 5 lettera
a), o qualora, comunque, lo ritenga opportuno per la tutela della
salute pubblica, il Ministero della salute può sospendere o vietare
l'ulteriore cessione e l'impiego di medicinali di cui al presente
decreto.
Il presente decreto sarà trasmesso alla Corte dei conti per la
registrazione e pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica
italiana.

Roma, 8 maggio 2003

Il Ministro: Sirchia

Registrato alla Corte dei conti il 25 giugno 2003
Ufficio di controllo preventivo sui Ministeri dei servizi alla
persona e dei beni culturali, registro n. 4, foglio n. 163