Serie Generale n. 188 del 14-8-2015
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 6 agosto 2015
Inserimento del medicinale «Fattore VIII porcino ricombinante depleto del dominio B (Obizur)» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento degli episodi di sanguinamento nei pazienti con emofilia A acquisita non responsivi alla terapia con agenti bypassanti. (Determina n. 1078/2015). (15A06282) (GU Serie Generale n.188 del 14-08-2015)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245, recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Visto il decreto del Ministro della salute dell'8 novembre 2011,
registrato dall'Ufficio Centrale del Bilancio al Registro «Visti
Semplici», foglio n. 1282, in data 14 novembre 2011, con cui è stato
nominato Direttore Generale dell'Agenzia italiana del farmaco il
prof. Luca Pani, a decorrere dal 16 novembre 2011;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva Tecnico-scientifica dell'Agenzia
italiana del farmaco;
Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della Commissione Unica del Farmaco (CUF)
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232
del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei
medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in
altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non
ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei
medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da
quella autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio
sanitario nazionale qualora non esista valida alternativa
terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21
ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n.
648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24
marzo 2001;
Considerato che i dati presenti in letteratura scientifica indicano
il «fattore VIII porcino ricombinante depleto del dominio B (Obizur)»
come valida alternativa terapeutica per il trattamento degli episodi
di sanguinamento nei pazienti con emofilia A acquisita non responsivi
alla terapia con agenti bypassanti;
Considerato che il «fattore VIII porcino ricombinante depleto del
dominio B (Obizur)» è stato autorizzato, in data 24 ottobre 2014,
dalla Food and Drug Administration per il trattamento degli episodi
di sanguinamento nei pazienti adulti con emofilia A acquisita;
Ritenuto opportuno consentire ai pazienti con emofilia A acquisita
la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio
sanitario nazionale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
datato 20 luglio 2000, concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva
Tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nella riunione del 13-14 luglio
2015 - Stralcio Verbale n. 39;
Ritenuto pertanto di includere il medicinale «fattore VIII porcino
ricombinante depleto del dominio B (Obizur)» nell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale
istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per le
indicazioni terapeutiche citate in premessa;

Determina:

Art. 1

Il medicinale «fattore VIII porcino ricombinante depleto del
dominio B (Obizur)» è inserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23
dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento della
Commissione Unica del Farmaco, per le indicazioni terapeutiche citate
in premessa.

Art. 2

Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per il trattamento degli episodi di
sanguinamento nei pazienti con emofilia A acquisita non responsivi
alla terapia con agenti bypassanti, nel rispetto delle condizioni per
esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente
determinazione.

Art. 3

La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 6 agosto 2015

p. Il direttore generale: Marra

Allegato 1
Denominazione: fattore VIII porcino ricombinante depleto del
dominio B (Obizur).
Indicazione terapeutica: trattamento degli episodi di
sanguinamento nei pazienti con emofilia A acquisita non responsivi
alla terapia con agenti bypassanti.
Criteri di inclusione: pazienti affetti da emofilia A acquisita
con emorragia non controllata dall'uso di agenti bypassanti.
Criteri di esclusione: pazienti affetti da emofilia A acquisita
con anticorpi anti-FVIII umano che mostrino cross-reattività contro
il FVIII porcino.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del
farmaco o fino a 45 giorni successivi alla pubblicazione nella
Gazzetta Ufficiale dell'eventuale autorizzazione all'immissione in
commercio.
Piano terapeutico: 100 UI/kg di Obizur come prima dose; la
posologia e la tempistica di somministrazione di dosi successive
dovrà essere valutata di volta in volta alla luce delle condizioni
cliniche del paziente e dei risultati di laboratorio del dosaggio dei
livelli plasmatici di FVIII.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro,
rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed
informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante
apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5:
acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e di
dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei
dati di spesa.

DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO



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|Parametri da monitorare|
+=======================+
|Livello di FVIII |
+-----------------------+
|Titolo anticorpale |
|anti-FVIII umano |
+-----------------------+
|Titolo anticorpale |
|anti-FVIII porcino |
+-----------------------+
|Emocromo |
+-----------------------+