Serie Generale n. 242 del 30-9-2020
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 23 settembre 2020
Inserimento dei medicinali testosterone, testosterone undecanoato, testosterone entantato, esteri del testosterone nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per l'impiego nel processo di virilizzazione di uomini transgender, previa diagnosi di disforia di genere/incongruenza di genere formulata da una equipe multidisciplinare e specialistica dedicata. (Determina n. 104272/2020). (20A05244) (GU Serie Generale n.242 del 30-09-2020)

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326,
che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il
Ministro della funzione pubblica ed il Ministro dell'economia e delle
finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni,
recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento AIFA;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal consiglio di
amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12;
Visto il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con
cui il dott. Nicola Magrini è stato nominato direttore generale
dell'Agenzia italiana del farmaco ed il relativo contratto
individuale di lavoro sottoscritto in data 2 marzo 2020 e con
decorrenza in pari data;
Vista la determina direttoriale n. 257 del 13 marzo 2020 di
conferma della determina direttoriale di delega n. 1792 del 13
novembre 2018, con cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente
dell'area pre-autorizzazione, è stata delegata dal direttore
generale all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa
di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano
una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilità del
«Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del
decreto-legge n. 269/2003, convertito, con modificazioni, dalla legge
n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA;
Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha
ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la
determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 ed, in particolare,
l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF)
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della
Repubblica italiana del 19 settembre 2000, n. 219, con errata-corrige
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana del 4 ottobre
2000, n. 232, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il
monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco,
pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana del 24
marzo 2001, n. 70;
Considerata l'efficacia dei medicinali «Testosterone»,
«Testosterone Undecanoato», «Testosterone Entantato», «Esteri del
Testosterone» nel processo di virilizzazione di uomini transgender,
previa diagnosi di disforia di genere/incongruenza di genere;
Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detti medicinali,
a totale carico del Servizio sanitario nazionale, per i soggetti con
diagnosi di disforia di genere/incongruenza di genere secondo i
criteri DSM 5 (APA, 2013) o ICD-11, (WHO, 2018) confermata da una
equipe multidisciplinare e specialistica;
Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS dell'AIFA nelle
riunioni dell'11, 12, 13 e 14 febbraio 2020, 2018 - Stralcio verbale
n. 19;
Ritenuto, pertanto, di includere i suddetti medicinali nell'elenco
dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648,
per l'impiego nel processo di virilizzazione di uomini transgender,
previa diagnosi di disforia di genere/incongruenza di genere
formulata da una equipe multidisciplinare e specialistica dedicata;

Determina:

Art. 1

I medicinali testosterone, testosterone undecanoato, testosterone
entantato, esteri del testosterone sono inseriti, ai sensi dell'art.
1, comma 4 del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito
dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col
provvedimento della Commissione unica del farmaco, per l'indicazione
di cui all'art. 2.

Art. 2

1. I medicinali di cui all'art. 1 sono erogabili a totale carico
del Servizio sanitario nazionale per l'impiego nel processo di
virilizzazione di uomini transgender, previa diagnosi di disforia di
genere/incongruenza di genere formulata da una equipe
multidisciplinare e specialistica dedicata, nel rispetto delle
condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante
della presente determina.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito
istituzionale dell'AIFA https://www.aifa.gov.it

Art. 3

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 23 settembre 2020

Il dirigente: Petraglia

Allegato 1

Denominazione: testosterone, testosterone undecanoato,
testosterone entantato, esteri del testosterone.
Indicazione terapeutica: impiego nel processo di virilizzazione
di uomini transgender, previa diagnosi di disforia di
genere/incongruenza di genere formulata da una equipe
multidisciplinare e specialistica dedicata.
Prescrittori: specialisti che operano all'interno di team
multidisciplinari con comprovata esperienza nel supporto delle
persone con disforia/incongruenza di genere.
Criteri di inclusione.
Diagnosi di disforia di genere/incongruenza di genere secondo i
criteri DSM 5 (APA, 2013) o ICD-11 (WHO, 2018), confermata da una
equipe multidisciplinare e specialistica.
Capacità di prendere una decisione dopo aver ricevuto esaustive
informazioni e firma del consenso al trattamento.
Per i soggetti minori, consenso al trattamento di entrambi i
genitori o da altri tutori secondo le normative attuali inerenti i
soggetti minorenni (art. 3 della legge n. 219/2017).
Criteri di esclusione.
Mancata attestazione diagnostica di disforia di
genere/incongruenza di genere.
Psicopatologie associate interferenti con l'iter diagnostico o
terapeutico non compensate.
Ipersensibilità al testosterone o uno qualsiasi degli eccipienti
contenuti nei rispettivi medicinali.
Carcinoma mammario androgeno/estrogeno-dipendente.
Disfunzioni epatiche, renali (formulazioni parenterali).
Alterazioni dei processi coagulativi.
Sindrome delle apnee ostruttive del sonno (OSAS) severa o non
trattata.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco.
Piano terapeutico.
Testosterone undecanoato: 1000 mg i.m. ogni 12-16 settimane,
previo carico dopo 6 settimane.
Testosterone undecanoato: 120-160 mg/die per os.
Testosterone entantato: 250 mg i.m. ogni 21-28 giorni.
Esteri del testosterone: 250 mg i.m. ogni 21-28 giorni.
Testosterone gel transdermico: da 20 a 80 mg die, su cute integra
e ben idratata.
Altre condizioni da osservare.
Le modalità previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento
datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4:
istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di
monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del
trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31
gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica
italiana del 24 marzo 2001, n. 70); art. 5: acquisizione del consenso
informato, modalità di prescrizione e di dispensazione del
medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.
Parametri per il monitoraggio clinico.
Prima dell'inizio del trattamento, si raccomanda un'attenta
anamnesi e l'esecuzione di test di laboratorio per una corretta
valutazione dello stato di salute, incluso il profilo ormonale.
I livelli di testosterone sotto trattamento devono essere
compresi nel range 400-700 ng/dL; il valore dell'ematocrito non deve
essere oltre i limiti superiori di riferimento del laboratorio.
Nel corso della terapia devono essere effettuati:
dosaggio di emocromo (ematocrito, Hb, globuli rossi) e
testosterone totale ogni tre mesi nel primo anno di terapia, ogni sei
mesi nel secondo anno, poi una volta l'anno;
profilo epatico e profilo glico-lipidico ogni sei mesi nel
secondo anno, poi una volta l'anno;
monitoraggio pressione arteriosa ad ogni visita;
peso corporeo, circonferenza vita e fianchi una volta l'anno.