Serie Generale n. 99 del 29-4-2022
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 20 aprile 2022
Inserimento del medicinale Arsenico Triossido nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento di induzione della remissione e per la terapia di consolidamento in pazienti pediatrici (di eta' inferiore a 18 anni) affetti da leucemia promielocitica acuta (Allegato 3). (Determina n. 47073). (22A02583) (GU Serie Generale n.99 del 29-04-2022)

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la
correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito
l'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto n. 245 del 20 settembre 2004 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze, recante norme sull'organizzazione e il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, emanato a norma
dell'art. 48, comma 13, sopra citato, come modificato dal decreto n.
53 del Ministero della salute di concerto con i Ministri per la
pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia e delle
finanze del 29 marzo 2012;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco,
pubblicato sul sito istituzionale dell'Agenzia (comunicazione in
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n.
140 del 17 giugno 2016) (in appresso «regolamento»);
Visto il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con
cui il dott. Nicola Magrini è stato nominato direttore generale
dell'Agenzia italiana del farmaco con decorrenza dal 2 marzo 2020;
Vista la determina del direttore generale n. 1792 del 13 novembre
2018, confermata con determina del direttore generale n. 1034 del'8
settembre 2021, con la quale ai sensi dell'art. 10, comma 2, lettera
e), del decreto ministeriale 20 settembre 2004, n. 245, la dott.ssa
Sandra Petraglia, dirigente dell'Area pre-autorizzazione, è stata
delegata dal direttore generale all'adozione dei provvedimenti di
autorizzazione della spesa di farmaci orfani per malattie rare e di
farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della
commercializzazione, per particolari e gravi patologie, nei limiti
della disponibilità del «Fondo del 5 per cento», di cui all'art. 48,
commi 18 e 19, lettera a), del decreto-legge n. 269/2003, convertito
con modificazioni dalla legge n. 326/2003 e dei provvedimenti per
l'aggiornamento dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico
del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha
ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA, di cui all'art. 19 del decreto del Ministro della salute
20 settembre 2004, n. 245, per la durata di tre anni;
Visto l'art. 38 del decreto-legge 6 novembre 2021, n. 152,
convertito in legge, con modificazioni, dall'art. 1, comma 1, legge
29 dicembre 2021, n. 233, il quale prevede la proroga della
Commissione consultiva tecnico-scientifica e del Comitato prezzi e
rimborso operanti presso l'Agenzia italiana del farmaco fino al 28
febbraio 2022, successivamente prorogati fino al 30 giugno 2022, in
virtù della legge 25 febbraio 2022, n. 15, di conversione del
decreto-legge 30 dicembre 2021, n. 228;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determina
del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma
4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione è
autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei
medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione
clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica
diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Vista la determina AIFA del 29 maggio 2007, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 129 del 6 giugno 2007, che ha integrato
l'elenco dei medicinali erogabili ai sensi della legge 23 dicembre
1996, n. 648, istituito con il provvedimento della CUF sopra citato,
mediante l'aggiunta di una specifica sezione concernente i medicinali
che possono essere utilizzati per una o più indicazioni terapeutiche
diverse da quelle autorizzate, contenente la lista costituente
l'allegato 3 relativa ai farmaci con uso consolidato sulla base dei
dati della letteratura scientifica nel trattamento delle neoplasie e
patologie ematologiche;
Considerata la rarità della patologia;
Considerati i dati disponibili a supporto dell'impiego del
medicinale Arsenico Triossido per il trattamento di induzione della
remissione e per la terapia di consolidamento, in combinazione con
acido all-trans retinoico (ATRA), in pazienti pediatrici (di età
inferiore a diciotto anni) affetti da leucemia promielocitica acuta
(LPA) di nuova diagnosi, caratterizzata dalla presenza della
traslocazione t(15;17) e/o dalla presenza del gene leucemia
promielocitica/recettore alfa dell'acido retinoico (PML/RAR-alfa);
oppure affetti da leucemia promielocitica acuta (LPA)
recidivata/refrattaria (il trattamento precedente deve aver incluso
un retinoide e chemioterapia);
Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detto medicinale,
a totale carico del Servizio sanitario nazionale per il trattamento
di induzione della remissione e per la terapia di consolidamento in
pazienti pediatrici (di età inferiore a diciotto anni) affetti da
leucemia promielocitica acuta (LPA) di nuova diagnosi, caratterizzata
dalla presenza della traslocazione t(15;17) e/o dalla presenza del
gene leucemia promielocitica/recettore alfa dell'acido retinoico
(PML/RAR-alfa); oppure affetti da leucemia promielocitica acuta (LPA)
recidivata/refrattaria (il trattamento precedente deve aver incluso
un retinoide e chemioterapia;
Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS dell'AIFA nella
riunione del 9, 10 e 11 marzo 2022 - stralcio verbale n. 65;
Vista la delibera di approvazione del consiglio d'amministrazione
di AIFA dell'11 aprile 2022, n. 19;
Ritenuto, pertanto, di includere il medicinale Arsenico Triossido
nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648,
per il trattamento di induzione della remissione e per la terapia di
consolidamento, in combinazione con acido all-trans retinoico (ATRA),
in pazienti pediatrici (di età inferiore a diciotto anni) affetti da
leucemia promielocitica acuta (LPA) di nuova diagnosi, caratterizzata
dalla presenza della traslocazione t(15;17) e/o dalla presenza del
gene leucemia promielocitica/recettore alfa dell'acido retinoico
(PML/RAR-alfa); oppure affetti da leucemia promielocitica acuta (LPA)
recidivata/refrattaria (il trattamento precedente deve aver incluso
un retinoide e chemioterapia;

Determina:

Art. 1

Nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648,
nella specifica sezione relativa ai medicinali che possono essere
impiegati per una o più indicazioni diverse da quelle autorizzate,
nella lista costituente l'allegato 3 relativa all'uso consolidato -
sulla base dei dati della letteratura scientifica - di farmaci per
nel trattamento delle neoplasie e patologie ematologiche, è incluso
il medicinale ARSENICO TRIOSSIDO per le seguenti indicazioni
terapeutiche:
trattamento di induzione della remissione e per la terapia di
consolidamento, in combinazione con acido all-trans retinoico (ATRA),
in pazienti pediatrici (di età inferiore a diciotto anni) affetti da
leucemia promielocitica acuta (LPA) di nuova diagnosi, caratterizzata
dalla presenza della traslocazione t(15;17) e/o dalla presenza del
gene leucemia promielocitica/recettore alfa dell'acido retinoico
(PML/RAR-alfa);
trattamento di induzione della remissione e per la terapia di
consolidamento in pazienti pediatrici (di età inferiore a diciotto
anni) affetti da leucemia promielocitica acuta (LPA)
recidivata/refrattaria (il trattamento precedente deve aver incluso
un retinoide e chemioterapia);

Art. 2

1. I medicinali inclusi nell'elenco di cui all'art. 1, sono
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, nel
rispetto delle estensioni di indicazioni riportate nell'elenco
medesimo.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, si rimanda agli elenchi
pubblicati sul sito istituzionale dell'AIFA http://www.aifa.gov.it/

Art. 3

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 20 aprile 2022

Il dirigente: Petraglia