Serie Generale n. 189 del 16-8-2018
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 31 luglio 2018
Regime di rimborsabilita' e prezzo, a seguito di nuove indicazioni terapeutiche, del medicinale per uso umano «Rydapt». (Determina n. 1228/2018). (18A05409) (GU Serie Generale n.189 del 16-08-2018)

Per il regime di rimborsabilità e prezzo di vendita della
specialità medicinale RYDAPT - autorizzata con procedura
centralizzata europea dalla Commissione europea con la decisione del
18 settembre 2017 ed inserita nel registro comunitario dei medicinali
con i numeri:
EU/1/17/1218/001.
Titolare A.I.C.: Novartis Europharm Limited.

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269, recante
«Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la correzione
dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con modificazioni,
nella legge 24 novembre 2003 n. 326, che ha istituito l'Agenzia
italiana del farmaco;
Visto il decreto 20 settembre 2004 n. 245 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze: «Regolamento recante norme
sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del
farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13, del decreto-legge 30
settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24
novembre 2003, n. 326», così come modificato dal decreto 29 marzo
2012 n. 53 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri per
la pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia e
delle finanze: «Modifica al regolamento e funzionamento dell'Agenzia
italiana del farmaco (AIFA), in attuazione dell'art. 17, comma 10,
del decreto-legge 6 luglio 2011, n. 98, convertito, con
modificazioni, dalla legge 15 luglio 2011, n. 111»;
Visti il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale e la nuova dotazione organica,
definitivamente adottati dal Consiglio di amministrazione dell'AIFA,
rispettivamente, con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12, e con
deliberazione 3 febbraio 2016, n. 6, approvate ai sensi dell'art. 22
del decreto 20 settembre 2004, n. 245, del Ministro della salute di
concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro
dell'economia e delle finanze, della cui pubblicazione sul proprio
sito istituzionale è stato dato avviso nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana, Serie generale, n. 140 del 17 giugno 2016;
Visto il decreto legislativo 30 marzo 2001, n. 165, recante «Norme
generali sull'ordinamento del lavoro alle dipendenze delle
amministrazioni pubbliche» e successive modificazioni e integrazioni;
Vista la legge 15 luglio 2002, n. 145, recante «Disposizioni per il
riordino della dirigenza statale e per favorire lo scambio di
esperienze e l'interazione tra pubblico e privato»;
Visto il decreto del Ministro della salute del 17 novembre 2016,
vistato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo n.
123/2011 dall'Ufficio centrale del bilancio presso il Ministero della
salute in data 18 novembre 2016, al n. 1347, con cui è stato
nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco il
prof. Mario Melazzini;
Visto il decreto del Ministro della salute del 31 gennaio 2017,
vistato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo n.
123/2011 dall'Ufficio centrale del bilancio presso il Ministero della
salute in data 6 febbraio 2017, al n. 141, con cui il prof. Mario
Melazzini è stato confermato direttore generale dell'Agenzia
italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 2, comma 160, del
decreto-legge 3 ottobre 2006, n. 262, convertito, con modificazioni,
dalla legge 24 novembre 2006, n. 286;
Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537, concernente «Interventi
correttivi di finanza pubblica» con particolare riferimento all'art.
8;
Visto l'art. 85, comma 20 della legge 23 dicembre 2000, n. 388;
Visto l'art. 1, comma 40, della legge 23 dicembre 1996, n. 662,
recante «Misure di razionalizzazione della finanza pubblica», che
individua i margini della distribuzione per aziende farmaceutiche,
grossisti e farmacisti;
Vista la legge 14 dicembre 2000, n. 376, recante «Disciplina della
tutela sanitaria delle attività sportive e della lotta contro il
doping»;
Visto l'art. 48, comma 33, legge 24 novembre 2003, n. 326, che
dispone la negoziazione del prezzo per i prodotti rimborsati dal
Servizio sanitario nazionale tra Agenzia e titolari di
autorizzazioni;
Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 142 del 21
giugno 2006, concernente l'attuazione della direttiva n. 2001/83/CE
(e successive direttive di modifica) relativa ad un codice
comunitario concernenti i medicinali per uso umano nonchè della
direttiva n. 2003/94/CE;
Vista la deliberazione del Comitato interministeriale per la
programmazione economica del 1° febbraio 2001, n. 3;
Visto il regolamento n. 726/2004/CE;
Vista la determinazione 29 ottobre 2004 «Note AIFA 2004 (Revisione
delle note CUF)», pubblicata nel supplemento ordinario alla Gazzetta
Ufficiale n. 259 del 4 novembre 2004 e successive modificazioni;
Vista la determinazione AIFA del 3 luglio 2006 pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale, Serie generale n. 156 del 7 luglio 2006;
Visto il decreto-legge 1° ottobre 2007, n. 159, convertito con
modificazioni dalla legge 29 novembre 2007, n. 222;
Visto il decreto-legge 6 luglio 2012, n. 95, convertito con
modificazioni dalla legge 7 agosto 2012, n. 135;
Vista la determinazione AIFA del 27 settembre 2006 pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale, Serie generale n. 227, del 29 settembre 2006
concernente «Manovra per il governo della spesa farmaceutica
convenzionata e non convenzionata»;
Visto l'art. 48, comma 33-ter del decreto-legge 30 settembre 2003,
n. 269, convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n.
326, in materia di specialità medicinali soggette a rimborsabilità
condizionata nell'ambito dei registri di monitoraggio AIFA;
Vista la domanda con la quale la ditta Novartis Europharm Limited
ha chiesto la classificazione, ai fini della rimborsabilità;
Visto il parere della Commissione consultiva tecnico-scientifica
nella seduta del 4 dicembre 2017;
Visto il parere del Comitato prezzi e rimborso nella seduta del 29
maggio 2018;
Vista la deliberazione n. 21 del 18 giugno 2018 del Consiglio di
amministrazione dell'AIFA adottata su proposta del direttore
generale;
Considerato che per la corretta gestione delle varie fasi della
distribuzione, alla specialità medicinale debba venir attribuito un
numero di identificazione nazionale;

Determina:

Art. 1

Descrizione del medicinale e attribuzione numero A.I.C.

Alla specialità medicinale RYDAPT nella confezione indicata viene
attribuita il seguente numero di identificazione nazionale:
confezione: «25 mg capsule molli» - blister (PA/Al/PVC-Al) - 112
capsule (4 x 28) - A.I.C. n. 045612013/E (in base 10);
indicazioni terapeutiche: «Rydapt» è indicato:
in combinazione con chemioterapia standard di induzione con
daunorubicina e citarabina e di consolidamento con citarabina ad alte
dosi seguita, per pazienti in risposta completa, da terapia di
mantenimento con «Rydapt» come agente singolo per pazienti adulti con
leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi con mutazione FLT3
positiva;
in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con
mastocitosi sistemica aggressiva (aggressive systemic mastocytosis,
ASM), mastocitosi sistemica associata a neoplasie ematologiche
(systemic mastocytosis with associated haematological neoplasm,
SM-AHN), o leucemia mastocitica (mast cell leukaemia, MCL).

Art. 2

Classificazione ai fini della rimborsabilità

La specialità medicinale «Rydapt» è classificata come segue:
confezione: «25 mg capsule molli» - blister (PA/Al/PVC-Al) - 112
capsule (4 x 28) - A.I.C. n. 045612013/E (in base 10);
classe di rimborsabilita': H;
prezzo ex factory (I.V.A. esclusa): € 13.347,55;
prezzo al pubblico (I.V.A. inclusa): € 22.028,80.
Sconto obbligatorio sul prezzo ex factory per tutte le indicazioni
terapeutiche, da praticarsi alle strutture pubbliche del Servizio
sanitario nazionale, ivi comprese le strutture private accreditate
sanitarie, per la confezione in oggetto non verranno applicate le
riduzioni di legge di cui alle determinazioni AIFA del 3 luglio 2006
e del 27 settembre 2006;
Inserimento nel fondo dei farmaci innovativi oncologici ai sensi
dell'art. 15, comm 8, lett. B), del decreto-legge 6 luglio 2012, n.
95, convertito, con modificazioni, dalla legge 7 agosto 2012, n. 135
e successive modificazioni e integrazioni per l'indicazione «in
combinazione con chemioterapia standard di induzione con
daunorubicina e citarabina e di consolidamento con citarabina ad alte
dosi seguita, per pazienti in risposta completa, da terapia di
mantenimento con «Rydapt» come agente singolo per pazienti adulti con
leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi con mutazione FLT3
positiva».
Alla specialità «Rydapt» viene riconosciuta l'innovatività in
relazione alla singola indicazione terapeutica «in combinazione con
chemioterapia standard di induzione con daunorubicina e citarabina e
di consolidamento con citarabina ad alte dosi seguita, per pazienti
in risposta completa, da terapia di mantenimento con «Rydapt» come
agente singolo per pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA)
di nuova diagnosi con mutazione FLT3 positiva», così come previsto
dalla determinazione AIFA n. 1535 del 12 settembre 2017 «Criteri per
la classificazione dei farmaci innovativi, e dei farmaci oncologici
innovativi, ai sensi dell'art. 1, comma 402 della legge 11 dicembre
2016, n. 232» pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 218 del 18
settembre 2017.
Per l'indicazione mastocitosi la ditta è tenuta a trasmettere con
cadenza semestrale i numeri dei pazienti avviati al trattamento con i
riferimenti del relativo centro, al fine di consentire le opportune
verifiche, come da accordo negoziale.
Dall'attribuzione del requisito dell'innovazione terapeutica
consegue:
l'inserimento nel fondo per i farmaci innovativi oncologici ai
sensi dell'art. 1, comma 400, legge 11 dicembre 2016, n. 232 (legge
di bilancio 2017);
l'accesso ai benefici economici previsti dall'art. 1, comma 403,
legge 11 dicembre 2016, n. 232 (legge di bilancio 2017);
l'inserimento nei prontuari terapeutici regionali nei termini
previsti dalla normativa vigente (art. 10, comma 2, decreto-legge n.
158/2012 convertito in legge n. 189/2012);
l'inserimento nell'elenco dei farmaci innovativi ai sensi
dell'art. 1, commi 1 e 2, dell'accordo sottoscritto in data 18
novembre 2010 (Rep. atti n. 197/CSR)».
Registro di monitoraggio web-based per l'indicazione «in
combinazione con chemioterapia standard di induzione con
daunorubicina e citarabina e di consolidamento con citarabina ad alte
dosi seguita, per pazienti in risposta completa, da terapia di
mantenimento con «Rydapt» come agente singolo per pazienti adulti con
leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi con mutazione FLT3
positiva».
Ai fini delle prescrizioni a carico del Servizio sanitario
nazionale, i centri utilizzatori specificatamente individuati dalle
Regioni, dovranno compilare la scheda raccolta dati informatizzata di
arruolamento che indica i pazienti eleggibili e la scheda di
follow-up, applicando le condizioni negoziali secondo le indicazioni
pubblicate sul sito dell'Agenzia, piattaforma web - all'indirizzo
https://www.agenziafarmaco.gov.it/registri/ che costituiscono parte
integrante della presente determinazione.
Nelle more della piena attuazione del registro di monitoraggio
web-based, onde garantire la disponibilità del trattamento ai
pazienti le prescrizioni dovranno essere effettuate in accordo ai
criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva riportati
nella documentazione consultabile sul portale istituzionale
dell'Agenzia:
http://www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/registri-farmaci-sottopos
ti-monitoraggio
I dati inerenti ai trattamenti effettuati a partire dalla data di
entrata in vigore della presente determinazione, tramite la modalità
temporanea suindicata, dovranno essere successivamente riportati
nella piattaforma web, secondo le modalità che saranno indicate nel
sito:
http://www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/registri-farmaci-sottopos
ti-monitoraggio.
Validità del contratto: 12 mesi.

Art. 3

Classificazione ai fini della fornitura

La classificazione ai fini della fornitura del medicinale «Rydapt»
è la seguente: medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa,
da rinnovare volta per volta, vendibile al pubblico su prescrizione
di centri ospedalieri o di specialisti (RNRL):
per l'indicazione mastocitosi: ematologo, oncologo, internista,
dermatologo, allergologo, gastroenterologo;
per l'indicazione LMA ematologo, oncologo.

Art. 4

Disposizioni finali

La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana,
e sarà notificata alla società titolare dell'autorizzazione
all'immissione in commercio.
Roma, 31 luglio 2018

Il direttore generale: Melazzini