Serie Generale n. 86 del 14-4-2009
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINAZIONE 1 aprile 2009
Inserimento del medicinale «Azacitidina (Vidaza)» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale. (09A04224) (GU Serie Generale n.86 del 14-04-2009)

Inserimento del medicinale «Azacitidina (Vidaza)» nell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale
ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n.
536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, per
l'indicazione terapeutica:
trattamento di pazienti adulti non eleggibili al trapianto di
cellule staminali emopoietiche con:
sindromi mielodisplastiche (SMD) a rischio intermedio-2 e alto
secondo l'International Prognosis Scoring System (IPSS);
leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) con il 10-29% di blasti
midollari senza disordine mieloproliferativo;
leucemia mieloide acuta (LMA) con 20-30% di blasti e displasia
multilineare, secondo la classificazione dell'Organizzazione mondiale
della sanità (OMS).
IL DIRETTORE GENERALE
Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze in
data 20 settembre 2004, n. 245, recante norme sull'organizzazione ed
il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma
13 dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF)
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige su Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati
ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora
autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali
da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella
autorizzata da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario
nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24
marzo 2001;
Atteso che in data 17 dicembre 2008 il medicinale «Azacitidina
(Vidaza)», ha superato la procedura di valutazione per la
registrazione centralizzata presso l'EMEA e che non esistono altri
farmaci registrati che possano rappresentare al momento valide
alternative terapeutiche, trattandosi di un farmaco innovativo in
grado di produrre un significativo vantaggio di sopravvivenza in
pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche ad alto rischio;
Ritenuto opportuno anticipare a soggetti affetti da tale patologia
la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio
sanitario nazionale, in attesa di una sua prossima
commercializzazione sul territorio nazionale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
datato 20 luglio 2000 concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica (CTS) nella riunione del 10 e 11 marzo 2009 -
Stralcio verbale n. 66;
Ritenuto pertanto di includere il medicinale «Azacitidina
(Vidaza)», nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del
Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, per l'indicazione terapeutica:
trattamento di pazienti adulti non eleggibili al trapianto di
cellule staminali emopoietiche con:
sindromi mielodisplastiche (SMD) a rischio intermedio-2 e alto
secondo l'International Prognosis Scoring System (IPSS);
leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) con il 10-29% di blasti
midollari senza disordine mieloproliferativo;
leucemia mieloide acuta (LMA) con 20-30% di blasti e displasia
multilineare, secondo la classificazione dell'Organizzazione mondiale
della sanità (OMS);
Visto il decreto del Ministro del lavoro, della salute e delle
politiche sociali del 16 luglio 2008, registrato dall'Ufficio
centrale del bilancio al registro visti semplici, foglio n. 803 in
data 18 luglio 2008, con cui il prof. Guido Rasi è stato nominato
direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia
italiana del farmaco;
Determina:

Art. 1.

Il medicinale AZACITIDINA (VIDAZA), è inserito, ai sensi dell'art.
1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito
dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col
provvedimento della Commissione unica del farmaco citato in premessa.

Art. 2.

Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale, nel trattamento di pazienti adulti non
eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche con:
sindromi mielodisplastiche (SMD) a rischio intermedio-2 e alto
secondo l'International Prognosis Scoring System (IPSS);
leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) con il 10-29% di blasti
midollari senza disordine mieloproliferativo;
leucemia mieloide acuta (LMA) con 20-30% di blasti e displasia
multilineare, secondo la classificazione dell'Organizzazione mondiale
della sanità (OMS), nel rispetto delle condizioni per esso indicate
nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente
determinazione, fino ad approvazione dell'estensione dell'indicazione
terapeutica, o al massimo per 24 mesi.
La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 1° aprile 2009
Il direttore generale: Rasi

Allegato 1
Denominazione: Azacitidina (Vidaza - Celgene Europe Ltd.).
Indicazione terapeutica: trattamento di pazienti adulti non
eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche con:
sindromi mielodisplastiche (SMD) a rischio intermedio-2 e alto
secondo l'International Prognostic Scoring System (IPSS);
leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) con il 10-29% di blasti
midollari senza disordine mieloproliferativo;
leucemia mieloide acuta (LMA) con 20-30% di blasti e displasia
multilineare, secondo la classificazione dell'Organizzazione mondiale
della sanità (OMS).
Criteri di inclusione: pazienti di età superiore ai 18 anni, con
una attesa di vita uguale o superiore a 3 mesi, che rientrano nei
parametri previsti dalle indicazioni, non eleggibili al trapianto di
cellule staminali emopoietiche.
Criteri di esclusione: pazienti con blasti midollari superiori al
30%; pazienti con tumori epatici maligni in stadio avanzato; pazienti
con grave insufficienza cardiaca congestizia; pazienti di sesso
femminile nei primi tre mesi di gravidanza.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del
farmaco.
Piano terapeutico: la dose iniziale raccomandata per il primo
ciclo è di 75 mg/metro quadrato di superficie corporea, iniettata
per via sottocutanea, ogni giorno per 7 giorni, ogni 28 giorni
(intervallo di 21 giorni). Per ogni ciclo si utilizzeranno da 7 a 14
flaconcini di Vidaza. Dose massima per ciclo 14 flaconcini da 100 mg.
Si raccomanda un trattamento minimo di sei cicli, a meno di
progressione della patologia. La dose deve essere eventualmente
ridotta o la somministrazione ritardata in base alla risposta
ematologica ed alla funzione renale del soggetto trattato, così come
riportato ai punti 4.2 e 4.4 del RCP. La tossicità ematologica deve
essere monitorata in particolare mediante controlli dell'ematocrito
da eseguire almeno prima di ogni ciclo di terapia. La funzione renale
va monitorata tramite la misurazione dei livelli di bicarbonato
sierico, della creatininemia e dell'azotemia.
Costo indicativo del trattamento: tenendo conto di un costo per
flaconcino intorno ai 380 euro, dato che per ogni ciclo si devono
usare da 7 a 14 flaconcini, il costo per ciclo di terapia può
variare da 2.660 a 5.320 euro circa.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei
dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni
del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31
gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo
2001);
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di
prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.
DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO

=====================================================================
| | mensilmente fino a 1
| | mese dopo la
|Prima del trattamento| sospensione
=====================================================================
neutrofili | + | +
---------------------------------------------------------------------
piastrine | + | +
---------------------------------------------------------------------
bicarbonato sierico | + | +
---------------------------------------------------------------------
azotemia | + | +
---------------------------------------------------------------------
creatininemia | + | +
---------------------------------------------------------------------
funzione epatica | + | +
---------------------------------------------------------------------
funzione renale | + | +
---------------------------------------------------------------------
emoglobina | + | +
---------------------------------------------------------------------
dipendenza dalle | |
trasfusioni | + | +