Serie Generale n. 103 del 6-5-2014
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 18 aprile 2014
Ulteriore proroga dell'inserimento del medicinale afamelanotide nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per l'indicazione terapeutica: «Trattamento della protoporfiria eritropoietica». (14A03561) (GU Serie Generale n.103 del 06-05-2014)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia Italiana del Farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia Italiana del Farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Visto il decreto del Ministro della salute dell'8 novembre 2011,
registrato dall'Ufficio Centrale del Bilancio al Registro «Visti
Semplici», Foglio n. 1282, in data 14 novembre 2011, con cui è stato
nominato Direttore Generale dell'Agenzia italiana del farmaco il
Prof. Luca Pani, a decorrere dal 16 novembre 2011;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva Tecnico-scientifica dell'Agenzia
Italiana del Farmaco;
Vista la legge 23 dicembre 1996 n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della Commissione Unica del Farmaco (CUF)
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige su Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati
ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora
autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali
da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella
autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario
nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996 n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996 n. 648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24
marzo 2001;
Vista la Determinazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco datata 5
maggio 2010, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 112 del 15 maggio
2010, concernente l'inserimento, nel succitato elenco, del medicinale
afamelanotide, in assenza di valida alternativa terapeutica
disponibile, per l'indicazione terapeutica: «Trattamento della
protoporfiria eritropoietica» e con il seguente limite temporale:
fino ad approvazione della domanda di autorizzazione all'immissione
in commercio, o al massimo per 24 mesi;
Vista inoltre la Determinazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco
datata 2 maggio 2012, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 113 del
16 maggio 2012, concernente la proroga dell'inserimento, nel
succitato elenco, del medicinale afamelanotide in considerazione del
fatto il dossier per la richiesta dell'autorizzazione alla
commercializzazione era stato depositato all'EMA a febbraio 2012 e si
prevedeva una durata della procedura di circa un anno;
Visto, in considerazione dell'approssimarsi della data di scadenza
dei termini, che viene stimato che entro giugno 2014 l'EMA possa
comunicare la propria opinione;
Ritenuto, tuttavia, di attribuire al suddetto medicinale una
innovazione terapeutica importante, perchè destinata al trattamento
di una patologia finora priva di adeguato trattamento e che, ove si
procedesse all'esclusione, verrebbe negata ai pazienti la
possibilità di intraprendere o proseguire tale terapia;
Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva
Tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nella riunione del 7, 8 e 9
aprile 2014, come da stralcio verbale n. 24;
Ritenuto pertanto di prorogare la permanenza del medicinale
afamelanotide di cui alla Determinazione dell'AIFA datata 5 maggio
2010, sopra citata, nell'elenco dei medicinali erogabili a totale
carico del Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della
legge 23 dicembre 1996, n. 648;

Determina:

Art. 1

L'inserimento del medicinale afamelanotide, di cui alle
Determinazioni dell'AIFA citate in premessa, nell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale
istituito ai sensi della legge n. 648/96, è prorogato per ulteriori
12 mesi, nel rispetto delle condizioni per esso indicate
nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente
determinazione.

Art. 2

L'Azienda produttrice è tenuta a presentare il dossier di formale
domanda di negoziazione del prezzo all'Aifa, al momento del
recepimento del parere favorevole del CHMP.
La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 18 aprile 2014

Il direttore generale: Pani

Allegato 1

Denominazione: afamelanotide - (Scenesse - Clinuvel
Pharmaceuticals).
Indicazione terapeutica: trattamento della Protoporfiria
Eritropoietica (EPP).
Criteri di inclusione: diagnosi di protoporfiria eritropoietica
confermata da livelli elevati di protoporfirina IX. Pazienti di età
compresa fra i 18 ed i 70 anni. Consenso informato.
Criteri di esclusione: insufficienza epatica, melanoma o nevi
displastici, sindrome di Bowen, carcinoma delle cellule basali o
squamose, lesioni cancerose o pre-cancerose della pelle, copresenza
di altre fotodermatosi, disfunzione d'organi a deviazione
clinicamente significativa dalla norma in test di laboratorio, abuso
di alcol o farmaci nei precedenti 12 mesi, stato di gravidanza, donne
in età fertile senza adeguate misure contraccettive (contraccettivi
orali, diaframma e spermicida, impianto intrauterino), uomini
sessualmente attivi i cui partner non usino barriere contraccettive
fino a 3 mesi dalla fine della somministrazione, uso di medicazione
che possa causare fotosensibilità o pigmentazione della pelle.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia Italiana del
Farmaco.
Piano terapeutico: Il piano terapeutico prevede la
somministrazione dell'impianto sottocutaneo riassorbibile in
corrispondenza della cresta iliaca, previa anestesia locale praticata
mediante iniezione sottocutanea o per applicazione topica.
Tutti i pazienti che faranno richiesta di essere trattati con
«afamelanotide» per poter accedere al piano terapeutico verranno
precedentemente valutati con i seguenti esami di laboratorio:
dosaggio della proto porfirina IX nel sangue;
emocromo;
transaminasi;
bilirubina tot e dir;
azotemia, creatininemia;
ACTH, cortisolemia;
test di gravidanza nelle donne.
L'impianto verrà effettuato, previa approvazione del consenso
informato.
Il periodo che deve intercorrere tra un impianto e l'altro non
può essere inferiore ai 50 giorni ± 3.
Il medico che somministrerà il farmaco valuterà ogni volta
l'opportunità di effettuare l'impianto, tenendo conto delle esigenze
e delle condizioni generali del paziente.
Il piano terapeutico verrà rinnovato ogni 6 mesi.
Costo indicativo del trattamento: Prezzo non superiore a
€ 5.375,00 per impianto.
Altre condizioni da osservare:
le modalità previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento
datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione
dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a
sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da
Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n.
70 del 24 marzo 2001);
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di
prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.

Parte di provvedimento in formato grafico