Serie Generale n. 23 del 29-1-2014
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 22 gennaio 2014
Inserimento del medicinale «metirapone (Metopirone)» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, per il trattamento dei pazienti con sindrome di Cushing. (Determina n. 49/2014). (14A00489) (GU Serie Generale n.23 del 29-01-2014)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245, recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Visto il decreto del Ministro della salute dell'8 novembre 2011,
registrato dall'Ufficio centrale del bilancio al registro «visti
semplici», foglio n. 1282, in data 14 novembre 2011, con cui è stato
nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco il
prof. Luca Pani, a decorrere dal 16 novembre 2011;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia
italiana del farmaco;
Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF)
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232
del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei
medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in
altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non
ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei
medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da
quella autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio
sanitario nazionale qualora non esista valida alternativa
terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21
ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n.
648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24
marzo 2001;
Atteso che il medicinale «Metirapone» (Metopirone) è già
registrato per il trattamento della sindrome di Cushing in diversi
Paesi europei ed extra-europei e che l'azienda titolare ha
pianificato di registrare il prodotto in altri Paesi compresa
l'Italia;
Tenuto conto che pasireotide è un trattamento indicato solo nella
variante ipofisaria, o malattia di Cushing, che più dei 2/3 dei
pazienti con malattia di Cushing, poichè non responsivi al
pasireotide, risultano privi di alternative di trattamento medico e
che mitotano è inserito in elenco 648 esclusivamente per le forme
severe di tale sindrome, e che «Metirapone» (Metopirone) è quindi
l'unica alternativa terapeutica disponibile per trattare i suddetti
pazienti;
Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia,
per cui non sono disponibili valide opzioni terapeutiche, la
prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio
sanitario nazionale «nelle more» della sua prossima registrazione in
Italia;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
datato 20 luglio 2000, concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Tenuto conto della decisione assunta dalla commissione consultiva
tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nella riunione del 2-5 dicembre
2013 - stralcio verbale n. 20;
Ritenuto pertanto di includere il medicinale «Metirapone»
(Metopirone) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del
Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, per il trattamento dei pazienti con sindrome
di Cushing;

Determina:

Art. 1

Il medicinale METIRAPONE (Metopirone) è inserito, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco
istituito col provvedimento della Commissione unica del farmaco
citato in premessa.

Art. 2

Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per l'indicazione terapeutica:
trattamento dei pazienti con sindrome di Cushing, nel rispetto delle
condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante
della presente determinazione.

Art. 3

La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.

Roma, 22 gennaio 2014

Il direttore generale: Pani

Allegato 1

Denominazione: METIRAPONE.
Indicazione terapeutica: trattamento dei pazienti con sindrome di
Cushing.
Criteri di inclusione: pazienti adulti e pediatrici con sindrome
di Cushing da ACTH ectopico, nelle forme di sindrome di Cushing ACTH
indipendenti (adenomi surrenalici, iperplasia surrenalica, carcinoma
surrenalico) e nei pazienti con malattia di Cushing che non
rispondono alla pasireotide o, per ragioni di sicurezza, nei casi in
cui la pasireotide risulti controindicata.
Criteri di esclusione: insufficienza corticosurrenalica primaria.
Ipersensibilità al «Metirapone». Gravidanza.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del
farmaco.
Piano terapeutico:
farmaco per uso orale. Le capsule devono essere assunte con del
latte o a stomaco pieno per minimizzare la nausea e il vomito che
potrebbero alterarne l'assorbimento. Per la gestione della sindrome
di Cushing il dosaggio deve essere aggiustato sulla base delle
necessità del paziente: un dosaggio giornaliero da 250 mg fino a 6 g
può essere necessario per ripristinare i normali livelli di
cortisolo;
ai pazienti pediatrici deve essere somministrata una dose
inferiore, basandosi su una posologia di sei dosi di 15 mg/kg ogni 4
ore, con un dosaggio minimo di 250 mg ogni 4 ore.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei
dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni
del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31
gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo
2001);
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di
prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.
Dati da inserire nel registro: Cortisolemia; prima del
trattamento: X; dopo trattamento (3-6 mesi): X.