Serie Generale n. 279 del 28-11-2019
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 18 novembre 2019
Esclusione del medicinale ataluren (Translarna) dall'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne causata da una mutazione nonsenso del gene per la distrofina in pazienti di eta' pari o superiore a 5 anni. (Determina n. 128944/2019). (19A07392) (GU Serie Generale n.279 del 28-11-2019)

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269,
convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326,
che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il
Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle
finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni,
recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal consiglio di
amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12;
Visto il decreto del Ministro della salute del 27 settembre 2018,
registrato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo 30
giugno 2011, n. 123, dall'Ufficio centrale del bilancio presso il
Ministero della salute in data 4 ottobre 2018, al n. 1011, con cui il
dott. Luca Li Bassi è stato nominato direttore generale dell'AIFA e
il relativo contratto individuale di lavoro con decorrenza 17 ottobre
2018, data di effettiva assunzione delle funzioni;
Vista la determina direttoriale n. 1792 del 13 novembre 2018, con
cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente dell'Area
pre-autorizzazione, è stata delegata dal direttore generale
all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa di
farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una
speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilità del
«Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del
decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge
n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la
determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare,
l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il
monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco,
pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Vista la determina AIFA n. 1430 del 2 dicembre 2014, pubblicata
nella Gazzetta Ufficiale n. 292 del 17 dicembre 2014, relativa
all'inserimento del medicinale ataluren (Translarna) nel suddetto
elenco per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
causata da una mutazione nonsenso del gene per la distrofina in
pazienti di età pari o superiore a cinque anni;
Vista la determina AIFA n. 1675 del 21 dicembre 2015, pubblicata
nella Gazzetta Ufficiale n. 303 del 31 dicembre 2015, concernente la
proroga dell'inserimento del medicinale «Ataluren» (Translarna) nel
suddetto elenco, per la medesima indicazione fino ad approvazione
della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio;
Vista la determina AIFA n. 107 del 20 gennaio 2017, pubblicata
nella Gazzetta Ufficiale n. 34 del 10 febbraio 2017, relativa alla
definizione del regime di rimborsabilità e prezzo di vendita del
medicinale per uso umano «Translarna» per il trattamento della
distrofia muscolare di Duchenne conseguente a una mutazione nonsense
nel gene della distrofina nei pazienti di età pari ad almeno cinque
anni;
Considerato che l'indicazione terapeutica per la quale il
medicinale ataluren (Translarna) è stato inserito nel suddetto
elenco è la medesima di quella prevista nella richiamata determina
AIFA n. 107 del 20 gennaio 2017;
Ritenuto, pertanto, di provvedere all'esclusione del medicinale
«Ataluren» (Translarna) dall'elenco dei medicinali erogabili a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, istituito ai sensi della
legge 23 dicembre 1996, n. 648;

Determina:

Art. 1

Il medicinale ATALUREN (Translarna) è escluso dall'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, di cui alla richiamata legge 23 dicembre 1996, n. 648 per
il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne causata da una
mutazione nonsenso del gene per la distrofina in pazienti di età
pari o superiore a cinque anni.

Art. 2

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.

Roma, 18 novembre 2019

Il dirigente: Petraglia