Serie Generale n. 124 del 29-5-2023
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 22 maggio 2023
Modifica della determina del 31 ottobre 2008 e della determina n. 47075 del 20 aprile 2022, relativamente all'inserimento del medicinale Lenalidomide nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per l'indicazione terapeutica: «trattamento di pazienti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio basso o intermedio-1, con delezione del 5q, associata ad altre anomalie cromosomiche, quando altre opzioni terapeutiche sono insufficienti o inadeguate». (Determina n. 65961/2023). (23A03110) (GU Serie Generale n.124 del 29-05-2023)

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la
correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito
l'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto n. 245 del 20 settembre 2004 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze, recante norme sull'organizzazione e il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, emanato a norma
dell'art. 48, comma 13, sopra citato, come modificato dal decreto n.
53 del Ministero della salute di concerto con i Ministri per la
pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia e delle
finanze del 29 marzo 2012;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'Agenzia pubblicato sul sito
istituzionale della stessa (comunicazione in Gazzetta Ufficiale della
Repubblica italiana - Serie generale - n. 140 del 17 giugno 2016);
Visto il decreto del Ministro della salute del 20 gennaio 2023, con
il quale la dott.ssa Anna Rosa Marra, a decorrere dal 25 gennaio
2023, è stata nominata sostituto del direttore generale dell'Agenzia
italiana del farmaco, nelle more dell'attuazione delle disposizioni
di cui all'art. 3 del decreto-legge n. 169 del 2022, convertito, con
modificazioni, dalla legge n. 196 del 2022;
Vista la determina del sostituto del direttore generale n. 44
dell'8 febbraio 2023, di conferma della determina del direttore
generale n. 1034 dell'8 settembre 2021, con la quale la dott.ssa
Sandra Petraglia, dirigente dell'Area pre-autorizzazione, è stata
delegata all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa
di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano
una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilità del
«Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del
decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge
n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha
ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA, di cui all'art. 19 del decreto del Ministro della salute
20 settembre 2004, n. 245, per la durata di tre anni;
Visto l'art. 38 del decreto-legge 6 novembre 2021, n. 152,
convertito in legge, con modificazioni, dall'art. 1, comma 1, legge
29 dicembre 2021, n. 233, il quale prevede la proroga della
Commissione consultiva tecnico-scientifica e del Comitato prezzi e
rimborso operanti presso l'Agenzia italiana del farmaco fino al 28
febbraio 2022, successivamente prorogato fino al 30 giugno 2023, in
virtù della legge 24 febbraio 2023, n. 14 di conversione, con
modificazioni, del decreto-legge 29 dicembre 2022, n. 198;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la
determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare,
l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il
monitoraggio clinico e di spesa dei medicinali inseriti nel succitato
elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Vista la determina AIFA 31 ottobre 2008, pubblicata nella Gazzetta
Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 264 dell'11
novembre 2008, relativa all'inserimento nel suddetto elenco del
medicinale «Revlimid», a base di lenalidomide, per il trattamento di
pazienti anemici trasfusione-dipendenti, con sindrome
mielodisplastica a rischio basso o intermedio-1, portatori di
delezione 5q- associata o meno ad altre anomalie cromosomiche;
Vista la determina AIFA 24 novembre 2010, pubblicata nella Gazzetta
Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 286 del 7
dicembre 2010, relativa alla proroga per ulteriori ventiquattro mesi
dell'inserimento nel suddetto elenco del medicinale «Revlimid» per
l'indicazione sopra citata;
Vista la determina AIFA n. 931 del 5 settembre 2014, pubblicata
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale -
n. 931 del 15 settembre 2014, riguardante la modifica
dell'indicazione terapeutica del medicinale «Revlimid» incluso nel
suddetto elenco con l'adozione della nuova indicazione: «trattamento
di pazienti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi
mielodisplastiche (MDS) a rischio basso o intermedio-1, con delezione
del 5q, associata ad altre anomalie cromosomiche, quando altre
opzioni terapeutiche sono insufficienti o inadeguate»;
Vista la determina AIFA n. 47075 del 20 aprile 2022, pubblicata
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale -
n. 99 del 29 aprile 2022, riguardante l'inserimento dei generici di
lenalidomide nel suddetto elenco per il trattamento di pazienti con
anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche
(MDS) a rischio basso o intermedio-1, con delezione del 5q, associata
ad altre anomalie cromosomiche, quando altre opzioni terapeutiche
sono insufficienti o inadeguate;
Rilevato che il suddetto medicinale era sottoposto a monitoraggio
mediante apposita scheda di registro di monitoraggio AIFA;
Vista la determina AIFA n. 1315 del 10 novembre 2021, pubblicata
nella Gazzetta Ufficiale n. 274 del 17 novembre 2021, recante
«Rinegoziazione del medicinale per uso umano "Revlimid", ai sensi
dell'art. 8, comma 10, della legge 24 dicembre 1993, n. 537», con la
quale è stato chiuso il registro di monitoraggio;
Vista la delibera di approvazione del consiglio d'amministrazione
di AIFA del 14 dicembre 2022 n. 50;
Ritenuto, pertanto, di dover adottare un allegato tecnico
contenente le condizioni di prescrizione del medicinale lenalidomide,
ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, in sostituzione del
registro per il monitoraggio del medicinale;

Determina:

Art. 1

Il medicinale LENALIDOMIDE è mantenuto nell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento di pazienti
con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche
(MDS) a rischio basso o intermedio-1, con delezione del 5q, associata
ad altre anomalie cromosomiche, quando altre opzioni terapeutiche
sono insufficienti o inadeguate, ed è erogabile, a totale carico del
Servizio sanitario nazionale, nel rispetto delle condizioni per esso
indicate nell'allegato 1 che è parte integrante della presente
determina.

Art. 2

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 22 maggio 2023

Il dirigente: Petraglia

Allegato 1

Denominazione: «Lenalidomide».
Indicazione terapeutica: trattamento di pazienti con anemia
trasfusione-dipendente, dovuta a sindromi mielodisplastiche (MDS) a
rischio basso o intermedio-1, con delezione del 5q, associata ad
altre anomalie cromosomiche, quando altre opzioni terapeutiche sono
insufficienti o inadeguate.
Criteri di inclusione:
sindrome mielodisplastica con delezione 5q;
anemia trasfusione-dipendente.
Criteri di esclusione:
trombo-embolia o trombosi in atto;
citopenia severa periferica (neutrofili &lt; 500/mmc o PLT &lt;
25.000/mmc) non attribuibile ad infiltrato patologico di malattia.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco.
Piano terapeutico: somministrazione continua di 10 mg di
lenalidomide per os, una volta die, nei giorni 1-21 (1 ciclo = 28
giorni) fino a progressione della malattia o a comparsa di
intolleranza o assenza di risposta eritroide (dimezzamento del
fabbisogno trasfusionale o incremento di 1 g/dL di Hb in assenza di
trasfusioni) entro 4 mesi dall'inizio del trattamento.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro,
rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed
informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante
apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5:
acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e di
dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei
dati di spesa.
Parametri per il monitoraggio clinico:
monitoraggio periodico dell'esame emocromocitometrico e della
funzionalità epato-renale;
sorveglianza clinica di eventi trombotici.