Serie Generale n. 17 del 22-1-2011
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINAZIONE 29 dicembre 2010
Inserimento del medicinale tafamidis meglumine nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge n. 648/96, per l'indicazione terapeutica: «Trattamento orale dell'amiloidosi ereditaria da transtiretina (ATTR) nei pazienti adulti con polineuropatia sintomatica». (11A00497) (GU Serie Generale n.17 del 22-01-2011)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Vista la legge 23 dicembre 1996 n. 648, di conversione del decreto
legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF)
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige su Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati
ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora
autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali
da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella
autorizzata da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario
nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24
marzo 2001;
Atteso che al medicinale tafamidis meglumine è stato riconosciuto
lo status di «orphan drug» e che l'Azienda produttrice ha iniziato la
procedura di valutazione per la registrazione centralizzata presso
l'EMA, provvedendo a depositare il 30 luglio 2010 la documentazione
necessaria per la richiesta di AIC per la stessa indicazione di cui
sopra, e cioe': «Trattamento orale dell'amiloidosi ereditaria da
transtiretina (ATTR) nei pazienti adulti con polineuropatia
sintomatica»;
Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia
la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio
sanitario nazionale «nelle more» di una sua prossima
commercializzazione sul territorio nazionale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
datato 20 luglio 2000, concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica (CTS) nella riunione del 27 e 28 ottobre 2010 -
Stralcio verbale n. 10;
Ritenuto pertanto di includere il medicinale tafamidis meglumine
nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996
n. 648, per l'indicazione terapeutica: «Trattamento orale
dell'amiloidosi ereditaria da transtiretina (ATTR) nei pazienti
adulti con polineuropatia sintomatica»;
Visto il decreto del Ministro del lavoro, della salute e delle
politiche sociali del 16 luglio 2008, registrato dall'Ufficio
centrale del bilancio al Registro visti semplici, foglio n. 803 in
data 18 luglio 2008, con cui il prof. Guido Rasi è stato nominato
direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia
italiana del farmaco;

Determina:

Art. 1

Il medicinale tafamidis meglumine è inserito, ai sensi dell'art.
1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito
dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col
provvedimento della Commissione unica del farmaco citato in premessa.

Art. 2

Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per l'indicazione terapeutica:
trattamento orale dell'amiloidosi ereditaria da transtiretina (ATTR)
nei pazienti adulti con polineuropatia sintomatica, nel rispetto
delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte
integrante della presente determinazione e con il seguente limite
temporale: fino ad approvazione della domanda di autorizzazione
all'immissione in commercio, o al massimo per 24 mesi.
La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 29 dicembre 2010

Il direttore generale: Rasi

Allegato 1


Parte di provvedimento in formato grafico