Serie Generale n. 286 del 7-12-2012
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 20 novembre 2012
Inserimento del medicinale «Crisantaspasi (Erwinase)» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento di pazienti giovani/adulti affetti da Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) che non tollerino il trattamento di prima linea con Asparaginasi da E.Coli e/o Pegaspargasi. (Determina n. 13/2012). (12A12750) (GU Serie Generale n.286 del 07-12-2012)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Visto il decreto del Ministro della salute dell'8 novembre 2011,
registrato dall'Ufficio centrale del bilancio al Registro «Visti
Semplici», foglio n. 1282, in data 14 novembre 2011, con cui è stato
nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco il
prof. Luca Pani, a decorrere dal 16 novembre 2011;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia
italiana del farmaco;
Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del decreto
legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della Commissione Unica del Farmaco (CUF)
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige su Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati
ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora
autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali
da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella
autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario
nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24
marzo 2001;
Atteso che il medicinale crisantaspasi (Erwinase) è già
autorizzato in commercio in alcuni paesi europei e che l'Azienda
titolare dell'autorizzazione ha in programma di richiederne
l'estensione nel resto dell'Europa attraverso la procedura di mutuo
riconoscimento;
Tenuto conto che il farmaco è l'unica alternativa terapeutica
disponibile per trattare pazienti in età giovane/adulta affetti da
LLA che non tollerino il trattamento di prima linea con Asparaginasi
da E.Coli e/o Pegaspargasi;
Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia
la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio
sanitario nazionale «nelle more» di una sua prossima
commercializzazione sul territorio nazionale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
datato 20 luglio 2000, concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nella riunione del 26 e 27
settembre 2012 - Stralcio Verbale n. 3;
Ritenuto pertanto di includere il medicinale crisantaspasi
(Erwinase) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del
Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23
dicembre 1996 n. 648, per l'indicazione terapeutica: «trattamento di
pazienti giovani/adulti affetti da Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA)
che non tollerino il trattamento di prima linea con Asparaginasi da
E.Coli e/o Pegaspargasi»;

Determina:

Art. 1

Il medicinale crisantaspasi (Erwinase) è inserito, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco
istituito col provvedimento della Commissione Unica del Farmaco
citato in premessa.

Art. 2

Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per l'indicazione terapeutica:
«trattamento di pazienti giovani/adulti affetti da Leucemia
Linfoblastica Acuta (LLA) che non tollerino il trattamento di prima
linea con Asparaginasi da E.Coli e/o Pegaspargasi», nel rispetto
delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte
integrante della presente determinazione, e con il seguente limite
temporale: fino ad approvazione della domanda di autorizzazione
all'immissione in commercio.

Art. 3

La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana.
Roma, 20 novembre 2012

Il direttore generale: Pani

Allegato 1


Denominazione: crisantaspasi (Erwinase).

indicazione terapeutica: trattamento di pazienti affetti da Leucemia
Linfoblastica Acuta (LLA) che non tollerino il trattamento di prima
linea con Asparaginasi da E.Coli e/o Pegaspargasi.

Criteri di inclusione: pazienti di età ≥18 anni e &lt;35 anni, e/o
assimilabili a quelli previsti per il protocollo GIMEMA LAL 1308,
affetti da LAL che abbiano presentato una reazione allergica al
prodotto L-ASP di prima linea.

Criteri di esclusione: pancreatite secondaria a terapia con
Pegaspargasi o Crisantaspasi; reazione allergica a Crisantaspasi.

Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio Sanitario
Nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia Italiana del
Farmaco.

Piano terapeutico: La dose utilizzata di crisantaspasi è di 10.000
UI/mq/dose per via intramuscolare o sottocute nei giorni 12, 15, 18,
21, 24, 27, 30, 33 per 8 dosi nella fase di induzione e in unica
somministrazione nei blocchi di consolidamento. Nella fase di
reinduzione si utilizza la crisantaspasi alla dose di 20.000
UI/mq/dose nei giorni 8, 10, 12, 15, 17, 19, 22, 24, 26 per un totale
di 9 dosi.

Costo indicativo del trattamento: considerando che la dose da
somministrare è influenzata dalla superficie corporea del paziente e
dalla fascia di rischio a cui appartiene e tenendo conto che il costo
di una fiala di crisantaspasi è pari a circa 760 euro, il costo
stimabile della terapia (considerata una superficie corporea media di
2 mq), varia tra un minimo di 39.520 euro, con l'utilizzo di 52 fiale
(26 dosi) per i pazienti non ad alto rischio, ed un massimo di 44.080
euro, con l'utilizzo di 58 fiale (29 dosi) per i pazienti ad alto
rischio.

Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli articoli
4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa,
in relazione a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati
di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del
trattamento (mediante apposita scheda come da Provvedimento 31
gennaio 2001, pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo
2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di
prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.


DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO

_-------------------------------------------_-----------_-----------_
_ _ PRIMA DEL _ DOPO IL _ _ _TRATTAMENTO_TRATTAMENTO_
_-------------------------------------------_-----------_-----------_
_Causa inizio trattamento con Crisantaspasi:_ _ _ _ 1. Reazione
allergica a E.Coli L-ASP _ + _ - _ _ 2. Reazione allergica a
pegaspargasi _ _ _
_-------------------------------------------_-----------_-----------_
_N° dosi somministrate _ _ _ _ 1. N° dosi di E.Coli L-ASP
somministrate_ + _ - _ _ 2. N° dosi di pegaspargasi somministrate_ _
_
_-------------------------------------------_-----------_-----------_
_Superficie corporea paziente (in m2) _ + _ + _
_-------------------------------------------_-----------_-----------_
_Terapia con crisantaspasi completata: _ _ _ _ sì _ _ no _ _ _ _ _ _
_ _ _ _Se sì, n° dosi somministrate: _ - _ + _ _Se no, specificare
se mancato completamento_ _ _ _dovuto a: _ _ _ _ _ _ _ _1. Reazione
allergica, specificare: _ _ _ _2. Tossicità, specificare _ _ _ _3.
Altre cause, specificare: _ _ _
_-------------------------------------------_-----------_-----------_
_Note aggiuntive _ _ _
_-------------------------------------------_-----------_-----------_