Serie Generale n. 143 del 22-6-2017
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 5 giugno 2017
Classificazione del medicinale per uso umano «Orkambi», ai sensi dell'articolo 8, comma 10, della legge 24 dicembre 1993, n. 537. (Determina n. 1041/2017). (17A04016) (GU Serie Generale n.143 del 22-06-2017)
Nota: note: atto modificato con Determina 26 giugno 2017, n. 1212/2017 pubblicata in G.U. Serie Generale n. 149 del 28-06-2017.

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la
correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito
l'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto 20 settembre 2004, n. 245, del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze: «Regolamento recante norme
sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del
farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13, del decreto-legge 30
settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24
novembre 2003, n. 326», così come modificato dal decreto 29 marzo
2012, n. 53, del Ministro della salute, di concerto con i Ministri
per la pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia
e delle finanze: «Modifica al regolamento e funzionamento
dell'Agenzia italiana del farmaco (AIFA), in attuazione dell'art. 17,
comma 10, del decreto-legge 6 luglio 2011, n. 98, convertito, con
modificazioni, dalla legge 15 luglio 2011, n. 111»;
Visti il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale e la nuova dotazione organica,
definitivamente adottati dal Consiglio di amministrazione dell'AIFA,
rispettivamente, con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12, e con
deliberazione 3 febbraio 2016, n. 6, approvate ai sensi dell'art. 22
del decreto 20 settembre 2004, n. 245, del Ministro della salute di
concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro
dell'economia e delle finanze, della cui pubblicazione sul proprio
sito istituzionale è stato dato avviso nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana - Serie generale - n. 140 del 17 giugno
2016;
Visto il decreto legislativo 30 marzo 2001, n. 165, recante «Norme
generali sull'ordinamento del lavoro alle dipendenze delle
amministrazioni pubbliche» e successive modificazioni e integrazioni;
Vista la legge 15 luglio 2002, n. 145, recante «Disposizioni per il
riordino della dirigenza statale e per favorire lo scambio di
esperienze e l'interazione tra pubblico e privato»;
Visto il decreto del Ministro della salute del 17 novembre 2016,
vistato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo n.
123/2011 dall'Ufficio centrale del bilancio presso il Ministero della
salute in data 18 novembre 2016, al n. 1347, con cui è stato
nominato Direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco il
prof. Mario Melazzini;
Visto il decreto del Ministro della salute del 31 gennaio 2017,
vistato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo n.
123/2011 dall'Ufficio centrale del bilancio presso il Ministero della
salute in data 6 febbraio 2017, al n. 141, con cui il prof. Mario
Melazzini è stato confermato Direttore generale dell'Agenzia
italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 2, comma 160, del
decreto-legge 3 ottobre 2006, n. 262, convertito, con modificazioni,
dalla legge 24 novembre 2006, n. 286;
Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537, concernente «Interventi
correttivi di finanza pubblica» con particolare riferimento all'art.
8;
Visto l'art. 1, comma 40, della legge 23 dicembre 1996, n. 662,
recante «Misure di razionalizzazione della finanza pubblica», che
individua i margini della distribuzione per aziende farmaceutiche,
grossisti e farmacisti;
Visto l'art. 48, comma 33, legge 24 novembre 2003, n. 326, che
dispone la negoziazione del prezzo per i prodotti rimborsati dal
Servizio sanitario nazionale tra Agenzia e titolari di
autorizzazioni;
Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 142 del 21
giugno 2006, concernente l'attuazione della direttiva 2001/83/CE (e
successive direttive di modifica) relativa ad un codice comunitario
concernenti i medicinali per uso umano nonchè della direttiva
2003/94/CE;
Vista la delibera CIPE del 1° febbraio 2001;
Vista la determinazione 29 ottobre 2004 «Note AIFA 2004 (Revisione
delle note CUF)», pubblicata nel supplemento ordinario alla Gazzetta
Ufficiale n. 259 del 4 novembre 2004 e successive modificazioni;
Vista la determinazione AIFA del 3 luglio 2006 pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale - Serie generale - n. 156 del 7 luglio 2006,
concernente «Elenco dei medicinali di classe a) rimborsabili dal
Servizio sanitario nazionale (S.S.N.) ai sensi dell'art. 48, comma 5,
lettera c), del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito,
con modificazioni, nella legge 24 novembre 2006, n. 326. (Prontuario
farmaceutico nazionale 2006)»;
Vista la determinazione AIFA del 27 settembre 2006 pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale - Serie generale - n. 227 del 29 settembre 2006
concernente «Manovra per il governo della spesa farmaceutica
convenzionata e non convenzionata»;
Visto il regolamento n. 726/2004/CE;
Visto l'art. 48, comma 33-ter del decreto-legge 30 settembre 2003,
n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003,
n. 326, in materia di specialità medicinali soggette a
rimborsabilità condizionata nell'ambito dei registri di monitoraggio
AIFA;
Vista la determinazione n. 345/2016 del 10 marzo 2016, pubblicata
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 70 del 24 marzo
2016, relativa alla classificazione del medicinale ai sensi dell'art.
12, comma 5, legge 8 novembre 2012, n. 189, di medicinali per uso
umano approvati con procedura centralizzata;
Vista la domanda con la quale la società Vertex Pharmaceuticals
(Europe) Limited ha chiesto la classificazione delle confezioni con
A.I.C. n. 044560011/E;
Visto il parere della Commissione consultiva tecnico-scientifica
nella seduta del 12 settembre 2016;
Visto il parere del Comitato prezzi e rimborso nella seduta del 28
marzo 2017;
Vista la deliberazione n. 9 in data 20 aprile 2017 del consiglio di
amministrazione dell'AIFA adottata su proposta del direttore
generale;

Determina:

Art. 1

Classificazione ai fini della rimborsabilità

Indicazioni terapeutiche oggetto della negoziazione:
ORKAMBI è indicato per il trattamento della fibrosi cistica
(FC), in pazienti di età pari o superiore a 12 anni omozigoti per la
mutazione F508 del nel gene CFTR.
Il medicinale «Orkambi» nelle confezioni sotto indicate è
classificato come segue.
Confezione:
200 mg/125 mg - compressa rivestita con film - uso orale -
blister (ACLAR/PVC/alluminio) - 112 (4x28) compresse (confezione
multipla);
A.I.C. n. 044560011/E (in base 10) 1BHVNC (in base 32);
Classe di rimborsabilita': «A»;
Prezzo ex factory (IVA esclusa): € 12.994,00;
Prezzo al pubblico (IVA inclusa): € 21.445,30.
Ai fini delle prescrizioni a carico del Servizio sanitario
nazionale, i centri utilizzatori specificatamente individuati dalle
regioni, dovranno compilare la scheda raccolta dati informatizzata di
arruolamento che indica i pazienti eleggibili e la scheda di
follow-up, applicando le condizioni negoziali secondo le indicazioni
pubblicate sul sito dell'Agenzia, piattaforma web - all'indirizzo
https://www.agenziafarmaco.gov.it/registri/ che costituiscono parte
integrante della presente determinazione.
Nelle more della piena attuazione del registro di monitoraggio
web-based, onde garantire la disponibilità del trattamento ai
pazienti le prescrizioni dovranno essere effettuate in accordo ai
criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva riportati
nella documentazione consultabile sul portale istituzionale
dell'Agenzia:
http://www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/registri-farmaci-sott
oposti-monitoraggio
I dati inerenti ai trattamenti effettuati a partire dalla data di
entrata in vigore della presente determinazione, tramite la modalità
temporanea suindicata, dovranno essere successivamente riportati
nella piattaforma web, secondo le modalità che saranno indicate nel
sito:
http://www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/registri-farmaci-sottopos
ti-monitoraggio
Sconto obbligatorio alle strutture pubbliche del Servizio sanitario
nazionale (ivi comprese le strutture di natura privato-convenzionata
con il Servizio sanitario nazionale) sul prezzo ex factory netto,
come da condizioni negoziali.
Ulteriore sconto da applicare sul prezzo netto di vendita, ogni 12
mesi, tramite procedura di payback alle regioni a fronte di
provvedimento AIFA, come da condizioni negoziali. Il calcolo dello
stesso verrà determinato sulla base dei consumi ed in base al
fatturato (al netto degli eventuali pay-back del 5% e dei pay-back
effettivamente versati) trasmessi attraverso il flusso della
tracciabilità, di cui al decreto del Ministero della salute del 15
luglio 2004, per i canali ospedaliero e diretta e DpC, istituito ai
sensi della legge n. 448/1998, successivamente modificata dal decreto
ministeriale n. 245/2004.
Tetto di spesa complessivo sull'Ex Factory: € 33Mln/anno, calcolato
di comune accordo sulla stima fornita dall'azienda dei pazienti
eleggibili al trattamento con il farmaco «Orkambi». In caso di
superamento della soglia ex factory di € 33 Mln/anno di fatturato, al
netto di tutti gli sconti negoziati, pay-back e riduzioni transitorie
di legge, nei 12 mesi, la ditta è chiamata al ripiano dello
sfondamento attraverso procedura di payback. Ai fini della
determinazione dell'importo dell'eventuale sfondamento, il calcolo
dello stesso verrà determinato sulla base dei consumi ed in base al
fatturato (al netto degli eventuali payback del 5% e dei payback
effettivamente versati, al momento della verifica dello sfondamento),
trasmessi attraverso il flusso della tracciabilità, di cui al
decreto del Ministro della salute del 15 luglio 2004, per i canali
Ospedaliero e Diretta e DPC, ed il flusso OSMED, istituito ai sensi
della legge n. 448/1998, successivamente modificata dal decreto
ministeriale n. 245/2004, per la Convenzionata. È fatto, comunque,
obbligo alla Parte di fornire semestralmente i dati di vendita
relativi ai prodotti soggetti al vincolo del tetto e il relativo
trend dei consumi nel periodo di vigenza dell'accordo, segnalando,
nel caso, eventuali sfondamenti anche prima della scadenza
contrattuale. Ai fini del monitoraggio del tetto di spesa, il periodo
di riferimento, per i prodotti già commercializzati, avrà inizio
dal mese della pubblicazione del provvedimento nella Gazzetta
Ufficiale, mentre, per i prodotti di nuova autorizzazione, dal mese
di inizio dell'effettiva commercializzazione. In caso di richiesta di
rinegoziazione del tetto di spesa che comporti un incremento
dell'importo complessivo attribuito alla specialità medicinale e/o
molecola, il prezzo di rimborso della stessa (comprensivo
dell'eventuale sconto obbligatorio al Servizio sanitario nazionale)
dovrà essere rinegoziato in riduzione rispetto ai precedenti valori.
I tetti di spesa, ovvero le soglie di fatturato eventualmente
fissati, si riferiscono a tutti gli importi comunque a carico del
Servizio sanitario nazionale, ivi compresi, ad esempio, quelli
derivanti dall'applicazione della legge n. 648/1996 e dall'estensione
delle indicazioni conseguenti a modifiche.
L'azienda rinuncia formalmente al contenzioso già avviato e
pendente dinanzi al TAR del Lazio, RG 9/2/2017-74060 A, proposto per
l'annullamento del provvedimento AIFA del 6 dicembre 2016, protocollo
n. 123452 nella parte in cui la Commissione consultiva
tecnico-scientifica dell'AIFA «non ha riconosciuto l'innovatività
terapeutica del farmaco», nonchè ad ogni eventuale pretesa
risarcitoria connessa alla pratica sopra definita.
Validità del contratto: 12 mesi.
Le condizioni negoziali sopra indicate relative alla specialità
medicinale in oggetto, hanno validità di 12 mesi, decorrenti dalla
data di pubblicazione della relativa determinazione di autorizzazione
e classificazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana
o dal diverso termine ivi stabilito. Le condizioni negoziali si
rinnovano per ulteriori 12 mesi, qualora una delle parti non faccia
pervenire all'altra almeno novanta giorni prima della scadenza
naturale del presente contratto, una proposta di modifica delle
condizioni, conformemente a quanto disposto dal punto 7 della
deliberazione CIPE 1° febbraio 2001, n. 3. Qualora una delle parti,
almeno novanta giorni prima della scadenza naturale del contratto,
faccia pervenire all'altra una proposta di modifica delle condizioni
negoziali già vigenti, l'AIFA apre il processo negoziale secondo le
modalità previste al punto 5 della deliberazione CIPE 1° febbraio
2001, n. 3, e fino alla conclusione del procedimento resta operativo
l'accordo precedente. Il rinnovo tacito si applica a tutte le
condizioni di cui all'accordo negoziale, ivi compresa quella relativa
al tetto di spesa.

Art. 2

Condizioni e modalità di impiego

Prescrizione del medicinale soggetta a quanto previsto
dall'allegato 2 e successive modifiche, alla determinazione 29
ottobre 2004 - PHT Prontuario della distribuzione diretta, pubblicata
nel supplemento ordinario alla Gazzetta Ufficiale n. 259 del 4
novembre 2004.

Art. 3

Classificazione ai fini della fornitura

La classificazione ai fini della fornitura del medicinale «Orkambi»
è la seguente: medicinali soggetti a prescrizione medica limitativa,
vendibili al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di
specialisti (RRL): Centri di cura Fibrosi Cistica ed erogazione
tramite i centri stessi o le farmacie convenzionate (distribuzione
diretta e per conto).

Art. 4

Disposizioni finali

La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana,
e sarà notificata alla società titolare dell'autorizzazione
all'immissione in commercio.
Roma, 5 giugno 2017

Il direttore generale: Melazzini