Serie Generale n. 282 del 2-12-2019
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 21 novembre 2019
Aggiornamento dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo ai medicinali con uso consolidato per il trattamento correlato ai trapianti (Allegato P5). (Determina n. 130610/2019). (19A07484) (GU Serie Generale n.282 del 02-12-2019)

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326,
che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il
Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle
finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni,
recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal consiglio di
amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12;
Visto il decreto del Ministro della salute del 27 settembre 2018,
registrato ai sensi dell'art. 5, comma 2 del decreto legislativo 30
giugno 2011, n. 123, dall'Ufficio centrale del bilancio presso il
Ministero della salute in data 4 ottobre 2018, al n. 1011, con cui il
dott. Luca Li Bassi è stato nominato direttore generale dell'AIFA e
il relativo contratto individuale di lavoro con decorrenza 17 ottobre
2018, data di effettiva assunzione delle funzioni;
Vista la determinazione direttoriale n. 1792 del 13 novembre 2018,
con cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente dell'area
pre-autorizzazione, è stata delegata dal direttore generale
all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa di
farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una
speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilità del
«Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19, lettera a) del
decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge
n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la
determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare,
l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000, con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232
del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale
ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Vista la determina AIFA del 29 maggio 2007, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 129 del 6 giugno 2007, che ha integrato
l'elenco dei medicinali erogabili ai sensi della legge 23 dicembre
1996, n. 648, istituito con il provvedimento della CUF sopra citato,
mediante l'aggiunta di una specifica sezione concernente i medicinali
che possono essere utilizzati per una o più indicazioni terapeutiche
diverse da quelle autorizzate, contenente le liste costituenti gli
allegati 1, 2 e 3, relative rispettivamente ai farmaci con uso
consolidato sulla base dei dati della letteratura scientifica nel
trattamento dei tumori solidi nell'adulto, nel trattamento dei tumori
pediatrici e nel trattamento delle neoplasie ematologiche;
Vista la determina AIFA 16 ottobre 2007, pubblicata nella Gazzetta
Ufficiale n. 254 del 31 ottobre 2007, che ha integrato la suddetta
sezione con le liste costituenti gli allegati 4 e 5, relative
rispettivamente ai farmaci con uso consolidato nel trattamento di
patologie neurologiche e nel trattamento correlato ai trapianti e i
successivi aggiornamenti e integrazioni;
Ritenuto opportuno effettuare una revisione dei medicinali inseriti
nella suddetta lista costituente l'allegato 5 aventi come indicazione
terapeutica la malattia del trapianto verso l'ospite (Graft-versus
host disease);
Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS dell'AIFA nelle
riunioni dell'11, 12 e 13 giugno 2018 - stralcio verbale n. 36;
Ritenuto, pertanto, di provvedere all'aggiornamento dei medicinali
aventi come indicazione terapeutica la malattia del trapianto verso
l'ospite (Graft-versus host disease), inclusi nel sopra citato
allegato 5;

Determina:

Art. 1

Nell'elenco dei medicinali, ai sensi della legge 23 dicembre 1996,
n. 648, nella specifica sezione relativa ai medicinali che possono
essere impiegati per una o più indicazioni diverse da quelle
autorizzate, nella lista costituente l'allegato 5, relativa all'uso
consolidato, sulla base dei dati della letteratura scientifica, di
farmaci per il trattamento correlato ai trapianti, sono esclusi i
seguenti principi attivi con le relative indicazioni terapeutiche:
Etanercept per il trattamento aGvHD in prima linea o resistente a
terapia con steroidi;
Imatinib come terapia della malattia del trapianto contro
l'ospite comprensiva dei quadri di bronchiolite;
Rapamicina (sirolimus) per la profilassi e terapia della GVHD
acuta e cronica nel trapianto di cellule staminali emopoietiche del
bambino.

Art. 2

Nell'elenco di cui all'art. 1, alle voci relative ai principi
attivi Basiliximab, Immunoglobulina di coniglio antitimocitaria,
micofenolato mofetile, micofenolato sodico e rituximab, le
corrispettive indicazioni terapeutiche vengono modificate come di
seguito riportato per ciascun principio attivo:
Basiliximab
da: profilassi della aGVHD in pazienti sottoposti a trapianto
allogenico di cellule staminali ematopoietiche non manipolate da
donatore familiare HLA aploidentico;
a: in associazione con ciclosporina, micofenolato mofetile e
metrotressato, per la profilassi della aGVHD in pazienti sottoposti a
trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche non
manipolate da donatore familiare HLA aploidentico refrattari alla
terapia con corticosteroidi.
Immunoglobulina di coniglio antitimocitaria
da:
profilassi e trattamento nel paziente pediatrico della
malattia acuta e cronica da trapianto verso ospite (Graft versus Host
Disease, GvHD);
trattamento e profilassi nell'adulto della malattia acuta e
cronica da trapianto verso ospite (Graft versus Host Disease, GvHD);
a:
profilassi e trattamento della malattia acuta e cronica da
trapianto verso ospite (Graft versus Host Disease, GvHD) nei pazienti
pediatrici refrattari alla terapia di I linea con corticosteroidi;
trattamento e profilassi della malattia acuta e cronica da
trapianto verso ospite (Graft versus Host Disease, GvHD) nei pazienti
adulti refrattari alla terapia di I linea con corticosteroidi.
Micofenolato mofetile
da:
profilassi e trattamento della GVHD nel trapianto di cellule
staminali emopoietiche;
profilassi e terapia della GVHD acuta e cronica nel trapianto
di cellule staminali emopoietiche pediatrico (Midollo, sangue
periferico, cordone ombelicale);
a:
profilassi e trattamento della GVHD nel trapianto di cellule
staminali emopoietiche nei pazienti refrattari alla terapia di I
linea con corticosteroidi;
profilassi e terapia della GVHD acuta e cronica nel trapianto
di cellule staminali emopoietiche (Midollo, sangue periferico,
cordone ombelicale) nei pazienti pediatrici refrattari alla terapia
di I linea con corticosteroidi.
Micofenolato sodico
da: profilassi e terapia della GVHD acuta e cronica nel
trapianto di cellule staminali emopoietiche di pazienti adulti e
pediatrici;
a: profilassi e terapia della GVHD acuta e cronica nel
trapianto di cellule staminali emopoietiche di pazienti adulti e
pediatrici refrattari alla terapia di I linea con corticosteroidi.
Rituximab (originatore o biosimilare)
da: nei regimi di condizionamento al trapianto di cellule
staminali emopoietiche allogeniche per la profilassi della GVHD acuta
e cronica;
a: nei regimi di condizionamento al trapianto di cellule
staminali emopoietiche allogeniche in pazienti affetti da patologie
ematologiche mediate da cellule CD20 per la profilassi della GVHD
cronica in combinazione con fludarabina e ciclofosfoesamide oppure
fludarabina e bendamustina.

Art. 3

1. I medicinali inclusi nell'elenco di cui agli articoli 1 e 2,
sono erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, nel
rispetto delle estensioni di indicazioni riportate nell'elenco
medesimo.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito
dell'AIFA https://www.aifa.gov.it

Art. 4

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.

Roma, 21 novembre 2019

Il dirigente: Petraglia