Serie Generale n. 52 del 4-3-2014
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 14 febbraio 2014
Inserimento del medicinale per uso umano «defibrotide» (Defitelio) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il «trattamento dei pazienti affetti da malattia veno-occlusiva epatica grave (VOD) in seguito a trapianto di cellule staminali ematopoietiche». (Determina n. 160/2014). (14A01658) (GU Serie Generale n.52 del 04-03-2014)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Vista la legge 23 dicembre 1996 n. 648, di conversione del decreto
legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300
del 23/12/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute dell'8 novembre 2011,
registrato dall'Ufficio centrale del bilancio al registro "Visti
Semplici", foglio n. 1282, in data 14 novembre 2011, con cui è stato
nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco il
prof. Luca Pani, a decorrere dal 16 novembre 2011;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia
italiana del farmaco;
Visto il provvedimento della Commissione Unica del Farmaco (CUF)
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232
del 04/10/00, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati
ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora
autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali
da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella
autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario
nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto legge 21 ottobre 1996 n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996 n. 648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24
marzo 2001;
Atteso che il prodotto medicinale defibrotide (Defitelio) ha
superato la procedura di valutazione per la registrazione
centralizzata presso l'EMA (autorizzazione all'immissione in
commercio accordata dalla Commissione Europea in data 18/10/2013) per
la stessa indicazione di cui sopra, e cioe': "Defitelio è indicato
nel trattamento della malattia veno-occlusiva epatica grave (VOD)
nota anche come sindrome da ostruzione dei sinusoidi (SOS) nel
trapianto di cellule staminali emopoietiche (TCSE)";
Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia
la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio
sanitario nazionale "nelle more" di una sua prossima
commercializzazione sul territorio nazionale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
datato 20 luglio 2000, concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nella riunione del 13-15 gennaio
2014 - Stralcio verbale n. 21;
Ritenuto pertanto di includere il medicinale defibrotide
(Defitelio) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del
Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23
dicembre 1996 n. 648, per l'indicazione terapeutica enunciata in
premessa;

Determina:

Art. 1

Il medicinale defibrotide (Defitelio) è inserito, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco
istituito col provvedimento della Commissione Unica del Farmaco
citato in premessa.

Art. 2

Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per l'indicazione terapeutica:
"trattamento dei pazienti affetti da malattia veno-occlusiva epatica
grave (VOD) in seguito a trapianto di cellule staminali
ematopoietiche", nel rispetto delle condizioni per esso indicate
nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente
determinazione, e con il seguente limite temporale: fino ad
approvazione della domanda di autorizzazione all'immissione in
commercio, o al massimo per 12 mesi dalla data di pubblicazione nella
Gazzetta Ufficiale.

Art. 3

Stabilito che la distribuzione del farmaco ai sensi della legge 648
può iniziare a decorrere dall'entrata in vigore della presente
determinazione, resta fermo comunque l'obbligo di conformarsi alle
specifiche misure post-autorizzative attualmente in corso di
definizione a livello comunitario (PASS, materiale educazionale,
ecc...), appena queste saranno concluse.

Art. 4

La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 14 febbraio 2014

Il direttore generale: Pani

Allegato 1

Parte di provvedimento in formato grafico