Serie Generale n. 264 del 11-11-2008
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINAZIONE 31 ottobre 2008
Inserimento del medicinale «Lenalidomide» (revlimid), nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale per il trattamento di pazienti anemici trasfusione-dipendenti, con sindrome mielodisplastica a rischio basso o intermedio-1, portatori di delezione 5q- associata o meno ad altre anomalie cromosomiche. (GU Serie Generale n.264 del 11-11-2008)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data
20 settembre 2004, n. 245, recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del decreto
legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF)
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232
del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei
medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in
altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non
ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei
medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da
quella autorizzata da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario
nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del
24 marzo 2001;
Atteso che il medicinale «Lenalidomide», già registrato ed in
commercio per altre indicazioni terapeutiche, può costituire una
valida alternativa terapeutica nel trattamento di pazienti anemici
trasfusione-dipendenti, con sindrome mielodisplastica a rischio basso
o intermedio-1, portatori di delezione 5q- associata o meno ad altre
anomalie cromosomiche;
Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia
la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio
sanitario nazionale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
datato 20 luglio 2000 concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica (CTS) nella riunione del 7 e 8 ottobre 2008, come
da stralcio verbale n. 61;
Ritenuto pertanto di includere il medicinale «Lenalidomide»
nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996,
n. 648, con la seguente indicazione terapeutica: «trattamento di
pazienti anemici trasfusione-dipendenti, con sindrome
mielodisplastica a rischio basso o intermedio-1, portatori di
delezione 5q- associata o meno ad altre anomalie cromosomiche», e con
il seguente limite temporale: fino ad approvazione dell'estensione
dell'indicazione terapeutica, o al massimo per 24 mesi;
Visto il decreto del Ministro del lavoro, della salute e delle
politiche sociali del 16 luglio 2008, registrato dall'Ufficio
centrale del bilancio al registro visti semplici, foglio n. 803 in
data 18 luglio 2008, con cui il prof. Guido Rasi è stato nominato
direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia
italiana del farmaco;
Determina:

Art. 1.
Il medicinale «LENALIDOMIDE» è inserito, ai sensi dell'art. 1,
comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla
legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col
provvedimento della Commissione unica del farmaco citato in premessa.

Art. 2.
Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per il trattamento di pazienti anemici
trasfusione-dipendenti, con sindrome mielodisplastica a rischio basso
o intermedio-1, portatori di delezione 5q- associata o meno ad altre
anomalie cromosomiche, nel rispetto delle condizioni per esso
indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente
determinazione, fino ad approvazione dell'estensione dell
'indicazione terapeutica, o al massimo per 24 mesi.

Art. 3.
Sconto obbligatorio alle forniture cedute alle strutture pubbliche
del Servizio sanitario nazionale secondo le condizioni stabilite
nella procedura negoziale.

Art. 4.
Ai fini delle prescrizioni a carico del Servizio sanitario
nazionale, i centri utilizzatori dovranno compilare la scheda
raccolta dati informatizzata di arruolamento che indica i pazienti
eleggibili e la scheda di follow-up, secondo le indicazioni
pubblicate sul sito http://monitoraggio-farmaci.agenziafarmaco.it,
categoria antineoplastici, che costituiscono parte integrante della
presente determinazione.
La presente determinazione ha effetto dal quindicesimo giorno
successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della
Repubblica italiana.
Roma, 31 ottobre 2008
Il direttore generale: Rasi

Allegato 1

Denominazione: «Lenalidomide» (revlimid).
Indicazione terapeutica: trattamento di pazienti anemici
trasfusione-dipendenti, con sindrome mielodisplastica a rischio basso
o intermedio-1, portatori di selezione 5q- associato o meno ad altre
anomalie cromosoniche.
Criteri di inclusione: diagnosi di mielodisplasia a rischio basso
o intermedio-1 (secondo IPSS score) associata a tutte le seguenti
caratteristiche:
anemia richiedente supporto trasfusionale (almeno 2 unità di
concentrati eritrocitari nelle 8 settimane precedenti l'inizio del
trattamento;
delezione 5q31, isolata o associata ad altre anomalie
cromosomiche.
Criteri di esclusione: pazienti con valori di creatinina sierica
&amp;62; 2,5 mg/dl.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino ad approvazione dell'estensione dell'indicazione
terapeutica, o al massimo per 24 mesi.
Piano terapeutico: la dose orale raccomandata è di 10 mg/die
somministrata in modo continuativo o, in alternativa, 10 mg/die nei
giorni 1-21 di cicli della durata di 28 giorni ciascuno. Si
raccomanda di continuare il trattamento per un periodo minimo di
almeno 4 mesi al fine di poter valutare la risposta. Nei pazienti con
evidenza di risposta (completa, parziale) il trattamento verrà
continuato alla stessa dose o a dose ridotta (5 mg/die, o 5 mg a
giorni alterni in base alla tolleranza) fino a evidenza di
progressione della malattia.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento CUF datato 20 luglio 2000 citato
in premessa, in relazione a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione
dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a
sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da
Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n.
70 del 24 marzo 2001);
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di
prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.

Dati da inserire nel registro:

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|Prima del trattamento|Durante terapia
=====================================================================
Fabbisogno trasfusionale | + | mensile
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Esame emocromo | + | mensile
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Funzionalità renale | |
(creatinina) | + | mensile
---------------------------------------------------------------------
Incidenza di eventi avversi | + | mensile
---------------------------------------------------------------------
Risk management plan | Prevenzione della | gravidanza