Serie Generale n. 238 del 5-10-2021
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 28 settembre 2021
Inserimento del medicinale Cabozantinib nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento di pazienti con carcinoma tiroideo differenziato resistente alla terapia con radioiodio, in progressione dopo un massimo di due precedenti linee di terapie con farmaci mirati contro il recettore del fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGFR). (Determina n. 113167). (21A05787) (GU Serie Generale n.238 del 05-10-2021)

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326,
che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il
Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle
finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni,
recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal consiglio di
amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12;
Visto il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con
cui il dott. Nicola Magrini è stato nominato direttore generale
dell'Agenzia italiana del farmaco e il relativo contratto individuale
di lavoro sottoscritto in data 2 marzo 2020 e con decorrenza in pari
data;
Vista la determinazione direttoriale n. 1034 dell'8 settembre 2021
di conferma della determinazione direttoriale di delega n. 1792 del
13 novembre 2018, con cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente
dell'area pre-autorizzazione, è stata delegata dal direttore
generale all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa
di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano
una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilità del
«Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19, lettera a) del
decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge
n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA;
Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha
ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la
determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare,
l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il
monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco,
pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Considerate le evidenze scientifiche a supporto dell'impiego di
Cabozantinib per il trattamento di pazienti con carcinoma tiroideo
differenziato resistente, in progressione dopo un massimo di due
precedenti linee di terapie con farmaci mirati contro il recettore
del fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGFR);
Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detto medicinale a
totale carico del Servizio sanitario nazionale per i pazienti adulti
affetti da carcinoma tiroideo differenziato resistente alla terapia
con radioiodio, in progressione dopo un massimo di due precedenti
linee di terapie con farmaci mirati contro il recettore del fattore
di crescita endoteliale vascolare (VEGFR);
Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS dell'AIFA nelle
riunioni del 7, 8, 9 e 12 luglio 2021 - stralcio verbale n. 50;
Vista la delibera di approvazione del consiglio d'amministrazione
di AIFA del 15 settembre 2021, n. 54 - punto n. 1;
Ritenuto, pertanto, di includere il medicinale Cabozantinib
nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale, istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996,
n. 648, per il trattamento di pazienti con carcinoma tiroideo
differenziato resistente alla terapia con radioiodio, in progressione
dopo un massimo di due precedenti linee di terapie con farmaci mirati
contro il recettore del fattore di crescita endoteliale vascolare
(VEGFR);

Determina:

Art. 1

Il medicinale CABOZANTINIB è inserito, ai sensi dell'art. 1, comma
4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge
23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento
della Commissione unica del farmaco, per le indicazioni terapeutiche
di cui all'art. 2.

Art. 2

1. Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile, a totale carico
del Servizio sanitario nazionale, per il trattamento di pazienti con
carcinoma tiroideo differenziato resistente alla terapia con
radioiodio, in progressione dopo un massimo di due precedenti linee
di terapie con farmaci mirati contro il recettore del fattore di
crescita endoteliale vascolare (VEGFR), nel rispetto delle condizioni
per essi indicate nell'allegato che fa parte integrante della
presente determina.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito
istituzionale dell'AIFA
https://www.aifa.gov.it/web/guest/legge-648-96

Art. 3

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 28 settembre 2021

Il dirigente: Petraglia

Allegato 1
Denominazione: Cabozantinib.
Indicazione terapeutica: carcinoma tiroideo differenziato
resistente alla terapia con radioiodio, in progressione dopo un
massimo di due precedenti linee di terapie con farmaci mirati contro
il recettore del fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGFR).
Criteri di inclusione:
diagnosi istologica o citologica di carcinoma differenziato
della tiroide;
precedente trattamento con radioiodio o ineleggibilità a tale
trattamento;
precedente trattamento con almeno uno dei seguenti agenti
inibitori della tirosin-chinasi (TKI) diretti contro il recettore del
fattore di crescita dell'endotelio vascolare (VEGFR): lenvatinib o
sorafenib. Sono consentiti fino a due precedenti agenti TKI mirati a
VEGFR.
Criteri di esclusione:
radioterapia per il trattamento di metastasi ossee entro due
settimane o di qualsiasi altra radioterapia entro quattro settimane
prima della randomizzazione;
metastasi cerebrali note o malattia epidurale non adeguatamente
trattata;
gravidanza e allattamento.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco.
Piano terapeutico: Cabozantinib 60 mg/die per os fino a
progressione o a tossicità non controllata.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro,
rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed
informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante
apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5:
acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e di
dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei
dati di spesa.
Parametri per il monitoraggio clinico:
valutazione funzionalità midollare: prima dell'inizio del
trattamento e ogni 3-4 settimane;
valutazione funzionalità epatica e renale prima dell'inizio
del trattamento e ogni 3-4 settimane;
valutazione elettroliti: magnesio, potassio, sodio, calcio
prima dell'inizio del trattamento e ogni 3-4 settimane;
valutazione coagulazione prima dell'inizio del trattamento e
ogni 3-4 settimane;
valutazione proteinuria: prima dell'inizio del trattamento e
ogni 4 settimane;
ECG prima dell'inizio del trattamento e ogni 4 settimane;
monitoraggio della pressione arteriosa per tutta la durata del
trattamento.