Serie Generale n. 175 del 30-7-2014
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 8 luglio 2014
Sospensione dell'associazione dei farmaci chelanti deferoxamina e deferiprone dall'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648. (Determina n. 689/2014). (14A05823) (GU Serie Generale n.175 del 30-07-2014)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Visto il decreto del Ministro della salute dell'8 novembre 2011,
registrato dall'Ufficio centrale del bilancio al registro «Visti
Semplici», Foglio n. 1282, in data 14 novembre 2011, con cui è stato
nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco il
Prof. Luca Pani, a decorrere dal 16 novembre 2011;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia
italiana del farmaco;
Vista la legge 23 dicembre 1996 n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF)
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige su Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati
ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora
autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali
da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella
autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario
nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996 n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24
marzo 2001;
Vista la determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco datata 17
marzo 2014, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 76 del 1° aprile
2014, concernente l'inserimento, nel succitato elenco,
dell'associazione dei farmaci chelanti deferoxamina e deferiprone per
la seguente indicazione terapeutica: trattamento del sovraccarico
marziale in pazienti politrasfusi con talassemia intermedia o major;
Tenuto conto che nell'Allegato 1 della determina in questione, in
riferimento al dosaggio dei chelanti in associazione, era previsto
anche l'uso associato dei due farmaci sino al massimo dosaggio di
Deferiprone 100mg/kg e di Deferoxamina 50mg/kg, ambedue riportati
come somministrabili, in combinato, per 7 volte alla settimana;
Rilevato che in nessuno degli studi randomizzati e nelle tre
metanalisi prese in considerazione, è stato riportato uno schema
terapeutico con questa frequenza e dosaggi;
Avendo riscontrato la mancanza di dati certi che possano
supportare, con elevati livelli di evidenza clinica, l'assenza di
rischi di eventi avversi seri per il paziente (agranulocitosi,
neutropenia, etc.) derivanti da questa modalità di trattamento;
Rilevato che tali rischi potrebbero risultare più frequenti, sia
in considerazione dell'elevato dosaggio di Deferiprone, fino adesso
sperimentato solo in monoterapia, sia della frequenza di
somministrazione contemporanea di ambedue i farmaci per tutti i
giorni della settimana;
Valutata l'urgenza di procedere all'assunzione di un provvedimento
di natura cautelare che non consente di procedere alla comunicazione
di avvio del procedimento ai sensi dell'art. 7 della legge n.
241/1990;
Ritenuto pertanto di sospendere, in via cautelativa, l'efficacia
della determina 17 marzo 2014, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n.
76 del 1° aprile 2014, con cui veniva regolamentato l'uso
dell'associazione dei farmaci chelanti deferoxamina e deferiprone;

Determina:

Art. 1

L'associazione dei farmaci chelanti deferoxamina e deferiprone di
cui alla determinazione dell'AIFA citata in premessa, è sospesa
dall'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale istituito ai sensi della legge n. 648/96, sino
all'esito di una valutazione più approfondita da parte della
Commissione tecnico scientifica dell'Aifa.

Art. 2

La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.

Roma, 8 luglio 2014

Il direttore generale: Pani