Serie Generale n. 60 del 12-3-2022
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 7 marzo 2022
Modifica della determina n. 149886 del 22 dicembre 2021, relativa all'inserimento del medicinale Venetoclax (venclyxto) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria. (Determina n. 26608/2022). (22A01637) (GU Serie Generale n.60 del 12-03-2022)

IL DIRIGENTE DELL'AREA PRE-AUTORIZZAZIONE

Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la
correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito
l'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto n. 245 del 20 settembre 2004 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze, recante norme sull'organizzazione e il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, emanato a norma
dell'art. 48, comma 13, sopra citato, come modificato dal decreto n.
53 del Ministero della salute di concerto con i Ministri per la
pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia e delle
finanze del 29 marzo 2012;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco,
pubblicato sul sito istituzionale dell'Agenzia (comunicazione in
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale n. 140
del 17 giugno 2016) (in appresso «regolamento»);
Visto il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con
cui il dott. Nicola Magrini è stato nominato direttore generale
dell'Agenzia italiana del farmaco con decorrenza dal 2 marzo 2020;
Vista la determina del direttore generale n. 1792 del 13 novembre
2018, confermata con determina del direttore generale n. 1034 del'8
settembre 2021, con la quale ai sensi dell'art. 10, comma 2, lettera
e), del decreto ministeriale 20 settembre 2004, n. 245, la dott.ssa
Sandra Petraglia, dirigente dell'Area pre-autorizzazione, è stata
delegata dal direttore generale all'adozione dei provvedimenti di
autorizzazione della spesa di farmaci orfani per malattie rare e di
farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della
commercializzazione, per particolari e gravi patologie, nei limiti
della disponibilità del «Fondo del 5 per cento», di cui all'art. 48,
commi 18 e 19, lettera a), del decreto-legge n. 269/2003, convertito
con modificazioni dalla legge n. 326/2003 e dei provvedimenti per
l'aggiornamento dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico
del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha
ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA, di cui all'art. 19 del decreto del Ministro della salute
20 settembre 2004, n. 245, per la durata di tre anni;
Visto l'art. 38 del decreto-legge 6 novembre 2021, n. 152,
convertito in legge, con modificazioni, dall'art. 1, comma 1, legge
29 dicembre 2021, n. 233, il quale prevede la proroga della
Commissione consultiva tecnico-scientifica e del Comitato prezzi e
rimborso operanti presso l'Agenzia italiana del farmaco fino al 28
febbraio 2022, successivamente prorogati fino al 30 giugno 2022, in
virtù della legge 25 febbraio 2022, n. 15, di conversione del
decreto-legge 30 dicembre 2021, n. 228;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determina
del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma
4-bis, ai sensi del quale «anche se sussista altra alternativa
terapeutica nell'ambito dei medicinali autorizzati, previa
valutazione dell'Agenzia italiana del farmaco (AIFA), sono inseriti
nell'elenco di cui al comma 4, con conseguente erogazione a carico
del Servizio sanitario nazionale, i medicinali che possono essere
utilizzati per un'indicazione terapeutica diversa da quella
autorizzata, purchè tale indicazione sia nota e conforme a ricerche
condotte nell'ambito della comunità medico-scientifica nazionale e
internazionale, secondo parametri di economicità e appropriatezza.
In tal caso l'AIFA attiva idonei strumenti di monitoraggio a tutela
della sicurezza dei pazienti e assume tempestivamente le necessarie
determinazioni»;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Vista la determina AIFA n. 149886 del 22 dicembre 2021, pubblicata
nella Gazzetta Ufficiale n. 309 del 30 dicembre 2021, relativa
all'inserimento del medicinale «Venetoclax» (venclyxto) nel suddetto
elenco per il trattamento della leucemia mieloide acuta
recidivante/refrattaria nel rispetto dei criteri indicati
nell'allegato 1 alla predetta determina;
Vista la determina n. DG/252 del 26 febbraio 2021, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 57 dell'8 marzo 2021, di riclassificazione del
medicinale per uso umano «Xospata», che ne estende l'autorizzazione
al trattamento in monoterapia di pazienti adulti con leucemia
mieloide acuta (LMA) recidivante o refrattaria che presentano una
mutazione del gene FLT3;
Considerata l'opportunità di modificare i criteri di inclusione ed
esclusione, anche al fine di includere i pazienti già in trattamento
attivo e rispondenti con «Venetoclax»/ipometilanti e ipometilanti,
attraverso richiesta di accesso al Fondo 5 per cento o in off label;
Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS nella riunione del
28 gennaio 2022 - Stralcio verbale n. 62;
Vista la delibera di approvazione del consiglio d'amministrazione
di AIFA del 10 febbraio 2022, n. 10 - punto n. 2;
Ritenuto, pertanto, di modificare la determina AIFA del 22 dicembre
2021 n. 149886 relativa all'inserimento del medicinale «Venetoclax»
(Venclyxto) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per il trattamento della leucemia
mieloide acuta recidivante/refrattaria;

Determina:

Art. 1

1. Il medicinale VENETOCLAX (venclyxto) è mantenuto nell'elenco
dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648,
per il trattamento della leucemia mieloide acuta
recidivante/refrattaria, ai sensi dell'art. 1, comma 4-bis, del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23
dicembre 1996, n. 648, nel rispetto delle condizioni indicate
all'art. 2 della presente determina.

Art. 2

1. Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale, nel rispetto delle condizioni di cui
all'allegato 1 alla presente determina, che abroga e sostituisce
l'allegato 1 alla determina AIFA n. 149886 del 22 dicembre 2021.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, si rimanda agli elenchi
pubblicati sul sito istituzionale dell'AIFA http://www.aifa.gov.it/

Art. 3

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 7 marzo 2022

Il dirigente: Petraglia

Allegato 1
Denominazione: «Venetoclax»
Indicazione terapeutica: trattamento della leucemia mieloide
acuta (LAM) recidivante/refrattaria, in combinazione con azacitidina
o decitabina.
Criteri di inclusione:
pazienti adulti con diagnosi di LAM recidivante/refrattaria non
ritenuti idonei a ricevere chemioterapia intensiva di re-induzione;
pazienti adulti di età &lt;71 con diagnosi di LAM
recidivante/refrattaria a chemioterapia intensiva di salvataggio ed
eleggibili a trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche.
Criteri di esclusione:
diagnosi di LAM in pazienti ritenuti idonei a ricevere
chemioterapia intensiva di induzione;
non eleggibilità ad agenti ipometilanti (HMA);
pazienti adulti con leucemia mieloide acuta
recidivante/refrattaria trattati con ipometilanti single agent o con
combinazione ipometilante/«Venetoclax», ad eccezione dei pazienti
già in trattamento attivo con tali regimi e rispondenti (attraverso
richiesta di accesso al Fondo 5 per cento o in off label);
pazienti candidabili a terapia con gilteritinib.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco.
Piano terapeutico:
schema terapeutico:
azacitidina 75 mg/m² giorni 1-7 + Venetoclax 400 mg giorni
1-28 (100 mg il giorno 1, 200 mg il giorno 2 e 400 mg dal giorno 3)
ogni ventotto giorni;
oppure
decitabina 20 mg /m² giorni 1-5; Venetoclax 400 mg giorni
1-28 (100 mg il giorno 1, 200 mg il giorno 2 e 400 mg dal giorno 3)
ogni ventotto giorni.
Durata della terapia: fino alla progressione di malattia o alla
comparsa di tossicità inaccettabile.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro,
rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed
informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante
apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5:
acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e di
dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei
dati di spesa.
Parametri per il monitoraggio clinico: durante il trattamento si
raccomanda nei primi cinque giorni un'attenta valutazione della
funzionalità epatica e renale e la prevenzione della possibile
sindrome da lisi tumorale (TLS).
Successivamente i pazienti vanno monitorizzati settimanalmente
per il primo ciclo di trattamento con esame emocromocitometrico,
chimica renale ed epatica. Dal secondo ciclo si raccomanda un
monitoraggio clinico-laboratoristico al giorno+1 di ogni ciclo.