Serie Generale n. 124 del 29-5-2023
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 22 maggio 2023
Modifica delle determine di inserimento dei medicinali Interferone alfa ricombinante 2a e 2b e Peginterferone alfa 2a nell'elenco istituito, ai sensi della legge n. 648/1996, per il trattamento della trombocitemia essenziale. (Determina n. 65860/2023). (23A03106) (GU Serie Generale n.124 del 29-05-2023)

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la
correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito
l'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto n. 245 del 20 settembre 2004 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze, recante norme sull'organizzazione e il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, emanato a norma
dell'art. 48, comma 13, sopra citato, come modificato dal decreto n.
53 del Ministero della salute di concerto con i Ministri per la
pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia e delle
finanze del 29 marzo 2012;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco,
pubblicato sul sito istituzionale dell'Agenzia (comunicazione in
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n.
140 del 17 giugno 2016) (in appresso «regolamento»);
Visto il decreto del Ministro della salute del 20 gennaio 2023, con
il quale la dott.ssa Anna Rosa Marra, a decorrere dal 25 gennaio
2023, è stata nominata sostituto del direttore generale dell'Agenzia
italiana del farmaco, nelle more dell'attuazione delle disposizioni
di cui all'art. 3 del decreto-legge n. 169 del 2022, convertito, con
modificazioni, dalla legge n. 196 del 2022;
Vista la determina del sostituto del direttore generale n. 44
dell'8 febbraio 2023, di conferma della determina del direttore
generale n. 1034 dell'8 settembre 2021, con la quale la dott.ssa
Sandra Petraglia, dirigente dell'Area pre-autorizzazione, è stata
delegata all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa
di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano
una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilità del
«Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del
decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge
n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha
ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA, di cui all'art. 19 del decreto del Ministro della salute
20 settembre 2004, n. 245, per la durata di tre anni;
Visto l'art. 38 del decreto-legge 6 novembre 2021, n. 152,
convertito in legge, con modificazioni, dall'art. 1, comma 1, legge
29 dicembre 2021, n. 233, il quale prevede la proroga della
Commissione consultiva tecnico-scientifica e del Comitato prezzi e
rimborso operanti presso l'Agenzia italiana del farmaco fino al 28
febbraio 2022, successivamente prorogato fino al 30 giugno 2023, in
virtù della legge 24 febbraio 2023, n. 14 di conversione, con
modificazioni, del decreto-legge 29 dicembre 2022, n. 198;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la
determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare,
l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il
monitoraggio clinico e di spesa dei medicinali inseriti nel succitato
elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Vista la determina 23 maggio 2007, pubblicata nella Gazzetta
Ufficiale n. 122 del 28 maggio 2007, di inserimento del medicinale
interferone alfa ricombinante nell'elenco dei medicinali erogabili a
totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi dell'art. 1,
comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla
legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della
trombocitemia essenziale per i pazienti non candidabili ai
trattamenti ora disponibili sul mercato;
Vista la determina AIFA del 29 maggio 2007, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 129 del 6 giugno 2007, che ha integrato
l'elenco dei medicinali erogabili ai sensi della legge 23 dicembre
1996, n. 648 con l'inclusione della lista costituente l'allegato 3,
relativo ai farmaci con uso consolidato sulla base dei dati della
letteratura scientifica nel trattamento delle neoplasie ematologiche,
contenente il medicinale Interferone alfa per l'utilizzo come terapia
di prima linea della trombocitemia essenziale in gravidanza e in
pazienti di età minore di 40 anni e per l'impiego come terapia di
seconda linea della trombocitemia essenziale in pazienti di età
compresa tra 40 - 60 anni a basso rischio di complicanze
tromboemboliche;
Vista la determina n. 30810 del 16 marzo 2020, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 82 del 28 marzo 2020, di inserimento del
medicinale Peginterferone alfa 2a (Pegasys) nell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale
ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per le indicazioni
terapeutiche già incluse relative ai medicinali interferone
ricombinante alfa 2a e alfa 2b e peginterferone alfa 2b;
Ritenuto opportuno uniformare le sopra citate indicazioni
terapeutiche, che risultano in parte sovrapponibili, accorpandole e
includendole nell'elenco dei medicinali erogabili ai sensi della
legge 23 dicembre 1996, n. 648, soggetto a monitoraggio di spesa e
clinico, con l'adozione di un unico documento tecnico contenente le
modalità di prescrizione;
Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS dell'AIFA nella
riunione del 5, 6 e 15 dicembre 2022 - stralcio verbale n. 82;
Vista la delibera di approvazione del consiglio d'amministrazione
di AIFA del 23 gennaio 2023 n. 4;
Ritenuto, pertanto, di modificare le determine relative ai
medicinali Peginterferone alfa 2a, Interferone alfa 2b ricombinante,
Interferone alfa 2a ricombinante per il trattamento della
trombocitemia essenziale con l'adozione di un unico documento tecnico
relativo alle prescrizioni che sostituisce l'allegato 1 alla suddetta
determina 23 maggio 2007 e con l'inclusione dei suddetti medicinali
nell'elenco dei medicinali, erogabili ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, soggetto a monitoraggio di spesa e clinico;

Determina:

Art. 1

I medicinali Interferone alfa ricombinante (2a e 2b) e
Peginterferone alfa 2 a sono mantenuti nell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, istituito
ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648 per il trattamento
della trombocitemia essenziale:
come I linea in gravidanza e in pazienti di età minore di 40
anni;
come II linea in pazienti di età compresa tra 40 - 60 anni a
basso rischio di complicanze tromboemboliche;
in paziente non più responsivi o per i quali è controindicato
l'uso di altri farmaci disponibili.

Art. 2

I medicinali interferone di cui all'art. 1 sono erogabili a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, nel rispetto delle
condizioni per esso indicati nell'allegato 1 che è parte integrante
della presente determina.
Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale carico
del Servizio sanitario nazionale, si rimanda agli elenchi pubblicati
sul sito istituzionale dell'AIFA http://www.aifa.gov.it

Art. 3

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 22 maggio 2023

Il dirigente: Petraglia

Allegato 1

Denominazione: Peginterferone alfa 2a, Interferone alfa 2b
ricombinante, Interferone alfa 2a ricombinante.
Indicazione terapeutica:
trattamento della trombocitemia essenziale:
come I linea in gravidanza e in pazienti di età minore di 40
anni;
come II linea in pazienti di età compresa tra 40-60 anni a
basso rischio di complicanze tromboemboliche;
in paziente non più responsivi o per i quali è
controindicato l'uso di altri farmaci disponibili.
Criteri di inclusione: diagnosi di trombocitemia essenziale.
Criteri di esclusione:
grave tireopatia non controllata;
storia di ipersensibilità ai principi attivi o a uno qualsiasi
degli eccipienti contenuti nei rispettivi medicinali;
gravi cardiopatie preesistenti;
gravi disfunzioni renali, epatiche, del S.N.C. non correlate
alla patologia oggetto del presente provvedimento;
stati depressivi.
Piano terapeutico:
schema posologico:
180 mcg s.c. di peginterferone alfa 2a una volta a settimana
o
3.000.000 U.I./die s.c. di interferone alfa 2b ricombinante o
interferone alfa2b ricombinante tre volte a settimana.
Durata del trattamento: fino a perdita della risposta o
tossicità inaccettabile.
Parametri per il monitoraggio clinico:
prima del trattamento: emocromo, funzionalità epato-renale,
funzionalità tiroidea e autoanticorpi specifici;
durante il trattamento: Es. emocromocitometrico una volta al
mese, funzionalità epatica ogni tre mesi, funzionalità renale ogni
tre mesi, funzionalità tiroidea e autoanticorpi antitiroidei ogni
tre mesi, valutazione clinica della risposta terapeutica ogni tre
mesi, parametri di tossicità ogni tre mesi.