Serie Generale n. 141 del 20-6-2011
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINAZIONE 7 giugno 2011
Inserimento del medicinale D-penicillamina nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per la Terapia del Morbo di Wilson. (11A07945) (GU Serie Generale n.141 del 20-06-2011)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia Italiana del Farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia Italiana del Farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Vista la legge 23 dicembre 1996 n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale (G.U.)
n. 300 del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della Commissione Unica del Farmaco (CUF)
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige su Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati
ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora
autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali
da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella
autorizzata da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario
nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996 n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996 n. 648;
Atteso che la specialità medicinale Pemine (D-penicillamina),
commercializzata fino al luglio 2010 in Italia, ha visto la sua AIC
andare in scadenza a causa della decisione dell'azienda farmaceutica
di non rinnovare l'autorizzazione alla commercializzazione e di
cessarne quindi la commercializzazione, ottenendone pertanto la
revoca su rinuncia;
Considerato che la più qualificata letteratura internazionale
mostra chiaramente come la terapia del Morbo di Wilson con i chelanti
del rame, principalmente la D-penicillamina - considerato il farmaco
di scelta di questo gruppo - sia, almeno in una parte dei casi,
irrinunciabile e che la terapia del Morbo di Wilson era annoverata
fra le indicazioni principali della scheda tecnica;
Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia
la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio
sanitario nazionale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
datato 20 luglio 2000 concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva
Tecnico-Scientifica (CTS) nella riunione del 3 maggio 2011 - Stralcio
Verbale n. 16;
Ritenuto pertanto di includere il medicinale D-penicillamina
nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996
n. 648, per la Terapia del Morbo di Wilson;
Visto il Decreto del Ministro del Lavoro, della Salute e delle
Politiche Sociali del 16 luglio 2008, registrato dall'Ufficio
Centrale del Bilancio al Registro Visti Semplici, Foglio n. 803 in
data 18 luglio 2008, con cui il Prof. Guido Rasi è stato nominato
Direttore Generale dell'Agenzia Italiana del Farmaco;
Visto il decreto del Ministro della Salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva Tecnico-Scientifica dell'Agenzia
Italiana del Farmaco;

Determina:

Art. 1

Il medicinale D-penicillamina è inserito, ai sensi dell'art. 1,
comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla
legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col
provvedimento della Commissione Unica del Farmaco citato in premessa.

Art. 2

Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per la Terapia del Morbo di Wilson nel
rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa
parte integrante della presente determinazione.
La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana.
Roma, 7 giugno 2011

Il direttore generale: Rasi

Allegato 1

Denominazione: D-Penicillamina
Indicazione terapeutica: Morbo di Wilson (anche denominato
degenerazione epatolenticolare).
Criteri di inclusione: tutti i pazienti con diagnosi accertata di
Morbo di Wilson per i quali il clinico ritenga opportuno instaurare
una terapia con un agente chelante del rame.
Criteri di esclusione: aumenti progressivi e significativi, in
corso di trattamento, di proteinuria e/o ematuria. Deficit grave di
lattasi, galattosemia o sindrome da malassorbimento di
glucosio/galattosio.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio Sanitario
Nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia Italiana del
Farmaco.
Piano terapeutico: la D-Penicillamina può essere utilizzata nel
trattamento del Morbo di Wilson per periodi di tempo determinati o
indefinitamente secondo il giudizio del clinico. Il dosaggio è
variabile, mediamente compreso fra i 1200 e 1500 mg al dì. Il
dosaggio massimo consentito è di 4000 mg al dì.
Nei trattamenti di lunga durata è fortemente raccomandata
l'associazione di vitamina B6 alle dosi di 50 mg due volte alla
settimana.
Il trattamento va interrotto se si verifica una trombocitopenia
(inferiore a 90.000/mm³) o una neutropenia (inferiore a 2000/mm³) e
potrà essere ripreso quando i parametri siano rientrati nella
normalità con un dosaggio iniziale non superiore a 300 mg al dì.
Costi indicativi: la D-Penicillamina sarà prodotta dallo
Stabilimento Chimico Farmaceutico Militare di Firenze al prezzo di
€ 15,18 per una confezione di 50 capsule da 150 mg di
D-Penicillamina. Il costo di una capsula da 150 mg è di circa €
0,30.
Si presume un costo massimo mensile di € 72,00 per paziente.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento CUF datato 20 luglio 2000 citato
in premessa, in relazione a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione
dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a
sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da
Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale n.
70 del 24 marzo 2001);
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di
prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.



DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO

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| Prima del trattamento | 1,3,6 e 12 mesi
| |
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Esame emocromocitometrico | |
con formula leucocitaria e piastrine | + | mensile
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Creatininemia | + | mensile
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Esami di laboratorio per | |
proteinuria ed ematuria | + | mensile
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Eruzioni cutanee/fenomeni | |
allergici o di intolleranza | | mensile
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Segni emorragici cutanei | | trimestrale
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Altri eventi avversi | | trimestrale
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