Serie Generale n. 246 del 19-10-2019
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 8 ottobre 2019
Modifica del provvedimento della Commissione unica del farmaco del 30 dicembre 1999, relativo all'inserimento del medicinale epoetina alfa (Eprex) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per la terapia delle sindromi mielodisplastiche. (Determina n. 111773/2019) (19A06491) (GU Serie Generale n.246 del 19-10-2019)

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326,
che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il
Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle
finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni,
recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal Consiglio di
amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12;
Visto il decreto del Ministro della salute del 27 settembre 2018,
registrato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo 30
giugno 2011, n. 123, dall'Ufficio centrale del bilancio presso il
Ministero della salute in data 4 ottobre 2018, al n. 1011, con cui il
dott. Luca Li Bassi è stato nominato direttore generale dell'AIFA e
il relativo contratto individuale di lavoro con decorrenza 17 ottobre
2018, data di effettiva assunzione delle funzioni;
Vista la determina direttoriale n. 1792 del 13 novembre 2018, con
cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente dell'Area
pre-autorizzazione, è stata delegata dal direttore generale
all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa di
farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una
speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilità del
«Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19, lettera a) del
decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge
n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la
determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare,
l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000, con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232
del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale
ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il
monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco,
pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Visto il provvedimento CUF del 30 dicembre 1999, pubblicato nella
Gazzetta Ufficiale n. 58 del 10 marzo 2000, relativo all'inserimento
dell'«Epoetina alfa (Eprex)» nell'elenco dei medicinali erogabili a
totale carico del Servizio sanitario nazionale, istituito ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per la terapia delle sindromi
mielodisplastiche (MDS), anemia refrattaria (AR), con siderablasti
(RARS) e senza sideroblasti (RA);
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA;
Vista la determina AIFA n. 594 del 2 aprile 2019, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 94 del 20 aprile 2019, con la quale è stato
definito il regime di rimborsabilità e prezzo del medicinale «Eprex»
per la nuova indicazione di seguito riportata:
«trattamento dell'anemia sintomatica (concentrazione di
emoglobina ≤10 g/dl) in adulti con sindromi mielodisplastiche (MDS)
primarie a rischio basso o intermedio 1 e con bassa eritropoietina
sierica (&lt;200 mU/ml)»;
Considerato che la nuova indicazione terapeutica autorizzata del
medicinale «Eprex» sopra citata non include le seguenti
sottopopolazioni di pazienti affetti da mielodisplasia:
pazienti adulti con IPSS &gt; intermedio 1;
pazienti con valori di eritropoietina &gt; 200 mUI/ml
indipendentemente da IPSS;
pazienti &lt; 18 anni indipendentemente da IPSS;
Ritenuto opportuno mantenere la prescrizione di detto medicinale a
totale carico del Servizio sanitario nazionale solo per le suddette
sottopopolazioni di pazienti affetti da sindrome mielodisplastica;
Tenuto conto del parere reso dalla CTS dell'AIFA nelle riunioni
dell'11, 12 e 13 settembre 2019 - stralcio verbale n. 13;

Determina:

Art. 1

Il provvedimento CUF del 30 dicembre 1999 citato in premessa è
modificato con l'esclusione del medicinale «Epoetina Alfa (Eprex)»
per le indicazioni terapeutiche in esso contenute.

Art. 2

Il medicinale «Epoetina alfa (Eprex)» è inserito, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco
istituito col provvedimento della Commissione unica del farmaco, per
le indicazioni terapeutiche di cui all'art. 3, comma 1.

Art. 3

1. Il medicinale di cui all'art. 2 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per il trattamento della sindrome
mielodisplastica, nel rispetto delle condizioni per esso indicate
nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determina.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito
istituzionale dell'AIFA www.aifa.gov.it

Art. 4

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.

Roma, 8 ottobre 2019

Il dirigente: Petraglia

Allegato 1

Denominazione: EPOETINA ALFA (EPREX).
Indicazione terapeutica: sindrome mielodisplastica.
Criteri di inclusione:
mielodisplasia in pazienti adulti con IPSS &gt; intermedio 1;
mielodisplasia con valori di eritropoietina &gt; 200 mUI/ml
indipendentemente da IPSS;
mielodisplasia indipendentemente da IPSS in pazienti &lt; 18 anni.
Criteri di esclusione:
precedenti episodi di Pure Red Cell Aplasia (PRCA) dopo
trattamento con eritropoietina;
pregresse reazioni cutanee severe dopo trattamento con
eritropoietina;
ipersensibilità nota al principio attivo o ad uno degli
eccipienti;
ipertensione arteriosa non controllata.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco.
Piano terapeutico:
dose e schema terapeutico:
dose 450 UI/Kg s.c. ogni 7 giorni (dose massima 40000 UI/7
giorni) aumentabile fino a 40000 UI x 2/7 giorni per mantenere un
livello di Hb &gt; 10 g/dl.
Durata del trattamento:
fino a che il paziente ne trae beneficio, cioe':
1) indipendenza trasfusionale entro le 8-12 settimane con la
dose massima di 80000 UI/settimana o comparsa di effetti collaterali
non accettabili;
2) ottenimento di un valore di Hb &gt; 10 g/dl alla 24 settimana
con la dose massima di 80000 UI/settimana o comparsa di effetti
collaterali non accettabili.
La somministrazione del medicinale per le pazienti in gravidanza
e allattamento può essere effettuata dopo attenta valutazione del
rapporto rischio/beneficio.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione
dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a
sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da
provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n.
70 del 24 marzo 2001);
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di
prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.

Dati da inserire nel registro

Nel corso del trattamento con «Epoetina alfa (Eprex)» devono
essere monitorati:
valori di emoglobina pre-terapia e all'ottava, dodicesima e
ventiquattresima settimana di terapia con eritropoietina in assenza
di supporto trasfusionale;
eventuale insorgenza di fenomeni tromboembolici vascolari (TEV)
arteriosi e venosi in corso di terapia con eritropoietina.