小児、特に新生児の患者、患児の重症度は深刻なことが多く、EUでは希少疾患の患者のうち30%が5歳を迎えずに亡くなる。
许多罕见病在患者生命早期发病，大约有30%患有罕见病的儿童会在5岁之前死亡。