循证医学

背景，歷史和定義

廣義來說，實證醫學是應用科學方法進行醫療決策。醫學在基礎及臨床研究兩方面都有悠久的傳統，至少可以追溯到阿維森納。早期對醫學統計方法的評論發表在1835年。
然而，過去將研究結果納入醫療決策的過程還是非常主觀。針對個別患者進行決策的傳統方法，被稱為「臨床判斷」和「醫學藝術」，這個方法由各醫師決定參考哪些研究證據（如果有的話），以及如何將證據與個人信仰和其他因素整合起來。適用於患者群體或族群的決策，通常會由專家委員會制定，但沒有正式的流程決定研究證據如何選擇，及如何與委員會成員的信仰整合。有一個隱含假設，決策者和政策制定者將根據他們的教育、經驗和進行中的研究等可適用的相關文獻，將以上實證與他們的思維結合。

臨床決策

自 60 年代末起，傳統醫療決策出現許多問題。1967 年阿爾文·芬因斯坦（Alvan Feinstein）的著作《臨床判斷》聚焦於臨床推理的角色，並尋找可能影響它的偏誤。阿奇·考科藍（Archie Cochrane）在 1972 年出版《效能和效率》，描述許多缺乏對照試驗支持但過去認為可能有效的診療方式。傑翰·溫堡（John Wennberg）在 1973 年開始記錄醫生診療上的廣泛差異。到1980 年代，大衛·M·艾迪（David M. Eddy）描述臨床推理上的錯誤和與證據間的鴻溝。到 1980 年代中期，芬因斯坦、大衛·薩克特（David Sackett）等人發表教科書《臨床流行病學》，認為醫師決策應採用流行病學方法。到 1980 年代末，蘭德公司的一個小組顯示，即使按照專家自己的標準，醫師們執行的大部分處置並不合格。這領域的研究讓我們更瞭解醫療決策的弱點，不論是針對個別患者或整個族群，並為後續的導入實證方法鋪路。

實證

目前「實證醫學」一辭有兩個主要分支。時序上，首先是指「在發布臨床診療指引和其他族群層次政策時，堅持對有效性證據進行明確評估」。第二是「將流行病學方法導入醫學教育和個別患者層面的決策」。

實證指引和政策

大衛·艾迪在他的課程中首次使用「實證」（evidence-based，以證據為基礎）一辭，課程主題是族群層次的政策，包括新技術的臨床診療指引和保險給付。1987 年，他在醫學專科學會委員會委託的研討會和手冊中首次使用「實證」來教授臨床診療指引設計的正式方法。該手冊在 1980 年代後期以未發表形式廣為流傳，最終由美國醫學院出版。1990年3月艾迪在《美國醫學會雜誌》發表的文章，首次使用「實證」一辭，同時闡述實證指引和族群層次政策的原則，並描述為「明確描述與政策相關的現有證據，並將政策與實證聯系起來。有意識地將政策根基於實驗證據，而非當前做法或專家信念。政策必須與實證一致並有實證支持。必須找到、描述並分析相關證據。政策制定者必須確定政策是否與實證相符，並寫出理由」。1990年春季，他在《美國醫學會雜誌》發表的其他論文中討論「實證」政策。這系列論文共 28 篇，1990 至 1997 年間發表在《美國醫學會雜誌》上，主題在族群層次，設計指引和政策的正式方法。

醫學教育

「實證醫學」一辭，稍晚導入醫學教育。這分支源於臨床流行病學。1990年秋天，麥克馬斯特大學的戈登·蓋亞特（ Gordon Guyatt）在未發表的課程說明中使用這個辭，課程是針對未來或新進的醫學生。蓋亞特等人在兩年後（1992年）首次發表這個術語，用來描述一種教授醫學診療的新方法。
1996年，大衛·薩克特等人清楚定義這分支的實證醫學為「照護個別患者時，決策時應認真、明確且審慎地使用現有的最佳證據…這表示需整合個人臨床專業和源自系統性研究產生的最佳外部臨床證據」。這分支的實證醫學，利用充分反映研究的證據，使針對個人的決策更有結構化且更客觀。應用族群數據於個別病患照護，同時尊重臨床工作者具有專業知識的實情，反映在有效果和有效率的診斷，周全地識別且體貼地考量個別患者的困境、權利和偏好。
此支系的實證醫學源於臨床流行病學，此學科教授醫療工作者如何應用臨床和流行病學研究診療。在 1993 至 2000 年間，麥克馬斯特大學的實證醫學工作小組為廣大醫師讀者群，在《美國醫學會雜誌》發表一系列共 25 篇的〈醫學文獻用戶指引〉。1995年，羅森伯格（Rosenberg）和唐納德（Donald）為針對個人的實證醫學定義為「尋找、評估和使用當代研究成果作為醫學決策基礎的過程」。2010年，格蘭格（Greenhalgh）使用一個強調定量方法的定義：「由高品質研究中的族群樣本，求得效益和傷害風險的數學估計值，做為診斷、評估或處置個別患者的臨床決策信息」。針對個人層級的實證醫學還有許多其他定義，但薩克特等人的定義是最常被引用的。
這兩個實證醫學原始定義的重要差異，主要在於應用對象是族群或個人。當設計適用於一大群人的指引時，個別醫生少有機會修改的機會，實證政策制定強調應有良好的證據支持檢驗或治療的效果。在為個人決策時，臨床工作者可更自由地解讀研究，並與其臨床判斷整合。2005年，艾迪為實證醫學的兩個分支提供一個總括定義：「實證醫學是一套原則和方法，旨在確保制定醫療決策、指引和其他類型的政策時，盡最大可能根據有效果與效益的良好證據，並與之一致。」

進展

實證醫學的兩個分支傳播迅速。在實證指引和政策方面，1980年美國癌症協會開始明確堅持有效性證據。1984年起美國預防服務工作小組（英語：the U.S. Preventive Services Task Force，縮寫作 USPSTF）開始根據實證原則發布預防性處置指引。1985年，藍十字藍盾協會以嚴格的實證標準評估新技術。1987年起，美國醫師學會等專科協會，和美國心臟協會等自願者健康組織，編寫許多實證指引。1991年，美國管理式醫療機構凱薩醫療機構開始實證指引計劃。1991年，理察·史密斯（Richard Smith）在《英國醫學雜誌》發表一篇社論，介紹英國的實證政策。1993年，考科藍合作組織建立由13個國家組成的網絡，製作系統性回顧和指引。1997年，美國醫療保健研究和品質機構（AHRQ，後來的健康保健政策和研究機構或 AHCPR）建立實證診療中心，製作支持指引發展的實證報告和科技評估。同年 AHRQ、AMA 和美國健康計劃協會（現為美國健康保險計劃）建立遵從實證政策原則的國家指引交換機構。1999年，英國成立國家健康與照顧卓越研究院（NICE）。這個實證醫學分支的核心思想是：證據應根據實驗設計的嚴謹程度分類，再由證據強度決定建議強度。
醫學教育端，加拿大、美國、英國、澳洲和其他國家的醫學院成立教授實證醫學的課程。一個2009年針對英國課程的研究發現，半數以上的英國醫學院有某種實證醫學訓練課程，儘管授課的方法和內容差異很大，教學受課程時間不足限制，缺乏訓練有素的導師和教材。已發展許多項目協助個別醫師更便利地取得實證。如，在 1990 年代開發的 UpToDate。考科藍合作組織自 1993 年起發表證據評論。BMJ 出版集團在 1995 年出版名為《臨床證據》的半年刊，針對臨床醫師在意的重要臨床問題，提供現有實證的精要摘錄。從那時起，還發展許多計劃，協助臨床工作者更容易取得實證。

目前做法

21世紀初期，「實證醫學」一辭既用於實證指引的發展，也用於教授從業人員實證醫學的計劃。到 2000 年，「實證醫學」已成為強調應用實證於族群和個人層級決策的總稱。隨後數年，「實證」一辭已擴展到醫療保健系統的其他層面。例如：「實證衛生服務」，旨在提高衛生服務決策者的能力，並在組織或機構層面應用實證醫學。這個概念也蔓延到醫療保健以外；如，1996 年皇家統計學會主席阿德裏安·史密斯（Adrian Smith），在就職演說提出「應該為教育、監獄和警務政策及政府工作的所有領域建立『實證政策』」。
實證醫學的多個分支強調將正式研究證據納入醫療政策和決策的重要性。但在推廣指引或給付政策前，各分支對有關效果好證據的需求差異很大；因此，實證醫學和科學醫學（science-based medicine）間的區別，也考慮以下因素，如：過往既定科學的合理性和相容性，就像醫療組織推廣有爭議的處置，如針灸等。決策上，他們在納入個人層級信息的可行性程度也不同。因此，實證指引和政策可能無法輕易整合經驗診療（符合倫理的臨床判斷），並可能導致矛盾、競爭和意外危機 。最有效的「知識領導（臨床領導和管理者）」在決策過程中使用各種管理知識，而非只有正式證據。實證指引可成為健康照護治理術的基石，並在當代健康照護系統的治理中發揮核心作用。

實證評論

對已發表研究進行系統性評論是評估特定治療的重要部分。考科藍合作組織是進行系統性評論的最知名組織之一。與其他系統性評論的生產者一樣，它要求作者提供詳細且可重覆的文獻檢索和證據評估計劃。一旦評估了所有的最佳證據，治療將可分為（1）可能有益，（2）可能有害，或（3）證據不足以支持有利或有害。
2007 年針對考科藍協作組織所有50個評論小組的1,016篇系統性評論進行的分析，研究發現 44％ 的評論認為處置可能有益，7％ 認為處置可能有害，49％ 顯示沒有足夠的證據支持有益或有害。96％ 認為需要進一步研究。一篇 2001 年的評論，分析 160 篇在 1998 年資料庫中的考科藍系統性評論（排除替代治療），根據兩位研究者的評論，41％ 結論是有效或可能有效，20％ 認為沒效，8％ 認為有害，而 21％ 的評論認為證據不足。針對 2004 年資料庫中的 145 篇有關替代醫學的考科藍評論的研究，結果顯示 38.4％ 的結論認為有效或可能有效（12.4％），4.8％ 認為無效，0.7％ 認為有害，56.6％ 認為證據不足。2017 年研究評估考科藍協作組織出版的系統性評論對美國私人保險公司制定政策的作用，結果顯示儘管美國主要私人保險公司的醫療政策文件使用考科藍系統性評論，但仍有空間鼓勵使用更多。

臨床的實證應用

實證醫學有個不斷挑戰，部分臨床工作者不依實證診療。這種情況發生的部分原因是支持或反對當前治療的證據結論不斷變化，要了解每個變化並不可能。例如，2003到2017年間，有數百種醫學診療的實證結論改變，從激素替代療法是否安全，到嬰兒是否應該服用某些維生素，以及抗憂鬱藥對阿茲海默症是否有效。即使證據明確反對治療，通常需經過十年才會採用其他治療。在其他情況，可能需要等一個世代的醫師退休或死亡，並由接受最新實證培訓的醫師取代後才有重大變化。
醫師和其他醫療服務提供者依無實證支持的方式治療患者的另一個主因是這些醫療人員與所有其他人一樣受到相同的認知偏誤影響。他們可能會拒絕實證，因為對罕見但令人震驚的結果有著鮮明記憶（可利用性法則），例如患者在拒絕治療後死亡。他們可能會為了「做些什麼」或解決患者的情感需求而過度治療。因患者的期望與推薦的實證間有落差，而擔心發生醫療過失告訴。也可能因治療在學理上看似合理，而過度治療或提供無效治療。

教育

在醫學教育的連續過程中，提供實證醫學訓練。
柏林問卷和弗雷斯諾測試是評估實證醫學教育有效性的可信工具。這些問卷已用於不同情境中。
一篇納入24個試驗的坎貝爾系統性評論，評估電子學習能否改善實證健康照護的知識和應用。結果發現，與沒有學習相比，電子學習可以改善實證健康照護的知識和技能，但不會改善態度和行為。比較電子學習與面對面學習，結果沒有差異。結合電子學習與面對面學習（混合式學習），對實證知識、技能、態度和行為有積極影響。與電子學習有關，醫學院學生編輯維基百科，能提高他們的實證技能。