Talidomidi

Talidomidikatastrofi

Tuhansien lasten epäonneksi talidomidin oli myös havaittu helpottavan odottavien äitien raskauspahoinvointia. Jos naiset ottivat lääkettä 3.-8. raskausviikolla, seuraukset olivat kohtalokkaat, sillä talidomidi häiritsee ihmisalkioille tuolloin kehittyvien elinten muodostumista. Vauvojen käsien ja jalkojen pitkät luut olivat lyhyitä tai puuttuivat kokonaan. 
Usein kämmenet sormineen ja jalkaterät varpaineen olivat normaaleja, jolloin raajat muistuttivat hylkeen eviä. Lisäksi monet lapsista olivat sokeita tai kuuroja ja heillä saattoi olla epämuodostumia sydämessä, munuaisissa, ruoansulatuskanavassa ja sukupuolielimissä. 
Odottavien äitien ei tarvinnut edes käyttää talidomidia runsaasti, vaan kaksikin tablettia väärällä viikolla invalidisoi lapsen loppuelämäksi. Suomessa talidomidivalmisteet olivat reseptilääkkeitä, joten siellä niitä ei syöty niin runsaasti kuin monissa muissa maissa, joissa niitä sai ostaa vapaasti.
Yhdysvalloissa lähestulkoon vältyttiin talidomidin aiheuttamilta sikiövaurioilta. Silloin Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston FDA:n virkailijana toiminut Frances Oldham Kelsey kieltäytyi myöntämästä myyntilupaa talidomidi-lääkkeelle, sillä lupaa hakenut yritys ei hänen mielestään ollut osoittanut lääkkeen turvallisuutta.

Vaikutustapa

Talidomidi hillitsee tehokkaasti tulehduksia, koska se estää tulehdusreaktion käynnistymiseen osallistuvan tuumorinekroositekijän (TNF) muodostumisen. Siksi talidomidi auttaa sellaisiin sairauksiin, joissa tulehduksista aiheutuu vaurioita, kun elimistön oma puolustusjärjestelmä käy ylikierroksilla. Lääkkeen kilpistämää tuumorinekroositekijää tarvitaan lisäksi alkionkehityksessä raajojen ja elinten normaaliin muotoutumiseen, minkä vuoksi talidomidin käyttö raskauden alkuvaiheissa aiheutti epämuodostumia. 
Talidomidin eri enantiomeerit toimivat elimistössä eri tavalla. Vain toinen enantiomeereista aiheuttaa surullisenkuuluisat sikiövauriot, toisella on alun perin toivottu vaikutus. Hyödyllisiksi luettavat sivuvaikutukset jakautuvat enantiomeerien kesken. Eri enantiomeerit voivat metaboloitua toisikseen, joten sikiön kannalta turvallista talidomidivalmistetta ei nykytietämyksen mukaan voida valmistaa.

Lääkkeen testaus

Talidomidin vaikutusmekanismeista ei tiedetty paljonkaan, ja koska aine oli jyrsijäkokeissa osoittautunut myrkyttömäksi, sen uskottiin olevan turvallinen myös ihmisille. Kun ihmissikiöiden vauriot olivat ilmaantuneet, raportoitiin kuitenkin tutkimustuloksista, joiden mukaan talidomidi aiheuttaa samantyyppisiä epämuodostumia myös apinoille ja kaneille. Talidomidikatastrofia seuranneessa oikeudenkäynnissä selvisi lisäksi, että osa tutkimuksista oli tehty puutteellisesti tai tuloksia oli jopa väärennetty. 
Kun talidomidin yhteys sikiövaurioihin paljastui vakavuudessaan suurelle yleisölle, raskauspahoinvointilääkkeen koko kammottavasta tarinasta tuli yksi aikansa isoimmista skandaaleista. Lääketeollisuus ei sen jälkeen ole ollut entisensä. Talidomidin takia monissa maissa (esimerkiksi Suomessa) säädettiin uudet, selvästi tiukemmat kriteerit lääkkeiden myyntiluville. Lääketeollisuuden velvollisuudeksi tuli todistaa perusteellisin tutkimuksin, että kukin uusi lääkeaine on varmasti tehokas ja turvallinen siinä käytössä, johon se on tarkoitettu.

Talidomidin käyttö nykyään

Vaikka talidomidi poistettiin nopeasti käytöstä, sen vaikutusten tutkimista jatkettiin. Vuosien kuluessa tutkijat yllättyivät kerran toisensa jälkeen, kun talidomidin todettiin tepsivän moneen tautiin, jolla ei ollut mitään tekemistä lääkkeen aiempien käyttötapojen kanssa. 
Ensimmäisestä hätkähdyttävästä havainnosta raportoitiin jo vuonna 1965. Israelilainen lääkäri oli hoitanut lepraa eli spitaalia sairastavan potilaansa maniaa talidomidilla. Tällöin lepraan liittyvät vaikeat iho-oireet olivat yllättäen helpottuneet. Myös muun muassa rakkulaisen suutulehduksen ja useiden sidekudossairauksien oireiden todettiin lievittyvän talidomidikuurilla. Talidomidin havaittiin tehoavan jopa vaikeaan nivelreumaan ja lastenreumaan, kun muu hoito ei auttanut.

Talidomidi syövän hoidossa

Talidomidi herätti aikanaan myös syöpätutkijoiden mielenkiinnon, kun sen havaittiin ehkäisevän verisuonten muodostumista, joka on välttämätöntä syövän kasvulle ja leviämiselle.
1990-luvun lopulla talidomidin havaittiin joskus tehoavan sellaiseen myeloomaan (plasmasolusyöpä), johon mikään muu hoito ei auttanut. Muiden syöpien hoidossa talidomidi ei kuitenkaan ole täyttänyt sille asetettuja odotuksia, vaikka sen on todettu helpottavan monilla potilailla syöpään liittyvää riutumista.
Lupaavia tuloksia on saatu AIDS-potilaiden hoidossa, vaikka immuunijärjestelmää hillitsevän lääkkeen ei äkkiseltään arvaisi auttavan immuunipuutokseen. Talidomidin on todettu muun muassa hidastavan hi-viruksen lisääntymistä ja vähentävän potilaiden sairaudentunnetta, lihasheikkoutta ja laihtumista.

Talidomidin uusi aikakausi

Talidomidille on myönnetty uudelleen myyntilupa EU:ssa huhtikuussa 2008, ja sitä voidaan käyttää rajoitetusti esimerkiksi myelooman (plasmasolusyövän) hoitoon aineen uudisverisuonten muodostumista estävän vaikutuksen vuoksi. Sitä ei kuitenkaan missään tapauksessa saa edelleenkään antaa raskaana oleville naisille.