23 DE MARÇO DE 2021 15 por SARS-CoV-2. Lisboa, 23 de março de 2021. O Deputado do CH, André Ventura. ——— PROJETO DE RESOLUÇÃO N.o 1133/XIV/2.a DISPONIBILIZAÇÃO DE INOVAÇÃO TERAPÊUTICA PARA TRATAMENTO DA ESCLEROSE LATERAL AMIOTRÓFICA A esclerose lateral amiotrófica (ELA) é uma doença neurológica degenerativa, progressiva e rara, sendo a forma mais frequente de doença do neurónio motor (DNM). Nesta doença os neurónios motores morrem precocemente, deixando de enviar mensagens aos músculos, que vão, gradualmente, deixando de funcionar. As pessoas diagnosticadas com esta doença vão perdendo a mobilidade, a capacidade de realizar tarefas básicas de forma autónoma, como é o caso de falar e de comer, até que, eventualmente, os músculos que controlam a respiração deixam de funcionar. A insuficiência respiratória é a principal causa de morte nestes doentes, sendo a esperança média de vida de 2 a 5 anos. A ELA afeta cerca de 450 000 pessoas em todo o mundo, desconhecendo-se a sua causa e não existindo, atualmente, nenhum tratamento totalmente eficaz ou cura para a doença. Na Europa e nos Estados Unidos da América a incidência é de 1-2/100. 000 habitantes e a prevalência de 3-5/100 000 habitantes. Já em Portugal, existem cerca de 800 pessoas com esta doença, sendo desconhecida a real prevalência da doença. Contudo, tendo por base os dados fornecidos pelo INFARMED de consumo do único fármaco aprovado para tratamento, assim como a distribuição dos doentes por sexo e grupo etário e os dados referentes aos casos de ELA observados nas unidades hospitalares do Serviço Nacional de Saúde, foi possível estimar a prevalência desta doença em Portugal. Evidenciou-se um incremento da prevalência estimada nos últimos anos (de 6,74/100 000 habitantes a 10,32/100 000 habitantes em 2016), com predomínio nas regiões norte e centro, no sexo masculino e na 6.a e 7.a décadas de vida. Atualmente, estão descritos vários fatores de risco associados a esta doença, entre ambientais e genéticos, assumindo-se uma génese autossómica. No entanto, 90% dos casos de ELA são esporádicos, sem evidente origem genética, sendo apenas 10% dos casos de origem familiar. Perante isto, é importante lembrar que existe, neste momento, apenas um fármaco aprovado em Portugal para o tratamento específico da ELA. É um fármaco anti-glutamatérgico, que atrasa a progressão da doença. É tomado na dose de 50mg, 2x por dia, 1h antes ou 2h depois das principais refeições, dado os alimentos diminuem a sua absorção. É levantado em farmácia hospitalar, mediante receita médica. Dado ser metabolizado no fígado, é importante o controlo analítico regular (incluindo provas de função hepática e também leucograma). Também vários antioxidantes e medicamentos com ação sintomática são também prescritos, muito importantes para aumentar o conforto, como antispásticos, fluidificantes e broncodilatadores, antidepressivos, ansiolíticos e analgésicos. Também existem doentes que recorrem a tratamento não farmacológico como a fisioterapia e a terapia ocupacional. A reabilitação é fundamental para a manutenção do trofismo muscular e das amplitudes articulares. Muitos estudos científicos estão a decorrer com o objetivo de encontrar a cura da doença ou, pelo menos, uma terapêutica que trave a sua progressão. Atualmente existe um tratamento desenvolvido que se encontra neste momento nos meses finais de um ensaio clínico de fase 3, sendo que, o ensaio clínico de fase 2 demonstrou resultados promissores quer em termos de segurança e de eficácia. Sendo a questão dos ensaios clínicos e avaliação dos seus resultados uma questão iminentemente técnica, o mesmo já não é verdade para a disponibilização e comparticipação da inovação terapêutica, quando a mesma mostra ser efetivamente inovação e garante resultados consideráveis. Como é dito no Relatório de Primavera 2019 do Observatório português dos Sistemas de Saúde, «os