II SÉRIE-A — NÚMERO 92 34 conclusões científicas retiradas do registo; 3 –  Crie um Grupo de Trabalho entre Ministério da Saúde, DGS, INSA, SPMS, outras entidades públicas consideradas relevantes para o efeito e associações de doentes para a criação de um registo nacional de doenças crónicas, que permita um melhor conhecimento da prevalência, incidência e características demográficas e outras destas doenças. Assembleia da República, 9 de março de 2021. As Deputadas e os Deputados do BE: Moisés Ferreira — Pedro Filipe Soares — Mariana Mortágua — Jorge Costa — Alexandra Vieira — Beatriz Gomes Dias — Fabíola Cardoso — Isabel Pires — Joana Mortágua — João Vasconcelos — José Manuel Pureza — José Maria Cardoso — José Moura Soeiro — Luís Monteiro — Maria Manuel Rola — Nelson Peralta — Ricardo Vicente — Sandra Cunha — Catarina Martins. ——— PROJETO DE RESOLUÇÃO N.o 1067/XIV/2.a ACESSO A INOVAÇÃO TERAPÊUTICA PARA DOENTES COM FIBROSE QUÍSTICA A fibrose quística é uma doença hereditária e progressiva causada por alterações num determinado gene. Esta alteração provoca o mau funcionamento de algumas glândulas de secreção externa do nosso corpo, produzindo secreções anormais que causam danos em tecidos e órgãos. Segundo a Associação Nacional de Fibrose Quística, estima-se que a nível mundial existam 90.000 pessoas em todo o mundo com a doença e aproximadamente 50 000 na Europa e cerca de 400 em Portugal. É uma doença hereditária rara causada por mutações nas duas cópias (herdadas uma do pai e outra da mãe) de um único gene que codifica a proteína CFTR. A proteína CFTR funciona como canal transportador de iões cloreto e 2 bicarbonato nas células que revestem as nossas mucosas. A fibrose quística tipicamente manifesta-se logo à nascença, afetando todos os órgãos que expressam a proteína CFTR, nomeadamente os sistemas respiratório e digestivo. Há 50 anos, levava à morte na primeira década de vida. A doença afeta, maioritariamente, as glândulas que produzem o muco respiratório, o suor e os sucos digestivos. Em situações normais, estas secreções são fluídas e lubrificantes. Em pessoas com fibrose quística, tornam-se espessas e pegajosas. Assim, em vez de atuar como lubrificante, o muco acumula-se nos órgãos dificultando a saída do ar, nos pulmões e favorecendo o desenvolvimento de infeções respiratórias, lesões pulmonares e, em último caso, falência respiratória. Em dezembro de 2020, o Bloco de Esquerda teve conhecimento, através de informações que fizeram chegar ao nosso Grupo Parlamentar, de que um novo medicamento destinado a pacientes com fibrose quística tinha sido já aprovado para utilização pela Agência Europeia do Medicamento (AEM). No entanto, em Portugal essa autorização ainda não aconteceu pelo que o medicamento continua inacessível no nosso País. No dia 14 de dezembro o Grupo Parlamentar do Bloco de Esquerda endereçou uma pergunta ao Ministério da Saúde sobre este assunto, questionando acerca do ponto de situação relativamente à avaliação deste medicamento por parte do INFARMED. Até ao momento não existiu ainda resposta do Governo. Terá pesado na decisão da AEM a demonstração de eficácia tratamento da fibrose quística, nomeadamente na melhoria significativa da função pulmonar e de outros órgãos afetados pela doença. Isto resulta numa melhor qualidade de vida e na diminuição drástica da frequência de exacerbações pulmonares e de internamentos hospitalares. A demora no acesso a esta terapêutica eficaz em tempo útil pode resultar no progresso das complicações clínicas associadas a esta doença, como por exemplo, a perda drástica da capacidade respiratória, problemas renais, hepáticos, diabetes, entre outros, podendo mesmo resultar na necessidade de transplantação.