85 | II Série A - Número: 105 | 25 de Janeiro de 2012PROJETO DE RESOLUÇÃO N.o 188/XII (1.a) SOBRE A INTRODUÇÃO URGENTE DO MEDICAMENTO VYNDAQUEL/TAFAMIDIS NO SERVIÇO NACIONAL DE SAÚDEComo destaca a Associação Portuguesa de Paramiloidose, ―a polineuropatia amiloidótica familiar, vulgo paramiloidose, ou doença dos pezinhos, está associada à deposição nos tecidos — em particular nos nervos — de uma substância fribilar altamente insolúvel designada por amilóide. As fibras de amilóide são constituídas por subunidades de uma proteína do sangue que transporta hormonas da tiróide e vitamina A‖.Tipicamente, a doença tem idade de início entre os 25 e 35 anos (podendo ocorrer depois dos 50 anos), iniciando-se nos membros inferiores — afecta a sensibilidade aos estímulos (por exemplo, térmicos) e a capacidade motora e é fatal, com evolução, em média, em 10 anos. Rápida e progressivamente, os portadores da doença vão ficando totalmente dependentes de terceiros.As medidas terapêuticas que tendem a retardar os efeitos nefastos da doença e, eventualmente a prolongar o tempo de vida dos doentes, não visando a cura, pretendem proporcionar ao doente mais anos de vida com qualidade e minimizar o seu sofrimento.O transplante hepático, enquanto medida terapêutica mais radical para estas pessoas doentes, é uma medida para anular a progressão da doença. No entanto, não só provoca a dependência total de medicação que permita a não rejeição do órgão transplantado, como implica, obrigatoriamente, consequências mais complexas como a imunossupressão.O transplante hepático, além de acarretar, sempre, um risco elevado de vida, também provoca efeitos secundários graves e corresponde a uma intervenção muito onerosa.Ora, existe no mercado um fármaco — Vyndaquel/Tafamidis — considerado eficaz na evolução da doença em 60% dos casos e, consequentemente, evitando o supra referido transplante.Este fármaco ainda não se encontra acessível a todos os doentes no nosso país. Entretanto, por motivos burocráticos, os doentes esperam e desesperam, com o inegável sofrimento dos próprios e das suas famílias e também com custos agravados para o Estado. Nas palavras expressivas de um doente que nos contactou, ―o novo comprimido trava a doença em 60% dos casos e reduz a sua evolução nos outros 40%‖.O Decreto-Lei n.o 176/2006, 30 de agosto, com as alterações dos Decretos-Leis n.o 106 A/2010, 10 de janeiro, n.o 64/2010, 9 de junho, n.o 182/2009, 7 de agosto, criou o Regime Jurídico dos Medicamentos de Uso Humano.  O respectivo artigo 92.o dispõe que ―o IFARMED pode autorizar a utilização em Portugal de mais medicamentos não possuidores de qualquer das restantes autorizações previstas no presente Decreto-Lei, quando se verifique uma das seguintes condições: a) Mediante justificação clínica, sejam considerados imprescindíveis à prevenção, diagnóstico ou tratamento de determinadas patologias.‖Esta alternativa (Autorização de Utilização Especial — AUE) existe na Legislação Portuguesa, é provisória e pode colmatar, no imediato, a dificuldade na obtenção do respectivo licenciamento em Portugal.  O referido fármaco é da máxima importância no combate à evolução da doença e a sua introdução corresponderá a uma medida que introduzirá mais eficiência e humanização no sistema, reduzindo sofrimento humano e custos elevados, públicos e privados.  Na anterior Legislatura, por diversas vezes o CDS-PP questionou o Governo sobre esta matéria tendo ficado, por diversas vezes, sem resposta.  O Ministério da Saúde respondeu, finalmente, em 9 de março de 2011, dizendo que ―o pedido da AIM (Autorização de Introdução no Mercado) para o medicamento Tafamidis encontra-se actualmente em avaliação pelos peritos do CHMP (Comité dos Medicamentos de Uso Humano) de modo a ser considerada a sua qualidade, segurança e eficácia‖. Mais acrescentava que ―este pedido, submetido em setembro de 2010, encontra-se a decorrer de acordo com o calendário legalmente estipulado, não se verificando qualquer atraso no licenciamento deste medicamento‖. E concluía: ―O õnico tratamento actualmente autorizado potencialmente curativo da amiloidose por transtirretina (TTR) ç a transplantação hepática.‖  O CDS-PP tem continuado a acompanhar a evolução do assunto já no decurso desta XII Legislatura, quer em contacto com associações representativas dos doentes, quer em apreciações no âmbito da Comissão de Saúde.