חלק מהשיטות ליצירת תאי iPS, ובפרט השינויים הגנטיים הנעשים בתאים הבוגרים המתוכנתים מחדש עשויות להיות מסוכנות ובעייתיות לשימוש באדם. לדוגמה נגיפים המשמשים לשינוי הגנום של התאים, עשויים להשפיע על ביטוי גנים אונקוגנים (מסרטנים). במחקר מאפריל 2009 הראו כי ניתן ליצור תאי iPS ללא שינוי גנטי בתא הבוגר: די לחשוף את התאים הבוגרים לחלבונים מהונדסים, אשר חודרים לתאים באמצעות שרשראות פולי-ארגינין כדי להקנות לתאים פלוריפוטנטיות.
ניתן להשיג תאי iPS באמצעות החדרה (טרנספקציה) של גנים האופייניים לתאי גזע אל תאים לא פלוריפוטנטיים, כדוגמת תאי פיברובלסט. בשיטה זו גלומות בעיות, שכן ידוע כי היא עלולה לגרום לסרטן בתאים. הטרנספקציה יכולה להיעשות באמצעות נגיפים נשאים (וקטור ויראלי), כדוגמת רטרווירוס, שעליהם נמצאים הגנים Oct-3/4 (Pou5f1) ו-Sox2. חלבונים אלו הם פקטורי שעתוק המשפיעים על ביטוי של גנים שונים ולעיתים מוכנסים גנים נוספים. לאחר כ-3–4 שבועות חלק מהתאים מותמרים ומתחילים לגלות תכונות מורפולוגיות וביוכימיות האופייניות לתאי גזע, ואלו בדרך כלל מופרדים מיתר התאים באמצעות סלקציה מורפולוגית, זמן הכפלה, גן מדווח או אנטיביוטיקה.
תאי iPS נוצרו לראשונה על ידי קבוצת המחקר של שיניה יאמאנקה באוניברסיטת קיוטו שביפן ב-2006. יאמאנקה השתמש בגנים שזוהו כבעלי חשיבות מיוחדת בתאי גזע עובריים, ובאמצעות רטרווירוסים הותמרו פיברופלסטים עכבריים כדי לבטא את הגנים. ארבעה גנים זוהו כהכרחיים לפלוריפוטנטיות: Oct-3/4, SOX2, c-Myc, ו-Klf4. התאים בודדו באמצעות סלקציה אנטיביוטית Fbx15+. שורת התאים שבודדו הכילו טעויות במתילציית ה-DNA בהשוואה לתאי הגזע העובריים המקוריים וחסרו את היכולת ליצור כימרות.
ב-2007 פרסמה אותה קבוצת חוקרים מחקר יחד עם שתי קבוצות מחקר בלתי תלויות מהרווארד, MIT ואוניברסיטת קליפורניה בלוס אנג'לס שבו הצליחו לתכנת מחדש פיברופלסטים עכבריים לתאי iPS ואף ליצור כימרות. גם הפעם שורת התאים נוצרה מפיברופלסטים עכבריים שבהם הופעלו מחדש באמצעות רטרווירוס ארבעת הגנים ההכרחיים לפלוריפוטנטיות, אולם הפעם עשו החוקרים שימוש בסמן אחד לזיהוי התאים, ובמקום ב-Fbx15 השתמשו ב-NANOG, שהוא גן חשוב בתאי גזע עובריים. שניים מהגנים שבהם נעשה שימוש, c-Myc ו-KLF4 ידועים כאונקוגנים, גנים העשויים לתרום להתפתחות של סרטן. ב-20% מהעכברים הכימריים התפתח סרטן. במחקר מאוחר יותר דיווח יאמאנקה כי ניתן ליצור תאי גזע פלוריפוטנטיים מושרים אף ללא c-Myc, בתהליך איטי ופחות יעיל, העכברים הכימריים לא פיתחו סרטן.
בנובמבר 2007 הושגה אבן דרך בתחום כשתאי iPS נוצרו מתאים אנושיים בוגרים, ושתי קבוצות חוקרים בלתי תלויות, ג'יימס תומסון מאוניברסיטת ויסקונסין–מדיסון ושיניה יאמאנקה מאוניברסיטת קיוטו דיווחו על גילויים בתחום זה. קבוצת המחקר של יאמאנקה עשתה שימוש באותם העקרונות שנעשו במחקרים הקודמים לשם התמרת פיברופלסטים אנושיים לתאי גזע פלוריפוטנטיים באמצעות ארבעת הגנים שנעשה בהם שימוש במחקר קודם (Oct3/4, Sox2, Klf4, ו-c-Myc), ותוך שימוש במערכת רטרוויראלית. לעומתם קבוצת המחקר של תומסון השתמשו ב-OCT4, SOX2, NANOG וגן שונה LIN28, תוך שימוש ב-"Lentivirus" להדבקה.
ב-2008 הצליחו חוקרים לשפר את תפוקתם התאים שעוברים תכנות מחדש באמצעות שימוש בחומצה ולפרואית ששימשה כמעכב לאנזים היסטון דה-אצטילאז. החומצה הוולפרואית מחקה את האיתות שעליו אחראי c-Myc. קבוצת חוקרים אחרת השתמשה בתערובת של שתי מולקולות BIX-01294 ו-BayK8644, והראתה כי ניתן להחליף את השימוש ב-Sox2.
טיפולים במחלות נוירולוגיות בעזרת תאי גזע.
שבץ.
שבץ מהווה את אחד מגורמי המוות השכיחים במדינות מפותחות, עם זאת הטיפולים הקיימים מתמקדים בייצוב מצב החולה בלבד ולא בשיפורו, ומכוונים למניעת קרישה שתוביל לפגיעות נוספות או לתיקון אבנורמליות של מערכות כלי הדם. ספרות התחום מעלה מספר אופציות פוטנציאליות לשימוש בתרפיות מבוססות תאי גזע ותאים פלוריפוטנטיים, אך נראה כי טיפולים הנשענים על תאי גזע מסוג מיזנכימה (MSC) ותאי דם טבורי (HUBC) מראים פוטנציאל גדול יותר משאר הטיפולים הקיימים. בעוד שחלון הזמן בין אירוע השבץ למתן טיפול הנחשב כאפקטיבי ביותר מהקיימים בשוק- " tissue plasminogen activator"(חומר המשמש לפירוק קרישי דם) יכול להינתן בחלון של עד 3 שעות מאירוע השבץ,  טיפולים הנשענים על תאי HUCB ו-MSC נמצאו במחקרים כיעילים עד חלון זמן של 48 שעות ואף במחקרים מסוימים נמצאו יעילים בחלון זמן של עד חודש מאירוע השבץ. תאים אלו ניתנים להחדרה ורידית ולכן מהווים טיפול נוח המאפשר יישום במרפאות קטנות וחסרות משאבים.
מחקרים שנעשו עד כה מראים כי לאחר החדרת תאי גזע ותאים פלוריפוטנטים למקרים של שבץ, התא המושתל אינו מתמיין ומחליף את התאים שנפגעו בשבץ, אלא  תאים אלו יוצרים שיפור במצב המטופל בעקבות השפעה אימונוסופרסיבית (הפחתת פעילות מערכת החיסון) המפחיתה דלקת. בנוסף, לתאי ה-MSC ותאי HUCB ישנה השפעה המעודדת הפעלה של מנגנוני תיקון פנימיים של המוח. שימוש בתאי דם טבורי נמצא יעיל במחקרים שבוצעו על מודלים של שבץ בחיות, עם זאת לא הייתה הצלחה בשחזור תוצאות אלו. מספר מחקרים שבחנו את שרידות התאים לאחר השתלתם, מצאו כי התאים אינם מתמיינים ותופסים צורה נוירונלית, אך אכן מובילים לשיפור של מדדים פונקציונליים. מכאן הסיקו החוקרים שתא הדם הטבורי ככל הנראה אינו גורם הכרחי ליצירת האפקט החיובי, אלא חלבון ספציפי הנמצא בו בשם (CD34). אם כן, ככל הנראה סוג חלבון זה הוא שמוביל לשיפור המשמעותי. מקורות עתירים בחלבון זה הם תאי HUCB ותאי MSC.
טרשת נפוצה.
טרשת נפוצה היא מחלה כרונית מסוג דלקתי ואימונולוגי. הליך המחלה לרוב מאופיין במסלול של הישנות או רמסיה (הקלה בתסמינים לתקופה מסוימת ולאחר מכן חזרתם), כאשר תחילת המחלה מאופיינת בדלקת, ובהמשך דגרדציה (תהליך של פירוק וירידה בטיב) מעטפת המיאלין של אקסוני הנוירונים. טיפולים הנשענים על תאי גזע הם מרכזיים בחקר הטיפול בחלקה הראשוני של הפרעת הטרשת הנפוצה (דלקת); זאת בעקבות הגילוי כי רוב תאי הגזע נוטים ליצור השפעה אנטי דלקתית ואימונוסופרסיבית. השפעות אלו נמצאו כחזקות ביותר בקרב שני סוגי תאים:  תאי מח עצם (BMSC) ו תאי גזע נוירונלים (NSC), בנוסף תאים אלו מותאמים לטיפול בחלקה השני של המחלה (דגנרציה) בעקבות יכולתם להתמיין לאוליגודנדרוציטים.
תאי גזע נוירונלים NSC – נמצא כי החדרה של תאי ה-NSC לחיות הלוקות במודל של טרשת נפוצה בעכברים מובילה לתת תגובתיות של תאי T המעורבים בדלקת, הקהיית התגובה הדלקתית, עלייה בהתחלקות של נוירונים ואוליגודנדרוציטים, חידוש מעטפת המיאלין של אקסוני הנוירונים ושיפור משמעותי במדדים התנהגותי. עם זאת, ישנם מספר חסרונות בשימוש ב-NSC: ראשית, תהליך  הפקת ומיון התאים המוחיים, אשר לרוב אינם נוטים לבצע התחדשות, הוא ארוך ויקר. בנוסף, תאים אלו נוטים להפסיק את פעילותם כתאי גזע כאשר הם מוחזרים למוח המטופל, והם נוטים להידחות על ידי מערכת החיסון או ולייצר גידולים.
תאי גזע ממקור מח עצם BMSC – תאים אלו מועילים לטרשת נפוצה בעקבות מספר סיבות: תאים אלו הם בעלי פוטנציאל התמיינות לנוירונים ותאי גליה, השפעה אימונוספרסיביות בעקבות שינוי פעולת תאי T ותאי B (תאים של מערכת חיסון),  עידוד נוירוגנזה והפחתה משמעותית של סימפטומטי המחלה. יתרון נוסף של תאים אלו, הוא שלעומת תאי ה-NSC,  תאי ה-BMSC נוטים לייצר פחות מוטציות וגידולים לאחר השתלתם במטופל. שימוש בתאים אלו הוא יעיל וזול כיוון שניתן לייצרם מהמטופל עצמו ולכן ייצור תאים אלו אינו מוביל לבעיות אתיות. בנוסף, כיוון שהתאים שייכים למטופל, ישנה הפחתה בסיכוי לדחיית התאים על ידי מערכת החיסון. כיום, שימוש בתאי גזע לטיפול בטרשת נפוצה נמצא עוד בחיתוליו והמחקרים השונים על שיטה זו עוד נמצאים בשלבים פרה קליניים, אך לפי התוצאות הראשוניות נראה כי הוא בעל פוטנציאל רב לטיפול במחלה.
מחלת פרקינסון.
מחלת פרקינסון היא אחת מהמחלות הנוירודגנרטיביות הנפוצות בעולם  ושכיחותה באוכלוסייה עומדת על כ-2%. המחלה מאופיינת בשלושה סימפטומים קלאסיים: רטט או רעד בעת מנוחה, קשיחות בתנועה והיפוקינזיה (מיעוט תנועה). בשלביה המאוחרים של המחלה ניתן לראות סימפטומים של הליכה שפופה, קושי באיזון, כשלים של המערכת האוטונומית, דיכאון ודמנציה. ברמה הפתולוגית, המחלה מאופיינת באובדן פרוגרסיבי של נוירוני דופמין מאזור החומר השחור הנשלחים לסטריאטום, שהם נוירונים האחראים על יכולות מוטוריות. בנוסף, ניתן לראות פגיעה במספר אזורי מוח נוספים, ומשקעים תוך תאיים של גופיפי לואי המובילים להפרעות בפעילות מערכת העצבים המרכזית והפריפריאלית.
כיום, חוקרים שלושה סוגי תאים לטיפול במחלה:
פגיעות בעמוד השידרה.
בשנים האחרונות עלתה השקעת המשאבים בחקר תרפיות תאי גזע המתמקדות בהחזרת סובלים מפגיעות בחוט השדרה לתפקוד תקין; זאת כיוון שתאי גזע בעלי מספר השפעות חיוביות על אזור הפגיעה, ביניהם: יצור מיאלין (מעטפת של אקסוני הנוירונים), עידוד גדילה והכוונה של אקסונים וכך גישור על אזורי הפציעה ויצור של חומרים נוירוטרופים (החיוניים לפעילות תקינה של מערכת העצבים). טיפולים בפגיעות עמוד שידרה מתמקדים בשני תאים מרכזיים:
שימושים של תאי גזע בתחום הפסיכולוגיה.
שימוש בתאי גזע פלוריפוטנטים מושרים IPSC לחקר הבסיס התאי של הפרעות נפשיות.