באפריל 1994, הוכרזו תוצאות מחקר שבוצע במימון חברת מרק, בשם מחקר ההישרדות עם סימבסטאטין של סקנדינביה ( Scandinavian Simvastatin Survival Study - 4S). החוקרים בדקו סימבסטטין, שמאוחר יותר נמכר על ידי חברת מרק בשם Zocor, על חולים עם כולסטרול גבוה שאינם סובלים מתפקוד לב ירוד. מתוך 7027 מטופלים שגויסו למחקר, 4444 התאימו (הסיבות העיקרית לאי התאמה למחקר – ירידת כולסטרול (או עליה חריגה) לאחר הדרכה לדיאטה - 1300 פציינטים; טריגליצרידים גבוהים – 864 פציינטים). רובם הגדול (81%) היו גברים. רובם היו לאחר אוטם שריר הלב (79%). רובם הגדול ללא סוכרת (95%) וללא יתר-לחץ-דם (74%) וגילם הממוצע היה 58 שנים. אחרי חמש שנים, נמצאה הפחתה בתמותה (ביחס לקבוצת הביקורת) מ-12% ל-8% . בשנת 1995, הכניסו מכירות Zocor ו Mevacor מיליארד דולר לחברת מרק. לאקירה אנדו הוענק ב-2006 פרס יפן, וב-2008 פרס המחקר הרפואי על שם לסקר-דה-בייקי, על "מחקר חלוצי לסוג חדש של מולקולות להורדת הכולסטרול."
מחקר ופיתוח.
גילוי תרופות הוא התהליך שבו תרופות פוטנציאליות מזוהות או מתוכננות. בעוד שבעבר, רוב התרופות התגלו על ידי בידוד המרכיב הפעיל שבתרופות מסורתיות או על ידי גילוי מקרי. הביוטכנולוגיה מודרנית מתמקדת לעיתים קרובות בהבנת תהליכים מטבוליים הקשורים למצבי מחלה או לגורמי-מחלה, ובשינוי התהליכים שלהם על ידי שימוש בביולוגיה מולקולרית או בביוכימיה. חלק גדול מהשלבים המוקדמים של גילוי-תרופות בוצע על ידי אוניברסיטאות ומוסדות מחקר.
פיתוח תרופות מתייחס לפעילויות שבוצעו לאחר שזוהה חומר עם פוטנציאל תרופתי, כדי לבסס את התאמתו כתרופה. מטרות פיתוח התרופות הן לקבוע פורמולציה ומינון, כמו גם כדי לבסס את הבטיחות. המחקר בתחומים אלה כולל בדרך כלל שילוב של מחקרי "מבחנה", מחקרים בתאים-חיים וניסויים קליניים. העלות הגבוהה של שלבי הפיתוח המאוחרים, ממומנת בדרך כלל על ידי חברות התרופות הגדולות.
עלות מחקר ופיתוח.
גילוי ופיתוח תרופות הם יקרים מאוד. מבין כל התרכובות הנחקרות לשימוש בבני אדם, יאושרו בסופו של דבר (על ידי המוסדות רפואיים או הוועדות הממשלתיות ברוב מדינות) רק חלק קטן. בשנת 2010 אושרו 18 מולקולות חדשות (NMEs) ו-3 תרופות ביולוגיות על ידי ה-FDA, או 21 בסך הכל, ובשנים 2006 עד 2009 אושרו 22, 18, 24 ו-26, עם ממוצע שנתי של 22.9 לשנה מאז 2001, לפי המרכז להערכה וחקר תרופות. החוקרים לייט ולקסצ'ין דיווחו ב-2012, כי שיעור האישור של תרופות חדשות היה יציב יחסית בשיעור ממוצע של 15 עד 25 במשך עשרות שנים. אישורים אלו מגיעים רק לאחר השקעה כבדה בפיתוח טרום-קליני וקליני, כמו גם מחויבות מתמשכת לניטור בטיחות. בגילוי ובפיתוח תרופות אשר לא השלימו את התהליך הזה כרוכות עלויות גדולות לעיתים קרובות, ללא הכנסות בתמורה. כאשר נלקחה בחשבון עלות התרופות שנכשלו, עלות פיתוח מוצלח של התרופה החדשה (ישות כימית חדשה, NCE), הוערכה ב כ-1.3 מיליארד דולר(לא כולל הוצאות השיווק).
בעוד עלות המחקר בארצות הברית הייתה 34.2 מיליארד דולר בין 1995 ל-2010, ההכנסות עלו מהר אף יותר - ב-200.4 מיליארד דולר בתקופה זו. הוצאות תעשיית התרופות הכוללות על מחקר ועל השקעות (כמו שיווק) הגיעו לשיא של $65.3 מיליארד דולר ב-2009. במחקר של חברת הייעוץ ביין ושות' דווח כי עלויות הגילוי, הפיתוח והשיווק של תרופה חדשה (יחד עם התרופות שנכשלו בתהליך) טיפסו בתקופה של 5 שנים לקרוב ל-1.7 מיליארד ב-2003. לפי פורבס, עלויות הפיתוח הכוללות ב-2010 נעו בין 4–11 מיליארד דולר לתרופה. לגבי משמעות חלקן של הוצאות השיווק בעליה זו, ראו דיון בהמשך. חלק מהתרופות המאושרות, כגון אלו המבוססות על פורמולציה מחדש של מרכיב פעיל קיים (ומכונות גם 'הארכות-קו') הן זולות בהרבה לפיתוח.
חילוקי דעות.
מחקר
קיימת נטייה מוכחת להימנע מפרסום תוצאות מחקרים שאינן רצויות על ידי חברות התרופות שמימנו את המחקרים. הבנה זו הביאה להידוק הפיקוח בנושא על ידי קבוצות עצמאיות וממשלתיות כאחד. בעקבות מספר מקרים בהם לא פורסמו נתונים 'לא רצויים' ממחקרים שנתמכו על ידי חברות תרופות, פרסם גם איגוד הסחר של החוקרים ויצרני התרופות של אמריקה הנחיות חדשות המדרבנות את החברות לדווח על כל הממצאים ולהגביל את המעורבות הכספית של חברות התרופות עם החוקרים. בקונגרס האמריקאי נחקק חוק הדורש רישום ניסויים קליניים (שלב II ושלב III) על ידי היוזם באתר ייעודי, המנוהל על ידי המכון הלאומי האמריקאי לבריאות (NIH). חוק זה תקף מ-26 בדצמבר 2007.
בישראל, חובת רישום מחקרים רפואיים באתר ה-NIH חלה משנת 2014, והחל מה-15 במאי 2017, מותנה אישור לביצוע מחקר רפואי חדש ברישום שלו במאגר משרד הבריאות. עם זאת, חובת פרסום תוצאות המחקרים אינה נאכפת ביעילות.
גם כאשר חוקרי התרופות אינם מועסקים ישירות על ידי חברות התרופות, רבים נעזרים בהן על ידי קבלת מענקים, וחברות מרבות להיעזר בחוקרים כאלו כדי להציג את מוצריהן כעדיפים. חוקרים מתוגמלים בעקיפין על ידי חברות התרופות גם בתמיכה בעלויות כנסים וכדומה. תוכני הרצאות ואפילו מאמרים שמוצגים על ידי חוקרים אקדמיים עשוי למעשה להיכתב על ידי "סופרי צללים" מטעם חברות התרופות.
מספר מטא-אנליזות הראו שמחקרים פסיכיאטריים שמומנו על ידי חברות תרופות מדווחים על תוצאות חיוביות בשכיחות כפולה, ושאם עובד החברה מעורב במחקר, ההשפעה על הדיווח גדלה עוד יותר.
שיווק
המחלוקת הגוברת סביב שיווק תרופות והשפעה חברות התרופות קשורה בממצאים של השפעה על רופאים ואנשי מקצועות בריאות אחרים באמצעות נציגי החברות באמצעים שכוללים 'מתנות שיווק' קבועות ומסירת מידע מוטה לאנשי מקצועות הבריאות; פרסום נרחב בכתבי עת ובכנסים; מימון 'ארגוני בריאות עצמאיים' ו'מסעות קידום בריאות'; שתדלנות מול רופאים ופוליטיקאים (יותר מאשר בכל תעשייה אחרת בארצות הברית); מימון של בתי ספר לרפואה או הכשרת אחיות; מתן חסות נמשכת לאירועים חינוכיים, עם השפעה על תוכנית הלימודים; וגיוס רופאים לוועדות-מייעצות בתשלום.
קבוצות עניין כמו 'אין ארוחות חינם' (No Free Lunch) ו-AllTrials, מתחו ביקורת על השפעה זו בטענה שהן מטות את הרופאים לרשום את תרופות המשווקות גם כאשר אחרות עשויות להיות זולות או טובות יותר למטופלים.
בהקשר לכך, מואשמת תעשיית התרופות בניפוח או המצאת מחלות (Disease mongering) שמטרתה הרחבת השוק לתרופות. כנס יסוד בנושא התקיים באוסטרליה ב-2006. ב-2009 הושקה תוכנית "מחפשים ראיות - מזהים הגזמות" ("Finding Evidence – Recognising Hype") על ידי שירות המרשמים הממשלתי באוסטרליה.
סקירת ועדה מיוחדת של ממשלת בריטניה הגיעה לאותן מסקנות שלמעלה בהקשר לאיחוד האירופי ובו בזמן הדגישה גם את תרומותיה וצרכיה של התעשייה.
בתחקיר של פרופבליקה נמצאו לפחות 21 רופאים שקיבלו מיצרני תרופות יותר מ-500,000 דולר עבור הרצאות וייעוץ מאז 2009. מחצית בעלי השכר הגבוה היו פסיכיאטרים, וסך התשלומים לרופאים עבור שירותים כאלה היה כ-2 מיליארד דולר. החברות אסטרא-זנקה, ג'ונסון &amp; ג'ונסון ו- איליי לילי שילמו מיליארדי דולרים בעסקות טיעון בעקבות האשמות על תשלום לרופאים לצורך קידום תרופות לשימושים לא מאושרים. במספר בתי ספר בולטים לרפואה התהדקו מאז הכללים לגבי קבלה של תשלומים מחברות התרופות על ידי סגל.
לעומת תפיסה זו, מאמרים שהופיעו ב-New England Journal of Medicine ממאי 2015, כולל מאמר מערכת, הדגישו את חשיבות יחסי הגומלין של תעשיית התרופות והרופאים לפיתוח של טיפולים חדשים. במאמרים נטען כי הזעם המוצדק על פשעי התעשייה הוביל רבים להפריז בחשיבותם של ניגודי עניינים. המאמר ציין כי ארגוני בריאות גדולים כמו המרכז הארצי לקידום תרגום-מדע (ליישום) של המכון הלאומי לבריאות, מועצת יועצי הנשיא למדע והטכנולוגיה, הפורום הכלכלי העולמי, קרן גייטס, קרן ולקם ומינהל המזון והתרופות האמריקאי עודדו יחסי-גומלין בין הרופאים לבין התעשייה לטובת חולים.
מחירי התרופות
המחירים שגובות חברות התרופות המובילות בעולם שנויים במחלוקת, מאחר שמחירם היקר של תרופות מצילות חיים הם מעבר להישג ידם של רבים. בנוסף, באמצעות תרגילים משפטיים, מונעות החברות שיווק של גרסאות גנריות זולות של תרופות בהן הן מחזיקות בפטנט (גם לאחר שהפטנט פג). בשנת 2013, הסרט הדוקומנטרי 'אש בתוך הדם' (), טען שחברות התרופות גרמו למיליוני מקרי מוות מיותרים באפריקה, מאחר שחסמו שיווק של תרופה גנריות זולות ביבשת. בהודו התיר חוק הפטנטים ייצור העתקים לתרופות המוגנות בפטנט, במקרים שבהם הפקת ההעתק כרוכה בתהליך ייצור שונה מזה של התרופה המקורית, כדי לייצור ולשווק תרופות בעלות זולה יותר. חברות התרופות הבנילאומיות לוחצות על הודו לא לאפשר לייצר גרסאות גנריות פחות יקרות של תרופות מוגנות בפטנט.
יום האסטרואיד