Artigo traduzido do website The Ophthalmologist por Mark Hillen e comentarios.Embora o ceratocone tenha sido descritopela primeira vez em 1854 e apesar de investimentos da ordem de milhoes de dolaresa sua etiologia ate hoje nao inteiramente entendida ou conhecida. Sabe-sehoje que ha um componente genetico e ate mesmo alguns dos genes foramidentificados mas ha ainda muito a ser aprendido. E importante lembrar que oato de cocar os olhos com vigor e mencionado em praticamente todos os estudossobre o ceratocone podendo ser devido a fatores alergicos ou a umainstabilidade do filme lacrimal.Os recentes avancos na biotecnologiaque pesquisa a utilizacao das terapias por genes e por celulas-tronco despertama esperanca pela cura de varias doencas graves e outras nao tao graves mas queate hoje permanecem sem solucao, entre elas o ceratocone. Em Janeiro de 2014foi publicado na revista The Ophthalmologist um artigo sobre estas novasterapias que podem tornar-se disponiveis na proxima decada e sobre os desafiosque virao. Segue texto escrito por Mark Hillen, editor.Custo: A Fronteira FinalA terapia genica e a terapia porcelulas-tronco para doencas oculares estarao disponiveis em breve. Elas podemter a capacidade de curar o que e atualmente nao pode ser tratado, mas a quecusto? E qualquer pessoa ira pagar?Nosso setor da nova geracao preve o que a clinica pratica pode parecernos proximos 5 a 10 anos. Nesta edicao olhamos para o status da terapia genicapara o tratamento de doencas oftalmicas; na edicao anterior, fizemos a mesmacoisa para a terapia por celulas-tronco.Os sinais destas duas fronteiras damedicina sao promissoras, embora sua introducao tenha sido "apenas 5 a 10anos distante" ate onde eu lembre, neste tempo muitos dos problemas quedificultaram o desenvolvimento parecem ter sido sobrepostos. Nos ate mesmotestemunhamos a primeira aprovacao regulatoria Europeia para o tratamentobaseado na terapia genica: Em Outubro de 2012, a Agencia Europeia deMedicamentos provou a alipogene tiparvovec (Glybera), uma terapia genica quecompensa a deficiencia de lipoproteina lipase.Ironicamente, uma vez que que gene funcional e terapia por celulas-tronco sejamaprovadas, elas podem ainda cair no maior e final obstaculo: Acessibilidade.Em alguns casos, uma simples aplicacao de terapia genica pode levar a cura. Euma cura que levou decadas de pesquisa extremamente cara, desenvolvimento eavaliacao clinica para ser feita. Tudo isso precisa ser pago. Em um caso de"tiparvovec alipogenico" onde o mercado e somente algumas centenas depacientes no mundo, o custo do tratamento por paciente pode ser estimado em umvalor tao alto como U$ 1.6 milhoes [R$ 3,6 milhoes].O tamanho do mercado para a maior parte das doencas oftalmicas esta atualmentesob investigacao para as terapias de celulas-tronco e terapia genica em ordem desua magnitude maior assim os custos por paciente pode ser esperado por valoresde baixa magnitude, certo? Errado. Economistas nos dizem que o valor de umproduto e simplesmente o que as pessoas estao preparadas para pagar. A questaoe existe um ponto ideal? Havera precos acessiveis para aqueles que gerenciamorcamentos da saude? Isso ira satisfazer os laboratorios que finalmenterealizaram a promessa de uma nova categoria de medicamentos? Sera aceitavelpara o publico geral? Quem ira regular corretamente todos os aspectos destasnovas terapeuticas? Obter essas negociacoes de forma correta e um dos maioresfatores que Jim