QLT que foi feita a curto prazo para testar pacientes com Amaurose Congenita de Leber com uma forma oral de 11 cis-retinal. O teste com 3 pacientes durou somente 7 dias, mas todos os 3 tiveram melhora na Acuidade Visual e melhor qualidade de vida. Exemplo: melhoraram a leitura, essa melhora continuou depois que o tratamento cessou. Uma pesquisa mais abrangente esta sendo planejada.3. ANTIOXIDANTESA importancia de suplementos nutricionais nas degeneracoes retinianas foi ressaltada por varios palestrantes:Professor Chader: O uso da nutricao nas degeneracoes retinianas foi sempre controverso. Deve ser visto com mais seriedade em relacao a prevencao ou pelo menos para retardar a degeneracao. Os testes clinicos atuais na Espanha mostram bons resultados e novas pesquisas estao sendo planejadas.Professor Falsini: As mutacoes dos genes levam a apoptose. Os antioxidantes parecem resgatar a funcao dos cones e recuperar os que permaneceram vivos, retardando o curso da degeneracao.Professor Theo van Veen: A morte dos fotorreceptores leva a hiperoxia e ao estresse oxidativo. Os antioxidantes como o RetinaComplex oferece, sem duvida, protecao contra o estresse oxidativo.4. TERAPIA GENETICAProfessor Chader: A terapia de substituicao genetica e a troca de um gene imperfeito nas celulas vivas por um novo, uma copia normal do gene. Esse novo gene sintetizara a proteina perdida e restaurara a funcao da celula fotorreceptora. A longo prazo tem se mostrado positivos os efeitos da Terapia Genetica em RP em modelos animais, ate mesmo em tratamentos que foram feitos em um estagio adiantado da doenca, quando a perda das celulas fotorreceptoras ja foi significativa.Professora Jean Bennet: Ela falou sobre a terapia de substituicao genetica no gene RPE65 para a doenca Amaurose Congenita de Leber. Os 4 testes internacionais tiveram sucesso na restauracao da visao, mas os pacientes mais jovens tiveram melhores resultados. Ela reexaminou 31 pacientes que haviam sido tratados ha 3 anos. Houve 2 acontecimentos negativos: um buraco de macula e um descolamento da retina. A visao melhorou em 28 pacientes. Novos testes foram examinados com doses gradativas tratando pacientes mais jovens, eles tambem testarao o tratamento no segundo olho dos pacientes.5. FUTUROS TESTES DE TERAPIA GENETICADistrofia de Stargardt o projeto Stargen esta previsto para comecar no final de 2010. Essa pesquisa usara lentivirus para repor o gene ABCA4. A empresa responsavel pelo projeto esta no processo de manufaturar o material e conduzir os testes toxicologicos.Amaurose Congenita de Leber - Uma outra forma de terapia genica para Amaurose Congenita de Leber LCA5, envolve o gene lebercillin. Espera-se que os testes clinicos sejam feitos em breve.Sindrome de Usher O projeto Oxford Biomedica Ushstat que esta usando o lentivirus para repor o gene MY07 no tipo Usher 1B esta tambem em estagio avancado.Gene MERTK para o inicio precoce de RP a Prova do Principio tem sido determinada e os vetores virais estao sendo produzidos.Trabalhos pre-clinicos de outras formas de Amaurose Congenita de Leber tais como o GUCY2D e RPGRIP1 continuam sendo avaliados.Retinoschisis - Ligado ao X e uma situacao onde a Retina se divide. A companhia AGTC esta testando a terapia genetica em modelos primatas, mas dificuldades cirurgicas precisam ser resolvidas.Acromotopsia O resgate dos