Comunicado que foi feito recentemente nos Estados Unidos sobre o andamento do Estudo Fase 3 da GALN para o tratamento de pacientes portadores de MPS IV A. Fevereiro de 2011 As Associacoes de Pacientes Portadores de MPS: Temos a satisfacao de comunicar que a BioMarin iniciou o muito aguardado estudo de fase 3 sobre o uso de GALNS para tratamento da sindrome de Morquio A (MPS IV-A). Fiquem a vontade para postar na webpage de sua sociedade o comunicado a imprensa anexo. Sei que voces provavelmente receberao muitas ligacoes sobre o estudo e espero que as informacoes abaixo os ajudem em suas respostas. Visao geral do estudo clinico: Titulo do protocoloEstudo clinico multinacional de fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, para avaliar a eficacia e a seguranca de 2,0 mg/kg/semana e 2,0 mg/kg/quinzena de BMN 110 em portadores de mucopolissacaridose IV-A (sindrome de Morquio A)Numero do protocoloMOR-004Projeto de pesquisaBMN 110 (N-acetilgalactosamina-6-sulfatase humana recombinante)Objetivo do estudoAvaliar a seguranca e a eficacia de 2,0 mg/kg/semana de BMN 110 (GALNS) e 2,0 mg/kg/quinzena de BMN 110 em comparacao com o placebo para melhorar a resistencia fisica de pacientes com MPS IV-A, a qual sera medida pelo aumento da distancia percorrida no teste de 6 minutos de caminhada (6MW) na semana 24 em comparacao com o inicio do estudoDuracao da participacao dos pacientesAte 27 semanasCriterios de inclusao selecionadosOs pacientes selecionados para participar nesse estudo deverao satisfazer os seguintes criterios: Pelo menos 5 anos de idade Diagnostico clinico comprovado de MPS IV-A, baseado em sinais e sintomas clinicos, e reducao documentada da atividade da enzima GALNS nos fibroblastos ou leucocitos ou teste genetico confirmando o diagnostico de MPS IV-A Distancia media percorrida 30 m e 325 m no teste de 6 minutos de caminhada por ocasiao da triagemOs pacientes que atenderem a qualquer dos criterios de exclusao abaixo nao serao selecionados para participar do estudo:Transplante previo de celulas-tronco hematopoieticas (TCTH) Tratamento previo com BMN 110Cirurgia importante no intervalo de 3 meses antes da entrada no estudo ou cirurgia importante planejada para o periodo de tratamento de 24 semanas Para mais informacoes, mande e.mail para biomarin-la@bmrn.com ou visite o site www.morquiobmrn.com e cadastre-se para receber futuras atualizacoes do programa. Agradecemos sinceramente a todos voces por ajudar as pessoas que vivem com MPS e espero que possamos trabalhar juntos para realizar grandes coisas! Atenciosamente, Dra. Celeste Decker Diretora Medica, MPS - USA No dia 23 de outubro de 2010, em uma reuniao realizada no auditorio do Hospital Universitario (HU) em Campina Grande no Estado da Paraiba foi criada uma associacao denominada de Associacao dos Pacientes de Mucopolissacaridoses do Estado da Paraiba - ASPAMPS/PB.Essa Associacao segundo seu Estatuto ira congregar as pessoas fisicas e juridicas que se sensibilizem com a essencial necessidade de assistencia medica e social aos portadores de Mucopolissacaridoses MPS, em todas as suas manifestacoes.Deve promover de todas as maneiras ao seu alcance, de forma universal e gratuita, assistencia medica, hospitalar e medicamentosa aos pacientes, e especialmente a obtencao dos recursos financeiros necessarios, captados junto a entidades financiadoras nacionais e internacionais e orgaos do poder publico