uma nova esperanca para a comunidade SMA e exemplifica nossa missao de aplicar ciencia de ponta para fazer uma diferenca significativa nas vidas de pacientes com doencas devastadoras, que mudam a vida", disse George A. Scangos, Ph.D., chefe Executivo da Biogen. " Estamos humilhado e grato pelo empenho dos pacientes e familias que participaram do programa de ensaios clinicos SPINRAZA, os esforcos incansaveis de nossos investigadores, e a urgencia demonstrada pela FDA em rever e aprovar este tratamento rapidamente. Nos tambem queremos reconhecer o importante trabalho de nossos colegas em Ionis, que iniciou este programa. "A aprovacao FDA do SPINRAZA foi baseada em resultados positivos de multiplos estudos clinicos em mais de 170 pacientes. O pacote de dados incluiu a analise interina de ENDEAR, um estudo controlado de Fase 3 avaliando SPINRAZA em inicio infantil, bem como dados abertos em pacientes pre-sintomaticos e sintomaticos com, ou susceptiveis de desenvolver, SMA de Tipos 1, 2 e 3 ." Com a aprovacao hoje de SPINRAZA, o futuro para as pessoas afectadas com SMA mudou. Estamos especialmente satisfeitos que este sofisticado e rigoroso plano de desenvolvimento clinico resultou em uma ampla etiqueta que pode oferecer acesso a muitos pacientes ", disse Kenneth Hobby, presidente da Cure SMA. " Esta tem sido uma historia de todos os grupos - familias, pesquisadores, empresas e do FDA - a trabalhar juntos como uma comunidade."SPINRAZA estara disponivel para envio nos EUA para os provedores de cuidados de saude em aproximadamente uma semana. Biogen antecipa que pode haver variacao no tempo de tratamento como instituicoes e centros de tratamento aprender sobre SPINRAZA.O SPINRAZA Fase 3 registrational Study, encarecerencarecer foi um estudo duplo-cego controlado por sham randomizado, em pacientes com infantile-inicio (mais susceptiveis de desenvolver Tipo 1) SMA. Em uma analise provisoria planejada de ENDEAR, uma porcentagem maior de lactentes tratados com SPINRAZA obteve uma resposta milestone motor em comparacao com aqueles que nao receberam tratamento (40% versus 0%, p <0 a="" al="" analisados="" cia="" com="" compara="" conforme="" consistentemente="" dados="" de="" disso="" dos="" efic="" em="" examination="" favor="" foram="" hammersmith="" infant="" lactentes="" m="" medido="" menor="" metros="" morreu="" n="" neurological="" o="" os="" outros="" p="" pacientes="" par="" pelo="" porcentagem="" que="" receberam="" spinraza="" tratados="" tratamento.="" uma="">Os resultados provisorios detalhados da ENDEAR serao apresentados na Conferencia Anual da British Pediatric Neurology Association (BPNA) em janeiro de 2017.Programa SPINRAZA UpdatesBiogen licenciou os direitos globais para desenvolver, fabricar e comercializar SPINRAZA de Ionis Pharmaceuticals (Nasdaq: IONS), lider em terapeutica anti-sentido. Biogen e Ionis conduziram um inovador programa de desenvolvimento clinico que deslocou SPINRAZA de sua primeira dose em seres humanos em 2011 para sua primeira aprovacao regulamentar em cinco anos. Com base na aprovacao FDA do SPINRAZA, Ionis recebera um pagamento marco de US $ 60 milhoes. Ionis tambem e elegivel para receber royalties escalonados em todas as vendas potenciais de SPINRAZA ate uma porcentagem no mid-teens.Em Outubro, a Agencia Europeia de Medicamentos (EMA) validou o pedido de Autorizacao de Introducao no Mercado (AMA) da Biogen para a SPINRAZA como tratamento para a SMA eo Comite dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da EMA obteve o estatuto de