Prof. Gerson Chadi.Professor Titular do Departamento de Neurologiada FMUSP. Equipe do Projeto ELA Brasil. FMUSP Estes neuronios, chamados de neuroniostransformados, sao neuronios motores transformados que podem ser usados naanalise da vulnerabilidade do neuronio motor na ELA humana. Experimentos comestes neuronios motores do doente ELA colocaram uma estrutura celular chamadaMITOCONDRIA no centro do processo neurodegenerativo, descrevem os possiveisalvos terapeuticos da doenca humana e sao utilizados nos testes das possiveisdrogas sem a necessidade de expor os pacientes aos riscos dos ensaios clinicosiniciais.Todos devem se lembrar, aqueles que nao, porfavor consultem, que no dia 09 de setembro de 2014 anunciamos (na conta doProjeto ELA Brasil no Google+) que O Projeto ELA Brasil/ FMUSP gerou pelaprimeira vez no territorio nacional, um tipo de celula-tronco embrionaria, achamada IPSC ou celula-tronco pluripotente induzida, a partir de fibroblastosde um nervo motor ainda em funcionamento de pacientes com forma esporadica daEsclerose Lateral Amiotrofica (ELA).Agora anunciamos que pela primeira vez no territorionacional, um grupo de pesquisadores gerou neuronios humanos a partir destasIPSCs, de fato, neuronios motores de pacientes com a forma esporadica da ELA.Estas celulas ja tinham sido obtidasdesde setembro de 2014 e foram apresentadas no Congresso Brasileiro deNeurologia em novembro do ano passado como a grande ferramenta para o estudo daELA humana e analise dos efeitos de possiveis tratamentos.Atencao, estes neuronios nao servem paraser injetados no paciente com a doenca, nenhum outro alias, pois os neuronios,como celulas complexas que sao, nao se integram no tecido nervoso e saodestruidos quando la colocados. (Ao que parece, as proprias celulas-tronco, porexemplo as mesenquimais, quando injetadas no sistema nervoso tambem nao formamneuronios que possam ser funcionalmente integrados aos circuitos neurais).Gerar neuronios motores de pacientes ELA formaesporadica foi uma grande conquista da Equipe do Projeto ELA Brasil. De la paraca, estes neuronios motores transformados foram alvos de sofisticadas analisesde vias regulatorias da morte do neuronio motor. Mais de uma centena de viasrelacionadas a morte do neuronio motor na ELA foram descobertas por nos e estaosendo utilizados em estudos de alvos terapeuticos. Alguns farmacos ja estao sendo testados, nosentido de coibir a acao destas vias relacionadas a morte dos neuroniosmotores. Muitas destas viasconvergem para a uma FALENCIA dos mecanismos de FORTALECIMENTO dosneuronios a agressoes e tambem ao envolvimento de uma organela celular, achamada MITOCONDRIA (foto anexa 2).A mitocondria e a usina de producao deenergia na celula, entre muitas outras funcoes essenciais a vida da celula, quequando alterados levam a morte do neuronio. Hamuito que se postula que problemas mitocondriais podem estar envolvidos na ELA,como estao em outras doencas neurodegenerativas. Entretanto, ate aqui, asevidencias vinham do modelo animal da ELA que nao reproduz todos achados dadoenca humana. Destrinchartodas as possibilidades de disfuncao no neuronio motor que levam a sua mortecom vistas a Cura da ELA, ainda e como procurar por uma agulha no palheiro.Pelo menos agora, estamos no palheiro certo.Observacao No 1:Este trabalho foi enviado a apreciacaopara a publicacao em uma importante revista cientifica internacional. Osrevisores da revista demoraram 3 meses para retornar com os seus comentarios,estes que foram muito positivos. Os editores solicitaram esclarecimentos eexperimentos adicionais, o que e de praxe em revistas de alto impactocientifico.