em linha com estudos anteriores. Os dados completos do HAVEN 1 serao apresentados em um proximo congresso medico e submetidos as autoridades regulatorias de saude de todo o mundo para analise e aprovacao.Sobre o HAVEN 1 (NCT02622321)HAVEN 1 e um estudo de fase III, multicentrico, aberto, randomizado, que avalia a eficacia, a seguranca e a farmacocinetica da profilaxia com emicizumabe versus tratamento sob demanda com agentes bypass em pessoas com hemofilia A e inibidores do Fator VIII. O estudo incluiu 109 pacientes de 12 anos de idade ou mais, que haviam sido previamente tratados com agentes de bypass de modo profilatico ou nos episodios de sangramento (tratamento sob demanda). Os pacientes previamente tratados com agentes bypass nos episodios foram randomizados na proporcao de 2:1 para receberem profilaxia com emicizumabe (grupo A) ou terapia com agentes bypass sob demanda (grupo B). Os pacientes previamente tratados profilaticamente com agentes bypass receberam profilaxia com emicizumabe (grupo C). O protocolo permitia o uso de agentes bypass para tratamento de novos episodios de sangramentos. O desfecho primario do estudo foi o numero de episodios de sangramento ao longo do tempo, comparando-se a profilaxia com emicizumabe (grupo A) a terapia com agentes bypass sob demanda (grupo B). Os parametros secundarios incluiram a frequencia de todos os sangramentos, a frequencia de sangramentos articulares, de sangramentos espontaneos, de sangramentos em articulacoes alvo, a qualidade de vida relativa a saude (HRQoL) / o estado de saude, a comparacao intrapaciente na frequencia de sangramento durante o esquema profilatico previo com agentes bypass (grupo C) e a seguranca.Sobre emicizumabe (ACE910)O emicizumabe esta sendo avaliado em estudos pilotos de fase III em pessoas de 12 anos de idade ou mais, com e sem inibidores do Fator VIII, e em criancas abaixo dos 12 anos de idade com inibidores do Fator VIII. Os futuros estudos avaliarao esquemas posologicos de menor frequencia. O programa de desenvolvimento do emicizumabe avalia o potencial do medicamento para vencer os atuais desafios clinicos, como a alta frequencia das infusoes, via de administracao e o desenvolvimento de inibidores do Fator VIII. O emicizumabe foi criado pela Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. (Japao) e esta sendo co-desenvolvido por Chugai, Roche e Genentech (EUA).Sobre a hemofilia AA hemofilia A e um transtorno grave, hereditario, no qual o sangue nao coagula adequadamente, o que leva a sangramento descontrolado e, frequentemente, espontaneo. A hemofilia A afeta cerca de 320 mil pessoas em todo o mundo, das quais aproximadamente 50% a 60% tem uma forma grave da doenca. Pessoas que sofrem de hemofilia A tem falta total ou quantidade insuficiente de uma proteina da coagulacao chamada Fator VIII. Na pessoa saudavel, quando ocorre um sangramento, o Fator VIII liga os fatores de coagulacao IXa e X, uma etapa critica para a formacao do coagulo sanguineo que ajuda a estancar o sangramento. Uma complicacao grave do tratamento e o desenvolvimento de inibidores do Fator VIII usado na terapia de reposicao. Os inibidores sao anticorpos que o sistema imunologico do organismo desenvolve e que se ligam ao Fator VIII de reposicao, bloqueando sua eficacia e dificultando ou mesmo impossibilitando