A terapia genetica chamada NLX-P101 reduz drasticamente a limitacao de movimento em doentes de Parkinson, segundo os resultados de um estudo de Fase 2 publicado hoje na revista Lancet Neurology. A abordagem introduz um gene no cerebro que normaliza a sinalizacao quimica.O estudo e a primeira experiencia clinica randomizada, duplo-cega de sucesso para uma terapia genetica de Parkinson ou qualquer outro disturbio neurologico, e representa o culminar de 20 anos de pesquisa e estudos dos co-autores Dr. Michael Kaplitt, vice-presidente para a investigacao no Departamento de Cirurgia Neurologica do Weill Cornell Medical College e um neurocirurgiao no NewYork-Presbyterian Hospital / Weill Cornell Medical Center, e tambem o Dr. Matthew During, inicialmente na Universidade de Yale e agora professor de virologia molecular, imunologia e genetica medica, neurociencia e cirurgia neurologica na Universidade Estadual de Ohio.Os pacientes que receberam NLX-P101 mostraram uma reducao significativa dos sintomas motores do Parkinson, incluindo tremor, rigidez e dificuldade para iniciar o movimento, diz o Dr. Kaplitt, que foi pioneiro na abordagem e ajudou a projetar o ensaio clinico. Isto nao so confirma os resultados de nosso estudo de fase 1 realizada em NewYork-Presbyterian/Weill Cornell, mas tambem representa um marco importante no desenvolvimento da terapia genetica para uma ampla gama de doencas neurologicas. Ja que o titular nao funciona, a gente cria um reserva. E essa a filosofia de uma nova tecnica de combate ao virus da Aids desenvolvida por cientistas americanos. Sem poderem contar com a defesa natural do corpo, arrasada pelo HIV, eles usaram as celulas dos musculos para produzirem anticorpos contra o parasita. O truque deu certo --pelo menos em macacos.A abordagem foi criada pelo grupo de Philip Johnson, da Escola de Medicina da Universidade da Pensilvania. Seus resultados foram publicados ontem no periodico cientifico "Nature Medicine".Editoria de Arte/Folha ImagemJohnson e seus colegas conseguiram transformar celulas musculares de nove macacos em fabricas de anticorpos eficazes contra o SIV, o virus da imunodeficiencia simia. Todos foram protegidos contra a Aids, e seis deles tiveram protecao total contra a infeccao.Isso nao quer dizer que uma vacina contra a Aids esteja proxima, afirmou Johnson. Anos de pesquisa podem ser necessarios antes que o novo conceito seja testado em humanos.No entanto, o trabalho "mostra que ha uma luz no fim do tunel", nas palavras de Beatrice Hahn, estudiosa da Aids da Universidade do Alabama (EUA). "Isso mostra que pensar fora da caixa e uma boa ideia", afirmou a cientista, que nao participou do estudo.Uma luz no fim do tunel ja e um grande avanco para uma area de pesquisas que so ve frustracoes desde 1983, quando o HIV foi isolado.Centenas de vacinas ja foram testadas em animais. Duas chegaram a testes com humanos em grande escala. Todas foram um fiasco tao grande que um dos pioneiros da area, David Baltimore, chegou a dizer que nao havia esperanca.Isso porque o HIV e extremamente mutante e ataca justamente as celula encarregadas da producao de anticorpos.E aqui que entra a estrategia de Johnson e colegas, que usa artilharia pesada --engenharia genetica-- e criatividade.Ja que nao podem contar com o trabalho do sistema imune,