Avaliacao Acelerada. Alem disso, a Biogen apresentou arquivamentos regulatorios no Japao, Canada e Australia e iniciara registros adicionais em outros paises em 2017.A FDA emitiu Biogen um voucher de revisao prioritaria de doencas pediatricas raras com a aprovacao do SPINRAZA, que confere prioridade revisao para uma aplicacao de droga subsequente que nao seria qualificado para revisao prioritaria. O programa de revisao de doencas pediatricas raras e concebido para encorajar o desenvolvimento de novos farmacos e produtos biologicos para a prevencao ou tratamento de doencas raras pediatricas.Para mais informacoes sobre SPINRAZA e US prescricao informacoes, visite www.SPINRAZA.com .Sobre Apoio ao PacienteComo parte do compromisso da Biogen para os pacientes e familias que vivem com SMA, a empresa lancou SMA360 TM, que fornece determinados servicos que tratam de barreiras nao-medicos para o acesso nos Estados Unidos. Estes incluem assistencia logistica, educacao de produtos, investigacoes de beneficios de seguros e assistencia financeira. Uma lista das ofertas SMA360 estara disponivel nos proximos dias no www.SPINRAZA.com .Os servicos SMA360 da Biogen estao disponiveis apenas para aqueles que foram prescritos SPINRAZA. Para saber mais sobre o programa e receber informacoes adicionais sobre esses servicos, entre em contato com um Coordenador de Suporte da SMA no 1-844-4SPINRAZA (1-844-477-4672) de segunda a sexta-feira das 8:30 am as 8:00 pm EST.Sobre SMA 05/01atrofia muscular espinal (SMA) e caracterizada por perda de neuronios motores na espinal medula e tronco cerebral inferior, resultando na atrofia muscular progressiva e severa e fraqueza. Em ultima analise, os individuos com o tipo mais grave de SMA pode ficar paralisado e ter dificuldade em desempenhar as funcoes basicas da vida, como respirar e engolir.Devido a uma perda ou defeito no gene SMN1, as pessoas com SMA nao produzem proteina de neuronio motor de sobrevivencia (SMN) suficiente, o que e critico para a manutencao dos neuronios motores. A gravidade da SMA correlaciona-se com a quantidade de proteina SMN. As pessoas com SMA Tipo 1, a forma mais grave de risco de vida, produzem muito pouca proteina SMN e nao conseguem a capacidade de sentar-se sem apoio ou viver alem de dois anos sem suporte respiratorio. As pessoas com SMA Tipo 2 e Tipo 3 produzem maiores quantidades de proteina SMN e tem formas menos graves, mas ainda alterando a vida da SMA.Para apoiar a conscientizacao e educacao sobre a SMA, a Biogen lancou a Together in SMA nos Estados Unidos. Juntos na SMA e um programa criado para fornecer materiais informativos e recursos para a comunidade SMA. Saiba mais em www.TogetherinSMA.com .Sobre SPINRAZA TM (nusinersen)SPINRAZA esta a ser desenvolvida a nivel mundial para o tratamento da SMA.SPINRAZA e um oligonucleotido anti-sentido (ASO) que e projetado para tratar SMA causado por mutacoes no cromossomo 5q que leva a deficiencia de proteina SMN. SPINRAZA altera o splicing de SMN2 pre-mRNA, a fim de aumentar a producao de comprimento total proteina SMN. 6 ASOs sao sequencias sinteticas curtas de nucleotidos concebidos para se ligarem selectivamente ao RNA alvo e regular a expressao do gene. Atraves do uso desta tecnologia, SPINRAZA tem o potencial de aumentar a quantidade de proteina SMN de