ロミタピド

ロミタピド（Lomitapide）は、家族性高コレステロール血症の治療薬として用いられる脂質降下薬である。単独投与およびアトルバスタチン、エゼチミブ、フェノフィブラートとの併用での臨床試験が実施されている。
ホモ接合型家族性高コレステロール血症（HoFH）患者におけるLDLコレステロール、総コレステロール、アポリポ蛋白B、非高密度リポ蛋白（non-HDL）コレステロールの低下を目的とした希少疾病用医薬品として、2012年12月21日に米国食品医薬品局（FDA）から承認を受けた。
欧州医薬品委員会（CHMP）は2013年5月31日、全会一致で承認勧告を採択した。欧州委員会は2013年7月31日、成人のHoFH患者における低脂肪食および他の脂質降下薬の補助薬（LDL吸着療法の併用、非併用双方を含む）として承認した。
2016年9月28日には日本でもHoFH治療薬として承認された。
効能・効果.
ホモ接合体家族性高コレステロール血症
警告.
本剤投与により、肝機能障害が発現する。
禁忌.
下記の患者には禁忌である。
副作用.
重大な副作用として、肝炎、肝機能障害（32％）、胃腸障害（90％）が知られている。
第III相臨床試験において、アミノ基転移酵素値の上昇と脂肪肝が見られた。
作用機序.
肝臓での超低比重リポタンパク質（VLDL）の会合と分泌に不可欠なミクロソームトリグリセリド輸送タンパク質（MTP、MTTP）を阻害する。