画期的治療薬

画期的治療薬（Breakthrough therapy）は、アメリカ合衆国の2012年7月9日の法律の902項を根拠として整備された、アメリカ食品医薬品局 (FDA) の医薬品開発迅速化制度のことである。この「画期的」（Breakthrough）とは、臨床試験において特定の疾患に対する顕著な治療効果が確認できたというわけではなく、重篤あるいは致命的な病気のために、既存の治療選択肢よりも治療上の利益が大きいことを示す予備試験の臨床試験がある場合に、FDAは認めるということである。