ペランパネル

ペランパネル()とは、エーザイが開発したAMPA型グルタミン酸受容体非競合型拮抗薬であり、抗てんかん薬として日本では2016年製造販売が認可された。商品名フィコンパで販売されている。2016年6月には東京大学のグループが同薬がALSの治療薬としても発症原因に根ざした、高い治療効果があると発表し、2016年6月28日付けの英国科学誌「Scientific　Reports」に掲載された。2020年7月6日、小児、高齢者が服薬しやすいように配慮した細粒剤の剤形が追加された（2020年1月23日製造販売承認、2020年4月23日薬価収載）。2022年8月、新投与経路医薬品として注射剤の追加を申請している。
概要.
日本では「他の抗てんかん薬で十分な効果が認められないてんかん患者の部分発作および強直間代発作に対する抗てんかん薬との併用療法」として2016年3月28日に承認された。海外では、欧州（2012年7月)、米国（2012年10月）で承認されて以降、2015年10月までに世界29カ国で承認されている。
2016年6月、東京大学のグループがALSの治療薬としても高い効果が期待できると発表した。ALSに関しては2017年4月からに日本国内で治験が開始された。2017年頃から、ラフォラ病、ランス・アダムス症候群などの皮質ミオクローヌスの治療に有効であるという報告が集まってきている。
2022年8月、注射剤の追加申請を行っている。
作用機序.
グルタミン酸によるAMPA(α-amino-3-hydro-5-methyl-4-isoxazolepropionic acid)受容体刺激シグナルを選択的かつ非競合的に阻害することで神経の興奮、てんかん症状を抑制する。
副作用.
臨床試験では約70％に副作用が認められた。主な副作用は浮動性めまい、傾眠などであり、重大な副作用として攻撃性などの精神症状があらわれることが報告されている。
治験における死亡例発生事案.
2019年（令和元年）に実施された第Ⅰ相の治験(治験成分番号E2082、成人男性118名が対象)において、最高用量（15mg/日）・10日間反復投与群に含まれる被験者の1名が退院後に電柱から飛び降り、その後死亡するという事故が起きている。
全ての試験プロトコルを終了した被験者は6月24日に治験実施医療機関を退院したが、その日のうちに自主的に再診に訪れ、入院観察期間中に幻視、幻聴、不眠があったことを訴えた。
治験期間当初から21日にかけて、眠気やめまいなどの症状がしばしば確認されていたが、いずれも同日中に回復する軽度なものであった。22日以後は、退院直前の診療まで訴えはなく、また他覚的初見もなかったとされる。
24日再診時の被験者の受け答えははっきりしており、容態も安定していたこと等から、医療機関側は特に患者に対する入院措置などは取らず経過観察として帰宅させた。
次の日の25日早朝に被験者は電柱から飛び降り(異常行動)、それによる脳挫滅により死亡した。覚醒剤や睡眠薬等の異常行動を誘発しうる（治験薬以外の）薬物は検出されなかった。
厚労省は本事件を受け、独立行政法人医薬品医療機器総合機構に調査を依頼し、同年11月29日に「治験薬と被験者に生じた有害事象との因果関係は否定できない」と結論付ける報告書を公表した。
なお、これは本邦の新薬治験において発生した(治験との因果関係が否定できない)初めての死亡例とされる。