エリグルスタット

エリグルスタット（Eliglustat）はグルコシルセラミド合成酵素阻害剤であり、ゴーシェ病の症状改善に用いられる。商品名サデルガ。2014年8月に米国で、2015年2月に欧州で、2015年3月に日本で承認を取得した。
通常、酒石酸塩として用いられ、の働きを阻害して効果を発揮すると考えられている。
効能・効果.
ゴーシェ病の諸症状（貧血、血小板減少症、肝脾腫および骨症状）の改善
なお、神経症状に対する効果は期待できない。ゴーシェ病II型およびIII型に対する使用経験はない。
投与に先立ってCYP2D6遺伝子型の確認が必要である。CYP2D6の活性が低い患者については、投与量の減量が必要である。
副作用.
添付文書に記載されている重大な副作用は、失神（1%未満）である。
5%以上の患者に頭痛が発生する。
エリグルスタットの血中濃度が大幅に上昇した場合、QT間隔、PR間隔、QRS間隔の延長のおそれがある。