希少疾病用医薬品

希少疾病用医薬品（きしょうしっぺいよういやくひん、 は孤児を意味する）とは、特定疾患などの薬物療法で必要性が高いのにもかかわらず、患者数が少ないため、製薬会社の採算が取れない処方箋医薬品を指す。
日本.
日本では、薬機法第77条2で指定された、希少疾病に用いられる医薬品を指す。厚生省は1985年（昭和60年）に「稀用医薬品の製造（輸入）承認申請に際し添付すべき資料について」の通知、「特定疾患治療研究事業」及び「新薬開発推進事業」を設置して、OD開発の促進を図った。
しかし、アメリカ合衆国連邦政府のOD制度に比べ不十分だったため、希少疾病用医薬品の研究開発促進を目的とした、薬事法及び医薬品副作用被害救済・研究振興基金法の改正法案が1993年（平成5年）4月21日に制定され、1993年10月1日より施行されている。さらにこの基金の業務拡大に伴い、1994年4月1日から「医薬品副作用被害救済・研究振興調査機構」に改組され、オーファンドラッグ開発振興業務を行っている
アメリカ合衆国.
アメリカ合衆国では、1983年に「オーファンドラッグ法」が制定され、アメリカ食品医薬品局は対象患者が20万人以下の医薬品をオーファンドラッグとし、税制上の優遇に加え、7年間の市場独占権を認めているが、他の一般的な病気にも有効で製薬企業やバイオテクノロジー企業が大きな利益を得るケースが相次ぎ、過剰保護との指摘もある。