Förslag till Europaparlamentets och rådets förordning (EG) om särläkemedel (98/C 276/05) KOM(1998) 450 slutlig - 98/0240(COD)

(Framlagt av kommissionen den 28 juli 1998)

EUROPAPARLAMENTET OCH EUROPEISKA GEMENSKAPERNAS RÅD HAR ANTAGIT DENNA FÖRORDNING

med beaktande av Fördraget om upprättande av Europeiska gemenskapen, särskilt artikel 100a i detta,

med beaktande av kommissionens förslag,

med beaktande av Ekonomiska och sociala kommitténs yttrande,

i enlighet med det förfarande som anges i artikel 189b i fördraget, och

av följande skäl:

(1) Vissa sjukdomar är så pass sällsynta att kostnaderna för att utveckla och marknadsföra ett läkemedel för att diagnosticera, förebygga eller behandla sjukdomen inte skulle täckas av produktens förväntade försäljning. Läkemedelsindustrin är därför ovillig att utveckla läkemedlet under normala marknadsvillkor, vilket är anledningen till att dessa läkemedel kallas särläkemedel.

(2) Patienter som lider av ovanliga sjukdomar bör ha rätt till behandling av samma kvalitet som andra patienter. Det är därför nödvändigt att främja läkemedelsindustrins forskning, utveckling och försäljning när det gäller lämpliga läkemedel. Sådana stimulansåtgärder för utveckling av särläkemedel har funnits sedan 1983 i Förenta staterna och sedan 1993 i Japan.

(3) Inom Europeiska unionen har man hittills - både på nationell nivå och på gemenskapsnivå - bara vidtagit begränsade åtgärder för att främja utvecklingen av särläkemedel. Denna typ av åtgärder vidtas lämpligen på gemenskapsnivå för att man på så sätt skall kunna dra fördel av största möjliga marknad och för att undvika att de begränsade resurserna splittras. Åtgärder på gemenskapsnivå är att föredra framför åtgärder som utan samordning vidtas av medlemsstaterna eftersom sådana kan leda till att konkurrensen snedvrids eller till handelshinder inom gemenskapen.

(4) De produkter som skall omfattas av stimulansåtgärderna bör vara lätt och otvetydigt identifierbara. Det tycks vara lämpligast att åstadkomma detta genom att man fastställer ett öppet och tydligt gemenskapsförfarande för att klassificera potentiella läkemedel som särläkemedel.

(5) Objektiva kriterier bör fastställas för att klassificera dessa produkter. Dessa kriterier bör grundas på förekomsten av den sjukdom för vilken man eftersträvar diagnos, förebyggande eller behandling. Som lämplig tröskel betraktas i allmänhet en maximal förekomst hos 5 per 10 000 personer. Läkemedel avseende livshotande eller invalidiserande smittsamma sjukdomar bör dock kunna utses till särlekemedel även om sjukdomstillstånden har en förekomst som överstiger 5 per 10 000 personer.

(6) En kommitté bestående av sakkunniga utsedda av medlemsstaterna på grundval av deras erfarenheter inom forskning om eller behandling av sådana sjukdomstillstånd bör upprättas för att granska ansökningar om att få en produkt klassificerad som särläkemedel. Kommittén bör dessutom bestå av tre företrädare för patientorganisationer, vilka utses av kommissionen, och tre andra personer som också utses av kommissionen på Europeiska läkemedelsmyndighetens rekommendation. Myndigheten bör vara ansvarig för samordning mellan Särläkemedelskommittén och Kommittén för farmaceutiska specialiteter.

(7) Patienter som lider av sådana sjukdomar borde ha rätt till läkemedel av samma kvalitet, säkerhet och calidad, inocuidad y eficacia sean equivalentes a las de los medicamentos de que se benefician los demás pacientes; que, por consiguiente, los medicamentos huérfanos deben seguir el procedimiento de evaluación habitual; que los promotores de medicamentos huérfanos deben poder obtener una autorización comunitaria; que, para facilitar la concesión de dicha autorización, conviene establecer una dispensa al menos parcial de la tasa debida a la Agencia y que esta última debe ser indemnizada de la pérdida de ingresos que se derive mediante una contribución a cargo del presupuesto comunitario;

(8) Considerando que, dada la experiencia de Estados Unidos y Japón, la medida más eficaz para estimular a la industria farmacéutica a invertir en el desarrollo y comercialización de medicamentos huérfanos es la perspectiva de obtener una exclusividad comercial durante cierto número de años en los que podría amortizarse la inversión; que la protección de datos a que se refiere el inciso iii) de la letra a) del apartado 8 del artículo 4 de la Directiva 65/65/CEE del Consejo no constituyen una medida de estímulo suficiente a tal fin; que, no obstante, dicha exclusividad comercial debe limitarse a la indicación terapéutica para la que se haya obtenido la designación de medicamento huérfano, y que, en interés de los pacientes, la exclusividad comercial concedida a un medicamento huérfano no debe impedir la comercialización de un medicamento similar, pero más seguro, más eficaz o clínicamente superior en otros aspectos;

(9) Considerando que los promotores de medicamentos huérfanos designados por el presente Reglamento deben poder beneficiarse plenamente de todas las medidas de estímulo concedidas por la Comunidad o los Estados miembros para fomentar la investigación y el desarrollo de los medicamentos destinados a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar enfermedades poco frecuentes;

(10) Considerando que el programa específico Biomed 2 del cuarto programa marco de investigación y desarrollo tecnológico (1994-1998) financia la investigación sobre el tratamiento de enfermedades poco frecuentes, incluida la elaboración de métodos que permitan establecer programas rápidos de desarrollo de medicamentos huérfanos, así como inventarios de los medicamentos huérfanos disponibles en Europa; que tales créditos se destinan a fomentar el establecimiento de una cooperación internacional en materia de investigación fundamental y clínica sobre medicamentos huérfanos; que la investigación sobre enfermedades poco frecuentes seguirá siendo una prioridad de la Comisión, que figura en su propuesta de quinto programa marco de investigación y desarrollo tecnológico (1998-2002); que el presente Reglamento establece un marco jurídico con objeto de que los resultados de dicha investigación se apliquen rápida y eficazmente;

(11) Considerando que se han repertoriado las enfermedades poco frecuentes como campo prioritario de acción comunitaria en el ámbito de la salud pública [COM(93) 559 final]; que la Comisión, en su Comunicación relativa a un programa de acción comunitaria sobre las enfermedades poco frecuentes dentro del marco de actuación en el ámbito de la salud pública [COM(97) 225 final], decidió dar prioridad a las enfermedades poco frecuentes dentro de la salud pública; que, asimismo, propuso una decisión del Parlamento Europeo y del Consejo por la que se adopta un programa de acción comunitaria (1999-2003) relativo a las enfermedades poco frecuentes dentro del marco de actuación en el ámbito de la salud pública, que incluye iniciativas destinadas a suministrar información, estudiar los grupos de enfermedades poco frecuentes dentro de una población y apoyar a las asociaciones de pacientes correspondientes; que el presente Reglamento lleva a cabo una de las prioridades establecidas en dicho programa de acción,

HAN ADOPTADO EL PRESENTE REGLAMENTO:

Artículo 1

Objeto

El presente Reglamento tiene por objeto instaurar un procedimiento comunitario para designar determinados medicamentos como medicamentos huérfanos, y establecer medidas de estímulo para fomentar la investigación, desarrollo y comercialización de los medicamentos huérfanos designados.

Artículo 2

Campo de aplicación y definiciones

A los fines del presente Reglamento, se entenderá por:

- «medicamento»: un medicamento de uso humano como se define en el artículo 2 de la Directiva 65/65/CEE;

- «medicamento huérfano»: un medicamento así designado en las condiciones previstas por el presente Reglamento;

- «promotor»: toda persona física o jurídica establecida en la Comunidad que desee obtener para un medicamento la designación de medicamento huérfano;

- «Agencia»: la Agencia Europea de Evaluación de Medicamentos.

Artikel 3

Klassificeringskriterier

1. Ett läkemedel skall klassificeras som särläkemedel om dess sponsor kan påvisa att läkemedlet är avsett för att diagnosticera, förebygga eller behandla en sjukdom som färre än 5 av 10 000 personer i gemenskapen lider av vid ansökningstillfället och att det inte finns någon tillfredsställande metod som godkänts inom gemenskapen för att diagnosticera, förebygga eller behandla den aktuella sjukdomen eller, i det fall det finns en sådan metod, att det är rimligt att förvänta att det ifrågavarande läkemedlet kommer att vara säkrare, effektivare eller på annat sätt bättre ur klinisk synpunkt.

2. Trots vad som sägs i första stycket kan ett läkemedel klassificeras som särläkemedel också i det fall då dess sponsor kan påvisa att det är avsett för en livshotande eller svårt funktionsnedsättande smittsam sjukdom inom gemenskapen och att det inte är troligt att en försäljning av produkten inom gemenskapen skulle generera tillräcklig avkastning för att motivera den nödvändiga investeringen utan stimulansåtgärder.

3. Kommissionen skall i samråd med medlemsstaterna, myndigheten och berörda parter utarbeta utförliga tillämpningsanvisningar för den här artikeln.

Artikel 4

Särläkemedelskommitté

1. En kommitté för särläkemedel, i det följande kallad "kommittén", inrättas härmed.

2. Kommitténs uppgifter skall vara

a) att granska de ansökningar om att få ett läkemedel klassificerat som särläkemedel som inlämnas till kommittén i enlighet med denna förordning,

b) att på begäran ge kommissionen råd när det gäller att inrätta och utveckla en särläkemedelspolitik för Europeiska unionen,

c) att bistå kommissionen i internationellt samarbete om särläkemedel, framför allt gentemot Förenta staterna och Japan, samt i samarbetet med patientstödgrupper.

3. Kommittén skall bestå av en ledamot som utses av var och en av medlemsstaterna, tre ledamöter som utses av kommissionen för att representera patientstödgrupper samt tre ledamöter som utses av kommissionen på grundval av rekommendation från myndigheten. Mandattiden för ledamöterna i kommittén skall vara tre år och kunna förlängas. De skall väljas på grundval av sin roll och sina erfarenheter inom behandling av eller forskning om ovanliga sjukdomar.

4. Kommittén skall välja sin ordförande för en mandattid på tre år, vilken kan förlängas en gång.

5. Representanter för kommissionen och myndighetens verkställande direktör eller dennes företrädare får närvara vid kommitténs samtliga sammanträden.

6. Myndigheten skall tillhandahålla sekretariatet för kommittén.

Artikel 5

Klassificeringsförfarande

1. För att få ett läkemedel klassificerat som särläkemedel skall sponsorn inkomma med en ansökan till myndigheten.

2. Ansökan skall åtföljas av följande uppgifter och handlingar:

a) Sponsorns namn eller företagsnamn samt permanenta adress.

b) Utförliga kvalitativa och kvantitativa uppgifter om läkemedlet.

c) Föreslagen behandlingsindikation.

d) Motivering till varför artikel 3.1 eller 3.2 är tillämplig.

3. Kommissionen skall i samråd med medlemsstaterna, myndigheten och berörda parter utarbeta utförliga anvisningar för klassificeringsansökningarnas form och innehåll.

4. Myndigheten skall kontrollera ansökningens giltighet och utarbeta en sammanfattande rapport till kommittén. Om man anser det vara lämpligt kan myndigheten begära att sponsorn kompletterar de uppgifter och handlingar som åtföljer ansökan.

5. Myndigheten skall se till att kommittén yttrar sig inom 60 dagar från det att en giltig ansökning tagits emot.

6. När kommittén utarbetar sitt yttrande skall den göra sitt yttersta för att uppnå enighet. Om man inte kan nå enighet skall yttrandet återge den hållning som intas av en majoritet av ledamöterna. Yttrandet kan erhållas genom ett skriftligt förfarande.

7. Om kommittén i sitt yttrande kommer fram till att ansökan inte uppfyller de kriterier som fastställs i artikel 3.1 skall myndigheten skyndsamt informera sponsorn om detta. Sponsorn har rätt att inom 30 dagar från mottagandet av yttrandet inge ett utförligt motiverat överklagande, som myndigheten skall hänskjuta till kommittén. Kommittén skall vid nästkommande sammanträde ta upp frågan huruvida man skall ändra sitt yttrande.

8. Myndigheten skall skyndsamt vidarebefordra kommitténs slutliga yttrande till kommissionen, som inom 30 dagar från mottagandet av yttrandet skall fatta ett beslut. Då beslutsförslaget i undantagsfall avviker från kommitténs yttrande, skall beslutet fattas i enlighet med det förfarande som är fastställt i artikel 72 i rådets förordning (EEG) nr 2309/93. Beslutet skall delges sponsorn och meddelas till myndigheten och de ansvariga myndigheterna i medlemsstaterna.

9. Det klassicerade läkemedlet skall införas i Gemenskapens register över särläkemedel.

Artikel 6

Protokollhjälp

1. Innan den som är sponsor till ett särläkemedel lämnar in sin ansökan om godkännande för försäljning kan han begära myndighetens råd om hur man skall utföra de olika prövningar och försök som krävs för att påvisa läkemedlets kvalitet, säkerhet och ändamålsenlighet.

2. Myndigheten skall utarbeta ett förfarande för framtagning av särläkemedel, i vilket följande särskilt skall ingå:

a) Bistånd med att ta fram ett protokoll och att följa upp kliniska undersökningar.

b) Bistånd med att fastställa föreskrifter om innehållet i ansökan om godkännande enligt artikel 6 i förordning (EEG) 2309/93.

Artikel 7

Gemenskapens godkännande för försäljning

1. Den person som ansvarar för lanseringen av ett särläkemedel kan begära gemenskapens godkännande för att lansera läkemedlet på marknaden i enlighet med föreskrifterna i förordning (EEG) nr 2309/93 utan att behöva påvisa att läkemedlet uppfyller något av kriterierna i förordningens bilaga.

2. Ett särskilt bidrag från gemenskapen, som skiljer sig från det bidrag som är fastställt i artikel 57 i förordning (EEG) 2309/93, skall varje år tilldelas myndigheten. Detta bidrag skall myndigheten uteslutande använda för att helt eller delvis undvika att ta ut de avgifter som skall utgå enligt gemenskapsbestämmelser som antagits i enlighet med förordning (EEG) 2309/93. En utförlig rapport om hur detta särskilda bidrag används skall i slutet av varje år läggas fram av myndighetens verkställande direktör. Eventuella överskott under ett visst år skall föras vidare till nästa år och räknas av från följande års särskilda bidrag.

3. Ett godkännande för försäljning som beviljats för ett särläkemedel skall enbart gälla de behandlingsindikationer som uppfyller kriterierna i artikel 3. Detta påverkar inte möjligheten att ansöka om ett separat godkännande för försäljning för andra indikationer som inte omfattas av denna förordning.

Artikel 8

Ensamrätt på marknaden

1. Då ett godkännande för försäljning i enlighet med förordning (EEG) nr 2309/93 beviljas för ett särläkemedel, skall gemenskapen och medlemsstaterna för en period på tio år inte godkänna någon annan ansökan om godkännande för försäljning, bevilja något godkännande för försäljning eller förlänga ett befintligt godkännande för försäljning för samma behandlingsindikation när det gäller ett liknande läkemedel.

2. Denna period kan dock minskas till sex år om en medlemsstat i slutet av periodens femte år kan påvisa att ifrågavarande läkemedel inte längre uppfyller kriterierna som fastställts i artikel 3 eller att det pris som tas ut för läkemedlet innebär att en oskälig vinst kan göras. Medlemsstaten skall i detta avseende inleda det förfarande som fastställts i artikel 5.

3. Som undantag till stycke 1 och utan att ge avkall på immaterialrättsliga lagar eller andra bestämmelser i gemenskapslagstiftningen får ett godkännande för försäljning beviljas ett liknande läkemedel för samma behandlingsindikation om

a) innehavaren av godkännandet för försäljning för det ursprungliga särläkemedlet ger sitt medgivande till den andra sökanden, eller om

b) innehavaren av godkännandet för försäljning för det ursprungliga särläkemedlet inte klarar att producera tillräckliga kvantiteter av läkemedlet, eller om

c) den andra sökanden i sin ansökan kan påvisa att dennes läkemedel - även om det liknar det särläkemedel för vilket godkännande för försäljning redan har beviljats - är säkrare, effektivare eller på annat sätt bättre ur klinisk synpunkt.

4. I slutet av perioden för ensamrätt på marknaden skall särläkemedlet strykas ur Gemenskapens register över särläkemedel.

5. Enligt denna artikel skall med "liknande läkemedel" avses läkemedel som består av

- samma kemiska aktiva substans eller andel, även isomerer och isomerblandningar, komplex, estrar eller andra icke-kovalenta derivat, förutsatt att de senares farmakologiska och toxikologiska verkan är kvalitativt och kvantitativt identisk med den ursprungliga produktens, eller

- en substans med samma biologiska verkan (även med en annan molekylstruktur, av annat ursprung eller framställd på annat sätt) förutsatt att den farmakologiska och toxikologiska verkan av denna substans är kvalitativt och kvantitativt identisk med den ursprungliga produktens, eller

- en substans med samma radiofarmaceutiska verkan (även med en annan radionuklid, ligand, märkningsställe eller kopplingsmekanism mellan molekylen och radionukliden) förutsatt att dess diagnostiska eller terapeutiska indikationer är identiska med den ursprungliga produktens.

6. Kommissionen skall i samråd med medlemsstaterna, myndigheten och berörda parter utarbeta utförliga anvisningar för tillämpningen av denna artikel.

Artikel 9

Andra stimulansåtgärder

1. Läkemedel som har klassificerats som särläkemedel enligt bestämmelserna i denna förordning skall vara berättigade till de stimulansåtgärder som vidtas av gemenskapen och av medlemsstaterna i syfte att stödja forskningen om, utvecklingen av och tillgången till särläkemedel.

2. Inom sex månader från denna förordnings antagande skall medlemsstaterna delge kommissionen utförlig information om de åtgärder de har vidtagit för att stödja forskningen om, utvecklingen av och tillgången till särläkemedel. Denna information skall regelbundet uppdateras.

3. Medlemsstaterna skall också överväga att helt eller delvis avskaffa de avgifter som skall betalas för ansökningar om godkännande för försäljning för särläkemedel.

4. Inom ett år från denna förordnings antagande skall kommissionen offentliggöra en utförlig förteckning över alla stimulansåtgärder som har vidtagits av gemenskapen och medlemsstaterna för att stödja forskningen om, utvecklingen av och tillgången till särläkemedel. Denna förteckning skall regelbundet uppdateras.

Artikel 10

Allmän rapport

Inom sex år från denna förordnings ikraftträdande skall kommissionen offentliggöra en allmän rapport om de erfarenheter som vunnits som en följd av tillämpningen av denna förordning.

Artikel 11

Ikraftträdande

Denna förordning träder i kraft den trettionde dagen efter det att den offentliggjorts i Europeiska gemenskapernas officiella tidning.

Denna förordning är till alla delar bindande och direkt tillämplig i alla medlemsstater.