Yttrande från Ekonomiska och sociala kommittén om "Förslag till Europaparlamentets och rådets förordning (EG) om särläkemedel" () (1999/C 101/10)

Den 23 oktober 1998 beslutade rådet i enlighet med artikel 100a i EG-fördraget att rådfråga Ekonomiska och sociala kommittén om ovannämnda förslag.

Sektionen för sysselsättning, sociala frågor och medborgarna, som svarat för det förberedande arbetet i ärendet, antog sitt yttrande den 8 december 1998. Föredragande var Sergio Colombo.

Vid sin 360:e plenarsession den 27-28 januari 1999 (sammanträdet den 27 januari 1999) antog Ekonomiska och sociala kommittén följande yttrande med 121 röster för, 2 röster mot och 3 nedlagda röster.

1. Inledning

1.1. Efter mycket förarbete har kommissionen lagt fram ett förslag till förordning med målsättningen att efterkomma en stark önskan hos miljontals patienter: att på gemenskapsnivå skapa gynnsamma villkor för forskning, utveckling och marknadsföring av läkemedel för ovanliga sjukdomar, s.k. särläkemedel.

1.2. Sedan lång tid tillbaka har patientorganisationer uppmanat till detta initiativ, för att bekämpa en numera oacceptabel marginalisering av dessa patienter som är orättvist behandlade när det gäller en fundamental rätt för alla medborgare: hälsan.

1.3. Förslaget svarar dessutom mot det beslut som fattats inom ramen för gemenskapsåtgärder på folkhälsoområdet och där ovanliga sjukdomar anges som en av Europeiska unionens prioriterade insatsområden ().

1.4. Inför läkarvetenskapens ständiga framsteg och positiva effekter på livskvaliteten och livslängden, där läkemedel utgör ett grundläggande inslag, är det numera oacceptabelt att en del av befolkningen skall vara utestängd från denna process.

1.5. Läkemedelsindustrin visar i själva verket inte något eget intresse att efterkomma dessa sjuka människors krav, eftersom "marknadens storlek" är avgörande för de lagar om vinst och förlust som styr läkemedelsindustrins beslut och programinriktning.

1.6. Det är för övrigt förståeligt att en så liten marknad, som utgörs av ett begränsat antal patienter, inte är attraktiv för en industri som väntar sig avkastning på de stora investeringar som krävs när det gäller bedriva forskning och utveckla innovativa läkemedel. De aktuella kostnaderna för dessa läkemedel ligger på ungefär 200 miljoner ecu ().

2. Förslagets målsättningar

2.1. Kommissionens förslag - som bygger på artikel 100a i EG-fördraget och som är utformat som en förordning - har alltså den prioriterade målsättningen att skapa förutsättningar som kan stimulera läkemedelsindustrin och dess forskningscentra till att på ett lämpligt sätt ta itu med problematiken ovanligt sjukdomar, i enlighet med vad som sker sedan flera år tillbaka i USA och Japan.

2.2. De två hörnstenarna i förslaget är att:

- Fastställa harmoniserade kriterier och att införa ett gemenskapsförfarande för att klassificera särläkemedel.

- Införa stimulansåtgärder för forskning, utveckling och marknadsföring av läkemedel mot ovanliga sjukdomar.

2.3. I förslaget kan man urskilja följande två typer av kriterier för att klassificera särläkemedel:

- Epidemiologiska kriterier, som vanligen tillämpas, det vill säga den berörda sjukdomens förekomst inom en given population. Förslaget föreskriver att detta kriterium skall gälla när en sjukdom drabbar mindre än 5 av 10 000 personer inom gemenskapen och det kan bevisas att det inte finns någon tillfredsställande behandlingsmetod.

- Ekonomiska kriterier, det vill säga man antar att läkemedlet - som används för behandling av smittsamma livshotande eller allvarligt funktionsnedsättande sjukdomar som förekommer inom gemenskapen - inte är ekonomiskt lönsamt.

2.4. I förslaget förutses vissa stödåtgärder för stimulanssystemet:

- För läkemedel som klassificerats som särläkemedel garanterar gemenskapen tillgång till hela gemenskapsmarknaden genom ett centraliserat försäljningsgodkännande och som främsta incitament ensamrätt i hela gemenskapen under en tidsperiod på tio år, med undantag för "minskningsklausulen" (), åtgärderna för att bevaka patienternas intresse och folkhälsans krav ().

- För dessa läkemedel skall avgifterna i samband med det centraliserade registreringsförfarandet helt eller delvis belasta gemenskapsbudgeten.

- Ett stöd till GD XII:s särskilda gemenskapsprogram för forskning, som i det föregående programmet "Biomedicin och hälsa (Biomed 2)" och som det föreskrivs i det första delprogrammet "Livskvalitet och förvaltning av de biologiska resurserna" i det Femte ramprogrammet för forskning och utveckling (1998-2002), samt även i GD V:s åtgärdsprogram för ovanliga sjukdomar.

2.5. För att göra en bedömning av klassificeringen av särläkemedel anser ESK att det är lämpligt att använda sig av de instrument som inrättats genom förordning (EEG) nr 2309/93 (), i synnerhet Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMEA). Detta organ, som har sitt säte i London, och vars verksamhet Ekonomiska och sociala kommittén har följt alltsedan den inrättades, besitter med all säkerhet inom myndigheten de infrastrukturer och det yrkeskunnande som krävs.

2.6. Klassificeringen av särläkemedel kommer att utföras av en ständig kommitté som inrättats för ändamålet inom EMEA. Denna kommitté skall bestå av sakkunniga som utses av medlemsstaterna på basis av deras omvittnade erfarenhet vad gäller sällsynta sjukdomar. De sakkunniga skall biträdas av fem medlemmar som utses av kommissionen, tre medlemmar som företräder patientorganisationer samt tre medlemmar som rekommenderas av läkemedelsmyndigheten.

3. Allmänna kommentarer

3.1. Bakgrund

3.1.1. ESK ser positivt på kommissionens förslag och stöder de grundläggande principer och målsättningar som eftersträvas med denna förordning. Med undantag för de kommentarer som redovisas längre fram, beror den positiva bedömningen på att man anser att förordningen är ett viktigt steg i rätt riktning för att hjälpa patienter som är utestängda från alla framsteg på läkemedelsfronten på grund av att de är drabbade av en sällsynt sjukdom.

3.1.2. Med hänsyn till kriterierna i artikel 3 anser kommittén att klassificeringen av särläkemedel skall utvidgas till att även omfatta särskilda indikationer på aktiva substanser som redan har godkänts på basis av andra indikationer, och dessutom till läkemedel för behandling av funktionsnedsättande, kroniska och livshotande sjukdomar som förekommer inom gemenskapen.

3.1.3. ESK anser att beslutet att ge frågan en gemenskapsdimension () är mycket lämpligt med tanke på det begränsade antalet berörda patienter och den påföljande låga avkastningen på investeringarna. Ett sådant resultat verkar svårt att uppnå på nationell nivå. Förslaget lämnar dock utrymme för de enskilda medlemsstaterna att stimulera till initiativ av nationell art, i synnerhet genom skattelättnader för forskningen.

3.1.3.1. Mot bakgrund av detta uppmanar kommittén kommissionen att utfärda en rekommendation för att främja genomförandet av sådana åtgärder.

3.1.4. Som kommittén redan har bekräftat i sitt yttrande om "Ett program för gemenskapsåtgärder 1999-2003 för ovanliga sjukdomar inom ramen för insatser på folkhälsoområdet" () samtycker kommittén till förslaget att klassificera de sjukdomar som ovanliga som förekommer hos färre än 5 invånare på 10 000 inom gemenskapen.

3.1.5. Kommittén ser positivt på att tre medlemmar i särläkemedelskommittén skall vara företrädare för patientorganisationerna, med tanke på deras roll som informatörer och medlare mellan forskare, industri och patienter.

3.1.6. Mot bakgrund av att några av dessa ovanliga sjukdomar förekommer i andra länder, anser ESK att de framsteg som uppnås genom ett förnyat forskningsengagemang inom gemenskapen när det gäller ovanliga sjukdomar på ett avgörande sätt kan bidra till att förbättra livsvillkoren i utvecklingsländerna, där det idag nästan helt och hållet saknas forskningsinvesteringar. En sådan åtgärd skulle kunna förstärka den europeiska solidariteten gentemot utvecklingsländerna och måste bli ett prioriterat alternativ för Europa i framtiden.

3.1.7. Även om kommittén delar kommissionen uppfattning att humanvården måste prioriteras, anser kommittén att man även måste ta upp de frågor som rör främjande av forskning, utveckling och marknadsföring av veterinärmediciner.

3.2. Åtgärder

3.2.1. Man måste särskilt utvärdera om förslagets innehåll och åtgärder är lämpliga och tillräckliga för att tillgodose läkemedelsindustrins behov när det gäller att bedriva verksamhet i linje med patienternas rättmätiga förväntningar och stimulera till samverkan mellan universitetens grundforskning och den tillämpade forskningen inom industrin.

3.2.2. Samtidigt som det måste finnas lämpligt stöd inom de specifika forskningsprogrammen anser ESK att de föreslagna åtgärderna innebär fördelar för de företag som ägnar sig åt läkemedel mot ovanliga sjukdomar. ESK anser att de åtföljande åtgärderna och investeringarna bidrar till att skapa nya företag och arbetstillfällen där det krävs avancerade yrkeskunskaper.

3.2.3. Kommissionens förslag borde således föreskriva åtgärder för forskning och marknadsföring på lämplig nivå för att främja den europeiska industrins konkurrenskraft, som hittills tagit skada av bristen på lagstiftning när det gäller särläkemedel.

3.2.4. ESK ser positivt på innehållet i artikel 6, som behandlar stöd vid upprättande av protokoll när det gäller kliniska försök där man påvisar läkemedlets kvalitet, säkerhet och effektivitet. Kliniska försök är nödvändiga för att erhålla försäljningsgodkännande. Detta stöd kommer att vara särskilt värdefullt för små och medelstora företag, och gör det möjligt att på snabbast möjliga sätt förse patienterna med de nödvändiga läkemedlen.

3.2.5. Den "minskningsklausul" som föreskrivs i artikel 8.2, och som på begäran av en enskild medlemsstat kan medföra att perioden för ensamrätt på marknaden förkortas från 10 till 6 år, får inte ses som en åtgärdsbegränsning, utan skall snarare beaktas som ett undantag och en garanti när det gäller de eventuella särläkemedel som under ensamrättsperioden blir försäljningssuccéer.

3.2.5.1. Kommittén anser dock att prishänvisningen som föreskrivs i denna artikel kan bli svår att tillämpa.

3.2.6. Undantagen i artikel 8.3 är enligt kommitténs åsikt en lämplig åtgärd för att slå vakt om patienternas intressen och folkhälsokraven, förutsatt bland annat att artikeln säkerställer att patienternas behov av särläkemedel kan tillgodoses.

3.2.7. Kommittén delar kommissionens uppfattning att klassificeringen inte automatiskt skall leda till ensamrätt på marknaden eller företrädesrätt. Det är läkemedlets godkännande som leder till ensamrätten och på så sätt främjas effektivare och mer funktionell forskning. ESK samtycker också till att det inte får finnas några hinder för ytterligare utveckling av läkemedel med samma behandlingsindikation, men dessa läkemedel godkänns dock enbart om ökad säkerhet och effektivitet kan påvisas.

3.3. Medel

3.3.1. Man måste prioritera en översyn av de medel som är avsedda för detta program. Det är nödvändigt att förslagets målsättningar överensstämmer med de tillgängliga medlen. Vid en första översyn verkar inte medlen räcka till för att på allvar kunna sätta igång hela programmet.

3.3.2. ESK välkomnar möjligheten att tillämpa det centraliserade förfarandet, och i syfte att öka företagens intresse för forskning och utveckling i fråga om särläkemedel anser kommittén att omkostnaderna för EMEA-förfarandet skall belasta företagen så lite som möjligt, samtidigt som man överväger möjligheten att låta de interna kostnaderna täckas fullt ut av gemenskapsbudgeten.

3.3.3. Med tanke på att erfarenheterna sedan länge har visat att efterfrågan till stor del kommer från de små och medelstora företagen, skulle det vara lämpligt att kommissionen utformar särskilda bestämmelser så att de medel som föreskrivits inom Femte ramprogrammet för forskning och teknisk utveckling samt andra medel blir tillgängliga för de enskilda små och medelstora företagen eller för sammanslutningar av sådana företag och inte enbart för dessa.

3.4. Överensstämmelse med övrig gemenskapspolitik

3.4.1. Kommittén ser positivt på att denna förordning presenterar ett övergripande åtgärdsprogram när det gäller kampen mot ovanliga sjukdomar som stimulerar och samordnar verksamheten inom olika GD (III-V-XII). ESK vill dock att denna samordning skall vara bredare och effektivare för att skapa största möjliga "mervärde" inom gemenskapen.

3.4.2. I enlighet med sina tidigare yttranden i frågan har ESK för avsikt att rikta en stark uppmaning till kommissionen att dessa åtgärder skall utgöra ett steg i riktning mot en lösning på de problem som fortfarande hindrar läkemedlens fria rörlighet inom EU.

3.4.3. I första hand är det nödvändigt att se till att direktivet "Tillämpning av god klinisk sed" () antas snabbt så att man kan utföra kliniska prövningar med humanläkemedel. Dessutom måste man se till att direktivet tillämpas i de enskilda medlemsstaterna för att säkerställa ett starkt skydd för dem som utsätts för försök med särläkemedel, samt se till att dessa läkemedel håller hög kvalitet och är säkra och effektiva.

3.4.4. I enlighet med punkterna 2.7 och 3.4.2 i sitt yttrande om "Tillämpning av god klinisk sed" förespråkar ESK ett särskilt förfarande för att påskynda de kliniska prövningarna av särläkemedel och färdigställandet av protokollen, så att dessa läkemedel skall bli tillgängliga för patienterna så snart som möjligt.

4. Särskilda kommentarer

4.1. Artikel 3.1

Lägg till följande i slutet av meningen: "Detta gäller även för nya indikationer på kända substanser."

4.2. Artikel 3.2

Formuleringen "en smittsam livshotande eller svårt funktionsnedsättande sjukdom" kan visa sig vara alltför restriktiv eller tvetydig, och därför föreslår ESK följande formulering: "funktionsnedsättande, kroniska eller livshotande sjukdomar".

4.3. Artikel 8.3 c

Det finns ett terminologiskt problem när det gäller formuleringen "bättre ur klinisk synpunkt", vilken kan vara svårtolkad.

4.4. Artikel 8.5

Definitionen "liknande läkemedel" verkar alltför snäv och är därför inte en tillräckligt uttömmande definition av detta begrepp.

4.5. För att undvika att tvetydiga eller svårbevisliga formuleringar leder till att intresset hos de aktuella företagen minskar, rekommenderar ESK att kommissionen stryker dessa termer från lagförslaget och efter hand utfärdar mer detaljerade riktlinjer.

Bryssel den 27 januari 1999.

Ekonomiska och sociala kommitténs ordförande

Beatrice RANGONI MACHIAVELLI

() EGT C 276, 4.9.1998, s. 7.

() ESK:s yttrande: EGT C 388, 31.12.1994; EGT C 203, 3.7.1997 - ESK:s yttrande: EGT C 19, 21.1.1998.

() KOM(93) 718 slutlig.

() I artikel 8.2 föreskrivs en minskning av denna period till sex år om ett läkemedel inte längre uppfyller kriterierna för klassificeringen eller om det pris som tas ut för ett läkemedel innebär att en oskälig vinst kan göras.

() I artikel 8.3 föreskrivs beviljande i vissa fall av ett godkännande för försäljning för samma behandlingsindikation när det gäller ett liknande läkemedel.

() EGT L 214, 24.8.1993 - ESK:s yttrande: EGT C 269, 14.10.1991.

() Gemenskapsinsatser på detta område: 1) EGT C 388, 31.12.1994; 2) KOM(93) 718 slutlig; 3) EGT C 350, 30.12.1995; 4) EGT C 230, 26.8.1993 - ESK:s yttrande: EGT C 34, 2.2.1994; 5) förslag: EGT C 203, 3.7.1997 - ESK:s yttrande: EGT C 19, 21.1.1998; 6) EGT C 306, 8.10.1997 - ESK:s yttrande: EGT C 95, 30.3.1998; 7) KOM(1998) 305 slutlig; 8) EGT C 213, 30.7.1998.

() Förslag: EGT C 203, 3.7.1997 - ESK:s yttrande: EGT C 19, 21.1.1998.

() Förslag: EGT C 306, 8.10.1997 - ESK:s yttrande: EGT C 95, 30.3.1998.