·fallstudier i åtta medlemsstater (Danmark, Estland, Italien, Portugal, Spanien, Sverige, Tjeckien och Tyskland).

Granskning av studierapporten

Kommissionen har låtit medlemsstaterna, EMA och CMDh ta del av uppdragstagarens studie. De synpunkter som kom in bidrog till att klargöra inkonsekvenser och felaktigheter i studien. Synpunkterna innehåll också förslag på att ytterligare undersöka vissa potentiella effektivitetsvinster och anpassa de nuvarande förfarandena och riktlinjerna till innovation och nya vetenskapliga rön. Det som efterlystes var t.ex. i) ökad samordning mellan nationella behöriga myndigheter, EMA och organ för utvärdering av medicinska metoder (HTA) och ii) åtgärder för att rationalisera förfarandena så att den administrativa belastningen minskar. Synpunkterna gällde också frågor som inte granskats närmare i studien, men som kommer att behandlas vid utvärderingen av läkemedelslagstiftningen som ett led i EU:s läkemedelsstrategi.

4.Resultaten från studien av förfarandena för godkännande och övervakning

Ändamålsenlighet

Rent allmänt visar uppgifterna i uppdragstagarens studie att det nuvarande systemet med EU-förfaranden för godkännande för försäljning och övervakning av humanläkemedel uppnår målen i lagstiftningen. I synnerhet garanterar det nuvarande systemet en hög hälsoskyddsnivå för EU:s befolkning. Systemet uppnår också i stort sett målet att genomföra den inre marknaden för läkemedel och skapa ett regelverk som stöder den europeiska läkemedelssektorns konkurrenskraft.

Den snabba vetenskapliga utvecklingen har inneburit nya utmaningar för systemet, som därför har blivit mer komplext till följd av i) inrättandet av nya kommittéer genom ny EU-lagstiftning, ii) inrättandet av expertgrupper, och iii) införandet av andra nya krav i EU-lagstiftningen. Den snabba vetenskapliga utvecklingen innebär en fortsatt utmaning för systemet, och det kommer att föreslås lösningar i samband med genomförandet av EU:s läkemedelsstrategi.

Under perioden 2010–2017 skedde en generell ökning av verksamheten i nätverket. Till följd av detta har de flesta nationella behöriga myndigheter anslagit mer resurser till verksamhet på EU-nivå. EMA:s ökade avgiftsintäkter (+81 %) är också en indikator på den ökade verksamheten, eftersom sökandena betalar dessa avgifter för att ansöka om och bibehålla godkännanden för försäljning. Antalet första ansökningar om godkännande för försäljning enligt det centraliserade förfarandet var stabilt med ca 90–100 ansökningar per år. Men dessa nya ansökningar innebär att EMA, nätverket och kommissionen måste hantera ett ständigt ökande antal godkända läkemedel. Detta har lett till en konstant ökning av antalet förfaranden efter utsläppandet på marknaden och av tillsyn och övervakning i anslutning till detta. Antalet ändringar av godkännanden för försäljningar enligt det centraliserade systemet ökade från ca 4 100 ändringar 2010 till ungefär 6 200 ändringar 2017 (+51 %).

Dessutom skedde en betydande ökning av antalet förfaranden för särläkemedel, pediatriska läkemedel och läkemedel för avancerad terapi under 2010–2017. Antalet ansökningar om klassificering som läkemedel för avancerad terapi ökade från 20 ansökningar 2013 till 46 ansökningar 2017 (dvs. en ökning med 130 %), medan antalet ansökningar om klassificering som särläkemedel ökade från 174 till 260 (+49 %) och det totala antalet förfaranden för pediatriska prövningsprogram ökade från 318 till 421 (+32 %).

Antalet slutförda förfaranden för ömsesidigt erkännande och decentraliserade förfaranden har varierat mellan 1 640 förfaranden 2010 och 1 515 förfaranden 2017. Under 2014 sjönk antalet till 1 046 förfaranden. CMDh spelar en viktig roll i förfarandet för ömsesidigt erkännande och det decentraliserade förfarandet, både före och efter godkännandet. Den främjar harmonisering t.ex. genom att behandla meningsskiljaktigheter mellan medlemsstaterna och bistå med allmän rådgivning om förfarandena. Under studieperioden har antalet hänskjutanden vid förfarandena för ömsesidigt erkännande och de decentraliserade förfarandena minskat efter hand genom dialog, samarbete och harmonisering i CMDh. Antalet hänskjutanden till CMDh minskade från 17 under 2010 till 11 under 2017, med en topp på 27 hänskjutanden under 2012. Antalet hänskjutanden från CMDh till kommittén för humanläkemedel minskade från 7 under 2010 till ett enda under 201712.

Läkemedelsutvecklarnas förfrågningar till EMA om vetenskaplig rådgivning och protokollhjälp ökade med över 40 % mellan 2010 och 2017. Uppdragstagarens studie bekräftade att EMA har säkerställt att processen fungerar väl.

Stödet till små och medelstora företag har ökat, från 366 förfrågningar till EMA om vetenskaplig rådgivning 2013 till 436 förfrågningar 2017. Under den perioden stod små och medelstora företag för ca 30 % av alla förfrågningar till EMA.

Även om verksamheten har ökat har systemet i allmänhet fortsatt att vara ändamålsenligt. Det använder sig av resurser och expertis från medlemsstaterna och drar nytta av de mekanismer som säkerställer intern samordning inom systemet. EMA har en viktig roll när det gäller ändamålsenlig samordning och vetenskapligt stöd, och anpassar organisationsstruktur och arbetsmetoder för att säkerställa effektivitetsvinster som svar på den ökade verksamheten.

Harmoniseringen och samordningen mellan medlemsstaterna har ökat efter EU:s utvidgningar. Fler och fler medlemsstater har börjat ta mer aktiv del i förfarandena i) som medföredragande, ii) som del av en multinationell bedömningsgrupp inom det centraliserade förfarandet eller iii) som referensmedlemsstat inom förfarandet för ömsesidigt erkännande och det decentraliserade förfarandet.

Marknadskontrollen och säkerhetsövervakningen har förstärkts. Ett av de viktigaste skälen till detta var genomförandet av den reviderade lagstiftningen om säkerhetsövervakning av läkemedel (farmakovigilans) 2012, som ledde till i) inrättandet av kommittén för säkerhetsövervakning och riskbedömning av läkemedel och ii) en samordnad signalhantering. Det har skett en kontinuerlig utveckling av systemen för att rapportera biverkningar av läkemedel. Patienterna har varit särskilt viktiga för denna utveckling och rapporterat in ca 90 000 biverkningar under 2017. Förfarandet för granskning av läkemedelsbiverkningar identifierar potentiella risker och ger EMA, kommissionen och de nationella behöriga myndigheterna möjlighet att vidta nödvändiga regleringsåtgärder. Identifieringen av dessa potentiella risker skulle kunna förbättras ytterligare genom att man integrerar observationsdata i förfarandena. Då krävs det att man utvecklar expertis om stordata, farmakoepidemiologi och statistik.

Effektivitet

Det framgår av studien att det nuvarande systemet kan bli effektivare. Nedan anges de delar som främst behöver förbättras, och de kommer att undersökas närmare och behandlas i samband med genomförandet av EU:s läkemedelsstrategi.

Redan före covid-19-pandemin påtalade några av de experter som deltog i studieenkäten att det inte fanns tillräcklig kapacitet att hantera akuta behov och brister med hjälp av förfaranden efter utsläppandet på marknaden. Enligt experterna klarar systemet inte av att reagera snabbt och flexibelt beroende på a) avsaknaden av EU-lagstiftning för att hantera akuta behov (t.ex. läkemedelsbrist) och b) komplicerade metoder för samordning mellan medlemsstaterna och mellan kommittéerna som bör rationaliseras och formaliseras.

De nyligen antagna förslagen till rättsakter i paketet för en europeisk hälsounion kommer att underlätta hantering av akuta behov. Dessutom kommer man i EU:s läkemedelsstrategi5 att undersöka hur man ska minimera risken för läkemedelsbrist genom specifika åtgärder, t.ex. i) skärpta krav på försörjning, ii) snabbare anmälning av brister och tillbakadragande, iii) ökad insyn i lagerhållning och iv) starkare samordning på EU-nivå för att övervaka, hantera och undvika brister. I EU:s läkemedelsstrategi kommer man dessutom att överväga åtgärder som förbättrar tillgången till läkemedel i hela EU. Detta kommer också att bidra till att förebygga läkemedelsbrister.

Utöver godkännandeprocessen som regleras genom EU:s läkemedelslagstiftning visar uppdragstagarens studie att det finns utrymme att förbättra samordningen mellan EMA, de nationella behöriga myndigheterna och organen för utvärdering av medicinska metoder (HTA). Detta skulle bidra till att patienterna snabbare får tillgång till läkemedel. Sedan 2010 har det skett en ökning av förfaranden för gemensam vetenskaplig rådgivning från EMA/de nationella behöriga myndigheterna å ena sidan och HTA-organ/myndigheter med ansvar för prissättningen/myndigheter med ansvar för ersättning å andra sidan. Genom förfaranden för gemensam vetenskaplig rådgivning kan kliniska prövningar och studier som bygger på observationsdata utformas för att ta fram belägg som kan användas på flera områden. Dessa belägg kan användas som underlag inte bara för godkännanden för försäljning utan också för nationella beslut om prissättning och ersättning. Detta skulle ge patienterna snabbare tillgång till läkemedel. Det därigenom ökade samarbetet mellan dessa parter kommer att göra systemet effektivare, vilket gynnar patienterna i form av bättre tillgång till läkemedel.