[pic] | EUROPEISKA GEMENSKAPERNAS KOMMISSION |

Bryssel den 11.11.2008

KOM(2008) 726 slutlig

Förslag till

RÅDETS REKOMMENDATION

om en EU-satsning avseende sällsynta sjukdomar

{SEK(2008)2713}{SEK(2008)2712}

Förslag till

RÅDETS REKOMMENDATION

om en EU-satsning avseende sällsynta sjukdomar

EUROPEISKA UNIONENS RÅD UTFÄRDAR DENNA REKOMMENDATION

med beaktande av fördraget om upprättandet av Europeiska gemenskapen, särskilt artikel 152.4 andra stycket,

med beaktande av kommissionens förslag[1],

med beaktande av Europaparlamentets yttrande[2],

med beaktande av Europeiska ekonomiska och sociala kommitténs yttrande[3],

med beaktande av Regionkommitténs yttrande[4], och

av följande skäl:

(1) Sällsynta sjukdomar är ett hot mot EU-medborgarnas hälsa såtillvida att de är livshotande sjukdomar eller sjukdomar med kronisk funktionsnedsättning med låg prevalens och en hög grad av komplexitet.

(2) Ett åtgärdsprogram för gemenskapen avseende sällsynta sjukdomar, inklusive genetiska sjukdomar, har antagits för perioden 1 januari 1999–31 december 2003[5]. Enligt definitionen i programmet uppgår prevalensen för en sällsynt sjukdom till högst 5 av 10 000 personer i Europeiska unionen.

(3) Enligt Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 141/2000 av den 16 december 1999 om särläkemedel ska ett läkemedel klassificeras som ett särläkemedel om det är avsett för att diagnostisera, förebygga eller behandla livshotande tillstånd eller tillstånd med kronisk funktionsnedsättning som högst fem av 10 000 personer i gemenskapen lider av vid ansökningstillfället.

(4) Mellan 5 000 och 8 000 olika sällsynta sjukdomar existerar idag och drabbar 6–8 % av befolkningen någon gång under livet, dvs. 27–36 miljoner människor i Europeiska unionen. De flesta lider av sällan förekommande sjukdomar som drabbar högst 1 person på 100 000.

(5) På grund av den låga prevalensen och sin specificitet kräver de sällsynta sjukdomarna en övergripande ansats grundad på särskilda och samordnade ansträngningar för att förhindra hög sjuklighet eller förtida dödlighet som kan undvikas, och för att förbättra de drabbades livskvalitet eller socioekonomiska potential.

(6) Sällsynta sjukdomar var en av prioriteringarna i gemenskapens sjätte ramprogram för verksamhet inom området forskning, teknisk utveckling och demonstration (2002–2006) och är fortfarande prioriterat för åtgärder i det nya, sjunde ramprogrammet för verksamhet inom området forskning, teknisk utveckling och demonstration (2007–2013)[6] eftersom utvecklingen av ny diagnostik och behandling för sällsynta störningar, samt epidemiologisk forskning om dessa störningar, kräver ansatser med många länder inblandade för att öka antalet patienter i varje studie.

(7) Kommissionen angav sällsynta sjukdomar som en prioritering i sin vitbok ”Tillsammans för hälsa: Strategi för EU: 2008–2013” av den 23 oktober 2007 där EU:s hälsostrategi[7] utvecklas närmare.

(8) För ökad samordning av och samstämmighet mellan nationella, regionala och lokala insatser för sällsynta sjukdomar bör samtliga nationella åtgärder på området integreras i nationella handlingsplaner för sällsynta sjukdomar.

(9) Enligt databasen Orphanet har endast 250 av de 5 863 kända sällsynta sjukdomar som kan identifieras kliniskt en kod i den tionde versionen av den internationella sjukdomsklassifikationen (ICD-10). Samtliga sällsynta sjukdomar behöver klassificeras och kodas för att de ska få den synlighet och det erkännande som krävs i de nationella hälso- och sjukvårdssystemen.

(10) Världshälsoorganisationen (WHO) inledde år 2007 revideringen av den tionde versionen av den internationella sjukdomsklassifikationen (ICD-10) med sikte på att anta den nya, elfte versionen på Världshälsoförsamlingen år 2014. EU:s arbetsgrupp för sällsynta sjukdomar har av WHO utnämnts till tematisk rådgivande grupp kring sällsynta sjukdomar som i samband med revideringen ska lägga fram förslag till kodning och klassificering av sällsynta sjukdomar.

(11) Införandet av en gemensam definition av sällsynta sjukdomar i alla medlemsstater skulle stärka Europeiska unionens bidrag betydligt i denna tematiska rådgivande grupp och skulle på gemenskapsnivå underlätta samarbetet på området.

(12) I juli 2004 inrättades en högnivågrupp för hälso- och sjukvård[8] i syfte att sammanföra experter från alla medlemsstater för att arbeta med de praktiska aspekterna av samarbete mellan nationella hälso- och sjukvårdssystem i EU. En av arbetsgrupperna i denna högnivågrupp fokuserar på europeiska referensnätverk (ERN) för sällsynta sjukdomar[9]. Man har tagit fram några principer, t.ex. för deras roll vid bekämpningen av sällsynta sjukdomar, och några kriterier som sådana centrum bör uppfylla. De europeiska referensnätverken bör även tjänstgöra som forsknings- och kunskapscentrum där patienter från andra medlemsstater behandlas och som säkerställer tillgången till vårdinrättningar för fortsatt behandling.

(13) På grund av sällsyntheten, som innebär både begränsat antal patienter och brist på expertis inom de enskilda länderna, är det mervärde som europeiska referensnätverk skapar för gemenskapen särskilt högt. För att kunna säkerställa lika tillgång till vård av hög kvalitet för patienter med sällsynta sjukdomar är det därför av största vikt att samla expertis på EU-nivå.

(14) I december 2006 lämnade en expertgrupp inom EU:s arbetsgrupp för sällsynta sjukdomar en rapport med titeln Contribution to policy shaping: For a European collaboration on health services and medical care in the field of rare diseases [10] till kommissionens högnivågrupp för hälso- och sjukvård. Expertgruppen redogör där bl.a. för vikten av att identifiera kunskapscentrum på nationell och regional nivå och för vilka uppgifter sådana centrum bör ha. Några av de åtgärder som efterlyses i rapporten finns med i denna rekommendation.

(15) Samarbete och utbyte av kunskap mellan nationella och regionala kunskapscentrum har visat sig vara den mest effektiva ansatsen för att handha sällsynta sjukdomar i EU.

(16) De nationella och regionala kompetenscentrumen bör ha en tvärvetenskaplig ansats på vård som bör integrera medicinska och sociala aspekter för att behandla de komplexa och olikartade tillstånd som sällsynta sjukdomar medför.

(17) På grund av de egenskaper som utmärker sällsynta sjukdomar – begränsat antal patienter och brist på kunskap och expertis – kan man på detta område skapa mycket stort mervärde i gemenskapen. Mervärdet kan främst skapas genom att den nationella expertis om sällsynta sjukdomar som nu finns spridd i medlemsstaterna samlas.

(18) Det är av yttersta vikt att säkerställa att medlemsstaterna aktivt bidrar till att utarbeta några av de gemensamma instrument som anges i kommissionens meddelande om sällsynta sjukdomar; detta gäller särskilt referensutlåtanden om diagnostik och vård inom EU och EU-riktlinjer för allmän screening. Detsamma gäller bedömningsrapporterna om särläkemedels terapeutiska mervärde, vilka skulle kunna skynda på de nationella förhandlingarna om prissättning och därigenom förkorta väntetiden för tillgång till särläkemedel för patienter med sällsynta sjukdomar.

(19) Världshälsoorganisationen (WHO) har definierat patienters egenmakt som en förutsättning för hälsa och uppmuntrat en proaktiv strategi för partnerskap och egenvård för bättre resultat på hälsoområdet och bättre livskvalitet för kroniskt sjuka[11]. Enligt detta har patientgrupper en viktig uppgift både när det gäller direkt stöd till enskilda individer med sjukdomen och det kollektiva arbetet för att förbättra förhållandena för samtliga patienter med sällsynta sjukdomar och för kommande generationer.

(20) Patienter och patientrepresentanter bör därför medverka i samtliga led i policyprocesserna och beslutsfattandet. Deras verksamhet bör främjas och stödjas aktivt, även finansiellt, i varje medlemsstat.

(21) Utvecklingen av forskning om och vårdinfrastruktur för sällsynta sjukdomar kräver långsiktiga projekt och därmed ändamålsenliga ekonomiska ansträngningar för att säkra deras hållbarhet på lång sikt. Dessa ansträngningar skulle väsentligen maximera synergieffekterna med projekt som utvecklats med stöd av gemenskapens folkhälsoprogram (2008–2013) och gemenskapens sjunde ramprogram för verksamhet inom området forskning, teknisk utveckling och demonstration (2007–2013) samt deras efterföljare.

HÄRIGENOM REKOMMENDERAS ATT MEDLEMSSTATERNA

1. upprättar nationella planer för sällsynta sjukdomar för att säkerställa att patienter med sällsynta sjukdomar får allmän tillgång till vård av hög kvalitet, inbegripet diagnostik, behandling och särläkemedel, inom hela sitt territorium på grundval av principen om rättvisa och solidaritet inom EU, och särskilt

1. till slutet av 2011 utarbetar och antar en övergripande och samordnad strategi för styrning och strukturering av alla relevanta åtgärder inom området i form av en nationell plan för sällsynta sjukdomar,

2. vidtar åtgärder för att säkerställa att alla pågående och framtida regionala och nationella initiativ integreras i den nationella planen,

3. definierar ett begränsat antal prioriterade åtgärder i den nationella planen för sällsynta sjukdomar med konkreta mål, tydliga tidsfrister, förvaltningsstrukturer och regelbunden rapportering,

4. stöder utvecklingen av riktlinjer och rekommendationer för de relevanta nationella myndigheternas arbete med att utarbeta nationella åtgärder för sällsynta sjukdomar inom ramen för det pågående EU-projektet för utveckling av nationella planer för sällsynta sjukdomar (EUROPLAN) som ska finansieras med stöd av folkhälsoprogrammet under perioden 2007–2010,

5. i de nationella planerna tar med bestämmelser som säkerställer att samtliga patienter med sällsynta sjukdomar får rättvis tillgång till vård av hög kvalitet, inbegripet diagnostik, behandling och särläkemedel, inom hela territoriet för att rättvis tillgång till kvalitativ vård på grundval av principen om rättvisa och solidaritet ska kunna garanteras inom hela Europeiska unionen,

2. Avseende definition, kodning och inventering av sällsynta sjukdomar

6. inför en gemensam definition av sällsynta sjukdomar i Europeiska unionen som omfattar de sjukdomar som drabbar högst 5 av 10 000 personer,

7. säkerställer att sällsynta sjukdomar kodas på lämpligt sätt och är spårbara i hälsoinformationssystemen, vilket medför att sjukdomarna erkänns av de nationella systemen för hälso- och sjukvård och ersättning av vårdkostnader,

8. aktivt bidrar till en dynamisk inventering av sällsynta sjukdomar i Europeiska unionen enligt meddelandet,

9. på nationell eller regional nivå stöder nätverk, register och databaser för information om specifika sjukdomar,

3. Avseende forskning om sällsynta sjukdomar

10. identifierar pågående forskningsprojekt och befintliga forskningsresurser för att få en översikt över forskningen på området,

11. identifierar behov och prioriteringar för grundforskning, klinisk forskning och överbryggande forskning på området, samt prioriteringar för social forskning,

12. främjar nationella forskares och laboratoriers medverkan i forskningsprojekt om sällsynta sjukdomar som finansieras på gemenskapsnivå,

13. i de nationella planerna för sällsynta sjukdomar tar med bestämmelser som syftar till att främja forskning, inbegripet folkhälsoforskning och social forskning, på området, särskilt vad gäller utveckling av verktyg såsom övergripande infrastruktur och av projekt som avser specifika sjukdomar,

4. Avseende kompetenscentrum och europeiska referensnätverk för sällsynta sjukdomar

14. till slutet av 2011 identifierar nationella eller regionala kompetenscentrum inom hela sitt territorium och främjar inrättandet av kompetenscentrum där sådana inte finns, särskilt genom att i sina nationella planer för sällsynta sjukdomar ta med bestämmelser om skapandet av nationella eller regionala kunskapscentrum,

15. främjar nationella eller regionala kunskapscentrums medverkan i europeiska referensnätverk och finansierar dem på lång sikt så att hållbarheten säkerställs och därmed kontinuiteten för patienternas vård,

16. organiserar vårdvägar för patienter genom samarbete med relevanta experter inom landet eller vid behov utomlands; bör stödja gränsöverskridande hälso- och sjukvård, inbegripet patienters, vårdpersonals och vårdgivares rörlighet, och tillhandahållande av vårdtjänster genom informations- och kommunikationsteknik där detta krävs för att säkerställa allmän tillgång till den specifika vård som behövs,

17. säkerställer att nationella och regionala kompetenscentrumen har en tvärvetenskaplig ansats på vård när de behandlar komplexa och olikartade tillstånd såsom sällsynta sjukdomar, och främjar integrationen av de medicinska och sociala aspekterna inom centrumen,

18. säkerställer att nationella eller regionala kompetenscentrum följer de standarder som fastställts av de europeiska referensnätverken för sällsynta sjukdomar med vederbörlig hänsyn tagen till patienternas och vårdpersonalens behov och förväntningar,

5. Avseende samlande av expertis om sällsynta sjukdomar på EU-nivå

19. säkerställer mekanismer för att samla nationell expertis om sällsynta sjukdomar för att dela den med parterna i EU med syftet att utveckla

20. gemensamma protokoll och rekommendationer såsom europeiska referensutlåtanden om diagnosverktyg, vård, utbildning och sociala tjänster,

21. EU-riktlinjer för allmän screening och diagnostiska tester,

22. Utbyte av bedömningsrapporter om särläkemedels terapeutiska mervärde med de övriga medlemsstaterna på EU-nivå för att minimera väntetiden för tillgång till särläkemedel för patienter med sällsynta sjukdomar,

6. Avseende patientorganisationers egenmakt

23. vidtar åtgärder för att säkerställa samråd med patienter och patientrepresentanter i samtliga led i policyprocesserna och beslutsfattandet på området, även när det gäller inrättandet och förvaltningen av kompetenscentrum och europeiska referensnätverk och utarbetandet av nationella planer,

24. stöder patientorganisationernas verksamhet, t.ex. informationskampanjer, kapacitetsuppbyggnad och utbildning, utbyte av information och bästa praxis, nätverksarbete, uppsökande verksamhet till mycket isolerade patienter,

25. i de nationella planerna för sällsynta sjukdomar tar med bestämmelser om stöd till och samråd med patientorganisationerna enligt punkterna 1 och 2,

7. Avseende hållbarhet

26. säkerställer genom lämpliga finansieringsmekanismer den långsiktiga hållbarheten hos såväl forskningsinfrastruktur såsom biobanker, databaser och register, vårdinfrastruktur såsom kompetenscentrum som europeiska referensnätverk för sällsynta sjukdomar,

27. samarbetar med andra medlemsstater för att uppfylla behovet av hållbar forskningsinfrastruktur i EU för alla medlemsstater och för största möjliga antal sällsynta sjukdomar,

28. i de nationella planerna för sällsynta sjukdomar tar med bestämmelser om behovet att beakta den finansiella hållbarheten i samband med verksamhet på området.

HÄRIGENOM UPPMANAS KOMMISSIONEN

1. Att utifrån information från medlemsstaterna utarbeta en rapport om tillämpningen av denna rekommendation till rådet, Europaparlamentet, Europeiska ekonomiska och sociala kommittén och Regionkommittén senast före utgången av det femte året efter dagen för antagande av denna rekommendation, att bedöma hur effektivt de föreslagna åtgärderna fungerar och att bedöma behovet av ytterligare åtgärder.

2. Att regelbundet underrätta rådet om uppföljningen av kommissionens meddelande om sällsynta sjukdomar.

Utfärdad i Bryssel den

På rådets vägnar

Ordförande

[1] EUT C, , s. .

[2] EUT C, , s. .

[3] EUT C, , s. .

[4] EUT C, , s. .

[5] Europaparlamentets och rådets beslut nr 1295/1999/EG av den 29 april 1999 om att anta ett åtgärdsprogram för gemenskapen avseende sällsynta sjukdomar inom ramen för åtgärderna på folkhälsoområdet (1999–2003).

[6] http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2006:412:0001:0041:SV:PDF.

[7] Se http://ec.europa.eu/health/ph_overview/strategy/health_strategy_en.htm.

[8] Som svar på diskussionsprocessen på hög nivå antog kommissionen ett meddelande om patientrörlighet och utvecklingen av hälso- och sjukvården i EU (KOM(2004) 301, 20.4.2004) och inrättade en mekanism för att fortsätta det arbete som beskrivs i meddelandet.

[9] http://ec.europa.eu/health/ph_threats/non_com/rare_8_en.htm.

[10] http://ec.europa.eu/health/ph_threats/non_com/docs/contribution_policy.pdf.

[11] http://www.euro.who.int/Document/E88086.pdf.