ARBETSDOKUMENT FRÅN KOMMISSIONENS AVDELNINGAR SAMMANFATTNING AV KONSEKVENSBEDÖMNINGEN Följedokument till Förslag till RÅDETS FÖRORDNING om det gemensamma företaget för initiativet innovativa läkemedel 2 /* SWD/2013/0246 final */





ARBETSDOKUMENT FRÅN KOMMISSIONENS AVDELNINGAR SAMMANFATTNING AV KONSEKVENSBEDÖMNINGEN Följedokument till Förslag till RÅDETS FÖRORDNING om det gemensamma företaget för initiativet innovativa läkemedel 2 Detta dokument är en sammanfattning av konsekvensbedömningen av det gemensamma teknikinitiativet för innovativa läkemedel, som inrättades som ett gemensamt företag inom ramen för det sjunde ramprogrammet. Förslaget har utarbetats mot bakgrund av unionens fleråriga budgetram (2014–2020) och kommer att bidra till genomförandet av EU:s nästa ramprogram för forskning och innovation, Horisont 2020. 1. Problemformulering 1.1. Det problem som kräver åtgärder Med en åldrande befolkning ökar bördan av kroniska och degenerativa sjukdomar och därmed också trycket på hälso- och sjukvårdssystemen i en tid av ansträngda offentliga finanser. Ändamålsenliga åtgärder är en viktig del av lösningen. Forskning och utveckling spelar dock en allt mindre roll i utvecklingen av behandlingsmetoder – det saknas nästan helt incitament för vissa behandlingstyper (t.ex. antibiotika) och strukturella problem står i vägen för tvärvetenskapligt samarbete, vilket krävs för att lösa de komplexa vetenskapliga problem som är utmärkande för detta område. Att inte vidta några åtgärder skulle inte gynna vare sig den europeiska folkhälsan eller EU:s konkurrenskraft. Processen med att utveckla behandlingsmetoder är kostsam och omfattar många tester innan godkännande för marknadsföring kan beviljas. Dessa tester visar inte sällan att behandlingen ifråga är olämplig och därmed går investeringen förlorad. Detta skapar incitament för tillverkare att satsa på utvecklingen av behandlingar som har större chanser att bli framgångsrika, antingen för att de liknar befintliga behandlingsmetoder eller för att den potentiella avkastningen är mycket hög. Det må vara förnuftigt ur en affärsmässig synvinkel, men gynnar inte nödvändigtvis EU-medborgarnas allmänintresse. 1.2. De främsta problemkällorna De relativt låga investeringarna i biotekniksektorn (jämfört med investeringarna i konkurrerande sektorer), i kombination med den fragmenterade och slutna innovationsmodell som gäller för läkemedelsutveckling i Europa samt processens komplexitet fungerar avskräckande när det gäller industrins risktagande. De vetenskapliga utmaningarna är så stora att uppgifterna måste delas mellan flera aktörer. Utan ramar för ett sådant samarbete i en kontrollerad miljö kan detta inte ske. 1.3. Behov av offentliga åtgärder En kontrollerad miljö kommer inte att utvecklas spontant i den kommersiella miljön, och kan inte heller åstadkommas enbart av den offentliga sektorn. En sådan miljö kan endast skapas genom offentligt samarbete, där de olika aktörerna (den akademiska världen, industrin, små och medelstora företag, kliniker, tillsynsmyndigheter och patienter) delar resurser, uppgifter och expertis, och samtidigt ser till att frukterna av deras samarbete delas, att riskerna och kostnaderna minskas och att produktiviteten ökar. En sådan riskdelningsmiljö kommer att minska misslyckandegraden och skapa större incitament för dem som utför testerna att testa fler behandlingsmetoder, vilket kommer att gynna alla berörda parter, såväl när det gäller främjandet av folkhälsan som att garantera ett legitimt skydd av kommersiella intressen. 1.4. EU:s rätt att vidta åtgärder och tillämpningen av subsidiaritetsprincipen EU:s rätt att vidta åtgärder på detta område regleras i artikel 187 i fördraget om Europeiska unionens funktionssätt, enligt vilken unionen kan bilda ”gemensamma företag eller andra organisationer som krävs för att effektivt genomföra unionens program för forskning, teknisk utveckling och demonstration”. 1.4.1. De nödvändiga offentliga åtgärderna kan endast vidtas på EU-nivå Åtgärder på EU-nivå för att stödja transnationellt och sektorsövergripande samarbete mellan företag om strategiska forskningsagendor kommer att bidra till att skapa en ”kritisk massa”, särskilt genom upprättandet av gemensamma agendor, frigörande av ytterligare finansiering och större hävstångseffekt på investeringar i industriell forskning och utveckling. 1.4.2. Investeringar på EU-nivå kan ge kostnadsbesparingar när det gäller hälso- och sjukvårdstjänster Forskningsprogrammet kommer att leda till en bättre klassificering av sjukdomar, och avsevärt förbättra diagnoser och behandlingar, vilket kommer att förhindra att patienter i onödan utsätts för negativa effekter av ineffektiva behandlingar som är under klinisk utveckling eller som används i hälso- och sjukvården. I det senare fallet har besparingar möjliggjorts genom att ineffektiva eller olämpliga behandlingar har avskaffats. En analys som gjorts i Frankrike har till exempel visat på den ekonomiska fördelen med molekylär diagnostik av cancerpatienter. En investering på 1,7 miljoner euro i molekylär diagnostik har lett till besparingar på 34 miljoner euro, genom att cancerläkemedlet Iressa® inte ges till patienter som det inte har någon verkan för. Ännu större besparingar kan förväntas av klassificeringen av kroniska sjukdomar. 1.5. Resultaten av det nuvarande initiativet för innovativa läkemedel Det gemensamma företaget för initiativet för innovativa läkemedel har gett flera viktiga resultat: · En avsevärd hävstångseffekt för investeringar i industriell forskning och utveckling genom ett bidrag från Europeiska kommissionen på 1 miljard euro och ett bidrag in natura från den europeiska läkemedelsbranschorganisationen EFPIA (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations) på 1 miljard euro. · Fördjupat samarbete – det gemensamma företaget för initiativet för innovativa läkemedel sammanför storskaliga industrier, små och medelstora företag och forskningsorganisationer från hela EU. · Gemensamt utarbetande av övergripande strategiska forskningsagendor och samordning av annan politik tack vare deltagandet från patientorganisationer och tillsynsorgan. · En öppen innovationsmodell – det gemensamma företaget för initiativet för innovativa läkemedel har bidragit till en övergång från en sluten till en öppen innovationsmodell inom biomedicinsk forskning och läkemedelsforskning. 1.6. Lärdomar av initiativet för innovativa läkemedel Resultaten till trots har genomförandet av initiativet för innovativa läkemedel och 2011 års halvtidsutvärdering visat på ett antal brister: · De rättsliga instrument som används för inrättandet av de gemensamma teknikinitiativen, och i synnerhet deras status som unionsorgan, måste göras mer flexibla. · De deltaganderegler som tillämpas för/av gemensamma företag för gemensamma teknikinitiativ ökar initiativets komplexitet, eftersom de tar hänsyn till de olika partnernas behov. · Övervakningen och utvärderingen av uppfyllelsen av målen i den strategiska forskningsagendan och de tekniska arbetsplanerna måste förbättras. · Den övergripande politiska samordningen måste stärkas (rådgivningspotentialen hos Europeiska läkemedelsbyrån (EMA), bör exempelvis utnyttjas fullt ut). · Den interna och externa kommunikationen måste stärkas. De identifierade bristerna beror på den ursprungliga utformningen och är utgångspunkten för en förbättrad utformning av det gemensamma företaget för initiativet för innovativa läkemedel, inom ramen för Horisont 2020. 2. Mål De allmänna och särskilda mål som identifierats grundas på resultaten av det offentliga samrådet, problem och drivkrafter och de resultat och erfarenheter som samlats inom ramen för initiativet för innovativa läkemedel. 2.1. Allmänna mål Det övergripande målet är att förbättra EU-medborgarnas hälsa och välmående genom att tillhandahålla nya och mer effektiva diagnos- och behandlingsmetoder, och samtidigt skydda den framtida internationella konkurrenskraften hos EU:s industrier för bioläkemedel och biovetenskap, exempelvis diagnosmetoder, vaccin, biomedicinsk bildteknik och medicinsk informationsteknik. Det gemensamma företaget för initiativet för innovativa läkemedel 2 ska bidra till att målen för Horisont 2020 uppnås, i synnerhet de som fastställs i samhällsutmaningen Hälsa, befolkningsutveckling och välbefinnande, och ska ta upp de folkhälsoproblem som identifierats i Världshälsoorganisationens rapport Priority Medicines for Europe and the World. 2.2. Operationella mål De operationella målen för detta initiativ har följande syften: · Tillhandahålla strukturer för partnerskap för hela biovetenskaps- och innovationscykeln, dvs. från första upptäckten till produktutveckling, säkerhetsforskning och övervakning. Detta ska ske inom effektiva, innovationsinriktade samarbetsramar för att optimera biovetenskaplig forskning och innovation för diagnos, förebyggande och läkemedel och behandlingsmetoder, samt stöd till utvecklingen av faktabaserad lagstiftning. · Skapa nätverk för öppeninnovation i hela innovationscykeln för ny medicinsk forskning och teknik. Syftet är att sammanföra offentliga forskningsorganisationer, den akademiska världen, biovetenskaplig industri, små och medelstora företag, patientorganisationer, lagstiftare, betalningsgivare, offentliga hälsovårdsmyndigheter och djurhälsosektorn. · Minska splittringen inom forskning och innovation och öka andelen investeringar från den privata sektorn i EU. · Utveckla och genomföra en strategisk dagordning i en EU-övergripande struktur med tillräcklig kritisk massa och budget, för att garantera kontinuitet och ge biovetenskapsindustrin möjlighet att göra långsiktiga investeringsplaner. · Underlätta forskning som leder till fakta och bevis på ett tidigare skede i utvecklingen av läkemedel och vaccin, genom riskdelningsmekanismer. 2.3. Särskilda mål De särskilda målen är följande: · Att till 2020 öka andelen lyckade kliniska prövningar med 30 % för sjukdomar som identifierats i Världshälsoorganisationens rapport Priority Medicines for Europe and the World. · Minska tiden för klinisk ”proof of concept” för immunologiska sjukdomar, sjukdomar i andningsorganen, neurologiska och neurodegenerativa sjukdomar till fem år · Utveckla minst två nya behandlingsmetoder för sjukdomar med stora icke-tillgodosedda behov och begränsade marknadsincitament: antimikrobiell motståndskraft (två nya klasser under de senaste trettio åren) eller Alzheimers (endast två behandlingsmetoder med begränsad effekt har någonsin utvecklats). · Utveckla diagnostiska markörer för fyra sjukdomar (bland de ovan nämnda) med tydlig klinisk relevans som är godkända av tillsynsmyndigheterna. · Utveckla en transparent och omfattande infrastrukturmodell för att samla uppgifter om sjukdomsfall och stora infektionssjukdomars medicinska och socioekonomiska kostnader. · Utveckla provade nya biomarkörer för att förutsäga vaccins effektivitet och säkerhet (två markörer för varje) på ett tidigt stadium i processen, för att förbättra flerkandidats-screeningen och uppnå en minskning med 50 % av misslyckandena i kliniska prövningar i fas III. · Utveckla två nya adjuvanser för människor för att öka kroppens immunreaktion mot vaccin och i synnerhet öka reaktionen i vissa målgrupper som de äldre och de som inte reagerar på vaccin. · För två minst stora infektionssjukdomar och två typer av cancer eller kroniska åkommor (som autoimmunsjukdomar) identifiera två nya prognosmodeller för effektivitet och två nya prognosmodeller för säkerhet. · Förstärka kopplingen mellan humanmedicinsk och veterinärmedicinsk vaccinforskning. 3. Alternativ I konsekvensbedömningen övervägdes fyra alternativ: 1. Business-as-usual: Det nuvarande gemensamma teknikinitiativet för innovativa läkemedel inom ramen för Horisont 2020 fortsätter, under förvaltning av det gemensamma företaget. Med detta alternativ är initiativet för innovativa läkemedel även fortsättningsvis inriktat på att skapa ett samarbetssystem för biomedicinsk forskning och utveckling i Europa och på att påskynda utvecklingen av effektiva och säkrare läkemedel för patienterna. 2. Inga offentlig-privata partnerskap eller ”noll-alternativet”: Endast samarbetsprojekt inom ramen för Horisont 2020 används. Detta alternativ underlättar utarbetandet av gemensamma mål på projektnivå, men beaktar inte utformningen av ett projektöverskridande genomförande av strategiska agendor. Industrin deltar på projektbasis. 3. Ett kontraktsbaserat offentlig-privat partnerskap, i syfte att genomföra de åtgärder inom Horisont 2020 som faller under samhällsutmaningen ”Hälsa, demografisk förändring och välbefinnande”. Med detta alternativ ingås ett partnerskapsavtal med industrin, och industrin utarbetar en strategi och ger råd om arbetsprogram. EU:s åtagande och bidrag fastställs vid inledandet av det offentlig-privata partnerskapet, medan finansieringsbelopp och ämnen ska godkännas i ett årligt arbetsprogram. 4. Ett moderniserat gemensamt teknikinitiativ: Utökar målen och verksamheten för det gemensamma företaget för initiativet för innovativa läkemedel i enlighet med målen i Horisont 2020, utvidgar omfattningen av det nuvarande programmet och förbättrar dess styrning. 4. Konsekvensbedömning och jämförelse av alternativ De fyra alternativen har jämförts utifrån flera viktiga parametrar och en bedömning har gjorts av det offentliga deltagandet i forskning och innovation om biovetenskap. Resultatet av denna jämförelse är att alternativet med ”Ett moderniserat gemensamt teknikinitiativ” rekommenderas. Detta alternativ skapar en kritisk massa på program- och projektnivå. Det främjar vetenskaplig spetskompetens inom forskningen om bioläkemedel och livsvetenskap, vilket påverkar innovationer och stärks genom finansiellt stöd från vetenskapliga idéer till marknaden, en starkare resultatinriktning och bättre spridning av forskningsresultat. Större effekter av vetenskap och innovation leder till större nedströmseffekter i fråga om ekonomi, konkurrenskraft, sociala frågor och folkhälsa. Alternativet möjliggör större flexibilitet och minskade administrativa kostnader för sökande och deltagare. Offentligt finansierade organ, till exempel inom den akademiska världen och små och medelstora företag, gynnas av en administrativ förenkling. Detta alternativ maximerar också kostnadseffektiviteten. ”Noll-alternativet” gör det svårt att utforma ett projektöverskridande genomförande av strategiska agendor. Den kritiska massan äventyras och flexibiliteten, tillgängligheten och den bredare övergripande politisk samordningen är lägre än med alternativet med ”Ett moderniserat gemensamt teknikinitiativ”. Det skulle ge mer begränsade effekter i fråga om ekonomi, konkurrenskraft, sociala frågor och folkhälsa. Alternativet med ”ett kontraktsbaserat offentlig-privat partnerskap” omfattar utformning av ett projektöverskridande genomförande av strategiska agendor, men är en ”nedbantad” version av ett offentlig-privat partnerskap, med endast en vägledande budget och ett tämligen begränsat åtagande från industrins sida. Sammanfattande jämförelse av alternativen (effekten jämförd med business-as-usual-scenariot) || Inget offentlig-privat partnerskap || Offentlig-privat partnerskap || Ett moderniserat gemensamt teknikinitiativ Folkhälsoeffekter || -- || - || +++ Sociala effekter || -- || - || ++ Ekonomiska och konkurrensmässiga effekter || - || - || ++ Innovationseffekter || -- || - || ++ Kritisk massa av resurser || -- || - || + Hävstångseffekt (övergripande resursmobilisering för forskning och innovation) || -- || - || = Deltagande från industrin och av små och medelstora företag || -- || - || ++ Strategisk agenda || -- || - || + Hanterar fragmentering || - || - || ++ Administrativa kostnader och effektiv styrning || - || -- || = Samstämmighet || = || = || ++ Ändamålsenlighet || -- || = || ++ Effektivitet || -- || = || ++ 5. Övervakning och utvärdering Ett lämpligt övervaknings- och utvärderingssystem som antas på program- och projektnivå, med en uppsättning godkända viktiga resultatindikatorer, kommer att göra det möjligt att bedöma om det gemensamma företaget för initiativet för innovativa läkemedel 2 når sina mål. Styrelsen övervakar den verkställande direktörens och programkontorets arbete. Kommissionen kommer att ansvara för den externa utvärderingen av hela programmet. En halvtidsutvärdering kommer att genomföras före slutet av 2017 och en slutlig utvärdering kommer att genomföras efter att programmet avslutats 2024.