DOCUMENT DE LUCRU AL SERVICIILOR COMISIEI Rezumat al evaluării impactului care însoțește documentul Propunere de REGULAMENT AL CONSILIULUI privind întreprinderea comună referitoare la inițiativa privind medicamentele inovatoare 2 /* SWD/2013/0246 final - 2013/ () */





DOCUMENT DE LUCRU AL SERVICIILOR COMISIEI REZUMAT AL EVALUĂRII IMPACTULUI care însoțește documentul Propunere de REGULAMENT AL CONSILIULUI privind întreprinderea comună referitoare la inițiativa privind medicamentele inovatoare 2 Prezentul document rezumă evaluarea impactului inițiativei tehnologice comune (ITC) privind medicamentele inovatoare (IMI), constituită ca o întreprindere comună în cadrul celui de-al 7-lea program-cadru privind cercetarea. Propunerea a fost realizată în contextul cadrului financiar multianual al Uniunii (2014-2020) și va contribui la implementarea următorului Program-cadru al UE pentru cercetare și inovare, Orizont 2020. 1. Definirea problemei 1.1. Problema care necesită acțiune O populație tot mai în vârstă determină o creștere a numărului de cazuri de boli cronice și degenerative, generând o presiune suplimentară asupra sistemelor de sănătate și de îngrijiri medicale într-o perioadă în care finanțele publice sunt insuficiente. Măsurile eficiente reprezintă o parte semnificativă a soluției. Cu toate acestea, rolul cercetării și al dezvoltării (C&D) în dezvoltarea unor noi terapii este în scădere, stimulentele pentru unele clase de terapii (de exemplu, antibioticele) lipsesc cu desăvârșire, iar problemele structurale împiedică cooperarea multidisciplinară, necesară pentru a rezolva problemele științifice complexe caracteristice acestui domeniu. Lipsa unei acțiuni în privința acestor neajunsuri nu este nici în interesul sănătății publice europene, nici al competitivității europene. Procesul de dezvoltare a unor terapii este costisitor, implicând numeroase studii înainte ca autorizația de introducere pe piață să poată fi acordată. Aceste studii concluzionează adesea că terapia în cauză este inadecvată și, prin urmare, că investiția este pierdută. Această situație generează un stimulent pentru producători de a investi în dezvoltarea unor terapii care au șanse mai mari de succes, fie pentru că se aseamănă terapiilor existente, fie pentru că profitul potențial este foarte mare. Deși aceasta este o decizie comercială rațională, ea nu servește în mod necesar interesului general al cetățenilor UE. 1.2. Factorii-cheie determinanți ai problemei Investițiile relativ mici în sectorul biotehnologiei (în raport cu regiunile concurente), combinate cu modelul de inovare fragmentat și închis al dezvoltării medicamentelor în Europa, precum și cu complexitatea procesului, acționează ca factori de descurajare a asumării de riscuri de către industria de profil. Natura provocărilor științifice este de așa natură încât datele trebuie să fie comunicate reciproc între diferitele părți interesate. Fără existența unui cadru care să permită ca această comunicare să se realizeze într-un mediu controlat, cooperarea nu va avea loc. 1.3. Necesitatea intervenției publice Un mediu controlat nu va apărea în mod natural în mediul comercial și nici nu poate fi realizat numai de către sectorul public. El poate apărea doar prin cooperarea publică, în cadrul căreia diverșii actori (mediul academic, industria, IMM-urile, clinicienii, autoritățile de reglementare și pacienții) utilizează în comun resursele, datele și cunoștințele de nivel expert, asigurându-se în același timp că rezultatele colaborării lor sunt comunicate reciproc, că riscurile și costurile sunt reduse și că productivitatea este crescută. Crearea unui astfel de mediu în care riscurile sunt asumate în comun va reduce rata eșecurilor, iar cei care efectuează studii vor fi mai stimulați să studieze o varietate mai mare de terapii, în beneficiul tuturor celor în cauză, atât în ceea ce privește promovarea sănătății publice, cât și protejarea legitimă a intereselor comerciale. 1.4. Dreptul UE de a acționa și aplicarea principiului subsidiarității Dreptul UE de a acționa în acest domeniu este prevăzut la articolul 187 din Tratatul privind funcționarea UE, prin care se autorizează înființarea de „întreprinderi comune sau orice altă structură necesară bunei desfășurări a programelor de cercetare, de dezvoltare tehnologică și demonstrative ale Uniunii”. 1.4.1. Intervenția publică necesară poate fi realizată doar la nivel european Măsurile la nivelul UE menite a sprijini cooperarea transnațională și transsectorială între societățile comerciale în privința agendei cercetărilor cu valoare strategică vor contribui la constituirea „masei critice”, în particular prin elaborarea în comun a agendei, prin mobilizarea unor fonduri suplimentare și prin sporirea efectului investițiilor în C&D industrială. 1.4.2. Investițiile la nivelul UE pot produce economii la nivelul costurilor și serviciilor de asistență medicală Programul de cercetare va conduce la o mai bună clasificare a bolilor, îmbunătățind semnificativ diagnosticele și tratamentele. Astfel, se va evita expunerea inutilă a pacienților la efectele adverse ale tratamentelor ineficiente în timpul studiilor clinice sau al practicii medicale. În acest din urmă caz, au fost realizate economii prin stoparea administrării tratamentelor ineficiente sau inoportune. De exemplu, o analiză efectuată în Franța a demonstrat beneficiile monetare ale diagnosticării moleculare a unor cancere. Investirea a 1,7 milioane EUR în diagnosticarea moleculară a generat economii în valoare de 34 de milioane EUR prin neadministrarea medicamentului oncologic Iressa® la pacienți la care este ineficient. Economii și mai mari s-ar putea realiza ca urmare a reclasificării bolilor cronice. 1.5. Realizările actualei IMI Întreprinderea comună IMI a produs o serie de rezultate importante: · sporirea efectului investițiilor în C&D industrială prin intermediul unei contribuții de 1 miliard EUR din partea Comisiei Europene și al unei contribuții în natură în valoare de 1 miliard EUR din partea Federației Europene a Industriilor și Asociațiilor Farmaceutice (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations – EFPIA); · cooperarea intensificată – întreprinderea comună IMI reunește giganți industriali, IMM­uri și organizații de cercetare din întreaga Uniune Europeană; · elaborarea în comun a unei agende strategice de cercetare cuprinzătoare și coordonarea altor politici prin implicarea organizațiilor de pacienți și a organismelor de reglementare; · un model de inovare deschis – întreprinderea comună IMI a contribuit la tranziția de la un model de inovare închis la unul deschis în cercetarea biomedicală și farmaceutică. 1.6. Lecțiile desprinse din IMI În pofida acestor realizări, implementarea IMI și evaluare intermediară din 2011 au relevat o serie de deficiențe: · instrumentele juridice utilizate pentru instituirea ITC-urilor, în particular statutul lor de organisme ale Uniunii, trebuie să fie mai flexibile; · normele de participare aplicate întreprinderilor comune ale ITC-urilor sau de către acestea, reflectând necesitățile diferiților parteneri, sporesc complexitatea inițiativei; · monitorizarea și evaluarea realizării obiectivelor incluse în agenda de cercetare strategică și planurile de lucru tehnic trebuie să fie îmbunătățite; · coordonarea orizontală a politicilor trebuie să fie consolidată [de exemplu, potențialul de consiliere al Agenției Europene pentru Medicamente (EMA) ar trebui fie pe deplin exploatat]; · comunicarea internă și externă trebuie să fie consolidată. Deficiențele identificate decurg din concepția inițială și constituie un punct de plecare pentru îmbunătățirea concepției întreprinderii comune IMI, în cadrul programului Orizont 2020. 2. Obiective Obiectivul general și cele specifice care au fost identificate sunt bazate pe rezultatele consultării publice, pe problemele și factorii determinanți, precum și pe realizările și lecțiile desprinse din IMI. 2.1. Obiectivul general Obiectivul general este îmbunătățirea sănătății și a bunăstării cetățenilor europeni prin oferirea unor metode de diagnostic și tratamente noi și mai eficiente, menținând în același timp competitivitatea viitoare pe plan internațional a industriilor biofarmaceutice și biologice europene, cum ar fi cele privind metodele de diagnostic, vaccinurile, imagistica biomedicală și tehnologia informațiilor medicale. Întreprinderea comună IMI2 va realiza obiectivele programului Orizont 2020 astfel cum au fost definite în provocarea societală „Sănătate, schimbări demografice și bunăstare” și va aborda provocările din domeniul sănătății publice identificate în raportul Organizației Mondiale a Sănătății privind medicamentele prioritare pe plan european și mondial. 2.2. Obiective operaționale Obiectivele operaționale ale prezentei inițiative sunt: · punerea la dispoziție a unor structuri care să faciliteze parteneriatele de-a lungul întregului ciclu de cercetare și inovare în domeniul științelor biologice, de la descoperirea timpurie la dezvoltarea de produse, la cercetarea în scop de farmacovigilență și la supraveghere, într-un cadru de colaborare eficace, bazat pe inovare, care să fie axat pe optimizarea cercetării și inovării în domeniul științelor biologice privind metodele de diagnostic, de prevenire și agenții și metodele terapeutice, prin intermediul cărora să se acorde sprijin pentru dezvoltarea unor reglementări bazate pe dovezi științifice; · constituirea unor rețele de inovare deschisă de-a lungul întregului ciclu de inovare al cercetărilor medicale și al tehnologiilor avangardiste, reunind instituții publice de cercetare, mediul academic, industrii din domeniul științelor biologice, IMM-uri, organizații ale pacienților, autorități de reglementare, finanțatori, autorități din domeniul sănătății publice și sectorul sănătății animale; · reducerea fragmentării cercetării și inovării și creșterea nivelului cheltuielilor sectorului privat în Europa; · dezvoltarea și punerea în aplicare a unei agende strategice într-o structură paneuropeană cu masa critică și bugetul necesare, care să asigure continuitatea și care să permită industriilor din domeniul științelor biologice să elaboreze planuri de investiții pe termen lung; · facilitarea cercetărilor care furnizează dovezi în fazele timpurii ale procesului de dezvoltare a medicamentelor și a vaccinurilor, prin mecanisme de asumare în comun a riscurilor. 2.3. Obiective specifice Obiectivele specifice sunt următoarele: · îmbunătățirea, până în 2020, a ratei de succes a trialurilor clinice cu 30 % în cazul bolilor identificate în „Raportul Organizației Mondiale a Sănătății privind medicamentele prioritare pe plan european și mondial”; · reducerea la cinci ani a timpului necesar pentru a dovedi validitatea clinică a unui concept în cazul bolilor imunologice, respiratorii, neurologice și neurodegenerative; · dezvoltarea a cel puțin două noi terapii pentru boli pentru care există o necesitate stringentă nesatisfăcută și stimulente de piață limitate: rezistența la antimicrobiene (două noi clase în ultimii 30 de ani) sau boala Alzheimer (numai două tratamente, cu eficacitate limitată, au fost dezvoltate până în prezent); · dezvoltarea unor markeri cu rol diagnostic pentru patru boli (dintre cele menționate mai sus), în mod clar relevanți clinic și autorizați de autoritățile de reglementare; · dezvoltarea unui model de infrastructură transparent și cuprinzător pentru a colecta date privind incidența unor boli și privind povara medicală și socioeconomică reprezentată de bolile infecțioase majore; · dezvoltarea unor biomarkeri noi și testați prin care să se estimeze eficacitatea și siguranța vaccinurilor (doi markeri pentru fiecare vaccin) timpuriu în cursul procesului de dezvoltare, pentru a îmbunătăți procesul de selecție dintr-un număr mare de vaccinuri experimentale și a obține o reducere cu 50 % a ratei de eșec în faza III a trialurilor clinice; · dezvoltarea a doi noi adjuvanți pentru uz uman care să crească răspunsul imunitar al organismului la vaccinuri, amplificând în special reacția în cadrul unor grupuri-țintă specifice, de exemplu, persoanele în vârstă și nereactivii; · identificarea, pentru două boli infecțioase majore și pentru două tipuri de cancer sau boli cronice (de exemplu, boli autoimune), a cel puțin două noi modele predictive pentru eficacitate și a cel puțin două noi modele predictive pentru siguranță; · consolidarea legăturii dintre cercetările în domeniul vaccinurilor de uz uman și cele din domeniul vaccinurilor de uz veterinar. 3. Opțiuni de politică Evaluarea impactului a luat în considerare patru opțiuni de politică principale: 1. Menținerea situației actuale: menținerea actualei ITC IMI în cadrul programului Orizont 2020, gestionată de întreprinderea comună. În cadrul acestei opțiuni, IMI se axează în continuare pe crearea unui sistem de colaborare pentru C&D biomedicală în Europa și pe accelerarea dezvoltării de medicamente eficiente și mai sigure pentru pacienți. 2. Niciun parteneriat public­privat (PPP) sau „opțiunea zero”: utilizarea numai a proiectelor de colaborare din cadrul programului Orizont 2020. Această opțiune facilitează formularea de obiective comune la nivel de proiect, dar nu permite executarea mai multor proiecte ale agendei strategice. Participarea industriei se realizează individual, pe proiecte. 3. PPP de tip contractual pentru a implementa acțiunile programului Orizont 2020 care intră în sfera de cuprindere a provocării societale „Sănătate, schimbări demografice și bunăstare”. În cadrul acestei opțiuni, se încheie un acord de parteneriat cu industria, iar aceasta propune o strategie și oferă consiliere privind programele de lucru. În timp ce angajamentul și contribuția UE sunt stabilite la lansarea PPP-ului, sumele destinate finanțării și domeniile finanțate fac obiectul unei aprobări în cadrul unui program de lucru anual. 4. ITC modernizată: extinde obiectivele și activitățile întreprinderii comune IMI în conformitate cu obiectivele programului Orizont 2020; extinde sfera de cuprindere a programului actual și îmbunătățește guvernanța sa. 4. Evaluarea impacturilor și compararea opțiunilor Cele patru opțiuni de politică au fost comparate în ceea ce privește o serie de parametri-cheie, evaluându-se implicarea publică în cercetarea și inovarea din domeniul științelor biologice. Rezultatul acestei comparații este acela că opțiunea „ITC modernizată” este cea preferată. Ea permite atingerea masei critice la nivel de program și de proiect; stimulează excelența științifică în cercetarea din domeniul biofarmaceutic și al științelor biologice, ceea ce are un impact asupra inovării și este amplificată prin sprijinul financiar acordat de la nivel de idee științifică până la nivel de piață, printr-un accent mai mare pe rezultate și printr-o mai bună difuzare a rezultatelor cercetărilor; are un impact științific și asupra inovării mai mare, care se transpune în impacturi mai mari în aval, în domeniile economic, concurențial, social și al sănătății publice; și permite o mai mare flexibilitate și reducerea costurilor administrative pentru solicitanți și participanți, iar entitățile finanțate public, cum ar fi mediul academic și IMM-urile, beneficiază de pe urma simplificării administrative. De asemenea, această opțiune maximizează rentabilitatea. În cazul „opțiunii zero”, executarea mai multor proiecte ale agendei strategice este dificilă. Masa critică este compromisă, iar nivelul flexibilității, al accesibilității și al coordonării mai extinse a politicilor orizontale este mai mic decât în cazul opțiunii „ITC modernizată”. Aceasta s-ar traduce în impacturi mai mici în domeniile economic, concurențial, social și al sănătății publice. Opțiunea „PPP de tip contractual” permite executarea mai multor proiecte ale agendei strategice, dar constituie o abordare „ușoară” a unui parteneriat public-privat, care dispune doar de un buget orientativ și de un angajament mai degrabă limitat din partea industriei. Rezumatul comparației între opțiuni (impactul comparat cu scenariul menținerii situației actuale) || Niciun PPP || PPP || ITC modernizată Impacturile asupra sănătății publice || -- || - || +++ Impacturile sociale || -- || - || ++ Impacturile asupra economiei și a competitivității || - || - || ++ Impacturile asupra inovării || -- || - || ++ Masa critică de resurse || -- || - || + Efectul de pârghie (mobilizarea generală a resurselor în domeniul C&I) || -- || - || = Participarea industriei și a IMM-urilor || -- || - || ++ Agenda strategică || -- || - || + Abordarea fragmentării || - || - || ++ Costurile administrative și eficiența guvernanței || - || -- || = Coerența || = || = || ++ Eficiența || -- || = || ++ Eficacitatea || -- || = || ++ 5. Monitorizare și evaluare Un sistem de monitorizare și evaluare adecvat, instituit la nivel de program și de proiect, care include un set de indicatori-cheie de performanță aprobați, va permite realizarea unei evaluări a îndeplinirii obiectivelor întreprinderii comune IMI2, consiliul de conducere supervizând activitatea directorului executiv și a biroului de programe. Evaluarea externă pentru întregul program va fi organizată de către Comisie. O evaluare intermediară va fi efectuată înainte de sfârșitul anului 2017, iar o evaluare finală după încheierea programului, în 2024.