PERGUNTA ESCRITA P-2510/01

apresentada por Sebastiano Musumeci (UEN) à Comissão

(7 de Setembro de 2001)

Objecto: Apoios a crianças afectadas por uma doença rara

Considerando que uma doença extremamente rara (estão registados dez casos em todo o mundo) a descarboxilase dos aminoácidos aromáticos afectou duas crianças de uma família da Catânia e que se trata de uma patologia que impede que o organismo produza neurotransmissores, tendo como consequência tornar incontrolável a tensão arterial e impedir os movimentos;

Tendo em conta que para a curar é utilizado o medicamento Dopaflex, impossível de encontrar em Itália, o que obriga os pais a adquiri-los em farmácias na Alemanha, com os consequentes problemas e sacrifícios, também de carácter económico, cada vez mais difíceis de suportar,

Poderá a Comissão garantir, em casos desesperados como estes, o direito de aquisição gratuita do medicamento que significa, consequentemente, o direito à vida de duas pessoas em situação extremamente difícil?

Que iniciativas tomou ou tenciona a Comissão tomar no sector da investigação científica para combater as doenças raras como esta que agora se refere e restituir a esperança às famílias obrigadas a viver na resignação?

Resposta dada por David Byrne em nome da Comissão

(17 de Outubro de 2001)

Actualmente, as condições em que os doentes podem obter medicamentos são da competência dos Estados-membros, pelo que dependem das disposições que regulam os respectivos sistemas de cuidados de saúde.

Simultaneamente, a estratégia comunitária no domínio das doenças raras tem vindo a desenvolver-se em políticas de diversas áreas:

- Na área da política farmacêutica, o Regulamento (CE) no 141/2000 do Parlamento Europeu e do Conselho, de 16 de Dezembro de 1999, relativo aos medicamentos órfãos(1) faz agora parte do acervo comunitário. O objectivo deste regulamento consiste em apoiar o desenvolvimento de medicamentos para o tratamento de doenças raras, oferecendo incentivos às empresas que desenvolvem esses tratamentos. Um dos incentivos é o acesso automático ao procedimento centralizado de autorização de comercialização, que garante que um medicamento, uma vez autorizado, pode ser imediatamente colocado no mercado de todos os Estados-membros. Deste modo, os novos medicamentos para tratar as doenças raras ficarão disponíveis em toda a Comunidade. No entanto, a fixação de preços e as actividades relacionadas com a segurança social continuam a ser da competência nacional, encontrando-se fora do âmbito de aplicação do Regulamento relativo aos medicamentos órfãos. A disponibilidade e o preço de um determinado medicamento num Estado-membro está, assim, directamente relacionado com as disposições respeitantes aos cuidados de saúde desse Estado-membro e não com a legislação comunitária.

- Na área da investigação em matéria de doenças raras realizada no âmbito dos programas-quadro de investigação e desenvolvimento tecnológico, a Comissão apoia a investigação no domínio das doenças raras através dos seus programas-quadro de investigação e desenvolvimento tecnológico (IDT); no programa Biomed 2 (1994/1998) foram gastos 8,65 milhões de euros em 23 projectos e, no âmbito do 5o programa-quadro, foram autorizados 31,6 milhões de euros para 22 projectos desde o seu início, em 1999. A proposta da Comissão para o próximo programa-quadro (2002/2006) inclui a investigação em matéria de doenças raras num dos seus programas temáticos prioritários. Para mais pormenores sobre estes projectos de investigação, consultar os seguintes endereços: http://dbs.cordis.lu/fep/LIFE/LIFE_PROJl_search.html e http://www.cordis.lu/life/src/previous.htm

- Na área da saúde pública, o programa de acção comunitária para 1999/2003 em matéria de doenças raras representa um passo importante na consolidação da política comunitária nesta área da saúde pública. O programa foi adoptado pela Decisão do Parlamento Europeu e do Conselho de 29 de Abril de 1999(2).

Considera-se pequeno o impacto das doenças raras na sociedade em geral, devido à sua baixa prevalência a nível individual. Por baixa prevalência entende-se, regra geral, uma prevalência inferior a cinco por 10 000 na Comunidade. Todavia, as doenças raras colocam graves dificuldades às pessoas afectadas e às suas famílias. É necessário aumentar a compreensão em relação a estas doenças. O programa de acção comunitária promove o desenvolvimento e o acesso a uma rede comunitária de informações coerentes e complementares em matéria de doenças raras, usando as bases de dados e a criação de redes entre grupos de pessoas afectadas pelas mesmas doenças raras.

Sugerimos ao Sr. Deputado que consulte as bases de dados existentes: Orphanet (Base de Dados Europeia em Matéria de Doenças Raras e de Medicamentos Órfãos sítio Internet: http://orphanet.infobiogen.fr/) e/ou Eurordis (Organização Europeia para as Perturbações Raras) que abrange mais especificamente as relações com os pacientes (contacto: guylaine.arduin@libertysurf.fr).

(1) JO L 18 de 22.1.2000.

(2) Decisão no 1295/1999/CE do Parlamento Europeu e do Conselho, de 29 de Abril de 1999, que adopa um programa de acção comunitária em matéria de doenças raras no quadro da acção no domínio da saúde pública (1999/2003), JO L 155 de 22.6.1999.