Proposta de regulamento (CE) do Parlamento Europeu e do Conselho relativo aos medicamentos órfãos (98/C 276/05) COM(1998) 450 final - 98/0240(COD)

(Apresentada pela Comissão em 28 de Julho de 1998)

O PARLAMENTO EUROPEU E O CONSELHO DA UNIÃO EUROPEIA,

Tendo em conta o Tratado que institui a Comunidade Europeia e, nomeadamente, o seu artigo 100ºA,

Tendo em conta a proposta da Comissão,

Tendo em conta o parecer do Comité Económico e Social,

Agindo em conformidade com o procedimento previsto no artigo 189º B do Tratado CE,

(1) Considerando que algumas patologias são tão infrequentes que o custo do desenvolvimento e introdução no mercado de medicamentos com vista ao seu diagnóstico, prevenção ou tratamento não seriam provavelmente amortizados pelos respectivos volumes de vendas previsíveis; que a indústria farmacêutica não estaria interessada no desenvolvimento de tais medicamentos em condições normais de mercado; que estes medicamentos são, portanto, denominados «órfãos»;

(2) Considerando que os doentes que padecem de doenças raras devem ter direito a terapêuticas de qualidade idêntica à das oferecidas aos restantes doentes; que importa, portanto, incentivar a indústria europeia a investigar, desenvolver e introduzir no mercado medicamentos adequados; que os incentivos ao desenvolvimento de medicamentos órfãos existem nos Estados Unidos da América desde 1983 e no Japão desde 1993;

(3) Considerando que, até ao momento, apenas foram adoptadas na União Europeia medidas limitadas, a nível quer nacional quer comunitário, para fomentar o desenvolvimento de medicamentos órfãos; que tais medidas devem ser tomadas a nível comunitário, por forma a aproveitar um mercado o mais vasto possível e a evitar a dispersão de recursos limitados; que a acção a nível comunitário é preferível a medidas descoordenadas dos Estados-membros que possam conduzir a distorções de concorrência e a entraves às trocas comerciais intracomunitárias;

(4) Considerando que importa identificar clara e inequivocamente os medicamentos órfãos elegíveis para incentivos; que se afigura mais adequado concretizar este objectivo através do estabelecimento de um procedimento comunitário aberto e transparente com vista à atribuição do estatuto de medicamentos órfãos a medicamentos eventualmente elegíveis;

(5) Considerando que devem ser estabelecidos critérios objectivos de atribuição desse estatuto; que tais critérios devem basear-se na prevalência da patologia objecto de diagnóstico, prevenção ou tratamento; que geralmente se considera adequado como limite uma prevalência de até cinco casos por 10 000; que os medicamentos destinados a doenças contagiosas que envolvam mortalidade ou forte incapacidade devem ser elegíveis até mesmo caso a prevalência seja superior a cinco casos por 10 000;

(6) Considerando que deve ser instituído um comité composto por peritos nomeados pelos Estados-membros para analisar os pedidos de atribuição do estatuto, dada a sua experiência na investigação ou tratamento de tais patologias; que esse comité deve incluir também três representantes das associações de pacientes, a nomear pela Comissão, e três outras pessoas, nomeadas igualmente pela Comissão após recomendação da Agência; que a Agência será responsável pela coordenação adequada entre o Comité dos Medicamentos Órfãos e o Comité das Especialidades Farmacêuticas;

(7) Considerando que os doentes com estas patologias devem poder dispor de medicamentos com qualidade, segurança e eficácia análogas às dos oferecidos aos restantes doentes; que os medicamentos órfãos devem, portanto, ser objecto do processo de avaliação habitual; que os patrocinadores de tais medicamentos devem poder obter uma autorização comunitária; que, para facilitar a concessão da autorização comunitária, há que suprimir pelo menos uma parte da taxa cobrada pela Agência; que o orçamento comunitário deve compensar a Agência em relação à consequente diminuição de receitas;

(8) Considerando que a experiência dos Estados Unidos da América e do Japão comprova que o maior incentivo ao investimento por parte da indústria no desenvolvimento e introdução no mercado de medicamentos órfãos é a perspectiva da obtenção da exclusividade do mercado durante vários anos, que pode permitir amortizar uma parte do investimento; que a protecção dos dados ao abrigo do nº 8, alínea a), subalínea iii), do artigo 4º da Directiva 65/65/CEE do Conselho não constitui um incentivo suficiente para o efeito; que a exclusividade do mercado deve, no entanto, ser limitada à indicação terapêutica em relação à qual o estatuto de medicamento órfão foi concedido; que, tendo em conta o interesse dos doentes, a exclusividade do mercado não deve impedir a comercialização de medicamentos análogos que sejam mais seguros, eficazes ou clinicamente superiores;

(9) Considerando que os patrocinadores de medicamentos órfãos ao abrigo do presente regulamento devem poder desfrutar plenamente de todos os incentivos concedidos pela Comunidade ou pelos Estados-membros com vista ao apoio à investigação e desenvolvimento de medicamentos destinados ao diagnóstico, prevenção ou terapêutica de doenças raras;

(10) Considerando que o programa específico Biomed 2, integrado no quarto programa-quadro de investigação e desenvolvimento tecnológico (1994-1998), apoia a investigação sobre o tratamento das doenças raras, nomeadamente de metodologias de processos rápidos de desenvolvimento de medicamentos órfãos e de inventários de medicamentos órfãos existentes a nível europeu; que tais subsídios se destinam a promover a criação da cooperação transnacional, com vista à implementação da investigação básica e clínica no domínio das doenças raras; que a investigação sobre doenças raras irá continuar a ser uma das prioridades da Comissão, uma vez que consta da proposta da Comissão de quinto programa-quadro de investigação e desenvolvimento tecnológico (1998-2002), que o presente regulamento institui o quadro legal que irá permitir aplicar de forma rápida e eficiente os resultados dessa investigação;

(11) Considerando que as doenças raras foram apontadas como área prioritária de acção comunitária no âmbito do quadro de acção no domínio da saúde pública [COM(93) 559 final]; que a Comissão, na sua Comunicação relativa a um programa de acção comunitária em matéria de doenças raras no âmbito do quadro de acção no domínio da saúde pública [COM(97) 225 final], decidiu dar prioridade às doenças raras no âmbito do quadro de acção no domínio da saúde pública; que, no âmbito da acção no domínio da saúde pública, a Comissão propôs uma decisão do Parlamento Europeu e do Conselho que adopta um programa de acção comunitária no domínio das doenças raras (1999-2003), incluindo acções de informação, por forma a abordar agregados de doenças raras numa dada população e a apoiar organizações de doentes relevantes; que o presente regulamento constitui a realização de uma das prioridades estabelecidas no programa de acção,

ADOPTARAM O PRESENTE REGULAMENTO

Artigo 1º

Objectivo

O objectivo do presente regulamento é a instituição de um procedimento comunitário de atribuição do estatuto de medicamento órfão e a criação de incentivos à investigação, desenvolvimento e introdução no mercado de medicamentos com o estatuto de medicamentos órfãos.

Artigo 2º

Âmbito e definições

Para efeitos do disposto no presente regulamento, entende-se por:

- medicamento, qualquer medicamento para uso humano, tal como definido no artigo 2º da Directiva 65/65/CEE,

- medicamento órfão, qualquer medicamento a que foi atribuído esse estatuto ao abrigo do presente regulamento,

- patrocinador, qualquer pessoa singular ou colectiva estabelecida na Comunidade que pretenda que um medicamento obtenha o estatuto de medicamento órfão,

- Agência, a Agência Europeia de Avaliação dos Medicamentos.

Artigo 3º

Critérios de atribuição do estatuto

1. Um medicamento pode ser denominado medicamento órfão se o respectivo patrocinador puder comprovar que ele se destina ao diagnóstico, prevenção ou tratamento de uma patologia que, na Comunidade, afecte menos de cinco em cada 10 000 pessoas no momento em que o pedido é apresentado e que não existe nenhum método satisfatório de diagnóstico, prevenção ou tratamento de tal patologia autorizado na Comunidade, ou, caso exista, se for razoável prever que o medicamento é mais seguro, mais eficaz ou clinicamente superior.

2. Sem prejuízo do disposto no nº 1, um medicamento poderá também obter o estatuto de medicamento órfão se o respectivo patrocinador puder comprovar que o medicamento está indicado numa doença contagiosa que envolva mortalidade ou forte incapacidade e que é improvável que, sem incentivos, a comercialização do medicamento a nível da Comunidade possa gerar receitas que justifiquem o investimento necessário.

3. A Comissão, após consulta dos Estados-membros, da Agência e das partes interessadas, irá elaborar directrizes pormenorizadas sobre a aplicação do presente artigo.

Artigo 4º

Comité dos Medicamentos Órfãos

1. É instituído o Comité dos Medicamentos Órfãos, a seguir denominado «comité».

2. As atribuições do comité são as seguintes:

a) Analisar todos os pedidos de atribuição a um medicamento do estatuto de medicamento órfão que lhe sejam apresentados em conformidade com o presente regulamento;

b) Mediante pedido, prestar apoio à Comissão na criação e desenvolvimento de uma política da União Europeia relativa aos medicamentos órfãos;

c) Apoiar a Comissão no que respeita aos contactos internacionais sobre questões relativas aos medicamentos órfãos, nomeadamente com os Estados Unidos da América e o Japão, e aos contactos com grupos de apoio de doentes.

3. O comité é composto por um membro nomeado por cada Estado-membro, por três membros nomeados pela Comissão em representação das organizações de doentes e por três membros nomeados pela Comissão, após recomendação por parte da Agência. Os membros do comité serão nomeados por um prazo renovável de três anos e seleccionados com base nos respectivos papel e experiência no tratamento ou investigação de doenças raras.

4. O comité elege o seu presidente por um prazo de três anos, renovável uma só vez.

5. Os representantes da Comissão e o director executivo da Agência ou o seu representante podem assistir a todas as reuniões do comité.

6. A Agência providencia o secretariado do comité.

Artigo 5º

Procedimento de atribuição do estatuto

1. O patrocinador deve apresentar à Agência um pedido no sentido de que o medicamento obtenha o estatuto de medicamento órfão.

2. O pedido deve ser acompanhado dos seguintes dados e documentos:

a) Nome ou denominação comercial e morada permanente do patrocinador;

b) Dados qualitativos e quantitativos sobre o medicamento;

c) Indicação terapêutica proposta;

d) Comprovação da aplicabilidade dos nºs 1 ou 2 do artigo 3º

3. A Comissão, após consulta dos Estados-membros, da Agência e das partes interessadas, irá elaborar directrizes pormenorizadas sobre a estrutura e o conteúdo a que os pedidos de atribuição do estatuto devem obedecer.

4. A Agência verifica a validade do pedido e elabora um relatório sucinto destinado ao comité. Se adequado, pode requerer que o patrocinador complemente os dados e documentos que acompanham o pedido.

5. A Agência deve assegurar que o comité emita parecer no prazo de 60 dias após a recepção de um pedido válido.

6. Ao elaborar o seu parecer, o comité deve envidar esforços para chegar a um consenso. Se tal não for possível, o parecer será o correspondente à posição da maioria dos seus membros. O parecer pode ser obtido mediante procedimento escrito.

7. Se o comité considerar que o pedido não observa os critérios estabelecidos no nº 1 do artigo 3º, a Agência deve informar imediatamente desse facto o patrocinador. No prazo de 30 dias após a recepção do parecer, o patrocinador pode apresentar um apelo devidamente fundamentado, que a Agência transmitirá ao comité. O comité ponderará então a necessidade de rever o seu parecer na reunião seguinte.

8. A Agência deve transmitir imediatamente o parecer final do comité à Comissão, a qual deve adoptar uma decisão no prazo de 30 dias após a sua recepção. Se, excepcionalmente, o projecto de decisão não estiver em conformidade com o parecer do comité, a decisão deve ser adoptada em conformidade com o procedimento previsto no artigo 72º do Regulamento (CEE) nº 2309/93 do Conselho. A decisão deve ser notificada ao patrocinador e comunicada à Agência e às autoridades competentes dos Estados-membros.

9. O medicamento que tenha adquirido este estatuto deve constar do Registo Comunitário de Medicamentos Órfãos.

Artigo 6º

Apoio aos protocolos

1. Antes de apresentar um pedido de autorização de introdução no mercado, o patrocinador de um medicamento órfão pode solicitar o parecer da Agência sobre a realização dos testes e ensaios necessários para comprovar a qualidade, segurança e eficácia de tal medicamento.

2. A Agência deve elaborar um procedimento relativo ao desenvolvimento de medicamentos órfãos que abranja, designadamente:

a) O apoio ao desenvolvimento de um protocolo e ao acompanhamento da investigação clínica;

b) O apoio à definição do conteúdo do pedido de autorização, na acepção do disposto no artigo 6º do Regulamento (CEE) nº 2309/93.

Artigo 7º

Autorização comunitária de introdução no mercado

1. O responsável pela introdução no mercado de um medicamento órfão pode solicitar que a Comunidade conceda a autorização de introdução no mercado em conformidade com o disposto no Regulamento (CEE) nº 2309/93 e sem que deva comprovar que o medicamento é abrangido por qualquer das partes do anexo do referido regulamento.

2. A Comunidade atribuirá anualmente à Agência uma contribuição especial, independente da prevista no artigo 57º do Regulamento (CEE) nº 2309/93. Esta contribuição deve ser utilizada pela Agência apenas para diminuir, total ou parcialmente, as taxas devidas ao abrigo das regras comunitárias adoptadas nos termos do Regulamento (CEE) nº 2309/93. No final de cada ano, o director executivo da Agência deve apresentar um relatório pormenorizado sobre a utilização desta contribuição especial. Os montantes não esgotados num dado ano devem ser reportados e deduzidos da contribuição especial do ano seguinte.

3. As autorizações de introdução no mercado de medicamentos órfãos apenas devem abranger as indicações terapêuticas que observem os critérios estabelecidos no artigo 3º, o que não prejudica a eventual apresentação de um pedido distinto de introdução no mercado relativo a indicações não abrangidas pelo âmbito do presente regulamento.

Artigo 8º

Exclusividade de mercado

1. Se a um medicamento órfão for concedida uma autorização de introdução no mercado ao abrigo do Regulamento (CEE) nº 2309/93, a Comunidade e os Estados-membros não devem aceitar durante um período de 10 anos nenhum outro pedido de autorização de introdução no mercado, nem conceder uma autorização de introdução no mercado ou prorrogar uma autorização de introdução no mercado já existente, relativos a um medicamento análogo com a mesma indicação terapêutica.

2. Este período pode, no entanto, ser reduzido para seis anos se, no final do quinto ano, um Estado-membro puder comprovar que os critérios previstos no artigo 3º já não são respeitados relativamente ao medicamento em questão ou se o preço cobrado pelo medicamento em questão for tal que possibilite um lucro inaceitável. Para este efeito, o Estado-membro deve lançar o procedimento previsto no artigo 5º

3. Em derrogação do nº 1, e sem prejuízo do direito relativo à propriedade intelectual ou de qualquer outra disposição prevista na legislação comunitária, pode ser concedida uma autorização de introdução no mercado de um medicamento análogo com vista à mesma indicação terapêutica se:

a) O titular da autorização de introdução no mercado do medicamento órfão original tiver manifestado o seu consentimento ao segundo requerente; ou

b) O titular da autorização de introdução no mercado do medicamento órfão original for incapaz de fornecer quantidades suficientes do medicamento; ou

c) O segundo requerente puder comprovar no seu pedido que o segundo medicamento, muito embora análogo ao medicamento órfão já autorizado, é mais seguro, mais eficaz ou clinicamente superior.

4. No final do período de exclusividade de mercado, o medicamento órfão deve ser suprimido do Registo Comunitário de Medicamentos Órfãos.

5. Na acepção do presente artigo, entende-se por «medicamento análogo» um medicamento que contenha:

- a mesma substância química activa ou fracção activa da substância, incluindo isómeros e misturas de isómeros, complexos, ésteres, outros derivados não covalentes, desde que as actividades farmacológica e toxicológica da última sejam qualitativa e quantitativamente idênticas às do produto original,

- uma substância com a mesma actividade biológica (incluindo as que diferem da substância original pela estrutura molecular, material de origem e/ou processo de fabrico), desde que a actividade farmacológica da referida substância seja qualitativa e quantitativamente idêntica às do produto original,

- uma substância com a mesma actividade radiofarmacêutica (incluindo as que possuem um radionuclido, um ligando, uma posição de marcação ou um mecanismo de acoplamento da molécula ao radionuclido diferentes), desde que as suas indicações diagnósticas ou terapêuticas sejam idênticas às do produto original.

6. A Comissão, após consulta dos Estados-membros, da Agência e das partes interessadas, irá elaborar directrizes pormenorizadas sobre a aplicação do presente artigo.

Artigo 9º

Outros incentivos

1. Os medicamentos que obtenham o estatuto de medicamentos órfãos ao abrigo do disposto no presente regulamento são elegíveis para incentivos, quer comunitários quer dos Estados-membros, de apoio à investigação, desenvolvimento e disponibilidade de medicamentos órfãos.

2. No prazo de seis meses após a adopção do presente regulamento, os Estados-membros devem apresentar à Comissão dados pormenorizados sobre as medidas por eles adoptadas de apoio à investigação, desenvolvimento e disponibilidade dos medicamentos órfãos. Estes dados devem ser actualizados periodicamente.

3. Os Estados-membros devem igualmente ponderar a dedução parcial ou total das taxas relativas aos pedidos de introdução no mercado de medicamentos órfãos.

4. No prazo de um ano após a adopção do presente regulamento, a Comissão deve publicar um inventário pormenorizado de todos os incentivos da Comunidade e dos Estados-membros de apoio à investigação, desenvolvimento e disponibilidade de medicamentos órfãos. Este inventário deve ser actualizado periodicamente.

Artigo 10º

Relatório de carácter geral

No prazo de seis anos após a entrada em vigor do presente regulamento, a Comissão deve publicar um relatório geral sobre a experiência adquirida com a aplicação do presente regulamento.

Artigo 11º

Entrada em vigor

O presente regulamento entra em vigor no trigésimo dia seguinte ao da sua publicação no Jornal Oficial das Comunidades Europeias.

O presente regulamento é obrigatório em todos os seus elementos e directamente aplicável em todos os Estados-membros.