PT Jornal Oficial da União Europeia C 267/1

Parecer do Comité Económico e Social Europeu sobre a «Proposta de Regulamento do Parlamento Europeu e do Conselho relativa a medicamentos para uso pediátrico e que altera o Regulamento (CEE) n.o 1768/92, a Directiva 2001/83/CE e o Regulamento (CE) n.o 726/2004»

COM(2004) 599 final — 2004/0217 (COD)

(2005/C 267/01)

Em 12 de Novembro de 2004, o Conselho decidiu, nos termos do artigo 251.o do Tratado CE, consultar o Comité Económico e Social Europeu sobre a proposta supramencionada.

Foi incumbida da preparação dos correspondentes trabalhos a Secção Especializada de Mercado Único, Produção e Consumo, que emitiu parecer em 20 de Abril de 2005, sendo relator BRAGHIN.

Na 417.a reunião plenária de 11 e 12 de Maio de 2005 (sessão de 11 de Maio), o Comité Económico e Social Europeu adoptou, por unanimidade, o seguinte parecer.

1. Síntese das observações do Comité

1.1 O Comité considera prioritária a protecção da população em idade pediátrica que constitui um grupo vulnerável devido às suas características específicas quer de desenvolvimento, quer de natureza fisiológica e psicológica. Assim, considera que a decisão de solicitar ou de efectuar estudos com crianças deve assentar em necessidades claramente identificadas e motivadas em matéria de investigação e, ainda, que deve ser garantido o respeito das condições éticas dos próprios ensaios.

1.2 O CESE concorda com a constituição, no âmbito da AEAM, de um Comité Pediátrico, que julga ser um instrumento idóneo para garantir uma investigação de qualidade assente em princípios científicos e éticos. Sugere que neste comité estejam amplamente presentes competências específicas no campo pediátrico, nos domínios do desenvolvimento e da utilização de fármacos pediátricos, e que seja aumentado o número de peritos designados pela Comissão.

1.3 O CESE considera oportuno que as responsabilidades do referido Comité Pediátrico sejam desde já alargadas. Em particular, sugere que tenha um maior papel no âmbito das redes europeias de investigadores e dos centros para os estudos na população em idade pediátrica e que lhe seja confiada a direcção científica do programa de estudos pediátricos denominado MICE (Medicines Investigation for the Children in Europe) que a Comissão se comprometeu a propor mediante uma iniciativa adequada.

1.4 O CESE apoia os procedimentos de autorização propostos e apoia particularmente o novo procedimento AIMUP (isto é, a autorização de introdução no mercado para uso pediátrico) previsto para os medicamentos já comercializados. Propõe também o recurso a um procedimento centralizado abreviado, desde que os dados de segurança recolhidos, em particular através de um relatório periódico de segurança, o justifiquem. Propõe também que se especifique, sempre que numa subpopulação pediátrica específica estejam reunidas as condições para recorrer ao procedimento previsto para os medicamentos órfãos, o detentor de uma autorização possa optar livremente por um ou outro dos procedimentos.

1.5 Tendo em consideração o tempo e os recursos necessários para os estudos no domínio da pediatria, bem como as delicadas questões de ética e de consentimento dos pacientes em idade pediátrica que comportam, o CESE apoia a utilidade de um sistema de prémios e de incentivos tal como é indicado na proposta, mas sugere o seu reforço em alguns casos específicos.

1.6 O CESE está de acordo com o objectivo de fornecer aos médicos e operadores sanitários uma maior e mais ampla informação sobre os medicamentos e sobre os ensaios em pediatria, incluindo a utilização da base de dados comunitária EudraCT (1). Sugere ainda uma estratégia de comunicação mais dilatada, capaz de favorecer uma utilização segura e eficaz dos medicamentos em pediatria.

1.7 O CESE considera necessária uma análise articulada da situação epidemiológica infantil, das abordagens terapêuticas e das actuais carências em matéria de disponibilidade dos medicamentos pediátricos, bem como do fenómeno das prescrições de medicamentos para uso pediátrico à margem das indicações autorizadas.

1.8 Assim, o CESE recomenda que a Comissão participe activamente na formação de uma rede entre as autoridades responsáveis e centros especializados de investigação, para aprofundar os conhecimentos sobre os mecanismos que condicionam a procura de medicamentos e sobre as melhores práticas terapêuticas.

1.9 Por fim, o CESE deseja que se reforcem a colaboração com a OMS e o diálogo com as autoridades internacionais competentes para acelerar a aprovação dos medicamentos pediátricos evitando duplicações e inúteis repetições dos estudos clínicos.

2. Introdução

2.1 A população em idade pediátrica constitui um grupo particularmente vulnerável, que apresenta peculiares diferenças em relação aos adultos, quer de desenvolvimento, quer de natureza fisiológica e psicológica, o que torna importante que beneficie de uma investigação centrada na sua idade e desenvolvimento. Contrariamente ao que se verifica com os adultos, mais de 50 % dos medicamentos utilizados no tratamento das crianças na Europa não foram objecto de ensaios nem de uma autorização específica para uso pediátrico, pelo que a saúde e, por conseguinte, a qualidade de vida destas crianças podem ser afectadas por esta situação.

2.2 Muito embora a realização de ensaios na população em idade pediátrica suscite preocupações, estas devem ser contrabalançadas com o dilema ético de ministrar medicamentos a uma população junto da qual não foram testados e cujos efeitos, favoráveis ou desfavoráveis, são, por conseguinte, desconhecidos. De resto, no intuito de dar resposta às preocupações manifestadas quanto à realização de ensaios com crianças, a directiva comunitária relativa a ensaios clínicos (2) estabelece os requisitos específicos para proteger as crianças que participem em ensaios clínicos na UE.

2.3 Os objectivo gerais da proposta de regulamento visam: — aumentar o desenvolvimento de medicamentos para uso pediátrico; — garantir que os medicamentos utilizados no tratamento de crianças sejam objecto de uma investigação de elevada qualidade; — garantir que os medicamentos utilizados no tratamento de crianças sejam especificamente autorizados para administração a crianças; — melhorar a informação disponível sobre o uso de medicamentos neste grupo da população; — concretizar estes objectivos sem sujeitar as crianças a ensaios clínicos desnecessários, no pleno respeito da directiva comunitária relativa aos ensaios clínicos.

2.4 Para alcançar tais objectivos, a proposta inclui uma série de medidas, as mais importantes das quais são:

2.4.1 A constituição, na Agência Europeia de Avaliação dos Medicamentos (AEAM), de um Comité Pediátrico. Esse comité deveria ser responsável pela avaliação e aprovação dos planos de investigação pediátrica e dos pedidos de isenção e diferimento; deveria também apreciar a conformidade dos dossiês com os planos de investigação pediátrica aprovados e, mediante pedido, avaliar os resultados dos estudos efectuados. Em todas as suas acções deveria também ser responsável pelo respeito dos requisitos comunitários existentes, pela adopção de um inventário das necessidades terapêuticas da população em idade pediátrica e por uma maior divulgação da informação, o que pode contribuir para aumentar o uso seguro e eficaz de medicamentos pediátricos e, assim, evitar a duplicação de estudos e a realização de estudos desnecessários.

2.4.2 O plano de investigação pediátrica, no qual se basearão os estudos com crianças, deve ser aprovado pelo Comité Pediátrico, tomando em consideração dois princípios orientadores: que os estudos se realizem apenas quando deles advenha um eventual benefício terapêutico para as crianças (evitando a duplicação de estudos) e que não atrasem a autorização de medicamentos destinados a outros grupos da população.

2.4.3 Todos os estudos realizados em conformidade com um plano de investigação pediátrica aprovado e completado deverão ser apresentados no momento do pedido de autorização para novas substâncias activas, bem como para novas indicações, formas farmacêuticas ou vias de administração de um medicamento já autorizado, salvo se existir uma isenção ou um diferimento.

2.4.4 Para incentivar os medicamentos não protegidos por patentes, propõe-se um novo tipo de autorização de introdução no mercado, nomeadamente, a autorização de introdução no mercado para uso pediátrico (AIMUP). A AIMUP utilizará os procedimentos de autorização de introdução no mercado em vigor, mas destinar-se-á apenas aos medicamentos preparados exclusivamente para administração à população em idade pediátrica.

2.4.5 A fim de aumentar a disponibilidade de medicamentos pediátricos na Comunidade, tendo em conta que os requisitos da proposta estão associados às recompensas comunitárias e para não falsear as regras de comércio livre na Comunidade, propõe-se que um pedido de autorização de introdução no mercado que inclua, no mínimo, uma indicação pediátrica baseada nos resultados de um plano de investigação pediátrica aprovado, possa usufruir do procedimento centralizado comunitário.

2.4.6 Para os medicamentos novos e para os medicamentos protegidos por uma patente ou por um certificado complementar de protecção, se todas as medidas do plano de investigação pediátrica aprovado tiverem sido cumpridas, se o medicamento estiver autorizado em todos os Estados-Membros e se as informações relativas ao produto incluírem todos os dados pertinentes sobre os resultados dos estudos efectuados, será concedida uma prorrogação de seis meses do certificado complementar de protecção.

2.4.7 Incentivos semelhantes são propostos para os medicamentos órfãos que, se satisfizerem os requisitos sobre a utilização em pediatria, poderão beneficiar de uma exclusividade comercial suplementar de dois anos, além dos dez anos normalmente previstos.

2.4.8 Os medicamentos já comercializados beneficiarão da protecção de dados associada a uma nova autorização de comercialização, a AIMUP.

2.5 A directiva comunitária relativa aos ensaios clínicos criou uma base de dados de ensaios clínicos (EudraCT). A proposta visa utilizar esta base de dados como fonte de referência para a informação sobre todos os estudos pediátricos em curso ou já concluídos, realizados tanto na Comunidade como em países terceiros.

2.6 A Comissão tenciona analisar a possibilidade de instituir um programa de estudos no domínio da pediatria — «Investigação sobre medicamentos para as crianças da Europa» («Medicines Investigation for the Children in Europe», MICE) — tendo em conta os actuais programas comunitários.

2.7 Uma outra proposta apresentada diz respeito à criação de uma rede comunitária de redes e centros de ensaios clínicos nacionais, a fim de gerar as competências necessárias a nível europeu, facilitar a realização de estudos, aumentar a cooperação e evitar a duplicação de estudos.

2.8 A proposta baseia-se no artigo 95.o do Tratado CE. O artigo 95.o, que estabelece a aplicação do procedimento de co-decisão previsto no artigo 251.o, constitui a base jurídica para alcançar os objectivos previstos no artigo 14.o do Tratado, entre os quais se inclui (no n.o 2) a livre circulação de mercadorias, na ocorrência os medicamentos para uso humano.

3. Observações na generalidade

3.1 Protecção da saúde e ensaios clínicos na população em idade pediátrica

3.1.1 O CESE considera prioritário proteger a população em idade pediátrica, que constitui um grupo particularmente vulnerável, devido às suas características específicas quer de desenvolvimento, quer de natureza fisiológica e psicológica. Para alcançar tal objectivo essencial em matéria de medicamentos para uso pediátrico há que respeitar algumas condições: — os estudos clínicos no domínio da pediatria só devem ser efectuados se forem necessários evitando duplicações inúteis; — os ensaios clínicos devem ser adequadamente acompanhados e controlados, bem como conduzidos de acordo com o imperativo ético de proteger ao máximo o doente em idade pediátrica; — adequados processos de informação e de comunicação devem garantir um conhecimento mais aprofundado das abordagens terapêuticas desejáveis neste grupo de população; — mecanismos de farmacovigilância activa devem permitir uma actualização constante e cientificamente fundada das práticas terapêuticas em pediatria.

3.1.2 O CESE considera portanto que a decisão de solicitar ou efectuar estudos no domínio da pediatria deve assentar em necessidades claramente identificadas e motivadas de investigação e, assim, deveria verificar-se se: — as informações actualmente disponíveis sobre o produto farmacêutico são inadequadas para assegurar uma utilização segura e eficaz nas crianças (3); — a dimensão potencial da utilização na população pediátrica (actual ou previsível) é significativa (4); — o medicamento, plausivelmente, terá um benefício; — os conhecimentos científicos e médicos adicionais adquiridos com a utilização de um medicamento já comercializado sugerem um significativo benefício no uso em pediatria.

3.1.3 Com base nas considerações supra, o CESE considera oportuno que também no texto do articulado (e não apenas no dos considerandos) se efectue uma referência às normas éticas e às indicações específicas de protecção dos menores constantes da directiva sobre os ensaios clínicos e a aplicação da boa prática clínica (5). Convém que os critérios gerais a que o Comité Pediátrico se deve sujeitar na aprovação do Plano de Investigação Pediátrica (PIP) tenham em consideração as recomendações da International Conference on Harmonisation nesta matéria (6) e estejam em conformidade com a Directiva 2001/20/CE sobre os ensaios clínicos, para assegurar o respeito das condições éticas dos próprios ensaios.

3.1.4 Assim, o CESE solicita que o cerne da proposta seja efectivamente o doente pediátrico com as suas necessidades de saúde e se encare nessa óptica a problemática da abordagem médica e, portanto, das informações de prática clínica e terapêutica de que deve dispor o pessoal médico e, pelas actividades que lhes competem, os operadores de saúde para poderem tratar esse doente específico que necessita dos respectivos cuidados.

3.2 Carência de informações propedêuticas na utilização dos medicamentos

3.2.1 O CESE considera insuficiente a análise da actual situação, das causas e dos riscos, que é tratada em poucas páginas da AIE e nem sequer mencionada na exposição de motivos da proposta de regulamento.

3.2.1.1 Teria sido oportuno efectuar antes de mais uma análise da situação epidemiológica infantil e das carências no actual arsenal terapêutico e, seguidamente, indicar as direcções de investigação desejáveis, identificando as prioridades de investigação a apoiar mediante financiamento comunitário (no âmbito do debate em curso sobre o 7.o programa-quadro de investigação). Essa análise teria permitido analisar o trabalho já efectuado pelo CHMP Paediatric Group, que elaborou uma lista de 65 substâncias activas sem patente a considerar como prioritárias para a I&D no domínio pediátrico e favorecer e acelerar os trabalhos em curso para a execução do já citado programa de estudos pediátricos MICE.

3.2.1.2 Ao passo que para as patologias com maior prevalência em idade pediátrica existe um mercado de dimensão suficiente relativamente ao qual a indústria farmacêutica tem interesse no desenvolvimento de novas indicações pediátricas ou de novas formulações mais adaptadas à população pediátrica graças ao provável retorno do investimento, para as patologias mais raras, ou para subgrupos de idade específicos, o custo do desenvolvimento em termos de retorno do investimento é excessivo e a indústria (especialmente a pequena ou média indústria farmacêutica europeia) não pode encará-lo sem sérios incentivos ou financiamento em matéria de investigação. Especialmente para as patologias mais raras em específicos subgrupos de idade é necessário identificar outros instrumentos idóneos para compensar os investimentos elevados em termos de recursos humanos, tempo e dinheiro, exigidos pela investigação pediátrica.

3.2.2 Teria sido igualmente oportuno efectuar uma análise mais aprofundada do fenómeno da prescrição de medicamentos para utilização pediátrica, para além das indicações autorizadas (prescrições off-label), procurando identificar, por um lado, as reais dimensões do fenómeno e, por outro, as consequências em termos de prejuízos concretos ligados a uma utilização inadequada dos medicamentos. Um conhecimento mais aprofundado dessa realidade teria podido favorecer uma análise mais consistente dos meios para a corrigir e dos mecanismos de incentivo a utilizar.

3.2.2.1 O CESE tem consciência de que as informações a este respeito são heterogéneas, recolhidas nos Estados-Membros por diversos organismos e com modalidades muito variadas, de modo incompleto e diferente, e que assim a respectiva comparabilidade e a possibilidade de extrapolar considerações gerais cientificamente fundamentadas são duvidosas. Um estudo sobre as prescrições e a utilização dos medicamentos, apesar dos referidos limites, permitiria ter uma primeira, mesmo que grosseira, panorâmica das discrepâncias existentes nas dimensões e nas dinâmicas das classes terapêuticas e das substâncias activas utilizadas, por vezes sem uma justificação terapêutica cientificamente fundada.

3.2.2.2 Pode-se encontrar uma ulterior lacuna na análise das diferenças da prática médica nos diversos Estados-Membros, seguramente relevante com base nos dados recolhidos sobre as classes de medicamentos prescritos para as diversas patologias. O CESE considera que essa análise é não só inadiável, como particularmente útil para garantir o bem essencial que é a saúde do cidadão. Tendo em conta que os processos de formação dos profissionais, as modalidades de assistência sanitária, o fornecimento de cuidados e de medicamentos são da competência dos Estados-Membros, o CESE deseja que quanto antes se aplique, mesmo para a utilização do medicamento, o «método aberto de coordenação». Deseja também que, a bem da saúde do cidadão, com o contributo activo das associações médicas e associações dos doentes, se possa atingir em prazo razoável uma série articulada e consensual de linhas de orientação sobre as melhores práticas médicas, nos diversos domínios terapêuticos e nas diversas faixas da população de doentes, incluindo a população pediátrica.

3.2.3 Em paralelo, deveria ter sido efectuada uma análise do acompanhamento e das medidas de farmacovigilância, domínio em que a legislação europeia está certamente na vanguarda: a rede de farmacovigilância já deveria ter identificado a existência ou não de utilizações indevidas e, indirectamente, das lacunas terapêuticas. Assim, as autoridades comunitárias, em colaboração com as autoridades nacionais responsáveis, já poderiam ter elaborado uma política de informação adequada.

3.2.4 Perante um fenómeno difuso de prescrições off-label, deve colocar-se a questão de saber se é ou não suficiente uma abordagem orientada para os procedimentos de autorização (como acontece na proposta em apreço). O Comité tem para si que teria sido desejável propor, em paralelo, acções destinadas a criar uma cultura correcta do medicamento pediátrico, quer para o médico, quer para os profissionais da saúde em geral, mas também para os pais, cuja compreensível ânsia de suprimir os sintomas e o sofrimento dos filhos decorrentes da doença frequentemente induz uma pressão exercida sobre o médico para que este receite numa fase precoce, nem sempre de forma adequada às necessidades efectivas do jovem doente.

3.2.5 Um outro aspecto que não é tomado em consideração respeita à importância do farmacêutico nas decisões de compra e no aconselhamento dispensado para uma utilização adequada do medicamento: uma política activa de educação, por um lado, e de farmacovigilância, por outro, deveriam obter um apoio eficaz junto desta categoria de profissionais de saúde.

3.2.6 Seria útil aprofundar as análises dos dados disponíveis, em matéria de segurança de utilização, em particular da farmacovigilância, para avaliar se as diversas abordagens prescritas nos diversos Estados-Membros da UE e as diversidades de classificação dos medicamentos contêm diferenças em termos de utilização indevida e de reacções adversas.

3.2.7 O CESE está consciente de que tais aspectos se afastam do objectivo inicial da proposta em apreço, mas recomenda que a Comissão participe activamente na formação de uma rede entre autoridades responsáveis e centros especializados de investigação, para aprofundar os conhecimentos sobre os mecanismos que condicionam a procura de medicamentos, a sua utilização racional, as melhores práticas terapêuticas e outros aspectos similares, favorecendo assim a harmonização do mercado interno também no domínio farmacêutico.

3.3 O Comité Pediátrico e os ensaios clínicos

3.3.1 O CESE concorda com a conveniência de instituir no âmbito da AEM um Comité Pediátrico. As tarefas previstas para esse comité são muito variadas e vão da avaliação dos conteúdos e das modalidades de todos os planos de investigação pediátrica, à avaliação preventiva dos eventuais benefícios terapêuticos para a população pediátrica, da assistência científica para a elaboração desses planos à análise do respeito das boas práticas clínicas dos estudos efectuados, do inventário terapêutico ao apoio e aconselhamento a fornecer para o estabelecimento de uma rede europeia de investigadores e de centros dotados de competências específicas em matéria de execução de estudos sobre a população pediátrica. A todas estas tarefas acresce, por fim, a responsabilidade de evitar a duplicação dos estudos.

3.3.2 Como consequência deste amplo espectro de responsabilidades, o CESE considera que as competências indicadas no n.o 1 do artigo 4.o, em particular no que se refere à metodologia de desenvolvimento pré-clínico e clínico (em especial peritos em farmacologia e toxicologia, farmacocinética, biometria e bio-estatística), especialistas (neonatologistas inclusive) das áreas pediátricas relacionadas com os mais relevantes grupos terapêuticos e peritos de farmacoepidemiologia, não estão de forma alguma adequadas. Sugere também que o número de peritos designados pela Comissão seja aumentado, e que entre eles sejam incluídos representantes de centros de tratamento para a infância.

3.3.3 O CESE toma nota da definição de população em idade pediátrica como «a população desde o nascimento até aos 18 anos» (artigo 2.o), consciente de que nesta matéria não se alcançou uma definição unívoca nem sequer no âmbito da CIH. Gostaria por outro lado que o Comité Pediátrico, ao determinar os estudos específicos para cada subgrupo da população, evite submeter a experiências desnecessárias a população que não é de risco devido à sua constituição e à sua idade.

3.3.4 O CESE considera correcto o princípio segundo o qual os planos de investigação pediátrica devem ser apresentados durante a fase de desenvolvimento de um novo medicamento, e considera muito positiva a possibilidade de um diálogo contínuo entre o proponente e o Comité Pediátrico. Todavia, manifesta perplexidade quanto ao requisito de o apresentar «salvo excepção em contrário, o mais tardar aquando da conclusão dos estudos farmacocinéticos» (n.o 1 do artigo 17.o). Com efeito, nessa fase não estão ainda concluídos os estudos sobre a segurança da molécula em termos de população dos doentes adultos e, portanto, o perfil em matéria de segurança ainda não está bem delineado. Por isso, não é ainda possível elaborar um plano de investigação pediátrica completo e bem articulado (especialmente para os vários subgrupos da população pediátrica), e corre-se o risco de dar início a estudos desnecessários ou que deverão ser repetidos com dosagens diferentes das que tinham sido inicialmente previstas.

3.3.5 Além disso, o CESE receia que esse requisito se possa traduzir num atraso no desenvolvimento de novos medicamentos para a população adulta, ao passo que numa fase mais avançada do desenvolvimento se poderiam identificar melhor as populações de risco, incluindo as pediátricas, concentrar os esforços de investigação nas informações importantes em falta e propor planos de farmacovigilância activa mais objectivados.

3.3.6 O CESE manifesta a sua perplexidade quanto à proposta de que «quaisquer estudos completados antes da adopção da presente proposta legislativa não possam ser elegíveis para as recompensas e os incentivos comunitários previstos. Tais estudos devem, todavia, ser tomados em consideração para fins dos requisitos constantes da proposta e as empresas serão obrigadas a apresentá-los às entidades competentes quando a legislação proposta for adoptada.» (7). Efectivamente, essa afirmação pode abrandar ou limitar os estudos em curso ou os que tenham sido programados pelas empresas, à espera que o presente regulamento assuma a forma definitiva e se torne operacional em toda a UE.

3.4 Os mecanismos de incentivos

3.4.1 O CESE é também da opinião de que convém encontrar formas de incentivos adequadas para que os estudos clínicos pediátricos sejam conduzidos de acordo com as melhores práticas e no respeito das regras da ética, e para que o arsenal terapêutico dos pediatras, dos institutos clínicos e dos serviços pediátricos hospitalares seja tão depressa quanto possível enriquecido com medicamentos seguros, eficazes e de qualidade, concebidos e estudados para uma população pediátrica, na lógica das indicações constantes da resolução do Conselho de 14 de Dezembro de 2000 e, também, tendo em conta a experiência desenvolvida nos EUA graças à legislação específica aí introduzida (8).

3.4.2 O tempo e os recursos necessários para este tipo de estudos, bem como as delicadas questões de ética e de conformidade dos doentes em idade pediátrica que estas implicam, explicam a razão pela qual as forças de mercado, por si sós, não possibilitaram o desenvolvimento de medicamentos «pediátricos», na sua plena acepção. Ciente desta situação, o CESE considera que os incentivos e as recompensas previstas para as diversas situações nem sempre serão os adequados.

3.4.2.1 Em particular, a prorrogação de seis meses do certificado complementar de protecção não parece significar um benefício suficiente e de molde a compensar os custos mais elevados e os riscos, inclusive riscos de atraso, na conclusão do dossiê e na autorização que os estudos no domínio da pediatria possam representar relativamente a um medicamento novo. No entanto, é verdade que são correctamente previstas possibilidades de derrogação e de diferimento, mas passando a ser a investigação pediátrica obrigatória, o comprometimento torna-se particularmente mais oneroso e duradouro.

3.4.2.2 O CESE encara com preocupação o processo em curso, que consiste em concentrar os esforços de investigação e desenvolvimento nas substâncias activas com grande potencial de mercado, que absorvem crescentes investimentos em matéria de investigação e desenvolvimento, ao passo que são colocadas em segundo plano substâncias potencialmente destinadas a segmentos mais limitados ou a nichos de mercado. Se tal mecanismo existisse para os novos medicamentos pediátricos, não se poderia alcançar o objectivo de nos dotarmos em prazos razoáveis de um arsenal terapêutico pediátrico realmente inovador de dimensões suficientemente amplas. O CESE gostaria que tal risco fosse atentamente acompanhado e analisado expressamente no âmbito do previsto relatório geral sobre experiências adquiridas na aplicação do regulamento.

3.4.3 O novo procedimento previsto no Capítulo 2 do Título III (AIMUP) para os medicamentos já comercializados e que não estejam protegidos por patente ou certificado complementar de protecção constitui uma inovação importante e válida no que diz respeito aos procedimentos disponíveis para a autorização de introdução no mercado para utilização pediátrica: a possibilidade de acompanhar o procedimento centralizado mesmo que a autorização inicial de um medicamento para adultos tenha sido obtida mediante o procedimento nacional, constitui uma oportunidade válida.

3.4.4 São dignas de consideração algumas novas possibilidades a nível de flexibilidade dos procedimentos, em particular a que permite fazer referência a dados existentes no processo de um medicamento já autorizado (n.o 4 do artigo 31.o), bem como utilizar uma marca já conhecida acrescentando-lhe simplesmente em expoente a letra «P» (n.o 5 do artigo 31.o). Neste caso, o CESE sugere que sejam particularmente evidenciadas, também na embalagem, a forma farmacêutica e a posologia se, como é provável, tiverem sido modificadas para utilização pediátrica.

3.4.5 O CESE constata também, que face a essa flexibilidade, se encontra uma rigidez que pode travar a investigação pediátrica, como nomeadamente a obrigação de dispor de uma autorização em todos os Estados-Membros para beneficiar dos previstos seis meses de prorrogação do certificado complementar de protecção (CCP). O Comité considera que esta disposição é excessiva, particularmente numa União alargada, e que de facto ela pode ser utilizada apenas pelas grandes multinacionais para produtos farmacêuticos de êxito garantido.

3.4.6 Também a afirmação de que todos os dados do desenvolvimento devem ser tornados públicos suscita alguma perplexidade, visto que modifica na realidade a directiva em vigor sobre as informações e os dados dos dossiês para a autorização de comercialização. Também esta abordagem parece constituir um travão ao lançamento de investigações sobre novas formas farmacêuticas e sobre dosagens adaptadas a uma utilização pediátrica dos medicamentos já comercializados e de uso já consolidado.

3.5 Informação sobre o uso de medicamentos pediátricos

3.5.1 Um dos objectivos da presente proposta é aumentar a informação existente sobre o uso de medicamentos em pediatria. O CESE concorda com a afirmação de que uma maior disponibilidade da informação pode contribuir para aumentar o uso seguro e eficaz de medicamentos pediátricos e, assim, promover a saúde pública. Concorda também com o facto de que a disponibilidade desta informação pode contribuir para evitar a duplicação de estudos e a realização de estudos desnecessários com crianças.

3.5.2 Por conseguinte, o CESE partilha a proposta de incorporar na base de dados comunitária em matéria de ensaios clínicos (EudraCT), instituída pela directiva sobre ensaios clínicos, as informações sobre todos os estudos pediátricos em curso ou já concluídos, realizados tanto na Comunidade como em países terceiros.

3.5.2.1 Todavia, parecem insuficientes determinadas modalidades de utilização desta base de dados: quem lhe poderá aceder, que informações serão tornadas públicas e quais as que pelo contrário serão consideradas confidenciais em nome da protecção da privacidade dos cidadãos e das informações industriais sensíveis ou sujeitas a vínculo de confidencialidade.

3.5.2.2 Também não parece bem definido o limite entre a informação tornada disponível a nível técnico (destinada a profissionais de saúde) e a fornecida ao grande público na bula. Neste segmento do mercado pediátrico é particularmente importante que a bula seja compreensível e transparente, para evitar gerar comportamentos potencialmente perigosos para o doente pediátrico.

3.5.3 O Título VI «Comunicação e coordenação» identifica uma série de acções e de compromissos (como, por exemplo, a afirmação de que os Estados-Membros recolherão os dados disponíveis sobre todos os tipos de uso actuais dos medicamentos junto da população em idade pediátrica e fornecerão esses dados no prazo de dois anos a contar da entrada em vigor do presente regulamento — artigo 41.o) mas não trata do tema, mais importante, do conhecimento sobre o uso correcto dos medicamentos para a população pediátrica e das consequentes políticas a adoptar relativamente aos profissionais de saúde e da população em geral.

4. Observações finais

4.1 O CESE reitera o seu consenso de fundo sobre a proposta de regulamento em apreço, mas duvida que a base jurídica em que assenta, precisamente o artigo 95.o do Tratado CE, no sentido de concretizar os objectivos fixados no n.o 2 do artigo 14.o (livre circulação de mercadorias) constitua a base mais adequada num domínio de aplicação que apresenta aspectos relevantes para a saúde pública. É verdade que todas as disposições legislativas adoptadas no sector farmacêutico assentaram nesse artigo, mas há que considerar que o objectivo de fundo, no caso em apreço, é a saúde e a protecção da população pediátrica.

4.2 O CESE gostaria que, quanto antes, a Comissão elaborasse uma nova proposta focalizada sobre a procura de medicamentos, bem como sobre a oferta. O objectivo é de forjar um instrumento operacional eficaz para possibilitar e favorecer a recolha e a divulgação de informações sobre a disponibilidade e o uso dos medicamentos, a constituição de bancos de dados sobre aspectos epidemiológicos e sobre as práticas de prescrição, bem como a definição de linhas de orientação mediante um vasto envolvimento dos profissionais de saúde e das associações de doentes, favorecendo simultaneamente a aplicação, também neste sector, do «método aberto de coordenação».

4.3 O processo de comunicação e coordenação, como enunciado no Título VI, parece sobretudo restritivo. O CESE gostaria que fosse estudada e aplicada uma estratégia de comunicação mais alargada, que conduzisse a um uso mais racional dos medicamentos em pediatria, e que fossem proporcionados aos médicos e operadores sanitários todos os instrumentos de conhecimento em caso de necessidade. Nesse sentido deveria ser repensado, em particular, se e em que modalidades os investigadores e os médicos deveriam ter acesso às informações relativas aos ensaios clínicos existentes no European Clinical Trials Database (EUDRACT Database.

4.4 O CESE considera positiva a proposta de instituir um programa de estudos pediátricos denominado MICE (Medicine Investigation for the Chidren in Europe), com o objectivo de financiar a nível comunitário a investigação conduzida por grupos, sociedades e redes de hospitais pediátricos relativamente a medicamentos para uso pediátrico de um fármaco não abrangido por patente, ou estudos de observação ou de coorte em fase de pré-registo. O CESE teria, no entanto, preferido encontrar indicações de orientação e uma definição mais precisa do papel do Comité Pediátrico, nesta matéria. Isto para evitar o risco de longos debates sobre quem deve identificar os domínios terapêuticos em que é prioritário adquirir conhecimentos relativos ao seu uso em pediatria, sobre a avaliação das necessidades prioritárias e os estudos específicos a efectuar, tendo também em consideração as importantes diferenças existentes entre práticas médicas nos Estados-Membros.

4.5 Assim, o CESE sugere que no artigo 7.o do presente regulamento se inscreva que tais tarefas incumbem ao Comité Pediátrico, de modo a facilitar uma acção rápida e a garantir uma melhor coordenação de todas as actividades institucionais do próprio Comité Pediátrico.

4.6 O CESE deseja também que na constituição e na realização da rede europeia dos investigadores e dos centros com competências específicas na execução de estudos na população pediátrica, referido no artigo 43.o, o Comité Pediátrico não tenha meras tarefas de apoio e consultoria da Agência, mas sim um papel activo, eventualmente apoiado por um Fórum que congregue peritos de todos os Estados-Membros, tanto do mundo académico como das várias especializações pediátricas. Sugere ainda que se incluam, no caso em que se devam definir protocolos específicos de estudo, também investigadores das empresas envolvidas no processo com os próprios produtos, enquanto são as principais depositárias de informações sobre as características desses produtos.

4.7 O facto de a principal tarefa do Comité Pediátrico ser a aprovação do PIP, eixo em torno do qual gira toda a proposta, faz recear que prevaleça uma lógica de formalização dos estudos clínicos pediátricos relativamente à persecução de alguns objectivos, inclusive dos valores éticos supramencionados, tal como evitar duplicações inúteis ou a efectivação de estudos pediátricos desnecessários.

4.8 O CESE sugere que entre as tarefas do Comité seja expressamente indicada a necessidade de proceder, por um lado, à análise das informações disponíveis na EUDRACT Database e, por outro, a uma cuidadosa avaliação do relatório periódico de segurança (previsto nas mais recentes alterações legislativas): nele, com efeito, estão incluídos dados epidemiológicos, inquéritos sobre as prescrições e os resultados dos estudos publicados, sendo plausível que se possam reduzir a duração e a dimensão dos novos estudos clínicos, ou até mesmo nalguns casos torná-los supérfluos.

4.9 A nível de procedimento deveria prever-se que, embora essa documentação permita avaliar os dados de segurança para os medicamentos existentes (obtidos através da farmacovigilância, dos relatórios de informação e do relatório periódico de segurança quanto à formulação ou dosagens para a população pediátrica, fosse possível recorrer não tanto a um procedimento como o AIMUP que, de qualquer forma, continua a ser longo e oneroso, mas a um procedimento centralizado abreviado e simplificado que conduzisse às oportunas alterações da Ficha Técnica e da bula (9).

4.10 Sempre a nível de procedimento, o CESE considera necessário que seja especificado que, sempre que se verifiquem as condições para recorrer ao procedimento previsto para os medicamentos órfãos numa subpopulação pediátrica específica, o titular da autorização possa optar livremente por um ou outro dos procedimentos.

4.11 O CESE sublinha a conveniência de que os resultados das investigações e as alterações das bulas aprovadas sejam publicados e as informações para o uso pediátrico sejam inseridas em todos os medicamentos não abrangidos pela patente com a mesma substância activa.

4.12 A UE constitui já a autoridade reguladora de referência para o registo dos medicamentos nos países em via de desenvolvimento, e a OMS refere-se-lhe na avaliação dos medicamentos registáveis nesses países. É desejável que uma introdução célere do regulamento na UE tenha também um impacte positivo nas terapias pediátricas disponíveis nos países menos desenvolvidos. O CESE gostaria que fosse ainda mais reforçada a colaboração positiva com a OMS, e que a Comissão prosseguisse um diálogo sistemático com todas as autoridades internacionais, para acelerar a aprovação de novas substâncias ou indicações, doses e formulações mais idóneas para uso pediátrico, evitando ao mesmo tempo duplicações e repetições inúteis de estudos clínicos.

Bruxelas, 11 de Maio de 2005. A Presidente do Comité Económico e Social Europeu Anne-Marie SIGMUND

(1) European Clinical Trials Database.

(2) JO L 121, de 1/5/2001.

(3) Nos EUA, a FDA pode solicitar efectuar ensaios para uso pediátrico quando os fármacos no mercado apresentam uma «inadequate labelling», que poderia expor os doentes a riscos importantes.

(4) Nos EUA, a FDA define como «substancial» um número de doentes pediátricos de 50 000, e é este o limite para lá do qual pode pedir a uma empresa que efectue ensaios clínicos no domínio da pediatria.

(5) JO L 121, de 1/5/2001.

(6) Referimo-nos em particular à directriz CIH E 11 que afirma: «The ethical imperative to obtain knlowledge of the effects of medicinal products in paedriatic patients has to be balanced against the ethical imperative to protect each paedriatic patient in clinical trials.».

(7) Justificação, «Informação sobre o uso de medicamentos pediátricos», pág. 8.

(8) Best Pharmaceuticals for Children Act, 1 de Abril de 2002, Public Law n.o 107 a 109.

(9) Nos Estados Unidos foi adoptado um mecanismo simplificado semelhante: para 33 produtos foi assim possível incluir na bula informações pediátricas, como consequência de estudos clínicos posteriores ao registo (nos EUA não existe um instrumento como o relatório periódico de segurança pelo que tais estudos eram necessários), ao passo que 53 outros produtos obtiveram a exclusividade pediátrica, com base num plano completo de investigações clínicas.