Parecer do Comité Económico e Social sobre a «Proposta de regulamento (CE) do Parlamento Europeu e do Conselho respeitante aos medicamentos órfãos» () (1999/C 101/10)

Em 23 de Outubro de 1998, o Conselho decidiu, nos termos do artigo 100.°-A do Tratado CE, consultar o Comité Económico e Social sobre a proposta supramencionada.

Foi encarregada da preparação dos correspondentes trabalhos a Secção de Emprego, Assuntos Sociais e Cidadania, que emitiu parecer em 8 de Dezembro de 1998, com base no relatório de S. Colombo.

Na 360.a reunião plenária (sessão de 27 de Janeiro de 1999), o Comité Económico e Social adoptou, por 121 votos a favor, 2 votos contra e 3 abstenções, o seguinte parecer.

1. Introdução

1.1. Depois de uma longa fase preparatória, a Comissão apresentou uma proposta de regulamento que tem por objectivo responder a uma exigência premente de milhões de pacientes, isto é, criar, a nível comunitário, condições favoráveis para pesquisar, desenvolver e comercializar fármacos para tratar doenças raras, os chamados medicamentos órfãos.

1.2. Há muito que as associações de doentes solicitavam uma iniciativa do género para acabar com a marginalização em que se encontram os pacientes vítimas de uma situação iníqua relativamente a um direito fundamental que assiste a todos os cidadãos: o direito à saúde.

1.3. A proposta responde à decisão tomada no âmbito comunitário de acção no sector da saúde pública, que indicou as doenças raras como um sector de intervenção prioritária da União Europeia ().

1.4. Tendo em conta os progressos contínuos da medicina - de que os medicamentos constituem elemento fundamental - e os efeitos positivos sobre o alongamento da vida e da sua qualidade, não se pode aceitar que parte da população seja excluída deste processo.

1.5. A indústria farmacêutica não está espontaneamente interessada em satisfazer as necessidades estes doentes, visto que a procura do lucro subjacente às respectivas opções e programas responde à lógica da dimensão do mercado.

1.6. É compreensível que as reduzidas dimensões do mercado, constituído por um pequeno número de doentes, não constituam atractivo para uma indústria que espera poder rentabilizar os investimentos elevados que a investigação e o desenvolvimento de um medicamento inédito requerem - actualmente, os custos são da ordem dos 200 milhões de ECU ().

2. Objectivos da proposta

2.1. A proposta da Comissão, baseada no artigo 100.°-A do Tratado CE e revestindo a forma jurídica do Regulamento, tem em vista criar condições capazes de incentivar a indústria farmacêutica e seus centros de investigação a atacarem adequadamente a problemática das doenças raras, à semelhança do que já se faz nos Estados Unidos e no Japão.

2.2. A proposta compreende duas vertentes essenciais:

- a definição de critérios harmonizados e a instituição de um procedimento comunitário para a designação de «medicamentos órfãos»;

- a criação de incentivos para a investigação, desenvolvimento e comercialização de medicamentos para o tratamento das doenças raras.

2.3. A proposta aponta dois critérios para a atribuição do estatuto de medicamento órfão:

- o critério epidemiológico, ligado à prevalência, isto é a incidência de uma doença numa dada população. A proposta considera esta condição preenchida quando a incidência de uma doença afecta menos de cinco pessoas em 10 000 na população comunitária e esteja demonstrado que não existem métodos de tratamento eficientes;

- o critério económico, ligado à presunção de não rentabilidade do medicamento necessário para tratar uma doença contagiosa potencialmente mortal, ou gravemente incapacitante, na Comunidade.

2.4. Relativamente aos incentivos, a proposta aponta algumas medidas:

- a Comunidade garante aos fármacos a que seja reconhecida a qualidade de «medicamento órfão» acesso ao conjunto do mercado comunitário através de uma autorização centralizada, sendo o incentivo principal a exclusividade comercial por 10 anos em todo o território comunitário, sob reserva da cláusula de redução () e de medidas de protecção dos interesses dos doentes e dos imperativos de saúde pública ();

- os custos decorrentes do registo centralizado ficarão parcial ou totalmente a cargo do orçamento comunitário;

- apoio aos programas comunitários de investigação científica da DG XII, tal como aconteceu com o programa anterior de «Biomedicina e Saúde» (Biomed 2) e está previsto no primeiro programa específico «Qualidade de vida e de gestão dos recursos biológicos» do 5.° Programa-Quadro de actividades de investigação (1998-2002), bem como no programa de acção da DG V sobre as doenças raras.

2.5. Para examinar os pedidos de atribuição da qualidade de medicamentos órfãos foi decidido recorrer aos instrumentos criados pelo Regulamento (CEE) n.° 2309/93 () e, em particular, à Agência Europeia de Avaliação dos Medicamentos (EMEA). Esta Agência, sediada em Londres e cuja actividade tem sido acompanhada de perto desde o início pelo Comité Económico e Social, dispõe com toda a certeza das infra-estruturas e da competência profissional para o efeito.

2.6. A atribuição do estatuto de medicamentos órfãos caberá a um Comité Permanente criado para o efeito na referida Agência, composto por peritos nomeados pelos Estados-Membros com base na sua comprovada experiência no campo das doenças raras, coadjuvados por 6 membros nomeados pela Comissão, três representantes de associações de doentes e três designados pela Agência.

3. Observações na generalidade

3.1. Introdução

3.1.1. O CES acolhe favoravelmente a proposta da Comissão e apoia os princípios fundamentais e os objectivos do Regulamento sob júdice. Esta apreciação positiva, sob reserva das observações adiante expostas, prende-se com o facto de que este Regulamento constitui passo importante na direcção da solidariedade em relação aos doentes excluídos dos progresso no campo da medicina, pelo facto de sofrerem de doenças raras.

3.1.2. O Comité considera, por consequência, oportuno que a designação de medicamento órfão, mantendo-se os critérios enunciados no artigo 3.°, abranja também indicações específicas de substâncias activas que tenham já obtido a autorização para outras indicações, assim como os medicamentos destinados ao tratamento de doenças incapacitantes, crónicas ou potencialmente mortais existentes na Comunidade.

3.1.3. Considera o CES que a escolha da dimensão comunitária () se adequa melhor ao reduzido número de pacientes interessados e à consequente escassa rentabilidade dos investimentos, sendo este resultado dificilmente realizável à simples escala nacional. Todavia, a proposta deixa espaço aos Estados-Membros para encorajarem iniciativas de carácter nacional, nomeadamente, incentivos fiscais à investigação.

3.1.3.1. A este propósito o Comité convida a Comissão a prever uma recomendação para promover a aplicação de tais incentivos.

3.1.4. Como já teve ocasião de afirmar no parecer sobre o «Programa de acção comunitária 1999-2003 em matéria de doenças raras no âmbito do quadro de acção no domínio da saúde pública» (), o Comité pensa ser correcto que se considerem raras as doenças cuja prevalência na população comunitária é inferior a 5 por 10 000.

3.1.5. O Comité acolhe favoravelmente o facto de que três membros do Comité para os Medicamentos Órfãos sejam representantes das associações de doentes na medida em que têm papel importante em termos de informação e de mediação entre o meio da investigação, a indústria farmacêutica e os doentes.

3.1.6. O CES considera que os progressos decorrentes de um maior empenho da investigação comunitária neste sector específico das doenças raras, e tendo em conta que algumas delas se propagam noutros horizontes geográficos, pode contribuir de forma decisiva para melhorar as condições de vida, até mesmo nos países em desenvolvimento onde o investimento na investigação é praticamente inexistente. A acção pode inserir plenamente a Europa num contexto de solidariedade para com aqueles países, devendo tornar-se no caminho preferencial da Europa do futuro.

3.1.7. Embora concorde que a saúde humana deve ser prioritária, entende o Comité que, neste contexto, deveria atacar-se a questão dos incentivos à pesquisa e à comercialização de medicamentos veterinários.

3.2. Incentivos

3.2.1. Importa avaliar atentamente se o conteúdo da proposta e as medidas de incentivo serão capazes e suficientes para dotar a indústria europeia dos meios necessários para suscitar um esforço que vá ao encontro dos legítimos anseios dos pacientes e para activar a investigação de base nas universidades, em sinergia com a investigação aplicada na indústria.

3.2.2. O CES entende que os incentivos propostos, que necessitam de apoios adequados dos programas específicos de investigação, são vantajosos para as empresas empenhadas no campo do tratamento de doenças raras. Considera esta iniciativa e os investimentos disponibilizados um contributo para a criação de novas empresas e de emprego altamente qualificados.

3.2.3. A proposta da Comissão deveria, por isso, prever incentivos à investigação e à comercialização de nível adequado, de molde a favorecer a capacidade competitiva da indústria europeia até agora penalizada pela falta de legislação sobre medicamentos órfãos.

3.2.4. O CES concorda com o conteúdo do artigo 6.°, que prevê assistência para a elaboração dos protocolos para a investigação clínica necessária para se obter as autorizações através de demonstração da qualidade, segurança e eficácia do medicamentos. Esta assistência será especialmente preciosa para as PME e permite que os doentes obtenham o mais rapidamente possível os medicamentos necessários.

3.2.5. A «cláusula de redução» prevista no n.° 2 do art. 8.°, que, a solicitação de um único Estado-Membro, reduz o período de exclusividade de mercado de 10 para 6 anos, não pode ser entendida como uma diminuição dos incentivos, antes uma intervenção de e uma garantia em relação a eventuais casos de medicamentos órfãos que durante o período de validade da exclusividade se transformam em «block busters».

3.2.5.1. Porém, a referência aos preços feita neste artigo poderá dificultar a sua aplicação.

3.2.6. As mesmas derrogações previstas no n.° 3 do artigo 8.° constituem, na opinião do Comité, uma medida correcta para proteger os interesses dos doentes e os imperativos de saúde pública, dado que este artigo deve, nomeadamente, garantir a existência de fármacos suficientes para satisfazer a procura dos doentes.

3.2.7. O Comité concorda com o facto de que o estatuto de medicamento órfão não confere automaticamente a exclusividade de mercado nem um direito de precedência. É a autorização do medicamento que confere a exclusividade, premiando a investigação mais eficaz e eficiente. Concorda também em que não devem existir obstáculos a ulteriores trabalhos de investigação para descobrir medicamentos com as mesmas propriedades terapêuticas.

3.3. Recursos

3.3.1. Em primeiro lugar há que examinar o envelope financeiro destinado a este programa. Com efeito, é necessário que a ambição desta proposta tenha contrapartida nos recursos que vão ser disponibilizados. Ora, num primeiro exame, os recursos parecem inadequados e insuficientes para pôr em marcha todo o mecanismo.

3.3.2. O CES concorda plenamente que se possa aceder ao procedimento centralizado e, no propósito de estimular as empresas a investigarem e desenvolverem medicamentos órfãos, considera que os custos de todo o processo junto da EMEA devem poder ser o menos onerosos possível para as empresas, considerando a hipótese de uma total cobertura dos custos por parte do orçamento comunitário.

3.3.3. Dado que nas experiências em curso nos últimos tempos, a maior parte dos pedidos provêem das PME, seria conveniente que a Comissão elaborasse disposições específicas tendo em vista a utilização pelas PME, individualmente ou em consórcios, dos fundos previstos no âmbito do Quinto Programa-Quadro para a investigação e o desenvolvimento tecnológico, e não apenas pelos consórcios de PME.

3.4. Coerência com as outras políticas comunitárias

3.4.1. O Comité considera positivo o facto de o regulamento apresentar um programa de acção global de luta contra as doenças raras que prevê o envolvimento de três direcções-gerais (DG III, DG V e DG XII) e a coordenação das respectivas actividades. Espera-se que tal coordenação seja ampla e eficaz tendo em vista um maior «valor acrescentado» comunitário.

3.4.2. O CES entende pressionar a Comissão para que esta medida, como já teve ocasião de afirmar em vários pareceres, constitua mais uma etapa para a abolição das barreiras que ainda subsistem à livre circulação dos medicamentos na UE.

3.4.3. Em primeiro lugar, há que adoptar sem demora a directiva «boas práticas clínicas» () no âmbito da experimentação clínica de medicamentos para uso humano e pela sua aplicação nos diferentes Estados-Membros, para garantir a protecção rigorosa dos doentes nos quais os medicamentos órfãos são testados, bem como a qualidade, segurança e eficácia destes fármacos.

3.4.4. De acordo com os pontos 2.7 e 3.4.2 do CES sobre «Boas Práticas Clínicas», solicita-se uma procedimento específico para acelerar o início dos ensaios clínicos de medicamentos órfãos e a conclusão dos protocolos por forma a que estes medicamentos estejam o mais rapidamente possível ao dispor dos doentes.

4. Observações na especialidade

4.1. N.° 1 do artigo 3.°

Aditar, no final, o seguinte período: «O mesmo se dirá de novas indicações de substâncias conhecidas.»

4.2. N.° 2 do artigo 3.°

A frase «doença contagiosa que envolva mortalidade ou forte incapacidade» pode não ser unívoca e ser excessivamente restritiva, pelo que se sugere a redacção «doenças incapacitantes, crónicas ou potencialmente mortais.»

4.3. N.° 3, alínea c, do artigo 8.°

Coloca-se aqui um problema de terminologia na medida em que a expressão «clinicamente superior» levanta dificuldades de interpretação.

4.4. N.° 5 do artigo 8.°

A própria definição de «medicamento análogo» parece demasiado restritiva e, apesar disso, desajustada para definir correcta e completamente este conceito.

4.5. Para evitar que uma formulação que não seja unívoca ou que seja de difícil demonstração acabe por diminuir o interesse das empresas interessadas, o Comité aconselha que se retirem estes termos do dispositivo legislativo e, posteriormente, se prevejam orientações mais pormenorizadas.

Bruxelas, 27 de Janeiro de 1999.

A Presidente do Comité Económico e Social

Beatrice RANGONI MACHIAVELLI

() JO C 276 de 4.9.1998, p. 7.

() Parecer do CES in JO C 388 de 31.12.1994; JO C 203 de 3.7.1997; parecer do CES in JO C 19 de 21.1.1998.

() COM(93) 718 final.

() O n.° 2 do artigo 8.° prevê a redução deste período para seis anos se os critérios de designação dos medicamentos órfãos deixarem de ser satisfeitos ou se o preço do medicamento der azo a lucros excessivos.

() O n.° 3 do artigo 8.° prevê a possibilidade, em certos casos, de concessão de uma autorização de comercialização de medicamento similares para a mesma indicação terapêutica.

() JO L 214 de 24.8.1993 - Parecer do CES in JO C 269 de 14.10.1991.

() Acções comunitárias relacionadas com esta proposta: parecer do CES in JO C 388 de 31.12.1994; COM(93) 718 final de 2.3.1994; JO C 350 de 30.12.1995; JO C 230 de 26.8.1993; parecer do CES in JO C 34 de 2.2.1994; proposta in JO C 203 de 3.7.1997; parecer do CES in JO C 19 de 21.1.1998; JO C 306 de 8.10.1997; parecer do CES in JO C 95 de 30.3.1998; COM(98) 305 final; JO L 213 de 30.7.1998.

() Proposta in JO C 203 de 3.7.1993; JO C 19 de 21.1.1998.

() Proposta in JO C 306 de 8.10.1997; parecer do CES in JO C 95 de 30.3.1998.