[pic] | COMISSÃO DAS COMUNIDADES EUROPEIAS |

Bruxelas, 11.11.2008

COM(2008) 726 final

Proposta de

RECOMENDAÇÃO DO CONSELHO

relativa a uma acção europeia em matéria de doenças raras

{SEC(2008)2713}{SEC(2008)2712}

Proposta de

RECOMENDAÇÃO DO CONSELHO

relativa a uma acção europeia em matéria de doenças raras

O CONSELHO DA UNIÃO EUROPEIA,

Tendo em conta o Tratado que institui a Comunidade Europeia, e, nomeadamente, o segundo parágrafo do n.º 4 do artigo 152.º,

Tendo em conta a proposta da Comissão[1],

Tendo em conta o parecer do Parlamento Europeu[2],

Tendo em conta o parecer do Comité Económico e Social Europeu[3],

Tendo em conta o parecer do Comité das Regiões[4],

Considerando o seguinte:

(1) As doenças raras, que se caracterizam por uma baixa prevalência e um nível elevado de complexidade, são uma ameaça para a saúde dos cidadãos europeus na medida em que podem pôr a vida em perigo ou provocar uma invalidez crónica.

(2) Foi adoptado um programa de acção comunitária em matéria de doenças raras, incluindo doenças genéticas, para o período compreendido entre 1 de Janeiro de 1999 e 31 de Dezembro de 2003[5]. Este programa definiu a prevalência das doenças raras como uma relação não superior a 5 pessoas para cada 10 000, na União Europeia.

(3) O Regulamento (CE) n.º 141/2000 do Parlamento Europeu e do Conselho, de 16 de Dezembro de 1999, relativo aos medicamentos órfãos estabelece que um medicamento é designado «medicamento órfão» quando se destina ao diagnóstico, prevenção ou tratamento de uma patologia que ponha a vida em perigo ou seja cronicamente debilitante e que afecte até 5 pessoas em 10 000 na Comunidade aquando da apresentação do pedido.

(4) Estima-se que existam hoje entre 5 000 e 8 000 doenças raras diferentes, que afectam entre 6% e 8% das pessoas no decurso das suas vidas. Por outras palavras, entre 27 e 36 milhões de pessoas na União Europeia. A maioria delas sofre de doenças menos frequentes que afectam uma em cada 100 000 pessoas ou menos.

(5) Devido à sua baixa prevalência e à sua especificidade, as doenças raras exigem uma abordagem englobante baseada em esforços especiais e combinados no sentido de impedir uma morbilidade significativa ou uma mortalidade prematura evitável e melhorar a qualidade de vida e o potencial socioeconómico das pessoas afectadas.

(6) As doenças raras eram uma das prioridades do sexto programa-quadro comunitário de actividades de investigação, desenvolvimento tecnológico e demonstração (2002-2006) e continuam a ser uma prioridade do sétimo programa-quadro de actividades de investigação, desenvolvimento tecnológico e demonstração (2007-2013)[6], uma vez que o desenvolvimento de novos diagnósticos e tratamentos para doenças raras, e a investigação epidemiológica sobre essas doenças exigem abordagens plurinacionais a fim de aumentar o número de doentes em cada estudo.

(7) A Comissão, no seu Livro Branco «Juntos para a saúde: uma abordagem estratégica para a UE (2008-2013)»[7], de 23 de Outubro de 2007, identificou as doenças raras como um domínio prioritário de acção da UE.

(8) A fim de melhorarem a coordenação e coerência das iniciativas nacionais, regionais e locais em matéria de doenças raras, todas as acções nacionais pertinentes neste domínio deveriam ser integradas nos planos nacionais em matéria de doenças raras.

(9) De acordo com a base de dados Orphanet, das 5 863 doenças raras conhecidas que é possível identificar clinicamente, só 250 têm um código na actual Classificação Internacional de Doenças (10.ª versão). É necessário proceder à classificação e codificação adequada das doenças raras para lhes dar a visibilidade e o reconhecimento necessários no âmbito dos sistemas nacionais de saúde.

(10) Em 2007, a Organização Mundial de Saúde (em seguida «OMS») lançou o processo de revisão da 10.ª versão da Classificação Internacional de Doenças, para que a Assembleia Mundial da Saúde possa adoptar a 11.ª versão, em 2014. A OMS nomeou a Task Force DR da União Europeia para desempenhar o papel de grupo consultivo sobre doenças raras, participando no processo de revisão com propostas de codificação e classificação das doenças raras.

(11) A implementação de uma identificação comum das doenças raras por todos os Estados-Membros reforçaria sobremaneira a contribuição da União Europeia neste grupo consultivo sobre doenças raras e facilitaria a cooperação a nível comunitário neste domínio.

(12) Em Julho de 2004, um grupo de alto nível sobre serviços de saúde e cuidados médicos foi instituído[8] para reunir peritos de todos os Estados-Membros e trabalhar sobre os aspectos práticos da colaboração entre os sistemas de saúde nacionais da UE. Um dos núcleos de trabalho deste grupo de alto nível está a concentrar-se na questão das redes europeias de referência (RER) para doenças raras[9]. Foram desenvolvidos alguns princípios, incluindo o papel que tais centros devem desempenhar na abordagem das doenças raras e os critérios que devem cumprir. As RER deveriam igualmente desempenhar a função de centros de investigação e conhecimento, tratando pacientes de outros Estados-Membros e assegurando tratamentos subsequentes se necessário.

(13) O valor acrescentado em termos comunitário das redes europeias de referência é particularmente elevado neste caso, dada a raridade destas doenças, que implica escassez do número de pacientes e da especialização em cada país. A recolha de especialização a nível europeu é por conseguinte primordial para assegurar a igualdade de acesso aos cuidados de grande qualidade por parte dos pacientes com doenças raras.

(14) Em Dezembro de 2006, um grupo de peritos da Task Force DR apresentou ao grupo de alto nível sobre serviços de saúde e cuidados médicos da UE um relatório intitulado «Contributo para a formulação de políticas: colaboração europeia em matéria de serviços de saúde e cuidados médicos no domínio das DR»[10]. O relatório do grupo de peritos sublinha, nomeadamente, a importância de identificar centros de especialização ao nível nacional e regional e o papel que tais centros devem desempenhar. Algumas medidas preconizadas no relatório estão incluídas na presente recomendação.

(15) A cooperação e a partilha de conhecimento entre centros de especialização nacionais e regionais revelaram-se o modo mais eficiente de abordar as doenças raras na Europa.

(16) Os centros nacionais e regionais de especialização deveriam seguir uma abordagem multidisciplinar dos cuidados, com a integração dos aspectos médicos e sociais, a fim de tratarem as condições complexas e diversas próprias às doenças raras.

(17) As especificidades das doenças raras, cujo número de pacientes é limitado e onde os conhecimentos e a especialização relevantes são diminutos, fazem destas doenças um domínio único de acção, onde a mais valia comunitária é muito elevada. Este valor acrescentado pode ser alcançado sobretudo através da reunião de especializações nacionais em doenças raras que se encontram dispersas pelos diferentes Estados-Membros.

(18) É extremamente importante assegurar uma contribuição activa dos Estados-Membros para a elaboração de alguns instrumentos comuns previstos na comunicação da Comissão sobre doenças raras, nomeadamente pareceres europeus de referência sobre diagnóstico e cuidados médicos e orientações europeias sobre rastreio da população. Tal deveria acontecer igualmente com os relatórios de avaliação sobre o valor acrescentado terapêutico de medicamentos órfãos, que poderiam contribuir para acelerar a negociação de preços ao nível nacional e contribuir para a disponibilização destes medicamentos aos pacientes de doenças raras.

(19) A OMS definiu a capacitação de doentes como um pré-requisito para saúde e instou a uma parceria dinâmica e estratégia de auto-suficiência dos pacientes para a melhoria dos resultados de saúde e da qualidade de vida dos pacientes crónicos[11]. Neste sentido, o papel dos grupos de pacientes é crucial em termos de apoio directo a pessoas que vivem com a doença e, em termos do trabalho conjunto que realizam, de melhoria das condições para a comunidade de pacientes de doenças raras em geral e para as próximas gerações.

(20) Os pacientes e os seus representantes deveriam ser envolvidos, por conseguinte, em todas as etapas dos processos político e decisório. As suas actividades deveriam ser promovidas e apoiadas activamente, incluindo com financiamento, em todos os Estados-Membros.

(21) O desenvolvimento de infra-estruturas de investigação e cuidados de saúde no domínio das doenças raras exige projectos duradouros e, por conseguinte, um esforço financeiro adequado para assegurar a sua sustentabilidade a longo prazo. Este esforço maximizaria nomeadamente a sinergia com os projectos desenvolvidos ao abrigo do programa de acção comunitária no domínio da saúde (2008-2013), do 7.º P-Q de investigação, desenvolvimento tecnológico e demonstração (2007-2013) e dos sucessores destes programas,

RECOMENDA QUE OS ESTADOS-MEMBROS:

1. Estabeleçam planos nacionais em matéria de doenças raras de modo a assegurar que todos os pacientes de doenças raras tenham igualdade de acesso aos cuidados de grande qualidade, incluindo diagnósticos, tratamentos e medicamentos órfãos no seu território nacional, com equidade e solidariedade em toda a UE e, em particular:

1. elaborem e adoptem uma estratégia global e integrada, até finais de 2011, destinada a gerir e estruturar todas as acções relevantes no domínio das doenças raras sob a forma de um plano nacional em matéria de doenças raras;

2. tomem medidas para assegurar que todas as iniciativas actuais e futuras a nível regional e nacional sejam integradas no seu plano nacional;

3. definam um número limitado de acções prioritárias no plano nacional em matéria de doenças raras, com objectivos concretos, prazos claros, estruturas de gestão e apresentação regular de relatórios;

4. apoiem as autoridades nacionais competentes a elaborar as orientações e recomendações da acção nacional para DR, no contexto do actual projecto europeu de desenvolvimento dos planos nacionais em matéria de DR (EUROPLAN), um dos programas seleccionados e financiados pelo programa de saúde pública de 2007-2010;

5. incluam nos planos nacionais disposições concebidas para assegurar o acesso equitativo a cuidados de grande qualidade, incluindo diagnósticos, tratamentos e medicamentos órfãos, por parte de todos os pacientes com doenças raras no seu território nacional, no intuito de generalizar o acesso equitativo aos cuidados, com qualidade, justiça e solidariedade, em toda a União;

2. Definam, codifiquem e inventariem adequadamente as doenças raras

6. apliquem uma definição comum das doenças raras a toda a UE, como sendo doenças que afectam, no máximo, 5 em cada 10 000 pessoas;

7. assegurem que as doenças raras são adequadamente codificadas e detectáveis em todos os sistemas de informação sobre saúde, contribuindo para um reconhecimento adequado da doença nos sistemas nacionais de cuidados de saúde e reembolso;

8. contribuam activamente para o estabelecimento do inventário dinâmico da União Europeia das doenças raras tal como referido na comunicação;

9. apoiem redes de informação, registos e bases de dados nacionais ou regionais sobre doenças específicas;

3. Investiguem sobre doenças raras

10. identifiquem os projectos de investigação em curso e os recursos para essa investigação, a fim de definir o estado do conhecimento sobre doenças raras;

11. identifiquem necessidades e prioridades para a investigação fundamental, clínica e transversal no domínio das doenças raras, assim como prioridades de investigação social;

12. promovam a participação de investigadores e laboratórios nacionais em projectos de investigação sobre doenças raras financiados a nível comunitário;

13. incluam no plano nacional para as DR disposições de fomento da investigação, incluindo a investigação de saúde pública e social neste domínio, nomeadamente com vista ao desenvolvimento de ferramentas, tais como infra-estruturas transversais e projectos sobre doenças específicas.

4. Criem centros de especialização e redes europeias de referência para doenças raras

14. identifiquem centros de especialização nacionais ou regionais no seu território nacional até finais de 2011 e promovam a sua criação onde eles não existam, nomeadamente incluindo disposições sobre a criação de centros de especialização nacionais ou regionais no seu plano nacional em matéria de DR;

15. promovam a participação dos centros de especialização nacionais ou regionais em redes de referência europeias e facultem o financiamento público adequado a longo prazo e a fim de assegurar a sua sustentabilidade para dar continuidade aos cuidados dos pacientes;

16. organizem roteiros para os cuidados de saúde dos pacientes, através da cooperação com os peritos relevantes no país ou no estrangeiro quando necessário; prestem cuidados de saúde transfronteiriços, incluindo o apoio à mobilidade de pacientes, profissionais e prestadores de serviços de saúde e o desenvolvimento das TIC, onde for necessário, para disponibilizar e generalizar cuidados de saúde específicos a todos os que precisarem;

17. assegurem que os centros de especialização nacionais ou regionais tenham por base uma abordagem multidisciplinar dos cuidados de saúde, ao abordar condições complexas e diversas tais como as doenças raras; promovam a integração dos diferentes níveis médicos e sociais nesses centros;

18. assegurem que os centros de especialização nacionais ou regionais adiram às normas definidas pelas redes de referência europeias para as doenças raras e tomem na conta devida as necessidades e expectativas de pacientes e profissionais.

5. Recolham, a nível europeu, especialização em doenças raras

19. assegurem mecanismos para reunir especialização nacional em doenças raras e proceder à sua articulação ao nível europeu a fim de apoiar o desenvolvimento de:

20. protocolos e recomendações comuns tais como pareceres europeus de referência sobre ferramentas de diagnóstico, cuidados médicos, educação e cuidados sociais;

21. orientações europeias sobre rastreio da população e testes de diagnóstico;

22. partilha de relatórios nacionais com a avaliação do valor acrescentado terapêutico dos medicamentos órfãos a nível comunitário, a fim de minimizar atrasos no acesso a estes medicamentos por parte dos pacientes com doenças raras.

6. Dêem autonomia às organizações de doentes

23. tomem medidas para assegurar que tanto pacientes como seus representantes são devidamente consultados em todas as etapas das políticas e processos decisórios no domínio das doenças raras, abrangendo a criação e gestão dos centros de especialização e das redes de referência europeias e, ainda, a elaboração dos planos nacionais;

24. apoiem as actividades levadas a cabo pelas organizações de pacientes, como acções de sensibilização, fomento de competências e formação, intercâmbio de informação e melhores práticas, ligação em rede e inclusão dos pacientes geograficamente isolados;

25. incluam nos planos nacionais em matéria de doenças raras disposições sobre o apoio e a consulta das organizações de pacientes tal como se refere nos n.ºs 1 e 2.

7. Assegurem a sustentabilidade

26. assegurem, através dos mecanismos de financiamento adequados, a sustentabilidade a longo prazo de infra-estruturas de investigação, como biobancos, bases de dados e registos, e de infra-estruturas de cuidados de saúde, como centros de especialização, além das redes europeias de referência para as doenças raras;

27. cooperem com outros Estados-Membros para responder à questão da sustentabilidade das infra-estruturas de investigação à escala europeia, que é comum a todos os Estados-Membros e comum ao mais elevado número possível de doenças raras;

28. incluam no plano nacional sobre doenças raras disposições sobre a necessidade de abordar a questão da sustentabilidade financeira das actividades realizadas no domínio das doenças raras.

CONVIDA A COMISSÃO:

1. A produzir um relatório, sobre a aplicação da presente recomendação, dirigido ao Conselho, ao Parlamento Europeu, ao Comité Social e Económico Europeu e ao Comité das Regiões, com base na informação facultada pelos Estados-Membros, o mais tardar no fim do quinto ano após a data de adopção da presente recomendação, para apreciar a eficácia das medidas propostas e considerar a necessidade de acção suplementar.

2. A informar regularmente o Conselho sobre o seguimento dado à comunicação da Comissão sobre doenças raras.

Feito em Bruxelas, em

Pelo Conselho

O Presidente

[1] JO C de…, p. .

[2] JO C de…, p. .

[3] JO C de…, p. .

[4] JO C de…, p. .

[5] Decisão 1295/1999/CE do Parlamento Europeu e do Conselho, de 29 de Abril de 1999, que adopta um programa de acção comunitária em matéria de doenças raras no quadro da acção no domínio da saúde pública (1999-2003).

[6] http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2006:412:0001:0041:EN:PDF

[7] http://ec.europa.eu/health/ph_overview/strategy/health_strategy_en.htm

[8] Em resposta ao processo de reflexão deste grupo, a Comissão adoptou uma comunicação sobre os progressos obtidos em matéria de mobilidade de pacientes e cuidados de saúde na UE (COM (2004) 301 de 20.4.2004) e estabeleceu um mecanismo que dá continuidade ao trabalho desenvolvido na comunicação.

[9] http://ec.europa.eu/health/ph_threats/non_com/rare_8_en.htm

[10] http://ec.europa.eu/health/ph_threats/non_com/docs/contribution_policy.pdf

[11] http://www.euro.who.int/Document/E88086.pdf