COMISSÃO EUROPEIA Bruxelas, 25.11.2020 COM(2020) 761 final COMUNICAÇÃO DA COMISSÃO AO PARLAMENTO EUROPEU, AO CONSELHO, AO COMITÉ ECONÓMICO E SOCIAL EUROPEU E AO COMITÉ DAS REGIÕES Estratégia Farmacêutica para a Europa {SWD(2020) 286 final}



1.Medicamentos — Um ecossistema forte numa encruzilhada importante Uma boa saúde é fundamental para o bem-estar e depende de múltiplos fatores, incluindo estilos de vida saudáveis e um acesso justo e equitativo aos cuidados de saúde, um pilar central do modo de vida europeu. Por sua vez, os cuidados de saúde exigem medicamentos seguros, eficazes e a preços acessíveis. Nos últimos anos, registaram-se grandes progressos em matéria de saúde humana na União Europeia, tendo a esperança média de vida à nascença na UE aumentado 3,3 anos desde 2002. Os novos medicamentos, vacinas e tratamentos ajudaram a combater algumas das principais causas de doença e doenças que ameaçam a vida. Principais progressos dos tratamentos realizados na UE nos últimos vinte anos: Os produtos biotecnológicos vieram possibilitar o tratamento de muitas doenças crónicas, como a diabetes ou a anemia em doentes com insuficiência renal. Uma nova geração de medicamentos antivíricos para o tratamento da hepatite C crónica está disponível desde 2014. Várias vacinas amplamente utilizadas oferecem hoje proteção contra a hepatite B, o vírus do papiloma ou a cólera. Em 2020, a Comissão autorizou a primeira vacina contra o ébola. As terapias personalizadas melhoraram radicalmente o prognóstico dos doentes com certos cancros, por exemplo, o trastuzumab, que melhorou a taxa de cura do cancro da mama HER2-positivo e a sobrevivência global nos casos de doença avançada. Os medicamentos de terapia avançada, como os medicamentos baseados em células e genes, estão a abrir caminho a novas terapias promissoras. Mais recentemente, foram autorizadas terapias com células CAR-T para o tratamento de certos cancros do sangue e um medicamento para o tratamento da talassémia beta dependente da transfusão, uma doença do sangue. Simultaneamente, e embora este seja um período de rápidas mudanças e inovação, muitos doentes não beneficiam dos resultados dessa inovação porque os medicamentos são demasiado caros ou não estão disponíveis. Existe também uma maior sensibilização para a necessidade de utilizar de forma sustentável os produtos farmacêuticos. A pandemia de COVID-19 teve, e continua a ter, um impacto muito grave na Europa. Embora a resposta da Europa tenha revelado pontos fortes, as vulnerabilidades foram claramente expostas, incluindo problemas relacionados com a disponibilidade de dados, o fornecimento de medicamentos ou a capacidade de fabrico necessária para ajustar e assegurar a produção de medicamentos. Os acordos prévios de aquisição de vacinas são, no entanto, um exemplo de cooperação eficaz entre as autoridades públicas e reguladoras, a indústria e as organizações da sociedade civil. A disponibilização geral prevista de vacinas seguras e eficazes em tempo recorde aumenta a esperança de saída da crise e serve de inspiração para um setor farmacêutico renovado, inovador, centrado no doente e líder mundial. É necessária uma nova abordagem da UE para garantir um setor forte, equitativo, competitivo e ecológico, que proporcione resultados aos doentes e que explore todo o potencial da transformação digital da saúde e dos cuidados de saúde impulsionada pelos avanços tecnológicos em domínios como a inteligência artificial e a modelização computacional. Precisamos de cadeias de abastecimento internacionais eficientes e de um mercado único de produtos farmacêuticos eficaz, assentes numa abordagem que abranja todo o ciclo de vida dos produtos farmacêuticos, desde a produção até à distribuição e ao consumo. Neste contexto, a Comissão decidiu propor uma nova estratégia farmacêutica para a Europa. Esta estratégia, centrada no doente, procura assegurar a qualidade e a segurança dos medicamentos, melhorando simultaneamente a competitividade global do setor. Constitui um pilar fundamental do objetivo da Comissão de construir uma União Europeia da Saúde mais forte , como anunciado pela Presidente von der Leyen no seu discurso do Estado da União de 2020. A nova estratégia farmacêutica reconhece que a ação da UE tem alicerces sólidos. A Europa beneficia de um sistema farmacêutico abrangente, que inclui todas as fases desde o desenvolvimento e a autorização de medicamentos até à sua monitorização pós-autorização. A Comissão, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA), as autoridades reguladoras dos medicamentos dos Estados-Membros e dos países do Espaço Económico Europeu trabalham em conjunto no âmbito da rede regulamentar europeia dos medicamentos para garantir o acesso dos doentes a medicamentos de elevada qualidade, eficazes e seguros. Os sistemas de saúde dos Estados-Membros da UE que utilizam estes medicamentos representam uma parte essencial do elevado nível de proteção social e de coesão da Europa e têm como base os valores comuns de acesso universal aos cuidados de qualidade, equidade e solidariedade. A UE dispõe de uma indústria farmacêutica forte e competitiva. Juntamente com outros agentes públicos e privados, esta indústria serve a saúde pública e estimula a criação de emprego, o comércio e a ciência. Em 2019, os fabricantes de medicamentos realizaram o maior investimento na investigação, num valor superior a 37 mil milhões de euros. O setor é responsável por 800 000 empregos diretos e um excedente comercial de 109,4 mil milhões de euros. A UE é o segundo maior mercado mundial de produtos farmacêuticos, envolvendo um grande número de partes interessadas, das start-ups às grandes empresas, dos produtores de medicamentos patenteados aos medicamentos genéricos e biossimilares, dos grossistas e distribuidores aos comerciantes paralelos, e da criação de dispositivos médicos ao desenvolvimento de software. As empresas biofarmacêuticas emergentes representam mais de 70 % dos projetos de investigação em fase de desenvolvimento, contribuindo para um setor vibrante. A Estratégia Farmacêutica para a Europa assenta nestes alicerces. Procurará promover o acesso dos doentes a medicamentos inovadores e poucos dispendiosos. Apoiará a competitividade e a capacidade inovadora da indústria farmacêutica da UE. Desenvolverá a autonomia estratégica aberta da UE e assegurará cadeias de abastecimento sólidas, que permitirão à Europa satisfazer as suas necessidades, incluindo em períodos de crise. Contribuirá também para uma voz mais forte da UE no plano mundial. A estratégia inclui quatro vertentes que decorrem destes objetivos. Cada vertente contém iniciativas emblemáticas e medidas de acompanhamento para que os objetivos se venham a traduzir em resultados concretos. No seu conjunto, propiciarão a evolução da política farmacêutica na Europa, seguindo as mudanças ecológicas e tecnológicas e as alterações demográficas, e ajudarão a manter a sua relevância para os desafios atuais e futuros no quadro de uma União da Saúde reforçada. A estratégia contribuirá também para outros objetivos da União. Ao estimular a inovação para dar resposta a necessidades não satisfeitas (incluindo a vacinação contra infeções passíveis de tratamento que causam cancro e os medicamentos para cancros pediátricos e raros), contribui diretamente para o Plano Europeu de Luta contra o Cancro. Em conjunto, a Estratégia Farmacêutica e o Plano de Luta contra o Cancro garantirão o acesso dos doentes em toda a Europa a tratamentos de elevada qualidade e a novas terapias quando deles necessitem, bem como o acesso e a acessibilidade dos preços de medicamentos essenciais para todos os doentes com cancro na UE. As ações da estratégia que visam assegurar o acesso aos medicamentos contribuirão também para o cumprimento dos compromissos assumidos pela UE no âmbito dos objetivos de desenvolvimento sustentável das Nações Unidas. A estratégia complementa também o Pacote Ecológico Europeu e, mais particularmente, o objetivo de «Poluição Zero», a favor de um ambiente sem substâncias tóxicas, nomeadamente no que respeita ao impacto das substâncias farmacêuticas. Favorece igualmente o contributo da indústria para a neutralidade climática da UE, sobretudo em termos de redução das emissões de gases com efeito de estufa ao longo da cadeia de valor. Contribui também para o plano de ação destinado a aplicar o Pilar Europeu dos Direitos Sociais , os quadros estratégicos para a consecução de uma União da Igualdade, o futuro Livro Verde sobre o Envelhecimento, a estratégia Construir o Futuro Digital da Europa , a Estratégia Europeia para os Dados, os trabalhos sobre a criação de um Espaço Europeu de Dados da Saúde, o Plano de Ação Europeu «Uma Só Saúde» contra a Resistência aos Agentes Antimicrobianos (RAM) e a nova estratégia industrial para a Europa . Por último, a estratégia reveste importância fundamental também para os países terceiros, em especial os Balcãs Ocidentais e os países vizinhos da UE, uma vez que os países candidatos, os países potencialmente candidatos e os países das ZCLAA têm a obrigação de harmonizar as suas práticas com o acervo da UE no domínio farmacêutico.

2.Satisfazer as expetativas dos doentes: responder às necessidades médicas não satisfeitas e garantir o acesso e a acessibilidade de preços dos medicamentos 2.1.Dar prioridade às necessidades médicas não satisfeitas O investimento em investigação e desenvolvimento (I&D) de medicamentos e tratamentos inovadores é essencial para fazer progressos na prevenção e no tratamento das doenças. O acesso a medicamentos seguros, de elevada qualidade e eficazes é um elemento fundamental do bem-estar social, nomeadamente para as pessoas oriundas de grupos desfavorecidos e vulneráveis, incluindo pessoas com deficiência, de minorias étnicas ou raciais e os idosos. É cada vez mais consensual que as políticas devem ser repensadas, de modo a estimular a inovação, em especial nos domínios com necessidades não satisfeitas, e para que a inovação farmacêutica se centre mais no doente, se oriente para os sistemas de saúde e tenha em conta necessidades multidisciplinares, como no caso dos cuidados prolongados. Atualmente, o investimento não incide necessariamente nessas necessidades não satisfeitas por falta de interesse comercial ou limitações a nível da ciência. Continuam a não existir terapias para doenças importantes, como as doenças neurodegenerativas e os cancros pediátricos. Além disso, há mais de 7 000 doenças raras conhecidas, incluindo cancros raros, das quais 95 % sem qualquer opção de tratamento . Outras deficiências dizem respeito à falta de desenvolvimento de novos agentes antimicrobianos, tratamentos ou vacinas para ameaças sanitárias emergentes, incluindo doenças semelhantes à atual pandemia, como o coronavírus da síndrome respiratória aguda grave 2 (SARS-CoV-2) ou a síndrome respiratória do Médio Oriente (MERS), e a falta de tratamentos para grupos específicos de população, como as mulheres grávidas e lactantes e os idosos. O desenvolvimento de novos agentes antimicrobianos ou alternativas é um excelente exemplo de necessidades médicas não satisfeitas, dada a falta de opções terapêuticas para combater a resistência aos antimicrobianos (RAM). A RAM reduz a nossa capacidade para tratar doenças infeciosas e põe em risco a possibilidade de realizar cirurgias de rotina. Tal como sublinhado no Plano de Ação «Uma Só Saúde» da UE sobre a RAM , trata-se de um problema multifatorial de preocupação mundial, com graves implicações sanitárias económicas. Um desafio importante é a utilização excessiva e inadequada de agentes antimicrobianos nos cuidados de saúde animal e humana, que desenvolve a resistência, provocando cerca de 33 000 mortes humanas na UE/EEE por ano. Embora devam ser tomadas medidas para reduzir a utilização excessiva e inadequada descrita anteriormente, essas medidas podem ter o efeito indesejado de reduzir o investimento em novos antibióticos. Os modelos de incentivo atuais não proporcionam uma solução sustentável; são necessárias novas abordagens comerciais, incluindo novos incentivos para desenvolver agentes antimicrobianos, bem como novos sistemas de fixação de preços. Iniciativas emblemáticas relacionadas com a resistência aos antimicrobianos ØAbordagens-piloto inovadoras para I&D e contratos públicos na UE relacionados com agentes antimicrobianos e suas alternativas, com vista a incentivar o desenvolvimento de novos agentes antimicrobianos — data prevista para 2021. ØPromover o investimento e coordenar a investigação, o desenvolvimento, o fabrico, a implantação e a utilização de novos antibióticos no âmbito da nova Autoridade de Resposta a Emergências Sanitárias da UE, antes do início da ação preparatória da autoridade sobre a RAM — 2021. ØConsiderar, na revisão da legislação farmacêutica, a introdução de medidas destinadas a restringir e a otimizar a utilização de medicamentos antimicrobianos. Explorar novos tipos de incentivos para agentes antimicrobianos inovadores — 2022. Outra ação ØPropor medidas não legislativas e otimizar a utilização dos instrumentos regulamentares existentes para combater a resistência aos antimicrobianos, incluindo a harmonização da informação sobre os produtos, a elaboração de orientações baseadas nos dados científicos sobre os métodos de diagnóstico existentes e novos; promover a utilização prudente de antibióticos e a comunicação aos profissionais de saúde e doentes — 2021. A resposta aos desafios colocados pela persistência de necessidades médicas não satisfeitas deve ser multifacetada. As prioridades da investigação devem ser adequadas às necessidades dos doentes e dos sistemas de saúde. Permitir a colaboração entre disciplinas científicas, envolvendo os reguladores, o meio académico, os profissionais de saúde, as organizações de doentes e os prestadores de cuidados de saúde e os organismos pagadores nas fases iniciais da I&D, à semelhança das parcerias inovadoras de investigação e inovação no domínio da saúde, pode favorecer esta ambição. Devemos quebrar a compartimentação para que as diferentes entidades públicas responsáveis pelas autorizações, a avaliação das tecnologias de saúde, a prestação de cuidados de saúde, os seguros de saúde e o financiamento da saúde trabalhem em conjunto. Uma maior cooperação no aconselhamento científico e maior convergência em conceitos fundamentais, como as «necessidades médicas não satisfeitas», facilitará a conceção dos ensaios clínicos, a produção de evidência científica e a avaliação e a adequação da inovação às necessidades dos doentes e dos sistemas nacionais de saúde. Os resultados destes debates poderão também servir de orientação para o financiamento em domínios específicos, como a investigação fundamental em novas áreas terapêuticas. No intuito de complementar as abordagens colaborativas transnacionais existentes em matéria de contratos públicos, fixação conjunta dos preços e negociação dos reembolsos, devem ser consideradas novas formas de partilha de informações, como a análise prospetiva. O regulamento proposto relativo à avaliação das tecnologias de saúde, quando adotado, contribuirá para uma tomada de decisões fundamentada no que respeita ao investimento em tecnologias de saúde inovadoras com valor clínico acrescentado para os doentes. Foi iniciado um processo de reflexão sobre a forma de adequar o sistema de incentivos proporcionados pelo enquadramento dos produtos farmacêuticos da UE, para estimular a inovação em áreas com necessidades médicas não satisfeitas (p. ex., doenças neurodegenerativas e raras e cancros pediátricos). Será procurada uma ampla participação das partes interessadas e um contributo multidisciplinar. As conclusões do estudo sobre os incentivos farmacêuticos e a avaliação da legislação relativa aos medicamentos para crianças e doenças raras servirão de base para qualquer futura revisão, em conformidade com os princípios de uma melhor regulamentação. Iniciativas emblemáticas sobre as necessidades não satisfeitas ØPropor a revisão da legislação relativa aos medicamentos para crianças e doenças raras, a fim de melhorar a situação terapêutica e dar resposta a necessidades não satisfeitas (p. ex., no cancro pediátrico) através de incentivos mais ajustados — 2022. ØFacilitar a colaboração em matéria de necessidades não satisfeitas e produção de evidência científica em reuniões conjuntas de comités/redes de reguladores existentes, organismos de avaliação das tecnologias da saúde (ATS) e organismos pagadores, envolvendo os principais intervenientes no desenvolvimento, autorização e acesso aos medicamentos, a favor de uma abordagem baseada no ciclo de vida e de uma maior disponibilidade e acessibilidade de preços dos medicamentos. Trabalhar com o Parlamento Europeu e o Conselho para a adoção do regulamento relativo à avaliação das tecnologias da saúde — 2021. Outras ações ØIncorporar o sistema de medicamentos prioritários (PRIME) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) no quadro regulamentar, para reforçar o apoio e acelerar o desenvolvimento de produtos e as autorizações em áreas com necessidades não satisfeitas — 2022. ØPermitir um aconselhamento científico paralelo sobre a conceção dos estudos clínicos relativos a medicamentos pelos organismos de avaliação das tecnologias da saúde (ATS) e da EMA, como previsto na proposta de regulamento ATS — 2021. 2.2.Garantir o acesso dos doentes aos medicamentos As terapias inovadoras e promissoras nem sempre chegam aos doentes, que se confrontam ainda na UE com diferentes níveis de acesso aos medicamentos. As empresas não são obrigadas a comercializar os medicamentos em todos os países da UE; podem decidir não comercializar os seus medicamentos ou retirá-los de um ou mais países. Tal pode resultar de vários fatores, como as políticas nacionais de fixação de preços e de reembolso, a dimensão da população, a organização dos sistemas de saúde e os procedimentos administrativos nacionais, confrontando, nomeadamente, os mercados mais pequenos e menos ricos com estes problemas. A experiência adquirida no domínio dos medicamentos para as crianças e doenças raras ilustra este problema. A disponibilidade destes medicamentos aumentou desde a adoção de regulamentos específicos, mas o acesso varia consideravelmente entre os Estados-Membros. A falta de transparência dos custos de investigação ou o retorno dos investimentos pode influenciar as decisões que afetam a acessibilidade dos preços e, em última análise, o acesso dos doentes aos medicamentos. Com base nesta experiência e em resultados mais vastos, a Comissão irá rever o sistema de incentivos. Tal poderá incluir uma «condicionalidade» acrescida dos incentivos, de modo a apoiar um acesso mais alargado dos doentes e os meios para uma maior concorrência. A Comissão irá igualmente lançar um projeto-piloto para compreender melhor as causas profundas dos atrasos da colocação no mercado, incluindo no que respeita ao cancro, e que contribuirá para a avaliação da legislação farmacêutica. Os medicamentos genéricos e biossimilares proporcionam a um grande número de doentes o acesso a tratamentos pouco dispendiosos. Permitem também que os sistemas de saúde consigam poupanças nos custos através do efeito positivo na concorrência dos preços. A Comissão irá considerar a aplicação de políticas específicas que apoiem uma maior concorrência dos medicamentos genéricos e biossimilares, com base no bom funcionamento do mercado único, em mecanismos adequados de proteção do mercado, na eliminação dos obstáculos que atrasam a sua entrada atempada no mercado e numa maior aceitação por parte dos sistemas de saúde. Tal pode incluir uma maior clarificação das disposições relativas à realização de ensaios sobre produtos patenteados para apoiar pedidos de autorização de introdução no mercado de medicamentos genéricos e biossimilares (a chamada disposição «Bolar»). As políticas supramencionadas serão acompanhadas de um controlo da aplicação das regras da concorrência da UE. O Relatório da Comissão sobre a Aplicação das Regras de Concorrência no Setor Farmacêutico demonstrou que, por vezes, os fabricantes dos medicamentos originais aplicam estratégias para dificultar a entrada ou expansão no mercado de medicamentos genéricos e biossimilares mais acessíveis dos seus concorrentes e que essas estratégias poderão exigir um exame do direito da concorrência. A Comissão continuará também a analisar cuidadosamente as concentrações entre empresas farmacêuticas, a fim de evitar distorções da concorrência. As novas tecnologias da saúde devem demonstrar o seu valor acrescentado clínico e a sua eficácia em termos de custos face às tecnologias já disponíveis. A avaliação das tecnologias da saúde é um instrumento para essa análise e para informar as decisões nacionais relativas aos preços e reembolsos. Atualmente, essa avaliação está muito fragmentada na UE. O regulamento proposto relativo à avaliação das tecnologias de saúde permitirá a cooperação em matéria de requisitos de provas clínicas e de conceção dos ensaios clínicos. Pode, por conseguinte, contribuir para uma tomada de decisão atempada e fundamentada dos Estados-Membros sobre o acesso dos doentes a novos medicamentos. As ações no domínio dos contratos públicos podem favorecer a concorrência e melhorar o acesso. Os adquirentes públicos devem adotar procedimentos de contratação inteligentes e inovadores, por exemplo, avaliando a pertinência de procedimentos do tipo «winner-take-all» (o vencedor leva tudo) e melhorando os aspetos relacionados com a contratação (como a condicionalidade de preços, a entrega em tempo útil, o respeito do ambiente e a segurança e continuidade do aprovisionamento), incluindo através da iniciativa Big Buyers lançada pela Estratégia para as PME. Tal permitirá abordar, através da utilização de instrumentos públicos de aquisição, alguns dos principais objetivos políticos. As autoridades nacionais poderão partilhar a sua experiência e desenvolver abordagens comuns baseadas nas melhores práticas.

Além disso, os sistemas de saúde e as empresas privadas podem cooperar utilizando o novo procedimento de contratação «parceria de inovação», que permite aos adquirentes públicos estabelecer uma parceria para o desenvolvimento, o fabrico e a subsequente aquisição de medicamentos com procura limitada. Por último, a Comissão apoiará as iniciativas regionais de negociação conjunta ou contratação conjunta, uma vez que estas podem também contribuir para melhorar o acesso aos medicamentos. Iniciativas emblemáticas para garantir o acesso dos doentes aos medicamentos ØPropor a revisão do sistema de incentivos e obrigações da legislação farmacêutica, tendo em conta a relação com os direitos de propriedade intelectual, para apoiar a inovação, o acesso aos medicamentos e a acessibilidade dos preços dos medicamentos em toda a UE — 2022. ØRever a legislação farmacêutica para abordar as considerações de concorrência no mercado e, assim, melhorar o acesso a medicamentos genéricos e biossimilares, incluindo a permutabilidade e a isenção «Bolar» — 2022. Outras ações ØLançar um projeto-piloto em conjunto com a EMA e os Estados-Membros, com a participação dos futuros titulares de autorizações de colocação no mercado, para compreender as causas profundas dos atrasos nessa colocação — 2021. ØIncentivar os adquirentes do setor da saúde a cooperarem tendo em vista a aplicação de abordagens de contratação inovadoras para a aquisição de medicamentos ou dispositivos médicos, no âmbito da iniciativa «Big Buyers» – 2021. 2.3.Ajudar a garantir preços acessíveis dos medicamentos aos doentes e a sustentabilidade financeira e orçamental dos sistemas de saúde A acessibilidade dos preços dos medicamentos tem implicações financeiras tanto para o setor público como para as famílias. Representa um desafio crescente para a maioria dos Estados-Membros. O modelo de negócio evoluiu da venda de medicamentos de grande sucesso para a comercialização de medicamentos de nicho. Muitas vezes, os preços dos novos produtos são ainda mais elevados, com uma incerteza maior quanto à sua eficácia real e aos custos globais conexos. Esta situação põe em risco a sustentabilidade financeira dos sistemas de saúde e reduz as possibilidades de acesso dos doentes a estes medicamentos. Existe falta de transparência (em especial, nos custos de I&D) e de consenso sobre os princípios de cálculo dos custos. Melhorar a compreensão e a clareza é um aspeto essencial dos debates estratégicos sobre os preços dos medicamentos de nicho e o «justo retorno» das contribuições a favor da investigação. A alteração dos modelos de negócio (por exemplo, aquisições de valor elevado de produtos promissores em fase desenvolvimento) e os novos métodos de pagamento, como os acordos de partilha de riscos e os sistemas de pagamento diferido, podem ter implicações a longo prazo e, por conseguinte, afetar a acessibilidade dos preços dos novos medicamentos. A Comissão promoverá a transparência da informação sobre os preços, a fim de ajudar os Estados-Membros a tomarem decisões mais adequadas em matéria de fixação de preços e reembolsos, tendo também em conta eventuais repercussões na inovação. As despesas com medicamentos em contexto hospitalar são comunicadas de forma incompleta a nível da UE e estão a aumentar rapidamente. Os orçamentos farmacêuticos representam 20-30 % das despesas hospitalares e estão a crescer mais rapidamente do que as despesas das compras a retalho. Tal não surpreende, tendo em conta os aumentos de orçamento relativos a medicamentos especializados administrados nos hospitais. A Comissão avaliará a eficácia dos atuais mecanismos de proteção financeira e procurará otimizá-los para garantir a acessibilidade dos preços dos medicamentos aos doentes e sistemas de saúde. A melhoria dos conhecimentos sobre a eficiência e o acesso aos cuidados médicos nos Estados-Membros informará os conhecimentos específicos por país sobre os sistemas de saúde (por exemplo, no âmbito do Semestre Europeu e do ciclo sobre o «estado da saúde na UE») e as possíveis reformas nos Estados-Membros. A minimização do desperdício e a otimização do valor da despesa com medicamentos são também aspetos fundamentais para obter sistemas de saúde eficientes e sustentáveis. Várias ações estratégicas podem contribuir para este objetivo, nomeadamente: garantir a otimização dos recursos através da avaliação das tecnologias da saúde; explorar potenciais poupanças de medicamentos genéricos e biossimilares; incentivar a prescrição responsável; melhorar a adesão dos doentes. As decisões sobre a fixação de preços e o reembolso de medicamentos são da competência dos Estados-Membros. A Comissão intensificará a cooperação com e entre os Estados-Membros sobre a acessibilidade dos preços e o custo-eficácia dos medicamentos e lançará um grupo que orientará a cooperação entre as autoridades nacionais de fixação de preços e de reembolso e os organismos pagadores dos cuidados de saúde. Apoiará a aprendizagem mútua através do intercâmbio de informação e boas práticas, nomeadamente em matéria de contratos públicos, cobertura dos custos farmacêuticos pelos sistemas de proteção social, critérios de aumento dos preços e prescrição racional. Certas condições, como os novos produtos de nicho lançados para um pequeno número de doentes ou a ausência de regras de substituição automática por produtos biológicos, podem criar obstáculos ao mercado. Tal significa que os medicamentos concorrentes genéricos, biossimilares e mais antigos podem ter dificuldade em entrar ou permanecer no mercado. Esta falta de concorrência entrava portanto a economia de preços, uma vez que os produtos inovadores perdem a sua exclusividade no mercado. As regras que não regulam diretamente os preços ou os níveis de reembolso podem, não obstante, ter uma incidência na acessibilidade e na relação custo-eficácia dos medicamentos através de efeitos indiretos na competitividade dos mercados ou na viabilidade económica dos produtos em mercados mais «maduros». A Comissão terá em conta este aspeto ao rever a legislação farmacêutica e procurará promover uma concorrência saudável, que permita reduzir os preços dos medicamentos. Continuará também a trabalhar, incluindo através do intercâmbio de boas práticas, no sentido de garantir a adoção dos biossimilares, para estimular a concorrência. Iniciativas emblemáticas sobre a acessibilidade dos preços ØPropor a revisão da legislação farmacêutica que aborda aspetos que impeçam o funcionamento competitivo dos mercados e ter em conta os efeitos do mercado com impacto na acessibilidade dos preços — 2022. ØPromover a cooperação num grupo que reúna as autoridades competentes, através da aprendizagem mútua e do intercâmbio de boas práticas em matéria de fixação de preços, pagamentos e contratos públicos, a fim de melhorar a acessibilidade dos preços e a relação custo-eficácia dos medicamentos e a sustentabilidade dos sistemas de saúde — 2021-2024. Outras ações ØTrabalhar com os Estados-Membros na aplicação de medidas não legislativas que melhorem a transparência, nomeadamente orientações sobre os princípios e métodos de determinação dos custos de I&D dos medicamentos — 2021-2024. ØContinuar a avaliação, no quadro do Semestre Europeu, da adequação e sustentabilidade dos sistemas nacionais de saúde e emitir recomendações específicas por país, se for caso disso, a fim de garantir a sua acessibilidade e eficiência. 3.Apoiar uma indústria farmacêutica europeia competitiva e inovadora 3.1.Garantir um ambiente propício à indústria europeia Dispor de uma indústria farmacêutica europeia competitiva e eficaz na utilização de recursos é um aspeto que reveste importância estratégica para a saúde pública, o crescimento económico, o emprego, o comércio e a ciência. A UE procura ajudar o setor a ser competitivo e resiliente, para que, por sua vez, possa melhor responder às necessidades dos doentes. Este setor está a mudar rapidamente. As empresas estabelecidas estão, cada vez mais, a externalizar funções e a concentrar o investimento num número limitado de áreas terapêuticas, desinvestindo noutras. Entraram no mercado novos intervenientes, na sua maioria empresas tecnológicas. A combinação destes segmentos industriais distintos transformará os atuais modelos de negócio e mercados. A nova estratégia industrial para a Europa prevê ações fundamentais de apoio a este setor na UE. Com base nesse contexto, a estratégia farmacêutica criará um quadro regulamentar estável e flexível, que garantirá a segurança jurídica necessária ao investimento e terá em conta as tendências tecnológicas. Tal inclui o fornecimento de incentivos equilibrados e justos para recompensar e proteger a inovação e criar as condições adequadas para que as empresas de todas as dimensões na UE sejam competitivas. Embora os direitos de propriedade intelectual ofereçam proteção aos produtos e processos inovadores, a aplicação diverge nos Estados-Membros sobretudo no que se refere às patentes e aos certificados complementares de proteção. Esta situação resulta em duplicações e ineficiências que prejudicam a competitividade do setor. O plano de ação da Comissão em matéria de propriedade intelectual inclui medidas para simplificar e racionalizar o sistema de propriedade intelectual farmacêutico da UE, no que diz respeito nomeadamente aos certificados complementares de proteção. Um acesso seguro e eficiente aos dados da saúde é essencial para explorar plenamente o enorme potencial das novas tecnologias e da digitalização. A indústria e as autoridades reguladoras precisam de aceder aos dados através de uma infraestrutura de dados sólida, à escala da UE, para apoiar a inovação. Um sistema interligado, com acesso a dados de saúde comparáveis e interoperáveis de toda a UE, seria um verdadeiro multiplicador da investigação, regulamentação e produção de evidência. A Comissão irá propor um espaço europeu de dados da saúde e criar uma infraestrutura interoperável de acesso aos dados, que melhorará o intercâmbio, o acesso centralizado e a análise transfronteiras dos dados de saúde na UE. Tal contribuirá para uma melhor prestação de cuidados de saúde e para a investigação, a elaboração de políticas e regulamentação no domínio da saúde, protegendo simultaneamente os direitos fundamentais das pessoas, nomeadamente os seus direitos à privacidade e à proteção de dados. É essencial continuar a criar oportunidades de emprego com qualidade na UE, em toda a cadeia de valor farmacêutica. Nesse sentido, uma indústria farmacêutica competitiva precisa de mão de obra qualificada e especializada. O NextGenerationEU proporciona oportunidades de financiamento sem precedentes para uma maior disponibilidade e adaptabilidade de mão de obra especializada e a Agenda de Competências para a Europa define o caminho a seguir para atingir esses objetivos. Concretamente, deve ajudar a garantir que os principais agentes do setor farmacêutico juntem os seus recursos e invistam no desenvolvimento das competências e na requalificação de todos os trabalhadores em toda a cadeia de valor, nomeadamente através de compromissos a concretizar no âmbito do Pacto para as Competências, lançado em 10 de novembro de 2020. Através de um maior número de especialistas nas áreas da ciência, tecnologia, engenharia e matemática (CTEM) , a Agenda de Competências procura aumentar o número de diplomados e professores (masculinos e femininos) nestas áreas, tornando estes estudos e carreiras mais atraentes. Os investigadores estão na vanguarda da ciência e da inovação e precisam de determinadas competências. Serão envidados mais esforços para melhorar as competências dos cientistas, em consonância com a Agenda de Competências, e para promover a sua mobilidade em toda a Europa. A diversidade de fontes de financiamento é um instrumento essencial para apoiar a inovação. Um elemento fundamental do apoio à estratégia será o novo e ambicioso programa «EU4Health». Além disso, a iniciativa Horizonte Europa, a política de coesão, o Fundo Europeu de Defesa, as parcerias de investimento público-privadas e entre entidades públicas, como a iniciativa sobre saúde inovadora e os mecanismos nacionais, são elementos importantes para a I&D, incluindo para as pequenas e médias empresas (PME) e o meio académico. Algumas destas parcerias podem contribuir para a rápida aceitação da inovação nos sistemas de saúde. Certas iniciativas da Comissão, como a Estratégia para as PME com vista a uma Europa Sustentável e Digital e a Startup Europe, o Conselho Europeu da Inovação e o Instituto Europeu de Inovação e Tecnologia contribuirão para um ambiente propício para que as PME e as empresas em fase de arranque ativas no setor da saúde possam crescer e atrair capital de risco. Existem também oportunidades de investimento em parcerias internacionais no domínio da saúde através de instrumentos de cooperação internacional, como o Plano de Investimento Externo da UE. Todavia, é necessária uma maior transparência em matéria de custos da investigação e do desenvolvimento de produtos farmacêuticos. Iniciativas emblemáticas sobre a competitividade ØOtimizar o sistema de certificados complementares de proteção, com vista a uma maior transparência e eficiência, tal como previsto no Plano de Ação em matéria de Propriedade Intelectual — 2022. ØProposta legislativa relativa a um espaço europeu de dados da saúde, para permitir a melhoria dos cuidados de saúde, da investigação no domínio da saúde, da inovação e decisões fundamentadas — 2021. ØCriar, até 2025, uma infraestrutura interoperável de acesso aos dados da saúde para o espaço europeu de dados da saúde, a fim de facilitar uma análise transfronteiras segura destes dados; esta infraestrutura será testada em 2021 no quadro de um projeto-piloto com a participação da EMA e das autoridades nacionais — 2021-2025. ØApoiar as parcerias público-privadas e entre entidades públicas, financeira e tecnicamente, através da iniciativa sobre saúde inovadora, atribuindo especial atenção às PME, ao meio académico e às organizações sem fins lucrativos, e através das parcerias de transformação dos sistemas de saúde — 2021. Outra ação ØDar prioridade ao investimento nas competências, para apoiar a disponibilidade e adaptabilidade de mão de obra especializada, através do NextGenerationEU, no âmbito do novo Mecanismo de Recuperação e Resiliência, e através de compromissos no âmbito do Pacto para as Competências — 2022.

3.2.Favorecer a inovação e a transformação digital Os doentes da UE esperam poder beneficiar dos mais avançados cuidados de saúde. Os progressos científicos e tecnológicos são cruciais para melhorar a saúde dos doentes e para uma maior eficiência e eficácia em termos de custos da investigação e utilização de medicamentos. Esses progressos podem traduzir-se não apenas em medicamentos totalmente novos, mas também em utilizações alternativas para medicamentos existentes. Os medicamentos de terapia avançada e alguns medicamentos para doenças raras constituem um desafio, tanto em termos de ciência como de fabrico. Um número cada vez maior de terapias genéticas e celulares em desenvolvimento poderá proporcionar tratamentos curativos e necessitar de um novo modelo comercial para considerar, em termos de custos, a passagem dos tratamentos crónicos aos tratamentos únicos. A produção em pequena escala de medicamentos mais personalizados poderá ser uma tendência futura. As vacinas, a deteção precoce e a melhoria do bem-estar podem afetar a gestão das doenças e a utilização dos tratamentos. A pandemia de COVID-19 demonstrou que são necessárias abordagens inovadoras para o desenvolvimento, a aprovação e o controlo pós-autorização das vacinas e a reorientação dos medicamentos. Além da farmacovigilância regular, serão desenvolvidas plataformas para monitorizar a segurança e a eficácia das vacinas após a autorização. A COVID-19 sublinhou, igualmente, a importância da colaboração entre as diferentes partes interessadas e do acesso seguro e aberto aos diferentes tipos de dados da saúde, como as bases de dados de moléculas detidas pelas empresas, utilizando acordos de partilha de dados. Para tal, são necessárias plataformas abertas e uma maior colaboração para identificar conjuntos de dados que possam ser disponibilizados para reutilização. A transformação digital está a afetar a descoberta, o desenvolvimento, o fabrico, a produção de evidência, a avaliação, o fornecimento e a utilização de medicamentos. Os medicamentos, as tecnologias médicas e a saúde digital são cada vez mais parte integrante das grandes opções terapêuticas. Essas opções incluem os sistemas baseados na inteligência artificial para a prevenção, o diagnóstico, a melhoria dos tratamentos, a monitorização terapêutica e os dados para medicamentos personalizados e outras aplicações de cuidados de saúde. A medicina personalizada é um conjunto integrado de soluções de cuidados de saúde que compreende elementos de medicamentos e dispositivos médicos estruturados de forma a satisfazer as necessidades individuais dos doentes. No futuro, poderão ainda ser prescritos comprimidos aos doentes, mas esses comprimidos poderão ser combinados com novas tecnologias para determinar a utilização, o calendário e a dosagem mais adequados de acordo com a situação pessoal. Pode também ajudar os tratamentos em contextos multidisciplinares, como os cuidados continuados. As terapêuticas digitais podem utilizar plataformas baseadas em aplicações para ajudar os doentes a gerir doenças crónicas, como a diabetes, a depressão e as doenças cardíacas, e reduzir a medicação. Iniciativas como a «1+ million genome» estão a explorar a possibilidade de aceder a dados genéticos com potencial para melhorar a prevenção de doenças, nomeadamente através de uma melhor compreensão dos impactos de determinantes ambientais, como as alterações climáticas e a poluição, bem como a possibilidade de disponibilizar tratamentos mais personalizados e uma escala suficiente para novas investigações com impacto clínico, nomeadamente sobre diferentes tipos de cancro. A computação de alto desempenho e a inteligência artificial podem ajudar a acelerar a identificação de potenciais substâncias ativas para efeitos de reafetação de medicamentos e para reduzir as elevadas taxas de insucesso. A supercomputação é utilizada na pandemia de COVID-19, por exemplo através do projeto Excalate4COV da Comissão. Devem ser tomadas as devidas precauções para evitar qualquer discriminação em razão do género, da raça ou de outro tipo nos dados produzidos pela inteligência artificial. Os progressos tecnológicos podem também apoiar os princípios dos «3R» («replace, reduce, refine» em inglês, ou seja substituir, reduzir e refinar) na utilização ética de animais em ensaios de medicamentos. A principal fonte de evidência científica para a autorização de medicamentos inovadores deve continuar a ser os ensaios clínicos rigorosos, com comparadores adequados, que reflitam os padrões de exigência da UE. A plena aplicação do regulamento relativo aos ensaios clínicos estabelecerá um sistema harmonizado, altamente coordenado, sólido e ágil para a avaliação e a supervisão dos ensaios clínicos na UE. Tal melhorará a transparência da informação, independentemente do resultado dos ensaios, a fim de permitir o escrutínio público, e permitirá abordar novos desenvolvimentos, como os ensaios adaptáveis e complexos, bem como a utilização de técnicas in silico e as abordagens virtuais. A experiência adquirida com os projetos de I&D financiados pela UE com os ensaios clínicos adaptáveis mostra que a investigação pode iniciar alterações suscetíveis de reduzir os custos e o tempo de desenvolvimento dos medicamentos. A Comissão trabalhará no sentido de assegurar que o novo quadro apoia modelos de ensaio inovadores. Além disso, em coordenação com os reguladores europeus, os grupos de doentes e as partes interessadas, apoiará a conceção, o planeamento e a realização de ensaios clínicos mais centrados nos doentes, com base em documentos de orientação internacionais harmonizados e tendo em conta a experiência adquirida nos ensaios clínicos das vacinas e dos tratamentos da COVID-19. Tal inclui a participação representativa de grupos da população, por exemplo, grupos de género e etários, que poderão utilizar os medicamentos investigados nos ensaios clínicos para garantir uma segurança e uma eficácia adequadas. Os ensaios pragmáticos, em que os tratamentos são prescritos e utilizados na prática diária normal, podem melhorar o cumprimento e a tolerância dos tratamentos pelos doentes através da identificação da dosagem mais adequada e da utilização com outros tratamentos. O interesse comercial é frequentemente menor para estes ensaios, sendo principalmente organizados a nível académico, porque o preço da medicação experimental e um conhecimento regulamentar insuficiente podem constituir entraves importantes. A Comissão apoia as iniciativas destinadas a melhorar o conhecimento da regulamentação pelos investigadores do meio académico e das partes interessadas sem fins lucrativos, através de pareceres científicos e regulamentares, tendo em vista a utilização da evidência gerada para a reafetação de medicamentos não patenteados a novas utilizações terapêuticas. Os compromissos e as parcerias neste setor serão apoiados. Os novos modelos de desenvolvimento e de prestação de cuidados de saúde significam que os reguladores conhecem os limites da legislação e a possível necessidade de adaptação da regulamentação. A rápida evolução dos produtos que associam medicamentos e dispositivos médicos encontra-se refletida na nova legislação, mas subsistem alguns desafios. Estes incluem a clarificação de funções e responsabilidades, a racionalização dos requisitos e procedimentos e o desenvolvimento das competências regulamentares necessárias e da colaboração entre setores. O acesso a instalações de ensaio para testar dispositivos que envolvam inteligência artificial é importante para garantir a qualidade desses dispositivos. A Comissão irá propor uma revisão da legislação farmacêutica para analisar a melhor forma de utilizar esta transformação. Tal inclui novos métodos de produção de evidência e avaliação, como a análise de megadados e dados mundiais reais para apoiar o desenvolvimento, a autorização e a utilização de medicamentos. Os reguladores podem exigir o acesso aos dados brutos no momento da autorização para apreciar plenamente estes elementos inovadores do tratamento. Além disso, incentivar o desenvolvimento e a validação de biomarcadores relevantes contribuiria para a adoção eficaz de alguns medicamentos novos e dispendiosos, mas também dos genéricos, promovendo a sustentabilidade dos sistemas de saúde. Iniciativas emblemáticas sobre a inovação ØPropor a revisão da legislação farmacêutica, para a adaptar aos produtos de ponta, aos progressos científicos e à transformação tecnológica (por exemplo, a genómica e as ferramentas digitais) e oferecer incentivos adaptados à inovação — 2022. ØReforçar o diálogo entre as autoridades reguladoras e outras entidades competentes no domínio dos medicamentos e dos dispositivos médicos, a fim de incentivar a cooperação na produção de evidência científica nos respetivos domínios – 2021. ØApoiar projetos colaborativos que reúnam as partes interessadas para fazer avançar a utilização de computação de alto desempenho e inteligência artificial em combinação com os dados da saúde da UE para a inovação farmacêutica — 2021-2022. ØEstabelecer um acesso centralizado seguro a 10 milhões de genomas, além-fronteiras, para fins de investigação, inovação e aplicações clínicas, incluindo a medicina personalizada — 2025. Outras ações ØPlena aplicação do quadro regulamentar dos ensaios clínicos, que apoia modelos de ensaios inovadores e o desenvolvimento de medicamentos mais orientados para os doentes – 2021 ØLançar um projeto-piloto com a participação da indústria e do meio académico para testar um enquadramento de reafetação dos medicamentos não patenteados e disponibilizar informação para uma eventual ação regulamentar — 2021. ØLançar uma plataforma de vacinas para monitorizar a eficácia e a segurança das vacinas, com base numa rede de ensaios clínicos a nível da UE — 2021. ØReforçar o apoio e a formação das universidades e das organizações sem fins lucrativos no domínio da ciência regulamentar, para que a investigação se traduza melhor no desenvolvimento de produtos – 2022. ØRealização de projetos-piloto regulamentares em ambiente experimental isolado, pela EMA e pela Comissão, com vista a testar a adaptabilidade do quadro dos produtos farmacêuticos para o desenvolvimento de novos produtos de ponta — 2022. 3.3.Um sistema regulamentar sólido e flexível A eficiência regulamentar é uma condição prévia para um sistema farmacêutico moderno. A UE tem atualizado continuamente o seu quadro, a fim de garantir um sistema amplo que abranja todo o ciclo de vida dos medicamentos. O referido quadro baseia-se num sistema dual: a Comissão autoriza os medicamentos inovadores para toda a UE com base num parecer favorável da EMA e os reguladores nacionais autorizam grande parte dos medicamentos genéricos e outros medicamentos essenciais. A Comissão analisará a necessidade de reconhecer mais formalmente o papel da rede de agências nacionais de medicamentos (diretores das agências de medicamentos) e da sua estrutura operacional no sistema regulamentar. A Comissão avaliará os procedimentos destinados a explorar novas abordagens para avaliar a evidência científica em matéria de segurança e eficácia dos medicamentos, no âmbito da revisão da legislação, e procurará ajustar os prazos de aprovação regulamentar da UE aos de outras partes do mundo. Analisará a forma como as infraestruturas e os processos regulamentares adaptados poderão impulsionar a tecnologia digital e a inteligência artificial para favorecer a tomada de decisões a nível regulamentar e aumentar a eficiência. A experiência adquirida pela EMA durante a pandemia de COVID-19 (por exemplo, através do exame contínuo da evidência científica recebida para acelerar a avaliação) servirá de base para as ações futuras. A Comissão pretende rever os instrumentos regulamentares existentes, como o exame das prioridades e os pareceres científicos para ajudar as empresas, especialmente as PME, no desenvolvimento de produtos inovadores que respondam às necessidades médicas não satisfeitas. Um estudo sobre a autorização e a monitorização dos medicamentos para uso humano contribuirá para a avaliação do quadro regulamentar, a fim de simplificar e racionalizar os procedimentos e reduzir os custos. A gestão das alterações das autorizações de colocação no mercado e a avaliação dos ficheiros de qualidade relativos às substâncias ativas são dois exemplos de domínios em que é necessária uma simplificação. Será iniciado um processo de reflexão sobre o funcionamento dos comités científicos e as sinergias entre os mesmos, e sobre o papel dos doentes e dos profissionais de saúde. Além disso, uma melhor utilização da informação sobre os produtos em formato eletrónico (ePI) poderá facilitar a prestação de informações sobre os medicamentos aos profissionais de saúde e aos doentes no contexto multilingue da UE e favorecer a disponibilidade de medicamentos em todos os Estados-Membros. As medidas devem ter em conta as necessidades de todos os doentes e profissionais de saúde. Devem também ser ponderadas medidas com o objetivo de garantir que os medicamentos são manuseados com segurança pelos trabalhadores, inclusive quando administram tratamentos.

A Comissão avaliará os problemas de classificação e de interação relacionados com outros procedimentos regulamentares (tais como dispositivos médicos e substâncias de origem humana) e considerará a adoção de medidas para reforçar a cooperação entre os setores de regulamentação e, quando necessário, a clareza para as partes interessadas sobre produtos inovadores, mantendo ao mesmo tempo normas elevadas de qualidade, segurança e eficácia. Os requisitos regulamentares para a autorização de medicamentos de uso humano que contenham ou consistam em organismos geneticamente modificados (OGM) devem ser adequados ao fim a que se destinam, ao abordar as especificidades dos medicamentos e a realização de ensaios clínicos com esses medicamentos na UE (que é atualmente dificultada pela diversidade de requisitos nacionais). Serão exploradas soluções durante a avaliação da legislação farmacêutica. Em geral, devem ser considerados mecanismos para a adaptação contínua e atempada dos requisitos técnicos à luz da ciência e das tecnologias emergentes, tendo em vista uma maior eficácia em benefício da saúde humana, minimizando ao mesmo tempo os impactos nocivos no ambiente. Os reguladores devem também adaptar-se aos novos desenvolvimentos científicos e tecnológicos melhorando as competências necessárias e garantindo a excelência operacional necessária para lidar com terapias novas e mais complexas. Um fator importante a este respeito é a disponibilidade de financiamento suficiente, a todos os níveis. O sistema de taxas da EMA é fundamental para financiar as atividades de regulamentação a nível da UE e assegurar a cobertura dos custos relevantes. A Comissão analisará esta questão na revisão em curso da legislação relativa às taxas da EMA. Iniciativas emblemáticas sobre a eficiência regulamentar ØPropor a revisão da legislação farmacêutica para assegurar a simplificação, a racionalização dos procedimentos de aprovação e uma flexibilidade que permita adaptar em tempo útil os requisitos técnicos à evolução científica e tecnológica, a fim de superar os desafios relacionados com a interação dos medicamentos e dispositivos e reforçar os elementos favoráveis à concorrência — 2022. ØPropor a revisão do quadro de variação para os medicamentos, através de alterações na legislação e nas orientações, a fim de tornar a gestão do ciclo de vida dos medicamentos mais eficiente e adaptado à digitalização — 2021-2023. Outras ações ØProposta de revisão da legislação relativa às taxas da EMA — 2021. ØPrever um processo de avaliação único nos Estados-Membros para as substâncias ativas utilizadas nos diferentes medicamentos genéricos (ficheiros principais de substâncias ativas), para facilitar a sua autorização e a gestão do ciclo de vida — 2022. ØPonderar a adaptação dos requisitos regulamentares na legislação farmacêutica aplicáveis aos medicamentos para uso humano que contenham ou consistam em organismos geneticamente modificados (OGM) — 2022. ØMelhorar o registo da União de produtos autorizados pelo procedimento centralizado, mantido pela Comissão, com vista a incluir um quadro de indicadores estatísticos e disponibilizar totalmente os dados para utilização secundária no âmbito da iniciativa de dados abertos da UE — 2021. ØDesenvolver e implementar informação eletrónica sobre o produto (ePI) para todos os medicamentos da UE com a participação dos Estados-Membros e do setor, avaliar e rever as disposições pertinentes da legislação — 2022. ØPropor a revisão da legislação com vista a conferir às autoridades reguladoras mais poderes para adaptarem, por sua própria iniciativa, os termos das autorizações de colocação no mercado com base em evidência científica — 2022. ØSimplificar e racionalizar o sistema de sanções para fazer face ao incumprimento de uma forma eficiente e proporcionada — 2024. 4.Reforçar a resiliência: cadeias de abastecimento diversificadas e seguras; produtos farmacêuticos sustentáveis do ponto de vista ambiental; mecanismos de preparação e resposta a situações de crise 4.1.Garantir o fornecimento de medicamentos em toda a UE e evitar situações de escassez O Conselho Europeu reconheceu a necessidade de a UE alcançar a autonomia estratégica, preservando simultaneamente uma economia aberta como objetivo fundamental da União. A escassez de medicamentos tem sido uma grave preocupação na UE há vários anos e agravou-se durante a pandemia de COVID-19. As situações de escassez comprometem a saúde dos doentes e sobrecarregam gravemente os sistemas de saúde e os profissionais de saúde. Podem dar origem a tratamentos insuficientes e a um aumento do internamento hospitalar. As situações de escassez afetam cada vez mais produtos que se encontram no mercado há muitos anos e são amplamente utilizados. As razões são complexas e incluem as estratégias de comercialização, o comércio paralelo, a escassez de certas substâncias ativas e matérias-primas, as fracas obrigações de serviço público, as quotas de fornecimento e as questões relacionadas com a fixação de preços e o reembolso. O reforço da autonomia estratégica aberta da UE no domínio dos medicamentos exige ações para identificar dependências estratégicas no domínio da saúde e propor medidas para as reduzir, nomeadamente através da diversificação das cadeias de produção e de abastecimento, da garantia da constituição de reservas estratégicas e da promoção da produção e do investimento na Europa. A minimização do impacto da escassez de medicamentos no tratamento dos doentes exigirá medidas preventivas e de mitigação para reforçar significativamente a obrigação de fornecimento contínuo. Este ano, a Comissão lançou um estudo para identificar as causas profundas da escassez e avaliar o quadro jurídico. O estudo servirá de base para a avaliação e revisão da legislação em vigor. As medidas legislativas poderão incluir obrigações mais rigorosas para o setor, a fim de assegurar o fornecimento de medicamentos, a notificação mais precoce de situações de escassez e retiradas, uma maior transparência dos estoques em toda a cadeia de abastecimento e um reforço da função coordenadora da EMA para acompanhar e gerir a escassez. Essas medidas serão complementadas por uma cooperação reforçada entre os Estados-Membros, por exemplo, melhores abordagens e estratégias de contratação, contratação conjunta para medicamentos críticos e cooperação a nível da UE em matéria de ferramentas e instrumentos para a elaboração de políticas nacionais em matéria de preços e reembolso. Para os produtos com pequenos volumes ou utilização limitada, a aplicação de novos contratos comerciais e/ou modelos de pagamentos será crucial. A indústria farmacêutica e as cadeias de abastecimento são complexas, estão cada vez mais globalizadas e, por vezes, não são suficientemente diversificadas. Múltiplos intervenientes, de diferentes partes do mundo, com diferentes desempenhos ambientais nos processos de produção, podem estar envolvidos nas várias etapas de produção de um único ingrediente. Algumas tecnologias necessárias para a produção de matérias-primas já não estão disponíveis na UE. Já antes da pandemia de COVID-19, havia preocupações quanto à resiliência das cadeias de fabrico de produtos farmacêuticos e tanto o Parlamento Europeu como os Estados-Membros solicitaram à Comissão que considerasse esta questão. Nomeadamente, no que se refere ao fornecimento de matérias-primas farmacêuticas, produtos intermédios e substâncias farmacêuticas ativas, que podem contribuir para riscos de escassez de medicamentos críticos. A pandemia mostrou que as autoridades públicas não têm frequentemente acesso a informações completas sobre a estrutura das cadeias de fabrico e de abastecimento. Uma resposta adequada a situações de crise exige cadeias de abastecimento resilientes e suficientemente diversificadas que funcionem num ambiente comercial previsível. Por conseguinte, a Comissão iniciará e orientará um diálogo estruturado com os intervenientes na cadeia de valor do fabrico de produtos farmacêuticos, as autoridades públicas, as organizações não governamentais de doentes e da saúde e a comunidade de investigação. Na sua primeira fase, o diálogo estruturado procurará alcançar uma melhor compreensão do funcionamento das cadeias de abastecimento mundiais e identificar as causas e os fatores exatos das diferentes vulnerabilidades potenciais, incluindo potenciais dependências que ameacem o fornecimento de medicamentos críticos, substâncias farmacêuticas ativas e matérias-primas com base na recolha e análise de dados. Numa segunda fase, o diálogo estruturado servirá para apresentar um conjunto de medidas possíveis para corrigir as vulnerabilidades identificadas e identificar opções estratégicas a considerar pela Comissão e por outras autoridades da UE, a fim de garantir a segurança do aprovisionamento e a disponibilidade de medicamentos essenciais, substâncias farmacêuticas ativas e matérias-primas. Embora seja importante avaliar se a capacidade de produção de certos medicamentos essenciais pode ser necessária na UE na perspetiva da saúde pública e da preparação para situações de crise, quaisquer medidas potenciais respeitarão plenamente as regras em matéria de concorrência da UE e as regras da Organização Mundial do Comércio (OMC). Para uma maior previsibilidade do contexto comercial dos produtos de saúde, incluindo os medicamentos, a UE trabalhará em conjunto com os membros da OMC sobre uma iniciativa destinada a facilitar o comércio destes produtos em caso de emergência sanitária. Essa iniciativa ajudará a reforçar a resiliência e a solidez das cadeias de abastecimento na UE e em todos os outros parceiros da OMC. Basear-se-á numa cooperação acrescida dos parceiros comerciais, para evitar perturbações desnecessárias na produção e distribuição de bens essenciais, que é crucial em períodos de maior necessidade. Iniciativas emblemáticas sobre a autonomia estratégica aberta ØPropor a revisão da legislação farmacêutica, a fim de reforçar a segurança do aprovisionamento e resolver problemas de escassez através de medidas específicas, incluindo o reforço das obrigações de fornecimento e transparência, a notificação mais precoce de situações de escassez e de retiradas, maior transparência dos estoques e o reforço da coordenação e dos mecanismos da UE para controlar, gerir e evitar situações de escassez — 2022. ØDar seguimento ao pedido do Conselho Europeu de autonomia estratégica aberta e lançar um diálogo estruturado com e entre os intervenientes na cadeia de valor do fabrico de produtos farmacêuticos e as autoridades públicas, a fim de identificar vulnerabilidades na cadeia de abastecimento mundial de medicamentos essenciais, matérias-primas farmacêuticas, produtos intermédios e substâncias farmacêuticas ativas, para identificar opções estratégicas e propor ações que reforcem a continuidade e a segurança do aprovisionamento na UE — 2021. ØConsiderar a tomada de medidas para garantir que a indústria reforça a transparência nas cadeias de abastecimento, através de um processo voluntário — 2021. Outras ações ØIncentivar os Estados-Membros e apoiar uma cooperação estreita através do financiamento concedido pela EU4Health para definir orientações, medidas e instrumentos que possam ser utilizados tanto a nível da UE como na elaboração de políticas nacionais para fazer face a situações de escassez estrutural — 2021-2022. ØPromover ações a nível da OMC para aumentar a resiliência das cadeias de abastecimento mundiais de bens essenciais — 2021. 4.2.Medicamentos de elevada qualidade, seguros e sustentáveis do ponto de vista ambiental A experiência alcançada recentemente com a presença inesperada de nitrosaminas em alguns medicamentos mostrou a importância de um sistema fiável para detetar problemas de qualidade e de gestão do cumprimento. É essencial reforçar a supervisão da cadeia de fabrico global e garantir uma maior transparência em toda a cadeia de abastecimento. A responsabilidade de todos os intervenientes pela qualidade dos medicamentos é essencial, em especial dos titulares de autorizações de colocação no mercado. O cumprimento das boas práticas de fabrico e de distribuição deve ser reforçado. A nível internacional, a UE tem um papel ativo na promoção de boas práticas de fabrico que asseguram a mais elevada qualidade dos produtos farmacêuticos. Este objetivo pode ser conseguido através de fóruns como o Conselho Internacional de Harmonização dos Requisitos Técnicos para os Medicamentos para Uso Humano (ICH) e a cooperação bilateral e multilateral no domínio das inspeções. Os mecanismos de cooperação bilateral são benéficos, em especial a confiança mútua nas inspeções, evitando a duplicação de esforços e permitindo uma utilização mais eficiente dos inspetores. Na UE, a Comissão apoiará a cooperação dos Estados-Membros em matéria de inspeções e ajudará a reforçar as capacidades. A Comissão analisará igualmente o impacto regulamentar dos novos métodos de fabrico, como o fabrico descentralizado ou contínuo. Estes métodos criam novos modelos de fabrico, deixando o fabrico industrial para favorecerem um fabrico mais próximo do doente. Embora reduzam o tempo de produção, criam novos desafios em termos de adequação da qualidade, inspeção e supervisão. A produção, a utilização e a eliminação de medicamentos têm implicações ambientais, uma vez que os resíduos e os detritos podem contaminar o ambiente. Além do impacto negativo no ambiente propriamente dito, alguns resíduos e detritos podem ter um potencial de desregulação endócrina e outros podem aumentar o risco de resistência aos antimicrobianos. A presença de medicamentos antimicrobianos na água e no solo pode acelerar o desenvolvimento de bactérias resistentes. O objetivo de «Poluição Zero» do Pacote Ecológico Europeu visa proteger tanto a saúde pública como os ecossistemas. É necessário tomar medidas ao longo do ciclo de vida dos medicamentos para reduzir a utilização dos recursos, as emissões e os níveis de resíduos farmacêuticos no ambiente. A exposição global a tais resíduos deve ser minimizada e reduzida tanto quanto possível. Há ainda muitos resíduos de medicamentos não utilizados. A Comissão adotou recentemente orientações sobre a recolha seletiva de resíduos domésticos perigosos, que incluem os produtos farmacêuticos. Devem ser ponderadas outras medidas que limitem esses resíduos, incluindo a redução dos tamanhos das embalagens e o seu ajustamento à utilização efetiva. O Plano de Ação para a Economia Circular e a estratégia para os produtos químicos num contexto de sustentabilidade estabelecem um quadro para uma transição global a favor de uma produção e de um consumo de recursos e de matérias-primas farmacêuticas seguros e com o menor impacto possível no ambiente e no clima. Além disso, a abordagem estratégica da UE relativa aos produtos farmacêuticos no ambiente e o Plano de Ação Europeu «Uma Só Saúde» contra a resistência aos agentes antimicrobianos definem ações específicas que estão atualmente a ser executadas (entre outras, ações que melhoram a avaliação dos riscos ambientais e a gestão dos resíduos). A Estratégia Farmacêutica para a Europa baseia-se nessas medidas e complementa-as, especialmente no quadro do reexame da legislação farmacêutica, incluindo revendo as disposições relativas à avaliação dos riscos ambientais. A inovação no domínio dos produtos farmacêuticos sustentáveis do ponto de vista ambiental e sem impacto no clima deve catalisar a indústria farmacêutica da UE, que deve aplicar as melhores técnicas disponíveis ao nível do fabrico para reduzir as emissões e contribuir para o objetivo climático da UE nas cadeias de abastecimento. A Comissão continuará a incentivar, através da cooperação internacional, as ações destinadas eliminar os riscos ambientais noutros países onde as emissões de produtos farmacêuticos provenientes do fabrico de medicamentos e de outras fontes possam contribuir para a propagação da resistência aos antimicrobianos. Deve avaliar-se em que medida a RAM pode ser abordada através de boas práticas de fabrico. A Comissão cooperará com a Organização Mundial da Saúde (OMS), outras organizações internacionais fundamentais e a nível bilateral para aumentar a sensibilização para os riscos ambientais, nomeadamente através da partilha de boas práticas e da definição de orientações internacionais. A Comissão promoverá a produção e a eliminação de medicamentos ecologicamente sustentáveis a nível mundial, nomeadamente através do diálogo político e de compromissos voluntários do setor.

Iniciativas emblemáticas sobre qualidade e sustentabilidade ambiental ØPropor a revisão das disposições em matéria de fabrico e abastecimento na legislação farmacêutica, a fim de melhorar a transparência e reforçar a supervisão da cadeia de abastecimento e clarificar as responsabilidades para garantir a qualidade dos medicamentos e uma preparação para novas tecnologias de fabrico – 2022. ØPropor a revisão da legislação farmacêutica para reforçar os requisitos de avaliação dos riscos ambientais e as condições de utilização dos medicamentos e fazer o balanço dos resultados da investigação no âmbito da iniciativa relativa aos medicamentos inovadores — 2022. Outras ações ØRever o quadro de boas práticas de fabrico e incentivar a realização de inspeções de boas práticas de fabrico e de distribuição, a fim de melhorar a conformidade — 2022. ØTrabalhar com os Estados-Membros para reforçar a sua capacidade de participação no programa internacional de inspeção e auditoria — em curso. ØColaborar com os parceiros internacionais através da cooperação para garantir a qualidade e a sustentabilidade ecológica das substâncias farmacêuticas ativas importadas de países terceiros — em curso. ØAvaliar com os Estados-Membros e a EMA a possibilidade de melhorar a informação das bases de dados existentes ou dos repositórios associados no que diz respeito aos locais de fabrico, à sua utilização para produtos autorizados na UE e ao estado da inspeção — 2022. ØProsseguir a execução das ações no âmbito da Abordagem Estratégica da União Europeia relativa aos Produtos Farmacêuticos no Ambiente, incluindo a eliminação ambientalmente segura dos medicamentos e a redução do tamanho e da utilização das embalagens — em curso. ØColaborar com os Estados-Membros e as partes interessadas no desenvolvimento de boas práticas para descarbonizar as cadeias de valor — 2021. 4.3.Reforçar os mecanismos de resposta à crise sanitária na Europa A cooperação eficaz entre os setores público e privado tem sido fundamental para a resposta da União à pandemia de COVID-19. A capacidade para celebrar vários acordos de compra antecipada de vacinas é prova de um ecossistema diversificado de pequenas e médias empresas farmacêuticas e de multinacionais estabelecidas no setor, favorecidas por um contexto regulamentar e financeiro sólido. A natureza e a rapidez da resposta à COVID-19 mostram, no entanto, a necessidade de uma abordagem mais estrutural da preparação, bem como deficiências na capacidade do setor para responder rapidamente a situações de emergência no domínio da saúde e para se preparar para tais situações, com potenciais consequências para a autonomia estratégica europeia. O pacote União da Saúde Europeia constitui um primeiro passo para o desenvolvimento de soluções estruturais e orientadas para o futuro, no sentido de melhorar o grau de preparação e a resiliência da UE às ameaças sanitárias transfronteiriças. Estas medidas alargam o papel da EMA enquanto plataforma central da excelência científica. Conferem à EMA a possibilidade de acelerar o aconselhamento científico e os procedimentos de avaliação, de avaliar a capacidade de abastecimento e de monitorizar, quantificar e mitigar a escassez de medicamentos essenciais durante uma crise. O pacote reforça o mandato do Centro Europeu de Prevenção e Controlo das Doenças para prestar apoio prático aos Estados-Membros e à Comissão Europeia através da vigilância epidemiológica e de recomendações científicas com vista à aplicação de medidas sanitárias adequadas que respondam às crises sanitárias. Por último, inclui um regulamento relativo a ameaças transfronteiriças graves, para melhorar a preparação e a resposta, e anuncia a criação de uma Autoridade Europeia de Resposta a Emergências Sanitárias (HERA). A HERA colmata uma lacuna importante na infraestrutura da UE em matéria de preparação e resposta a situações de crise, reforçando a coordenação das operações em toda a cadeia de valor e mobilizando investimentos estratégicos para a investigação, o desenvolvimento, o fabrico, a implantação, a distribuição e a utilização de contramedidas médicas. Para tal, será necessário planear, coordenar e reunir os ecossistemas das capacidades públicas e privadas que, em conjunto, permitam uma resposta rápida em caso de necessidade. A HERA antecipará ameaças específicas e assegurará as tecnologias através de previsões e de uma análise prospetiva. Identificará e abordará as lacunas de investimento em contramedidas essenciais, como o desenvolvimento de agentes antimicrobianos inovadores. Monitorizará e reunirá a capacidade de produção, os requisitos em matéria de matérias-primas e a disponibilidade, dando assim resposta às vulnerabilidades da cadeia de abastecimento. Apoiará o desenvolvimento de soluções tecnológicas transversais (por exemplo, tecnologias de plataformas de vacinas) que permitam o planeamento da preparação e da resposta para futuras ameaças à saúde pública e o desenvolvimento de contramedidas específicas, nomeadamente através da investigação, ensaios clínicos e infraestruturas de dados. Durante uma emergência sanitária na UE, serão necessários recursos adicionais, nomeadamente mecanismos de contratação pública e reservas em grande escala e em tempo útil, para reagir adequadamente, no interesse de todos os Estados-Membros. Com base na experiência adquirida com o desenvolvimento de vacinas contra a COVID-19, a Comissão lançará uma ação preparatória centrada nas ameaças emergentes para a saúde humana, como as doenças infeciosas e a resistência antimicrobiana. Paralelamente, lançará uma avaliação de impacto e uma consulta sobre a criação de uma autoridade da UE, com vista a propor, em 2021, uma estrutura específica dotada de um mandato e recursos adequados, que deverá iniciar a sua atividade rapidamente. Serão asseguradas as sinergias e a complementaridade com os organismos da UE existentes e os programas de despesas pertinentes. Estão previstas várias medidas adicionais para apoiar a resiliência. O programa EU4Health e parcerias público-privadas complementarão as políticas nacionais destinadas a proteger as pessoas de ameaças sanitárias transfronteiriças graves e contribuir para a preparação e a resposta a situações de crise. No âmbito da revisão da legislação, será também analisada a possibilidade de criar um sistema mais resistente às crises. Paralelamente, serão consideradas a I&D, as cadeias de valor e de abastecimento mundiais, a cooperação e a convergência internacionais e a melhoria e diversificação das instalações de produção. No contexto do Plano de Ação em matéria de Propriedade Intelectual, a Comissão analisará instrumentos que permitam uma maior disponibilidade da propriedade intelectual relacionada com tecnologias críticas em tempos de crise. Iniciativa emblemática sobre os mecanismos de resposta à crise sanitária na Europa ØProposta para a criação de uma Autoridade de Resposta a Emergências Sanitárias da UE — 2021. 5.Assegurar uma voz forte da UE no plano mundial O sistema regulamentar da UE em matéria de produtos farmacêuticos é considerado um sistema desenvolvido, fiável e «maduro». Além disso, o setor farmacêutico é economicamente estratégico para a UE em termos de comércio mundial. No âmbito dos seus trabalhos a nível mundial, a Comissão colaborará estreitamente com a EMA e as autoridades nacionais competentes no quadro da rede regulamentar. A Comissão prosseguirá o seu diálogo aberto com outras regiões e países, incluindo com os países de rendimento baixo e médio. Explorará a melhor forma de tornar mais apelativo o procedimento de emissão de pareceres sobre medicamentos destinados exclusivamente aos mercados externos da UE, como meio de cooperação com outros países e de facilitação do acesso a medicamentos fora da UE. Além disso, a UE prosseguirá os seus trabalhos nas instâncias multilaterais no sentido de reforçar a cooperação regulamentar e, sempre que possível, a convergência, nomeadamente no âmbito do Programa Internacional de Reguladores Farmacêuticos e da Coligação Internacional de Autoridades Reguladoras de Medicamentos. A UE está interessada em trabalhar com os seus parceiros internacionais no sentido de assegurar normas mais ambiciosas de qualidade, eficácia e segurança nas instâncias e organizações de cooperação internacional. As normas internacionais comuns são um instrumento fundamental. Facilitam o desenvolvimento global dos produtos farmacêuticos. A UE continuará a desempenhar um papel importante nas organizações internacionais que promovem essa normalização, como o ICH, cujas orientações se tornam cada vez mais as normas mundiais de referência. A Comissão colaborará ativamente com outros parceiros da ICH na definição da agenda para a preparação e atualização das orientações com vista a uma maior harmonização. Os mercados mundiais são uma fonte essencial de crescimento, nomeadamente para as PME. Tal inclui a garantia de condições de concorrência equitativas e de um contexto regulamentar propício à inovação e à competitividade. Nas relações bilaterais com outros países, a Comissão defenderá os interesses da UE, incluindo o acesso recíproco aos mercados de contratação pública em países terceiros, e identificará áreas comuns de interesse estratégico. Em especial, África é um parceiro importante para a cooperação em matéria de inovação, produção e transferência de tecnologia. Centrar-se-á na cooperação internacional, no reforço da governação e das alianças globais com os países parceiros, nomeadamente através de uma iniciativa ou ação baseada na OMC para facilitar o comércio de produtos de saúde. A UE apoiará o trabalho da Organização Mundial da Saúde (OMS) no reforço da capacidade regulamentar dos reguladores através do incentivo de mecanismos de confiança e da criação de um quadro para a designação de reguladores como autoridades incluídas nas listas da OMS (Listed Authorities). Iniciativa emblemática sobre cooperação internacional ØTrabalhar a nível mundial, com a EMA e a rede de reguladores nacionais, nas instâncias internacionais e através da cooperação bilateral para promover a convergência regulamentar, a fim de garantir o acesso a medicamentos seguros, eficazes, de elevada qualidade e a preços acessíveis em todo o mundo — em curso. Outras ações ØPromover a harmonização internacional, propondo de forma proativa os temas que correspondem aos mais recentes desenvolvimentos científicos; promover a adoção e aplicação de normas internacionais e garantir condições de concorrência equitativas para os operadores no mercado internacional, reforçando as relações bilaterais e multilaterais da UE — em curso. 6.Trabalhar em conjunto para o sucesso: uma abordagem cooperativa e estruturada para aplicação da estratégia A estratégia farmacêutica garantirá a produção de medicamentos de elevada qualidade e seguros, e que os benefícios da inovação chegam aos doentes da UE. Assegurará a atratividade da UE para investir, investigar e desenvolver medicamentos. Apoiará a competitividade e a capacidade inovadora da indústria farmacêutica da UE. Reforçará também a voz da UE no plano mundial. Para garantir o sucesso desta estratégia, precisamos de uma abordagem abrangente e integrada que aborde os desafios e elimine a compartimentação, trabalhando em conjunto em todas as disciplinas e competências regulamentares ao longo do ciclo de vida dos medicamentos e das tecnologias médicas, com vista a encontrar as abordagens políticas mais adequadas.