PL    PL  KOMISJA WSPÓLNOT  EUROPEJSKICH 
Bruksela, dnia 29.9.2004 
COM(2004) 599 ko ńcowy 
2004/0217 (COD)   
Wniosek dotycz ący  
ROZPORZ ĄDZENIE PARLAMENTU EUROPEJSKIEGO I RADY 
w sprawie produktów leczniczych stos owanych w pediatrii oraz zmieniaj ące 
rozporządzenie (EWG) nr 1768/92, dyrektyw ę 2001/83/WE i  
rozporządzenie (WE) nr 726/2004 
(przedstawiona przez Komisj ę) 
     
{SEC(2004) 1144} 
 
PL 2   PL UZASADNIENIE  
1. WPROWADZENIE I KONTEKST  
Obawy zwi ązane ze zdrowiem ludno ści ich przyczyny 
Populacja pediatryczna stanowi wra żliwą grupę różniącą się od doros łej populacji pod 
względem rozwojowym, fizjologicznym i psychol ogicznym, co nadaje szczególne znaczenie 
badaniom leków uwzgl ędniającym wiek i rozwój. W odró żnieniu od doros łych ponad 50 % 
leków stosowanych przy leczeniu  dzieci w Europie nie zosta ło przetestowanych i nie jest 
dopuszczonych do stosowania u dzieci: zdrowie i co za tym idzie jako ść życia dzieci w 
Europie mo że ucierpie ć z powodu braku testowania i dopuszczania do obrotu leków na ich 
użytek. 
Mimo że mogą istnieć obawy zwi ązane z przeprowadzaniem bada ń na populacji 
pediatrycznej, nale ży im przeciwstawi ć argumenty etyczne dotycz ące podawania leków 
populacji, na której nie zosta ły one przetestowane, w zwi ązku z czym ich skutki, pozytywne 
czy negatywne, pozostaj ą nieznane. W celu odpowiedzenia na obawy zwi ązane z 
przeprowadzaniem bada ń na dzieciach dyrektywa UE w sprawie bada ń klinicznych 1 ustala 
określone wymagania maj ące na celu ochron ę dzieci bior ących udzia ł w badaniach 
klinicznych w UE. 
Podobne inicjatywy: rozporz ądzenie UE o sierocych środkach leczniczych oraz 
ustawodawstwo USA dotycz ące leków dla dzieci 
Brak bada ń nad leczeniem rzadkich chorób spowodowa ł, że Komisja zaproponowa ła projekt 
rozporządzenia dotycz ącego sierocych środków leczniczych, które nast ępnie zosta ło przyjęte 
w grudniu 1999 r. Rozporz ądzenie to okaza ło się skuteczne w stymulowaniu bada ń 
prowadzących do wprowadzenia na rynek leków przeciwko rzadkim chorobom. 
W Stanach Zjednoczonych wprowadz ono szczególne ustawodawstwo maj ące zachęcać do 
przeprowadzania bada ń klinicznych na dzieciach, stanowi ące połączenie zach ęt i 
obowiązków, co okaza ło się skuteczne w stymulacji opraco wywania produktów leczniczych 
do stosowania w pediatrii. 
Rezolucja Rady 
Rezolucja Rady z 14 grudnia 2000 r. wezwa ła Komisj ę do stworzenia projektów w formie 
zachęt, działań regulacyjnych lub innych środków pomocowych w zwi ązku z badaniami i 
opracowaniami klinicznymi, maj ąc na celu zapewnienie, by nowe produkty lecznicze dla 
dzieci, jak i produkty lecznicze ju ż znajdujące się na rynku by ły w pełni przystosowane do 
specyficznych potrzeb dzieci. 
                                                 
1 Dz.U. L 121 z 1.5.2001, str. 34.  
 
PL 3   PL 2. UZASADNIENIE  
Cel 
Nadrzędnym celem tej polityki jest poprawa zdro wia dzieci europejskich poprzez zwi ększenie 
ilości badań, opracowywania i dopuszczania leków maj ących zastosowanie u dzieci. 
Ogólne cele to: wi ększa liczba opracowywanych leków do stosowania u dzieci; pewno ść, że 
leki stosowane w leczeniu dzieci podlegaj ą badaniom wysokiej jako ści; pewno ść, że leki 
stosowane w leczeniu dzieci s ą właściwie dopuszczane do stosowania u dzieci; poprawa 
dostępnych informacji dotycz ących stosowania leków  u dzieci oraz osi ągnięcie tych celów 
bez poddawania dzieci niepotrzeb nym próbom klinicznym i w pe łnej zgodno ści z dyrektyw ą 
UE dotycz ącą prób klinicznych. 
Zakres, podstawa i procedura prawna 
Przewidziany system obejmuje produkty leczni cze przeznaczone do stosowania u ludzi w 
rozumieniu dyrektywy 2001/83/WE. 
Projekt opiera si ę na art. 95 Traktatu WE. Artyku ł 95 nakazuj ący procedur ę współdecyzji 
opisaną w art. 251 stanowi podstaw ę prawną do osiągnięcia celów wymienionych w art. 14 
Traktatu, odnosz ącym się do swobodnego przep ływu towarów (art. 14 ust. 2), w tym 
przypadku produktów leczniczych do stosowania u ludzi. Maj ąc na uwadze fakt, że wszelkie 
przepisy dotycz ące produkcji i dystrybucji produktów leczniczych kieruj ą się nadrzędnym 
celem ochrony zdrowia publicznego, nale ży też dążyć do osiągnięcia tego celu w sposób 
nieutrudniaj ący swobodnego przep ływu produktów leczniczych wewn ątrz Wspólnoty. Od 
czasu wej ścia w życie Traktatu Amsterdamskiego wszy stkie przepisy ustawodawcze przyj ęte 
przez Parlament Europejski i Rad ę w tym obszarze zosta ły przyjęte na podstawie tego 
artykułu, poniewa ż różnice pomi ędzy krajowymi przepisami ustawodawczymi, regulacyjnymi 
i administracyjnymi w odniesieniu do produktów leczniczych zazwyczaj hamuj ą handel 
wewnątrzwspólnotowy i w zwi ązku z tym maj ą bezpośredni wp ływ na dzia łanie rynku 
wewnętrznego. Maj ąc na wzgl ędzie zapobieganie lub eliminowanie tych przeszkód, 
uzasadnione s ą wszelkie dzia łania na poziomie europejskim wspieraj ące opracowywanie i 
dopuszczanie produktów leczniczych do stosowania w pediatrii. 
Subsydiarno ść i proporcjonalno ść 
Projekt opiera si ę na doświadczeniu uzyskanym w ramach istniej ących przepisów 
dotyczących leków w Europi e i bierze pod uwag ę wymagania i zach ęty stosowane w zwi ązku 
z lekami u żywanymi w pediatrii zarówno w Stan ach Zjednoczonych, jak i w rozporz ądzeniu 
UE o sierocych produktach leczniczych. Na podstawie dost ępnych danych nasuwa si ę 
wniosek, i ż nie jest prawdopodobne, by obecny pr oblem zdrowia publicznego zwi ązany z 
lekami dla dzieci mia ł zostać rozwiązany w UE bez uprzedniego wprowadzenia okre ślonego 
systemu legislacyjnego. 
Działanie Wspólnoty pozwala na mo żliwie najlepsze wykorzy stanie instrumentów 
ustanowionych w sektorze farmaceutycznym w celu uzupe łnienia rynku wewn ętrznego. 
Ponadto dopuszczanie do obrotu leków dla dzieci  jest problemem w skali europejskiej. 
Niemniej jednak Pa ństwa Członkowskie b ędą odgrywa ć istotną rolę w realizacji celów 
projektu. 
 
PL 4   PL Uproszczenia legislacyjne i administracyjne 
Wszystkie kluczowe dzia łania przewidziane w projekcie zasadzaj ą się na istniej ących ramach 
przepisów dotycz ących produktów leczniczych lub je wzmacniaj ą. Projekt bezpo średnio 
oddziaływuje z pi ęcioma istniej ącymi tekstami legislacyjnymi Wspólnoty: 
dyrektyw ą 2001/83/WE Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 6 listopada 2001 r.2 
ustanawiaj ącą ramy dla przepisów dotycz ących produktów leczniczych; 
rozporządzeniem (WE) nr 726/2004 Parlamentu Eu ropejskiego i Rady z dnia 31 marca 2004 
r.3 ustanawiaj ącym Europejsk ą Agencję Leków (EMEA) i które ustanowi ło scentralizowan ą 
procedurę dopuszczania do obrotu produktów leczniczych; dyrektyw ą 2001/20/WE 
Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 4 kwietnia 2001 r. ustawiaj ącą ramy dla regulowania 
i przeprowadzania prób klini cznych we Wspólnocie; rozporz ądzeniem (WE) nr 141/2000 
Parlamentu Europejskiego i Rady ustanawiaj ącym wspólnotowy system oznaczania 
produktów leczniczych jako sieroce produkty lecznicze oraz zach ęty do stymulacji ich 
opracowywania i wprowadzania do obrotu4, oraz rozporz ądzeniem Rady (EWG) nr 1768/92 z 
dnia 18 czerwca 1992 r.5 ustanawiaj ącym dodatkowe świadectwo ochronne. 
Niniejszy projekt rozporz ądzenia ustanawia precyzyjne ramy  prawne, niemniej jednak tam, 
gdzie wymagane b ędą bardziej szczegó łowe przepisy wykonawcze, przewiduje si ę 
uregulowania Komisji i proponuje si ę, by dalsze przepisy by ły przyjmowane jako wytyczne 
Komisji w konsultacji z Pa ństwami Cz łonkowskimi, Europejsk ą Agencją Leków (EMEA) i z 
zainteresowanymi stronami. 
Zgodność z innymi polity kami Wspólnoty 
Zmierza si ę do zapewnienia zgodno ści z działaniami w sferze bada ń i rozwoju oraz ochrony 
zdrowia i ochrony konsumenta. 
Konsultacje zewn ętrzne 
Niniejszy projekt by ł szeroko konsultowany z zainteresowanymi stronami. Szczegó ły na 
temat konsultacji przeprowadzanych przez Komisj ę zawarte s ą w Ocenie Trwa łego Wpływu 
dołączonej do niniejszego projektu. 
Ocena projektu: Ocena trwa łego wpływu 
Niniejszy projekt by ł tematem oceny trwa łego wpływu dokonanej przez Komisj ę, dołączonej 
do niniejszego projektu, opartej na danych zebranych w ramach niezale żnie zleconych i 
przeprowadzonych bada ń. 
3. PREZENTACJA  
Poniżej przedstawiony jest krótki opis g łównych elementów projektu. Bardziej szczegó łowy 
opis znajduje si ę w dokumencie wyja śniającym przygotowanym przez Komisj ę, dołączonym 
do niniejszego projektu. 
                                                 
2 Dz.U. L 311 z 28.11.2001, str. 67. 
3 Dz.U. L 136 z 30.4.2004, str. 1.  
4 Dz.U. L 18 z 22.1.2000, str. 1. 
5 Dz.U. L 182 z 2.7.1992, str. 1. 
 
PL 5   PL Kluczowe dzia łania zawarte w projekcie 
Komitet Pediatryczny Kluczowe znaczenie dla projektu oraz jego dzia łania ma komitet z łożony z osób 
posiadających wiedz ę specjalistyczn ą odnośnie do wszystkich aspektów zwi ązanych z lekami 
dla dzieci. Komitet Pediatryczny b ędzie odpowiada ć głównie za ocen ę i uzgadnianie planów 
badań pediatrycznych oraz wniosków o zwol nienie i odroczenie opisanych poni żej. Ponadto 
może ona ocenia ć zgodność z planami bada ń pediatrycznych i mo żna się do niej zwróci ć o 
ocenę wyników bada ń. W swojej ca łościowej pracy b ędzie ona rozwa żać potencjalne, 
znaczące korzy ści terapeutyczne bada ń nad dzie ćmi, łącznie z potrzeb ą unikania 
niepotrzebnych bada ń, będzie ona stosowa ć się do istniej ących wymogów Wspólnoty i b ędzie 
unikać opóźnień przy dopuszczaniu leków dla innych populacji wynikaj ących z wymogów 
badań nad dziećmi. 
Wymogi zezwolenia na dopuszczenie do obrotu 
Plan bada ń pediatrycznych b ędzie dokumentem, na którym opiera ć się będą badania nad 
dziećmi, i będzie podlega ł zatwierdzeniu przez Komitet Pe diatryczny. Podczas oceny tych 
planów Komitet Pediatryczny b ędzie musia ł wziąć pod uwag ę zasady nadrz ędne: badania 
powinny by ć przeprowadzane wy łącznie wtedy, gdy istnieje potencjalna korzy ść 
terapeutyczna dla dzieci (unikaj ąc powtarzania bada ń) oraz by wymogi bada ń nad dziećmi nie 
opóźniały dopuszczania do obrotu leków dla innych populacji. 
Zasadniczym krokiem jest nowy wym óg, aby wyniki wszystkich bada ń przeprowadzonych 
zgodnie z uzupe łnionym, uzgodnionym planem bada ń pediatrycznych zosta ły przedstawione 
w czasie sk ładania wniosków, chyba że udzielono zwolnienia lub odroczenia. Ten zasadniczy 
wymóg zawarto w celu zapewnien ia, aby leki dla dzieci by ły opracowywane w oparciu o ich 
potrzeby terapeutyczne. Plan bada ń pediatrycznych b ędzie stanowi ł podstaw ę oceny 
zgodności z tym wymogiem. 
Zwolnienia z tych wymogów  
Nie wszystkie leki opracowywane dla doros łych będą odpowiednie dla dzieci lub nie b ędą 
potrzebne do leczenia dzieci i powinno si ę unikać niepotrzebnych bada ń nad dzie ćmi. By 
zaradzić tego typu sytuacjom, przewiduje si ę system zwolnie ń od wyżej opisanych 
wymogów. Komitet Pediatryczny, kiedy tylko zostanie powo łana, rozpocznie prac ę nad 
listami zwolnie ń dla okre ślonych produktów leczniczych  oraz kategorii produktów 
leczniczych. W przypadku produktów nieumieszcz onych na opublikowanych listach dla firm 
chcących wnioskowa ć o zwolnienie przewiduje si ę prostą procedur ę. 
Odroczenia terminu rozpocz ęcia lub zako ńczenia bada ń nad dziećmi 
Niekiedy badania nad dzie ćmi są bardziej stosowne, gdy dysponuje si ę pewnym 
początkowym do świadczeniem w stosowaniu produktu u doros łych lub badania nad dzie ćmi 
mogłyby trwać dłużej niż badania nad doros łymi. Sytuacja ta mog łaby się odnosić do całej 
populacji pediatrycznej lub ty lko jej podgrupy. Aby zaradzi ć tej sytuacji, przewiduje si ę 
system odrocze ń wraz z procedur ą uzgadniania ich z Komitetem Pediatrycznym. 
 
PL 6   PL Procedury zezwolenia na dopuszczenie do obrotu 
Projekty nie zmieniaj ą procedur ustalonych w istniej ącym prawodawstwie farmaceutycznym. 
Powyższe wymogi przewiduj ą, aby właściwe władze sprawdza ły zgodno ść z uzgodnionym 
planem bada ń pediatrycznych na etapie obowi ązującego zatwierdzania wniosków o 
pozwolenie na dopuszczenie do obrotu. Ocena bezpiecze ństwa, jako ści i skuteczno ści leków 
dla dzieci oraz udzielenie zezwolen ia na dopuszczenie do obrotu pozostaj ą w gestii 
właściwych w ładz. W celu zwi ększenia dost ępności leków dla dzieci na obszarze Wspólnoty, 
jako że wymogi zawarte w projektach powi ązane są z nagrodami na ca łym obszarze 
Wspólnoty, i aby zapobiec zak łóceniom swobodnego handlu w ramach Wspólnoty, proponuje 
się, by wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zawieraj ący przynajmniej jedno 
wskazanie pediatryczne oparte na wynikach uzgodnionego planu bada ń pediatrycznych mia ł 
dostęp do scentralizowanej procedury wspólnotowej. 
Dopuszczenie do Obrotu i Zastosowania Pediatrycznego (PUMA) 
W celu ustanowienia narz ędzia do stosowania zach ęt dla leków nieobj ętych patentem 
proponuje si ę nowy rodzaj pozwolenia na dopuszczenie do obrotu: Dopuszczenie do Obrotu i 
Zastosowania Pediatrycznego (ang. PUMA), które wykorzystuje istniej ące procedury 
dopuszczania do obrotu, ale jej szczególnym celem s ą produkty lecznicze opracowywane 
wyłącznie w celu stosowania u dzieci.  
Nazwa produktu leczniczego, któremu przyzna no Dopuszczenie do Obrotu i Zastosowania 
Pediatrycznego, mo że wykorzysta ć istniejącą nazwę marki odpowiadaj ącego produktu 
dopuszczonego dla doros łych, ale nazwy produktów wszystki ch leków, którym przyznano 
Dopuszczenie do Obrotu i Zastosowania Pediatrycznego, oznaczone b ędą literą „P” w 
indeksie górnym w celu u łatwienia ich rozpoznawania i przepisywania. Tym samym firmy 
farmaceutyczne b ędą w stanie spieni ężać fakt rozpoznawania istniej ącej marki, jednocze śnie 
korzystając z ochrony danych zwi ązanej z nowym zezwoleniem na dopuszczenie do obrotu. 
Okres ochrony danych zwi ązany z Dopuszczeniem do Obrotu i Zastosowania Pediatrycznego 
może okazać się cenniejszy w świetle ostatnich rozstrzygni ęć Europejskiego Trybuna łu 
Sprawiedliwo ści dotyczących interpretacji zasad ochrony danych 6. 
Wniosek o Dopuszczenie do Obrotu i Zastosowania Pediatrycznego wymaga z łożenia danych 
niezbędnych do ustanowienia bezpiecze ństwa, jako ści i skuteczno ści w szczególno ści w 
odniesieniu do dzieci, zebranych zgodnie z uzgodnionym planem bada ń pediatrycznych. 
Niemniej jednak wniosek o Dopuszczenie do Ob rotu i Zastosowania Pediatrycznego mo że 
odnosić się do danych zawartych w dossier produktu leczniczego, który jest lub zosta ł 
dopuszczony do obrotu we Wspólnocie. 
Przedłużenie obowi ązywania dodatkowego świadectwa ochronnego 
W przypadku nowych leków oraz produktów obj ętych patentem lub dodatkowym 
świadectwem ochronnym (SPC), je śli przestrzegane s ą wszystkie kroki zawarte w 
uzgodnionym planie bada ń pediatrycznych, je śli produkt jest dopusz czony we wszystkich 
Państwach Cz łonkowskich i je śli informacja o produkcie zaw iera istotne informacje o 
wynikach bada ń, udziela si ę sześciomiesięcznego przed łużenia dodatkowego świadectwa 
ochronnego. Stanie si ę tak poprzez zawarcie w zezwoleniu na dopuszczenie do obrotu 
                                                 
6 Sprawa C-106/01, Novartis Pharmaceuticals UK, orzeczenie s ądu z 29 kwietnia 2004 r., nierozpatrzona 
jeszcze ponownie. 
 
PL 7   PL oświadczenia, że warunki te zosta ły spełnione. Wtedy firmy b ędą mogły przedłożyć 
zezwolenie na dopuszczenie do obrotu biurom patentowym, które wówczas udziel ą 
przedłużenia dodatkowego świadectwa ochronnego. Potrzeba posiadania pozwolenia na 
dopuszczenie do obrotu we wszystkich Pa ństwach Cz łonkowskich ma na celu unikni ęcie 
uzyskania nagrody na terenie ca łej Wspólnoty bez uzyskania korzy ści dla zdrowia dzieci z 
całej Wspólnoty. Jako że nagroda przys ługuje za prowadzenie bada ń nad dzie ćmi, a nie za 
wykazanie, że produkt jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu dzieci, nagroda b ędzie 
przyznana nawet w przypadku, gdy lek nie otrzyma wskazania pediatrycznego. Niemniej jednak informacja o dopuszczonym produkcie musi zawiera ć istotne informacje dotycz ące 
stosowania w populacjach pediatrycznych. 
Przedłużona wyłączność rynkowa dla sierocyc h produktów leczniczych 
Zgodnie z unijnym rozporz ądzeniem o sierocych produktach leczniczych produkty lecznicze 
oznaczone jako sieroce uzyskuj ą dziesięcioletnią wyłączność rynkową przy wydawaniu 
zezwolenia na dopuszczenie do obr otu jako produktu sierocego. Jako że tego rodzaju 
produkty cz ęsto nie s ą chronione patentem, nie mo żna ich obj ąć nagrodą w postaci 
przedłużenia dodatkowego świadectwa ochronnego, a gdy s ą one chronione patentem, 
przedłużenie dodatkowego świadectwa ochronnego dawa łoby podwójn ą zachętę. Z tego 
względu proponuje si ę przedłużyć dziesięcioletni okres wy łączności rynkowej dla produktu 
sierocego do dwunastu lat pod warunkiem ca łkowitego spe łnienia wymogów dotycz ących 
danych o stosowaniu produktu u dzieci. 
Program bada ń pediatrycznych: Badanie Lekó w dla Dzieci Europy (MICE) 
Dodatkowym narz ędziem służącym promowaniu wysokojako ściowych, etycznych bada ń 
mogących doprowadzi ć do opracowania i dopuszczenia leków dla dzieci powinno by ć 
dostarczanie funduszy na badania nad zas tosowaniem w pediatrii leków nieobj ętych patentem 
ani dodatkowym świadectwem ochronnym. Komisja zamierza zbada ć możliwości 
zapoczątkowania programu bada ń pediatrycznych: Badanie Le ków dla Dzieci Europy, bior ąc 
pod uwag ę istniejące programy wspólnotowe.  
Informacje dotycz ące stosowania leków dla dzieci 
Jednym z celów niniejszego proj ektu jest rozszerzenie dost ępnych informacji dotycz ących 
stosowania leków u dzieci. Zwi ększona dost ępność informacji mo że poprawi ć poziom 
bezpiecze ństwa i skuteczno ści stosowania leków u dzieci, tym samym poprawiaj ąc poziom 
zdrowia ludno ści. Ponadto dost ępność tych informacji pomo że zapobiec powtarzaniu bada ń 
na dzieciach i prowadzeniu niepotrzebnych bada ń na dzieciach. 
Dyrektywa dotycz ąca badań klinicznych ustanawia dla Wspólnoty baz ę danych bada ń 
klinicznych (EudraCT). Proponuje si ę wbudowa ć do tej bazy danych list ę wszystkich 
trwających i zako ńczonych bada ń pediatrycznych przeprowadzonych zarówno we 
Wspólnocie, jak i w krajach trzecich. 
Poza tym na podstawie przegl ądu aktualnego stosowania leków w Europie Komitet 
Pediatryczny ustanowi spis potrzeb terapeutycznych dzieci. 
Przewiduje si ę także utworzenie sieci wspólnotowej łączącej sieci krajowe i o środki bada ń 
klinicznych w celu rozwijania niezb ędnej wiedzy profesjonalnej na forum europejskim i 
ułatwienia przeprowadzania bada ń, rozwoju wspó łpracy i unikni ęcia powtarzania bada ń. 
 
PL 8   PL Firmy farmaceutyczne w niektórych przypadkach przeprowadza ły już badania kliniczne na 
dzieciach. Jednak że często wyniki tych bada ń nie zosta ły przedłożone właściwym władzom i 
nie zostały uwzględnione przy uaktualnianiu inform acji o produkcie. W odniesieniu do tej 
sytuacji proponuje si ę, by wszystkie badania zako ńczone przed przyj ęciem niniejszego 
projektowanego rozporz ądzenia nie podlega ły systemowi nagród i zach ęt przewidzianemu 
przez UE. B ędą one jednak brane pod uwag ę w odniesieniu do wymogów zawartych w tych 
projektach, a firmy te b ędą miały obowiązek przed łożyć swe badania w łaściwym władzom po 
przyjęciu niniejszego rozporz ądzenia. 
Inne działania  
Wzajemne oddzia ływanie pomi ędzy Komitetem ds. Produktów L eczniczych do Stosowania u 
Ludzi, jego Grup ą Roboczą ds. Informacji Naukowych oraz innymi komitetami i grupami 
roboczymi Wspólnoty zajmuj ącymi się lekami a Komitetem Pediatrycznym kierowane b ędzie 
przez Europejsk ą Agencję Leków (EMEA). Poza tym proponuje si ę udzielanie nieodp łatnych 
informacji naukowych przez Europejsk ą Agencję Leków wytwórcom opracowuj ącym leki dla 
dzieci. 
Przedstawione projekty nak ładają obowiązki na właściwe władze oraz w szczególno ści na 
Europejsk ą Agencję Leków. Proponuje si ę wzrost dotacji Wspólnoty przyznanych na rzecz 
Europejskiej Agencji Leków w celu uwzgl ędnienia nowych zada ń. Do niniejszego projektu 
dołączone jest sprawozdanie finansowe. 
 
PL 9   PL 2004/0217 (COD) 
Wniosek dotycz ący 
ROZPORZ ĄDZENIE PARLAMENTU EUROPEJSKIEGO I RADY 
dotyczące produktów leczniczych stosowan ych w pediatrii oraz zmieniaj ące 
rozporządzenie (EWG) nr 1768/92, dyrektyw ę 2001/83/WE 
i rozporz ądzenie (WE) nr 726/2004 
(Tekst maj ący znaczenie dla EOG) 
PARLAMENT EUROPEJSKI I RADA UNII EUROPEJSKIEJ, 
uwzględniając Traktat ustanawiaj ący Wspólnot ę Europejsk ą, w szczególno ści jego art. 95,  
uwzględniając wniosek Komisji1, 
uwzględniając opinię Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Spo łecznego2, 
uwzględniając opinię Komitetu Regionów3, 
zgodnie z procedur ą określoną w art. 251 Traktatu4, 
a także mając na uwadze, co nast ępuje: 
(1) Przed wprowadzeniem na rynek jednego lub wi ęcej Państw Członkowskich produktu 
leczniczego znajduj ącego zastosowanie u ludzi zasadniczo musi on przej ść szereg 
badań łącznie z testami przedklinicznymi i próbami klinicznymi, aby mie ć pewność, 
że jest on bezpieczny, wysokiej jako ści i skuteczno ści w stosowaniu w populacji 
docelowej. 
(2) Takie badania mog ły jednak nie zosta ć przeprowadzone w odniesieniu do zastosowa ń 
u dzieci i wiele leków obecnie stosowanych w leczeniu dzieci nie zosta ło 
przebadanych i dopuszczonych do obrotu w ty m zakresie. Same mechanizmy rynku 
okazały się niewystarczaj ące do stymulacji odpowiednich bada ń, opracowywania i 
dopuszczania leków dla dzieci. 
(3) Do problemów wynikaj ących z braku leków odpowiedni o dostosowanych dla dzieci 
należy niewłaściwa informacja o dozowaniu leku, co prowadzi do zwi ększonego 
ryzyka wywo łania reakcji niepo żądanych łącznie z śmiercią, nieskutecznym leczeniem 
w wyniku podania niewystarczaj ących dawek leku, niedost ępności nowo ści 
                                                 
1 Dz.U. C […], z […], str. […]. 
2 Dz.U. C […], z […], str. […]. 
3 Dz.U. C […], z […], str. […]. 
4 Dz.U. C […], z […], str. […]. 
 
PL 10   PL terapeutycznych dla dzieci, a tak że improwizowanych sposobów leczenia dzieci, które 
mogą okazać się złej jakości. 
(4) Celem niniejszego rozporz ądzenia jest osi ągnięcie wzrostu w zakresie opracowywania 
leków stosowanych w leczeniu dzieci, osi ągnięcie pewno ści, że leki stosowane w 
leczeniu dzieci podlegaj ą wysokojako ściowym, etycznym badaniom i że są one 
odpowiednio dopuszczane do stosowania  u dzieci, oraz poprawa dost ępnych 
informacji odno śnie do stosowania leków w rozma itych populacjach pediatrycznych. 
Cele te powinny zosta ć osiągnięte bez poddawania dzieci  niepotrzebnym próbom 
klinicznym i bez opó źniania dopuszczania produktów leczniczych dla innych 
populacji.  
(5) Bez uszczerbku dla faktu, i ż wszelkie przepisy dotycz ące produktów leczniczych 
muszą mieć za cel nadrz ędny ochron ę zdrowia publicznego, cel ten nale ży osiągać 
sposobami niehamuj ącymi swobodnego przep ływu produktów leczniczych wewn ątrz 
Wspólnoty. Ró żnice wyst ępujące pomiędzy krajowymi przepisami legislacyjnymi, 
regulacyjnymi i administracyjnymi w odniesieniu do produktów leczniczych 
zazwyczaj hamuj ą handel wewn ątrzwspólnotowy, przez co bezpo średnio wp ływają na 
działanie rynku wewn ętrznego. Maj ąc na wzgl ędzie zapobieganie lub eliminowanie 
wymienionych przeszkód, uzasadnione s ą wszelkie dzia łania wspieraj ące 
opracowywanie i dopuszczanie produktów leczni czych do stosowania w pediatrii. 
Artykuł 95 Traktatu stanowi w tej sytuacji w łaściwą podstawę prawną. 
(6) Ustanowienie systemu zarówno obowi ązków, jak i nagród i zach ęt okazało się 
niezbędne do osi ągnięcia tych celów. Precyzyjn y charakter tych obowi ązków, nagród i 
zachęt powinien uwzgl ędniać status okre ślonego produktu leczniczego. Niniejsze 
rozporządzenie powinno mie ć zastosowanie do wszystkich leków koniecznych dla 
dzieci i w zwi ązku z tym jego zakres powinien obejmowa ć produkty b ędące w 
opracowaniu oraz jeszcze niedopuszcz one, produkty dopuszczone, jeszcze obj ęte 
prawem w łasności intelektualnej, oraz produkty dopuszczone, do których prawo 
własności intelektualnej ju ż nie ma zastosowania.  
(7) Wszelkim obawom przed przeprowadzaniem pr ób na populacji pediatrycznej powinno 
się przeciwstawi ć obawy etyczne dotycz ące podawania leków populacj i, na której nie 
były one testowane. Zagro żeniu zdrowia publicznego wynikaj ącemu ze stosowania 
nietestowanych leków u dzieci mo żna zaradzi ć w bezpieczny sposób poprzez badanie 
leków dla dzieci, które powinny by ć dokładnie kontrolowane i monitorowane poprzez 
stawianie okre ślonych wymogów maj ących na celu ochron ę dzieci bior ących udzia ł w 
testach klinicznych we Wspólnocie okre ślonych w dyrektywie 2001/20/WE 
Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 4 kwietnia 2001 r. w sprawie zbli żania 
przepisów ustawowych, wykonawczych i administracyjnych Pa ństw Członkowskich, 
odnoszących się do wdrożenia zasady dobrej praktyki k linicznej w prowadzeniu bada ń 
klinicznych produktów lecznic zych stosowanych u ludzi 5.  
(8) Należy utworzy ć komitet naukowy, Komitet Pediat ryczny, w ramach Europejskiej 
Agencji Leków, zwanej dalej „Agencj ą”, złożony z osób posiadaj ących fachow ą 
wiedzę i kompetencje odno śnie do opracowywania i oce ny wszelkich aspektów 
produktów leczniczych stosowanych w l eczeniu populacji pediatrycznych. Komitet 
                                                 
5 Dz.U. L 121 z 1.5.2001, str. 34.  
 
PL 11   PL Pediatryczny powinien by ć przede wszystkim odpowiedzialny za ocen ę i uzgadnianie 
planów bada ń pediatrycznych oraz za system zwolnie ń i odrocze ń w tym systemie, 
powinien tak że pełnić funkcję centralną w przypadku ró żnych dzia łań wspierających 
zawartych w niniejszymrozporz ądzeniu. Ogólnie w swojej pracy Komitet 
Pediatryczny powinien rozwa żać potencjalne znacz ące korzyści terapeutyczne bada ń 
nad dziećmi, łącznie z potrzeb ą unikania niepotrzebnych bada ń. Powinien on stosowa ć 
się do istniej ących wymogów Wspólnoty, w tym dyrektywy 2001/20/WE, a tak że 
wytycznej E11 Mi ędzynarodowej konferencji ds. harmonizacji dotycz ącej 
opracowywania leków dla dzieci. Ponadto Komitet powinien unika ć opóźnień przy 
dopuszczaniu leków dla innych populacji wynikaj ących z wymogów bada ń nad 
dziećmi. 
(9) Dla Agencji powinny zosta ć ustanowione procedury uzgadniania i modyfikowania 
planu bada ń pediatrycznych, dokumentu, na którym opiera ć się powinno 
opracowywanie i dopuszczanie leków dla dzieci. Plan bada ń pediatrycznych powinien 
zawierać szczegóły ram czasowych oraz przewidzianych dzia łań mających na celu 
wykazanie jako ści, bezpiecze ństwa i skuteczno ści produktu leczniczego w populacji 
pediatrycznej. W rzeczywisto ści populacja pediatryczna sk łada się z szeregu 
pomniejszych populacji, dlatego plan bada ń pediatrycznych powinien okre ślać, które z 
podgrup populacji nale ży zbadać, jakimi sposobami i w jakim czasie. 
(10) Uzupełnienie procedur prawnych dotycz ących produktów leczniczy ch do stosowania u 
ludzi o plan bada ń pediatrycznych ma na celu uzyskanie pewno ści, że opracowywanie 
leków dla dzieci stanie si ę integraln ą częścią opracowywania produktów leczniczych, 
zintegrowan ą z programem opracowywania leków dla doros łych. Tym samym plany 
badań pediatrycznych powinny zosta ć przedłożone na wczesnym etapie 
opracowywania produktu, aby wystarczy ło czasu na przeprowadzenie bada ń u dzieci 
przed złożeniem wniosków o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu. 
(11) Niezbędne jest wprowadzenie wymogu, aby przy nowych produktach leczniczych i 
dopuszczonych produktach leczniczych obj ętych patentem lub dodatkowym 
świadectwem ochronnym przedstawia ć wyniki bada ń na dzieciach zgodnie z 
zatwierdzonym planem bada ń pediatrycznych w celu uzyskania akceptacji wniosku o 
zezwolenie na dopuszczenie do obrotu lub wniosku o nowe wskazanie, now ą postać 
farmaceutyczn ą lub nowy sposób podawania. Plan bada ń pediatrycznych powinien 
stanowić podstaw ę, w oparciu o któr ą osądza się zgodność z tym wymogiem. 
Wymogu tego nie powinno si ę jednak stosowa ć do leków generycznych ani do 
podobnych biologicznych produktów lecz niczych i produktów leczniczych 
dopuszczonych poprzez dobrze ustanowion ą procedur ę zastosowania leczniczego, ani 
do homeopatycznych produktów leczniczych i tradycyjnych zio łowych produktów 
leczniczych dopuszczonych poprzez uproszczone  procedury rejestracji zgodnie z 
dyrektyw ą 2001/83/WE Parlamentu Europejskie go i Rady z dnia 6 listopada 2001 r. w 
sprawie wspólnotowego kodeksu odnosz ącego się do produktów leczniczych 
stosowanych u ludzi6. 
(12) Aby uzyska ć pewność, że badania na dzieciach prowadzone s ą jedynie w celu 
zaspokojenia ich potrzeb terapeutycznych, zachodzi potrzeba ustanowienia procedur 
                                                 
6 Dz.U. L 311 z 28.11.2001, str. 67, dyrektywa ostatnio zmieniona dyrektyw ą 2004/27/WE z 31.3.2004, 
Dz.U. L 136 z 30.4.2004, str. 34. 
 
PL 12   PL dla Agencji, aby odst ąpić od tego wymogu w przypadku okre ślonych produktów lub 
kategorii b ądź części kategorii produktów leczniczych, które nast ępnie byłyby 
publikowane przez Agencj ę. Ewolucja stanu wiedzy w nauce i medycynie wymaga 
dokonania ustale ń odnośnie do nanoszenia korekt na listach zwolnie ń. Niemniej 
jednak, je śli zwolnienie zostanie uchyl one, wymóg ten nie powinien obowi ązywać 
przez jaki ś okres, aby da ć trochę czasu przynajmniej na uzgodnienie planu bada ń 
pediatrycznych i zapocz ątkowanie bada ń u dzieci przed z łożeniem wniosku o 
zezwolenie na dopuszczenie do obrotu. 
(13) W pewnych przypadkach Agencja powinna odroczy ć zapoczątkowanie lub 
zakończenie niektórych lub wszystkich dzia łań przewidzianych planem bada ń 
pediatrycznych, maj ąc na uwadze uzyskanie pewno ści, by badania prowadzone by ły 
tylko wówczas, gdy jest to bezpieczne i etyczne, i by wymóg uzyskania danych bada ń 
dotyczących dzieci nie blokowa ł lub nie opó źniał dopuszczania leków dla innych 
populacji. 
(14) Agencja powinna udziela ć bezpłatnych informacji naukowych stanowi ących zach ętę 
dla wytwórców opracowuj ących leki dla dzieci. Aby zapewni ć spójność naukową, 
Agencja powinna kierowa ć współpracą pomiędzy Komitetem Pediatrycznym a Grup ą 
Roboczą ds. Informacji Naukowych Komitetu ds. Produktów Leczniczych 
Stosowanych u Ludzi , a tak że współpracą pomiędzy Komitetem Pediatrycznym a 
innymi wspólnotowymi komitetami i grupami roboczymi zajmuj ącymi się produktami 
leczniczymi. 
(15) Istniejące procedury dopuszczania do obrotu pr oduktów leczniczych stosowanych u 
ludzi nie powinny by ć zmieniane. Niemniej jednak z wymogu konieczno ści 
przedstawienia wyniku bada ń na dzieciach zgodnie z ustalonym planem bada ń 
pediatrycznych wynika, że właściwe władze powinny skontrolowa ć zgodność badań z 
tym planem oraz ewentualne zw olnienia i odroczenia na obowi ązującym etapie 
zatwierdzania wniosków o dopuszczenie do obrotu . Ocena bezpiecze ństwa, jako ści i 
skuteczno ści leków dla dzieci oraz udzielenie zezwolenia na obrót powinny pozosta ć 
w gestii w łaściwych w ładz. Powinno si ę przewidzie ć możliwość wniesienia zapytania 
do Komitetu Pediatrycznego o opini ę dotyczącą zgodności, a także bezpiecze ństwa, 
jakości i skuteczno ści leków u dzieci. 
(16) W celu udost ępnienia pracownikom s łużby zdrowia oraz pacjentom informacji o 
bezpiecznym i skutecznym stos owaniu leków u dzieci, a tak że w celu 
zagwarantowania przejrzysto ści procedury informacje dotycz ące wyników bada ń na 
dzieciach, a tak że statusu planów bada ń pediatrycznych, zwolnie ń i odrocze ń powinny 
być zawarte w informacji o produkcie. Je śli wszystkie dzia łania zawarte w planie 
badań pediatrycznych zostan ą spełnione zgodnie z tym planem, fakt ten nale ży 
odnotowa ć w pozwoleniu na dopuszczenie do obro tu i wówczas powinien on stanowi ć 
podstawę uzyskania przez firm ę nagrody za spe łnienie warunków zgodnie z planem. 
(17) W celu odró żnienia leków dopuszczonych do stosowania u dzieci po zrealizowaniu 
uzgodnionego planu bada ń pediatrycznych oraz w celu umo żliwienia ich 
przepisywania wprowadzi ć należy przepis stanowi ący, że nazwa produktów 
leczniczych, którym przyznano wskazanie do stosowania u dzieci w rezultacie 
uzgodnionego planu bada ń pediatrycznych powinna zawiera ć literę „P” w kolorze 
niebieskim otoczon ą zarysem gwiazdy równie ż w kolorze niebieskim. 
 
PL 13   PL (18) W celu ustanowienia zach ęt w przypadku dopuszczonych produktów nieobj ętych już 
prawami w łasności intelektualnej konieczne je st ustanowienie nowego typu 
pozwolenia na dopuszczenie do obrotu: D opuszczenie do Obrotu i Stosowania w 
Pediatrii. Dopuszczenie do Obrotu i Stosowania w Pediatrii powinno by ć udzielane w 
ramach istniej ących procedur dopuszczania do obrotu, ale powinno mie ć szczególne 
zastosowanie do produktów leczniczych opracowanych wy łącznie do stosowania u 
dzieci. Nazwa produktu leczniczego, którem u przyznano Dopuszczenie do Obrotu i 
Stosowania w Pediatrii, mo że wykorzystywa ć nazwę istniejącej marki 
odpowiadaj ącego produktu dopuszczonego dla doros łych, aby mo żna było czerpać 
zyski z faktu rozpoznawania istniej ącej marki przy jednoczesnym czerpaniu korzy ści z 
danych dotycz ących wyłącznie nowego dopuszczenia do obrotu. 
(19) Wniosek o Dopuszczenie do Obrotu i Stos owania w Pediatrii powinien obejmowa ć 
przedłożenie danych dotycz ących stosowania produktu w populacji pediatrycznej 
zebranych zgodnie z uzgodnionym planem bada ń pediatrycznych. Dane te mog ą 
pochodzić z publikacji albo z nowych bada ń. Poza tym wniosek o Dopuszczenie do 
Obrotu i Stosowania w Pediatrii powinien umo żliwić odniesienie do danych zawartych 
w dossier produktu leczniczego, który jest lub zosta ł dopuszczony do obrotu we 
Wspólnocie. Ma to na celu  dostarczenie dodatkowej zach ęty w celu sk łonienia ma łych 
i średnich przedsi ębiorstw, w łączając firmy zajmuj ące się produkcj ą leków 
generycznych, aby opracowywa ły nieopatentowane leki dla dzieci. 
(20) Niniejsze rozporz ądzenie powinno zawiera ć działania mające na celu maksymalizacj ę 
dostępu populacji Wspólnoty do nowych produktów  leczniczych przetestowanych i 
dostosowanych do u żytku w pediatrii oraz minimalizacj ę możliwości skorzystania z 
systemu zach ęt i nagród na terenie ca łej Wspólnoty, je śli nie przynios ło to części 
populacji pediatrycznej Wspólnoty korzy ści w postaci dost ępności do leku świeżo 
wprowadzonego na rynek. Wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu, tak że 
wniosek o Dopuszczenie do Obrotu i Stosowania w Pediatrii, zawieraj ący wyniki 
badań przeprowadzonych wed ług uzgodnionego planu bada ń pediatrycznych powinien 
kwalifikowa ć się do bycia obj ętym scentralizowan ą procedur ą wspólnotow ą określoną 
w art. 5–15 rozporz ądzenia (WE) nr 726/2004  Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 
31 marca 2004 r. ustanawiaj ącego procedury wspólnotowe dla dopuszczania do obrotu 
i nadzorowania produktów leczniczy ch stosowanych u ludzi i zwierz ąt i 
ustanawiaj ącego Europejsk ą Agencję Leków7. 
(21) Jeśli uzgodniony plan bada ń pediatrycznych doprowadzi ł do dopuszczenia wskazania 
pediatrycznego dla produktu ju ż istniejącego na rynku dla innych wskaza ń, posiadacz 
zezwolenia na obrót powinien zosta ć zobowiązany do wprowadzenia tego produktu do 
obrotu, bior ąc pod uwag ę informacje pediatryczne, w ci ągu dwóch lat od daty 
zatwierdzenia wskazania. Wymóg ten powinien odnosi ć się jedynie do produktów ju ż 
dopuszczonych do obrotu, ale nie do leków dopuszczonych procedur ą Dopuszczenia 
do Obrotu i Stosowania w Pediatrii. 
(22) Powinno si ę ustanowi ć opcjonaln ą procedur ę dającą możliwość uzyskania pojedynczej 
ogólnowspólnotowej opinii o produkcie  leczniczym dopuszczonym do obrotu 
krajowego, kiedy dane o dzieciach wynikaj ące z uzgodnionego planu bada ń 
pediatrycznych stanowi ą część wniosku o dopuszczenie do obrotu. W tym celu mo żna 
                                                 
7 Dz.U. L 136 z 30.4.2004, str. 1. 
 
PL 14   PL wykorzysta ć procedur ę określoną w art. 32–34 dyrektywy 2001/83/WE. Pozwoli to na 
przyjęcie zharmonizowanej decyzji na poz iomie wspólnotowym o stosowaniu 
produktów leczniczych u dzieci i uwzgl ędnienie jej we wszy stkich krajowych 
informacjach o produkcie. 
(23) Niezbędne jest uzyskanie pewno ści, by mechanizmy nadzoru farmaceutycznego 
zostały dostosowane do szczególnych problemów zbierania danych dotycz ących 
bezpiecze ństwa u dzieci, w łączając dane o ewentualnych skutkach oddalonych w 
czasie. Skuteczno ść u dzieci mo że też wymagać przeprowadzenia dodatkowych bada ń 
po dopuszczeniu do obrotu. Z tego wzgl ędu dodatkowym wymogiem dla 
wnioskodawcy przy sk ładaniu wniosku o dopuszczenie do obrotu zawieraj ącego 
wyniki bada ń przeprowadzonych wed ług `uzgodnionego planu bada ń pediatrycznych 
powinno by ć zobowiązanie do wykazania, w jaki sposób proponuje on zapewni ć 
długoterminow ą obserwacj ę ewentualnych reakcji niepo żądanych na zastosowany 
produkt leczniczy i jego skuteczno ści w populacji pediat rycznej. Ponadto, je żeli 
istnieje szczególny powód do obaw, ja ko warunek udzielenia zezwolenia na 
dopuszczenie do obrotu przewiduje si ę możliwość żądania od wnioskodawcy 
przedłożenia i realizacji systemu zarz ądzania ryzykiem i/lub przeprowadzenia 
określonych bada ń po dopuszczeniu do obrotu. 
(24) W odniesieniu do produktów obj ętych wymogiem przedk ładania danych 
pediatrycznych powinno si ę przyzna ć nagrodę w postaci sze ściomiesięcznego 
przedłużenia dodatkowego świadectwa ochronnego ustanowionego rozporz ądzeniem 
Rady (EWG) nr 1768/928, jeśli wszystkie dzia łania ujęte w uzgodnionym planie bada ń 
pediatrycznych zosta ły zgodnie z nim wykonane, je śli produkt zosta ł dopuszczony do 
obrotu we wszystkich Pa ństwach Cz łonkowskich i je śli informacja o produkcie 
zawiera stosowne informacje o wynikach bada ń. 
(25) Z racji, iż nagroda przys ługuje za prowadzenie bada ń nad dziećmi, a nie za wykazanie, 
że produkt jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu dzieci, nagroda powinna by ć 
przydzielona nawet w przypadku, gdy lek ni e otrzyma wskazania pediatrycznego. 
Niemniej jednak, aby poprawi ć jakość dostępnych informacji o stosowaniu leków w 
populacji pediatrycznej, dotycz ące tego informacje powinny zosta ć zawarte w 
informacjach o dopuszczonym produkcie. 
(26) Zgodnie z rozporz ądzeniem (WE) nr 141/2000 Parlam entu Europejskiego i Rady z 
16 grudnia 1999 r. o sieroc ych produktach leczniczych9 produkty lecznicze oznaczone 
jako sieroce produkty lecznicze zyskuj ą dziesięcioletni okres wy łączności rynkowej 
przy udzielaniu zezwolenia na dopuszczenie  do obrotu przy wskazaniu sierocym. 
Ponieważ takie produkty cz ęsto nie są chronione patentem, nie mo żna zastosowa ć 
nagrody w postaci przed łużenia dodatkowego świadectwa ochronnego, a gdy s ą one 
chronione patentem, takie przed łużenie stanowi łoby podwójn ą zachętę. Z tego 
względu w przypadku sierocych produktów leczniczych zamiast przed łużenia 
dodatkowego świadectwa ochronnego powinno si ę przedłużyć dziesięcioletni okres 
wyłączności rynkowej dla produktu sieroceg o do dwunastu lat pod warunkiem 
całkowitego spe łnienia wymogów dotycz ących danych o stosowaniu produktu u 
dzieci. 
                                                 
8 Dz.U. L 182 z 2.7.1992, str. 1. Rozporz ądzenie ostatnio zmienione Aktem Przyst ąpienia 2003. 
9 Dz.U. L 18 z 22.1.2000, str. 1. 
 
PL 15   PL (27) Środki okre ślone w niniejszym rozporz ądzeniu nie powinny wyklucza ć innych zach ęt 
i nagród. Aby zapewni ć przejrzysto ść różnorodnych środków dost ępnych na poziomie 
Wspólnoty i Pa ństw Członkowskich, Komisja powinna sporz ądzić szczegółową listę 
wszystkich dost ępnych zach ęt na podstawie informac ji dostarczonych przez Pa ństwa 
Członkowskie. Środki okre ślone w niniejszym rozporz ądzeniu, wraz z umow ą 
dotyczącą planów bada ń pediatrycznych, nie powinny by ć podstaw ą do uzyskania 
jakichkolwiek innych wspólnotowych zach ęt wspieraj ących badania, takich jak 
finansowanie projektów badawczych zgodnie z wieloletnimi Wspólnotowymi 
Programami Ramowymi na rzecz Bada ń Naukowych, Rozwoju Technicznego i 
Prezentacji.  
(28) W celu zwi ększenia dost ępności informacji odno śnie do stosowania leków u dzieci 
oraz w celu unikni ęcia powtórzenia bada ń na dzieciach niewnosz ących do wspólnej 
wiedzy europejska baza danych przewid ziana w art. 11 dyrektywy 2001/20/WE 
powinna stanowi ć źródło informacji o wszystkich trwaj ących, przerwanych i 
zakończonych badaniach pediatrycznych prow adzonych zarówno we Wspólnocie, jak 
i w krajach trzecich. 
(29) Komitet Pediatryczny powinien przyj ąć spis potrzeb terape utycznych dzieci po 
konsultacjach z Komisj ą, Państwami Cz łonkowskimi i zainteresowanymi stronami, 
który nale ży regularnie aktualizowa ć. Spis powinien identyfikowa ć istniejące leki 
podawane dzieciom i podkre ślać potrzeby terapeutyczne dzieci oraz priorytety dla 
badań i opracowa ń. W ten sposób przedsi ębiorstwa powinny by ć w stanie łatwo 
zidentyfikowa ć szanse dla w łasnego rozwoju, Komitet Pediatryczny powinien by ć w 
stanie lepiej oceni ć zapotrzebowanie na leki i badania podczas oceny wst ępnych 
planów bada ń pediatrycznych, zwolnie ń i odrocze ń, a pracownicy s łużby zdrowia oraz 
pacjenci powinni mie ć dostęp do źródła informacji wspomagaj ącego podejmowanie 
decyzji co do wyboru leków. 
(30) Próby kliniczne w populacji pediatrycznej mog ą wymaga ć specjalistycznej wiedzy 
zawodowej, specjalistycznej metodolog ii, a w niektóry ch przypadkach 
specjalistycznego wyposa żenia i powinny by ć przeprowadzane przez odpowiednio 
wyszkolonych badaczy. Sie ć łącząca istniej ące krajowe i europejskie inicjatywy i 
ośrodki badawcze w celu rozwijania niezb ędnej wiedzy na szczeblu europejskim, 
ułatwiłaby wspó łpracę i unikanie powtarzania bada ń. Sieć ta powinna przyczyni ć się 
do dzieła wzmocnienia podstaw Europejski ego Obszaru Badawczego w kontek ście 
Wspólnotowych Programów Ramowych na rzecz Bada ń Naukowych, Rozwoju 
Technicznego i Prezentacji, przynie ść korzyść populacji pediatrycznej, a tak że 
stanowić źródło wiedzy i informacji dla przemys łu. 
(31) W przypadku pewnych produktów dopuszczonych do obrotu firmy farmaceutyczne 
mogą już posiadać dane odno śnie do ich bezpiecze ństwa czy skuteczno ści u dzieci. W 
celu poprawienia poziomu dost ępnych informacji o stosowaniu leków w populacjach 
pediatrycznych od firm b ędących w posiadaniu takich danych powinno si ę wymagać 
przedłożenia ich wszystkich w łaściwym w ładzom tam, gdzie produkt zosta ł 
dopuszczony do obrotu. W ten sposób dane mog ą zostać ocenione i je śli okaże się to 
właściwe, informacje te powinny zosta ć zamieszczone w informacjach o 
dopuszczonym produkcie przeznaczonych dla pracowników s łużby zdrowia i 
pacjentów. 
 
PL 16   PL (32) Wszelkie aspekty prac Komitetu Pediatrycznego oraz Agencji wynik łe z realizacji 
niniejszego rozporz ądzenia, w łączając ocenę planów bada ń pediatrycznych, 
odstąpienie od op łat przewidziane dla inform acji i porad naukowych oraz środki 
służące przejrzysto ści, łącznie z baz ą danych o badaniach pediatrycznych i z sieci ą, 
winny zosta ć sfinansowane ze środków Wspólnoty.  
(33) Środki niezb ędne do wykonania niniejszego rozporz ądzenia powinny zosta ć przyjęte 
zgodnie z decyzj ą Rady 1999/468/WE z 28 czerwca 1999 r. ustanawiaj ącą procedury 
realizacji kompetencji wykonaw czych powierzonych Komisji10. 
(34) Rozporządzenie (EWG) nr 1768/92, dyrektywa 2001/83/WE oraz 
rozporządzenie (WE) nr 726/2004 powinny dlatego zosta ć odpowiednio zmienione, 
PRZYJMUJ Ą NINIEJSZE ROZPORZ ĄDZENIE: 
TYTUŁ I 
Przepisy wst ępne 
ROZDZIA Ł 1 
PRZEDMIOT I DEFINICJE  
Artykuł 1 
Niniejsze rozporz ądzenie ustanawia zasady dotycz ące opracowywania pr oduktów leczniczych 
do stosowania u ludzi, aby spe łniały one szczególne potrze by terapeutyczne populacji 
pediatrycznej bez poddawania dzieci niepot rzebnym próbom klinicznym oraz zgodnie z 
dyrektyw ą 2001/20/WE. 
Artykuł 2 
Poza definicjami ustalonymi w art. 1 dy rektywy 2001/83/WE dla celów niniejszego 
rozporządzenia znajd ą zastosowanie nast ępujące definicje: 
(1) populacja pediatryczna  oznacza cz ęść populacji w wieku od urodzenia do 18 lat;  
(2) plan bada ń pediatrycznych oznacza program bada ń i rozwoju maj ący na celu 
uzyskanie pewno ści, że uzyskano niezb ędne dane okre ślające warunki, w których 
produkt leczniczy mo że zostać dopuszczony do leczenia populacji pediatrycznej;  
(3) produkt leczniczy dopuszczony ze wskazania pediatrycznego  oznacza produkt 
leczniczy, który zosta ł dopuszczony do stosowania u cz ęści bądź całej populacji 
pediatrycznej i dla którego szczegó ły zatwierdzonych wskaza ń zostały określone w 
streszczeniu cech charakterystycznych produktu sporz ądzonym zgodnie z art. 11 
dyrektywy 2001/83/WE.  
                                                 
10 Dz.U. L 184 z 17.7.1999, str. 23 
 
PL 17   PL ROZDZIA Ł 2 
KOMITET PEDIATRYCZNY  
Artykuł 3 
1. Komitet Pediatryczny zostaje ustanawiony w ramach Europejskiej Agencji Leków 
powołanej rozporz ądzeniem (WE) nr 726/2004, dalej zwanej „Agencj ą” 
Agencja zapewnia ć będzie obs ługę sekretarsk ą oraz udziela ć Komitetowi 
Pediatrycznemu wsparcia technicznego i naukowego. 
2. Z zastrze żeniem odmiennych przepisów zawar tych w niniejszym rozporz ądzeniu 
rozporządzenie (WE) nr 726/2004 stosuje si ę do Komitetu Pediatrycznego. 
3. Dyrektor Wykonawczy Agencji zapewni w łaściwą koordynacj ę pomiędzy 
Komitetem Pediatrycznym a Komitetem ds . Produktów Leczniczych do Stosowania 
u Ludzi, Komitetem ds. Sierocych Produktów  Leczniczych, ich grupami roboczymi i 
wszelkimi innymi naukowymi grupami doradczymi. 
Agencja sporz ądzi określone procedury ewentu alnych konsultacji pomi ędzy nimi.  
Artykuł 4  
1. Komitet Pediatryczny sk łada się z następujących członków:  
a) pięciu członków Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi, 
przez niego wyznaczonych; 
b) jednej osoby wyznaczonej przez ka żde Państwo Członkowskie, w przypadku 
którego cz łonkowie wyznaczeni przez Komitet ds. Produktów Leczniczych 
Stosowanych u Ludzi nie reprezentuj ą krajowego w łaściwego organu;  
c) sześciu osób wyznaczonych przez Komisj ę na podstawie wezwania 
publicznego do wyra żenia zainteresowania, co ma na celu reprezentowanie 
pediatrów oraz interesów stowarzysze ń pacjentów. 
Dla celów okre ślonych w lit. b) Pa ństwa Cz łonkowskie zobowi ązują się 
współpracować z Dyrektorem Wykonawczym Agencji w celu uzyskanie pewno ści, 
że ostateczny sk ład Komitetu Pediatrycznego odzwie rciedla obszary naukowe istotne 
dla pediatrycznych produktów leczniczych i obejmie przynajmniej: opracowywanie 
farmaceutyków, leki pediatryczne, farmacj ę pediatryczn ą, farmakologi ę 
pediatryczn ą, badania pediatryczne, nadzór farmaceutyczny i etyk ę. 
2. Cz łonkowie Komitetu Pediatrycznego s ą mianowani na trzyletni ą, odnawialn ą 
kadencję. Podczas zebra ń Komitetu Pediatrycznego mog ą im towarzyszy ć eksperci. 
3. Komitet Pediatryczny wybiera spo śród swoich cz łonków przewodnicz ącego na 
trzyletnią kadencję, którą można powtórzy ć jeden raz.  
 
PL 18   PL 4. Agencja publikuje nazwiska  i kwalifikacje naukowe cz łonków. 
Artykuł 5 
1. Podczas przygotowywania swoich opinii Komitet Pediatryczny zobowi ązuje się 
dołożyć wszelkich stara ń celem osi ągnięcia konsensusu naukowego. W razie 
niemożności osiągnięcia takiego konsensu opinia sk ładać się będzie ze stanowiska 
większości członków oraz stanowisk rozbie żnych, które zawiera ć też będą powody 
powstałej rozbieżności. 
2. Komitet Pediatryczny sporz ądzi własne zasady procedury realizacji swoich zada ń. 
Zasady proceduralne zaczn ą obowiązywać po otrzymaniu pozytywnej opinii Zarz ądu 
Agencji, a nast ępnie Komisji. 
3. We wszystkich zebraniach Komitetu Pediatrycznego mog ą uczestniczy ć 
przedstawiciele Komisji, Dyrektor Wykona wczy Agencji lub jego przedstawiciele. 
Artykuł 6 
Członkowie Komitetu Pediatryczne go oraz jej eksperci zobowi ązują się do dzia łania w 
interesie publicznym oraz w sposób niezale żny. Nie mog ą mieć żadnych finansowych ani 
innych interesów w bran ży farmaceutycznej, które mog łyby mieć wpływ na ich bezstronno ść. 
Wszelkie po średnie interesy, które mog łyby mieć związek z bran żą farmaceutyczn ą, zostaną 
ujęte w rejestrze prowadzonym przez Agencj ę i udostępnianym do wgl ądu publicznego. 
Rejestr będzie corocznie uaktualniany. 
Członkowie Komitetu Pediatryczneg o oraz jej eksperci zobowi ązani są na każdym zebraniu 
do ujawnienia wszelkich poszczególnych interesów, które mo żna by uzna ć za powoduj ące 
stronniczo ść w odniesieniu do punktów porz ądku obrad.  
Od członków Komitetu Pediatrycznego oraz jego ekspertów wymaga ć się będzie, nawet po 
wygaśnięciu ich obowi ązków, nieujawniania żadnych informacji obj ętych obowi ązkiem 
zachowania tajemnicy zawodowej.  
Artykuł 7 
1. Do zada ń Komitetu Pediatrycznego nale ży: 
a) ocena tre ści planu bada ń pediatrycznych dla produktu leczniczego, 
przedłożonego zgodnie z niniejszym rozporz ądzeniem, i sformu łowanie opinii 
na jego temat; 
b) ocena zwolnie ń i odrocze ń oraz formu łowanie opinii na ich temat; 
c) na wniosek Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi, 
właściwego organu lub wnioskodawcy, ocena zgodno ści z określonym planem 
badań pediatrycznych wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu i 
sformułowanie opinii na jego temat; 
 
PL 19   PL d) na wniosek Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi lub 
właściwego organu, ocena wszelkich danych zgromadzonych zgodnie z 
uzgodnionym planem bada ń pediatrycznych i formu łowanie opinii na temat 
jakości, bezpiecze ństwa i skuteczno ści produktu leczniczeg o do stosowania w 
populacji pediatrycznej; 
e) udzielanie informacji odno śnie do tre ści i formatu danych, które nale ży zebrać 
na potrzeby spisu, o którym mowa w art. 41, oraz sporz ądzenie spisu potrzeb 
terapeutycznych, o któr ym mowa w art. 42; 
f) udzielanie wsparcia oraz informowanie Agencji w zwi ązku z tworzeniem 
europejskiej sieci, o kt órej mowa w art. 43; 
g) wsparcie naukowe w przygotowywaniu dokumentów zwi ązanych z 
wypełnianiem zada ń wynikających z niniejszego rozporz ądzenia;  
h) doradztwo we wszelkich kwestiach zwi ązanych z produktami leczniczymi do 
stosowania w pediatrii, na wniose k Dyrektora Wykonawczego Agencji lub 
Komisji. 
2. Podczas wykonywania swoich zada ń Komitet Pediatryczny zobowi ązany jest 
rozważać, czy po proponowanych badaniach mo żna się spodziewa ć znaczących 
korzyści terapeutycznych dla popul acji pediatrycznej czy te ż nie. 
TYTUŁ II 
Wymogi pozwolenia na do puszczenie do obrotu  
ROZDZIA Ł 1 
OGÓLNE WYMOGI POZWOLENIA  
Artykuł 8 
1) Wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zgodnie z art. 6 
dyrektywy 2001/83/WE odno śnie do produktu leczniczego stosowanego u ludzi, 
który nie jest dopuszczony do obrotu we Wspólnoc ie w momencie wej ścia w życie 
niniejszego rozporz ądzenia, jest uznany za wa żny jedynie pod warunkiem, że 
zawierać będzie, poza danymi szczegó łowymi i dokumentami, o których mowa w 
art. 8 ust. 3 dyrektywy 2001/83/WE, jedno z poni ższych: 
a) wyniki wszystkich przeprowadzonych bada ń oraz szczegó ły wszystkich 
informacji zebranych zgodnie z uzgodnionym planem bada ń pediatrycznych; 
b) decyzj ę Agencji o przyznaniu zwolnienia dla okre ślonego produktu;  
c) decyzj ę Agencji o przyznaniu zwolnienia dla okre ślonej klasy; 
d) decyzj ę Agencji o przyznaniu odroczenia. 
 
PL 20   PL Dla celów okre ślonych w lit. a) decyzja Agencji zezwalaj ąca na dany plan bada ń 
pediatrycznych musi by ć również dołączona do wniosku. 
2. Dokumenty z łożone zgodnie z ust. 1 obejmuj ą łącznie wszystkie podgrupy populacji 
pediatrycznej. 
Artykuł 9 
W przypadku produktów leczniczych dopus zczonych do obrotu chronionych albo 
dodatkowym świadectwem ochronnym w my śl rozporz ądzenia (EWG) nr 1768/92, albo 
patentem, który kwalifikuje do przyznania dodatkowego świadectwa ochronnego, art. 8 
niniejszego rozporz ądzenia stosuje si ę do wniosków o pozwoleni e na dopuszczenie nowych 
wskazań, włączając wskazania pediatryczne, nowych postaci farmaceutycznych oraz nowych 
sposobów podawania. 
Artykuł 10 
Artykuły 8 i 9 nie maj ą zastosowania w przypadku produktów dopuszczonych w my śl art. 10, 
10a, 13–16 lub 16a–16i dyrektywy 2001/83/WE. 
Artykuł 11 
W konsultacji z Pa ństwami Cz łonkowskimi, Agencj ą oraz innymi zainteresowanymi stronami 
Komisja przygotuje list ę szczegółowych wymaga ń dotyczących formatu i zawarto ści, które 
muszą spełniać wnioski o zatwierd zenie lub modyfikacj ę planu bada ń pediatrycznych i 
wnioski o zwolnienie lub odroczenie, aby zosta ć uznane za wa żne. 
ROZDZIA Ł 2 
ZWOLNIENIA  
Artykuł 12 
1. Wymóg przedstawiania informacji, o któryc h mowa w art. 8 ust. 1 lit. a), zostanie 
uchylony dla okre ślonych produktów leczniczych l ub klas produktów leczniczych, 
jeżeli istnieją dowody na przynajmniej jedn ą z poniższych sytuacji: 
a) że jest prawdopodobne, i ż dany produkt leczniczy  lub klasa produktów 
leczniczych s ą nieskuteczne lub nie s ą bezpieczne dla cz ęści lub ca łości 
populacji pediatrycznej; 
b) że choroba lub stan, na kt óre dany produkt leczniczy lub klasa produktów jest 
przewidziany, wyst ępuje tylko w populacjach doros łych; 
c) że dany produkt leczniczy nie przedstawia znacz ącej korzy ści terapeutycznej 
przy obecnym leczeniu pacjentów pediatrii. 
2. Zwolnienie przewidziane w ust. 1 mo że zostać wydane w odniesieniu do jednej lub 
więcej określonych podgrup populacji pediatryczne j, w odniesieniu do jednego lub 
 
PL 21   PL więcej określonych wskaza ń leczniczych, lub w odnies ieniu do obu tych czynników 
łącznie.  
Artykuł 13  
Komitet Pediatryczny mo że z własnej inicjatywy przyj ąć opinię na podstawie okre ślonej w 
art. 12 ust. 1 tej tre ści, że powinno si ę udzielić zwolnienia, o którym mowa w art. 12 ust. 1, 
dla określonej klasy lub produktu. 
Kiedy tylko Komitet Pediatryczny wyda opini ę, stosuje si ę procedur ę określoną w 
rozdziale 4. W przypadku zwolni enia dla klasy stosuje si ę tylko art. 26 ust. 4.  
Artykuł 14 
1. Wnioskodawca mo że na podstawie okre ślonej w art. 12 ust. 1 zwróci ć się do Agencji 
z wnioskiem o zwolnienie dla okre ślonego produktu.  
2. W ci ągu 60 dni od otrzymania wniosku Komitet Pediatryczny zobowi ązany jest 
wydać opinię stwierdzaj ącą, czy powinno si ę przyznać zwolnienie dla okre ślonego 
produktu. 
Zarówno wnioskodawca, jak i Komitet Pediatryczny mog ą poprosić o spotkanie 
podczas tego 60-dniowego okresu. 
Kiedykolwiek jest to w łaściwe, Komitet Pediatryczny mo że poprosić wnioskodawc ę 
o uzupełnienie danych szczegó łowych oraz z łożonych dokumentów. Kiedy Komitet 
Pediatryczny skorzysta z tej opcji, 60-dniowy termin zawiesza si ę do chwili 
dokonania żądanych uzupe łnień. 
3. Kiedy tylko Komitet Pediatryczny wyda opini ę, stosuje si ę procedur ę określoną w 
rozdziale 4. Agencja zobowi ązana jest bez zw łoki poinformowa ć o tym 
wnioskodawc ę. Wnioskodawca zostanie poinformowany o powodach, które 
stanowiły podstaw ę przyjętych wniosków. 
Artykuł 15 
1. Agencja zobowi ązana jest prowadzi ć listę wszystkich zwolnie ń. 
2. Komitet Pediatryczny mo że w każdej chwili przyj ąć opinię zalecającą weryfikacj ę 
przyznanego zwolnienia. 
W przypadku wyst ąpienia zmiany maj ącej wpływ na zwolnienie okre ślonego 
produktu stosuje si ę procedur ę określoną w rozdziale 4.  
W przypadku wyst ąpienia zmiany maj ącej wpływ na zwolnienie okre ślonej klasy 
stosuje się art. 26 ust. 5.  
 
PL 22   PL 3. Je śli zwolnienie dla okre ślonego produktu leczniczego lub klasy produktów 
leczniczych zostaje uchylone, wymóg okre ślony w art. 8 i 9 nie stosuje si ę przez 36 
miesięcy od daty usuni ęcia produktu z listy zwolnie ń. 
ROZDZIA Ł 3 
PLAN BADA Ń PEDIATRYCZNYCH  
SEKCJA  1 
WNIOSEK O UDZIELENIE ZGODY  
Artykuł 16 
1. W przypadku zamiaru z łożenia wniosku zgodnie z art. 8 ust. 1 lit. a) lub d) nale ży 
sporządzić plan bada ń pediatrycznych i przed łożyć go Agencji wraz z wnioskiem o 
udzielenie zgody. 
2 Plan bada ń pediatrycznych okre ślać będzie terminy oraz dzia łania proponowane w 
celu dokonania oceny jako ści, bezpiecze ństwa i skuteczno ści produktu leczniczego 
we wszystkich podgrupach populacji pediatrycznej, które mo że on dotyczy ć. 
Ponadto plan zawiera ć będzie opis wszelkich dzia łań mających na celu 
zaadaptowanie postaci produktu leczniczego w taki sposób, by jego stosowanie by ło 
łatwiejsze do przyj ęcia, dogodniejsze, bezpieczniejs ze lub skuteczniejsze dla ró żnych 
podgrup populacji pediatrycznej. 
Artykuł 17 
1. W przypadku wniosków, o których mowa w art. 8 i 9, plan bada ń pediatrycznych 
zostanie z łożony z wnioskiem o udzielenie zgody, chyba że będzie to uzasadnione 
innymi wzgl ędami, nie pó źniej niż w momencie zako ńczenia bada ń 
farmakokinetycznych na ludziach doros łych, okre ślonych w sekcji 5.2.3 cz ęści 
1 załącznika I do dyrektywy 2001/83/WE, aby uzyska ć pewność, że opinia na temat 
stosowania danego produktu leczni czego w populacji pediatrycznej mo że zostać 
wydana w trakcie dokonywania oceny wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu lub innego zwi ązanego z tym wniosku. 
2. W ci ągu 30 dni od otrzymania wniosku, o którym mowa w ust. 1, Agencja 
zobowiązana jest zweryfikowa ć ważność tego wniosku i przygotowa ć dla Komitetu 
Pediatrycznego raport podsumowuj ący.  
3. Kiedykolwiek jest to w łaściwe, Komitet Pediatryczny mo że poprosić wnioskodawc ę 
o uzupełnienie danych szczegó łowych oraz o z łożenie dokumentów, w takim 
przypadku 30-dniowy termin zostaje zawieszony do chwili dostarczenia żądanych 
informacji uzupe łniających. 
 
PL 23   PL Artykuł 18 
1. W ci ągu 60 dni od otrzymania proponowanego wa żnego planu bada ń pediatrycznych 
Komitet Pediatryczny zobowi ązany jest przyj ąć opinię stwierdzaj ącą, czy 
proponowane badania zapewni ą uzyskanie niezb ędnych danych okre ślających 
warunki, w których produkt leczniczy mo że być stosowany w leczeniu populacji 
pediatrycznej lub jej podgrup, i czy spodziewane korzy ści terapeutyczne uzasadniaj ą 
proponowane badania czy te ż nie. 
W tym samym okresie zarówno wnioskodaw ca, jak i Komitet Pediatryczny mog ą 
poprosić o spotkanie. 
2. W ci ągu 60-dniowego okresu wskazany w ust. 1 Komitet Pediatryczny mo że 
poprosić wnioskodawc ę o zaproponowanie modyfikacji planu, w którym to 
przypadku termin przyj ęcia ostatecznej opinii, o któr ym mowa w ust. 1, zostanie 
przesunięty o maksymalnie 60 dni. W takich wypadkach wnioskodawca lub Komitet 
Pediatryczny mog ą poprosić o dodatkowe spotkanie w tym okresie. Termin zostanie 
zawieszony do czasu dostarczenia żądanych informacji uzupe łniających. 
Artykuł 19 
Procedurę określoną w rozdziale 4 stosuje si ę, gdy tylko Komitet Pediatryczny wyda opini ę, 
bez względu na to, czy jest ona pozytywna czy negatywna. 
Artykuł 20 
Jeżeli po rozwa żeniu planu bada ń pediatrycznych Komitet Pediatryczny dojchodzi do 
wniosku, że art. 12 ust. 1 lit. a), b) lub c) odnosz ą się do danego produktu leczniczego, wyda 
on opinię negatywn ą zgodnie z art. 18 ust. 1.  
W takich wypadkach Komitet Pediatryczny przyjmuje opini ę na korzy ść zwolnienia w my śl 
art. 13, w którym to przypadku stosuje si ę procedur ę określoną w rozdziale 4.  
SEKCJA  2 
ODROCZENIA  
Artykuł 21 
1) W tym samym czasie, w którym przedk ładany jest plan bada ń pediatrycznych 
zgodnie z art. 17 ust. 1, mo żna złożyć wniosek o odroczenie rozpocz ęcia bądź 
zakończenia niektórych lub wszystkich dzia łań określonych w tym planie. 
Odroczenie to nale ży uzasadni ć przyczynami naukowymi i technicznymi albo na 
podstawie zwi ązanej ze zdrowiem publicznym.  
W każdym razie odroczenie zostanie przyznane, gdy w łaściwe będzie 
przeprowadzenie bada ń na doros łych przed rozpocz ęciem bada ń na populacji 
pediatrycznej lub gdy przeprowadzenie bada ń na populacji pediatrycznej potrwa 
dłużej niż badania na doros łych. 
 
PL 24   PL 2) Opieraj ąc się na doświadczeniu zdobytym w wyniku obowi ązywania tego artyku łu, 
Komisja mo że przyjąć przepisy zgodnie z procedur ą, o której mowa w art. 51 ust. 2, 
aby dokładniej zdefiniowa ć podstawy przyznania odroczenia. 
Artykuł 22 
1. Gdy Komitet Pediatryczny wydaje pozytywn ą opinię zgodnie z art. 18 ust. 1, je śli 
warunki okre ślone w art. 21 zosta ły spełnione, z w łasnej inicjatywy lub na wniosek 
złożony przez wnioskodawc ę zgodnie z art. 21, przyjmuje on opini ę opowiadaj ącą 
się za odroczeniem rozpocz ęcia lub zako ńczenia niektórych lub wszystkich dzia łań 
zawartych w planie bada ń pediatrycznych. 
Opinia na korzy ść odroczenia okre śla terminy rozpocz ęcia bądź zakończenia 
przewidzianych dzia łań .  
2. Kiedy tylko Komitet Pediatryczny wyda opini ę o odroczeniu, o której mowa w 
ust. 1, stosuje si ę procedur ę określoną w rozdziale 4. 
SEKCJA 3 
MODYFIKACJA PLANU BADA Ń PEDIATRYCZNYCH 
Artykuł 23 
Jeżeli po decyzji akceptuj ącej plan bada ń pediatrycznych wnioskodawca napotka trudno ści w 
jego realizacji, skutkiem czego plan sta ł się niewykonalny lub przesta ł być właściwy, 
wnioskodawca mo że zaproponowa ć zmiany albo wnie ść do Komitetu Pediatrycznego o 
zwolnienie lub odroczenie, podaj ąc szczegó łowe przyczyny. Komitet Pediatryczny 
zobowiązany jest zbada ć te zmiany i wyda ć opinię o ich przyj ęciu bądź odrzuceniu. Kiedy 
tylko Komitet Pediatryczny wyda opini ę, czy to pozytywn ą, czy negatywn ą, stosuje si ę 
procedurę określoną w rozdziale 4. 
SEKCJA  4 
ZGODNO ŚĆ Z PLANEM BADA Ń PEDIATRYCZNYCH  
Artykuł 24 
W poniższych przypadkach Ko mitet Pediatryczny mo że zostać poproszony o wydanie opinii, 
czy badania prowadzone przez wnioskodawc ę wykazuj ą zgodność z uzgodnionym planem 
badań pediatrycznych: 
a) przez wnioskodawc ę, przed złożeniem wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do 
obrotu lub o zmian ę, o czym mowa odpowiednio w art. 8 i 9; 
b) przez Agencj ę lub właściwy organ, podczas zatwierdzania wniosku, o którym mowa 
w lit. a), co nie obejmuje opinii dotycz ącej zgodno ści wydanej na pro śbę, o której 
mowa w lit. a); 
 
PL 25   PL c) przez Komitet ds. Produktów Leczni czych do Stosowania u Ludzi lub w łaściwy 
organ, podczas oceny wniosku, o którym mowa w lit. a), je śli istnieją wątpliwości 
odnośnie do zgodno ści, a opinia nie zosta ła już wydana w odpowiedzi na pro śbę, o 
której mowa w lit. a) lub b). 
Państwa Członkowskie bior ą pod uwag ę taką opinię. 
Jeśli Komitet Pediatryczny zostan ie poproszony o wydanie opinii zgodnie z ust. 1, musi to 
uczynić w ciągu 60 dni od otrzymania pro śby.  
Artykuł 25 
Jeżeli podczas przeprowadzania oceny naukowej wa żnego wniosku w łaściwy organ stwierdzi, 
że badania nie s ą zgodne z uzgodnionym planem bada ń pediatrycznych, produkt nie b ędzie 
się kwalifikowa ł do uzyskania nagród przewidzianych w art. 36 i 37 
ROZDZIA Ł 4 
PROCEDURA  
Artykuł 26 
1. W ci ągu 30 dni od otrzymania opinii Komitetu Pediatrycznegownioskodawca mo że 
zwrócić się do Agencji z pisemn ą prośbą, z podaniem szczegó łowych powodów, o 
ponowne zbadanie opinii. 
2. W ci ągu 30 dni od otrzymania pro śby o ponowne zbadanie opinii, o której mowa w 
ust. 1, Komitet Pediatryczny zobowi ązany jest wyda ć nową opinię potwierdzaj ącą 
lub rewiduj ącą poprzedni ą opinię. Opinia musi mie ć odpowiedni uzasadnienie, 
dołączane nast ępnie do nowej opinii, która staje si ę ostateczna. 
3. Je żeli w ciągu 30-dniowego okresu, o którym mowa w ust. 1, wnioskodawca nie 
wniesie pro śby o ponowne zbadanie, opinia Kom itetu Pediatrycznego staje si ę 
ostateczna.  
4. Agencja zobowi ązana jest bez zw łoki podjąć decyzję. O decyzji tej wnioskodawca 
zostaje powiadomiony. 
5. W przypadku zwolnienia klasy produktów , o którym mowa w art. 13, Agencja 
zobowiązana jest podj ąć decyzję, która zostaje opublikowana. 
SEKCJA 5 
PRZEPISY  RÓŻNE 
Artykuł 27 
Wytwórca produktu leczniczego przeznacz onego do stosowania w pediatrii mo że przed 
złożeniem planu bada ń pediatrycznych i podcza s jego realizacji poprosi ć o radę ze strony 
 
PL 26   PL Agencji odno śnie do projektowania i przeprowadzania rozmaitych testów i bada ń 
niezbędnych do wykazania jako ści, bezpiecze ństwa i skuteczno ści produktu leczniczego w 
populacji pediatrycznej zgodnie z art.  57 ust. 1 lit. n) rozporz ądzenia (WE) nr 726/2004. 
Oprócz tego wytwórca mo że prosić o radę odnośnie do projektowania i przeprowadzania 
nadzoru farmaceutycznego i systemów zarz ądzania ryzykiem, o czym mowa w art. 35.  
Agencja zobowi ązana jest bezp łatnie udziela ć informacji okre ślonych w niniejszym artykule. 
TYTUŁ III 
Procedury dopuszczenia do obrotu  
Artykuł 28 
Jeśli w niniejszym tytule nie przewidziano inaczej, procedury dopuszczenia do obrotu dla 
zezwoleń objętych niniejszym tytu łem podlegaj ą przepisom ustanowionym w 
rozporządzeniu (WE) nr 726/2004 lub w dyrektywie 2001/83/WE. 
ROZDZIA Ł 1 
PROCEDURY ZEZWOLENIA NA DOPUSZCZENIE DO OBROTU DLA WNIOSKÓW 
WCHODZ ĄCYCH W ZAKRES ART . 8 I 9  
Artykuł 29 
1. Wnioski mo żna składać zgodnie z procedur ą określoną w art. 5-15 
rozporządzenia (WE) nr 726/2004 o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu, jak 
przewidziano w art. 8 ust. 1 niniejszego rozporz ądzenia, zawieraj ące przynajmniej 
jedno wskazanie pediatryczne wybrane w oparciu o badania przeprowadzonych 
zgodnie z uzgodnionym planem bada ń pediatrycznych. 
Po udzieleniu zezwolenia wyniki tych bada ń zostaną ujęte w streszczeniu cech 
charakterystycznych produktu oraz, je śli okaże się to właściwe, na ulotce do łączonej 
do opakowania produktu leczniczego, bez wzgl ędu na to, czy wszystkie z danych 
wskazań pediatrycznych zosta ły zatwierdzone. 
2. W przypadku udzielenia lub zmiany zezwolenia na dopuszczenie do obrotu 
zwolnienie lub odroczenie przyznane w zwi ązku z niniejszym rozporz ądzeniem 
zostanie uj ęte w streszczeniu cech charakterystycznych produktu oraz, je śli okaże się 
to właściwe, na ulotce do łączonej do opakowania danego produktu. 
3. Je żeli wniosek pozostaje w zgodno ści z wszystkimi środkami przewidzianymi w 
uzgodnionym planie bada ń pediatrycznych i je żeli streszczenie cech 
charakterystycznych produktu odzwierciedla wyniki bada ń przeprowadzonych 
według uzgodnionego planu bada ń pediatrycznych, w łaściwy organ zawrze w 
 
PL 27   PL pozwoleniu na dopuszczenie do obrotu za świadczenie wykazuj ące zgodno ść 
wniosku z uzgodnionym, zrealizowanym planem bada ń pediatrycznych. 
Artykuł 30 
W przypadku produktów leczniczych dopuszczonych do obrotu w my śl 
dyrektywy 2001/83/WE wniosek, o którym mowa w art. 9 niniejszego rozporz ądzenia, mo żna 
złożyć zgodnie z procedur ą ustaloną w art. 32, 33 i 34 dyrektywy 2001/83/WE o pozwolenie 
na dopuszczenie nowego wskazania, w łączając rozszerzenie pozwolenia o zastosowanie w 
populacji pediatrycznej, now ą postać farmaceutyczn ą lub nowy sposób podawania. 
Wniosek ten b ędzie zgodny z wymogiem okre ślonym w art. 8 ust. 1 lit. a). 
Procedura ogranicza ć się będzie do oceny okre ślonych sekcji streszczenia cech 
charakterystycznych produktu podlegaj ących zmianie. 
ROZDZIA Ł 2 
DOPUSZCZENIE DO OBROTU I STOSOWANIA W PEDIATRII  
Artykuł 31 
1. Dla celów niniejszego rozporz ądzenia, dopuszczenie do obrotu i stosowania w 
pediatrii oznacza ć będzie pozwolenie na dopuszczenie do obrotu udzielone w 
związku z produktem leczniczym do stosowania u ludzi, który nie jest chroniony 
dodatkowym świadectwem ochronnym zgodnie z rozporz ądzeniem Rady (EWG) 
nr 1768/92 ani patentem kwalifikuj ącym do przyznania dodatkowego świadectwa 
ochronnego, obejmuj ącym wyłącznie wskazania lecznicze istotne dla zastosowa ń w 
populacji pediatrycznej lub jej podgrupach, na przyk ład odpowiednia moc, posta ć 
farmaceutyczna lub sposób podawania tego produktu. 
2. Z łożenie wniosku o dopuszczenie do obrotu i stosowania w pediatrii w żaden sposób 
nie wyklucza prawa do z łożenia wniosku o pozwolenie  na dopuszczenie do obrotu 
dla innych wskaza ń. 
3. Do wniosku o dopuszczenie do obro tu i stosowania w pediatrii do łączone są dane 
szczegółowe i dokumenty niezb ędne do zapewnienia bezpiecze ństwa, jako ści i 
skuteczno ści u dzieci, w łączając wszelkie specyficzne dane potrzebne do 
potwierdzenia odpowiedniej mocy, postaci  farmaceutycznej lub sposobu podawania 
produktu, zgodnie z uzgodnionym planem bada ń pediatrycznych. 
Wniosek zawiera równie ż decyzję Agencji wyra żającą zgodę na dany plan bada ń 
pediatrycznych. 
4. Je śli produkt leczniczy jest lub zosta ł dopuszczony do obrotu w Pa ństwie 
Członkowskim lub we Wspólnocie, dane zawar te w dossier tego produktu tam, gdzie 
okaże się to właściwe, mog ą być powoływane zgodnie z art. 14 ust. 11 
rozporządzenia (WE) nr 726/2004 lub art. 10 dyrektywy 2001/83/WE we wniosku o 
dopuszczenie do obrotu i stosowania w pediatrii. 
 
PL 28   PL 5. Produkt leczniczy, odno śnie do którego udzielone jest dopuszczenie do obrotu i 
stosowania w pediatrii, mo że zachowa ć nazwę któregokolwiek produktu 
leczniczego, który zawiera t ę samą substancj ę aktywną, i odnośnie do którego ten 
sam posiadacz uzyska ł pozwolenie na zastosowanie go u doros łych. 
Artykuł 32 
Bez uszczerbku dla art. 3 ust. 2 rozporz ądzenia (WE) nr 726/2004 wniosek o dopuszczenie do 
obrotu i stosowania w pediatrii mo żna złożyć zgodnie z procedur ą ustaloną w art. 5–15 
rozporządzenia (WE) nr 726/2004. 
ROZDZIA Ł 3 
IDENTYFIKACJA 
Artykuł 33 
Jeśli produktowi leczniczemu przyznane zostanie  pozwolenie na dopuszczenie do obrotu ze 
wskazaniem pediatrycznym opartym na wynikach bada ń przeprowadzonych zgodnie z 
uzgodnionym planem bada ń pediatrycznych, na etykiecie po nazwie produktu leczniczego 
widnieć będzie litera „P” w indeksie górnym, kolor ze niebieskim, otoczona zarysem gwiazdy 
również w kolorze niebieskim, celem zaprezentowania, że jest to lek do stosowania w 
pediatrii. 
Pierwszy akapit stosuje si ę bez wzgl ędu na fakt, czy nazwa produktu leczniczego jest nazw ą 
wymyśloną czy też nazwą zwyczajow ą, o czym mowa odpowiednio w art. 1 ust. 20 i 21 
dyrektywy 2001/83/WE. 
TYTUŁ IV 
Wymogi dotycz ące monitorowania produkt u po wprowadzeniu na 
rynek  
Artykuł 34 
Jeśli produkty lecznicze s ą dopuszczone do obrotu ze wskazaniem pediatrycznym po 
uprzedniej realizacji uzgodnionego planu bada ń pediatrycznych i owe produkty ju ż znajdują 
się na rynku z tytu łu innych wskaza ń, posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu 
zobowiązany jest w ci ągu dwóch lat od dnia dopuszczenia wskazania pediatrycznego 
wprowadzi ć produkt na rynek, bior ąc pod uwag ę jego wskazanie pediatryczne. 
Artykuł 35 
1. W nast ępujących przypadkach wnioskodawca zobowi ązany jest poda ć, poza 
normalnymi wymogami odno śnie do monitorowania po wprowadzeniu do obrotu, 
szczegóły działań mających na celu zapewnienie kontynuowania skuteczno ści leku 
 
PL 29   PL oraz odno śnie do ewentualnych mo żliwych reakcji niepo żądanych przy zastosowaniu 
pediatrycznym produktu leczniczego: 
a) wnioski o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zawieraj ące wskazanie 
pediatryczne; 
b) wnioski o zawarcie wskazania pediatrycznego w istniej ącym pozwoleniu na 
dopuszczenie do obrotu; 
c) wnioski o dopuszczenie do obrotu i stosowania w pediatrii.  
2. Tam, gdzie istniej ą szczególne obawy, w łaściwy organ mo że zażądać jako warunku 
udzielenia zezwolenia na dopuszczenie do obrotu ustanowienia systemu zarz ądzania 
ryzykiem albo przeprowadzenia i przed łożenia do wgl ądu specjalnych bada ń nad 
produktem po jego wprowadzeniu na rynek. System zarz ądzania ryzykiem obejmuje 
zestaw dzia łań i interwencji, których zad aniem jest zapobieganie lub 
zminimalizowanie ryzyka zwi ązanego z produktami leczniczymi, łącznie z ocen ą 
skuteczno ści tych interwencji. 
Ocena skuteczno ści wszelkich systemów zarz ądzania ryzykiem oraz wyników 
wszelkich przeprowadzonych bada ń zostanie uj ęta w okresowych sprawozdaniach 
aktualizacyjnych w zakresie bezpiecze ństwa, o których mowa w art. 104 ust. 6 
dyrektywy 2001/83/WE oraz art. 24 ust. 3 rozporz ądzenia (WE) nr 726/2004. 
Ponadto w łaściwy organ mo że poprosi ć o złożenie dodatkowych raportów 
oceniających efektywno ść systemu minimalizacji ryzyka oraz wyników bada ń 
przeprowadzonych w tym zakresie. 
3. W przypadku odroczenia posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu 
zobowiązany jest przed łożyć Agencji sprawozdanie roczne zawieraj ące uaktualnione 
dane dotycz ące postępu w badaniach pediatry cznych zgodnie z decyzj ą Agencji 
uzgadniaj ącej plan bada ń pediatrycznych i przyznaj ącej odroczenie. 
Agencja zobowi ązana jest poinformowa ć właściwy organ, je śli stwierdzi, że 
posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu nie post ąpił zgodnie z decyzj ą 
Agencji uzgadniaj ącej plan bada ń pediatrycznych i przyznaj ącej odroczenie. 
4. Agencja zobowi ązana jest sporz ądzić szczegółowe wytyczne dotycz ące zastosowania 
niniejszego artyku łu. 
TYTUŁ V 
Nagrody i zach ęty 
Artykuł 36 
1. Je śli wniosek w my śl art. 8 i 9 zawiera wyniki wszystkich bada ń przeprowadzonych 
zgodnie z uzgodnionym planem bada ń pediatrycznych, pos iadacz patentu lub 
dodatkowego świadectwa ochronnego upowa żniony jest do uzyskania 
 
PL 30   PL sześciomiesięcznego przed łużenia okresu, o którym mowa w art. 13 ust. 1 i art. 13 
ust. 2 pierwszego rozporz ądzenia (EWG) nr 1768/92.  
Pierwszy akapit ma równie ż zastosowanie wówczas, gdy zrealizowanie 
uzgodnionego planu bada ń pediatrycznych nie doprowadzi ło do dopuszczenia 
wskazania pediatrycznego do obrotu, ale wyniki przeprowadzonych bada ń zostaną 
odzwierciedlone w streszczeniu cec h charakterystycznych produktu, i je śli okaże się 
to właściwe, równie ż na ulotce do łączonej do opakowania danego produktu 
leczniczego.  
2. Zawarcie w pozwoleniu na dopuszczenie do obrotu za świadczenia, o którym mowa 
w art. 29 ust. 3, znajdzie zastosowanie dla celów przewidzianych w ust. 1 niniejszego 
artykułu.  
3. W przypadku zastosowania procedur okre ślonych w dyrektywie 2001/83/WE 
sześciomiesięczne przed łużenie okresu, o którym mowa w ust. 1, zostanie udzielone 
jedynie pod warunkiem, że produkt ten jest dopuszczony do obrotu we wszystkich 
Państwach Cz łonkowskich.  
4. Przepisy ust. 1, 2 i 3 stosuje si ę do produktów, które s ą chronione dodatkowym 
świadectwem ochronnym zgodnie z rozporz ądzeniem Rady (EWG) nr 1768/92 albo 
patentem kwalifikuj ącym do przyznania dodatkowego świadectwa ochronnego. 
Przepisów tych nie stosuje si ę do produktów leczniczych oznaczonych jako sieroce 
produkty lecznicze zgodnie z rozporz ądzeniem (WE) nr 141/2000. 
Artykuł 37 
Jeśli wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu sk ładany jest w zwi ązku z produktem 
leczniczym oznaczonym jako sierocy produkt leczniczy zgodnie z rozporz ądzeniem (WE) 
nr 141/2000 i je śli ten wniosek zawiera wyniki wszystkich bada ń przeprowadzonych zgodnie 
z uzgodnionym planem bada ń pediatrycznych, a za świadczenie, o którym mowa w art. 29 
ust. 3 niniejszego rozporz ądzenia, jest nast ępnie dołączone do otrzymanego pozwolenia na 
dopuszczenie do obrotu, wówczas dziesi ęcioletni okres, o którym mowa w art. 8 ust. 1 
rozporządzenia (WE) nr 141/2000, zostanie przed łużony do dwunastu lat. 
Pierwszy akapit ma równie ż zastosowanie wówczas, gdy zrealizowanie uzgodnionego planu 
badań pediatrycznych nie doprowadzi ło do dopuszczenia wskazania pediatrycznego do 
obrotu, ale wyniki przeprowadzonych bada ń zostaną odzwierciedlone w streszczeniu cech 
charakterystycznych produktu, i je śli okaże się to właściwe, równie ż na ulotce do łączonej do 
opakowania danego produktu leczniczego.  
Artykuł 38 
1. Je śli udzielono dopuszczenia do obr otu i stosowania w pediatrii zgodnie z art. 5–15 
rozporządzenia (WE) nr 726/2004, nale ży stosowa ć okresy ochronne dla danych i 
rynku, o czym mowa w art. 14 ust. 11 powy ższego rozporz ądzenia.  
2. Tam, gdzie udzielone jest dopuszczenie do obrotu i stosowania w pediatrii zgodnie z 
procedurami okre ślonymi w dyrektywie 2001/83/WE, znajduj ą zastosowanie okresy 
ochronne dla danych i rynku, o których mowa  w art. 10 ust. 1 tej dyrektywy.  
 
PL 31   PL Artykuł 39 
1. Oprócz nagród i zach ęt przewidzianych w art. 36, 37 i 38 produkty lecznicze do 
stosowania u dzieci mog ą kwalifikowa ć się do zachęt oferowanych przez Wspólnot ę 
lub przez Pa ństwa Członkowskie w celu wspieran ia prowadzenia bada ń oraz 
opracowywania i dost ępności produktów leczniczych do stosowania w pediatrii.  
2. W ci ągu jednego roku od wej ścia w życie niniejszego rozporz ądzenia Pa ństwa 
Członkowskie zobowi ązane są poinformowa ć Komisję szczegółowo o wszelkich 
poczynionych przez nie dzia łaniach maj ących na celu wspieranie prowadzenia 
badań, opracowywania i dost ępności produktów leczniczych do stosowania w 
pediatrii. Informacje te b ędą regularnie uaktualniane  na wniosek Komisji. 
3. W ci ągu 18 miesi ęcy od wej ścia w życie niniejszego rozporz ądzenia Komisja 
opublikuje szczegó łowy spis wszystkich zach ęt oferowanych we Wspólnocie i w 
Państwach Cz łonkowskich, maj ących na celu wspieranie prowadzenia bada ń, 
opracowywania i dost ępności produktów leczniczych do st osowania w pediatrii. Spis 
ten będzie regularnie uaktualniany. 
TYTUŁ VI 
Komunikacja i koordynacja 
Artykuł 40 
1. Odpowiednie dane szczegó łowe dotycz ące prób zawarte w uzgodnionych planach 
badań pediatrycznych, łącznie z tymi prowadzonymi w krajach trzecich, zostan ą 
wprowadzone do europejskiej bazy da nych utworzonej na podstawie art. 11 
dyrektywy 2001/20/WE. 
2. Na wniosek Agencji i w konsultacji z Pa ństwami Cz łonkowskimi oraz 
zainteresowanymi stronami Komisja sporz ądza wytyczne odno śnie do charakteru 
informacji, o których mowa w ust. 1, i które maj ą być wprowadzane do europejskiej 
bazy danych za łożonej zgodnie z art. 11 dyrektywy 2001/20/WE.  
Artykuł 41 
Państwa Członkowskie zbieraj ą dostępne dane dotycz ące wszystkich istniej ących zastosowa ń 
produktów leczniczych w populacji pediatrycznej i w ci ągu dwu lat od wej ścia w życie 
niniejszego rozporz ądzenia przekazuj ą je Agencji.  
Komitet Pediatryczny s łuży poradami w zakresie tre ści i formatu danych, które nale ży zebrać. 
Artykuł 42 
1. Agencja ocenia dane, o któryc h mowa w art. 41, w szczególno ści mając na celu 
zidentyfikowanie priorytetów dla bada ń.  
 
PL 32   PL 2. Na podstawie oceny, o której mowa w ust. 1, i innych dost ępnych informacji oraz po 
konsultacjach z Komisj ą, Państwami Cz łonkowskimi oraz zainteresowanymi 
stronami Komitet Pediatryczny ustala spis potrzeb terapeutycznych.  
Agencja publikuje spis w ci ągu trzech lat od wej ścia w życie niniejszego 
rozporządzenia i regularnie dokonywa ć jego aktualizacji. 
3. Przy ustalaniu spisu potr zeb terapeutycznych pod uwag ę zostanie wzi ęta 
powszechno ść występowania stanów chorobowych w populacji pediatrycznej, 
powagę stanów podlegaj ących leczeniu, dost ępność i stosowno ść leczenia 
alternatywnego stanów chorobowych w populacji pediatrycznej, w łączając profil 
skuteczno ści i reakcji niepo żądanych tego leczenia, w łączając w to wszelkie unikalne 
zagadnienia bezpiecze ństwa pediatrycznego.  
Artykuł 43  
1. Agencja, z naukowym wsparciem Komite tu Pediatrycznego, opracowuje europejsk ą 
sieć obejmuj ącą istniejące sieci krajowe, badaczy i o środki dysponuj ących 
specjalistyczn ą wiedzą w zakresie przeprowadzania bada ń w populacji pediatrycznej.  
2. Do zada ń sieci europejskiej nale ży między innymi: koordynacja bada ń związanych z 
pediatrycznymi produktami leczniczymi, rozwijanie niezb ędnej wiedzy 
profesjonalnej i administracyjnej na forum europejskim oraz unikni ęcie powtarzania 
badań i testów na dzieciach.  
3. W ci ągu jednego roku od wej ścia w życie niniejszego rozporz ądzenia Zarz ąd 
Agencji zobowi ązany jest, na wniosek Dyrektor a Wykonawczego i po konsultacjach 
z Komisją, Państwami Cz łonkowskimi oraz zainteresowanymi stronami, do przyj ęcia 
strategii wykonaw czej dla zapocz ątkowania i dzia łania sieci europejskiej. Sie ć ta 
musi być, w miar ę potrzeby, wpisywa ć się we wzmacnianie fundamentów 
Europejskiego Obszaru Badawczego w kontek ście Wspólnotowych Programów 
Ramowych na rzecz bada ń naukowych, rozwoju techni cznego i prezentacji. 
Artykuł 44 
1. W ci ągu jednego roku od wej ścia w życie niniejszego rozporz ądzenia wszelkie 
badania pediatryczne zako ńczone do dnia wej ścia w życie, odnosz ące się do 
produktów dopuszczonych we Wspólnocie, zostan ą przedłożone do oceny 
właściwemu organowi. 
Właściwy organ dokonuje stosownej aktualizacji streszczenia cech 
charakterystycznych produktu i ulotki do łączonej do opakowania i do odpowiedniej 
zmiany pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. W łaściwe organa zobowi ązane są do 
wymiany informacji dotycz ących przedstawionych bada ń oraz ich wp ływu na 
właściwe zezwolenia na dopuszczenie do obrotu. 
Agencja koordynuje wymian ę informacji. 
2. Wszystkie istniej ące badania pediatryczne, o których mowa w ust. 1, zostan ą 
rozważone przez Komitet Pediatryczny podcza s oceny wniosków o plany bada ń 
 
PL 33   PL pediatrycznych,, zwolnienia i odroczenia oraz przez w łaściwe organa podczas oceny 
wniosków z łożonych zgodnie z art. 8, 9 lub 31.  
3. Żadne badania pediatryczne, o któryc h mowa w ust. 1, które w dniu wej ścia w życie 
niniejszego rozporz ądzenia zosta ły już poddane ocenie w kraju trzecim, nie b ędą 
brane pod uwag ę przy przyznawaniu nagród i zach ęt przewidzianych w art. 36, 37 i 
38. 
Artykuł 45 
Wszystkie inne badania sponsorowane przez posiadacza zezwolenia  na dopuszczenie do 
obrotu, które przewiduj ą zastosowanie w populacji pediatrycznej produktu leczniczego 
objętego dopuszczeniem do obrotu, bez wzgl ędu na to, czy przeprowadzane s ą zgodnie z 
uzgodnionym planem bada ń pediatrycznych czy te ż nie, zostan ą przedłożone właściwemu 
organowi w ci ągu sześciu miesięcy od zako ńczenia tych bada ń. 
Pierwszy akapit stosuje si ę bez wzgl ędu na to, czy posiadacz zezwolenia na dopuszczenie do 
obrotu zamierza sk ładać wniosek o wskazanie pediatryczne czy te ż nie.  
Właściwy organ zobowi ązany jest do dokonania stosownej ak tualizacji streszczenia cech 
charakterystycznych produktu i ulotki do łączonej do opakowania i do odpowiedniej zmiany 
pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. 
Właściwe organa zobowi ązane są do wymiany informacji dotycz ących przedstawionych 
badań oraz ich implikacji dla zezwole ń na dopuszczenie do obrotu. 
Agencja koordynuje wymian ę informacji. 
TYTUŁ VII 
Przepisy ogólne i ko ńcowe 
ROZDZIA Ł 1  
PRZEPISY  OGÓLNE  
SEKCJA  1 
OPŁATY, WKŁAD WSPÓLNOTY , KARY I SPRAWOZDANIA  
Artykuł 46 
1. Je żeli wniosek o dopuszczenie do obrot u i stosowania w pediatrii z łożony jest 
zgodnie z procedur ą określoną w rozporz ądzeniu (WE) nr 726/2004, kwota 
obniżonej opłaty za zbadanie wniosku i utrzymanie pozwolenia na dopuszczenie do 
obrotu będzie ustalona zgodnie z art. 70 rozporz ądzenia (WE) nr 726/2004.  
 
PL 34   PL 2. Stosuje si ę rozporządzenie Rady (WE) nr 297/95 11.  
3. Nast ępujące oceny dokonywane przez Komitet Pediatryczny b ędą dokonywane 
nieodpłatnie: 
a) oceny wniosków o zwolnienie; b) oceny wniosków o odroczenie; c) oceny planów bada ń pediatrycznych; 
d) ocena zgodno ści z uzgodnionym planem bada ń pediatrycznych. 
Artykuł 47 
Wkład Wspólnoty przewidziany w art. 67 rozporz ądzenia (WE) nr 726/2004 obejmie 
wszystkie aspekty pracy Komitetu Pediatrycznego, w łączając wsparcie naukowe udzielane 
przez ekspertów, oraz Agencji, w łączając ocenę planów bada ń pediatrycznych, porady 
naukowe oraz zwolnienia od op łat przewidziane w niniejszym rozporz ądzeniu, i wspiera ć 
będzie działalność Agencji zgodnie z art. 40 i 43 niniejszego rozporz ądzenia. 
Artykuł 48 
1. Bez uszczerbku dla protoko łu w sprawie przywilejów i immunitetów Wspólnot 
Europejskich ka żde Państwo Członkowskie ustanawia kary z tytu łu naruszenia 
przepisów niniejszego rozporz ądzenia lub środków wykonawczych przyj ętych w 
związku z nim odno śnie do produktów leczniczy ch dopuszczonych do obrotu 
poprzez procedury okre ślone w dyrektywie 2001/83/WE, oraz zobowi ązane jest 
podjąć wszelkie kroki niezb ędne do ich wyegzekwowania. Kary maj ą być skuteczne, 
proporcjonalne i odstraszaj ące. 
Państwa Członkowskie informuj ą Komisję o tych przepisach nie pó źniej niż […]. O 
wszelkich pó źniejszych zmianach Pa ństwa Członkowskie informuj ą jak najszybciej.  
2. Pa ństwa Członkowskie informuj ą niezwłocznie Komisj ę o wszelkich sprawach 
sądowych tocz ących się w związku z naruszeniem niniejszego rozporz ądzenia. 
3. Na wniosek Agencji Komisja mo że narzuci ć kary finansowe za naruszenie 
przepisów niniejszego rozporz ądzenia lub środków wykonawczych przyj ętych w 
związku z nim odno śnie do produktów leczniczy ch dopuszczonych do obrotu 
poprzez procedur ę określoną w rozporz ądzeniu (WE) nr 726/2004. Kwoty 
maksymalne, a tak że warunki i metody ściągania tych kar zostan ą określone zgodnie 
z procedur ą, o której mowa w art. 51 ust. 2 niniejszego rozporz ądzenia. 
4. Komisja publikuje nazwy ukaranych posiadaczy pozwole ń na dopuszczenie do 
obrotu oraz kwoty i przyczyny narzucenia kar finansowych. 
                                                
 
11 Dz.U. L 35 z 15.2.1995, str. 1. 
 
PL 35   PL Artykuł 49 
1. Na podstawie sprawozdania Agencji i pr zynajmniej raz do roku Komisja publikuje 
listę firm, które skorzysta ły z nagród i zach ęt przewidzianych niniejszym 
rozporządzeniem oraz firm, które nie wywi ązały się z obowiązków przewidzianych 
niniejszym rozporz ądzeniem. Pa ństwa Członkowskie dostarczaj ą te informacje 
Agencji. 
2. W ci ągu sześciu lat od wej ścia w życie niniejszego rozporz ądzenia Komisja 
opublikuje ogólny raport o do świadczeniach uzyskanych w wyniku jego 
zastosowania, zawieraj ący w szczególno ści szczegó łowy spis wszystkich produktów 
leczniczych dopuszczonych do stosowania w pediatrii od wej ścia w życie 
niniejszego rozporz ądzenia. 
SEKCJA  2 
KOMITET 
Artykuł 50 
Komisja przyjmuje, po konsultacjach z Agencj ą, odpowiednie przepisy dotycz ące 
wykonywania zada ń Komitetu Pediatrycznego, o któr ych mowa w art. 7, w formie 
rozporządzenia zgodnie z procedur ą, o której mowa w art. 51 ust. 2. 
Artykuł 51 
1. Komisj ę wspierać będzie Stały Komitet ds. Produktów Lecz niczych do Stosowania u 
Ludzi ustanowiony w art. 121 dyrektywy 2001/83/WE. 
2. W przypadku powo łania się na niniejszy ust ęp zastosowanie maj ą art. 5 i 7 
decyzji 1999/468/WE, odnosz ące się do przepisów zawartych w art. 8 tej decyzji. 
Okres ustalony w art. 5 ust. 6 d ecyzji 1999/468/WE wynosi trzy miesi ące. 
ROZDZIA Ł 2 
ZMIANY  
Artykuł 52  
W rozporz ądzeniu (EWG) nr 1768/92 wprowadza si ę następujące zmiany: 
1) w art. 7 dodaje si ę akapit 3: 
„3. Wniosek o przed łużenie obowi ązywania świadectwa ju ż przyznanego przy 
zastosowaniu art. 13 ust. 3 niniejszego rozporz ądzenia i art. 36 rozporz ądzenia 
(WE) nr […/… Parlamentu Eu ropejskiego i Rady (Rozporz ądzenie 
Pediatryczne)*] nale ży złożyć nie później niż dwa lata przed wyga śnięciem 
świadectwa. 
 
PL 36   PL ______________________ 
* Dz.U. L […], […], str. […].” 
2) w art. 8 wprowadza si ę następujące zmiany: 
a) w ust. 1 dodaje si ę lit. d): 
„d) jeśli wniosek o świadectwo zawiera pro śbę o przed łużenie jego 
obowiązywania, powo łując się na art. 13 ust. 3 niniejszego 
rozporządzenia i art. 36 rozporz ądzenia (WE) nr […/… (Rozporz ądzenie 
Pediatryczne)]: 
i) kopi ę oświadczenia wykazuj ącego zgodno ść z uzgodnionym, 
zrealizowanym planem bada ń pediatrycznych, o którym mowa w 
art. 36 ust. 3 rozporz ądzenia (WE) nr […/…(Rozporz ądzenie 
Pediatryczne)]; 
ii) tam, gdzie to niezb ędne, oprócz kopii zezwole ń na wprowadzenie 
produktu na rynek, o czym mowa  pod lit. b), kopie zezwole ń na 
wprowadzenie produktu na rynek wszystkich pozosta łych Państw 
Członkowskich, o czym mowa w art. 36 ust. 4 
rozporządzenia (WE) nr […/…(Rozporz ądzenie Pediatryczne)].”; 
b) dodaje si ę ust. 1a: 
„1a. Wniosek o przed łużenie obowi ązywania świadectwa ju ż przyznanego 
będzie zawiera ł: 
a) kopi ę świadectwa ju ż przyznanego; 
b) kopi ę oświadczenia wykazuj ącego zgodno ść z uzgodnionym, 
zrealizowanym planem bada ń pediatrycznych, o czym mowa w 
art. 36 ust. 3 rozporz ądzenia (WE) nr […/…(Rozporz ądzenie 
Pediatryczne)]; 
c) kopie zezwole ń na wprowadzenie produktu na rynek wszystkich 
Państw Członkowskich.”; 
c) ust. 2 otrzymuje nast ępujące brzmienie: 
„2. Państwa Członkowskie mog ą ustalić, że przy sk ładaniu wniosku o 
świadectwo i przy sk ładaniu wniosku o przed łużenie obowi ązującego 
świadectwa pobierana b ędzie opłata.”; 
3) w art. 9 wprowadza si ę następujące zmiany: 
a) w ust. 1 dodaje si ę następujący akapit: 
„Wniosek o przed łużenie obowi ązywania świadectwa ju ż przyznanego 
zostanie z łożony we w łaściwym urz ędzie patentowym Pa ństwa 
Członkowskiego, które przyzna ło to świadectwo.”; 
 
PL 37   PL b) dodaje si ę ust. 3: 
„3. Ustęp 2 odnosi si ę do powiadomienia o wniosku o przed łużenie 
obowiązywania świadectwa ju ż przyznanego. Powiadomienie b ędzie 
dodatkowo zawiera ć prośbę o przedłużone obowi ązywanie świadectwa w 
myśl art. 36 rozporz ądzenia (WE) nr […/…(Rozporz ądzenie 
Pediatryczne)].”; 
4) w art. 11 dodaje si ę ust. 3: 
„3. Ust ępy 1 i 2 odnosz ą się do powiadomienia o fakcie, że przedłużenie 
obowiązywania świadectwa ju ż przyznanego zosta ło udzielone b ądź 
odrzucone. “; 
5) w art. 13 dodaje si ę ust. 3: 
„3. Okresy ustalone w ust. 1 i 2 zostan ą przedłużone o sześć miesięcy w przypadku 
zastosowania art. 36 rozporz ądzenia (WE) nr […/…(Rozporz ądzenie 
Pediatryczne)]. W takim przypadku czas trwania okresu ustalonego w ust. 1 
niniejszego artyku łu można przedłużać tylko raz.”. 
Artykuł 53 
W art. 6 dyrektywy 2001/83/WE pierwszy punkt ust. 1 otrzymuje nast ępujące brzmienie:  
„Żaden produkt leczniczy nie mo że być wprowadzony na rynek Pa ństwa Członkowskiego, 
chyba że zostało wydane pozwolenie na dopus zczenie do obrotu przez w łaściwe władze w 
danym Pa ństwie Cz łonkowskim zgodnie z niniejsz ą dyrektyw ą, lub pozwolenie zosta ło 
wydane zgodnie z rozporz ądzeniem (WE) nr 726/2004, w zwi ązku z rozporz ądzeniem 
(WE) nr […/… Parlamentu Europejskiego i Rady (Rozporz ądzenie Pediatryczne)*]. 
______________________ * Dz.U. L […], […], str. […].” 
Artykuł 54 
W rozporz ądzeniu (WE) nr 726/2004 wprowadza si ę następujące zmiany: 
1) Art. 56 ust. 1 otrzymuje nast ępujące brzmienie: 
„1. Agencja obejmuje: 
a) Komitet Produktów Medycznych Stosowanych u Ludzi, odpowiadaj ący 
za przygotowanie opinii dla Agencji we wszystkich kwestiach związanych z ocen ą produktów leczniczych stosowanych u ludzi; 
b) Komitet Weterynaryjnych Produktów Medycznych, odpowiadaj ący za 
przygotowanie opinii dla Agencj i we wszystkich kwestiach zwi ązanych z 
oceną produktów leczniczych stosowanych u zwierz ąt; 
 
PL 38   PL c) Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych; 
d) Komitet ds. Zio łowych Produktów Leczniczych;  
e) Komitet Pediatryczny; f) Sekretariat, zapewniaj ący komitetom obs ługę techniczn ą, naukow ą i 
administracyjn ą oraz dbaj ący o w łaściwą koordynacj ę między 
komitetami; 
g) Dyrektora Zarz ądzającego, który wykonuje obowi ązki określone w 
art. 64;  
h) Zarz ąd, który wykonuje obowi ązki określone w art. 65, 66 i 67.” 
2) dodaje si ę następujący art. 73a: 
„Artykuł 73a 
Decyzje podj ęte przez Agencj ę na mocy rozporz ądzenia (WE) nr […/…Parlamentu 
Europejskiego i Rady (Rozporz ądzenie Pediatryczne)*] mog ą zostać zaskarżone do 
Trybunału Sprawiedliwo ści Wspólnot Europejskich zgodnie z warunkami okre ślonymi w 
art. 230 Traktatu.”. 
______________________ * Dz.U. L […], […], str. […].” 
ROZDZIA Ł 3 
PRZEPISY  KOŃCOWE 
Artykuł 55 
Wymogu okre ślonego w art. 8 us t. 1 nie stosuje si ę do ważnych wniosków b ędących w toku 
postępowania w momencie wej ścia w życie niniejszego rozporz ądzenia. 
Artykuł 56 
1. Niniejsze rozporz ądzenie wchodzi w życie trzydziestego dni a po jego opublikowaniu 
w Dzienniku Urz ędowym Unii Europejskiej . 
2. Artyku ł 8 stosuje si ę od … [18 miesi ęcy po wej ściu w życie]. 
Artykuł 9 stosuje si ę od … [24 miesi ące po wej ściu w życie]. 
Artykuły 31 i 32 stosuje si ę od … [6 miesi ęcy po wej ściu w życie]. 
 
PL 39   PL Niniejsze rozporz ądzenie wi ąże w całości i jest bezpo średnio stosowane we wszystkich 
Państwach Cz łonkowskich. 
Sporządzono w Brukseli, […] 
W imieniu Parlamentu Europejskiego W imieniu Rady 
Przewodnicz ący Przewodnicz ący 
[…] […]
 
PL 40   PL LEGISLATIVE FINANCIAL STATEMENT  
Policy area(s): Internal market  
Activities: The activities of the European Medicines Agen cy are included in the following policies: 
- Support for the development of paediatric medicines ; 
- Improvement in the protection of public hea lth and for consumers across the Community 
- Maintaining a reliable and independent source of scientific advice and information, and 
- Support and achievement of the internal market for the pharmaceutical sector. 
 
TITLE OF ACTION : R EGULATION OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE 
COUNCIL ON MEDICINAL PRODUCTS FOR PAEDIATRIC USE AND AMENDING 
REGULATION (EEC)  NO 1768/92,  DIRECTIVE 2001/83/EC  AND REGULATION (EC)  
NO 726/2004 
1. BUDGET  LINE(S)  + HEADING(S) 
02.040201 – European Agency for the Evaluati on of Medicinal Products — Subsidy under 
Titles 1 and 2 
02.040202 – European Agency for the Evaluati on of Medicinal Products — Subsidy under 
Title 3 
2. OVERALL  FIGURES   
2.1. Total allocation for action (Part B): € million for commitment 
EUR 21 282 million 
2.2. Period of application: 
2007 to 2012 
2.3. Overall multiannual esti mate of expenditure: 
(a) Schedule of commitment appropriati ons/payment appropria tions (financial 
intervention) (see point 6.1.1) 
 EUR million ( to three decimal places) 
 
  
Year 
2007  
2008  
2009  
2010  
2011 2012 
and 
subs. 
Years  
Total 
Commitments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282  
Payments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282 
 
PL 41   PL (b) Technical and administrative a ssistance and support expenditure (see point 6.1.2)  
C o m m i t m e n t s         
P a y m e n t s         
 
Subtotal a+b        
Commitments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282  
Payments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282 
(c) Overall financial impact of human res ources and other admini strative expenditure 
(see points 7.2 and 7.3) 
Commitments/ 
payments        
 
TOTAL a+b+c        
Commitments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282  
Payments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282 
2.4. Compatibility with financial progr amming and financial perspective 
[X] Proposal will entail reprogramming of the relevant heading in the financial 
perspective. The proposal is compatib le with the new financial framework 
(2007-2013) proposed by the Commi ssion (Communication from the 
Commission to the Council and the Eu ropean Parliament COM(2004) 101). 
2.5. Financial impact on revenue1: 
[X] Proposal has no financial implications  (involves technical aspects regarding 
implementation of a measure) 
3. BUDGET  CHARACTERISTICS 
Type of expenditure Budget 
line New EFTA 
contrib
ution Contributions 
from 
applicant 
countries Heading in 
financial 
perspective
Non-comp  Non-diff  02.040201 NO  YES  NO 1 a  
Non-comp  Non-diff  02.040202 NO  YES  NO 1 a  
                                                 
1 For further information, see separate explanatory note. 
 
PL 42   PL 4. LEGAL  BASIS   
– Treaty establishing the European Community and notably article 235. 
– Draft Regulation of the Europ ean Parliament and of the Council on medicinal products for 
paediatric use (to support the Agency’s wo rk required for the operation of the draft 
Regulation including all work of  the Paediatric Committee, scientific advice and any fee 
waivers provided for by virtue of the draft Regulation). 
– Regulation (EC) No 726/2004 of the European parliament and of th e Council of 30 May 
2004, establishing the community  procedures for the aut horisation and follow up of 
medicines for human and veterinary use, and establishing the European Agency for the 
Evaluation of Medicinal Products (OJ L 136, 30.4.2004, p. 1). 
– Council Regulation (EC) No 297/95 of 10 February 1995 modified by Council 
Regulation (EC) No 2743/98 of 14 December 1998 concerning fees payable to the European Agency for the Evaluation of Medicinal Products (OJ L 345, 19.12.1998, p. 3). 
5. DESCRIPTION
 AND  GROUNDS 
5.1. Need for Community intervention  
5.1.1. Objectives pursued It is estimated that between 50 and 90% of medicinal products used in the paediatric 
population have never been specifi cally studied or authorised (l icensed) for use in that age 
group. This leaves no alternative to  the prescriber than to use pr oducts “off-label” (i.e. use of 
product authorised for adu lts - products that have  not been tested or au thorised for paediatric 
use) or use of completely unaut horised products with the associat ed risks of inefficacy and/or 
adverse reactions (side effects). 
The overall policy objective is to improve the he alth of the children of  Europe by increasing 
the research, development and authorisa tion of medicines for use in children. 
General objectives are to: 
• increase the development of me dicines for use in children; 
• ensure that medicines used to treat child ren are subject to hi gh quality research; 
• ensure that medicines used to treat childr en are appropriately authorised for use in 
children; 
• improve the information available on the use of medicines in children; 
• achieve these objectives without  subjecting children to unnecessa ry clinical trials and in 
full compliance with the EU Clinical Trials Directive. 
 
PL 43   PL 5.1.2. Measures taken in connection with ex ante  evaluation  
The draft Regulation of the Eur opean Parliament and of the C ouncil on medicinal products for 
paediatric use was the subject of a Commissi on Extended Impact Assessment (EIA). The EIA 
accompanies this Financial Statement. The Commission’s EIA is based on an independent, 
externally contracted study, specifically desi gned to estimate the economic, social and 
environmental impacts of the proposal. The EI A also draws on experience with the existing 
EU pharmaceutical market and regulatory fr amework, experience w ith legislation on 
paediatric medicines in the US, experience with orphan medicines in the EU, extensive 
consultation with stakeholders, and the published literature.  
5.1.3. Measures taken following ex post  evaluation 
The draft Regulation of the Eur opean Parliament and of the C ouncil on medicinal products for 
paediatric use is a new legislative proposal an d no interim or ex post evaluation has been 
conducted. 
5.2. Action envisaged and budget intervention arrangements 
The key measures included in the draft paediatric regulation are:  
• the establishment of an expert committee, the Paediatric Committee within the EMEA;  
• a requirement at the time of marketing author isation applications for new medicines and 
line-extensions for existing patent-protected me dicines for data on the use of the medicine 
in children resulting from an agr eed paediatric investigation plan;  
• a system of waivers from the requirement fo r medicines unlikely to benefit children;  
• a system of deferrals of the requirement to ensure medicines are te sted in children only 
when it is safe to do so and to prevent th e requirements delaying the authorisation of 
medicines for adults;  
• excluding orphan medicines, a mixed reward and incentive for compliance with the 
requirement in the form of a six-month extension to the supplementary protection 
certificate (in effect, a six-month patent  extension on the active moiety);  
• for orphan medicines, a mixed reward and in centive for compliance with the requirement 
in the form of an additional tw o-years of market exclusivity added to the existing ten years 
awarded under the EU orphan regulation; 
• a new type of marketing authorisation, th e PUMA, which allows ten years of data 
protection for innovation (new studies) on off-patent products;  
• amended data requirements for PUMA applic ations to attract SMEs including generics 
companies; 
• a reference in the explanatory memorandum to the establishment, via separate legislation 
of an EU paediatric study programme to f und research leading to the development and 
authorisation of off-patent  medicine for children;  
 
PL 44   PL • access to an optional centralised procedure via the community referral procedure for 
existing nationally authorised medicines to gain an EU-wide Commission Decision on use 
in children;  
• measures to increase the robustness of pha rmacovigilance for medicines for children;  
• a requirement for industry to s ubmit to the authorities study reports they already hold on 
use of their medicine in children, to maximise  the utility of existing data and knowledge;  
• an EU inventory of the therapeutic needs of  children to focus research, development and 
authorisation of medicines;  
• an EU network of investigator s and trial centres to conduct the research and development 
required;  
• a system of free scientific advice for the industry, provide d by the EMEA;  
• a database of paediatric studies (based on th e existing database set up by the EU Directive 
on clinical trials (OJ L 121, 1.5.2001, p. 34). 
Populations affected by the activity: 
• more than 100 million children in the newly en larged EU stand to benefit from better 
medicines for children. Children will al so be enrolled into clinical trials; 
• healthcare professionals will benefit throug h the supply of medicines specifically 
developed for children and may take part in clinical research on medicines for children; 
• all pharmaceutical companies seeking to access th e EU market will be affected by the draft 
Regulation; 
• the EMEA and all National competent author ities will have to change their working 
practices as a result of the draft Regulation; 
Expense type 
Article  47 of the draft Regulation on medicinal pr oducts for paediatric use foresees a 
contribution from the Community to cover the work resulting from the draft Regulation on 
medicinal products for paediatric use, incorp orated into the contribution provided for in 
Article 67 of Regulation (EC) No 726/2004 and in  Article 7 of Regulation (EC) No 141/2000 
to be allocated to the European Medicines Agen cy. This contribution should cover all aspects 
of the work of the European Medicines Ag ency to implement and operate the draft 
Regulation, in particular: the operation of the Paediatric Co mmittee including a ssessment of 
paediatric investigation plans, requests for waivers and deferrals, a ssessment of compliance 
with paediatric investigation plans and assessment of the safety, quality and efficacy of medicinal products for paediatric use; an EU i nventory of the therapeutic needs of children; 
an EU network of investigators and trial centres to conduct the research; fr ee scientific advice 
for the industry; a database  of paediatric studies. 
The explanatory memorandum of the draft paed iatric regulation makes a reference to the 
possible creation of a paediatric study program me: Medicines Investigation for the Children 
 
PL 45   PL of Europe (MICE)2. The creation of the funding and its operation would be included in a 
separate Commission initiative. A detailed assess ment of the impacts of  the programme will 
accompany that separate initiative. However, given the interface between legislation on a 
paediatric study programme and the draft p aediatric Regulation assessed here, some 
consideration is required. An EU paediatric study programme , focussed on funding or part 
funding studies on off-patent medicines will be important if research and authorisation for 
children of off-patent products are to occur for the majority of products needed by children. It 
is envisaged that the paediatr ic study programme may be funde d, at least in part, from the 
Community budget. The paediatric study programme would also need to take account of other 
relevant Community funding, including the 6th and 7th Framework Programmes operated by 
the Commission Directorate Gene ral Research. Community funding for studies into off-patent 
medicines for children (which may lead to the authorisation of an off-patent medicine for 
children) may only be partial,  e.g. 50% funding: the remainde r of the funding may need to 
come from industry, Member State g overnments or medical charities.  
An EU paediatric study programme has the potentia l to stimulate research  and development of 
off-patent medicines for children and coul d have a major beneficial impact on EU 
pharmaceutical companies, including SMEs, and a major impact on clinical trials conducted 
in the EU including strengthening pharmaceutical R&D in Europe. 
Estimated resources and costs of the paediatric  Regulation, based on the draft proposal 
released for consultation by the European Commission on 8 March 2004 
The increased contribution will cover: incr eased administration co sts of the European 
Medicines Agency relating to all tasks of the Paediatric Committee; the costs of free scientific advice and fee reductions for paediatr ic use marketing authorisations. 
Justifications of the reso urces implications based on its coming into force in 2007 
As of 2006, the EMEA would have to set up a task force to prepare for the work of the 
Paediatric Committee and the procedures as laid out in the Regulation. It is estimated that the 
task force would require 1 A grade full time and 1 C grade half time. This will be covered by an internal redeployment. 
In 2007 
Activities planned for the first year. All activ ities are based on the EMEA’s experience of 
Committee activities, and in particular the experien ce gained in the last 3 years of activities on 
orphan medicinal products and the Committee for orphan medicinal products. Activities will 
start in full as soon as the Regulation is implem ented due to the legal ob ligations created by it. 
                                                
 
2 The impact of the referenced paediatric study programme will critically depend on its funding, size and 
awarding rules. A fund, set up un der the United States Best Pharm aceuticals for Children Act 2002, is 
of $ 200 000 000 for fiscal year 2000 and such su ms as are necessary for each of the succeeding five 
years for the study of the use in the paediatric po pulation of medicinal products for which there is no 
patent protection or market exclusivity. The CHMP Paediatric Expert Group has produced a 
preliminary list of sixty-five off-patent active substa nces considered to be priorities for research and 
development for children in the EU. 
 
PL 46   PL A. Paediatric Committee  
Functioning of the Paediatric Committee  
• Meeting costs 
A monthly meeting of 2-3 days is necessary. Eleven meetings a year with 31 members are 
envisaged, representing 682-1023 expert days. In addition, it is anticipated that additional 
experts will be needed on an ad-hoc  basis by the Paediatric Committee.  
• Meeting Management and Conference services  
Eleven meetings a year of 31 members plus additional experts will have heavy implications 
on the Meeting Management & Conferences Sector  of the EMEA which will have to organise 
travel and accommodation and meetings, as  well as on the meeting room occupation.  
• Secretariat costs 
The secretariat of the Paediatric Committee re presents a full time position all year round, 
therefore taking into considera tion the need for a back-up, this  represents 1.5 A grade and 
1.5 C grade positions. 
• Expert costs 
Estimated at 5-10 experts per Paediatric Committ ee meeting, in addition to members of the 
Paediatric Committee (i.e. 55-110 experts per year). 
Activities of the Paediatric Committee  
– Paediatric Investigation Plans 
– Deferrals 
– Waiver of Paediatric Investigation Plans  
– Paediatric needs 
– Paediatric priorities  
– Compliance  
– Expert work 
In the draft paediatric Regulation, there is an  obligation to submit the results of studies 
performed according to an agreed Paediatric In vestigation Plan for applications for marketing 
authorisations of new products  (Marketing Authorisation App lications) and variations for 
patented products. The best estimate of the numb er of Paediatric Inve stigation Plans to be 
submitted per year to the Agency in the first years is about 235-285.  
The activities related to the submission of Paediatric Investigation Plans are rather similar to 
the work done for orphan drug designation. Howeve r the level of scientific involvement to 
 
PL 47   PL judge the submitted plan is considered higher, more complex, and the number of procedures is 
2.5 times more than the current number of orphan applications. 
– Agreed Paediatric Inves tigation Plans revisions 
– Procedures 
It is not expected that applications for the revision of Paediatric Investigation Plans would 
occur in the first year. Only proced ures would have to be established. 
B. Other activities created by the Regulation 
– Paediatric scientific advice 
There will be an increase in scientific advice for paediatric development. It is expected that up 
to 60% of companies may seek advice (the current situation is about 30% for products 
submitted for Marketing Authorisation). This repr esents about three times the current number 
of Scientific Advice requests (currently 100 pe r year). See section 6.2 for details of the 
financial implications of fee waivers for paediatric scientific advice. 
– Information publication and management 
This has implications on the current developm ent of the databases at the EMEA and on other 
forms of EMEA communication.  
– Survey of paediatric use and inventory of research priorities 
These activities will be performed by the staff in  charge of other paediatric activities but will 
represent a significant pa rt of the workload. 
– Establishment of a paediatric research network 
This is a new type of activity for the EMEA, which will require at least a full time position for 
an A and a C grade. 
C. Impact on the Agency 
In addition to involving specific staff all activit ies have direct implications on other sectors 
such as Meeting Management and Conference, IT and administration. 
The activities will generate the need for regular training, workshops and will involve missions 
outside the Agency (for example for the estab lishment of a network of  paediatric clinical 
research). 
D. Need for Experts in Secondment 
To strengthen the collaboration between EMEA a nd Member States in part icular in relation to 
paediatric activities on national products, auth orisations and pharmac ovigilance, the EMEA 
will invite Experts in Secondment to join the Ag ency to facilitate the work. This will be done 
also at the stage of the preparatory work. 
 
PL 48   PL A typical stabilised year  
It has been considered that year 2009 would represent a typi cal year, when the number of 
applications per year would be stable, and a ll activities provided fo r by the Regulation would 
be developed. 
A. Paediatric Committee 
Functioning of the Paediatric Committee 
– Meeting costs 
No major changes in acti vities are anticipated. 
– Meeting Management and Conference services  
No major changes in acti vities are anticipated. 
– Secretariat costs 
No major changes in acti vities are anticipated. 
– Experts costs 
Changes in activities may be needed. Estimates  are however given for the same numbers. 
Activities of the Paediatric Committee  
Figures for new products (on patent) should remain  stable. Variations capturing products that 
never included a Paediatric Investigation Plan  should slightly decreas e, as some products 
would have been captured at the stage of mark eting authorisation applications. This would 
however not be the case of variation applicatio ns in a new indication (new therapeutic area) 
for which a new Paediatric Investigation Plan may have to be submitted. 
There should not be any more products undergoing purely nationa l procedures in respect of 
the obligation to submit a Paed iatric Investigation Plan. 
The ‘stable’ number of Paediatric Use Mark eting Authorisation pr ocedures cannot be 
estimated. It is judged that  the initial figure of 15 pe r year should be kept.  
Overall the level of activ ities should remain around 235-285 procedures per year.  
The additional (fully developed) tasks will include in particular the Annual Reports on 
deferrals, and the revision of agreed Paediatr ic Investigation Plans. Once a Paediatric 
Investigation Plan is agreed, th e draft Regulation offers the possi bility to amend it as often as 
needed on request from the sponsor. It is estimat ed that 30% of the P aediatric Investigation 
Plans may need revision at some point in time. This may represent a minimum of 80 
additional applications a year. 
 
PL 49   PL B. Activities created by the Regulation 
– Scientific Advice 
Paediatric Scientific Advice and follow up pr ocedures would increase progressively over 
time. 
– Pharmacovigilance and risk management 
This activity will be fully developed. 
– Information publication and management 
Modifications or developments of the current st ructures will take place over several years.  
– Inventory of research priorities 
Regular updates are forecas ted for in the Regulation. 
– Establishment of a paediatric research network 
The implementation and running of the network should be in place.  
C. Impact on the Agency  
In addition to involving specific staff all activ ities and their related increases have direct 
implications on other sectors. 
5.3. Methods of implementation 
The draft Regulation will be implemented and operated primarily by th e existing European 
Medicines Agency. Certain aspects will also be operated by the National Competent Authorities. The Commission will be responsible for an implementing regulation and a number of supporting guidelines. 
 
PL 50   PL 6. FINANCIAL  IMPACT 
6.1. Total financial impact on Part B - (over the entire pr ogramming period) 
(The method of calculating the total amounts set out in the table below must be explained by 
the breakdown in Table 6.2. ) 
6.1.1. Financial intervention 
Commitments (in EUR million to three decimal places) 
Breakdown 2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  Total 
02.040201 – European 
Agency for the Evaluation of 
Medicinal Products — 
Subsidy under Titles 1 and 2 
 
02.040202 – European 
Agency for the Evaluation of 
Medicinal Products — 
Subsidy under Title 3 
  
 
0,800 
   
0,200 2,397
0,6422,688
0,6892,881
0,717 
 
4,280 
   
0,773 4,409
0,80617,455
3,827
A c t i o n  2         
e t c .         
TOTAL 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282
 
PL 51   PL 6.1.2. Technical and administrative assistance,  support expenditure  and IT expenditure 
(commitment appropriations) 
 2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  Total 
1) Technical and 
administrative assistance N.A.       
a) Technical assistance 
offices       
b) Other technical and 
administrative assistance: 
- intra muros: 
- extra muros: of which for construction 
and maintenance of 
computerised management systems        
Subtotal 1        
2) Support expenditure        
a) Studies        
b) Meetings of experts        
c) Information and 
publications        
Subtotal 2        
TOTAL         
 
PL 52   PL 6.2. Calculation of costs by measure en visaged in Part B (over the entire 
programming period)3 
(Where there is more than one action, give suffici ent detail of the specific measures to be 
taken for each one to allow the volume and costs of the outputs to be estimated.) 
Commitments (in EUR million to three decimal places) 
Breakdown  Type  
of outputs 
(projects, files ) Number of 
outputs 
(total for years 
2007-2012)  Average unit 
cost Total cost 
(total for years 
2007-2012)  
 
 1 2 3 4=(2X3) 
Paediatric medicines management  
- Measure 1 
 
  
  
Paediatric 
activities costs 
for the EMEA general subsidy 
Staff 
Expenditure 
other. 
  
 
 
  
 
  
 
 
  
  
 
 
  
17,455 
3,827 
 
TOTAL COST    21,282 
These costs are mainly due to: 1. the supplementa ry staff needed to perform the tasks induced 
by the new regulation on medicinal products for p aediatric use, 2. scientific advice being 
given without a fee, and, 3. fee reductions for marketing authoris ation applications.  
Staff will be required to: provide the secretariat of the new expert committee the Paediatric 
Committee, administer requests for opinions from the Paediatric Committee, create and 
maintain an inventory of the therapeutic needs of the children of Europe, create and maintain an EU network of clinical trial centres to  conduct tests of medi cines for children, and, 
collation and publica tion of information about medicine s for children. Projections for 2011 
foresee that 24 people (14,5 A and 9,5 C) will be necessary to support the EMEA work related 
to the paediatric regulation. Support st aff will bring the overall figure to 26. 
Regarding scientific advice, currently, reque sts for such advice command a fee from the 
EMEA. This fee is used mainly to pay expert s from the National agencies who conduct the 
scientific evaluation of the requests (with thei r accompanying dossiers). The draft paediatric 
regulation will lead to such scientific advi ce being given without the payment of fees. 
Therefore the EMEA will have to pay money to th e National agencies and this will have to be 
                                                
 
3 For further information, see separate explanatory note. 
 
PL 53   PL covered. Furthermore, the total number of reque sts for scientific advice is predicted to 
increase dramatically as a result of the p aediatric regulation. The current average fee for 
scientific advice is abou t 40 000 € and it is predicted that, Fo r the period of six years starting 
in 2007, about 330 free pieces of scie ntific advice will be given.  
Regarding fee reductions for marketing author isation applications, the current fee is 
approximately 200 000 €. This pays mainly for th e scientific evaluation conducted by experts 
from the National agencies. The fee reduction fore seen in the paediatric regulation is 50% and 
this will apply to a small proportion of all paed iatric marketing authorisations (the so called 
Paediatric Use Marketing Authorisations – PU MAs). For the period of six-years starting in 
2007 it is estimated that about 30 paediatric use marketing authorisation applications will be 
made that will attract the 50% fee reduction. Hence the EMEA will have to pay the National 
agencies but this will not be covered by adequate fees. 
Staff requirement  2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  
Secretariat Paediatric 
Committee Paediatric 
Investigation Plan 
applications 
Paediatric Research Network 
Funding of studies 
Support staff  1 
 
1 
  
1 
 3
10
1
23
10
1123
10
1223 
 
14 
3 2 4 
 3
14
324
TOTAL 3 16 17 18 26 26
Expenditure costs will mostly cover the reimburs ement of the experts in relation with the new 
committee ‘Paediatric Committee’, as well as  other missions and trainings. Some IT 
developments will also be necessary in order to include this new category of medicinal products in the several existing databases. 
 
PL 54   PL Expenditure Other  2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  
Meetings Paediatric 
Committee  
31 members and 5 experts 
11 x 2-day meetings 
Workshops, trainings and 
missions 
IT development and web 
publication 
  
 
0,050 
 
0,100 
 
0,050 
 0,413
0,119
0,1100,452
0,127
0,1100,474
0,133
0,110 
 
0,498 
 
0,165 
 
0,110 
 0,523
0,173
0,110
TOTAL 0,200 0,642 0,689 0,717 0,773 0,806
7 IMPACT  ON  STAFF  AND  ADMINISTRATIVE  EXPENDITURE   
7.1. Impact on human resources 
Staff to be assigned to management of the 
action using existing resources Description of tasks deriving from the 
action 
Types of post 
Number of 
permanent posts Number of 
temporary posts Total 
 
Officials or 
temporary staff A 
B 
C N.A.  
   
If necessary, a fuller description of the 
tasks may be annexed. 
Other human resources     
Total     
 
PL 55   PL 7.2. Overall financial impact of human resources 
Type of human resources Amount (€) Method of calculation *  
Officials 
Temporary staff N.A.  
Other human resources 
(specify budget line)   
Total   
The amounts are total expend iture for twelve months. 
7.3. Other administrative expenditu re deriving from the action 
Budget line 
(number and heading) Amount € Method of calculation 
Overall allocation (Title A7) 
ex A0701 – Missions 
ex A07030 – Meetings 
ex A07031 – Compulsory committees 1 
Paediatric Committee  
A07032 – Non-compulsory committees 1 
A07040 – Conferences ex A0705 – Studies and consultations 
Other expenditure (specify) 
Training  
N.A.  
Information systems (A-5001/A-4300)    
Other expenditure - Part A (specify) 
IT developments  
  
Total   
The amounts are total expend iture for twelve months. 
1 Specify the type of committee and the group to which it belongs. 
 
PL 56   PL I. Annual total (7.2 + 7.3) in 2011 
II. Duration of action III. Total cost of action (2007 to 2012)  
The needs for human and administrative resour ces shall be covered within the allocation 
granted to the managing DG in the framew ork of the annual al location procedure 
8. FOLLOW-UP  AND  EVALUATION 
8.1. Follow-up arrangements 
Many of the effects of the draft paediatric legi slation lend themselves to measurement. Others, 
including the overall objective of  improved child health will be more difficult to measure due 
to a lack of robust EU-wide data. Collection of the following data is possible. 
• The dates on which the Paediatric Committee and EU network of clinical trialists are 
established and guidelines and first inve ntory of therapeutic needs are adopted. 
• The date on which the database of pa ediatric studies becomes operational. 
• The number of clinical trials in children initiated and completed (broken down by country 
and type of trial). 
• The number of children enrolled into clinical trials. 
• The number of draft paediatric investig ation plans submitted for assessment and the 
number of paediatric investigation plan s agreed by the Paediatric Committee. 
• The number of requests for waivers and the nu mber of waivers granted by the Paediatric 
Committee. 
• The number of requests for deferrals and the nu mber of deferrals granted by the Paediatric 
Committee. 
• The number of requests for scientific advice. 
• The numbers of marketing authorisation appl ications made and granted for adults and 
children. 
• The number of PUMA applications made and PUMAs (with their associated data 
protection) granted. 
• The number of requests for post-marketing st udies, pharmacovigilance plans and risk 
management systems and the delivery against those plans. 
• The number of existing studies in childr en submitted and the number of marketing 
authorisations updated as a result. 
 
PL 57   PL • The number of times marketing authorisations record that a paediatric investigation plan 
has been complied with. This provides a measure of the number of supplementary 
protection certificates that can be extended. 
• Impact on the budget of the EMEA. 
These data would provide a robust measure of the impact of the draft pa ediatric regulation in 
terms of stimulating research, development a nd authorisation of medicines for children and 
any collateral effect on the aut horisation of medicines for othe r populations. They would also 
provide a measure of the fi nancial impacts on the EMEA. 
Prospective measurement of the costs to industry and on the price of medicines is not 
proposed as such measurement lends itself better to a post-hoc study.  
Section 4 of the extended impact assessment poi nts out that the impact, both financial and 
social, of improved health of the children of Eu rope is very difficult to measure. Unless there 
is major investment in the central collection of indices of EU child health, this difficulty will remain when attempting to measure, in the future, the impact of the draft paediatric Regulation. 
8.2. Arrangements and schedule for the planned evaluation 
The draft paediatric regulation in cludes proposals for: a database of paediatric studies; annual 
reports from the Member States to the Commission on problems encountered with the 
implementation of the draft paediatric regulation;  annual publication of lis ts of companies that 
have benefits from the rewards / incentives or companies that have failed to comply with the 
obligations, and; within six year s of entry into force, a genera l report on experienced acquired 
as a result of the applicati on of the draft paediatric Regu lation, including in particular a 
detailed inventory of all medici nal products authorised for paed iatric use since it came into 
force. 
Through these measures, specif ically proposed in the draf t paediatric Regulation, ex post  
evaluation is already planned. The general report will likely be based on the indices listed in section 8.1. Furthermore, the need for a design ated independent study to support the general 
report should be considered. Such an independ ent study could include within its scope the 
financial and social impacts for which pr ospective data collection is problematic. 
9. ANTI-FRAUD
 MEASURES 
The European Medicines Agency has specific bu dgetary control mechanisms and procedures. 
The Management Board, which comprises repr esentatives of the Member States, the 
Commission and the European Parliament, adop ts the draft budget (Article 57.5) as well as 
the final budget (Article 57.6). The European Cour t of Auditors examines  the execution of the 
budget each year (Article 57.9) and the Management  Board gives a discharge to the Director 
regarding the budget (A rticle 57.10). In addition the Agency adopted on 1 June 1999 a 
decision concerning co-operation with the Eu ropean Anti-Fraud Office (EMEA/D/15007/99). 
The Quality Management System applied by the Agency supports a continuous review with 
the intention of ensuring that the correct proc edures are followed and that these procedures 
and policies are pertinent and efficient. Several internal audits are undertaken each year as 
part of this process.