DOKUMENT ROBOCZY SŁUŻB KOMISJI STRESZCZENIE OCENY SKUTKÓW Towarzyszący dokumentowi: Wniosek ROZPORZĄDZENIE RADY w sprawie Wspólnego Przedsiębiorstwa na rzecz Realizacji Drugiej Wspólnej Inicjatywy Technologicznej w zakresie Leków Innowacyjnych /* SWD/2013/0246 final */





DOKUMENT ROBOCZY SŁUŻB KOMISJI STRESZCZENIE OCENY SKUTKÓW Towarzyszący dokumentowi: Wniosek ROZPORZĄDZENIE RADY w sprawie Wspólnego Przedsiębiorstwa na rzecz Realizacji Drugiej Wspólnej Inicjatywy Technologicznej w zakresie Leków Innowacyjnych Niniejszy dokument zawiera streszczenie oceny skutków dotyczącej wspólnej inicjatywy technologicznej w zakresie leków innowacyjnych (ILI), która została ustanowiona jako wspólne przedsiębiorstwo w ramach siódmego programu ramowego. Wniosek został opracowany w kontekście wieloletnich ram finansowych UE (na lata 2014–2020), a jego celem jest wniesienie wkładu w realizację kolejnego programu ramowego UE w zakresie badań naukowych i innowacji, „Horyzont 2020”. 1. Opis problemu 1.1. Problem wymagający podjęcia działań Starzenie się społeczeństwa zwiększa obciążenia związane z chorobami przewlekłymi i zwyrodnieniowymi oraz wywiera dodatkową presję na systemy opieki zdrowotnej w czasie, gdy finanse publiczne są napięte. Skuteczne działania stanowią istotną część rozwiązania tej kwestii. Badania i rozwój odgrywają jednak coraz mniejszą rolę w opracowywaniu terapii, zachęty dotyczące niektórych kategorii terapii (np. z zastosowaniem antybiotyków) praktycznie nie istnieją, a kwestie strukturalne utrudniają prowadzenie współpracy międzydyscyplinarnej, wymaganej w celu rozwiązania skomplikowanych problemów naukowych, które są charakterystyczne dla tej dziedziny. Niepodjęcie żadnych działań nie leży w interesie europejskiej zdrowia publicznego ani w interesie europejskiej konkurencyjności. Proces opracowywania terapii jest kosztowny i wiąże się z przeprowadzeniem wielu testów, zanim wydana zostanie zgoda na wprowadzenie leków do obrotu. Testy takie często wykazują, że dana terapia jest nieodpowiednia, co prowadzi do zaprzepaszczenia danej inwestycji. Taki stan rzeczy zachęca producentów do inwestowania w opracowywanie terapii, które mają większą szansę powodzenia, ponieważ albo przypominają one terapie już istniejące, albo potencjalny zwrot z takich inwestycji jest bardzo wysoki. Mimo iż taka inwestycja jest rozsądną decyzją biznesową, niekoniecznie leży ona w ogólnym interesie obywatela UE. 1.2. Główne przyczyny problemu Stosunkowo niski poziom inwestycji w sektorze biotechnologii (w stosunku do regionów konkurujących) w połączeniu z rozdrobnionym, zamkniętym modelem innowacji w zakresie opracowywania leków w Europie oraz złożoność procesu zniechęcają branżę do podejmowania ryzyka. Cechą charakterystyczną wyzwań naukowych jest konieczność wymiany danych między różnymi zainteresowanymi stronami. Bez ram umożliwiających taką wymianę w kontrolowanym otoczeniu współpraca nie zaistnieje. 1.3. Potrzeba przeprowadzenia interwencji publicznej Kontrolowane otoczenie nie powstanie w sposób naturalny w otoczeniu handlowym, ani też sektor publiczny nie jest w stanie wykształcić go samodzielnie. Jedynym sposobem, aby zaistniało, jest współpraca publiczna, w której ramach różne podmioty (środowiska akademickie, przemysł, MŚP, lekarze, organy sprawujące nadzór i pacjenci) wymieniają między sobą zasoby, dane i wiedzę specjalistyczną, zapewniając tym samym dzielenie się wynikami swojej współpracy, ograniczenie ryzyka i kosztów oraz zwiększenie wydajności. Dzięki stworzeniu takiego otoczenia sprzyjającego podziałowi ryzyka odsetek niepowodzeń ulegnie zmniejszeniu, a osoby przeprowadzające testy uzyskają większą motywację do testowania szerszego zakresu terapii z korzyścią dla wszystkich zainteresowanych stron, zarówno pod względem promowania zdrowia publicznego, jak i uzasadnionej ochrony interesów handlowych. 1.4. Prawo UE do podejmowania działań oraz stosowanie zasady pomocniczości Prawo UE do podejmowania działań w tym obszarze wynika z art. 187 Traktatu o funkcjonowaniu Unii Europejskiej, który stanowi, że może ona tworzyć „wspólne przedsiębiorstwa lub jakiekolwiek inne struktury niezbędne do skutecznego wykonywania unijnych programów badawczych, rozwoju technologicznego i demonstracyjnych”. 1.4.1. Wymaganą interwencję publiczną można podjąć jedynie na szczeblu europejskim Działania prowadzone na poziomie UE, których celem jest wspieranie transnarodowej i międzysektorowej współpracy pomiędzy przedsiębiorstwami w zakresie strategicznych programów badań, pomogą ustanowić „masę krytyczną”, w szczególności dzięki opracowywaniu wspólnych programów, pozyskaniu dodatkowego finansowania oraz zwiększeniu dźwigni finansowej na inwestycje w zakresie przemysłowej działalności badawczo-rozwojowej. 1.4.2. Inwestycje na poziomie UE mogą przynieść oszczędności w zakresie kosztów i usług związanych ze świadczeniem opieki zdrowotnej Realizacja programu badawczego doprowadzi do lepszej klasyfikacji chorób, co pozwoli na znaczną poprawę diagnoz i metod leczenia. Dzięki temu będzie można zapobiec niepotrzebnemu narażaniu pacjentów na niekorzystne skutki nieefektywnych metod leczenia podczas badań klinicznych lub w ramach praktyki medycznej. W tym drugim przypadku oszczędności osiągnięto dzięki przerywaniu nieskutecznego lub niewłaściwego leczenia. Przykładowo analiza przeprowadzona we Francji wykazała korzyści pieniężne, jakie daje diagnoza molekularna u pacjentów chorych na nowotwory. Dzięki zainwestowaniu kwoty 1,7 mln EUR w przeprowadzenie diagnozy molekularnej zaoszczędzono kwotę 34 mln EUR dzięki niepodawaniu leku przeciwnowotworowego Iressa® pacjentom, u których jest on nieskuteczny. Można oczekiwać, że klasyfikacja chorób przewlekłych może przynieść jeszcze większe oszczędności. 1.5. Osiągnięcia obecnej ILI W ramach wspólnego przedsiębiorstwa IMI osiągnięto szereg istotnych rezultatów: · uzyskano znaczny efekt dźwigni w zakresie inwestycji w przemysłową działalność badawczo-rozwojową dzięki wniesieniu wkładu pieniężnego w kwocie 1 mld EUR przez Komisję Europejską oraz wniesieniu wkładu niepieniężnego w kwocie 1 mld EUR przez Europejską Federację Przemysłu Farmaceutycznego (EFPIA); · wzmocniono współpracę – we wspólne przedsiębiorstwo IMI zaangażowane są duże przedsiębiorstwa, MŚP oraz organizacje badawcze z całej Unii Europejskiej; · opracowano wspólnie kompleksowe, strategiczne programy badań oraz skoordynowano inne polityki dzięki zaangażowaniu organizacji pacjentów oraz organów sprawujących nadzór; · wdrożono otwarty model innowacji – wspólne przedsiębiorstwo IMI przyczyniło się do przejścia od zamkniętego do otwartego modelu innowacji w zakresie badań biomedycznych i farmaceutycznych. 1.6. Doświadczenia zdobyte w ramach ILI Pomimo wspomnianych osiągnięć w trakcie wdrażania ILI oraz przeprowadzania oceny okresowej za 2011 r. ujawniono szereg następujących niedociągnięć: · należy zwiększyć elastyczność instrumentów prawnych wykorzystywanych w trakcie opracowywania wspólnych inicjatyw technologicznych, a w szczególności ich statusu jako organów unijnych; · zasady uczestnictwa stosowane w odniesieniu do wspólnych przedsiębiorstw IMI i w ramach tych podmiotów, odzwierciedlając potrzeby różnych partnerów, zwiększają złożoność inicjatywy; · należy udoskonalić monitorowanie i ocenę realizacji celów określonych w strategicznym programie badań oraz w technicznych planach prac; · należy wzmocnić politykę horyzontalną (np. w pełni wykorzystywać potencjał doradczy Europejskiej Agencji Leków (EMA)); · należy wzmocnić komunikację wewnętrzną i zewnętrzną. Stwierdzone niedociągnięcia mają swoje źródło w projekcie pierwotnym i to od nich należy rozpocząć udoskonalanie projektu wspólnego przedsiębiorstwa IMI w ramach programu „Horyzont 2020”. 2. Cele Określone cele ogólne i szczegółowe opierają się na wynikach konsultacji społecznych, wskazanych problemach i czynnikach oraz osiągnięciach wspólnej inicjatywy technologicznej i wyciągniętych wnioskach. 2.1. Cele ogólne Ogólnym celem jest poprawa zdrowia i dobrostanu obywateli europejskich dzięki zapewnieniu nowych i bardziej skutecznych narzędzi diagnostycznych i metod leczenia przy jednoczesnym wspieraniu działań zapewniających przyszłą międzynarodową konkurencyjność sektora europejskich biologicznych produktów leczniczych i sektorów nauk o życiu, takich jak sektor diagnostyki, sektor szczepionek, sektor obrazowania biomedycznego oraz sektor technologii informacyjnych wykorzystywanych w medycynie. Wspólne przedsiębiorstwo IMI2 będzie służyło do realizacji celów programu „Horyzont 2020”, w szczególności określonych w kategorii wyzwań społecznych „Zdrowie, zmiany demograficzne i dobrostan”, a także zajmie się kwestiami zdrowia publicznego wskazanymi w sprawozdaniu Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) dotyczącym leków priorytetowych dla Europy i dla świata. 2.2. Cele operacyjne Cele operacyjne niniejszej inicjatywy obejmują: · utworzenie struktur ułatwiających funkcjonowanie partnerstw w toku całego przebiegu badań naukowych z zakresu nauk o życiu oraz cyklu innowacji, np. od początkowego odkrycia do opracowania produktu, do badań i nadzoru dotyczących bezpieczeństwa farmakoterapii, w skutecznym, opartym na innowacjach środowisku współpracy, skoncentrowanym na optymalizacji badań z zakresu nauk o życiu oraz innowacji w dziedzinie diagnozowania, zapobiegania oraz środków i metod leczenia, jak również ułatwiających wspieranie opracowania opartych na faktach regulacji prawnych; · tworzenie sieci na rzecz otwartych innowacji w całym cyklu innowacji obejmujących nowatorskie badania medyczne i technologie, skupiających publiczne instytucje badawcze, uczelnie wyższe, sektor przemysłowy związany z naukami o życiu, małe i średnie przedsiębiorstwa, organizacje pacjentów, organy regulacyjne, podmioty finansujące oraz organy ds. zdrowia publicznego i sektor zdrowia zwierząt; · zmniejszenie rozdrobnienia badań naukowych i innowacji oraz zwiększenie poziomu wydatków sektora prywatnego w Europie; · opracowanie i realizacja strategicznego programu w ramach ogólnoeuropejskiej struktury, dysponującej niezbędną masą krytyczną i budżetem, zapewniającymi ciągłość i pozwalającymi sektorowi nauk o życiu długoterminowe planowanie inwestycji; · ułatwienie badań dostarczających dowodów na wcześniejszym etapie procesu opracowywania leków i szczepionek poprzez mechanizmy podziału ryzyka. 2.3. Cele szczegółowe Cele szczegółowe to: · zwiększenie do 2020 r. odsetka powodzenia w badaniach klinicznych o 30 % w odniesieniu do chorób określonych w sprawozdaniu WHO „Leki priorytetowe dla Europy i dla świata”; · ograniczenie do pięciu lat czasu potrzebnego na uzyskanie klinicznej weryfikacji poprawności projektu w odniesieniu do chorób immunologicznych, układu oddechowego, neurologicznych i neurodegeneracyjnych; · opracowanie co najmniej dwóch nowych terapii w odniesieniu do chorób, w przypadku których istnieje wysokie, niezaspokojone zapotrzebowanie na takie terapie, oraz występują ograniczone zachęty rynkowe: oporność na środki przeciwdrobnoustrojowe (dwie nowe klasy w ciągu ostatnich 30 lat) lub choroba Alzheimera (dotychczas opracowano zaledwie dwa sposoby leczenia o ograniczonej skuteczności); · opracowanie markerów diagnostycznych w odniesieniu do czterech chorób (spośród wymienionych powyżej), wyraźnie powiązanych z przydatnością kliniczną i zatwierdzonych przez organy regulacyjne; · opracowanie przejrzystego i kompletnego modelu infrastruktury do gromadzenia danych na temat zachorowalności oraz medyczno- i społeczno-ekonomicznych obciążeń związanych z najważniejszymi chorobami zakaźnymi; · opracowanie sprawdzonych nowatorskich biomarkerów do przewidywania skuteczności i bezpieczeństwa szczepionki (w każdym przypadku po dwa) na wczesnym etapie procesu w celu poprawienia weryfikacji kandydatów służącej do osiągnięcia zmniejszenia o 50 % wskaźnika niepowodzeń w III fazie badań klinicznych; · opracowanie dwóch nowych adiuwantów do stosowania u ludzi w celu zwiększenia reakcji immunologicznej organizmu na szczepionki, zwiększających w szczególności reakcję w konkretnych grupach docelowych, takich jak osoby starsze lub nie wykazujące reakcji; · określenie, w odniesieniu do dwóch najważniejszych chorób zakaźnych i dwóch typów nowotworów lub zaburzeń przewlekłych (np. chorób autoimmunologicznych), co najmniej: dwóch nowych modeli prognostycznych dotyczących skuteczności i dwóch nowych modeli prognostycznych dotyczących bezpieczeństwa; · wzmocnienie powiązań między badaniami nad szczepionkami stosowanymi u ludzi i szczepionkami weterynaryjnymi. 3. Warianty strategiczne W ocenie skutków uwzględniono następujące cztery podstawowe warianty strategiczne: 1. scenariusz BAU (business-as-usual): dalsza realizacja obecnej, wspólnej inicjatywy technologicznej w zakresie leków innowacyjnych w ramach programu „Horyzont 2020”, zarządzanej przez wspólne przedsiębiorstwo. W tym wariancie ILI nadal koncentruje się na tworzeniu wspólnego systemu biomedycznej działalności badawczo-rozwojowej w Europie oraz przyspieszeniu opracowywania skutecznych i bezpieczniejszych leków dla pacjentów; 2. brak partnerstw publiczno-prywatnych (PPP) lub „wariant zerowy”: zastosowanie wyłącznie wspólnych projektów realizowanych w ramach programu „Horyzont 2020”. Wariant ten umożliwia określanie wspólnych celów na poziomie projektu, nie uwzględnia jednak określenia międzyprojektowej realizacji programów strategicznych. Przemysł uczestniczy w realizacji w każdym projekcie z osobna; 3. PPP utworzone w drodze umowy w celu realizacji działań w ramach programu „Horyzont 2020”, zaliczających się do wyzwań społecznych z kategorii „Zdrowie, zmiany demograficzne i dobrostan”. W ramach tego wariantu zawierane jest porozumienie o partnerstwie przemysłowym, a przemysł przedstawia propozycję strategii oraz doradza w kwestii programów prac. Chociaż zaangażowanie i wkład UE ustalane są z chwilą uruchomienia PPP, kwoty i przedmioty finansowania podlegają zatwierdzeniu w ramach rocznego programu prac; 4. zmodernizowana wspólna inicjatywa technologiczna: wiąże się ze zwiększeniem liczby celów i działań wspólnego przedsiębiorstwa IMI zgodnie z założeniami programu „Horyzont 2020”; przyczynia się do rozszerzenia zakresu obecnego programu oraz udoskonaleniem jego zarządzania. 4. Ocena skutków oraz porównanie wariantów W odniesieniu do wspomnianych czterech wariantów strategicznych przeprowadzono porównanie pod względem szeregu kluczowych parametrów, w którym oceniono udział sektora publicznego w badaniach i innowacjach w zakresie nauk o życiu. W wyniku wspomnianego porównania jako wariant preferowany wskazano „zmodernizowaną WIT”. Wariant ten umożliwia osiągnięcie masy krytycznej na poziomie programu i projektu; promuje doskonałość naukową w badaniach biofarmaceutycznych i naukach o życiu, która wpływa na innowacyjność i jest wzmacniana dzięki wsparciu finansowemu na drodze od pomysłu naukowego do wprowadzenia na rynek, większemu ukierunkowaniu na rezultaty oraz lepszemu rozpowszechnianiu wyników badań; większy wpływ nauki i innowacyjności przekłada się na silniejsze oddziaływania na gospodarkę niższego szczebla, konkurencyjność, a także społeczeństwo i zdrowie publiczne; ponadto pozwala zwiększyć elastyczność i ograniczyć koszty administracyjne ponoszone przez wnioskodawców i uczestników, a podmiotom finansowanym ze środków publicznych, takim jak środowiska akademickie czy MŚP, odnosić korzyści wynikające z uproszczeń administracyjnych. Wariant ten pozwala także zmaksymalizować opłacalność. Przypadek, w którym uwzględniono „wariant zerowy”, utrudnia przygotowanie realizacji międzyprojektowych programów strategicznych. Masa krytyczna jest narażona na szwank, a poziom elastyczności i dostępności oraz szerszej koordynacji polityki horyzontalnej jest niższy niż w przypadku wariantu „zmodernizowanej wspólnej inicjatywy technologicznej”. Przełożyłoby się to na mniejsze oddziaływanie na gospodarkę i konkurencyjność, społeczeństwo i zdrowie publiczne. Wariant „PPP utworzonego w drodze umowy” uwzględnia przygotowanie realizacji międzyprojektowych programów strategicznych, stanowi jednak „łagodne” podejście do partnerstw publiczno-prywatnych, z orientacyjnym budżetem i raczej ograniczonymi zobowiązaniami ze strony przemysłu. Podsumowanie porównania wariantów (skutki porównano ze scenariuszem BAU) || Brak PPP || PPP || Zmodernizowana WIT Skutki dla zdrowia publicznego || – – || – || +++ Skutki społeczne || – – || – || ++ Skutki dla gospodarki i konkurencyjności || – || – || ++ Skutki dla innowacyjności || – – || – || ++ Masa krytyczna zasobów || – – || – || + Efekt dźwigni (ogólne skupienie zasobów na badania i innowacje) || – – || – || = Udział przemysłu i MŚP || – – || – || ++ Program strategiczny || – – || – || + Rozwiązanie kwestii rozdrobnienia || – || – || ++ Koszty administracyjne i skuteczność zarządzania || – || – – || = Spójność || = || = || ++ Efektywność || – – || = || ++ Skuteczność || – – || = || ++ 5. Monitorowanie i ocena Odpowiedni system monitorowania i oceny, ustanowiony na poziomie programu i projektu, w tym zestaw zatwierdzonych, kluczowych wskaźników skuteczności działania, pozwoli ocenić realizację celów wspólnego przedsiębiorstwa IMI2, przy czym Rada Zarządzająca będzie nadzorowała prace prowadzone przez dyrektora wykonawczego i biuro programu. Przeprowadzeniem zewnętrznej oceny całego programu zajmie się Komisja. Ocena okresowa zostanie przeprowadzona przed końcem 2017 r., a ocena końcowa po zakończeniu programu w 2024 r.