PL    PL PL 
 
PL    PL  KOMISJA WSPÓLNOT  EUROPEJSKICH 
Bruksela, dnia 11.11.2008 
SEK(2008) 2713 wersja ostateczna 
  
DOKUMENT ROBOCZY S ŁUŻB KOMISJI 
Streszczenie oceny skutków 
uzupełniające 
KOMUNIKAT KOMISJI DO RADY, PARLAMENTU EUROPEJSKIEGO, 
EUROPEJSKIEGO KOMITETU EKONOMICZNO-SPO ŁECZNEGO I KOMITETU 
REGIONÓW 
na temat: 
Rzadkie choroby: wyzwania stoj ące przed Europ ą 
{KOM(2008)679} 
{SEK(2008)2712} 
 
 
PL 2   PL DOKUMENT ROBOCZY S ŁUŻB KOMISJI 
Streszczenie oceny skutków 
uzupełniające 
KOMUNIKAT KOMISJI DO RADY, PARLAMENTU EUROPEJSKIEGO, 
EUROPEJSKIEGO KOMITETU EKONOMICZNO-SPO ŁECZNEGO I KOMITETU 
REGIONÓW 
na temat: 
Rzadkie choroby: wyzwania stoj ące przed Europ ą 
 
PL 3   PL SPIS TRE ŚCI 
1. Wprowadzenie.............................................................................................................. 5 
2. Definicja problemu....................................................................................................... 5 2.1. Braki w zakresie rozpoznawa nia rzadkich chorób i spo łecznej świadomości ich 
istnienia ...................................................................................................................... .. 5 
2.2. Brak polityk dotycz ących rzadkich chorób w pa ństwach cz łonkowskich ................... 5 
2.3. Brak efektywnej opieki zdrowotnej, bada ń naukowych i uregulowa ń prawnych w 
zakresie rzadkich chorób w Europie ............................................................................ 5 
2.3.1 . Nierówny dost ęp do wyspecjalizowanej opieki zdrowotnej........................................ 5 
2.3.2. Rozproszenie bada ń naukowych.................................................................................. 6 
2.3.3. Niewystarczaj ące ramy prawne.................................................................................... 6 
2.4. Pomocniczo ść............................................................................................................... 6 
2.4.1. Warunek niezb ędności ................................................................................................. 6 
2.4.2. Warunek warto ści dodanej........................................................................................... 6 
3. Cele ........................................................................................................................ ...... 7 
3.1. Poprawienie rozpoznawani a rzadkich chorób i spo łecznej świadomości ich istnienia 7 
3.2. Wspieranie polityk dotycz ących rzadkich chorób w pa ństwach cz łonkowskich......... 7 
3.3. Rozwijanie europejskiej wspó łpracy, koordynacji i regulacji w zakresie rzadkich 
chorób......................................................................................................................... .. 7 
4. Opcje dzia łań................................................................................................................ 8 
4.1. Opcja podstawowa ....................................................................................................... 8 4.2. Komunikat Komisji i wniosek dotycz ący zalecenia Rady........................................... 8 
4.3. Ponowne ustanowienie formalnego program u w dziedzinie rzadkich chorób............. 8 
5. Analiza skutków........................................................................................................... 8 5.1. Skutki spo łeczne........................................................................................................... 8 
5.2. Oddzia ływanie na środowisko ..................................................................................... 9 
5.3. Skutki ekonomiczne..................................................................................................... 9 6. Porównanie opcji.......................................................................................................... 9 6.1. Poprawa rozpoznawania rzadkich chorób i spo łecznej świadomości ich istnienia ..... 9 
6.2. Wspieranie polityk dotycz ących rzadkich chorób w pa ństwach cz
łonkowskich....... 10 
6.3. Rozwijanie europejskiej wspó łpracy, koordynacji i regulacji w zakresie rzadkich 
chorób......................................................................................................................... 10 
 
PL 4   PL 6.4. Streszczenie.............................................................................................................. .. 11 
7. Monitorowanie i ocena............................................................................................... 11 7.1. Gromadzenie danych.................................................................................................. 11 7.2. Procedura komitetowa i mechanizmy monitorowania............................................... 12 
 
PL 5   PL 1. W PROWADZENIE  
Rzadkie choroby to zagra żające życiu lub powoduj ące przewlek łą niepełnosprawno ść choroby o 
niskiej cz ęstości występowania i znacznym stopniu z łożoności. Większość z nich stanowi ą choroby 
genetyczne. Pozosta łymi są m.in. rzadkie nowotwory, chor oby autoimmunologiczne, wady 
wrodzone, choroby toksyczne i zaka źne. Rzadkie choroby wymagaj ą uogólnionego post ępowania 
opierającego się na szczególnych, po łączonych dzia łaniach maj ących na celu zapobie żenie istotnej 
chorobowo ści lub mo żliwym do unikni ęcia przedwczesnym zgonom oraz popraw ę jakości życia lub 
możliwości społeczno-ekonomicznych chorych. 
Chorobę określa się obecnie jako rzadk ą w przypadku, gdy wyst ępuje ona u mniej ni ż 5 na 10 000 
osób w Unii Europejskiej. Chocia ż ta częstość występowania wydaje si ę niska, oznacza ona, że w 
UE obejmuj ącej 27 pa ństw członkowskich oko ło 246 tysi ęcy osób mo że chorowa ć na każdą z 
chorób. Na podstawie aktualnej wiedzy naukowej wiadomo, że od 5 tys. do 8 tys. rzadkich 
jednostek chorobowych wyst ępuje u nawet 6% ca łkowitej ludno ści UE w dowolnym momencie 
życia. Innymi s łowy, oznacza to, że na rzadkie choroby choruje lub b ędzie chorowa ć od 29 mln do 
36 mln osób w 27 pa ństwach cz łonkowskich. 
2. D EFINICJA PROBLEMU  
2.1. Braki w zakresie rozpoznawa nia rzadkich chorób i spo łecznej świadomo ści ich 
istnienia 
Chociaż rzadkie choroby maj ą znaczny wp ływ na wska źniki chorobowo ści i umieralno ści, 
większość z nich jest niewidoczna w systemach informacyjnych opieki zdrowotnej ze wzgl ędu na 
brak odpowiednich systemów kodowania i klasyf ikacji. Brak formalnego zaklasyfikowania w 
systemach zdrowotnych powoduje medyczne i finans owe utrudnienia w leczeniu nierozpoznanej 
choroby, w nast ępstwie czego niedost ępne są fundusze i środki; powstaje cykl podtrzymuj ący 
aktualną nieefektywno ść. Ponadto niew łaściwa diagnoza lub brak diagnozy s ą głównymi 
przeszkodami w poprawie jako ści życia tysięcy pacjentów dotkni ętych rzadkimi chorobami.  
2.2. Brak polityk dotycz ących rzadkich chorób w pa ństwach cz łonkowskich 
W państwach cz łonkowskich obserwuje si ę rozproszenie ograniczonych środków na walk ę z 
rzadkimi chorobami, dlatego te ż niezbędne jest wypracowanie specj alnego planu koncentracji i 
skutecznego wykorzystywania tych środków, które w przeciw nym razie nie osi ągną progu 
skuteczno ści. Brak polityki zdrowotnej dotycz ącej wyłącznie rzadkich chorób i niewielkie zasoby 
wiedzy specjalistycznej w tej dziedzinie powoduj ą opóźnienie ich diagnozy i trudny dost ęp do 
opieki.  
2.3. Brak efektywnej opieki zdrowotnej, bada ń naukowych i uregulowa ń prawnych w 
zakresie rzadkich chorób w Europie 
2.3.1. Nierówny dost ęp do wyspecjalizowanej opieki zdrowotnej  
Brak jest sieci referencyjnych i dost ępu do opieki, zasobów i wiedzy specjalistycznej, które bywaj ą 
dostępne jedynie w innym pa ństwie członkowskim. 
 
PL 6   PL 2.3.2. Rozproszenie bada ń naukowych 
Istnieje bardzo bliski zwi ązek pomi ędzy badaniami naukowymi i mo żliwościami diagnozowania i 
leczenia rzadkich chorób. Potrzebne zatem s ą dalsze badania nad rzadkimi chorobami, utrudnia je 
jednak nieskuteczno ść i rozproszenie ograniczonych środków. 
2.3.3. Niewystarczaj ące ramy prawne 
Aktualne ramy prawne w UE s ą słabo dostosowane do problemu rzadkich chorób. Istniej ące 
prawodawstwo wspólnotowe w tym zakresie, dotycz ące na przyk ład badań klinicznych i 
dopuszczania do obrotu produktów leczniczych, okazuje si ę nieodpowiednie i niewystarczaj ące, 
gdy stosuje si ę je do rzadkich chorób. 
2.4. Pomocniczo ść 
Nie ma prawdopodobnie innego obszaru zdrowia public znego, w którym 27 krajowych strategii 
byłoby tak nieefektywnych i nieskute cznych, jak w przypadku rzadkich  chorób. Ograniczona liczba 
pacjentów dotkni ętych tymi chorobami i potrzeba mobilizacji środków oznaczaj ą, że aby dzia łań 
były efektywne ich skala i rodzaj wymagaj ą podjęcia ich na poziomie europejskim, zgodnie z art. 
152 Traktatu ustanawiaj ącego Wspólnot ę Europejsk ą. 
Ze względu na poziom niezb ędnych środków nie jest mo żliwe istnienie odr ębnego ośrodka dla 
każdej choroby w ka żdym państwie członkowskim. Idea jest wi ęc następująca: to specjalistyczna 
wiedza, a nie pacjenci, powinna si ę przemieszcza ć – choć w razie potrzeby tak że pacjenci powinni 
mieć możliwość dotarcia do danego o środka. 
2.4.1. Warunek niezb ędności 
Na państwach cz łonkowskich spoczywa g łówna odpowiedzialno ść za ochron ę i popraw ę zdrowia 
ich obywateli. Do ich zada ń należy podejmowanie decyzji dotycz ących organizacji i zapewniania 
świadczeń zdrowotnych i opieki medycznej pacjentom cierpi ącym na rzadkie choroby. Podstawowe 
cele UE w zakresie swobodnego przep ływu pacjentów, równie skutecznego rozpoznawania ró żnych 
chorób i równego dost ępu do bezpiecznych i skutecznych leków sierocych lub po łączonych bada ń 
naukowych nad rzadkimi chorobami  w naturalny sposób nabieraj ą jednak wymiaru europejskiego. 
Podstawowym powodem podj ęcia działań w zakresie rzadkich chorób w łaśnie teraz s ą prowadzone 
aktualnie prace nad zmian ą Międzynarodowej Klasyfikacji Chor ób (ICD). Do nowej ICD-11 maj ą 
być także włączone rzadkie choroby i aby w eu ropejskiej perspektywie by ło to skuteczne, 
niezbędny jest centralny punkt koordynacyjny. 
2.4.2. Warunek warto ści dodanej 
UE może zapewni ć wartość dodaną w wielu dziedzinach. Nale żą do nich dzia łania w celu 
osiągnięcia masy krytycznej lub uzyskania oszcz ędności wynikaj ących ze skali, takie na przyk ład 
jak wymiana informacji na temat rzadkich chorób, w przypadku gdy dotkni ęta nimi jest jedynie 
niewielka liczba osób w ka żdym państwie członkowskim, lub prowadzenie wspólnych bada ń 
multidyscyplinarnych, co uznane zosta ło za najskuteczniejsz ą metodę prowadz ącą do lepszego 
zrozumienia chorób i wypracowania metod prof ilaktyki, diagnostyki i leczenia. Przyk łady 
jednoznacznej warto ści dodanej odnale źć można w nast ępujących czterech obszarach: 
• redukowanie nierówno ści w obrębie zdrowia w UE; 
 
PL 7   PL • stworzenie spójnych ram w celu okre ślenia rzadkich chorób oraz wymiana informacji w ca łej 
Europie; 
• wartość dodana nowego podej ścia do rzadkich chorób w UE, poprawa informacji, okre ślania i 
wiedzy na temat rzadkich c horób w celu zbudowania silnej podstawy diagnozowania i opieki 
nad pacjentami; 
• stworzenie lepszych ram dla bada ń naukowych nad rzadkimi chorobami. 
3. C ELE 
Ogólnym celem dzia łań wspólnotowych w zakresie rzadki ch chorób jest wsparcie pa ństw 
członkowskich w zapewnieniu efektywnego i skuteczn ego rozpoznawania, profilaktyki, diagnozy, 
leczenia, opieki i bada ń w zakresie rzadkich chorób. Opiera si ę on na strategicznych celach 
Komisji: dobrobycie, solidarno ści i bezpiecze ństwie. Osi ągnięciu tego ogólnego celu maj ą służyć 
trzy specyficzne cele. 
3.1. Poprawienie rozpoznawania rzadkich chorób i spo łecznej świadomo ści ich istnienia 
Kluczem do poprawienia ca łościowych strategii w zakresie rzadki ch chorób jest zapewnienie ich 
rozpoznawania, co jest niezb ędnym warunkiem podj ęcia odpowiednich kolejnych dzia łań. Unia 
Europejska powinna prowadzi ć ścisłą współpracę z WHO w pracach nad zmian ą istniejącej 
Międzynarodowej Klasyfikacji Chorób (ICD) w celu zapewnienia leps zej kodyfikacji i klasyfikacji 
rzadkich chorób. 
3.2. Wspieranie polityk dotycz ących rzadkich chorób w pa ństwach cz łonkowskich 
Efektywne i skuteczne dzia łanie w dziedzinie rzadkich chorób uzale żnione jest od spójnej 
całościowej strategii w zak resie rzadkich chorób, która w spójny i ciesz ący się powszechn ą 
akceptacj ą sposób wykorzysta ogran iczone i rozproszone środki oraz b ędzie włączona we wspólny 
wysiłek na poziomie europejskim. Ten wspólny wysi łek zależy natomiast tak że od wspólnego w 
całej UE podej ścia do dzia łań w zakresie rzadkich chorób, które mo że zapewni ć wspólne podstawy 
dla współpracy. 
3.3. Rozwijanie europejskiej wspó łpracy, koordynacji i regulacji w zakresie rzadkich 
chorób 
Wspólnota powinna postawi ć sobie za cel lepsz ą koordynacj ę polityk i inicjatyw na poziomie UE 
oraz wzmocnienie wspó łdziałania między programami UE, tak by maksymalnie zwi ększyć zasób 
środków dost ępnych na walk ę z rzadkimi chorobami na poziomie wspólnotowym, a w 
szczególno ści by zapewni ć: 
– skuteczną koordynacj ę w dziedzinie bada ń naukowych i rozwoju technologicznego;  
– dostęp pacjentów cierpi ących na rzadkie choroby do odpowie dniej specjalis tycznej opieki 
zdrowotnej, a tak że do wyspecjalizowanych i dostosowanych do ich potrzeb us ług socjalnych; 
– dostosowanie ram prawnych i dzia łań na poziomie wspólnotowym do szczególnych potrzeb 
związanych z rzadkimi chorobami. 
 
PL 8   PL 4. O PCJE DZIA ŁAŃ 
4.1. Opcja podstawowa 
Kontynuowanie pracy opartej na projektach, be z europejskiego punktu odniesienia, w ramach 
aktualnie obowi ązujących ram prawnych 
W ramach tej opcji Komisja kontynuowa łaby wspieranie indywidualnych projektów maj ących na 
celu popraw ę rozpoznawania rzadkich chorób i zwi ększenie spo łecznej świadomości ich istnienia 
bez zapewniania pa ństwom cz łonkowskim formalnych wy tycznych ani zalece ń w odniesieniu do 
zapewniania efektywnych i skutecznych strategii. 
4.2. Komunikat Komisji i wniosek dotycz ący zalecenia Rady 
W ramach tej opcji Komisja przekaza łaby formalne o świadczenie definiuj ące rzadkie choroby w 
UE i przedstawi łaby swoje zamiary dzia łań na rzecz poprawy rozpoznawania rzadkich chorób i 
zwiększenia spo łecznej świadomości ich istnienia w skali Europy i świata, a tak że przedstawi łaby 
ogólną strategię europejskich dzia łań w odniesieniu do rzadkich chorób.  
Komisja przedstawi łaby także wniosek dotycz ący zalecenia Rady w sprawie ustanowienia przez 
państwa członkowskie spójnych i ca łościowych krajowych strategii w zakresie rzadkich chorób. 
4.3. Ponowne ustanowienie formalnego pr ogramu w dziedzinie rzadkich chorób 
W ramach tej opcji Komisja zaproponowa łaby ustanowienie specjalnego programu zawieraj ącego 
jedną szczegółową strategię w dziedzinie opieki zdrowotnej obejmuj ącej rzadkie choroby na 
poziomie wspólnotowym. Program ten zosta łby ustanowiony w oparciu o art. 152 Traktatu w celu 
rozwijania specyficznych projektów w zakresie r zadkich chorób w podobny sposób, jak w ramach 
poprzedniego specyficznego programu w tym zakresie. Komisja mog łaby także przyjąć środki w 
ramach rozporz ądzenia Parlamentu Europejskiego i Rady w sprawie statystyk Wspólnoty w 
zakresie zdrowia publicznego oraz zdrowia i bezpiecze ństwa pracy, tak by stworzy ć wiążące 
wymogi prawne w zakresie gromadzenia przez pa ństwa członkowskie danych na temat rzadkich 
chorób. 
5. A NALIZA SKUTKÓW  
5.1. Skutki spo łeczne 
Biorąc pod uwag ę złożoność i czasoch łonność tworzenia od podstaw krajowych strategii 
przewidzianych w opcji podstawowej, nie wydaje si ę możliwe, by bez zapewnienia wyra źnego 
punktu odniesienia, w którym zebrane zosta łyby istniej ące najlepsze praktyki z ca łej Unii, pa ństwa 
członkowskie mog ły ustanowi ć tego rodzaju strategie. Mog łoby to doprowadzi ć do powstania 
między państwami cz łonkowskimi jeszcze wi ększych nierówno ści. 
Zalecenie Rady stanowi łoby dla pa ństw członkowskich formalne prawne i polityczne 
zobowiązanie, pozwalaj ąc zarazem zachowa ć elastyczno ść w jego wprowadzaniu w życie. Takie 
podejście jest wyra źnie przewidziane w art. 152 jako odpowiednie narz ędzie w dziedzinie zdrowia, 
zapewniaj ące równowag ę pomiędzy dostarczeniem skutecznyc h wytycznych i wspólnego 
zaangażowania i równoczesnym respektowaniu zasady pomocniczo ści. Doprowadzi łoby ono do 
większej równo ści i lepszej jako ści w zapewnianiu us ług i dostępie do nich i tym samym mia ło 
pozytywny wp ływ na zdrowie ludno ści w państwach cz łonkowskich. 
 
PL 9   PL Ponowne ustanowienie formalnego programu w dziedzinie rzadkich chorób zapewni łoby bardzo 
niewielką, w porównaniu ze strategi ą Komisji, popraw ę skuteczno ści działań. Dlatego ponowne 
ustanowienie formalnego programu nie przynios łoby znacz ących korzy ści w odniesieniu do innych 
przedstawionych opcji. 
5.2. Oddzia ływanie na środowisko 
Ze względu na rodzaj inicjatywy oddzia ływanie na środowisko jest nieznaczne i nie b ędzie dalej 
analizowane. 
5.3. Skutki ekonomiczne 
Sukcesy w zwalczaniu rzadkich chorób mog ą mieć także wpływ na gospodark ę, poprawiaj ąc 
efektywno ść i skuteczno ść stosowania dost ępnych środków na walk ę z rzadkimi chorobami. Koszt 
budowy francuskiej wieloletniej (2005-2008) strategi i w odniesieniu do rzadkich chorób wyniesie 
86 mln 660 tys. EUR, a kolejne 20 mln EUR przeznaczone zostanie na badania naukowe. 
Konsekwencje dla bud żetu władz publicznych w przypadku opraco wywania tych strategii bez 
wytycznych i europejskiego podej ścia powoduj ą, że opcja podstawowa dla wielu pa ństw 
członkowskich b ędzie niewykonalna. 
Techniczne prace w ramach opcji zalecenia Rady mog ą być prowadzone przy pomocy istniej ącego 
programu w dziedzinie zdrowia i przy scentralizowaniu dzia łań, które stan ą się bardziej efektywne i 
mniej obci ążające dla krajowych system ów zdrowotnych oraz w ładz publicznych. Poprawa 
efektywno ści działań w zakresie rzadkich chorób przyniesie znacz ące korzyści indywidualnym 
pacjentom, a tak że poprawi ogóln ą efektywno ść wykorzystywania zasobów dost ępnych w 
systemach zdrowotnych. Bior ąc pod uwag ę niewiążący charakter inicjatywy, jej prawdopodobny 
wpływ nie powinien stanowi ć obciążenia dla żadnej grupy ani sektora. 
Znaczne natomiast by łoby obci ążenie administracyjne w ładz publicznych zwi ązane z 
proponowanym w trzeciej opcji gromadzeniem danych na temat 5 do 8 tys. rzadkich chorób w ca łej 
Unii. Duży byłby także dodatkowy koszt integracji gromadzonyc h danych w europejskim systemie 
statystycznym. Opcja ta podnios łaby także kwestię pomocniczo ści w kontek ście różnic w 
organizacji i dost ępie do świadczeń zdrowotnych i opieki medycznej w Unii. Aby ponowne 
ustanowienie formalnego programu UE w zakresie rzadkich chorób by ło wykonalne, niezb ędny 
byłby wysoki poziom finansowania, a wi ęc choć przyniós łby on korzy ści dziedzinom takim jak 
badania naukowe i rozwój t echnologiczny, nie wydaje si ę to najbardziej efektywnym podej ściem. 
6. P ORÓWNANIE OPCJI  
6.1. Poprawa rozpoznawania rzadkich chorób i spo łecznej świadomo ści ich istnienia 
 Opcja podstawowa Komunikat Komisji Wymóg 
gromadzenia danych 
Zalety Lepsze okre ślenie i 
klasyfikacja. Poprawa 
rozpoznawania, 
zaangażowanie 
zainteresowanych 
stron, przyj ęcie Udoskonalona baza 
danych naukowych, lepsze monitorowanie zdrowia 
 
PL 10   PL wyników. publicznego, lepszy i 
bardziej sprawiedliwy dost ęp 
do usług. 
Wady Niewielkie 
prawdopodobie ństwo 
przyjęcia klasyfikacji, 
duplikowanie i nieskuteczno ść prac, 
utrzymanie nierówno ści w 
dostępie do opieki. Skuteczno ść 
uzależniona od 
współpracy szerokiej 
grupy 
zainteresowanych 
stron. Znaczne obci ążenie 
administracyjne, wysoki koszt integracji w systemie statystycznym, nieproporcjonalny poziom dzia łań. 
6.2. Wspieranie polityk dotycz ących rzadkich chorób w pa ństwach cz łonkowskich 
 Opcja podstawowa Zalecenie Rady Strategia opieki 
zdrowotnej w zakresie rzadkich chorób na poziomie UE 
Zalety Maksymalna dowolno ść 
państw członkowskich w 
wyborze sposobu organizacji systemów zdrowotnych. Formalne zobowi ązanie 
prawne i polityczne, 
zachowanie 
elastyczno ści, 
zwiększona 
skuteczno ść i 
efektywno ść działań, 
łączenie zasobów. Szczegółowe 
wytyczne na poziomie UE, bardziej skuteczna w opisie najlepszych praktyk, szersza opieka zdrowotna. 
Wady Utrzymanie nierówno ści w 
dostępie i w jako ści opieki 
zdrowotnej, brak jasnych punktów odniesienia, nieefektywne budowanie strategii krajowych, utrzymanie rozproszenia zasobów. Brak wymogów 
prawnych do spe łnienia 
przez państwa 
członkowskie. Znacząca 
restrukturyzacja krajowych systemów zdrowotnych, kwestia pomocniczo ści. 
6.3. Rozwijanie europejskiej wspó łpracy, koordynacji i regulacji w zakresie rzadkich 
chorób 
 Opcja podstawowa Komunikat Komisji Ponowne 
ustanowienie programu w dziedzinie rzadkich chorób 
Zalety Uniknięcie konieczno ści 
zmiany kierunku Zwiększenie równo ści 
w dostępie do opieki Zapewnia polityczn ą 
widoczno ść 
 
PL 11   PL dotychczasowych dzia łań 
wspólnotowych.  zdrowotnej oraz jej 
jakości, wzmocnienie 
współpracy 
transgranicznej, 
zmniejszenie 
śmiertelno ści i 
chorobowo ści, 
zmniejszenie liczby 
nieskutecznych dzia łań, 
ożywienie bada ń 
naukowych, u łatwione 
wprowadzanie 
technologii. wspólnotowego 
finansowania. 
Wady Brak skuteczno ści 
kontynuowanych dzia łań, 
zwiększenie nierówno ści, 
zasoby pozostaj ą 
ograniczone i rozproszone. Zależność od 
współpracy w obr ębie 
wielu programów i 
licznych uczestników 
na poziomie 
wspólnotowym. Niezbędny wysoki 
poziom finansowania (niezapewniony w aktualnych perspektywach finansowych), brak integracji z innymi obszarami polityk, nieskuteczne podejście. 
6.4. Streszczenie 
Na tej podstawie preferowan ą opcją jest przed łożenie wniosków o wspólnotow ą strategię w 
zakresie rzadkich chorób przedstawion ą w komunikacie Komisji wraz z d ążeniem do wspólnego 
zaangażowania poprzez towarzysz ący wniosek dotycz ący zalecenia Rady w zakresie opracowania 
spójnych i ca łościowych strategii w zakresie rzadkich  chorób w oparciu o art. 152 TWE. 
7. M ONITOROWANIE I OCENA  
7.1. Gromadzenie danych 
W oparciu o prace prowadzone przez struktury ws parcia technicznego zostanie stworzony zbiór 
danych dotycz ących wska źników w zakresie rzadkich chorób. Zbiór danych obejmie nast ępujące 
obszary (jest to jedynie orientacyjny, niewyczerpuj ący wykaz): 
• Demografia, epidemiologia i stan zdrowia 
• Uwarunkowania czynników zdrowotnych i spo łeczno-ekonomicznych  
• Świadczenia medyczne 
• Badania i rozwój technologiczny 
• Równość, różnice regionalne i inicjatywy UE 
 
PL 12   PL 7.2. Procedura komitetowa i mechanizmy monitorowania 
W celu realizacji zada ń wykonywanych obecnie przez grup ę zadaniow ą UE ds. rzadkich chorób 
stworzony zosta łby komitet doradczy UE ds. rzad kich chorób (EUACRD). Przysz ły komitet 
doradczy b ędzie składał się z przedstawicieli 27 pa ństw członkowskich, a tak że specjalistów 
programu w dziedzinie zdrowia oraz projektów realizowanych w ramach programów ramowych, 
reprezentantów organizacji pacj entów, przedstawicieli przemys łu i innych zainteresowanych stron.