[pic] | KOMISJA WSPÓLNOT EUROPEJSKICH |

Bruksela, dnia 11.11.2008

KOM(2008) 726 wersja ostateczna

Wniosek

ZALECENIE RADY

w sprawie działań na poziomie europejskim w dziedzinie rzadkich chorób

{SEK(2008)2713}{SEK(2008)2712}

Wniosek

ZALECENIE RADY

w sprawie działań na poziomie europejskim w dziedzinie rzadkich chorób

RADA UNII EUROPEJSKIEJ,

uwzględniając Traktat ustanawiający Wspólnotę Europejską, w szczególności jego art. 152 ust. 4 akapit drugi,

uwzględniając wniosek Komisji[1],

uwzględniając opinię Parlamentu Europejskiego[2],

uwzględniając opinię Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Społecznego[3],

uwzględniając opinię Komitetu Regionów[4],

a także mając na uwadze, co następuje:

(1) Rzadkie choroby stanowią zagrożenie dla zdrowia obywateli europejskich. Należą do nich choroby zagrażające życiu lub choroby powodujące chroniczny ubytek na zdrowiu. Charakteryzują się one niską częstością występowania i znacznym stopniem złożoności.

(2) Na okres od 1 stycznia 1999 r. do 31 grudnia 2003 r. przyjęto wspólnotowy program działań w dziedzinie rzadkich chorób, w tym chorób genetycznych[5]. W programie tym określono częstość występowania rzadkiej choroby jako dotykającą nie więcej niż 5 na 10 000 osób w Unii Europejskiej.

(3) Rozporządzenie (WE) nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 16 grudnia 1999 r. w sprawie sierocych produktów leczniczych stanowi, że produkt leczniczy jest oznaczony jako „sierocy produkt leczniczy”, jeżeli produkt ten przeznaczony jest do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia stanu chorobowego zagrażającego życiu lub powodującego chroniczny ubytek zdrowia, występującego u nie więcej niż 5 na 10 000 osób we Wspólnocie w chwili gdy przedkładany jest wniosek.

(4) Szacuje się, że liczba istniejących obecnie rzadkich chorób waha się pomiędzy 5 000 a 8 000, a w ciągu życia cierpi na nie od 6 % do 8 % populacji. Oznacza to, że chorobami tymi dotkniętych jest od 27 do 36 milionów osób w Unii Europejskiej. Większość przypadków to choroby rzadko występujące, na które cierpi maksymalnie 1 na 100 000 osób.

(5) Ze względu na niską częstość występowania i szczególny charakter rzadkie choroby wymagają strategii o wymiarze międzynarodowym, której podstawą są specyficzne i złożone działania, mające na celu zapobieżenie wysokiej chorobowości lub możliwym do uniknięcia przedwczesnym zgonom oraz poprawę jakości życia i możliwości społeczno-ekonomicznych chorych.

(6) Rzadkie choroby były jednym z priorytetów wspólnotowego szóstego programu ramowego w dziedzinie badań, rozwoju technologicznego i demonstracji (2002–2006) i pozostają priorytetem działań w ramach nowego siódmego programu ramowego w dziedzinie badań, rozwoju technologicznego i demonstracji (2007–2013)[6], jako że rozwój nowych możliwości w zakresie diagnozowania i leczenia rzadkich chorób oraz przeprowadzenie badań epidemiologicznych w ich zakresie wymaga działań obejmujących wiele krajów, w celu zwiększenia liczby pacjentów zaangażowanych w poszczególne badania.

(7) W swojej białej księdze zatytułowanej „Razem na rzecz zdrowia: strategiczne podejście dla UE na lata 2008–2013” z dnia 23 października 2007 r., przedstawiającej strategię UE w zakresie zdrowia, Komisja wskazała rzadkie choroby jako priorytet dla działań.[7]

(8) W celu poprawy koordynacji i spójności inicjatyw krajowych, regionalnych i lokalnych dotyczących rzadkich chorób, wszystkie odpowiednie działania krajowe w obszarze rzadkich chorób powinny zostać ujęte w krajowych planach zwalczania rzadkich chorób.

(9) Zgodnie z bazą danych Orphanet, tylko 250 spośród 5 863 znanych rzadkich chorób, w przypadku których możliwa jest identyfikacja kliniczna, posiada kod w istniejącej Międzynarodowej Klasyfikacji Chorób (wersja 10). Odpowiednie klasyfikacja i oznaczenie kodami wszystkich rzadkich chorób są niezbędne dla zapewnienia świadomości co do ich istnienia i rozpoznania w krajowych systemach opieki zdrowotnej.

(10) Światowa Organizacja Zdrowia (dalej WHO) zainicjowała w 2007 r. proces przeglądu 10. wersji Międzynarodowej Klasyfikacji Chorób w celu przyjęcia w ramach Światowego Zgromadzenia Zdrowia w 2014 r. jej nowej, 11. wersji. W ramach WHO ustanowiono Grupę zadaniową UE ds. rzadkich chorób jako Główną grupę doradczą ds. rzadkich chorób, aby wesprzeć proces przeglądu poprzez wnioski dotyczące kodyfikacji i klasyfikacji rzadkich chorób.

(11) Wdrożenie wspólnej identyfikacji rzadkich chorób przez wszystkie państwa członkowskie znacznie wzmocniłoby wkład Unii Europejskiej w prace Głównej grupy doradczej oraz ułatwiłoby współpracę na poziomie Wspólnoty w dziedzinie rzadkich chorób.

(12) W lipcu 2004 r. została ustanowiona Grupa wysokiego szczebla ds. usług zdrowotnych i opieki medycznej[8], w celu zaangażowania ekspertów ze wszystkich państw członkowskich w prace dotyczące praktycznych aspektów współpracy pomiędzy krajowymi systemami opieki zdrowotnej w UE. Jedna z grup roboczych tej Grupy wysokiego szczebla koncentruje się na europejskich sieciach referencyjnych (ERN) dotyczących rzadkich chorób[9]. Rozwinięto niektóre zasady, w tym dotyczące roli tych sieci w zwalczaniu rzadkich chorób oraz niektóre kryteria, które muszą zostać spełnione przez takie sieci. ERN powinny również pełnić rolę ośrodków badań i wiedzy, zajmujących się leczeniem pacjentów z innych państw członkowskich i zapewniających, w razie potrzeby, dostęp do odpowiedniej infrastruktury leczniczej.

(13) Z punktu widzenia Wspólnoty wartość dodana europejskich sieci referencyjnych jest szczególnie wysoka w przypadku rzadkich chorób ze względu na ich niski stopień występowania, z którym związana jest zarówno ograniczona liczba pacjentów, jak i brak wiedzy specjalistycznej w ramach jednego kraju. Gromadzenie wiedzy specjalistycznej na poziomie europejskim ma zatem kluczowe znaczenie dla zapewnienia pacjentom cierpiącym na rzadkie choroby równego dostępu do opieki wysokiej jakości.

(14) W grudniu 2006 r. grupa ekspertów w ramach Grupy zadaniowej UE ds. rzadkich chorób wydała sprawozdanie zatytułowane „Wkład w kształtowanie polityki: Współpraca europejska na rzecz usług zdrowotnych i opieki medycznej w dziedzinie rzadkich chorób”[10], skierowane do Grupy wysokiego szczebla ds. usług zdrowotnych i opieki medycznej WE. Sprawozdanie grupy ekspertów podkreśla, między innymi, znaczenie określenia ośrodków wiedzy specjalistycznej na poziomie krajowym i regionalnym oraz roli, jaką powinny one pełnić. Niektóre ze środków będących przedmiotem sprawozdania są włączone do niniejszego zalecenia.

(15) Współpraca i wymiana wiedzy pomiędzy krajowymi i regionalnymi ośrodkami wiedzy specjalistycznej okazała się najbardziej skuteczną strategią postępowania z rzadkimi chorobami w Europie.

(16) Krajowe i regionalne ośrodki wiedzy specjalistycznej powinny przyjąć podejście wielodyscyplinarne do opieki, łączące w sobie aspekty medyczne i społeczne, w celu rozwiązania złożonych i wielorakich problemów związanych z rzadkimi chorobami.

(17) Cechy szczególne rzadkich chorób, do których należą ograniczona liczba pacjentów i brak odpowiedniej wiedzy, w tym wiedzy specjalistycznej, czynią z nich wyjątkową dziedzinę o bardzo wysokiej wartości dodanej na poziomie europejskim. Osiągnięcie wartości dodanej może w szczególności być możliwe poprzez zgromadzenie krajowej wiedzy specjalistycznej z zakresu rzadkich chorób, rozproszonej w państwach członkowskich.

(18) Szczególne znaczenie ma zapewnienie aktywnego wkładu państw członkowskich w rozwijanie niektórych wspólnych instrumentów przewidzianych w komunikacie Komisji w sprawie rzadkich chorób, w szczególności europejskie ekspertyzy na temat diagnozowania i opieki medycznej oraz europejskie wytyczne w sprawie prowadzenia populacyjnych badań przesiewowych. Odnosi się to także do sprawozdań z oceny dotyczących terapeutycznej wartości dodanej sierocych produktów leczniczych, które mogłyby przyczynić się do przyspieszenia negocjacji dotyczących cen na poziomie krajowym, redukując przez to opóźnienia w dostępie pacjentów cierpiących na rzadkie choroby do leków sierocych.

(19) WHO określiła upodmiotowienie pacjentów jako „warunek wstępny zdrowia” i zachęciła do „aktywnego partnerstwa i strategii samoopieki pacjentów w celu poprawy wyników zdrowotnych i jakości życia w grupie osób dotkniętych przewlekłymi chorobami”[11]. Z tego punktu widzenia, rola grup pacjentów jest znacząca, mając na uwadze bezpośrednie wsparcie osób dotkniętych chorobą oraz przeprowadzane przez nie prace zbiorowe w celu poprawy warunków wspólnoty pacjentów cierpiących na rzadkie choroby jako całości, także z uwzględnieniem przyszłych pokoleń.

(20) Pacjenci i przedstawiciele pacjentów powinni być zatem włączeni na wszystkich etapach w procesy kształtowania polityki i podejmowania decyzji. Ich działalność powinna być aktywnie promowana i wspierana, łącznie ze wsparciem finansowym w każdym państwie członkowskim.

(21) Rozwój infrastruktury w zakresie badań i opieki zdrowotnej w dziedzinie rzadkich chorób wymaga długotrwałych projektów, a w związku z tym wsparcia finansowego w celu zapewnienia ich trwałości w perspektywie długoterminowej. Wysiłki te przyczynią się do zwiększenia synergii z projektami rozwiniętymi w ramach wspólnotowego programu w dziedzinie zdrowia (2008-2013), siódmego wspólnotowego programu ramowego w dziedzinie badań, rozwoju technologicznego i demonstracji (2007–2013) oraz następców tych programów.

NINIEJSZYM ZALECA PAŃSTWOM CZŁONKOWSKIM:

1. Opracowanie krajowych planów zwalczania rzadkich chorób w celu zapewnienia pacjentom cierpiącym na rzadkie choroby ogólnego dostępu do wysokiej jakości opieki, w tym diagnozowania, leczenia i leków sierocych, na całym terytorium ich kraju, na zasadzie sprawiedliwości i solidarności w całej UE, w szczególności:

1. opracowanie oraz przyjęcie całościowej i zintegrowanej strategii, do końca 2011 r., mającej na celu kierowanie działaniami w dziedzinie rzadkich chorób oraz ich usystematyzowanie, mającej formę krajowego planu zwalczania rzadkich chorób;

2. podjęcie działania zapewniającego, że wszystkie obecne i przyszłe inicjatywy na poziomie regionalnym i krajowym są włączone do ich planu krajowego;

3. określenie ograniczonej ilości działań priorytetowych w ramach krajowego planu zwalczania rzadkich chorób, z konkretnymi celami, jasnymi terminami, strukturami zarządzającymi oraz regularnymi sprawozdaniami;

4. wspieranie rozwoju wytycznych i zaleceń dotyczących rozwoju działań krajowych dotyczących rzadkich chorób przez właściwe instytucje na poziomie krajowym w ramach trwającego europejskiego projektu na rzecz rozwoju krajowych planów zwalczania rzadkich chorób (EUROPLAN), wybranego do finansowania w okresie 2007-2010 w ramach programu zdrowia publicznego;

5. włączenie do krajowych planów postanowień mających zapewnić wszystkim pacjentom cierpiącym na rzadkie choroby sprawiedliwy dostęp do wysokiej jakości opieki, w tym diagnozowania, leczenia i leków sierocych, na całym terytorium ich kraju, w celu zapewnienia sprawiedliwego dostępu do wysokiej jakości opieki na zasadzie sprawiedliwości i solidarności w całej Unii Europejskiej.

2. Odpowiednia definicja, kodyfikacja i rejestracja rzadkich chorób

6. wdrożenie wspólnej, wypracowanej na poziomie UE, definicji rzadkich chorób, jako chorób występujących u nie więcej niż 5 na 10 000 osób, ;

7. zapewnienie, że rzadkie choroby są odpowiednio kodowane i można je odnaleźć we wszystkich systemach informacji zdrowotnej, przyczyniając się do odpowiedniego uznania choroby w krajowych systemach opieki zdrowotnej i zwrotu kosztów;

8. wnoszenie aktywnego wkładu w ustanowienie dynamicznej rejestracji rzadkich chorób w UE, o której mowa w komunikacie;

9. wspieranie na poziomie krajowym lub regionalnym specjalnych sieci informacyjnych w zakresie chorób, a także rejestrów i baz danych.

3. Badania naukowe dotyczące rzadkich chorób

10. zidentyfikowanie trwających projektów badawczych i istniejących zasobów badawczych w celu ustalenia aktualnego stanu badań w dziedzinie rzadkich chorób;

11. zidentyfikowanie potrzeb i priorytetów dla badań podstawowych, klinicznych i translacyjnych w dziedzinie rzadkich chorób oraz priorytetów w zakresie badań społecznych;

12. wzmocnienie udziału krajowych naukowców i laboratoriów w projektach badawczych dotyczących rzadkich chorób, finansowanych na poziomie Wspólnoty;

13. włączenie do krajowego planu zwalczania rzadkich chorób postanowień mających na celu wspieranie badań, łącznie ze zdrowiem publicznym i badaniami społecznymi w dziedzinie rzadkich chorób, szczególnie mając na celu rozwój narzędzi, takich jak infrastruktura przekrojowa oraz projekty dotyczące konkretnych chorób.

4. Ośrodki specjalistyczne i europejskie sieci referencyjne dotyczące rzadkich chorób

14. zidentyfikowanie krajowych lub regionalnych ośrodków specjalistycznych na całym terytorium kraju do końca 2011 r. oraz wspieranie powstawania ośrodków specjalistycznych w miejscach, gdzie jest ich brak, szczególnie poprzez włączenie do ich krajowego planu zwalczania rzadkich chorób postanowień z zakresu tworzenia krajowych lub regionalnych ośrodków specjalistycznych;

15. wzmocnienie uczestnictwa specjalistycznych ośrodków krajowych lub regionalnych w europejskich sieciach referencyjnych oraz zapewnienie odpowiedniego, długoterminowego finansowania publicznego w celu zapewnienia ich trwałości, a poprzez to ciągłości w opiece pacjentów.

16. organizowanie ścieżek opieki zdrowotnej dla pacjentów poprzez podejmowanie współpracy z odpowiednimi specjalistami w kraju, a w razie potrzeby również zagranicą; konieczność wspierania transgranicznej opieki zdrowotnej, w tym mobilności pacjentów, pracowników służby zdrowia oraz usługodawców, a także świadczenia usług za pośrednictwem technologii informacyjno-komunikacyjnych, w zakresie, w jakim jest to niezbędne dla zapewnienia powszechnego dostępu do potrzebnej specjalistycznej opieki zdrowotnej;

17. dopilnowanie, by podstawą działania specjalistycznych ośrodków krajowych lub regionalnych było podejście wielodyscyplinarne do opieki w przypadku rozwiązywania złożonych i wielorakich problemów, takich jak rzadkie choroby; oraz promowanie integracji płaszczyzny medycznej i socjalnej w ramach tych ośrodków;

18. dopilnowanie, by specjalistyczne ośrodki krajowe lub regionalne spełniały standardy sformułowane przez europejskie sieci referencyjne dotyczące rzadkich chorób, uwzględniając potrzeby i oczekiwania pacjentów i pracowników służby zdrowia.

5. Gromadzenie wiedzy specjalistycznej dotyczącej rzadkich chorób na poziomie europejskim

19. zapewnienie mechanizmów służących gromadzeniu krajowej wiedzy specjalistycznej dotyczącej rzadkich chorób i łączenia jej z wiedzą posiadaną przez partnerów europejskich w celu wspierania rozwoju:

20. wspólnych protokołów i zaleceń, takich jak europejskie ekspertyzy na temat narzędzi diagnozowania, opieki medycznej, edukacji i opieki społecznej;

21. europejskich wytycznych w sprawie populacyjnych badań przesiewowych i testów diagnostycznych;

22. wspólnego korzystania ze sprawozdań z oceny państw członkowskich dotyczących terapeutycznej wartości dodanej leków sierocych na poziomie UE, w celu zminimalizowania opóźnień w dostępie pacjentów cierpiących na rzadkie choroby do leków sierocych;

6. Upodmiotowienie organizacji pacjentów

23. podjęcie działań zapewniających właściwe konsultacje z pacjentami i ich przedstawicielami na wszystkich etapach procesów politycznych i podejmowania decyzji w dziedzinie rzadkich chorób, w tym w dziedzinie ustanawiania i zarządzania ośrodkami wiedzy specjalistycznej i europejskimi sieciami referencyjnymi oraz opracowywania planów krajowych;

24. wspieranie działań podejmowanych przez organizacje pacjentów, takich jak podnoszenie świadomości, rozwijanie potencjału, szkolenia, wymiana informacji oraz najlepszych praktyk, tworzenie sieci kontaktów, nawiązywanie kontaktów z pacjentami najbardziej odizolowanymi;

25. włączenie do krajowych planów zwalczania rzadkich chorób postanowień z zakresu wsparcia organizacji pacjentów i konsultacji z nimi, jak określono w ust. 1 i 2.

7. Trwałość

26. poprzez odpowiednie mechanizmy finansowania zapewnienie trwałości funkcjonowania infrastruktury badawczej, takiej jak biobanki, bazy danych i rejestry oraz infrastruktury opieki zdrowotnej, do której należą ośrodki wiedzy specjalistycznej, a także europejskie sieci referencyjne dotyczące rzadkich chorób;

27. współpraca z innymi państwami członkowskimi w rozwiązaniu problemu dotyczącego trwałości funkcjonowania infrastruktury badawczej na skalę europejską, wspólnej dla wszystkich państw członkowskich i obejmującej jak największą liczbę rzadkich chorób;

28. włączenie do krajowego planu zwalczania rzadkich chorób postanowień dotyczących trwałości finansowej dla działań w dziedzinie rzadkich chorób.

NINIEJSZYM WZYWA KOMISJĘ DO:

1. Sporządzenia sprawozdania z wdrożenia niniejszego zalecenia, skierowanego do Rady, Parlamentu Europejskiego, Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Społecznego oraz Komitetu Regionów na podstawie informacji dostarczonych przez państwa członkowskie, nie później niż z końcem piątego roku po dacie przyjęcia niniejszego zalecenia, uwzględniającego zakres, w jakim zaproponowane środki są skuteczne oraz potrzebę dalszych działań.

2. Regularnego informowania Rady o działaniach następczych w stosunku do komunikatu Komisji w sprawie rzadkich chorób.

Sporządzono w Brukseli dnia […] r.

W imieniu Rady

Przewodniczący

[1] Dz.U. C […] z […], s. .

[2] Dz.U. C […] z […], s. .

[3] Dz.U. C […] z […], s. .

[4] Dz.U. C […] z […], s. .

[5] Decyzja nr 1295/1999/WE Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 29 kwietnia 1999 r. przyjmująca wspólnotowy program działania w dziedzinie rzadkich chorób w ramach działań w dziedzinie zdrowia publicznego (1999–2003).

[6] http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2006:412:0001:0041:EN:PDF

[7] Zob. http://ec.europa.eu/health/ph_overview/strategy/health_strategy_en.htm

[8] W odpowiedzi na wnioski wyciągnięte na wyższym poziomie Komisja przyjęła komunikat w sprawie mobilności pacjentów i rozwoju opieki zdrowotnej w UE - COM(2004) 301, 20.4.2004 - oraz ustanowiła mechanizm umożliwiający kontynuowanie działań, o których mowa w tym komunikacie.

[9] http://ec.europa.eu/health/ph_threats/non_com/rare_8_en.htm

[10] http://ec.europa.eu/health/ph_threats/non_com/docs/contribution_policy.pdf

[11] http://www.euro.who.int/Document/E88086.pdf