Obecna współpraca w dziedzinie HTA na szczeblu unijnym prowadzona jest na zasadzie poszczególnych projektów. Oznacza to, że jej finansowanie jest krótkoterminowe i musi być zabezpieczane oraz renegocjowane w każdym cyklu finansowym, a przy tym nie ma gwarancji kontynuacji podjętych działań w perspektywie długoterminowej. Wiele czasu i zasobów poświęca się na kwestie organizacyjne związane z rozpoczynaniem i zamykaniem każdego takiego projektu zakrojonego na szeroką skalę, co odbija się niekorzystnie na wynikach współpracy naukowej.

Instytucje ds. HTA w różnych państwach członkowskich równolegle lub w podobnym czasie przeprowadzają oceny kliniczne tych samych technologii, przez co dochodzi do powielania pracy i nieefektywnego korzystania z zasobów. Ponadto wspólne oceny kliniczne prowadzone w ramach współpracy unijnej są obecnie wykorzystywane na szczeblu krajowym w niewielkim stopniu, co skutkuje powielaniem działań oraz dodatkowymi nakładami pracy i kosztów. Powielanie działań może prowadzić do uzyskiwania rozbieżnych wyników i wniosków, co niekorzystnie wpływa na przewidywalność warunków prowadzenia działalności i przyczynia się do opóźnień i nierównego dostępu pacjentów do najbardziej innowacyjnych technologii medycznych.

Krajowe i regionalne instytucje ds. oceny technologii medycznych stosują różne krajowe procedury i metodyki, w związku z czym podmioty opracowujące technologie medyczne, które chcą wprowadzić daną technologię w kilku państwach członkowskich, spotykają się z różnymi wymogami w zakresie danych i dowodów. Rezultatem jest utrudniony i nierówny dostęp do rynku, co z kolei powoduje nieprzewidywalność warunków prowadzenia działalności, wyższe koszty oraz w dłuższej perspektywie negatywne skutki dla innowacyjności. Różnice między krajowymi procesami i metodykami powodują również, że dowody są traktowane w różny sposób w ramach poszczególnych ocen, co dla pacjentów może oznaczać opóźnienia i nierówny dostęp do innowacyjnych technologii medycznych.

Współpraca w dziedzinie oceny technologii medycznych na szczeblu unijnym trwa już od lat 80. Unia Europejska poczyniła znaczne inwestycje, aby wesprzeć współpracę między organami HTA. Przeprowadzono dwa wspólne działania (wspólne działania EUnetHTA) oraz szereg projektów. W czerwcu 2016 r. rozpoczęto trzecie wspólne działanie (wspólne działanie EUnetHTA 3), które potrwa do 2020 r., a jego łączny budżet wyniesie 20 mln EUR. We wspólnych działaniach odnotowano bardzo duże uczestnictwo podmiotów ze wszystkich państw członkowskich UE. Trzecie wspólne działanie skupia się na opracowywaniu wspólnych metodyk oceny, nadzorowaniu i przygotowywaniu wspólnych ocen klinicznych oraz pełnych sprawozdań z ocen technologii medycznych, a także na opracowywaniu i utrzymywaniu wspólnych narzędzi ICT. Ponadto w wyniku przyjęcia dyrektywy w sprawie transgranicznej opieki zdrowotnej (dyrektywa 2011/24/UE) ustanowiono, w 2013 r., sieć do spraw oceny technologii medycznych, której zadaniem jest udzielanie strategicznych i politycznych wskazówek w ramach współpracy naukowo-technicznej na szczeblu unijnym.

Ocena technologii medycznych (ang. health technology assessment, HTA) jest wielodyscyplinarnym procesem, który w systematyczny, przejrzysty, obiektywny i rzetelny sposób podsumowuje informacje dotyczące medycznych, społecznych, ekonomicznych i etycznych aspektów stosowania danej technologii medycznej. Celem HTA jest stworzenie podstawy do kształtowania bezpiecznej i skutecznej polityki zdrowotnej skupionej na pacjentach i dążącej do optymalnego wykorzystania środków finansowych. Termin „technologia medyczna” należy rozumieć w szerokim sensie obejmującym produkty lecznicze, wyroby medyczne i procedury medyczne i chirurgiczne, a także środki stosowane w opiece zdrowotnej w celu zapobiegania chorobom oraz ich diagnozowania lub leczenia.

Art. 114 TFUE pozwala na przyjęcie środków dotyczących zbliżania przepisów ustawowych, wykonawczych i administracyjnych państw członkowskich, jeżeli są one niezbędne do ustanowienia lub funkcjonowania rynku wewnętrznego przy jednoczesnym zapewnieniu wysokiego poziomu ochrony zdrowia publicznego. Art. 114 TFUE jest odpowiednią podstawą prawną w świetle celów wniosku, polegających na usunięciu niektórych różnic istniejących na rynku wewnętrznym technologii medycznych spowodowanych proceduralnymi i metodologicznymi różnicami w przeprowadzaniu ocen klinicznych w państwach członkowskich oraz zlikwidowaniu znacznego powielania pracy nad takimi ocenami w całej UE.

W niniejszym wniosku przewidziano ponadto wspólne konsultacje naukowe, które mogą być źródłem wskazówek dla podmiotów opracowujących technologie medyczne na etapie opracowywania danej technologii. Konsultacje te przyczynią się również do osiągnięcia celów powiązanych przepisów UE w sprawie badań klinicznych, będą bowiem zapewniać, by dowody wytworzone w badaniach klinicznych były rzetelne i przynosiły korzyść pacjentom oraz zdrowiu publicznemu.

Biorąc pod uwagę niedawne wejście w życie nowych rozporządzeń w sprawie wyrobów medycznych, ich obecne wdrażanie oraz skutki tych procesów dla organów ds. wyrobów medycznych i producentów wyrobów medycznych, przyjęto spójne podejście, aby zapewnić stopniowe wdrażanie przepisów niniejszego wniosku, uniknąć nakładania się terminów i zadbać o to, by wdrażanie obu pakietów legislacyjnych prowadziło do osiągnięcia ich celów bez stwarzania niepewności ani nadmiernego obciążenia administracyjnego dla sektora.

Wniosek jest zgodny z nadrzędnymi celami UE, takimi jak sprawne funkcjonowanie rynku wewnętrznego, stabilne systemy opieki zdrowotnej oraz ambitny program badań i innowacji. Oprócz spójności z powyższymi celami polityki UE wniosek jest również zgodny z obowiązującymi przepisami Unii w dziedzinie produktów leczniczych i wyrobów medycznych oraz stanowi uzupełnienie tych przepisów. Przykładowo mimo iż procesy regulacyjne i proces oceny technologii medycznych będą nadal od siebie oddzielone, gdyż służą różnym celom, możliwe będzie stworzenie synergii poprzez wymianę informacji i lepsze skoordynowanie harmonogramu procedur proponowanych wspólnych ocen klinicznych z harmonogramem procedur scentralizowanego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w odniesieniu do produktów leczniczych. Oczekuje się również, że powstanie synergia między wspólnymi ocenami klinicznymi wyrobów medycznych i niektórymi przepisami nowych rozporządzeń UE w sprawie wyrobów medycznych i wyrobów medycznych do diagnostyki in vitro (np. rozszerzone zasady oceny klinicznej i badania klinicznego; unijne panele ekspertów ds. wyrobów medycznych wysokiego ryzyka).

Niniejszy wniosek ma formę nowego rozporządzenia. Ten rodzaj instrumentu uznano za najodpowiedniejszy, gdyż kluczowym elementem wniosku jest ustanowienie procedur i struktur dla współpracy na szczeblu Unii. Mimo iż takie przejście na ogólnounijne podejście wymagać będzie niewątpliwie pewnego dostosowania przepisów krajowych, np. w celu umożliwienia wykorzystania wspólnych ocen klinicznych na poziomie krajowym w ramach ogólnej oceny technologii medycznych, to jednak przejście to nie wymaga wprowadzenia znaczących środków wykonawczych ustanawiających te procedury i struktury na szczeblu krajowym.

Ponadto wniosek jest zgodny z zasadą proporcjonalności, gdyż daje zarówno państwom członkowskim jak i branży wystarczającą ilość czasu na dostosowanie się do nowego systemu UE dzięki podejściu polegającym na stopniowym zwiększaniu liczby ocen przeprowadzanych na szczeblu Unii oraz wprowadzeniu okresu przejściowego w odniesieniu do udziału państw członkowskich.

Proporcjonalność wniosku przejawia się również w podejściu przyjętym w odniesieniu do wyrobów medycznych. Wniosek nie wprowadza nowych wymogów dla podmiotów opracowujących technologie medyczne, jeżeli nie zostały one już określone w ustawodawstwie krajowym. We wniosku zapewnia się natomiast, by metodyki i procedury stosowane do oceny technologii medycznych były bardziej przewidywalne w całej UE i by w przypadku poddania tych technologii wspólnej ocenie klinicznej oceny takie nie były powtarzane, dzięki czemu można będzie uniknąć rozbieżności i powielania działań.

Wniosek jest zgodny z zasadą proporcjonalności, ponieważ ogranicza zakres wspólnych prac do szczególnych rodzajów produktów leczniczych i wyrobów medycznych oraz pozwala na elastyczność w odniesieniu do harmonogramu wspólnych ocen klinicznych wyrobów medycznych. Dzięki temu uwzględnione zostały różnice między sektorem produktów leczniczych a sektorem wyrobów medycznych pod względem ścieżek dostępu do rynku. Wniosek przynosi wyraźną wartość dodaną, gdyż skupia się na rodzaju technologii medycznych, w przypadku którego praca organów ds. HTA jest obecnie powielana w największym stopniu, a korzyść płynąca ze wspólnej oceny jest największa.

Wniosek jest proporcjonalną i niezbędną odpowiedzią na potrzebę rozwiązania problemów opisanych w sekcji 1. W szczególności proponowany wymóg, aby nie powtarzać na szczeblu krajowym wspólnych ocen klinicznych przeprowadzonych na szczeblu Unii, a także charakter wspólnej oceny klinicznej, która zostanie ograniczona do oceny dowodów, są niezbędne do zmniejszenia skali powielania działań i uniknięcia rozbieżności. Jednocześnie we wniosku unika się wchodzenia w kompetencje państw członkowskich w zakresie decyzji dotyczących dostępu do technologii medycznych ocenianych na szczeblu Unii. Wniosek ogranicza wspólne prace do klinicznych aspektów HTA, w przypadku których współpraca na poziome Unii może dać korzyści zarówno pod względem jakości jak i efektywności, i nie wychodzi poza elementy niezbędne. Ocena domen bardziej zależnych od konkretnego kontekstu (np. domeny ekonomicznej, organizacyjnej czy etycznej) oraz podejmowanie decyzji dotyczących ustalania cen i refundacji pozostają w gestii państw członkowskich.

W dołączonym do niniejszego wniosku sprawozdaniu z oceny skutków wprowadzono rozróżnienie między ocenami klinicznymi, w ramach których wiele elementów można ujednolicić, jeśli chodzi o funkcjonujące w państwach członkowskich procedury przeprowadzania takich ocen, metody oceniania oraz rodzaje wymaganych danych, a ocenami nieklinicznymi. Te ostatnie są bardziej powiązane z domenami (np. ekonomicznymi, organizacyjnymi, etycznymi), które dotyczą raczej realiów krajowych i są bardziej bezpośrednio związane z podejmowaniem ostatecznych decyzji w sprawie ustalania cen i refundacji, które to decyzje pozostają wyłącznie w gestii państw członkowskich. Skupiając się zatem na ocenach klinicznych, niniejszy wniosek dotyczy domen, w których wartość dodaną UE uważa się za największą.

Mimo iż obecna współpraca, czyli wspólne działania i sieć ds. HTA, uwidacznia korzyści płynące z unijnej współpracy, takie jak ustanowienie profesjonalnej sieci, narzędzi i metodyk do celów współpracy przy wspólnych ocenach i ich nadzorowania, to jednak ten model współpracy nie przyczynił się do zlikwidowania rozdrobnienia systemów krajowych i powielania działań.

Duża liczba różnorodnych rodzajów podejścia do ocen klinicznych we wszystkich państwach członkowskich oznacza, że z uwagi na skalę i skutki opisanych przeszkód wyeliminować je może jedynie działanie na szczeblu unijnym. Jest mało prawdopodobne, by bez działania na szczeblu UE doszło do dalszej harmonizacji krajowych zasad przeprowadzania ocen technologii medycznych, a zatem fragmentacja rynku wewnętrznego trwałaby nadal.

Wniosek jest istotny dla małych i średnich przedsiębiorstw (MŚP), których obecność jest szczególnie widoczna w sektorze wyrobów medycznych. Nie przewidziano jednak szczególnych przepisów dla mikroprzedsiębiorstw, ponieważ nie oczekuje się, że odegrają one znaczącą rolę we wprowadzaniu nowych technologii medycznych na rynek. Oczekuje się, że wniosek przyniesie korzyści MŚP poprzez zmniejszenie obecnych obciążeń administracyjnych i kosztów przestrzegania przepisów związanych z przedkładaniem wielu pakietów dokumentacji w celu spełnienia różnych wymogów krajowych w dziedzinie oceny technologii medycznych. W szczególności wspólne oceny kliniczne i wspólne konsultacje naukowe przewidziane we wniosku zwiększyłyby przewidywalność warunków prowadzenia działalności dla branży. Ma to szczególne znaczenie dla MŚP, gdyż zazwyczaj mają one mniejsze portfolia produktów i nie mogą przeznaczać dużej ilości zasobów i potencjału na kwestie dotyczące HTA. Istotne jest, że we wniosku nie przewiduje się opłat za wspólne oceny kliniczne ani za wspólne konsultacje naukowe. Oczekuje się, że zwiększona przewidywalność warunków prowadzenia działalności wynikająca ze wspólnych prac w dziedzinie HTA w całej Unii pozytywnie wpłynie na konkurencyjność unijnego sektora technologii medycznych.

–Study on Impact Analysis of Policy Options for Strengthened EU Cooperation on HTA. 2017 r. Sogeti, Austrian Public Health Institute, London School of Economics. (CHAFEA/2016/Health/16)

–Mapping of HTA Methodologies in EU and Norway. 2017 r., DG SANTE nr zamówienia 17010402/2016/736040

–Mapping of HTA National Organisations, Programmes and Processes in EU and Norway. 2017 r., nr zamówienia 17010402/2016/734820

Jeżeli chodzi o podmioty opracowujące technologie medyczne, przemysł farmaceutyczny i jego stowarzyszenia branżowe poparły harmonizację ocen klinicznych w momencie wchodzenia technologii medycznych na rynek. Podkreślono, że ekonomiczna część oceny powinna pozostać w gestii państw członkowskich. Producenci wyrobów medycznych i ich stowarzyszenia branżowe ponownie podkreślili znaczenie uwzględnienia specyfiki ich sektora oraz potrzebę zastosowania podejścia, w którym procesami kierują państwa członkowskie. Podkreślono, że ocena technologii medycznych powinna skupiać się na produktach, które są innowacyjne i odnoszą się do niezaspokojonych potrzeb pacjentów w obszarach chorób, w których wytworzono lub można wytworzyć odpowiednie dowody kliniczne i ekonomiczne (np. transformacyjna diagnostyka in vitro i wyroby medyczne).

W rozdziale tym przedstawiono przedmiot wniosku i określono główne pojęcia stosowane w proponowanym rozporządzeniu. W celu zapewnienia spójności z innymi unijnymi przepisami definicje występujących we wniosku pojęć „produktu leczniczego”, „wyrobu medycznego” i „technologii medycznej” są zgodne z definicjami stosowanymi odpowiednio w dyrektywie 2001/83/WE, rozporządzeniu (UE) 2017/745 i dyrektywie 2011/24/UE. Grupa Koordynacyjna Państw Członkowskich do spraw Oceny Technologii Medycznych (grupa koordynacyjna) została formalnie ustanowiona w art. 3 wraz z jej składem, rolą i obowiązkami w celu nadzorowania wspólnych prac, o których mowa w rozdziale II.

Ponadto do monitorowania i oceny celów szczegółowych wykorzystywane będą różne sposoby gromadzenia danych, w tym wskaźniki ilościowe do oceny skuteczności, jak wskazano w sekcji 9 sprawozdania z oceny skutków; ocena rozleglejszych skutków będzie również wymagać narzędzi do oceny jakościowej, takich jak badania źródeł wtórnych, badania ankietowe, grupy dyskusyjne i badania Delphi.

Wniosek nakładałby na Komisję obowiązek weryfikowania sprawozdań ze wspólnych ocen klinicznych przed ich publikacją. Umożliwi to Komisji dopilnowanie, aby sprawozdania były przygotowywane zgodnie z zaproponowanymi wymogami, i pomoże zbudować zaufanie do systemu. Komisja będzie również monitorować zarówno wdrażanie wspólnych zasad jak i wykorzystywanie rezultatów wspólnych prac na szczeblu państw członkowskich. Aby ułatwić to zadanie, a także umożliwić wymianę informacji między państwami członkowskimi, we wniosku przewidziano szczegółowe obowiązki sprawozdawcze państw członkowskich, w przypadku gdy korzystają ze sprawozdań ze wspólnej oceny klinicznej na szczeblu krajowym i w przypadku gdy przeprowadzają oceny kliniczne w oparciu o wspólne zasady.

Zobowiązuje się także Komisję do przedstawienia szczegółowego sprawozdania w sprawie wykonywania przepisów dotyczących zakresu wspólnych ocen klinicznych i ram wsparcia nie później niż pięć lat od dnia rozpoczęcia stosowania. Pozwoli to Komisji rozważyć, czy proponowane rozporządzenie gwarantuje, że ocenie poddawane są najbardziej innowacyjne technologie medyczne, przy uwzględnieniu rozwoju technologicznego w tym sektorze. Sprawozdanie umożliwi również ocenę, czy ramy wsparcia zapewniane przez Komisję nadal stanowią najskuteczniejszy i najbardziej opłacalny mechanizm koordynacji wspólnych prac.

We wniosku przewidziano, że Komisja będzie regularnie monitorować wdrażanie proponowanego rozporządzenia i przedkładać sprawozdania z tego wdrażania, zaczynając najpóźniej po upływie roku od daty rozpoczęcia jego stosowania. Aby ułatwić monitorowanie i sprawozdawczość, państwa członkowskie byłyby zobowiązane dostarczać Komisji informacji niezbędnych do celów programu monitorowania, który będzie również opierał się na rocznych sprawozdaniach grupy koordynacyjnej podsumowujących wyniki wspólnych prac. Komisja przeprowadzi również formalną ocenę rozporządzenia i przedstawi sprawozdanie na temat wniosków z tej oceny.

Wniosek przewiduje stopniowe dochodzenie do docelowej liczby wspólnych ocen klinicznych podczas okresu przejściowego. Oznacza to, że liczba wspólnych ocen klinicznych będzie stopniowo wzrastać w okresie pierwszych trzech lat po dacie rozpoczęcia stosowania, przy uwzględnieniu szczegółowych kryteriów wyboru (tych samych, które obowiązują na stałe w odniesieniu do wyrobów medycznych, jak opisano powyżej). Grupa koordynacyjna dokona wyboru technologii medycznych w oparciu o te kryteria oraz włączy je do rocznego programu prac. Po zakończeniu okresu przejściowego wszystkie produkty lecznicze wchodzące w ustalony zakres i dopuszczone do obrotu w danym roku będą oceniane. Ocenie poddane zostaną także wybrane wyroby medyczne objęte ustalonym zakresem.

Z uwagi na bardziej zdecentralizowaną ścieżkę dostępu do rynku dla wyrobów medycznych ramy czasowe wspólnej oceny klinicznej niekoniecznie muszą być dostosowane do harmonogramu procedury oceny zgodności, tj. ocena nie zawsze będzie gotowa w momencie wchodzenia technologii na rynek. Grupa koordynacyjna ustali natomiast najodpowiedniejszy moment dla wspólnej oceny klinicznej zgodnie z wymienionymi wyżej kryteriami wyboru.

Ramy czasowe procedury dla wspólnych ocen klinicznych produktów leczniczych będą skoordynowane z harmonogramem centralnej procedury wydawania pozwoleń na dopuszczenie do obrotu (tj. sprawozdanie ze wspólnej oceny klinicznej będzie dostępne w momencie przyjęcia ostatecznej decyzji Komisji przyznającej pozwolenie na dopuszczenie do obrotu lub wkrótce po jej przyjęciu), dzięki czemu oceny będą na czas dostępne dla państw członkowskich, aby pomóc im w podejmowaniu decyzji w momencie wchodzenia technologii na rynek.

·niektórych klas wyrobów medycznych i wyrobów medycznych do diagnostyki in vitro, w odniesieniu do których odpowiednie panele ekspertów ustanowione zgodnie z rozporządzeniami (UE) 2017/745 i 2017/746 wydały swoje opinie lub przedstawiły uwagi i które zostały wybrane przez grupę koordynacyjną utworzoną niniejszym rozporządzeniem w oparciu o następujące kryteria:

·produktów leczniczych podlegających centralnej procedurze wydawania pozwoleń, nowych substancji czynnych i istniejących produktów, w odniesieniu do których pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zostało rozszerzone o nowe wskazanie lecznicze; oraz

W tym rozdziale określono ramy czasowe wdrażania rozporządzenia. Po wejściu w życie proponowany jest trzyletni okres przed datą rozpoczęcia stosowania, który umożliwi przygotowanie i przyjęcie wszystkich aktów wykonawczych i delegowanych przewidzianych we wniosku oraz podjęcie działań przygotowawczych niezbędnych dla wspólnych prac. Po dacie rozpoczęcia stosowania przewidziano kolejny trzyletni okres przejściowy, aby umożliwić stopniowe podejście w odniesieniu do prowadzonych prac i pełne dostosowanie się państw członkowskich do nowego systemu. W tym okresie przejściowym państwa członkowskie miałyby możliwość opóźnienia swojego uczestnictwa we wspólnych pracach w zakresie wspólnych ocen klinicznych i wspólnych konsultacji naukowych. W takim przypadku nie byłyby zobowiązane do korzystania z wyników tych wspólnych prac na poziomie krajowym, ale miałyby obowiązek stosowania wspólnych zasad do własnych ocen klinicznych. Państwa członkowskie nie będą mogły opóźnić swojego uczestnictwa częściowo, tj. tylko dla jednej kategorii technologii medycznych lub jednej części wspólnych prac.

W tym rozdziale ustanawia się wspólne zasady przeprowadzania ocen klinicznych na szczeblu państw członkowskich, które będą następnie szczegółowo określone w aktach wykonawczych i delegowanych. Zasady te zapewnią zharmonizowane podejście do ocen klinicznych we wszystkich państwach członkowskich UE. Podstawą dla opracowania wspólnych zasad będą narzędzia już przygotowane w ramach wspólnych działań EUnetHTA, a zasady te będą również wykorzystywane do celów wspólnych ocen klinicznych na szczeblu UE. Ważnym elementem tych zasad będzie zapewnienie, by oceny kliniczne zarówno na szczeblu unijnym jak i krajowym przeprowadzano w sposób niezależny, przejrzysty i wolny od konfliktów interesów.

W ramach dobrowolnej współpracy powinno się korzystać z wyników badań w dziedzinie HTA, takich jak metody wykorzystania dowodów wytworzonych w praktyce klinicznej w celu zmniejszenia niepewności co do skuteczności, ocena innowacyjnych technologii (np. „e-zdrowie”, medycyna spersonalizowana) i ocena domen nieklinicznych (np. wpływ wyrobów medycznych na organizację opieki).

W tej sekcji wniosku przewiduje się dla państw członkowskich możliwość kontynuowania współpracy na szczeblu Unii na zasadzie dobrowolności. Ta dobrowolna współpraca umożliwiłaby przeprowadzanie ocen technologii medycznych w stosunku do technologii innych niż produkty lecznicze czy wyroby medyczne, ocen nieklinicznych czy ocen zespołowych w stosunku do wyrobów medycznych, które na przykład nie zostały wybrane do wspólnej oceny klinicznej, oraz mogłaby prowadzić do współpracy w zakresie dodatkowych dowodów ułatwiających przeprowadzanie ocen technologii medycznych.

Wspólne prace obejmowałyby również roczne badanie dotyczące identyfikacji nowo pojawiających się technologii medycznych przeprowadzane pod kierunkiem grupy koordynacyjnej. Proces ten, nazywany powszechnie „analizą sytuacji” (ang. horizon scanning), będzie kluczowym elementem rocznych programów prac, dzięki któremu technologie medyczne, które według oczekiwań będą miały istotny wpływ na pacjentów, zdrowie publiczne lub systemy opieki zdrowotnej, będą identyfikowane na wczesnym etapie ich powstawania i włączane do wspólnych prac grupy koordynacyjnej. We wniosku nakłada się na grupę koordynacyjną wymóg konsultowania się w pełnym zakresie ze wszystkimi odpowiednimi grupami interesów w trakcie tego procesu.

Przy sporządzaniu sprawozdań ze wspólnych konsultacji naukowych stosowane będzie to samo podejście co w przypadku wspólnych ocen klinicznych, jak opisano powyżej. Główna różnica będzie polegać na tym, że zatwierdzone przez grupę koordynacyjną sprawozdanie z konsultacji naukowych będzie skierowane do danego podmiotu opracowującego technologię medyczną, nie będzie publikowane i nie będzie wiążące dla tego podmiotu ani dla państw członkowskich w momencie przeprowadzania (wspólnej) oceny klinicznej. Informacje na temat konsultacji będą włączane do sprawozdań rocznych grupy koordynacyjnej w celu zapewnienia przejrzystości.

Wniosek umożliwia podmiotom opracowującym technologie medyczne zwrócenie się do grupy koordynacyjnej z prośbą o przeprowadzenie wspólnej konsultacji naukowej. Wspólne konsultacje naukowe, zwane powszechnie „dialogiem na wczesnym etapie” (ang. early dialogue), umożliwiają podmiotom, których technologia medyczna znajduje się w fazie przygotowawczej, zwrócenie się do organów i instytucji ds. HTA o radę w kwestii danych i dowodów, które mogą być wymagane w ramach ewentualnej przyszłej oceny klinicznej. Grupa koordynacyjna przeprowadzi w danym roku wspólne konsultacje naukowe w liczbie ustalonej na podstawie rocznego programu prac z uwzględnieniem ilości udostępnionych jej zasobów.

Wniosek nie zobowiązuje państw członkowskich do przeprowadzania ocen technologii medycznych w odniesieniu do technologii medycznych, które są przedmiotem wspólnych ocen klinicznych. Jeżeli jednak państwa członkowskie przeprowadzą HTA w odniesieniu do takich technologii medycznych, mają one obowiązek wykorzystania sprawozdania ze wspólnej oceny klinicznej i nie mogą powtarzać oceny klinicznej w procesie ogólnej oceny technologii medycznych na szczeblu krajowym. Oznacza to, że państwa członkowskie będą nadal przeprowadzać oceny niekliniczne, tj. w nieklinicznych domenach HTA (np. ekonomicznej, organizacyjnej, etycznej) i będą wyciągać wnioski dotyczące ogólnej wartości dodanej ocenianej technologii medycznej w oparciu o sprawozdanie ze wspólnej oceny klinicznej i swoją własną ocenę niekliniczną.

Szczegółowe przepisy proceduralne dla każdego etapu w tym procesie zostaną określone w aktach wykonawczych i delegowanych, natomiast wspólne zasady i dokumentacja określone w aktach wykonawczych i delegowanych do celów ocen klinicznych na poziomie państw członkowskich zostaną również wykorzystane do wspólnych ocen klinicznych, co zapewni spójne podejście w ramach oceny klinicznej na szczeblu krajowym i unijnym. Podstawą do opracowania aktów wykonawczych i delegowanych będzie praca nad wspólnymi procedurami, metodykami i dokumentami, które są już obecnie przygotowywane w ramach wspólnego działania EUnetHTA 3.

(5)Prowadzenie równoległych ocen przez różne państwa członkowskie i rozbieżności pomiędzy krajowymi przepisami ustawowymi, wykonawczymi i administracyjnymi w zakresie procesów i metodyk oceny mogą spowodować, że podmioty opracowujące technologie medyczne staną przed koniecznością spełnienia wielu różnych wymogów dotyczących przedkładania danych o różniącej się od siebie treści. Może to również prowadzić do powielania działań i otrzymywania rozbieżnych wyników, co zwiększa obciążenie finansowe i administracyjne, a tym samym hamuje swobodny przepływ danych technologii medycznych i zakłóca funkcjonowanie rynku wewnętrznego.

(3)HTA obejmuje zarówno kliniczne jak i niekliniczne aspekty ocenianej technologii medycznej. W ramach finansowanych przez UE wspólnych działań w dziedzinie HTA (wspólne działania EUnetHTA) określono dziewięć domen, które służą za punkt odniesienia przy ocenie technologii medycznych. Cztery z tych dziewięciu domen to domeny kliniczne, a pięć – niekliniczne. Cztery kliniczne domeny oceny dotyczą określenia problemu zdrowotnego i obecnej technologii oraz zbadania charakterystyki technicznej ocenianej technologii, jej względnego bezpieczeństwa oraz względnej efektywności klinicznej. Pięć domen oceny nieklinicznej dotyczy finansowej i ekonomicznej oceny danej technologii, a także aspektów etycznych, organizacyjnych, społecznych i prawnych. Domeny kliniczne nadają się zatem bardziej do objęcia wspólną oceną na szczeblu UE ze względu na ich podstawę, jaką są dowody naukowe, natomiast ocena domen nieklinicznych wydaje się być bardziej powiązana z kontekstem i podejściem krajowym oraz regionalnym.

(8)Parlament Europejski w rezolucji z dnia 2 marca 2017 r. w sprawie unijnych możliwości zwiększenia dostępu do leków wezwał Komisję, aby tak szybko jak to możliwe przedstawiła wniosek ustawodawczy w sprawie europejskiego systemu oceny technologii medycznych oraz aby ustanowiła zharmonizowane i przejrzyste kryteria oceny technologii medycznych w celu oceny terapeutycznej wartości dodanej leków.

(9)W komunikacie z 2015 r. w sprawie usprawniania jednolitego rynku Komisja ogłosiła zamiar wprowadzenia inicjatywy w sprawie HTA w celu zwiększenia koordynacji i tym samym uniknięcia powielania ocen produktu w różnych państwach członkowskich, a także w celu poprawy funkcjonowania jednolitego rynku w obszarze technologii medycznych.

(10)Aby zapewnić lepsze funkcjonowanie rynku wewnętrznego i przyczyniać się do zapewnienia wysokiego poziomu ochrony zdrowia ludzkiego, konieczne jest zbliżenie przepisów dotyczących przeprowadzania ocen klinicznych na szczeblu krajowym i ocen klinicznych niektórych technologii medycznych na szczeblu UE, a także wspierania dotychczasowej dobrowolnej współpracy między państwami członkowskimi w odniesieniu do pewnych aspektów HTA.

(11)Zgodnie z art. 168 ust. 7 Traktatu o funkcjonowaniu Unii Europejskiej (TFUE) państwa członkowskie pozostają odpowiedzialne za organizację i świadczenie opieki zdrowotnej. W związku z tym właściwe jest ograniczenie zakresu przepisów unijnych do tych aspektów HTA, które odnoszą się do klinicznej oceny technologii medycznej, a w szczególności zagwarantowanie, by wnioski z oceny ograniczały się do ustaleń dotyczących porównawczej efektywności danej technologii. Wyniki takich ocen nie powinny zatem mieć wpływu na zakres uznania państw członkowskich w odniesieniu do późniejszych decyzji w sprawie ustalania cen i refundacji, łącznie z określeniem kryteriów dla ustalania cen i refundacji, które mogą zależeć od uwarunkowań zarówno klinicznych jak i nieklinicznych i które pozostają wyłącznie w zakresie kompetencji krajowych.

(12)Aby zapewnić szerokie stosowanie zharmonizowanych przepisów dotyczących aspektów klinicznych HTA i umożliwić łączenie wiedzy eksperckiej oraz zasobów między instytucjami ds. HTA, należy wymagać przeprowadzania wspólnych ocen klinicznych w odniesieniu do wszystkich produktów leczniczych podlegających centralnej procedurze wydawania pozwoleń na dopuszczenie do obrotu przewidzianej w rozporządzeniu (WE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady, które zawierają nową substancję czynną, oraz w przypadku gdy te produkty lecznicze są następnie dopuszczone dla nowego wskazania leczniczego. Wspólne oceny kliniczne powinny być również przeprowadzane w odniesieniu do niektórych wyrobów medycznych w rozumieniu rozporządzenia Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) 2017/745, które są w najwyższej klasie ryzyka i dla których odpowiednie panele ekspertów przedstawiły swoje opinie lub uwagi. Wyroby medyczne powinny być wybierane do wspólnej oceny klinicznej w oparciu o określone kryteria.

(13)W celu zapewnienia dokładności i aktualności wspólnych ocen klinicznych technologii medycznych należy określić warunki dotyczące aktualizacji ocen, w szczególności gdy dodatkowe dane dostępne po początkowej ocenie mogą zwiększyć dokładność oceny.

(14)Należy ustanowić grupę koordynacyjną złożoną z przedstawicieli organów i instytucji do spraw oceny technologii medycznych z państw członkowskich, która będzie odpowiedzialna za nadzorowanie przeprowadzania wspólnych ocen klinicznych i innych wspólnych prac.

(15)W celu zapewnienia, by wspólne oceny kliniczne i konsultacje naukowe odbywały się pod kierownictwem państw członkowskich, państwa członkowskie powinny wyznaczyć krajowe organy i instytucje ds. HTA, które będą pomagać w procesie podejmowania decyzji jako członkowie grupy koordynacyjnej. Wyznaczone organy i instytucje powinny zapewnić reprezentację w grupie koordynacyjnej i techniczną wiedzę ekspercką w jej podgrupach na odpowiednio wysokim poziomie, z uwzględnieniem potrzeby zapewnienia wiedzy eksperckiej w dziedzinie HTA w odniesieniu do produktów leczniczych i wyrobów medycznych.

(16)Aby zharmonizowane procedury prowadziły do realizacji celu dotyczącego rynku wewnętrznego, państwa członkowskie powinny być zobowiązane do pełnego uwzględniania wyników wspólnych ocen klinicznych i niepowtarzania tych ocen. Przestrzeganie tego obowiązku nie uniemożliwia państwom członkowskim przeprowadzania nieklinicznych ocen tej samej technologii medycznej ani wyciągania wniosków co do wartości dodanej takiej technologii w ramach krajowego procesu oceny, który może obejmować zarówno kliniczne jak i niekliniczne dane i kryteria. Nie uniemożliwia to również państwom członkowskim sformułowania własnych zaleceń lub decyzji w sprawie ustalania cen lub zwrotu kosztów.

(17)Ramy czasowe dla wspólnych ocen klinicznych produktów leczniczych powinny być w miarę możliwości ustalane poprzez odniesienie do ram czasowych dotyczących zakończenia centralnej procedury wydawania pozwoleń na dopuszczenie do obrotu przewidzianej w rozporządzeniu (WE) nr 726/2004. Taka koordynacja powinna zapewnić, by oceny kliniczne mogły skutecznie ułatwiać dostęp do rynku i przyczyniać się do dostępności innowacyjnych technologii dla pacjentów bez zbędnych opóźnień. Zasadniczo proces ten powinien zakończyć się w momencie publikacji decyzji Komisji przyznającej pozwolenie na dopuszczenie do obrotu.

(18)Przy ustalaniu harmonogramu wspólnych ocen klinicznych wyrobów medycznych należy wziąć pod uwagę bardzo zdecentralizowaną ścieżkę dostępu do rynku dla tych wyrobów i dostępność odpowiednich dowodów wymaganych do przeprowadzenia wspólnej oceny klinicznej. Ponieważ wymagane dowody mogą stać się dostępne dopiero po wprowadzeniu wyrobu medycznego do obrotu oraz w celu umożliwienia wyboru wyrobów medycznych do wspólnej oceny klinicznej w odpowiednim czasie, należy umożliwić przeprowadzanie ocen takich wyrobów po ich wejściu na rynek.

(19)We wszystkich przypadkach wspólne prace prowadzone na mocy niniejszego rozporządzenia, a w szczególności wspólne oceny kliniczne powinny prowadzić do terminowego uzyskania wyników wysokiej jakości i nie powinny opóźniać ani zakłócać procesu oznakowania CE wyrobów medycznych ani dostępu do rynku technologii medycznych. Prace te powinny być prowadzone oddzielnie i niezależnie od regulacyjnych ocen bezpieczeństwa, jakości, skuteczności czy sprawności technologii medycznych przeprowadzonych na podstawie innych przepisów unijnych i nie powinny mieć wpływu na decyzje podjęte zgodnie z innymi przepisami Unii.

(20)Aby ułatwić podmiotom opracowującym technologie medyczne efektywne uczestnictwo we wspólnych ocenach klinicznych, należy im umożliwić, w stosownych przypadkach, zaangażowanie się we wspólne konsultacje naukowe z grupą koordynacyjną, aby uzyskać wskazówki co do dowodów i danych, które mogą być wymagane do celów oceny klinicznej. Biorąc pod uwagę wstępny charakter konsultacji, ewentualne wskazówki nie powinny być wiążące dla podmiotów opracowujących technologie medyczne ani dla organów i instytucji ds. HTA.

(21)Wspólne oceny kliniczne i wspólne konsultacje naukowe wymagają wymiany informacji poufnych między podmiotami opracowującymi technologie medyczne oraz organami i instytucjami ds. HTA. W celu zapewnienia ochrony takich informacji informacje przekazywane grupie koordynacyjnej w ramach ocen i konsultacji powinny być ujawniane osobie trzeciej dopiero po zawarciu umowy o poufności. Ponadto konieczne jest, aby wszelkie podawane do publicznej wiadomości informacje na temat wyników wspólnych konsultacji naukowych były przedstawione w formacie umożliwiającym zachowanie anonimowości i przeredagowane pod kątem szczególnie chronionych informacji handlowych.

(22)W celu zapewnienia skutecznego wykorzystania dostępnych zasobów należy przewidzieć analizę sytuacji (horizon scanning), aby umożliwić wczesną identyfikację nowo pojawiających się technologii, które mogą mieć największy wpływ na pacjentów, zdrowie publiczne i systemy opieki zdrowotnej. Taka obserwacja powinna ułatwić ustalanie kolejności technologii, które mają zostać objęte wspólną oceną kliniczną.

(23)Unia powinna w dalszym ciągu wspierać dobrowolną współpracę państw członkowskich w dziedzinie HTA w takich obszarach jak opracowywanie i realizacja programów szczepień oraz budowanie potencjału krajowych systemów oceny technologii medycznych. Taka dobrowolna współpraca powinna również ułatwiać tworzenie synergii z inicjatywami w ramach strategii jednolitego rynku cyfrowego dotyczącymi odpowiednich cyfrowych i opartych na danych aspektów zdrowia i opieki, z myślą o zapewnieniu dodatkowych dowodów z praktyki klinicznej mających znaczenie dla oceny technologii medycznych.

(24)Aby zapewnić otwartość i przejrzystość wspólnych prac, grupa koordynacyjna powinna współpracować i konsultować się z szerokim gronem zainteresowanych stron. Jednakże w celu zachowania integralności wspólnych prac należy opracować przepisy, które zagwarantują niezależność i bezstronność tych prac oraz zapewnią, by takie konsultacje nie doprowadziły do konfliktu interesów.

(25)Aby zapewnić jednolite podejście do wspólnych prac przewidzianych w niniejszym rozporządzeniu, należy powierzyć Komisji uprawnienia wykonawcze w celu ustanowienia wspólnych ram proceduralnych i metodycznych dla ocen klinicznych, procedur dotyczących wspólnych ocen klinicznych i procedur dotyczących wspólnych konsultacji naukowych. W stosownych przypadkach należy opracować odrębne przepisy dla produktów leczniczych i wyrobów medycznych. Przy opracowywaniu takich przepisów Komisja powinna uwzględnić wyniki prac podjętych w ramach wspólnych działań EUnetHTA. Powinna uwzględnić również inicjatywy w dziedzinie oceny technologii medycznych finansowane w ramach programu badawczego „Horyzont 2020”, a także inicjatywy regionalne w dziedzinie HTA, takie jak inicjatywa Beneluxa i deklaracja z Valletty. Uprawnienia te powinny być wykonywane zgodnie z rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) nr 182/2011.

(26)W celu zapewnienia pełnej operacyjności niniejszego rozporządzenia i dostosowania go do postępu technicznego i naukowego należy przekazać Komisji uprawnienia do przyjęcia aktów zgodnie z art. 290 Traktatu o funkcjonowaniu Unii Europejskiej w odniesieniu do treści dokumentów, które należy złożyć, sprawozdań i sprawozdań podsumowujących z ocen klinicznych, treści dokumentacji związanej z wnioskami, sprawozdań ze wspólnych konsultacji naukowych oraz zasad wyboru zainteresowanych stron. Szczególnie ważne jest, aby w czasie prac przygotowawczych Komisja prowadziła stosowne konsultacje, w tym na poziomie ekspertów, oraz aby konsultacje te odbywały się zgodnie z zasadami określonymi w Porozumieniu międzyinstytucjonalnym w sprawie lepszego stanowienia prawa z dnia 13 kwietnia 2016 r.. W szczególności, aby zapewnić udział na równych zasadach Parlamentu Europejskiego i Rady w przygotowaniu aktów delegowanych, instytucje te powinny otrzymać wszelkie dokumenty w tym samym czasie co eksperci państw członkowskich, a eksperci tych instytucji powinni móc systematycznie brać udział w posiedzeniach grup eksperckich Komisji zajmujących się przygotowaniem aktów delegowanych.

(27)Aby zapewnić dostęp do wystarczających zasobów do celów wspólnych prac przewidzianych na mocy niniejszego rozporządzenia, Unia powinna zapewnić środki finansowe na wspólne prace i dobrowolną współpracę oraz na ramy wsparcia dla tych działań. Środki finansowe powinny pokrywać koszty przygotowywania sprawozdań ze wspólnych ocen klinicznych i wspólnych konsultacji naukowych. Państwa członkowskie powinny również mieć możliwość oddelegowania ekspertów krajowych do Komisji w celu wsparcia sekretariatu grupy koordynacyjnej.