PL    PL PL 
PL 1   PL  KOMISJA WSPÓLNOT  EUROPEJSKICH 
Bruksela, dnia 10.12.2008 
SEK(2008) 2671 
DOKUMENT ROBOCZY S ŁUŻB KOMISJI 
Dokument towarzysz ący 
 
Wniosek 
 
ROZPORZ ĄDZENIE PARLAMENTU EUROPEJSKIEGO I RADY  
 
zmieniające rozporz ądzenie (WE) nr 726/2004 ustanawiaj ące wspólnotowe 
procedury wydawania pozwole ń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i 
do celów weterynaryjnych i nadzoru nad nimi oraz ustanawiaj ące Europejsk ą 
Agencję Leków odno śnie do nadzoru nad bezpiecze ństwem farmakoterapii w 
odniesieniu do produktów lecz niczych stosowanych u ludzi 
 
oraz 
 
Wniosek 
 
DYREKTYWA PARLAMENTU EUROPEJSKIEGO I RADY  
zmieniająca dyrektyw ę 2001/83/WE w sprawie wspólnotowego kodeksu 
odnoszącego się do produktów leczniczych stosow anych u ludzi w zakresie nadzoru 
nad bezpiecze ństwem farmakoterapii  
 
STRESZCZENIE SP RAWOZDANIA Z OCENY SKUTKÓW  
 
 
{KOM(2008) 664 wersja ostateczna} 
{KOM(2008) 665 wersja ostateczna} 
{SEK(2008) 2670} 
PL 2   PL 1. WPROWADZENIE  
Produkty lecznicze w znacznym stopniu przyczyniaj ą się do ochrony zdrowia obywateli 
UE. Opracowywanie, rozwój i skute czne stosowanie leków poprawia jako ść życia wielu 
ludzi, skraca czas sp ędzany w szpitalu oraz mo że ocalić życie. Jednocze śnie obserwuje 
się wzrost za żywania leków; w 2006 r. obroty na rynku farmaceutycznym wynios ły 141 
miliardów EUR. 
Produkty lecznicze mog ą mieć jednak dzia łania niepo żądane (negatywne). Dzia łanie 
niepożądane leku (ADRs – reakcja wynikaj ąca ze szkodliwego i niezamierzonego 
działania produktu leczniczego) stanowi wa żny problem z punktu widzenia zdrowia 
publicznego w UE. Szacuje si ę, że 5 % wszystkich hospitalizacji spowodowane jest 
niepożądanymi dzia łaniami leków, 5 % wszystkich pacjentów w szpitalach cierpi z 
powodu niepo żądanych dzia łań leków, dzia łania niepo żądane są również piątą z kolei 
najczęstszą przyczyn ą śmierci w szpitalach. Szacuje si ę, że 197 000 przypadków śmierci 
na rok w UE spowodowane jest niepo żądanymi dzia łaniami leków, a ca łkowity koszt 
społeczny ADR w UE wynosi 79 miliardów EUR. 
Regulacje prawne z dziedziny produkt ów leczniczych, a w szczególno ści system 
dopuszczania ich do obrotu, maj ą podstawowe znaczenie dla zapewnienia, że tylko 
wysokiej jako ści i skuteczne produkty lecznicze o akceptowalnym poziomie 
bezpiecze ństwa wprowadzane s ą na rynek UE. Ustanowione ograniczenia w zakresie 
rozwoju leków, w szczególno ści ograniczenia prób klinicznych, maj ąc na uwadze ich 
zasięg, czas trwania i kontrolowane warunki, powoduj ą jednak, że niektóre efekty 
uboczne wykrywa si ę dopiero po dopuszczeniu produktu leczniczego do obrotu i 
wprowadzeniu go na rynek. 
Nadzór nad bezpiecze ństwem farmakoterapii to nauka oraz dzia łania zwi ązane z 
wykrywaniem, ocen ą i znajomo ścią niepożądanego dzia łania leków oraz zapobieganiem 
takiemu dzia łaniu. Dzia łania w ramach nadzoru nad bezpiecze ństwem farmakoterapii 
obejmują: gromadzenie danych dotycz ących bezpiecze ństwa produktów leczniczych i 
zarządzanie nimi, analiz ę danych w celu wykrycia „sygna łów” (nowe lub powa żne 
problemy zwi ązane z bezpiecze ństwem), ocen ę danych i podejmowanie decyzji 
dotyczących zagadnie ń bezpiecze ństwa, dzia łania maj ące na celu ochron ę zdrowia 
publicznego (w tym dzia łania legislacyjne) oraz nawi ązywanie kontaktów z 
zainteresowanymi stronami w zakresie bezpiecze ństwa produktów leczniczych. 
Głównymi stronami zaanga żowanymi w nadzór nad bezpiecze ństwem farmakoterapii s ą: 
• pacjenci jako osoby stosuj ące produkty lecznicze, rodz iny i opiekunowie jako osoby 
im doradzaj ące i sprawuj ące nad nimi opiek ę, 
• wszyscy pracownicy s łużby zdrowia, a w szczególno ści: 
– lekarze (doradzanie pacjentom, przep isywanie produktów leczniczych oraz 
informowanie o dzia łaniach niepo żądanych) 
– farmaceuci (doradzanie pacjentom, w ydawanie produktów leczniczych oraz 
informowanie o dzia łaniach niepo żądanych) 
PL 3   PL – pielęgniarki/piel ęgniarze (doradzanie pacjentom, podawanie produktów 
leczniczych oraz informowanie o dzia łaniach niepo żądanych) 
– środowisko naukowe (prowadzenie bada ń w zakresie bezpiecze ństwa 
produktów leczniczych) 
• organy regulacyjne w dziedzinie produktów leczniczych, w tym w łaściwe organy 
krajowe pa ństw członkowskich ( łącznie z o środkami regionalnymi), Europejska 
Agencja Leków (EMEA) oraz Komisja Europejska, 
• podmioty świadczące usługi opieki zdrowotnej, rz ądy oraz systemy zabezpieczenia 
społecznego, 
• przemysł farmaceutyczny, w tym posiadacze pozwole ń na dopuszczenie do obrotu 
(sektory innowacyjnych produktów le czniczych, generycznych oraz dost ępnych bez 
recepty), producenci i dystrybutorzy pr oduktów leczniczych (do których zaliczaj ą się 
przedsiębiorstwa o ró żnej wielko ści, z licznym udzia łem małych i średnich 
przedsiębiorstw - M ŚP). 
Istniejące przepisy prawne UE (na które sk ładają się przede wszystkim rozporz ądzenie 
(WE) nr 726/2004, dyrektywa 2001/83/WE  oraz wytyczne w sprawie wykonania) 
nakładają bezpośrednie obowi ązki jedynie na niektóre spo śród wymienionych 
zainteresowanych stron, mianowicie na or gany regulacyjne w dz iedzinie produktów 
leczniczych oraz przemys ł. Wpływ tych przepisów mo że jednak po średnio dotyczy ć 
wszystkich wymienionych powy żej podmiotów, w szczególno ści mając na uwadze 
problem ochrony zdrowia publicznego, zwi ązany z niepo żądanymi dzia łaniami leków. 
2. OPIS PROBLEMU  
Niezależne badania finansowane przez Komisj ę, szerokie konsultacje publiczne 
(przeprowadzone w 2006 r. i ponownie w 2007 r.) oraz szczegó łowe analizy 
przeprowadzane przez s łużby Komisji umo żliwiły stwierdzenie istotnych niedoci ągnięć 
obecnego systemu nadzoru UE nad bezpiecze ństwem farmakoterapii. Niedoci ągnięcia te 
dotyczą: 
• braku okre ślenia jasnych zada ń i zakresu odpowiedzialno ści głównych 
zainteresowanych stron oraz jasnych obowi ązków, w ramach których spe łniają one 
powierzone im role (co skutkuje nieprzestrzeganiem przepisów); 
• powolności procesów podejmowania na poziomie UE decyzji dotycz ących zagadnie ń 
bezpiecze ństwa leków w szczególno ści w odniesieniu do produktów dopuszczonych 
do obrotu na poziomie krajowym oraz braku zgodno ści działań podejmowanych przez 
państwa członkowskie; 
• niskiego poziomu przejrzysto ści w kwestii nadzoru nad bezpiecze ństwem 
farmakoterapii oraz stosunkowo ogranicz onej koordynacji w zakresie komunikacji 
dotyczącej bezpiecze ństwa produktów leczniczych, oraz nadmiernie szczegó łowych 
informacji dotycz ących produktu uniemo żliwiających łatwe zapoznanie si ę z 
podstawowymi wskazówkami zachowania ostro żności; 
PL 4   PL • trudności w kontrolowaniu przez odpowiednie w ładze systemów nadzoru nad 
bezpiecze ństwem farmakoterapii, stosowanych przez przedsi ębiorstwa; 
• braku proaktywnego i proporcjonalnego zarz ądzania, w tym braku zarz ądzania 
ryzykiem oraz ustrukturyzowanego gromadzenia danych w formie bada ń 
bezpiecze ństwa po wydaniu pozwolenia, a tak że powielania zada ń przemysłu i władz 
w zakresie sprawozda ń o działaniach niepo żądanych, sk ładanych w terminie 15 dni od 
pojawienia si ę informacji o ADR oraz sprawozda ń dotyczących literatury i 
sprawozda ń okresowych (PSUR); 
• braku w łączenia zainteresowanych stron, w tym braku bezpo średniej 
sprawozdawczo ści na temat ADR ze strony pacjentów, oraz faktycznego braku 
uczestnictwa pacjentów w procesie podejmowania decyzji. 
W znaczeniu ogólnym wymienione niedoci ągnięcia wiążą się z wykorzystywaniem 
ograniczonych zasobów do spe łnienia kompleksowych i powielaj ących się wymogów 
administracyjnych, zbyt du żym poleganiu na zwrotnych danych o niskiej jako ści, 
powolnością procesów podejmowania d ecyzji, podejmowaniem z opó źnieniem środków 
zmniejszaj ących ryzyko pacjentów, cz ęsto mających ograniczon ą skuteczno ść. Ujęcie 
całościowe wymienionych problemów wskazuje, że bezpiecze ństwo obywateli UE nie 
jest chronione w optymalny sposób, a tak że, że istnieje mo żliwość ograniczenia 
problemów zdrowia publicznego powodowanych przez ADR poprzez popraw ę nadzoru 
nad bezpiecze ństwem farmakoterapii na poziomie UE. Ró żnorodność wymogów nadzoru 
nad bezpiecze ństwem farmakoterapii w pa ństwach cz łonkowskich oraz dzia łań 
podejmowanych w zakresie bezpiecze ństwa, dotycz ących produktów dopuszczonych do 
obrotu na poziomie krajowym, świadczy ponadto o tym, że jednolity rynek w zakresie 
farmaceutyków nie zosta ł jeszcze w pe łni zrealizowany. 
3. CELE 
Celem szczególnym wniosków jest poprawa zdrowia obywateli UE poprzez 
wzmocnienie i zracjonalizowanie nadzoru nad bezpiecze ństwem farmakoterapii. 
Kluczowe elementy wniosków mo żna podsumowa ć następująco: 
(1) Określenie w sposób przejrzysty zada ń i zakresu odpowiedzialno ści 
głównych zainteresowanych stron oraz jasnych obowi ązków, w ramach 
których spe łniają one powierzone im role; 
(2) Racjonalizacja procesu podejmowania decyzji w UE w zakresie 
bezpiecze ństwa leków, w celu wprowadzenia środków, które s ą 
jednakowo i w pe łni wdrażane w odniesieniu do wszystkich w łaściwych 
produktów w ca łej Wspólnocie, zapobiegaj ąc w ten sposób 
niepotrzebnemu nara żeniu pacjentów na ryzyko; 
(3) Wzmocnienie przejrzysto ści kwestii zwi ązanych z bezpiecze ństwem 
produktów leczniczych oraz komunikacji w tym zakresie, w celu zwiększenia wiedzy pacjentów i pracowników s łużby zdrowia o 
bezpiecze ństwie produktów leczniczych i zaufania do nich oraz poprawy 
poziomu wiedzy o g łównych zagro żeniach; 
PL 5   PL (4) Wzmocnienie systemów nadzoru nad bezpiecze ństwem farmakoterapii w 
przedsiębiorstwach, umo żliwiając im stałą poprawę ich systemów przy 
jednoczesnym zmniejszaniu obci ążeń administracyjnych; 
(5) Zagwarantowanie proaktywnego i pr oporcjonalnego gromadzenia danych 
wysokiej jako ści związanych z bezpiecze ństwem produktów leczniczych 
poprzez zarz ądzanie ryzykiem oraz ustrukturyzowane gromadzenie 
danych w formie bada ń bezpiecze ństwa po wydaniu pozwolenia wraz z 
racjonalnymi procedurami dla pojedynczych przypadków oraz okresow ą 
sprawozdawczo ścią w zakresie podejrzewanych dzia łań niepożądanych; 
(6) Zaangażowanie podmiotów zainter esowanych nadzorem nad 
bezpiecze ństwem farmakoterapii, w tym pacjentów bezpo średnio 
zgłaszających przypadki podejrzewanych dzia łań niepożądanych, oraz 
zaangażowanie pacjentów i pracowników s łużby zdrowia w proces 
podejmowania decyzji. 
4. WARIANTY POLITYKI  
Na potrzeby niniejszej oceny skutkó w opracowano cztery podstawowe opcje: 
(1) zachowanie dotychczasowej polityki; 
(2) deregulacja; 
(3) samoregulacja, oraz; 
(4) zmiana istniej ącego prawodawstwa Wspólnoty Europejskiej. 
Postęp we wdra żaniu i egzekwowaniu istniej ących regulacji prawnych (tj. opcja 1) 
wzmocnią nadzór nad bezpiecze ństwem farmakoterapii oraz ochron ę zdrowia 
publicznego w UE. Dlatego wysi łki skierowane na popraw ę wdrożenia obecnego 
systemu UE dotycz ącego nadzoru nad bezpiecze ństwem farmakoterapii stanowi ą 
integralną część ogłoszonej przez Komisj ę w lutym 2007 r. „Strateg ii na rzecz lepszej 
ochrony zdrowia publicznego poprzez wzmocnienie i racjonalizacj ę nadzoru nad 
bezpiecze ństwem farmakoterapii w UE”.  Niemniej jednak ogólny wp ływ poprawy 
obecnego systemu UE b ędzie ograniczony; dzia łania zmierzaj ące do wzmocnienia 
ochrony zdrowia publicznego mog ą być zrealizowane tylko poprzez zmian ę 
prawodawstwa UE. Maj ąc powyższe na uwadze, jedynie opcja 4 okaza ła się 
realistycznym rozwi ązaniem umo żliwiającym realizacj ę zaproponowanych celów. 
Wiele z potencjalnych opcji zosta ło wskazanych w drodze niezale żnych bada ń oraz przez 
zainteresowane strony podczas pierwszej tury konsultacji spo łecznych. Szczegó łowe 
opcje zosta ły wybrane i zmodyfikowane w ramach wielokrotnie przeprowadzanej analizy 
problemu i stoj ących za nim procesów, konsultacji ze specjalistami i z zainteresowanymi 
stronami. Przy tej okazji niektóre z opcji zosta ły dopracowane w sposób szczegó łowy, 
inne zaś zostały wykluczone. Na podstawie kryterium najwi ększej skuteczno ści oraz 
ogólnej spójno ści systemu regulacyjnego UE wybranych zosta ło 15 opcji, które zosta ły 
włączone do wniosku legislacyjnego. 
PL 6   PL Należą do nich: 
• Wyjaśnienie i kodyfikacja zada ń i obowiązków zainteresowanych stron oraz ustalenie 
standardów; 
• Ustanowienie wyra źnej struktury komitetów w ramach  EMEA, których zadaniem jest 
ocena naukowa nadzoru nad bezpiecze ństwem farmakoterapii, dzia łania 
koordynacyjne w procesie podejmowania decyzji, wydawanie zalece ń dotyczących 
bezpiecze ństwa produktów leczniczych na poziomie UE; 
• Racjonalizacja procedur wnoszenia spraw dotycz ących nadzoru nad bezpiecze ństwem 
farmakoterapii na poziomie UE; 
• Poprawa przejrzysto ści bezpiecze ństwa leków; 
• Poprawa koordynacji komunikacji w UE na temat najwa żniejszych nowych lub 
trudnych zagadnie ń związanych z bezpiecze ństwem oraz stworzenie strony 
internetowej UE na temat bezpiecze ństwa produktów leczniczych; 
• Wprowadzenie nowej rubryki w streszczen iu charakterystyki produktu i ulotce dla 
pacjenta dotycz ącej „informacji kluczowych”, ustanawiaj ąc okres przej ściowy 
przeznaczony na wdro żenie; 
• Wprowadzenie „G łównej dokumentacji systemu nad bezpiecze ństwem 
farmakoterapii” (Pharmacovigilance System Master File) w celu zapewnienia 
solidnego, lecz pozbawionego nadmiernej biurokracji wgl ądu w systemy nadzoru nad 
bezpiecze ństwem farmakoterapii stosowane przez przedsi ębiorstwa; 
• Stworzenie jasnej podstawy prawnej planu zarz ądzania ryzykiem w odniesieniu do 
nowych produktów dopuszczonych do obrotu, których bezpiecze ństwo jest w ątpliwe, 
w tym podstawy prawnej dla bada ń bezpiecze ństwa po wydaniu pozwolenia; 
• Kodyfikacja wytycznych oraz wgl ąd w prowadzenie nieinterwencyjnych bada ń nad 
bezpiecze ństwem po wydaniu pozwolenia; 
• Uproszczenie sprawozdawczo ści w zakresie ADR przy wykorzystaniu bazy danych 
EU Eudravigilance jako g łównego narz ędzia; 
• Przegląd przez EMEA literatury naukowej w jasno okre ślonych ramach; 
• Wymiana danych dotycz ących błędów w stosowaniu leku, skutkuj ących 
wystąpieniem dzia łania niepo żądanego, w tym mi ędzy właściwymi w ładzami 
zajmującymi się produktami leczniczymi a tymi zajmuj ącymi się bezpiecze ństwem 
pacjentów; 
• Usunięcie obecnych rutynowych wym ogów w zakresie sprawozda ń okresowych 
składanych przez przemys ł (PSUR) dotycz ących produktów o niskim ryzyku, 
produktów znanych i sprawdzonych; 
• Stworzenie podstawy prawnej dla nowe go komitetu ds. nadzoru nad bezpiecze ństwem 
farmakoterapii w ramach EMEA, którego zadaniem b ędzie wzywanie do sk ładania 
PL 7   PL sprawozda ń i koordynowanie oceny PSUR oraz wydawanie stosowanych zalece ń w 
kwestii oznakowania produktu; 
• Stworzenie podstawy prawnej dla przek azywania przez pacjentów informacji 
dotyczących podejrzewanego niepo żądanego dzia łania leków. 
5. ANALIZA SKUTKÓW  
Wybrane opcje dzia łań zostały ocenione jako spójne z istniej ącymi regulacjami w 
zakresie harmonizacji nadzoru nad bezpiecze ństwem farmakoterapii oraz jako 
prowadzące do dalszego zbli żania systemów istniej ących lub wprowadzanych w Stanach 
Zjednoczonych, Kanadzie i Japonii. 
Ustalono, że wybrane opcje nie poci ągają za sobą istotnego wp ływu na środowisko. 
Wykorzystanie technologii informacy jnych znacznie zredukuje powielaj ącą się 
sprawozdawczo ść w formie pisemnej, a zwi ększenie przejrzysto ści umożliwi szerokie 
udostępnianie oceny nadzoru nad bezpiecze ństwem farmakoterapii za po średnictwem 
Internetu. 
Mając na uwadze wp ływ na zdrowie publiczne (g łówny wpływ na spo łeczeństwo), żadna 
z wybranych opcji nie wykazuje wp ływu negatywnego; ustalono, że następujące opcje 
mają największy wpływ pozytywny: kodyfikacja zada ń, odpowiedzialno ści i standardów; 
sprawność procesów podejmowania decyzj i na poziomie UE; przejrzysto ść oraz 
koordynacja komunikacji w zakresie bezpiecze ństwa leków na poziomie UE; poprawa 
informacji o produktach; poprawa zarz ądzania ryzykiem, w tym wysokiej jako ści 
badania nad bezpiecze ństwem po wydaniu pozwo lenia, dzielenie si ę danymi na temat 
błędów w stosowaniu leku oraz podzia ł pracy w zakresie oceny sprawozda ń okresowych 
(PSUR). 
Najbardziej zachowawcze szacunki wskazuj ą, że wnioski przyczyni ą się do 
zaoszczędzenia przez spo łeczeństwo sumy w wysoko ści 237 mln EUR rocznie w ca łej 
UE, przy czym szacunki maksymalne wskazuj ą na zaoszcz ędzenie 2,4 mld EUR rocznie. 
Najbardziej zachowawcze szacunki wp ływu wniosków na zdrowie publiczne wskazuj ą 
na ocalenie życia w 591 przypadkach w ca łej UE rocznie, przy czym maksymalne 
szacunki wskazuj ą na ocalenie życia w 5910 przypadkach rocznie. 
Szacuje si ę, że koszty ponoszone obecnie przez przemys ł farmaceutyczny w UE na 
spełnienie wymogów prawnych dotycz ących nadzoru nad bezpiecze ństwem 
farmakoterapii wynosz ą 833 mln EUR rocznie. W wyniku realizacji proponowanych 
opcji mo żna się spodziewa ć przekierowania koszt ów ponoszonych przez 
przedsiębiorstwa na powielaj ące się okresowe sprawozdania ADR, sprawozdania 
dotyczące literatury i sprawozdania okres owe na koszty aktywnego monitoringu, 
związanego z gromadzeniem danych wysokiej jako ści poprzez planowanie zarz ądzania 
ryzykiem oraz badania prowadzone po wydaniu pozwolenia. Szacuje si ę, że 
przekierowuj ąc koszty, pakiet wnio sków przyczyni si ę do zaoszcz ędzenia przez przemys ł 
farmaceutyczny UE kwoty w wysoko ści 145 mln EUR na rok, co stanowi 17,4 % ich 
obecnych wydatków ponoszonych na nadzór nad bezpiecze ństwem farmakoterapii. 
W 2004 r. organy regulacyjne UE w dzie dzinie produktów leczniczych zatrudnia ły 317 
pracowników zaanga żowanych w zadania zwi ązane z nadzorem nad bezpiecze ństwem 
PL 8   PL farmakoterapii, przy czym liczba pracowników wzros ła nieznacznie na przestrzeni czasu. 
Zaproponowane wnioski b ędą wiązały się z szacunkowymi jednorazowymi kosztami na 
wdrożenie, ponoszonymi przez organy regulacyjne, w wysoko ści 3,9 mln EUR w 
przypadku EMEA i 3 mln EUR w przypadku w łaściwych instytucji krajowych na terenie 
Europejskiego Obszaru Gospodarczego or az z rocznymi kosztami operacyjnymi w 
wysokości 10,1 mln EUR w przypadku EMEA i 4,6 mln w przypadku w łaściwych 
instytucji krajowych na terenie Eur opejskiego Obszaru Gospodarczego. Wnioski 
wyraźnie przewiduj ą opłaty ponoszone przez przemys ł na pokrycie tych kosztów 
nadzoru nad bezpiecze ństwem farmakoterapii. Op łaty te włączono do oblicze ń kosztów 
ponoszonych przez przemys ł; obliczenia te wykaza ły ogólne oszcz ędności dla przemys łu 
w wysoko ści 17,4 %. Nale ży podkreślić, że podane liczby nie wi ążą się automatycznie ze 
zwiększeniem op łat bezpośrednich, jako że, przynajmniej w przypadku EMEA, dochód z 
opłat znajduje si ę obecnie w nadwy żce. 
6. WNIOSEK  
Niniejsza ocena skutków wskazuje, że poprawa przejrzysto ści, skuteczno ści oraz 
podniesienie jako ści wspólnotowego systemu nadzoru nad bezpiecze ństwem 
farmakoterapii poprzez zmian ę istniejących wspólnotowych ram prawnych przyniesie 
korzyści wszystkim zainteresowanym podmiotom. Mo żna się również spodziewa ć 
znaczącej poprawy zdrowia publicznego, zwi ązanej z ocaleniem życia w 591 
przypadkach, zaoszcz ędzeniem rocznie 237 mln EUR zwi ązanych z obci ążeniami 
administracyjnymi w ca łej UE oraz ogólnych oszcz ędności dla przemys łu 
farmaceutycznego UE w wysoko ści 145 mln EUR rocznie.