[pic] | COMMISSIE VAN DE EUROPESE GEMEENSCHAPPEN |

Brussel, 15.5.2007

SEC(2007) 569

WERKDOCUMENT VAN DE DIENSTEN VAN DE COMMISSIE

Begeleidend document bij hetVoorstel voor de verordening van de Raad betreffende de oprichting van de Gemeenschappelijke Onderneming voor het initiatief inzake innovatieve geneesmiddelenSamenvatting van de analyse van de effecten van een Gezamenlijk technologie-initiatief (JTI) op het gebied van INNOVATIEVE GENEESMIDDELENSAMENVATTING VAN DE EFFECTENANALYSE[COM(2007) 241 definitief][SEC(2007) 568]

WERKDOCUMENT VAN DE DIENSTEN VAN DE COMMISSIE

Samenvatting van de analyse van de effecten van een Gezamenlijk technologie-initiatief (JTI) op het gebied van INNOVATIEVE GENEESMIDDELENBijlage bij het voorstel voor de verordening van de Raad betreffende de oprichting van de Gemeenschappelijke Onderneming voor het initiatief inzake innovatieve geneesmiddelen

ACHTERGROND

Deze effectbeoordeling onderzoekt opties voor het stimuleren van innovatie en investeringen op Europees niveau in farmaceutisch onderzoek, met name door de instelling van een Gezamenlijke technologie-initiatief (JTI) inzake innovatieve geneesmiddelen.

Het Europese farmaceutische onderzoek lijdt aan de fragmentatie van de stakeholders in de verschillende landen en sectoren (academische wereld, industrie, KMO's, clinici, toezichthouders, patiënten). Om de knowhow en expertise in de farmaceutische sector in Europa aan te wenden, is door de G10-Groep voor geneesmiddeleninnovatie en –voorziening en door het "Aho-rapport" om maatregelen op communautair niveau gevraagd. De farmaceutische industrie heeft ook herhaaldelijk de wens uitgesproken tot nauwere samenwerking met andere stakeholders in Europa.

Het zevende kaderprogramma (KP7; 2007-2013) introduceert Gezamenlijke technologie-initiatieven ( JTI ) om in te spelen op onderzoeksbehoeften van de industrie en andere stakeholders. De Europese Commissie (EC) heeft voorgesteld dat JTI's een beperkt aantal Europese technologieplatforms moeten ondersteunen bij het bereiken van hun doelstellingen. Door de vastlegging van aanzienlijke financiële, organisatorische en personele middelen moeten JTI's ambitieuze onderzoeksagenda's uitvoeren in publiek-private partnerschappen op Europees niveau. JTI's moeten zich bezighouden met activiteiten van gemeenschappelijk Europees belang en bijdragen tot de doelstelling inzake concurrentievermogen van Lissabon en de streefcijfers voor onderzoeksbestedingen van Barcelona. JTI's moeten een juridisch en organisatorisch systeem aanbieden voor het effectief poolen van middelen van zowel de publieke als de private sector op een specifiek gebied en in Europa.

Het Initiatief inzake innovatieve geneesmiddelen (IMI) komt voort uit het Technologieplatform "Innovatieve geneesmiddelen voor Europa". Het heeft betrekking op de Europese farmaceutische sector en werd door de EC als een geschikt gebied voor een JTI aangewezen. Een essentieel kenmerk van het voorgestelde IMI JTI is dat tegenover de onderzoeksbijdragen van de EC gelijke financiële middelen van de industrie moeten staan. De bijdragen van de industrie zijn gebaseerd op onderzoeksinvesteringen in Europa (niet wereldwijd). De voornaamste onderzoeksdoelstellingen van het IMI JTI zijn de ontwikkeling en validering van nieuwe en betere technieken en methoden om de veiligheid en werkzaamheid van nieuwe geneesmiddelen te voorspellen. Wat belangrijk is, de door IMI behaalde onderzoeksresultaten zullen beschikbaar zijn om ten goede te komen aan de hele Europese geneesmiddelensector.

Raadpleging

De effectbeoordeling van IMI JTI is gebaseerd op twee rapporten. Het eerste rapport, "Assessment of Economic and Societal Effects", werd opgesteld door een onafhankelijke deskundigengroep en spitste zich toe op de huidige situatie van de Europese geneesmiddelensector, de vaststelling van beleidsopties en een beoordeling van economische en maatschappelijke effecten.

Het tweede rapport, "The Innovative Medicines Initiative – Keys for Success", werd ingediend door de European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations ("EFPIA"). Het verwoordt de mening van 24 belangrijke farmabedrijven met substantiële O&O-activiteiten in Europa.

De effectbeoordeling is ook een weergave van het uitgebreide overleg met de stakeholders in de farmasector dat door het Technologieplatform "Innovatieve geneesmiddelen voor Europa in mei 2004 gehouden is". Negen specifieke workshops, waarbij meer dan 300 vertegenwoordigers van alle stakeholders in het geneesmiddelontwikkelingsproces betrokken waren, werden georganiseerd om de strategische onderzoeksagenda (SRA) uit te werken. Bovendien werden door specifieke task forces tussen de stakeholders, experts, Commissiefunctionarissen en EFPIA-vertegenwoordigers meer dan 20 vergaderingen gehouden over kwesties in verband met bestuur en IER. Tenslotte hadden 5 vergaderingen plaats in de "Lidstatengroep", die vertegenwoordigers van 28 lidstaten en geassocieerde landen verenigt.

Tekortschieten van de markt: de aard van het probleem

ONTOEREIKENDE O&O-INVESTERINGEN IN EUROPA

De Europese farma-industrie is de laatste 10-15 jaar gestaag gegroeid en vergrootte haar productie en bijdrage aan Europa's handelsbalans en werkgelegenheid. De industrie investeert 15,3% van de totale omzet in O&O en maakt de sector onderzoeksintensiever dan enige andere sector. Wat de traditionele farmabedrijven betreft lijken de O&O-investeringen in Europa, althans tot 2003, gelijke tred te hebben gehouden met de VS. Wat betreft het biotechnologiedeel van de industrie presteert de VS in termen van private O&O-uitgaven en beschikbaarheid van durfkapitaal echter aanzienlijk beter dan Europa. Dit is van vitaal belang, aangezien het biotechsegment het segment van hoge kwaliteit van de kennisactiviteiten omvat, die meer kunnen bijdragen tot de toekomstige winsten en de concurrentiekracht van de industrie.

De Europese publieke investeringen liggen, zowel in absolute termen als in verhouding tot het BBP, eveneens lager dan die van de VS. De overheidsuitgaven voor gezondheidsgerelateerd O&O (GBAORD) in de VS bedragen ca. 0,26 % van het BBP, in Europa maar 0,04%. Evenzo bedraagt het gemiddelde groeitempo (2000-2004) van gezondheidsgerelateerd GBAORD in de VS ongeveer 10%, maar slechts ongeveer een derde daarvan in de grote Europese landen (bv. VK 3%, Frankrijk 2,6%, Duitsland 4%). De O&O-kloof tussen de VS en de EU groeit momenteel dan ook. Dit, in combinatie met zeer gunstige marktvoorwaarden (één octrooi, vrije prijsstelling, enz.) heeft de VS aantrekkelijker gemaakt voor O&O-investeringen door farmabedrijven.

Farma-O&O trekt momenteel weg uit Europa

De afgelopen 10-15 jaar is Europa's farmaonderzoeksbasis geleidelijk aan geërodeerd. Tussen 1990 en 2005 groeiden de O&O-investeringen in de Verenigde Staten 4,6 keer, in Europa daarentegen slechts 2,8 keer. De bedrijven brengen steeds meer geavanceerde units voor technologisch onderzoek vanuit Europa naar vooral de VS en recentelijk Azië over. Het verlies aan geavanceerde units voor technologisch onderzoek kan ernstige gevolgen hebben voor het Europese concurrentievermogen aangezien innovatie en speerpunttechnologieën onmisbaar zijn voor economische groei op lange termijn. De verplaatsing van de O&O-investeringen kan een "braindrain" voeden, aangezien jonge getalenteerde onderzoekers de uit Europa verdwijnende O&O-investeringen zullen volgen. In combinatie met de bescheiden publieke onderzoeksbestedingen zou dit Europa in de toekomst nog minder aantrekkelijk voor de farma-industrie kunnen maken, waardoor dan een vicieuze cirkel ontstaat. Gerichte en intelligente investeringen zijn daarom nodig om van Europa terug een hoogaantrekkelijke plaats voor onderzoeksactiviteiten te maken en de huidige verplaatsingstrend te keren.

Technologische complexiteit is een grote uitdaging

De kosten van de ontwikkeling van een nieuw geneesmiddel bedragen momenteel 4-900 miljoen USD, maar de O&O-uitgaven in de farmasector zijn de laatste 10 jaar gestaag gestegen, zonder dat daar een overeenkomstige toename tegenover stond van het aantal nieuwe medicijnen dat de markt en de patiënten heeft bereikt.

De langere klinische ontwikkelingstijden en de investeringen in kandidaat-geneesmiddelen die mislukken tijdens de laatste ontwikkelingsstadia drijven de kosten van het ontwikkelen van nieuwe geneesmiddelen naar omhoog. De farmasector is er dan ook op gebrand beloftevolle kandidaat-geneesmiddelen met meer zekerheid in een zo vroeg mogelijk stadium, d.w.z. voordat er teveel middelen aan op zijn gegaan, te ontdekken. Dit wordt momenteel belemmerd door een gebrek aan instrumenten om in een vroeg stadium van het geneesmiddelenontwikkelingsproces de veiligheid en werkzaamheid te voorspellen.

Het farmaonderzoek in de EU is gefragmenteerd

Het beter voorspellen van de veiligheid en werkzaamheid in vroege stadia van de geneesmiddelontwikkeling is zo complex dat geen bedrijf of publieke instelling dit alleen af kan. Bedrijven, toezichthouders, overheidsinstellingen, academici en patiënten moeten de middelen en expertise delen om deze uitdagingen aan te gaan. Helaas lijdt de Europese farmasector aan compartimentering van de stakeholders in verschillende landen en werkgebieden. Dit beperkt de vrije uitwisseling en pooling van kennis tussen de verschillende actoren. De activiteiten en groei van innovatieve, onderzoeksintensieve KMO's worden bovendien belemmerd door de beperkte beschikbaarheid van kapitaal vanwege financiële fragmentatie in Europa.

Voorts zijn de farmabedrijven toegespitst op concurrentieel onderzoek (d.w.z. onderzoek om een nieuw geneesmiddel af te leveren), terwijl er geen marktprikkel aanwezig is die ervoor zorgt dat één bedrijf kennis genereert die nuttig is voor heel de sector (inclusief de concurrenten). Daarom is een nieuw systeem voor onderzoekssamenwerking nodig om de bedrijven in staat te stellen onderling en met andere stakeholders samen te werken.

Argumenten pro een EU-optreden (subsidiariteitstoets)

Terwijl regeringen nationaal plannen, plant de industrie mondiaal. Grote landen zoals de VS en China hebben eenzelfde investeringsstrategie die de industrie in staat stelt beter te plannen en de middelen als hefboom te laten werken. In Europa coördineren de nationale overheidsdiensten hun O&O-investeringen niet en moet de farma-industrie middelen gebruiken om haar activiteiten aan de lokale situatie aan te passen.

Enkel de communautaire wetgeving kan een gericht en coherent O&O-programma tot stand brengen dat kan putten uit alle bronnen van O&O-investeringen (publieke en private) op Europees niveau. Anders zullen de inspanningen om iets te doen aan de onderzoeksbottlenecks in de geneesmiddelontwikkeling versnipperd blijven en zal de vooruitgang tegengehouden worden door gebrek aan coördinatie, duplicering van inspanningen, nodeloze bureaucratie en suboptimaal gebruik van beperkte onderzoeksfinanciering.

Doelstellingen

De publieke interventie op Europees niveau moet 3 strategische doelstellingen aanpakken : 1) de groeiende O&O-kloof (met de VS en steeds meer met China en India), door meer publieke en private investeringen aan te trekken; 2) Europa op de kaart zetten als de aantrekkelijkste plaats voor farmaceutisch O&O; en 3) een netwerk ontwikkelen van publieke instellingen, bedrijven en andere stakeholders om de samenwerking, de creativiteit, het ondernemerschap en de kritische massa te bevorderen.

De "Onderzoeksagenda" voor IMI JTI schetst 4 bottlenecks in de geneesmiddelenontwikkeling waarop men zich dient te richten:

- verbeterde voorspelling van veiligheid (vroege aanwijzing van veiligheidproblemen)

- verbeterde voorspelling van werkzaamheid (vroege aanwijzing van werkzaamheid)

- verschillen in kennisbeheer – slopen van informatiebarrières bij de interfaces

- overbruggen van onderwijsverschillen – slopen van barrières tussen disciplines

Wat belangrijk is, de SRA pakt het geneesmiddelontwikkelingsproces zelf veeleer dan de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen of vaccins aan.

Beleidsopties en analyse

De volgende 4 beleidsopties zijn in de analyse meegenomen:

1. Niets doen en ander gezondheidsonderzoek binnen KP7 steunen. Bij deze optie wordt de farma-industrie aan zichzelf overgelaten. Bij de optie "niets doen" wordt niets gedaan aan de productiviteitsproblemen of de Europese O&O-kloof, en wordt niet bijgedragen tot de Lissabon-doelstellingen. Zonder publieke interventie zullen individuele bedrijven waarschijnlijk niet investeren in preconcurrentieel onderzoek dat nuttig kan zijn voor andere bedrijven. Zelfs al heeft een aantal acties plaats, toch zouden deze waarschijnlijk gefragmenteerd zijn en de systemische tekorten van het farmaceutische O&O-proces niet verhelpen. De optie nietsdoen is duidelijk niet wenselijk.

2. Problemen op nationaal niveau aanpakken. Dit zou de fragmentatie niet oplossen. De aan te pakken problemen zijn Europees van draagwijdte, en nationale interventie zou geen structurele verbetering op lange termijn opleveren. Acties op nationaal niveau zouden een kleinere massa aan industriële en academische wetenschappelijke expertise bijeenbrengen. Individuele nationale activiteiten zullen waarschijnlijk ook geen beter EU-regelgevingskader voor de farma-industrie creëren.

3. "Zijn oude gang gaan" met acties op EU-niveau binnen de traditionele KP-instrumenten. Delen van de IMI SRA kunnen worden geïmplementeerd via bestaande EU-instrumenten en, afzonderlijk, via nationale programma's. De ervaring leert dat de traditionele instrumenten waarschijnlijk niet tot een voldoende aantal deelnemende bedrijven, laat staan samenwerking en gegevensdeling tussen meerdere bedrijven of de sector als geheel kunnen leiden. Met deze optie zal dan ook waarschijnlijk niet volledig geprofiteerd worden van mogelijke additionaliteit.

4. De vierde optie is een JTI, die IMI moet uitvoeren via de oprichting van een gemeenschappelijke onderneming (GO) op basis van art. 171 van het Verdrag. De GO moet een publiek-privaat partnerschap zijn tussen de EC en de farma-industrie. Hierdoor kan een sterk en efficiënt coördinatiemechanisme ontstaan, waarmee bijdragen uit verschillende gebieden en sectoren kunnen worden gestructureerd en behandeld. De uitvoering van IMI via een gemeenschappelijke onderneming zou dit aantrekkelijker maken voor de industrie vanwege hun invloed op de prioriteitsstelling, de mogelijkheid om toegang te krijgen tot de resultaten van een groot aantal studies en de mogelijkheid om toegang te krijgen tot een netwerk van diverse stakeholders met de Europese Commissie als "eerlijke tussenpersoon". IMI zou ook een niveau van voorspelbaarheid bieden dat afwezig is bij de meeste publieke modellen, inclusief traditionele KP-financiering. Het IMI-model kan ook een kader bieden voor nauwere interactie tussen de industrie en EMEA, waarom door de farma-industrie vaak is gevraagd. Het lijkt bijgevolg duidelijk dat het uitvoeren van IMI via een GO de beste optie is voor het bereiken van de strategische doelstellingen.

Economische effecten

De potentiële effecten van IMI, zowel op de farmasector, de nationale niveaus en het Europese niveau, zullen waarschijnlijk verscheiden en substantieel zijn. De belangrijkste effecten zullen naar verwachting zijn:

Additionaliteit:

Publieke financiering van industrieel O&O heeft een geldaantrekkend effect: het stimuleert bedrijven meer in O&O te investeren dan ze anders zouden hebben gedaan. Geschat wordt dat 1 € aan publieke O&O-investeringen gemiddeld heeft geleid tot 0,93 € aan additionele private investeringen. Met IMI zullen de grotere farmabedrijven geen publieke financiële middelen ontvangen, maar moeten zij gelijkelijk onderzoek in natura inbrengen. Dit betekent dat 1 € aan publieke investeringen tot minimaal 1 € aan additionele private investeringen zal leiden. Tengevolge van dit medefinancieringsbeginsel zal IMI minimaal 1 mld € aan private onderzoeksinvesteringen mobiliseren in Europa. Het werkelijke cijfer moet echter aanzienlijk hoger liggen, aangezien de bijdragen van KMO's en ondersteunende industrieën niet in aanmerking genomen worden voor het berekenen van de equivalente financiële middelen van de industrie. De financiële hefboomwerking van IMI is dan ook aanzienlijk hoger dan de traditionele publieke interventies. De verankering door IMI van de financiële middelen voor O&O van de industrie in Europa moet ook het algemene activiteitsniveau van de sector vergroten. Dit moet een positief effect genereren op durfkapitalisten en kan leiden tot de oprichting van nieuwe bedrijven. Het lijkt duidelijk dat IMI een aanzienlijk hogere additionaliteit dan traditionele publieke interventies kan verlenen.

Concurrentievermogen:

De technologische doelstelling van IMI is de ontwikkeling en verspreiding van nieuwe instrumenten voor snellere en efficiëntere geneesmiddelenontwikkeling. De meest voor de hand liggende voordelen zijn verhoogde productiviteit en concurrentiekracht van de farma-industrie. De resultaten op korte termijn van IMI (d.w.z. 2-3 jaar na de lancering) zullen betrekking hebben op verbeterde wetenschappelijke kwaliteit en kennisproductie. IMI zal ervoor zorgen dat versnipperde onderzoeksresultaten worden bijeengebracht en gevalideerd. Op middellange termijn moeten er zich nieuwe instrumenten en methodologieën voor het geneesmiddelenontwikkelingsproces aandienen. Op middellange tot lange termijn moet dit resulteren in kortere geneesmiddelenontwikkelingstijden, lagere mislukkingspercentages en verhoogde productiviteit, hetgeen zich zal vertalen in een verbeterde economische prestatie en concurrentiepositie.

Het is de bedoeling dat DG Ondernemingen en industrie van de EC en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMEA) zich bij IMI aansluiten. IMI kan derhalve betere contacten tussen de farma-industrie en het regelgevingssysteem van de EU katalyseren. Dit kan uiteindelijk resulteren in de snellere goedkeuring van nieuwe geneesmiddelenkandidaten, hetgeen een domino-effect zal hebben op de productiviteit aangezien onderzoeksresultaten sneller tot commercialisering zullen leiden. Een dergelijke verkorting van de doorlooptijd is mogelijk een van de belangrijkste voordelen van IMI.

Het innovatieve karakter:

De grote farmabedrijven delen zelden gegevens. IMO zal bedrijven de kans bieden hechtere samenwerking te ontwikkelen en in contact te komen met andere kennisleveranciers in zowel de private als de publieke sector. IMI zal de mogelijkheid bieden tot levering van en toegang tot preconcurrentiële kennis die voordien buiten het bereik van individuele bedrijven lag.

Er zullen zich nieuwe innovatiepartnerschappen ontwikkelen tussen grote bedrijven, KMO's en publieke instellingen. Dit moet de acceptatie en exploitatie van nieuwe onderzoeksresultaten verbeteren en kan met name nuttig zijn voor KMO's door hun zakelijke risico's te verkleinen bij de ontwikkeling van nieuwe technologie. Een en ander zal gebeuren aangezien de ontwikkeling plaatsvindt in samenwerking met de eindgebruikers (meestal de grote farmabedrijven). IMI kan aldus een risicoluwe voedingsbodem bieden waarop KMO's nieuwe technologieën kunnen ontwikkelen.

Groei en scheppen van werkgelegenheid:

De voornaamste begunstigden van IMI zullen de bij preconcurrentieel farmaceutisch onderzoek betrokken onderzoeksorganisaties zijn. Daartoe behoren veel KMO's en gespecialiseerde onderzoeksinstituten met vaardigheden en expertise inzake speerpunttechnologieën. Een meer O&O-intensieve, concurrerende en innovatieve farmasector kan de huidige Europese braindrain van hooggeschoolde banen met een hoge productiviteit keren en leiden tot een instroom van niet-Europese farmabedrijven die van een verbeterde onderzoeksomgeving willen profiteren.

Onderzoeksomgeving:

IMI zal Europa op de voorgrond stellen als een aantrekkelijke, dynamische en politiek vriendelijke omgeving voor private investeringen in farmaonderzoek. Een ander positief effect zal zijn een verhoogde bekendheid met en toegang tot Europese kennis, speerpunttechnologieën, expertise en topexperts. IMI kan aldus fungeren als een interface voor de overdracht van vaardigheden en kennis via mensen over de nationale grenzen en instellingen heen om Europawijde synergieën te creëren. Daardoor zou Europa zich sterker profileren als een aantrekkelijke locatie voor farmaonderzoek.

Volksgezondheid:

De succesvolle uitvoering van IMI zal op lange termijn positieve effecten hebben op de Europese volksgezondheid. De snellere ontwikkeling van veiligere en efficiëntere geneesmiddelen met minder negatieve effecten moet resulteren in een lagere mortaliteit en morbiditeit. Daardoor moet de leefkwaliteit van de Europese burgers verbeteren, terwijl effectievere behandelingen ook moeten resulteren in besparingen voor de openbare schatkist vanwege verminderde ziekenhuisopname.

Metingen en indicatoren

De uitvoering van IMI zal worden gevolgd via een pakket prestatie-indicatoren. De belangrijkste prestatie-indicatoren moeten de impact meten op het concurrentievermogen van de EU in de farmasector en de Europese wetenschappelijke omgeving.

Naast een lopende interne monitoring door het uitvoerend management van IMI zal de EC jaarlijks aan de Europese Raad verslag uitbrengen. Een en ander omvat het jaarlijkse IMI-voortgangsverslag samen met een update over de financiële situatie van IMI JU.

Vóór 2010 zal de IMI JU door onafhankelijke deskundigen worden geëvalueerd. Deze evaluatie heeft betrekking op de kwaliteit van IMI JU en haar voortgang in het bereiken van de doelstellingen. Eind 2017 zal de EC een slotevaluatie houden en de resultaten bij het Europees Parlement en de Raad indienen.

conclusie

Het voorgestelde Gezamenlijk technologie-initiatief inzake innovatieve geneesmiddelen (IMI) is een geschikt instrument om Europa's potentieel te realiseren inzake farmaonderzoek, met name betreffende preconcurrentieel onderzoek voor de verbetering van het proces van geneesmiddelenontwikkeling.

IMI JTI heeft betrekking op de kern van de Lissabon-agenda: het streeft doelstellingen na met een hoge strategische waarde voor het concurrentievermogen van de EU op een gebied waar de markt tekortschiet, maakt het mogelijk dat communautaire financiering wordt gebruikt als hefboom voor additionele private investeringen, zal nationaal en industrieel Europees onderzoek op het gebied richten op gemeenschappelijke doelen en doelstellingen en zal ertoe bijdragen dat Europa op de kaart wordt gezet als de meest aantrekkelijke locatie voor farmaceutisch onderzoek.