[pic] | AZ EURÓPAI KÖZÖSSÉGEK BIZOTTSÁGA |

Brüsszel, 16.11.2005

COM(2005) 567 végleges

2005/0227(COD)

Javaslat

AZ EURÓPAI PARLAMENT ÉS A TANÁCS RENDELETE

a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekről, valamint a 2001/83/EK irányelv és a 726/2004/EK rendelet módosításáról {SEC(2005) 1444

(előterjesztő: a Bizottság)

INDOKLÁS

BEVEZETÉS ÉS HÁTTÉR

Jelenlegi helyzetkép

A tudománynak a biológia, a biotechnológia és a gyógyászat területén bekövetkező előrehaladása táplálja az emberi test betegségeinek és működési zavarainak megelőzése és kezelése ígéretes gén-és sejtalapú megközelítésének fejlődését. Már folyik számos génterápiás és szomatikus sejtterápiás készítmény klinikai vizsgálata az örökletes megbetegedések, a rák, a cukorbetegség, a Parkinson-kór és más neurodegeneratív rendellenességek kezelésére.

Ezen felül megjelent a biotechnológia egy új területe is: a szöveti sebészet („tissue engineering”), amely az orvostudomány, a sejt-és molekuláris biológia, az anyagtudomány és a műszaki tudományok különböző megközelítéseit egyesíti az emberi szövetek újraképzése, helyreállítása vagy helyettesítése céljából. A „regeneratív gyógyászat” e születőben lévő területének jelenlegi alkalmazásai felölelik a bőr, a porc és a csont betegségeinek vagy sérüléseinek kezelését. Az összetettebb készítmények már fejlesztés alatt állnak, és a közeljövőben elérhetik a Közösség piacát is[1].

Fejlett terápiák: összetartozó együttes

E háromféle fejlett terápiától (génterápia, szomatikus sejtterápia és szöveti sebészet) a jelentős, közegészségre gyakorolt hatás várnak, a betegek életminőségének javítása és a gyógyászati gyakorlat jelentős megváltoztatása révén. Ezen túlmenően összetartozó együttest alkotnak annyiban, hogy több kulcsfontosságú tudományos, szabályozási és közgazdasági jellemzőjük is közös:

- Összetett és rendkívül innovatív gyártási eljárásokon alapulnak. A készítmény specifikussága éppen az eljárásban rejlik.

- Nem elégséges a fejlett terápiák értékelésére vonatkozó szabályozói és tudományos szaktudás: e szaktudás közösségi szintű egyesítése ezért alapvető fontosságú a közegészség védelme magas szintjének biztosítására.

- A fejlett terápiák értékelésekor kulcsfontosságú figyelembe veendő szempont a donortól a betegig történő követhetőség, a betegek hosszú távú megfigyelése és az alapos engedélyezést követő kockázatkezelési stratégia.

- A fejlett terápiás készítményeket rendszerint az élettani tudományos ágazat (biotechnológia, orvostechnikai eszközök és gyógyszerek) innovatív kis-vagy középvállalkozásai, a nagyobb piaci szereplők nagymértékben szakosodott részlegei, kórházak és szövetbankok fejlesztik ki. A témában folyó innováció gyors és gyakran mélyreható.

A jelenlegi szabályozási hézag és annak a közegészségre gyakorolt következményei

E közös elemek ellenére továbbra is hiányos a fejlett terápiák szabályozási arculata. Különösen, míg a Közösségben a gén-és szomatikus sejtterápiára szánt készítményeket gyógyszerként sorolták be és szabályozták[2], a módosított szövet alapú („tissue engineered”) készítmények jelenleg a közösségi jogalkotás keretein kívül maradnak. Ez azok jogi besorolásának és engedélyezésének eltérő nemzeti megközelítéseihez vezet, mely károsan befolyásolja a módosított szövet alapú készítmények Közösségen belüli szabad mozgását és gátolja a betegeket az ezen innovatív terápiákhoz való hozzájutásban.

Ezért szükséges a szabályozási hézag áthidalása valamennyi fejlett terápia – beleértve különösen a szöveti sebészetet – egységes, integrált keretrendszerben történő szabályozásával, tudományos és műszaki jellemzőik, valamint az érintett gazdasági szereplők sajátosságainak teljes mértékű figyelembe vételével.

INDOKLÁS

Célkitűzések

Az általános politikai cél a betegek fejlett terápiákhoz való hozzáférési biztonságának javítása a génterápiás, a szomatikus sejtterápiás és módosított szövet alapú készítmények kutatása, fejlesztése és engedélyezése bővítésével.

Részletesebben kifejtve a fő célok a következők:

- A fejlett terápiás készítményekkel kezelt európai betegek egészségvédelme magas szintjének garantálása

- A piacra jutás harmonizálása és a belső piaca működésének javítása a fejlett terápiás készítmények engedélyezése, felügyelete és engedélyezést követő figyelése a sajátos körülményeknek megfelelően kialakított és átfogó szabályozói keretrendszerének létrehozásával

- Az e területen működő európai vállalkozások versenyképességének előmozdítása

- A jogbiztonság megteremtése , ugyanakkor technikai szinten megfelelő rugalmasság lehetővé tétele a tudomány és technika fejlődésével való lépéstartás érdekében.

Hatály, jogalap és eljárás

Hatály

A javaslat kiterjed minden olyan fejlett terápiás készítményre (génterápiás gyógyszerek, szomatikus sejtterápiás gyógyszerek és módosított szövet alapú készítmények), amelyek a gyógyszerészeti jogalkotás általános hatálya alá tartoznak (a 2001/83/EK irányelv 2. cikkének (1) bekezdése[3]) azaz valamely tagállam piacán történő forgalomba hozatalra szánják, és iparilag készítik vagy ipari eljárást magában foglaló módszerrel gyártják.

Jogalap és eljárás

A javaslat alapja az EK-Szerződés 95. cikke. A Szerződés 251. cikkében leírt együttdöntési eljárást előíró 95. cikk a jogalap a Szerződés 14. cikkében meghatározott célok eléréséhez, amelyek közé tartozik az áruk, ebben az esetben az emberi felhasználásra szánt fejlett terápiás gyógyszerek szabad mozgása (a 14. cikk (2) bekezdése).

Azon tény egyidejű figyelembe vétele mellett, hogy a gyógyszerek előállítása és forgalmazása minden szabályozásának alapvetően a közegészség védelmét kell céloznia, e célt olyan eszközökkel kell elérni, amelyek nem akadályozzák a gyógyszerek Közösségen belüli szabad mozgását. Az Amszterdami Szerződés hatálybalépése óta az Európai Parlament és a Tanács e területen minden jogszabályi rendelkezést e cikk alapján fogadott el, mivel a gyógyszerekre vonatkozó nemzeti törvényi, rendeleti és közigazgatási rendelkezések közötti különbségek hajlamosak akadályozni a Közösségen belüli kereskedelmet, és ezáltal közvetlenül befolyásolják a belső piac működését. Így ezen akadályok megelőzésének vagy megszüntetésének céljából európai szinten is indokolt a fejlett terápiás készítmények fejlesztésének és engedélyezésének előmozdítását célzó intézkedés.

A fejlett terápiás készítmények sajátosságaira tekintettel alapvető fontosságú egy szilárd és átfogó szabályozási keretrendszer létrehozása, mely valamennyi tagállamban közvetlenül alkalmazandó. Ehhez a rendelet tekinthető a leghelyénvalóbb jogi aktusnak. Annak ténylegesen biztosítania kell a rendelkezések egységes és időben történő alkalmazását, valamennyi érintett javára, beleértve a betegeket, az ipart és e fejlődő ágazat más résztvevőit. Ezen túlmenően a forgalomba hozatal „központosított” engedélyezési eljárását ugyancsak rendelet állapította meg (726/2004/EK rendelet) [4] .

Szubszidiaritás és arányosság

A javaslat a gyógyszerek vonatkozásában meglévő európai szabályozási keretrendszerrel kapcsolatban szerzett tapasztalatokra épít. A rendelkezésre álló bizonyítékok alapján a levont következtetés az, hogy sajátos jogszabályi rendszer bevezetése nélkül valószínűtlen a fejlett terápiás gyógyszerek, különösen a módosított szövet alapú készítmények jelenlegi közegészségi kérdéseinek EU-n belüli megoldása.

A közösségi intézkedés lehetővé teszi a közösségi jogszabályokban (különösen a gyógyszerágazatban) kialakított eszközök lehető legjobb felhasználását a belső piac teljessé tétele érdekében. Ezen felül egész Európát érintő ügy az innovatív terápiák engedélyezése és rendelkezésre állása. Mindazonáltal a tagállamok kulcsszerepet fognak játszani a javaslat célkitűzéseinek megvalósításában.

A javasolt szabályok egy olyan terület harmonizálását célozzák, ahol elégtelennek bizonyult a meglévő közösségi jogszabályok és az ezeket kiegészítő nemzeti intézkedések alkalmazása. A javaslat azonban csak a szándékolt célkitűzések eléréséhez szükségesnek tűnő esetekben állít fel további szabályozási követelményeket. E tekintetben a javaslat hatályának kialakítása gondosan és minden érintettel megvitatva történt, az egyes gazdasági szereplőkre (például a kórházakra, az egyetemekre és a kutató közösségre) szükségtelen szabályozási teher előírásának elkerülése érdekében. A javaslat nem lépi túl a kitűzött célok eléréséhez szükséges mértéket.

Jogalkotási és közigazgatási egyszerűsítés

A javasolt megközelítés egy, valamennyi fejlett terápiás készítmény vonatkozásában egységes, integrált szabályozási keretrendszeren alapul. E stratégia célja a már meglévő és alkalmazandó fogalmak újbóli megfogalmazása helyett kizárólag a terület kulcsfontosságú szabályozási és technikai jellemzőire történő összpontosítás.

A megközelítés három szinten alapul:

1. A fejlett terápiás gyógyszerekről szóló rendelet, amely megállapítja a sajátos körülményeknek megfelelően kialakított szabályozási elveket e készítmények értékelése és engedélyezése vonatkozásában: A forgalomba hozatal engedélyezési eljárása, az engedélyezést követő figyelés, követhetőség stb. Az ilyen rendelet már létező jogszabályokra épít, különösen az alábbiakra:

2. a 2004/23/EK irányelv, amely megállapítja az emberi szövetek és sejtek minőségi és biztonsági előírásait [5] . Fontos szem előtt tartani azt, hogy ezen előírások vonatkoznának a fejlett terápiás készítményekben lévő emberi szövetek és sejtek adományozására, gyűjtésére és vizsgálatára

3. a 726/2004/EK rendelet, amely létrehozza az úgynevezett „központosított eljárást” és az Európai Gyógyszerügynökség (EMEA, a továbbiakban: „az Ügynökség”) szerepét/felépítését

4. a 2001/83/EK irányelv a gyógyszerkészítményekről

5. a 93/42/EGK tanácsi irányelv az orvostechnikai eszközök vonatkozásában[6] és a 90/385/EGK tanácsi irányelv az aktív beültethető orvostechnikai eszközökről[7].

6. Technikai követelmények. Általánosan elfogadott, hogy a fejlett terápiás készítmények nem orvostechnikai eszközök, és nem is hagyományos gyógyszerkészítmények: ezért a minőségük, biztonságuk és hatásosságuk bemutatásához szükséges technikai követelmények ( például a megkövetelt preklinikai és klinikai adatok fajtája) nagyon sajátosak, és azoknak az e készítményekhez kapcsolódó kockázatok szintjétől kell függeniük. A gén-és szomatikus sejtterápiás készítmények vonatkozásában e magas szintű követelményeket a 2001/83/EK irányelv I. melléklete határozza meg[8] (ami „komitológiával” módosítható) és iránymutatásokkal azokat tovább bővítették[9]. Az ugyanilyen szintű rugalmasság megteremtése érdekében javasolt a módosított szövet alapú készítmények vonatkozásában is hasonló megközelítés követése, azaz a csak e készítményekre jellemző fő technikai követelményeknek a 2001/83/EK irányelv I. mellékletében történő megállapítása és azok további kiegészítése iránymutatások révén.

7. Részletes iránymutatások. A gén-és szomatikus sejtterápiás készítmények vonatkozásában javasolt iránymutatások révén részletes technikai útmutató létrehozása a módosított szövet alapú készítmények vonatkozásában. E gyorsan növekedő és fejlődő területen a tapasztalatok szórványosságának ténye kiemeli a valamennyi érdekelt féllel ezen iránymutatások megszövegezése vonatkozásában folytatott kiterjedt és részletes konzultációk fontosságát.

Fontos megjegyezni, hogy a javaslat nem érinti a génterápiás gyógyszerek és a szomatikus sejtterápiás gyógyszerek tekintetében jelenleg meglévő követelményeket. Az e készítményekhez kapcsolódó egyetlen főbb változás egy új bizottság bevezetése (a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság).

Más közösségi politikákkal való összeegyeztethetőség

Amint azt a 0 szakaszban leírtuk, a javasolt rendelet összeegyeztethető a közösségi politikával a közegészségügy (azaz az emberi szövetek és sejtek minősége és biztonsága) és az orvostechnikai eszközök területén. Összeegyeztethetőségre fogunk törekedni az egészségügyhöz és a fogyasztóvédelemhez kapcsolódó más tevékenységekkel kapcsolatban, valamint a kutatás és fejlesztés területén is.

Külső konzultáció

Minden érdekelt féllel (betegképviseleti szervezetek, ipar, kórházak, kutatóközösség…) különféle eszközök révén széleskörű konzultáció zajlott e javaslatról: Internet alapú konzultáció, munkaértekezletek, kétoldalú találkozók, megbeszélések. A Bizottság által lefolytatott konzultációk részleteit a javaslathoz csatolt hatásértékelés tartalmazza.

A javaslat értékelése: hatásértelemzés

A javasolt rendeletről bizottsági hatáselemzés készült, amelyet a javaslathoz csatoltunk .

BEMUTATÁS: A JAVASLAT KULCSELEMEI

Fogalommeghatározások és hatály

Fogalommeghatározások

A fejlett terápiás készítmények olyan gyógyszerként kerülnek meghatározásra, amelyek:

- vagy a 2001/83/EK irányelv I. mellékletében meghatározott génterápiás gyógyszerek; vagy

- vagy a 2001/83/EK irányelv I. mellékletében meghatározott szomatikus sejtterápiás gyógyszerek; vagy

- a javaslatban meghatározott módosított szövet alapú készítmények.

Nem e keretrendszer alapján kerül sor azon készítmények szabályozására, amelyek annak ellenére nem minősülnek fejlett terápiás gyógyszerkészítménynek, hogy szöveteken vagy sejteken alapulnak vagy azokból állnak.

El kell ismerni, hogy a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények lehető legjobb meghatározása sem zárhatja ki teljesen a szürke foltok kockázatát, a fejlett terápiás ágazat gyors fejlődéssel jellemzett jellege miatt. Ennek megoldására a javaslat előrevetíti annak lehetőségét, hogy a kérelmezők ezen elhatárolási kérdések megoldása céljából tudományos ajánlást kérhetnek az EMEA-tól a sejteken vagy szöveteken alapuló valamely készítmény besorolására.

A gyógyszerekről szóló közösségi jogszabályokban a génterápiára és szomatikus sejtterápiára szánt készítményeket már biológiai gyógyszerként sorolják be. Jogi szempontból a módosított szövet alapú készítmények is gyógyszernek minősülnek az alábbi okok legalább egyike esetén:

- azokat az emberi betegségek kezelésére vagy megelőzésére szolgáló tulajdonságokkal rendelkezőként mutatják be

- azokat embereken valamely élettani funkciónak farmakológiai, immunológiai vagy metabolikus hatás kiváltása révén történő fenntartása, helyreállítása, javítása vagy módosítása céljából alkalmazzák

- az Európai Közösségek Bíróságának (EB) e tárgyban kialakult ítélkezési gyakorlatával összhangban azok képesek jelentős hatást gyakorolni a test tényleges működésére [10].

Továbbá az EB hagyományosan alkalmazza egy készítmény gyógyszerként történő minősítésére az egészségügyi kockázatok meglétére vonatkozó kritériumot[11]. A gyógyszerekről szóló közösségi jogszabályok által elérni kívánt egészségvédelmi célból következően a lehetséges egészségügyi kockázatot (ami a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények tekintetében egyértelmű) képviselő készítményeket a minősítésük vonatkozásában fennálló kétség esetén e jogszabályok szigorú követelményei alá kell vonni[12].

Ez azonban nem jelenti azt, hogy a fejlett terápiás készítményekre a „hagyományos” gyógyszerekkel megegyező technikai követelmények fognak vonatkozni. Ellenkezőleg, a minőségük, biztonságuk és hatásosságuk bemutatásához szükséges preklinikai és klinikai adatok fajtájának és mennyiségének nagymértékben sajátosnak kell lennie, teljesen figyelembe véve biológiai, funkcionális és szerkezeti jellegzetességeiket.

Hatály

A javaslat kiterjed minden olyan fejlett terápiás készítményre, amely a gyógyszerekkel foglalkozó közösségi jogalkotás általános hatálya alá tartozik[13], azaz „a tagállamok piacán történő forgalomba hozatalra szánják, és iparilag készítik vagy ipari eljárást magában foglaló módszerrel gyártják”. Egy beteg részére orvosi rendelvénynek megfelelően teljes egészében egy kórházban előállított és ott felhasznált készítmények nem tartoznak a javaslat hatálya alá. A hatásértékelésben részletes példákat nyújtunk a javaslat e vonatkozásához kapcsolódóan.

A forgalomba hozatal engedélyezési eljárása

Általános elvek

A gyakran csak korlátozott tudományos tapasztalatokkal rendelkező modern biotechnológiában szerzett gyakorlat kiemeli a biotechnológiai úton előállított terápiás készítmények engedélyezése központosított eljárásai létrehozásának szükségességét. Valamennyi tagállam szakértelmének ezen összefogása lehetővé teszi az Európai Unió egészében a tudományos értékelés magas szintjének garantálását, mely segíti megőrizni a betegek és a gyakorló orvosok ilyen készítmények értékelésébe vetett bizalmát. Ez a legfontosabb szempont a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények vonatkozásában, melyek gyakran nagyon innovatív, de még nem teljesen rögzült eljárásokból és technológiákból származnak.

A közösségi forgalomba hozatal kötelező engedélyezésének elve már meghonosodott a 726/2004/EK rendelet mellékletében említett biotechnológiai eljárásokkal előállított génterápiás gyógyszerek és a szomatikus sejtterápiás gyógyszerek vonatkozásában. Javasolt a közösségi forgalomba hozatal ugyanezen kötelező, központosított engedélyezése elvének alkalmazása minden fejlett terápiás készítményre, beleértve a módosított szövet alapú készítményeket is, a biotechnológiai ágazatban a belső piac hatékony működésének biztosítása, és a vállalkozások számára a közösségi piac közvetlen eléréséből eredő előnyök kihasználásának lehetővé tétele érdekében. Mint más „központilag engedélyezett” készítmények vonatkozásában is, a tudományos értékelést a tagállamok szakértői fogják végrehajtani az EMEA által összehangolt hálózaton belül.

A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság (CAT)

Az EMEA-n belül emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) felelős az Ügynökség véleményének megfogalmazásáért az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek értékelésével kapcsolatos minden tudományos kérdésben, valamint a gyógyszerek valamennyi kategóriája vonatkozásában a kockázat-haszon értékelésének egységessége biztosításért.

Mindazonáltal a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények értékelése gyakran nagyon sajátos szakértelmet igényel, ami túlmegy a hagyományos gyógyszerészet területén és más ágazatokkal – mint például a biotechnológia és az orvostechnikai eszközök – szomszédos határterületeket is lefed. Emiatt javasolt az EMEA-n belül a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság (CAT) létrehozása, amellyel a CHMP-nek konzultációt kell folytatnia a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekhez kapcsolódó adatok értékelésekor, megtartva ugyanakkor a kiadott tudományos véleményért való felelősséget.

Így a CAT fő feladata a tudományos tanácsadás lesz a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekhez kapcsolódó adat vonatkozásában.

A CAT a CHMP-vel szoros együttműködésben és annak általános felügyelete alatt fog tevékenykedni. E készítmények forgalomba hozatalának engedélyezésében a késedelmek elkerülése érdekében egyértelműen meghatározott, szigorú határidőket előíró eljárás létrehozására kerül sor. Ezen új bizottság összetételének tükröznie kell a terület multidiszciplináris jellegét és biztosítania kell a fejlett terápiák vonatkozásában jelentős tudományterületek kellő lefedettségét. Képviseletet kell biztosítani a betegképviseleti szervezeteknek és a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények terén tudományos tapasztalatokkal rendelkező orvosoknak is.

Értékelési eljárás

A CHMP a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények minden értékelésekor konzultálni fog a CAT-tal. A javaslat számos mechanizmust tartalmaz a CHMP és a CAT közötti eltérő vélemények elkerülésére. A CAT-tal konzultálni lehet más olyan gyógyszerekről is, amelyek ugyan nem minősülnek fejlett terápiás gyógyszerkészítménynek, de minőségük, biztonságuk vagy hatásosságuk értékeléséhez sajátos, CAT-tal kapcsolatos szakértelemre lehet szükség.

A forgalomba hozatal engedélyezésének követelményei

Általános elvek

Tágabb értelemben a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények biotechnológiai úton előállított készítmények. Azokra ezért ugyanolyan átfogó szabályozási elveknek kell vonatkozniuk, mint a biotechnológiai úton előállított gyógyszerek egyéb fajtáira, mint például a rekombináns DNS-technológiával kifejlesztett készítményekre.

Technikai követelmények

A „hagyományos gyógyszerészeti” technikai követelmények közvetlenül nem relevánsak a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények vonatkozásában, azok sajátos szerkezeti, funkcionális és biológiai tulajdonságai miatt. Szükség lehet a sejtek életképességével és osztódásával, a készítmények felhasználása klinikai körülményeivel vagy hatásuk sajátos módjával kapcsolatos különös megfontolásokra.

A gén-és sejtterápia vonatkozásában a 2001/83/EK irányelv I. mellékletében és az EMEA-iránymutatások révén már megállapították a készítmények minősége, biztonsága és hatásossága bemutatásához szükséges, minőséggel kapcsolatos preklinikai és klinikai adatok fajtáját és mennyiségét.

Javasolt a módosított szövet alapú készítmények vonatkozásában azonos megközelítés követése: a 2001/83/EK irányelv módosítása a csak e sajátos készítményekre jellemző technikai követelmények megállapítása érdekében, és e követelményeknek a valamennyi érdekelt féllel konzultálva megfogalmazott iránymutatásokkal történő kiegészítése.

Egyéb követelmények

A 2004/23/EK irányelv megállapítja az emberi szövetek és sejtek adományozására, gyűjtésére, vizsgálatára, feldolgozására, megőrzésére, tárolására és elosztására vonatkozó minőségi és biztonsági előírásokat. A fejlett terápiás gyógyszerkészítményekben található emberi szövetek és sejtek vonatkozásában a 2004/23/EK irányelvnek csak az adományozás, gyűjtés és vizsgálat tekintetében kell irányadónak lennie, mivel a további vonatkozások szabályozása a javasolt rendelettel történik.

A fejlett terápiás gyógyszerkészítmények körébe tartozhatnak – a készítmény szerves részeként – a 93/42/EGK irányelvben meghatározott orvostechnikai eszközök vagy a 90/385/EGK irányelvben meghatározott aktív beültethető orvostechnikai eszközök. Ebben az esetben az „eszköz” résznek meg kell felelnie az ezen irányelvekben meghatározott alapvető követelményeknek. Az EMEA a CAT-on keresztül hozna létre egy „egyablakos” rendszert, a készítmény valamennyi vonatkozásának (beleértve az „eszközzel” kapcsolatos vonatkozásokat is) értékelése révén. Ha azonban az eszköz összetevőt egy bejelentett szervezet már értékelte és tanúsította, a CAT-nak e tanúsítványt teljes mértékben figyelembe kell vennie az érintett készítmény végső értékelésekor.

Az engedélyezés utáni kérdések

Sajátos jellegükből adódóan a fejlett terápiás készítmények a „hagyományos” gyógyszereknél hosszabb ideig is az emberi testben maradhatnak. Így a betegek hosszú távú követése és engedélyezést követő megfigyelése e készítmények döntő vonatkozása. Ennélfogva alapvető annak biztosítása – ha az közegészségügyi okokból indokolt –, hogy a kérelmező megfelelő kockázatkezelési rendszert állítson működésbe e kritikus kérdések kezelése érdekében.

Hasonlóképpen, alapvető fontosságú a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények biztonságának figyeléséhez a beteg és a készítmény, valamint annak alapanyaga teljes követhetőségét hosszú távon lehetővé tevő rendszer, ennélfogva azt meg kell követelni. E követhetőségi rendszernek összeegyeztethetőnek kell lennie a 2004/23/EK irányelvben az emberi szövetek és sejtek adományozására, gyűjtésére, vizsgálatára, megállapított követelményekkel, beleértve az adatvédelemre, a bizalmas jellegre, valamint a donor és a recipiens anonimitására vonatkozó szempontokat.

Etikai vonatkozások

Általános elvek

A javasolt rendelet tiszteletben tartja az alapvető emberi jogokat, és szem előtt tartja az Európai Unió Alapjogi Chartájában[14] tükröződő elveket. Adott esetben kellőképpen figyelembe veszi a biológia és a gyógyászat alkalmazása tekintetében az emberi jogok és az emberi méltóság védelméről szóló egyezményt is: az emberi jogokról és a biogyógyászatról szóló egyezményt (az „Oviedói” Egyezményt[15]).

Az embrionális őssejtek kérdéséről kiterjedt vita folyt az emberi szövetek és sejtek minőségéről és biztonságáról szóló irányelv elfogadása során (a 2004/23/EK irányelv). Ezzel összefüggésben a jogalkotók felismerték, hogy jelenleg nincs konszenzus a tagállamok között abban, hogy mely harmonizált EU-szintű határozatok hozhatók meg az embrionális őssejtek felhasználásáról vagy betiltásáról. Így az ilyen felhasználás vagy tilalom szabályozásának nemzeti felelősségi körben kell maradnia. Ha azonban egy adott tagállamban engedélyezett e sejtek bármely adott felhasználása, biztosítani kell, hogy hatékonyan és az egész Közösségben harmonizált módon alkalmazzák a közegészség védelméhez és az alapvető jogok tiszteletben tartásának garantálásához szükséges rendelkezéseket[16].

Ugyanezen gondolatmenet követése javasolt e javaslatban is. A javasolt rendelet nem ütközik azon nemzeti jogszabályokkal, amelyek megtiltják vagy korlátozzák valamely meghatározott fajtájú emberi vagy állati sejt felhasználását, vagy az ilyen sejteken alapuló gyógyszerkészítmények eladását, szállítását vagy felhasználását. E pont tisztázására kifejezett rendelkezések kerültek be a javaslatba.

Önkéntes és térítésmentes adományozás

Amint az a 2004/23/EK irányelvben kifejtésre került, az emberi szövet-és sejtalapú készítményeket az önkéntes és térítésmentes adományozás, a donor és a recipiens anonimitása, a donor önzetlensége, valamint a donor és a recipiens közötti szolidaritás filozófiájára kell alapozni. Az önkéntes és térítésmentes szövet-és sejtadományozás hozzájárulhat a szövetek és sejtek magas szintű biztonsági előírásaihoz, és ennélfogva az emberi egészség védelméhez.

Versenyképességi vonatkozások

Az a tény, hogy a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények a gyógyszerek általános szabályozási keretrendszerének hatálya alá tartoznak, magával vonja azt is, hogy e keretrendszer már létező ösztönzői és versenyképességgel kapcsolatos rendelkezései közvetlenül irányadók e készítményekre is. Ezek közé tartoznak az alábbiak:

- A közösségi piacra való közvetlen és harmonizált bejutás a közösségi forgalomba hozatali engedély révén, a 0 szakaszban említett nemzeti rendelkezések sérelme nélkül

- Harmonizált adatvédelmi időszak (az úgynevezett „8+2+1” szabály)[17]

- Ritka betegség gyógyszereként történő kijelölés lehetősége[18]

- Gyorsított értékelési eljárás lehetősége[19]

- Feltételes forgalomba hozatali engedély vagy kivételes körülmények között történő forgalomba hozatal lehetősége[20]

- Kis-és középvállalkozások (KKV-k) vonatkozásában egyedi pénzügyi ösztönzők és adminisztratív segítség[21].

A javaslat emellett további sajátos ösztönzőket is előír:

- a fejlett terápiák vonatkozásában az EMEA által nyújtott tudományos tanácsadás díjából 90% díjkedvezmény, a kérelmező gazdasági méretétől függetlenül

- A fejlett terápiás gyógyszerkészítményeket fejlesztő KKV-k számára a minőségre és a nem klinikai biztonságra vonatkozó adatoknak az Ügynökség által a korai szakaszban történő értékelési és tanúsítási rendszere, a forgalomba hozatali engedély iránti kérelemtől függetlenül. E rendszert a korai fejlesztési szempontokra összpontosító azon KKV-k segítésére tervezték, akik a következő klinikai vizsgálatokat nem maguk végzik el. A „korai fejlesztési” adatok Ügynökség általi tanúsítása fontos értékesítési érvként szolgálhat azon társaságok számára, amelyek technológiájuk vonatkozásában nagyobb vállalkozásokra kívánják a felhasználási jogokat ruházni.

2005/0227(COD)

Javaslat

AZ EURÓPAI PARLAMENT ÉS A TANÁCS RENDELETE

a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekről, valamint a 2001/83/EK irányelv és a 726/2004/EK rendelet módosításáról

(EGT vonatkozású szöveg)

AZ EURÓPAI PARLAMENT ÉS AZ EURÓPAI UNIÓ TANÁCSA,

tekintettel az Európai Közösséget létrehozó szerződésre, és különösen annak 95. cikkére,

tekintettel a Bizottság javaslatára[22],

tekintettel az Európai Gazdasági és Szociális Bizottság véleményére[23],

tekintettel a Régiók Bizottságának véleményére[24],

a Szerződés 251. cikkében megállapított eljárásnak megfelelően[25],

mivel:

8. A sejt-és molekuláris biotechnológia új tudományos előrehaladása a fejlett terápiák, mint például a génterápia, a szomatikus sejtterápia és a szöveti sebészet fejlődéséhez vezetett. A biogyógyászat e születő területe új kezeléseket kínál az emberi test betegségeinek és működési zavarainak kezelésére.

9. A fejlett terápiás gyógyszerkészítmények az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek közösségi kódexéről szóló, 2001. november 6-i európai parlamenti és tanácsi irányelv [26] 1.cikkének (2) bekezdése és I. melléklete értelmében biológiai gyógyszerkészítményeknek minősülnek annyiban, amennyiben azokat emberi betegségek gyógyítását vagy megelőzését szolgáló tulajdonságokkal rendelkezőnek vagy úgy mutatják be, hogy azok farmakológiai, immunológiai vagy metabolikus hatás kiváltása révén élettani funkciók helyreállítása, visszaállítása vagy módosítása céljából emberen felhasználhatók vagy embernek beadhatók. Így az azok gyártására, forgalmazására és felhasználására vonatkozó szabályok legfontosabb céljának a közegészség megóvását kell tekinteni.

10. Az egyértelműség céljából a komplex terápiás készítmények esetében pontos jogi fogalommeghatározásokra van szükség. A génterápiás gyógyszerek és a szomatikus sejtterápiás gyógyszerek fogalmának meghatározására már sor került a 2001/83/EK irányelv I. mellékletében, de szükséges megalkotni a módosított szövet alapú készítmények jogi fogalommeghatározását.

11. A fejlett terápiás gyógyszerkészítmények újdonsága, összetettsége és technikai sajátossága miatt a sajátos körülményeknek megfelelően kialakított és harmonizált szabályok szükségesek e készítmények Közösségen belüli szabad mozgásának, és a biotechnológiai ágazatban a belső piac hatékony működésének biztosítására.

12. A fejlett terápiás gyógyszerkészítményeket a 2001/83/EK irányelv 2.cikkének (1) bekezdése értelmében annyiban kell szabályozni, amennyiben azokat a tagállamok piacán történő forgalomba hozatalra szánják, és iparilag készítik vagy ipari eljárást magában foglaló módszerrel gyártják. Ennek megfelelően ki kell zárni a javaslat hatálya alól az egyes betegek részére orvosi rendelvénynek megfelelően, teljes egészben kórházban előállított és felhasznált fejlett terápiás gyógyszerkészítményeket.

13. A fejlett terápiás gyógyszerkészítmények közösségi szintű szabályozása nem sértheti a tagállamok által emberi sejtek meghatározott típusainak, mint például az embrionális őssejtek vagy állati sejtek felhasználásának megengedésére vonatkozóan hozott határozatokat. Ugyancsak nem befolyásolja az e sejteket tartalmazó, ezekből álló vagy ezekből előállított gyógyszerek értékesítését, szállítását és felhasználását megtiltó vagy korlátozó nemzeti jogszabályok alkalmazását.

14. Ez a rendelet tiszteletben tartja az alapvető jogokat és az Európai Unió alapjogi chartájában[27] tükröződő elveket, valamint kellőképpen figyelembe veszi a biológia és a gyógyászat alkalmazása tekintetében az emberi jogok és az emberi méltóság védelméről szóló egyezményt: az emberi jogokról és a biogyógyászatról szóló egyezményt.

15. A jelenleg közösségi szinten szabályozott minden más modern biotechnológiai gyógyszerkészítményre már központosított engedélyezési eljárás vonatkozik, amely magában foglalja a készítmény minőségének, biztonságának és hatásosságának azon egységes tudományos értékelését, amelyet az Európai Gyógyszerügynökség (a továbbiakban: „az Ügynökség”) a lehető legmagasabb színvonalon végez el. Ezen eljárásnak kötelezővé kell válnia a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények vonatkozásában is, a közösségi szakértelem szórványosságának ellensúlyozása, a Közösségben e gyógyszerkészítmények magas szintű tudományos értékelésének biztosítása, a betegek és az orvosi szakmák értékelésbe vetett bizalmának megőrzése és ezen innovatív technológiák közösségi piacra történő bejutásának lehetővé tétele érdekében.

16. A fejlett terápiás gyógyszerkészítmények értékelése gyakran nagyon sajátos szakértelmet igényel, ami túlmegy a hagyományos gyógyszerészet területén és más ágazatokkal – mint például a biotechnológia és az orvostechnikai eszközök – szomszédos határterületeket is lefed. Emiatt helyénvaló az Ügynökségen belül a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság (CAT) létrehozása, amellyel az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottságának a végső vélemény kiadása előtt konzultációt kell folytatnia a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekhez kapcsolódó adatok értékeléséről. A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottsággal konzultálciót lehet folytatni továbbá minden egyéb olyan gyógyszerkészítmény értékelése tekintetében, amely annak illetékességi területébe tartozó különleges szakértői vizsgálatot igényel.

17. A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottságnak kell összegyűjtenie a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekről rendelkezésre álló lehető legmagasabb szintű közösségi szaktudást. A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság összetételének biztosítania kell a fejlett terápiák szempontjából jelentőséggel bíró területek megfelelő lefedettségét, beleértve a génterápiát, a sejtterápiát, a szöveti sebészetet, az orvostechnikai eszközöket, a farmakovigilanciát és az etikát. Képviseletet kell biztosítani a betegképviseleti szervezeteknek és a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények terén tudományos tapasztalatokkal rendelkező orvosoknak is.

18. A rendszer tudományos egységességének és hatékonyságának biztosítására az Ügynökségnek biztosítania kell az összehangoltságot a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság és az Ügynökség más bizottságai, tanácsadói csoportjai és munkacsoportjai, nevezetesen az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága, a ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság és a tudományos tanácsadói munkacsoport között.

19. A fejlett terápiás gyógyászati készítményekre ugyanazon szabályozási elveknek kell vonatkozniuk, mint a biotechnológiai gyógyszerek más fajtáira. Nagyon sajátosak lehetnek azonban a technikai követelmények, különösen a készítmény minőségének, biztonságának és hatásosságának bemutatásához szükséges minőségi, preklinikai és klinikai adatok fajtája és mennyisége. Míg a génterápiás gyógyszerek és a szomatikus sejtterápiás gyógyszerek vonatkozásában e követelmények megállapítására már sor került a 2001/83/EK irányelv I. mellékletében, a módosított szövet alapú készítmények vonatkozásában szükséges még azok létrehozása. Ennek olyan eljáráson keresztül kell történnie, ami megfelelő rugalmasságot nyújt a tudomány és a technológia gyors fejlődéséhez történő könnyű hozzáigazításához.

20. A 2004. március 31-i 2004/23/EK európai parlamenti és tanácsi irányelv[28] megállapítja az emberi szövetek és sejtek adományozására, gyűjtésére, vizsgálatára, feldolgozására, megőrzésére, tárolására és elosztására vonatkozó minőségi és biztonsági előírásokat. A javasolt rendelet nem tér el az ezen irányelvben megállapított elvektől, de adott esetben kiegészíti azokat további követelményekkel. A fejlett terápiás gyógyszerkészítményekben található emberi szövetek és sejtek vonatkozásában a 2004/23/EK irányelvnek csak az adományozás, gyűjtés és vizsgálat tekintetében kell irányadónak lennie, mivel a további szempontok szabályozása a javasolt rendelettel történik.

21. Elviekben a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekben lévő emberi sejteket és szöveteket önkéntes és térítésmentes adományozásból kell begyűjteni. Az önkéntes és térítésmentes szövet-és sejtadományozás olyan tényező, amely hozzájárulhat a szövetek és sejtek magas szintű biztonsági előírásaihoz, és ennélfogva az emberi egészség védelméhez.

22. A fejlett terápiás gyógyszerkészítmények klinikai vizsgálatait az emberi felhasználásra szánt gyógyszerkészítményekkel végzett klinikai vizsgálatok során alkalmazandó helyes klinikai gyakorlat bevezetésére vonatkozó tagállami törvényi, rendeleti és közigazgatási rendelkezések közelítéséről szóló, 2001. április 4-i 2001/20/EK európai parlamenti és tanácsi irányelv átfogó elveivel és etikai követelményeivel összhangban kell végezni[29]. A fejlett terápiás gyógyszerkészítményekre azonban az egyedi körülményeknek megfelelően kialakított szabályokat kell megállapítani, a helyes klinikai gyakorlat elveinek és részletes iránymutatásainak megállapításáról az emberi felhasználásra szánt vizsgálati gyógyszerkészítmények, valamint az ilyen termékek gyártási vagy behozatali engedélyezéséről szóló, 2005. április 8-i 2005/28/EK irányelv[30] kiigazításával, a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények sajátos technikai jellemzőinek teljes figyelembe vétele érdekében.

23. A fejlett terápiás gyógyszerkészítmények gyártásának az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek és az emberi felhasználásra szánt vizsgálati gyógyszerek helyes gyártási gyakorlatára vonatkozó alapelvek és iránymutatások megállapításáról szóló, 2003. október 8-i 2003/94/EK bizottsági irányelvben[31] meghatározott helyes gyártási gyakorlat elveivel összhangban kell történnie. Továbbá a készítmények gyártási eljárása sajátos jellegének tükrözésére meg kell fogalmazni a csak a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekre vonatkozó iránymutatásokat.

24. A fejlett terápiás gyógyszerkészítmények tartalmazhatnak orvostechnikai eszközöket vagy aktív beültethető orvostechnikai eszközöket. Ezen eszközöknek meg kell felelniük az orvostechnikai eszközökről szóló, 1993. június 14-i 93/42/EGK tanácsi irányelvben[32] és az aktív beültethető orvostechnikai eszközökre vonatkozó tagállami jogszabályok közelítéséről szóló, 1990. június 20-i 90/385/EGK tanácsi irányelvben[33] megállapított alapvető követelményeknek, a minőség és biztonság megfelelő szintjének biztosítása érdekében.

25. A 2001/83/EK irányelv alkalmazási előiratra, címkézésre és betegtájékoztatóra vonatkozó követelményeinek a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények technikai sajátosságaihoz történő hozzáigazításához külön szabályokat kell megállapítani.

26. A betegek hosszú távú figyelemmel kísérése és a farmakovigilancia a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények döntő vonatkozása. Amennyiben az közegészségügyi alapon indokolt, a forgalomba hozatali engedély jogosultjának emiatt megfelelő kockázatkezelési rendszert kell működésbe állítania e vonatkozások kezelésére.

27. Elengedhetetlen a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények biztonságának figyeléséhez a beteg és a készítmény, valamint az alapanyagok teljes követhetőségét lehetővé tevő rendszer. E rendszer létrehozásának és fenntartásának olyan módon kell történnie, hogy az biztosítsa a 2004/23/EK irányelvben az emberi szövetek és sejtek vonatkozásában, valamint az emberi vér és vérkomponensek gyűjtésére, vizsgálatára, feldolgozására, tárolására és elosztására vonatkozó minőségi és biztonsági előírások megállapításáról, valamint a 2001/83/EK irányelv módosításáról szóló, 2003. január 27-i 2002/98/EK európai parlamenti és tanácsi irányelvben[34] megállapított követhetőségi követelményekkel való koherenciát és összeegyeztethetőséget. A követhetőségi rendszernek tiszteletben kell tartania a személyes adatok feldolgozása vonatkozásában az egyének védelméről és az ilyen adatok szabad áramlásáról szóló, 1995. október 24-i 95/46/EK európai parlamenti és tanácsi irányelvben[35] megállapított rendelkezéseket is .

28. Mivel e területen a tudomány nagyon gyorsan fejlődik, a fejlett terápiás gyógyszerkészítményeket fejlesztő vállalkozásoknak lehetőséget kell kapniuk arra, hogy tudományos tanácsokat kérjenek az Ügynökségtől, beleértve az engedélyezés utáni tevékenységekre vonatkozó tanácsokat is. Ösztönzőként a legalacsonyabb szinten kell tartani az e tudományos tanácsokért fizetendő díjat.

29. Az Ügynökséget fel kell jogosítani arra, hogy tudományos ajánlásokat adjon arra nézve, hogy a sejteken vagy szöveteken alapuló valamely készítmény megfelel-e a fejlett terápiás gyógyszerkészítményeket meghatározó tudományos szempontoknak, annak érdekében, hogy a lehető legkorábban kezelhetők legyenek a más területekkel, mint például a kozmetikával vagy az orvostechnikai eszközökkel kapcsolatos olyan határkérdések, amelyek a tudomány fejlődése folytán felmerülhetnek.

30. Gyakran kis-és középvállalkozások végzik a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények minőségének és nem klinikai biztonságának bemutatásához szükséges tanulmányokat. E tanulmányok elvégzésének ösztönzőjeként be kell vezetni az azok eredményeként létrejött adatok Ügynökség általi értékelési és tanúsítási rendszerét, függetlenül a forgalomba hozatali engedély iránti kérelemtől. E rendszernek célul kell tűznie a forgalomba hozatali engedély iránti jövőbeli kérelmek értékelésekor ugyanezen adatok alapul vételének lehetővé tételét.

31. A tudományos és technikai előrehaladás számításba vétele érdekében a Bizottságnak felhatalmazást kell kapnia a szükséges változtatások elfogadására a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények fogalomba hozatali engedélye technikai követelményei, az alkalmazási előirat, a címkézés és a betegtájékoztató vonatkozásában.

32. Rendelkezéseket kell megállapítani az e rendelet végrehajtásáról a tapasztalatok megszerzését követő jelentés vonatkozásában, különös figyelemmel az engedélyezett, fejlett terápiás gyógyszerkészítményekre.

33. A gyógyszerek és orvostechnikai eszközök tudományos bizottsága és a tudomány és az új technológiák etikájával foglalkozó európai csoport szöveti sebészetről kialakított véleménye, valamint az e területen szerzett nemzetközi tapasztalatok figyelembe vétele megtörtént.

34. Az e rendelet végrehajtásához szükséges intézkedéseket a Bizottságra ruházott végrehajtási hatáskörök gyakorlására vonatkozó eljárások megállapításáról szóló, 1999. június 28-i 1999/468/EK tanácsi határozattal összhangban kell elfogadni[36].

35. Ezért megfelelően módosítani kell a 2001/83/EK európai parlamenti és tanácsi irányelvet, valamint az emberi, illetve állatgyógyászati felhasználásra szánt gyógyszerek engedélyezésére és felügyeletére vonatkozó közösségi eljárások meghatározásáról és az Európai Gyógyszerügynökség létrehozásáról szóló, 2004. március 31-i 726/2004/EK európai parlamenti és tanácsi rendeletet[37].

ELFOGADTA EZT A RENDELETET:

1. FEJEZET TÁRGYKÖR ÉS FOGALOMMEGHATÁROZÁSOK

1. cikk

Tárgykör

Ez a rendelet a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények engedélyezésére, felügyeletére és farmakovigilanciájára vonatkozó különös szabályokat állapítja meg.

2. cikk

Fogalommeghatározások

(1) E rendelet alkalmazásában a 2001/83/EK irányelv 1. cikkében és a 2004/23/EK irányelv 3. cikkének a)-l) és o)-q) pontjában megállapított fogalommeghatározások mellett a következő fogalommeghatározásokat kell alkalmazni:

36. Fejlett terápiás gyógyszerkészítmény a következők közül bármyely emberi felhasználásra szolgáló olyan gyógyszerkészítmény, amely

37. a 2001/83/EK irányelv I. mellékletének IV. részében meghatározott génterápiás gyógyszer;

38. a 2001/83/EK irányelv I. mellékletének IV. részében meghatározott szomatikus sejtterápiás gyógyszer; vagy

39. a b) pontban meghatározott módosított szövet alapú készítmény.

40. Módosított szövet alapú készítményre az alábbiak jellemzőek:

41. módosított sejteket vagy szöveteket tartalmaz, vagy ilyenekből áll; és

42. rendelkezik az emberi szövet újraképzésének, helyreállításának vagy helyettesítésének tulajdonságaival, vagy embereken erre használják vagy embereknek ilyen célból adják be.

A módosított szövet alapú készítmény tartalmazhat emberi és/vagy állati eredetű sejteket vagy szöveteket. A sejtek vagy szövetek lehetnek életképesek vagy nem életképesek. Tartalmazhat további anyagokat is, mint például sejtkészítményeket, biomolekulákat, bioanyagokat, kémiai anyagokat, vázfehérjéket és mátrixfehérjéket.

43. Módosított sejtek vagy szövetek az I. mellékletben felsorolt pontok legalább egyikének megfelelő sejtek vagy szövetek.

44. Kombinált fejlett terápiás gyógyszerkészítmény olyan fejlett terápiás gyógyszerkészítmény, amely megfelel a következő feltételeknek:

45. a készítmény szerves részeként tartalmaznia kella 93/42/EGK irányelv 1. cikke (2) bekezdésének a) pontja értelmében vett, egy vagy több orvostechnikai eszközt vagy a 90/385/EGK irányelv 1. cikke (2) bekezdésének c) pontja értelmében vett, egy vagy több aktív beültethető orvostechnikai eszközt

46. sejtes vagy szövetösszetevő részének olyan hatást kell gyakorolnia az emberi testre, ami nem tulajdonítható az említett eszköz(ök) járulékos hatásának.

(2) Az autológ (a betegtől származó) és az allogén (más emberből származó) sejteket és szöveteket egyaránt tartalmazó fejlett terápiás gyógyszerkészítményeket allogén felhasználásra szánt készítménynek kell tekinteni.

(3) A „módosított szövet alapú készítmény” és a „szomatikus sejtterápiás gyógyszer” fogalommeghatározásába egyaránt besorolható készítményt módosított szövet alapú készítménynek kell tekinteni.

2.FEJEZET

A FORGALOMBA HOZATAL ENGEDÉLYEZÉSÉNEK KÖVETELMÉNYEI

3. cikk

Adományozás, gyűjtés és vizsgálat

Amennyiben valamely fejlett terápiás gyógyszerkészítmény emberi sejteket vagy szöveteket tartalmaz, az adományozást, gyűjtést és vizsgálatot a 2004/23/EK irányelvben megállapított rendelkezéseknek megfelelően kell elvégezni.

4. cikk

Klinikai vizsgálatok

(1) A génterápiás és a szomatikus sejtterápiás gyógyszerek vonatkozásában a 2001/20/EK irányelv 6. cikkének (7) bekezdésében, 9. cikkének (4) bekezdésében és 9. cikkének (6) bekezdésében megállapított szabályokat a módosított szövet alapú készítményekre is alkalmazni kell.

(2) A fejlett terápiás gyógyszerkészítmények sajátos jellemzőinek figyelembe vétele érdekében a Bizottságnak a 2005/28/EK irányelv 26. cikkének (2) bekezdésében említett eljárásnak megfelelően módosítania kell a 2005/28/EK irányelvet.

(3) A Bizottság részletes iránymutatásokat fogalmaz meg a csak a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekre jellemző helyes klinikai gyakorlatról.

5. cikk

Helyes gyártási gyakorlat

A Bizottság közzéteszi a csak a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekre vonatkozó részletes iránymutatásokat a helyes gyártási gyakorlat elveivel összhangban.

6. cikk

Az orvostechnikai eszközök sajátos kérdései

(1) A fejlett terápiás gyógyszerkészítmény részét képező orvostechnikai eszközöknek meg kell felelniük a 93/42/EGK irányelv I. mellékletében megállapított alapvető követelményeknek

(2) A fejlett terápiás gyógyszerkészítmény részét képező aktív beültethető orvostechnikai eszközöknek meg kell felelniük a 90/385/EGK irányelv I. mellékletében megállapított alapvető követelményeknek.

7. cikk

A módosított szövet alapú készítményekre vonatkozó különös követelmények

A 726/2004/EK rendelet 6. cikkének (1) bekezdésében megállapított követelményeken túlmenően a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények engedélyezése iránti kérelmeknek a 2001/83/EK irányelv I. mellékletével összhangban tartalmazniuk kell a készítmény fizikai jellemzőinek és hatásának leírását, valamint a készítmény tervezési módszereinek leírását .

8. cikk

Technikai követelmények

A Bizottságnak módosítania kell e rendelet 26. cikkének (2) bekezdésében említett eljárással összhangban a 2001/83/EK irányelv I. mellékletét a módosított szövet alapú készítmények vonatkozásában, különösen a 7. cikkben említett sajátos technikai követelmények megállapítása érdekében, a tudományos és technikai fejlődés figyelembe vétele céljából.

3. FEJEZET

A FORGALOMBA HOZATAL ENGEDÉLYEZÉSI ELJÁRÁSA

9. cikk

Értékelési eljárás

(1) Az Európai Gyógyszerügynökség (a továbbiakban „az Ügynökség) emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága konzultál a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottsággal a fejlett terápiás készítmények minden olyan tudományos értékeléséről, ami a 726/2004/EK rendelet 5. cikkének (2) és (3) bekezdésében említett tudományos vélemény elkészítéséhez szükséges. A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottsággal konzultálni kell a véleménynek a 726/2004/EK rendelet 9. cikkének (2) bekezdése szerinti felülvizsgálatakor.

(2) Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága által a 726/2004/EK rendelet 62. cikkének megfelelően kijelölt előadónak vagy társelőadónak a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság tagjának kell lennie. Ez a tag jár el előadóként vagy társelőadóként a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság számára is.

(3) A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság által az (1) bekezdés alapján adott véleményt időben megküldik az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága elnökének annak biztosítására, hogy a 726/2004/EK rendelet 6. cikkének (3) bekezdésében megállapított határidő betartható legyen.

(4) Amennyiben a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekről az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága által a 726/2004/EK rendelet 5. cikkének (2) és (3) bekezdése alapján alkotott vélemény nem áll összhangban a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság tanácsával, az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottságának véleményéhez részletes magyarázatot kell csatolnia az eltérés tudományos indokairól.

(5) Az Ügynökségnek az (1)-(4) bekezdés alkalmazására külön eljárásokat kell létrehoznia.

10. cikk

Kombinált fejlett terápiás gyógyszerkészítmények

(1) A kombinált fejlett terápiás gyógyszerkészítmények esetében az Ügynökségnek kell értékelnie a teljes készítményt, beleértve bármely, a gyógyszerkészítménybe épített orvostechnikai eszköz vagy bármely aktív beültethető orvostechnikai eszközt.

(2) Ha a kombinált fejlett terápiás gyógyszerkészítmény részét képező orvostechnikai eszközt vagy aktív beültethető orvostechnikai eszközt egy bejelentett szervezet a 93/42/EGK vagy a 90/385/EGK irányelvvel összhangban értékelte, az Ügynökségnek az érintett gyógyszer értékelésekor számításba kell vennie ezen vizsgálat eredményét.

Az Ügynökség kérheti az adott bejelentett szervezettől az értékelése eredményével kapcsolatos bármely információ részére történő továbbítását. A bejelentett szervezetnek az információt egy hónapon belül kell továbbítania.

4. FEJEZET Az alkalmazási előirat, címkézés és betegtájékoztató

11. cikk

Az alkalmazási előirat

A 2001/83/EK irányelv 11. cikkétől eltérve a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények alkalmazási előiratának tartalmaznia kell a II. mellékletben felsorolt információkat, az ott megadott sorrendben.

12. cikk

Külső/közvetlen csomagolás:

A 2001/83/EK irányelv 54. cikkétől és 55. cikkének (1) bekezdésétől eltérve a III. mellékletben felsorolt adatokat kell feltüntetni a fejlett terápiás gyógyszerkészítmény külső csomagolásán, illetve, amennyiben nincs külső csomagolás, a közvetlen csomagoláson.

13. cikk

Egyedi közvetlen csomagolás

A 2001/83/EK irányelv 55. cikkének (2) és (3) bekezdésében említett adatokon túlmenően a következő adatoknak kell szerepelniük a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények közvetlen csomagolásán:

a) az adományozás és a készítmény egyedi kódjai a 2004/23/EK irányelv 8. cikkének (2) bekezdésében említettek szerint

b) az autológ felhasználási célú fejlett terápiás gyógyszerkészítmények esetében az egyedi betegazonosító és a „Kizárólag autológ felhasználásra” felirat.

14. cikk

Betegtájékoztató

(1) A 2001/83/EK irányelv 59. cikkének (1) bekezdésétől eltérve a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények betegtájékoztatóját az alkalmazási előiratnak megfelelően kell megfogalmazni, és annak tartalmaznia kell a IV. mellékletben felsorolt információkat, az ott megadott sorrendben.

(2) A betegtájékoztatónak tükröznie kell a betegek célcsoportjaival annak biztosítására folytatott konzultáció eredményeit, hogy a tájékoztató olvasható, egyértelmű és könnyen használható legyen.

5. FEJEZET

Az engedélyezés utáni követelmények

15. cikk

Az engedélyezés utáni kockázatkezelés

(1) A 726/2004/EK rendelet 21-29. cikkében megállapított farmakovigilanciai követelményeken túlmenően a kérelmezőnek a forgalomba hozatali engedély iránti kérelemben részleteznie kell a fejlett terápiás gyógyszerkészítmény hatásossága követésének biztosítására szánt intézkedéseket

(2) Különös aggodalomra okot adó körülmény fennállása esetén a Bizottság az Ügynökség tanácsára elrendelheti, hogy a forgalomba hozatal engedélyezése részeként állítsanak fel a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekkel kapcsolatos kockázatok azonosítására, megelőzésére vagy csökkentésére tervezett kockázatkezelési rendszert, beleértve e tevékenységek és beavatkozások hatékonyságának értékelését, vagy a forgalomba hozatali engedély jogosultja végezzen el külön, engedélyezés utáni tanulmányokat, és annak eredményeit nyújtsa be az Ügynökséghez ellenőrzés céljából.

Ezen túlmenően az Ügynökség kérheti a kockázatkezelési rendszer hatékonyságának értékeléséről szóló további jelentések és minden ilyen tanulmány eredményeinek benyújtását.

A 726/2004/EK rendelet 24. cikkének (3) bekezdésében említett rendszeresen frissített biztonsági jelentésnek tartalmaznia kell a kockázatkezelési rendszer hatékonyságának értékelését és az elvégzett tanulmányok eredményeit.

(3) Az Ügynökség haladéktalanul tájékoztatja a Bizottságot, ha azt állapítja meg, hogy a forgalomba hozatali engedély jogosultja elmulasztotta a (2) bekezdésben említett követelmények teljesítését.

(4) Az Ügynökségnek az (1), (2) és (3) bekezdés alkalmazásával kapcsolatban részletes iránymutatásokat kell kidolgoznia.

16. cikk

Követhetőség

(1) A fejlett terápiás gyógyszerkészítmény forgalomba hozatali engedélyének jogosultja létrehoz és fenntart egy olyan rendszert, mely biztosítja, hogy az egyedi készítmény és annak alapanyagai illetve nyersanyagai – beleértve minden olyan anyagot, amellyel az abban fellelhető szövetek és sejtek érintkezésbe kerülnek – követhetők a kinyerés, gyártás, csomagolás, szállítás és a készítmény felhasználási helye szerinti kórháznak, intézménynek vagy magánpraxisnak történő átadása során.

(2) A fejlett terápiás gyógyszerkészítményeket felhasználó kórház, intézmény vagy magánpraxis rendszert hoz létre és tart fenn a betegek és a készítmény követésére. E rendszer kellően részletes adatokat tartalmaz ahhoz, hogy minden készítményt az abban részesülő beteghez lehessen kapcsolni és fordítva.

(3) Amennyiben valamely fejlett terápiás gyógyszerkészítmény emberi szöveteket vagy sejteket tartalmaz, a forgalomba hozatali engedély jogosultjának és a felhasználó kórháznak, intézménynek és magánpraxisnak biztosítania kell, hogy az első és második bekezdéssel összhangban létrehozott követési rendszerek kiegészítik a vérsejtek kivételével az emberi sejtek és szövetek vonatkozásában a 2004/23/EK irányelv 8. és 14. cikkében, az emberi vérsejtek vonatkozásában pedig a 2002/98/EK irányelv 14. és 24. cikkében megállapított követelményeket, illetve azokkal összeegyeztethetők.

(4) A forgalomba hozatali engedély jogosultja a készítmény forgalomba hozatalát követően legalább 30 évig megőrzi az első bekezdésben említett adatokat, vagy hosszabb időn át, ha a Bizottság ezt a forgalomba hozatali engedély megadásának feltételéül szabta.

(5) A forgalomba hozatali engedély jogosultjának csődje vagy felszámolása esetén, és ha a forgalomba hozatali engedélyt nem ruházták át más jogalanyra, az első bekezdésben említett adatokat át kell adni az Ügynökségnek.

(6) A forgalomba hozatali engedély felfüggesztése, hatályon kívül helyezése vagy visszavonása esetén a forgalomba hozatali engedély jogosultját továbbra is terhelik az első, harmadik és negyedik bekezdésben megállapított kötelezettségek.

(7) A Bizottságnak az (1)-(6) bekezdés alkalmazására részletes iránymutatásokat kell kidolgoznia, különösen az (1) bekezdésben említett adatok fajtája és mennyisége vonatkozásában.

6. FEJEZET Ösztönzők

17. cikk

Tudományos tanácsadás

(1) A forgalomba hozatali engedélyt kérő vagy az engedély jogosultja tanácsot kérhet az Ügynökségtől a farmakovigilancia megtervezéséről és végrehajtásáról, valamint a 15. cikkben említett kockázatkezelési rendszerről.

(2) A 297/95/EK rendelet 8. cikkének (1) bekezdésétől eltérve 90%-os csökkentés vonatkozik az Ügynökségnek fizetendő díjra az (1) bekezdésben és a 726/2004/EK rendelet 57. cikke (1) bekezdésének n) pontjában említett tanácsadásra.

18. cikk

Tudományos ajánlás a fejlett terápiás besorolásról

(1) A sejteken vagy szöveteken alapuló készítményt fejlesztő kérelmező tudományos ajánlást kérhet az Ügynökségtől annak meghatározása céljából, hogy az említett készítmény tudományos alapon a fejlett terápiás gyógyszerkészítmény fogalommeghatározásának körébe tartozik-e. Az Ügynökség a Bizottsággal folytatott konzultációt követően hozza meg ezt az ajánlást.

(2) Az Ügynökség közzéteszi az (1) bekezdéssel összhangban adott ajánlás összefoglalóját, valamennyi kereskedelmi titkot képező információ törlését követően.

19. cikk

Minőségtanúsítás és nem klinikai adatok

A fejlett terápiás gyógyszerkészítményt fejlesztő kis-és középvállalkozások tudományos értékelés és tanúsítás céljából benyújthatják az Ügynökségnek a 2001/83/EK irányelv I. melléklete 3. és 4. moduljával összhangban szükséges minőségi, és adott esetben nem klinikai adatokat.

Az ilyen adatok értékelésére és tanúsítására vonatkozó rendelkezéseket a Bizottság a 26. cikk (2) bekezdésében említett eljárásnak megfelelően állapítja m

7. FEJEZET A FEJLETT TERÁPIÁKKAL FOGLALKOZÓ BIZOTTSÁG

20. cikk

A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság

(1) Az Ügynökségen belül létrejön a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság.

(2) Ha e rendelet másként nem rendelkezik, a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottságra a 726/2004/EK rendelet irányadó.

(3) Az Ügynökség ügyvezető igazgatója biztosítja a megfelelő koordinációt a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság és az Ügynökség más bizottságai, különösen az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága és a ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság, azok munkacsoportjai és minden más tudományos tanácsadói munkacsoport között.

21. cikk

A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság összetétele

(1) A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság az alábbi tagokból áll:

47. az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága által jelölt öt tag és öt póttag

48. minden egyes olyan tagállam által jelölt egy tag és egy póttag, amelynek nemzeti illetékes hatósága nincs képviselve az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága által jelölt tagok és póttagok között

49. a Bizottság által az érdeklődés kinyilvánítására szóló nyilvános felhívás alapján jelölt négy tag, közülük kettő az orvosok, kettő pedig a betegképviseleti szervezetek képviseletére.

(2) A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság minden tagját a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények vonatkozásában meglévő tudományos képesítése vagy gyakorlata miatt választják. Az (1) bekezdés b) pontja alkalmazásában a tagállamok az Ügynökség ügyvezető igazgatójának koordinációja mellett együttműködnek annak biztosítása érdekében, hogy a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság végső összetétele megfelelően és arányosan lefedje a fejlett terápiák szempontjából jelentőséggel bíró valamennyi tudományos területet, beleértve az orvostechnikai eszközöket, szöveti sebészetet, génterápiát, sejtterápiát, biotechnológiát, farmakovigilanciát, kockázatkezelést és etikát.

(3) A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság tagjainak jelölése hároméves, megújítható időtartamra történik. A tagokat a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság ülésein szakértők kísérhetik.

(4) A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság az elnökét és tisztségviselőit a tagjai közül választja meg hároméves, megújítható időtartamra.

(5) Az Ügynökség közzéteszi a tagok nevét és tudományos képesítését.

22. cikk

Összeférhetetlenség

(1) A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság tagjai és szakértői kötelezettséget vállalnak a köz érdekében és függetlenül történő eljárásra. Nem rendelkezhetnek a gyógyszer-, orvostechnikai eszköz vagy biotechnológiai ágazatban olyan pénzügyi vagy más érdekeltséggel, ami pártatlanságukat érinthetné.

(2) Be kell vezetni a 726/2004/EK rendelet 63.cikkének (2) bekezdésében említett nyilvántartásba minden olyan közvetett érdekeltséget, ami a gyógyszer-, orvostechnikai eszköz vagy biotechnológiai ágazathoz kapcsolódhat.

23. cikk

A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság feladatai

A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság a következő feladatokat látja el:

50. tanácsadás az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága számára a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények fejlesztése során előállított minden adatról, az annak minőségéről, biztonságáról és hatásosságáról történő véleményalkotáshoz

51. az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága kérésére tanácsadás minden olyan gyógyszerről, amelynek minősége, biztonsága és hatásossága értékelése a 21. cikk (2) bekezdésében említett tudományos területek egyikén meglévő szakértelmet igényel

52. tanácsadás a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekkel kapcsolatos minden kérdésben, az Ügynökség ügyvezető igazgatója vagy a Bizottság felkérésére

53. tudományos közreműködés az e rendelet céljainak teljesítéséhez kapcsolódó bármely dokumentum kidolgozásában

54. a Bizottság felkérésére tudományos szakértelem és tanácsadás nyújtása azon innovatív gyógyszerek és terápiák kifejlesztésével kapcsolatos közösségi kezdeményezésekhez, amelyek a 21. cikk (2) bekezdésében említett tudományos területek egyikén fennálló szakértelmet igényelnek.

8. FEJEZET ÁLTALÁNOS ÉS ZÁRÓ RENDELKEZÉSEK

24. cikk

A mellékletek kiigazítása

A 26. cikk (2) bekezdésében említett eljárásnak megfelelően a Bizottság módosítja az e rendelet I., II., III. és IV. mellékletét a tudományos és technikai fejlődéshez való hozzáigazítás érdekében.

25. cikk

Jelentéstétel

A Bizottság e rendelet hatálybalépésétől számított öt éven belül általános jelentést tesz közzé annak alkalmazásáról, amelynek összefoglaló tájékoztatást kell tartalmaznia az e rendeletnek megfelelően engedélyezett fejlett terápiás gyógyszerkészítmények különféle típusairól.

26. cikk

Komitológia

(1) A Bizottságot a 2001/83/EK irányelv 121. cikkének (1) bekezdésével felállított, emberi felhasználásra szánt gyógyszerek állandó bizottsága segíti.

(2) Ha hivatkozás történik e bekezdésre, az 1999/468/EK határozat 5. és 7. cikkét kell alkalmazni, tekintettel annak 8. cikkének rendelkezéseire.

Az 1999/468/EK határozat 5. cikkének (6) bekezdésében megállapított időtartam három hónap.

27. cikk

A 726/2004/EK rendelet módosításai

A 726/2004/EK rendelet a következőképpen módosul:

55. Az 56. cikk a következőképpen módosul:

56. Az (1) bekezdésben a szöveg a következő d)a ponttal egészül ki:

„d)a a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság;”

57. A (2) bekezdésben az első albekezdés második mondatában az „az (1) bekezdés a)-d) pontja" helyébe az „(1) bekezdés a)-d)a pontja” szöveg lép.

58. A melléklet a következő 1a. ponttal egészül ki:

„1a. A […/…/EK európai parlamenti és tanácsi rendeletben (a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekről szóló rendelet)*] meghatározott, fejlett terápiás gyógyszerkészítmények

_______________________________________________________-

* HL L […], […], […]. o.”

28. cikk

A 2001/83/EK irányelv módosításai

A 2001/83/EGK irányelv a következőképpen módosul:

59. A 3. cikk a következő (7) bekezdéssel egészül ki:

“7. „A […/…/EK európai parlamenti és tanácsi rendeletben (a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekről szóló rendelet)*] meghatározott minden fejlett terápiás gyógyszerkészítmény, amelyet a betegek részére orvosi rendelvénynek megfelelően teljes egészében egy adott kórházban állítottak elő és ott használtak fel.

_______________________________________________________-

* HL L […], […], […]. o.”

60. A 4. cikk a következő (5) bekezdéssel egészül ki:

“5. Ez az irányelv és a benne említett rendeletek nem érintik azon nemzeti jogszabályok alkalmazását, amelyek megtiltják vagy korlátozzák valamely meghatározott fajtájú emberi vagy állati sejt felhasználását, vagy az ilyen sejteket tartalmazó vagy ezeken alapuló gyógyszerkészítmények eladását, szállítását vagy felhasználását. A tagállamok közlik a Bizottsággal az érintett nemzeti jogszabályokat.”

61. A 6. cikkben az (1) bekezdés első albekezdése helyébe a következő szöveg lép:

„A tagállamokban gyógyszert csak akkor lehet forgalomba hozni, ha az adott tagállam illetékes hatóságai az ezen irányelvvel összhangban forgalomba hozatali engedélyt adnak ki, vagy ha az engedélyt a […/…/EK európai parlamenti és tanácsi] rendelettel (a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekről szóló rendelet**) együttes olvasatban a 726/2004/EGK európai parlamenti és tanácsi rendelettel* összhangban adták ki.

_______________________________________________________-

* HL L 136., 2004.4.30., 1. o.

** HL L […], […], […]. o.”

29. cikk

Átmeneti időszak

(1) Az e rendelet hatálybalépésekor a nemzeti vagy közösségi jogszabályoknak megfelelően a Közösség piacán jogszerűen jelenlévő fejlett terápiás gyógyszerkészítményeknek legkésőbb a rendelet hatálybalépését követ 2 évvel meg kell felelniük a rendeletnek.

(2) A 297/95/EK rendelet 3. cikkének (1) bekezdésétől eltérve nem kell díjat fizetni az Ügynökségnek a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények engedélyezésére benyújtott, az (1) bekezdésben említett kérelmek vonatkozásában.

30. cikk

Ez a rendelet az Európai Unió Hivatalos Lapjában való kihirdetését követő 20. napon lép hatályba.

Azt [ 3 hónappal a hatálybalépését követően ] kell alkalmazni.

Ez a rendelet teljes egészében kötelező és közvetlenül alkalmazandó valamennyi tagállamban.

Kelt Brüsszelben,

az Európai Parlament részéről a Tanács részéről

az elnök az elnök

[…] […]

I. MELLÉKLET: A 2. cikk c) pontjában említett pontok

A sejtek vagy szövetek „módosítottnak” minősülnek, ha a következő pontok közül legalább egynek megfelelnek:

62. A sejteken vagy szöveteken olyan lényeges manipulációt hajtottak végre, ami megváltoztatta a szándékolt újraképzés, helyreállítás vagy helyettesítés szempontjából lényeges eredeti biológiai jellemzőiket, élettani funkcióikat vagy szerkezeti tulajdonságaikat.

A következő módosítások nem minősülnek lényeges manipulációnak:

- darabolás

- őrlés

- formázás

- centrifugálás

- antibiotikus vagy antimikrobiális oldatban áztatás

- sterilizálás

- besugárzás

- sejtelválasztás, koncentrálás vagy tisztítás

- szűrés

- liofilizáció

- fagyasztás

- krioprezerváció

- vitrifikáció.

- A sejteket vagy szöveteket a recipiensben nem ugyanazon alapvető funkcióra vagy funkciókra szánják, mint amit a donorban azok elláttak

- A sejtek vagy szövetek kombinált fejlett terápiás gyógyszerkészítmény részét képezik.

II. MELLÉKLET: Az alkalmazási előirat

1. A gyógyszer neve.

2. A gyógyszer összetétele:

2.1. a készítmény általános leírása, szükség esetén magyarázó rajzokkal és képekkel.

2.2. a hatóanyagok és egyéb összetevők vonatkozásában a mennyiségi és minőségi összetétel, aminek ismerete alapvető a készítmény rendeltetésszerű alkalmazásához, beadásához vagy beültetéséhez. Amennyiben a készítmény sejteket vagy szöveteket tartalmaz, e sejtek és szövetek részletes leírását, valamint egyedi eredetüket is meg kell adni.

3. Gyógyszerforma.

4. Klinikai adatok:

4.1. terápiás javallatok

4.2. adagolás és részletes használati, alkalmazási, beültetési vagy beadási útmutató felnőttek, és szükség szerint gyermekek vagy egyéb meghatározott populációk számára, szükség esetén magyarázó rajzokkal és képekkel,

4.3. ellenjavallatok,

4.4. az alkalmazással kapcsolatos figyelmeztetések és óvintézkedések, beleértve azon különleges óvintézkedéseket, amelyeket az ilyen készítményt kezelő és azt a betegnek beadó vagy beültető személynek kell betartania, továbbá a betegek részéről megkívánt óvintézkedések

4.5. más gyógyszerekkel való kölcsönhatás és egyéb kölcsönhatási formák,

4.6. alkalmazás a terhesség és a szoptatás alatt,

4.7. a gépjárművezetési és gépkezelési képességre gyakorolt hatások

4.8. nem kívánatos hatások,

4.9. túladagolás (tünetek, elsősegély).

5. Gyógyszerészeti tulajdonságok:

5.1. adott esetben farmakodinamikus és farmakokinetikus tulajdonságok.

5.2. preklinikai biztonsági adatok.

6. Minőségi adatok:

6.1. adott esetben a tartósító rendszerek és segédanyagok,

6.2. adott esetben a főbb inkompatibilitás,

6.3. felhasználhatósági időtartam a gyógyszer elkészülte, illetve a közvetlen csomagolás első felnyitása után,

6.4. különleges óvintézkedések a tárolás során,

6.5. a tartály jellege és tartalma, valamint az alkalmazás, a beadás vagy a beültetés speciális eszközei,

6.6. adott esetben az elhasznált fejlett terápiás gyógyszerkészítmény vagy az abból eredő hulladékanyagok kezelésére és ártalmatlanítására vonatkozó különleges óvintézkedések és utasítások.

7. A forgalomba hozatali engedély jogosultja.

8. A forgalomba hozatali engedély száma(i).

9. Az első engedélyezés vagy az engedély megújításának napja.

10. A szöveg átdolgozásának időpontja.

III. MELLÉKLET: Címkézés

a) A gyógyszer neve, és adott esetben annak jelzése, hogy azt csecsemőknek, gyermekeknek vagy felnőtteknek szánják-e; fel kell tüntetni a nemzetközi szabadnevet, (INN), vagy ha a készítmény nem rendelkezik INN-nel, a közönséges nevet.

b) A hatóanyag(ok) minőségi és mennyiségi leírása, beleértve a sejteket és szöveteket tartalmazó készítmény esetében az „Ez a készítmény emberi/állati (megfelelően ) eredetű sejteket tartalmaz!” felirat, valamint e sejtek vagy szövetek és egyedi eredetük rövid leírása

c) gyógyszerforma

d) adott esetben a tartósító rendszerek és segédanyagok felsorolása

e) a felhasználás, alkalmazás, beadás vagy beültetés módja, és adott esetben a beadás útja; Adott esetben helyet kell hagyni az előírt adagolás feltüntetésére

f) különleges figyelmeztetés, hogy a gyógyszert a gyermekektől elzárva kell tartani

g) adott esetben az adott készítményre vonatkozó különleges figyelmeztetés

h) a lejárati idő (év/hónap; adott esetben nap) egyértelműen megadva

i) amennyiben szükséges, a különleges tárolási óvintézkedések

j) adott esetben különleges óvintézkedések a fel nem használt gyógyszerkészítmény vagy a gyógyszerkészítményekből származó hulladék ártalmatlanítására, valamint a működő megfelelő begyűjtőhelyekre utalás

k) a forgalomba hozatali engedély jogosultjának neve és címe, és adott esetben a jogosult által a képviseletére kijelölt képviselő neve

l) a gyógyszerre vonatkozó forgalomba hozatali engedély száma

m) a gyártó gyártási tételszáma, az adományozás és a készítmény egyedi kódjai a 2004/23/EK irányelv 8. cikkének (2) bekezdésében említettek szerint

n) az autológ felhasználási célú fejlett terápiás gyógyszerkészítmények esetében az egyedi betegazonosító és a „Kizárólag autológ felhasználásra” felirat.

IV. MELLÉKLET: Betegtájékoztató

a) A fejlett terápiás gyógyszerkészítmény azonosításához:

i. a fejlett terápiás gyógyszerkészítmény neve és annak jelzése, hogy azt csecsemőknek, gyermekeknek vagy felnőtteknek szánják. A közönséges nevet fel kell tüntetni, ha a készítmény csak egy hatóanyagot tartalmaz és ha annak neve fantázianév

ii. a terápiás csoport vagy hatás fajtája a beteg számára könnyen érthető formában,

iii. amennyiben a készítmény sejteket vagy szöveteket tartalmaz, e sejtek és szövetek valamint egyedi eredetük leírása.

b) Terápiás javallatok

c) A gyógyszer bevétele vagy felhasználása előtt szükséges tájékoztatás, beleértve a következőket:

i. ellenjavallatok

ii. a felhasználáskor szükséges óvintézkedések

iii. más gyógyszerekkel való kölcsönhatása és a kölcsönhatás egyéb formái (pl. alkohol, dohány és élelmiszerek), amelyek befolyásolhatják a gyógyszer hatását

iv. különleges figyelmeztetések;

v. adott esetben a gyógyszer lehetséges hatásai a járművezetői, illetve gépkezelői képességre

vi. azon segédanyagok, amelyek ismerete fontos a gyógyszer biztonságos és hatékony felhasználásához, és szerepelnek a 2001/83/EK irányelv 65. cikke alapján közzétett részletes útmutatásban

A listának figyelembe kell vennie egyes felhasználói csoportok – például a gyermekek, terhes vagy szoptatós anyák, idősek, meghatározott betegségekben szenvedő személyek – sajátosságait

d) a helyes alkalmazáshoz szükséges és szokásos utasítások, és különösen:

i. az adagolás,

ii. felhasználás, alkalmazás, beadás vagy beültetés módjának összegzése, és szükség szerint a beadás útja

és adott estben, a készítmény jellegétől függően

iii. az alkalmazás gyakorisága szükség esetén azon időpont megjelölésével, amikor a gyógyszert be lehet vagy be kell adni:

iv. a kezelés időtartama, amennyiben azt korlátozni kell

v. a túladagolás esetén alkalmazandó eljárás (például a tünetek, elsősegély)

vi. tájékoztatás a teendőkről abban az esetben, ha egy vagy több adagot nem vettek be

vii. a készítmény használatára vonatkozó magyarázatért adott esetben orvos vagy gyógyszerész felkeresésére vonatkozó külön ajánlás

e) a gyógyszerkészítmény szokásos alkalmazása során fellépő nem kívánatos hatások, és adott esetben az ilyen esetben szükséges teendők leírása; a betegek figyelmét kifejezetten fel kell hívni arra, hogy jelezzék orvosuknak vagy gyógyszerészüknek az összes olyan nem kívánatos hatást, amely nem szerepel a betegtájékoztatóban

f) hivatkozás a csomagoláson szereplő lejárati időre, amelyben szerepel:

i. figyelmeztetés arra, hogy a jelzett időpont után a készítményt nem szabad felhasználni,

ii. szükség esetén a különleges tárolási óvintézkedések

iii. szükség esetén figyelmeztetés a megromlás látható jeleire

iv. a teljes minőségi és mennyiségi összetétel

v. a forgalomba hozatali engedély jogosultjának neve és címe, és adott esetben a jogosult kijelölt képviselőinek neve a tagállamokban

vi. a gyártó neve és címe

g) a betegtájékoztató legutóbbi átdolgozásának időpontja.

JOGALKOTÁSI PÉNZÜGYI KIMUTATÁS

Politikai terület: Belső piac (Az EKSZ 95. cikke). Tevékenységek: A következő politikák érintettek: A fejlett terápiákkal kezelt európai betegek egészségvédelme magas szintjének garantálása A fejlett terápiás készítmények piacra jutásának és ezen ágazatban a belső piac működésének lehetővé tétele Az európai vállalkozások, különösen a kis-és középvállalkozások versenyképességének előmozdítása e területen; |

AZ INTÉZKEDÉS MEGNEVEZÉSE: Az Európai Parlament és a Tanács rendelete a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekről, valamint a 2001/83/EK irányelv és a 726/2004/EK rendelet módosításáról |

- 1. KÖLTSÉGVETÉSI TÉTEL(EK) + CÍM(EK)

02 04 02 01 – Európai Gyógyszerügynökség — Támogatás az 1. és 2. cím alatt

02 04 02 01 – Európai Gyógyszerügynökség — Támogatás a 3. cím alatt

2. ÁTFOGÓ SZÁMADATOK

2.1. Az intézkedésre történő teljes kiutalás (B rész):

A javaslat hatást gyakorol az EMEA-ra, de nem közvetlenül a Közösség költségvetéséből az intézkedésekre történő kiutalásokra. Az EMEA-ra gyakorolt hatások részletes számítását csatoltuk.

2.2. Az alkalmazási időszak:

A feltételezés az, hogy a javasolt rendelet 2007 végétől kerül alkalmazásra. A hatás 2008-2012-re került kiszámításra; a 2007-re gyakorolt hatást elhanyagolhatónak feltételeztük.

2.3. A teljes többéves kiadási előirányzat:

Nincs (lásd a 10. szakaszt az EMEA-ra gyakorolt becsült hatásról)

2.4. A pénzügyi programozással és pénzügyi tervvel való összeegyeztethetőség

[X] A javaslat a pénzügyi terv megfelelő tételének újraprogramozását vonhatja maga után.

2.5. Pénzügyi hatás a bevételekre:

[X] A javaslatnak nincs hatása a Közösség bevételeire

3. KÖLTSÉGVETÉSI JELLEMZŐK

A kiadások fajtája | Új | EFTA hozzájárulás | A kérelmező országok hozzájárulása | Tétel a pénzügyi tervben |

Nem kötelező | Differenciált | NEM | IGEN | NEM | 3 (1a) |

4. JOGALAP

- Az Európai Közösséget létrehozó szerződés, nevezetesen annak 95. cikke.

- az emberi, illetve állatgyógyászati felhasználásra szánt gyógyszerek engedélyezésére és felügyeletére vonatkozó közösségi eljárások meghatározásáról és az Európai Gyógyszerügynökség létrehozásáról szóló, 2004. március 31-i 726/2004/EK európai parlamenti és a tanácsi rendelet (HL L136, 2004.4.30, 1.o.).

- az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek közösségi kódexéről szóló, 2001. november 6-i 2001/83/EK európai parlamenti és a tanács irányelv (HL L 311., 2001.11.28., 67.o., amint azt a HL L 136., 2004.4.30., 34.o. módosította)

- az Európai Gyógyszerértékelő Ügynökségnek fizetendő díjakról szóló, 1995. február 10-i 297/95/EK tanács rendelet (HL L 35, 1995.2.15., 1. o., amint azt az 1998. december 14-i 2743/98/EK tanácsi rendelet [HL L345, 1998.12.19., 3. o.] és a 2003. március 18-I 494/2003/EK bizottsági rendelet [HL L73, 2003.3.19., 6.o.] módosította; lásd még: COM(2005)106).

5. BEMUTATÁS ÉS INDOKOK

5.1. A közösségi beavatkozás szükségessége

5.1.1. Az elérni kívánt cél

A javaslat fő célkitűzései a következők:

- A fejlett terápiás készítményekkel kezelt európai betegek egészségvédelme magas szintjének garantálása

- A fejlett terápiás készítmények piacra jutásának lehetővé tétele

- Az e területen működő európai vállalkozások versenyképességének előmozdítása

- Az általános jogbiztonság megteremtése.

A javaslat hozzájárul a gyógyszerkészítmények közösségi szabáloyzásának három stratégiai céljához :

63. annak biztosítása, hogy a közegészség védelme a Közösségben mindenütt megfelelő legyen

64. a gyógyszerészeti ágazatban a belső piac megvalósulásának támogatása

65. az EU gyógyszerészeti és biotechnológiai ipara versenyképességének javítása.

5.1.2. Az előzetes értékeléssel kapcsolatban tett intézkedések

Elkészült egy hatásértékelés a Bizottság javaslatáról. Ez az alábbiakra támaszkodik:

- a gyógyszerekre, orvostechnikai eszközökre és emberi szövetekre és sejtekre vonatkozó, meglévő EU-jogszabályok kapcsán szerzett tapasztalatok

- a génterápiás és szomatikus sejtterápiás készítményekkel szerzett tapasztalatai

- az összes érintettel folytatott kiterjedt konzultáció

- a Jövőbeli Technológiai Tanulmányok Intézete (IPTS) által az emberi szöveti sebészetről készített két tanulmány

- az Egyesült Államokban (USA) az emberi sejtekről, szövetekről, valamint sejtes és szövet alapú készítményekről (HCT/P-k) alkotott jogszabályok tapasztalatai; és

- a regeneratív gyógyászat általános vontakozásában megjelent szakirodalom.

A javasolt rendelet előkészítésére kiterjedt konzultációk folytak minden érintettel, ami a következőkből állt:

- munkaértekezletek és kerekasztal-találkozók

- az érintettekkel folytatott megbeszélések

- nyilvános konzultációk az interneten.

Az összes érintettől érkező visszajelzést gondosan figyelembe vették a javaslat finomítása során.

5.1.3. Az utólagos értékelést követően tett intézkedések

A gén-és a szomatikus sejtterápia vonatkozásában a javaslat épít a gyógyszerekről, orvostechnikai eszközökről valamint emberi szövetekről és sejtekről szóló meglévő jogszabályok tapasztalataira, az EMEA génterápiás és szomatikus sejtterápiás készítményekkel kapcsolatos gyakorlatára, és az USA-ban a HCT/P-kre vonatkozó jogszabályok tapasztalataira.

A szöveti sebészet vonatkozásában jelenleg nincsen az e készítményeket lefedő közösségi keretrendszer. Ezért utólagos értékelést közösségi szinten nem lehetett végezni. Mindazonáltal a nemzeti szinten, különösen az Egyesült Királyságban, Franciaországban és Németországban szerzett tapasztalatokat gondosan elemezték és figyelembe vették.

5.2. Előirányzott rendelkezés és költségvetési beavatkozási intézkedések

E célkitűzések elérése és az eredmények könnyen mérhetők, például az alábbiakkal:

- a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények vonatkozásában értékelésre benyújtott forgalomba hozatali engedély iránti kérelmek száma.

- a feltételes forgalomba hozatali engedélye iránti kérelmek száma.

- a kérelmek gyorsított értékelésére vonatkozó kérelmek száma.

- a tudományos tanácsadás iránti kérelmek száma.

- a megadott forgalomba hozatali engedélyek száma.

- a KKV-ktől érkező kérelmek százaléka.

- a forgalomba hozatalt követő tanulmányok, engedélyezést követő tervek és kockázatkezelési rendszerek, valamint e tervek teljesítése iránti kérelmek száma.

5.3. A végrehajtás módszerei

Központosított irányítás, közvetetten, a pénzügyi rendelet (EMEA) 185. cikkében említett, a Közösségek által felállított szervezetre történő hatáskör-átruházással.

6. PÉNZÜGYI HATÁSOK

- A javasolt rendelet közvetlen hatást gyakorol az Európai Gyógyszerügynökségre(Ld.: 10. szakasz).

- A fejlett terápiás készítmények egy fiatal, Európában gyors fejlődést mutató ágazatot képviselnek. Következésképpen meglehetősen széles területeken következhet be fejlődés. A szabályozási keretrendszer csak az egyike az e terület jövőjét befolyásoló tényezőknek. Csak korlátozott és statikus információk állnak rendelkezésre e gyorsan változó területen. Az itt megadott adatokat ezért csak előirányzatoknak kell tekinteni.

6.1. A B részre gyakorolt, összesített pénzügyi hatás-(a teljes programozási időszakban)

6.1.1. Pénzügyi beavatkozás

Nincs (lásd a 10. szakaszt az EMEA-ra gyakorolt becsült hatásról)

6.1.2. Technikai és igazgatási segítségnyújtás, támogatási kiadások és információtechnológiai kiadások (kötelező előirányzatok)

Nincs (lásd a 10. szakaszt az EMEA-ra gyakorolt becsült hatásról)

6.2. Az intézkedéssel járó és a B részben tervezett költségek számítása-(a teljes programozási időszakban)

Nincs (lásd a 10. szakaszt az EMEA-ra gyakorolt becsült hatásról)

7. HATÁS A SZEMÉLYZETI ÉS IGAZGATÁSI KIADÁSOKRA

7.1. Az emberi erőforrásokra gyakorolt hatás

Nincs (lásd a 10. szakaszt az EMEA-ra gyakorolt becsült hatásról)

7.2. Az emberi erőforrásokra gyakorolt összesített hatás

Nincs (lásd a 10. szakaszt az EMEA-ra gyakorolt becsült hatásról)

7.3. Az intézkedésből származó egyéb igazgatási kiadások

Nincs (lásd a 10. szakaszt az EMEA-ra gyakorolt becsült hatásról)

8. NYOMON KÖVETÉS ÉS ÉRTÉKELÉS

8.1. Nyomon követési intézkedések

A javaslat legtöbb hatása közvetlenül mérhető. Emellett a 726/2004/EK rendelet 67-70. cikke pénzügyi rendelkezéseket állapít meg az EMEA költségvetésének – ideértve a vállalkozások által fizetett díjakból származó bevételeket, valamint a gyógyszerek értékelésével, felügyeletével és engedélyezést követő figyelésével járó kiadásokat – éves előkészítése, végrehajtása, ellenőrzése és a beszámolók vonatkozásában. A fejlett terápiák megfelelő ellenőrző adatait e cikkek és a javaslatban megállapított rendelkezések végrehajtásával összefüggésben gyűjtik össze.

8.2. A tervezett értékelés szabályai és menetrendje

Az EMEA – éves beszámolójában – évente elemzést ad a rendelet alkalmazása eredményeként szerzett tapasztalatokról.

9. CSALÁSELLENES INTÉZKEDÉSEK

Az Európai Gyógyszerügynökség sajátos költségvetési ellenőrzési mechanizmusokkal és eljárásokkal rendelkezik. A tagállamok, a Bizottság és az Európai Parlament képviselőiből álló Igazgatótanács fogadja el a költségvetést (a 726/2004/EK rendelet 66. cikkének f) pontja) és a belső pénzügyi rendelkezéseket (66. cikk g) pontja). Az Európai Számvevőszék minden évben megvizsgálja a költségvetés végrehajtását (68.3 cikk).

Az Európai Csaláselleni Hivatal (OLAF) által lefolytatott vizsgálatokról szóló, 1999. május 25-i 1073/1999/EK európai parlamenti és tanácsi rendelet rendelkezéseit az EMEA-ra korlátozás nélkül kell alkalmazni. 1999. június 1-jén elfogadták az OLAF-fal való együttműködésre vonatkozó határozatot (EMEA/D/15007/99).

Végül az Ügynökség által alkalmazott minőségirányítási rendszer támogatja a folyamatos ellenőrzést, amelynek célja annak biztosítása, hogy a megfelelő eljárásokat kövessék, és hogy ezen eljárások helyénvalóak és hatékonyak legyenek. E folyamat részeként minden évben több belső auditot végeznek.

10. MELLÉKLET: A JAVASLATNAK AZ EMEA BEVÉTELEIRE ÉS KIADÁSAIRA GYAKOROLT PÉNZÜGYI KIHATÁSAINAK RÉSZLETES SZÁMÍTÁSA

Bevezetés

A javaslat közvetlen hatást gyakorol az Ügynökségre, nevezetesen az alábbiak révén:

66. egy új bizottság és a kapcsolódó infrastruktúra létrehozása

67. a „központosított eljárásnak” megfelelően benyújtott új kérelmek után a kérelmezőknek díjat kell majd fizetniük.

Az 1. ponthoz kapcsolódó költségek analógia útján viszonylag pontosan meghatározhatók a már létező bizottságok alapulvételével.

A 2. ponthoz kapcsolódó bevételek és kiadások előrejelzése, mivel azok olyan külső tényezőktől függnek (vagyis az ágazat fejlődése, a területen eszközölt kockázatitőke-befektetések, stb.), amelyek a javaslat hatályán kívül vannak.

Módszertan

A bevételekre vonatkozó feltételezések

- A kérelmezők által fizetendő díjak összege rendszerint az EMEA által megadott és a 297/95/EK tanácsi rendeleten alapuló[38] 2004-re vonatkozó átlagos díjakon alapul. Az infláció nem került számításba vételre.

- A sikeres forgalomba hozatali engedélyek arányát 80% körülinek feltételezzük.

- Az Ügynökség által megadott különböző fajtájú szolgáltatásokat soroltuk fel ( pl. a forgalomba hozatali engedély iránti kérelem értékelése, változatok, tudományos tanácsadás stb.). Megkülönböztetést tettünk a ritka betegségek gyógyszereiként megjelölt – amelyekre egyéb további külön díjcsökkentések vonatkoznak[39]–, és egyéb gyógyszerek között. Az ellenőrzési díjak átalányösszegű ellenőrzési díjak, az utazási költségek nem szerepelnek.

- A számítás figyelembe veszi a KKV-knak járó, a 726/2004/EK rendelet 70. cikkének (2) bekezdését végrehajtó bizottsági rendeletben előírt külön díjcsökkentéseket és visszatérítéseket. A főbb rendelkezések az alábbiak:

- a forgalomba hozatali engedély iránti kérelem díja megfizetésének az értékelési eljárás végéig történő elhalasztása. Az N évben benyújtott kérelmek vonatkozásában járó díj N+1 év bevételei között kerül számításba vételre

- a tudományos tanácsadás díjának, az ellenőrzési díjnak és a tudományos szolgáltatások díjának 90 %-os csökkentése. A tudományos tanácsadás díjának csökkentése a nem KKV vállalkozásokra is vonatkozik

- 100%-os csökkentés az igazgatási szolgáltatások díjából

- 100%-os csökkentés a ritka betegségek gyógyszereiként megjelölt gyógyszerek vonatkozásában a tudományos tanácsadás és a tudományos szolgáltatások díjából

- Feltételes díjmentesség a forgalomba hozatal engedélyezésére: ha tudományos tanácsadást kértek és használtak fel a forgalomba hozatali engedély iránti kérelem benyújtása előtt, a díjat csak a kérelem kedvező elbírálása esetén kell megfizetni.

- A tudományos szolgáltatásokért fizetendő díjakat átlagosan 100 000 euróra becsültük. .

- Az első két év során lehetséges, hogy számos kérelmet díjmentesen kell értékelni. Az adatok a konzervatív forgatókönyv alapján 4 kérelemtől (2008:2; 2009:2) az optimista forgatókönyv alapján 11 kérelemig terjednek (2008:6; 2009:5). E kérelmek értékelése nem jár bevétellel, de költségekkel igen ( pl. előadók, további szakértők kapcsán felmerülő kifizetések stb.). Az e kérelmekhez kapcsolódó, engedélyezést követő szolgáltatások a többi kérelemmel megegyező bevételekkel és kiadásokkal járnak.

A kiadásokra vonatkozó feltételezések

Az alábbi kiadásokat feltételeztük:

- a CAT tagjaival kapcsolatos kiadások, tagonként napi 750 euróval, ülésenként 2 napra, évi 11 üléssel számítva

- titkársági kiadások, 1,5-2 FTE (FTE: teljes munkaidősnek megfelelő) tisztviselő és 1,5-3 FTE első adminisztratív asszisztens alapján számítva. A személyzeti költségek megfelelnek a szokásos EMEA előírásoknak, beleértve az általános költségeket is;

- az eseti alapon felmerülő további, az Ügynökség által értékelendő kérelmek számától és újdonságától függő szakértői kiadások napi 750 eurón, ülésenként 2 napon, évi 11 ülésen alapulnak

- az ülések lebonyolítása és a konferenciaszolgáltatások kiadásai számítások napi 2500 euró, találkozónként 2 nap és évi 11 találkozó alapján készültek

- értékelési költségek, azaz az előadók és társelőadók díjazása a teljes díjbevételnek becsülten körülbelül a 45%-át teszik ki. Ez megfelel az egyéb fajtájú gyógyszerek EMEA által a 2003-2005[40] időszakra megadott, szokásos értékelési költségeinek.

- számítástechnikai fejlesztések, adatbázisok és az aktáknak az Ügynökségen történő kezelésével, fenntartásával összefüggő egyéb költségek egy adott N évben e költségeket (1+ln(AN/AN-1))-el arányosnak feltételeztük, ahol AN az N évben benyújtott forgalomba hozatali engedély iránti kérelmeknek, és AN-1 az N-1 évben benyújtott forgalomba hozatali engedély iránti kérelmeknek felel meg.

- EMEA munkaértekezletek, képzések és kiküldetések. A tudomány e téren történő fejlődésének ütemére tekintettel e költségek nem elhanyagolhatóak is lehetnek. Évi 10%-os növekedést feltételeztünk.

2007-től az EMEA egy munkacsoportot szeretne felállítani a javaslatban megállapított munka és eljárások előkészítésére. A feltételezések szerint ehhez 1 FTE tisztviselő és 1 első asszisztens szükséges, de csak belső áthelyezés útján. Ennélfogva 2007-re e költségek elhanyagolhatóak.

A forgatókönyvekre vonatkozó feltételezések

Három forgatókönyvet (konzervatív, átlagos, optimista) vettünk alapul:

- Konzervatív forgatókönyv: a fejlett terápiás terület nagyon lassan fog fejlődni. A KKV-k főként tudományos tanácsadást fognak kérni, és gyakorlatilag alig lesz forgalomba hozatali engedély iránti kérelem az első három évben. A nem KKV kérelmezők mindazonáltal néhány aktát be fognak nyújtani az Ügynökséghez.

- Optimista forgatókönyv: a terület exponenciális fejlődésére alapoz. Jelentős számú, tudományos tanácsadás és forgalomba hozatali engedélyezés iránti kérelmet nyújthatnak be a KKV-k és nem KKV-k egyaránt.

- Átlagos forgatókönyv: az ipar mérsékelt fejlődésén alapul. A nyugalmi állapot 2011-2012 körül érhető el.

Eredmények

Az 1. ábra szemlélteti az eredményeket. A 1., 2.és 3.táblázatban szerepelnek a részletes adatok.

[pic]

1. ábra Fejlett terápiák: Bevételek – Kiadások. Az X-tengelyen az éveket jelöltük. Az Y-tengelyen a becsült bevételek és kiadások különbségét jelöltük, euróban. A három forgatókönyv feltüntetése: konzervatív (háromszög alakú pontokkal), átlagos (négyszög alakú pontokkal), és optimista (köralakú pontokkal).

Az adatok az alábbiakat mutatják:

- Az első három év során az általános pénzügyi kihatás a három forgatókönyvben általánosan negatív. Ez lényegében a díjmentesen értékelt kérelmekkel járó költségeknek tudható be, a javaslat „Átmeneti időszak”-ról szóló részében előrevetített kétéves időszakban. Azonban a legmagasabb éves veszteség is körülbelül 1,8 millió euró alatt marad 2008-ban, és körülbelül 1,3 euró alatt 2009-ben és 2010-ben. Az optimista forgatókönyv alapján az egyensúlyi helyzet már 2010-ben elérhető.

- A 2010-2012 időszakban a pénzügyi kihatások a konzervatív forgatókönyv szerint évi 1 millió euró körül maradnak. Az optimista forgatókönyv szerint a 2010-es körülbelül +250 000 euró többlet 2012-re körülbelül +2.1 millió euróra növekszik. Az átlagos forgatókönyv szerint a pénzügyi kihatások 2011-ben kerülnek egyensúlyba, és körülbelül +250 000 euró többletnél állapodnak meg.

- A javaslatban felvázolt két pénzügyi ösztönző jelentős hatással lehet az EMEA-ra, közvetlen bevételekkel nem ellensúlyozott költségek okozásával: a tudományos tanácsadás díjának 90%-os csökkentése, illetve a rendelet hatálybalépése előtt már engedélyezett készítmények EMEA általi ingyenes értékelésének kétéves átmeneti időszaka. E két intézkedés indokoltnak tűnik az alábbiak miatt:

- e feltörő ágazat növekedésének, és így az új készítmények és a betegek számára új kezelések fejlesztésének támogatása

- a jelenlegi szabályozási környezetről a rendelet által megállapított környezetre való zökkenőmentes áttérés elősegítése, és ez időszak alatt a kérelmezőkre nehezedő pénzügyi nyomás enyhítése.

- A forgatókönyvtől függetlenül nem elhanyagolható a javaslat pénzügyi kihatása. Ezért azt teljes mértékben figyelembe kell venni az EMEA számára a 2008-2012-es időszakban adandó közösségi hozzájárulás áttekintésére irányuló költségvetési eljárásokban. Nem önmagában, hanem szélesebb összefüggésekben kell e kihatást megfontolni, minden olyan egyéb jogszabállyal együtt, amely az EMEA költségvetésére hatással lehet, mint például a 726/2004/EK rendelet 70. cikkének (2) bekezdését végrehajtó bizottsági rendelet.

| | |2008 | |2009 | |2010 | |2011 | |2012 | | | Bevételek | Díj | Speciális díjkedvezmény és fizetéshalasztás | Kérelmek száma | Pénzügyi hatás | Kérelmek száma | Pénzügyi hatás | Kérelmek száma | Pénzügyi hatás | Kérelmek száma | Pénzügyi hatás | Kérelmek száma | Pénzügyi hatás | | Az átmeneti időszak során benyújtott kérelmek |232.000 |Díjmentes |4.0 |0 |4.0 |0 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | Új kérelmek | | | | | | | | | | | | | | Kkv-k | | | | | | | | | | | | | |Forgalomba hozatali engedély iránti kérelmek – nem ritka betegségek gyógyszerei |232.000 |Fizetéshalasztás |1.0 |0 |1.0 |0 |3.0 |0 |4.0 |0 |5.0 |0 | |Pozitív elbírálás |232.000 |0% |0 |+0 |1.0 |+232.000 |1.0 |+232.000 |3.0 |+696.000 |3.0 |+696.000 | |Negatív elbírálás tudományos tanácsadás nélkül |232.000 |0% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |1.0 |+232.000 | |Negatív elbírálás tudományos tanácsadással |232.000 |100% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 | |Forgalomba hozatali engedély iránti kérelmek – ritka betegségek gyógyszerei |116.000 |Fizetéshalasztás |0 |+0 |0 |+0 |1.0 |+0 |1.0 |+0 |2.0 |+0 | |Pozitív elbírálás |116.000 |0% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |1.0 |+116.000 |1.0 |+116.000 | |Negatív elbírálás tudományos tanácsadás nélkül |116.000 |0% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 | |Negatív elbírálás tudományos tanácsadással |116.000 |100% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 | |Változatok |50.000 |0% |0 |+0 |2.0 |+100.000 |3.7 |+183.333 |5.4 |+269.444 |8.5 |+424.537 | |Ellenőrzések |17.400 |90% |3.8 |+6.525 |4.0 |+6.960 |5.0 |+8.700 |6.5 |+11.310 |9.0 |+15.573 | |Éves díj |80.000 |0% |0 |+0 |2.4 |+192.000 |4.8 |+384.000 |7.6 |+608.000 |12.4 |+992.000 | |Tudományos tanácsadás | | | | | | | | | | | | | |Nem ritka betegségek gyógyszerei |52.200 |90% |4.0 |+20.880 |10.0 |+52.200 |15.0 |+78.300 |18.0 |+93.960 |20.0 |+104.400 | |Ritka betegségek gyógyszerei |52.200 |100% |2.0 |+0 |4.0 |+0 |4.0 |+0 |5.0 |+0 |5.0 |+0 | |Tudományos szolgáltatások | | | | | | | | | | | | | |Nem ritka betegségek gyógyszerei |100.000 |90% |4.0 |+40.000 |6.0 |+60.000 |8.0 |+80.000 |12.0 |+120.000 |12.0 |+120.000 | |Ritka betegségek gyógyszerei |100.000 |100% |0 |+0 |1.0 |+0 |3.0 |+0 |4.0 |+0 |4.0 |+0 | |Adminisztratív szolgáltatások |5.800 |100% |0 |+0 |0 |+0 |1.0 |+0 |2.0 |+0 |3.0 |+0 | | | | | | | | | | | | | | | | Nem kkv-k | | | | | | | | | | | | | |Forgalomba hozatali engedély iránti kérelmek – nem ritka betegségek gyógyszerei |232.000 |0% |1.0 |+232.000 |1.0 |+232.000 |3.0 |+696.000 |5.0 |+1.160.000 |5.0 |+1.160.000 | |Forgalomba hozatali engedély iránti kérelmek – ritka betegségek gyógyszerei |116.000 |0% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |2.0 |+232.000 |1.0 |+116.000 | |Változatok |50.000 |0% |0 |+0 |2.0 |+100.000 |3.7 |+183.333 |5.4 |+269.444 |8.5 |+424.537 | |Ellenőrzések |17.400 |0% |1.0 |+17.400 |3.0 |+52.200 |3.9 |+67.860 |8.2 |+142.158 |8.5 |+147.047 | |Éves díj |80.000 |0% |0 |+0 |2.4 |+192.000 |4.8 |+384.000 |7.6 |+640.000 |12.4 |+992.000 | |Tudományos tanácsadás | | | | | | | | | | | | | |Nem ritka betegségek gyógyszerei |52.200 |90% |4.0 |+20.880 |10.0 |+52.200 |15.0 |+78.300 |18.0 |+93.960 |20.0 |+104.400 | |Ritka betegségek gyógyszerei |52.200 |100% |2.0 |+0 |2.0 |+0 |3.0 |+0 |3.0 |+0 |4.0 |+0 | |Tudományos szolgáltatások | | | | | | | | | | | | | |Nem ritka betegségek gyógyszerei |100.000 |0% |5.0 |+500.000 |8.0 |+800.000 |10.0 |+1.000.000 |12.0 |+1.200.000 |13.0 |+1.300.000 | |Ritka betegségek gyógyszerei |100.000 |0% |0 |+0 |2.0 |+200.000 |2.0 |+200.000 |3.0 |+300.000 |3.0 |+300.000 | |Adminisztratív szolgáltatások |5.800 |0% |0 |+0 |0 |+0 |2.0 |+11.600 |3.0 |+17.400 |3.0 |+17.400 | | | | | | | | | | | | | | | | Bevételek összesen (A) | | | | 837.685 | | 2.271.560 | | 3.587.427 | | 5.937.677 | | 7.261.894 | | Forgalomba hozatali engedély iránti kérelmek | | | 6 | | 6 | | 7 | | 12 | | 13 | | | Megadott forgalomba hozatali engedélyek | | | 4.8 | | 4.8 | | 5.6 | | 9.6 | | 10.4 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | 2008 | | 2009 | | 2010 | | 2011 | | 2012 | | | Költségek | Költségek | | Teljes munkaidős egyenérték | Hatás | Teljes munkaidős egyenérték | Pénzügyi hatás | Teljes munkaidős egyenérték | Pénzügyi hatás | Teljes munkaidős egyenérték | Pénzügyi hatás | Teljes munkaidős egyenérték | Pénzügyi hatás | | Értékelési költségek (a (társ)előadók díjazása) | | | |-1.350.473 | |-2.319.750 | |-3.170.847 | |-4.442.376 | |-5.218.403 | | | | | | | | | | | | | | | | A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság | | | | | | | | | | | | | |A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság tagjaival kapcsolatos kiadások | | |31 |-511.500 |31 |-511.500 |31 |-511.500 |31 |-511.500 |31 |-511.500 | |Titkársági kiadások | | | | | | | | | | | | | |Adminisztrátorok személyzeti költségei |150000 | |1.5 |-225.000 |1.5 |-225.000 |2.0 |-300.000 |2.0 |-300.000 |2.0 |-300.000 | |Adminisztratív asszisztensek személyzeti költségei |126000 | |1.5 |-189.000 |1.5 |-189.000 |2.0 |-252.000 |2.0 |-252.000 |3.0 |-378.000 | |Eseti alapon felmerülő szakértői kiadások | | |3 |-49.500 |3 |-49.500 |3.5 |-57.750 |6.0 |-99.000 |6.5 |-107.250 | |Ülések lebonyolítása és konferenciaszolgáltatások | | | |-55.000 | |-55.000 | |-55.000 | |-55.000 | |-55.000 | |Számítástechnikai fejlesztések és adatbázisok | | | |-80.000 | |-80.000 | |-92.332 | |-142.099 | |-153.473 | |EMEA munkaértekezletek, képzések és kiküldetések | | | |-50.000 | |-55.000 | |-60.500 | |-66.550 | |-73.205 | | | | | | | | | | | | | | | | Költségek összesen (B) | | | | -2.510.473 | | -3.484.750 | | -4.499.929 | | -5.868.525 | | -6.796.831 | | | | | | | | | | | | | | | | Teljes hatás (A+B) | | | |-1.672.788 | |-1.213.190 | |-912.502 | |69 152 | |465.064 | | 1. táblázat: (Átlagos forgatókönyv) Az EMEA-ra irányuló javaslat pénzügyi hatása. A számadatok euróban vannak megadva. A számadatok csupán irányadó becslésként szolgálnak.

2. táblázat: (Konzervatív forgatókönyv) Az EMEA-ra irányuló javaslat pénzügyi hatása. A számadatok euróban vannak megadva. A számadatok csupán irányadó becslésként szolgálnak.

| | | 2008 | | 2009 | | 2010 | | 2011 | | 2012 | | | Bevételek | Díj | Speciális díjkedvezmény és fizetéshalasztás | Kérelmek száma | Pénzügyi hatás | Kérelmek száma | Pénzügyi hatás | Kérelmek száma | Pénzügyi hatás | Kérelmek száma | Pénzügyi hatás | Kérelmek száma | Pénzügyi hatás | | Az átmeneti időszak során benyújtott kérelmek |232.000 |Díjmentes |2,0 |0 |2,0 |0 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | Új kérelmek | | | | | | | | | | | | | | Kkv-k | | | | | | | | | | | | | |Forgalomba hozatali engedély iránti kérelmek – nem ritka betegségek gyógyszerei |232.000 |Fizetéshalasztás |0 |0 |0 |0 |1 |0 |1,0 |0 |1,0 |0 | |Pozitív elbírálás |232.000 |0% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |1,0 |+232.000 |1,0 |+232.000 | |Negatív elbírálás tudományos tanácsadás nélkül |232.000 |0% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 | |Negatív elbírálás tudományos tanácsadással |232.000 |100% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0,0 |+0 | |Forgalomba hozatali engedély iránti kérelmek – ritka betegségek gyógyszerei |116.000 |Fizetéshalasztás |0 |+0 |0 |+0 |1 |+0 |1,0 |+0 |1,0 |+0 | |Pozitív elbírálás |116.000 |0% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |1,0 |+116.000 |1,0 |+116.000 | |Negatív elbírálás tudományos tanácsadás nélkül |116.000 |0% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 | |Negatív elbírálás tudományos tanácsadással |116.000 |100% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 | |Változatok |50.000 |0% |0 |+0 |0,7 |+33.333 |1,6 |+77.778 |2,3 |+114.815 |3,2 |+162.346 | |Ellenőrzések |17.400 |90% |1,5 |+2.610 |1,5 |+2.610 |1,5 |+2.610 |1,5 |+2.610 |1,5 |+2.610 | |Éves díj |80.000 |0% |0 |+0 |0,8 |+64.000 |2,0 |+160.000 |3,2 |+256.000 |4,8 |+384.000 | |Tudományos tanácsadás | | | | | | | | | | | | | |Nem ritka betegségek gyógyszerei |52.200 |90% |2,0 |+10.440 |4 |+20.880 |8,0 |+41.760 |11,0 |+57.420 |14,0 |+73.080 | |Ritka betegségek gyógyszerei |52.200 |100% |0 |+0 |1,0 |+0 |2,0 |+0 |2,0 |+0 |3,0 |+0 | |Tudományos szolgáltatások | | | | | | | | | | | | | |Nem ritka betegségek gyógyszerei |100.000 |90% |3,0 |+30.000 |3,0 |+30.000 |5,0 |+50.000 |7,0 |+70.000 |7,0 |+70.000 | |Ritka betegségek gyógyszerei |100.000 |100% |0 |+0 | |+0 |1,0 |+0 |1,0 |+0 |2,0 |+0 | |Adminisztratív szolgáltatások |5.800 |100% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |1,0 |+0 |1,0 |+0 | | | | | | | | | | | | | | | | Nem kkv-k | | | | | | | | | | | | | |Forgalomba hozatali engedély iránti kérelmek – nem ritka betegségek gyógyszerei |232.000 |0% |0 |+0 |1,0 |+232.000 |1,0 |+232.000 |2,0 |+464.000 |3,0 |+696.000 | |Forgalomba hozatali engedély iránti kérelmek – ritka betegségek gyógyszerei |116.000 |0% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0,0 |+0 |0 |0 | |Változatok |50.000 |0% |0 |+0 |0,7 |+33.333 |1,6 |+77.778 |2,3 |+114.815 |3,2 |+162.346 | |Ellenőrzések |17.400 |0% |0 |+0 |2,0 |+34.800 |2