HU    HU  AZ EURÓPAI KÖZÖSSÉGEK BIZOTTSÁGA 
Brüsszel, 29.9.2004 
COM(2004) 599 végleges 
2004/0217 (COD)   
Javaslat 
AZ EURÓPAI PARLAMENT ÉS A TANÁCS RENDELETE 
gyógyszerkészítmények gyermekgyógyászati fe lhasználásáról, valamint az 1768/92/EGK 
rendelet, a 2001/83/EK irányelv és a 726/2004/EK rendelet módosításáról 
(előterjesztő: a Bizottság) 
     
{SEC(2004) 1144} 
 
HU 2   HU INDOKOLÁS  
1. BEVEZET Ő ÉS HÁTTÉRINFORMÁCIÓ  
A közegészségügyi meggondolások és okaik A gyermekpopuláció sebezhet ő csoport, amely a feln őttekhez képest fejl ődési, fiziológiai és 
pszichológiai eltéréseket mutat, ami az élet kor és a fejlettség szerinti gyógyszerkutatást 
különösen fontossá teszi. A feln őtteknél tapasztalható helyzet tel ellentétben a gyermekek 
kezelésére használt gyógyszerek több mint 50 %- át nem vizsgálták be és nem engedélyezték a 
gyermekek körében történ ő felhasználásra. Európa gyermekeinek egészsége – és ezért 
életminősége – szempontjából káros lehet az ő felhasználásukra szánt gyógyszerek 
tesztelésének és engedé lyeztetésének hiánya.  
Annak ellenére, hogy fennállhatnak aggoda lmak a gyermekpopuláció körében végzett 
kipróbálással kapcsolatban. Ezzel azokat az et ikai problémákat kell szembeállítani, hogy a 
gyógyszereket egy olyan populáció kapja, amelynek körében azt nem tesztelték, és ezért azok 
hatásai – akár pozitívak, akár  negatívak – nem ismertek. A gyermekek körében végzett 
kipróbálásokkal kapcsolato s aggodalmakat illet ően a klinikai vizsgálatokról szóló EU-
irányelv
1 konkrét követelményeket határoz meg azoknak a gyermekeknek a védelmére, akik 
klinikai vizsgálatokban vesznek részt az EU-ban.  
Kapcsolódó kezdeményezések: EU-szabályozás a ritka betegségek gyógyszereire és az USA-
jogalkotás a gyermekek számára készült gyógyszerekr ől 
A ritka betegségek kezelésével kapcsolatos kutat ás hiánya a Bizottságot  arra indította, hogy 
javaslatot tegyen a ritka gyógyszerkészítményekr ől szóló rendeletre, amelyet aztán 1999 
decemberében fogadtak el. Ez a rendelet sikere snek bizonyult a ritka betegségek kezelésére 
használt gyógyszerek engedélyezéséhez vezet ő kutatás ösztönzésében.  
Az USÁ-ban külön szabályozást vezettek be a gyermekekkel végzett klinikai vizsgálatok 
teljesítményének növelése érdekében, amely az ösztönz ők és a kötelességek összetett 
intézkedéseit tartalmazza, amelyek sikeresnek  bizonyultak a gyermekgyógyászatban használt 
gyógyszerkészítmények fejlesztésében.  
A Tanács rendelete 
A Tanács 2000. december 14-i rendelete felhívta  a Bizottságot arra, hogy tegyen javaslatokat, 
ösztönzők, szabályozási intézkedések vagy egyéb támogató intézkedések formájában a 
klinikai kutatás-fejlesztés vonatkozásában, an nak biztosítására, hogy a gyermekek számára 
készült új gyógyszerkészítmé nyek és a már piacon lév ő gyógyszerkészítmények teljes 
mértékben igazodjanak a gyermekek sajátos szükségleteihez. 
                                                 
1 HL L 121, 2001.05.01., 34. o. 
 
HU 3   HU 2. INDOKOLÁS  
Célkitűzés 
Az átfogó szabályozási cél az, hogy javuljon Eu rópa gyermekeinek egészsége, a gyermekek 
által használt gyógyszerekkel kapc solatos kutatás-fejlesztés és e ngedélyeztetés növelése által. 
Az általános célkit űzések a következ ők: növelni a gyermekek körében történ ő felhasználásra 
szánt gyógyszerek fejlesztés ét, biztosítani, hogy a gyerme kek kezelésére használt 
gyógyszerek magas min őségi színvonalú kutatás tárgyát képezzék; gondoskodni arról, hogy a 
gyermekek kezelésére használt gyógyszerek megfelel ő, a gyermekek körében történ ő 
felhasználásra szóló engedélyt kapjanak; javítani a gyermekeknél használt gyógyszerek 
felhasználásával kapcsolatos tájé koztatást, illetve ezeket a célkit űzéseket anélkül kell elérni, 
hogy gyermekeket szükségtelen klinikai vizsgála toknak vessenek alá, illetve teljes mértékben 
be kell tartani az EU klinikai vizs gálatokkal kapcsolatos irányelvét.  
Alkalmazási kör, jogalap és eljárás 
A javasolt rendszer az emberi felhasználás ra szánt gyógyszerkészítm ényekre vonatkozik, a 
2001/83/EK irányelv értelmezésében.  
A javaslat az EK-Szerz ődés 95. cikkén alapul. A 95. cikk, amely a 251. cikkben ismertetett 
együttdöntési eljárást írja el ő, képezi a jogi alapot a Szerz ődés 14. cikkében meghatározott 
célok elérésére, amelyek tartalmazzák az áruk szabad mozgását (14. cikk (2) bekezdése), 
ebben az esetben a humán gyógyszerkészítménye két. Miközben figyelembe kell venni azt a 
tényt, hogy a gyógyszerkészítmények gyártásá val és forgalmazásával kapcsolatos 
rendeleteknek alapvet ően a közegészség meg őrzését kell céloznia, ezt a célt olyan 
eszközökkel kell elérni, amelyek nem ak adályozzák a gyógyszerkészítmények szabad 
mozgását a Közösségen belül. Amióta az Amszterdami szerz ődés hatályba lépett, az Európai 
Parlament és a Tanács által ezen a területen elfogadott va lamennyi jogszabályt ennek a 
cikknek az alapján fogadták el, mivel a ne mzeti törvényi, rendel eti és igazgatási 
rendelkezések inkább korlátozóan hatnak a Kö zösségen belüli kereskedelemre, és így 
közvetlen hatást gyakorolnak a bels ő piac működésére. Bármely, a gyógyszerkészítmények 
gyermekgyógyászati felhasználásának fejle sztését és engedélyeztetését segít ő akció európai 
szinten akkor jogos, ha ezeknek az akadályoknak a megel őzésére és elhárítására törekszik. 
Szubszidiaritás és arányosság 
A javaslat a gyógyszerekre vonatkozó, meglév ő szabályozási keretek között szerzett európai 
tapasztalatokra épít, valamint átvesz követelményeket és ösztönz őket a gyermekgyógyászati 
készítményekre vonatkozó USA-beli és a ritk a betegségek gyógyszerei re vonatkozó EU-beli 
szabályozásból. A rendelkezésre álló bizonyítéko k alapján az a következtetés alakult ki, hogy 
a gyermekeknek való gyógyszerekkel kapc solatos jelenlegi közegészségügyi gond 
valószínűleg nem oldódik meg az EU-ban mindaddi g, amíg egy specifikus jogszabály-
rendszer kialakítására sor nem kerül. 
 
HU 4   HU A közösségi cselekvés lehet ővé teszi a gyógyszeripa ri ágazatban létrejött eszközök lehet ő 
legjobb felhasználását a bels ő piac kiteljesedése érdekében. E zen felül, a gyermekeknek való 
gyógyszerek engedélyeztetés e egész Európát érint ő kérdés. A tagállamoknak azonban fontos 
szerepet kell játszaniuk a javaslat célkit űzéseinek teljesítésében.  
Jogszabályi és igazgatási egyszer űsítések 
A javaslatban szerepl ő összes kulcsfontosságú int ézkedések a gyógyszertermékek 
szabályozására érvényben lév ő keretre építenek, vagy azt er ősítik. Ez a javaslat közvetlenül 
kapcsolódik öt meglév ő közösségi jogszabály szövegéh ez: a 2001. november 6-i 2001/83/EK 
európai parlamenti és tanácsi irányelvre2, amely meghatározza a gyógyszertermékek 
szabályozási kereteit; a 2004. március 31-i 726/2004/EK európai pa rlamenti és tanácsi 
rendeletre3, amely létrehozta az Európai Gyógys zerügynökséget (EMEA) megteremtette a 
központosított engedélyezési eljárást a gyógyszertermékek számára; a 2001. április 4-i 2001/20/EK európai parlamenti és tanácsi ir ányelvre, amely a klinikai vizsgálatok 
szabályozásának és le folytatásának kereteit adja meg a Közösségben; a 141/2000/EK európai 
parlamenti és tanácsi rendeletre
4, amely létrehozta a közösségi rendszert a 
gyógyszerkészítményeknek ritka bete gségek gyógyszereiként történ ő meghatározására és az 
ösztönzőket fejlesztésükhöz és engedélyezte tésükhöz; illetve az 1992. június 18-i 
1768/92/EGK tanácsi rendeletre5, amely a kiegészít ő szabadalmi oltalmi tanúsítványt 
teremtette meg. 
Ez a szabályozási javaslat pontos jogi kere tet állapít meg, ahol  azonban részletesebb 
végrehajtási rendelkezésekre van szükség, egy közösségi rendelet van tervbe véve, és a 
javaslat az, hogy a Bizottság fogadjon el to vábbi rendelkezéseket iránymutatásként, a 
tagállamokkal, az EMEA-val és az érde keltekkel folytatott konzultáció alapján. 
Összhang az egyéb közösségi politikákkal  
Törekedni kell a kutatásfejleszté s, valamint az egészség- és  fogyasztóvédelem területén 
folytatott tevékenységekkel való összhangra. 
Külső konzultáció 
Az érdekelt felekkel széleskör ű konzultációk folytak ezzel a javaslattal kapcsolatban. A 
Bizottság által folytatott konzultáció részle tezését az ehhez a java slathoz csatolt „Kib ővített 
hatásvizsgálat” tartalmazza.  
                                                 
2 HL L 311, 2001.11.28., 67. o. 
3 HL L 136, 2004.04.30., 1. o. 
4 HL L 18, 2000.01.22., 1. o. 
5 HL L 182, 1992.07.02., 1. o. 
 
HU 5   HU A javaslat értékelése: Kib ővített hatásvizsgálat 
Ez a javaslat volt a tárgya a Bizottság – az ehhez a javaslathoz csatolt – kib ővített 
hatásvizsgálatának, amely egy független szerz ődéses tanulmányban összegy űjtött adatokon 
alapult. 
3. BEMUTATÁS  
A javaslat f ő elemeinek rövid leírása itt szerepel. Részletesebb leírásért utalunk a Bizottság 
indoklására, amely ennek a javaslat nak a mellékletében szerepel.  
A javaslatban szerepl ő főbb intézkedések 
A Gyermekgyógyászati Bizottság Egy olyan bizottság, amely szakértele mmel rendelkezik a gyermekeknek szánt 
gyógyszerekkel kapcsolatos minden aspektus ban, központi eleme a javaslatnak és 
megvalósulásának. A Gyermekgyógyászati Bizottság els ődlegesen a gyermekgyógyászati 
vizsgálati tervek értékeléséért és egyeztet éséért, valamint az alábbiakban ismertetett 
mentesítési és halasztási kérelmekért felel ma jd. Ezen felül értékelh eti a gyermekgyógyászati 
vizsgálati tervek betartását, és felkérhet ő arra, hogy értékelje a vi zsgálódások eredményeit. 
Minden munkájában mérlegeli a gyermekek ta nulmányozásából adódó potenciálisan jelent ős 
terápiás hasznokat, beleértve a szükségtelen tanulmányozás elke rülésének igényét, igazodik a 
meglévő közösségi követelményekhez, és kerülni f ogja, hogy bármiféle késlekedés legyen a 
gyógyszereknek más populációk számára történ ő engedélyezésében a gyermekek körében 
történő tanulmányozás követelményeib ől eredően. 
A forgalomba hozatali engedély követelményei 
A gyermekgyógyászati vizsgálati terv lesz az a dokumentum, amelyre a gyermekek körében 
végzett vizsgálódások alapulnak, és amelyet a Gyermekgyógyászati Bizottsággal 
engedélyeztetni kell. Az ilyen tervek értéke lése során a Gyermekgyógyászati Bizottságnak két 
átfogó elvet kell figyelembe ve nnie: azt, hogy vizsgálatokat csak  akkor szabad végezni, ha 
annak potenciális terápiás haszna a gyermek ek számára (és kerülni kell a vizsgálatok 
párhuzamosságait), és azt, hogy a gyermekeken végzett vizsgálatok követelményei miatt nem késhet a többi populáció számára szol gáló gyógyszerek e ngedélyeztetése. 
Az egyik alapvet ő intézkedés egy új követelmény, miszerint a vizsgálatok eredményeit egy 
teljes kör ű, egyeztetett gyermekgyógyászat i vizsgálati tervnek megfelel ően kell teljesíteni, 
amelyet a kérelmek beadásakor be kell mutatni,  kivéve, ha mentesítést  vagy halasztást adtak 
meg rá. Ez az alapvet ő követelmény annak biztosítására ke rült be, hogy a gyermekek számára 
a gyógyszereket a terápiás igényeik alapján fe jlesszék ki. A gyermekgyógyászati vizsgálati 
terv lesz az az alap, amely szerint az ennek a követelménynek való megfelelés megítélése 
történik.  
 
HU 6   HU Mentesítések a követelmények alól 
Nem minden, feln őttek számára kifejlesztett  gyógyszer lesz alkalmas  a gyermekek számára, 
vagy lesz szükséges a gyermekek kezeléséhez és a gyermekekkel végzett szükségtelen vizsgálatokat kerülni kell. Az ilyen helyze tek kezelésére javasolt a fent ismertetett 
követelmények alóli mentesítések rendszere. A Gyermekgyógyászati Bizottság létrehozása 
után rögtön megkezdi munkáját a konkrét gyógyszerkészítmények és  gyógyszerosztályok 
mentesítési jegyzékeivel. A közzétett jegyzékekben nem szerepl ő termékek esetében javasolt, 
hogy a vállalatok egy egyszer ű eljárás keretében kérhessenek mentesítést.  
Halasztások a gyermekekkel vé gzett vizsgálatok megkezdé sének vagy befejezésének 
időzítéséhez képest 
Egyes esetekben a gyermekekkel végzett vizsgálatok megfelel őbbek lesznek, ha van némi 
kezdeti tapasztalat a terméknek feln őtteknél történ ő felhasználásával, illetve a gyermekekkel 
végzett vizsgálatok több id őt vehetnek igénybe, mint a feln őttek vizsgálatai. Ez vonatkozhat a 
teljes gyermekpopulációra vagy a nnak csak egy alcsoportjára. Ezért, a helyzet kezelése 
érdekében, javasolt egy halasztási rendszer, am ely egy olyan eljárással párosul, miszerint 
ezeket a Gyermekgyógyászati Bizottsággal egyeztetni kell.  
A forgalomba hozatali engedély eljárásai 
A meglév ő gyógyszerészeti szabályozásban meghatáro zott eljárásokat a javaslatok nem 
módosítják. A fenti követelmények szükségessé teszik, hogy az illetékes hatóságok ellenőrizzék az egyeztetett gyerm ekgyógyászati vizsgálati terv betartását a forgalomba 
hozatali engedélyekért való folyamodás meglév ő jóváhagyási lépésé nél. A biztonság, a 
minőség és a hatásosság értékelése a gyermekgyógyszerek esetében, illetve a forgalomba 
hozatali engedélyek megadása az illetékes hatóságok feladata marad. A gyermekeknek szánt 
gyógyszerek hozzáférhet őségének a Közösség egész területé n való növelése érdekében – 
mivel a javaslatokban szerepl ő követelmények az egész Közösségre érvényes juttatásokhoz 
kötődnek –, illetve a Közösségen belüli szabad kereskedelem torzulásának megel őzésére a 
javaslat az, hogy az a forgalomba hozatali enge dély iránti kérelem, amely egy egyeztetett 
gyermekgyógyászati vizsgálati terv eredménye i alapján legalább e gy gyermekgyógyászati 
indikációt tartalmaz, a központosított közösségi eljárást használhatja. 
A gyermekgyógyászati felhasználásra szánt forgalomba hozatali engedély (Paediatric Use 
Marketing Authorisation, PUMA) 
Egy olyan eszköz létrehozása érdekében, amel y ösztönzést teremt a lejárt szabadalmú 
gyógyszerek vonatkozásában, egy újfajta forgalomba hozatali engedély, a 
gyermekgyógyászati felhasználásra szánt forgal omba hozatali engedély  (PUMA) javasolt. A 
PUMA a forgalomba hozatali engedély kiadásának meglév ő rendszerét használja majd, de 
kifejezetten az olyan gyógyszerkészítményekre szól, amelyeket kizárólag a gyermekeknél 
történő felhasználásra fejlesztettek ki.  
 
HU 7   HU Annak a gyógyszerkészítménynek a gyártója, amel y megkapta a PUMA-t, használhatja az 
ennek megfelel ő, a felnőttek számára engedélyezett termék meglév ő márkanevét, de minden 
olyan gyógyszer esetében, amely a PUMA-t megkapta, a termék  nevében szerepelnie kell, 
felső indexként, a „P” bet űnek, a megismerés és a rece ptírás segítésére. Ily módon a 
gyógyszeripari vállalatok t őkét kovácsolhatnak a meglév ő márkák ismertségéb ől, miközben 
hasznot húznak az új forgalomba hozat ali engedélyhez társuló adatvédelemb ől. A PUMÁ-hoz 
társuló adatvédelmi id őszak értékesebbnek bizonyulhat, az  Európai Bíróság nemrégiben 
történt, az adatvédelmi szabályokkal kapcsolatos esetjogi értelmezésére6 figyelemmel.  
A PUMA iránti kérelemhez be kell nyújtani azokat az adatokat, amelyek alapján 
megállapítható a biztonság, a min őség és a hatásosság, kifejezetten a gyermekeknél, 
amelyeket az egyeztetett gyermekgyógyászati vizsgálati terv alapján kell összegy űjteni. A 
PUMA iránti kérelem azonban hivatkozhat egy olyan gyógys zerkészítmény dossziéjában 
szereplő adatokra, amely a Közösségben az enge délyt most vagy korábban megkapta.  
A kiegészít ő szabadalmi oltalmi tanúsítvány id őtartamának meghosszabbítása 
Az új gyógyszerek és a szab adalmi oltalomban részesül ő vagy egy kiegészít ő szabadalmi 
oltalmi tanúsítvánnyal (Supplem entary Protection Certificate, SPC) ellátott termékek 
esetében, ha valamennyi, az egyeztetett gye rmekgyógyászati vizsgálati tervben szerepl ő 
intézkedést betartottak, ha a termék vala mennyi tagállamban engedélyezett, és ha a 
vizsgálatok eredményeir ől szóló lényeges információk s zerepelnek a termék ismertet őjében, 
az megkapja a hathónapos SPC-hosszabbítá st. Ennek mechanizmusa az lesz, hogy a 
forgalomba hozatali engedélybe bekerül, ho gy ezeket teljesítették. Ebben az esetben a 
vállalatok beadhatják a forgalomba hozatali enge délyeket a szabadalmi hivataloknak, amelyek 
megadják az SPC-hosszabbítást. Annak, hogy valamennyi tagállamban rendelkezni kell a 
forgalomba hozatali engedéllyel, azért köve telmény, hogy ne legyenek az egész Közösségre 
kiterjedő juttatások anélkül, hogy az egész Közösségre kiterjed ő hasznok keletkeznének a 
gyermekek egészsége szempontjából. Mivel a juttatás a gyermekek körében elvégzett 
vizsgálatokért, nem pedig anna k bemutatásáért jár, hogy a term ék biztonságos és hatásos a 
gyermekeknél, a juttatás megadására akkor is  sor kerül, ha a gyermekgyógyászati terápiás 
javallat megadása nem történik meg. A gyerm ekpopulációban való felh asználásra vonatkozó 
információkat azonban bele kell foglal ni az engedélyezett termékismertet őbe. 
Meghosszabbított piaci kizárólagosság a ritka betegségek elleni gy ógyszerkészítményekre 
Az EU-nak a ritka betegségek gyógyszereire vonatkozó szabályozása szerint azok a 
gyógyszerkészítmények, amelyeket ritka bete gségek elleni gyógyszerkészítményeknek 
minősítenek, tízévi piaci kizárólagosságot kapna k a ritka betegség elleni indikációra 
vonatkozó forgalomba hozatali engedély megadá sakor. Mivel az ilyen termékek gyakran nem 
részesülnek szabadalmi oltalomban, az SPC meghosszabbításának megadása nem 
alkalmazható, amikor viszont szabadalmi véde ttséget élveznek, az SPC meghosszabbítása 
kettős ösztönzést jelentene. Ezért javasolt, hog y a ritka betegségek gyógyszereinek piaci 
kizárólagosságára megállapított tízévi id őszakot tizenkét évre kell meghosszabbítani, 
                                                 
6 C-106/01 eset, Novartis Pharmaceu ticals UK, 2004. április 29-I ítélet, felülvizsg álata még nem történt 
meg. 
 
HU 8   HU amennyiben a gyermekeknél való felhaszn álással kapcsolatos adatszolgáltatási 
követelményeknek teljes mértékben megfelelnek.  
Gyermekgyógyászati vizsgálati program Gy ógyszervizsgálat Európa gyermekei számára 
(Medicines Investigation for the Children of Europe, MICE) 
További eszköz lehetne a gyermekek számára kifejlesztett és enge délyezett vényköteles 
gyógyszerek magas min őségi színvonalú kutatásának el őmozdítására a finanszírozás 
biztosítása a szabadalmi oltalommal vagy kiegészít ő szabadalmi oltalmi tanúsítvánnyal nem 
rendelkez ő gyógyszerek gyermekgyógyászati felhasználás ával kapcsolatos vizsgálatokra. A 
Bizottságnak szándékában áll megvizsgáln i egy gyermekgyógyászati vizsgálati program 
elindításának lehet őségét: Gyógyszervizsgálat Európa gyermekei számára, a meglév ő 
közösségi programok figyelembevételével.  
Tájékoztatás a gyermekeknek szánt gyógyszerekr ől 
Ennek a javaslatnak az egyik célkit űzése az, hogy növelni kell a gyermekeknek szánt 
gyógyszerek felhasználásával kapcsolatban rend elkezésre álló tájékoztatást. Az információk 
megnövekedett hozzáférhet ősége révén a gyermekeknek szán t gyógyszerek bi ztonságos és 
hatásos felhasználása fokozható, ami ezáltal tá mogatja a közegészségügyet. Ezen kívül, az 
információk hozzáférhet ősége elősegíti a gyermekekkel végzett párhuzamos vizsgálatok 
megakadályozását és a gyermekekkel végzett szükségtelen vizsgálatok lefolytatását.  
A klinikai vizsgálatokról szóló irányelv létrehoz ta a klinikai vizsgálat ok közösségi adatbázisát 
(EudraCT). Javasolt, hogy erre az adatbázisra építve olyan információforrás jöjjön létre, 
amely tartalmazza mind a Közösségben, mind a harmadik országokban folyamatban lév ő és 
elvégzett gyermekgyógyászat i vizsgálatokat.  
Ezen kívül – a gyógyszerek jelenlegi európai fe lhasználására vonatkozó felmérés alapján – a 
Gyermekgyógyászati Bizottság leltárt készít a gyermeke k terápiás szükségleteir ől.  
Javasolt az is, hogy meg kell teremteni egy közösségi hálózatot, amely összeköti a nemzeti 
hálózatokat és a klinikai vi zsgálóközpontokat, annak érde kében, hogy kiépüljenek európai 
szinten a szükséges szakismeretek, illetve könnyebbé váljon a vizsgálatok lefolytatása, 
növekedjen az együttm űködés és elkerülhet ővé váljanak a vizsgálati párhuzamosságok.  
A gyógyszeripari vállalatok egyes esetekben már végeztek klinikai vizsgálatokat 
gyermekekkel. Gyakran azonban ezeknek a vizsgá latoknak az eredményeit nem juttatták el az 
illetékes hatóságoknak és azok nem eredményezték a termékismertet ő felfrissítését. Ennek a 
problémának a kezelésére az a javaslat, hogy azok a vizsgálatok, amelyeket azel őtt befejeztek, 
mielőtt a javasolt jogszabály elfogadásra kerül,  nem részesedhetnek azokban a juttatásokban 
és ösztönz őkben, amelyeket a javaslat az EU számára tartalmaz. Ezeket azonban figyelembe 
kell venni a javaslatokban szerepl ő követelményekhez, és a vállalatok számára kötelez ő lesz a 
vizsgálatok eredményeinek leadása az illetékes hatóságoknak, mihelyt a javasolt jogszabály 
elfogadásra kerül. 
 
HU 9   HU Egyéb intézkedések 
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerké szítmények bizottságának, annak tudományos 
tanácsadói munkacsoportjának, illetve má s, a gyógyszerekkel foglalkozó közösségi 
bizottságoknak és munkacsoportoknak, vala mint a Gyermekgyógyászati Bizottságnak az 
irányítását az EMEA végzi. Ezen kívül java solt az ingyenes tudományos tanácsadás az EMEA 
részéről a gyermekeknek szánt gyógyszerek kife jlesztésével foglalkozó megbízóknak.  
A benyújtott javaslatok igényeket támasztanak az illetékes hatóságokkal, és különösen az 
EMEA-val szemben. Javasolt növelni az EMEA-nak  juttatott közösségi támogatást az új 
feladatok figyelembevételével. A java slatot egy pénzügyi kimutatás kíséri. 
 
HU 10   HU 2004/0217 (COD) 
Javaslat 
AZ EURÓPAI PARLAMENT ÉS A TANÁCS RENDELETE  
gyógyszerkészítmények gyermekgyógyászati fe lhasználásáról, valamint az 1768/92/EGK 
rendelet, a 2001/83/EK irányelv és a 726/2004/EK rendelet módosításáról 
(EGT vonatkozású szöveg) 
AZ EURÓPAI PARLAMENT ÉS AZ EURÓPAI UNIÓ TANÁCSA, 
tekintettel az Európai Közösséget létrehozó szerz ődésre és különösen annak 95. cikkére, 
tekintettel a Bizottság javaslatára1, 
tekintettel az Európai Gazdasági és Szociális Bizottság véleményére2, 
tekintettel a Régiók Bi zottságának véleményére3, 
összhangban a Szerz ődés 251. cikkében em lített eljárással4, 
mivel: (1) Mielőtt egy emberi felhasználásra szánt gyógyszerkészítmény a piacra kerül egy vagy 
több tagállamban, általános érvé nnyel kiterjedt vizs gálatokon kell átes niük, beleértve a 
preklinikai teszteket és a klinikai ki próbálásokat, annak biztosítására, hogy 
biztonságos legyen, jó min őségű és hatékony a célpopuláció által történ ő 
felhasználásban. 
(2) Ilyen tanulmányokat lehetséges, hogy nem folytattak le a gyermekeknél történ ő 
használatra, és a gyermekek kezelésére jelenleg használt gyógyszerek közül sokat nem vizsgáltak be vagy engedélyeztek ilyen  felhasználásra Egyedül a piaci er ők 
bizonyultak elegend őnek ahhoz, hogy ösztönözzék a gyermekgyógyszerek megfelel ő 
kutatását, fejlesztését és engedélyeztetését. 
(3) Azok a problémák, amelyeket a gyermekek számára megfelel ően adaptált gyógyszerek 
hiánya eredményez, magukban foglalják a nem megfelel ő adagolási információt, ami 
megnöveli a nem-kívánatos reakciók kockázatát,  beleértve az elhalálo zást, a hatástalan 
kezelést a túl alacsony adagolás miatt, az t, hogy a gyerekek nem juthatnak hozzá a 
                                                
 
1 HL C […], […], […]. o. 
2 HL C […], […], […]. o. 
3 HL C […], […], […]. o. 
4 HL C […], […], […]. o. 
 
HU 11   HU terápiás vívmányokhoz, valamint azt, hogy idejétmúlt formulákat használnak a 
gyermekek kezelésére, amelyek esetleg gyenge min őségűek. 
(4) Ennek a rendeletnek az a célja, hogy fokozza a gyermekeknél történ ő felhasználásra 
szánt gyógyszereknek a fejlesztését, biztos ítsa, hogy a gyermekek kezelésére használt 
vényköteles gyógyszerek magas színvonalú kut atás tárgyát képezzék, és megfelel ő 
engedélyeztetésen essenek át, valamint javuljon a rendelkezésre álló információ a 
gyógyszereknek a gyermekpopulációk körében va ló felhasználásáról. Ezeket a 
célkitűzéseket anélkül kellene elérni, hogy gyermekeket felesleges klinikai 
kipróbálásoknak tegyenek ki, és anélkül , hogy késlekedne a gyógyszerkészítmények 
engedélyeztetése a többi populáció számára. 
(5) Miközben figyelembe kell venni azt a tényt, hogy a gyógyszerkészítményekkel 
kapcsolatos rendeleteknek alapvet ően a közegészség meg őrzését kell céloznia, ezt a 
célt olyan eszközökkel kell elér ni, amelyek nem akadályozzák a 
gyógyszerkészítmények szabad mozgását a Közösségen belül. A gyógyszerkészítményekkel kapcsolatos nemzet i törvényi, rendeleti és igazgatási 
rendelkezések hajlamosak a Közösségen be lüli kereskedelmet korlátozni, és ezért 
közvetlenül hatnak a bels ő piac működésére. Bármely, a gyógyszerkészítmények 
gyermekgyógyászati felhasználásának fejle sztését és engedé lyeztetését segít ő akció 
ezért akkor jogos, ha ezeknek az akadályoknak a megel őzésére és elhárítására 
törekszik. A Szerz ődés 95. cikke ezért a megfelel ő jogalapot jelen ti. Szükségesnek 
bizonyult egy olyan rendszer kialakítása ezeknek a célkit űzéseknek az elérésére, amely 
mind kötelezettségeket, mind jutalmakat és ösztönz őket tartalmaz.  
(6) A kötelezettségek, illetve a juttatások és ösztönz ők pontos jellegének figyelembe kell 
vennie az érintett konkrét gyógyszerkészítmények min ősítését. A szabályozásnak a 
gyermekek számára szükséges valamennyi gyógyszerre vonatkoznia kell, és ezért 
alkalmazási körének magában kell foglalnia a fejlesztés alatt álló és még 
engedélyezésre váró, az engedélyezett, még s zellemi jogi védelem alatt álló, illetve az 
engedélyezett, de szellemi jogi véde lem alatt már nem álló termékeket.  
(7) A gyermekpopuláció körében folytatott vi zsgálatokkal kapcsolatos esetleges 
aggodalmakkal az az etikai aggály állíta ndó szembe, miszerint egy populáció olyan 
gyógyszereket kap, amelyeket rá vonatkoz óan nem teszteltek. A nem tesztelt 
gyógyszereknek a gyermekeknél történ ő felhasználásából adódó közegészségügyi 
fenyegetés biztonságosan megközelíthet ő a gyermekek számára adott gyógyszerek 
tanulmányozása révén, amelyeket gondosan ellen őrizni és figyelni kell, azoknak a 
sajátos követelményeknek a révén, amelyeke t a Közösségben klinikai vizsgálatokban 
részt vev ő gyermekek védelmére az emberi felhasználásra szánt 
gyógyszerkészítményekkel végzett klinikai vizsgálatok során alkalmazandó helyes 
klinikai gyakorlat bevezetésére vonatkoz ó tagállami, törvényi, rendeleti és 
közigazgatási rendelkezések közelítésér ől szóló, 2001. április 4- i, 2001/20/EK európai 
parlamenti és tanácsi irányelv állapított meg.
 5 
(8) Helyénvaló létrehozni egy olyan t udományos bizottságot, a Gyermekgyógyászati 
Bizottságot, az Európai Gyógyszerértékel ő Ügynökségen belül (a továbbiakban: az 
Ügynökség), amely a kell ő tapasztalattal és hatáskörrel rendelkezik a 
                                                 
5 HL L 121, 2001.05.01., 34. o. 
 
HU 12   HU gyermekpopulációk kezelésére használt gyógyszerkészítmények fejlesztésében és 
valamennyi aspektusuk értékelésébe n. A Gyermekgyógyászati Bizottság els ődlegesen 
a gyermekgyógyászati vizsgálati tervek értékeléséért és eg yeztetéséért, illetve annak 
mentességi és felfüggesztési rendszeréért ke llene felelnie, valamint központi szerepet 
kellene játszania az ebben a rendeletben foglalt különféle támogatási intézkedések vonatkozásában is. Minden munkájában a Gyermekgyógyásza ti Bizottságnak 
mérlegelnie kell a gyermekek tanulmá nyozásából adódó potenciálisan jelent ős terápiás 
hasznokat, beleértve a szükségtelen tanulmá nyozás elkerülésének igényét, követnie 
kell a meglév ő közösségi követelményeket, be leértve a 2001/20/EK irányelvet, 
valamint a Nemzetközi Harmonizációs Konf erenciának (ICH) a gyermekek számára 
kifejlesztett gyógyszerekr ől szóló E11 irányelvét, és el kell kerülnie, hogy bármiféle 
késlekedés legyen a gyógyszerekne k más populációk számára történ ő 
engedélyezésében a gyermekeknél történ ő tanulmányozás követelményeib ől eredően. 
(9) Az Ügynökség számára meg kell állapítani azokat az eljárásokat, amelyek szerint a 
gyermekgyógyászati vizsgálati terv egyezt etése és módosítása történik, azé a 
dokumentumé, amelyre a gyermekeknek szánt gyógyszerek fejlesztésének és 
engedélyezésének alapulnia kell. A gyermekgyógyászati vizsgálati tervnek 
tartalmaznia kell a részleteket az id őzítésről és a javasolt intézkedésekr ől a 
gyermekpopulációban használt  gyógyszerkészítmények min őségének, biztonságának 
és hathatósságának megmutatására. Mi vel a gyermekpopuláció valójában számos 
szubpopulációból áll, a gyermekgyógyászati vi zsgálati tervnek konkr etizálnia kell, 
hogy mely szubpopulációs igényeket kell ta nulmányozni, milyen eszközökkel és 
mikorra.  
(10) A gyermekgyógyászati vizsgálati terv beveze tése az emberi felhasználásra szánt 
gyógyszerekre vonatkozó jogi kereteken belül annak biztosítását célozza, hogy a 
gyermekek számára történ ő gyógyszerfejlesztés a gyógyszerkészítmények 
fejlesztésének szerves részévé váljon, beleintegrálódva a feln őtteknek szóló fejlesztési 
programba. Ily módon a gyermekgyógyászati vizs gálati terveket a termékfejlesztés 
korai szakaszában be kellene nyújtani, kell ő időben ahhoz, hogy a gyermekeknél a 
vizsgálatok elvégezhet őek legyenek azt megel őzően, hogy az engedély iránti 
kérelmeket beadják.  
(11) Szükség van egy olyan követelmény bevezetésére az új gyógyszerkészítményeknél és 
az engedélyezett, szabadalommal vagy kiegészít ő szabadalmi oltalmi tanúsítvánnyal 
rendelkez ő gyógyszerkészítményeknél, hogy mutassák be a gyermekeknél - egy 
egyeztetett gyermekgyógyászati vizsgálati terv szerint – elvégzett vizsgálatok 
eredményeit ahhoz, hogy a forgalomba hozatali engedély vagy egy új indikációra, új 
gyógyszerformára vagy új alkalmazási mó dra a jóváhagyást megkapják. A 
gyermekgyógyászati vizsgálati tervnek kell le nnie annak az alapnak, amely szerint az 
ennek a követelménynek való megfelelés  megítélése történik. Ez azonban nem 
vonatkozik a generikumokra vagy hasonló biológiai gyógyszerkészítményekre és jól 
bevált gyógyszerhasználati eljáráson keresztül engedélyezett gyógyszerkészítményekre, mint a homeopátiás gyógyszerkészítmények és a hagyományos gyógynövény-készítmények, amelye k engedélyeztetése az emberi 
felhasználásra szánt gyógyszerek közösségi kódexér ől szóló, 2001. november 6-i, 
 
HU 13   HU 2001/83/EK európai parlamenti és tanácsi irányelv egyszer űsített bejegyzési eljárásai 
szerint történik.6 
(12) Annak biztosítására, hogy a gyermekekkel kapc solatos kutatás csak terápiás igényeik 
kielégítését szolgálja, szükség  van olyan eljárások kialak ítására, amelyek révén az 
Ügynökség mentesíthet ez alól a követelmé ny alól konkrét termékeket vagy a 
gyógyszerkészítmények osztályait vagy azok egy részét, amit aztán az Ügynökség 
közzé tesz. Mivel a tudománnyal és az orvostudománnyal kapcsolatos ismeretek fejlődnek az id ő előrehaladásával, módot kell adni ar ra, hogy a mentesítések jegyzékét 
módosítani lehessen. Ha azonban egy mentes ítést hatálytalanítanak, a követelményt 
egy megadott ideig nem kellene alkalmazni, hogy legyen id ő legalább egy 
gyermekgyógyászati vizsgálati terv egyeztetés ére és a vizsgálatok kezdeményezésére a 
gyermekek körében a forgalomba hozatali engedély kérelmezését megel őzően.  
(13) Bizonyos esetekben az Ügynökségnek el ke llene halasztania a gyermekgyógyászati 
vizsgálati tervben szerepl ő néhány vagy valamennyi intézkedés kezdeményezését vagy 
véghezvitelét, tekintetbe véve  annak biztosítását, hogy kutatás csak akkor történjen, 
amikor az biztonságos és etikus, és a gyermekek körében mért kutatási adatok követelménye ne akadályozza meg vagy ké sleltesse a gyógyszereknek más populációk 
számára történ ő engedélyezését.  
(14) Ingyenes tudományos tanácsadást kell  biztosítani az Ügynökség részér ől, 
ösztönzésképpen a megbízók számára, hogy fejlesszenek ki gyógyszereket gyermekek számára. A tudományos következetesség biztosítására az Ügynökségnek kellene 
működtetnie a Gyermekgyógyászati Bizottság és  az emberi felhasználásra szánt 
gyógyszerkészítmények bizottságának t udományos tanácsadási munkacsoportja 
közötti kapcsolódási pontokat, valami nt az interakciót a Gyermekgyógyászati 
Bizottság és a Közösség más, a gyógyszerké szítményekkel kapcsolatos bizottságai és 
munkacsoportjai között. 
(15) Az emberi felhasználásra szánt gyógys zerkészítmények forgalomba hozatali 
engedélyével kapcsolatos meglév ő eljárásokat nem kell megváltoztatni. Abból a 
követelményb ől adódóan azonban, hogy a gyermekek körében elvégzett vizsgálatok 
eredményét egy egyeztetett gyermekgyógyászati vi zsgálati terv szer int kell bemutatni, 
az illetékes hatóságoknak ellen őrizniük kell az egyeztetett gyermekgyógyászati 
vizsgálati tervnek való megfelelést, és az esetleges mentesítéseket és halasztásokat a 
forgalomba hozatali engedély iránti kérelmek jóváhagyásának adott lépcs őfokán. A 
biztonság, a min őség és a hatásosság értékelése a gyermekgyógyszerek esetében, 
illetve a forgalomba hozatali engedélyek me gadása továbbra is az illetékes hatóságok 
feladata lenne. Biztosítani kell a lehet őséget arra, hogy a Gyermekgyógyászati 
Bizottságtól véleményt lehessen kérni egy gyógyszer megfelel őségről, a biztonságról, 
a minőségről és a hatásról a gyermekek körében. 
(16) El kell látni az egészs égügyi szakembereket és a pácienseket információkkal a 
gyógyszereknek gyermekeknél történ ő biztonságos és hatásos használatával 
kapcsolatban, és – átláthatósági intézk edésként – a gyermekekkel folytatott 
vizsgálatok eredményeir ől szóló, valamint a gyermekgyógyá szati vizsgálati tervekkel, 
                                                
 
6 HL L 311, 2001.11.28., 97. o. Legutóbb módosítva a 2004/27/EK irányelvvel (HL L 136, 2004.04.30., 
34.o. 
 
HU 14   HU mentesítésekkel és halasztásokk al kapcsolatos tájékoztatásnak is szerepelnie kell a 
termékismertet őben. Amikor a gyermekgyógyászati vizsgálati terv valamennyi 
intézkedése teljesítésre került, ezt a té nyt fel kell jegyezni a forgalomba hozatali 
engedélyben, és azután ennek kell lennie a nnak alapnak, amely szerint a vállalatok a 
megfelelőségért juttatásoka t szerezhetnek.  
(17) A gyermekeknél történ ő felhasználásra engedélyezett gyógyszerek 
megkülönböztetésére az egyeztetett gyerme kgyógyászati vizsgálati terv teljesítését 
követően, illetve azok felírásának engedélyezésére, az az el őírás szület ett, hogy 
azoknak a gyógyszerkészítményeknek a nevé ben, amelyeknek – az egyeztetett 
gyermekgyógyászati vizsgálati terv teljesítését követ ően – megadták a gyermekeknél 
történő felhasználásra vonatkoz ó terápiás javallatot, szerepeljen egy „P” bet ű, kékkel 
szedve, egy csillag körvonalaival körbevéve, amely szintén kék szín ű. 
(18) Annak érdekében, hogy ösztönzés jöjjön létre a szellemi tulajdoni védelemmel már 
nem rendelkez ő engedélyezett termékek vonatkozásában, létre kell hozni egy újfajta 
forgalomba hozatali engedélyt: a gyermekgyógy ászati felhasználásra szóló forgalomba 
hozatali engedélyt. A gyermekgyógyászati fe lhasználásra szóló forgalomba hozatali 
engedélyt a forgalomba hozatali engedély kiadásának meglév ő eljárásaival kell 
megadni, de kifejezetten az olyan gyógyszer készítményekre alkalmazandó, amelyeket 
kizárólag a gyermekeknél történ ő felhasználásra fejlesztettek ki. Lehet ővé kell tenni, 
hogy annak a gyógyszerkészítménynek a neve, amelynek a gyermekgyógyászati felhasználásra szóló hozatali enge délyt kiadták, felhasználja a feln őttek számára 
engedélyezett megfelel ő termék meglév ő márkanevét, annak érdekében, hogy t őkét 
kovácsoljon a márka meglév ő elismertségéb ől, miközben hasznot húz abból is, hogy 
az új forgalomba hozatali engedély  miatt adatkizárólagosságot kap. 
(19) A gyermekgyógyászati felhasználásra szóló hozatali engedély iránti kérelemnek 
tartalmaznia kell – az egyeztetett gyerme kgyógyászati vizsgálati  tervnek megfelel ően 
összegyűjtött – a terméknek a gyermekpopulációban való felhasználására vonatkozó 
adatokat. Ezek az adatok kigy űjthetők a publikált irodalomból, vagy lehetnek új 
tanulmányok. A gyermekgyógyászati felhasználás ra szóló hozatali engedély iránti 
kérelemnek hivatkoznia kell visz ont egy olyan gyógyszerkészítménynek a 
dossziéjában szerepl ő adatokra, amely a Közössé gben az engedélyt most vagy 
korábban megkapta. A szándék az, hogy ez t ovábbi ösztönzést biztosít a kis- és 
közepes vállalkozások bevonására, beleértve a generikus vállalato kat is, a lejárt 
szabadalmú gyógyszereknek gyermekek számára történ ő fejlesztéséhez. 
(20) A rendeletnek tartalmaznia kell olyan in tézkedéseket, amelyet maximálisra növelik a 
Közösség népessége számára a gyermekgyóg yászati felhasználásra kipróbált és 
adaptált új gyógyszerkészítmények hozzáférhet őségét, illetve minimálisra csökkentik 
annak az esélyét, hogy a Közösség egészét érint ő juttatások és ösztönz ők megadására 
úgy kerüljön sor, hogy a Közösség gyermekpopulációjának egyes részei nem részesedhetnek az újonnan engedélyezett gyógyszer elérhet őségében. A forgalomba 
hozatali engedély iránti kérelem, beleértv e a gyermekgyógyászati felhasználásra szóló 
hozatali engedély iránti kérelmet is , amely tartalmazza egy egyeztetett 
gyermekgyógyászati vizsgálati te rv szerint végzett kutatás eredményeit, alkalmazhatja 
azt a központosított engedélyezési eljárást, amelye t az emberi és állatgyógyászati 
felhasználásra szánt gyógyszerkészítménye k engedélyezésével és felügyeletével 
kapcsolatos közösségi eljárások megálla pításáról és az Eu rópai Gyógyszerügynökség 
 
HU 15   HU felállításáról szóló, 2004. március 31-i 726/ 2004/EK európai parlamenti és tanácsi 
határozat7 5.-15. cikkelyei állapítanak meg.  
(21) Amikor egy egyeztetett gyermekgyógyásza ti vizsgálati terv gyermekgyógyászati 
terápiás javallat engedélyezését eredményezt e egy olyan termék számára, amely más 
terápiás javallatokkal már forgalomban van, a forgalomba hozatali engedély birtokosát 
kötelezni kell arra, hogy a terméket  – a gyermekgyógyászati információ 
figyelembevételével – a terápiás  javallat jóváhagyásától szám ított két éven belül piacra 
vigye. Ez a követelmény csak a már engedélyezett termékekre vonatkozhat, és nem a gyermekgyógyászati felhasználásra szóló forgalomba hozatali engedély útján 
engedélyezett gyógyszerekre.  
(22) Egy választható eljárást is meg kellene  állapítani arra, hogy egyetlen, az egész 
Közösségre kiterjed ő véleményt lehessen beszerezni egy nemzeti keretek között 
engedélyezett gyógyszerkészítményre, amikor a gyermekekre vonatkozó, az egyeztetett gyermekgyógyászat i vizsgálati tervet követ ő adatok részét képezik a 
forgalomba hozatali engedély iránti kérelemnek. Ennek elérésére a 2001/83/EK irányelv 32. és 34. cikkében meghatározott eljárást lehet alkalmazni. Ez lehet ővé teszi, 
hogy egy közösségi szinten összehan golt határozat szülessen meg a 
gyógyszerkészítménynek gyermekeknél való felhasználásáról és annak bevezetésér ől 
valamennyi nemzeti termékismertet őbe. 
(23) Alapvetően fontos annak biztosítása, hog y éljenek a mellékhatás-figyelés 
mechanizmusaival, a biztonsági adatoknak gyermekek körében történ ő gyűjtésével 
kapcsolatos sajátos kihívásoknak való megf elelés érdekében, bel eértve a le hetséges 
hosszabb távú hatásokat. A gyermekeknél a hatásosság szükségessé tehet az engedélyezést követ ő kiegészít ő vizsgálatokat is. Ezért egy további követelmény a 
forgalomba hozatali engedély iránti ké relem beadásakor az, hogy az egyeztetett 
gyermekgyógyászati vizsgálati terv szerint folytatott kutatások eredményein kívül a 
kérelmezőnek jeleznie kell, hogy miként javasolja a gyógyszerkészítmény 
felhasználásánál a lehets éges ellentétes reakci ók és a gyermekpopulációban 
megmutatkozó hatásosságának hosszú távú utóellen őrzését biztosítani. 
Kiegészítésképpen, amikor van külön ok az ag godalomra, rendelkezni kell arról, hogy 
a kérelmez őtől meg lehessen követelni egy kockázat kezelési rendszer benyújtását és/ 
vagy részletes utólagos piaci vizsgálatok el végzését, a forgalomba hozatali engedély 
feltételeként. 
(24) Azok a gyógyszerek, amelyekre érvényes az  a követelmény, hogy be kell nyújtani a 
gyermekgyógyászati adatokat,  ha valamennyi, az egye ztetett gyermekgyógyászati 
vizsgálati tervben szerepl ő intézkedést betartottak, ha a termék valamennyi 
tagállamban engedélyezett, és ha a vizsgálatok eredményeir ől szóló lényeges 
információk szerepelnek a termék ismertet őjében, akkor abban a juttatásban 
részesülnek, hogy megkapják az 1768/92/EGK tanácsi rendelet
8 által létrehozott 
kiegészítő szabadalmi oltalmi tanúsítvány ha thónapos meghosszabbítását.  
                                                 
7 HL L 136, 2004.04.30., p. 1. 
8 HL L 182, 1992.07.02., 1. o. 
 
HU 16   HU (25) Mivel a juttatás a gyermekek körében el végzett vizsgálatoké rt, nem pedig annak 
bemutatásáért jár, hogy a termék biztonságos  és hatásos a gyermekeknél, a juttatást 
akkor is meg kell adni, ha a gyermekgyógyás zati terápiás javalla t engedélyezése nem 
történik meg. Mindazonáltal, a gyógys zereknek a gyermekpopulációban való 
felhasználására vonatkozó tájékoztatás ja vítása érdekében, a gyermekpopulációkban 
való felhasználás fontos információit bele kell foglalni az engedélyezett termékismertet őbe. 
(26) A ritka betegségek gyógyszereire vonatkozó, 1999. december 16-i 141/2000/EK 
európai parlamenti és tanácsi rendelet
9 szerint azok a gyógyszerkészítmények, 
amelyeket ritka betegségek el leni gyógyszerkészítményeknek min ősítenek, tízévi piaci 
kizárólagosságot kapnak a ritka betegség elleni indikációra vonatkozó forgalomba 
hozatali engedély megadásakor. Mivel az ilyen termékek gyakran nem részesülnek 
szabadalmi oltalomban, a kiegészít ő szabadalmi oltalmi tanúsítvány 
meghosszabbítása, mint juttatás, nem alka lmazható, amikor viszont szabadalmi 
védettséget élveznek, a kiegészít ő szabadalmi oltalmi tanúsítvány meghosszabbítása 
kettős ösztönzést jelentene. Ezért javasolt , hogy a ritka betegségek gyógyszereinek 
esetében a kiegészít ő szabadalmi oltalmi tanúsítvány meghosszabbítása helyett a ritka 
betegségek gyógyszereinek piacán a kizá rólagosságra megállapított tízévi id őszakot 
tizenkét évre kell meghosszabbítani, amennyi ben a gyermekeknél való felhasználással 
kapcsolatos adatszolgáltatási követelm énynek teljes mértékben megfelelnek.  
(27) Az ebben a rendeletben foglalt int ézkedések nem gátolhatják más ösztönz ők vagy 
juttatások m űködtetését. A különböz ő, a Közösség és a tagállamok szintjén 
rendelkezésre álló intézkedések átláthatóság ának biztosítására a Bizottságnak el kell 
készítenie egy részlete s listát az összes, re ndelkezésre álló ösztönz őről, a tagállamok 
által biztosított információk alapján. Az e rendeletben megállapított intézkedések, 
beleértve a gyermekgyógyászati vizsgálati te rv jóváhagyását is, nem adnak alapot a 
kutatás támogatásának egyéb közösségi ös ztönzésére, úgymint a többéves kutatási, 
technológiafejlesztési és demonstrációs közösségi keretprogram-tevékenységek 
kutatási projektjeinek támogatása.  
(28) A gyógyszerek gyermekeknél történ ő felhasználásával kapcsolatos információk 
hozzáférhet őségének növelésére, és a gyermekekke l végzett vizsgálatok lehetséges 
megismétlésének elkerülésére - ami nem járul hozzá a kollektív tudásanyaghoz - a 2001/20/EK irányelv 11. cikke által el őirányzott európai adatbázisnak tartalmaznia 
kell az összes folyamatban lév ő és befejezett gyermekgyógyászati vizsgálatot, amelyet 
akár a Közösségben, akár harmadik országokban folytattak le.  
(29) A gyermekek terápiás szükségleteir ől leltárt kell készíteni, amelyet a 
Gyermekgyógyászati Bizottságnak kell – a Bizottsággal, a tagállamokkal és az 
érdekelt felekkel folytatott konzultáció után – elfogadnia, majd rendszeresen 
frissítenie. A leltárnak be kell azonosítania a meglév ő, gyermekek által használt 
gyógyszereket és ki kell emelnie a gyermekek  terápiás igényeit, valamint a kutatás-
fejlesztés prioritásait.  Ily módon a vállalatok képesek lesznek az üzleti fejlesztési 
lehetőségek könnyebb felismerésére, a Gyer mekgyógyászati Bizottság jobban meg 
tudja ítélni a gyógyszerek és a vizsgálatok iránti igényt , amikor a gyermekgyógyászati 
vizsgálati terv tervezeteit, a mentesítéseket és a halasztás okat értékeli, az egészségügyi 
                                                
 
9 HL L 18, 2000.01.22., 1. o. 
 
HU 17   HU szakembereknek és a pácienseknek pedig rendelkezésére állna egy olyan információs 
forrás, ami alátámaszthatja azt a döntés üket, hogy melyik gyógyszert válasszák.  
(30) A gyermekpopuláció körében végzett klinikai vizsgálatok sajátos s zakértelmet, sajátos 
módszertant és – egyes esetekben – sajáto s létesítményeket igényelhetnek, illetve a 
megfelelően képzett vizsgálóknak kell ezeket elvégezniük. Egy hálózat, amely a 
meglévő nemzeti és európai kezdeményezéseket és vizsgálóközpontokat egymással 
összeköti annak érdekében, hogy a szükséges európai szint ű hatáskörök kiépüljenek, 
megkönnyítené az együttm űködést és elkerülhet ő lenne a tanulmányok többszörösen 
történő elkészítése. E hálózatnak a kutatási, technológiafejlesztési  és demonstrációs 
közösségi keretprogram tevékenységeivel összefüggésben hozzá kell járulnia az Európai Kutatási Térség alapjainak meger ősítését célzó munkához, a 
gyermekpopuláció javát kell szolgá lnia és az ipar számára er őforrásnak kell lennie. 
(31) Egyes engedélyezett termékekre a gyógyszerip ari vállalatoknál le hetnek adatok a 
gyermekekre vonatkozó biztonságról és hatásosságról. A gyógyszereknek a 
gyermekpopulációkban való felhasználás ára vonatkozó tájékoztatás javítása 
érdekében, azoktól a vállalato któl, akik birtokolnak ilyen adatokat, meg kell követelni, 
hogy nyújtsák be ezeket minden olyan illetékes hatósághoz, ahol a termék engedélyezése történik. Il y módon az adatok értékelhet őkké válnak és – ha szükséges 
– az információ belefoglalható az engedélyezett termékismertet őbe, amely az 
egészségügyi szakemberek és a páciensek számára készül. 
(32) Megfontolandó, hogy közösségi finans zírozású legyen a Gyermekgyógyászati 
Bizottság és az Ügynökség minden, a re ndelet végrehajtásából adódó munkájának 
egésze, beleértve a gyermekgyógyászati vizsgá lati terv értékelé sét, a tudományos 
tanácsadásra és tájékoztatá sra tervezett díjmentességet és az átláthatóságért tett 
intézkedéseket, beleértve a gyermekgyógyászati vizsgálatok ad atbázisát és a hálózatot.  
(33) Azokat az intézkedéseket, amelyekre enne k a rendeletnek a végrehajtásához van 
szükség, a Tanács 1999. június 28-i, a Bi zottságra ruházott végrehajtói hatalom 
gyakorlásának eljárásait meghatá rozó 1999/468/EK rendeletével
10 összhangban kell 
alkalmazni. 
(34) Az 1786/92/EGK tanácsi rendelet, a 2001/83/ EK irányelv a 726/2004/EK rendeletet 
módosítani kell, 
                                                 
10 HL L 184, 1999.07.17., 23. o. 
 
HU 18   HU ELFOGADTA EZT A RENDELETET: 
I. CÍM 
Bevezető rendelkezések 
1. Fejezet 
tárgyi hatály és fogalommeghatározások 
1. cikk 
Ez a rendelet meghatározza az emberi fe lhasználásra szánt gyógyszerkészítmények 
fejlesztésére vonatkozó szabályokat, a gyerme kpopuláció sajátos terápiás  igényeinek való 
megfelelés érdekében, anélkül, hogy gyermek eket szükségtelen kísé rleteknek tennék ki, 
illetve összhangban a 20 01/20/EK irányelvvel. 
2. cikk 
A 2001/83/EK irányelv 1. cikkében meghatározo tt fogalom-meghatározásokon kívül az alábbi 
fogalom-meghatározásokat kell alkalm azni ennek a rendeletnek a céljaira: 
1. gyermekpopuláció a népességnek azt a részét jelenti, amelynek életkora a születés és 
18 év között van;  
2. gyermekgyógyászati vizsgálati terv az olyan kutatás-fejlesztési programot jelenti, 
amelynek gondoskodnia kell arról, hogy a szüks éges adatokat létrehozzák azoknak a 
feltételeknek a meghatározásához, amelyek mellett a gyógyszerkészítményre 
engedélyezhet ő, hogy a gyermekpopuláció kezelésére használják. 
3. gyermekgyógyászati indikációra e ngedélyezett gyógyszerkészítmény : olyan 
gyógyszerkészítményt jelent, amelynek felhasználása engedélyezett a 
gyermekpopuláció egy részében vagy egészében, amelynek részleteit az alkalmazási előirat meghatározza a 2001/83/EK irányelv 11. cikke szerint.  
2. Fejezet 
Gyermekgyógyászati Bizottság  
3. cikk 
1. Egy Gyermekgyógyászati Bizottság létesül a 726/2004/EK rendelet alapján létrejött 
Európai Gyógyszerügynökségen belül (a továbbiakban: az Ügynökség). 
Az Ügynökség a Gyermekgyógyászati Bizottság titkárságaként m űködük és ellátja 
azt műszaki és tudományos segítséggel is. 
 
HU 19   HU 2. Amennyiben e rendelet másképp nem rendelkezik, a Gyermekgyógyászati 
Bizottságra a 726/2004/EK rendelet vonatkozik. 
3. Az Ügynökség ügyvezet ő igazgatójának kell gondoskodnia a megfelel ő 
koordinációról a Gyermekgyógyászati Bizottság  és az emberi felhasználásra szánt 
gyógyszerkészítmények bizottsága, a ritka be tegségek elleni gyógyszere bizottsága, 
azok munkacsoportjai és más tudományos  tanácsadói csoportok között.  
Az Ügynökségnek ki kell alakítania a rész letes eljárásokat a közöttük folytatandó 
konzultációkra.  
4. cikk  
1. A Gyermekgyógyászati Bizottságnak a következ ő tagokból kell állnia:  
a) öt tag az emberi felhasználásra  szánt gyógyszerkészítményekkel foglalkozó 
állandó bizottságból – „a bizottság”  – akiket az utóbbi nevez ki;  
b) egy-egy személy azok által a tagállam ok által kinevezve, amelyeknek illetékes 
hatósága nincs képviseltetve benne az em beri felhasználásra  szánt gyógyszerek 
bizottsága által kinevezett tagok között;  
c) hat személy, akiket a Bizottság ne vez ki, az érdeknyilv ánításra vonatkozó 
nyilvános felhívás alapján, annak érdekében, hogy a gyermekorvosokat és a betegvédelmi egyesülete k érdekeit képviseljék. 
A b) pont céljaira a tagáll amoknak – az Ügynökség ügyvezet ő igazgatójának 
koordinációja mellett – együtt kell m űködniük egymással, annak biztosítására, hogy 
a Gyermekgyógyászati Bizottság végl eges összetétele képviselje a 
gyermekgyógyászati gyógyszerkészítménye k számára fontos tudományos 
területeket, amelyek legalább a következ őket tartalmazzák: gyógyszerfejlesztés, 
gyermekgyógyászat, gyermekgyógyszer észet, gyermekfarmakológia, 
gyermekgyógyászati kutatás, farmakovigilancia és etika. 
2. A Gyermekgyógyászati Bizottság tagjait megújítható hároméves id őszakra kell 
kinevezni. A Gyermekgyógyászati Bizottság  üléseire a tagokat elkísérhetik 
szakértők. 
3. A Gyermekgyógyászati Bizottság választja  meg az elnököt saját tagjai közül, 
hároméves id őszakra, amely egy alka lommal megújítható. 
4. A tagok nevét és tudományos min ősítéseit az Ügynökség közzéteszi. 
5. cikk 
1. Amikor véleményét kialakítja, a Gyermekgyógyászati Bizottság t őle telhetően 
törekszik a tudományos konszenzus elérésér e. Ha ilyen konszenzust nem sikerül 
elérni, a véleménynek a tagok többségének a véleményét és az eltér ő álláspontokat 
kell tartalmaznia, azokkal az indokokkal együtt, amelyekre ezek alapulnak. 
 
HU 20   HU 2. A Gyermekgyógyászati Bizottságnak kell megh atároznia saját eljá rási szabályzatát 
feladatainak végrehajtásához . Az eljárási szabályzat  azután lép életbe, hogy az 
Ügynökség Irányítótanácsa, azt követ ően pedig a Bizottság kedvez ő véleményt adott 
róla. 
3. A Gyermekgyógyászati Bizottság összes ülésén részt vehetnek a Bizottság 
képviselői, az Ügynökség ügyvezet ő igazgatója vagy képvisel ői.  
6. cikk 
A Gyermekgyógyászati Bizottsá g tagjainak és szakért őinek vállalniuk kell, hogy a 
közérdeknek megfelel ően és független módon cselekednek. Nem rendelkezhetnek pénzügyi 
vagy más, pártatlanságukra esetleg kihatással lév ő érdekekkel a gyógyszeriparban. 
Minden olyan közvetett érdeket,  amely kapcsolódhat a gyógys zeriparhoz, az Ü gynökség által 
vezetett nyilvántartásba fel kell venni, és ezt  a nagyközönség megtekintheti. A nyilvántartást 
évente kell frissíteni. 
A Gyermekgyógyászati Bizottság  tagjainak és szakért őinek nyilatkozniuk kell minden ülésen 
azokról a konkrét érdekekr ől, amelyek függetlenségük számára sérelmesnek tekinthet ők a 
napirendi pontokat illet ően. 
A Gyermekgyógyászati Bizottság tagjaitól és szakért őitől meg kell követelni, hogy – még 
azután is, hogy feladataik megsz űntek – nem adhatnak tovább semmiféle olyan információt, 
amelyre a szakmai titoktartás vonatkozik. 
7. cikk 
1. A Gyermekgyógyászati Bizottság felada tainak tartalmazniuk kell a következ őket: 
a) a neki benyújtott, gyógyszerkész ítményre vonatkozó, gyermekgyógyászati 
vizsgálati terv tartalmának értékelésé t, ezzel a rendelettel összhangban, és 
vélemény kialakítását azzal kapcsolatban; 
b) a mentesítések és halasztások értéke lését, és vélemény kialakítását azokkal 
kapcsolatban; 
c) az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága, egy illetékes hatóság 
vagy a kérelmez ő kérésére a forgalomba hozatali engedély iránti kérelem 
megfelelőségének értékelését az érintett gyermekgyógyászati vizsgálati tervvel 
kapcsolatban, és vélemé ny kialakítását arról;  
d) a bizottság, egy illetékes hatóság vagy a kérelmez ő kérésére, azoknak az 
adatoknak az értékelését,  amelyek egy egyeztetett gyermekgyógyászati 
vizsgálati terv kapcsán keletk eztek, és vélemény kialakítását a 
gyermekpopulációban történ ő felhasználásra szánt gyógyszerkészítmény 
minőségéről, biztonságáról vagy hatásosságáról; 
 
HU 21   HU e) a tanácsadást azoknak az adatokna k a tartalmát és formátumát illet ően, 
amelyeket a 41. cikkben említett felméréshez kell gy űjteni, illetve egy leltár 
elkészítését a 42. cikkben említe tt terápiás szükségletekr ől; 
f) az Ügynökség támogatását és a neki  biztosított tanácsadást a 43. cikkben 
említett európai hálózat létrehozásával kapcsolatban; 
g) a tudományos közrem űködést az ebben a rendeletben foglalt célkit űzések 
teljesítésével kapcsolatos dokumentumok kidolgozásában;  
h) a tanácsadást bármely olyan ké rdésben, amely a gyermekgyógyászati 
felhasználásra szánt gy ógyszerkészítményekkel kapcsolatos, az Ügynökség 
ügyvezető igazgatójának vagy a Bizottságnak a felkérésére. 
2. Feladatainak teljesítése során a Gyer mekgyógyászati Bizottságnak mérlegelnie kell, 
hogy a javasolt vizsgálatoktól várható-e, hogy lényeges terápiás haszonnal járnak 
majd a gyermekpopuláció számára. 
II. CÍM 
A forgalomba hozatali engedély kiadásának feltételei 
1. Fejezet 
általános engedélyezési követelmények 
8. cikk 
1. A forgalomba hozatali engedély iránti  kérelem a 2001/83/EK irányelv 6. cikke 
szerint, egy olyan emberi felhasználásra  szánt gyógyszerkészítmény esetében, amely 
ennek a rendeletnek a hatál ybalépésekor nem volt engedély ezett a Közösségben, csak 
akkor tekinthet ő érvényesnek, ha tartalmazza – a 2001/83/EK irányelv 8. cikkének 
(3) bekezdésében említett részleteken és dokumentumokon kívül – az alábbiak valamelyikét: 
a) azoknak a vizsgálatoknak az adat ait, amelyeket egy egyeztetett 
gyermekgyógyászati vizsgá lati tervnek megfelel ően végeztek el, illetve a 
részletes információkat, amelyeket ennek során gy űjtöttek; 
b) az Ügynökség döntését arról, hogy termék -specifikus mentesítést ad meg;  
c) az Ügynökség döntését arról, hogy gyógyszer osztálynak mentesítést ad meg; 
d) az Ügynökség döntését arró l, hogy halasztást ad meg. 
Az a) pont alkalmazásában az Ügynökségnek azt a határozatát, amellyel az érintett 
gyermekgyógyászati vizsgálati tervet elfogadta,  szintén bele kell venni a kérelembe.  
2. Az (1) bekezdés alapján benyújto tt dokumentumoknak – együttesen – a 
gyermekpopuláció összes ré szeire kell vonatkoznia. 
 
HU 22   HU 9. cikk 
Az engedélyezett gyermekgyógyászati esetében, amelyeket akár az 1768/92/EGK rendelet 
szerinti kiegészít ő szabadalmi oltalmi tanúsítvány, akár egy olyan szabadalom védelmez, 
amely alkalmasnak min ősül a kiegészít ő szabadalmi oltalmi tanúsítvány megadására, a jelen 
rendelet 8. cikket kell alkalmazn i az új terápiás javallatok e ngedélyezése iránti kérelmekre, 
beleértve a gyermekgyógyászati indikációkat, az új gyógyszerformákat és az új alkalmazási 
módokat.  
10. cikk 
A 8. és a 9. cikket nem lehet alkalmazni a 2001/83/EK irányelv 10., 10a, 13–16. illetve 16a–
16i cikkei alapján engedélyezett termékekre. 
11. cikk 
A tagállamokkal, az Ügynökséggel és más érdeke ltekkel folytatott konzultáció alapján a 
Bizottságnak fel kell vázolni a formátumra  és a tartalomra vonatkozó kívánalmakat, 
amelyeket a gyermekgyógyászati vizsgálati terv jóváhagyásával vagy módosításával 
kapcsolatos kérelmeknek és a mentesítésekkel vagy halasztásokkal kapcsolatos kéréseknek be 
kell tartaniuk ahhoz, hogy érvényesnek tekintsék azokat. 
2. Fejezet 
mentesítések 
12. cikk 
1. A 8. pont (1) bekezdésének a) pontjá ban említett információk bemutatása alól 
mentességet kell adni konkrét gyógyszerkészítményekre vagy a 
gyógyszerkészítmények osztályaira, ha van olyan bizonyíték, amely a következ ők 
közül valamelyikre utal:  
a) arra, hogy az a konkrét gyógyszerkészítmény vagy a gyógyszerkészítmények 
osztálya várhatóan hatástalan le sz, vagy nem lesz biztonságos a 
gyermekpopuláció egy részében vagy annak egészében; 
b) arra, hogy az a betegség vagy állapo t, amelyre a konkrét gyógyszerkészítményt 
vagy osztályt szánták, csak a feln őtt populációkban fordul el ő; 
c) arra, hogy a konkrét gyógyszerkészítm ény nem képvisel lényeges terápiás 
hasznot a gyermekgyógyászati páciensek je lenlegi kezelési módjaihoz képest. 
2. Az (1) bekezdésben el őírt mentesítés kibocsátható oly módon, hogy a 
gyermekpopulációnak csak egy vagy t öbb megadott részére vonatkozik, hogy csak 
egy vagy több megadott terápiás indi kációra vonatkozik, vagy a fentiek 
kombinációjára vonatkozik. 
 
HU 23   HU 13. cikk  
A Gyermekgyógyászati Bizottság, saját kezdemé nyezésére elfogadhat olyan véleményt – a 
12. cikk (1) bekezdésében szerepl ő indokok alapján – hogy a 12. cikk (1) bekezdésében 
említett osztály- vagy termék-specifikus mentesítést kell megadni. 
Amint a Gyermekgyógyászati Bizottság elf ogadott egy véleményt, a 4. fejezetben 
meghatározott eljárást kell alkalmazni. Egész os ztályra vonatkozó mentesítés esetén csak a 
26. cikk (4) bekezdését kell alkalmazni. 
14. cikk 
1. A kérelmez ő – a 12. cikk (1) bekezdésének a), b) és c) pontjában szerepl ő indokok 
alapján – kérheti az Ügynökségt ől egy termék-specifikus mentesítés megadását. 
2. A kérelem kézhezvételét ől számított 60 napon belül, a Gyermekgyógyászati 
Bizottságnak véleményt kell elfogadnia arról, hogy a termék-specifikus mentesítést 
meg kell-e adni. 
Akár a kérelmez ő, akár a Gyermekgyógyászati Bizotts ág kérhet megbeszélést ebben 
a 60 napos id őszakban. 
Amennyiben az helyénvaló, a Gyermekgyógyá szati Bizottság kérheti a kérelmez őtől, 
hogy adjon kiegészítést a benyújtott rész letekhez és dokumentumokhoz. Amikor a 
Gyermekgyógyászati Bizottság él ezzel a lehet őséggel, a 60 napos id őkorlát 
felfüggesztésre kerül mindaddig, amíg a kért kiegészít ő információt be nem adták. 
3. Amint a Gyermekgyógyászati Bizottság elfogadott egy véleményt, a 4. fejezetben 
meghatározott eljárást kell alkalmazni. Az Ügynökségnek a kérelmez őt ennek 
megfelelően haladéktalanul tájékoz tatnia kell. A kérelmez őt tájékoztatni kell azokról 
az okokról, amelyek alapján erre a következteté sre jutottak. 
15. cikk 
1. Az Ügynökségnek jegyzéket kell ve zetnie az összes mentesítésekr ől. 
2. A Gyermekgyógyászati Bizottság bármikor  elfogadhat olyan véleményt, amely a 
megadott mentesítés felülvizsgálatát támogatja. 
Abban az esetben, ha egy termék-specifi kus mentességet befolyásoló változás 
következik be, a 4. fejezetben meghatározott eljárást kell alkalmazni.  
Abban az esetben, ha osztályra vonat kozó mentességet befolyásoló változás 
következik be, a 26. cikk (5) be kezdését kell alkalmazni.  
3. Ha egy mentesítést egy bizonyos gyógyszerkészítmény vagy a 
gyógyszerkészítmények egy osztálya tekintet ében visszavontak, a 8. és a 9. cikkben 
meghatározott követelmény a mentességek jegyzékéb ől való törlését ől számított 36 
hónapig nem alkalmazható.  
 
HU 24   HU 3. Fejezet 
Gyermekgyógyászati vizsgálati terv  
1. SZAKASZ  
EGYETÉRTÉS IRÁNTI KÉRELMEK  
16. cikk 
1. Amikor az a szándék, hogy a 8. cikk (1) be kezdésének a) vagy d) pontja szerint 
alkalmazzák, gyermekgyógyászati vizsgálati  tervet kell ké szíteni és az 
Ügynökségnek benyújtani, az egyeté rtés iránti kérelemmel.  
2. A gyermekgyógyászati vizsgálati tervnek tartalmaznia kell a gyermekpopulációban 
használt gyógyszerkészítmények min őségének, biztonságának és hatásosságának 
értékelésére javasolt id őbeosztást és intézkedéseket , a gyermekpopuláció valamennyi 
szóba jöhet ő részében. Ezen kívül le kell írnia azokat az intézkedéseket, amelyek a 
gyógyszerkészítmény összetételének oly módon történ ő megváltoztatására 
vonatkoznak, ami elfogadhatóbbá, könnyebbé, biztonságosabbá vagy hatásosabbá 
teszi annak használatát a gyerm ekpopuláció különféle részeiben. 
17. cikk 
1. A 8. és a 9. cikkben említett kérelmek esetében a gyermekgyógyászati vizsgálati 
tervet a jóváhagyásra vonatkozó kérele mmel együtt – kivéve, ha másképp nem 
indokolt – legkés őbb a feln őtteken végzett, a 2001/83/EK irányelv melléklete I. 
részének 5.2.3. szakaszában megnevezett – humán farmakokinetikai vizsgálatok befejezését követ ően be kell nyújtani, annak biztosítására, hogy a véleményt ki 
lehessen adni a vonatkozó gyógyszerkész ítménynek gyermekpopulációban történ ő 
felhasználásáról a vonatkozó forgalomba hozatali engedély vagy más kérelem értékelése során. 
2. Az (1) bekezdésben említett kérelem kézhezvételét ől számított 30 napon belül az 
Ügynökségnek ellen őriznie kell a kérelem érvényessé gét és összefoglaló jelentést 
kell készíteni a Gyermekgyógyás zati Bizottság számára.  
3. Amikor az helyénvaló, az Ügynökség a kérelmez őtől kérheti további részletek és 
dokumentumok benyújtását, amely esetben a 30 napos id őkorlát felfüggesztésre 
kerül mindaddig, amíg a kért kiegészít ő információkat meg nem adták.  
18. cikk 
1. Az érvényes, javasolt gyermekgyógyás zati vizsgálati terv kézhezvételét ől számított 
60 napon belül a Gyermekgyógyászati Bizottsá gnak véleményt kell alkotnia arról, 
hogy a javasolt vizsgálatok biztosítják-e a szükséges adatok megteremtését, azoknak 
a feltételeknek a meghatározásához, amelyek mellett a gyógyszerkészítmény 
 
HU 25   HU felhasználható a gyermekpopulációban vagy annak részeiben végzett kezelésekhez, 
valamint arról, hogy a várható terápiás ha sznok igazolják-e a java solt vizsgálatokat. 
Ezen az id őszakon belül akár a kérelmez ő, akár a Gyermekgyógyászati Bizottság 
kérhet megbeszélést. 
2. Az (1) bekezdésben meghatározott 60 napos id őszakon belül a Gyermekgyógyászati 
Bizottság kérheti, hogy a kérelmez ő javasoljon módosításokat a tervben, amely 
esetben az (1) bekezdésben a végleges vélemény elfogadására vonatkozó, említett időkorlát meghosszabbodik, legfeljebb 60 nappa l. Az ilyen esetekben a kérelmez ő 
vagy a Gyermekgyógyászati Bizottság kérh et még egy megbeszélést ebben az 
időszakban. Az id őkorlátot fel kell függeszteni mindaddig, amíg a kért kiegészít ő 
információt be nem adták.  
19. cikk 
Amint a Gyermekgyógyászati Bizottság elfogadott egy – akár pozitív, akár negatív – 
véleményt, a 4. fejezetben meghatáro zott eljárást kell alkalmazni. 
20. cikk 
Amennyiben a gyermekgyógyászati vizsgá lati terv mérlegelését követ ően a 
Gyermekgyógyászati Bizottság arra a következtet ésre jut, hogy a 12. cikk (1) bekezdésének 
a), b) vagy c) pontja alkalmazandó a vonatkoz ó gyógyszerkészítményre, negatív véleményt 
kell elfogadnia, a 18. cikk (1) bekezdése szerint. 
Mindazonáltal, ezekben az esetekben a Gyermekgyógyászati Bizottságnak saját 
kezdeményezésére a 13. cikk szerinti mentesítés vonatkozásában kedvez ő véleményt hoz, 
amely esetben a 4. szakaszban meghat ározott eljárást kell alkalmazni. 
2. SZAKASZ  
HALASZTÁSOK  
21. cikk 
1. A gyermekgyógyászati vizsgálati tervne k a 17. cikk (1) bekezdése szerinti 
benyújtásával egyidej űleg kérelem adható be a terv ben meghatározott néhány vagy 
minden intézkedés kezdeményezésének vagy elvégzésének halasztására vonatkozóan. Az ilyen halasztást tudományos és m űszaki indokokkal, vagy a 
közegészségügyhöz kapcsolódó indokokkal kell megindokolni. 
Mindenesetre halasztást kell  adni, ha helyénvaló el őbb felnőtteken végezni el a 
vizsgálatokat, miel őtt megkezdenék a vizsgálatokat a gyermekpopulációban, vagy 
akkor, amikor a gyermekpopulációban végze tt vizsgálatok lefolytatása hosszabb 
ideig tart, mint a feln őtteken végzett vizsgálatoké. 
 
HU 26   HU 2. Az ennek a cikknek a m űködése során szerzett tapasztalatok alapján a Bizottság – 
az 51. cikk (2) bekezdésében említett eljárásnak megfelel ően – elfogadhat 
rendelkezéseket, amelyek tovább részletezik a halasztás megadásának okait. 
22. cikk 
1. Azzal egyidej űleg, hogy a Gyermekgyógyászati Bizo ttság elfogad egy pozitív 
véleményt a 18. cikk (1) bekezdése értelmében – saját indíttatására, vagy a kérelmező által a 21. cikk értelmében benyújtott kérésre – a 21. cikkben 
meghatározott feltételek teljesülése esetén  olyan véleményt kell elfogadnia, amely 
lehetővé teszi, hogy a gyermekgyógyászati vizs gálati terv néhány vagy összes 
intézkedésének kezdeményezését vagy elvégzését elhalasszák. 
A halasztást támogató vélemé nynek meg kell határoznia az id őbeli korlátokat az 
érintett intézkedések elkezdésére vagy befejezésére. 
2. Amint a Gyermekgyógyászati Bizottság – az (1) bekezdésben említettek szerint – 
elfogadott egy, a halasztást támogató vé leményt, a 4. fejezetben meghatározott 
eljárást kell alkalmazni. 
3. SZAKASZ  
A GYERMEKGYÓGYÁSZATI VIZSGÁLATI TERV MÓDOSÍTÁSA  
23. cikk 
Amennyiben a gyermekgyógyászati vizsgálati tervvel egyetért ő döntés után a kérelmez őnek 
nehézségei támadnak annak végrehajtásával – mint például az, hogy a terv nem valósítható 
meg, vagy többé már nem helyénvaló – a kérelmez ő javasolhat változtatásokat, vagy kérhet 
mentesítést vagy halasztást a Gyermekgyógyásza ti Bizottságtól, részletes indokok alapján. A 
Gyermekgyógyászati Bizottságnak ezeket a változta tásokat át kell tekintenie és véleményt 
kell alkotnia, amely azok elutasítását vagy elfogadását tartalmazza. Amint a 
Gyermekgyógyászati Bizottság elfogadott egy – ak ár pozitív, akár negatív – véleményt, a 4. 
fejezetben meghatározott eljárást kell alkalmazni. 
4. SZAKASZ  
A GYERMEKGYÓGYÁSZATI VIZSGÁLATI TERV BETARTÁSA  
24. cikk 
A Gyermekgyógyászati Bizottságot felkér hetik, hogy mondjon véleményt arról, hogy a 
kérelmező által lefolytatott vizsgálatok megfel elnek-e az egyeztetett gyermekgyógyászati 
vizsgálati tervnek, a következ ő esetekben: 
a) a kérelmez ő részéről, a forgalomba hozatali engedé ly iránti kérelem benyújtását 
megelőzően, vagy a 8. és a 9. cikkekben említett változtatások esetén;  
 
HU 27   HU b) az Ügynökség vagy az illetékes hatóság részér ől, amikor egy kérelem elbírálása 
folyik, ahogyan azt az a) pont említi, amelybe  nem tartozik bele az a) pont szerinti 
kérelmet követ ő véleményalkotás a megfelel őséget illet ően; 
c) az emberi felhasználásra szánt gyógyszerkészítmények bizottsága vagy az illetékes 
hatóság részér ől, amikor egy kérelem értékelése során – ahogyan az a) pont említi – 
felmerül a kétely a megfelel őséget illet ően és még nem adtak ki véleményt az a) és a 
b) pontok szerinti kérelem alapján. 
A tagállamok figyelembe veszik ezt a véleményt. Ha a Gyermekgyógyászati Bizottságot felkér ik arra, hogy az (1) bekezdésnek megfelel ően 
mondjon véleményt, azt a kérelem kézhezvételét ől számított 60 napon belül meg kell tennie.  
25. cikk 
Amennyiben az érvényes kérelem tudományos érté kelése során az illet ékes hatóság arra a 
következtetésre jut, hogy a vizs gálatok nem felelnek meg az egyeztetett gyermekgyógyászati 
vizsgálati tervnek, a termék nem jogosult a 36. és a 37. cikkekben bizt osított juttatásokra. 
4. fejezet 
Eljárás 
26. cikk 
1. A Gyermekgyógyászati Bizottság véleményének kézhezvételét ől számított 30 napon 
belül a kérelmez ő írásos kérelmet nyújthat be az Ügynökségnek, részletes 
indokokkal, a vélemény újbóli megvizsgálása érdekében.  
2. Az újbóli megvizsgálásra irányuló, az (1) bekezdés szerinti kérelem kézhezvételét ől 
számított 30 napon belül a Gyermekgyógyászati Bizottságnak egy új referens kinevezése után újabb vélemé nyt kell adnia, amely meger ősíti, vagy felülbírálja a 
korábbi véleményt. A véleményt kell ően meg kell indokolni  és a következtetés 
indokait mellékelni kell az új véle ményhez, amely véglegessé válik. 
3. Amennyiben az (1) bekezdésben említett 30 napos id őszakon belül a kérelmez ő nem 
kér újbóli megvizsgálást, a Gyermekgyógyász ati Bizottság véleménye véglegessé 
válik.  
4. Az Ügynökségnek haladéktalanul határo zatot kell hoznia. Ezt a határozatot a 
kérelmezővel közölni kell. 
5. Abban az esetben, ha a 13. cikkben említett , egy osztályra vonatkozó mentesítésre 
kerül sor, az Ügynökségne k határozatot kell hoznia, amit ki kell hirdetni. 
 
HU 28   HU 5. fejezet 
Vegyes rendelkezések 
27. cikk 
A gyermekgyógyászati felhasználásra szánt gyóg yszerkészítmény vonatkozásában a megbízó, 
a gyermekgyógyászati vizsgála ti terv beadását megel őzően és annak megvalósítása során 
tanácsot kérhet az Ügynökségt ől a különféle szükséges tesztek és vizsgálatok megtervezését 
és lefolytatását illet ően, amelyek ahhoz szükségesek, hogy bizonyítsák a 
gyógyszerkészítmény min őségét, biztonságát és a gyermekp opulációban való hatásosságát, a 
726/2004/EK rendelet 57. cikke (1) bekezd ésének n) pontjával összhangban.  
Ezenkívül a megbízó tanácsot kérhet a farma kovigilancia és a kocká zatkezelési rendszere 
megtervezése és megvalósítása ügyében, ahogyan azt a 35. cikk említi.  
Az Ügynökség a jelen cikk szerinti tanácsadást ingyenesen végzi. 
III. CÍM 
A forgalomba hozatali engedély eljárásai 
28. cikk 
Hacsak ez a cím másként nem rendelkezik, a forg alomba hozatali engedély eljárások az ebben 
a címben szerepl ő forgalomba hozatali engedélyekre  a 726/2004/EK rendeletben vagy a 
2001/83/EK irányelvben meghatározott el őírások vonatkoznak.  
1. fejezet 
Forgalomba hozatali engedé ly eljárások a 8. és 9. cikk alkalmazási 
körébe tartozó  kérelmeknél 
29. cikk 
1. A forgalomba hozatali engedély ir ánti kérelmek benyújthatók a 726/2004/EK 
rendelet 5 −15. cikkeiben meghatározott eljárás szerint, ahogyan a jelen rendelet 
8. cikk (1) bekezdése említi, amikor e gy vagy több gyermekgyógyászati indikációt 
tartalmaz az egyeztetett gyermekgyógyá szati vizsgálati tervnek megfelel ően 
lefolytatott vizsgálatok eredményeként. 
Amikor az engedélyt megadják, ezeknek a vi zsgálatoknak az eredményeit bele kell 
foglalni az alkalmazási el őiratba, és – ha helyénvaló – a termékr ől szóló ismertet ő 
csomagba, akár jóváhagyták a gyerme kgyógyászati indikációkat, akár nem.  
 
HU 29   HU 2. Amikor az engedélyt megadják va gy módosítják, mindazokat az esetleges 
mentesítést vagy halasztást, amelyet ennek a rendeletnek az alapjá n kapott, bele kell 
foglalni az alkalmazási el őiratba, és – ha helyénvaló – a termékr ől szóló ismertet ő 
csomagba. 
3. Amennyiben a kérelem megfelel az egyezt etett gyermekgyógyászat i vizsgálati terv 
valamennyi követelményének, és a termék alkalmazási el őirata azt tükrözi, hogy azt 
az egyeztetett gyermekgyógyászati vizsgálati terv szerint folyta tták le, az illetékes 
hatóságnak a forgalomba hozatali engedé lybe bele kell foglalnia egy olyan 
nyilatkozatot, amely a kérelemnek az egyeztetett, megvalósított gyermekgyógyászati vizsgálati tervnek való megfelelésére utal. 
30. cikk 
A 2001/83/EK irányelv alapján engedélyez ett gyógyszerkészítmények esetében a jelen 
rendelet 9. cikkben említett kérelem nyújthat ó be, a 2001/83/EK irányelv 32., 33. és 34. 
cikkeiben meghatározott eljárással összhangban, egy új terápiás javallat engedélyeztetésére, 
amely magában foglalja az engedélynek a gyerm ekpopuláción belüli felhasználására, egy új 
gyógyszerformára vagy egy új alkalmazási módra való kiterjesztését. 
Ennek a kérelemnek a 8. cikk (1) bekezdésének  a) pontjában foglalt követelményt kell 
teljesítenie. 
Az eljárásnak arra kell korlátozódnia, hogy az alkalmazási el őirat megváltoztatandó konkrét 
részeit értékeli. 
2. fejezet 
A gyermekgyógyászati felhasználás ra szóló forgalomba hozatali 
engedély 
31. cikk 
1. Ennek a rendeletnek az alkalmazásában, a gyermekgyógyászati felhasználásra szóló 
forgalomba hozatali engedély olyan humángyógyászati felhasználásra szóló forgalombahozatali engedélyt jelent, am elyet nem védelmez az 1768/92/EGK tanácsi 
rendelet szerinti kiegészít ő szabadalmi oltalmi tanúsítvány, vagy a kiegészít ő 
szabadalmi oltalmi tanúsítvány megadására  feljogosító szabadalom, és kizárólag a 
gyermekpopulációban vagy annak alcsoportj aiban való felhasználásra vonatkozó 
terápiás javallatokat tartalmaz, beleér tve az adott termékre vonatkozó megfelel ő 
erősséget, gyógyszerformát vagy alkalmazási módot. 
2. A gyermekgyógyászati forgalomba hozata li engedély iránti kérelem benyújtása 
semmi módon nem sérelmes a forgalomba  hozatali engedélyért való folyamodás 
szempontjából más indikációkban. 
 
HU 30   HU 3. A gyermekgyógyászati felhasználásra szóló forgalomba hozatali engedély iránti 
kérelemhez csatolni kell azokat a részle tes adatokat és dokumentumokat, amelyek 
szükségesek a biztonság, a min őség és a hatásosság megítélésére a gyermekeknél, 
beleértve minden olyan konkrét  adatot, amely alátámasztja a termék megfelel ő 
erősségét, gyógyszerformáját vagy alka lmazási módját, az egyeztetett 
gyermekgyógyászati vizsgálati tervnek megfelel ően.  
A kérelemnek tartalmaznia kell az Ügynökségnek azt a határozatát is, amellyel az 
érintett gyermekgyógyászati vizsgálati tervet elfogadta. 
4. Amikor egy gyógyszerkészítmény egy tagállamban vagy a Közösségben az 
engedélyt most vagy korábban megkapta, az err ől a termékr ől szóló dossziéban 
szereplő adatokra szükség szerint hivat kozni lehet – a 726/2004/EK rendelet 
14. cikkének (11) bekezdésével va gy a 2001/83/EK irányelv 10. cikkével 
összhangban – a gyermekgyógyászati felhasználásra szóló forgalomba hozatali engedély iránti kérelemben.  
5. Az a gyógyszerkészítmény, amelyre vonatkozóan a gyermekgyógyászati 
felhasználásra szóló forgalomba hozatali engedélyt adtak ki, megtarthatja az olyan 
gyógyszerkészítmény nevét, amely ugyanazt az  aktív hatóanyagot tartalmazza, és 
amelyre vonatkozóan ugyanaz az engedélyes a feln őtteknél történ ő felhasználásra 
szóló engedélyt már megkapta.  
32. cikk 
A 726/2004/EK rendelet 3. cikke (2) bekezdésén ek sérelme nélkül, a gyermekgyógyászati 
felhasználásra szóló forgalomba hozatali e ngedély iránti kérelem benyújtható a 726/2004/EK 
rendelet 5—15. cikkeiben megha tározott eljárá s szerint. 
3. fejezet 
beazonosítás 
33. cikk 
Amikor egy gyógyszerkészítmény megkapja a forg alomba hozatali engedélyt, egy olyan 
indikációval, amely egyeztetett gyerme kgyógyászati vizsgálati tervnek megfelel ően 
lefolytatott vizsgálatok eredményein alapul , a címkén a gyógyszer neve után egy fels ő 
indexben szerepelnie kell egy „P” bet űnek, kékkel szedve, egy csillag körvonalaival 
körbevéve, amely szintén kék szín ű, bármely gyermekgyógyászati kiszerelés esetében.  
Az első albekezdést akkor is kell alkalmazni, ha  a gyógyszerkészítmény neve kitalált név, és 
akkor is, ha egy szokásos név, ahogyan azt a 2001/ 83/EK irányelv 1. cikkének (20) és (21) 
bekezdése említi. 
 
HU 31   HU IV. CÍM 
A piaci megjelentetést követ ő követelmények 
34. cikk 
Amikor gyógyszerkészítményeknek gyerme kgyógyászati indikációval történ ő engedélyezése 
egy egyeztetett gyermekgyógyászati vizs gálati terv végrehajtását követ ően történik és ezek a 
termékek, más terápiás javallatokkal már forgalomban vannak, a forgalomba hozatali 
engedély birtokosának a terápiás javallat engedélyezését ől számított két éven belül a terméket 
– a gyermekgyógyászati információ figyelemb evételével – piacra kell vinnie. 
35. cikk 
1. A következ ő esetekben a kérelmez őnek részleteznie kell − a szokásos 
követelményeken túlmen ően − a piac utólagos figyelését, azokat az intézkedéseket, 
amelyek a hatásosság és a lehets éges ellentétes reakciók ellen őrzését szolgálják a 
gyógyszerkészítmény gyermekgyógyászat i felhasználása során: 
a) a gyermekgyógyászati terápiás javallat ot tartalmazó forgalomba hozatali 
engedély iránti kérelmekben; 
b) a meglév ő forgalomba hozatali engedélye khez gyermekgyógyászati terápiás 
javallat hozzáf űzése érdekében beadott kérelmekben; 
c) a gyermekgyógyászati felhasználásra szól ó forgalomba hozatali engedély iránti 
kérelmekben,  
2. Amikor van külön ok az aggodalomra, az illetékes hatóság megkövetelheti, a 
forgalomba hozatali engedély kiadásán ak feltételeként, azt, hogy kockázatkezelési 
rendszert hozzanak létre vagy konkrét utólagos  piaci vizsgálatokat végezzenek el és 
nyújtsanak be véleményezés céljából. A kockázatkezelési rendszer olyan tevékenységekb ől és intervenciós intézkedésekb ől áll, amelyek célja a 
gyógyszerkészítményekkel kapcsolatos kockáza tok elkerülése vagy minimalizálása, 
beleértve az ilyen intervenciós intézkedések ha tékonyságát is.  
 Bármely kockázatkezelési rendszer hathat ósságának és az elvégzett vizsgálatok 
eredményeinek kiértékelését bele kell venni az id őszakos biztonsági frissítési 
jelentésekbe, amelyeket a 2001/83/EK irá nyelv 104. cikkének (6) bekezdése és a 
726/2004/EK rendelet 24. cikkének (3) bekezdése említ.  
Ezen kívül az illetékes ható ság további jelentéseket ké rhet a kockázatminimalizálási 
rendszer hathatósságának kiértékelésér ől és az esetleges elvégzett vizsgálatok 
eredményeir ől. 
 
HU 32   HU 3. Egy halasztás esetében a forgalomba hozat ali engedély birtokosán ak éves jelentést 
kell leadnia az Ügynökségnek, amel yben beszámol a gyermekgyógyászati 
vizsgálatokban elért haladás fejleményeir ől, az Ügynökség azon határozatával 
összhangban, amelyben a gyermekgyógyászati vizsgálati tervet elfogadta és a 
halasztást megadta. 
Az Ügynökségnek tájékoztatnia kell az illetéke s hatóságot, ha arra a megállapításra 
jut, hogy a forgalomba hozatali engedély birtokosa nem tarto tta be az Ügynökségnek 
a gyermekgyógyászati vizsgálati tervet elfoga dó és a halasztást megadó határozatát.  
4. Az Ügynökségnek el kell készítenie a ré szletes iránymutatásoka t ennek a cikknek az 
alkalmazásához. 
V. CÍM 
Juttatások és ösztönz ők 
36. cikk 
1. Amikor a 8. és a 9. cikkek szerin ti alkalmazás tartalmazza az egyeztetett 
gyermekgyógyászati vizsgá lati terveknek megfelel ően elvégzett összes vizsgálat 
eredményeit, a szabadalom vagy a kiegészít ő szabadalmi oltalmi tanúsítvány 
birtokosának jogában áll, hogy az 1768/92/EGK rendelet 13. cikkének (1) 
bekezdésében és 13. cikkének (2) bekezdésében említett id őszakot hat hónappal 
meghosszabbítsa. 
Az első albekezdést kell alkalmazni akkor is, amikor az egyeztetett 
gyermekgyógyászati vizsgálati terv  megvalósítása nem vezet egy 
gyermekgyógyászati terápiás  javallat engedé lyezéséhez, viszont az elvégzett 
vizsgálatok eredményei bekerülnek az alkalmazási el őiratba és – ha szükséges – az 
érintett gyógyszerkészítmény termékismertet ő csomagjába.  
2. A 29. cikk (3) bekezdésében említett nyilatkozatnak a forgalomba hozatali 
engedélybe történ ő belefoglalását a (1) bekezdés alkalmazásában kell felhasználni.  
3. Amikor a 2001/83/EK irányelvben meghatá rozott eljárásokat használják, az (1) 
bekezdésben említett id őszak hathónapos meghosszabbí tását csak akkor lehet 
megadni, ha a termék valamennyi tagállamban engedélyezett.  
4. Az (1), (2) és (3) bekezdések olya n termékekre vonatkoznak, amelyeket a 
1768/92/EGK rendelet szerinti kiegészít ő szabadalmi oltalmi tanusítvány vagy olyan 
védjegy oltlmaz, amely kiegészít ő szabadalmi oltalmi tanusítványra jogosít. Ezek a 
bekezdések nem alkalmazhatók az olyan gyógyszerkészítményekre, amelyek ritka 
betegségek elleni gyógyszerkészítményeknek min ősülnek a 141/2000/EK rendelet 
szerint.  
 
HU 33   HU 37. cikk 
Amikor a forgalomba hozatali engedély irán ti kérelem benyújtása  a 141/2000/EK rendelet 
szerint ritka betegségek e lleni gyógyszerkészítménynek min ősülő gyógyszerkészítményre 
történik, és ez a kérelem tartalmazza egy eg yeztetett gyermekgyógyászati vizsgálati terv 
szerint elvégzett összes vizs gálat adatait, és az ennek a rendeletnek a 29. cikke (3) 
bekezdésében említett nyilatkozatot ezt követ ően belefoglalják a megadott forgalomba 
hozatali engedélybe, a 141/2000/EK rendelet 8. cikkének (1) bekezdésében említett tízéves időszakot tizenkét évre kell növelni. 
Az (1) bekezdést kell alkalmazni akkor is , amikor az egyeztetett gyermekgyógyászati 
vizsgálati terv megvalósítása nem vezet  egy gyermekgyógyászati terápiás javallat 
engedélyezéséhez, viszont az elvégzett vizsgálatok eredményei bekerülnek az alkalmazási előiratba és – ha szükséges – az érin tett gyógyszerkészítmény termékismertet ő csomagjába. 
38. cikk 
1. Amikor egy gyermekgyógyászati felhasználás ra szóló forgalomba hozatali engedélyt 
a 726/2004/EK rendelet 5—15. cikkeivel összhangban megadnak, az annak a 
rendeletnek a 14. cikke (11) bekezdésében említett adat- és piacvédelmi id őszakokat 
kell alkalmazni. 
2. Amikor egy gyermekgyógyászati felhasználás ra szóló forgalomba hozatali engedélyt 
a 2001/83/EK irányelvben meghatározott eljárásokkal összhangban adnak meg, az annak az irányelvnek a 10. cikke (1) bekezdésében említett adat- és piacvédelmi időszakokat kell alkalmazni. 
39. cikk 
1. A 36., 37. és 38. cikkekben meghatározott juttatásokon és ösztönz őkön kívül a 
gyermekgyógyászati felhasználásra szán t gyógyszerkészítmények más, a Közösség 
vagy a tagállamok által adott ösztönz őkre is jogosultak lehetnek, a 
gyermekgyógyászati felhasználásra szán t gyógyszerkészítmények kutatásának és 
fejlesztésük, illetve elérhet őségük támogatására.  
2. Ennek a rendeletnek a hatálybalépését ől számított egy éven belül a tagállamoknak 
közölniük kell a Bizottsággal a részletes információkat az olyan intézkedésekr ől, 
amelyeket a gyermekgyógyászati felhasználásra szánt gyógyszerkészítmények kutatásának, és kifejlesztésének illetve elérhet őségének támogatására bevezettek. Ezt 
az információt rendszeresen frissíteni kell, a Bizottság kérésére. 
3. Ennek a rendeletnek a hatálybalépését ől számított 18 hónapon be lül a Bizottságnak 
közzé kell tennie egy részletes leltárt az összes olyan intézkedésekr ől, amelyeket a 
Közösség és a tagállamok a gyermekgyógyászati felhasználásra szánt gyógyszerkészítmények kutatásának, és ki fejlesztésének illetve elérhet őségének 
támogatására biztosítanak. Ezt a leltárt rendszeresen frissíteni kell. 
 
HU 34   HU VI. CÍM 
Kommunikáció és koordináció 
40. cikk 
1. Az egyeztetett gyermekgyógyászati vizsgálati tervekben szerepl ő vizsgálatok 
megfelelő részleteinek – beleértve azokat a vi zsgálatokat is, amelyeket harmadik 
országokban folytatnak – bele kell ke rülniük a 2001/20/EK irányelv 11. cikkével 
létrehozott európai adatbázisba.  
2. A Bizottság – az Ügynökség javaslatára és  a tagállamokkal és az érdekelt felekkel 
folytatott konzultáció alapján – iránymutatást készít az (1) bekezdésben említett, a 2001/20/EK irányelv 11. cikke  által létrehoz ott európai adatbázisba bekerül ő 
információk jellegér ől.  
41. cikk 
A tagállamoknak össze kell gy űjteniük a rendelkezésre álló adatokat a 
gyógyszerkészítmények gyermekpopulációban történ ő összes jelenlegi felhasználásáról és – 
ennek a rendeletnek a hatálybalépését ől számított 2 éven belül – ezeket az adatokat az 
Ügynökségnek megadják. 
A Gyermekgyógyászati Bizottság iránymutatást ad a gy űjtendő adatok tartalmát és formáját 
illetően. 
42. cikk  
1. Az Ügynökség értékeli a 41. cikkben említett adatokat, különös tekintettel a kutatási 
prioritások meghatározására.  
2. Az (1) bekezdésben említett értékelés, i lletve más, rendelkezésre álló információk 
alapján, valamint a Bizottsággal, a tagállam okkal és az érdekelt felekkel folytatott 
konzultáció után a Gyermekgyógyászati Bizottsá gnak leltárt kell kész ítenie a terápiás 
igényekről. 
Az Ügynökségnek a leltárt az ezen  rendelet hatálybalépését ől számított 3 éven belül 
közzé kell tennie, és rendszeresen frissítenie kell azt. 
3. A terápiás szükségletek leltárának létr ehozása során figyelembe kell venni a 
gyermekpopulációban uralkodó állapotokat, a kezelend ő állapotok súlyosságát, az 
alternatív gyógymódok elérhet őségét és alkalmazhatóságát a gyermekpopulációban 
meglévő állapotokra, beleértve a kezelések ha tásosságát és nemkívánatos reakcióik 
összefoglalását, beleértve az esetlege s egyedi gyermekgyógyászati biztonsági 
problémákat is. 
 
HU 35   HU 43. cikk  
1. Az Ügynökségnek, a Gyermekgyógyászat i Bizottság tudományos támogatása 
mellett, ki kell fejleszteni a meglév ő nemzeti és európai há lózatokból, vizsgálókból 
és központokból egy európai hálózatot, amely konkrét szak értelemmel rendelkezik a 
gyermekpopulációban végzett vizsgálatok teljesítésében. 
2. Az európai hálózat célkit űzései között lenne többek köz ött az is, hogy koordinálja a 
gyermekgyógyászati gyógyszerkészítmények vizsgálatait, hogy európai szinten 
kiépítse a tudományos és igazgatás i szakismereteket, hogy elkerülhet ővé váljanak a 
gyermekekkel végzett vizsgálatok és tesztek párhuzamosságai.  
3. Ennek a rendeletnek a hatálybalépését ől számított egy éven belül az Ügynökség 
irányítótanácsa – az ügyvezet ő igazgató javaslatára és a Bizottsággal, a 
tagállamokkal és az érdekelt felekk el folytatott konzultációt követ ően – elfogadja az 
európai hálózat beindításának és m űködtetésének megvalósítási stratégiáját. Ahol 
lehetséges, e hálózatnak összeegyeztethet őnek kell lennie a többéves kutatási, 
technológiafejlesztési és demonstrációs közösségi keretprogram tevékenységeivel 
összefüggésben az Európai Kutatási Térség alapjainak meger ősítését célzó 
munkával. 
44. cikk 
1. Ennek a rendeletnek a hatálybalépését ől számított egy éven belül a hatálybalépés 
napjáig már elvégzett, a Közösség terüle tén engedélyezett termékekre vonatkozó 
gyermekgyógyászati vizsgálatokat kiértéke lésre be kell nyújtani az illetékes 
hatóságnak. 
Az illetékes hatóság szükség szerint frissíti az alkalmazási el őiratot és a 
termékismertet őt, és ennek megfelel ően módosítja a forgalomba hozatali engedélyt. 
Az illetékes hatóságok egymás között kicserélik a benyújtott vizsgálatokkal 
kapcsolatos információikat és azok fol yományait a vonatkozó forgalomba hozatali 
engedélyt illet ően.  
Az Ügynökségnek kell koordiná lnia az információcserét. 
2. Az (1) bekezdésben leírt összes gyer mekgyógyászati vizsgálatot figyelembe kell 
vennie a Gyermekgyógyászati Bizottságnak, amikor a gyermekgyógyászati vizsgálati tervekkel, mentesítésekkel és halasztásokkal kapcsolatos kérelmeket értékeli, és az 
illetékes hatóságoknak, amikor a 8., 9. vagy 31. cikk értelmében benyújtott 
kérelmeket értékelik.  
3. Azokat a gyermekgyógyászati vizsgálatoka t, amelyeket az (1) bekezdés ír le, 
amelyek ennek a rendeletn ek a hatálybalépési id őpontjában már értékelésre leadtak 
egy harmadik országban, nem vehet ők figyelembe azoknál a juttatásoknál és 
ösztönzőknél, amelyeket a 36., 37. és  38. cikkek biztosítanak. 
 
HU 36   HU 45. cikk 
Bármely más, forgalomba ho zatali engedéllyel rendelkez ő megbízó vizsgálatait, amelyek egy 
olyan gyógyszerkészítménynek a gyermekpopulációb an való felhasználására vonatkoznak, 
amelyre már adtak ki forgalomba hozatali en gedélyt, akár egyeztetett gyermekgyógyászati 
vizsgálati tervnek megfelel ően folynak ezek, akár nem, be kell nyújtani az illetékes 
hatóságnak, a vonatkozó vizsgálatok befejezését ől számított hat hónapon belül. 
Az első bekezdést kell alkalmazni, akár szándé kában áll a forgalomba hozatali engedély 
birtokosának gyermekgyógyászati indikációért folyamodni, akár nem.  
Az illetékes hatóság szükség szerint frissíti az alkalmazási el őiratot és a termékismertet őt, és 
ennek megfelel ően módosítja a forgalomba hozatali engedélyt.  
Az illetékes hatóságok egymás között kicserélik a benyújtott vizsgálatokkal kapcsolatos 
információikat és azok folyományait a vonat kozó forgalomba hozatali engedélyt illet ően.  
Az Ügynökségnek kell koordiná lnia az információcserét. 
VII. FEJEZET 
Általános és záró rendelkezések 
1. fejezet  
általános 
1. SZAKASZ  
DÍJAK , KÖZÖSSÉGI HOZZÁJÁRULÁS , SZANKCIÓK ÉS JELENTÉSEK  
46. cikk 
1. Amikor a 726/2004/EK rendeletben  meghatározott eljárás szerint 
gyermekgyógyászati felhasználásra szóló forgalomba hozatali engedély iránti 
kérelmet nyújtanak be, a kérelem elbírálá sára és a forgalomba hozatali engedély 
fenntartására vonatkozó csökkentett díjat a 726/2004/EK rendelet 70. cikke szerint 
kell rögzíteni.  
2. A 297/95/EK tanácsi rendeletet11 kell alkalmazni:  
3. A Gyermekgyógyászati Bizottság értékelése i az alábbi esetben térítésmentesek: 
a) mentesítés iránti kérelmek; b) halasztás iránti kérelmek; 
                                                
 
11 HL L 33, 1995.02.15., 1. o.  
 
HU 37   HU c) gyermekgyógyászati vizsgálati terv; 
d) az egyeztetett gyermekgyógyászati vi zsgálati tervnek való megfelelés. 
47. cikk 
Az 726/2004/EK rendelet 67. cikkében el őírt közösségi hozzájárulásnak fedeznie kell a 
Gyermekgyógyászati Bizottság munkájának ös szes aspektusát, beleértve a szakért ők és az 
Ügynökség által biztosított tudományos tám ogatását, beleértve a gyermekgyógyászati 
vizsgálati terv értékelését, az ebben a rendeletben el őírt tudományos tanácsadást és 
díjmentességeket, és támoga tnia kell az Ügynökségnek a je len rendelet 40. és 43. cikkek 
szerinti tevékenységeit. 
48. cikk 
1. Az Európai Közösségek j ogairól és mentességeir ől szóló jegyz őkönyv sérelme nélkül 
az egyes tagállamoknak kell megállapítaniuk az  ennek a rendeletne k – vagy az ennek 
alapján elfogadott végrehajtási intézkedése knek – a megsértése esetén alkalmazandó 
szankciókat, azoknak a gyógyszerkészítm ényeknek az esetében, amelyekre az 
engedélyeket a 2001/83/EK irányelvben me ghatározott eljárásokkal adták ki, és a 
tagállamoknak kell megtenniük a szükséges intézkedéseket a megvalósításukra. A szankcióknak hathatósnak, arányosnak és elrettent ő hatásúnak kell lennie. 
 A tagállamoknak ezekr ől a rendelkezésekr ől a Bizottságot legkés őbb […] 
értesíteniük kell. Az esetleges kés őbbi változásokról a lehet ő leghamarabb kell 
küldeniük értesítést. 
2. A tagállamoknak haladéktalanul tájékoz tatniuk kell a Bizottságot az ennek a 
rendeletnek a megsértése mia tt keletkezett pere s eljárásról. 
3. Az Ügynökség kérésére a Bizottság megálla píthat pénzbüntetést ennek a rendeletnek, 
vagy az ennek alapján elfogadott végreha jtási intézkedéseknek a megsértéséért 
azoknak a gyógyszerkészítményeknek az esetében, amelyekre az engedély kiadása az 
726/2004/EK rendeletben meghatározott el járás szerint tört ént. Ezeknek a 
pénzbüntetéseknek a maximális összegét , valamint az ezeknek a büntetéseknek a 
beszedési feltételeit és módszereit a jelen rendelet 51. cikk (2) bekezdésében említett 
eljárással összhangban kell megállapítani. 
4. A Bizottság nyilvánosságra hozza a fo rgalomba hozatali e ngedélyek érintett 
birtokosainak a nevét, valamint a kirótt pénzbüntetés összegét  és annak okát. 
49. cikk 
1. Az Ügynökség jelentése alapján és legalá bb évente, a Bizottság nyilvánosságra hozza 
azoknak a vállalatoknak a jegyzékét, amelyek az ebben a rendeletben szerepl ő 
valamilyen juttatásban vagy ösztönz őben részesültek, és azoknak a vállalatoknak a 
nevét, amelyek nem tartották be az ezze l a rendelettel kapc solatos valamely 
kötelességüket. Az Ügynökség részére ez t a tájékoztatást a tagállamoknak kell 
biztosítaniuk. 
 
HU 38   HU 2. Ennek a rendeletne k a hatálybalépését ől számított 6 éven belül a Bizottságnak közzé 
kell tennie egy általános jelentést az alkalmazásának eredményeként szerzett tapasztalatokról, beleértve különös en egy leltárt mindazokról a 
gyógyszerkészítményekr ől, amelyekre a gyermekgyógyászati felhasználásra szóló 
engedélyt a hatálybalé pése óta adták ki. 
2. SZAKASZ  
BIZOTTSÁG  
50. cikk 
A Bizottság, az Ügynökséggel való konzultációt követ ően, megfelel ő rendelkezéseket kell 
elfogadnia a Gyermekgyógyászati Bizottság 7. cikkbe n foglalt feladatainak az ellátására, az 
51. cikk (2) bekezdésében említett eljárásnak megfelel ően. 
51. cikk 
1. A Bizottságot segíti majd a 2001/83/EK ir ányelv 121. cikke szerint létrehozott, az 
emberi felhasználásra szánt gyógyszerkész ítményekkel foglalkozó állandó bizottság, 
2. Amikor erre a bekezdésre hivatkozás  történik, az 1999/468/EK határozat 5. és 
7. cikkei alkalmazandók, annak 8. ci kkének figyelembevételével. 
Az 1999/468/EK határozat 5. cikkének (6) bekezdésében említett id őszaknak három 
hónapnak kell lennie. 
2. fejezet 
Módosítások 
52. cikk 
Az 1768/92/EGK rendeletet a következ őképpen kell módosítani: 
1. A 7. cikkbe a következ ő, (3) bekezdés kerül be: 
„(3) Az ennek a rendeletnek a 13. cikke  (3) bekezdésének és a …/… [európai 
parlamenti és tanácsi] rendelet (a gye rmekgyógyászati rendelet*) 36. cikkének 
alkalmazásában már megadott igazolás id őtartamának meghosszabbítása iránti 
kérelmet legkés őbb az igazolás lejárata el őtt két évvel be kell nyújtani.” 
_________________________ * HL L […] 
 
HU 39   HU 2. A 8. cikk a következ őképpen módosul: 
a) Az (1) bekezdés be bekerül a következ ő d) pont: 
„d) amikor az igazolás iránti kérelem egy hosszabbítás iránti kérelmet 
tartalmaz ennek a rendeletnek a 13. cikke (3) bekezdésének és a …/… gyermekgyógyászati rendelet 36. cikkének alkalmazásában: 
i. a …/… gyermekgyógyászati rendelet 36. cikkének (3) 
bekezdésében említett, a befejezett egyeztetett gyermekgyógyászati vizsgálati terv megfelel őségéről szóló igazolás egy másolata. 
ii. amennyiben szükséges, a b) pontban említett, a termék piaci 
forgalomba hozatalához szükséges engedélyek másolatán kívül azoknak az engedélyeknek a másolata, amelyek a terméknek az összes többi tagállam piacán történ ő forgalomba hozatalára 
szólnak, ahogyan azt a …/… gy ermekgyógyászati rendelet 36. 
cikkének (4) bekezdése említi.” 
b) A következ ő, (1a) bekezdés kerül be: 
„(1a) A már megadott igazolás id őtartamának meghosszabbítása iránti 
kérelemnek tartalmaznia kell: 
a) a már megadott igazolás másolatát; b) a …/… gyermekgyógyászati rendelet 36. cikkének (3) 
bekezdésében említett, az egyeztetett gyermekgyógyászati vizsgálati terv megfelel őségéről szóló nyilatkozat egy másolata. 
c) a terméknek az összes tagállam piacán történ ő forgalomba 
hozatalára szóló engedélyek másolatai.” 
c) a (2) bekezdés helyébe a következ ő szöveg lép: 
„2. A tagállamok rendelkezhetnek úgy, hogy az igazolás iránti kérelem 
beadásakor és az igazolás id őtartamának meghosszabbítására szóló 
kérelem beadásakor illetéket kell fizetni.” 
3. A 9. cikk a következ őképpen módosul: 
a) az (1) bekezdésbe bekerül a következ ő albekezdés: 
„A már megadott igazolás id őtartamának meghosszabbítása iránti kérelmet 
annak a tagállamnak az illetékes ipar jogvédelmi hivatalánál kell benyújtani, 
ahol az igazolást kiadták.”  
 
HU 40   HU b) a következ ő, (3) bekezdéssel egészül ki: 
„(3) A (2) bekezdést alkalmazni kell a már megadott igazolás id őtartamának 
meghosszabbítása iránti kérelemr ől szóló értesítésre. Az értesítésnek 
ezenfelül tartalmaznia kell az igazolás meghosszabbításának kérését, a …/… gyermekgyógyászati rendelet 36. cikkének alkalmazásában.” 
4. A 11. cikkbe, a következ ő, (3) bekezdés kerül be: 
„(3) Az (1) és a (2) bekezdést alkalmazni kell az arról a tényr ől szóló értesítésre, 
hogy a már megadott igazolás id őtartamának meghosszabbítását megadták 
vagy elutasították.” 
5. A 13. cikk a következ ő (3) bekezdéssel egészül ki: 
„(3) Az (1) és a (2) bekezdésben rögzített id őszakokat hat hónappal meg kell 
hosszabbítani a …/… gyermekgyógyászati rendelet 36. cikkének alkalmazása 
esetén.” Ebben az esetben a jelen rendelet (1) bekezdésben meghatározott időszak csak egyszer hosszabbítható meg.” 
_____________________ * HL L […] 
53. cikk 
A 2001/83/EK irányelv (6) ci kkében az (1) bekezdés els ő albekezdésének helyére a következ ő 
szöveg lép:  
„Semmilyen gyógyszerkészítmény nem hozható fo rgalomba egyik tagállam területén sem, 
kivéve, ha annak a tagállamnak az illetéke s hatósága, ezzel az irányelvvel összhangban, a 
forgalomba hozatali engedélyt kiadta vagy a 726/2004/EK rendeletnek megfelel ően kapott 
engedélyt, amelyet a …/… (gyermekgyógyászati rendelet*) összefüggéseiben kell olvasni.” 
_____________________ * HL L […] 
54. cikk 
A 726/2004/EK rendelet a következ őképpen módosul: 
(1) Az 56. cikk (1) bekezdése helyébe a következ ő szöveg lép: 
„1. A bizottság az alábbiakból áll: 
a) Az emberi felhasznál ásra szánt gyógyszerkészítm ények bizottsága, amely 
felel az Ügynökség által kiadandó vélemények el őkészítéséért bármely, 
az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek kiértékelésével kapcsolatos kérdésben; 
 
HU 41   HU b) Az állatgyógyászati felhaszn álásra szánt gyógyszerkészítmények 
bizottsága, amely felel az Ügynökség által kiadandó vélemények előkészítéséért bármely, az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek 
kiértékelésével kapc solatos kérdésben; 
c) a ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság, d) a gyógynövény-készítmények bizottsága,  e) a Gyermekgyógyászati Bizottság; f) a titkárság, amely technikai, tudományos és adminisztratív támogatást 
nyújt a bizottságok részére és biztostja a megfelel ő koordinációt; 
g) az ügyvezet ő igazgató, aki ellátja a 64. cikkben leírt feladatokat; 
h) igazgatótanács, amely ellátja a 65., 66. és 67. cikkben leírt feladatokat.” 
2. A következ ő 73a. cikket kell beilleszteni: 
„73a. cikk 
Az Ügynökség határozatai, amelyeket a […/…  európai parlamenti és  tanácsi rendelet 
(gyermekgyógyászati rendelet)*] alapján hozott, az Európai Közösségek Bírósága előtt megtámadhatók, a Szerz ődés 230. cikkében meghatározo tt feltételek szerint. 
_____________________ * HL L […]” 
3. szakasz 
Záró rendelkezések 
55. cikk 
A 8. cikk (1) bekezdésben meghatározott követe lmény nem alkalmazható azokra az érvényes 
kérelmekre, amelyek ennek a rendeletnek a hatálybalépésekor folyamatban voltak.  
56. cikk 
1. Ez a rendelet az Európai Unió Hivatalos Lapjában  való kihirdetését követ ő 
harmincadik napon lép hatályba. 
2. A 8. cikket [18 hónappal a hatálybalépé s után] –tól kell alkalmazni.  
A 9. cikket [24 hónappal a hatálybalépé s után] –tól kell alkalmazni.  
A 31. és a 32.. cikket [6 hónappal a hatály balépés után] –tól kell alkalmazni. 
 
HU 42   HU Ez a rendelet teljes egészében kötelez ő és közvetlenül alkalmazandó valamennyi tagállamban. 
Kelt Brüsszelben, […] 
az Európai Parlament részér ől a Tanács részér ől 
Az elnök az elnök  […] […]
 
HU 43   HU LEGISLATIVE FINANCIAL STATEMENT  
Policy area(s): Internal market  
Activities: The activities of the European Medicines Agen cy are included in the following policies: 
- Support for the development of paediatric medicines ; 
- Improvement in the protection of public hea lth and for consumers across the Community 
- Maintaining a reliable and independent source of scientific advice and information, and 
- Support and achievement of the internal market for the pharmaceutical sector. 
 
TITLE OF ACTION : REGULATION OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL ON 
MEDICINAL PRODUCTS FOR PAEDIATRIC USE AND AMENDING REGULATION (EEC)  NO 1768/92,  
DIRECTIVE 2001/83/EC  AND REGULATION (EC)  NO 726/2004 
 
1. BUDGET  LINE(S)  + HEADING(S) 
02.040201 – European Agency for the Evaluati on of Medicinal Products — Subsidy under 
Titles 1 and 2 
02.040202 – European Agency for the Evaluati on of Medicinal Products — Subsidy under 
Title 3 
2. OVERALL  FIGURES   
2.1. Total allocation for action (Part B): € million for commitment 
EUR 21 282 million 
2.2. Period of application: 
2007 to 2012 
2.3. Overall multiannual esti mate of expenditure: 
(a) Schedule of commitment appropriati ons/payment appropria tions (financial 
intervention) (see point 6.1.1) 
 EUR million ( to three decimal places) 
 
  
Year 
2007  
2008  
2009  
2010  
2011 2012 
and 
subs. 
Years  
Total 
Commitments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282  
Payments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282 
 
 
HU 44   HU (b) Technical and administrative a ssistance and support expenditure (see point 6.1.2)  
C o m m i t m e n t s         
P a y m e n t s         
 
Subtotal a+b        
Commitments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282  
Payments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282 
(c) Overall financial impact of human res ources and other admini strative expenditure 
(see points 7.2 and 7.3) 
Commitments/ 
payments        
 
TOTAL a+b+c        
Commitments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282  
Payments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282 
2.4. Compatibility with financial progr amming and financial perspective 
[X] Proposal will entail reprogramming of the relevant heading in the financial 
perspective. The proposal is compatib le with the new financial framework 
(2007-2013) proposed by the Commi ssion (Communication from the 
Commission to the Council and the Eu ropean Parliament COM(2004) 101). 
2.5. Financial impact on revenue1: 
[X] Proposal has no financial implications  (involves technical aspects regarding 
implementation of a measure) 
3. BUDGET  CHARACTERISTICS 
Type of expenditure Budget 
line New EFTA 
contrib
ution Contributions 
from 
applicant 
countries Heading in 
financial 
perspective
Non-comp  Non-diff  02.040201 NO  YES  NO 1 a  
Non-comp  Non-diff  02.040202 NO  YES  NO 1 a  
                                                 
1 For further information, see separate explanatory note. 
 
HU 45   HU 4. LEGAL  BASIS   
– Treaty establishing the European Community and notably article 235. 
– Draft Regulation of the Europ ean Parliament and of the Council on medicinal products for 
paediatric use (to support the Agency’s wo rk required for the operation of the draft 
Regulation including all work of  the Paediatric Committee, scientific advice and any fee 
waivers provided for by virtue of the draft Regulation). 
– Regulation (EC) No 726/2004 of the European parliament and of th e Council of 30 May 
2004, establishing the community  procedures for the aut horisation and follow up of 
medicines for human and veterinary use, and establishing the European Agency for the 
Evaluation of Medicinal Products (OJ L 136, 30.4.2004, p. 1). 
– Council Regulation (EC) No 297/95 of 10 February 1995 modified by Council 
Regulation (EC) No 2743/98 of 14 December 1998 concerning fees payable to the European Agency for the Evaluation of Medicinal Products (OJ L 345, 19.12.1998, p. 3). 
5. DESCRIPTION
 AND  GROUNDS 
5.1. Need for Community intervention  
5.1.1. Objectives pursued It is estimated that between 50 and 90% of medicinal products used in the paediatric 
population have never been specifi cally studied or authorised (l icensed) for use in that age 
group. This leaves no alternative to  the prescriber than to use pr oducts “off-label” (i.e. use of 
product authorised for adu lts - products that have  not been tested or au thorised for paediatric 
use) or use of completely unaut horised products with the associat ed risks of inefficacy and/or 
adverse reactions (side effects). 
The overall policy objective is to improve the he alth of the children of  Europe by increasing 
the research, development and authorisa tion of medicines for use in children. 
General objectives are to: 
• increase the development of me dicines for use in children; 
• ensure that medicines used to treat child ren are subject to hi gh quality research; 
• ensure that medicines used to treat childr en are appropriately authorised for use in 
children; 
• improve the information available on the use of medicines in children; 
• achieve these objectives without  subjecting children to unnecessa ry clinical trials and in 
full compliance with the EU Clinical Trials Directive. 
 
HU 46   HU 5.1.2. Measures taken in connection with ex ante  evaluation  
The draft Regulation of the Eur opean Parliament and of the C ouncil on medicinal products for 
paediatric use was the subject of a Commissi on Extended Impact Assessment (EIA). The EIA 
accompanies this Financial Statement. The Commission’s EIA is based on an independent, 
externally contracted study, specifically desi gned to estimate the economic, social and 
environmental impacts of the proposal. The EI A also draws on experience with the existing 
EU pharmaceutical market and regulatory fr amework, experience w ith legislation on 
paediatric medicines in the US, experience with orphan medicines in the EU, extensive 
consultation with stakeholders, and the published literature.  
5.1.3. Measures taken following ex post  evaluation 
The draft Regulation of the Eur opean Parliament and of the C ouncil on medicinal products for 
paediatric use is a new legislative proposal an d no interim or ex post evaluation has been 
conducted. 
5.2. Action envisaged and budget intervention arrangements 
The key measures included in the draft paediatric regulation are:  
• the establishment of an expert committee, the Paediatric Committee within the EMEA;  
• a requirement at the time of marketing author isation applications for new medicines and 
line-extensions for existing patent-protected me dicines for data on the use of the medicine 
in children resulting from an agr eed paediatric investigation plan;  
• a system of waivers from the requirement fo r medicines unlikely to benefit children;  
• a system of deferrals of the requirement to ensure medicines are tested in children only 
when it is safe to do so and to prevent th e requirements delaying the authorisation of 
medicines for adults;  
• excluding orphan medicines, a mixed reward and incentive for compliance with the 
requirement in the form of a six-month extension to the supplementary protection 
certificate (in effect, a six-month patent  extension on the active moiety);  
• for orphan medicines, a mixed reward and in centive for compliance with the requirement 
in the form of an additional tw o-years of market exclusivity added to the existing ten years 
awarded under the EU orphan regulation; 
• a new type of marketing authorisation, th e PUMA, which allows ten years of data 
protection for innovation (new studies) on off-patent products;  
• amended data requirements for PUMA applic ations to attract SMEs including generics 
companies; 
• a reference in the explanatory memorandum to the establishment, via separate legislation 
of an EU paediatric study programme to f und research leading to the development and 
authorisation of off-patent  medicine for children;  
 
HU 47   HU • access to an optional centralised procedure via the community referral procedure for 
existing nationally authorised medicines to gain an EU-wide Commission Decision on use 
in children;  
• measures to increase the robustness of pha rmacovigilance for medicines for children;  
• a requirement for industry to s ubmit to the authorities study reports they already hold on 
use of their medicine in children, to maximise  the utility of existing data and knowledge;  
• an EU inventory of the therapeutic needs of  children to focus research, development and 
authorisation of medicines;  
• an EU network of investigator s and trial centres to conduct the research and development 
required;  
• a system of free scientific advice for the industry, provide d by the EMEA;  
• a database of paediatric studies (based on th e existing database set up by the EU Directive 
on clinical trials (OJ L 121, 1.5.2001, p. 34). 
Populations affected by the activity: 
• more than 100 million children in the newly en larged EU stand to benefit from better 
medicines for children. Children will al so be enrolled into clinical trials; 
• healthcare professionals will benefit throug h the supply of medicines specifically 
developed for children and may take part in clinical research on medicines for children; 
• all pharmaceutical companies seeking to access th e EU market will be affected by the draft 
Regulation; 
• the EMEA and all National competent author ities will have to change their working 
practices as a result of the draft Regulation; 
Expense type 
Article  47 of the draft Regulation on medicinal pr oducts for paediatric use foresees a 
contribution from the Community to cover the work resulting from the draft Regulation on 
medicinal products for paediatric use, incorp orated into the contribution provided for in 
Article 67 of Regulation (EC) No 726/2004 and in  Article 7 of Regulation (EC) No 141/2000 
to be allocated to the European Medicines Agen cy. This contribution should cover all aspects 
of the work of the European Medicines Ag ency to implement and operate the draft 
Regulation, in particular: the operation of the Paediatric Co mmittee including a ssessment of 
paediatric investigation plans, requests for waivers and deferrals, a ssessment of compliance 
with paediatric investigation plans and assessment of the safety, quality and efficacy of medicinal products for paediatric use; an EU i nventory of the therapeutic needs of children; 
an EU network of investigators and trial centres to conduct the research; fr ee scientific advice 
for the industry; a database  of paediatric studies. 
 
HU 48   HU The explanatory memorandum of the draft paed iatric regulation makes a reference to the 
possible creation of a paediatric study program me: Medicines Investigation for the Children 
of Europe (MICE)2. The creation of the funding and its operation would be included in a 
separate Commission initiative. A detailed assess ment of the impacts of  the programme will 
accompany that separate initiative. However, given the interface between legislation on a 
paediatric study programme and the draft p aediatric Regulation assessed here, some 
consideration is required. An EU paediatric study programme , focussed on funding or part 
funding studies on off-patent medicines will be important if research and authorisation for 
children of off-patent products are to occur for the majority of products needed by children. It 
is envisaged that the paediatr ic study programme may be funde d, at least in part, from the 
Community budget. The paediatric study programme would also need to take account of other 
relevant Community funding, including the 6th and 7th Framework Programmes operated by 
the Commission Directorate Gene ral Research. Community funding for studies into off-patent 
medicines for children (which may lead to the authorisation of an off-patent medicine for 
children) may only be partial,  e.g. 50% funding: the remainde r of the funding may need to 
come from industry, Member State g overnments or medical charities.  
An EU paediatric study programme has the potentia l to stimulate research  and development of 
off-patent medicines for children and coul d have a major beneficial impact on EU 
pharmaceutical companies, including SMEs, and a major impact on clinical trials conducted 
in the EU including strengthening pharmaceutical R&D in Europe. 
Estimated resources and costs of the paediatric  Regulation, based on the draft proposal 
released for consultation by the European Commission on 8 March 2004 
The increased contribution will cover: incr eased administration co sts of the European 
Medicines Agency relating to all tasks of the Paediatric Committee; the costs of free scientific advice and fee reductions for paediatr ic use marketing authorisations. 
Justifications of the reso urces implications based on its coming into force in 2007 
As of 2006, the EMEA would have to set up a task force to prepare for the work of the 
Paediatric Committee and the procedures as laid out in the Regulation. It is estimated that the task force would require 1 A grade full time and 1 C grade half time. This will be covered by an internal redeployment. 
In 2007 
Activities planned for the first year. All activ ities are based on the EMEA’s experience of 
Committee activities, and in particular the experien ce gained in the last 3 years of activities on 
orphan medicinal products and the Committee for orphan medicinal products. Activities will 
start in full as soon as the Regulation is implem ented due to the legal ob ligations created by it. 
                                                
 
2 The impact of the referenced paediatric study programme will critically depend on its funding, size and 
awarding rules. A fund, set up un der the United States Best Pharm aceuticals for Children Act 2002, is 
of $ 200 000 000 for fiscal year 2000 and such su ms as are necessary for each of the succeeding five 
years for the study of the use in the paediatric po pulation of medicinal products for which there is no 
patent protection or market exclusivity. The CHMP Paediatric Expert Group has produced a 
preliminary list of sixty-five off-patent active substa nces considered to be priorities for research and 
development for children in the EU. 
 
HU 49   HU A. Paediatric Committee  
Functioning of the Paediatric Committee  
• Meeting costs 
A monthly meeting of 2-3 days is necessary. Eleven meetings a year with 31 members are 
envisaged, representing 682-1023 expert days. In addition, it is anticipated that additional 
experts will be needed on an ad-hoc  basis by the Paediatric Committee.  
• Meeting Management and Conference services  
Eleven meetings a year of 31 members plus additional experts will have heavy implications 
on the Meeting Management & Conferences Sector  of the EMEA which will have to organise 
travel and accommodation and meetings, as  well as on the meeting room occupation.  
• Secretariat costs 
The secretariat of the Paediatric Committee re presents a full time position all year round, 
therefore taking into considera tion the need for a back-up, this  represents 1.5 A grade and 
1.5 C grade positions. 
• Expert costs 
Estimated at 5-10 experts per Paediatric Committ ee meeting, in addition to members of the 
Paediatric Committee (i.e. 55-110 experts per year). 
Activities of the Paediatric Committee  
– Paediatric Investigation Plans 
– Deferrals 
– Waiver of Paediatric Investigation Plans  
– Paediatric needs 
– Paediatric priorities  
– Compliance  
– Expert work 
In the draft paediatric Regulation, there is an  obligation to submit the results of studies 
performed according to an agreed Paediatric In vestigation Plan for applications for marketing 
authorisations of new products  (Marketing Authorisation App lications) and variations for 
patented products. The best estimate of the numb er of Paediatric Inve stigation Plans to be 
submitted per year to the Agency in the first years is about 235-285.  
 
HU 50   HU The activities related to the submission of Paediatric Investigation Plans are rather similar to 
the work done for orphan drug designation. Howeve r the level of scientific involvement to 
judge the submitted plan is considered higher, more complex, and the number of procedures is 
2.5 times more than the current number of orphan applications. 
– Agreed Paediatric Inves tigation Plans revisions 
– Procedures 
It is not expected that applications for the revision of Paediatric Investigation Plans would 
occur in the first year. Only proced ures would have to be established. 
B. Other activities created by the Regulation 
– Paediatric scientific advice 
There will be an increase in scientific advice for paediatric development. It is expected that up 
to 60% of companies may seek advice (the current situation is about 30% for products 
submitted for Marketing Authorisation). This repr esents about three times the current number 
of Scientific Advice requests (currently 100 pe r year). See section 6.2 for details of the 
financial implications of fee waivers for paediatric scientific advice. 
– Information publication and management 
This has implications on the current developm ent of the databases at the EMEA and on other 
forms of EMEA communication.  
– Survey of paediatric use and inventory of research priorities 
These activities will be performed by the staff in  charge of other paediatric activities but will 
represent a significant pa rt of the workload. 
– Establishment of a paediatric research network 
This is a new type of activity for the EMEA, which will require at least a full time position for 
an A and a C grade. 
C. Impact on the Agency 
In addition to involving specific staff all activit ies have direct implications on other sectors 
such as Meeting Management and Conference, IT and administration. 
The activities will generate the need for regular training, workshops and will involve missions 
outside the Agency (for example for the estab lishment of a network of paediatric clinical 
research). 
D. Need for Experts in Secondment 
To strengthen the collaboration between EMEA a nd Member States in part icular in relation to 
paediatric activities on national products, auth orisations and pharmac ovigilance, the EMEA 
will invite Experts in Secondment to join the Ag ency to facilitate the work. This will be done 
also at the stage of the preparatory work. 
 
HU 51   HU A typical stabilised year  
It has been considered that year 2009 would represent a typi cal year, when the number of 
applications per year would be stable, and a ll activities provided fo r by the Regulation would 
be developed. 
A. Paediatric Committee 
Functioning of the Paediatric Committee 
– Meeting costs 
No major changes in acti vities are anticipated. 
– Meeting Management and Conference services  
No major changes in acti vities are anticipated. 
– Secretariat costs 
No major changes in acti vities are anticipated. 
– Experts costs 
Changes in activities may be needed. Estimates  are however given for the same numbers. 
Activities of the Paediatric Committee  
Figures for new products (on patent) should remain  stable. Variations capturing products that 
never included a Paediatric Investigation Plan  should slightly decreas e, as some products 
would have been captured at the stage of mark eting authorisation applications. This would 
however not be the case of variation applicatio ns in a new indication (new therapeutic area) 
for which a new Paediatric Investigation Plan may have to be submitted. 
There should not be any more products undergoing purely nationa l procedures in respect of 
the obligation to submit a Paed iatric Investigation Plan. 
The ‘stable’ number of Paediatric Use Mark eting Authorisation pr ocedures cannot be 
estimated. It is judged that  the initial figure of 15 pe r year should be kept.  
Overall the level of activ ities should remain around 235-285 procedures per year.  
The additional (fully developed) tasks will include in particular the Annual Reports on 
deferrals, and the revision of agreed Paediatr ic Investigation Plans. Once a Paediatric 
Investigation Plan is agreed, th e draft Regulation offers the possi bility to amend it as often as 
needed on request from the sponsor. It is estimat ed that 30% of the P aediatric Investigation 
Plans may need revision at some point in time. This may represent a minimum of 80 
additional applications a year. 
 
HU 52   HU B. Activities created by the Regulation 
– Scientific Advice 
Paediatric Scientific Advice and follow up pr ocedures would increase progressively over 
time. 
– Pharmacovigilance and risk management 
This activity will be fully developed. 
– Information publication and management 
Modifications or developments of the current st ructures will take place over several years.  
– Inventory of research priorities 
Regular updates are forecas ted for in the Regulation. 
– Establishment of a paediatric research network 
The implementation and running of the network should be in place.  
C. Impact on the Agency  
In addition to involving specific staff all activ ities and their related increases have direct 
implications on other sectors. 
5.3. Methods of implementation 
The draft Regulation will be implemented and operated primarily by th e existing European 
Medicines Agency. Certain aspects will also be operated by the National Competent Authorities. The Commission will be responsible for an implementing regulation and a number of supporting guidelines. 
6. FINANCIAL
 IMPACT 
6.1. Total financial impact on Part B - (over the entire pr ogramming period) 
(The method of calculating the total amounts set out in the table below must be explained by 
the breakdown in Table 6.2. ) 
 
HU 53   HU 6.1.1. Financial intervention 
Commitments (in EUR million to three decimal places) 
Breakdown 2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  Total 
02.040201 – European 
Agency for the Evaluation of 
Medicinal Products — 
Subsidy under Titles 1 and 2 
 
02.040202 – European 
Agency for the Evaluation of 
Medicinal Products — 
Subsidy under Title 3 
  
 
0,800 
   
0,200 2,397
0,6422,688
0,6892,881
0,717 
 
4,280 
   
0,773 4,409
0,80617,455
3,827
A c t i o n  2         
e t c .         
TOTAL 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282
 
HU 54   HU 6.1.2. Technical and administrative assistance,  support expenditure  and IT expenditure 
(commitment appropriations) 
 2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  Total 
1) Technical and 
administrative assistance N.A.       
a) Technical assistance 
offices       
b) Other technical and 
administrative assistance: 
- intra muros: 
- extra muros: of which for construction 
and maintenance of 
computerised management systems        
Subtotal 1        
2) Support expenditure        
a) Studies        
b) Meetings of experts        
c) Information and 
publications        
Subtotal 2        
TOTAL         
 
HU 55   HU 6.2. Calculation of costs by measure en visaged in Part B (over the entire 
programming period)3 
(Where there is more than one action, give suffici ent detail of the specific measures to be 
taken for each one to allow the volume and costs of the outputs to be estimated.) 
Commitments (in EUR million to three decimal places) 
Breakdown  Type  
of outputs 
(projects, files ) Number of 
outputs 
(total for years 
2007-2012)  Average unit 
cost Total cost 
(total for years 
2007-2012)  
 
 1 2 3 4=(2X3) 
Paediatric medicines management  
- Measure 1 
 
  
  
Paediatric 
activities costs 
for the EMEA general subsidy 
Staff 
Expenditure 
other. 
  
 
 
  
 
  
 
 
  
  
 
 
  
17,455 
3,827 
 
TOTAL COST    21,282 
These costs are mainly due to: 1. the supplementa ry staff needed to perform the tasks induced 
by the new regulation on medicinal products for p aediatric use, 2. scientific advice being 
given without a fee, and, 3. fee reductions for marketing authoris ation applications.  
Staff will be required to: provide the secretariat of the new expert committee the Paediatric 
Committee, administer requests for opinions from the Paediatric Committee, create and 
maintain an inventory of the therapeutic needs of the children of Europe, create and maintain an EU network of clinical trial centres to  conduct tests of medi cines for children, and, 
collation and publica tion of information about medicine s for children. Projections for 2011 
foresee that 24 people (14,5 A and 9,5 C) will be necessary to support the EMEA work related 
to the paediatric regulation. Support st aff will bring the overall figure to 26. 
                                                
 
3 For further information, see separate explanatory note. 
 
HU 56   HU Regarding scientific advice, currently, reque sts for such advice command a fee from the 
EMEA. This fee is used mainly to pay expert s from the National agencies who conduct the 
scientific evaluation of the requests (with thei r accompanying dossiers). The draft paediatric 
regulation will lead to such scientific advi ce being given without the payment of fees. 
Therefore the EMEA will have to pay money to th e National agencies and this will have to be 
covered. Furthermore, the total number of reque sts for scientific advice is predicted to 
increase dramatically as a result of the p aediatric regulation. The current average fee for 
scientific advice is abou t 40 000 € and it is predicted that, Fo r the period of six years starting 
in 2007, about 330 free pieces of scie ntific advice will be given.  
Regarding fee reductions for marketing author isation applications, the current fee is 
approximately 200 000 €. This pays mainly for th e scientific evaluation conducted by experts 
from the National agencies. The fee reduction fore seen in the paediatric regulation is 50% and 
this will apply to a small proportion of all paed iatric marketing authorisations (the so called 
Paediatric Use Marketing Authorisations – PU MAs). For the period of six-years starting in 
2007 it is estimated that about 30 paediatric use marketing authorisation applications will be 
made that will attract the 50% fee reduction. Hence the EMEA will have to pay the National 
agencies but this will not be covered by adequate fees. 
Staff requirement  2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  
Secretariat Paediatric 
Committee Paediatric 
Investigation Plan applications 
Paediatric Research Network 
Funding of studies 
Support staff 
 1 
 
1 
  
1 
 3
10
1
23
10
1123
10
1223 
 
14 
3 2 4 
 3
14
324
TOTAL 3 16 17 18 26 26
 
HU 57   HU Expenditure costs will mostly cover the reimburs ement of the experts in relation with the new 
committee ‘Paediatric Committee’, as well as  other missions and trainings. Some IT 
developments will also be necessary in order to include this new category of medicinal products in the several existing databases. 
Expenditure Other 
 2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  
Meetings Paediatric 
Committee  
31 members and 5 experts 
11 x 2-day meetings 
Workshops, trainings and 
missions 
IT development and web 
publication 
  
 
0,050 
 
0,100 
 
0,050 
 0,413
0,119
0,1100,452
0,127
0,1100,474
0,133
0,110 
 
0,498 
 
0,165 
 
0,110 
 0,523
0,173
0,110
TOTAL 0,200 0,642 0,689 0,717 0,773 0,806
7 IMPACT  ON  STAFF  AND  ADMINISTRATIVE  EXPENDITURE   
7.1. Impact on human resources 
Staff to be assigned to management of the 
action using existing resources Description of tasks deriving from the 
action 
Types of post 
Number of 
permanent posts Number of 
temporary posts Total 
 
Officials or 
temporary staff A 
B 
C N.A.  
   
If necessary, a fuller description of the 
tasks may be annexed. 
Other human resources     
Total     
 
HU 58   HU 7.2. Overall financial impact of human resources 
Type of human resources Amount (€) Method of calculation *  
Officials 
Temporary staff N.A.  
Other human resources 
(specify budget line)   
Total   
The amounts are total expend iture for twelve months. 
7.3. Other administrative expenditu re deriving from the action 
Budget line 
(number and heading) Amount € Method of calculation 
Overall allocation (Title A7) 
ex A0701 – Missions 
ex A07030 – Meetings 
ex A07031 – Compulsory committees 1 
Paediatric Committee  
A07032 – Non-compulsory committees 1 
A07040 – Conferences ex A0705 – Studies and consultations 
Other expenditure (specify) 
Training  
N.A.  
Information systems (A-5001/A-4300)    
Other expenditure - Part A (specify) 
IT developments  
  
Total   
The amounts are total expend iture for twelve months. 
1 Specify the type of committee and the group to which it belongs. 
 
HU 59   HU I. Annual total (7.2 + 7.3) in 2011 
II. Duration of action III. Total cost of action (2007 to 2012)  
The needs for human and administrative resour ces shall be covered within the allocation 
granted to the managing DG in the framew ork of the annual al location procedure 
8. FOLLOW-UP  AND  EVALUATION 
8.1. Follow-up arrangements 
Many of the effects of the draft paediatric legi slation lend themselves to measurement. Others, 
including the overall objective of  improved child health will be more difficult to measure due 
to a lack of robust EU-wide data. Collection of the following data is possible. 
• The dates on which the Paediatric Committee and EU network of clinical trialists are 
established and guidelines and first inve ntory of therapeutic needs are adopted. 
• The date on which the database of pa ediatric studies becomes operational. 
• The number of clinical trials in children initiated and completed (broken down by country 
and type of trial). 
• The number of children enrolled into clinical trials. 
• The number of draft paediatric investig ation plans submitted for assessment and the 
number of paediatric investigation plan s agreed by the Paediatric Committee. 
• The number of requests for waivers and the nu mber of waivers granted by the Paediatric 
Committee. 
• The number of requests for deferrals and the nu mber of deferrals granted by the Paediatric 
Committee. 
• The number of requests for scientific advice. 
• The numbers of marketing authorisation appl ications made and granted for adults and 
children. 
• The number of PUMA applications made and PUMAs (with their associated data 
protection) granted. 
• The number of requests for post-marketing st udies, pharmacovigilance plans and risk 
management systems and the delivery against those plans. 
• The number of existing studies in childr en submitted and the number of marketing 
authorisations updated as a result. 
 
HU 60   HU • The number of times marketing authorisations record that a paediatric investigation plan 
has been complied with. This provides a measure of the number of supplementary 
protection certificates that can be extended. 
• Impact on the budget of the EMEA. 
These data would provide a robust measure of the impact of the draft pa ediatric regulation in 
terms of stimulating research, development a nd authorisation of medicines for children and 
any collateral effect on the aut horisation of medicines for othe r populations. They would also 
provide a measure of the fi nancial impacts on the EMEA. 
Prospective measurement of the costs to industry and on the price of medicines is not 
proposed as such measurement lends itself better to a post-hoc study.  
Section 4 of the extended impact assessment poi nts out that the impact, both financial and 
social, of improved health of the children of Eu rope is very difficult to measure. Unless there 
is major investment in the central collection of indices of EU child health, this difficulty will remain when attempting to measure, in the future, the impact of the draft paediatric Regulation. 
8.2. Arrangements and schedule for the planned evaluation 
The draft paediatric regulation in cludes proposals for: a database of paediatric studies; annual 
reports from the Member States to the Commission on problems encountered with the 
implementation of the draft paediatric regulation;  annual publication of lis ts of companies that 
have benefits from the rewards / incentives or companies that have failed to comply with the 
obligations, and; within six year s of entry into force, a genera l report on experienced acquired 
as a result of the applicati on of the draft paediatric Regu lation, including in particular a 
detailed inventory of all medici nal products authorised for paedia tric use since it came into 
force. 
Through these measures, specif ically proposed in the draf t paediatric Regulation, ex post  
evaluation is already planned. The general report will likely be based on the indices listed in section 8.1. Furthermore, the need for a design ated independent study to support the general 
report should be considered. Such an independ ent study could include within its scope the 
financial and social impacts for which pr ospective data collection is problematic. 
9. ANTI-FRAUD
 MEASURES 
The European Medicines Agency has specific bu dgetary control mechanisms and procedures. 
The Management Board, which comprises repr esentatives of the Member States, the 
Commission and the European Parliament, adop ts the draft budget (Article 57.5) as well as 
the final budget (Article 57.6). The European Cour t of Auditors examines the execution of the 
budget each year (Article 57.9) and the Management  Board gives a discharge to the Director 
regarding the budget (A rticle 57.10). In addition the Agency adopted on 1 June 1999 a 
decision concerning co-operation with the Eu ropean Anti-Fraud Office (EMEA/D/15007/99). 
The Quality Management System applied by the Agency supports a continuous review with 
the intention of ensuring that the correct proc edures are followed and that these procedures 
and policies are pertinent and efficient. Several internal audits are undertaken each year as 
part of this process.