BIZOTTSÁGI SZOLGÁLATI MUNKADOKUMENTUM A KLINIKAI VIZSGÁLATOK FELÜLVIZSGÁLATÁRÓL SZÓLÓ 2001/20/EK IRÁNYELVRE VONATKOZÓ HATÁSVIZSGÁLATI JELENTÉS ÖSSZEFOGLALÓJA amely a következő dokumentumot kíséri Javaslat európai parlamenti és tanácsi rendeletre az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek klinikai vizsgálatairól és a 2001/20/EK irányelv hatályon kívül helyezéséről





BIZOTTSÁGI SZOLGÁLATI MUNKADOKUMENTUM A KLINIKAI VIZSGÁLATOK FELÜLVIZSGÁLATÁRÓL SZÓLÓ 2001/20/EK IRÁNYELVRE VONATKOZÓ HATÁSVIZSGÁLATI JELENTÉS ÖSSZEFOGLALÓJA amely a következő dokumentumot kíséri Javaslat európai parlamenti és tanácsi rendeletre az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek klinikai vizsgálatairól és a 2001/20/EK irányelv hatályon kívül helyezéséről 1. Problémameghatározás 1. A klinikai vizsgálatokról szóló irányelv fogalommeghatározása szerinti klinikai vizsgálatok gyógyszerek emberi felhasználására irányuló vizsgálatok, amelyek keretében a gyógyszerek alkalmazása nem a rendes klinikai gyakorlat szerint, hanem kutatási protokoll alapján történik. A forgalombahozatali engedély iránti kérelmek, valamint az orvosi szaklapokban megjelenő publikációk klinikai vizsgálatokból származó adatokon alapulnak. Ezért a klinikai vizsgálatok alapvetően fontosak a gyógyszerfejlesztés és az egészségügyi ellátás javítása érdekében. 2. A klinikai vizsgálatokat a klinikai vizsgálatokról szóló 2001/20/EK irányelv szabályozza. Az irányelv legfőbb célja a vizsgálati alanyok biztonságának és jogainak, valamint a klinikai vizsgálat során szerzett adatok megbízhatóságának és megalapozottságának biztosítása. 3. A klinikai vizsgálatokról szóló irányelvet valamennyi érdekelt fél (a betegektől a kutatókon át az ágazatig) részéről bírálat érte amiatt, hogy jelentősen visszaesett az Unión belül a betegközpontú kutatás és a hozzá kapcsolódó vizsgálatok iránti érdeklődés. Az EU-ban kérelmezett klinikai vizsgálatok száma a 2007-es 5028-ról 2010-ben 4400-ra csökkent. Ez a tendencia nagymértékben csökkenti Európa versenyképességét a klinikai kutatások területén, ami negatív hatást gyakorol az új és innovatív kezelések és gyógyszerek fejlesztésére. A főbb észlelt problémák az alábbiakat érintik: 4. Klinikai vizsgálatok iránti kérelmek külön időben történő benyújtása, eltérő értékelései, valamint a szabályozás nyomon követése: A klinikai vizsgálatok engedélykötelesek (benyújtás és értékelés) és szabályozási nyomon követést/felügyeletet igényelnek. Az ugyanazon klinikai vizsgálatra vonatkozó engedély iránti kérelem benyújtását, értékelését és a szabályozási nyomon követést a különböző tagállamok egymástól teljesen függetlenül végzik. Ráadásul, az egyes tagállamokon belül is két egymástól elkülönülő szervet vonnak be: a nemzeti illetékes hatóságot és egy vagy több etikai bizottságot. Ez a rendszer megnövekedett adminisztratív terhekkel és akadályokkal nehezíti a kutatás elvégzését és késedelmet okoz az innovatív, esetlegesen életmentő kezeléshez való hozzáférésben. 5. A klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos komolyabb nehézségek annak köszönhetők, hogy a szabályozási követelmények nem igazodnak gyakorlati megfontolásokhoz és szükségletekhez: Egy klinikai vizsgálat számos különféle veszélyt jelenthet a betegek biztonságára, leginkább a klinikai vizsgálat tárgyát képező gyógyszerről (vizsgálati készítmény) szerzett tudás és előzetes tapasztalat függvényében. Döntő fontosságú annak figyelembe vétele, hogy a vizsgálati készítmény az EU-ban vagy máshol már engedélyezett-e vagy sem. Mindazonáltal a klinikai vizsgálatokról szóló irányelv nem foglakozik kellő mértékben e különféle veszélyekkel és nem veszi őket kellőképp figyelembe. Ehelyett az irányelvben foglalt kötelezettségek és korlátozások nagyrészt a vizsgálati alany biztonságára vonatkozó kockázatoktól függetlenül alkalmazandók és anélkül, hogy gyakorlati megfontolásokkal és követelményekkel párosulnának. 6. A klinikai vizsgálatok megbízhatósága nemzetközi kutatási környezetben: A klinikai kutatás területe is egyre nemzetközibbé válik, és különösen a felemelkedő gazdaságok felé mutató irányvonalat vesz. A nemzetközi szintű orvostudományi kutatások a részt vevő országok, azok polgárai valamint az egész világon a népegészségügy javát szolgálják. Az orvostudományi kutatások globalizációja azonban kihívást jelent a helyes klinikai gyakorlatnak való megfelelés felügyeletére nézve. 2. A szubszidiaritás elemzése 7. A klinikai vizsgálatokra vonatkozó uniós jogszabályok az Európai Unió működéséről szóló szerződés (EUMSZ) 114. cikkén alapulnak. Az EUMSZ 114. cikke értelmében az Európai Unió megosztott hatáskörrel rendelkezik. 8. A harmonizált szabályok lehetőséget teremtenek arra, hogy a klinikai vizsgálatok eredményeire és megállapításaira hivatkozni lehessen a gyógyszerek unióbeli forgalombahozatali engedélye iránti kérelmekben. Ez döntő fontosságú, mivel gyakorlatilag minden nagyobb klinikai vizsgálatot gyakran egynél több tagállamban végeznek. Ennek a kérdésnek a megvizsgálásához a klinikai vizsgálatokról szóló irányelv uniós szinten meghatározza azokat a kizárólagos szabályokat, amelyeknek a klinikai vizsgálatok szempontjából meg kell felelni. 9. Annak ellenére, hogy a klinikai vizsgálatokra vonatkozó szabályozás összeegyeztethető a szubszidiaritás elvével, vannak olyan, a Szerződések által meghatározott korlátozások, amelyeket a szakpolitikai opciók megfogalmazásakor szem előtt kell tartani: A Szerződés korlátokat szab az etikai szempontok harmonizációja tekintetében (például ilyen a vizsgálati alanytól kapott „beleegyező nyilatkozat” szükségessége). Létezik azonban számos, alapvetően nemzeti szintű tényező, mint például egy vizsgálati alany „törvényes képviselőjének” meghatározására, valamint a vizsgálati alany által elszenvedett károk miatti felelősségre vonásra vonatkozó szabályok. 3. Célkitűzések · 1. célkitűzés: Klinikai vizsgálatok iránti kérelmek benyújtásának, értékelésének, valamint a szabályozási nyomon követésnek modern szabályozási kerete a nemzetközi kutatási környezet figyelembevételével. Ezen az adminisztratív terhek és működési költségek lefaragására, valamint a klinikai vizsgálat elindításában jelentkező késések mérséklésére irányuló működési célkitűzéseket értjük, amennyiben ezek a késések szabályozásból erednek. · 2. célkitűzés: Szabályozási követelmények, amelyek gyakorlati megfontolásokhoz, korlátozásokhoz és szükségletekhez igazodnak, anélkül hogy veszélyeztetnék a klinikai vizsgálatokban részt vevők biztonságát, jóllétét és jogait, illetve az adatok megalapozottságát. Ezen az alábbi két kulcsfontosságú szabályozási követelménnyel kapcsolatos adminisztratív terhek és működési költségek lefaragására irányuló működési célkitűzést értjük: az éves biztonságossági jelentést és a kötelező biztosítás/kártalanítást. · 3. célkitűzés: A klinikai vizsgálat globális dimenziója kérdésének kezelése a helyes klinikai gyakorlatnak való megfelelés biztosítása során. Ez biztosítja azt a működési célkitűzést, hogy a harmadik országokban lefolytatott klinikai vizsgálatok megfeleljenek a helyes klinikai gyakorlatnak. 4. Szakpolitikai opciók 4.1. 1. célkitűzés — Klinikai vizsgálatok iránti kérelmek benyújtásának, értékelésének, valamint a szabályozási nyomon követés modern szabályozási kerete 4.1.1. 1/1. szakpolitikai opció — Nincs uniós szintű fellépés, a tagállamok önkéntes együttműködése (alapeset) 4.1.2. 1/2. szakpolitikai opció — Egyszeri kérelembenyújtás és tagállamonkénti értékelés 10. Ez a szakpolitikai opció a kérelem uniós szintű informatikai portálon keresztül történő központi benyújtását és az érintett tagállamok ezt követő értékelését foglalná magában. 4.1.3. 1/3. szakpolitikai opció — Etikai szempontokat nem érintő kérdések egyszeri benyújtása közös tagállami értékeléssel 11. Ez a szakpolitikai opció a dokumentumok központi benyújtását és az azt követő közös tagállami értékelést foglalná magában azon tagállamok részéről, amelyekben a klinikai vizsgálatok zajlanak. E szakpolitikai opció értelmében a Bizottság vagy az Ügynökség bevonása (a fent említett egyszeri kérelembenyújtás pontját kivéve) a közös értékelés technikai támogatására és a közös értékelés „segítőjeként” való fellépésre korlátozódna. 4.1.4. 1/4. szakpolitikai opció — Etikai szempontokat nem érintő kérdések egyszeri benyújtása az Ügynökség általi központi értékeléssel 12. Ez a szakpolitikai opció a kérelem központi benyújtását és az azt követő, az Európai Gyógyszerügynökségen (a továbbiakban: Ügynökség) belül felállított és igazgatott tudományos bizottság központi értékelését foglalná magában. 13. Minden érintett tagállam továbbá elfogadna egy, a klinikai vizsgálatok etikai szempontjait tartalmazó nemzeti határozatot. 4.1.5. 1/5. szakpolitikai opció — A jogi forma megválasztása: a klinikai vizsgálatokról szóló irányelv szövegének rendelet formájában történő elfogadása 4.1.6. 1/6. szakpolitikai opció — Az 1/3. szakpolitikai opció (közös értékelés) és az 1/5. szakpolitikai opció (rendelet mint jogi forma) kombinációja 4.2. 2. célkitűzés — Gyakorlati megfontolásokhoz és szükségletekhez igazított szabályozási követelmények 4.2.1. 2/1. szakpolitikai opció — Nincs uniós szintű fellépés (alapeset) 4.2.2. 2/2. szakpolitikai opció — A beavatkozással nem járó vizsgálatok alkalmazási körének szélesítése 14. A klinikai vizsgálatokról szóló irányelvet kizárólag a „beavatkozással járó” vizsgálatokra alkalmazzák, a „beavatkozással nem járó” vizsgálatokra nem. A „beavatkozással nem járó” vizsgálatok azok az engedélyezett gyógyszerekkel végzett vizsgálatok, amelyekhez előzetesen nem rendelnek vizsgálati alanyokat és amelyek esetében további beavatkozásra nem kerül sor. Ez a szakpolitikai opció az utóbbi követelmény (további beavatkozás) megszüntetésével szélesítené a beavatkozással nem járó vizsgálatok alkalmazási körét. Következésképpen a klinikai vizsgálatokról szóló irányelv alkalmazási köre szűkülne. 4.2.3. 2/3. szakpolitikai opció — A „nem kereskedelmi megbízók” kizárása 15. A klinikai vizsgálatokról szóló irányelvben meghatározott követelmények különösen hátrányosak azon megbízók számára, akik nem mindig rendelkeznek a megfelelésükhöz szükséges eszközökkel és forrásokkal. Ez legfőképp a „nem kereskedelmi megbízókra” érvényes. A „nem kereskedelmi megbízók” általában egyetemek, tudományos intézetek, alapítványok vagy jótékonysági szervezetek. Ez a szakpolitikai opció az USA és Japán példáját követné azzal, hogy kizárja a „nem kereskedelmi megbízókat” a klinikai vizsgálatok szabályozásának alkalmazási köréből. 4.2.4. 2/4. szakpolitikai opció — Szabályozási követelmények megszüntetése vizsgálati készítményre vonatkozó ismeretek alapján 16. Ez a szakpolitikai opció megszüntetne bizonyos, engedéllyel rendelkező, jóváhagyott indikációban alkalmazott gyógyszerekkel vagy engedéllyel rendelkező, jól ismert alkalmazásban használt vizsgálati készítményekkel történő klinikai vizsgálatokra vonatkozó szabályozási követelményeket (például a kötelező biztosítást/kártalanítást és a kötelező éves biztonságossági jelentést). 4.2.5. 2/5. szakpolitikai opció — Biztosítás/Szabadon választható „nemzeti kártalanítási mechanizmus” 17. Ez a szakpolitikai opció kizárólag a kötelező biztosítás/kártalanítás esetére vonatkozik. Arra kötelezné a tagállamokat, hogy írjanak elő kártalanítási mechanizmust a területükön végzett klinikai vizsgálatokra vonatkozóan, figyelembe véve a tagállam felelősségre vonhatósággal kapcsolatos jogrendszerét. A megbízók megválaszthatnák, hogy csatlakoznak-e e nemzeti kártalanítási mechanizmushoz. 4.2.6. 2/6. szakpolitikai opció — A 2/4. és a 2/5. szakpolitikai opciók kombinációja 18. Ez a szakpolitikai opció kizárólag a kötelező biztosítás/kártalanítás esetére vonatkozik: Az alacsony kockázatú klinikai vizsgálatokat kivennék a kötelező biztosítási/kártalanítási rendszer kötelezettségi köréből (2/4. szakpolitikai opció). A többi klinikai vizsgálatra már vonatkozna a kötelező biztosítás/kártalanítás (2/5. szakpolitikai opció). 4.3. 3. célkitűzés – A klinikai vizsgálat globális dimenziója kérdésének kezelése a helyes klinikai gyakorlatnak való megfelelés biztosítása során. 4.3.1. 3/1. szakpolitikai opció: A jelenlegi helyzet fenntartása (alapeset) 19. Az „önszabályozás” opciója azt jelentené, hogy a megbízói oldalon továbbra is az önkéntes kötelezettségvállalásra számítanánk annak biztosítása érdekében, hogy a klinikai vizsgálatokat a helyes klinikai gyakorlatnak megfelelően végezzék a harmadik országokban, továbbá a joghatóságukon belül a harmadik országok általi szabályozási felügyeletre és ellenőrző vizsgálatokra, illetve a tagállami ellenőrök által a forgalombahozatali engedély iránti kérelmek keretében végzett ellenőrző vizsgálatokra alapoznánk. 4.3.2. 3/2. szakpolitikai opció: Az átláthatóság növelésével a helyes klinikai gyakorlatra vonatkozó ellenőrző vizsgálatok segítése 20. Ez az opció arra kötelezné a megbízókat, hogy vegyenek nyilvános hozzáférésű nyilvántartásba minden olyan klinikai vizsgálatot, amelynek eredményét a későbbiekben felhasználják klinikai vizsgálat engedélyezése iránti kérelemben vagy gyógyszer forgalombahozatali engedélye iránti kérelemben. Ez lehetővé tenné a végrehajtó hatóságok számára, hogy beleavatkozzanak ezekbe a klinikai vizsgálatokba és ellenőrizzék azokat. Ez erőteljesen ösztönözné a megbízókat arra, hogy megfeleljenek a helyes klinikai gyakorlatnak. 4.3.3. 3/3. szakpolitikai opció: A harmadik országok klinikai vizsgálatra vonatkozó szabályozási rendszerére irányuló ellenőrző vizsgálatok 21. Ez az opció lehetőséget teremt a Bizottság vagy az Ügynökség számára, hogy „rendszerellenőrzési” vizsgálatokat végezzen harmadik országokban annak érdekében, hogy megállapítsa, hogy a klinikai vizsgálatokra vonatkozó szabályozási és végrehajtási rendszerük egyenértékű-e az unióssal. 4.3.4. 3/4. szakpolitikai opció: Az Ügynökség által végzett, a helyes klinikai gyakorlatra irányuló ellenőrző vizsgálatok harmadik országokban 22. E szakpolitikai opció értelmében az Ügynökség vagy a Bizottság felhatalmazást kapna, hogy végezzen ellenőrző vizsgálatokat harmadik országok klinikai vizsgálóhelyein anélkül, hogy a tagállamok önként biztosított ellenőrzési kapacitására számítana. 4.3.5. 3/5. szakpolitikai opció: A 3/2. és a 3/3. szakpolitikai opciók kombinációja 5. Hatásvizsgálat 5.1. 1. célkitűzés — Klinikai vizsgálatok iránti kérelmek benyújtásának, értékelésének, valamint a szabályozás nyomon követésének modern szabályozási kerete 5.1.1. 1/1. szakpolitikai opció: Nincs uniós szintű fellépés, a tagállamok önkéntes együttműködése (alapeset) 23. A társadalmi/egészségügyi hatásokat illetően, az egyes érintett tagállamok klinikai vizsgálatokra vonatkozó egymástól független értékelési eljárásai jelenleg csak egy „patchworköt” adnának ki, ami nem biztosítja szükségképpen az uniós értékelés legmagasabb lehetséges színvonalát. Ugyanaz a klinikai vizsgálat ráadásul különböző változtatásokon és kiigazításokon mehet keresztül az engedélyezési eljárás során. Ezek az eltérések hatással lehetnek a vizsgálat során kapott adatokra. Ha a vizsgálat lefolytatása és elrendezése túlságosan eltér egymástól, a megbízók dönthetnek úgy, hogy visszavonják a klinikai vizsgálatot bizonyos tagállamokban. Ez azt jelenti, hogy az említett tagállamok betegeit megfosztják a klinikai kutatások esetleges előnyeitől ami, a népegészségügyben egyenlőtlenségekhez vezet. 24. A gazdasági hatást illetően, a klinikai vizsgálatokról szóló irányelv megközelítőleg 306 millió EUR adminisztrációs költséggel, és körülbelül 2 200 millió EUR nem adminisztrációs működési költséggel jár évente. 5.1.2. 1/2. szakpolitikai opció — Egyszeri kérelembenyújtás és tagállamonkénti értékelés 25. Az egészség ügyére és a betegek biztonságára gyakorolt hatást illetően semmilyen változás nem lenne a jelenlegi helyzethez képest. 26. A gazdasági hatást illetően ez a szakpolitikai opció 45,5 millió EUR-ra csökkentené az adminisztratív költségeket. Ami azonban a működési költségeket illeti, a helyzet megegyezne az 1/1. szakpolitikai opcióval, minthogy az információk benyújtásánál ez a szakpolitikai opció egy informatikai eszközre korlátozódik. A végrehajtási költségek tekintetében az informatikára vonatkozó egyszeri költség, valamint a működési költségek a technikai megoldások függvényében változnak és az egyszeri költség esetében 1,62-6,3 millió EUR között, míg a működési költségek esetében a 0,34 millió EUR (plusz 0,25 teljes munkaidős egyenérték) és 1,26 millió EUR (plusz 19 teljes munkaidős egyenérték) között mozognak. A követendő technikai megoldás kiválasztása alapvetően ahhoz a döntéshez kapcsolódik, hogy az egyszeri kérelembenyújtási pont az Ügynökségnél vagy a Bizottságnál található. Ez egy későbbi fázisban meghozandó politikai döntés, amelyhez a hatásvizsgálat segítséget nyújt. 5.1.3. 1/3. szakpolitikai opció — Etikai szempontokat nem érintő kérdések egyszeri benyújtása közös tagállami értékeléssel 27. A társadalmi/egészségügyi hatásokat illetően a résztvevők védelme, biztonsága és jogai az alapesethez képes erősödnének, mivel a különböző tagállamok szakértelme összeadódna. A klinikai vizsgálatok lefolytatására irányuló kérelemre adott egységes válasz lehetővé tenné a klinikai vizsgálatok azonos vizsgálati terv alapján történő gyorsabb elindítását, így az alapesetben megállapított egyenlőtlenségek megszüntetését. 28. A gazdasági hatást illetően, ennek a szakpolitikai opciónak nagyjából azonos hatása lenne, mint az 1/2. opciónak. Az adminisztratív költségeket 34,3 millió EUR-ra csökkentené, az alapesethez képest évenkénti 271,7 millió EUR megtakarítással. Ami a működési költségeket illeti, ez a szakpolitikai opció jelentős mértékben csökkentené az EU területén végzett klinikai vizsgálatok lefolytatásának költségeit (a megtakarítások a 440 millió eurós tartományban mozognának). 29. A támogató struktúra méretétől függően az erőforrás-szükséglet 1,5 és 7 teljes munkaidős egyenérték között van. A támogató struktúra léptékének kiválasztása attól a döntéstől függ, hogy ki biztosítja a támogató struktúrát: az Ügynökség vagy a Bizottság. Ez egy későbbi fázisban meghozandó politikai döntés, amelyhez a hatásvizsgálat segítséget nyújt. 5.1.4. 1/4. szakpolitikai opció: Etikai szempontokat nem érintő kérdések egyszeri benyújtása az Ügynökség általi központi értékeléssel 30. A társadalmi/egészségügyi hatásokat illetően ennek a szakpolitikai opciónak az az előnye, hogy bevonja valamennyi tagállamot, ezáltal összegyűjti a szabályozóknál rendelkezésre álló legmagasabb szintű szakértelmet. Ez az opció azonban egy klinikai vizsgálat megkezdésében további késedelemhez vezethet, mivel a kettős jóváhagyási rendszer (nemzeti és uniós szintű) nagy valószínűséggel ellentmondásokhoz vezet, amelyek megoldása további késést okoz. Ezenfelül, az összes tagállam bevonása, beleértve azokat is, amelyek nem feltétlenül érintettek, bonyolultabbá teszi a tárgyalásokat és a megegyezést. Ezenkívül ez a szakpolitikai opció „intézményi folytatólagossághoz” vezetne a klinikai vizsgálatokra vonatkozó engedélyezési eljárástól a gyógyszerfejlesztésen keresztül az előállított készítmény forgalombahozatali engedélyéig bezáróan. Ez magában hordozza annak kockázatát, hogy egy „éleslátó szempárral” lenne kevesebb, amely a fejlesztési eljárás végén az adatokat értékeli a forgalombahozatali engedély iránti kérelmezés során. 31. A gazdasági hatást/költségeket illetően, ez a szakpolitikai opció az adminisztratív költségek 264,2 millió EUR-val történő csökkenéséhez vezetne. Ami a működési költségeket illeti, a hatás hasonló lenne az 1/3. szakpolitikai opcióban foglaltakhoz, vagyis megközelítően 440 millió EUR megtakarítást jelentene. A végrehajtási költségek tekintetében, ezek nagyrészt az Ügynökség kiegészítő szerepéhez kapcsolódnának. Becslések szerint a további személyzeti költségek a 4 000 teljes munkaidős egyenérték tartományában mozognának. 5.1.5. 1/5. szakpolitikai opció — A jogi forma megválasztása — A klinikai vizsgálatokról szóló irányelv szövegének rendelet formájában történő elfogadása 32. Ez a szakpolitikai opció biztosítaná azt, hogy a tagállamok a klinikai vizsgálat engedélyezése iránti kérelem értékelését ugyanazon szövegre, ne pedig különféle, egymástól elkerülhetetlenül eltérő nemzeti átültető intézkedésekre alapozzák. 5.1.6. 1/6. szakpolitikai opció — Az 1/3. szakpolitikai opció (közös értékelés) és az 1/5. szakpolitikai opció (rendelet mint jogi forma) kombinációja 33. Ebben a szakpolitikai opcióban a közös értékelést (1/3. szakpolitikai opció) megerősítené egy rendelet formájában íródott jogi szöveg (1/5.). Ez segítené a tagállamok között az együttműködést a klinikai vizsgálatok engedélyezése iránti kérelem értékelésében. 5.2. 2. célkitűzés — Gyakorlati megfontolásokhoz és szükségletekhez igazított szabályozási követelmények 5.2.1. 2/1. szakpolitikai opció: Nincs uniós szintű fellépés (alapopció) 34. A kötelező biztosítás/kártalanítás biztosítja, hogy a klinikai vizsgálat okozta kár esetén a vizsgálati alanyok kártalanítást kapjanak — tekintet nélkül a megbízó vagy vizsgáló pénzügyi eszközeire. Az éves biztonságossági jelentés hasznos eszköz lehet a nemzeti illetékes hatóságok, valamint az etikai bizottságok számára a vizsgálati készítmény biztonságossági profiljának felügyeleténél és nyomon követésénél, különösen ha a vegyület még nagyrészt ismeretlen és nem engedélyezett. 35. A kötelező biztosítás/kártalanítás és a biztonságossági jelentés éves költségei 222,8 millió EUR, valamint 7,2 millió EUR adminisztratív költség. Másrészről, megközelítőleg a vizsgálati alanyok 0,025 %-a részesül az igényelt kártérítésben a klinikai vizsgálatokban bekövetkezett kárért. Minden egyes kártérítési igény átlagosan 3 000 és 6 000 EUR közötti összeget jelent. 5.2.2. 2/2. szakpolitikai opció — A beavatkozással nem járó vizsgálatok alkalmazási körének szélesítése 36. A társadalmi/egészségügyi hatásokat illetően, az azonnali hatás az lenne, ha ezeket a vizsgálatokat nemzeti szinten, a tagállamok szabályoznák. Az egyes tagállami intézkedésektől függően ez azt jelentené, hogy a tagállamokban az ilyen típusú kutatásokra szigorúbb vagy enyhébb szabályozás vonatkozna, vagy egyáltalán nem esnének szabályozás alá. A gazdasági hatást/költségeket illetően, ez a szakpolitikai opció a működési költségek terén 16.98 millió EUR, az adminisztratív költségek terén pedig további 219 000 EUR megtakarítást jelentene. 5.2.3. 2/3. szakpolitikai opció — A „nem kereskedelmi megbízók” kizárása 37. A társadalmi/egészségügyi hatásokat illetően, a „nem kereskedelmi megbízó” által vezetett klinikai vizsgálatokban részt vevő vizsgálati alanyok nem részesülnének uniós szintű védelemben. Nem alkalmaznák rájuk az adatok megbízhatóságát és megalapozottságát biztosító uniós szabályokat sem. Ez, anélkül hogy az Európai Unióban a betegek biztonságának és jogainak védelmével, valamint az adatok megbízhatóságával kapcsolatosan engedményeket tennénk, az Unió területén végzett klinikai vizsgálatoknak való egyenlő versenyfeltételek biztosításának tekintetében hatalmas visszalépés lenne. Ez a szakpolitikai opció negatív hatással lenne általában véve a népegészségügyre. A „nem kereskedelmi megbízók” által vezetett klinikai vizsgálatok rendkívül nagy hatással lehetnek a népegészségügyre, mivel az eredményeket közzétehetik, így ebből kifolyólag befolyásolják a kezelési alternatívák kiválasztását és általában magát a kezelést is. 38. A gazdasági hatást/költségeket illetően, ez a szakpolitikai opció működési költségek terén 73,9 millió EUR, az adminisztratív költségek terén pedig további 926 000 EUR megtakarítást jelentene. 5.2.4. 2/4. szakpolitikai opció: Szabályozási követelmények megszüntetése vizsgálati készítményre vonatkozó ismeretek alapján 39. Engedélyezett vizsgálati készítménnyel folytatott klinikai vizsgálatok kockázatot jelentenek a népegészségügyre, azonban ezek általában csak minimálisan magasabb szintűek, mint a rendes ellátásban jelentkezők, ha egyáltalán fennállnak ilyen kockázatok. Ezért a kötelező biztosítás/kártalanítás megszüntetése és az éves biztonságossági jelentés benyújtási kötelezettsége elhanyagolható hatással lenne a vizsgálati alanyok védelmére. Különös tekintettel a biztosításra, ha (nem valószínű) kár következik be, számos kiegészítő típusú biztosítás lenne, mint például az engedélyezett gyógyszer forgalombahozatali engedélye jogosultjának a készítményre vonatkozó felelősségbiztosítása, illetve a kezelőorvos szakmai mulasztására vonatkozó biztosítás. 40. A gazdasági hatást/költségeket illetően, ez a szakpolitikai opció működési költségek terén 34 millió EUR, az adminisztratív költségek terén pedig 438 000 EUR megtakarítást jelentene. 5.2.5. 2/5. szakpolitikai opció — Biztosítás/önkéntes „nemzeti kártalanítási mechanizmus” 41. A nemzeti kártalanítási mechanizmus ugyanolyan kártérítést biztosítana minden vizsgálati alanynak, akit kár ért, mint a klinikai vizsgálatokról szóló irányelv által jelenleg előírt kötelező biztosítás/kártalanítás. 42. A megbízóra vonatkozó adminisztratív és működési költségeket korlátoznák, és jelentős megtakarításokat érnének el az alapesthez képest.Ami a végrehajtási költségeket illeti, minthogy a jóváhagyott kártérítési igények száma nagyon korlátozott, a tagállamok költségeit évi körülbelül 0,817 millió EUR-ra kéne korlátozni. 5.2.6. 2/6. szakpolitikai opció — A 2/4. és a 2/5. szakpolitikai opciók kombinációja 43. A népegészségügyre és a betegek biztonságára gyakorolt hatást illetően a 2/4. és 2/5. szakpolitikai opciókat össze kéne vonni: Az alacsony kockázatú vizsgálatokra egyéb felelősségbiztosítási rendszerek vonatkoznának (termékfelelősség, stb.). Az alacsony kockázatú vizsgálatokon kívüli vizsgálatokra nemzeti kártalanítási rendszerek vonatkoznának. A gazdasági hatást/költségeket illetően, a megtakarítás e szakpolitikai opción belül 0,03 millió EUR-val több lenne, mint a 2/5. szakpolitikai opció esetén. 5.3. 3. célkitűzés: A klinikai vizsgálat globális dimenziója kérdésének kezelése a helyes klinikai gyakorlatnak való megfelelés biztosítása során 5.3.1. 3/1. szakpolitikai opció: A jelenlegi helyzet fenntartása (alapeset) 44. Ez a szakpolitikai opció nem a problémameghatározásban felmerült kérdésekkel foglalkozna. 5.3.2. 3/2. szakpolitikai opció: Az átláthatóság növelésével a helyes klinikai gyakorlatra vonatkozó ellenőrző vizsgálatok segítése 45. Ez a szakpolitikai opció az átláthatóság növelésével hozzájárulna a helyes klinikai gyakorlatnak való megfelelés biztosításához. A megbízóra vonatkozó gazdasági hatás/költségek leginkább a harmadik országokban folytatott klinikai vizsgálatokról szóló információk nyilvános hozzáférésű nyilvántartásba történő benyújtásának adminisztratív költségeiben fognak érződni (megközelítőleg 6,72 millió EUR évente). 5.3.3. 3/3. szakpolitikai opció: A harmadik országok klinikai vizsgálatra vonatkozó szabályozási rendszerére vonatkozó ellenőrző vizsgálatok 46. Ez a szakpolitikai opció hozzájárulna annak biztosításához, hogy az uniós forgalombahozatali engedély iránti kérelmekben említett klinikai vizsgálatokra vonatkozó adatok megbízhatók és megalapozottak legyenek. Megerősítené azt az általános szabályt, miszerint a harmadik országok klinikai vizsgálati adatainak az uniós alapelvekkel egyenértékű elveken nyugvó klinikai vizsgálatokból kell származniuk. 47. A gazdasági hatást/költségeket illetően, a végrehajtási költségek a legjelentősebbek: megközelítően 5 teljes munkaidős egyenérték, valamint megközelítőleg további 76 000 EUR. 5.3.4. 3/4. szakpolitikai opció: Harmadik országokban az Ügynökség által végzett, a helyes klinikai gyakorlatra vonatkozó ellenőrző vizsgálatok 48. Ez a szakpolitikai opció hozzájárulna a harmadik országokban végzett klinikai vizsgálatok során a helyes klinikai gyakorlatnak való megfelelés biztosításához. Mindazonáltal lehetetlenség lenne rendszeres és szisztematikus ellenőrző vizsgálatokat végezni valamennyi vizsgálóhelyen. Ráadásul az ellenőrző vizsgálatokat gyakran a forgalombahozatali engedélyre vonatkozó eljárás keretében, azaz évekkel a klinikai vizsgálatok befejezését követően végzik. 49. Az ehhez szükséges uniós szintű forrás megközelítőleg 1 300 teljes munkaidős egyenérték lenne. 5.3.5. 3/5. szakpolitikai opció: A 3/2. és a 3/3. szakpolitikai opciók kombinációja 50. A szakpolitikai opciók e kombinációja tovább erősítené az egyes szakpolitikai opciók által gyakorolt hatást: az átláthatóság (3/2. szakpolitikai opció) lehetővé teszi a harmadik országok klinikai vizsgálatra vonatkozó szabályozási rendszerének célzottabb ellenőrzését. 6. Az opciók összehasonlítása 6.1. 1. célkitűzés — Klinikai vizsgálatok iránti kérelmek benyújtásának, értékelésének, valamint a szabályozás nyomon követésének modern szabályozási kerete 51. Az alapeset nem elégséges a probléma kezeléséhez. Bár az 1/2. (egymástól független tagállami értékelések), 1/3. (közös tagállami értékelés) és 1/4. szakpolitikai opcióknak (Ügynökség értékelése) van egy közös eleme (az egyszeri kérelembenyújtás), mégis kölcsönösen kizárják egymást. 52. A közös elem, amely az 1/2., 1/3. és 1/4. szakpolitikai opciók része, jelentős mértékben csökkenti az adminisztratív költségeket, amely így hozzájárul a probléma kezeléséhez. 53. Az 1/2. szakpolitikai opció azonban nem kezeli kielégítő módon az ugyanazon klinikai vizsgálat egyes kérdéseinek egymástól független tagállami értékeléseiből adódó problémát. E tekintetben előnyben részesítendők az 1/3. és 1/4. szakpolitikai opciók, melyek nem csak a kérelembenyújtási eljárással, hanem a klinikai vizsgálat engedélyezése iránti kérelmének értékelési eljárásával is foglalkoznak. Az 1/3. és 1/4. szakpolitikai opciók összehasonlítása azt eredményezi, hogy az 1/4. szakpolitikai opció egy elég nehézkes rendszert állít, amelyen belül előfordulhatnak késedelmek. Valamennyi tagállamot bevonja, ami szükségtelen a klinikai vizsgálatok megvalósítása tekintetében. A klinikai vizsgálatok megközelítőleg mindössze 6 %-át folytatják le nyolc, illetve annál több tagállamban. Ezt figyelembe véve aránytalannak tűnik valamennyi tagállam bevonása a klinikai vizsgálatok engedélye iránti kérelmeinek elbírálási eljárásába. Ezenfelül az 1/4. szakpolitikai opcióban szereplő kettős jóváhagyás (EU és nemzeti szintű) még bonyolultabbá teszi a helyzetet, ezt pedig az 1/3. szakpolitikai opcióval el lehetne kerülni. 54. Az 1/3. szakpolitikai opció az 1/4. szakpolitikai opciónál „egyszerűbb” eljárást ír elő. Az eredeti engedélyezésbe csak azokat a tagállamokat vonja be, amelyekben el kell végezni a klinikai vizsgálatot (fel kellene állítani egy olyan mechanizmust, amely lehetővé teszi a részvételt a későbbiekben csatlakozó tagállamok számára). Az 1/3. szakpolitikai opció értelmében a jóváhagyás valószínűleg olcsóbb és gyorsabb, mint az 1/4. szakpolitikai opció esetében. Ez leginkább a tudományos kutatások és a kkv-k szempontjából érdekes. 55. Az 1/5. szakpolitikai opció (rendelet kontra irányelv) nem alternatívát, hanem inkább többletet jelent. Azonos szempontokon nyugvó megközelítést biztosítana a klinikai vizsgálat értékelése és nyomon követése során. 56. Az 1/6. szakpolitikai opció az 1/3. és a 1/5. szakpolitikai opciók kombinációja. Hozzájárul továbbá az 1. célkitűzés eléréséhez azzal, hogy egyetlen jogi keretet biztosít a klinikai vizsgálatok engedélyezésére, amely elősegíti az 1/3. szakpolitikai opcióban előirányzott tagállamok közötti együttműködést. Mindez segít a főként az adminisztratív terhek és késések csökkentésére vonatkozó működési célkitűzést elérni. 6.2. 2. célkitűzés — Gyakorlati megfontolásokhoz és szükségletekhez igazított szabályozási követelmények 57. Az alapeset nem foglakozik a meghatározott problémával. A 2/2. (a beavatkozással nem járó vizsgálatok alkalmazási körének szélesítése) és a 2/3. opció (a „nem kereskedelmi megbízók” kizárása) a szabályozást a tagállamokra bízza. Ráadásul a 2/3. szakpolitikai opciót tekintve, nehéz megérteni, hogy a résztvevők biztonságának és jogainak, valamint az adatok megbízhatóságának és megalapozottságának védelmére kijelölt szabályok miért csak bizonyos típusú megbízókra alkalmazandók és a többiekre miért nem. 58. A 2/4. szakpolitikai opció (szabályozási követelmények megszüntetése vizsgálati készítményre vonatkozó ismeretek alapján) kevesebb megtakarítással jár a megbízók részére, mint a 2/3. szakpolitikai opció. A népegészségügyre és a betegek biztonságára vonatkozóan azonban a 2/3. szakpolitikai opció felett áll, minthogy figyelmen kívül hagy mindenfajta megkülönböztetést a „nem kereskedelmi” és az ágazati megbízók között és egy objektív kritériumra összpontosít: a vizsgálati készítmény engedélyezési státuszára. 59. A 2/5. szakpolitikai opció (nemzeti kártalanítási mechanizmus) hasznos költséghatékony eszköznek bizonyulhat a kötelező biztosítás/kártalanítás egyedi kérdésének kezelésére. 60. A 2/6. szakpolitikai opció a 2/4. és a 2/5. szakpolitikai opciók kombinációja. A kombináció a 2/5. szakpolitikai opción túlmenően csökkenti az adminisztratív terheket anélkül, hogy veszélyeztetné a betegek biztonságát. 6.3. 3. célkitűzés: A klinikai vizsgálat globális dimenziója kérdésének kezelése a helyes klinikai gyakorlatnak való megfelelés biztosítása esetén 61. Az alapeset nem kielégítő. A 3/3. szakpolitikai opciónak (a harmadik országok klinikai vizsgálatra vonatkozó szabályozási rendszerével kapcsolatos ellenőrző vizsgálatok) és a 3/4. szakpolitikai opciónak (a harmadik országokban az Ügynökség által végzett, a helyes klinikai gyakorlatra irányuló ellenőrző vizsgálatok) viszonylag egyforma a hatása a cél elérésének tekintetében, még ha megközelítésük különböző is. Hatásuk jelentősen eltér, ami az uniós szintű forrásokra gyakorolt hatást illeti. A 3/4. szakpolitikai opciót tekintve, a költségvetési megszorítások jelenleg nem teszik lehetővé a 3/4. szakpolitikai opcióval összhangban végzett ellenőrző vizsgálatok számának növelését. A 3/3. szakpolitikai opció hatásvizsgálata mutatja, hogy a 3/4. szakpolitikai opcióban megállapított céloknál több is elérhető, sokkal kevesebb forrás felhasználásával. 62. A 3/2. szakpolitikai opció (a klinikai vizsgálatok nyilvántartásba vételi kötelezettsége) hasznos hozzájárulás lehet a harmadik országokban végzett klinikai vizsgálatok hatékony ellenőrzéséhez. A megbízóra eső teher, amely az adminisztratív költségekre korlátozódik, elfogadható az e szakpolitikai opció által szerzett előnyök fényében. 63. A 3/5. szakpolitikai opció a 3/2. és a 3/4. szakpolitikai opciók kombinációja: Ez a kombináció tovább erősíti a megfelelés ellenőrzésére és biztosítására szolgáló eszközök körét azáltal, hogy célzottabb rendszerellenőrzési vizsgálatokat tesz lehetővé. 7. Javasolt opciók 64. Ami az 1. célkitűzést illeti, az 1/6. szakpolitikai opció a javasolt, mert gyors jóváhagyást tesz lehetővé új, központi bürokrácia felállítása nélkül. Ráadásul ebben a szakpolitikai opcióban a rendeleti jogi forma segíti a tagállamok közötti együttműködést. A 2. célkitűzést tekintve a 2/6. szakpolitikai opció a javasolt, mert jelentősen csökkenti a költségeket (adminisztratív terhek és működési költségek) anélkül, hogy veszélyeztetné a betegek biztonságát. A 3. célkitűzést tekintve a 3/5. szakpolitikai opció a javasolt, mert a forráshatékony rendszerellenőrzési vizsgálatokat jobb átláthatósággal ötvözi, lehetővé téve a célzott ellenőrzéseket. 8. figyelemmel kísérés és értékelés 65. A célkitűzések elérésére vonatkozó fő mutatók az Unióban kérelmezett klinikai vizsgálatok száma, az Unóban végzett nemzetközi klinikai vizsgálatok száma, a jogszabályok által generált klinikai vizsgálati költségek, valamint a klinikai vizsgálatok késedelmes megindítása. Ezt a Bizottság értékeli a klinikai vizsgálatokra vonatkozó uniós adatbázisból származó rendszeres jelentéseken, nyilvános konzultáción, valamint olyan fórumok szervezésén és azokon való részvételen keresztül, ahol a jogszabályokat az érdekelt felek értékelik.