Avainsanat

Tiivistelmä



Avainsanat

1. Jäsenvaltioiden lainsäädännön lähentäminen – Yhtenäinen lainsäädäntö – Ihmisille tarkoitetut lääkkeet – Harvinaislääkkeet – Harvinaislääkkeeksi määrittelemisessä noudatettava menettely

(Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen N:o 141/2000 3 artiklan 1 kohta; komission asetuksen N:o 847/2000 3 artiklan 2 kohta)

2. Jäsenvaltioiden lainsäädännön lähentäminen – Yhtenäinen lainsäädäntö – Ihmisille tarkoitetut lääkkeet – Harvinaislääkkeet – Harvinaislääkkeeksi määrittelemisessä noudatettava menettely

(Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen N:o 141/2000 4 artikla)

3. Jäsenvaltioiden lainsäädännön lähentäminen – Yhtenäinen lainsäädäntö – Ihmisille tarkoitetut lääkkeet – Harvinaislääkkeet – Harvinaislääkkeeksi määrittelemisessä noudatettava menettely

(Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen N:o 141/2000 5 artikla)

Tiivistelmä

1. Harvinaislääkkeistä annetun asetuksen N:o 141/2000 3 artiklan 1 kohdan a alakohdan ensimmäisen alakohdan ja b alakohdan mukaan lääkkeen, jonka harvinaislääkkeeksi määrittelemistä on haettu, rahoittajan on osoitettava, että se on tarkoitettu harvinaisen sairaudentilan diagnosointiin, ehkäisyyn tai hoitoon ja että mainittuun sairaudentilaan ei ole vielä olemassa tyydyttävää luvan saanutta diagnoosi-, ehkäisy- tai hoitomenetelmää. Sitä vastoin mahdollisen lääkkeen, joka on tarkoitettu sellaisen harvinaisen sairaudentilan hoitoon, johon on jo olemassa tällainen tyydyttävä luvan saanut diagnoosi-, ehkäisy- tai hoitomenetelmä, rahoittajan ei ole ainoastaan osoitettava tämän saman 3 artiklan 1 kohdan a alakohdan ensimmäisen alakohdan nojalla, että kyseinen lääke on tosiasiallisesti tarkoitettu harvinaisen sairaudentilan diagnosointiin, ehkäisyyn tai hoitoon, vaan kyseisen 3 artiklan 1 kohdan b alakohdan nojalla myös, että mahdollisesta lääkkeestä on merkittävää etua tällaisesta sairaudentilasta kärsiville potilaille.

Merkittävä etu määritellään siis olemassa olevan ja luvan saaneen hoidon tai lääkkeen kanssa tehtävän vertailevan arvioinnin perusteella. ”Kliinisesti merkityksellistä hyötyä” ja ”suurta vaikutusta potilaan hoitoon”, joihin lääkkeiden harvinaislääkkeiksi määrittelemistä koskevien arviointiperusteiden soveltamista koskevista säännöksistä sekä ”vastaavanlaisen lääkkeen” ja ”kliinisen paremmuuden” käsitteiden määrittelemisestä annetun asetuksen N:o 847/2000 3 artiklan 2 kohdassa olevan merkittävän edun määritelmän mukaan mahdollisesta harvinaislääkkeestä oleva merkittävä etu perustuu, voidaan nimittäin arvioida vain vertaamalla tätä lääkettä jo luvan saaneisiin hoitoihin.

Koska mahdollisesta lääkkeestä, jonka määrittelemistä harvinaislääkkeeksi on haettu, ei ehkä ole juurikaan kliinistä kokemusta, rahoittajan on todennäköisesti osoitettava merkittävä etu oletusten perusteella, joita rahoittajan todisteeksi toimittamien tietojen on tuettava. Ainoastaan unionin säännökset, jotka koskevat harvinaislääkkeeksi määrittelemisen perusteita, ovat merkityksellisiä, joten se, että lääke täyttää toisten valtioiden harvinaislääkkeeksi määrittelemistä koskevat edellytykset, on tässä yhteydessä merkityksetöntä.

(ks. 41–43, 49 ja 57 kohta)

2. Harvinaislääkkeistä annetussa asetuksessa N:o 141/2000 säädetty harvinaislääkkeeksi määrittelemisessä noudatettava menettely on hallinnollinen menettely, jossa suoritetaan monitahoisia tieteellisiä arviointeja, joissa komissiolla on laaja harkintavalta. Näin ollen on sitä suuremmalla syyllä kunnioitettava yhteisön oikeusjärjestyksessä vahvistettuja hallinnollisissa menettelyissä noudatettavia takeita, joihin kuuluu velvoite tutkia huolellisesti ja puolueettomasti kaikki käsiteltävänä olevan tapauksen kannalta merkitykselliset seikat. Tätä velvoitetta ei täytetä asianmukaisesti, jos harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean lausunnon, johon komissio nojautuu, ovat laatineet asiantuntijat, jotka ovat puolueellisia. Yhteisöjen toimielimiä koskeva puolueettomuusvaatimus ulottuu myös asiantuntijoihin, joita on kuultu asiassa. Erityisesti silloin, kun asiantuntijalta pyydetään lausuntoa mahdollisen lääkkeen vaikutuksista, on tärkeää, että hän suorittaa tehtävänsä täysin puolueettomasti. Puolueettomuusvaatimuksesta ei kuitenkaan voida päätellä, että asiantuntijan kuulemiselle harvinaislääkkeeksi määrittelemisessä noudatettavassa menettelyssä olisi oikeudellinen este yksinomaan siksi, että hän on jo antanut lausunnon samasta lääkkeestä toisessa menettelyssä eli jossain unionin jäsenvaltiossa käydyssä kansallisessa menettelyssä.

(ks. 77, 88 ja 93 kohta)

3. Harvinaislääkkeistä annetun asetuksen N:o 141/2000 5 artiklassa säädetylle menettelylle on ominaista, että harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean suorittamalle objektiiviselle ja perusteelliselle tieteelliselle mahdollisten lääkkeiden tehokkuutta koskevalle arvioinnille on annettu keskeinen asema. Koska komissiolla ei ole mahdollisuutta tehdä lääkkeen tehosta ja/tai haitallisuudesta tieteellisiä arviointeja harvinaislääkkeeksi määrittelemisessä noudatettavassa menettelyssä, komitean pakollisen kuulemisen tarkoituksena on antaa komissiolle tieteelliset arviointiperusteet, jotka ovat välttämättömiä, jotta se voi tietoisena kaikista asiaa koskevista seikoista määritellä kansanterveyden korkean suojelun tason varmistamiseksi soveltuvat toimenpiteet. Vaikka tämän komitean antama lausunto ei sido komissiota, sillä on kuitenkin ratkaisevaa merkitystä. Saman asetuksen 5 artiklan 8 kohdan perusteella sitä, että päätös ei olisi komitean lausunnon mukainen, on nimittäin pidettävä poikkeuksellisena tilanteena.

Yhteisöjen tuomioistuinten tehtävänä on harvinaislääkkeeksi määrittelemisen epäämisestä tehtyyn komission päätökseen kohdistuvan laillisuusvalvonnan puitteissa valvoa, että menettelysääntöjä on noudatettu, että komission huomioon ottamat tosiseikat pitävät asiallisesti paikkansa, ettei näitä tosiseikkoja ole arvioitu ilmeisen virheellisesti ja ettei harkintavaltaa ole käytetty väärin.

(ks. 111 ja 112 kohta)