Muutettu ehdotus Euroopan parlamentin ja neuvoston asetukseksi (EY) harvinaislääkkeistä /* KOM/99/0298 lopull. - COD 98/0240 */



Virallinen lehti nro C 177 E , 27/06/2000 s. 0001 - 0010



Muutettu ehdotus EUROOPAN PARLAMENTIN JA NEUVOSTON ASETUKSEKSI (EY) harvinaislääkkeistä PERUSTELUT A. Periaatteet 1. Komissio antoi heinäkuussa 1998 ehdotuksen KOM (1998)0450 -C4-0470/98-98/0240 (COD) Euroopan parlamentin ja neuvoston asetukseksi (EY) harvinaislääkkeistä annettavaksi yhteispäätösmenettelyllä, josta määrätään Euroopan yhteisön perustamissopimuksen 251 artiklassa. Euroopan parlamentti teki ehdotukseen ensimmäisessä käsittelyssä 9. maaliskuuta 1999 useita tarkistuksia. Komissio esitti tuolloin kantansa kaikkiin tarkistuksiin ja ilmoitti, mitkä niistä ovat hyväksyttävissä. Komissio on laatinut tämän muutetun ehdotuksen kyseisten vaiheiden perustella. 2. Komissio on tehnyt ehdotukseen kahdenlaisia muutoksia. Ensinnäkin ehdotukseen on lisätty useita uusia säännöksiä Euroopan parlamentin ensimmäisen käsittelyn perusteella. Suurimmalla osalla näistä pyritään poistamaan moniselitteisyyttä tai kehittämään tiettyä alkuperäisen ehdotuksen ajatusta. Lisäksi joillakin uusilla kohdilla laajennetaan alkuperäistä tekstiä muuttamatta kuitenkaan keskeisiä periaatteita. Toiseksi komissio on hieman muuttanut joitakin sanavalintoja ja muokannut tekstiä, jotta sen ja muun sovellettavan yhteisön lainsäädännön välinen sekä tekstinsisäinen johdonmukaisuus säilyisivät. Näillä muutoksilla otetaan huomioon myös neuvostossa käydyssä alustavassa keskustelussa esiin tulleet seikat. B. Tärkeimpien muutosten selitykset 1. Nimeämisperusteet Tämän ehdotuksen onnistuminen riippuu selkeästä ja puolueettomasta menetelmästä päätettäessä perusteista, joiden mukaan lääke määritellään harvinaislääkkeeksi. Paljon on keskusteltu siitä, pitäisikö perusteiden olla taloudellisia vai epidemiologisia. Muutetussa tekstissä esitetään alkuperäisen ehdotuksen tavoin molempien perusteiden yhdistelmä, jonka mukaan taloudellista perustetta sovelletaan silloin, kun taudin esiintyvyys ei täytä epidemiologisia perusteita. Taloudellisten perusteiden käyttämismahdollisuus on laajennettu tartuntataudeista kaikkiin vaikeisiin ja kroonisiin sairauksiin. Näillä muutoksilla otetaan huomioon Euroopan parlamentin tarkistukset 3 ja 7 sekä tietyt neuvoston alustavissa keskusteluissa esiin tulleet seikat. Lisäksi muutoksilla mahdollistetaan asetuksen soveltaminen muihin vaikeisiin sairauksiin, jotka eivät todennäköisesti kannusta tutkimukseen niiden suhteellisesta esiintyvyydestä huolimatta, sillä niihin kehitetyt hoidot eivät olisi kaupallisesti kannattavia. Tällä noudatetaan erästä asetuksen tavoitetta, joka on "kannattamattomien" lääkkeiden tutkimuksen edistäminen. Kyseisen muutoksen myötä asetus lähenee Yhdysvaltain Orphan drug act -ohjelmaa, jonka mukaan määrittelyssä voidaan käyttää joko taloudellisia tai epidemiologisia perusteita. Tekstiä on laajennettu Euroopan parlamentin tarkistuksen 11 mukaisesti, eli rahoittajien on laadittava vuosikertomukset määritellyn lääkkeen kehittämisestä. 2. "Vastaavanlaisen lääkkeen" ja "kliinisen paremmuuden" määritelmä Tekstistä on poistettu "vastaavanlaisen lääkkeen" määritelmä Euroopan parlamentin tarkistusten 19 ja 20 mukaisesti. Tällä pyritään myös parhaan mahdollisen tieteellisen panoksen saamiseksi ilmaisujen "vastaavanlainen lääke" ja "kliininen paremmuus" tulkintaa koskevien suuntaviivojen kehittämiseen. Kyseinen määritelmä korvataan vaatimuksella, että komission on annettava sekä kyseinen määritelmä että "kliinistä paremmuutta" koskeva määritelmä täytäntöönpanoasetuksen muodossa kuultuaan lääkearviointivirastoa ja sen alaisuudessa toimivaa harvinaislääkkeitä käsittelevää komiteaa ja että kyseisen asetuksen tueksi annetaan yksityiskohtaiset ohjeet. Tämän ansiosta määritelmiä voidaan mukauttaa tarvittaessa tieteelliseen ja tekniseen kehitykseen ja asianomaisia tieteellisiä asiantuntijoita voidaan kuulla ennen lopullisen tekstin hyväksymistä. Kliinistä paremmuutta koskeva ilmaisu on poistettu 3 artiklasta, sillä se on vaikea osoittaa hyvin aikaisessa kehittämisvaiheessa, jolloin lääke yleensä määritellään harvinaislääkkeeksi. Se on korvattu maininnalla, että jos harvinaiseen sairauteen on jo olemassa hoito, sairaudesta kärsiville olisi osoitettava sen merkittävä hyöty. 3. Harvinaislääkkeitä käsittelevää komiteaa koskevat muutokset Euroopan parlamentin tarkistuksen 8 mukaisesti ehdotuksessa ilmaistaan nyt selkeästi, että harvinaislääkkeitä käsittelevä komitea toimii osana lääkearviointivirastoa (jäljempänä 'virasto'). Lisäksi neuvoston keskustelujen perusteella ja sen takaamiseksi, että jäsenvaltiot voivat valita komiteaan parhaat asiantuntijat, ehdotuksesta on poistettu vaatimus, että komitean jäsenet valitaan aseman ja kokemuksen perusteella harvinaisten sairauksien hoidon tai tutkimuksen alalla. Mukaan on otettu osa Euroopan parlamentin tarkistuksesta 9 asianmukaisen ylimääräisen asiantuntija-avun takaamiseksi tarvittaessa. Tämä muutos on muiden virastoon kuuluvien komiteoiden nykyisen käytännön mukainen. Parlamentin tarkistuksen 10 mukaisesti ehdotukseen on lisätty vaatimus vaitiolovelvollisuudesta. Neuvostossa käytyjen keskustelujen seurauksena ehdotukseen on sisällytetty vaatimus kahden kolmasosan enemmistöstä, jos harvinaislääkkeitä käsittelevässä komiteassa ei saavuteta yksimielisyyttä lausunnosta. Lausunnon antamisen määräaika on myös muutettu 60 päivästä 90 päiväksi. Vaikka on tärkeää, että menettely on nopea, alkuperäinen lyhennetty määräaika ei vaikuta perustellulta, sillä lääkeen kehittäminen on määrittelyä haettaessa todennäköisesti vasta alkuvaiheessa. 4. Tekstin laajentaminen tai selkeyttäminen Ehdotukseen on lisätty Euroopan parlamentin tarkistuksissa 4 ja 16 suositellulla tavalla selvennys, jonka mukaan harvinaislääkkeen määrittelyn myötä luotu uusi henkinen omaisuus ei vaikuta muihin teollis- ja tekijänoikeuksiin. Viittaus "komissioon" johdanto-osan 10 kappaleessa on vaihdettu viittaukseksi "yhteisöön" tarkistuksen 5 mukaisesti, jotta kävisi ilmi, että sekä Euroopan komissio että parlamentti pitävät harvinaisia tauteja koskevaa tutkimusta ensisijaisen tärkeänä. "Rahoittajan" määritelmä on laajennettu kattamaan määrittelyä hakevien toimijoiden lisäksi ne, joiden lääke on jo määritelty harvinaislääkkeeksi. Teksti saadaan näin johdonmukaisemmaksi käyttämällä samaa ilmaisua sekä ennen harvinaislääkkeeksi määrittelemistä että sen jälkeen. Ehdotukseen on otettu Euroopan parlamentin tarkistus 13, jonka avulla helpotetaan harvinaislääkkeeksi määriteltyä lääkettä koskevien oikeuksien siirtämistä. Tämä on erityisen tärkeää lääketeollisuuden lukuisten sulautumisten ja rakenneuudistusten vuoksi. Tarkistus 11 sisällytetään ehdotukseen selventämällä, että harvinaislääkkeeksi määrittelemistä koskeva hakemus voidaan tehdä missä tahansa lääkkeen kehittämisvaiheessa ennen markkinoille saattamista koskevan lupahakemuksen jättämistä. Sama koskee mahdollisuutta, jonka mukaan lääkkeen kehittämisvaiheessa voidaan tarkistuksen 14 mukaisesti pyytää apua tutkimussuunnitelman laatimisessa prekliinisiä kokeita varten. Ehdotukseen on lisätty Euroopan parlamentin tarkistus 21, jonka mukaan harvinaislääkkeiksi määritellyt lääkkeet ovat oikeutettuja saamaan tutkimuksen ja teknologisen kehittämisen viidennessä puiteohjelmassa määrättyä pienille ja keskisuurille yrityksille tarkoitettua tutkimustukea. Muutettu ehdotus EUROOPAN PARLAMENTIN JA NEUVOSTON ASETUKSEKSI (EY) harvinaislääkkeistä EUROOPAN PARLAMENTTI JA EUROOPAN UNIONIN NEUVOSTO, jotka ottavat huomioon Euroopan yhteisön perustamissopimuksen ja erityisesti sen 100 a 95 artiklan, ottavat huomioon komission ehdotuksen, ottavat huomioon talous- ja sosiaalikomitean lausunnon, noudattavat EY:n perustamissopimuksen 189 b 251 artiklassa määrättyä menettelyä, sekä katsovat, että (1) joitakin sairauksia ilmenee niin harvoin, että tällaisen sairauden diagnosoimiseen, ehkäisemiseen tai hoitamiseen käytettävän lääkkeen kehittämisestä ja markkinoille saattamisesta aiheutuvia kustannuksia ei saada katettua lääkkeen oletetuilla myyntituloilla; lääketeollisuus ei ole halukas kehittämään tällaista lääkettä tavanomaisessa markkinatilanteessa; tämän vuoksi mainittuja lääkkeitä kutsutaan "harvinaislääkkeiksi", (2) harvinaisia sairauksia sairastavat potilaat ovat oikeutettuja samanlaatuiseen hoitoon kuin muutkin potilaat; tämän vuoksi on tarpeen edistää sitä, että lääketeollisuus tutkii, kehittää ja saattaa markkinoille mainittuja lääkkeitä; harvinaislääkkeiden kehittämistä on edistetty kannustimin Yhdysvalloissa vuodesta 1983 ja Japanissa vuodesta 1993, (3) Euroopan unionissa on toistaiseksi toteutettu vain rajoitettuja toimia niin kansallisella kuin yhteisönkin tasolla harvinaislääkkeiden kehittämisen edistämiseksi; tällainen toiminta on parasta toteuttaa yhteisön tasolla, jotta voidaan hyötyä mahdollisimman laajoista markkinoista ja estää rajallisten voimavarojen hajaantuminen; toiminta yhteisön tasolla on suotavampaa kuin jäsenvaltioiden koordinoimattomat toimenpiteet, jotka voivat johtaa kilpailun vääristymiseen ja yhteisön sisäisen kaupan esteisiin, (4) olisi määriteltävä yksinkertaisesti ja yksiselitteisesti, mitkä harvinaislääkkeet ovat oikeutettuja kannustimiin; asianmukaisin tapa saavuttaa tämä tavoite on ottaa käyttöön avoin yhteisön menettely lääkkeiden määrittelemiseksi harvinaislääkkeiksi, (5) olisi luotava puolueettomat perusteet harvinaislääkkeeksi määrittelemiselle; mainittujen perusteiden olisi perustuttava diagnosoitavan, ehkäistävän tai hoidettavan sairauden esiintyvyyteen; enintään viittä tapausta 10 000 henkilöä kohti pidetään yleensä asianmukaisena rajana; henkeä uhkaavien tai vaikeiden ja kroonisten sairauksien vaikeiden tartuntatautien olisi oltava oikeutettuja kannustimiin, vaikka niiden esiintyvyys olisi enemmän kuin viisi tapausta 10 000 henkilöä kohti, (6) harvinaislääkkeeksi määrittelemistä koskevia hakemuksia tutkimaan olisi perustettava asiantuntijoista koostuva komitea; kyseiseen komiteaan pitäisi lisäksi kuulua kolme komission nimeämää potilasjärjestöjen edustajaa sekä kolme henkilöä, jotka komissio nimeää Euroopan lääkearviointiviraston suosituksesta; Euroopan lääkearviointiviraston olisi oltava vastuussa riittävästä yhteensovittamisesta harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean ja lääkevalmistekomitean välillä, (7) mainittuja sairauksia sairastavat potilaat ansaitsevat samanlaatuiset, yhtä turvalliset ja tehokkaat lääkkeet kuin muutkin potilaat; harvinaislääkkeisiin olisi näin ollen sovellettava tavanomaista arviointimenettelyä; harvinaislääkkeiden kehittämisen rahoittajilla olisi oltava mahdollisuus saada yhteisön lupa; Euroopan lääkearviointivirastolle maksettavista maksuista olisi luovuttava ainakin osittain yhteisön luvan antamisen tai jatkamisen helpottamiseksi; yhteisön talousarviosta olisi korvattava Euroopan lääkearviointivirastolle sen tästä johtuva tulojen pieneneminen, (8) Yhdysvalloissa ja Japanissa saadut kokemukset osoittavat, että tehokkain kannustin saada teollisuus investoimaan harvinaislääkkeiden kehitykseen ja markkinoille saattamiseen on mahdollisuus saada yksinoikeus lääkkeeseen markkinoilla joiksikin vuosiksi, joiden aikana osa investoinneista on mahdollista saada takaisin; neuvoston direktiivin 65/65/ETY 4 artiklan 8 kohdan a alakohdan iii alakohdan mukainen tietosuoja ei ole riittävä kannustin tähän tarkoitukseen; jäsenvaltio ei voi ottaa kyseistä toimenpidettä käyttöön itsenäisesti ilman yhteisön ulottuvuutta, sillä tällainen säännös olisi direktiivin 65/65/ETY vastainen; jos jäsenvaltiot toteuttavat kyseisiä toimenpiteitä hallitsemattomasti, yhteisön sisäiseen kauppaan voi muodostua esteitä, jotka johtavat kilpailun vääristymiseen ja jotka ovat yhtenäismarkkinoiden vastaisia; yksinoikeus lääkkeeseen markkinoilla olisi kuitenkin rajoitettava siihen terapeuttiseen käyttöaiheeseen, jota varten lääke on määritelty harvinaislääkkeeksi ilman, että tämä vaikuttaa voimassaoleviin teollis- ja tekijänoikeuksiin; potilaiden edun suojelemiseksi harvinaislääkkeelle myönnetty yksinoikeus markkinoilla ei saisi estää saattamasta markkinoille vastaavaa lääkettä, joista saattaisi olla sairaudesta kärsiville merkittävää hyötyä, on turvallisempi, tehokkaampi tai muutoin kliinisesti parempi, (9) tässä asetuksessa harvinaislääkkeiksi määriteltyjen lääkkeiden rahoittajilla olisi oltava oikeus hyötyä kaikista yhteisön tai jäsenvaltioiden myöntämistä kannustimista, joilla tuetaan harvinaisten sairauksien diagnosointiin, ehkäisyyn tai hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden tutkimusta tai kehitystä, (10) tutkimuksen ja teknologisen kehittämisen neljänteen puiteohjelmaan (1994-1998) kuuluvasta Biomed 2 -erityisohjelmasta tuettiin harvinaisten sairauksien hoidon tutkimusta, johon kuuluu menetelmiä harvinaislääkkeiden nopeaa kehittämistä varten ja sen selvittäminen, mitä harvinaislääkkeitä Euroopassa on jo saatavilla; tällaisen rahoituksen tarkoituksena oli edistää valtioiden välisen yhteistyön aikaansaamista, jotta harvinaisista sairauksista voitaisiin tehdä perustutkimusta ja kliinistä tutkimusta; harvinaisten sairauksien tutkimus on edelleen yksi yhteisön komission painopistealueista, sillä se on sisällytetty komission tutkimuksen ja teknologisen kehittämisen viidenteen puiteohjelmaan (1998-2002); tällä asetuksella vahvistetaam oikeudellinen kehys, joka mahdollistaa kyseisen tutkimuksen tulosten nopean ja tehokkaan täytäntöönpanon, ja (11) harvinaiset sairaudet on määritelty yhteisön toiminnan ensisijaiseksi alaksi kansanterveyden toimintakehyksessä (KOM(93) 559 lopullinen); komissio on tiedonannossaan harvinaisia sairauksia koskevasta yhteisön toimintaohjelmasta kansanterveyden toimintakehyksessä (KOM(97) 225 lopullinen) päättänyt asettaa harvinaiset sairaudet etusijalle kansanterveysalan politiikassaan; komissio on antanut ehdotuksen Euroopan parlamentin ja neuvoston päätökseksi harvinaisia sairauksia koskevan yhteisön toimintaohjelman hyväksymisestä vuosiksi 1999-2003 kansanterveyden toimintakehyksessä; ohjelmaan kuuluu tiedottamista, harvinaisiin sairauksiin liittyviä väestössä esiintyviä tautiklustereita koskevia ja kyseisten sairauksien potilasjärjestöille annettavaa tukea koskevia toimia; tällä asetuksella toteutetaan yksi kyseisessä toimintaohjelmassa tarkoitetuista tärkeistä kohdista, OVAT ANTANEET TÄMÄN ASETUKSEN: 1 artikla Tavoite Tämän asetuksen tarkoituksena on ottaa käyttöön yhteisön menettely lääkkeiden määrittelemiseksi harvinaislääkkeiksi ja myöntää kannustimia harvinaislääkkeiksi määriteltyjen lääkkeiden tutkimiseksi, kehittämiseksi ja saattamiseksi markkinoille. 2 artikla Soveltamisala ja määritelmät Tässä asetuksessa tarkoitetaan - 'lääkkeellä' ihmisille tarkoitettua lääkettä sellaisena kuin se on määriteltynä direktiivin 65/65/ETY 2 artiklassa, - 'harvinaislääkkeellä' tämän asetuksen edellytysten mukaisesti määriteltyä lääkettä, - 'rahoittajalla' yhteisöön sijoittautunutta oikeushenkilöä tai luonnollista henkilöä, joka hakee lääkkeen määrittelemistä harvinaislääkkeeksi tai jonka lääke on jo määritelty harvinaislääkkeeksi, - 'virastolla' Euroopan lääkearviointivirastoa. 3 artikla Harvinaislääkkeeksi määrittelemisen perusteet 1. Lääke määritellään harvinaislääkkeeksi, jos sen rahoittaja voi osoittaa, että lääke on tarkoitettu sellaisen sairauden diagnosointiin, ehkäisyyn tai hoitoon, jota esiintyy enintään viidellä potilaalla kymmentä tuhatta henkilöä kohti yhteisössä hakemuksen tekoajankohtana, ja että mainittuun sairauteen ei ole olemassa tyydyttävää yhteisössä luvan saanutta diagnoosi-, ehkäisy- tai hoitomenetelmää tai, jos sellainen menetelmä on olemassa, että lääkkeestä on sairaudesta kärsiville merkittävää hyötyä. kyseisen lääkkeen voidaan kohtuudella odottaa olevan turvallisempi, tehokkaampi tai muuten kliinisesti parempi kuin muut lääkkeet. 2. Sen estämättä, mitä 1 kohdassa säädetään, lääke voidaan myös määritellä harvinaislääkkeeksi, jos rahoittaja voi osoittaa, että lääke on tarkoitettu henkeä uhkaavan, tai vaikean invaliditeetin aiheuttavan tai tartuntataudin vaikean ja kroonisen sairauden diagnosointiin, ehkäisyyn tai hoitoon yhteisössä ja että sen markkinoille saattaminen ilman kannustimia ei todennäköisesti antaisi riittävää tuottoa tarvittavien investointien kattamiseksi. 3. Kuultuaan jäsenvaltioita, virastoa ja niitä, joiden etua asia koskee, komissio laatii yksityiskohtaiset ohjeet tämän artiklan soveltamisesta. 4 artikla Harvinaislääkkeitä käsittelevä komitea 1. Perustetaan Euroopan lääkearviointivirastoon harvinaislääkkeitä käsittelevä komitea, jäljempänä 'komitea'. 2. Komitean tehtäviin kuuluu a) tutkia kaikki lääkkeen määrittelemistä harvinaislääkkeeksi koskevat hakemukset, jotka sille jätetään tämän asetuksen mukaisesti, b) neuvoa pyynnöstä komissiota Euroopan unionin harvinaislääkkeitä koskevan politiikan laatimisessa ja kehittämisessä, c) avustaa komissiota kansainvälisissä yhteyksissä harvinaislääkkeisiin liittyvissä asioissa erityisesti Yhdysvaltoihin ja Japaniin ja yhteyksissä potilaiden tukiryhmiin. 3. Komitea koostuu kunkin jäsenvaltion nimeämästä yhdestä jäsenestä, komission nimeämistä, potilasjärjestöjä edustavista kolmesta jäsenestä ja kolmesta edustajasta, jotka komissio nimeää viraston suosituksesta. Komitean jäsenet nimitetään kolmen vuoden toimikaudeksi, joka voidaan uusia. Heidät valitaan asemansa ja kokemuksensa perusteella harvinaisten sairauksien hoidon tai tutkimuksen alalla. He voivat tarvittaessa käyttää asiantuntija-apua. 4. Komitea valitsee puheenjohtajan; puheenjohtajan toimikausi on kolme vuotta ja se voidaan uusia kerran. 5. Komission edustajat ja viraston toimitusjohtaja tai hänen edustajansa saavat osallistua kaikkiin komitean kokouksiin. 6. Virasto huolehtii komitean sihteeristön tehtävistä. 7. Komitean jäseniä vaaditaan vielä tehtäviensä päättymisen jälkeenkin pitämään salassa sellaiset tiedot, joita koskee salassapitovelvollisuus. 5 artikla Harvinaislääkkeeksi määrittelemisen menettely 1. Jotta lääke voidaan määritellä harvinaislääkkeeksi, rahoittajan on tehtävä virastolle sitä koskeva hakemus. virastolle sitä koskeva hakemus missä tahansa lääkkeen kehittämisvaiheessa ennen markkinoille saattamista koskevan lupahakemuksen tekemistä. 2. Hakemukseen on liitettävä seuraavat tiedot ja asiakirjat: a) rahoittajan nimi tai toiminimi ja pysyvä osoite, b) tehoaineen (tehoaineiden) nimi, c) ehdotettu terapeuttinen käyttöaihe, d) osoitus siitä, että hakemukseen voidaan soveltaa 3 artiklan 1 tai 2 kohdassa esitettyjä perusteita. 3. Kuultuaan jäsenvaltioita, virastoa ja niitä, joiden etua asia koskee, komissio laatii yksityiskohtaiset ohjeet harvinaislääkkeeksi määrittelemistä koskevien hakemusten muodosta ja sisällöstä. 4. Virasto tarkistaa, että hakemus on oikein laadittu, ja laatii komitealle yhteenvetokertomuksen. Virasto voi tarvittaessa pyytää rahoittajaa täydentämään hakemukseen liitettyjä tietoja ja asiakirjoja. 5. Virasto varmistaa, että komitea antaa lausuntonsa 90 60 päivän kuluessa oikein laaditun hakemuksen vastaanottamisesta. 6. Lausuntoa laatiessaan komitea pyrkii kaikin keinoin pääsemään yksimielisyyteen. Jos yksimielisyyttä ei saavuteta, lausunto voidaan hyväksyä komitean jäsenten kahden kolmasosan enemmistöllä koostuu jäsenten enemmistön kannasta. Lausunto voidaan hankkia kirjallista menettelyä käyttäen. 7. Kun komitean lausunnossa esitetään, että annetut tiedot eivät vastaa 3 artiklan 1 kohdassa säädettyjä perusteita, virasto ilmoittaa tästä välittömästi rahoittajalle. Rahoittaja voi 30 päivän kuluessa lausunnon vastaanottamisesta tehdä yksityiskohtaisen perustellun valituksen, jonka virasto antaa komitean käsiteltäväksi. Komitea harkitsee seuraavassa kokouksessaan, olisiko lausuntoa tarkistettava. 8. Virasto toimittaa komitean lopullisen lausunnon välittömästi komissiolle, joka antaa sitä koskevan päätöksen kolmenkymmenen päivän kuluessa lausunnon vastaanottamisesta. Jos luonnos päätökseksi ei poikkeuksellisesti ole komitean lausunnon mukainen, päätös tehdään asetuksen (ETY) N:o 2309/93 72 artiklassa säädettyä menettelyä noudattaen. Päätöksestä ilmoitetaan rahoittajalle, ja se annetaan tiedoksi virastolle ja jäsenvaltioiden toimivaltaisille viranomaisille. 9. Harvinaislääkkeiksi määritellyt lääkkeet merkitään yhteisön harvinaislääkkeiden rekisteriin. 10. Rahoittaja toimittaa vuosittain virastolle kertomuksen määritellyn lääkkeen kehittämisestä. 11. Jotta harvinaislääkkeeksi määritelty lääke voidaan siirtää toiselle rahoittajalle, harvinaislääkkeen rahoittajan on tehtävä virastolle sitä koskeva hakemus. Kuultuaan jäsenvaltioita, virastoa ja niitä, joiden etua asia koskee, komissio laatii yksityiskohtaiset ohjeet siirtoa koskevien hakemusten muodosta ja sisällöstä. 6 artikla Tutkimussuunnitelmaa koskevissa asioissa avustaminen 1. Harvinaislääkkeen rahoittaja voi ennen markkinoille saattamista koskevan lupahakemuksen tekemistä pyytää virastolta neuvoa erilaisten kokeiden ja tutkimusten tekemisessä, jotka ovat tarpeen lääkkeen laadun, turvallisuuden ja tehokkuuden osoittamiseksi. 2. Virasto ottaa käyttöön harvinaislääkkeiden kehittämistä koskevan menettelyn, joka kattaa erityisesti a) avustamisen tutkimussuunnitelman laadinnassa prekliinisiä ja kliinisiä tutkimuksia varten lääkkeen kehittämisvaiheessa ja kliinisten tutkimusten seurannassa, b) sääntelyasioita koskevan avun lupahakemuksen sisällön määrittelemisessä neuvoston asetuksen (ETY) N:o 2309/93 6 artiklan mukaisesti. 7 artikla Yhteisön markkinoille saattamista koskeva lupa 1. Harvinaislääkkeen markkinoille saattamisesta vastaava henkilö voi pyytää yhteisöltä lupaa lääkkeen markkinoille saattamiseksi asetuksen (ETY) N:o 2309/93 säännösten mukaisesti ilman, että on välttämätöntä perustella lääkkeen olevan mainitun asetuksen liitteen yhdenkään osan vaatimusten mukainen. 2. Yhteisö myöntää virastolle vuosittain erityisen rahoitusosuuden asetuksen (ETY) N:o 2309/93 57 artiklassa säädetyn rahoitusosuuden lisäksi. Virasto käyttää tätä rahoitusosuutta yksinomaan asetuksen (EY) N:o 2309/93 nojalla vahvistettujen yhteisön sääntöjen mukaisten maksujen kattamiseen. Viraston toimitusjohtaja laatii kunkin vuoden lopussa yksityiskohtaisen kertomuksen erityisen rahoitusosuuden käytöstä. Kunakin vuonna jäljelle jäänyt rahoitusosuuden määrä siirretään ja vähennetään seuraavan vuoden erityisestä rahoitusosuudesta. 3. Harvinaislääkkeelle myönnetty markkinoille saattamista koskeva lupa koskee ainoastaan sellaisia terapeuttisia käyttöaiheita, jotka täyttävät 3 artiklassa asetetut ehdot. Tämä ei rajoita mahdollisuutta hakea erillistä markkinoille saattamista koskevaa lupaa sellaisille muille käyttöaiheille, jotka eivät kuulu tämän asetuksen soveltamisalaan. 8 artikla Yksinoikeus lääkkeeseen markkinoilla 1. Kun harvinaislääkkeelle on annettu markkinoille saattamista koskeva lupa asetuksen (ETY) N:o 2309/93 nojalla tai kun jäsenvaltiot ovat antaneet markkinoille saattamista koskevan luvan direktiivin 65/65/ETY 7 ja 7 a artiklassa tai direktiivin 75/319/ETY 9 artiklan 4 kohdassa säädetyn vastavuoroista tunnustamista koskevan menettelyn mukaisesti ja rajoittamatta henkistä omaisuutta koskevien tai muun yhteisön lainsäädännön määräysten ja säännösten soveltamista, yhteisö ja jäsenvaltiot eivät voi kymmeneen vuoteen hyväksyä toista markkinoille saattamista koskevaa lupahakemusta eivätkä myöntää markkinoille saattamista koskevaa lupaa tai uusia voimassa olevaa markkinoille saattamista koskevaa lupaa vastaavanlaisen lääkkeen osalta samaa terapeuttista käyttöaihetta varten. 2. Määräaika voidaan kuitenkin lyhentää kuuteen vuoteen, jos jäsenvaltio voi viidennen vuoden lopussa osoittaa, että mainittu lääke ei enää täytä 3 artiklassa säädettyjä perusteita tai että mainitusta lääkkeestä perittävä hinta on sellainen, että se mahdollistaa kohtuuttoman voiton. Jäsenvaltion on tällöin aloitettava 5 artiklassa säädetty menettely. 3. Poiketen siitä, mitä 1 kohdassa säädetään ja tämän kuitenkaan estämättä soveltamasta henkistä omaisuutta koskevaa lainsäädäntöä tai muuta yhteisön lainsäädäntöä, markkinoille saattamista koskeva lupa voidaan antaa vastaavanlaiselle lääkkeelle, jolla on sama terapeuttinen käyttöaihe, jos a) alkuperäisen harvinaislääkkeen markkinoille saattamista koskevan luvan haltija on antanut hyväksymisensä toiselle hakijalle tai b) alkuperäisen harvinaislääkkeen markkinoille saattamista koskevan luvan haltija ei pysty toimittamaan riittävää määrää lääkettä taikka c) toinen hakija pystyy osoittamaan hakemuksessaan, että vaikka toinen lääke on vastaavanlainen kuin jo luvan saanut lääke, se on turvallisempi, tehokkaampi tai muutoin kliinisesti parempi kuin jo luvan saanut lääke. 4. Kun yksinoikeus lääkkeeseen markkinoilla päättyy, harvinaislääke poistetaan yhteisön harvinaislääkkeiden rekisteristä. (5) Tässä artiklassa tarkoitetaan "vastaavanlaisella lääkkeellä" lääkettä, joka koostuu - samasta kemiallisesti vaikuttavasta aineesta tai sen vaikuttavasta osasta, mukaan lukien aineen isomeerit ja isomeerien seokset, kompleksit, esterit ja muut ei-kovalentit johdokset, jos viimeksi mainittujen aineiden farmakologiset ja toksikologiset ominaisuudet ovat laadullisesti ja määrällisesti samat kuin alkuperäisellä valmisteella, - biologiselta vaikutukseltaan samanlaisesta aineesta (mukaan lukien aineet, jotka eroavat alkuperäisestä aineesta molekyylirakenteensa, lähtöaineensa ja/tai valmistusmenetelmänsä osalta), jos mainitun aineen farmakologiset ominaisuudet ovat laadullisesti ja määrällisesti samat kuin alkuperäisellä valmisteella, - radiofarmaseuttiselta vaikutukseltaan samanlaisesta aineesta (mukaan lukien aineet, joissa on erilaiset radionuklidit, ligandit, merkitsemispaikat tai molekyylin ja radionuklidin väliset sidosmekanismit), jos diagnostiset ja terapeuttiset käyttöaiheet ovat samat kuin alkuperäisellä valmisteella. 5. Komissio antaa "vastaavanlaisen lääkkeen" ja "kliinisen paremmuuden" määritelmät täytäntöönpanoasetuksessa asetuksen (ETY) N:o 2309/93 72 artiklassa säädettyä menettelyä noudattaen viimeistään yhden vuoden kuluttua tämän asetuksen antamisesta. 6. Kuultuaan jäsenvaltioita, virastoa ja niitä, joiden etua asia koskee, komissio laatii yksityiskohtaiset ohjeet tämän artiklan soveltamisesta täytäntöönpanoasetus mukaan luettuna. 9 artikla Muut kannustimet 1. Tämän asetuksen soveltamisalaan kuuluvat harvinaislääkkeiksi määritellyt lääkkeet ovat oikeutettuja yhteisön ja jäsenvaltioiden kannustimiin, joiden tarkoituksena on edistää harvinaislääkkeiden tutkimusta, kehittämistä ja saatavuutta, ja erityisesti tutkimuksen ja teknologisen kehittämisen viidennessä puiteohjelmassa määrättyyn pienille ja keskisuurille yrityksille tarkoitettuun tutkimustukeen. 2. Jäsenvaltioiden on toimitettava komissiolle kuuden kuukauden kuluessa tämän asetuksen antamisesta yksityiskohtaiset tiedot kaikista toimenpiteistä, joita ne ovat mahdollisesti toteuttaneet harvinaislääkkeiden tutkimuksen, kehittämisen ja saatavuuden edistämiseksi. Mainitut tiedot on saatettava säännöllisesti ajan tasalle. (3) Jäsenvaltioiden on myös harkittava harvinaislääkkeiden markkinoille saattamista koskevista lupahakemuksista perittävien maksujen peruuttamista joko osittain tai kokonaan. (4)3. Komissio julkaisee yhden vuoden kuluessa tämän asetuksen antamisesta yksityiskohtaisen luettelon kaikista yhteisön ja jäsenvaltioiden kannustimista, joiden tarkoituksena on edistää harvinaislääkkeiden tutkimusta, kehittämistä ja saatavuutta. Tämä luettelo on saatettava säännöllisesti ajan tasalle. 10 artikla Yleiskertomus Komissio julkaisee kuuden vuoden kuluessa tämän asetuksen voimaantulosta yleiskertomuksen tämän asetuksen soveltamisesta saaduista kokemuksista. 11 artikla Voimaantulo 1. Tämä asetus tulee voimaan kolmantenakymmenentenä päivänä sen jälkeen, kun se on julkaistu Euroopan yhteisöjen virallisessa lehdessä. 2. Tämä asetus on kaikilta osiltaan velvoittava, ja sitä sovelletaan sellaisenaan kaikissa jäsenvaltioissa. Tehty Brysselissä Euroopan parlamentin puolesta Neuvoston puolesta Puhemies Puheenjohtaja