FI Euroopan unionin virallinen lehti C 242/8

Ohjeet tietyistä Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EY) N:o 141/2000 8 artiklan 2 kohdan soveltamiseen liittyvistä näkökohdista: harvinaislääkkeiden kaupallisen yksinoikeusajan uudelleentarkastelu

(2008/C 242/07)

1. JOHDANTO

Harvinaislääkkeistä 16. joulukuuta 1999 annettu Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) N:o 141/2000 (1) tuli voimaan 28. huhtikuuta 2000. Siinä vahvistetaan yhteisön menettely sen määrittelemiseksi, mitkä lääkkeet ovat harvinaislääkkeitä, ja säädetään harvinaislääkkeiksi määriteltyjen lääkkeiden tutkimista, kehittämistä ja markkinoille saattamista koskevista kannustimista.

Komissio antoi asetuksen (EY) N:o 141/2000 3 artiklan 2 kohdan mukaisesti 27. huhtikuuta 2000 komission asetuksen (EY) N:o 847/2000 (2) lääkkeiden harvinaislääkkeiksi määrittelemistä koskevien arviointiperusteiden soveltamista koskevista säännöksistä sekä ”vastaavanlaisen lääkkeen” ja ”kliinisen paremmuuden” käsitteiden määrittelemisestä.

Heinäkuussa 2003, kun asetusta (EY) N:o 141/2000 oli sovellettu ensimmäiset kolme vuotta, komissio julkaisi tiedonannon (3), jossa esitetään yleisiä huomioita eräistä kyseisen asetuksen soveltamiseen liittyvistä seikoista.

Asetuksen (EY) N:o 141/2000 10 artiklan mukaisesti komission yksiköt hyväksyivät kesäkuussa 2006 yleiskertomuksen (4) asetuksen (EY) N:o 141/2000 soveltamisesta saaduista kokemuksista.

Näissä ohjeissa esitetään yleiset periaatteet ja menettelyt, joiden mukaisesti harvinaislääkkeiden kaupallista yksinoikeusaikaa tarkastellaan uudelleen ja voidaan lyhentää kuuteen vuoteen. Nämä ohjeet saatetaan tarvittaessa ajan tasalle, kun asetuksen (EY) N:o 141/2000 8 artiklan 2 kohdan soveltamisesta on saatu enemmän kokemusta (5).

2. TAUSTAA JA OIKEUSPERUSTA

Lääkkeiden määrittelemistä harvinaislääkkeiksi säännellään asetuksen (EY) N:o 141/2000 3 ja 5 artiklassa. Määrittelyperusteet vahvistetaan 3 artiklan 1 kohdassa, joka kuuluu seuraavasti:

”Lääke määritellään harvinaislääkkeeksi, jos sen rahoittaja voi osoittaa:

a) että lääke on tarkoitettu sellaisen hengenvaarallisen sairaudentilan tai pysyvän invaliditeetin aiheuttavan sairaudentilan diagnosointiin, ehkäisyyn tai hoitoon, jota esiintyy enintään viidellä potilaalla kymmentä tuhatta henkilöä kohti yhteisössä hakemuksen jättämisajankohtana (nk. esiintyvyysperuste), tai että lääke on tarkoitettu hengenvaarallisen, vaikean invaliditeetin aiheuttavan tai vaikean ja kroonisen sairaudentilan diagnosointiin, ehkäisyyn tai hoitoon yhteisössä ja että sen kaupan pitäminen ilman kannustimia ei todennäköisesti antaisi riittävää tuottoa tarvittavien investointien kattamiseksi; ja

b) että mainittuun sairaudentilaan ei ole olemassa tyydyttävää yhteisössä luvan saanutta diagnoosi-, ehkäisy- tai hoitomenetelmää tai, jos sellainen menetelmä on olemassa, että lääkkeestä on merkittävää etua tällaisesta sairaudentilasta kärsiville. (Korostus lisätty).”

Asetuksen (EY) N:o 141/2000 8 artiklan 1 kohdassa säädetään, että jos harvinaislääkkeelle on myönnetty markkinoille saattamista koskeva lupa kaikissa jäsenvaltioissa, yhteisö ja jäsenvaltiot eivät saa kymmeneen vuoteen (6) hyväksyä vastaavanlaisen lääkkeen osalta samaa terapeuttista käyttöaihetta varten toista markkinoille saattamista koskevaa lupahakemusta tai myöntää markkinoille saattamista koskevaa lupaa taikka hyväksyä voimassa olevan markkinoille saattamista koskevan luvan laajentamista koskevaa hakemusta.

Saman asetuksen 8 artiklan 2 kohdassa säädetään, että määräaika voidaan lyhentää kuuteen vuoteen (7), jos viidennen vuoden lopussa voidaan osoittaa, että kyseinen lääke ei enää täytä 3 artiklassa säädettyjä arviointiperusteita, esimerkiksi jos saatavissa olevien tietojen perusteella voidaan osoittaa, että kannattavuus on riittävä ja ettei kaupallinen yksinoikeus ole enää perusteltavissa.

Asetuksen 8 artiklan 5 kohta tarjoaa oikeusperustan sille, että komissio laatii yksityiskohtaiset ohjeet 8 artiklan soveltamiseksi. Tämä ohje täyttää osan vaatimuksesta, sillä se liittyy nimenomaan 8 artiklan 2 kohtaan.

3. YLEISPERIAATTEET 8 ARTIKLAN 2 KOHDAN MUKAISTA TARKASTELUA VARTEN

Asetuksen 8 artiklan 2 kohdassa tarkoitettu tarkastelu käynnistetään, kun jokin jäsenvaltio toimittaa tietoja tietyn lääkkeen määrittelemisestä harvinaislääkkeeksi. Menettelyä ei ole tarkoitus käynnistää järjestelmällisesti kaikkien harvinaislääkkeiksi määriteltyjen valmisteiden kohdalla, vaan jäsenvaltioiden olisi toimitettava tietoja Euroopan lääkevirastolle (jäljempänä ’lääkevirasto’) vain siinä tapauksessa, että niillä on riittävästi näyttöä siitä, etteivät määrittelyperusteet enää täyty. Silloin niiden on ilmoitettava asiasta. Asetuksen 8 artiklan 2 kohdan mukaista tarkastelua on siten pidettävä poikkeustapauksena.

Siinä tapauksessa, että jäsenvaltion toimittamien tietojen perusteella käynnistetään menettely, lääkevirastossa tehdään harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean (jäljempänä ’harvinaislääkekomitea’) toteuttama arviointi asetuksen (EY) N:o 141/2000 5 artiklan 4–8 kohdassa vahvistettua menettelyä noudattaen. Harvinaislääkekomitea antaa lausunnon siitä, olisiko lääkkeen kaupallinen yksinoikeus pidettävä voimassa vai olisiko sitä lyhennettävä. Kaikkia tarkasteltavan lääkkeen terapeuttisia käyttöaiheita, jotka kuuluvat saman harvinaislääkkeeksi määrittelyn piiriin, arvioidaan samassa menettelyssä.

Harvinaislääkekomitean arvio kaupallisesta yksinoikeudesta perustuu ensimmäisessä vaiheessa samoihin perusteisiin, joilla määrittely harvinaislääkkeeksi tehtiin asetuksen 3 artiklan mukaisesti. Kaupallisen yksinoikeuden määräaikaa ei lyhennetä kuuteen vuoteen, jos alkuperäiset määrittelyperusteet edelleen täyttyvät viidennen vuoden lopussa. Elleivät ne täyty, harvinaislääkekomitea tarkastelee arviointinsa toisessa vaiheessa lääkettä myös muiden asetuksen (EY) N:o 141/2000 3 artiklan 1 kohdassa tarkoitettujen määrittelyperusteiden suhteen.

Kun tarkastellaan tekijöitä, jotka olisi otettava huomioon määrittelyperusteiden ja asiaan liittyvien asiakirjojen alustavassa arvioinnissa ja arvioitaessa määrittelyperusteita uudelleen ennen myyntiluvan myöntämistä, olisi kohdassa 5 annettuja ohjeita tulkittava yhdessä voimassa olevien säännösten ja ohjeiden kanssa. Kyseisiä tekijöitä ja asiakirjoja sovelletaan vastaavasti myös tarkasteltaessa kaupallisen yksinoikeuden määräaikaa. Ne perustuvat erityisesti seuraaviin:

— asetus (EY) N:o 847/2000 sekä edellä mainittu komission vuonna 2003 antama tiedonanto, joissa on erinäisiä sääntöjä määrittelyperusteiden arviointiin,

— ohjeet, jotka liittyvät harvinaislääkkeeksi määrittelemistä koskevan hakemuksen muotoon ja sisältöön sekä määrittelyn siirtämiseen rahoittajalta toiselle (8). Ohjeissa on käytännön opastusta määrittelyperusteiden täyttymistä perustelevan asiakirja-aineiston kokoamiseen.

Lausunnon saatuaan komissio tekee päätöksen noudattaen asetuksen (EY) N:o 141/2000 5 artiklan 8 kohdassa vahvistettua menettelyä. Jos päätöksellä lyhennetään kaupallista yksinoikeutta, kyseinen lääke poistetaan yhteisön harvinaislääkkeiden rekisteristä asetuksen (EY) N:o 141/2000 5 artiklan 12 kohdan mukaisesti.

Lääkevirasto ja komissio tekevät harvinaislääkkeestä arvioinnin tavallisesti silloin, kun viides vuosi siitä kun lääkkeelle on myönnetty myyntilupa kaikissa jäsenvaltioissa lähenee loppuaan. Jos lääkkeen harvinaislääkeasema arvioinnin perusteella säilytetään, kaupallisen yksinoikeuden kuudennen vuoden ja päättymisen välillä ei ole määrä tehdä muita arviointeja.

4. JÄSENVALTION TOIMITTAMAT TIEDOT

Asetuksen (EY) N:o 141/2000 8 artiklan 2 kohdassa säädetään, että jäsenvaltion on ilmoitettava lääkevirastolle, jos yhtä tai useampaa perustetta, jolla kaupallinen yksinoikeus on myönnetty, ei enää voida täyttää.

Asetuksen (EY) N:o 141/2000 8 artiklan 2 kohdan mukaan kaupallisen yksinoikeuden määräaikaa voidaan lyhentää, jos sitä varten esitetään asianmukainen näyttö määräajan viidennen voimassaolovuoden lopussa. Jotta jäsenvaltioiden toimittamia tietoja voitaisiin käsitellä tässä aikataulussa, jäsenvaltioita kehotetaan toimittamaan kyseiset tiedot kaupallisen yksinoikeuden määräajan neljännen vuoden loppuun mennessä.

Asianomaisen jäsenvaltion olisi perusteltava epäilynsä ja osoitettava asianmukaisilla tiedoilla syy siihen, ettei yksi tai useampi kyseisen harvinaislääkkeen alkuperäisistä määrittelyperusteista enää välttämättä täyty. Valmistellessaan lääkevirastolle toimitettavia tietoja jäsenvaltio voi käyttää lääkeviraston hallussa olevia tietoja, jotka esitettiin alkuperäisen määrittelyn tueksi.

5. LÄÄKEVIRASTON TEKEMÄ ARVIOINTI

Kun lääkevirasto on saanut yhdeltä tai useammalta jäsenvaltiolta tietoja asetuksen (EY) N:o 141/2000 8 artiklan 2 kohdan mukaisesti, se ilmoittaa siitä komissiolle ja myyntiluvan haltijalle ennen arviointimenettelyn aloittamista. Myyntiluvan haltijalle on ilmoitettava ne jäsenvaltion esittämät syyt, jonka perusteella se katsoo, ettei yksi tai useampi kaupallisen yksinoikeuden myöntämisessä käytetty määrittelyperuste enää välttämättä täyty. Myyntiluvan haltijalle on annettava mahdollisuus ilmaista näkökantansa ja toimittaa asianmukaisia tietoja kirjallisesti. Harvinaislääkekomitea voi myös pyytää haltijan kuultavakseen.

Harvinaislääkekomitea antaa arviointinsa perusteella lausunnon siitä, olisiko lääkkeen harvinaislääkeasema säilytettävä vai ei. Arvioinnissaan komitea tarkastelee määrittelyperusteita pohjautuen käytettävissään olevaan näyttöön, erityisesti siihen, jonka se on saanut rahoittajalta ja ilmoituksen tehneeltä jäsenvaltiolta. Jos komitea ei pysty näytön perusteella selvittämään kohtuullisella varmuudella, täyttyvätkö määrittelyperusteet vai eivät, se suosittelee, ettei kaupallisen yksinoikeuden määräaikaa lyhennetä.

Arviointi on kaksivaiheinen. Ensimmäisessä vaiheessa (ks. kohta 5.1) harvinaislääkekomitea tarkastelee alkuperäisiä määrittelyperusteita. Jos perusteet täyttyvät edelleen, komitea antaa lausunnon, jossa se suosittelee, että kaupallisen yksinoikeuden määräaikaa ei lyhennetä.

Jos alkuperäiset perusteet eivät enää täyty, siirrytään toiseen vaiheeseen (ks. kohta 5.2), jossa harvinaislääkekomitea saatuaan tarvittavat tiedot rahoittajalta selvittää, täyttyvätkö muut asetuksen (EY) N:o 141/2000 3 artiklan 1 kohdan mukaiset määrittelyperusteet.

Jos muut asetuksen (EY) N:o 141/2000 3 artiklan 1 kohdan mukaiset määrittelyperusteet täyttyvät, harvinaislääkekomitea antaa lausunnon, jossa se suosittelee, että kaupallisen yksinoikeuden määräaikaa ei lyhennetä.

Jos mikään asetuksen (EY) N:o 141/2000 3 artiklan 1 kohdan mukaisista määrittelyperusteista ei täyty, harvinaislääkekomitea antaa lausunnon, jossa se voi suositella, että kaupallisen yksinoikeuden määräaikaa lyhennetään.

5.1 Ensimmäinen vaihe

Harvinaislääkekomitea tarkastelee alkuperäisiä määrittelyperusteita eli niitä asetuksen (EY) N:o 141/2000 3 artiklan 1 kohdan a ja b alakohdan mukaisia perusteita, joiden perusteella lääke määriteltiin harvinaislääkkeeksi.

5.1.1 Asetuksen (EY) N:o 141/2000 3 artiklan 1 kohdan a alakohdan vaihtoehtoiset perusteet

5.1.1.1 Esiintyvyyden perusteella määritellyt lääkkeet

Kun kyse on lääkkeestä, joka on alun perin määritelty harvinaislääkkeeksi 3 artiklan 1 kohdan a alakohdan ensimmäisen alakohdan mukaisen esiintyvyysperusteen nojalla, lääkevirasto sisällyttää arviointiinsa arvion sairaudentilan harvinaisuudesta sillä hetkellä, kun kaupallista yksinoikeutta tarkastellaan uudelleen.

Kyseisen harvinaisen sairaudentilan esiintyvyys yhteisössä lasketaan samoilla perusteilla kuin harvinaislääkkeeksi määrittelyn yhteydessä.

Rahoittajaa pyydetään toimittamaan kriittinen arvio mahdollisista muutoksista sairaudentilan arvioidussa esiintyvyydessä. Siinä on tarkasteltava myös lääkkeen vaikutusta sairaudentilan esiintyvyyteen verrattuna esiintyvyyden luonnolliseen kehitykseen. Esiintyvyydestä tehtävä arvio voi periaatteessa kasvaa ajan mittaan joko siksi, että esiintyvyys arvioitiin aikaisemmin liian pieneksi (arvio voi esimerkiksi olla tarkempi, kun tietoisuus sairaudentilasta on lisääntynyt), tai siksi että sairaudentilan esiintyvyys on todella lisääntynyt (esim. sairastuvuus- tai eloonjäämisaste kasvaa).

Kaupallista yksinoikeutta ei lyhennetä sillä perusteella, että potilaat pysyvät pitempään elossa lääkkeen ansiosta. Eloonjäämisasteen paranemisesta johtuva sairaudentilan esiintyvyyden lisääntyminen otetaan kuitenkin huomioon silloin, kun taustalla on muu sairaudentilan hallintaan liittyvä edistyminen, joka ei suoraan liity kyseiseen lääkkeeseen, tai sairastuvuusasteen kasvu.

5.1.1.2 Investoinneille saatavan tuoton riittämättömyyden perusteella määritellyt lääkkeet

Kun lääke on alun perin määritelty harvinaislääkkeeksi 3 artiklan 1 kohdan a alakohdan toisen alakohdan perusteella eli siksi, ettei investoinneille saataisi riittävää tuottoa, lääkevirasto käyttää kaupallisen yksinoikeuden tarkastelussa samaa menetelmää kuin harvinaislääkkeeksi määrittelyn yhteydessä.

Harvinaislääkkeeksi määrittelyn yhteydessä selvitetään 3 artiklan 1 kohdan a alakohdan mukaisesti, eikö lääkkeen kaupan pitäminen ilman kannustimia todennäköisesti antaisi riittävää tuottoa tarvittavien investointien kattamiseksi (kursivointi lisätty). Perusteen pohjana on siis ennuste eli se, ettei odotettu tuotto todennäköisesti riittäisi kattamaan tarvittavia investointeja. Peruste täyttyy, jos vaikuttaa epätodennäköiseltä, että rahoittaja olisi valmis tekemään investoinnin, koska odotettu tuotto ei riittäisi kattamaan rahoittajan riskejä.

Kaupallisen yksinoikeuden uudelleentarkastelun yhteydessä sovellettaisiin samoja periaatteita. Peruste täyttyisi siis edelleen, jos lääkkeen kaupan pitäminen ilman kannustimia ei antaisi investoinneille tuottoa, joka riittäisi kompensoimaan rahoittajan jo ottamat tai vielä otettavat riskit. Jos tuotto jää riittämättömäksi vielä sen jälkeen, kun siitä on vähennetty asetuksen mukaisten kannustimien tuoma taloudellinen hyöty, kaupallista yksinoikeutta ei lyhennetä.

5.1.2 Asetuksen (EY) N:o 141/2000 3 artiklan 1 kohdan b alakohdan vaihtoehtoiset perusteet

Kun lääkevirasto tarkastelee 3 artiklan 1 kohdan b alakohdan mukaisia perusteita -tyydyttävän menetelmän puuttuminen tai merkittävä etu, se ottaa huomioon kaikki muutokset, jotka myyntiluvan myöntämisen jälkeen ovat vaikuttaneet sairaudentilasta kärsivien potilaiden hoitoon tai diagnosointiin taikka sairaudentilan ehkäisemiseen.

Rahoittajaa voidaan kaupallisen yksinoikeuden tarkastelun yhteydessä pyytää toimittamaan kriittinen arvio lääkkeestään. Arvioon sisällytetään käytettävissä olevat tiedot, kuten seuraavat:

— mahdollisten vertailututkimusten tulokset,

— kattava ja tasapainotettu kirjallisuustarkastelu,

— markkinatutkimukset,

— potilastutkimukset.

Rahoittajien ei kuitenkaan tarvitse hankkia uutta vertailutietoa, joka koskee sellaista toista hoitoa tai hoitomenetelmää, joka on tullut käyttöön sen jälkeen kun harvinaislääkkeeksi määritellylle lääkkeelle myönnettiin myyntilupa.

5.1.2.1 Tyydyttävän menetelmän puuttumisen perusteella määritellyt lääkkeet

Kun lääke on alun perin määritelty harvinaislääkkeeksi tyydyttävän menetelmän puuttumisen perusteella (3 artiklan 1 kohdan b alakohdan ensimmäinen osa), rahoittajalta voidaan pyytää kriittinen arvio siitä, millainen asema lääkkeellä on kaupallisen yksinoikeuden tarkastelun aikana suhteessa luvan kohteena olevan terapeuttisen käyttöaiheen piiriin kuuluvaan potilaiden hoitoon tai diagnosointiin tai sairaudentilan ehkäisyyn.

5.1.2.2 Merkittävän edun perusteella määritellyt lääkkeet

Kun lääke on alun perin määritelty harvinaislääkkeeksi merkittävän edun perusteella (3 artiklan 1 kohdan b alakohdan toinen osa), rahoittajalta voidaan pyytää tietoja mm. siitä, onko lääkkeestä kaupallisen yksinoikeuden tarkastelun aikana sairaudentilan kannalta edelleen merkittävää etua verrattuna hoito-, ehkäisy- tai diagnoosimenetelmiin.

5.1.3 Harvinaislääkekomitean lausunto

Jos harvinaislääkekomitea päätyy toteamaan, että alkuperäiset määrittelyperusteet täyttyvät edelleen, se suosittelee, että kaupallisen yksinoikeuden määräaikaa ei lyhennetä.

5.2 Toinen vaihe

Jos harvinaislääkekomitea katsoo, etteivät alkuperäiset määrittelyperusteet enää täyty, se antaa rahoittajalle tilaisuuden osoittaa, että kaupallinen yksinoikeus voidaan pitää voimassa muiden asetuksen (EY) N:o 141/2000 3 artiklan 1 kohdassa vahvistettujen perusteiden nojalla. Rahoittajaa pyydetään toimittamaan lääkevirastolle tähän tarvittavat tiedot.

5.2.1 Asetuksen (EY) N:o 141/2000 3 artiklan 1 kohdan a alakohdan vaihtoehtoiset perusteet

Jos alkuperäinen harvinaislääkkeeksi määritteleminen perustui esiintyvyyteen ja todetaan, ettei peruste enää täyty, harvinaislääkekomitea arvioi lääkkeeseen tehdyille investoinneille saadun tuoton kaupallisen yksinoikeuden tarkastelun aikana.

Jos alkuperäinen harvinaislääkkeeksi määritteleminen taas perustui investoinneille saatuun tuottoon ja todetaan, ettei peruste enää täyty, harvinaislääkekomitea arvioi esiintyvyyden kaupallisen yksinoikeuden tarkastelun aikana.

5.2.2 Asetuksen (EY) N:o 141/2000 3 artiklan 1 kohdan b alakohdan vaihtoehtoiset perusteet

Jos alkuperäinen harvinaislääkkeeksi määritteleminen perustui tyydyttävän menetelmän puuttumiseen ja todetaan, ettei peruste enää täyty, harvinaislääkekomitea arvioi lääkkeeseen liittyvän merkittävän edun kaupallisen yksinoikeuden tarkastelun aikana.

Jos alkuperäinen määritteleminen taas perustui merkittävään etuun ja todetaan, ettei peruste enää täyty, vaihtoehtoisia perusteita ei tavallisesti ole. Erityistapauksissa harvinaislääkekomitea kuitenkin arvioisi, eikö kaupallisen yksinoikeuden tarkastelun aikana edelleenkään ole saatavilla tyydyttävää menetelmää. Näin voitaisiin menetellä esimerkiksi silloin, kun harvinaislääkkeeksi määrittelemisen aikana saatavilla ollutta menetelmää ei enää ole käytettävissä.

5.2.3 Harvinaislääkekomitean lausunto

Jos harvinaislääkekomitean arvioinnin toisessa vaiheessa käy ilmi, että vaihtoehtoiset 3 artiklan 1 kohdan a ja b alakohdan mukaiset määrittelyperusteet täyttyvät, harvinaislääkekomitea antaa lausunnon, jossa se suosittelee, että kaupallisen yksinoikeuden määräaikaa ei lyhennetä.

Jos harvinaislääkekomitean arvioinnin ensimmäisen ja toisen vaiheen perusteella käy ilmi, etteivät alkuperäiset eivätkä vaihtoehtoiset 3 artiklan 1 kohdan a ja b alakohdan mukaiset määrittelyperusteet täyty, harvinaislääkekomitea antaa lausunnon, jossa se voi suositella, että kaupallisen yksinoikeuden määräaikaa lyhennetään. Harvinaislääkekomitea tekisi päätöksen siitä, suositteleeko se kaupallisen yksinoikeuden lyhentämistä vai ei, muun muassa sillä perusteella, missä määrin määrittelyperuste ei täyty. Lisäksi komitean olisi harkittava, voitaisiinko kaupallisen yksinoikeuden lyhentämättä jättämistä perustella riittämättömällä kannattavuudella.

6. EUROOPAN KOMISSION PÄÄTÖS

Komissio tekee harvinaislääkekomitean lausunnon perusteella päätöksen siitä, säilytetäänkö kaupallinen yksinoikeus vai lyhennetäänkö sitä. Asetuksen (EY) N:o 141/2000 5 artiklan 8 kohdan mukaisesti päätös tehdään 30 päivänä kuluessa lausunnon vastaanottamisesta.

Asetuksen (EY) N:o 141/2000 5 artiklan 8 kohdan mukaisesti komissio voi poikkeuksellisissa tilanteissa tehdä päätöksen, joka ei ole harvinaislääkekomitean lausunnon mukainen. Tällöin komissio ottaa huomioon asianomaiseen lääkkeeseen liittyvän poikkeuksellisen tilanteen suhteessa asetuksen päätavoitteisiin, jotka ovat harvinaislääkkeiden saatavuuden parantaminen sekä sopivien ja tehokkaiden kannustimien tarjoaminen alalla toteutettavaa tutkimus- ja kehittämistoimintaa varten.

(1) EYVL L 18, 22.1.2000, s. 1.

(2) EYVL L 103, 28.4.2000, s. 5.

(3) EUVL C 178, 29.7.2003, s. 2.

(4) Komission yksiköiden valmisteluasiakirja, 20. kesäkuuta 2006, harvinaislääkkeistä annetun asetuksen (EY) N:o 141/2000 soveltamisesta saaduista kokemuksista ja selvitys saavutetusta kansanterveydellisestä hyödystä — asetuksen (EY) N:o 141/2000 10 artiklaan perustuva asiakirja, SEC(2006) 832, saatavilla osoitteessa:

http://ec.europa.eu/enterprise/pharmaceuticals/orphanmp/doc/orphan_en_06-2006.pdf

(5) Edellä mainitussa komission tiedonannossa vuodelta 2003 esitettiin jo tiettyjä periaatteita kaupallisen yksinoikeuden uudelleenarviointia ja mahdollista lyhentämistä varten (kohta D.4). Asetuksen (EY) N:o 141/2000 soveltamisesta saadun lisäkokemuksen perusteella komissio on kuitenkin kehitellyt tulkintaansa 8 artiklan 2 kohdasta näissä ohjeissa esitetyllä tavalla. Nämä ohjeet ovat näin ollen etusijalla vuoden 2003 tiedonannon kohtaan D.4 nähden.

(6) Lastenlääkkeistä sekä asetuksen (ETY) N:o 1768/92, direktiivin 2001/20/EY, direktiivin 2001/83/EY ja asetuksen (EY) N:o 726/2004 muuttamisesta 12. joulukuuta 2006 annetun Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EY) N:o 1901/2006 (EUVL L 387, 27.12.2006, s. 1) 37 artiklassa säädetään, että jos kyse on harvinaislääkkeeksi määritellystä lääkkeestä ja lastenlääkeasetuksessa vahvistetut erityiset perusteet täyttyvät, asetuksen (EY) N:o 141/2000 8 artiklan 1 kohdassa tarkoitettu kymmenvuotiskausi pidennetään 12 vuoteen (palkkio lastenlääkkeitä koskevan tutkimussuunnitelman noudattamisesta).

(7) Asetuksen (EY) N:o 141/2000 8 artiklan 2 kohdassa tarkoitettu lyhennetty määräaika on kuusi vuotta myös silloin, kun kyse on lastenlääkeasetuksen 37 artiklan piiriin kuuluvista tuotteista. Lastenlääkeasetuksen 37 artikla vaikuttaa vain asetuksen (EY) N:o 141/2000 8 artiklan 1 kohdassa tarkoitetun määräajan laskemiseen.

(8) Saatavana osoitteessa:

http://ec.europa.eu/enterprise/pharmaceuticals/orphanmp/index.htm ohjeita päivitetään säännöllisesti.