Talous- ja sosiaalikomitean lausunto aiheesta "Ehdotus Euroopan parlamentin ja neuvoston asetukseksi (EY) harvinaislääkkeistä"



Virallinen lehti nro C 101 , 12/04/1999 s. 0037



Talous- ja sosiaalikomitean lausunto aiheesta "Ehdotus Euroopan parlamentin ja neuvoston asetukseksi (EY) harvinaislääkkeistä" () (1999/C 101/10) Neuvosto päätti 23. lokakuuta 1998 EY:n perustamissopimuksen 100 a artiklan nojalla pyytää talous- ja sosiaalikomitean lausunnon edellä mainitusta ehdotuksesta. Asian valmistelusta vastannut "Työllisyys, sosiaaliasiat, kansalaisuus" -jaosto antoi lausuntonsa 8. joulukuuta 1998. Esittelijä oli Sergio Colombo. Talous- ja sosiaalikomitea hyväksyi 27. 28. tammikuuta 1998 pitämässään 360. täysistunnossa (tammikuun 27. päivän kokouksessa) seuraavan lausunnon. Äänestyksessä annettiin 121 ääntä puolesta, 2 vastaan, ja 3 pidättyi äänestämästä. 1. Johdanto 1.1. Pitkän valmisteluvaiheen jälkeen komissio on tehnyt ehdotuksen asetukseksi, jolla pyritään vastaamaan miljoonia potilaita koskevaan tarpeeseen. Tavoitteena on luoda yhteisössä suotuisat olot harvinaisten sairauksien hoidossa käytettävien lääkkeiden, eli nk. harvinaislääkkeiden tutkimukselle, kehittämiselle ja markkinoille saattamiselle. 1.2. Potilasjärjestöt ovat jo kauan ajaneet harvinaisista sairauksista kärsivien potilaiden asiaa heidän syrjäytymisensä torjumiseksi. Syrjäytymistä ei nykyään enää voi sallia, koska näiltä potilailta puuttuu yhdenvertainen mahdollisuus nauttia jokaiselle kansalaiselle tarkoitetusta perusoikeudesta terveyteen. 1.3. Ehdotus on lisäksi yhtenevä kansanterveyden alan toimintakehyksestä tehdyn päätöksen kanssa. Siinä on harvinaiset sairaudet yksilöity yhdeksi Euroopan unionin ensisijaisista toiminta-aloista (). 1.4. Lääketieteeseen kuuluu tärkeänä osana lääkkeiden jatkuva kehittäminen. Se on vaikuttanut myönteisesti elämänlaatuun ja pituuteen, ja siksi ei voida hyväksyä tilannetta, jossa osa väestöstä syrjäytyy kehityksestä. 1.5. Lääketeollisuus ei ole kiinnostunut huolehtimaan näiden potilaiden tarpeista, koska sen valintoja ja tutkimusohjelmia ohjaavat taloudellisen voitontavoittelun lait, jotka noudattavat markkinoiden koon logiikkaa. 1.6. Toisaalta on kuitenkin ymmärrettävää, etteivät pysyvästi pieneen potilaskantaan perustuvat suppeat markkinat kiinnosta teollisuutta, joka odottaa tuottoa uuden lääkkeen edellyttämään tutkimukseen ja kehitystyöhön tehdyille sijoituksille. Nämä kulut ovat nykyään noin 200 miljoonaa ecua (). 2. Ehdotuksen tavoitteet 2.1. Komission asetusehdotus perustuu EY:n perustamissopimuksen 100 a artiklaan, ja sen ensisijaisena tavoitteena on luoda olosuhteet, jotka kannustavat lääketeollisuutta ja sen tutkimuskeskuksia vastaamaan riittävällä tavalla harvinaisten sairauksien asettamaan haasteeseen, kuten Yhdysvalloissa ja Japanissa on tehty jo vuosia. 2.2. Ehdotuksen kaksi pääkohtaa ovat: yhdenmukaisten kriteerien määrittely ja yhdenmukaisen menettelyn luominen harvinaislääkkeiden määrittämiseksi; harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden tutkimusta, kehittämistä ja markkinoille saattamista edistävien kannusteiden luominen. 2.3. Harvinaislääkkeiden määrittelystä ehdotuksessa eritellään kaksi toisistaan poikkeavaa perustetta: Epidemiologinen peruste, joka liittyy esiintyvyyteen ja koskee sairauden yleisyyttä tietyssä populaatiossa. Asetusehdotuksen mukaan perustetta sovelletaan, mikäli yhteisön väestössä kymmentä tuhatta henkilöä kohti sairaus on enintään viidellä potilaalla ja mikäli sairauteen ei todistetusti ole olemassa tyydyttävää hoitomenetelmää. Taloudellinen peruste, joka liittyy oletukseen, että hengenvaarallisen tai vaikeasti vammauttavan tartuntataudin hoitoon tarvittavan lääkkeen markkinoille saattaminen yhteisössä tuottaa todennäköisesti taloudellista tappiota. 2.4. Kannustinjärjestelmälle asetusehdotuksessa esitetään seuraavia tukimuotoja: Yhteisö takaa harvinaislääkkeiksi määritellyille lääkkeille keskitetyllä lupamenettelyllä pääsyn koko yhteisön markkinoille, ja tärkeimpänä kannustimena on kymmenvuotinen yksinoikeus yhteisön markkinoilla. Yksinoikeutta voidaan rajoittaa "lyhentämissäännöksellä" () sekä potilaiden etuihin ja kansanterveyden sanelemiin vaatimuksiin perustuvilla toimilla (). Keskitetystä lupamenettelystä aiheutuvat kulut maksetaan näiden lääkkeiden osalta osittain tai kokonaan yhteisön talousarviosta. Tuetaan PO XII:n määrittelemiä yhteisön erityisohjelmia samalla tavalla kuin "Biolääketiede ja terveys (Biomed 2)" -ohjelmassa ja viidennen tutkimuksen ja teknologisen kehittämisen puiteohjelman (1998 2002) ensimmäisessä erityisohjelmassa "Elämänlaatu ja luonnonvarojen hallinta" esitetään. Lisäksi tukea annetaan PO V:n harvinaisia sairauksia koskevasta toimintaohjelmasta. 2.5. Harvinaislääkkeiden määrittämisessä on tarkoituksenmukaista hyödyntää asetuksella (ETY) N:o 2309/93 () luotuja rakenteita, erityisesti Euroopan lääkearviointivirastoa (EMEA). Lontoossa sijaitsevalla lääkearviointivirastolla, jonka toimintaa talous- ja sosiaalikomitea on seurannut sen perustamisesta lähtien, on varmasti omasta takaa tähän tarvittavat rakenteet ja ammattitaito. 2.6. Harvinaislääkkeeksi määrittelemisestä vastaa ehdotuksen mukaan lääkearviointiviraston yhteydessä toimiva ja tarkoitusta varten perustettu pysyvä komitea. Se koostuu jäsenvaltioiden nimeämistä harvinaisiin sairauksiin liittyvän kokemuksensa perusteella valituista asiantuntijoista. Heidän lisäkseen komissio nimeää kuusi jäsentä, joista kolme edustaa potilasjärjestöjä ja kolme on valittu lääkearviointiviraston suosituksesta. 3. Yleistä 3.1. Johdanto 3.1.1. TSK kannattaa komission ehdotusta ja on samaa mieltä asetuksen perusperiaatteista ja tavoitteista. Lukuun ottamatta jäljempänä esitettäviä huomautuksia, myönteinen kanta perustuu käsitykseen siitä, että asetus on tärkeä solidaarisuuden osoitus niitä potilaita kohtaan, jotka eivät pääse hyötymään lääketieteen kehityksestä vain siksi, että heidän sairautensa on harvinainen. 3.1.2. Mikäli 3 artiklan perusteet täyttyvät, on komiteasta näin ollen paikallaan, että harvinaislääkkeen määritelmää laajennetaan kattamaan muiden indikaatioiden perusteella luvan saaneiden vaikuttavien aineiden erityisindikaatiot sekä yhteisössä tavattavien vammauttavien, kroonisten tai mahdollisesti potilaiden henkeä uhkaavien sairauksien hoidossa käytettävät lääkkeet. 3.1.3. Potilaiden määrän ja siitä johtuvan sijoitusten vähäisen tuoton perusteella on yhteisön mittakaava () komitean mielestä muita sopivampi. Vastaavan tuloksen saavuttaminen pelkästään jäsenvaltiotasolla vaikuttaa vaikealta. Ehdotus antaa jäsenvaltioille kuitenkin mahdollisuuden edistää omia jäsenvaltiokohtaisia aloitteitaan myöntämällä erityisesti tutkimustoiminnalle esim. verohelpotuksia. 3.1.3.1. Siksi komitea kehottaa komissiota laatimaan suosituksen, joka edistäisi kyseisten kannusteiden toteuttamista. 3.1.4. Kuten komitea totesi jo aiheesta "Ehdotus Euroopan parlamentin ja neuvoston päätökseksi harvinaisia sairauksia koskevan yhteisön toimintaohjelman hyväksymisestä vuosiksi 1999 2003 kansanterveyden toimintakehyksessä" antamassaan lausunnossa (), se pitää oikeana sairauden luokittelemista harvinaiseksi, mikäli sen esiintymistiheys koko yhteisön väestössä on enintään viisi tapausta kymmentä tuhatta henkilöä kohti. 3.1.5. Komitea ilmaisee tyytyväisyytensä siihen, että harvinaislääkkeitä käsittelevässä komiteassa on kolme potilasjärjestöjä edustavaa jäsentä, kun otetaan huomioon heidän roolinsa tutkijoiden, teollisuuden ja potilaiden välisinä tiedottajina ja yhdysmiehinä. 3.1.6. Koska joitain harvinaisia sairauksia esiintyy myös muualla maailmassa, voi yhteisön tutkimustoiminnan uudistamisen ansiosta alalla tapahtuva edistys TSK:n mielestä ratkaisevalla tavalla parantaa osaltaan elinoloja myös kehitysmaissa, joissa tutkimukseen ei investoida juuri lainkaan. Tämän toiminnan ansiosta Eurooppa voi osoittaa solidaarisuutta kyseisiä maita kohtaan täysipainoisesti, ja siihen Euroopan tulee tulevaisuudessa pyrkiäkin. 3.1.7. Vaikka komiteankin mielestä ihmiset tulee kiireellisyyssyistä asettaa etusijalle, se toteaa, että tulevaisuudessa on aiheellista käsitellä kysymystä myös eläinlääkkeiden tutkimuksen, kehittämisen ja markkinoille saattamisen kannustamisesta. 3.2. Kannustimet 3.2.1. Tulee tarkkaan arvioida, riittävätkö ehdotus ja siinä mainitut kannustimet tarjoamaan lääketeollisuudelle olosuhteet, joita potilaiden oikeutettuihin odotuksiin vastaaminen edellyttää, ja aktivoimaan perustutkimusta akateemisissa tutkimuskeskuksissa vuorovaikutteisesti teollisuuden piirissä tehtävän soveltavan tutkimuksen kanssa. 3.2.2. Vaikka esitetyt kannustimet edellyttävätkin vielä erityistutkimusohjelmien osalta vahvistusta, ne tarjoavat komitean mielestä nyt jo etuja yrityksille, joiden toiminta liittyy harvinaisiin sairauksiin. Komitea pitää aloitetta ja sen myötä tehtäviä sijoituksia sysäyksenä uusien yritysten ja korkeaa ammattitaitoa vaativien työpaikkojen luomiselle. 3.2.3. Komission ehdotuksen tulisikin sisältää riittävän tasokkaita, tutkimusta ja markkinoille saattamista edistäviä kannusteita, joilla tuettaisiin eurooppalaisen teollisuuden kilpailukykyä, joka tähän asti on kärsinyt harvinaislääkkeitä koskevan lainsäädännön puutteesta. 3.2.4. TSK ilmaisee tyytyväisyytensä 6 artiklaan, jossa säädetään luvanvaraisista kliinisistä kokeista tehtävien tutkimussuunnitelmien laatimisavusta. Lääkkeiden laatu, turvallisuus ja tehokkuus osoitetaan kokeilla luvansaannin edellyttämällä tavalla. Tällainen apu on erityisen arvokasta pk-yrityksille ja tarjoaa potilaille mahdollisuuden saada tarvittavia lääkkeitä mahdollisimman nopeasti. 3.2.5. 8 artiklan 2 kohdan "lyhentämissäännöksen", jolla yksinoikeutta lääkkeen markkinointiin voidaan yhdenkin jäsenvaltion pyynnöstä lyhentää kymmenestä kuuteen vuoteen, ei voida katsoa heikentävän kannusteita. Päinvastoin sitä voidaan pitää erityistoimena, joka tarjoaa suojaa yksinoikeuskauden kuluessa hyvin kannattaviksi osoittautuvilta harvinaislääkkeiltä. 3.2.5.1. Komitea on kuitenkin sitä mieltä, että artiklan viittaus hintoihin voi vaikeuttaa artiklan soveltamista. 3.2.6. Komitean mielestä asetusehdotuksen 8 artiklan 3 kohdan poikkeukset ovat myös oikea keino potilaiden edun ja kansanterveyden vaatimusten toteutumisen takaamiseksi, kun otetaan huomioon, että kyseinen artikla takaa mm. lääkkeiden riittävän saatavuuden ja potilaiden tarpeista huolehtimisen. 3.2.7. Komitea on samaa mieltä siitä, ettei ehtojen täyttäminen automaattisesti anna yksinoikeutta lääkkeen markkinointiin. Luvan myöntämisellä "palkitaan" muita tehokkaampi tutkimustyö. Komitea on myös yhtä mieltä näkemyksestä, ettei terapeuttiselta vaikutukseltaan vastaavan lääkkeen tutkimisen jatkamista saa estää. Tällaiselle lääkkeelle voidaan myöntää lupa, mikäli se osoittautuu käytössä muita turvallisemmaksi ja tehokkaammaksi. 3.3. Voimavarat 3.3.1. Ennen kaikkea on selvitettävä ohjelmaa varten varattujen voimavarojen määrä. On välttämätöntä, että ehdotuksen tavoitetaso vastaa käytettävissä olevia voimavaroja. Ensi näkemältä voimavarat vaikuttavat riittämättömiltä ja siten koko järjestelmän todellisen käynnistämisen kannalta liian vähäisiltä. 3.3.2. Talous- ja sosiaalikomitea kannattaa täysin mahdollisuutta soveltaa keskitettyä menettelyä ja pyrkimystä kannustaa yrityksiä tutkimaan ja kehittämään harvinaislääkkeitä. Komitean mielestä lääkearviointiviraston menettelystä aiheutuvien kulujen tulisi rasittaa yrityksiä mahdollisimman vähän. Tulisikin harkita mahdollisuutta kattaa kyseiset kulut kokonaan yhteisön talousarviosta. 3.3.3. Kun otetaan huomioon, että saatujen kokemusten perusteella suurin osa hakemuksista on peräisin pk-yrityksiltä, olisi komission paikallaan määritellä erityissäännökset, joita noudattaen yksittäiset pk-yritykset tai niiden yhteenliittymät voisivat käyttää mm. viidennen tutkimuksen ja teknologisen kehityksen puiteohjelman varoja. 3.4. Yhdenmukaisuus yhteisön muun politiikan kanssa 3.4.1. Komitea pitää myönteisenä, että asetus muodostaa harvinaisten sairauksien vastaiselle taistelulle kattavan toimintaohjelman, jossa eri pääosastojen toimia (PO III, V ja XII) yhdistellään ja koordinoidaan. "Yhteisön lisäarvon" saavuttamiseksi olisi toivottavaa, että tällainen koordinaatio olisi nykyistä laajempaa ja tehokkaampaa. 3.4.2. Kuten komitea on usein lausunnoissaan todennut, se edellyttää, että komissio sitoutuu asetuksella poistamaan esteet, jotka vielä haittaavat lääkkeiden vapaata liikkuvuutta Euroopan unionissa. 3.4.3. Ennen kaikkea on ryhdyttävä toimiin, että hyvää kliinistä tutkimustapaa koskeva direktiivi () hyväksytään ihmisten käyttöön tarkoitettujen lääkkeiden kliinisten kokeiden osalta ja että direktiiviä ryhdytään soveltamaan jäsenvaltioissa harvinaislääkkeiden koehenkilöinä toimivien tinkimättömän suojelun ja näiden lääkkeiden laadun, turvallisuuden ja tehokkuuden takaamiseksi. 3.4.4. Aiheesta "Hyvä kliininen tutkimustapa" antamansa lausunnon 2.7 ja 3.4.2 kohtien mukaisesti komitea kehottaa ottamaan käyttöön erityismenettelyn, jolla joudutetaan harvinaislääkkeiden kliinisten kokeiden aloittamista ja tutkimussuunnitelmien täydentämistä siten, että kyseiset lääkkeet saadaan potilaiden käyttöön mahdollisimman nopeasti. 4. Erityistä 4.1. 3 artiklan 1 kohta Lisätään loppuun seuraava virke: "Tämä koskee myös tunnettujen vaikuttavien aineiden uusia indikaatioita." 4.2. 3 artiklan 2 kohta Ilmaus "hengenvaarallisen tai vaikeasti vammauttavan tartuntataudin hoitoon" voi olla liian rajoittava ja moniselitteinen. Se esitetäänkin korvattavan ilmauksella "vammauttavan, kroonisen tai potilaan henkeä uhkaavan taudin hoitoon". 4.3. 8 artikla 3 kohta c alakohta Kohdassa on terminologinen ongelma, koska ilmausta "kliinisesti parempi" on liian vaikea tulkita täsmällisesti. 4.4. 8 artikla 5 kohta "Vastaavanlaisen lääkkeen" määritelmä vaikuttaa liian rajoittavalta ja kuitenkin riittämättömältä, jotta käsitteen oikea ja täydellinen määrittely olisi mahdollista. 4.5. Komitea esittää, että kyseiset ilmaukset poistetaan asetusehdotuksesta ja että seuraavassa vaiheessa laaditaan entistä yksityiskohtaisemmat ohjeet, jottei moniselitteinen tai vaikeasti hahmottuva muotoilu vähentäisi asiasta kiinnostuneiden yritysten kiinnostusta. Bryssel 27. tammikuuta 1999. Talous- ja sosiaalikomitean puheenjohtaja Beatrice RANGONI MACHIAVELLI () EYVL C 276, 4.9.1998, s. 7. () EYVL C 388, 31.12.1994; EYVL C 203, 3.7.1997 TSK:n lausunto EYVL C 19, 21.1.1998. () COM(93) 718 final. () 8 artiklan 2 kohdassa säädetään, että määräaikaa voidaan lyhentää kuuteen vuoteen, jos lääke ei enää täytä määrittelyperusteita tai jos lääkkeen hinta mahdollistaa kohtuuttoman voiton. () 8 artiklan 3 kohdassa säädetään, että markkinoille saattamista koskeva lupa voidaan tietyissä tapauksissa antaa vastaavanlaiselle lääkkeelle, jolla on sama terapeuttinen indikaatio. () EYVL L 214, 24.8.1993 TSK:n lausunto EYVL C 269, 14.10.1991. () Ehdotukseen liittyvät yhteisön toimet: 1) TSK:n lausunto EYVL C 388, 31.12.1994; 2) COM(93) 718 final; 3) EYVL C 350, 30.12.1995; 4) EYVL C 230, 26.8.1993 TSK:n lausunto EYVL C 34, 2.2.1994; 5) EYVL C 203, 3.7.1997 TSK:n lausunto EYVL C 19, 21.1.1998; 6) EYVL C 306, 8.10.1997 TSK:n lausunto EYVL C 95, 30.3.1998; 7) KOM(1998) 305 lopull; 8) EYVL L 213, 30.7.1998. () Ehdotus: EYVL C 203, 3.7.1997 TSK:n lausunto EYVL C 19, 21.1.1998. () Ehdotus: EYVL C 306, 8.10.1997 TSK:n lausunto EYVL C 95, 30.3.1998.