FI    FI  EUROOPAN YHTEISÖJEN KOMISSIO 
Bryssel 29.9.2004 
KOM(2004) 599 lopullinen 
2004/0217 (COD)   
Ehdotus 
EUROOPAN PARLAMENTIN JA NEUVOSTON ASETUKSEKSI 
lapsille tarkoitetuista  lääkkeistä sekä as etuksen (ETY) N:o 1768/92, 
direktiivin 2001/83/EY ja asetukse n (EY) N:o 726/2004 muuttamisesta 
(komission esittämä)  
     
{SEK(2004) 1144} 
 
FI 2   FI PERUSTELUT  
1. J OHDANTO JA TAUSTAA  
Kansanterveyteen liittyv ä huoli ja sen syyt 
Lapset ovat muita herkempi väestöryhmä, j oka poikkeaa aikuisista kehitykseltään ja 
fysiologialtaan sekä myös psykologisessa mi elessä. Siksi on erittäin tärkeää kiinnittää 
lääkkeitten tutkimuksessa huomiota ikään ja ke hitysasteeseen. Aikuisten  tilanteesta poiketen 
jopa yli 50 prosenttia Euroopassa lasten hoitoon käyte ttävistä lääkkeistä on sellaisia, joita ei 
ole testattu lasten hoitamisen kannalta eikä hyväksytty tähän tarkoitukseen. Eurooppalaisten 
lasten terveys ja siten myös el ämänlaatu voi siksi kä rsiä siitä, ettei lapsille tarkoitettuja 
lääkkeitä testata eikä hyväksytä nime nomaan tämän käyttöaiheen kannalta. 
Vaikka lapsilla suoritettavat kokeet saattavatkin herättää  huolta, samalla on otettava 
huomioon myös ne eettiset kysymyks et, jotka liittyvät lä äkkeitten antamiseen väestöryhmälle, 
jossa niitä ei ole testatt u, minkä vuoksi niiden vaikutuks ia – niin myönteisiä kuin 
kielteisiäkään – ei tunneta. Lapsilla suor itettaviin koke isiin liittyvien epäilysten 
lievittämiseksi vahvistetaan kliini siä kokeita koskevassa EU-direktiivissä1 erityisiä 
vaatimuksia niiden lasten suojelemiseksi, jo tka osallistuvat kliini siin kokeisiin EU:ssa. 
Asiaan liittyviä toimia: EU:n harvinaislääkeasetus ja lapsille  tarkoitettuja lääkkeitä koskeva 
lainsäädäntö USA:ssa 
Harvinaisten tautien hoitomuotoihin liittyvän tutkimuksen puute sai komission ehdottamaan 
harvinaislääkkeitä käsittelevää asetusta, joka sitten hyväksyttiin joulukuussa 1999. 
Asetuksella on onnistuttu virittämään tutkim usta, jonka perusteella on voitu hyväksyä 
lääkkeitä harvinaisten  sairauksien hoitoon. 
USA:ssa on erityisellä lainsäädä nnöllä kannustettu lapsiin kohdiste ttavien kliinisten kokeitten 
tekemistä. Lainsäädännössä olevilla kannustimilla  ja velvoitteilla on pystytty edistämään 
lapsille suunnattujen lääkkeitten kehittämistä. 
Neuvoston päätöslauselma 
Neuvosto kehotti 14. joulukuuta 2000 anta massaan päätöslauselmassa komissiota 
ehdottamaan kliinistä tutkimusta ja kehitystoimintaa tukevia kannustimia, sääntelytoimenpiteitä tai muita  tukitoimenpiteitä, joilla varmistettaisiin, että sekä uudet 
lastenlääkkeet että jo mar kkinoilla olevat lääkkeet mukautettaisiin täysin lasten 
erityistarpeisiin. 
                                                
 
1 EYVL L 121, 1.5.2001, s. 34. 
 
FI 3   FI 2. T OIMENPITEEN PERUSTELUT  
Tavoite 
Toimenpiteen yleisenä tavoitteena on parantaa eu rooppalaislasten terveytt ä lisäämällä lapsille 
tarkoitettuihin lääkkeisiin liittyvää tutkimusta  ja kehittämistä sekä tällaisten lääkkeitten 
hyväksymistä. 
Päätavoitteena on lisätä lapsille tarkoitettujen lääkkeitten kehittämistä, varmistaa tällaisten 
lääkkeitten tutkimuksen laadukkuus , huolehtia, että lapsille suunna tuille lääkkei lle hankitaan 
asianmukainen juuri tätä tarkoitu sta koskeva hyväksyntä, parantaa  käytettävissä olevia tietoja 
lääkkeitten käytöstä lasten hoi tamiseen sekä saavuttaa nämä tavoitteet ilman turhia lapsilla 
tehtäviä kliinisiä tutkimuksia ja lisäksi täysin kliinisiä kokeita koskevaa EU-direktiiviä noudattaen. 
Soveltamisala, oikeusperusta ja menettely 
Ehdotettu järjestelmä kattaa direktiivin 2001/83/EY  mukaiset ihmisille tarkoitetut lääkkeet. 
Ehdotus perustuu perustamissopimuksen 95 ar tiklaan. Kyseisessä ar tiklassa määrätään 
251 artiklassa kuvatusta yhteispäätösmenettelyst ä, ja se on oikeusperusta 14 artiklassa 
asetettujen tavoitteitten saavutta miselle. Näihin tavoitteisiin kuuluu myös tuotteitten (tässä 
tapauksessa ihmisille tarko itettujen lääkkeitten) vapaa liikkuvuus (14 artiklan 2 kohta). 
Kaikkien lääkkeitten valmistamiseen ja jakeluun liittyvien säännösten perimmäisenä 
tavoitteena on oltava kansanterv eyden suojeleminen. Tavoite on kuitenkin toteutettava siten, 
ettei estetä lääkkeitten vapaata liikkuvuut ta yhteisössä. Amsterdamin sopimuksen 
voimaantulon jälkeen kaikki Euroopan parlam entin ja neuvoston tällä alalla antamat 
säädökset ovat perustuneet kyseiseen 95 artik laan, koska erot lääkkeitä koskevissa 
jäsenvaltioiden laeissa, asetuksissa ja halli nnollisissa määräyksissä tapaavat estää yhteisön 
sisäistä kauppaa ja haitata siten suoraan sisämarkkinoitten toimintaa. Toimenpiteet, joilla edistetään lapsille tarkoite ttujen lääkkeitten kehittämistä  ja hyväksymistä, ovat Euroopan 
tasolla perusteltuja mainittujen esteitten torjumisen tai poistamisen nimissä. 
Toissijaisuus ja suhteellisuus 
Ehdotus perustuu kokemuksiin, jo ita on saatu Euroopassa käytössä olevista lääkealan 
sääntelypuitteista, ja siinä on hyödynnetty USA:ssa käytössä ol evia lastenlääkkeisiin liittyviä 
velvoitteita ja kannustimia sekä EU:n harvinai slääkeasetusta. Käytettä vissä olevien tietojen 
perusteella pidetään epätode nnäköisenä, että nykyiset lastenlääkkeisiin liittyvät 
kansanterveydelliset huolet voitaisiin ratkaista EU:ssa ilman erityisiä säädösjärjestelyjä. 
Lääkealalla sisämarkkinoitten toteuttamiseksi kä yttöön otettuja välineitä  pystytään parhaiten 
hyödyntämään yhteisön toimin. Lastenlääkke itten hyväksyntä on lisäksi koko Eurooppaa 
koskettava kysymys. Jäsenvaltio illa on kuitenkin merkittävä tehtävä ehdotuksen tavoitteitten 
toteuttamisessa. 
 
FI 4   FI Lainsäädännön ja hallintomenettelyjen yksinkertaistaminen 
Kaikki ehdotuksen keskeiset toimenpiteet pe rustuvat lääkkeitten nykyiseen sääntelykehykseen 
tai vahvistavat sitä. Ehdotuksella on suor a yhteys viiteen voimassa olevaan yhteisön 
säädökseen: 6. marraskuuta 2001 annettuun  Euroopan parlamentin ja neuvoston 
direktiiviin 2001/83/EY2 (jolla vahvistetaan puitteet lää kkeitten sääntelylle), 31. maaliskuuta 
2004 annettuun Euroopan parlamentin ja neuvoston asetukseen (EY) N:o 726/20043 (jolla 
perustetaan Euroopan lääkevirasto EMEA ja  vahvistetaan lää kkeitten keskitetty 
hyväksyntämenettely), 4. huhtikuuta 2001 annettuun Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiiviin 2001/20/EY (jolla vahvistetaan pu itteet kliinisten tutkimusten sääntelylle ja 
suorittamiselle yhteisössä), Eu roopan parlamentin ja neuvoston 
asetukseen (EY) N:o 141/2000
4 (jolla vahvistetaan yhteisön järjestelmä lääkkeitten 
määrittelemiseksi harvinaislääkkeiksi ja tällaisten lääkkeitten kehittämistä ja hyväksymistä koskevat kannustimet) sekä 18. kesäkuuta 1992 annettuun neuvoston 
asetukseen (ETY) N:o 1768/92
5 (jolla luodaan lääkkeit ten lisäsuojatodistus). 
Tällä asetusehdotuksella vahvistetaan täsmä lliset oikeudelliset puitteet. Mahdollisesti 
tarvittavat tarkemmat täytäntöönpanosäännökset on tarkoitus antaa komission asetuksella, ja 
ehdotuksen mukaan komissio antaa lisäsäännöks iä yhteistyössä jäsenvaltioiden, EMEAn ja 
asiaan liittyvien tahojen kanssa laadittavina ohjeina. 
Yhdenmukaisuus yhteisön muun politiikan kanssa 
Tarkoituksena on huolehtia toimenpiteen yhdenm ukaisuudesta tutkimuksen ja kehittämisen 
sekä terveyden ja kuluttajansuojan al alla toteutettavan toiminnan kanssa. 
Ulkopuolisten tahojen kuuleminen 
Ehdotuksen tiimoilta on kuultu lukuisia asiaan liittyviä tahoja. Tarkemmat tiedot komission 
järjestämästä kuulemisesta annetaan ehdot uksen liitteenä olev assa laajennetussa 
vaikutustenarvioinnissa. 
Ehdotuksen arviointi: laaj ennettu vaikutustenarviointi 
Komissio on tehnyt ehdotuksesta laajennetun vaikutustenarvioinnin, joka perustuu 
riippumattomassa ulkoisessa selvityksessä kerätty ihin tietoihin. Arvio on ehdotuksen liitteenä. 
3. E HDOTUKSEN ESITTELY  
Seuraavassa kuvataan lyhyest i ehdotuksen päätekijöitä. Tarkempi kuvaus annetaan 
ehdotuksen liitteenä oleva ssa komission selvityksessä. 
                                                 
2 EYVL L 311, 28.11.2001, s. 67. 
3 EUVL L 136, 30.4.2004, s. 1. 
4 EYVL L 18, 22.1.2000, s. 1. 
5 EYVL L 182, 2.7.1992, s. 1. 
 
FI 5   FI Ehdotuksen päätekijät 
Pediatrian komitea 
Ehdotuksen ja sen toimivuuden kannalta keskeisessä asemassa on komitea, jolla on 
asiantuntemusta kaikista lastenlääkkeisiin liittyvistä seikoista. Pediatrian komitea vastaa ennen kaikkea jäljempänä kuvattavien pediatrist en tutkimussuunnitelmien sekä poikkeuslupa- 
ja lykkäyshakemusten arvioinnista ja hy väksymisestä. Lisäksi se voi arvioida 
tutkimussuunnitelman noudattamista ja pyynnöstä tutkimusten tuloksia. Työssään komitea tarkastelee lapsilla tehtävien tutkimusten mahdo llisia merkittäviä terapeuttisia hyötyjä ja ottaa 
huomioon tarpeen välttää tarpee ttomia tutkimuksia. Se nouda ttaa yhteisön voimassa olevia 
vaatimuksia ja pyrkii välttämään lapsitutk imuksiin liittyvien vaatimusten aiheuttamat 
viivytykset lääkkeitten hyväksymisessä muille kohderyhmille. 
Myyntilupaa koskevat vaatimukset 
Lapsilla tehtävien tutkimusten perustana to imii pediatrinen tutkimussuunnitelma, jolle on 
saatava pediatrian komitean hyväksyntä. Tarkas tellessaan suunnitelmia komitean on otettava 
huomioon kaksi laajakantoista peri aatetta: tutkimus olisi tehtävä vain siinä tapauksessa, että 
luvassa voi olla terapeuttisia hyötyjä lapsille (lisäksi on vältettävä päällekkäisiä tutkimuksia) 
ja että lapsilla tehtäviä tutkimuksia koskevat vaatimukset eivät viivästytä lääkkeitten hyväksymistä muiden kohderyhmien osalta. 
Keskeisenä toimenpiteenä asetetaan uusi vaa timus, jonka mukaan kaikkien loppuun saatetun 
ja hyväksytyn pediatrisen tutkimussuunnitelman m ukaisesti suoritettujen tutkimusten tulokset 
on esitettävä hakemuksen yhteydessä, ellei tähän ole myönnetty poikkeusta tai lykkäystä. 
Tällä perusvaatimuksella halutaan varmistaa, että  lapsille tarkoitettuja lääkkeitä kehitetään 
heidän terapeuttisten tarpei ttensa mukaisesti. Vaatimuksen täyttymistä tarkastellaan 
tutkimussuunnitelman perusteella. 
Poikkeukset vaatimuksista 
Kaikki aikuisille kehitettävät lääkkeet eivät sovellu lapsille, eikä kaikkia tällaisia lääkkeitä 
tarvita lasten hoitamiseen. Tarpeettomia lapsilla tehtäviä tutkimuksia olisikin vältettävä. Tätä 
varten ehdotetaan järjestelyjä  poikkeuksien myöntämiseksi edellä kuvatuista vaatimuksista. 
Pediatrian komitea ryhtyy heti perustamisensa jälkeen käsittelemään luetteloita poikkeusluvista, jotka koskevat lääkkeitä ja  lääkeluokkia. Ehdotuksen mukaan yritykset 
voivat hakea yksinkertaisella menettelyllä poikkeu slupaa sellaisen tuotteen osalta, joka ei 
esiinny julkaistuissa luetteloissa.  
Lykkäykset lapsilla tehtävien tutkimusten aloittamiseen tai päättämiseen 
Joissakin tapauksissa saattaa ol la hyvä saada jonkin verran alustavia kokemuksia tuotteen 
käytöstä aikuisväestössä ennen lapsilla tehtävien tutkimusten aloittamista, ja toisinaan lapsilla 
tehtävät tutkimukset saattavat kestää aikui stutkimuksia kauemman. Tämä voi koskea koko 
lapsiväestöä tai pelkästään jotakin sen alaryhm ää. Tällaisten tilanteiden varalta ehdotetaan 
lykkäysjärjestelyä ja menettelyä lykkäysten  hyväksymiseksi pediatrian komiteassa. 
 
FI 6   FI Myyntilupamenettelyt 
Ehdotuksella ei muuteta voimassa olevan lääk elainsäädännön mukaisia menettelyjä. Edellä 
mainittujen vaatimusten vuoksi toimivaltaiste n viranomaisten on myyntilupahakemusten 
nykyisessä validointivaiheessa tarkis tettava, onko hyväksyttyä pediatrista 
tutkimussuunnitelmaa noudatettu. Lapsille tarkoite ttujen lääkkeitten turvallisuuden, laadun ja 
tehokkuuden arvioinnista ja myyntiluvan myöntäm isestä vastaavat jatkossakin näissä 
kysymyksissä toimivaltaiset viranomaiset. K un otetaan huomioon, että tarkoituksena on lisätä 
lastenlääkkeitten saatavuutta  yhteisössä, että ehdotuksen sisältämät vaatimukset ovat 
yhteydessä yhteisönlaajuisiin palkki oihin ja että yhteisön sisäiselle vapaalle kaupalle ei saisi 
syntyä esteitä, ehdotetaan, että jos myyntilupa hakemuksessa esitetään lääkkeelle vähintään 
yksi hyväksytyn pediatrisen tutkim ussuunnitelman tuloksiin perust uva pediatrinen käyttöaihe, 
hakemus voidaan käsitellä yhteisön keskitettyä menettelyä käyttäen. 
Lastenlääkkeen myyntilupa (PUMA) 
Kannustimeksi patenttisuojaamattomien lääkke itten tuottamiseen ehdotetaan uudentyyppistä 
myyntilupaa: lastenlääkkeen myyntilupaa (Paedia tric Use Marketing Au thorisation – PUMA). 
Lastenlääkkeen myyntiluvan myöntämisessä noudatetaan käytössä olevia lupamenettelyjä, mutta lupa myönnetään nimenomaan pelkäs tään lapsille kehi tetyille lä äkkeille. 
Lastenlääkkeen myyntiluvan saaneen lääk keen nimessä voidaan hyödyntää vastaavan 
aikuisten käyttöön hyväksytyn valmisteen tuoten imeä. Kaikkien lastenlääkkeen myyntiluvan 
saaneitten lääkkeitten tuotenimeen on kuitenkin  liitettävä yläindeksinä merkitty kirjain P 
helpottamaan valmisteen tunnistamista ja lääk emääräyksen tekemistä. Lääkeyhtiöt voivat näin 
hyödyntää markkinoilla jo olevan tuotenimen t unnettuutta samoin kuin uuteen myyntilupaan 
liittyvää tietosuojaa. Tietosuojamääräysten tulk intaan liittyvä yhteisöjen tuomioistuimen 
hiljattainen oikeuskäytäntö
6 saattaa kasvattaa lastenlääkkeen myyntilupaan liittyvän 
tietosuoja-ajan arvoa. 
Lastenlääkelupahakemukseen on liitettävä tiedot, joilla voidaan varmistaa tuotteen 
turvallisuus, laatu ja tehokkuus nimenomaan lapsill e käytettynä ja jotka on kerätty hyväksytyn 
pediatrisen tutkimussuunnitelman mukaisesti . Hakemuksessa voidaan kuitenkin viitata 
tietoihin, jotka sisältyvät yhteisössä nykyisin tai aiemmin hyväksytyn lääkkeen asiakirja-
aineistoon. 
Lisäsuojatodistuksen voimassaolon jatkaminen 
Uusille lääkkeille ja patenttis uojan tai lisäsuojatodistuksen  piiriin kuuluville tuotteille 
myönnetään kuuden kuukauden jat ko lisäsuojatodistuksen voimassaoloon, mikäli kaikkia 
hyväksytyn pediatrisen tutkimussuunnitelman si sältämiä toimenpiteitä on noudatettu, tuote on 
hyväksytty kaikissa jäsenvaltio issa ja tuotetiedoissa a nnetaan asiaankuuluvaa tietoa 
tutkimustuloksista. Tämä tehdään sisällyttämällä myyntilupaan lausuma näiden toimenpiteiden toteuttamisesta. Yritykset voiva t tällöin esittää myyntiluvan patenttivirastoille, 
jotka sitten myöntävät jatkon lisäsuojatodistuksen kestoon. V aatimuksella, että tuote on 
                                                
 
6 Asia C-106/01, Novartis Pharmaceuticals UK, tuomio 29. 4.2004, ei vielä julkaistu 
oikeustapauskokoelmassa. 
 
FI 7   FI hyväksytty kaikissa jäsenvaltioissa, halutaan es tää se, että yhteisönlaa juisen palkkion voisi 
saada tarjoamatta yhteisönlaajuisia hyötyjä la sten terveydelle. Koska palkkio myönnetään 
lapsilla tehdyistä tutkimuksista  eikä sen osoittamisesta, että  tuote on turvallinen ja tehokas 
lapsille käytettynä, palkkio myönnetään myös  siinä tapauksessa, että lupaa pediatrista 
käyttöaihetta varten ei myönnetä. Hyväksytyn tuotteen tuotetiedoiss a on kuitenkin annettava 
asiaankuuluvia tietoja tuo tteen käytöstä lapsille. 
Harvinaislääkkeitten markkinayksinoikeuden jatkaminen 
EU:n harvinaislääkeasetuksen nojalla myönne tään harvinaislääkkeiksi määritellyille 
lääkkeille kymmenen vuoden markkinayksinoikeus  harvinaista terapeuttista käyttöaihetta 
koskevan myyntiluvan myöntämisestä lukien. Kosk a tällaisilla tuotteil la on vain harvoin 
patenttisuoja, lisäsuojatodistukselle ei voida myöntää jatkoa, ja jos tuotteella on patenttisuoja, todistuksen jatkoaika muodostaisi kaksinkertai sen kannustimen. Sen vuoksi ehdotetaan, että 
harvinaislääkkeen markkinayksinoikeuden kymmenvuo tista kestoa jatkettaisiin kahteentoista 
vuoteen, jos lasten hoidossa ta pahtuvaa käyttöä koskevat tie tovaatimukset täyttyvät. 
Pediatrinen tutkimusohjelma: Lääketutki muksia Euroopan lasten  hyväksi (MICE) 
Sellaisen laadukkaan ja eettisesti kestävän tutkimuksen edistämiseksi, jonka tuloksena 
voidaan kehittää ja hyväksyä l ääkkeitä lapsille, o lisi lisätoimenpiteenä myönnettävä rahoitusta 
selvityksiin, joissa tarkastellaan patenttisuojan tai lisäsuojatodistuksen piiriin kuulumattomien 
lääkkeitten käyttöä lapsille. Komission tarkoi tuksena on selvittää mahdollisuudet perustaa 
erityinen pediatrinen tutkimusohjelma Lääketutkimuksia Euroopan lasten hyväksi  (Medicines 
Investigation for the Children of Europe  – MICE) ottaen huomioon nykyiset yhteisön 
ohjelmat. 
Tiedot lääkkeitten käytöstä lapsille 
Yksi tämän ehdotuksen tavoitteista on lisätä s aatavilla olevia tietoja lääkkeitten käytöstä 
lapsille. Lisäämällä tiedon saata vuutta voidaan lisätä myös lää kkeitten turvallista ja tehokasta 
käyttöä lapsien hoidossa ja parantaa siten kans anterveyttä. Tietojen sa atavuus auttaa lisäksi 
osaltaan välttämään päällekkäisiä ja tarp eettomia lapsilla tehtäviä tutkimuksia. 
Kliinisistä kokeista annetulla di rektiivillä on perustettu yhteisön kliinisten kokeiden tietokanta 
(EudraCT). Nyt ehdotetaan, että tämän tietoka nnan yhteyteen kerätään tiedot kaikista 
meneillään olevista ja päätökseen saatetuista pediatrisista tutkimuksista yhteisössä ja sen 
ulkopuolella. 
Pediatrian komitea laatii lisäksi luettelon laps iin liittyvistä terapeuttisi sta tarpeista käyttäen 
perustana selvitystä l ääkkeitten nykyisestä käytöstä Euroopassa. 
Lisäksi ehdotetaan, että perustetaan yhteisön ve rkosto, joka yhdistää to isiinsa jäsenvaltioiden 
verkot ja kliiniset tutkimuskeskukset. Verkosto lla luotaisiin tarvittavaa osaamista Euroopan 
tasolla ja helpotettaisiin tutkimusten tekemist ä, lisättäisiin yhteistyötä ja vältettäisiin 
tutkimusten päällekkäisyys. 
 
FI 8   FI Lääkeyhtiöt ovat eräissä tapauksissa jo tehneet kliinisiä tutkimuksia lapsilla. Näiden 
tutkimusten tuloksia ei kuitenkaan useinkaan ole toimitettu toimivaltaisille viranomaisille eikä 
niiden perusteella ole päivit etty tuotetietoja. Tämän vuoks i ehdotetaan, että ennen nyt 
ehdotettavan säädöksen hyväksymistä päätökseen  saaduille tutkimuksille ei myönnettäisi 
ehdotettavia EU:n tason palkkioita tai ka nnustimia. Ne otettais iin kuitenkin huomioon 
ehdotuksessa olevien vaatimusten osalta, ja yritykset velvoitettaisiin toimittamaan tutkimustensa tulokset toimivaltaisille viranomaisille, kunhan puh eena oleva säädös on 
hyväksytty. 
Muut toimenpiteet 
EMEA huolehtii yhteyksistä ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean, sen 
tieteellisiä neuvoja antavan työryhmän ja muiden  lääkkeitä käsittelev ien yhteisön komiteoiden 
ja työryhmien sekä pediatrian komitean välillä. Lisäksi ehdotetaan, että EMEA antaa maksutonta tieteellistä neuvontaa lastenlää kkeitten kehittämisen rahoittajille. 
Ehdotuksesta syntyy vaatimuksia toimivaltaisi lle viranomaisille ja ennen kaikkea EMEAlle. 
EMEAlle myönnettävän yhteisön tuen määrää ehdot etaan nostettavaksi lääkeviraston uusien 
tehtävien vuoksi. Ehdotuksen liitteenä on rahoitusselvitys. 
 
FI 9   FI 2004/0217 (COD) 
Ehdotus 
EUROOPAN PARLAMENTIN JA NEUVOSTON ASETUKSEKSI 
lapsille tarkoitetuista  lääkkeistä sekä as etuksen (ETY) N:o 1768/92, 
direktiivin 2001/83/EY ja asetukse n (EY) N:o 726/2004 muuttamisesta 
(ETA:n kannalta merkityksellinen teksti) 
EUROOPAN PARLAMENTTI JA EUROOPAN UNIONIN NEUVOSTO, jotka 
ottavat huomioon Euroopan yhteisö n perustamissopimuksen ja erityisesti sen 95 artiklan, 
ottavat huomioon komission ehdotuksen1, 
ottavat huomioon Euroopan talous - ja sosiaalikomitean lausunnon2, 
ottavat huomioon alueiden komitean lausunnon3, 
noudattavat perustamissopimuksen 251 artiklassa määrättyä menettelyä4 
sekä katsovat seuraavaa: (1) Ennen kuin ihmisille tarkoite ttu lääke saatetaan markki noille yhdessä tai useammassa 
jäsenvaltiossa, on yleensä ollut varmistettava  laajamittaisin tutkimuksin, joihin kuuluu 
prekliinisiä ja kliinisiä testejä, että kyse inen lääke on turvallinen, laadukas ja tehokas 
käytettynä kohdeväestössä. 
(2) Tällaisia tutkimuksia ei välttämättä ole teht y lääkkeen käytöstä lapsille, eikä monia 
nykyisin lasten hoitoon käytettäviä lääkke itä ole tutkittu ta i hyväksytty kyseisen 
käyttöaiheen osalta. On käynyt selväksi, e tteivät markkinavoimat yksin saa nostettua 
lapsille tarkoitettuihin lääkkeisiin liittyv ää tutkimusta ja kehittämistä ja näiden 
lääkkeiden hyväksymistä riittävälle tasolle. 
(3) Lapsille soveltuviksi mukautettujen lääkke itten puutteesta seur aavia ongelmia ovat 
muiden muassa ei-toivottujen reaktioitten – hengenvaara mukaan luettuna – riskin 
kohoaminen riittämättömien annosteluohje itten vuoksi, alianno stuksesta johtuva 
hoidon tehottomuus, lasten jääminen hoitokeinoissa tapahtuvan edistymisen 
ulkopuolelle samoin kuin mahdollisesti heikkol aatuisten ex tempore - formulaatioitten 
käyttö lasten hoitamisessa. 
                                                
 
1 EUVL C […], […], s. […]. 
2 EUVL C […], […], s. […]. 
3 EUVL C […], […], s. […]. 
4 EUVL C […], […], s. […]. 
 
FI 10   FI (4) Tämän asetuksen tavoitteena on lisätä lapsill e tarkoitettujen lääk keitten kehittämistä, 
varmistaa, että lasten hoitamiseen tarkoite tut lääkkeet ovat korkealaatuisia, että niitä 
koskeva tutkimus on eettisesti kestävää ja että ne hyväksytään asianmukaisesti 
käytettäväksi lasten hoitamisessa, sekä parant aa käytettävissä olevia tietoja lääkkeitten 
käytöstä lapsiväestön eri ryhmissä. Tavoitteet olisi täytettävä ilman tarpeettomia lapsille tehtäviä kliinisiä kokeita ja viivyttämättä lää kkeitten hyväksymistä muiden 
väestöryhmien hoitoon. 
(5) Kaikkien lääkkeisiin liit tyvien säännösten perimmäi senä tavoitteena on oltava 
kansanterveyden suojeleminen. Tavoite on ku itenkin toteutettava siten, ettei estetä 
lääkkeitten vapaata liikkuvuutta  yhteisössä. Erot lääkkeitä  koskevissa jäsenvaltioiden 
laeissa, asetuksissa ja halli nnollisissa määräyksissä tapaav at estää yhteisön sisäistä 
kauppaa ja vaikuttaa siten suoraan sisämar kkinoitten toimintaan. Toimenpiteet, joilla 
edistetään lapsille tarkoite ttujen lääkkeitten kehittämistä  ja hyväksymistä, ovat siksi 
perusteltuja mainittujen este itten torjumisen tai poistamisen nimissä. Sen vuoksi 
asianmukainen oikeusperusta on perustamissopimuksen 95 artikla. 
(6) Näiden tavoitteiden saavuttamisen kannalta on osoittautunut välttämättömäksi luoda 
järjestelmä, johon kuuluu sekä velvoitt eita että palkkioita ja kannustimia. 
Velvoitteiden, palkkioiden ja kannustimie n tarkemmassa määrittelemisessä olisi 
otettava huomioon kulloisenkin lääkkeen as ema. Tätä asetusta olisi sovellettava 
kaikkiin lasten tarvitsemiin lääkkeisiin, eli sen piiriin olisi kuulutta va niin kehitteillä 
olevat vielä hyväksymättömät lääkkeet, hyväks ytyt mutta vielä im materiaalioikeuksien 
piiriin kuuluvat tu otteet kuin sellaisetkin  hyväksytyt tuotteet, jotka eivät enää kuulu 
immateriaalioikeuksien piiriin. 
(7) Lapsiväestössä tehtäviin kokeisiin liittyvi ä huolia olisi punnitt ava niitä eettisiä 
näkökohtia vastaan, jotka liittyvät lääkkeitten antamiseen kohdeväestö lle, jossa niitä ei 
ole testattu. Testaamattomien lääkkeitten käytöstä lasten hoi dossa syntyvää uhkaa 
kansanterveydelle voidaan turvallisesti torj ua lapsille tarkoite ttujen lääkkeitten 
tutkimuksella, jota pitäisi valvoa huolellisesti niiden edellytysten mukaisesti, jotka hyvän kliinisen tutkimustavan noudattamist a ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden 
kliinisissä tutkimuksissa koskevien jäsenvaltio iden lakien, asetusten ja hallinnollisten 
määräysten lähentämisestä 4 päivänä huhtikuuta 2001 annetussa Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivissä 2001/20/EY
5 vahvistetaan kliinisiin 
tutkimuksiin yhteisössä osallistuvien lasten suojelemiseksi. 
(8) Euroopan lääkeviraston, jäljempänä ’lääkev irasto’, yhteyteen olisi perustettava 
tiedekomitea, pediatrian komitea, jolla on asiantuntemusta ja osaamista kaikissa lasten hoitamiseen tarkoite ttuihin lääkkeisiin liittyvien näkökohtien kehittämisessä ja 
arvioinnissa. Pediatrian komitean olisi vastattava ennen ka ikkea pediatristen 
tutkimussuunnitelmien arvioinnista ja hyväksym isestä sekä niihin liittyvistä poikkeus- 
ja lykkäysjärjestelmistä. Lisäksi sillä pitäisi olla keskeinen asema tähän asetukseen sisältyvien eri tukitoimenpiteitten hallinnoinni ssa. Työssään pediatrian komitean olisi 
tarkasteltava lapsiin kohdistuvien tutkimusten mahdollisesti merkittäviä terapeuttisia hyötyjä ja otettava huomioon tarve vältt ää tarpeettomia tutkimuksia. Sen olisi 
noudatettava yhteisön voimassa olevia vaatim uksia direktiivi 2001/20/EY sekä lapsille 
tarkoitettujen lääkkeitten kehittämistä koskeva Kansainvälisen yhdenmukaistamis-
                                                
 
5 EYVL L 121, 1.5.2001, s. 34. 
 
FI 11   FI kokouksen ICH:n ohje E11 mukaan luettuin a ja pyrittävä välttämään lapsiin 
kohdistuviin tutkimuksiin liittyvi en vaatimusten aiheuttamat viivytykset lääkkeitten 
hyväksymisessä muille väestöryhmille. 
(9) Lääkevirastolle olisi vahvistettava mene ttelyt pediatristen tutkimussuunnitelmien 
hyväksymiseksi ja muuttamiseksi; näiden  suunnitelmien olisi toimittava perustana 
lastenlääkkeitten kehittämiselle ja hyväksymiselle. Pediatrisessa 
tutkimussuunnitelmassa olisi esitettävä täsm älliset tiedot aikatauluineen niistä 
ehdotetuista toimenpiteistä, joilla osoitet aan lääkkeen laatu, tu rvallisuus ja teho 
lapsille käytettynä. Koska lapsiväestö t odellisuudessa koostuu useasta alaryhmästä, 
tutkimussuunnitelmassa olisi täsmennettävä tutkimusta edellyttävät alaryhmät sekä 
tutkimuksen keinot ja määräajat. 
(10) Sisällyttämällä pediatrinen tutkimussuunn itelma ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä 
koskevaan oikeudelliseen kehykseen pyritään va rmistamaan, että laps ille tarkoitettujen 
lääkkeitten kehittämisestä tulee lääkkeitten kehittämiseen kiinteästi kuuluva osa, joka 
nivotaan aikuisväestöä koskevaan ke hittämisohjelmaan. Pediatrinen 
tutkimussuunnitelma olisikin toimitettava va rhaisessa vaiheessa t uotekehittelyä, jotta 
lapsiin kohdistuvia tutkimuksia ennätetään tehdä ennen myyntilupahakemuksen toimittamista. 
(11) On tarpeen ottaa käyttöön vaatimus, jonka m ukaan uusien lääkkeitten ja patentilla tai 
lisäsuojatodistuksella suojattujen hyväksyttyjen lääkkeitten osalta on toimitettava 
tulokset hyväksytyn pediatrisen tutkimussuunn itelman mukaisesti lapsiin kohdistuvista 
tutkimuksista, jotta niihin liittyvä myyntilupahakemus taikka uutta terapeuttista käyttöaihetta, lääkemuotoa tai antotapaa koskeva hakemus voidaan validoida. Kyseisen vaatimuksen noudattamine n olisi todennettava pediatrisen 
tutkimussuunnitelman perusteella. Vaatimuksen  ei pitäisi koskea ge neerisiä lääkkeitä, 
vastaavia biologisia lääkkeitä tai vakiintun eeseen lääkinnälliseen käyttöön perustuvalla 
menettelyllä hyväksyttyjä lääkkeitä eikä sellaisia homeopaattisia lääkkeitä tai 
perinteisiä kasvirohdosvalmisteita, jotka on hyv äksytty ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä 
koskevista yhteisön säännöistä 6 päiv änä marraskuuta 2001 annetun Euroopan 
parlamentin ja neuvoston direktiivin 2001/83/EY
6 mukaisella yksinkertaistetulla 
rekisteröintimenettelyllä. 
(12) Jotta varmistettaisiin, että lapsilla tehdään tutkimuksia ainoastaan heidän terapeuttisiin 
tarpeisiinsa vastaamiseksi, on tarpeen vahvist aa menettelyt, joilla lääkevirasto voi 
myöntää luvan poiketa edellä mainitusta va atimuksesta tiettyjen lääkkeitten taikka 
lääkeluokkien tai niiden osien kohdalla. Lääkeviraston on sitten julkaistava 
poikkeukset. Luonnon- ja lääketieteellinen tie tämys kehittyy ajan myötä, minkä vuoksi 
poikkeusluetteloihin olisi voitava tehdä muutoksia. Jos poikke uslupa peruutetaan, 
vaatimusta olisi kuitenkin sovellettava vasta tietyn määräajan jälkeen, jotta ennen 
myyntilupahakemuksen toimittamista jäisi aikaa ainakin pediatrisen tutkimussuunnitelman hyväksymiselle ja lapsiin kohdistuvien tutkimusten 
aloittamiselle. 
                                                
 
6 EYVL L 311, 28.11.2001, s. 67, direktiivi sellaisena kuin se on viimeksi muutettuna 
direktiivillä 2004/27/EY (EUVL L 136, 30.4.2004, s. 34.) 
 
FI 12   FI (13) Tietyissä tapauksissa lääkevir aston olisi lykättävä joidenkin tai kaikkien pediatriseen 
tutkimussuunnitelmaan sisältyvien  toimenpiteiden aloittamis ta tai loppuun saattamista, 
jotta voidaan varmistaa, että tutkimusta te hdään vain silloin kun se  on turvallista ja 
eettisesti perusteltua ja ettei vaatimus lapsia koskevista tutkimustiedosta estä tai viivytä lääkkeitten hyväksymistä käyt ettäviksi muissa väestöryhmissä. 
(14) Lääkeviraston olisi annettava maksutont a tieteellistä neuvontaa lastenlääkkeitten 
kehittämisen rahoittajille. Tieteell isen johdonmukaisuuden varmistamiseksi 
lääkeviraston olisi huolehdi ttava yhteyksistä pediatrian komitean ja ihmisille 
tarkoitettuja lääkkeitä käsi ttelevän komitean tieteelli siä neuvoja antavan työryhmän 
sekä pediatrian komitean ja muiden lääkke itä käsittelevien yhtei sön komiteoiden ja 
työryhmien välillä. 
(15) Nykyisiä ihmisille tarkoitettujen lääkkeitten myyntilupamenettelyjä ei pitäisi muuttaa. 
Vaatimus esittää lapsiin kohdistuvien tutkim usten tulokset hyväksytyn pediatrisen 
tutkimussuunnitelman mukaisesti merkitsee kuitenkin sitä, että toimivaltaisten 
viranomaisten olisi tarkiste ttava hyväksytyn pediatrisen tutkimussuunnitelman sekä 
mahdollisten poikkeuslupien ja lykkäysten noudattaminen myyntilupahakemusten nykyisessä validointivaiheessa . Lapsille tarkoitettujen lääkkeitten turvallisuuden, 
laadun ja tehon arviointi ja myyntiluvan myönt äminen olisi säilytettävä toimivaltaisten 
viranomaisten toimivallan piirissä. Pediatri an komitealta pitäisi voida pyytää lausuntoa 
vaatimusten noudattamisesta sekä lääkkeen turvallisuudesta, l aadusta ja tehosta 
lapsille käytettynä. 
(16) Jotta terveydenhoidon ammattilaiset ja potilaat sa isivat tietoja lääkkeitten turvallisesta 
ja tehokkaasta käytöstä lapsille ja jotta a voimuus turvattaisiin, ol isi tuoteselosteessa 
annettava tietoja lapsiin kohdistuvien tutkimus ten tuloksista samoin kuin pediatrisiin 
tutkimussuunnitelmiin, poikkeuslupiin ja lykkä yksiin liittyvästä tila nteesta. Kaikkien 
pediatrisen tutkimussuunnitelman sisältäm ien toimenpiteitten noudattamisesta olisi 
sisällytettävä tuotteen myyntilupaan lausum a, jonka perusteella yritykset voivat sitten 
saada palkkion vaatimusten noudattamisesta. 
(17) Jotta hyväksytyn pediatrisen tutkimussuunnitelman toteuttamisen jälkeen lapsille 
käytettäväksi hyväksytty lääke erottuisi muista ja sitä voi taisiin määrätä hoitokeinoksi, 
olisi säädettävä, että hyväksytyn pediat risen tutkimussuunnitelman perusteella 
pediatrista käyttöaihetta varten luvan saan een lääkkeen tuotenimeen liitetään sinisellä 
painettu kirjain P, joka on sijoitettu sinisin ääriviivoin muodo stetun tähden sisään. 
(18) Jotta voitaisiin luoda kannustimia hyväksytyi lle tuotteille, joil la ei enää ole 
immateriaalioikeudellista suojaa, on ta rpeellista ottaa kä yttöön uudenlainen 
myyntilupa, lastenlääkkeen myyntilupa. La stenlääkkeen myyntiluvan myöntämisessä 
pitäisi noudattaa käytössä olevia lupamenettelyjä, mu tta lupa olisi myönnettävä 
nimenomaan pelkästään lapsille kehitetyi lle lääkkeille. Lastenlääkkeen myyntiluvan 
saaneen lääkkeen nimessä pitäisi voida  käyttää vastaavan aikuisille hyväksytyn 
valmisteen tuotenimeä, jo tta yhtiöt voisivat hyödyntää markkinoilla jo olevan 
tuotenimen tunnettuutta samoin kuin uuteen myyntilupaan liittyvää tietosuojaa. 
(19) Lastenlääkkeen myyntilupahakemuksen yht eydessä olisi toimitettava hyväksytyn 
pediatrisen tutkimussuunnitelman mukais esti kerätyt tiedot tu otteen käytöstä 
lapsiväestössä. Tiedot voisiva t olla peräisin julkaisuista tai uusista tutkimuksista. 
Hakemuksessa pitäisi lisäksi voida viitata tietoihin, jotka sisält yvät yhteisössä nykyisin 
 
FI 13   FI tai aiemmin hyväksytyn lääkkeen asiakirj a-aineistoon. Tämä  on tarkoitettu 
lisäkannustimeksi, jolla houkutella an pieniä ja keskisuuria yrityksiä, myös geneeristen 
lääkkeitten valmistajia, kehittämään pa tenttisuojaamattomia lastenlääkkeitä. 
(20) Tässä asetuksessa olisi säädettävä toimenpiteistä, joilla saadaan uusia lapsille 
käytettäviksi testattuja ja mukautettuja lääkkeitä mahdollisimman kattavasti yhteisön väestön saataville ja joil la toisaalta minimoidaan se  mahdollisuus, että koko yhteisöä 
koskevia palkkioita ja kannustimia annettai siin tuotteille ilman että osa yhteisön 
lapsiväestöstä hyötyisi va stikään hyväksytyn lääkkeen  tulosta saataville. 
Lastenlääkkeitä koskevat ja muut myyntilu pahakemukset, jotka sisältävät hyväksytyn 
pediatrisen tutkimussuunnitelman mukaisesti  tehtyjen tutkimusten tulokset, olisi 
voitava käsitellä ihmisille ja eläimille tark oitettuja lääkkeitä koskevista yhteisön lupa- 
ja valvontamenettelyistä ja Euroopan l ääkeviraston perustamisesta 31 päivänä 
maaliskuuta 2004 annetun Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EY) N:o 726/2004
7 5–15 artiklassa säädettyä, yhteisön tasolla keskitettyä 
menettelyä käyttäen. 
(21) Jos tuotteelle on hyväksytyn pediatrisen tu tkimussuunnitelman perusteella myönnetty 
pediatrista käyttöaihetta koskeva lupa ja t uotetta myydään jo muihin käyttöaiheisiin, 
myyntiluvan haltija pitäisi velvoittaa saattamaan tuote markkinoille siten, että pediatriset tiedot on otettu huomioon, ka hden vuoden kuluessa kyseistä käyttöaihetta 
koskevan luvan saamisesta. Tätä vaatimusta ol isi sovellettava vain jo luvan saaneisiin 
tuotteisiin, ei lastenlääkkeen myyntil uvan kautta hyväksyttyihin lääkkeisiin. 
(22) Valinnaisella menettelyllä olisi anne ttava mahdollisuus hankkia kansallisesti 
hyväksytylle lääkkeelle koko yhteisön kattava lausunto, kun myyntilupahakemuksen 
yhteydessä annetaan hyväksytyn pediatrisen tutkimussuunnitelman perusteella saadut 
lapsia koskevat tiedot. Tätä varten voidaan käyttää direktiivin 2001/83/EY 
32, 33 ja 34 artiklassa sääde ttyä menettelyä. Tällöin voida an tehdä yhteisön tasolla 
yhdenmukaistettu päätös lääkkeen käytöstä lapsille ja sisäll yttää se kaikkiin 
kansallisiin tuotetietoihin. 
(23) On välttämätöntä varmistaa, että lääketurva toimintaan liittyviä menettelyjä muokataan 
niiden erityisten haasteiden mukaisiksi, joita esiintyy kerättäessä lapsia koskevia turvallisuuteen liittyviä tietoja muiden mu assa mahdollisista pitkäaikaisvaikutuksista. 
Myös lääkkeen tehoa lapsissa voi olla ta rpeen selvittää lisätutkimuksin myyntiluvan 
saamisen jälkeen. Sen vuoksi olisi sellaisen myyntilupahakemuksen yhteydessä, joka sisältää hyväksytyn pediatrisen tutkim ussuunnitelman mukaisesti toteutettujen 
tutkimusten tulokset, velvoitettava haki ja ilmoittamaan, miten hän aikoo järjestää 
pitkäaikaisen seurannan, joka koskee lää kkeen käyttöön liittyviä mahdollisia ei-
toivottuja vaikutuksia ja lääkkeen tehoa  lapsille käytettynä. Jos esiintyy aihetta 
erityiseen huoleen, voitaisiin  lisäksi myyntiluvan saamisen ehtona vaatia, että hakija 
ilmoittaa riskinhallintajärjestelmänsä ja huol ehtii sen täytäntöönpanos ta ja/tai toteuttaa 
erityisiä myynnin aloittamisen jälkeen tehtäviä tutkimuksia. 
                                                
 
7 EUVL L 136, 30.4.2004, s. 1. 
 
FI 14   FI (24) Sellaisille tuo tteille, joiden osal ta on toimitettava pediatri set tiedot, olisi myönnettävä 
palkkiona kuuden kuukauden lisäaika neuvoston asetuksella (ETY) N:o 1768/928 
käyttöön otetun lisäsuojatodistuksen  voimassaoloon, jos kaikkia hyväksytyn 
pediatrisen tutkimussuunnitelman sisältämiä toimenpiteitä on noudatettu, tuote on hyväksytty kaikissa jäsenvaltioissa ja tu otetiedoissa annetaan asiaankuuluvaa tietoa 
tutkimustuloksista. 
(25) Koska palkkio johtuu lapsiin kohdistuvista tutk imuksista eikä sen osoittamisesta, että 
tuote on turvallinen ja tehoka s lapsille käytettynä, palk kio olisi myönnettävä myös 
siinä tapauksessa, ette i lupaa pediatrista käyttöaihetta varten myönnetä. Jotta voitaisiin 
parantaa saatavilla olevia tietoja lääkkeitten käytös tä lapsiväestöön kuuluvissa 
ryhmissä, hyväksytyn tuotteen tuotetiedoissa olisi kuitenkin annettava siitä asiaankuuluvia tietoja. 
(26) Harvinaislääkkeistä 16 päivänä joulukuuta 1999 annetun Euroopan parlamentin ja 
neuvoston asetuksen (EY) N:o 141/2000
9 mukaisesti myönnetään harvinaislääkkeiksi 
määritellyille lääkkeille kymmenen vuode n markkinayksinoikeus harvinaista 
terapeuttista käyttöaihetta koskevan m yyntiluvan myöntämisestä lukien. Koska 
tällaisilla tuotteilla ei useinkaan ole pa tenttisuojaa, palkkiona ei voida käyttää 
lisäsuojatodistuksen jatkamista, ja jos tuotteella on patenttisuoja, jatkoaika muodostaisi kaksinkertaisen kannustim en. Sen vuoksi harvinaislääkkeen 
markkinayksinoikeuden kymmenvu otista kestoa olisi jatkettava kahteentoista vuoteen, 
jos lasten hoidossa tapahtuvaa käyttöä kos kevat tietovaatimukset täyttyvät kaikilta 
osin. 
(27) Tässä asetuksessa säädettyjen toimenpiteiden  ei pitäisi estää muiden kannustimien tai 
palkkioitten käyttöä. Yhteisön ja jäsenva ltioiden tasolla käytettävissä oleviin eri 
toimenpiteisiin liittyvän avoimuuden varmis tamiseksi komission ol isi jäsenvaltioiden 
antamien tietojen perusteella laadittava yks ityiskohtainen luettelo kaikista käytössä 
olevista kannustimista. Tässä asetuksessa säädetyt toimenpiteet, joihin luetaan myös pediatrisen tutkimussuunnitelman hyväksym inen, eivät saisi muodostaa perustetta, 
jonka nojalla voitaisiin myöntää muita tutkimustoimintaa tukevia yhteisön 
kannustimia, kuten rahoitusta tutkimuspr ojekteille yhteisön monivuotisesta 
tutkimuksen, teknologisen kehittämis en ja esittelyn puiteohjelmasta. 
(28) Jotta voitaisiin lisätä saatavilla olevia tieto ja lääkkeitten käytöstä lapsille ja välttää 
sellaiset päällekkäiset lapsiin kohdistuvat tutkimukset, jotka eivät lisää yleistä tietämystä, olisi direktiivin 2001/20/EY 11 artiklassa tarkoite tun eurooppalaisen 
tietokannan yhteyteen kerättävä tiedot kaikista meneillään olevista, keskeytetyistä ja 
päätökseen saatetuista pediat risista tutkimuksista yhteisö ssä ja kolmansissa maissa. 
(29) Pediatrian komitean olisi komissiota, jäsenvaltioita ja asiaan liittyviä tahoja kuultuaan 
laadittava luettelo lapsiin liittyvistä tera peuttisista tarpeista ja päivitettävä sitä 
säännöllisesti. Luettelossa olisi yksilöitävä la sten hoidossa käytettävät lääkkeet sekä 
tuotava esiin lapsiin liittyvät terapeuttiset tarpeet ja tutkimukseen ja kehittämiseen liittyvät prioriteetit. Tämän pitäisi autt aa yrityksiä kartoittamaan mahdollisuudet 
                                                
 
8 EYVL L 182, 2.7.1992, s. 1, asetus sellaisena kuin se on viimeksi muutettuna vuoden 2003 
liittymisasiakirjalla. 
9 EYVL L 18, 22.1.2000, s. 1. 
 
FI 15   FI liiketoimintansa kehittämiseen ja pediatri an komiteaa määrittämään lääkkeitä ja 
tutkimuksia koskevat tarpeet pediatri sten tutkimussuunnitelmien luonnoksia 
tarkastellessaan, ja li säksi luettelo tarjoa isi terveydenhuoltoalan ammattilaisille ja 
potilaille tietolähteen tueksi lääkkeen valintaan. 
(30) Lapsiväestöön kohdistuvat kliiniset tutkimuks et saattavat vaatia erityisosaamista, 
erityisiä menetelmiä ja joissakin tapauksissa erityisiä tiloja ja laitteita, ja niiden tekijöiden pitäisi ol la asianmukaisesti koulutettuja tutkijoita. Jäsenvaltioiden ja 
Euroopan tason toimet ja tutkimuskeskuks et toisiinsa yhdistävä verkosto, jolla 
pyrittäisiin luomaan tarvittavaa osaamista Euroopan tasolla, olis i keino sujuvoittaa 
yhteistyötä ja välttää päällekkäiset tutk imukset. Verkosto va hvistaisi osaltaan 
Euroopan tutkimusalueen perustaa yhteisön tutkimuksen, teknologisen kehittämisen ja 
esittelyn puiteohjelman yhteyde ssä, siitä koituisi hyötyä laps iväestölle, ja se toimisi 
tietämyksen ja asiantuntemuksen lähteenä alan teollisuudelle. 
(31) Lääkeyhtiöillä voi jo olla tietoja tiettyjen hyväksyttyjen tuotteitten turvallisuudesta tai 
tehosta lapsille käytettynä. Jotta voitaisiin parantaa saatavilla olevia tietoja lääkkeitten 
käytöstä lapsille, olisi velvoitettava tällaisia tietoja hallussaan pitävät yritykset toimittamaan ne kaikille to imivaltaisille viranomais ille, jotka ovat myöntäneet 
tuotteelle hyväksynnän. Tällöin tiedot voida an arvioida, ja tarvittaessa ne olisi 
sisällytettävä terveydenhoitoalan ammattila isille ja potilaille suunnattuihin hyväksytyn 
tuotteen tuotetietoihin. 
(32) Olisi huolehdittava yh teisön rahoituksesta, joka katt aa kaikki osa- alueet tämän 
asetuksen täytäntöönpanosta johtuvassa pediatrian komitean ja lääkeviraston 
toiminnassa, mukaan luettuina pediatri sten tutkimussuunnitelmien arvioiminen, 
palkkioista luopuminen tieteellisten neuvoj en yhteydessä samoin kuin tiedotukseen ja 
avoimuuteen liittyvät toimet, myös pediatristen tutkimusten tietokanta ja verkosto. 
(33) Tämän asetuksen täytäntöönpanemiseksi tarvit tavista toimenpiteistä  olisi päätettävä 
menettelystä komissiolle siirrettyä täyt äntöönpanovaltaa käytet täessä 28 päivänä 
kesäkuuta 1999 tehdyn neuvoston päätöksen 1999/468/EY
10 mukaisesti. 
(34) Sen vuoksi asetusta (ETY) N:o 1768/ 92, direktiiviä 2001/83/EY ja 
asetusta (EY) N:o 726/2004 olisi muutettava, 
                                                 
10 EYVL L 184, 17.7.1999, s. 23. 
 
FI 16   FI OVAT ANTANEET TÄMÄN ASETUKSEN: 
I OSASTO 
Alkusäännökset 
1 LUKU  
KOHDE JA MÄÄRITELMÄT  
1 artikla 
Tässä asetuksessa vahvistetaan ihmisille tarkoitettujen lääkkeitten kehittämistä koskevat 
säännöt, joilla pyritään täyttämään  lapsiväestön erityiset terapeut tiset tarpeet välttäen turhien 
kliinisten kokeitten tekemistä lapsille ja noudattaen direktiiviä 2001/20/EY. 
2 artikla  
Tässä asetuksessa sovelletaan direktiivin 2001/8 3/EY 1 artiklassa vahv istettujen määritelmien 
lisäksi seuraavia määritelmiä: 
1. ’lapsiväestöllä’ tarkoitetaan väestön 0–18-vuotiasta osaa 
2. pediatrisella tutkimussuunnitelmalla  tarkoitetaan tutkimus- ja kehittämisohjelmaa, 
jolla pyritään varmistamaan, että käy ttöön saadaan tarvittav at tiedot, joiden 
perusteella voidaan määritellä edellytykset, joiden täyttyessä l ääke voidaan hyväksyä 
käytettäväksi laps iväestön hoidossa 
3. ’pediatrista käyttöaihetta va rten hyväksytyllä lääkkeellä’  tarkoitetaan lääkettä, jolla 
on koko lapsiväestössä tai sen osassa tapahtuvaa käyttöä koskeva hyväksyntä ja jolle hyväksytystä käyttöaiheesta on annettu yksilöidyt tiedot direktiivin 2001/83/EY 
11 artiklan mukaisesti laaditussa  lääkkeen valmisteyhteenvedossa.  
2 LUKU  
PEDIATRIAN KOMITEA  
3 artikla 
1. Perustetaan asetuksella (EY) N:o 726/ 2004 perustetun Euroopan lääkeviraston, 
jäljempänä ’lääkevirasto’ yhteyteen pediatrian komitea. 
Lääkevirasto tarjoaa pediatrian komitealle sihteeripalvelut sekä teknistä ja tieteellistä 
tukea. 
2. Ellei tässä asetuksessa toisin säädet ä, pediatrian komiteaan sovelletaan 
asetusta (EY) N:o 726/2004. 
 
FI 17   FI 3. Lääkeviraston toimitusjohtaja huolehtii pediatrian komitean ja ihmisille tarkoitettuja 
lääkkeitä käsittelevän komitean, harvinai slääkkeitä käsittelevän komitean, niiden 
työryhmien sekä muiden tieteellisten neuvontaa antavien ryhmien toiminnan 
asianmukaisesta koordinoinnista. 
Lääkevirasto vahvistaa menettelyt mainittuje n tahojen välisiä mahdollisia kuulemisia 
varten. 
4 artikla 
1. Pediatrian komitean kokoonpano on seuraava: 
a) viisi ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean nimittämää jäsentä 
b) yksi jäsen kunkin sellaisen jäsenvalt ion nimeämänä, jonka kansallinen 
toimivaltainen viranomainen ei ole eduste ttuna ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä 
käsittelevän komitean nimittämien jäsenten kautta 
c) kuusi jäsentä, jotka komissio nimittää julkisen kiinnostuksenilmaisupyynnön 
perusteella varmistaakseen, että lastenl ääkärit ja potilasjärjestöjen edut ovat 
edustettuina. 
Edellä b alakohdan osalta jäsenvaltioiden on tehtävä lääkeviraston toimitusjohtajan 
koordinoimana yhteistyötä sen varmistamiseks i, että pediatrian komitean lopullinen 
kokoonpano kattaa lapsille tarko itettujen lääkkeitten ka nnalta merkitykselliset 
tieteenalat ja ainakin farmaseuttisen kehittämistoiminnan, pediatrian, pediatrisen farmasian, pediatrisen farmakologian, pedi atrisen tutkimuksen, lääketurvatoiminnan 
ja etiikan. 
2. Pediatrian komitean jäsenet nimitetään  kolmivuotiskaudeksi, joka voidaan uudistaa. 
Pediatrian komitean kokouks issa jäsenten mukana voi olla asiantuntijoita. 
3. Pediatrian komitea valitsee puheen johtajansa jäsenten keskuudesta 
kolmivuotiskaudeksi, joka voidaan uudistaa kerran. 
4. Lääkevirasto julkaisee jäsenten nimet ja  tiedot heidän tieteel lisestä pätevyydestään. 
5 artikla 
1. Valmistellessaan lausuntoansa pediatrian komitea yrittää kaikin tavoin päästä 
tieteelliseen yksimielisyyteen. Jos tällaista yksimielisyyttä ei voida saavuttaa, lausunnossa tulee olla sekä enemmistön ka nta että eriävät mielipiteet, molemmat 
perusteluineen. 
2. Pediatrian komitea vahvist aa työjärjestyksensä tehtäviensä suorittamista varten. 
Työjärjestys tulee voimaan, kun lääkeviraston hallintoneuvosto ja sen jälkeen Euroopan komissio on antanut  siitä myönteisen lausunnon. 
3. Komission edustajat sekä lääkeviraston to imitusjohtaja tai hänen edustajansa voivat 
osallistua kaikkiin pediatrian komitean kokouksiin. 
 
FI 18   FI 6 artikla 
Pediatrian komitean jäsenet ja  asiantuntijat sitoutuvat toimim aan yleisen edun mukaisesti ja 
riippumattomalla tavalla. Heillä ei saa olla  lääketeollisuuteen taloudellisia tai muita 
sidonnaisuuksia, jotka voisivat asettaa heid än puolueettomuuteensa kyseenalaiseksi. 
Kaikki lääketeollisuuteen liittyvät epäsuorat sidonnaisuudet on ilmoitettava lääkeviraston 
ylläpitämään julkiseen rekisteriin. Reki steri saatetaan ajan tasalle vuosittain. 
Pediatrian komitean jäsenten  ja asiantuntijoiden on ilmo itettava jokaisessa kokouksessa 
sellaisista esityslistalla oleviin asioihin liittyvistä erityisistä sidonnaisuuksista, joiden voidaan 
katsoa heikentävän heidän riippumattomuuttaan. 
Pediatrian komitean jäsenet ja asiantuntijat eivät saa tehtäviensä päätyttyäkään ilmaista 
salassapitovelvollisuuden p iiriin kuuluvia tietoja. 
7 artikla 
1. Pediatrian komitean tehtävänä on 
a) arvioida sille tämän asetuksen muka isesti toimitettujen lääkettä koskevien 
pediatristen tutkimussuunnitelmien si sältö ja laatia asiasta lausunto 
b) arvioida poikkeus- ja lykkäyshake mukset ja laatia niistä lausunto 
c) arvioida ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean, toimivaltaisen 
viranomaisen tai hakijan sitä pyytäessä, onko myyntilupahakemus kyseeseen tulevan hyväksytyn pediatrisen tutkimu ssuunnitelman mukainen, sekä laatia 
asiasta lausunto 
d) arvioida ihmisille tarkoitettuj a lääkkeitä käsittelevän komitean tai 
toimivaltaisen viranomaisen si tä pyytäessä hyväksytyn pediatrisen 
tutkimussuunnitelman mukaisesti tuotetut tiedot sekä laatia lausunto lääkkeen 
laadusta, turvallisuudesta tai te hosta käytettynä lapsiväestössä 
e) antaa neuvoja 41 artiklassa tarkoitettua selvitystä varten kerättävien tietojen 
sisällöstä ja muodosta sekä laatia 42 artiklassa tarkoite ttu terapeuttisia tarpeita 
koskeva luettelo 
f) antaa tukea ja neuvoja lääkevirastoll e 43 artiklassa tarko itetun eurooppalaisen 
verkoston perustamisen osalta 
g) antaa tieteellistä apua tämän asetuksen  tavoitteitten toteuttamiseen liittyvien 
asiakirjojen laatimisessa 
h) antaa neuvoja kaikista lapsille tarkoitettuihin lääkkeisiin liittyvistä 
kysymyksistä lääkeviraston toimitusj ohtajan tai komissi on niitä pyytäessä. 
2. Toteuttaessaan tehtäviään pediatrian  komitea selvittää, voidaanko ehdotetuilta 
tutkimuksilta odottaa merkittävää te rapeuttista hyötyä lapsille. 
 
FI 19   FI II OSASTO 
Myyntilupaa koskevat vaatimukset 
1 LUKU  
YLEISET LUPAVAATIMUKSET  
8 artikla 
1. Jos sellaiselle ihmisille ta rkoitetulle lääkkeelle, jota ei ole hyväksytty yhteisössä 
tämän asetuksen tullessa voimaan, haetaan  direktiivin 2001/83/ EY 6 artiklassa 
tarkoitettua markkinoille saattamista koskevaa lupaa, hakemusta pidetään 
asianmukaisesti tehtynä vain siinä tapauksessa, että se sisältää direktiivin 2001/83/EY 8 artiklan 3 kohdassa tarkoitettujen tietojen ja asiakirjojen 
lisäksi jonkin seuraavista: 
a) kaikkien hyväksytyn pediatrisen tu tkimussuunnitelman mukaisesti tehtyjen 
tutkimusten tulokset ja selvitys kyseisen suunnitelman mukaisesti kerätyistä tiedoista 
b) lääkeviraston päätös tuotekoht aisen poikkeusluvan myöntämisestä 
c) lääkeviraston päätös  tuoteluokkaa koskevan poikkeusluvan myöntämisestä 
d) lääkeviraston päätös lykkäyksen myöntämisestä. Edellä a alakohdan tapauksessa hakemukseen on liitettävä myös kyseisen pediatrisen 
tutkimussuunnitelman hyväksymises tä tehty lääkeviraston päätös. 
2. Edellä 1 kohdan mukaisesti toimitettujen asiakirjojen on yhdessä katettava kaikki 
lapsiväestön alaryhmät. 
9 artikla 
Jos kyse on hyväksytyistä lää kkeistä, joilla on asetuksen  (ETY) N:o 1768/92 mukaisesti 
myönnetty lisäsuojatodistus tai kka lisäsuojatodistuksen myöntämisperusteet täyttävän 
patentin suoja, tämän asetuksen 8 artiklaa sovelletaan hakemuksiin, jotka koskevat uusia 
käyttöaiheita lapsille tapahtuva käyttö m ukaan luettuna, uusia lääkemuotoja ja uusia 
antotapoja. 
10 artikla 
Edellä 8 ja 9 artiklaa ei sove lleta tuotteisiin, jotka on hyväksytty direktiivin 2001/83/EY 
10, 10 a, 13–16 tai 16 a–16 i artiklan mukaisesti. 
 
FI 20   FI 11 artikla 
Komissio vahvistaa yhteistyössä jäsenvaltioide n, lääkeviraston ja muiden asianomaisten 
osapuolten kanssa muotoa ja sisältöä koskeva t yksityiskohtaiset säännöt, joita pediatrisen 
tutkimussuunnitelman hyväksymistä tai muu ttamista koskevissa hakemuksissa sekä 
poikkeuslupia tai lykkäyksiä koskevissa pyynnöissä on noudatettava, jotta niitä voidaan pitää 
asianmukaisesti tehtyinä. 
2 LUKU  
POIKKEUSLUVAT  
12 artikla 
1. Yksittäisten lääkkeitten tai lääk eluokkien kohdalla myönnetään poikkeus 
velvollisuudesta toimittaa 8 artiklan 1 kohdan a alakohdassa tarkoitetut tiedot, jos 
voidaan osoittaa, että jokin seuraavista kohdista toteutuu: 
a) Kyseinen lääke tai lääkeluokka ei tode nnäköisesti olisi teho kas tai turvallinen 
käytettynä lapsiväestö ssä tai sen osassa. 
b) Se sairaus tai tila, jonka hoitoon lä äke tai lääkeluokka on tarkoitettu, esiintyy 
pelkästään aikuisväestössä. 
c) Lääkkeestä ei koidu merkittävää tera peuttista hyötyä jo käytössä oleviin 
lapsille suunnattuihin  hoitomuotoihin nähden. 
2. Edellä 1 kohdassa säädetty poikkeus voidaan myöntää siten, että se koskee vain yhtä 
tai useampaa täsmennettyä lapsiväestön alaryhmää tai vain yhtä tai useampaa täsmennettyä terapeuttista käyttöaihetta  taikka niiden kummankin yhdistelmää. 
13 artikla 
Pediatrian komitea voi 12 arti klan 1 kohdassa vahvistetuin peru stein antaa oma-aloitteisesti 
lausunnon, jossa puolletaan 12 artiklan 1 kohdassa tarkoitetun lääkeluokkaa tai yksittäistä 
lääkettä koskevan poikkeusluvan myöntämistä. 
Pediatrian komitean annettua lausunnon sovelletaan 4 luvussa säädettyä menettelyä. Jos kyse 
on tuoteluokkaa koskevasta poikkeusluvasta, sove lletaan ainoastaan 26 artiklan 4 kohtaa. 
14 artikla 
1. Hakija voi 12 artiklan 1 kohdassa vahvist etuin perustein hake a lääkevirastolta 
tuotekohtaista poikkeuslupaa. 
2. Pediatrian komitean on 60 päivän kuluessa  hakemuksen vastaanottamisesta annettava 
lausunto siitä, olisiko tuotekoht ainen poikkeuslupa myönnettävä. 
 
FI 21   FI Kyseisten 60 päivän kuluessa hakija tai pediatrian komitea voi pyytää kokouksen 
järjestämistä asiasta. 
Pediatrian komitea voi tarvittaessa pyytää ha kijaa täydentämään toimitettuja tietoja ja 
asiakirjoja. Jos pediatrian komitea p äättää esittää pyynnön, 60 päivän määräaikaa 
jatketaan siihen saakka, että pyydet yt täydentävät tiedot on toimitettu. 
3. Pediatrian komitean annettua lausunnon s ovelletaan 4 luvussa säädettyä menettelyä. 
Lääkevirasto ilmoittaa asiasta hakijalle vi ipymättä. Hakijalle on ilmoitettava tehdyn 
päätöksen perusteet. 
15 artikla 
1. Lääkevirasto pitää luettelo a kaikista poikkeusluvista. 
2. Pediatrian komitea voi milloin taha nsa antaa lausunnon, jonka mukaan jo 
myönnettyä poikkeuslupaa olisi tarkasteltava uudelleen. 
Jos kyse on tuotekohtaiseen poikkeuslupaan  kohdistuvasta muutoks esta, sovelletaan 
4 luvussa säädettyä menettelyä. 
Jos kyse on tuoteluokkaa koskevaan poi kkeuslupaan kohdistuvasta muutoksesta, 
sovelletaan 26 artiklan 5 kohtaa. 
3. Jos tuotekohtainen tai tuoteluokk aa koskeva poikkeuslupa peruutetaan, 
8 ja 9 artiklassa vahviste ttua vaatimusta sovelletaan  vasta 36 kuukauden kuluttua 
siitä, kun poikkeuslupa po istetaan luettelosta. 
3 LUKU  
PEDIATRINEN TUTKIMUSSUUNNITELMA  
1 JAKSO  
HYVÄKSYMISPYYNNÖT  
16 artikla 
1. Jos on tarkoitus jättää hakemus 8 artikla n 1 kohdan a tai d alakohdan mukaisesti, on 
laadittava pediatrinen tutkimussuunnitelma ja  toimitettava se lääkevirastolle yhdessä 
hyväksymispyynnön kanssa. 
2. Pediatrisessa tutkimuss uunnitelmassa on täsmennettä vä aikatauluineen ne 
ehdotettavat toimenpiteet, joil la arvioidaan lääkkeen l aatu, turvallisuus ja teho 
kaikissa kyseeseen tulevissa lapsiväestön alaryhmissä. Lisäksi on annettava kuvaus 
kaikista toimenpiteistä, joilla lääkkeen formulaatiota muutetaan tarkoituksena tehdä sen käytöstä lapsiväestön eri alaryhm issä hyväksyttävämpää, helpompaa, 
turvallisempaa tai tehokkaampaa. 
 
FI 22   FI 17 artikla 
1. Jos on kyse 8 ja 9 artiklassa tar koitetuista hakemuksista, pediatrinen 
tutkimussuunnitelma on, ellei perustellust i toisin osoiteta, toimitettava yhdessä 
hyväksymispyynnön kanssa viimeistään siinä vaiheessa, kun direktiivin 2001/83/EY liitteessä I olevan I osan 5.2.3 kohdassa ta rkoitetut farmakokinetiikkaa ihmisellä 
käsittelevät tutkimukset on tehty, jotta void aan varmistaa, että lausunto asianomaisen 
lääkkeen käytöstä lapsiväestössä void aan antaa kyseisen myyntiluvan tai muun 
hakemuksen arvioinnin yhteydessä. 
2. Lääkeviraston on 30 päivän kuluessa 1 kohdassa tarkoitetun pyynnön 
vastaanottamisesta tarkistettava pyynnön as ianmukaisuus ja laadittava asiasta 
tiivistetty selvitys pediatrian komitealle. 
3. Soveltuvissa tapauksissa lääkevirasto voi pyytää hakijaa toimittam aan lisää tietoja ja 
asiakirjoja, jolloin 30 päivän määräaik a keskeytetään, kunnes pyydetyt lisätiedot on 
toimitettu. 
18 artikla 
1. Pediatrian komitean on 60 päivän kul uessa pediatrista tutkimussuunnitelmaa 
koskevan asianmukaisesti tehdyn ehdotuksen va staanottamisesta annettava lausunto 
siitä, takaavatko ehdotetut tutkimukset sellaisten tietojen tuottamisen, joiden 
perusteella voidaan määritellä ne edellyt ykset, joiden täyttyessä kyseistä lääkettä 
voidaan käyttää lapsiväestön tai sen alaryhmien hoitoon, ja  tarjoaako odotettavissa 
oleva terapeuttinen hyöty riittävät perustel ut ehdotetun tutkimuksen toteuttamiselle. 
Saman ajan kuluessa hakija tai pe diatrian komitea voi pyytää kokouksen 
järjestämistä asiasta. 
2. Edellä 1 kohdassa tarkoite tun 60 päivän määräajan kulue ssa pediatrian komitea voi 
pyytää hakijaa ehdottamaan s uunnitelmaan muutoksia, jolloi n 1 kohdassa tarkoitettua 
lopullisen lausunnon antamista koskevaa määräai kaa jatketaan enintään 60 päivällä. 
Tällaisissa tapauksissa hakija tai pediat rian komitea voi tämän ajan kuluessa pyytää 
lisäkokouksen järjestämistä. Määräajan kuluminen keskeytetään, kunnes pyydetyt 
lisätiedot on toimitettu. 
19 artikla 
Pediatrian komitean annettua joko myönteisen tai kielteisen lausunnon sovelletaan 4 luvussa 
säädettyä menettelyä. 
20 artikla 
Jos pediatrian komitea pediatrista tutkimussuunn itelmaa tarkasteltuaan to teaa, että kyseiseen 
lääkkeeseen pätee 12 artiklan 1 kohdan a, b ta i c alakohta, se antaa kielteisen lausunnon 
18 artiklan 1 kohdan mukaisesti 
 
FI 23   FI Tällaisissa tapauksissa pediatrian komitean on annettava 13 artiklan mukaisesti lausunto, jossa 
puolletaan poikkeusluvan myöntämistä, ja tämä n jälkeen sovelletaan 4 luvussa säädettyä 
menettelyä. 
2 JAKSO  
LYKKÄYKSET  
21 artikla 
1. Edellä 17 artiklan 1 kohdan mu kaisesti toimitettavan pediatrisen 
tutkimussuunnitelman yhteydessä voidaan samalla esittää pyyntö saada lykkäys 
joidenkin tai kaikkien kyseiseen suunni telmaan sisältyvien toimenpiteiden 
aloittamiseen tai loppuun saattamiseen. Lykkäys tä voidaan perustella tieteellisillä ja 
teknisillä taikka kansanterv eyteen liittyvillä syillä. 
Lykkäys on myönnettävä aina silloin, kun ennen lapsiväestössä suoritettavia 
tutkimuksia on tarpeen te hdä tutkimuksia aikuisväes tössä tai kun lapsiväestöön 
kohdistuvien tutkimusten tekeminen kestää pitempään kuin aiku isilla tehtävien 
tutkimusten. 
2. Tämän artiklan soveltamisesta saatuj en kokemusten perust eella komissio voi 
51 artiklan 2 kohdassa tarkoitettua mene ttelyä noudattaen täsmentää lykkäyksen 
myöntämisperusteita. 
22 artikla 
1. Jos pediatrian komitea antaa 18 artikla n 1 kohdan mukaisesti myönteisen lausunnon, 
sen on 21 artiklassa vahvistettujen edellytysten täyttyessä annettava samalla omasta aloitteestaan tai hakijan 21 artiklan m ukaisesti toimittamasta pyynnöstä lausunto, 
jossa puolletaan lykkäyksen myöntämistä  joidenkin tai kaik kien pediatrisen 
tutkimussuunnitelman sisältämien toimenpiteiden aloittamiseen tai loppuun saattamiseen. 
Lykkäystä puoltavassa lausunnossa on asete ttava määräajat, joihin mennessä kyseiset 
toimenpiteet on aloitettava tai saatettava loppuun. 
2. Pediatrian komitean annettua 1 kohdassa  tarkoitetun lykkäystä puoltavan lausunnon 
sovelletaan 4 luvussa säädettyä menettelyä. 
3 JAKSO 
PEDIATRISEN  TUTKIMUSSUUNNITELMAN  MUUTTAMINEN 
23 artikla 
Jos hakija pediatrista tutkimussuunnitelm aa koskevan hyväksymispäätöksen tekemisen 
jälkeen kohtaa sen toteuttamisessa onge lmia, jotka tekevät suunnitelmasta 
toteuttamiskelvottoman tai epätarkoituksenmukais en, hakija voi seikka peräisesti kuvatuin 
 
FI 24   FI perustein tehdä pediatrian komitealle muutosehdotuksia tai pyytää lykkäystä tai 
poikkeuslupaa. Pediatrian komitean on tarkaste ltava muutoksia ja annettava lausunto, jossa 
ehdotetaan muutosten hylkäämis tä tai hyväksymistä. Pediatri an komitean a nnettua joko 
myönteisen tai kielteisen lausunnon sovelletaan 4 luvussa  säädettyä menettelyä. 
4 ALAJAKSO  
PEDIATRISEN TUTKIMUSSUUNNITELMAN NOUDATTAMINEN  
24 artikla 
Pediatrian komitealta voidaan seuraavissa tapauksissa pyytää la usuntoa siitä, ovatko hakijan 
toteuttamat tutkimukset hyväksytyn pediat risen tutkimussuunnitelman mukaisia: 
a) Hakija voi pyytää lausuntoa ennen 8 artiklassa tarkoitetun myyntilupahakemuksen tai 
9 artiklassa tarkoitetun muutoshakemuksen toimittamista. 
b) Lääkevirasto tai toimivaltainen vira nomainen voi pyytää lausuntoa a alakohdassa 
tarkoitetun hakemuksen asianmukaisuuden ta rkastamisen yhteydessä, jos hakemus ei 
sisällä a alakohdan mukaisesti esitet yn pyynnön johdosta annettua lausuntoa 
hakemuksen asianmukaisuudesta. 
c) Ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsitte levä komitea tai toimivaltainen viranomainen 
voi pyytää lausuntoa a alakohdassa tarkoite tun hakemuksen arvioinnin yhteydessä, 
jos asianmukaisuudesta ei ole varmuutta ja jos a tai b alakohdan mukaisen pyynnön 
johdosta ei vielä ol e annettu lausuntoa. 
Jäsenvaltioiden on otettava tällaiset lausunnot huomioon. 
Jos pediatrian komitealta pyydetään lausuntoa 1 kohdan mukaisesti, sen on annettava lausunto 
60 päivän kuluessa pyynnön vastaanottamisesta. 
25 artikla 
Jos toimivaltainen viranomainen toteaa asianmukaisesti tehtyä hakemusta koskevan 
tieteellisen arvioinnin yhteyde ssä, etteivät tutkimukset vastaa hyväksyttyä pediatrista 
tutkimussuunnitelmaa, kyseiselle t uotteelle ei voida myöntää 36 ja  37 artiklassa säädettyjä 
palkkioita. 
4 LUKU  
MENETTELY  
26 artikla 
1. Hakija voi 30 päivän kuluessa pediatri an komitean lausunnon vastaanottamisesta 
toimittaa lääkevirastolle seikkaperäisesti peruste llun kirjallisen pyynnön lausunnon 
tarkastelemiseksi uudelleen. 
 
FI 25   FI 2. Pediatrian komitean on 30 päivän kuluessa 1 kohdan mukaisesti toimitetun 
uudelleentarkastelupyynnön vastaanottami sesta uuden esittelijän nimettyään 
annettava uusi lausunto, jossa se vahvist aa tai muuttaa aiempaa lausuntoaan. Uusi 
lausunto on perusteltava asianm ukaisesti, ja perustelut on liitettävä lausuntoon, josta 
tulee lopullinen. 
3. Jos hakija ei 1 kohda ssa tarkoitetussa 30 päivän määräajassa esitä 
uudelleentarkastelupyyntöä, pediatrian ko mitean lausunnosta tulee lopullinen. 
4. Lääkeviraston on tehtävä asiaa koskeva p äätös viipymättä. Päätös on toimitettava 
tiedoksi hakijalle. 
5. Jos kyse on 13 artiklassa tarkoitetusta tuoteluokkaa koskevasta poikkeusluvasta, 
lääkeviraston on tehtävä sitä koske va päätös, joka on julkaistava. 
5 LUKU  
ERINÄISIÄ SÄÄNNÖKSIÄ  
27 artikla 
Lastenlääkkeen kehittämisen rahoittaja vo i ennen pediatrisen tutkimussuunnitelman 
toimittamista ja sen toteuttamisen aikana pyyt ää lääkevirastolta asetuksen (EY) N:o 726/2004 
57 artiklan 1 kohdan n alakohdan mukaisesti neuvoja, jotka liittyvät lääkkeitten laadun, 
turvallisuuden ja tehon osoittamiseksi lapsiväes tössä tarvittavien eri testien ja selvitysten 
suunnitteluun ja toteuttamiseen. 
Lastenlääkkeen kehittämisen ra hoittaja voi lisäksi pyytää neuvoj a 35 artiklassa tarkoitettujen 
lääketurvallisuustoimintaan ja riskinhallintaan liit tyvien järjestelmie n suunnittelusta ja 
toteuttamisesta. 
Lääkevirasto antaa tämän artiklan mukaiset neuvot maksutta. 
III OSASTO 
Myyntilupamenettelyt 
28 artikla 
Ellei tässä osastossa toisin säädetä, tämän osaston soveltamisalaan kuuluvia myyntilupia 
koskeviin lupamenettelyihin sovellet aan asetuksen (EY) N:o 726/2004 tai 
direktiivin 2001/83/EY säännöksiä. 
 
FI 26   FI 1 LUKU  
8 JA 9 ARTIKLAN SOVELTAMISALAAN KUULUVIA HAKEMUKSIA KOSKEVAT 
MYYNTILUPAMENETTELYT  
29 artikla 
1. Hakija voi asetuksen (EY) N:o 726/ 2004 5–15 artiklassa säädettyä menettelyä 
käyttäen hakea tämän asetuksen 8 arti klan 1 kohdassa tarkoitettua myyntilupaa, 
johon sisältyy yksi tai useampi pediatrine n käyttöaihe, jonka valinta perustuu 
hyväksytyn pediatrisen tutkimussuunnitelm an mukaisesti tehtyjen tutkimusten 
tuloksiin. 
Jos myyntilupa myönnetään, mainittujen tutkimusten tulokset on sisällytettävä 
tuotteen valmisteyhteenvetoon ja s oveltuvissa tapauks issa myös sen 
pakkausselosteeseen riippumatta siitä, onko kaikki kyseeseen tulevat pediatriset 
käyttöaiheet hyväksytty. 
2. Jos tuotteelle myönnetään myyntilupa tai lupaa muutetaan, tuotteen 
valmisteyhteenvetoon ja soveltuvissa ta pauksissa sen pakkausselosteeseen on 
kirjattava tiedot mahdollisista tämä n asetuksen mukaisesti myönnetyistä 
poikkeusluvista tai lykkäyksistä. 
3. Jos hakemus vastaa kaikkia hyväksytyssä  pediatrisessa tutkimussuunnitelmassa 
olevia toimenpiteitä ja jos hyväksytyn tu tkimussuunnitelman mukaisesti tehtyjen 
tutkimusten tulokset ilmenevät valmisteyhteenvedosta, toimivaltaisen viranomaisen on sisällytettävä myyntilupaan lausuma,  jonka mukaan hakemus on hyväksytyn, 
loppuun saatetun pediatrisen tutk imussuunnitelman mukainen. 
30 artikla 
Jos on kyse direktiivin 2001/83/EY mukaisesti h yväksytyistä lääkkeistä, hakija voi toimittaa 
kyseisen direktiivin 32, 33 ja 34 artiklassa sä ädettyä menettelyä käyttäen tämän asetuksen 
9 artiklassa tarkoitetun hakemuksen, joka koskee lääkkeen uutta käyttöaihetta, mukaan 
luettuna lääkkeen käytön laajentaminen lapsiv äestöön, uutta lääkemuotoa tai uutta antotapaa. 
Hakemuksen on oltava 8 artiklan 1 kohdan a alakohdassa vahvistetun vaatimuksen mukainen. 
Menettelyssä on pitäydyttävä valmisteyhtee nvedon muutettavien osien arvioimiseen. 
2 LUKU  
LASTENLÄÄKKEEN MYYNTILUPA  
31 artikla 
1. Tässä asetuksessa tarkoitetaan ’lastenl ääkkeen myyntiluvalla’ myyntilupaa, joka on 
myönnetty ihmisille tarkoitetull e lääkkeelle, jota ei ole s uojattu lisäsuojatodistuksella 
neuvoston asetuksen (ETY) N:o 1768/92 m ukaisesti taikka lisäsuojatodistuksen 
 
FI 27   FI myöntämisedellytykset täyttävä llä patentilla, ja joka ka ttaa ainoastaan tuotteen 
lapsiväestössä tai sen alaryhmissä tapa htuvan käytön kannalta merkitykselliset 
terapeuttiset käyttöaiheet asianmukainen vahvuus, lääkemuoto ja  antotapa mukaan 
luettuina. 
2. Lastenlääkkeen myyntilupahakemuksen jättäminen ei vaikuta millään tavoin 
oikeuteen hakea myyntilupaa muita käyttöaiheita varten. 
3. Lastenlääkkeen myyntilupahakemukseen on liitettävä hyväksytyn pediatrisen 
tutkimussuunnitelman mukaisesti saadut tied ot ja asiakirjat, joilla voidaan todeta 
tuotteen turvallisuus, laatu ja teho lapsil le käytettynä, mukaan luettuina mahdolliset 
tiedot tuotteen asianmukaisen vahvu uden, lääkemuodon tai antotavan tueksi. 
Hakemuksen mukana on toimitettava myös lääkeviraston päätös kyseisen pediatrisen 
tutkimussuunnitelman hyväksymisestä. 
4. Jos haetaan lastenlääkkeen myyntilupaa jo ssakin jäsenvaltiossa tai yhteisössä jo 
hyväksytylle lääkkeelle, hakemuksessa voi daan soveltuvissa tapauksissa viitata 
kyseisen lääkkeen asiakirja-aineistossa oleviin tietoihin asetuksen (EY) N:o 726/2004 14 artiklan 11 kohdan tai direktiivin 2001/83/EY 10 artiklan mukaisesti. 
5. Lastenlääkkeen myyntiluvan saaneen lää kkeen nimessä voidaan  säilyttää sellaisen 
tuotteen tuotenimi, joka sisältää samaa tehoa inetta ja jonka osalta samalle haltijalle 
on myönnetty aikuisväestössä tapahtuvaa käyttöä koskeva myyntilupa. 
32 artikla 
Lastenlääkkeen myyntilupahakemus void aan tehdä asetuksen (EY) N:o 726/2004 
5-15 artiklassa säädettyä menettelyä kä yttäen, sanotun kuitenkaan rajoittamatta 
asetuksen (EY) N:o 726/2004 3 artiklan 2 kohdan soveltamista. 
3 LUKU 
TUNNISTUSMERKINTÄ  
33 artikla 
Jos lääkkeelle on myönnetty hyväksytyn pedi atrisen tutkimussuunn itelman mukaisesti 
tehtyjen tutkimusten tuloksiin perustuvaa pediatrista käyttöaihetta koskeva myyntilupa, pakkausmerkinnöissä on lääkkeen nimen jälkeen seurattava yläindeksinä sinisellä merkitty 
kirjain P sinisin ääriviivoin  muodostetun tähden sisällä. 
Ensimmäistä kohtaa sovelletaan riippumatta siitä, onko lääkkeen nimi direktiivin 2001/83/EY 
1 artiklan 20 alakohdassa tarkoitettu kuvitt eellinen nimi vai 1 artiklan 21 alakohdassa 
tarkoitettu yleisnimi. 
 
FI 28   FI IV OSASTO  
Myyntiluvan myöntämistä seuraavat vaatimukset 
34 artikla 
Jos on kyse lääkkeestä, joka on hyväksytyn pedi atrisen tutkimussuunnitelman toteuttamisen 
jälkeen hyväksytty pediatrista käyttöaihetta varten  ja jota jo myydään muiden käyttöaiheiden 
perusteella, myyntiluvan haltijan on kahde n vuoden kuluessa pediatrisen käyttöaiheen 
hyväksymisestä saatettava lääke markki noille pediatrisenkäy ttöaiheen osalta. 
35 artikla 
1. Hakijan on markkinoille saattamisen jälk eistä seurantaa koske vien tavanomaisten 
vaatimusten lisäksi seuraavissa tapauksissa yksilöitävä toimenpiteet, joilla seurataan 
lääkkeen tehoa ja mahdollisia ei-toivottuja vaikutuksia lapsille käytettynä: 
a) haetaan myyntilupaa, johon sisältyy pediatrinen käyttöaihe b) haetaan pediatrisen käyttöaiheen sisällyttämistä voimassa olevaan 
myyntilupaan 
c) haetaan lastenlääkkeen myyntilupaa. 
2. Jos esiintyy erityistä aihetta huoleen, to imivaltainen viranomainen voi myyntiluvan 
myöntämisen ehtona vaatia riskinhallinta järjestelmän käyttöönottoa tai erityisiä 
markkinoille saattamisen jälkeen tehtäviä tutkimuksia, joiden tulokset toimitetaan 
tarkasteltaviksi. Riskin hallintajärjestelmä on toimien kokonaisuus, joka on 
suunniteltu estämään tai minimoimaan lää kkeisiin liittyvät risk it; tähän kuuluu myös 
kyseisten toimien tehokkuuden arvioiminen. 
Arvio riskinhallintajärj estelmän tehokkuudesta sekä mahdollisten tutkimusten 
tulokset on sisällytettä vä direktiivin 2001/83/EY 104 artiklan 6 kohdassa ja 
asetuksen (EY) N:o 726/2004 24 artiklan 3 kohdassa tarkoitettuih in säännöllisiin 
turvallisuuskatsauksiin. 
Toimivaltainen viranomainen voi lisäks i pyytää, että sille toimitetaan muita 
selvityksiä mahdollisten riskinminimoimisjärjestelmien tehokkuuden arvioinnista samoin kuin tällaisten tutkimusten tulokset. 
3. Jos on myönnetty lykkäys, myyntiluvan haltijan on annettava lääkevirastolle 
vuosittain selvitys, jossa esitetään katsaus pediatristen tutkimusten etenemisestä 
pediatrisen tutkimussuunnitelman hyväksymisestä ja lykkäyksen myöntämisestä tehdyn lääkeviraston päätöksen mukaisesti. 
Jos käy ilmi, ettei myyntiluvan ha ltija ole noudattanut pediatrisen 
tutkimussuunnitelman hyväksymisestä ja  lykkäyksen myöntämisestä tehtyä 
 
FI 29   FI lääkeviraston päätöstä, lääkeviraston on ilmoitettava siitä toimivaltaiselle 
viranomaiselle. 
4. Lääkevirasto laatii yksityiskohtaiset ohjeet tämän artiklan soveltamisesta. 
V OSASTO 
Palkkiot ja kannustimet 
36 artikla 
1. Jos 8 tai 9 artiklan mukaisessa hake muksessa on mukana kaikkien hyväksytyn 
pediatrisen tutkimussuunnitelm an mukaisesti tehtyjen tutk imusten tulokset, patentin 
tai lisäsuojatodistuksen haltijalla on oi keus saada kuuden kuukauden jatko neuvoston 
asetuksen (ETY) N:o 1768/92 13 artikla n 1 ja 2 kohdassa tarkoitettuun 
voimassaoloaikaan. 
Ensimmäistä alakohtaa sovelletaan myös  siinä tapauksessa, ettei hyväksytyn 
pediatrisen tutkimussuunnitelman toteutta minen johda pediatri sen käyttöaiheen 
hyväksymiseen mutta tutkimusten tuloks et ilmoitetaan kyseisen lääkkeen 
valmisteyhteenvedossa ja soveltuviss a tapauksissa pakkausselosteessa. 
2. Edellä 29 artiklan 3 kohdassa tarkoitetun lausuman sisällyttämistä myyntilupaan 
pidetään perustana tämän artiklan 1 kohdan soveltamiselle. 
3. Jos on käytetty direktiivissä 2001/ 83/EY säädettyä menettelyä, 1 kohdassa 
tarkoitettuun voimassaoloaikaan myönnet ään kuuden kuukauden jatko vain siinä 
tapauksessa, että tuote on hyväks ytty kaikissa jäsenvaltioissa. 
4. Edellä 1, 2 ja 3 kohtaa sovellet aan tuotteisiin, jotka on suojattu 
asetuksen (ETY) N:o 1768/92 mukaisel la lisäsuojatodistuksella tai 
lisäsuojatodistuksen myöntämisedellytykset tä yttävällä patentilla. Niitä ei sovelleta 
lääkkeisiin, jotka on määritelty asetuksen (EY)  N:o 141/2000 mukaisiksi 
harvinaislääkkeiksi. 
37 artikla 
Jos myyntilupahakemuksen kohteena on as etuksen (EY) N:o 141/2000 mukaiseksi 
harvinaislääkkeeksi määritelty lääke, hake muksessa on mukana kaikkien hyväksytyn 
pediatrisen tutkimussuunnitelman  mukaisesti tehtyjen tutkimust en tulokset ja myönnettyyn 
myyntilupaan sisällytetään tämän asetuksen 29 artiklan 3 kohdassa ta rkoitettu lausuma, 
pidennetään asetuksen (EY) N:o 141/ 2000 8 artiklan 1 kohdassa tarkoitettu 
kymmenvuotiskausi kahteentoista vuoteen. 
 
FI 30   FI Ensimmäistä kohtaa sovelletaan myös siinä tapauksessa, ettei hyväksytyn pediatrisen 
tutkimussuunnitelman toteuttaminen johda pe diatrisen käyttöaiheen hyväksymiseen mutta 
tutkimusten tulokset ilmoitetaan kyseisen lääkkeen valmisteyhteenvedossa ja soveltuvissa tapauksissa pakkausselosteessa. 
38 artikla 
1. Jos tuotteelle annetaan lastenlääkke en myyntilupa asetuksen (EY) N:o 726/2004 
5-15 artiklan mukaisesti, sovelletaan  tuon asetuksen 14 artiklan 11 kohdassa 
tarkoitettuja tietosuojaa ja mar kkinointia koskevia suoja-aikoja. 
2. Jos tuotteelle annetaan lastenlääkkeen myyntilupa direktiivissä 2001/83/EY 
säädettyjen menettelyjen mukaisesti, s ovelletaan tuon dire ktiivin 10 artiklan 
1 kohdassa tarkoitettuja tietosuojaa ja markkinointia koskevia suoja-aikoja. 
39 artikla 
1. Lastenlääkkeet voivat 36, 37 ja 38 artiklass a säädettyjen palkkioiden ja kannustinten 
lisäksi olla kelpoisia saamaan kannustimia , joilla yhteisö tai jäsenvaltiot tukevat 
lastenlääkkeitä koskevaa tutkimusta ja kehittämistä sekä niiden saatavuutta. 
2. Jäsenvaltioiden on vuoden kuluessa tämä n asetuksen voimaantulosta toimitettava 
komissiolle yksityiskohtaiset tiedot kaikista  toteuttamistaan toimenpiteistä, joilla 
tuetaan lastenlääkkeitä koskevaa tutkimusta ja kehittämistä sekä niiden saatavuutta. Tiedot on komission pyynnöstä saatettava  säännöllisesti ajan tasalle. 
3. Komissio julkaisee 18 kuukauden kulue ssa tämän asetuksen voimaantulosta 
yksityiskohtaisen luettelon kaikista yhtei sön ja jäsenvaltio iden tarjoamista 
kannustimista, joilla tuetaan lastenlääkkeitä koskevaa tutkimusta ja kehittämistä sekä 
niiden saatavuutta. Luettelo saat etaan säännöllises ti ajan tasalle. 
VI OSASTO 
Yhteydenpito ja koordinointi 
40 artikla 
1. Hyväksyttyihin pediatrisiin tutkimuss uunnitelmiin sisältyvistä, myös kolmansissa 
maissa tehdyistä tutkimuksista on syöte ttävä tarkoituksenmukaiset tiedot 
direktiivin 2001/20/EY 11 artiklalla pe rustettuun eurooppalaiseen tietokantaan. 
 
FI 31   FI 2. Komissio laatii lääkeviraston ehdotuksesta ja jä senvaltioita ja muita asiaan liittyviä 
tahoja kuultuaan ohjeet, joissa selvitetään 1 kohdassa tarkoitettujen, direktiivin 2002/20/EY 11 artiklalla perustettuun eurooppalaiseen tietokantaan syötettävien tietojen luonne. 
41 artikla 
Jäsenvaltioiden on kerättävä saatavilla olevia tietoja kaikista lääkkeitten käyttötavoista 
lapsiväestössä ja toimitettava nämä tiedot  lääkevirastolle kahde n vuoden kuluessa tämän 
asetuksen voimaantulosta. 
Pediatrian komitea laatii ohjeet kerä ttävien tietojen sisällöstä ja muodosta. 
42 artikla  
1. Lääkevirasto arvioi 41 artiklassa tark oitetut tiedot etenkin kartoittaakseen 
tutkimuksen painopistealueita. 
2. Pediatrian komitea laatii luettelon terapeuttisista ta rpeista 1 kohdassa tarkoitetun 
arvioinnin ja muiden saatavilla olevien tietojen perusteella  sekä komissiota, 
jäsenvaltioita ja muita sidosryhmiä kuultuaan. 
Lääkevirasto julkaisee luettelon kolmen vuoden kuluessa tämän asetuksen 
voimaantulosta ja saattaa sen säännöllisesti ajan tasalle. 
3. Terapeuttisten tarpeitten luetteloa laad ittaessa on otettava huomioon sairauksien 
esiintyvyys lapsiväestössä, hoidettavien sairauksien vakavuus samoin kuin 
lapsiväestössä esiintyviin sairauksiin li ittyvien vaihtoehtoisten hoitomuotojen 
saatavuus ja soveltuvuus, myös hoitom uotojen teho ja mahdolliset ei-toivotut 
vaikutukset sekä mahdolliset luonteelt aan nimenomaan pediatriaan liittyvät 
turvallisuusnäkökohdat. 
43 artikla 
1. Lääkevirasto rakentaa pediatrian komit ean tieteellisesti tuke mana eurooppalaisen 
verkoston, johon kootaan nykyiset kansalliset ja eurooppalaiset verkostot, tutkijat ja 
tutkimuskeskukset, joilla on lapsiväestöss ä tehtävien tutkimusten toteuttamisen 
liittyvää erityisosaamista. 
2. Eurooppalaisen verkoston tavoitteita ovat mu iden muassa lastenlääkkeisiin liittyvien 
tutkimusten koordinointi, tarvittavien tie teellisten ja hallinnollisten valmiuksien 
luominen Euroopan tasolla sekä lapsii n kohdistuvien tutkim usten ja testien 
päällekkäisyyksien välttäminen. 
3. Lääkeviraston hallintoneuvosto vahvistaa vuoden kuluessa tämän asetuksen 
voimaantulosta toimitusjohtajan ehdotuksesta  ja komissiota, jäsenvaltioita ja 
sidosryhmiä kuultuaan toimeenpanostrat egian eurooppalaisen verkoston 
käynnistämistä ja toimintaa varten. Ve rkoston toiminnan on mahdollisuuksien 
mukaan sovittava yhteen niiden toimie n kanssa, joilla vahvistetaan Euroopan 
 
FI 32   FI tutkimusalueen perustaa yhteisön tutkimukse n, teknologisen kehittämisen ja esittelyn 
puiteohjelman yhteydessä. 
44 artikla 
1. Tämän asetuksen voimaantulopäivään me nnessä loppuun saatetut pediatriset 
tutkimukset, joissa tarkas telukohteena on yhteisössä hyväksytty tuote, on vuoden 
kuluessa tämän asetuksen voimaantulosta toimitettava toimivaltaiselle viranomaiselle arviointia varten. 
Toimivaltaisen viranomaisen on tarvittaessa saatettava tuotteen valmisteyhteenveto 
ja pakkausseloste ajan ta salle ja muutettava tuott een myyntilupaa vastaavasti. 
Toimivaltaisten viranomaisten on vaihdettava keskenään tietoja niille toimitetuista tutkimuksista ja niiden vaikutuksista asianomaisiin myyntilupiin. 
Lääkevirasto koordinoi tätä tiedonvaihtoa. 
2. Pediatrian komitean on otettava kaikki 1 kohdassa tarkoitetut pediatriset tutkimukset 
huomioon arvioidessaan pe diatrisia tutkimussuunnitelmia, poikkeuslupia ja 
lykkäyksiä koskevia hakemuksia, ja toimiv altaisten viranomaisten on otettava ne 
huomioon arvioidessaan 8, 9 tai 31 artikla n mukaisesti toimitettuja hakemuksia. 
3. Edellä 1 kohdassa tarkoitettuja pediat risia tutkimussuunnitelmia, jotka on tämän 
asetuksen voimaantulopäivään mennessä jo toimitettu arvioitavaksi kolmannessa maassa, ei oteta huomioon 36, 37 ja 38 artik lassa säädettyjen palkkioitten ja 
kannustinten yhteydessä. 
45 artikla 
Kaikki muut myyntiluvan haltijan teettämät tutkimukset, joissa käsitellään myyntiluvan 
saaneen lääkkeen käyttöä lapsiväestössä, on to imitettava toimivaltaiselle viranomaiselle 
kuuden kuukauden kuluessa tutkimuksen loppuun saatta misesta riippumatta siitä, tehdäänkö 
tutkimus hyväksytyn pediatrisen tutk imussuunnitelman mu kaisesti vai ei. 
Ensimmäistä kohtaa sovelletaan riippumatta siitä, aikooko myyntiluvan haltija tehdä 
pediatrista käyttöaihett a koskevan hakemuksen. 
Toimivaltaisen viranomaisen on tarvittaessa saatettava tuotteen valmisteyhteenveto ja 
pakkausseloste ajan tasalle ja muutet tava tuotteen myyn tilupaa vastaavasti. 
Toimivaltaisten viranomaisten on vaihdettava  keskenään tietoja niille toimitetuista 
tutkimuksista ja niiden vaikutuksista asianomaisiin myyntilupiin. 
Lääkevirasto koordinoi tätä tiedonvaihtoa. 
 
FI 33   FI VII OSASTO 
Yleiset säännökset ja loppusäännökset 
I LUKU  
YLEISET SÄÄNNÖKSET  
1 JAKSO  
MAKSUT , YHTEISÖN RAHOITUS , SEURAAMUKSET JA KERTOMUKSET  
46 artikla 
1. Jos lastenlääkkeen myyntilupaa haetaan asetuksessa (EY) N:o 726/2004 säädetyn 
menettelyn mukaisesti, myyntiluvan saamiseksi ja ylläpitämiseksi suoritettavat alennetut maksut vahvistetaan asetukse n (EY) N:o 726/2004 70 ar tiklan mukaisesti. 
2. Sovelletaan neuvoston as etuksen (ETY) N:o 297/95
11 säännöksiä. 
3. Pediatrian komitea tekee se uraavat arvioinnit maksutta: 
a) poikkeuslupahakemuksen arviointi b) lykkäyshakemuksen arviointi c) pediatristen tutkimussuunnitelmien arviointi d) hyväksytyn pediatrisen tutkimuss uunnitelman noudattamisen arviointi. 
47 artikla 
Asetuksen (EY) N:o 726/2004 67 artiklassa säädetystä yhteis ön rahoitusosuudesta katetaan 
pediatrian komitean työ kokonaisuudessaan muiden muassa asiantuntijoiden antama 
tieteellinen tuki mukaan lue ttuna, samoin kuin lääkevirasto n työ kokonaisuudessaan muiden 
muassa pediatristen tutkimussuunnitelmien arvioin ti, tieteelliset neuvot sekä tämän asetuksen 
mukaiset palkkioista luopumiset mukaan luettuina. Yhteisön rahoitusosuudella tuetaan lisäksi tämän asetuksen 40 ja 43 artiklaan perustuvia lääkeviraston toimia. 
48 artikla 
1. Kunkin jäsenvaltion on määr itettävä tämän asetuksen ta i sen nojalla säädettyjen, 
direktiivissä 2001/83/EY säädettyjen menettelyjen mukaisesti hyväksyttyihin lääkkeisiin liittyvien täyt äntöönpanotoimenpiteiden rikkomiseen sovellettavat 
                                                
 
11 EYVL L 35, 15.2.1995, s. 1. 
 
FI 34   FI seuraamukset sekä toteutettava kaikki tarvittavat toimenpiteet niiden 
täytäntöönpanon varmistamiseksi, sanot un kuitenkaan rajoittamatta Euroopan 
yhteisöjen erioikeuksia ja vapauksia koskevan pöytäkirjan soveltamista. Seuraamusten on oltava tehokkaita, oi keasuhteisia ja varoittavia. 
 Jäsenvaltioiden on ilmoitettava kyseisistä säännöksistä komissiolle viimeistään […]. 
Niiden on ilmoitettava kaikista sää nnöksiin myöhemmin tehdyistä muutoksista 
mahdollisimman pian. 
2. Jäsenvaltioiden on ilmoitettava komi ssiolle viipymättä tämän asetuksen 
mahdollisesta rikkomisesta johtuvan oikeudenkäyntimenettelyn käynnistämisestä. 
3. Komissio voi määrätä lääkeviraston pyynnös tä taloudellisia seuraamuksia tämän 
asetuksen säännösten tai sen nojalla s äädettyjen, asetuksessa (EY) N:o 726/2004 
säädetyn menettelyn mukaises ti hyväksyttyihin lääkkeis iin liittyvien säännösten 
rikkomisen johdosta. Kyseisten seuraamusten enimmäismäärät samoin kuin seuraamusten edellytykset ja niiden perimistä koskevat menetelmät vahvistetaan tämän asetuksen 51 artiklan 2 kohdassa  tarkoitettua menettelyä noudattaen. 
4. Komissio julkaisee seuraamusten kohteeksi  joutuneiden myyntilupien haltijoiden 
nimet sekä langetettujen taloudellisten se uraamusten suuruuden ja perusteet. 
49 artikla 
1. Komissio julkaisee lääkeviraston kert omuksen perusteella vähintään vuosittain 
luettelon yrityksistä, joille on myönnetty  jokin tämän asetuksen mukaisista 
palkkioista tai kannustimista, sekä luette lon yrityksistä, jotka eivät ole noudattaneet 
jotakin tämän asetuksen mukaista velvoite ttaan. Jäsenvaltioiden on toimitettava nämä 
tiedot lääkevirastolle. 
2. Komissio julkaisee kuuden vuoden kuluessa tämän asetuksen voimaantulosta yleisen 
kertomuksen asetuksen soveltamisesta saaduista kokemuksista. Kertomus sisältää 
erityisesti yksityiskohtaisen luettelon kaikis ta asetuksen voimaantulon jälkeen lasten 
hoitoon hyväksytyis tä lääkkeistä. 
2 JAKSO  
KOMITEA  
50 artikla 
Komissio vahvistaa lääkevirastoa kuultuaan 7 arti klassa tarkoitettujen pediatrian komitean 
tehtävien suorittamiseen liittyvät aiheelliset säännökset asetuksessa , joka annetaan 51 artiklan 
2 kohdassa tarkoitettua menettelyä käyttäen. 
51 artikla 
1. Komissiota avustaa direktiivin 2001/83/EY  121 artiklalla perustettu ihmisille 
tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä pysyvä komitea. 
 
FI 35   FI 2. Jos tähän kohtaan viitataan, sovelletaan päätöksen 1999/468/EY 5 ja 7 artiklaa ottaen 
huomioon kyseisen päätöksen 8 artiklan säännökset. 
Päätöksen 1999/468/EY 5 artiklan 6 kohdassa tarkoitettu määräaika vahvistetaan 
kolmeksi  kuukaudeksi. 
2 LUKU  
MUUTOKSET  
52 artikla 
Muutetaan asetus (ETY ) N:o 1768/92 seuraavasti: 
1. Lisätään 7 artiklaan 3 kohta seuraavasti: 
”3. Hakemus jo myönnetyn todistuksen voimassaoloajan jatkamiseksi tämän 
asetuksen 13 artiklan 3 kohdan ja Eu roopan parlamentin ja neuvoston 
asetuksen (EY) N:o [.../... (lastenlääk easetus)*] 36 artiklan mukaisesti on 
jätettävä viimeistään kaksi vuotta enne n todistuksen voimassaolon päättymistä. 
_________________________ 
* EUVL L […]” 
2. Muutetaan 8 artikla seuraavasti: 
a) Lisätään 1 kohtaan d alakohta seuraavasti: 
”d) jos todistushakemuksen yhteyde ssä pyydetään voimassaolon jatkamista 
tämän asetuksen 13 artiklan 3 kohdan ja asetuksen (EY) N:o [.../... (lastenlääk easetus)] 36 artiklan mukaisesti: 
i) jäljennös asetuksen (EY) N:o […/… (lastenlääkeasetus)] 
36 artiklan 3 kohdassa tarkoitetu sta lausumasta, jonka mukaan 
hakemus vastaa hyväksyttyä pedi atrista tutkimussuunnitelmaa 
ii) edellä b alakohdassa tarkoitetun markkinoille saattamista koskevan 
luvan jäljennöksen lisäks i tarvittaessa jäljennö kset luvista saattaa 
tuote markkinoille kaikissa mui ssa jäsenvaltioissa, siten kuin 
asetuksen (EY) N:o […/… (las tenlääkeasetus)] 36 artiklan 
4 kohdassa tarkoitetaan.” 
b) Lisätään 1 a kohta seuraavasti: 
”1. a) Jo myönnetyn todistuksen voimassaoloajan jatkamista koskevassa 
hakemuksessa on oltava: 
a) jäljennös jo myönne tystä todistuksesta 
b) jäljennös asetuksen (EY) N:o […/… (lastenlääkeasetus)] 
36 artiklan 3 kohdassa tarkoitetu sta lausumasta, jonka mukaan 
 
FI 36   FI hakemus on hyväksytyn pediatrisen tutkimussuunnitelman 
mukainen 
c) jäljennökset markkinoille sa attamista kaikissa muissa 
jäsenvaltioissa koskevista luvista.” 
c) Korvataan 2 kohta seuraavasti: 
”2. Jäsenvaltiot voivat säätää, että todi stusta tai todistuksen voimassaoloajan 
jatkamista haettaessa on suoritettava maksu.” 
3. Muutetaan 9 artikla seuraavasti: 
a) Lisätään 1 kohtaan alakohta seuraavasti: 
”Hakemus jo myönnetyn todistuksen voi massaolon jatkamiseksi on jätettävä 
todistuksen myöntäneen jäse nvaltion toimivaltaiseen te ollisoikeusvirastoon.” 
b) Lisätään 3 k ohta seuraavasti: 
”3. Jo myönnetyn todistuksen voimassaolon jatkamista koskevasta 
hakemuksesta tehtävään ilmoituksee n sovelletaan 2 kohtaa. Ilmoituksen 
on lisäksi sisällettävä  pyyntö todistuksen voimassaolon jatkamiseksi 
asetuksen (EY) N:o [.../… (lastenlää keasetus)] 36 artiklan mukaisesti.” 
4. Lisätään 11 artiklaan  3 kohta seuraavasti: 
”3. Jo myönnetyn todistuksen voima ssaolon jatkamista koskevan pyynnön 
hyväksymisestä tai hylkäämisestä tehtävään ilmoitukseen sovelletaan 1 ja 2 kohtaa.” 
5. Lisätään 13 artiklaan  3 kohta seuraavasti: 
”3. Sovellettaessa asetuksen (EY) N:o […/… (lastenlääkeasetus)] 36 artiklaa 
jatketaan tämän artiklan 1 ja 2 kohdassa  säädettyjä voimassaoloaikoja kuudella 
kuukaudella. Edellä 1 kohdassa säädetty ä voimassaoloaikaa voidaan tällöin 
jatkaa vain kerran.” 
53 artikla 
Korvataan direktiivin 2001/83/EY 6 artiklan 1 kohdan ensimmäinen alakohta seuraavasti: 
”Lääkettä ei saa saattaa jäse nvaltion markkinoille, ellei sillä ole kyseisen jäsenvaltion 
toimivaltaisen viranomaisen tämän direktiivin mukaisesti antamaa markkinoille saattamista 
koskevaa lupaa tai lupaa, j oka on annettu noudattaen asetusta ( ETY) N:o 726/2004 yhdessä 
asetuksen (EY) N:o […/2004 (l astenlääkeasetus)*] kanssa. 
_________________________ 
* EUVL L […]” 
 
FI 37   FI 54 artikla 
Muutetaan asetus (EY) N:o 726/2004 seuraavasti: 
1. Korvataan 56 artiklan 1 kohta seuraavasti: 
”1. Virastoon kuuluu: 
a) ihmisille tarkoitettuja  lääkkeitä käsittelevä komitea, jonka tehtävänä on 
valmistella viraston lausunnot kaikista ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden 
arviointia koskevista kysymyksistä; 
b) eläinlääkekomitea, jonka tehtävän ä on valmistella viraston lausunnot 
kaikista eläinlääkkeiden arvioi ntia koskevista kysymyksistä; 
c) harvinaislääkkeitä käsittelevä komitea; d) rohdosvalmistekomitea; e) pediatrian komitea; f) sihteeristö, jonka tehtävänä on avust aa komiteoita teknise sti, tieteellisesti 
ja hallinnollisesti sekä varmistaa niiden tehtävien asianmukainen yhteensovittaminen; 
g) toimitusjohtaja, jonka teht ävät vahvistetaan 64 artiklassa; 
h) hallintoneuvosto, jonka tehtävät vahvistetaan 65, 66 ja  67 artiklassa.” 
2. Lisätään 73 a artikla seuraavasti: 
”73 a artikla 
Päätöksistä, jotka lääkevir asto on tehnyt Euroopan parlamentin ja neuvoston 
asetuksen (EY) N:o […/… (lastenlääkeas etus)*] nojalla, voidaan nostaa kanne 
Euroopan yhteisöjen tuomioistuimessa perustamissopimuksen 230 artiklassa 
määrättyjen edellytysten mukaisesti. 
_________________________ 
* EUVL L […]” 
3 LUKU  
LOPPUSÄÄNNÖKSET  
55 artikla 
Edellä 8 artiklassa 1 kohdassa säädettyä vaat imusta ei sovelleta asianmukaisesti tehtyihin 
hakemuksiin, joiden käsittely on kesken  tämän asetuksen tullessa voimaan. 
 
FI 38   FI 56 artikla 
1. Tämä asetus tulee voimaan kolmantena kymmenentenä päivänä sen jälkeen, kun se 
on julkaistu Euroopan unionin virallisessa lehdessä . 
2. Asetuksen 8 artiklaa sovelletaan ... [18 kuukauden kuluttua voimaantulosta]. 
Asetuksen 9 artiklaa sovelletaan ... [24 kuukauden kuluttua voimaantulosta]. 
Asetuksen 31 ja 32 artiklaa sovelletaan ... [6 kuukauden kuluttua voimaantulosta]. 
Tämä asetus on kaikilta osiltaan velvoittava, ja sitä sovelletaan sellaisenaan kaikissa 
jäsenvaltioissa. 
Tehty Brysselissä […] 
Euroopan parlamentin puolesta Neuvoston puolesta 
Puhemies Puheenjohtaja […] […]
 
FI 39   FI LEGISLATIVE FINANCIAL STATEMENT  
Policy area(s): Internal market  
Activities: The activities of the European Medicines Agen cy are included in the following policies: 
- Support for the development of paediatric medicines ; 
- Improvement in the protection of public hea lth and for consumers across the Community 
- Maintaining a reliable and independent source of scientific advice and information, and 
- Support and achievement of the internal market for the pharmaceutical sector. 
 
TITLE OF ACTION : REGULATION OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL ON 
MEDICINAL PRODUCTS FOR PAEDIATRIC USE AND AMENDING REGULATION (EEC)  NO 1768/92,  
DIRECTIVE 2001/83/EC  AND REGULATION (EC)  NO 726/2004 
 
1. BUDGET  LINE(S)  + HEADING(S) 
02.040201 – European Agency for the Evaluati on of Medicinal Products — Subsidy under 
Titles 1 and 2 
02.040202 – European Agency for the Evaluati on of Medicinal Products — Subsidy under 
Title 3 
2. OVERALL  FIGURES   
2.1. Total allocation for action (Part B): € million for commitment 
EUR 21 282 million 
2.2. Period of application: 
2007 to 2012 
2.3. Overall multiannual esti mate of expenditure: 
(a) Schedule of commitment appropriati ons/payment appropria tions (financial 
intervention) (see point 6.1.1) 
 EUR million ( to three decimal places) 
 
  
Year 
2007  
2008  
2009  
2010  
2011 2012 
and 
subs. 
Years  
Total 
Commitments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282  
Payments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282 
 
FI 40   FI (b) Technical and administrative a ssistance and support expenditure (see point 6.1.2)  
C o m m i t m e n t s         
P a y m e n t s         
 
Subtotal a+b        
Commitments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282  
Payments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282 
(c) Overall financial impact of human res ources and other admini strative expenditure 
(see points 7.2 and 7.3) 
Commitments/ 
payments        
 
TOTAL a+b+c        
Commitments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282  
Payments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282 
2.4. Compatibility with financial progr amming and financial perspective 
[X] Proposal will entail reprogramming of the relevant heading in the financial 
perspective. The proposal is compatib le with the new financial framework 
(2007-2013) proposed by the Commi ssion (Communication from the 
Commission to the Council and the Eu ropean Parliament COM(2004) 101). 
2.5. Financial impact on revenue1: 
[X] Proposal has no financial implications  (involves technical aspects regarding 
implementation of a measure) 
3. BUDGET  CHARACTERISTICS 
Type of expenditure Budget 
line New EFTA 
contrib
ution Contributions 
from 
applicant 
countries Heading in 
financial 
perspective
Non-comp  Non-diff  02.040201 NO  YES  NO 1 a  
Non-comp  Non-diff  02.040202 NO  YES  NO 1 a  
                                                 
1 For further information, see separate explanatory note. 
 
FI 41   FI 4. LEGAL  BASIS   
– Treaty establishing the European Community and notably article 235. 
– Draft Regulation of the Europ ean Parliament and of the Council on medicinal products for 
paediatric use (to support the Agency’s wo rk required for the operation of the draft 
Regulation including all work of  the Paediatric Committee, scientific advice and any fee 
waivers provided for by virtue of the draft Regulation). 
– Regulation (EC) No 726/2004 of the European parliament and of th e Council of 30 May 
2004, establishing the community  procedures for the aut horisation and follow up of 
medicines for human and veterinary use, and establishing the European Agency for the 
Evaluation of Medicinal Products (OJ L 136, 30.4.2004, p. 1). 
– Council Regulation (EC) No 297/95 of 10 February 1995 modified by Council 
Regulation (EC) No 2743/98 of 14 December 1998 concerning fees payable to the European Agency for the Evaluation of Medicinal Products (OJ L 345, 19.12.1998, p. 3). 
5. DESCRIPTION
 AND  GROUNDS 
5.1. Need for Community intervention  
5.1.1. Objectives pursued It is estimated that between 50 and 90% of medicinal products used in the paediatric 
population have never been specifi cally studied or authorised (l icensed) for use in that age 
group. This leaves no alternative to  the prescriber than to use pr oducts “off-label” (i.e. use of 
product authorised for adu lts - products that have  not been tested or au thorised for paediatric 
use) or use of completely unaut horised products with the associat ed risks of inefficacy and/or 
adverse reactions (side effects). 
The overall policy objective is to improve the he alth of the children of  Europe by increasing 
the research, development and authorisa tion of medicines for use in children. 
General objectives are to: 
• increase the development of me dicines for use in children; 
• ensure that medicines used to treat child ren are subject to hi gh quality research; 
• ensure that medicines used to treat childr en are appropriately authorised for use in 
children; 
• improve the information available on the use of medicines in children; 
• achieve these objectives without  subjecting children to unnecessa ry clinical trials and in 
full compliance with the EU Clinical Trials Directive. 
 
FI 42   FI 5.1.2. Measures taken in connection with ex ante  evaluation  
The draft Regulation of the Eur opean Parliament and of the C ouncil on medicinal products for 
paediatric use was the subject of a Commissi on Extended Impact Assessment (EIA). The EIA 
accompanies this Financial Statement. The Commission’s EIA is based on an independent, 
externally contracted study, specifically desi gned to estimate the economic, social and 
environmental impacts of the proposal. The EI A also draws on experience with the existing 
EU pharmaceutical market and regulatory fr amework, experience w ith legislation on 
paediatric medicines in the US, experience with orphan medicines in the EU, extensive 
consultation with stakeholders, and the published literature.  
5.1.3. Measures taken following ex post  evaluation 
The draft Regulation of the Eur opean Parliament and of the C ouncil on medicinal products for 
paediatric use is a new legislative proposal an d no interim or ex post evaluation has been 
conducted. 
5.2. Action envisaged and budget intervention arrangements 
The key measures included in the draft paediatric regulation are:  
• the establishment of an expert committee, the Paediatric Committee within the EMEA;  
• a requirement at the time of marketing author isation applications for new medicines and 
line-extensions for existing patent-protected me dicines for data on the use of the medicine 
in children resulting from an agr eed paediatric investigation plan;  
• a system of waivers from the requirement fo r medicines unlikely to benefit children;  
• a system of deferrals of the requirement to ensure medicines are te sted in children only 
when it is safe to do so and to prevent th e requirements delaying the authorisation of 
medicines for adults;  
• excluding orphan medicines, a mixed reward and incentive for compliance with the 
requirement in the form of a six-month extension to the supplementary protection 
certificate (in effect, a six-month patent  extension on the active moiety);  
• for orphan medicines, a mixed reward and in centive for compliance with the requirement 
in the form of an additional tw o-years of market exclusivity added to the existing ten years 
awarded under the EU orphan regulation; 
• a new type of marketing authorisation, th e PUMA, which allows ten years of data 
protection for innovation (new studies) on off-patent products;  
• amended data requirements for PUMA applic ations to attract SMEs including generics 
companies; 
• a reference in the explanatory memorandum to the establishment, via separate legislation 
of an EU paediatric study programme to f und research leading to the development and 
authorisation of off-patent  medicine for children;  
 
FI 43   FI • access to an optional centralised procedure via the community referral procedure for 
existing nationally authorised medicines to gain an EU-wide Commission Decision on use 
in children;  
• measures to increase the robustness of pha rmacovigilance for medicines for children;  
• a requirement for industry to s ubmit to the authorities study reports they already hold on 
use of their medicine in children, to maximise  the utility of existing data and knowledge;  
• an EU inventory of the therapeutic needs of  children to focus research, development and 
authorisation of medicines;  
• an EU network of investigator s and trial centres to conduct the research and development 
required;  
• a system of free scientific advice for the industry, provide d by the EMEA;  
• a database of paediatric studies (based on th e existing database set up by the EU Directive 
on clinical trials (OJ L 121, 1.5.2001, p. 34). 
Populations affected by the activity: 
• more than 100 million children in the newly en larged EU stand to benefit from better 
medicines for children. Children will al so be enrolled into clinical trials; 
• healthcare professionals will benefit throug h the supply of medicines specifically 
developed for children and may take part in clinical research on medicines for children; 
• all pharmaceutical companies seeking to access th e EU market will be affected by the draft 
Regulation; 
• the EMEA and all National competent author ities will have to change their working 
practices as a result of the draft Regulation; 
Expense type 
Article  47 of the draft Regulation on medicinal pr oducts for paediatric use foresees a 
contribution from the Community to cover the work resulting from the draft Regulation on 
medicinal products for paediatric use, incorp orated into the contribution provided for in 
Article 67 of Regulation (EC) No 726/2004 and in  Article 7 of Regulation (EC) No 141/2000 
to be allocated to the European Medicines Agen cy. This contribution should cover all aspects 
of the work of the European Medicines Ag ency to implement and operate the draft 
Regulation, in particular: the operation of the Paediatric Co mmittee including a ssessment of 
paediatric investigation plans, requests for waivers and deferrals, a ssessment of compliance 
with paediatric investigation plans and assessment of the safety, quality and efficacy of medicinal products for paediatric use; an EU i nventory of the therapeutic needs of children; 
an EU network of investigators and trial centres to conduct the research; fr ee scientific advice 
for the industry; a database  of paediatric studies. 
The explanatory memorandum of the draft paed iatric regulation makes a reference to the 
possible creation of a paediatric study program me: Medicines Investigation for the Children 
 
FI 44   FI of Europe (MICE)2. The creation of the funding and its operation would be included in a 
separate Commission initiative. A detailed assess ment of the impacts of  the programme will 
accompany that separate initiative. However, given the interface between legislation on a 
paediatric study programme and the draft p aediatric Regulation assessed here, some 
consideration is required. An EU paediatric study programme , focussed on funding or part 
funding studies on off-patent medicines will be important if research and authorisation for 
children of off-patent products are to occur for the majority of products needed by children. It 
is envisaged that the paediatr ic study programme may be funde d, at least in part, from the 
Community budget. The paediatric study programme would also need to take account of other 
relevant Community funding, including the 6th and 7th Framework Programmes operated by 
the Commission Directorate Gene ral Research. Community funding for studies into off-patent 
medicines for children (which may lead to the authorisation of an off-patent medicine for 
children) may only be partial,  e.g. 50% funding: the remainde r of the funding may need to 
come from industry, Member State g overnments or medical charities.  
An EU paediatric study programme has the potentia l to stimulate research  and development of 
off-patent medicines for children and coul d have a major beneficial impact on EU 
pharmaceutical companies, including SMEs, and a major impact on clinical trials conducted 
in the EU including strengthening pharmaceutical R&D in Europe. 
Estimated resources and costs of the paediatric  Regulation, based on the draft proposal 
released for consultation by the European Commission on 8 March 2004 
The increased contribution will cover: incr eased administration co sts of the European 
Medicines Agency relating to all tasks of the Paediatric Committee; the costs of free scientific advice and fee reductions for paediatr ic use marketing authorisations. 
Justifications of the reso urces implications based on its coming into force in 2007 
As of 2006, the EMEA would have to set up a task force to prepare for the work of the 
Paediatric Committee and the procedures as laid out in the Regulation. It is estimated that the 
task force would require 1 A grade full time and 1 C grade half time. This will be covered by an internal redeployment. 
In 2007 
Activities planned for the first year. All activ ities are based on the EMEA’s experience of 
Committee activities, and in particular the experien ce gained in the last 3 years of activities on 
orphan medicinal products and the Committee for orphan medicinal products. Activities will 
start in full as soon as the Regulation is implem ented due to the legal ob ligations created by it. 
                                                
 
2 The impact of the referenced paediatric study programme will critically depend on its funding, size and 
awarding rules. A fund, set up un der the United States Best Pharm aceuticals for Children Act 2002, is 
of $ 200 000 000 for fiscal year 2000 and such su ms as are necessary for each of the succeeding five 
years for the study of the use in the paediatric po pulation of medicinal products for which there is no 
patent protection or market exclusivity. The CHMP Paediatric Expert Group has produced a 
preliminary list of sixty-five off-patent active substa nces considered to be priorities for research and 
development for children in the EU. 
 
FI 45   FI A. Paediatric Committee  
Functioning of the Paediatric Committee  
• Meeting costs 
A monthly meeting of 2-3 days is necessary. Eleven meetings a year with 31 members are 
envisaged, representing 682-1023 expert days. In addition, it is anticipated that additional 
experts will be needed on an ad-hoc  basis by the Paediatric Committee.  
• Meeting Management and Conference services  
Eleven meetings a year of 31 members plus additional experts will have heavy implications 
on the Meeting Management & Conferences Sector  of the EMEA which will have to organise 
travel and accommodation and meetings, as  well as on the meeting room occupation.  
• Secretariat costs 
The secretariat of the Paediatric Committee re presents a full time position all year round, 
therefore taking into considera tion the need for a back-up, this  represents 1.5 A grade and 
1.5 C grade positions. 
• Expert costs 
Estimated at 5-10 experts per Paediatric Committ ee meeting, in addition to members of the 
Paediatric Committee (i.e. 55-110 experts per year). 
Activities of the Paediatric Committee  
– Paediatric Investigation Plans 
– Deferrals 
– Waiver of Paediatric Investigation Plans  
– Paediatric needs 
– Paediatric priorities  
– Compliance  
– Expert work 
In the draft paediatric Regulation, there is an  obligation to submit the results of studies 
performed according to an agreed Paediatric In vestigation Plan for applications for marketing 
authorisations of new products  (Marketing Authorisation App lications) and variations for 
patented products. The best estimate of the numb er of Paediatric Inve stigation Plans to be 
submitted per year to the Agency in the first years is about 235-285.  
The activities related to the submission of Paediatric Investigation Plans are rather similar to 
the work done for orphan drug designation. Howeve r the level of scientific involvement to 
 
FI 46   FI judge the submitted plan is considered higher, more complex, and the number of procedures is 
2.5 times more than the current number of orphan applications. 
– Agreed Paediatric Inves tigation Plans revisions 
– Procedures 
It is not expected that applications for the revision of Paediatric Investigation Plans would 
occur in the first year. Only proced ures would have to be established. 
B. Other activities created by the Regulation 
– Paediatric scientific advice 
There will be an increase in scientific advice for paediatric development. It is expected that up 
to 60% of companies may seek advice (the current situation is about 30% for products 
submitted for Marketing Authorisation). This repr esents about three times the current number 
of Scientific Advice requests (currently 100 pe r year). See section 6.2 for details of the 
financial implications of fee waivers for paediatric scientific advice. 
– Information publication and management 
This has implications on the current developm ent of the databases at the EMEA and on other 
forms of EMEA communication.  
– Survey of paediatric use and inventory of research priorities 
These activities will be performed by the staff in  charge of other paediatric activities but will 
represent a significant pa rt of the workload. 
– Establishment of a paediatric research network 
This is a new type of activity for the EMEA, which will require at least a full time position for 
an A and a C grade. 
C. Impact on the Agency 
In addition to involving specific staff all activit ies have direct implications on other sectors 
such as Meeting Management and Conference, IT and administration. 
The activities will generate the need for regular training, workshops and will involve missions 
outside the Agency (for example for the estab lishment of a network of  paediatric clinical 
research). 
D. Need for Experts in Secondment 
To strengthen the collaboration between EMEA a nd Member States in part icular in relation to 
paediatric activities on national products, auth orisations and pharmac ovigilance, the EMEA 
will invite Experts in Secondment to join the Ag ency to facilitate the work. This will be done 
also at the stage of the preparatory work. 
 
FI 47   FI A typical stabilised year  
It has been considered that year 2009 would represent a typi cal year, when the number of 
applications per year would be stable, and a ll activities provided fo r by the Regulation would 
be developed. 
A. Paediatric Committee 
Functioning of the Paediatric Committee 
– Meeting costs 
No major changes in acti vities are anticipated. 
– Meeting Management and Conference services  
No major changes in acti vities are anticipated. 
– Secretariat costs 
No major changes in acti vities are anticipated. 
– Experts costs 
Changes in activities may be needed. Estimates  are however given for the same numbers. 
Activities of the Paediatric Committee  
Figures for new products (on patent) should remain  stable. Variations capturing products that 
never included a Paediatric Investigation Plan  should slightly decreas e, as some products 
would have been captured at the stage of mark eting authorisation applications. This would 
however not be the case of variation applicatio ns in a new indication (new therapeutic area) 
for which a new Paediatric Investigation Plan may have to be submitted. 
There should not be any more products undergoing purely nationa l procedures in respect of 
the obligation to submit a Paed iatric Investigation Plan. 
The ‘stable’ number of Paediatric Use Mark eting Authorisation pr ocedures cannot be 
estimated. It is judged that  the initial figure of 15 pe r year should be kept.  
Overall the level of activ ities should remain around 235-285 procedures per year.  
The additional (fully developed) tasks will include in particular the Annual Reports on 
deferrals, and the revision of agreed Paediatr ic Investigation Plans. Once a Paediatric 
Investigation Plan is agreed, th e draft Regulation offers the possi bility to amend it as often as 
needed on request from the sponsor. It is estimat ed that 30% of the P aediatric Investigation 
Plans may need revision at some point in time. This may represent a minimum of 80 
additional applications a year. 
 
FI 48   FI B. Activities created by the Regulation 
– Scientific Advice 
Paediatric Scientific Advice and follow up pr ocedures would increase progressively over 
time. 
– Pharmacovigilance and risk management 
This activity will be fully developed. 
– Information publication and management 
Modifications or developments of the current st ructures will take place over several years.  
– Inventory of research priorities 
Regular updates are forecas ted for in the Regulation. 
– Establishment of a paediatric research network 
The implementation and running of the network should be in place.  
C. Impact on the Agency  
In addition to involving specific staff all activ ities and their related increases have direct 
implications on other sectors. 
5.3. Methods of implementation 
The draft Regulation will be implemented and operated primarily by th e existing European 
Medicines Agency. Certain aspects will also be operated by the National Competent Authorities. The Commission will be responsible for an implementing regulation and a number of supporting guidelines. 
 
FI 49   FI 6. FINANCIAL  IMPACT 
6.1. Total financial impact on Part B - (over the entire pr ogramming period) 
(The method of calculating the total amounts set out in the table below must be explained by 
the breakdown in Table 6.2. ) 
6.1.1. Financial intervention 
Commitments (in EUR million to three decimal places) 
Breakdown 2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  Total 
02.040201 – European 
Agency for the Evaluation of 
Medicinal Products — 
Subsidy under Titles 1 and 2 
 
02.040202 – European 
Agency for the Evaluation of 
Medicinal Products — 
Subsidy under Title 3 
  
 
0,800 
   
0,200 2,397
0,6422,688
0,6892,881
0,717 
 
4,280 
   
0,773 4,409
0,80617,455
3,827
A c t i o n  2         
e t c .         
TOTAL 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282
 
FI 50   FI 6.1.2. Technical and administrative assistance,  support expenditure  and IT expenditure 
(commitment appropriations) 
 2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  Total 
1) Technical and 
administrative assistance N.A.       
a) Technical assistance 
offices       
b) Other technical and 
administrative assistance: 
- intra muros: 
- extra muros: of which for construction 
and maintenance of 
computerised management systems        
Subtotal 1        
2) Support expenditure        
a) Studies        
b) Meetings of experts        
c) Information and 
publications        
Subtotal 2        
TOTAL         
 
FI 51   FI 6.2. Calculation of costs by measure en visaged in Part B (over the entire 
programming period)3 
(Where there is more than one action, give suffici ent detail of the specific measures to be 
taken for each one to allow the volume and costs of the outputs to be estimated.) 
Commitments (in EUR million to three decimal places) 
Breakdown  Type  
of outputs 
(projects, files ) Number of 
outputs 
(total for years 
2007-2012)  Average unit 
cost Total cost 
(total for years 
2007-2012)  
 
 1 2 3 4=(2X3) 
Paediatric medicines management  
- Measure 1 
 
  
  
Paediatric 
activities costs 
for the EMEA general subsidy 
Staff 
Expenditure 
other. 
  
 
 
  
 
  
 
 
  
  
 
 
  
17,455 
3,827 
 
TOTAL COST    21,282 
These costs are mainly due to: 1. the supplementa ry staff needed to perform the tasks induced 
by the new regulation on medicinal products for p aediatric use, 2. scientific advice being 
given without a fee, and, 3. fee reductions for marketing authoris ation applications.  
Staff will be required to: provide the secretariat of the new expert committee the Paediatric 
Committee, administer requests for opinions from the Paediatric Committee, create and 
maintain an inventory of the therapeutic needs of the children of Europe, create and maintain an EU network of clinical trial centres to  conduct tests of medi cines for children, and, 
collation and publica tion of information about medicine s for children. Projections for 2011 
foresee that 24 people (14,5 A and 9,5 C) will be necessary to support the EMEA work related 
to the paediatric regulation. Support st aff will bring the overall figure to 26. 
Regarding scientific advice, currently, requests for such advice command a fee from the 
EMEA. This fee is used mainly to pay expert s from the National agencies who conduct the 
scientific evaluation of the requests (with thei r accompanying dossiers). The draft paediatric 
regulation will lead to such scientific advi ce being given without the payment of fees. 
Therefore the EMEA will have to pay money to th e National agencies and this will have to be 
                                                
 
3 For further information, see separate explanatory note. 
 
FI 52   FI covered. Furthermore, the total number of reque sts for scientific advice is predicted to 
increase dramatically as a result of the p aediatric regulation. The current average fee for 
scientific advice is abou t 40 000 € and it is predicted that, Fo r the period of six years starting 
in 2007, about 330 free pieces of scie ntific advice will be given.  
Regarding fee reductions for marketing author isation applications, the current fee is 
approximately 200 000 €. This pays mainly for th e scientific evaluation conducted by experts 
from the National agencies. The fee reduction fore seen in the paediatric regulation is 50% and 
this will apply to a small proportion of all paed iatric marketing authorisations (the so called 
Paediatric Use Marketing Authorisations – PU MAs). For the period of six-years starting in 
2007 it is estimated that about 30 paediatric use marketing authorisation applications will be 
made that will attract the 50% fee reduction. Hence the EMEA will have to pay the National 
agencies but this will not be covered by adequate fees. 
Staff requirement  2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  
Secretariat Paediatric 
Committee Paediatric 
Investigation Plan 
applications 
Paediatric Research Network 
Funding of studies 
Support staff  1 
 
1 
  
1 
 3
10
1
23
10
1123
10
1223 
 
14 
3 2 4 
 3
14
324
TOTAL 3 16 17 18 26 26
Expenditure costs will mostly cover the reimburs ement of the experts in relation with the new 
committee ‘Paediatric Committee’, as well as  other missions and trainings. Some IT 
developments will also be necessary in order to include this new category of medicinal products in the several existing databases. 
 
FI 53   FI Expenditure Other  2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  
Meetings Paediatric 
Committee  
31 members and 5 experts 
11 x 2-day meetings 
Workshops, trainings and 
missions 
IT development and web 
publication 
  
 
0,050 
 
0,100 
 
0,050 
 0,413
0,119
0,1100,452
0,127
0,1100,474
0,133
0,110 
 
0,498 
 
0,165 
 
0,110 
 0,523
0,173
0,110
TOTAL 0,200 0,642 0,689 0,717 0,773 0,806
7 IMPACT  ON  STAFF  AND  ADMINISTRATIVE  EXPENDITURE   
7.1. Impact on human resources 
Staff to be assigned to management of the 
action using existing resources Description of tasks deriving from the 
action 
Types of post 
Number of 
permanent posts Number of 
temporary posts Total 
 
Officials or 
temporary staff A 
B 
C N.A.  
   
If necessary, a fuller description of the 
tasks may be annexed. 
Other human resources     
Total     
 
FI 54   FI 7.2. Overall financial impact of human resources 
Type of human resources Amount (€) Method of calculation *  
Officials 
Temporary staff N.A.  
Other human resources 
(specify budget line)   
Total   
The amounts are total expend iture for twelve months. 
7.3. Other administrative expenditu re deriving from the action 
Budget line 
(number and heading) Amount € Method of calculation 
Overall allocation (Title A7) 
ex A0701 – Missions 
ex A07030 – Meetings 
ex A07031 – Compulsory committees 1 
Paediatric Committee  
A07032 – Non-compulsory committees 1 
A07040 – Conferences ex A0705 – Studies and consultations 
Other expenditure (specify) 
Training  
N.A.  
Information systems (A-5001/A-4300)    
Other expenditure - Part A (specify) 
IT developments  
  
Total   
The amounts are total expend iture for twelve months. 
1 Specify the type of committee and the group to which it belongs. 
 
FI 55   FI I. Annual total (7.2 + 7.3) in 2011 
II. Duration of action III. Total cost of action (2007 to 2012)  
The needs for human and administrative resour ces shall be covered within the allocation 
granted to the managing DG in the framew ork of the annual al location procedure 
8. FOLLOW-UP  AND  EVALUATION 
8.1. Follow-up arrangements 
Many of the effects of the draft paediatric legi slation lend themselves to measurement. Others, 
including the overall objective of  improved child health will be more difficult to measure due 
to a lack of robust EU-wide data. Collection of the following data is possible. 
• The dates on which the Paediatric Committee and EU network of clinical trialists are 
established and guidelines and first inve ntory of therapeuti c needs are adopted. 
• The date on which the database of pa ediatric studies becomes operational. 
• The number of clinical trials in children initiated and completed (broken down by country 
and type of trial). 
• The number of children enrolled into clinical trials. 
• The number of draft paediatric investig ation plans submitted for assessment and the 
number of paediatric investigation plan s agreed by the Paediatric Committee. 
• The number of requests for waivers and the nu mber of waivers granted by the Paediatric 
Committee. 
• The number of requests for deferrals and the nu mber of deferrals granted by the Paediatric 
Committee. 
• The number of requests for scientific advice. 
• The numbers of marketing authorisation appl ications made and granted for adults and 
children. 
• The number of PUMA applications made and PUMAs (with their associated data 
protection) granted. 
• The number of requests for post-marketing st udies, pharmacovigilance plans and risk 
management systems and the delivery against those plans. 
• The number of existing studies in childr en submitted and the number of marketing 
authorisations updated as a result. 
 
FI 56   FI • The number of times marketing authorisations record that a paediatric investigation plan 
has been complied with. This provides a measure of the number of supplementary 
protection certificates that can be extended. 
• Impact on the budget of the EMEA. 
These data would provide a robust measure of the impact of the draft pa ediatric regulation in 
terms of stimulating research, development a nd authorisation of medicines for children and 
any collateral effect on the aut horisation of medicines for othe r populations. They would also 
provide a measure of the fi nancial impacts on the EMEA. 
Prospective measurement of the costs to industry and on the price of medicines is not 
proposed as such measurement lends itself better to a post-hoc study.  
Section 4 of the extended impact assessment poi nts out that the impact, both financial and 
social, of improved health of the children of Eu rope is very difficult to measure. Unless there 
is major investment in the central collection of indices of EU child health, this difficulty will remain when attempting to measure, in the future, the impact of the draft paediatric Regulation. 
8.2. Arrangements and schedule for the planned evaluation 
The draft paediatric regulation in cludes proposals for: a database of paediatric studies; annual 
reports from the Member States to the Commission on problems encountered with the 
implementation of the draft paediatric regulation;  annual publication of lis ts of companies that 
have benefits from the rewards / incentives or companies that have failed to comply with the 
obligations, and; within six year s of entry into force, a genera l report on experienced acquired 
as a result of the applicati on of the draft paediatric Regu lation, including in particular a 
detailed inventory of all medici nal products authorised for paedia tric use since it came into 
force. 
Through these measures, specif ically proposed in the draf t paediatric Regulation, ex post  
evaluation is already planned. The general report will likely be based on the indices listed in section 8.1. Furthermore, the need for a design ated independent study to support the general 
report should be considered. Such an independ ent study could include within its scope the 
financial and social impacts for which pr ospective data collection is problematic. 
9. ANTI-FRAUD
 MEASURES 
The European Medicines Agency has specific bu dgetary control mechanisms and procedures. 
The Management Board, which comprises repr esentatives of the Member States, the 
Commission and the European Parliament, adop ts the draft budget (Article 57.5) as well as 
the final budget (Article 57.6). The European Cour t of Auditors examines  the execution of the 
budget each year (Article 57.9) and the Management  Board gives a discharge to the Director 
regarding the budget (A rticle 57.10). In addition the Agency adopted on 1 June 1999 a 
decision concerning co-operation with the Eu ropean Anti-Fraud Office (EMEA/D/15007/99). 
The Quality Management System applied by the Agency supports a continuous review with 
the intention of ensuring that the correct proc edures are followed and that these procedures 
and policies are pertinent and efficient. Several internal audits are undertaken each year as 
part of this process.