FI    FI FI 
 
FI    FI  EUROOPAN YHTEISÖJEN KOMISSIO 
Bryssel 11.11.2008 
SEK(2008) 2713 lopullinen 
  
KOMISSION YKSIKÖIDEN VALMISTELUASIAKIRJA 
Tiivistelmä vaikutusten arvioinnista 
Oheisasiakirja 
KOMISSION NEUVOSTOLLE, EUROOP AN PARLAMENTILLE, EUROOPAN 
TALOUS- JA SOSIAALIKOMITEALLE SEKÄ ALUEIDEN KOMITEALLE 
ANTAMAAN TIEDONANTOON: 
Harvinaiset sairaudet: Euroopan haasteet 
{KOM(2008)679} 
{SEK(2008)2712} 
 
 
FI 2   FI KOMISSION YKSIKÖIDEN VALMISTELUASIAKIRJA 
Tiivistelmä vaikutusten arvioinnista 
Oheisasiakirja 
KOMISSION NEUVOSTOLLE, EUROOP AN PARLAMENTILLE, EUROOPAN 
TALOUS- JA SOSIAALIKOMITEALLE SEKÄ ALUEIDEN KOMITEALLE 
ANTAMAAN TIEDONANTOON: 
Harvinaiset sairaudet: Euroopan haasteet 
 
FI 3   FI SISÄLLYSLUETTELO 
1. Johdanto .................................................................................................................... ... 4 
2. Ongelman määrittely.................................................................................................... 4 2.1. Harvinaisia sairauksia ei tunni steta eivätkä ne ole näkyvillä....................................... 4 
2.2. Jäsenvaltioista puuttuu harvinaisia sairauksia koskeva politiikka ............................... 4 
2.3. Euroopasta puuttuu harvinaist en sairauksien alalta tehokas terveydenhuolto, tutkimus 
ja sääntely.................................................................................................................... .4  
2.3.1. Asiantuntevan hoidon epätasainen saatavuus .............................................................. 4 2.3.2. Hajanainen tutkimus..................................................................................................... 4 
2.3.3. Lainsäädännön riittämättömyys ................................................................................... 4 2.4. Toissijaisuusperiaate .................................................................................................... 5  
2.4.1. Tarpeellisuustesti...................................................................................................... .... 5 
2.4.2. Lisäarvotesti ........................................................................................................... ...... 5 
3. Tavoitteet.................................................................................................................. .... 5 
3.1. Harvinaisten sairauksien tunnistam isen ja näkyvyyden parantaminen........................ 6 
3.2. Harvinaisia sairauksia koskevien pol itiikkojen tukeminen jäsenvaltioissa ................. 6 
3.3. Harvinaisia sairauksia koskevan eu rooppalaisen yhteistyön, koordinoinnin ja 
sääntelyn kehittäminen................................................................................................. 6 
4. Toimintavaihtoehdot .................................................................................................... 6 4.1. Perusvaihtoehto........................................................................................................... .6  
4.2. Komission tiedonanto ja ehdotus  neuvoston suositukseksi ......................................... 6 
4.3. Virallisen harvinaisia sairauksia kä sittelevän ohjelman luominen uudelleen.............. 6 
5. Vaikutusten arviointi.................................................................................................... 7 5.1. Sosiaaliset vaikutukset ................................................................................................. 7 5.2. Ympäristövaikutukset .................................................................................................. 7 5.3. Taloudelliset vaikutukset ............................................................................................. 7 6. Vaihtoehtojen vertailu.................................................................................................. 8 6.1. Harvinaisten sairauksien tunnistam isen ja näkyvyyden parantaminen........................ 8 
6.2. Harvinaisia sairauksia koskevien pol itiikkojen tukeminen jäsenvaltioissa ................. 8 
6.3. Harvinaisia sairauksia koskevan eu rooppalaisen yhteistyön, koordinoinnin ja 
sääntelyn kehittäminen................................................................................................. 9 
6.4. Tiivistelmä............................................................................................................... ..... 9 
7. Seuranta ja arviointi ..................................................................................................... 9 
7.1. Tietojen kerääminen..................................................................................................... 9 
7.2. Komiteamenettely ja seurantamekanismi .................................................................. 10 
 
FI 4   FI 1. J OHDANTO  
Harvinaiset sairaudet ovat hengenvaarallisia tai pys yvän invaliditeetin aiheuttavia sairauksia, joiden 
esiintyvyys on alhainen ja jotka ovat erittäin monisyisiä. Usei mmat niistä ovat perinnöllisiä 
sairauksia, mutta ne voivat olla myös harvin aisia syöpiä, autoimmuunisairauksia, synnynnäisiä 
epämuodostumia, toksisia sairauksia, infektiota uteja ja muita sairauks ia. Ne edellyttävät 
kokonaisvaltaista yhteisiin erityistoimiin perust uvaa toimintamallia, jotta voitaisiin ehkäistä 
huomattavaa sairastuvuutta tai vältettävissä olevaa ennenaikaista kuolleisuutta ja parantaa sairastuneiden henkilöiden elämänlaatua tai sosioekonomisia mahdollisuuksia. 
Harvinaiseksi sairaudeksi määritellään nykyään sair aus, jota esiintyy enin tään viisi tapausta 
10 000:ta henkilöä kohden Euroopan unionissa. Vaikka 5/10 000 vaikuttaa alhaiselta 
esiintyvyydeltä, se tarkoittaa kuitenkin, että 27 jäse nvaltion EU:ssa kutakin tautia sairastaa noin 
246 000 henkilöä. Tämänhetkisen tieteellisen tietäm yksen perusteella jopa 6 prosenttia EU:n koko 
väestöstä sairastaa jossakin elämänsä vaiheessa jo takin harvinaista tautia, joiden määrä vaihtelee 
5 000:sta 8 000:een. Tämä tarkoittaa toisin sa noen sitä, että 29–36 miljoonalla ihmisellä 
27 jäsenvaltiossa on joko nyt tai myöh emmin jokin harvinainen sairaus. 
2. O
NGELMAN MÄÄRITTELY  
2.1. Harvinaisia sairauksia ei tunni steta eivätkä ne ole näkyvillä 
Vaikka harvinaiset sairaudet lisäävät merkittäv ästi sairastuvuutta ja kuolleisuutta, niitä ei 
paljonkaan näy terveyde nhuollon tietojärjestelmissä, koska niitä varten ei ole olemassa 
asianmukaista koodaus- ja luokitte lujärjestelmää. Kun sairautta ei virallisesti tunnisteta 
terveydenhuoltojärjestelmässä, on sen hoitamiseksi vaikea saada lääkkeitä ja rahoitusta. Tämä 
varojen ja resurssien puuttu minen johtaa kierteeseen, jo ssa ei päästä eroon nykyisestä 
tehottomuudesta. Väärät diagnoos it ja diagnoosin puuttuminen kokonaan ovat tärkeimpiä tekijöitä, 
jotka haittaavat tuhansien harvinaisia sairauks ia sairastavien elämänlaadun parantamista.  
2.2. Jäsenvaltioista puuttuu harvinaisia sairauksia koskeva politiikka 
Harvinaisia sairauksia varten käytettävissä olevat rajalliset resurssit ovat jäsenvaltioissa hajallaan, 
minkä vuoksi on olennaisen tärkeä ä kehittää suunnitelma näiden resurssien keskittämiseksi ja 
niiden käytön tehostamiseksi, koska muuten re surssien käytössä ei ikinä päästä tehokkuuteen. 
Koska harvinaisia sairauksia varten ei ole laad ittu omaa erityistä terveysalan politiikkaa ja 
asiantuntemusta on niukasti, taudinmääritys vi e aikaa ja hoidon saaminen on vaikeaa.  
2.3. Euroopasta puuttuu harvinaisten sairauksien alalta tehokas terveydenhuolto, 
tutkimus ja sääntely 
2.3.1. Asiantuntevan hoidon epätasainen saatavuus Osaamisverkostoja ei ole olemassa, eikä ehkä va in jossakin toisessa jäsenvaltiossa käytettävissä 
olevia hoitomahdollisuuksia, resursseja ja asiantuntemusta ole mahdollista hyödyntää.' 
2.3.2. Hajanainen tutkimus 
Tutkimuksen ja harvinaisten sairauksien diagnoso inti- ja hoitomahdollisuuks ien välillä on erittäin 
tiivis yhteys. Tämän vuoksi harvinaisista sairauksis ta kaivataan lisätutkimusta, mutta näitä aikeita 
vaikeuttavat käytettävissä ol evien rajallisten resurssien tehottomuus ja hajanaisuus. 
2.3.3. Lainsäädännön riittämättömyys 
EU:n nykyisessä lainsäädännössä ei ole kunnolla va rauduttu harvinaisiin sairauksiin. Esimerkiksi 
kliinisiä tutkimuksia ja lääkkeiden myyntilupia koskeva voimassa oleva yhteisön lainsäädäntö näyttää soveltuvan heikosti harv inaisiin sairauksiin ja on osoittautunut riittämättömäksi. 
 
FI 5   FI 2.4. Toissijaisuusperiaate 
Ei todennäköisesti löydy toista kansanterveyden os a-aluetta kuin harvinaisten sairauksien ala, jolla 
27:ää eri kansallista toimintamallia voitaisiin pitää yhtä tehottomina ja vaikutuksettomina. Koska näitä sairauksia sairastavia potilaita on vähän ja  koska resurssit on koottava yhteen, tarvitaan tämän 
ongelmakokonaisuuden laajuuden ja luonteen vuoksi Euroopan yhteisön perustamissopimuksen 152 
artiklan mukaisesti Euroopan tasoista toimintaa. 
Jokaista sairautta varten ei kannata perustaa ke skusta jokaiseen jäsenval tioon, koska tämä vaatisi 
niin paljon resursseja. Ajatuksena on, että asiant untemuksen – eikä niinkään potilaiden – olisi 
siirryttävä paikasta toiseen, vaikka tarvittaessa  potilaillakin olisi oltava  mahdollisuus matkustaa 
tällaiseen keskukseen. 
2.4.1. Tarpeellisuustesti 
Jäsenvaltioilla on päävastuu kansalaistensa terve yden suojelusta ja parantamisesta. Osana tätä 
vastuuta niiden tehtävänä on päättää harvinai sia sairauksia sairastaville tarkoitettujen 
terveydenhuoltopalvelujen ja sair aanhoidon organisoinnista ja toteu ttamisesta. Potilaiden vapaaseen 
liikkuvuuteen, tautien yhtäläiseen tunnistam iseen sekä turvallisten ja tehokkaiden 
harvinaislääkkeiden yhtäläiseen sa antiin tai harvinaisten sairauksien alalla yhteistyönä tapahtuvaan 
tutkimukseen liittyvät EU:n perustavoitteet edelly ttävät kuitenkin EU:n laajuista toimintaa. 
Kansainvälisen tautiluokituksen meneillään oleva tarkistaminen on keskeinen syy siihen, miksi 
harvinaisten sairauksien parissa ryhdytään toim iin juuri nyt. Uuteen ICD-11-tautiluokitukseen on 
määrä sisällyttää myös harvinaiset sairaudet, ja jotta tämä toteutuisi Eu roopan kannalta tehokkaasti, 
Euroopassa on oltava kesk einen koordinointipiste. 
2.4.2. Lisäarvotesti 
EU voi tuottaa lisäarvoa useilla erityyppisillä toimilla. Se voi muun muassa pyrkiä saavuttamaan 
kriittisen massan tai hankkia mittakaavaetuja – esimerkiksi jakamalla tietoa harvinaisista 
sairauksista, kun kussakin jäsenvaltiossa vain muut ama ihminen sairastaa kyseistä sairautta – tai 
toteuttaa yhteistyönä monitieteistä tutkimusta, joka tarjoaa tehokkaimman keinon parantaa 
sairauksien tuntemusta ja kehittää ennaltaehkäisyä, diagnostiikkaa ja hoitomenetelmiä. Selvää lisäarvoa tuottavia esimerkkejä löytyy seuraavilta neljältä alalta: 
• terveyteen liittyvän epätasa- arvon vähentäminen EU:ssa 
• yhtenäisten puitteiden luominen ha rvinaisten sairauksien tunnista miseksi ja Euroopan laajuiseen 
tietojen vaihtoon 
• harvinaisia sairauksia koskevan EU:n uuden toimintamallin synnyttämä lisäarvo; näin 
parannetaan harvinaisia sairauksia koskevaa tietoa ja niiden tunnist amista ja niistä tiedottamista 
ja autetaan luomaan vankka perusta dia gnosointia ja potilaiden hoitoa varten 
• parempien puitteiden luominen harvinaisia sairauksia koskevaa tutkimusta varten. 
3. T
AVOITTEET  
Harvinaisia sairauksia koskevan yhteisön toiminna n yleisenä tavoitteena on tukea jäsenvaltioita 
harvinaisten sairauksien tehokkaan  ja toimivan tunnistamisen, e hkäisyn, diagnosoinnin, hoidon ja 
tutkimuksen varmistamisessa. Toiminnan tukena ovat vaurautta, yhteisvastuullisuutta ja turvallisuutta koskevat komission strategiset tavoitteet. Yleiseen tavoitteeseen pyritään kolmen 
erityistavoitteen kautta. 
 
FI 6   FI 3.1. Harvinaisten sairauksien tunnistam isen ja näkyvyyden parantaminen 
Harvinaisia sairauksia koskevien  yleisstrategioiden parantamis essa on olennaista se, että 
varmistetaan näiden sairauksien tunnistamine n. Tämä mahdollistaa kaikkien muiden niihin 
liittyvien toimien toteuttamisen. EU:n olisi tehtävä tiivistä yhteistyötä Maai lman terveysjärjestön 
kanssa nykyisen tautiluokituksen tarkistamisessa, jotta varmistetaan harvinaisten sairauksien 
parempi koodaus ja luokittelu. 
3.2. Harvinaisia sairauksia koskevien po litiikkojen tukemine n jäsenvaltioissa 
Tehokas ja vaikuttava toiminta harvinaisten sairauksien alalla  edellyttää johdonmukaista ja 
kokonaisvaltaista harvinaisten sair auksien strategiaa, jolla otetaa n käyttöön niukat ja hajanaiset 
voimavarat yhtenäisellä ja hyväksi todetulla tavalla ja nivotaan ne yhdeksi yhteiseksi 
eurooppalaiseksi toiminnaksi. Tä mä yhteinen eurooppalain en toiminta itsessään  edellyttää lisäksi, 
että luodaan yhteinen toimintamalli harvinaisia sairauksia käsittel evässä työssä kautta koko EU:n. 
Näin voidaan luoda yhteistyölle yhteinen perusta. 
3.3. Harvinaisia sairauksia koskevan euroop palaisen yhteistyön, koordinoinnin ja 
sääntelyn kehittäminen 
Yhteisön olisi pyrittävä koordinoimaan toimintalinj at ja aloitteet paremmin EU:n tasolla ja 
vahvistamaan yhteistyötä EU-ohjelmien välill ä – näin voidaan hyödyntää entistä paremmin 
harvinaisiin sairauksiin yhteisön tasolla käytettävissä olevat resurssit. Tavoitteena on erityisesti 
varmistaa 
– tutkimuksen ja teknologisen kehittämisen tehokas koordinointi  
– harvinaisia sairauksia sairastavien mahdollisuus saada asianmukaista asiantuntevaa hoitoa sekä 
tarpeisiinsa mukautettuja erikoistuneita sosiaalipalveluja 
– yhteisön tason lainsäädännön ja toiminnan mukauttaminen harvinaisten sairauksien 
erityistilanteeseen. 
4. T OIMINTAVAIHTOEHDOT  
4.1. Perusvaihtoehto Hankepohjaisen työn jatkaminen nykyisissä s äädöspuitteissa ilman euro oppalaista viitekohtaa  
Tämän vaihtoehdon mukaan komissio tukisi ed elleen yksittäisiä hankkeita, joilla pyritään 
parantamaan harvinaisten saira uksien tunnistamista ja näkyvyyttä  ilman, että jäsenvaltioille 
annettaisiin viralli sesti opastusta tai suosituks ia siitä, miten ne voisivat varmistaa tehokkaat ja 
toimivat strategiat. 
4.2. Komission tiedonanto ja ehdotus neuvoston suositukseksi 
Tämän vaihtoehdon mukaan komissio antaisi vi rallisen lausunnon harvinaisten sairauksien 
määrittelystä EU:ssa ja esittäisi aikomuksensa harvinaisten sairauksien tunnistamisen ja näkyvyyden osalta Euroopan ja maailmanlaajuisesti se kä esittäisi ha rvinaisten sair auksien parissa 
Euroopassa tapahtuvaa toimintaa kä sittelevän kokona isstrategian.  
Lisäksi komissio antaisi ehdotuksen neuvoston suosit ukseksi, jossa jäsenvaltio iden suositeltaisiin 
laativan yhtenäiset ja kattavat kansalliset st rategiat harvinaisten  sairauksien varalta. 
4.3. Virallisen harvinaisia sairauksia käsi ttelevän ohjelman luominen uudelleen 
Tämän vaihtoehdon mukaan komissio ehdottaisi, että luodaan erityinen ohjelma, joka sisältää yhden 
yksittäisen, yksityiskohtaisen terv eydenhuoltostrategian harvinaisi a sairauksia varten yhteisön 
tasolla. Ohjelma luotaisiin perustamissopimuks en 152 artiklan nojalla edistämään harvinaisia 
 
FI 7   FI sairauksia koskevia erityisiä hankkeita samaan ta paan kuin aiempi harvinai sia sairauksia koskeva 
erityisohjelma teki. Komissio voisi  lisäksi hyväksyä toimenpiteitä ka nsanterveyttä sekä työterveyttä 
ja työturvallisuutta koskevia yhteisön tilastoja käsittelevän Euroopan parlamentin ja neuvoston 
tilastoasetuksen nojalla, jotta jäsenvaltiot olisivat lakisääteisesti velvoitettuja keräämään tietoja harvinaisista sairauksista. 
5. V
AIKUTUSTEN ARVIOINTI  
5.1. Sosiaaliset vaikutukset 
Kansallisten strategioiden luomin en aivan alkutekijöist ään (kuten perusvaihtoehdossa tapahtuisi) on 
hankalaa ja vie aikaa, joten ei näytä todennäköiseltä, että jäsenva ltiot voisivat laatia tällaisia 
strategioita ilman selkeää viitekohtaa, joka ko koaisi yhteen parhaat toimintamallit eri puolilta 
unionia. Tämä voisi johtaa siihen, että erot jä senvaltioiden välillä pa henisivat entisestään. 
Neuvoston suosituksen myötä luotaisiin jäsenvaltio ille virallinen oikeudel linen ja poliittinen 
sitoumus mutta täytäntöönpanossa säilytettäisi in joustonvara. Tästä toimintamallista on 
nimenomaisesti määrätty perustamissopimuksen 152 artiklassa yhtenä terveysalan asianmukaisena 
välineenä, jonka avulla pidetään keskenään tasapa inossa tehokas ohjaus ja yhteinen sitoumus sekä 
otetaan huomioon toissijaisuusperiaate. Tämä toiminta vaihtoehto johtaisi siihen, että palvelujen 
tarjonta ja saanti olisi tasavert aisempaa ja korkealuokkaisempaa, m illä puolestaan olisi myönteinen 
vaikutus jäsenvaltioiden väestön terveyteen. 
Virallisen harvinaisia sairauksia  käsittelevän ohjelman luomisesta uudelleen koituisi vain hienoista 
toiminnan tehokkuuden lisäystä komission strategiaan verrattuna. Näin ollen virallisen ohjelman 
luominen uudelleen ei tarjoa mit ään merkittävää hyötyä muihin esite ltyihin toimintavaihtoehtoihin 
nähden. 
5.2. Ympäristövaikutukset 
Aloitteen luonteesta johtuen ympäri stövaikutus on mitätön, joten sitä  ei tarvitse käsitellä enempää. 
5.3. Taloudelliset vaikutukset 
Onnistuneilla harvinaisiin sairauksiin kohdistuvilla toimilla voi olla myös taloudellisia vaikutuksia, 
sillä niillä voidaan parantaa ha rvinaisiin sairauksiin käytettä vissä olevien resurssien käytön 
tehokkuutta ja vaikuttavuutta. Ha rvinaisia sairauksia koskevan Ranskan monivuotisen (2005–2008) 
strategian perustaminen maks aa 86,66 miljoonaa euroa, minkä lisäksi tulevat vielä tutkimukseen 
käytettävät 20 miljoonaa euroa. Nä iden strategioiden perustamisesta viranomaisille aiheutuva 
talousarviovaikutus – jos niiden perustamisessa ei ole käyt ettävissä ohjausta eikä eurooppalaista 
toimintamallia – tekee perusvaihtoehdosta monien jäsenvaltioiden kannalta mahdottoman. 
Toista toimintavaihtoehtoa (neuvoston suositus ) koskeva tekninen työ voi daan toteuttaa nykyisen 
terveysohjelman tuella ja keskitetysti, mikä on tehokkaampaa ja vähemmän rasittavaa kansallisten 
terveydenhuoltojärjestelmien ja viranomaisten kannalta. Harvinaisiin sairauksiin kohdistuvien 
toimien tehostamisesta aiheutuu merkittävää hyöt yä niin yksittäisille potilaille kuin koko 
terveydenhuoltojärjestelmien resu rssien tehokkaan käytön kannalta. Ko ska aloite ei ole luonteeltaan 
sitova, siitä ei odoteta koituvan rasitust a millekään ryhmälle tai sektorille. 
Kolmannessa toimintavaihtoehdossa ehdotetaa n tietojen keräämistä 5 000–8 000 harvinaisesta 
sairaudesta kaikkialta unionista. Tästä kuitenkin aiheutuisi mittava hallinnollinen rasitus viranomaisille. Harvinaisia sairauksia koskevan tiedonkeruun nivomisesta Euroopan 
tilastojärjestelmään aiheutuisi myös huomattavia lisäkustannuksia. Tämä vaihtoehto nostaisi myös esiin toissijaisuuskysymyksen, kun otetaan huomi oon terveydenhuoltopalvelujen ja sairaanhoidon 
organisoinnin ja toteuttamisen erot eri puolilla unionia. Vaikka  tutkimuksen ja teknologisen 
 
FI 8   FI kehittämisen kaltaiset alat näyt täisivät hyötyvän, harvinaisia sair auksia koskevan virallisen EU-
ohjelman luominen uudelleen edelly ttäisi huomattavaa rahoit usta ollakseen tote utuskelpoinen, joten 
tämä vaihtoehto ei näyttäisi olevan tehokkain. 
6. V AIHTOEHTOJEN VERTAILU  
6.1. Harvinaisten sairauksien tunnistam isen ja näkyvyyden parantaminen 
 Perusvaihtoehto Komission tiedonanto Tietojen pakollinen 
keruu 
Edut Tunnistamisen ja luokittelun 
parantuminen Tunnistamisen 
parantuminen; eri 
sidosryhmien 
osallistuminen; tulosten 
hyväksyminen Parempi tietopohja; 
kansanterveyden seurannan parantuminen; palvelujen tarjonnan parantuminen ja tasa-arvoistuminen 
Haitat Luokitusten hyväksyminen 
vähemmän todennäköistä; työn päällekkäisyys ja tehottomuus; jatkuva eriarvoisuus hoidon saannissa Onnistumisen 
edellytyksenä lukuisten 
eri sidosryhmien 
yhteistyö Suuri hallinnollinen 
taakka; nivominen tilastojärjestelmään kallista; kohtuuton toiminnan taso 
6.2. Harvinaisia sairauksia koskevien po litiikkojen tukemine n jäsenvaltioissa 
 Perusvaihtoehto Neuvoston suositus EU-tason 
terveydenhuoltostrategia harvinaisille sairauksille 
Edut Mahdollisimman suuri jousto 
– jäsenvaltiot voivat järjestää terveydenhuoltojärjestelmänsä haluamallaan tavalla Virallinen 
oikeudellinen ja 
poliittinen sitoumus; 
jouston säilyminen; 
toimien 
tehokkuuden ja 
vaikuttavuuden 
lisääntyminen; 
voimavarojen 
yhdistäminen Yksityiskohtainen ohjaus 
EU:n tasolla; parhaiden toimintatapojen tehokkaampi yksilöinti; lisääntynyt terveydenhuollon tarjonta 
Haitat Eriarvoisuus 
terveydenhuoltopalvelujen saannissa ja laadussa säilyy; selkeän viitekohdan puuttuminen; kansallisten strategioiden tehoton perustaminen; resurssien hajanaisuus säilyy Jäsenvaltioihin ei 
kohdistu 
lakisääteistä 
vaatimusta 
noudattaa 
suosituksia Kansallisten 
terveydenhuoltojärjestelmien merkittävä uudelleenjärjestely; toissijaisuuteen liittyvät kysymykset 
 
FI 9   FI 6.3. Harvinaisia sairauksia koskevan euroop palaisen yhteistyön, koordinoinnin ja 
sääntelyn kehittäminen 
 Perusvaihtoehto Komission tiedonanto Harvinaisia 
sairauksia koskevan ohjelman luominen uudelleen 
Edut Ei tarvetta ohjata nykyisiä 
yhteisön toimia uudelleen  Enemmän tasa-arvoisuutta 
terveydenhuoltopalvelujen 
saannissa ja niiden laadun 
parantuminen; 
rajatylittävän yhteistyön 
lisääntyminen; 
sairastuvuuden ja 
kuolleisuuden 
vähentyminen; 
tehottomuuksien 
vähentyminen; 
tutkimuksen edistäminen; 
teknologian käyttöönoton 
helpottuminen Poliittista näkyvyyttä 
yhteisön rahoitukselle 
Haitat Toimien tehottomuus 
jatkuvaa; eriarvoisuuden kasvu; resurssit edelleen rajallisia ja hajanaisia Riippuu useiden eri 
ohjelmien ja toimijoiden 
yhteistyöstä yhteisön 
tasolla Huomattava 
rahoitustarve (tätä rahoitusta ei ole saatavilla nykyisten rahoitusnäkymien nojalla); irrallisuus muista politiikan osa-alueista; tehoton toimintamalli 
6.4. Tiivistelmä 
Tältä pohjalta paras vaihtoehto on esittää harv inaisia sairauksia koskeva yhteisön strategia 
komission tiedonannon muodossa. Yhteiseen s itoutumiseen pyritään tiedonantoon liittyvällä, 
Euroopan yhteisön perustamissopimuksen 152 ar tiklaan perustuvalla ehdotuksella neuvoston 
suositukseksi harvinaisia sairauksia koskevien yh tenäisten ja kattavien strategioiden luomisesta. 
7. S EURANTA JA ARVIOINTI  
7.1. Tietojen kerääminen 
Teknisten tukirakenteiden puitt eissa käynnissä olevan työn pohj alta kehitetään tietokokonaisuus 
harvinaisia sairauksia koskevia indikaattore ita varten. Tietokokonaisuu den on tarkoitus kattaa 
seuraavat alat (suuntaa antava, ei kaikenkattava luettelo): 
• Väestötiede, epidemiologia ja terveydentila 
• Terveyden taustatekijät ja sosioekonomiset tekijät  
• Terveydenhuoltopalvelut 
 
FI 10   FI • Tutkimus ja teknologian kehittäminen 
• Tasa-arvoisuus, alueelliset erot ja EU:n aloitteet. 
7.2. Komiteamenettely ja seurantamekanismi 
Perustetaan harvinaisia sairauksia käsittelev ä EU:n neuvoa-antava komitea (EUACRD) hoitamaan 
niitä tehtäviä, joita nykyisin hoitaa harvinai sia sairauksia käsittelevä EU:n työryhmä.  Tulevassa 
neuvoa-antavassa komiteassa on mukana 27 jäsenvaltion edusta jia, asiantuntijoita 
terveysohjelmasta ja puiteohjelman hankkeista sekä potilasjärjestöjen, teollis uuden ja muiden asiaan 
liittyvien tahojen edustajia.