EUROOPAN KOMISSIO Bryssel 25.11.2020 COM(2020) 761 final KOMISSION TIEDONANTO EUROOPAN PARLAMENTILLE, NEUVOSTOLLE, EUROOPAN TALOUS- JA SOSIAALIKOMITEALLE JA ALUEIDEN KOMITEALLE Euroopan lääkestrategia {SWD(2020) 286 final}



1.Lääkkeet − vahva ekosysteemi tärkeässä tienhaarassa Hyvä terveys on olennainen asia ihmisten hyvinvoinnin kannalta. Sen toteutuminen riippuu monista eri tekijöistä, kuten terveellisistä elämäntavoista ja terveydenhuollon tasapuolisesta ja oikeudenmukaisesta saatavuudesta, joka on keskeinen osa eurooppalaista elämäntapaa. Turvalliset, tehokkaat ja kohtuuhintaiset lääkkeet ovat puolestaan hyvän terveydenhuollon edellytys. Viime vuosina ihmisten terveys on parantunut ja keskimääräinen syntymähetken elinajanodote on Euroopan unionissa lisääntynyt 3,3 vuodella vuodesta 2002. Uusien lääkkeiden, rokotteiden ja hoitojen avulla on voitu puuttua tärkeimpiin taudinaiheuttajiin ja henkeä uhkaaviin sairauksiin. Hoitojen kehittymisen virstanpylväät EU:ssa viimeisten 20 vuoden ajalta: Bioteknologian tuotteita käytetään useiden kroonisten sairauksien hoidossa. Hyviä esimerkkejä ovat diabetes ja munuaisten vajaatoiminnasta kärsivien potilaiden anemia. Uuden sukupolven viruslääkkeet otettiin käyttöön kroonisen C-hepatiitin hoidossa vuonna 2014. Monet, laajasti käytössä olevat rokotteet suojaavat B-hepatiitilta, papilloomavirukselta ja koleralta. Komissio myönsi myyntiluvan ensimmäiselle ebola-rokotteelle vuonna 2020. Sairauksien yksilöllistetty hoito on parantanut merkittävästi tiettyjä syöpiä sairastavien potilaiden ennusteita; esimerkiksi trastutsumabi on parantanut HER2-positiivisen rintasyövän parantumisprosenttia ja pitkälle edennyttä tautia sairastavien kokonaiselossaoloa. Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät lääkkeet, kuten solupohjaiset tuotteet ja geeniterapiassa käytettävät tuotteet, raivaavat tietä uusille, lupaaville hoitomuodoille. Eräiden verisyöpien hoidossa käytetty CAR-T-soluhoito ja lääke verensiirroista riippuvaisen beeta-talassemian hoitoon ovat saaneet myyntiluvan hiljattain. Kehitys on nopeaa ja uusia innovaatioita syntyy jatkuvasti. Kaikki potilaat eivät kuitenkaan pääse hyötymään tästä kehityksestä, koska lääkkeitä ei joko ole saatavilla tai niiden hinta on liian korkea. Myös ymmärrys siitä, miten tärkeää on varmistaa lääkkeiden kestävä käyttö, on lisääntynyt. Koronapandemian vaikutukset Euroopassa ovat olleet vakavia ja jatkuvat yhä. Euroopan vastatoimet ovat osoittaneet Euroopan vahvuudet, mutta myös heikkoudet ovat nousseet selkeästi esiin, kuten tietojen saatavuus, lääkkeiden toimitusvarmuus ja mahdollisuus mukauttaa ja tukea lääketuotannon kapasiteettia. Rokotteiden ennakkohankintasopimukset ovat kuitenkin hyvä esimerkki tehokkaasta yhteistyöstä julkisten viranomaisten, sääntelyviranomaisten, teollisuuden ja kansalaisjärjestöjen välillä. Turvallisia ja toimivia rokotteita odotetaan tulevan tasapuolisesti saataville ennätysajassa, mikä antaa toivoa kriisin päättymisestä. Lisäksi nämä toimet toimivat inspiraationa uudistetulle, innovatiiviselle, potilaskeskeiselle ja maailmanlaajuisesti johtavalle lääkesektorille. Tarvitsemme uuden EU:n laajuisen lähestymistavan, jolla varmistetaan vahva, tasapuolinen, kilpailukykyinen ja vihreä teollisuus, joka toimii potilaiden parhaaksi, hyödyntää digitaalisen siirtymän mahdollisuuksia terveydenhuollon alalla sekä perustuu edistykselliseen teknologiaan esimerkiksi tekoälyn ja tietokonemallinnuksen alalla. Tarvitsemme hyvin toimivat kansainväliset toimitusketjut ja sisämarkkinat lääkkeitä varten. Tämä saavutetaan lähestymistavalla, joka kattaa lääkkeiden koko elinkaaren tuotannosta jakeluun, käyttöön ja hävittämiseen saakka. Näin ollen komissio ehdottaa uutta Euroopan lääkestrategiaa. Potilaskeskeisen strategian tavoitteena on taata lääkkeiden korkea laatu ja turvallisuus ja vahvistaa samalla alan globaalia kilpailukykyä. Se on osa komission visiota vahvasta Euroopan terveysunionista , jonka Euroopan komission puheenjohtaja von der Leyen esitti unionin tilaa käsittelevässä vuoden 2020 puheessaan. Lääkestrategiassa todetaan, että EU ponnistaa vahvalta pohjalta. Eurooppalainen järjestelmä kattaa kehitystyön lääketutkimuksesta myyntilupien myöntämiseen ja myyntiluvan myöntämisen jälkeiseen valvontaan. Komissio, Euroopan lääkevirasto EMA ja jäsenvaltioiden ja Euroopan talousalueen lääkevalvontaviranomaiset muodostavat eurooppalaisen lääkevalvontaverkoston ja varmistavat yhdessä, että potilaiden saatavilla on korkealaatuisia, tehokkaita ja turvallisia lääkkeitä. Lääkkeitä hyödyntävät EU:n jäsenvaltioiden terveydenhuoltojärjestelmät ovat Euroopan korkeatasoisen sosiaalisen suojelun ja yhteenkuuluvuuden keskeinen osatekijä, ja laadukkaan hoidon yleinen saatavuus sekä oikeudenmukaisuus ja yhteisvastuullisuus ovat niitä yhteisiä arvoja, joiden varaan ne rakentuvat. EU:n lääketeollisuus on vahva ja kilpailukykyinen. Se palvelee kansanterveyttä ja edistää työpaikkojen luomista, kauppaa ja tutkimusta yhdessä muiden julkisten ja yksityisten toimijoiden kanssa. Vuonna 2019 lääkkeiden valmistajat investoivat lääketutkimukseen yli 37 miljardia euroa. Ala työllistää suoraan 800 000 työntekijää ja kauppataseen ylijäämä on 109,4 miljardia euroa. EU on maailman toiseksi suurin lääkemarkkina. Sidosryhmiin kuuluu niin aloittelevia startup-yrityksiä kuin suuryrityksiä, patentoitujen lääkkeiden tuottajia ja rinnakkaisvalmisteiden ja biosimilaarien valmistajia, tukkumyyjiä, jälleenmyyjiä ja rinnakkaistuontivalmisteiden myyjiä, lääkinnällisten laitteiden valmistajia ja ohjelmistokehittäjiä. Ala on elinvoimainen: uusien lääkkeiden kehitystyöstä yli 70 % tapahtuu kehittyvissä biolääkeyrityksissä. Euroopan lääkestrategia rakentuu tälle perustalle. Se parantaa innovatiivisten ja kohtuuhintaisten lääkkeiden saatavuutta. Se tukee EU:n lääketeollisuuden kilpailukykyä ja innovointikapasiteettia. Se kehittää EU:n avointa strategista riippumattomuutta ja takaa varmasti toimivat toimitusketjut, jotta eurooppalaisten tarpeisiin voidaan vastata myös kriisien aikana. Se takaa EU:lle vahvan aseman globaalissa toimintaympäristössä. Näiden tavoitteiden saavuttamista tukee neljä erillistä toimintahaaraa. Jokainen haara sisältää lippulaivahankkeita ja täydentäviä rinnakkaistoimenpiteitä, joilla varmistetaan, että tavoitteiden saavuttamisesta syntyy konkreettisia tuloksia. Yhdessä ne takaavat, että Euroopan lääkepolitiikka, osana vahvaa terveysunionia, kehittyy samaan suuntaan vihreän ja digitaalisen siirtymän sekä väestönmuutoksen kanssa, toimii tarkoituksenmukaisesti nykyisessä todellisuudessa ja huomioi tulevaisuuden haasteet. Lisäksi strategia tukee muiden unionin tavoitteiden toteutumista. Koska strategia edistää innovointia, jolla voidaan vastata täyttämättä oleviin tarpeisiin, esimerkiksi rokotteet hoidettavia, syöpää aiheuttavia infektioita vastaan sekä lääkkeet lasten syöpien ja harvinaisten syöpien hoitoon, se tukee suoraan myös EU:n syöväntorjuntasuunnitelman toteutumista. Lääkestrategia ja EU:n syöväntorjuntasuunnitelma varmistavat yhdessä, että kaikkialla EU:ssa korkealaatuinen hoito ja uudet hoitomuodot ovat niitä tarvitsevien saatavilla ja syöpäpotilaat saavat välttämättömät lääkkeensä kohtuuhintaan. Strategiaan kuuluvilla toimilla parannetaan lääkkeiden saatavuutta ja samalla tuetaan Yhdistyneiden kansakuntien kestävän kehityksen tavoitteiden toteutumista EU:n sitoumusten tasolla. Lisäksi strategia täydentää Euroopan vihreän kehityksen ohjelmaa ja erityisesti myrkyttömään ympäristöön tähtäävää nollapäästötavoitetta pienentämällä lääkeaineiden ympäristövaikutuksia. Lääkestrategia antaa teollisuudelle mahdollisuuden edistää EU:n ilmastoneutraaliutta painopisteen ollessa kasvihuonekaasupäästöjen vähentämisessä koko arvoketjun pituudelta. Se edistää myös toimintasuunnitelmaa Euroopan sosiaalisten oikeuksien pilarin täytäntöön panemiseksi , strategiakehyksiä tasa-arvon unionin saavuttamiseksi, ikääntymistä koskevaa tulevaa vihreää kirjaa, Euroopan digitaalisen tulevaisuuden rakentamista koskevaa strategiaa , Euroopan datastrategiaa, eurooppalaisen terveystietoalueen luomista, eurooppalainen yhteinen terveys -toimintasuunnitelmaa mikrobilääkeresistenssin torjumiseksi ja Euroopan uutta teollisuusstrategiaa . Strategia on erittäin tärkeä myös EU:n ulkopuolisille maille, erityisesti Länsi-Balkanin maille ja EU:n naapurimaille, sillä ehdokasmailla, mahdollisilla ehdokasmailla ja pitkälle menevien ja laaja-alaisten vapaakauppa-alueiden mailla on velvollisuus mukauttaa lainsäädäntöään EU:n säännöstöön lääkelainsäädännön osalta.

2.Potilaiden parhaaksi: vastataan täyttämättä oleviin lääketieteellisiin tarpeisiin ja taataan lääkkeiden saatavuus ja kohtuuhintaisuus 2.1.Etusijalla täyttämättä olevat lääketieteelliset tarpeet Sairauksien parempi ehkäiseminen ja tehokkaampi hoito edellyttävät investointeja innovatiivisten lääkkeiden ja hoitojen tutkimus- ja kehitystyöhön. Turvallisten, korkealaatuisten ja tehokkaiden lääkkeiden saatavuus on keskeinen sosiaalisen hyvinvoinnin elementti, myös silloin, jos henkilö on huono-osainen tai muulla tavoin heikossa asemassa, esimerkiksi vammainen, etnisen tai rodullisen vähemmistön edustaja tai ikääntynyt. Käytäntöjä on pohdittava uudelleen, jotta voitaisiin stimuloida erityisesti innovaatioita, joilla pyritään vastaamaan täyttämättömiin tarpeisiin. Lisäksi lääkeinnovaatioissa on huomioitava potilaat, terveydenhuoltojärjestelmät ja eri alojen vaatimukset, esimerkiksi pitkäaikaishoidon ympäristöissä, aikaisempaa paremmin. Näistä ollaan enenevässä määrin yhtä mieltä. Tällä hetkellä investoinnit eivät välttämättä kohdennu merkittävimpiin täyttämättä oleviin tarpeisiin, mikä johtuu puutteellisesta kaupallisesta intressistä tai tieteen rajoituksista. Joihinkin merkittäviin sairauksiin, esimerkiksi tiettyihin hermoston rappeumatauteihin ja lasten syöpiin, ei edelleenkään ole hoitoa. Tunnetaan myös yli 7 000 harvinaista sairautta, joihin kuuluu harvinaisia syöpiä ja joista 95 prosenttiin ei edelleenkään ole hoitoa . Lisäksi uusien mikrobilääkkeiden, hoitojen tai rokotteiden kehittäminen uusia terveysuhkia (mukaan lukien ne, jotka muistuttavat nykyistä pandemiaa, kuten vakavan äkillisen hengitystieoireyhtymän aiheuttava koronavirus 2 (SARS-CoV-2) ja (MERS)) vastaan on puutteellista, eikä tietyille väestöryhmille, kuten raskaana oleville ja imettäville naisille sekä ikääntyneille, ei ole tarjolla hoitoja. Uusien mikrobilääkkeiden ja vaihtoehtoisten valmisteiden kehittäminen on erinomainen esimerkki täyttämättä olevasta lääketieteellisestä tarpeesta, kun otetaan huomioon, miten puutteellisesti mikrobilääkeresistenssin (AMR) hoitoon on hoitovaihtoehtoja. Mikrobilääkeresistenssi heikentää mahdollisuutta hoitaa tarttuvia tauteja ja suorittaa rutiinileikkauksia. Kuten eurooppalaisessa yhteinen terveys -toimintasuunnitelmassa mikrobilääkeresistenssin torjumiseksi korostetaan , kyseessä on monen tekijän muodostama globaali ongelma, jolla on vakavia vaikutuksia kansanterveyteen ja talouteen. Merkittävä haaste on mikrobilääkkeiden liiallinen ja epäasianmukainen käyttö eläinten ja ihmisten terveydenhuollossa. Se johtaa resistenssin kehittymiseen ja aiheuttaa EU:ssa/ETA:ssa vuosittain arviolta 33 000 ihmisen kuoleman. Vaikka onkin jatkettava toimia antibioottien liiallisen ja epäasianmukaisen käytön vähentämiseksi, niillä saattaa olla se tahaton vaikutus, että investoiminen uusiin antibiootteihin vähenee. Nykyiset kannustinmallit eivät tarjoa kestävää ratkaisua, mistä syystä tarvitaan uusia liiketoimintamalleja, joihin sisältyy uusia kannustimia mikrobilääkkeiden kehittämiseen ja uusia hinnoittelujärjestelmiä. Mikrobilääkeresistenssiin liittyvät lippulaivahankkeet ØKäynnistetään innovatiivisia pilottihankkeita, jotka koskevat EU:n T&K-aloitteita sekä julkisia hankintoja mikrobilääkkeiden ja niiden vaihtoehtojen alalla. Tavoitteena on luoda uusien mikrobilääkkeiden kehittämistä edistäviä kannustimia – tavoitemääräaika: 2021. ØEdistetään investointeja ja koordinoidaan uusien antibioottien tutkimusta, kehitystä, valmistusta, käyttöönottoa ja käyttöä osana uuden terveysuhkiin varautumisesta ja reagoimisesta vastaavan EU:n viranomaisen tehtäväkenttää jo ennen kuin viranomainen aloittaa toimintansa valmistelevana toimena mikrobilääkeresistenssin torjumiseksi – 2021. ØHarkitaan lääkelainsäädännön tarkistuksen yhteydessä mikrobilääkkeiden käyttöä rajoittavien ja optimoivien toimenpiteiden käyttöönottoa. Tutkitaan uudentyyppisiä kannustimia innovatiivisten mikrobilääkkeiden kehittämiseen – 2022. Muut toimet ØEhdotetaan muita kuin lainsäädännöllisiä toimenpiteitä ja optimoidaan voimassa olevien sääntelyvälineiden käyttö mikrobilääkeresistenssin torjumiseksi, mukaan lukien tuotetietojen yhdenmukaistaminen, nykyistä ja uutta diagnostiikkaa koskevien näyttöön perustuvien ohjeiden luonnostelu, antibioottien maltillisen käytön edistäminen ja tiedottaminen terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille – 2021. Haasteisiin, jotka johtuvat yhä täyttämättä olevista lääketieteellisistä tarpeista, olisi vastattava monipuolisesti. Tutkimustyön painopistealueiden on oltava linjassa potilaiden ja terveydenhuoltojärjestelmien tarpeiden kanssa. Tätä tukee eri tieteenalojen välisen yhteistyön mahdollistaminen, johon sääntelyviranomaiset, akateemiset toimijat, terveydenhuollon ammattilaiset, potilasjärjestöt sekä terveyspalveluiden tuottajat ja maksajat otetaan mukaan jo tutkimus- ja kehitystyön varhaisessa vaiheessa. Edelläkävijöinä toimivat innovatiiviset terveydenhuollon tutkimus- ja innovaatiokumppanuudet. Kaikenlainen siiloutuminen on purettava, jotta myyntiluvista, terveysteknologian arvioinnista, terveyspalveluiden tuottamisesta, sairausvakuutuksista ja rahoituksesta vastaavat viranomaiset voivat toimia yhdessä. Lisääntynyt yhteistoiminta tieteellisen neuvonnan saralla ja yksiselitteiset keskeiset käsitteet, kuten ’täyttämättä oleva lääketieteellinen tarve’, edistävät kliinisten lääketutkimusten suunnittelua sekä näyttöjen ja arviointien laatimista ja takaavat, että innovaatiot vastaavat potilaiden ja kansallisten terveydenhuoltojärjestelmien tarpeisiin. Lisäksi rahoitusta voidaan näiden keskustelujen tuloksena ohjata tietyille alueille, esimerkiksi uusien hoitoalojen perustutkimukseen. Julkisten hankintojen osalta maiden välistä yhteistyötä voisi täydentää harkitsemalla yhteisiä hinnoittelu- ja korvausneuvotteluja ja uusia tiedon jakamisen keinoja, esimerkiksi tulevaisuuden kartoitusta. Ehdotettu asetus terveysteknologian arvioinnista tulee toteutuessaan edistämään näyttöön perustuvaa päätöksentekoa investoinneista innovatiivisiin terveysteknologioihin, jotka tuottavat lisäarvoa potilaille. Nyt on alettu pohtia, miten EU:n lääkekehyksen tarjoamaa kannustinjärjestelmää voitaisiin muokata paremmaksi, jotta se edistäisi innovaatioita alueilla, joilla on täyttämättömiä lääketieteellisiä tarpeita (esimerkiksi hermoston rappeumataudit, harvinaiset sairaudet ja lasten syövät). Sidosryhmiä kutsutaan osallistumaan laajasti ja panosta pyydetään eri ammattiryhmien edustajilta ja eri tieteenaloilta. Lääkealan kannustimista tehdyn tutkimuksen tuloksia sekä lasten ja harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden lainsäädännön arviointia voidaan hyödyntää tulevissa arvioinneissa paremman sääntelyn periaatteiden mukaisesti. Täyttämättömiin tarpeisiin liittyvät lippulaivahankkeet ØEhdotetaan lasten ja harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitettuja lääkkeitä koskevan lainsäädännön tarkistamista ja pyritään siten parantamaan hoitoympäristöä ja vastaamaan täyttämättömiin tarpeisiin (esimerkiksi lasten syövät) tarkemmin kohdennetuin kannustimin – 2022. ØPyritään soveltamaan koko elinkaaren kattavaa lähestymistapaa ja parantamaan lääkkeiden saatavuutta ja kohtuuhintaisuutta helpottamalla täyttämättömiin tarpeisiin ja näytön luomiseen liittyvää yhteistyötä sääntelyviranomaisten olemassa olevien komiteoiden/verkostojen, terveysteknologian arviointielinten ja maksajien, esimerkiksi lääkkeiden kehitykseen, myyntilupien myöntämiseen ja lääkkeiden saatavuuteen osallistuvien keskeisten tekijöiden välillä. Toimitaan Euroopan parlamentin ja neuvoston kanssa terveysteknologian arviointia koskevan asetuksen antamiseksi – 2021. Muut toimet ØLisätään tukea ja sitä kautta kiihdytetään lääkkeiden kehitystyötä ja myyntilupamenettelyä täyttämättömien tarpeiden aloilla lisäämällä ensisijaislääkkeitä koskeva Euroopan lääkeviraston (EMA) PRIME-ohjelma sääntelykehykseen – 2022. ØMahdollistetaan terveysteknologian arviointielinten ja lääkeviraston antama rinnakkainen tieteellinen neuvonta lääketutkimuksissa ehdotetun terveysteknologian arviointia koskevan asetuksen mukaisesti – 2021. 2.2.Lääkkeet potilaiden saataville Innovatiiviset ja lupaavat hoidot eivät aina tavoita potilasta, ja lääkkeiden saatavuudessa onkin eroja EU:n eri alueilla. Yrityksiä ei ole velvoitettu myymään lääkkeitään kaikissa EU-maissa, ja niinpä ne voivat päättää olla tuomatta lääkkeitä markkinoille tai vetää ne markkinoilta yhdessä tai useammassa maassa. Tähän voi olla useita eri syitä. Esimerkiksi kansalliset hinnoittelu- ja korvauspolitiikat, väkiluku, terveydenhuoltojärjestelmien rakenne ja kansalliset hallinnolliset menettelyt, joista kärsivät erityisesti pienemmät ja vähemmän vauraat markkinat. Lasten ja harvinaisten sairauksien lääkkeistä saadut kokemukset havainnollistavat ongelmaa. Lääkkeiden saatavuus on parantunut sen jälkeen, kun niitä koskevat asetukset astuivat voimaan, mutta saatavuus vaihtelee suuresti jäsenvaltioiden välillä. Tutkimuskustannuksia ja sijoitetulle pääomalle saatua tuottoa ei ilmoiteta läpinäkyvästi, mikä voi vaikuttaa kohtuullista hinnoittelua koskevaan päätöksentekoon ja lopulta myös saatavuuteen. Komissio arvioi kannustinjärjestelmää näiden tietojen sekä laajemman kokemuksen perusteella. Koska kannustimilla halutaan tukea parempaa saatavuutta ja kilpailua, niihin saattaa sisältyä aikaisempaa enemmän ehdollisuutta. Lisäksi komissio käynnistää pilottihankkeen, jossa selvitetään markkinoille tuonnin lykkäämiseen johtaneita syitä, mukaan lukien syöpähoitojen osalta. Hankkeen tavoitteena on koota lisätietoa lääkelainsäädännön arvioinnin pohjaksi. Rinnakkaisvalmisteet ja biosimilaarit tuovat hoidot useamman potilaan saataville kohtuuhintaan. Niiden positiivinen vaikutus hintakilpailuun voi synnyttää säästöjä terveydenhuoltojärjestelmille. Komissio pohtii rinnakkaisvalmisteiden ja biosimilaarien synnyttämän kilpailun tukemiseksi kohdennettuja keinoja, jotka perustuvat tehokkaasti toimiviin sisämarkkinoihin, markkinoiden asianmukaisiin suojausmekanismeihin, markkinoille pääsyä hidastavien esteiden purkamiseen ja suurempaan hyödyntämiseen terveydenhuoltojärjestelmissä. Saattaa olla tarpeen tarkistaa niitä sääntöjä, jotka koskevat patentoitujen tuotteiden käyttöä rinnakkaisvalmisteiden ja biosimilaarien markkinoille saattamista koskevien lupahakemusten tueksi tehtävissä kliinisissä tutkimuksissa (ns. Bolar-säännös). Edellä mainittujen lisäksi EU:n kilpailusääntöjen täytäntöönpanoa valvotaan. Komission raportissa kilpailusääntöjen täytäntöönpanosta lääkesektorilla osoitetaan, että joskus alkuperäisvalmistajat toteuttavat strategioita, joilla estetään kilpailijoiden edullisempien rinnakkaisvalmisteiden tai biosimilaarien pääsy tai leviäminen markkinoille. Nämä strategiat saattavat olla kilpailulainsäädännön vastaisia. Komissio tarkastelee myös jatkossa huolellisesti lääkeyhtiöiden välisiä sulautumia kilpailun vääristymisen välttämiseksi. Terveysalan uusien menetelmien on todistettavasti tuotettava kliinistä lisäarvoa ja oltava kustannustehokkaita jo käytössä oleviin menetelmiin verrattuna. Terveysteknologian arviointi on työkalu, joka tukee menetelmien arviointia ja tuottaa tietoa kansallisten hinnoittelu- ja korvauspäätösten tueksi. Tällä hetkellä arviointien suorittaminen on EU:ssa erittäin pirstaloitunutta. Ehdotettu terveysteknologian arviointia koskeva asetus mahdollistaa yhteistyön koskien kliinistä näyttöä koskevia vaatimuksia ja kliinisiä lääketutkimuksia. Siten se voi tukea jäsenvaltioiden oikea-aikaista ja näyttöön perustuvaa päätöksentekoa koskien uusien lääkkeiden saatavuutta. Julkisiin hankintoihin liittyvät toimenpiteet edistävät kilpailua ja parantavat lääkkeiden saatavuutta. Julkisten ostajien tulisi suunnitella älykkäitä ja innovatiivisia hankintamenetelmiä, esimerkiksi arvioimalla sellaisten menetelmien roolia, joissa vain yksi tarjous voittaa, ja parantamalla niihin liittyviä näkökohtia (esimerkiksi hintoja koskevat ehdot, oikea-aikaiset toimitukset, vihreät tuotantomenetelmät, toimitusvarmuus ja toimitusten jatkuvuus), mukaan lukien pk-yritysstrategian alaisuudessa käynnistetyn Big Buyers -aloitteen kautta. Näin voitaisiin vaikuttaa tärkeisiin politiikkatavoitteisiin julkisten hankintojen välineillä. Kansalliset viranomaiset pystyvät jakamaan kokemuksiaan ja kehittämään yhteisiä, parhaisiin käytäntöihin perustuvia lähestymistapoja.

Terveysjärjestelmät ja yksityisen sektorin yritykset voivat tehdä yhteistyötä käyttämällä hankintamenettelyssä uudenlaista innovaatiokumppanuutta, joka antaa julkisille ostajille mahdollisuuden solmia kumppanuus sellaisten lääkkeiden kehittämistä, valmistamista ja ostoa varten, joiden kysyntä on rajallinen. Lisäksi komissio tukee alueellisia aloitteita, jotka koskevat yhteisiä neuvotteluja tai yhteisiä tarjouskilpailuja , koska myös ne voivat osaltaan parantaa lääkkeiden saatavuutta. Lääkkeiden saatavuuteen liittyvät lippulaivahankkeet ØEhdotetaan kannustimien ja velvoitteiden tarkistamista lääkelainsäädännön alalla ottaen huomioon niiden kytkös immateriaalioikeuksiin, jotta voidaan tukea lääkeinnovaatioita sekä lääkkeiden saatavuutta ja kohtuuhintaisuutta EU:ssa – 2022. ØTarkistetaan lääkelainsäädäntöä, jotta voidaan ottaa huomioon markkinoiden kilpailunäkökohdat ja siten parantaa rinnakkaisvalmisteiden ja biosimilaarien saatavuutta, mukaan lukien lääkkeiden keskinäinen vaihdettavuus ja Bolar-poikkeus – 2022. Muut toimet ØKäynnistetään EMA:n ja jäsenvaltioiden yhteinen pilottihanke, johon osallistuvat myös tulevat myyntilupien haltijat, jotta voidaan saada käsitys markkinalanseerauksen lykkäytymisen syistä – 2021. ØKannustetaan terveydenhuoltoalalla toimivia ostajia tekemään yhteistyötä innovatiivisten hankintamallien toteuttamiseksi lääkkeiden tai lääkinnällisten laitteiden hankinnassa Big Buyers -aloitteen puitteissa – 2021. 2.3.Turvataan kohtuuhintaiset lääkkeet potilaille sekä terveydenhuoltojärjestelmien talouden kestävyys Lääkkeiden kohtuuhintaisuus vaikuttaa sekä julkiseen talouteen että kotitalouksien raha-asioihin ja on kasvava ongelma useimmissa jäsenvaltioissa. Liiketoimintamalli on muuttunut hittituotteista pienten markkinarakojen pikkuhiteiksi. Usein uusien tuotteiden hinnat ovat korkeampia, ja samalla epävarmuus niiden todellisesta tehosta ja kokonaiskustannuksista kasvaa. Tämä vaarantaa terveydenhuoltojärjestelmien taloudellisen kestävyyden ja pienentää potilaiden mahdollisuuksia saada näitä lääkkeitä. Kustannuslaskentaperiaatteet eivät ole läpinäkyviä (erityisesti tutkimus ja kehitys) eikä niistä ole yksimielisyyttä. Keskustelun pohjaksi tarvitaan parempaa ymmärrystä ja suurempaa selkeyttä pienen erikoisalan lääkkeiden hinnoittelusta ja tutkimusinvestointien kohtuullisista tuotoista. Liiketoimintamallien muutoksilla (esimerkiksi lupaavien tuotteiden hankkiminen korkealla hinnalla) ja uusilla maksutavoilla, kuten riskien jakamisella ja maksujen lykkäyksillä, voi olla pitkän aikavälin vaikutuksia ja siten ne saattavat vaikuttaa myös uusien lääkkeiden hintojen kohtuullisuuteen. Komissio auttaa jäsenvaltioita tekemään parempia hinnoittelu- ja korvauspäätöksiä edistämällä hintatietojen avoimuutta ja huomioimalla myös mahdolliset innovaatioiden kerrannaisvaikutukset. Sairaaloiden lääkekustannuksia ei EU:n tasolla raportoida kattavasti ja ne kasvavat nopeasti. Lääkekustannukset muodostavat noin 20–30 % sairaaloiden kokonaiskustannuksista, ja ne kasvavat nopeammin kuin lääkkeiden vähittäiskaupassa. Kehitys on ollut odotettavissa, koska sairaalassa annettavien erikoislääkkeiden budjetteja on kasvatettu. Komissio arvioi nykyisten talouden suojelumekanismien tehoa ja pyrkii optimoimaan ne turvatakseen lääkkeiden kohtuuhintaisuuden yksittäisille potilaille ja terveydenhuoltojärjestelmille. Kun tietoa lääketieteellisen hoidon tehosta ja saatavuudesta jäsenvaltioissa on enemmän, se lisää maakohtaisista tietoa terveydenhuoltojärjestelmistä (esimerkiksi eurooppalainen ohjausjakso ja Terveydentila EU:ssa -sykli) ja mahdollisista uudistuksista jäsenvaltioissa. Tehokkaat ja kestävät terveydenhuoltojärjestelmät edellyttävät myös hävikin minimoimista ja lääkekustannusten optimointia. Tavoitetta voidaan tukea muun muassa seuraavilla toimilla: taataan rahalle vastinetta terveysteknologian arvioinnilla; hyödynnetään rinnakkaisvalmisteiden ja biosimilaarien käytöstä syntyvät säästöt; kannustetaan lääkkeiden vastuulliseen määräämiseen; ja parannetaan potilaiden sitoutumista hoitoon. Lääkkeiden hintoja ja korvattavuutta koskevat päätökset kuuluvat jäsenvaltioille. Komissio tehostaa lääkkeiden kohtuuhintaisuuteen ja kustannustehokkuuteen liittyvää yhteistyötä jäsenvaltioiden kanssa ja jäsenvaltioiden välillä ja perustaa ohjausryhmän johtamaan yhteistyötä kansallisten hinnoittelu- ja korvausviranomaisten ja terveyspalveluiden maksajien välillä. Komissio tukee keskinäistä oppimista, joka perustuu tietojen vaihtoon ja parhaiden käytäntöjen jakamiseen muun muassa julkisista hankinnoista, lääkekustannusten kattamisesta sosiaalisen suojelun järjestelmillä, hintojen nostamisen ehdoista ja lääkemääräysten järkeistämisestä. Tietyissä tilanteissa, esimerkiksi kun markkinoille tuodaan uusi erikoistuote pienen potilasryhmän käyttöön tai kun biologisille lääkkeille ei löydy automaattisia korvaussääntöjä, markkinoille saattaa syntyä esteitä. Tällöin kilpailevien rinnakkaislääkkeiden, biosimilaarien ja "vanhempien" tuotteiden saattaa olla haasteellista päästä markkinoille tai pysyä markkinoilla. Tämä kilpailun puute estää säästöt hinnoissa siinä vaiheessa, kun innovatiivisten tuotteiden kaupallinen yksinoikeus päättyy. Säännöt, jotka eivät suoraan säätele hintoja tai korvauksen määrää, saattavat kuitenkin vaikuttaa epäsuorasti lääkkeiden kohtuuhintaisuuteen ja kustannustehokkuuteen vaikuttamalla markkinoiden kilpailullisuuteen tai tuotteiden taloudelliseen elinkelpoisuuteen kypsillä markkinoilla. Komissio huomioi tämän arvioidessaan lääkelainsäädäntöä ja selvittää, miten parhaiten edistää lääkkeiden hintojen laskuun johtavaa tehokasta kilpailua. Edistääkseen kilpailua komissio jatkaa työtään biosimilaarien suuremmaksi hyödyntämiseksi muun muassa tukemalla parhaiden käytäntöjen jakamista. Kohtuuhintaisuuteen liittyvät lippulaivahankkeet ØEhdotetaan lääkelainsäädännön tarkistamista ja puututaan markkinoiden kilpailua estäviin tekijöihin huomioiden myös kohtuuhintaisuuteen vaikuttavat markkinatekijät – 2022. ØParannetaan lääkkeiden kohtuuhintaisuutta ja kustannustehokkuutta sekä terveydenhuoltojärjestelmien kestävyyttä syöpähoidot mukaan lukien kehittämällä keskinäiseen oppimiseen ja muun muassa hinnoittelua, maksuja ja hankintamenettelyjä koskevien parhaiden käytäntöjen jakamiseen perustuvaa toimivaltaisten viranomaisten yhteistyötä – 2021–2024. Muut toimet ØParannetaan tutkimus- ja kehitystyön kustannusrakenteen läpinäkyvyyttä toteuttamalla jäsenvaltioissa muita kuin lainsäädännöllisiä toimenpiteitä, esimerkiksi laatimalla periaatteita ja kustannuslaskentamenetelmiä koskevia suuntaviivoja lääkkeiden tutkimus- ja kehityskustannusten selvittämiseksi – 2021–2024. ØJatketaan kansallisten terveydenhuoltojärjestelmien tarkoituksenmukaisuuden ja kestävyyden arviointeja eurooppalaisen ohjausjakson puitteissa ja varmistetaan niiden saatavuus ja teho laatimalla maakohtaisia suosituksia. 3.Euroopan kilpailukykyisen ja innovatiivisen lääketeollisuuden tukeminen 3.1.Hedelmällinen toimintaympäristö Euroopan lääketeollisuudelle EU:n lääketeollisuuden kilpailukyvyllä ja resurssitehokkuudella on strateginen merkitys kansanterveydelle, talouskasvulle, työllisyydelle, kaupalle ja tieteelle. EU:n tavoitteena on tukea kilpailukykyistä ja kestävää teollisuutta, jotta se puolestaan pystyisi vastaamaan potilaiden tarpeisiin aikaisempaa paremmin. Ala on nopeiden muutosten edessä. Asemansa vakiinnuttaneet yritykset ulkoistavat toimintojaan enenevässä määrin ja keskittävät investoinnit harvoille hoitoalueille luopuen samalla muista alueista. Markkinoille on tullut uusia toimijoita, erityisesti teknologiayrityksiä. Näiden erillisten teollisuussegmenttien yhdistyminen muuttaa nykyisiä liiketoimintamalleja ja markkinoita. Euroopan uusi teollisuusstrategia sisältää keskeiset toimet teollisuuden tukemiseksi EU:ssa. Tämän kehyksen avulla lääkestrategia luo vakaan ja selkeän sääntely-ympäristön, joka tuo oikeusvarmuutta mahdollistaa investointeihin ja tukee teknologian trendejä. Tähän sisältyvät tasapainoiset ja yhdenvertaiset kannustimet, jotka palkitsevat ja suojaavat innovaatioita, ja sellaisten olosuhteiden luominen, jotka tarjoavat kaiken kokoisille yrityksille mahdollisuuden toimia EU:ssa kilpailukykyisesti. Immateriaalioikeudet suojaavat innovatiivisia tuotteita ja menetelmiä, mutta erityisesti patenttien ja lisäsuojatodistusten osalta niitä sovelletaan eri jäsenvaltioissa eri tavoin. Tämä on johtanut päällekkäisyyksiin ja tyhjäkäyntiin, mikä nakertaa teollisuuden kilpailukykyä. Komission teollis- ja tekijänoikeuksia koskeva toimintasuunnitelma sisältää toimenpiteitä, joiden tavoitteena on yksinkertaistaa ja virtaviivaistaa EU:n lääketeollisuudessa käytettyä immateriaalioikeusjärjestelmää ja erityisesti lisäsuojatodistuksia. Terveystietojen turvallinen ja tehokas käyttö on avainasemassa uusien teknologioiden ja digitalisaation tarjoaman potentiaalin hyödyntämisessä. Innovaatioiden tukemiseksi teollisuuden ja sääntelyviranomaisten on päästävä käyttämään tietoja luotettavasti toimivan, koko EU:n laajuisen datainfrastruktuurin välityksellä. Toisiinsa linkittyneiden järjestelmien kautta pääsisi käyttämään vertailukelpoisia ja yhteentoimivia terveystietoja koko EU:n alueelta. Tällaisen kokonaisuuden kerrannaisvaikutukset tutkimukseen, sääntelyyn ja näytön tuottamiseen olisivat merkittävät. Komissio ehdottaa eurooppalaisen terveystietoalueen luomista ja yhteentoimivan datan käyttöinfrastruktuurin perustamista. Nämä parantavat terveystietojen vaihtoa ja yhteiskäyttöä EU:ssa sekä rajat ylittävää terveystietojen analysoimista, mikä mahdollistaa paremman terveydenhuollon, tutkimuksen, päätöksenteon ja sääntelyn samalla, kun se suojaa yksilöiden perusoikeuksia, erityisesti oikeutta yksityisyyden- ja tietosuojaan. On olennaisen tärkeää jatkaa laadukkaiden työllistymismahdollisuuksien luomista EU:ssa lääkealan koko arvoketjun pituudelta. Kilpailukykyinen lääketeollisuus tarvitsee tätä varten pätevää ja erikoistunutta työvoimaa. Next Generation EU -elpymisväline tarjoaa ainutlaatuisia rahoitusmahdollisuuksia, joilla voidaan tukea ammattitaitoisen työvoiman saatavuutta ja sopeutumiskykyä, ja Euroopan osaamisohjelma antaa suuntaa toimien toteuttamiselle. Osaamisohjelmalla pyritään erityisesti osaltaan varmistamaan, että kaikki keskeiset lääkealan toimijat yhdistävät resurssinsa ja panostavat kaikkien työntekijöiden täydennys- ja uudelleenkoulutukseen koko arvoketjun pituudelta, mukaan lukien sitoumukset, jotka on tehtävä osaamissopimuksen puitteissa. Osaamissopimus lanseerataan 10. marraskuuta 2020. Osaamisohjelman tavoitteena on lisätä STEM-osaajien määrää tekemällä STEM-alojen opinnot ja työura houkuttelevammaksi opiskelijoille ja opettajille (miehille ja naisille). Tutkijat ovat tieteen ja innovaatioiden etulinjassa ja heillä on oltava aivan tietty joukko taitoja. Osaamisohjelman mukaisesti tutkijoille järjestetään enemmän täydennyskoulutusta, mikä myös edistää tutkijoiden liikkuvuutta Euroopassa. Innovaatioiden tukemiseen tarvitaan monia rahoituslähteitä. Uusi ja kunnianhimoinen EU4Health-ohjelma, joka on itsenäinen ohjelma, on keskeinen lääkestrategian tukemisen kannalta. Lisäksi Horisontti Eurooppa -puiteohjelma, koheesiopolitiikka, Euroopan puolustusrahasto, julkisen ja yksityisen sektorin sekä yksinomaan julkisen sektorin toimijoiden väliset investointikumppanuudet, esimerkiksi innovatiivista terveyttä koskeva aloite (Innovative Health Initiative), sekä erilaiset kansalliset ohjelmat ovat tärkeitä edellytyksiä tutkimus- ja kehitystyölle myös pk-yritysten ja tiedeyhteisöjen osalta. Jotkin näistä kumppanuuksista saattavat jopa edistää innovaatioiden varhaista käyttöönottoa terveysjärjestelmissä. Komission aloitteet, kuten pk-yritysstrategia kestävää ja digitaalista Eurooppaa varten, Startup Europe, Euroopan innovaationeuvosto ja Euroopan innovaatio- ja teknologiainstituutti, auttavat luomaan otollisen ympäristön, jossa terveysalan pk- ja startup-yritykset pystyvät kasvamaan ja houkuttelemaan riskipääomaa. Kansainväliset yhteistyöinstrumentit, kuten EU:n ulkoinen investointiohjelma, mahdollistavat sijoittamisen kansainvälisiin kumppanuussuhteisiin terveydenhuollon alalla. Lisäksi lääkkeiden tutkimus- ja kehityskustannusten läpinäkyvyyttä on parannettava. Kilpailukykyyn liittyvät lippulaivahankkeet ØOptimoidaan lisäsuojatodistusjärjestelmä, jotta se olisi läpinäkyvämpi ja tehokkaampi teollis- ja tekijänoikeuksia koskevan toimintasuunnitelman mukaisesti – 2022. ØEsitetään lainsäädäntöehdotus eurooppalaisesta terveystietoalueesta, joka mahdollistaa paremman terveydenhuollon, terveystutkimuksen ja innovoinnin sekä näyttöön perustuvan päätöksenteon – 2021. ØPerustetaan vuoteen 2025 mennessä eurooppalaisen terveystietoalueen yhteentoimiva datan käyttöinfrastruktuuri helpottamaan rajat ylittävää terveystietojen analysoimista; testataan vuonna 2021 EMA:n ja kansallisten viranomaisten yhteisellä pilottihankkeella. – 2021 – 2025. ØTuetaan julkisen ja yksityisen sektorin välisiä sekä julkisen sektorin toimijoiden välisiä kumppanuuksia taloudellisesti ja teknisesti esimerkiksi innovatiivista terveyttä koskevan aloitteen (Innovative Health Initiative) kautta painopisteen ollessa pk-yrityksissä, tiedeyhteisissä ja voittoa tavoittelemattomissa järjestöissä sekä terveydenhuoltojärjestelmien muutokseen tähtäävien kumppanuuksien kautta – 2021. Muut toimet ØTuetaan työvoiman saatavuutta ja sopeutumista investoimalla osaamisen kehittämiseen Next Generation EU -välineen ja uuden elpymis- ja palautumistukivälineen puitteissa sekä tekemällä sitoumuksia osaamissopimusten puitteissa. – 2022.

3.2.Innovaatiot ja digitaalinen siirtymä EU:ssa potilaat odottavat saavansa parasta mahdollista hoitoa. Edistysaskeleet tieteen ja tekniikan saralla ovat tärkeässä roolissa potilaiden terveyden parantamisessa. Ne myös tukevat uusien lääkkeiden keksimistä ja lääkkeiden käyttöä tehokkaammin ja kustannustehokkaammin. Tieteen ja tekniikan kehitys ei auta vain keksimään uusia lääkkeitä, vaan myös uusia käyttötapoja vanhoille lääkkeille. Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät lääkkeet ja eräät harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävät lääkkeet ovat haasteellisia niin tieteen kuin valmistuksen kannalta. Kehitettävänä on enenevässä määrin solupohjaisia hoitoja ja geeniterapiaa, jotka saattavat olla parantavia hoitoja ja edellyttävät siirtymistä uuteen liiketoimintamalliin, jossa on siirrytty kroonisen sairauden aiheuttamista kustannuksista kertaluonteisen hoidon kustannuksiin. Tulevaisuuden trendi saattaa olla yksilöllisten lääkkeiden vierivalmistus. Rokotteet, sairauksien varhainen toteaminen ja hyvinvoinnin lisääntyminen voivat vaikuttaa sairauksien hoitoon ja erilaisten hoitojen käyttöön. Covid-19-pandemia on osoittanut, että rokotteiden kehittäminen, myyntilupien hyväksyminen ja myyntiluvan myöntämisen jälkeinen valvonta sekä tunnettujen lääkkeiden käyttötarkoituksen muuttaminen edellyttävät innovatiivista lähestymistapaa. Perinteisen lääkevalvonnan rinnalle kehitetään alustoja rokotteiden myyntilupamenettelyn jälkeistä turvallisuuden ja tehon valvontaa varten. Covid-19-pandemia on myös korostanut eri sidosryhmien välisen yhteistyön ja avoimesti mutta suojatusti saatavilla olevan terveysdatan merkitystä. Tällaisen terveysdatan käyttäminen, esimerkiksi yritysten molekyylitietokantojen käyttö datan yhteiskäyttösopimusten nojalla, edellyttää avoimia alustoja ja laajempaa yhteistyötä, jotta uudelleenkäyttöön soveltuvat datasarjat voidaan tunnistaa. Digitaalinen siirtymä vaikuttaa lääkkeiden keksimiseen, kehittämiseen, valmistukseen, näytön tuottamiseen, arviointiin, toimitukseen ja käyttöön. Lääkkeet, lääketieteelliset teknologiat ja digiterveys ovat yhtä keskeisempi osa kokonaisvaltaista hoitoa. Tällaisia ovat esimerkiksi tekoälyyn perustuvat järjestelmät, joita hyödynnetään sairauksien ehkäisyssä, diagnosoinnissa, hoidossa, hoidon valvonnassa sekä tietojen keräämisessä yksilöllistettyjä lääkkeitä ja muita terveydenhuollon sovelluksia varten. Yksilöllistetty hoito on terveydenhuollon ratkaisujen kokonaisuus, johon kuuluu lääkkeitä ja lääkinnällisiä laitteita, jotka on koostettu siten, että ne vastaavat potilaan yksilöllisiin tarpeisiin. Tulevaisuudessakin potilaalle voidaan yhä määrätä tabletti, mutta tablettiin on voitu yhdistää uutta tekniikkaa, joka määrittää potilaan yksilöllisen tilanteen mukaan, mikä on oikea käyttötapa, kuinka usein lääke kannattaa ottaa ja mikä on sopiva annos. Yksilöllistetty hoito tukee potilaille monialaisissa ympäristöissä, kuten pitkäaikaishoidossa, annettavaa hoitoa. Sovelluspohjaiset digitaaliset hoidot auttavat potilaita hoitamaan kroonisia sairauksia, kuten diabetesta, masennusta ja sydänoireita, ja vähentävät lääkityksen tarvetta. 1+ Million Genomes -aloitteen, kaltaisissa aloitteissa tutkitaan tapoja hyödyntää geneettistä tietoa. Tällaista tietoa hyödyntämällä voidaan mahdollisesti parantaa tautien ehkäisyä, muun muassa siten, että saadaan parempi käsitys ympäristötekijöiden, kuten ilmastonmuutoksen ja saasteiden, vaikutuksista. Tavoitteena on tarjota yksilöllisempiä hoitomuotoja ja saavuttaa riittävä mittakaava kliinisesti merkittävälle tutkimustyölle, myös eri syöpätyyppien alalla. Suuri laskentateho ja tekoäly nopeuttavat niiden vaikuttavien aineiden tunnistamista, joiden käyttötarkoitusta voidaan muuttaa, ja vähentävät epäonnistumisen riskiä. Supertietokoneita on käytetty covid-19-pandemian aikana esimerkiksi komission Excalate4COV-hankkeessa. Tekoälyn käytössä on kiinnitettävä erityistä huomiota siihen, ettei tekoälyn tuottama aineisto sisällä vääristymiä sukupuolen, rodun tai muiden ominaisuuksien suhteen. Tekniikan kehittyminen voi myös tukea niin sanottua kolmen R:n periaatetta (replace, reduce, refine) – eläinten käytön korvaaminen, käytettävien eläinten vähentäminen ja menetelmien parantaminen – ja edistää siten eettisyyttä lääkekokeissa käytettävien eläinten osalta. Myyntiluvan myöntämisen innovatiivisille lääkkeille olisi kuitenkin jatkossakin perustuttava ensisijaisesti kliinisistä lääketutkimuksista saatuun vahvaan näyttöön ja lääkkeen vertaamiseen vastaavaan valmisteeseen, joka edustaa EU:n terveydenhoidon tasoa. Kun kliinistä lääketutkimusta koskeva asetus pannaan toimeen kokonaisuudessaan, se luo Euroopan unioniin yhdenmukaisen, koordinoidun, vahvan ja ketterän järjestelmän kliinisten lääketutkimusten arviointia ja valvontaa varten. Asetus lisää avointa tiedottamista tutkimuksen lopputuloksesta riippumatta ja mahdollistaa siten julkisen valvonnan. Lisäksi asetuksessa huomioidaan uudet kehityssuunnat, kuten adaptiiviset ja monimutkaiset tutkimukset sekä in-silico-tekniikat ja virtuaaliset lähestymistavat. Adaptiivisia tutkimuksia sisältäneet EU:n rahoittamat tutkimus- ja innovaatiohankkeet ovat osoittaneet, että tutkimuksella voidaan saada aikaan muutoksia, jotka pienentävät kustannuksia ja kehitystyöhön kuluvaa aikaa. Komission tavoitteena on varmistaa, että uusi kehys tukee innovatiivisia lääketutkimuksia. Yhteistyössä Euroopan sääntelyviranomaisten, potilasryhmien ja sidosryhmien kanssa komissio tukee kliinisten lääketutkimusten potilaslähtöistä suunnittelua ja toteutusta hyödyntämällä yhdenmukaisia kansainvälisiä ohjeita ja huomioimalla covid-19-rokotteiden ja -hoitojen kliinisistä tutkimuksista saadut kokemukset. Tämä tarkoittaa, että kliinisiin tutkimuksiin osallistuu edustava otos tutkittavan lääkkeen todennäköisiä käyttäjäryhmiä, esimerkiksi sukupuolen ja iän mukaan. Näin voidaan varmistaa tutkittavan lääkkeen todellinen turvallisuus ja teho luotettavammin. Pragmaattiset kliiniset tutkimukset, joissa hoito määrätään ja annetaan kuin normaali hoito, voivat parantaa hoitomyöntyvyyttä ja hoidon sietoa, kun optimaalinen annostus tunnistetaan ja käyttö muiden hoitojen kanssa huomioidaan. Kaupallinen kiinnostus näitä tutkimuksia kohtaan on yleensä vähäistä ja siksi ne järjestetään lähinnä tiedeyhteisöissä, missä pullonkaulaksi voi muodostua tutkimuslääkkeen hinta ja riittämätön tieto lääkkeitä koskevasta sääntelystä. Komissio tukee aloitteita, joilla parannetaan akateemisten tutkijoiden ja voittoa tavoittelemattomien sidosryhmien sääntelyn tuntemusta tarjoamalla tieteellistä ja sääntelyä koskevaa neuvontaa, jotta heidän tutkimuksistaan saatua näyttöä voidaan soveltaa suoraan patenttisuojan ulkopuolella olevan lääkkeen käyttötarkoituksen muuttamiseen. Yritysten osallistumista ja sitoutumista kumppanuussuhteisiin pyritään edistämään. Uudet mallit tuotekehittelyssä ja hoidossa ovat herättäneet sääntelyviranomaiset havaitsemaan lainsäädännön rajoitukset ja tarpeen joustavammalle sääntelylle. Lääkkeitä ja lääkinnällisiä laitteita yhdistävien tuotteiden nopea kehitys on huomioitu uudessa lainsäädännössä, joskin kaikkia haasteita ei ole onnistuttu ratkaisemaan. Ratkaisemattomia haasteita ovat muun muassa roolien ja vastuiden selkiyttäminen, vaatimusten ja menettelytapojen virtaviivaistaminen sekä tarvittavan sääntelyosaamisen ja eri alojen välisen yhteistyön rakentaminen. Pääsy testauslaitoksiin, joissa voidaan testata tekoälylaitteita, on tärkeää laitteiden laadun varmistamiseksi. Komissio ehdottaa lääkelainsäädännön tarkistamista sen pohtimiseksi, miten siirtymästä saadaan suurin mahdollinen hyöty. Tämä sisältää muun muassa uusia menetelmiä näytön luomiseen ja arviointiin, esimerkiksi massadatan ja reaalimaailman datan analysointi lääkkeiden kehityksen, myyntilupamenettelyn ja lääkkeiden käytön tueksi. Sääntelyviranomaiset saattavat tarvita pääsyn raakadataan myyntilupamenettelyn aikana voidakseen ymmärtää hoidon innovatiiviset elementit kokonaisuudessaan. Myös kannustinten luominen relevanttien biomarkkereiden kehittämiseen ja validointiin tukisi eräiden uusien ja kalliiden lääkkeiden, mutta myös rinnakkaisvalmisteiden, käytön tehokkuutta ja siten edistäisi siten terveydenhuoltojärjestelmien kestävyyttä. Innovaatioihin liittyvät lippulaivahankkeet ØEhdotetaan lääkelainsäädännön tarkistamista uusinta kehitystä edustaviin tuotteisiin, tieteessä otetut edistysaskeleisiin (esimerkiksi genomiikka ja yksilöllistetty hoito) ja teknologiseen siirtymään (esimerkiksi data-analytiikka ja digitaaliset välineet) sopeutumiseksi sekä tarjotaan innovaatioille kohdennettuja kannustimia. – 2022. ØTuetaan sääntelyviranomaisten ja muiden tärkeiden viranomaisten välistä vuoropuhelua lääkkeistä ja lääkinnällisistä laitteista yhteistyö lisäämiseksi näytön tuottamisessa eri aloilla. – 2021. ØTuetaan yhteistyöhankkeita, joihin osallistuvat sidosryhmät edistävät suuren laskentatehon ja tekoälyn käyttöä yhdessä EU:n terveysdatan kanssa lääkeinnovaatioiden kehittämiseksi. – 2021–2022. ØSaadaan tietoturvallisesti rajat ylittävään yhteiskäyttöön 10 miljoonaa genomia tutkimusta, innovaatioita ja kliinisiä sovelluksia, mukaan lukien täsmälääketiede, varten – 2025. Muut toimet ØPannaan kaikilta osin täytäntöön kliinistä tutkimusta koskeva sääntelykehys, joka tukee innovatiivisia lääketutkimuksia ja lääkkeiden potilaslähtöistä kehittämistä – 2021. ØKäynnistetään pilottihanke, johon saadaan osallistujia teollisuudesta ja tiedeyhteisöistä, ja testataan kehystä patenttisuojan ulkopuolella olevien lääkkeiden käyttötarkoituksen muuttamiseksi ja saadaan lisätietoja mahdollisesti tarvittavista sääntelymuutoksista – 2021. ØKäynnistetään rokotteiden tehoa ja turvallisuutta valvova alusta, jota tukee Euroopan laajuinen kliinisten lääketutkimusten verkosto – 2021. ØParannetaan mahdollisuuksia tutkimustulosten soveltamiseen tuotekehityksessä vahvistamalla tiedeyhteisöjen ja voittoa tavoittelemattomien sidosryhmien sääntelyn tuntemusta tuen ja koulutuksen avulla – 2022. ØKäynnistetään aloite sääntelyä koskevien pilottihankkeiden toteuttamiseksi EMA:n ja komission luomassa ˮhiekkalaatikkoympäristössäˮ, jotta voidaan testata lääkelainsäädäntökehyksen kykyä sopeutua uuteen huipputason tuotekehitykseen – 2022. 3.3.Vahva ja joustava sääntelyjärjestelmä Tehokas sääntely on nykyaikaisen lääkejärjestelmän edellytys. Huolehtimalla toiminnan kehyksen päivittämisestä EU on pystynyt varmistamaan, että sovellettava sääntelyjärjestelmä kattaa lääkkeiden koko elinkaaren. Järjestelmä rakentuu kahden osan varaan: komissio myöntää innovatiivisille lääkkeille myyntiluvan koko EU:n alueella EMA:lta saadun puoltavan lausunnon perusteella ja kansalliset sääntelyviranomaiset myöntävät suuren määrän myyntilupia rinnakkaisvalmisteille ja muille välttämättömille lääkkeille. Komissio tutkii, onko tarvetta tunnustaa kansallisten lääkevirastojen (lääkevirastojen johto) muodostaman verkoston rooli ja toiminnallinen rakenne virallisemmin sääntelyjärjestelmässä. Komissio arvioi menetelmät, joilla arvioidaan lääkkeiden turvallisuutta ja tehoa koskevaa tieteellistä näyttöä tutkimalla uusia lähestymistapoja osana lainsäädännön tarkistamista ja pyrkii tuomaan EU:n sääntelyn mukaiseen hyväksyntään kuluvan ajan samalle viivalle muun maailman kanssa. Lisäksi komissio pohtii, miten infrastruktuuri ja mukautettu säätelyprosessi voisivat hyödyntää digitaalista tekniikkaa ja tekoälyä päätöksenteossa ja siten parantaa tehokkuutta. Covid-19-pandemiasta saadut kokemukset (esimerkiksi arviointiprosessia vahdittava tieteellisen näytön jatkuva tarkistus) vaikuttaa siihen, miten toimimme tulevaisuudessa. Komission tarkoituksena on käydä olemassa olevat sääntelyn välineet uudelleen läpi, kuten erityisesti pk-yritysten tukemiseksi tarkoitettu prioriteettitarkistus ja tieteellinen neuvonta, täyttämättä oleviin lääketieteellisiin tarpeisiin vastaavien innovatiivisten tuotteiden kehittämisessä. Ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden myyntilupamenettelyä ja valvontaa koskevasta tutkimuksesta saatuja tietoja hyödynnetään säädöskehyksen arvioinnissa menettelytapojen yhdenmukaistamiseksi ja virtaviivaistamiseksi sekä kustannusten pienentämiseksi. Esimerkkejä alueista, joilla yksinkertaistaminen on tarpeen, ovat markkinoille saattamista koskevien lupien eri versioiden hallinta ja vaikuttaviin aineisiin liittyvien laatutiedostojen arviointi. Käynnistetään tieteellisten komiteoiden toimintaa ja niiden välisiä synergioita sekä potilaiden ja terveydenhuollon ammattilaisten rooleja koskeva pohdintaprosessi. Lisäksi sähköisten tuotetietojen (ePI) tehokkaampi käyttö voisi helpottaa lääkkeitä koskevien tietojen toimittamista terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille EU:n monikielisessä ympäristössä ja tukea lääkkeiden saatavuutta laajemmin eri jäsenvaltioissa. Kaikissa toimenpiteissä on huomioitava kaikkien potilaiden ja terveydenhuollon ammattilaisten tarpeet. Olisi myös harkittava toimenpiteitä sen varmistamiseksi, että työntekijät käsittelevät lääkkeitä turvallisesti, myös hoitojen antamisen yhteydessä.

Komissio arvioi luokitteluun ja muuhun sääntelyyn liittyvien vaikutusten haasteita (esimerkiksi lääkinnälliset laitteet ja ihmisestä peräisin olevat aineet) ja pohtii keinoja lisätä yhteistyötä eri sääntelyalojen välillä ja tarpeen mukaan parantaa innovatiivisten tuotteiden selkeyttä sidosryhmille ja samalla ylläpitää korkeaa laatua, turvallisuutta ja tehoa. Ihmisille tarkoitettujen geneettisesti muunnettuja organismeja (GMO) sisältävien tai niistä koostuvien lääkkeiden myyntilupamenettelyn sääntelyä koskevien vaatimusten tulee vastata tarkoitustaan, mitä tulee lääkkeiden spesifisyyden säätelyyn ja näiden tuotteiden kliinisten lääketutkimusten suorittamiseen EU:ssa (tätä estää nykyään kansallisten vaatimusten sirpaleisuus). Ratkaisut pyritään löytämään lääkelainsäädännön arvioinnin yhteydessä. Yleisesti olisi harkittava mekanismeja, joilla lainsäädännön teknisiä vaatimuksia mukautetaan jatkuvasti ja oikea-aikaisesti tieteen ja teknologian kehitykseen, jotta voidaan suojella ihmisten terveyttä tehokkaammin ja minimoida ympäristölle aiheutuvat haittavaikutukset. Myös sääntelyviranomaisten täytyy sopeutua tieteen ja teknologian kehitykseen lisäämällä tarvittavaa osaamista ja saavuttamalla toiminnallinen erinomaisuus uusien ja monimutkaisten hoitojen käsittelemiseksi. Yksi tärkeä tekijä on riittävän rahoituksen takaaminen kaikilla tasoilla. EMA:n palkkiojärjestelyt ovat tärkeä sääntelytoimien rahoituksen lähde EU:n tasolla ja kattaa sääntelytoimien kulut. Komissio pohtii tätä EMA:n palkkiolainsäädännön tulevan tarkistuksen yhteydessä. Sääntelyn tehokkuuteen liittyvät lippulaivahankkeet ØEhdotetaan lääkelainsäädännön tarkistamista ja yksinkertaistetaan ja virtaviivaistetaan hyväksymismenettelyjä sekä koskevien teknisten vaatimusten oikea-aikaista mukauttamista tieteen ja teknologian kehitykseen, jotta voidaan vastata lääkkeiden ja laitteiden vuorovaikutusta koskeviin haasteisiin ja vahvistaa kilpailua parantavia elementtejä – 2022. ØEhdotetaan lääkkeiden variaatiokehyksen tarkistamista muuttamalla lainsäädäntöä ja suuntaviivoja, jotta voidaan tehostaa lääkkeiden hallintaa elinkaaren kaikissa vaiheissa ja sovittaa se digitalisaation vaatimuksiin – 2021–2023. Muut toimet ØEhdotetaan EMA:n palkkioita koskevan lainsäädännön tarkistamista – 2021. ØHelpotetaan rinnakkaisvalmisteissa käytettyjen vaikuttavien aineiden myyntilupien myöntämistä ja elinkaaren hallintaa laatimalla yksi, kaikissa jäsenvaltioissa sovellettava eri rinnakkaisvalmisteissa käytettyjen vaikuttavien lääkeaineiden arviointiprosessi (vaikuttavien aineiden kantatiedostot) – 2022. ØHarkitaan lääkelainsäädännön sellaisten sääntelyä koskevien vaatimusten mukauttamista, joita sovelletaan ihmisille tarkoitettujen geneettisesti muunnettuja organismeja (GMO) sisältävien tai niistä koostuvien lääkkeiden käyttöön – 2022. ØPäivitetään komission keskitetysti hyväksyttyjen tuotteiden rekisteriin tilastotiedot ja annetaan data kokonaisuudessaan toissijaiseen käyttöön osana EU:n avoimen datan aloitetta – 2021. ØKehitetään ja otetaan käyttöön kaikkien EU:ssa myytävien lääkkeiden sähköiset tuotetiedot (ePI) yhdessä jäsenvaltioiden ja teollisuuden kanssa, arvioidaan ja päivitetään vastaavat lainsäädännön säännökset – 2022. ØEhdotetaan lainsäädännön tarkistamista siten, että sääntelyviranomaiset saavat suuremmat valtuudet mukauttaa markkinoille saattamista koskevien lupien ehtoja omasta aloitteestaan tieteellisen näytön perusteella – 2022. ØYksinkertaistetaan ja virtaviivaistetaan seuraamusjärjestelmää, jotta säädösten noudattamatta jättämiseen voidaan puuttua tehokkaasti ja rangaistavan teon vakavuuden mukaisessa suhteessa – 2024. 4.Sopeutumiskyvyn vahvistaminen: monitahoiset ja turvalliset toimitusketjut, ekologisesti kestävät lääkkeet sekä kriisivalmius ja hallintamekanismit 4.1.Lääketoimitusten turvaaminen EU:n alueella ja lääkepulan välttäminen Euroopan neuvosto on todennut, että unionin keskeisenä tavoitteena on saavuttaa strateginen riippumattomuus ja säilyttää samalla talouden avoimuus. Puute lääkkeistä on ollut vakava ongelma EU:ssa jo useiden vuosien ajan, ja tilanne on pahentunut covid-19-pandemian aikana. Lääkepula vaarantaa potilaiden terveyden ja rasittaa terveydenhuoltojärjestelmiä ja terveydenhuollon ammattilaisia kohtuuttomasti. Seurauksena voi olla alihoito ja pitkittyneet sairaalajaksot. Puute koskee enenevässä määrin tuotteita, jotka ovat olleet markkinoilla jo useita vuosia ja ovat laajasti käytössä. Taustalla on useita syitä, esimerkiksi markkinointistrategiat, rinnakkaiskauppa, pula vaikuttavista aineista ja raaka-aineista, vähäiset julkisen palvelun velvoitteet, toimituskiintiöt sekä hintaan ja korvauksiin liittyvät ongelmat. EU:n avoimen strategisen riippumattomuuden rakentaminen lääkealalla edellyttää strategisten riippuvuuksien tunnistamista terveydenhuollossa sekä ehdotuksia niiden vähentämiseksi. Mahdollisia esimerkkejä tavoista vähentää riippuvuuksia ovat tuotannon ja toimitusketjujen jakaminen, strategisten varastojen ylläpitäminen sekä Eurooppaan sijoittautuvien tuotannon ja investointien edistäminen. Lääkepulan vaikutusten minimoiminen potilaiden hoidossa edellyttää ennalta ehkäiseviä ja lieventäviä toimenpiteitä jotta voidaan merkittävästi vahvistaa jatkuvaa saatavuutta koskevaa velvoitetta. Tänä vuonna komissio on käynnistänyt tutkimuksen, jonka tavoitteena on selvittää lääkepulan juurisyyt ja arvioida säädöskehystä. Tutkimuksesta saadaan tietoa nykyisen lainsäädännön arviointia ja päivittämistä varten. Lainsäädännöllisiin keinoihin voisi sisältyä esimerkiksi vahvemmat velvoitteet lääkkeiden toimitusvarmuuden takaamiseksi, aikaisempi varoittaminen uhkaavasta lääkepulasta ja markkinoilta vetämisistä, varastotilanteen parempi avoimuus koko toimitusketjun osalta sekä EMA:n vahvempi rooli puutteiden valvonnan ja hallinnan koordinaattorina. Näiden toimien täydentämiseksi vahvistetaan yhteistyötä jäsenvaltioiden välillä esimerkiksi parantamalla hankintatapoja ja -strategioita, tärkeiden lääkkeiden yhteishankintoja ja hintojen ja korvausten kansallisten käytäntöjen tekemiseen käytettäviä työkaluja ja välineitä koskevaa EU:n tason yhteistyötä. Sellaisia tuotteita varten, joita tarvitaan vain pieni määrä tai jotka tulevat suppeaan käyttöön, tarvitaan uusia sopimusmalleja ja/tai maksumalleja. Lääkkeiden valmistaminen ja toimitusketjut ovat monimutkaisia, enenevässä määrin globaaleja ja joskus riittämättömästi hajautettuja. Yksittäisen ainesosan eri tuotantovaiheisiin saattaa osallistua useita toimijoita eri puolilta maailmaa, ja tuotantoprosesseihin liittyväympäristönsuojelun taso voi vaihdella Eräitä raaka-ainetuotannossa välttämättömiä tekniikoita ei enää ole saatavilla EU:ssa. Jo ennen covid-19-pandemiaa lääkkeiden valmistusketjujen kestävyys aiheutti huolto, ja sekä Euroopan parlamentti että jäsenvaltiot ovat pyytäneet komissiota puuttumaan asiaan. Ongelmat erityisesti lääkkeiden raaka-aineiden, välituotteiden ja vaikuttavien aineiden toimituksissa saattavat vaarantaa tärkeiden lääkkeiden saatavuuden. Pandemia on osoittanut, että viranomaiset eivät aina saa kaikkea tietoa tuotanto- ja toimitusketjujen rakenteesta. Tehokas toiminta kriisitilanteessa edellyttää, että toimitusketjut ovat kestäviä ja riittävän hajautettuja ja toimivat resurssitehokkaassa ja ennustettavissa olevassa kauppaympäristössä. Tästä johtuen komissio käynnistää ja ohjaa rakenteellisen vuoropuhelun lääketeollisuuden arvoketjun toimijoiden, viranomaisten, potilasjärjestöjen, terveysjärjestöjen ja tutkijayhteisön välillä. Ensimmäisessä vaiheessa rakenteellisen vuoropuhelun tavoitteena on saavuttaa parempi ymmärrys globaalien toimitusketjujen toiminnasta sekä tunnistaa erilaisten mahdollisten heikkouksien taustalla olevat syyt ja niiden toteutumista edistävät tekijät, mukaan lukien mahdolliset tärkeiden lääkkeiden, vaikuttavien lääkeaineiden ja raaka-aineiden toimituksia uhkaavat riippuvuudet, tietoja keräämällä ja analysoimalla. Seuraavassa vaiheessa rakenteellisen vuoropuhelun tavoitteena on esittää sarja mahdollisia toimenpiteitä, joilla voidaan puuttua tunnistettuihin heikkouksiin, sekä laatia mahdollisia käytäntöjä. Komissio ja muut EU-viranomaiset harkitsevat niitä, tavoitteinaan varmistaa tärkeiden lääkkeiden, vaikuttavien aineiden ja raaka-aineiden toimitusvarmuus ja saatavuus. On tärkeää arvioida, tarvitaanko EU:ssa kapasiteettia tiettyjen tärkeiden lääkkeiden valmistukseen EU:n kansanterveyden ja kriisivalmiuden takia. Mahdollisten toimenpiteiden on kuitenkin aina noudatettava EU:n kilpailusääntöjä ja WTO:n sääntöjä. Kauppaympäristön ennustettavuuden parantamiseksi terveystuotteiden, joihin myös lääkkeet kuuluvat, alalla EU työstää yhteistyössä WTO:n jäsenten kanssa aloitetta, jonka tavoitteena on helpottaa terveydenhuollon tuotteiden kauppaa ja edistää tehokasta reagoimista terveysuhkiin. Aloitteen tavoitteena on vahvistaa toimitusketjujen kestävyyttä ja vakautta EU:ssa ja muissa WTO:n kumppanimaissa. Aloite nojaa kauppakumppaneiden väliseen lisääntyneeseen yhteistyöhön, jotta vältetään tarpeettomat keskeytykset tärkeiden hyödykkeiden tuotannossa ja jakelussa, mikä on erityisen tärkeää kriisitilanteissa. Avoimeen strategiseen riippumattomuuteen liittyvät lippulaivahankkeet ØEhdotetaan lääkelainsäädännön tarkistamista toimitusvarmuuden vahvistamiseksi ja puututaan mahdolliseen lääkepulaan sitä varten kehitetyin toimenpitein, mukaan lukien toimituksia ja läpinäkyvyyttä koskevat vahvemmat velvoitteet, aikaisempi ilmoittaminen puutteista ja markkinoilta vetämisistä, varastotilanteen suurempi avoimuus ja vahvempi EU:n koordinaatiotyö sekä mekanismit, joilla valvotaan, hallitaan ja vältetään puutoksia – 2022. ØSuoritetaan Eurooppa-neuvoston avointa strategista riippumattomuutta koskevaa pyyntöä koskevaa seurantaa ja käynnistetään lääkkeiden valmistuksen arvoketjun toimijoiden sekä viranomaisten rakenteellinen vuoropuhelu, jotta voidaan tunnistaa tärkeiden lääkkeiden, lääkkeiden raaka-aineiden, välituotteiden ja vaikuttavien aineiden globaalin toimitusketjun heikkoudet, laatia vaihtoehtoisia politiikkoja ja ehdottaa toimintoja, joilla vahvistetaan toimitusvarmuutta ja toimitusten jatkumista EU:ssa – 2021. ØPohditaan keinoja, joilla ala saadaan lisäämään toimitusketjujen läpinäkyvyyttä vapaaehtoisesti – 2021. Muut toimet ØRohkaistaan jäsenvaltioita yhteistyöhön ja tarjotaan siihen tukea EU4Health-aloitteen kautta jaettavilla varoilla sellaisten ohjeiden, toimenpiteiden ja työkalujen kehittämiseksi, joita voidaan käyttää sekä EU:n tasolla että kansallisessa päätöksenteossa rakenteellisten puutteiden poistamiseksi – 2021–2022. ØEdistetään WTO:n ehdottamia toimenpiteitä ja lisätään siten välttämättömien hyödykkeiden globaalien toimitusketjujen kestävyyttä – 2021. 4.2.Korkealuokkaiset, turvalliset ja ekologisesti kestävät lääkkeet Äskettäinen kokemus eräissä lääkkeissä olleista nitrosamiiniepäpuhtauksista on korostanut toimivan järjestelmän merkitystä laatuongelmien havaitsemisessa ja vaatimustenmukaisuuden varmistamisessa. Globaalien valmistusketjujen valvontaa täytyy vahvistaa ja taata toimitusketjujen suurempi läpinäkyvyys. On olennaisen tärkeää, että kaikki toimijat huolehtivat lääkkeiden laadusta, mutta suurin vastuu ladusta on kuitenkin myyntiluvan haltijalla. Hyvien valmistus- ja jakelukäytäntöjen noudattamista tulee vahvistaa. EU:lla on kansainvälisesti aktiivinen rooli niiden hyvien tuotantotapojen edistämisessä, joilla varmistetaan farmaseuttisten tuotteiden korkea laatu. Tämä voidaan saavuttaa eri foorumeilla, joita ovat esimerkiksi ihmisten käyttöön tarkoitettujen lääkkeiden rekisteröintiä koskevia vaatimuksia käsittelevä kansainvälinen harmonisointineuvosto (ICH) sekä kahdenvälinen ja monenvälinen yhteistyö tarkastusten suorittamisessa. Kahdenväliset yhteistyön muodot ovat hyödyllisiä erityisesti siinä mielessä, että tarkastukset ovat molempien osapuolten mielestä luotettavia ja päällekkäisyyksien välttämisen seurauksena tarkastajien käyttö on tehokkaampaa. Komissio tukee EU:ssa jäsenvaltioiden välistä yhteistyötä tarkastuksissa ja tukee kapasiteetin vahvistamista. Komissio myös analysoi säädösten vaikutusta kehitteillä oleviin uusiin valmistusmenetelmiin, kuten hajautettuun tai jatkuvaan valmistukseen. Uusissa valmistuksen malleissa siirrytään teollisesta massatuotannosta vierivalmistukseen. Valmistus nopeutuu, mutta samalla syntyy uusia haasteita, jotka liittyvät laatuun, tarkastuksiin ja valvontaan. Lääkkeiden tuotannolla, käytöllä ja hävittämisellä on ympäristövaikutuksia, koska jäämät ja jätteet saattavat päätyä ympäristöön. Kielteisten ympäristövaikutusten lisäksi jotkin jätteet ja jäämät saattavat häiritä hormonitoimintaa ja lisätä mikrobilääkeresistenssin riskiä. Vesistöissä ja maaperässä mikrobilääkkeet saattavat vauhdittaa resistenttien bakteerikantojen kehittymistä. Euroopan vihreän kehityksen ohjelman nollapäästötavoite pyrkii suojaamaan sekä kansanterveyttä että ekosysteemejä. Näihin on puututtava aktiivisesti lääkkeiden koko elinkaaren ajan, jotta voidaan vähentää resurssien käyttöä, päästöjä ja lääkeainejäämien määrää ympäristössä. Kokonaisaltistuminen tällaisille jäämille olisi minimoitava. Käyttämättä jääneistä lääkkeistä aiheutuu edelleen paljon jätettä. Komissio antoi äskettäin suuntaviivat vaarallisen kotitalousjätteen, mukaan lukien lääkkeiden, erilliskeräyksestä. Jätemäärän pienentämiseksi tulisi harkita esimerkiksi pakkauskokojen pienentämistä ja niiden sopeuttamista vastaamaan todellista käyttöä. Kiertotalouden toimintasuunnitelma ja kestävyyttä edistävä kemikaalistrategia luovat yhdessä kehyksen siirtymälle sellaiseen resurssien ja lääkkeiden raaka-aineiden tuotantoon ja kulutukseen, jotka ovat turvallisia ja joiden ympäristö- ja ilmastovaikutukset ovat mahdollisimman vähäiset. Euroopan unionin strategisessa lähestymistavassa ympäristössä oleviin lääkeaineisiin sekä mikrobilääkeresistenssin torjuntaa koskevassa EU:n yhteinen terveys -toimintasuunnitelmassa esitetään kohdennettuja toimia joita pannaan parhaillaan täytäntöön (esimerkiksi ympäristöriskien arviointia ja jätehuollon parantamista koskevat toimet) Euroopan lääkestrategia rakentuu näiden toimenpiteiden varaan ja täydentää niitä, erityisesti tarkistettaessa ympäristöriskien arviointia koskevia sääntöjä lääkelainsäädännön päivittämisen yhteydessä. Ekologisesti kestäviin ja ilmastoneutraaleihin lääkkeisiin ja ekologisesti kestävään valmistukseen liittyvien innovaatioiden tulisi olla tärkeä osa EU:n lääketeollisuutta, jonka olisi sovellettava parhaita käytettävissä olevia tekniikoita jo valmistusvaiheessa päästöjen vähentämiseksi ja edistettävä EU:n ilmastotavoitteiden kaikkialla toimitusketjuissa. Lisäksi komissio osallistuu kansainväliseen yhteistyöhön ja rohkaisee puuttumaan ympäristöriskeihin maissa, joissa päästöt lääkevalmistuksesta ja muista lähteistä saattavat mahdollisesti edesauttaa mikrobilääkeresistenssin leviämistä. Olisi arvioitava, miten paljon mikrobilääkeresistenssin kehittymiseen voidaan puuttua noudattamalla hyviä tuotantotapoja. Komissio toimii yhteistyössä Maailman terveysjärjestön (WHO) ja muiden tärkeiden kansainvälisten järjestöjen kanssa sekä kahdenvälisesti ja pyrkii lisäämään tietoisuutta ympäristöriskeistä esimerkiksi jakamalla parhaita käytäntöjä ja kehittämällä kansainväliset suuntaviivat. Komissio edistää ympäristön kannalta kestävää lääkkeiden tuotantoa ja hävittämistä globaalisti käymällä poliittista vuoropuhelua ja pyytämällä alan toimijoita sitoutumaan kestävään tuotantomenetelmien käyttöön vapaaehtoisesti.

Laatuun ja ekologiseen kestävyyteen liittyvät lippulaivahankkeet ØEhdotetaan lääkelainsäädäntöön sisältyvien valmistusta ja toimitusta koskevien säännösten tarkistamista, jotta voidaan parantaa toimitusketjun läpinäkyvyyttä ja valvontaa sekä selkeyttää vastuualueita yleisen ekologisen kestävyyden varmistamiseksi, lääkkeiden laadun turvaamiseksi ja uusia valmistusteknologioita koskevien valmistelujen varmistamiseksi – 2022. ØEhdotetaan lääkelainsäädännön tarkistamista ympäristöriskien arviointia koskevien vaatimusten ja lääkkeiden käyttöedellytysten vahvistamiseksi sekä tehdään tilannekatsaus innovatiivisia lääkkeitä koskevan aloitteen puitteissa tehdyn tutkimuksen tuloksista – 2022. Muut toimet ØTarkistetaan hyvän tuotantotavan kehys ja rohkaistaan hyvän tuotantotavan ja jakelun tarkistuksiin vaatimustenmukaisuuden parantamiseksi – 2022. ØParannetaan yhdessä jäsenvaltioiden kanssa valmiuksia osallistua kansainvälisiin tarkistus- ja auditointiohjelmiin – käynnissä. ØOsallistutaan kansainvälisten kumppaneiden kanssa yhteistyöhön, jolla varmistetaan lääkkeiden vaikuttavien aineiden laatu ja ekologinen kestävyys, kun ne on tuotu muista kuin EU-maista – käynnissä. ØArvioidaan yhdessä jäsenvaltioiden ja EMA:n kanssa mahdollisuus parantaa olemassa olevien tietokantojen tai linkitettyjen tietovarantojen sisältämiä tietoja valmistuspaikoista ja niiden käytöstä EU:ssa myyntiluvan saaneiden tuotteiden valmistuksessa sekä tarkastuksen tila – 2022. ØJatketaan ympäristössä olevia lääkeaineita koskevan strategisen lähestymistavan alaisten toimien toteuttamista, mukaan lukien lääkkeiden ympäristöystävällinen hävittäminen ja pakkausten ja pakkauskokojen pienentäminen – käynnissä. ØTehdään yhteistyötä jäsenvaltioiden ja sidosryhmien kanssa, jotta voidaan kehittää parhaita käytäntöjä hiilestä luopumiseksi arvoketjuissa – 2021. 4.3.Parannetaan Euroopan valmiuksia vastata terveyskriiseihin Toimiva yhteistyö julkisten toimijoiden ja yksityisten sektorin välillä on ollut keskeisen EU:n covid-19-pandemian aiheuttaman kriisin hoitamisessa. Kyky tehdä useita rokotteiden ennakkohankintasopimuksia on osoitus hajautetusta pienten ja keskisuurten yritysten ekosysteemistä ja vakiintuneista alan ylikansallisista toimijoista, joita tukee vankka sääntely- ja rahoitusympäristö. Tapa ja nopeus, jolla covid-19-pandemiaan reagoitiin, toi kuitenkin selvästi esiin sen, että tarvitsemme rakenteellisemman lähestymistavan koskien kriiseihin varautumiseksi ja että alan valmiudessa reagoida ja varautua nopeasti terveydellisiin hätätilanteisiin on heikkouksia. Tästä saattaa olla seurauksia Euroopan strategiselle riippumattomuudelle. Euroopan terveysunioni on ensimmäisen askel kohti rakenteellisia ja tulevaisuuden kestäviä ratkaisuja, jotka parantavat EU:n valmiutta ja kestävyyttä rajat ylittävissä terveysuhkissa. Se laajentaa EMA:n roolin käsittämään toiminnan tieteellisen osaamisen keskuksena. EMA pystyy seuraamaan tieteellistä neuvontaa ja arviointiprosesseja nopeasti, arvioimaan toimituskapasiteettia sekä valvomaan, mittaamaan ja lievittämään pulaa tärkeistä lääkkeistä kriisitilanteessa. Se vahvistaa Euroopan tautienehkäisy- ja -valvontakeskuksen toimeksiantoa tarjota jäsenvaltioille ja Euroopan komissiolle käytännön tukea epidemiologisella seurannalla sekä antaa tieteellisiä suosituksia terveyteen liittyvistä toimenpiteistä terveydellisessä kriisissä. Lisäksi se sisältää asetuksen valtioiden rajat ylittävistä vakavista terveysuhkista, jonka tarkoituksena on parantaa valmiutta ja reagointia, sekä ilmoituksen terveysuhkiin varautumisesta ja reagoimisesta vastaavasta EU:n viranomaisesta (HERA). HERA korjaa merkittävän puutteen EU:n kriiseihin varautumisessa ja reagoinnissa. Se vahvistaa toimintojen koordinointia koko arvoketjussa ja kehittää strategisia investointeja lääketieteellisten vastatoimien tutkimiseen, kehittämiseen, valmistukseen, käyttöönottoon, jakeluun ja käyttöön. Nopea reagointi mahdollistetaan kokoamalla julkisten ja yksityisten toimijoiden osaaminen yhteen. HERA ennakoi tiettyjä uhkia ja mahdollistaa asiaa koskevia teknologioita kartoittamalla ja ennakoimalla tulevaisuutta. HERA tunnistaa ja korjaa puutteelliset investoinnit vastatoimiin, mukaan lukien innovatiivisten mikrobilääkkeiden kehittäminen. Se puuttuu toimitusketjun heikkouksiin valvomalla tuotantokapasiteettia, raaka-ainevaatimuksia ja saatavuutta ja kokoamalla ne yhteen. Se tukee sellaisten läpileikkaavien teknologisten ratkaisujen (esimerkiksi rokotteiden alustateknologiat) kehitystä, jotka ylläpitävät valmiutta ja vastatoimien suunnittelua tulevia kansanterveysuhkia vastaan, mukaan lukien tutkimus, kliiniset lääketutkimukset ja datainfrastruktuuri. Terveydellisessä hätätilanteessa tarvitaan lisäresursseja, esimerkiksi kattavat ja oikea-aikaiset hankintamekanismit tai varastot, jotta kriisiin voidaan vastata asianmukaisesti ja kaikkien jäsenvaltioiden etujen mukaisesti. Komissio hyödyntää covid-19-rokotteiden kehityksestä ja yhteishankinnasta saatua kokemusta, kun se arvioi ja käynnistää valmistelutoimen, joka keskittyy ihmisten terveyttä uhkaaviin tekijöihin. Tällaisia uhkia ovat esimerkiksi tartuntataudit ja mikrobilääkeresistenssi. Samanaikaisesti se käynnistää vaikutustenarvioinnin ja kuulemisen EU-viranomaisen perustamisesta. Tarkoituksena on tehdä vuonna 2021 ehdotus asianmukaisella mandaatilla ja resursseilla varustettavasta, tähän asiaan keskittyvästä rakenteesta, joka aloittaisi toimintansa viiveettä. Synergia ja täydentävyys suhteessa olemassa oleviin EU:n elimiin ja asiaan liittyviin meno-ohjelmiin varmistetaan. Lisäksi suunnitteilla on useita kestävyyttä tukevia toimenpiteitä. EU:n terveysalan toimintaohjelma EU4Health ja julkisen ja yksityisen sektorin väliset kumppanuudet täydentävät kansallisia käytänteitä, ja niiden tavoitteena on suojata ihmisiä rajat ylittäviltä terveysuhkilta ja edesauttaa kriisivalmiutta ja kriiseihin reagointia. Lainsäädännön tarkistamisen yhteydessä tutkitaan, miten voidaan kehittää kriiseille paremmin vastustuskykyinen järjestelmä. Tutkimus ja innovointi, globaalit arvo- ja toimitusketjut, kansainvälinen yhteistyö sekä parannellut ja hajautetut tuotantolaitokset täydentävät kokonaisuuden. Komissio analysoi työkaluja, joilla saadaan tärkeisiin teknologioihin liittyvä aineeton omaisuus käyttöön kriisitilanteissa, teollis- ja tekijänoikeuksia koskevan toimintasuunnitelman puitteissa. Euroopan terveyskriisien hallintamekanismeihin liittyvät lippulaivahankkeet ØEsitetään ehdotus uudeksi terveysuhkiin varautumisesta ja reagoimisesta vastaavaksi EU:n viranomaiseksi – 2021. 5.Vahva asema globaalina toimijana EU:n lääkesääntely on kehittynyt, luotettava ja kypsä järjestelmä. Lisäksi lääkeala on EU:lle strategisesti tärkeä globaalin kaupan suhteen. Globaalilla tasolla komissio toimii sääntelyverkostossa kiinteästi yhteistyössä EMA:n sekä kansallisten toimivaltaisten viranomaisten kanssa. Komissio jatkaa avointa vuoropuhelua muiden alueiden ja maiden kanssa, mukaan lukien alhaisen ja keskitulotason maat. Se pyrkii selvittämään, miten ainoastaan EU:n ulkopuolisille markkinoille tarkoitettuja lääkkeitä koskevien lausuntojen myöntämismenettelystä voitaisiin saada houkuttelevampi kansainvälisen yhteistyön muoto, mikä helpottaisi EU:n ulkopuolella olevien lääkkeiden saatavuutta. Lisäksi EU pyrkii parantamaan sääntely-yhteistyötä ja mahdollisuuksien mukaan myös sääntelyn yhdenmukaistamista jatkamalla toimintaansa monenkeskisillä foorumeilla ja erityisesti lääkealan sääntelyviranomaisten kansainvälisessä ohjelmassa ja Lääkkeiden sääntelyviranomaisten kansainvälisessä yhteenliittymässä. EU toimii kansainvälisten kumppaneidensa kanssa yhteistyössä kohti parempaa laatua, tehokkuutta ja turvallisuutta kansainvälisen yhteistyön foorumeilla ja kansainvälisissä organisaatioissa. Yhteiset kansainväliset standardit ovat tässä tärkeä työkalu. Ne edistävät lääkkeiden globaalia kehittämistä. EU säilyttää johtavan asemansa näitä standardeja edistävissä kansainvälisissä järjestöissä, kuten ICH, jonka laatimia ohjeita usein pidetään globaaleina standardeina. Komissio toimii aktiivisesti yhteistyössä muiden ICH-kumppaneiden kanssa määrittääkseen yhdenmukaistamista koskevien ohjeiden laatimista ja päivittämistä koskevan toimintaohjelman. Globaalit markkinat ovat kasvun kannalta tärkeitä myös pk-yrityksille. Varmistamalla tasaveroinen toimintaympäristö ja sääntely-ympäristö tuetaan innovointia ja kilpailua. Kahdenvälisissä suhteissa muiden maiden kanssa komissio paitsi puolustaa EU:n etuja, mukaan lukien vastavuoroinen pääsy kolmansien maiden hankintamarkkinoille, myös yksilöi yhteisiä strategisen edun aloja. Erityisesti Afrikka on tärkeä kumppani, jonka kanssa olisi tutkittava yhteistyömahdollisuuksia innovoinnin, tuotannon ja teknologian siirron saralla. Painopistealueina ovat kansainvälinen yhteistyö, globaalin hallinnan ja kumppanimaiden kanssa tehtyjen liittoutumien vahvistaminen, joihin luetaan myös terveydenhuollon tuotteiden kauppaa edistävät WTO:n aloitteet ja toimenpiteet. EU tukee Maailman terveysjärjestön (WHO) toimintaa ja vahvistaa sääntelykapasiteettia rohkaisemalla luottamusta lisääviä mekanismeja ja perustamalla kehyksen sääntelyviranomaisten nimeämiseksi WHO:n nimettyjen viranomaisten luetteloon. Kansainväliseen yhteistyöhön liittyvät lippulaivahankkeet ØToimitaan kansanvälisellä tasolla, yhdessä EMA:n ja kansallisten sääntelyviranomaisten muodostaman verkoston kanssa, kansainvälisillä foorumeilla ja kahdenvälisessä yhteistyössä ja edistetään sääntelyn yhdenmukaistamista, mikä takaa turvallisten, tehokkaiden, korkealaatuisten ja kohtuuhintaisten lääketuotteiden maailmanlaajuisen saatavuuden – käynnissä. Muut toimet ØEdistetään sääntelyn kansainvälistä yhdenmukaistamista esittämällä aktiivisesti uusimpien tieteellisten kehitysaskeleiden mukaisia aiheita, edistämällä kansainvälisten standardien käyttöönottoa ja toimeenpanoa sekä turvaamalla tasaveroinen toimintaympäristö toimijoille kansainvälisillä markkinoilla EU:n kahdenvälisiä ja monenvälisiä suhteita vahvistaen – käynnissä. 6.Menestyksen avain: strategia toteutetaan yhteistyössä ja vaihe kerrallaan Lääkestrategia turvaa korkealaatuiset, turvalliset lääkkeet ja sen, että tehdyt innovaatiot saavuttavat potilaat EU:n alueella. Se varmistaa, että EU on jatkossakin houkutteleva investointikohde ja paikka, johon kannattaa tulla tutkimaan ja kehittämään lääkkeitä. Se myös parantaa EU:n järjestelmän häiriönsietokykyä ja kriisivalmiutta. Lisäksi se vahvistaa EU:n asemaa globaalissa toimintaympäristössä. Strategian onnistuminen edellyttää, että käytössämme on kattava, integroitu lähestymistapa, joka ratkaisee haasteita ja purkaa siiloutumista, että toimimme yhdessä yli tieteenalojen ja että käytössä on sääntelyvaltaa lääkkeiden ja lääkinnällisten laitteiden elinkaaren kaikissa vaiheissa, jotta oikeat lähestymistavat löydetään.