KOMISSION YKSIKÖIDEN VALMISTELUASIAKIRJA TIIVISTELMÄ VAIKUTUSTEN ARVIOINNISTA Oheisasiakirja ehdotukseen NEUVOSTON ASETUKSEKSI Innovatiiviset lääkkeet 2 -aloitteen yhteisyritys /* SWD/2013/0246 final */





KOMISSION YKSIKÖIDEN VALMISTELUASIAKIRJA TIIVISTELMÄ VAIKUTUSTEN ARVIOINNISTA Oheisasiakirja ehdotukseen NEUVOSTON ASETUKSEKSI Innovatiiviset lääkkeet 2 -aloitteen yhteisyritys Tässä asiakirjassa esitetään tiivistelmä innovatiivisia lääkkeitä koskevan yhteisen teknologia-aloitteen (IMI) vaikutustenarvioinnista. Aloite perustettiin yhteisyrityksenä seitsemännessä tutkimuksen puiteohjelmassa. Ehdotus on laadittu unionin monivuotisen rahoituskehyksen (2014–2020) yhteydessä, ja sillä edistetään EU:n seuraavan tutkimuksen ja innovoinnin puiteohjelman, Horisontti 2020:n, täytäntöönpanoa. 1. Ongelman määrittely 1.1. Toimia edellyttävä ongelma Väestön ikääntyminen lisää kroonisten ja rappeutumissairauksien aiheuttamaa taakkaa ja terveydenhuolto- ja hoivajärjestelmiin kohdistuvaa painetta aikana, jona julkiset varat ovat niukat. Tehokkaat toimenpiteet muodostavat huomattavan osan ratkaisusta. Tutkimuksen ja kehittämisen (t&k) rooli hoitojen kehittämisessä on pienenemässä, tiettyihin luokkiin kuuluvien hoitojen (esim. antibioottien) kannustimet ovat lähes olemattomat, ja rakenteelliset seikat haittaavat monialaista yhteistyötä, jota tälle alalle tyypillisten monimutkaisten tieteellisten ongelmien ratkaiseminen edellyttää. Toimimatta jättäminen ei ole Euroopan kansanterveyden eikä Euroopan kilpailukyvyn edun mukaista. Hoitojen kehittämisprosessi on kallis, ja se sisältää monia testejä, ennen kuin markkinoille saattamista koskeva lupa voidaan antaa. Näissä testeissä hoito osoittautuu usein soveltumattomaksi, ja siten investointi menetetään. Tämä muodostaa valmistajille kannustimen investoida sellaisten hoitojen kehittämiseen, joiden onnistumismahdollisuudet ovat suuremmat joko siksi, että ne muistuttavat jo olemassa olevia hoitoja, tai siksi, että mahdollinen tuotto on hyvin suuri. Vaikka tämä on liiketaloudellisesti järkevä päätös, se ei välttämättä ole EU:n kansalaisten yleisen edun mukaista. 1.2. Keskeiset ongelmatekijät Bioteknologia-alaan tehtävien investointien suhteellinen vähäisyys (suhteessa kilpailija-alueisiin) yhdessä Euroopassa sovelletun lääkkeiden kehittämisen hajanaisen ja suljetun innovointimallin kanssa sekä prosessin monitahoisuus toimivat teollisuuden riskinoton esteenä. Tieteelliset haasteet ovat luonteeltaan sellaisia, että tietoa on jaettava useiden sidosryhmien kesken. Ilman kehystä, joka mahdollistaa tämän hallitussa ympäristössä, yhteistyötä ei tapahdu. 1.3. Julkisten toimien tarve Hallittu ympäristö ei kehity luonnollisesti kaupallisessa toimintaympäristössä, eikä myöskään julkinen sektori voi saada sitä aikaan yksinään. Se voi syntyä vain julkisen yhteistyön avulla, jossa eri toimijat (tiedeyhteisö, teollisuus, pk-yritykset, kliiniset tutkijat, sääntelyviranomaiset ja potilaat) jakavat resursseja, tietoa ja asiantuntemusta varmistaen samalla, että niiden yhteistyön hedelmät jaetaan, riskit ja kustannukset vähenevät ja tuottavuus lisääntyy. Luomalla tällainen riskinjakoympäristö alennetaan epäonnistumisastetta ja tarjotaan testejä suorittaville toimijoille suurempi kannustin testata useampia erilaisia hoitoja kaikkien asianomaisten hyödyksi siten, että voidaan sekä edistää kansanterveyttä että suojata oikeutetut kaupalliset edut. 1.4. EU:n oikeus toimia ja toissijaisuusperiaatteen soveltaminen EU:n oikeus toimia tällä alalla perustuu EU:n toiminnasta tehdyn sopimuksen 187 artiklaan, jonka mukaan se ”voi perustaa yhteisyrityksiä tai muita järjestelmiä, jotka ovat tarpeen, jotta unionin tutkimusta, teknologista kehittämistä ja esittelyä koskevat toimintaohjelmat voidaan panna täytäntöön asianmukaisesti”. 1.4.1. Tarvittavat julkiset toimet voidaan toteuttaa vain EU:n tasolla EU:n tason toimet, joilla tuetaan ylikansallista ja monialaista yritysten välistä strategisia tutkimuslinjauksia koskevaa yhteistyötä, auttavat saavuttamaan ”kriittisen massan” etenkin tutkimuslinjausten yhteisen laadinnan, lisärahoituksen käyttöön saamisen ja teollisuuden t&k-investointien lisäämisen avulla. 1.4.2. EU:n tason investoinneilla voidaan saada aikaan terveydenhuoltomenojen ja ‑palvelujen säästöjä Tutkimusohjelma johtaa sairauksien parempaan luokitteluun, mikä parantaa huomattavasti diagnooseja ja hoitoja. Näin estetään potilaiden tarpeeton altistuminen tehottomien hoitojen haittavaikutuksille kliinisen kehitystoiminnan tai lääketieteellisen hoidon aikana. Jälkimmäisessä tapauksessa on saatu aikaan säästöjä keskeyttämällä tehoton tai epäasianmukainen hoito. Esimerkiksi eräs Ranskassa suoritettu analyysi osoitti syöpäpotilaille tehtävien molekyylidiagnoosien rahallisen hyödyn. Investoimalla 1,7 miljoonaa euroa molekyylidiagnostiikkaan saavutettiin 34 miljoonan euron säästöt, kun Iressa®-syöpälääkettä ei enää annettu niille potilaille, joihin se ei tehoa. Kroonisten sairauksien luokittelusta voidaan odottaa vielä suurempia säästöjä. 1.5. Nykyisen IMI-yhteisyrityksen saavutukset IMI-yhteisyritys on tuottanut joukon tärkeitä tuloksia: · huomattava teollisuuden t&k-investointeja lisäävä vipuvaikutus Euroopan komission 1 miljardin euron maksuosuuden ja Euroopan lääketeollisuuden yhdistysten liiton (EFPIA) 1 miljardin euron suuruisen luontoissuorituksen avulla; · yhteistyön lisääntyminen – IMI-yhteisyritys kokoaa yhteen suurteollisuutta, pk-yrityksiä ja tutkimusorganisaatioita kaikkialta Euroopan unionista; · kattavien strategisten tutkimuslinjausten yhteinen laadinta ja muiden toimintaperiaatteiden koordinointi potilasjärjestöjen ja sääntelyelinten osallistumisen ansiosta; · avoin innovointimalli – IMI-yhteisyritys on edistänyt siirtymistä suljetusta innovointimallista avoimeen innovointimalliin biolääketieteellisessä ja lääketutkimuksessa. 1.6. IMI-yhteisyrityksestä saadut opetukset Näistä saavutuksista huolimatta IMI-yhteisyrityksen täytäntöönpanossa ja vuonna 2011 suoritetussa väliarvioinnissa on paljastunut puutteita: · yhteisten teknologia-aloitteiden perustamiseen käytettäviä säädöksiä ja varsinkin teknologia-aloitteiden asemaa unionin eliminä on joustavoitettava; · yhteisten teknologia-aloitteiden yhteisyrityksiin sovellettavat osallistumis­säännöt, joissa otetaan huomioon eri kumppanien tarpeet, lisäävät aloitteiden monimutkaisuutta; · strategisiin tutkimuslinjauksiin ja teknisiin työskentelysuunnitelmiin sisältyvien tavoitteiden saavuttamisen seurantaa ja arviointia on parannettava; · horisontaalista politiikan koordinointia on tehostettava (esim. Euroopan lääkeviraston (EMA) neuvoa-antavaa potentiaalia olisi hyödynnettävä täysimittaisesti); · sisäistä ja ulkoista viestintää on tehostettava. Havaitut puutteet johtuvat yhteisyrityksen alkuperäisestä suunnittelusta ja muodostavat lähtökohdan IMI-yhteisyrityksen suunnittelun parantamiselle Horisontti 2020 ‑puiteohjelmassa. 2. Tavoitteet Yleiset ja erityiset tavoitteet perustuvat julkisen kuulemisen tuloksiin, ongelmiin ja tarpeisiin sekä IMI-yhteisyrityksen saavutuksiin ja siitä saatuihin kokemuksiin. 2.1. Yleiset tavoitteet Yleistavoitteena on parantaa Euroopan kansalaisten terveyttä ja hyvinvointia tarjoamalla uusia ja tehokkaampia diagnoosimenetelmiä ja hoitoja ja auttaa samalla turvaamaan Euroopan biolääketieteen ja biotieteiden teollisuudenalojen, kuten diagnostiikan, rokotteiden, biolääketieteellisen kuvantamisen ja lääketieteellisen tietotekniikan, kilpailukyky. IMI2-yhteisyritys pyrkii Horisontti 2020 –puiteohjelman tavoitteisiin, erityisesti niihin, jotka liittyvät yhteiskunnalliseen haasteeseen ”Terveys, väestönmuutos ja hyvinvointi”. Sen toimet kohdistuvat myös Maailman terveysjärjestön raportissa Priority medicines for Europe and the World määriteltyihin kansanterveydellisiin haasteisiin. 2.2. Toiminnalliset tavoitteet Aloitteen toiminnallisina tavoitteina on: · tarjota käyttöön rakenteita, jotka helpottavat kumppanuuksia biotieteiden koko tutkimus- ja innovaatiosyklin laajuudelta varhaisista tutkimustuloksista aina tuotekehittelyyn ja lääketurvatoimintaan (ml. tähän liittyvä tutkimustyö) tuloksellisessa innovaatiovetoisessa yhteistyöympäristössä, jossa keskitytään optimoimaan biotieteiden tutkimusta ja innovointia, jotta voidaan kehittää diagnostiikkaa, ennaltaehkäisyä, hoidossa käytettäviä aineita ja lähestymistapoja sekä tukea näyttöön perustuvan sääntelyn kehittämistä; · luoda uuden lääketieteellisen tutkimuksen ja teknologian koko innovaatioketjun laajuudelta verkostoja avointa innovointia varten, jossa ovat mukana julkiset tutkimuslaitokset, tiedelaitokset, biotieteiden teollisuus, pk-yritykset, potilasjärjestöt, sääntelyviranomaiset, rahoittajat, terveysviranomaiset ja eläinlääkintäala; · vähentää tutkimuksen ja innovoinnin hajanaisuutta ja lisätä yksityisen sektorin investointeja Euroopassa; · kehittää ja toteuttaa strateginen linjaus yleiseurooppalaisessa rakenteessa, jolla on tarvittava kriittinen massa ja budjetti ja joka varmistaa jatkuvuuden ja antaa biotieteiden teollisuudelle mahdollisuuden tehdä pitkän aikavälin investointisuunnitelmia; · helpottaa tutkimusta ottamalla käyttöön riskinjakomekanismeja, minkä avulla voidaan tuottaa tuloksia aikaisemmassa vaiheessa lääkkeiden ja rokotteiden kehittämisprosessissa. 2.3. Erityiset tavoitteet Erityisinä tavoitteina on · parantaa vuoteen 2020 mennessä kliinisten tutkimusten onnistumisastetta 30 prosenttia Priority medicines for Europe and the World ‑raportissa yksilöityjen sairauksien osalta; · vähentää viidellä vuodella aikaa, joka kuluu lääkekonseptin oikeaksi osoittamiseen immunologisissa, hengityselinten, neurologisissa ja hermoston rappeutumissairauksissa; · kehittää vähintään kaksi uutta hoitoa sairauksiin, joilla on suuri tyydyttämätön hoitotarve tai joiden tutkimukseen niukasti markkinakannustimia, kuten mikrobilääkeresistenssi (kaksi uutta luokkaa viimeisten 30 vuoden aikana) tai Alzheimerin tauti (jota varten on toistaiseksi kehitetty vain kaksi, vaikuttavuudeltaan vähäistä hoitoa); · kehittää (mm. edellä mainittujen) sairauksien diagnostiikkaan merkkiaineita, joilla on selvä kliininen merkitys ja jotka ovat sääntelyviranomaisten hyväksymiä; · kehittää läpinäkyvä ja kattava infrastruktuurimalli tiedon keräämiseksi sairauksien esiintyvyydestä ja merkittävimpien tartuntatautien aiheuttamasta lääketieteellisestä ja sosioekonomisesta taakasta; · kehittää uusia biomerkkiaineita rokotteiden vaikuttavuuden ja turvallisuuden ennustamiseksi (kaksi merkkiainetta kumpaakin varten) kehitysprosessin varhaisessa vaiheessa, jotta voidaan parantaa onnistumisastetta rokote-ehdokkaiden seulonnassa siten, että hylättyjen rokote-ehdokkaiden määrä vähenee 50 prosentilla III vaiheen kliinisissä tutkimuksissa; · kehittää kaksi uutta adjuvanttia käyttöön ihmisrokotteissa, jotta voidaan lisätä elimistön immuunivastetta rokotteisiin ja erityisesti parantaa reaktiota tietyissä kohderyhmissä, kuten ikääntyneet ja alhaisen vasteen omaavat; · määritellä kahta merkittävää tartuntatautia ja kahta syöpätyyppiä tai kroonisen sairauden tyyppiä (esim. autoimmuunisairaudet) varten ainakin kaksi uutta vaikuttavuuden ennustemallia ja kaksi uutta turvallisuuden ennustemallia; · vahvistaa ihmis- ja eläinrokotteiden tutkimuksen välistä kytköstä. 3. Toimintavaihtoehdot Vaikutusten arvioinnissa tarkasteltiin neljää päävaihtoehtoa: 1. Nykytilan säilyttäminen: jatketaan nykyistä yhteistä IMI-teknologia-aloitetta Horisontti 2020 ‑puiteohjelmassa yhteisyrityksen hallinnoimana. Tässä vaihtoehdossa IMI-aloitteessa keskitytään edelleen luomaan Eurooppaan biolääketieteellisen t&k-toiminnan yhteistyöjärjestelmä ja nopeuttamaan tehokkaiden ja turvallisten lääkkeiden kehittämistä potilaille. 2. Ei julkisen ja yksityisen sektorin kumppanuutta (PPP) eli ”nollavaihtoehto”: käytetään vain Horisontti 2020 -puiteohjelman yhteistyöhankkeita. Tämä vaihtoehto helpottaa yhteisten tavoitteiden muotoilua hanketasolla, mutta se ei sovellu hankkeiden väliseen strategisten tutkimussuunnitelmien toteuttamiseen. Teollisuus osallistuu aloitteeseen hankekohtaisesti. 3. Sopimusperusteinen julkisen ja yksityisen sektorin kumppanuus yhteiskunnalliseen haasteeseen ”Terveys, väestönmuutos ja hyvinvointi” kuuluvien Horisontti 2020 ‑puiteohjelman toimien toteuttamiseksi. Tässä vaihtoehdossa tehdään kumppanuussopimus teollisuuden kanssa ja teollisuus ehdottaa strategiaa ja antaa neuvoja työohjelmista. Vaikka EU:n sitoutumisen ja maksuosuuksien taso asetetaan julkisen ja yksityisen kumppanuuden käynnistämisen yhteydessä, rahoitusmäärät ja aiheet hyväksytään vuotuisessa työohjelmassa. 4. Uudenaikaistettu yhteinen teknologia-aloite: tällä vaihtoehdolla laajennetaan IMI-yhteisyrityksen tavoitteita ja toimintaa Horisontti 2020 -puiteohjelman tavoitteiden mukaisesti, laajennetaan nykyisen ohjelman soveltamisalaa ja parannetaan sen hallinnointia. 4. Vaikutusten arviointi ja toimintavaihtoehtojen vertailu Näitä neljää toimintavaihtoehtoa verrattiin sellaisten keskeisten muuttujien avulla, jotka ovat merkityksellisiä biotieteiden tutkimus- ja innovaatiotoiminnan arvioimisen kannalta. Vertailu osoitti, että ”uudenaikaistettu yhteinen teknologia-aloite” on parhaaksi arvioitu vaihtoehto. Sillä saavutetaan kriittinen massa ohjelmien ja hankkeiden tasolla ja edistetään biolääketieteen ja biotieteiden tutkimuksen tieteellistä huippuosaamista ja sitä kautta innovointia. Tätä vaikutusta tehostavat tieteellisten ideoiden markkinoille saattamiseksi annettava rahoitustuki, voimakkaampi tuotoslähtöisyys ja tutkimustulosten parempi levittäminen. Suurempi tieteellinen ja innovointivaikutus merkitsee suurempia taloudellisia, kilpailukykyyn liittyviä, sosiaalisia ja kansanterveydellisiä vaikutuksia tuotantoketjun myöhemmissä vaiheissa. Lisäksi vaihtoehto mahdollistaa joustavuuden lisäämisen ja hakijoiden ja osallistujien hallinnollisten kulujen vähentämisen, ja julkisrahoitteiset toimijat, kuten tutkimuslaitokset ja pk-yritykset, hyötyvät hallinnon yksinkertaistamisesta. Tällä vaihtoehdolla saavutetaan myös mahdollisimman suuri kustannustehokkuus. ”Nollavaihtoehto” tekee hankkeiden välisestä strategisten tutkimussuunnitelmien toteuttamisesta vaikeaa. Kriittinen massa vaarantuu, ja joustavuus, hankkeisiin pääsy sekä laajempi monialainen politiikan koordinointi ovat vähäisempiä kuin ”uudenaikaistetun yhteisen teknologia-aloitteen” vaihtoehdossa. Tämä merkitsee pienempiä taloudellisia, kilpailukykyyn liittyviä, sosiaalisia ja kansanterveydellisiä vaikutuksia. ”Sopimusperusteisen julkisen ja yksityisen sektorin kumppanuuden” vaihtoehto mahdollistaa strategisten tutkimussuunnitelmien hankkeiden välisen toteutuksen, mutta se muodostaa eräänlaisen ”kevyen” julkisen ja yksityisen sektorin kumppanuuden, jolla on vain ohjeellinen talousarvio ja varsin rajallinen teollisuuden sitoutuminen. Yhteenveto vaihtoehtojen vertailusta (vaikutukset verrattuna nykytilan säilyttämisen skenaarioon) || Ei PPP:tä || PPP || Uuden­aikaistettu yhteinen teknologia-aloite Vaikutus kansanterveyteen || -- || - || +++ Sosiaaliset vaikutukset || -- || - || ++ Talouteen ja kilpailukykyyn kohdistuva vaikutus || - || - || ++ Innovaatiovaikutus || -- || - || ++ Resurssien kriittinen massa || -- || - || + Vipuvaikutus (kaikkien t&k-resurssien käyttöönotto) || -- || - || = Teollisuuden ja pk-yritysten osallistuminen || -- || - || ++ Strateginen tutkimuslinjaus || -- || - || + Hajanaisuuden korjaaminen || - || - || ++ Hallintokustannukset ja hallinnon tehokkuus || - || -- || = Yhtenäisyys || = || = || ++ Teho || -- || = || ++ Vaikuttavuus || -- || = || ++ 5. Seuranta ja arviointi Ohjelmien ja hankkeiden tasolla luotava asianmukainen seuranta- ja arviointijärjestelmä, joka sisältää joukon hyväksyttyjä keskeisiä tulosindikaattoreita, mahdollistaa arvioinnin siitä, saavuttaako IMI2-yhteisyritys tavoitteensa, ja hallintoneuvosto valvoo toimitusjohtajan ja ohjelmatoimiston työtä. Komissio järjestää koko ohjelman ulkoisen arvioinnin. Ohjelman väliarviointi suoritetaan ennen vuoden 2017 loppua ja loppuarviointi ohjelman päätyttyä vuonna 2024.