Vuonna 2017 vietetään asetuksen kymmenettä vuosipäivää. Tässä selvityksessä kuvataan asetuksen 50 artiklan 3 kohdan mukaisesti asetuksen taloudellisia vaikutuksia ja vaikutuksia kansanterveyteen sekä analysoidaan, missä määrin sen tavoitteet on saavutettu. Vaikka tietokantaan on kymmenessä vuodessa saatu jo runsaasti kokemuksia, kyseessä on kuitenkin suhteellisen lyhyt aika, kun otetaan huomioon lääkkeiden pitkällinen kehitystyö, joka usein saattaa kestää lähes kymmenen vuotta.

Lasten lääkkeiden kehittämistä on laiminlyöty suuresti monista eri syistä. Aina 1980-luvulle saakka väitettiin usein, että lapsia olisi eettisistä syistä suojeltava kliinisiltä tutkimuksilta. Sittemmin on vähitellen päästy yksimielisyyteen siitä, että lapsille on taattava samantasoinen terveydenhoito kuin muillekin ikäryhmille ja että muun muassa lääkkeiden määräämisen on perustuttava tutkimusnäyttöön. Myös taloudelliset näkökohdat vaikuttivat siihen, miksi yritykset eivät investoineet aktiivisesti tähän alaan. Lapset kasvavat ja kehittyvät, ja siksi he eivät muodosta yhdenmukaista alaryhmää. Vastasyntyneiden tarpeet sekä biologiset ja fysiologiset ominaisuudet ovat hyvin erilaisia teini-ikäisiin verrattuna. Sen vuoksi tarvitaan usein ikäryhmäkohtaisia lisätutkimuksia, mikä tekee lastenlääkkeiden kehittämisestä entistä monimutkaisempaa.

Selvitysten mukaan lääkkeitä käytettiin monissa hoitotarkoituksissa yleisesti alkuperäistarkoituksesta poikkeavasti, usein jopa 50 prosentissa tapauksista. Lapsuusiän immunisaatio on merkittävä poikkeus, sillä se on yksi nykyaikaisen lääketieteen menestystarinoista.

Nykyisin ollaan laajasti yhtä mieltä siitä, että lapsilla on oikeus lääkkeisiin, jotka on tutkittu ja kehitetty erityisesti käytettäviksi nuorten potilaiden hoidossa. Lastenlääkkeiden kehittäminen ja testaus oli kuitenkin viime aikoihin asti kaukana tyydyttävästä. Monia lasten hoidossa käytettyjä valmisteita määrättiin ja annettiin pikemminkin lääkäreiden omien kokemusten kuin kliinisen tutkimustyön tulosten perusteella. Lisäksi lääkkeitä ei ollut useinkaan saatavilla lapsille sopivassa muodossa. Lastenlääkärit joutuivat käyttämään aikuisille tarkoitettuja lääkkeitä ja muuttamaan niiden annostusta ja muotoa, esimerkiksi murskaamalla aikuisille tarkoitettuja tabletteja ja käyttämällä niistä vain osan. Tällaiseen aikuisten lääkkeiden alkuperäistarkoituksesta poikkeavaan käyttöön sisältyy riski hoidon tehottomuudesta ja/tai lapsille aiheutuvista haittavaikutuksista. Jotkin sivuvaikutukset eivät ehkä ole haitallisia aikuisille mutta saattavat olla voimakkaita ja vakavia lapsilla.

Kokemus on osoittanut lykkäyksen olevan laajasti käytetty väline. Käytännössä lähes kaikissa uusia lastenlääkkeitä koskevissa tutkimusohjelmissa, jotka ovat sidoksissa aikuisten lääkkeiden kehittämiseen, yhtä tai useampaa toimenpidettä lykätään. Lykkäys on periaatteessa hyödyllinen ja tarkoituksenmukainen väline, eikä ole olemassa näyttöä siitä, että lastenlääkkeisiin liittyvät vaatimukset olisivat viivästyttäneet aikuisten lääkkeitä koskevien hakemusten käsittelyä. Lastenlääkekomitea on kuitenkin joissakin tapauksissa hyväksynyt lykkäyksiä erittäin pitkäksi ajaksi. Tämä saattaa turhauttaa kliinisiä asiantuntijoita ja potilaita, erityisesti jos lupaava lastenlääke on tästä syystä saatavilla vasta vuosien kuluttua vastaavan aikuisten valmisteen hyväksymisestä. Kokemus osoittaa lisäksi, että lapsiin kohdistuviin tutkimuksiin on yhä vaikeampi löytää potilaita, jos niiden aloittamista lykätään niin kauan, että aikuisten valmiste on hyväksytty. Vanhemmat eivät välttämättä ymmärrä, mitä lisäarvoa heidän lapsensa osallistuminen kliiniseen tutkimukseen voi tuoda, jos aikuisten valmistetta voidaan jo käyttää lasten hoidossa (alkuperäistarkoituksesta poiketen). Lykkäykset liittyivät joissakin tapauksissa myös lastenlääkkeitä koskevan tutkimusohjelman myöhäiseen toimittamiseen. Vaikka myöhäisten toimitusten määrä on vähenemässä (tällä hetkellä 10–20 prosenttia), lykkäyksen myöntäminen voi niiden tapauksessa edellyttää tarkempaa arviointia, jotta varmistetaan, ettei myöhäinen toimittaminen tapahdu lapsille suunnattujen hoitomuotojen nopean kehittämisen kustannuksella.

Lastenlääkkeiden riittävän nopeaan saatavuuteen voi vaikuttaa myös se, jos lapsiin kohdistuvien tutkimusten loppuun saattaminen viivästyy verrattuna aikuisille tarkoitetun vastaavan valmisteen viimeistelyyn ja hyväksymiseen. Asetus sisältää säännöksiä lykkäyksen myöntämisestä joidenkin tai kaikkien tutkimusohjelmaan sisältyvien toimenpiteiden aloittamiseen tai loppuun saattamiseen (20 artikla), jotta voidaan varmistaa, että tutkimuksia tehdään vain silloin, kun se on turvallista ja eettisesti perusteltua. Lisäksi tarkoituksena on välttää, ettei aikuisväestölle tarkoitettujen valmisteiden hyväksymistä estetä tai viivytetä.

Tässä yhteydessä on todettava yritysten ottavan uusia tuotteita käyttöön usein porrastetusti, ja tämä aiheuttaa viivästyksiä siihen saakka, kun tuote on lopulta saatavilla koko EU:n alueella. Tätä ei voida täysin estää, vaikka asetus sisältääkin useita välineitä sen varmistamiseksi, että tuote saatetaan markkinoille heti, kun lastenlääkkeitä koskeva tutkimusohjelma on saatu päätökseen ja lastenlääke on hyväksytty. Esimerkiksi 36 artiklan mukaista lisäsuojatodistusta koskeva palkkio myönnetään ainoastaan, jos valmiste hyväksytään kaikissa jäsenvaltioissa. Asetuksen 33 artikla sisältää myös velvoitteen, jonka mukaan valmiste on saatettava markkinoille kahden vuoden kuluessa lapsia koskevan käyttöaiheen hyväksymisestä.

Kun tarkastellaan tilannetta ennen asetusta ja sen jälkeen, vertailu osoittaa asetuksen vaikuttaneen uusiin hyväksyttyihin lääkkeisiin selvästi myönteisesti. Sama pätee kansainvälisiin vertailuihin. Niissä on verrattu oikeusjärjestelmiä, joilla on lastenlääkkeisiin liittyvää lainsäädäntöä, oikeusjärjestelmiin, joilla ei ole sellaista: lastenlääkkeitä on merkittävästi enemmän sellaisten oikeusjärjestelmien alueella, joissa on lastenlääkkeisiin liittyviä säännöksiä.

Vuosina 2007–2016 hyväksyttiin yli 260 uutta lapsille tarkoitettua lääkettä (uusia myyntilupia ja uusia käyttöaiheita), joista useimmat liittyivät asetuksen vaatimuksiin. Lastenlääkkeitä koskevia tutkimusohjelmia hyväksyttiin vuonna 2017 yli 1 000, joista 131 saatettiin päätökseen vuoden 2016 lopussa. Päätökseen saatettujen tutkimusohjelmien määrä kasvaa selvästi, ja kolmen viime vuoden aikana tutkimusohjelmista on saatu päätökseen yli 60 prosenttia. Toimivaltaiset viranomaiset ovat lisäksi arvioineet ennen asetuksen voimaantuloa suoritettuja lapsiin kohdistuvia tutkimuksia (45 artikla), ja näin on voitu vahvistaa jo olemassa olevaa näyttöä ja täydentää valmistetietoja lapsia koskevilla tiedoilla.

Yksi asetuksen kiistattomista saavutuksista on se, että lastenlääkkeiden kehittäminen saa sen ansiosta lisää huomiota ja investointeja. Yritykset joutuvat luomaan lastenlääkkeiden tutkimusinfrastruktuurin sekä varmistamaan, että niillä on tuotekehityksensä tukena asianmukaiset valmiudet lapsiin kohdistuvia tutkimuksia varten.

4.Parempia lääkkeitä lapsille

Lastenlääkkeiden saatavuus on asetuksen ansiosta parantunut huomattavasti joillakin hoitoaloilla kymmenen viime vuoden aikana. Reumatologia ja tartuntataudit mainitaan usein malliesimerkkeinä. Reumatauteja sairastaville lapsille tarkoitetut hoitomuodot ovat lisääntyneet merkittävästi sen jälkeen, kun lastenlääkkeitä koskevat tutkimusohjelmat saatiin päätökseen, ja tämä on merkinnyt muutosta aikaisemmin laiminlyödyllä alalla.

Myönteinen kehitys ei kuitenkaan noudata strategista suunnitelmaa, vaan se on usein sidoksissa aikuisten lääkemarkkinoiden kehitykseen. Koska useimpien lastenlääkkeitä koskevien tutkimusohjelmien lähtökohtana on aikuisten lääkkeiden tutkimus- ja kehitysohjelma, lastenlääkealan kehitys riippuu aikuisten lääkkeiden tuotannosta yrityksissä, ja siihen vaikuttavat tietyn markkinasegmentin tuottoennusteet. Lapsille on välitöntä hyötyä siitä, jos aikuisten tarpeet tai markkinoiden odotukset osuvat yksiin lasten lääketarpeiden kanssa. On kuitenkin olemassa huomattava määrä sairauksia, jotka ilmenevät aikuisilla ja lapsilla biologisesti eri tavalla, tai sairauksien määrä vaihtelee aikuisten ja lasten välillä tai niitä esiintyy vain lapsilla. Asetuksella käyttöön otettu mekanismi joutuu tällaisten sairauksien yhteydessä toisinaan vastaamaan tieteellisiin, kliinisiin ja markkinoihin liittyviin realiteetteihin.

Kyseessä on kaksiteräinen miekka. Tuore esimerkki on aikuisilla esiintyvän kakkostyypin diabeteksen uusi aalto, joka saattaa ylikuormittaa järjestelmää; sairauden esiintyvyys aikuisväestössä on 1980-luvulta alkaen koko ajan kasvanut. Monet yritykset ovat viime vuosina keskittyneet tähän hoitotarkoitukseen, ja toiminta on sen vuoksi kasvanut huippuunsa ja kehitteillä on uusia valmisteita. Tämäntyyppiset aallot johtavat samalla lastenlääkkeitä koskevien tutkimusohjelmien lisääntymiseen, vaikka hoitotarpeen kannalta vähempikin saattaisi riittää, sillä kakkostyypin diabetes on lapsilla yhä suhteellisen harvinainen. Sairauden esiintyvyyden epäsuhta aikuis- ja lapsiväestön välillä voi myös vaikeuttaa lapsiin kohdistuvien tutkimusten toteuttamista, koska lastenlääkkeitä koskevan tutkimusohjelman tutkimuksiin ei yksinkertaisesti ehkä ole saatavilla riittävästi nuoria potilaita. Tällaisten ongelmien ratkaisemiseksi on ehdotettu, että yritysten olisi tehtävä tutkimusyhteistyötä voidakseen hyödyntää paremmin potilaiden suppeaa joukkoa. Yritykset kuitenkin epäröivät, erityisesti silloin, kun kyseessä on mahdollisten läpimurtolääkkeiden kehittäminen aikuisille. Lastenlääkekomitea ei kuitenkaan voi asettaa tärkeysjärjestykseen tietyn hoitoalan lastenlääkkeitä koskevia tutkimusohjelmia. Usein päädytään pattitilanteeseen, sillä ainoastaan kliinisten kokeiden tulokset voisivat tarjota lastenlääkekomitealle tarvittavaa tietoa sen arvioidessa, mitkä yhdisteet takaisivat kaikkein lupaavimmat tulokset lapsilla. Lastenlääkekomitea esittää kantansa ja lastenlääkettä koskeva tutkimusohjelma hyväksytään kuitenkin yleensä ennen kuin kyseiset tulokset ovat saatavilla, koska tutkimusohjelman tarkoituksena on nimetä ja hyväksyä suoritettavat tutkimukset.

Toisessa ääripäässä ovat sairaudet, joita esiintyy ainoastaan lapsiväestössä. Niiden tapauksessa lastenlääkkeiden kehittäminen edellyttää yleensä yrityksen strategista päätöstä investoida kyseiseen alaan käynnissä olevista aikuisten lääkkeiden kehittämisohjelmista riippumatta. Tämä koskee erityisesti harvinaisia lastentauteja, kuten lasten syöpiä.

Hyväksyttyjen lastenlääkettä koskevien tutkimusohjelmien analyysi osoittaa vakuuttavasti, että ne kattavat monia eri hoitotarkoituksia, joista etusijalla ovat tartuntataudit (12 prosenttia), syöpätaudit (10 prosenttia) sekä endokrinologiset ja aineenvaihduntaan liittyvät sairaudet (9 prosenttia), mutta yksikään hoitotarkoituksista ei ole hallitsevassa asemassa. Tämä on kaiken kaikkiaan hyvä merkki, sillä se osoittaa lastenlääkkeisiin liittyvien toimien kattavan monenlaisia sairauksia. Hyväksyttyjen lastenlääkkeitä koskevien tutkimusohjelmien suuri määrä ei kuitenkaan välttämättä merkitse, että loppuun saatettuja tutkimusohjelmia olisi paljon. Tällä hetkellä loppuun saatetuista tutkimusohjelmista suurin osa koskee immunologiaa ja reumatologiaa (14 prosenttia), tartuntatauteja (14 prosenttia), sydän- ja verisuonisairauksia sekä rokotteita (molemmat 10 prosenttia) mutta vain 7 prosenttia koskee syöpäsairauksia sekä endokrinologisia ja aineenvaihduntaan liittyviä sairauksia. Lastenlääkkeitä koskevien hyväksyttyjen ja loppuun saatettujen tutkimusohjelmien kehitys ei myöskään välttämättä ole verrannollinen lastentautien esiintyvyyteen, mikä osoittaa jälleen, että lastenlääkkeiden kehittämistä ohjaa usein aikuisten lääkkeiden kehittäminen. Asetuksella on vain rajalliset mahdollisuudet suunnata toimia tiettyihin hoitotarkoituksiin. Se on tärkeä väline, mutta sen laadulliset vaikutukset ovat yhä sidoksissa markkinavoimiin, kasvun vauhdittajiin ja yritysten strategisiin näkemyksiin.

Lasten syöpäsairauksia käytetään usein lasten lääketarpeita käsittelevässä keskustelussa esimerkkinä riittämättömästä kehityksestä alalla, jolla lastenlääkkeitä tarvitaan paljon mutta näihin tarpeisiin ei ole vastattu. Vaikka syöpä on lapsilla harvinainen, se on varhaislapsuuden jälkeen silti tärkein sairaudesta johtuva kuolinsyy huolimatta siitä, että viime vuosikymmeninä eloonjäämisluvut ovat joissakin syöpätyypeissä parantuneet.

Lasten syöpäsairauksia käsittelevä keskustelu liittyy usein asetuksen 11 artiklassa määritetyn poikkeuksen käsitteeseen. Artiklan mukaan lastenlääkkeitä koskevan tutkimusohjelman vaatimukseen voidaan tietyissä olosuhteissa myöntää poikkeus yksittäisten lääkkeiden tai lääkeryhmien kohdalla. Näin tehdään, jos lääke ei todennäköisesti olisi tehokas tai turvallinen lapsiväestössä tai jos sillä ei saavuteta merkittävää terapeuttista hyötyä käytössä oleviin hoitomuotoihin verrattuna. Poikkeuslupa myönnetään myös, jos sairaus tai tila, jonka hoitoon lääke on tarkoitettu, esiintyy pelkästään aikuisväestössä.

Poikkeusluvan tarkoituksena on välttää tarpeettomat ja jopa epäeettiset tutkimukset sekä rajata täsmällisesti velvoitteiden soveltamisala, ja sitä pidetään tarkoituksenmukaisena välineenä. EMA myönsi vuosina 2007–2016 muutamia valmisteryhmää koskevia poikkeuslupia ja 486 valmistekohtaista poikkeuslupaa tietyn lääkkeen käyttämiseksi yhden tai usean sairauden hoidossa. Vaikka yleensä on asianmukaista myöntää lupa poiketa lastenlääketutkimuksia koskevista vaatimuksista, jos kohteena olevaa sairautta ei esiinny lapsiväestössä, ei kuitenkaan ole poissuljettua, että yhdisteestä voi silti olla hyötyä lapsille, vaikkakin eri sairauden hoidossa. Esimerkiksi monilla lasten syövillä on biologisia yhtäläisyyksiä aikuisten syöpäsairauksien kanssa, vaikka ne esiintyvät eri elimissä ja niitä siksi yleensä pidetään eri sairauksina. Näin ollen yritykselle saatetaan myöntää poikkeuslupa, vaikka aikuisia varten kehitetyn yhdisteen toimintamekanismi ja sen molekulaarinen kohde saattavat olla tehokkaita myös joidenkin lasten syöpien hoidossa.

Markkinoille on viime vuosina saatettu runsaasti innovatiivisia aikuisten syöpälääkkeitä, joista osa on lajissaan ensiluokkaisia. Ne tarjoavat tehokkaampia hoitovaihtoehtoja ja parantavat potilastuloksia ja eloonjäämislukuja. Syöpähoidot ovat tällä hetkellä suurin uusien lääkkeiden ryhmä, myös niiden odotetun tuoton kannalta. Lisäksi niiden odotetaan edelleen tuovan muutoksia hoitomahdollisuuksiin.

Kaikista tällä hetkellä kehitystyön loppuvaiheessa olevista lääkkeistä noin neljäsosa on tarkoitettu syöpäsairauksien hoitoon. Harvinaislääkeasetus on myös yksi osoitus siitä, että syöpälääkkeiden kehittämisestä ollaan edelleen hyvin kiinnostuneita. Syöpähoidot kuuluvat asetuksessa useimmin nimettyihin harvinaisten sairauksien hoitoihin, ja se osoittaa kehitystyön suuntautuvan kohdennettuihin lääkkeisiin. Aikuisten hoidoissa havaittava kehitystahti ei kuitenkaan toistaiseksi heijastu lapsipotilaiden hoitoihin. Joissakin lasten syöpäsairauksissa käytetyimmät lääkkeet ovat peräisin 1990-luvulta, mikäli niitä ylipäätään on.

Asetus on samalla vaikuttanut uusien syöpälääkkeiden hyväksymiseen ja edistänyt sitä. Lastenlääkkeitä koskevissa tutkimusohjelmissa on saatu kehitettyä seitsemän eri valmistetta, jotka tarjoavat vaihtoehtoja korkea-asteen gliooman, rabdomyosarkooman, astrosytooman ja akuutin lymfaattisen leukemian hoitoon.

Lasten syöpälääkkeitä koskevat hyväksytyt tutkimusohjelmat kattavat yli 30 erilaista toimintamekanismia, ja tutkimusohjelmien määrä (68) antaa aihetta odottaa uusia parannuksia tulevaisuudessa. Osa hyväksytyistä tutkimusohjelmista perustuu vaikutusmekanismin periaatteeseen, toisin sanoen yritys on sitoutunut lastenlääkkeiden tutkimukseen lasten syöpien hoitoon tarkoitetusta yhdisteestä mahdollisesti saatavan hyödyn vuoksi, vaikka sille olisi mahdollisesti myönnetty poikkeuslupa.

Asetuksen toissijaiset vaikutukset ovat saattaneet osaltaan edistää tätä sitoutumista, sillä asetus itsessään kannustaa yrityksiä vahvistamaan asiantuntemustaan lastenlääkkeiden kehittämisen alalla. Tämä on saattanut vaikuttaa yritysten strategiseen päätökseen vastata lasten lääketarpeisiin erityisesti käyttämällä innovatiivisia koeasetelmia, kuten koritutkimuksia, joissa yhdistettä testataan useisiin eri syöpätyyppeihin. Näin saadaan tietoa, jonka pohjalta lupaavimmat kehitteillä olevat muodot valitaan varhaisessa vaiheessa. Lisäksi EU myöntää syöpätutkimukseen kohdennettua rahoitusta, muun muassa Euroopan strategisten investointien rahastosta.

Edellä mainitut tulokset ovat vaihtelevia, ja sen vuoksi on esitetty vaatimuksia, joiden mukaan vaikutusmekanismin periaatetta olisi hyödynnettävä tehokkaammin ja lainsäädäntöön olisi tehtävä poikkeuslupaa koskevia muutoksia, jotta yritykset pakotettaisiin investoimaan yhä enemmän lasten syöpälääkkeiden kehittämiseen. Tämä voisi kuitenkin vaikuttaa lastenlääkkeitä koskevien tutkimusohjelmien kohteiden ennustettavuuteen, ja yritykset voisivat päätyä arvioimaan uudelleen koko tuotekehitystä.

EMA tarkisti vuonna 2015 päätöstään valmisteryhmää koskevasta poikkeusluvasta vaikutusmekanismin periaatteen pohjalta ja rajoitti sen perusteella päätöksen soveltamisalaa. Tämä lähestymistapa voi edistää yhteistyötä syöpälääkkeitä kehittävien yritysten kanssa. Jos yritykset haluavat edelleen käyttää poikkeuslupaa, niiden on toimitettava perustelut suoraan lastenlääkekomitealle lähetettävässä hakemuksessa (valmistekohtaisen poikkeusluvan mukaisesti). Poikkeuslupahakemuksesta huolimatta menettelyssä voidaan käydä suoraa keskustelua lastenlääkkeisiin liittyvien mahdollisuuksien esiin tuomiseksi. Yritysten on myös otettava yhteyttä komiteaan varhaisemmassa kehitystyön vaiheessa saadakseen varmuuden asetuksen vaatimuksista. Valmisteryhmää koskevan poikkeusluvan tarkistuksen vaikutuksia on silti arvioitava myöhemmin, koska kolmivuotinen siirtymäkausi ei ole vielä päättynyt, mutta lähestymistapa saattaa saada yrityksiltä lakisääteisiä määräyksiä paremman tuen.

Toistaiseksi ei myöskään ole täysin selvää, miksi yritykset eivät hyödynnä harvinaislääkeasetuksessa myönnettyjä etuja lasten syöpäsairauksien yhteydessä samalla tavoin kuin aikuisten syöpien yhteydessä. Hyvin monet uusista aikuisten syöpälääkkeistä on kehitetty harvinaislääkeasetuksen kannustamina, kun taas lasten syöpiin sillä ei ole ollut samanlaista vaikutusta, vaikka niitä kaikkia voidaan pitää harvinaislääkeasetuksessa tarkoitettuina harvinaisina sairauksina.

5.Vain lapsille tarkoitettujen lääkkeiden kehittämisen edistäminen

Asetuksen myönteiset vaikutukset ja sen aiheuttama ajatustavan muutos näkyvät parhaiten siinä, että lastenlääkkeiden kehittäminen on sisällytetty osaksi uusien lääkkeiden yleistä kehittämistä. Vaikutukset eivät ole yhtä selviä kehitettäessä vain lapsille tarkoitettuja lääkkeitä tapauksissa, joissa niitä ei johdeta aikuisten lääkkeistä, vaan yritys pyrkii kehittämään ainoastaan lapsille tarkoitetun lääkkeen tietyn lastentaudin hoitoon.

Saatavilla olevat tiedot eivät sisällä riittävästi näyttöä varmojen päätelmien esittämiseksi. Jotkut katsovat kuitenkin, että lastenlääkkeitä koskevan tutkimusohjelman edellyttämä menettely monimutkaistaa entisestään vain lasten hoitoon tarkoitettujen valmisteiden kehittämistä ja mahdollisesti pidentää kehittämiseen tarvittavaa aikaa. Vaikka EMA ja lastenlääkekomitea voivat yhä tarjota hyödyllistä opastusta ja varmistaa, että kehittämisessä otetaan huomioon kaikki asiaankuuluvat lapsiväestön alaryhmät, vaikutukset ovat huomattavasti vähäisemmät kuin aikuisten lääkkeisiin perustuvassa kehittämisessä. Yritykset ovat siksi saattaneet ainakin asetuksen voimassaolon ensimmäisinä vuosina asettaa etusijalle aikuisten lääkkeisiin liittyviä lastenlääkehankkeita sellaisten hankkeiden sijasta, jotka koskevat vain lapsille tarkoitettuja lääkkeitä, ja varmistaneet näin, että hanke saadaan päätökseen ajoissa. Vaikka tilanne voi ajan mittaan muuttua erityisesti harvinaisten lastentautien osalta, vaikuttaa siltä, että olisi ymmärrettävä paremmin harvinaislääkeasetuksen ja lastenlääkeasetuksen yhteisvaikutusta ja niiden keskinäistä vastaavuutta, jotta voidaan arvioida kyseisten säädösten tarjoamaa lisäarvoa vain lapsilla esiintyvien sairauksien hoidossa.