Al mismo tiempo, aunque estamos viviendo un periodo de cambio e innovación acelerados, muchos pacientes no se benefician de dicha innovación, ya que los medicamentos no están disponibles o no pueden hacer frente a su coste. Y, además, existe una mayor conciencia de la necesidad de garantizar que nuestro uso de los productos farmacéuticos sea sostenible.

2.Amparar a los pacientes: cubrir las necesidades médicas no satisfechas y garantizar la accesibilidad y asequibilidad de los medicamentos

2.1.Priorizar las necesidades médicas no cubiertas

La inversión en investigación y desarrollo (I+D) para medicamentos y tratamientos innovadores es fundamental para avanzar en la prevención y el tratamiento de las enfermedades. El acceso a medicamentos seguros, eficaces y de alta calidad es un elemento clave del bienestar social, incluidas las personas que pertenecen a grupos desfavorecidos y vulnerables, como las personas con discapacidad, las personas de minorías étnicas o con un historial de exclusión racial y las personas mayores. Existe un consenso cada vez mayor sobre la necesidad de reconsiderar las políticas para estimular la innovación, en concreto en áreas de necesidades no cubiertas, así como para que la innovación farmacéutica se centre más en el paciente, esté más orientada al sistema sanitario y tenga en cuenta los requisitos multidisciplinarios, como en entornos de atención a largo plazo.

Actualmente, las inversiones no necesariamente se centran en las principales necesidades no cubiertas, debido a la falta de interés comercial o a limitaciones de la ciencia. Todavía no hay tratamientos para enfermedades importantes, por ejemplo, enfermedades neurodegenerativas y cánceres infantiles. Además, hay más de 7 000 enfermedades raras conocidas, incluidos cánceres raros, de las cuales el 95 % todavía carece de opción de tratamiento . Otras carencias tienen que ver con la falta de desarrollo de medicamentos antimicrobianos, tratamientos o vacunas nuevos para amenazas emergentes para la salud (incluidas las similares a la actual pandemia, como el síndrome respiratorio agudo severo coronavirus 2 (SARS-CoV-2) o (MERS, por sus siglas en inglés), y la falta de terapias para grupos de población específicos, como mujeres embarazadas y lactantes y las personas mayores.

El desarrollo de nuevos medicamentos antimicrobianos o alternativas a los mismos es un excelente ejemplo de necesidad médica no cubierta, dada la falta de opciones terapéuticas para abordar la resistencia a los antimicrobianos (AMR, por sus siglas en inglés). La AMR reduce nuestra capacidad para tratar enfermedades infecciosas y amenaza nuestra capacidad para practicar operaciones quirúrgicas rutinarias. Como se subraya en el Plan de Acción europeo «Una sola salud» sobre la resistencia a los antimicrobianos , se trata de un problema multifactorial que reviste preocupación mundial, con graves ramificaciones sanitarias y económicas. Un desafío importante es el uso excesivo e inadecuado de los antimicrobianos en la asistencia sanitaria veterinaria y humana, que conduce al desarrollo de resistencias, lo que provoca aproximadamente la muerte de 33 000 personas en la UE/EEE cada año. Aunque deben proseguirse las medidas para reducir el uso excesivo e inadecuado, descritas en otra parte, pueden tener el efecto no deseado de reducir la inversión en nuevos antibióticos. Los modelos actuales de incentivos no ofrecen ninguna solución sostenible, por lo que se necesitas nuevos enfoques de negocio, incluidos nuevos incentivos para el desarrollo de antimicrobianos, así como nuevos sistemas de precios.

Iniciativas emblemáticas relacionadas con la resistencia a los antimicrobianos ØPoner a prueba innovadores enfoques en materia de I+D en la UE y la contratación pública de antimicrobianos y sus alternativas con el objetivo de proporcionar incentivos para aumentar la demanda de nuevos antimicrobianos (fecha objetivo 2021). ØPromover la inversión y coordinar la investigación, el desarrollo, la fabricación, el despliegue y el uso de nuevos antibióticos como parte de la nueva Autoridad Europea de Respuesta a Emergencias Sanitarias, antes del inicio de la acción preparatoria de las operaciones de la autoridad sobre la resistencia a los antimicrobianos (2021). ØValorar la introducción de medidas para restringir y optimizar el uso de medicamentos antimicrobianos en la revisión de la legislación farmacéutica básica. Explorar nuevos tipos de incentivos para antimicrobianos innovadores (2022). Otras medidas ØProponer medidas no legislativas y optimizar el uso de los instrumentos normativo existentes para combatir la resistencia a los antimicrobianos, incluida la armonización de la información del producto, redactar una guía basada en pruebas sobre los diagnósticos nuevos y existentes; promover el uso prudente de los antibióticos y la comunicación con los profesionales sanitarios y los pacientes (2021).

Nuestra respuesta a los desafíos, planteados por la persistencia de necesidades médicas insatisfechas, debe tener múltiples vertientes. Las prioridades de investigación deben estar alineadas con las necesidades de los pacientes y los sistemas sanitarios. Esta ambición puede estar secundada por la colaboración entre disciplinas científicas mediante la participación de reguladores, profesionales del mundo académico, profesionales de la salud, organizaciones de pacientes y proveedores y pagadores de asistencia sanitaria en las primeras etapas de I+D, como un primer ejemplo de asociaciones innovadoras para la investigación y la innovación en materia de salud.

Debemos romper con las estructuras cerradas y aisladas para que las distintas autoridades públicas responsables de la autorización, la evaluación de las tecnologías sanitarias, la prestación de asistencia sanitaria, los seguros médicos y la financiación trabajen juntas. Una mayor cooperación en el asesoramiento científico y la convergencia de conceptos clave, como «necesidad médica no cubierta», facilitará el diseño de ensayos clínicos, la generación de pruebas y evaluaciones, asegurando que la innovación se adapta a las necesidades de los pacientes y de los sistemas sanitarios nacionales. Los resultados de estos debates podrían también orientar la financiación a áreas específicas, como la investigación básica en nuevas áreas terapéuticas.

Para complementar los enfoques de colaboración ya existentes entre países para la adjudicación de contratos públicos, las negociaciones conjuntas sobre la fijación de precios y el reembolso, deberían considerarse nuevas formas de intercambio de la información, como la exploración de perspectivas. La propuesta de Reglamento sobre evaluación de las tecnologías sanitarias promoverá, cuando se adopte, las decisiones de inversión (basadas en datos contrastados) en tecnologías sanitarias innovadoras con un valor clínico añadido para los pacientes.

Se ha iniciado un proceso de reflexión sobre cómo adaptar mejor el sistema de incentivos proporcionado por el marco de productos farmacéuticos de la UE para estimular la innovación en áreas donde hay necesidades médicas no cubiertas (p. ej., enfermedades neurodegenerativas y raras y cánceres infantiles). Para ello, se buscará una amplia participación de las partes interesadas y aportaciones multidisciplinarias. De acuerdo con los principios de una mejor regulación, las conclusiones del estudio sobre incentivos farmacéuticos y la evaluación de la legislación en materia de medicamentos para niños y enfermedades raras determinarán cualquier revisión futura.

Iniciativas emblemáticas sobre necesidades insatisfechas ØProponer una revisión de la legislación sobre medicamentos para niños y enfermedades raras para mejorar las opciones terapéuticas y abordar las necesidades no cubiertas (p. ej., en el cáncer infantil) por medio de incentivos diseñados a la medida (2022). ØFacilitar la colaboración sobre necesidades no cubiertas y la generación de pruebas en reuniones conjuntas de los actuales comités/redes de reguladores, organismos de evaluación responsables de la evaluación de las tecnologías sanitarias (ETS) y pagadores, involucrando a los principales agentes en el desarrollo, la autorización y el acceso a medicamentos para una estrategia de ciclo de vida y una mejor disponibilidad y asequibilidad. Trabajar con el Parlamento Europeo y el Consejo en aras de la adopción del Reglamento sobre evaluación de las tecnologías sanitarias (2021). Otras medidas ØIncorporar el esquema de medicamentos prioritarios (PRIME, por sus siglas en inglés) de la EMA al marco regulatorio para brindar un mayor apoyo, a fin de acelerar el desarrollo y la autorización de productos en áreas con necesidades no cubiertas (2022). ØOfrecer asesoramiento científico paralelo sobre el diseño de estudios clínicos para medicamentos por parte de los organismos de ETS y la EMA, según lo dispuesto en el Reglamento de ETS propuesto (2021).

2.2.Garantizar el acceso de los pacientes a los medicamentos

Las terapias innovadoras y prometedoras no siempre son accesibles para el paciente, por lo que los pacientes de la UE siguen teniendo distintos niveles de acceso a los medicamentos. Las empresas no están obligadas a comercializar un medicamento en todos los países de la UE. Pueden optar por no comercializar sus medicamentos o retirarlos de uno o varios países. Esto puede deberse a distintos factores, como las políticas nacionales de fijación de precios y reembolso, el tamaño de la población, la organización de los sistemas sanitarios y los procedimientos administrativos nacionales, lo que da como resultado mercados más pequeños y menos pudientes que, en particular, deben enfrentar estos problemas. La experiencia en el área de los medicamentos para niños y enfermedades raras ilustra bien el problema: la disponibilidad de estos medicamentos ha aumentado desde la adopción de los reglamentos en la materia, pero el acceso a ellos varía notablemente entre los Estados miembros.

La falta de transparencia en los costes de investigación o el retorno de la inversión puede influir en las decisiones que afectan a la asequibilidad y, en última instancia, al acceso de los pacientes. A partir de esta experiencia y de una todavía más amplia, la Comisión revisará el sistema de incentivos. Esto puede incluir una mayor «condicionalidad» de los incentivos para apoyar un acceso más amplio para los pacientes y formas de aumentar la competencia. La Comisión también pondrá en marcha un proyecto piloto para entender mejor las causas que originan los lanzamientos de mercado diferidos, incluso con respecto al cáncer, para determinar la evaluación de la legislación farmacéutica.

Por otro lado, los medicamentos genéricos y biosimilares ofrecen tratamientos accesibles y asequibles a un gran número de pacientes. Asimismo, permiten que los sistemas sanitarios puedan ahorrar en sus costes gracias a su efecto positivo sobre la competencia de precios. La Comisión valorará políticas específicas que apoyen una mayor competencia de los medicamentos genéricos y biosimilares, basadas en el buen funcionamiento del mercado único, mecanismos adecuados de protección del mercado, la eliminación de las barreras que retrasan su entrada oportuna en el mercado y un mayor uso por parte de los sistemas sanitarios. Esto puede incluir una aclaración más exhaustiva de las disposiciones para la realización de ensayos de productos patentados para respaldar las solicitudes de autorización de comercialización de medicamentos genéricos y biosimilares (la llamada disposición «Bolar»).

Las políticas mencionadas irán acompañadas de la aplicación de las normas de competencia de la UE. El Informe de la Comisión sobre el control de la competencia en el sector farmacéutico ha demostrado que las empresas originadoras en ocasiones aplican estrategias para obstaculizar el acceso o la expansión de los medicamentos más asequibles de sus competidores genéricos y biosimilares, y que tales estrategias pueden requerir el control de la ley de competencia. La Comisión seguirá revisando detenidamente las fusiones entre empresas farmacéuticas para evitar distorsiones de la competencia.

Las nuevas tecnologías sanitarias deben demostrar su valor añadido clínico y su rentabilidad en comparación con las alternativas que ya están disponibles. La evaluación de la tecnología sanitaria es una herramienta para respaldar este análisis y determinar las decisiones nacionales de fijación de precios y reembolso. Actualmente, dicha evaluación está muy fragmentada en la UE. La propuesta de Reglamento sobre evaluación de las tecnologías sanitarias permitirá la cooperación sobre los requisitos de evidencia clínica y el diseño de ensayos clínicos. Por lo tanto, puede apoyar a los Estados miembros en la toma de decisiones oportunas y basadas en datos contrastados acerca del acceso de los pacientes a nuevos medicamentos.

Las acciones en el ámbito de la adjudicación de contratos públicos pueden fomentar la competitividad y mejorar el acceso a los mismos. Los compradores públicos deberían diseñar procedimientos de contratación inteligentes e innovadores, por ejemplo evaluando la labor de los procedimientos en los que «el ganador se lo lleva todo» y mejorando aspectos relacionados (como la condicionalidad de los precios, la entrega puntual, la «producción ecológica» y la seguridad y continuidad del suministro), incluso a través de la iniciativa «Big Buyers» (Grandes compradores), lanzada en el marco de la Estrategia para las Pymes.

Esto permitiría abordar, mediante el uso de instrumentos de compra pública, algunos objetivos políticos fundamentales. Las autoridades nacionales podrán compartir su experiencia y desarrollar enfoques comunes basados en las mejores prácticas.