Dictamen del Comité Económico y Social sobre la «Propuesta de Reglamento (CE) del Parlamento Europeo y del Consejo sobre los medicamentos huérfanos» () (1999/C 101/10)

El 23 de octubre de 1998, de conformidad con el artículo 100 A del Tratado constitutivo de la Comunidad Europea, el Consejo decidió consultar al Comité Económico y Social sobre la propuesta mencionada.

La Sección de Empleo, Asuntos Sociales y Ciudadanía, encargada de preparar los trabajos en este asunto, aprobó su dictamen el 8 de diciembre de 1998 (ponente: Sr. Colombo).

En su 360° Pleno de los días 27 y 28 de enero de 1999 (sesión del 27 de enero) el Comité Económico y Social ha aprobado por 121 votos a favor, 2 en contra y 3 abstenciones el presente Dictamen.

1. Introducción

1.1. Tras una larga fase preparatoria, la Comisión ha presentado una propuesta de Reglamento que tiene por objetivo responder a una exigencia de millones de pacientes: la de crear, a nivel comunitario, unas condiciones favorables para la investigación, el desarrollo y la comercialización de medicamentos destinados a tratar enfermedades poco frecuentes, denominados medicamentos huérfanos.

1.2. Las asociaciones de pacientes llevan solicitando esta iniciativa desde hace tiempo, con el fin de combatir la marginación inaceptable que sufren estos pacientes, a los que se niega la igualdad de trato respecto a un derecho fundamental para todos los ciudadanos: el derecho a la salud.

1.3. Por otra parte, la propuesta responde a la decisión adoptada a nivel comunitario en el ámbito de la salud pública, por la que se señalan las enfermedades poco frecuentes como uno de los campos de intervención prioritarios de la Unión Europea ().

1.4. Frente a los continuos progresos de la medicina y a sus efectos positivos sobre la calidad y duración de la vida, uno de cuyos elementos fundamentales son los medicamentos, resulta inaceptable que una parte de la población quede excluida de este proceso.

1.5. La industria farmacéutica no manifiesta un interés espontáneo por responder a las necesidades de estos pacientes, dado que la ley de la rentabilidad que fundamenta sus decisiones y sus programas responde a la lógica de la «dimensión del mercado».

1.6. De hecho, es comprensible que la escasa dimensión del mercado, formado en todos estos casos por un número reducido de pacientes, no sea atractiva para la industria, que espera que sean rentables las fuertes inversiones necesarias para llevar a cabo la investigación y el desarrollo relativos a un nuevo medicamento, cuyo coste actual es del orden de 200 MECU ().

2. Objetivos de la propuesta

2.1. La propuesta de la Comisión, basada en el artículo 100 A del Tratado CE y que adopta la forma jurídica de un reglamento, tiene pues por objetivo prioritario crear las condiciones capaces de incitar a la industria farmacéutica y a sus centros de investigación a afrontar adecuadamente el problema de las enfermedades poco frecuentes, como ya se está realizando en Estados Unidos y en Japón.

2.2. Los dos elementos principales de la propuesta son los siguientes:

- la definición de criterios armonizados y la instauración de un procedimiento comunitario para la designación de medicamentos huérfanos;

- la concesión de incentivos para fomentar la investigación, el desarrollo y la comercialización de medicamentos destinados a tratar enfermedades poco frecuentes.

2.3. Para la designación de los medicamentos huérfanos, la propuesta menciona dos criterios diferentes:

- el criterio epidemiológico, a saber, la prevalencia o incidencia de la enfermedad en una población dada. La propuesta establece que se aplicará este criterio cuando la prevalencia de una enfermedad sea inferior a 5 personas por cada 10 000 en la población comunitaria, y se demuestre que no existe ningún método satisfactorio para tratar dicha enfermedad;

- el criterio económico, a saber, la presunción de no rentabilidad del medicamento necesario para tratar una enfermedad transmisible que pueda ser mortal o que conlleve una invalidez grave y se registren en la Comunidad.

2.4. La propuesta prevé ciertas ayudas destinadas al régimen de incentivos:

- la Comunidad garantizará a los medicamentos que sean reconocidos huérfanos el acceso al conjunto del mercado comunitario mediante la concesión de una autorización centralizada, cuyo principal incentivo consiste en un periodo de exclusividad comercial de diez años en todo el territorio de la Comunidad, sin perjuicio de lo dispuesto en la cláusula de reducción (), de las medidas de protección de los intereses de los pacientes y los imperativos de salud pública ();

- se ha previsto, para estos medicamentos, que los gastos derivados del procedimiento de solicitud de autorización centralizada sean sufragados, total o parcialmente, por el presupuesto comunitario;

- se concederá una ayuda a los programas comunitarios específicos de investigación de la DG XII, como se ha realizado ya en el anterior programa «Biomedicina y salud» (Biomed 2), y como está previsto en el primer programa específico sobre «Calidad de vida y gestión de los recursos biológicos» del V Programa Marco de Investigación y Desarrollo Tecnológico (1998-2000) así como al programa de acción relativo a las enfermedades poco frecuentes de la DG V.

2.5. Por lo que respecta a la evaluación de las solicitudes de designación de medicamento huérfano, es conveniente utilizar los instrumentos instituidos en el Reglamento (CEE) n° 2309/93 () y, en particular, la Agencia Europea para la Evaluación de Medicamentos (AEEM). La AEEM, con sede en Londres, y por la que el Comité Económico y Social se ha interesado desde su creación, dispone, sin lugar a dudas, de las infraestructuras y competencias necesarias a tal fin.

2.6. La designación de medicamento huérfano incumbirá a un Comité permanente, creado a tal fin dentro de la Agencia, y formado por expertos nombrados por los Estados miembros y elegidos en función de su experiencia en materia de enfermedades poco frecuentes, además de seis miembros nombrados por la Comisión, tres representantes de las asociaciones de pacientes y tres personas recomendadas por la Agencia.

3. Observaciones generales

3.1. Introducción

3.1.1. El CES acoge favorablemente la propuesta de Reglamento la Comisión y aprueba los principios fundamentales y los objetivos establecidos en dicha propuesta. Esta valoración positiva, sin perjuicio de las observaciones formuladas a continuación, se debe a que dicho Reglamento representa un paso importante hacia la solidaridad con respecto a los pacientes excluidos de los progresos de la medicina, simplemente porque la enfermedad que padecen es poco frecuente.

3.1.2. Por lo tanto, el Comité considera oportuno que la designación de medicamento huérfano, sin perjuicio de los criterios establecidos en el artículo 3, se amplíe a indicaciones específicas de las sustancias activas que ya hayan obtenido la autorización para otras indicaciones, así como a los medicamentos destinados a tratar enfermedades que conlleven invalidez, crónicas o que puedan ser mortales y se registren en la Comunidad.

3.1.3. El Comité considera que la decisión de optar por una dimensión comunitaria () permitirá responder de forma más adecuada al problema del número limitado de enfermos afectados y a la escasa rentabilidad de las inversiones en este ámbito. Este resultado difícilmente podrá conseguirse a nivel nacional. Sin embargo, la propuesta prevé la posibilidad, para cada Estado miembro, de fomentar iniciativas de carácter nacional mediante, entre otros instrumentos, incentivos fiscales a la investigación.

3.1.3.1. A este respecto, el Comité insta a la Comisión a que prepare una recomendación con el fin de fomentar la aplicación de estos incentivos.

3.1.4. Como ya lo afirmó en su dictamen sobre la «Propuesta de Decisión del Parlamento Europeo y del Consejo por la que se aprueba un programa de acción comunitaria 1999-2003 sobre las enfermedades poco comunes dentro del marco de actuación en el ámbito de la salud pública» (), el Comité aprueba el criterio propuesto para definir las enfermedades poco frecuentes, a saber, el de una prevalencia inferior a 5 por 10 000 en la población comunitaria.

3.1.5. El Comité aprueba asimismo que tres de los miembros del Comité de medicamentos huérfanos sean representantes de las organizaciones de pacientes, habida cuenta de su papel de información y mediación entre investigadores, industria y pacientes.

3.1.6. El CES considera que los progresos derivados de un compromiso renovado de la investigación comunitaria en este sector específico de las enfermedades poco frecuentes, que también se registran en otras partes del mundo, puede contribuir de un modo decisivo a mejorar las condiciones de vida, incluso en los países en desarrollo, en los que prácticamente no se invierte en el campo de la investigación. Esta acción, a través de la cual Europa expresa plenamente su solidaridad respecto a dichos países, debe seguir siendo el enfoque preferente de Europa en el futuro.

3.1.7. Aunque, por razones de urgencia, aprueba la prioridad concedida a las personas, el Comité opina que en el futuro se deberá tratar la cuestión del fomento de la investigación, el desarrollo y la comercialización de los medicamentos veterinarios.

3.2. Incentivos

3.2.1. Deberá procederse a una evaluación detallada del contenido de la propuesta y de los incentivos que en ella se proponen, con objeto de averiguar si son adecuados y suficientes para brindar a la industria farmacéutica las condiciones necesarias al estímulo de un compromiso que responda a las legítimas expectativas de los pacientes y a la activación de la investigación fundamental en los centros académicos, llevada a cabo en sinergia con la investigación aplicada de la industria.

3.2.2. El CES considera que los incentivos propuestos, que deben apoyarse debidamente en los programas específicos de investigación, presentan ventajas para las empresas que trabajan en el ámbito de las enfermedades poco frecuentes. Asimismo, opina que esta iniciativa y las inversiones que suscitará contribuirán a la creación de nuevas empresas y de empleo altamente cualificado.

3.2.3. En consecuencia, la propuesta de la Comisión debería prever medidas de estímulo para fomentar la investigación y comercialización en los niveles adecuados, con objeto de favorecer la capacidad competitiva de la industria europea, penalizada hasta ahora por la ausencia de legislación en el ámbito de los medicamentos huérfanos.

3.2.4. El CES aprueba el contenido del artículo 6, que establece una asistencia para la elaboración de los protocolos de experimentación clínica necesarios para la obtención de la autorización, mediante la demostración de la calidad, seguridad y eficacia del medicamento. Esta asistencia será valiosísima para las PYME y permitirá poner los medicamentos necesarios a disposición de los pacientes con mayor rapidez.

3.2.5. La «cláusula de reducción» prevista en el apartado 2 del artículo 8, que, a petición de un Estado miembro, reduce el periodo de exclusividad comercial de diez a seis años, no puede considerarse como una reducción de los incentivos, sino más bien como una intervención de carácter excepcional y una garantía en los casos en que determinados medicamentos huérfanos permitan obtener beneficios excesivos durante su periodo de comercialización exclusiva.

3.2.5.1. Cabe señalar, sin embargo, que la referencia a los precios prevista en este artículo podría plantear dificultades de aplicación.

3.2.6. Hasta las excepciones previstas en el apartado 3 del artículo 8 constituyen, a juicio del Comité, medidas justificadas, teniendo en cuenta la protección del interés de los pacientes y los imperativos de salud pública, dado que este artículo debe, entre otras cosas, garantizar una disponibilidad suficiente de medicamentos para responder a las necesidades de los pacientes.

3.2.7. El Comité está de acuerdo en que la designación de medicamento huérfano no confiere automáticamente la exclusividad comercial ni un derecho preferente. La autorización del medicamento es la que da lugar a la exclusividad, premiando de esta forma la investigación más eficaz. Asimismo, el Comité considera que no debe obstaculizarse una investigación ulterior relativa a un medicamento con las mismas indicaciones terapéuticas, que sólo podrá autorizarse si se demuestra su mayor seguridad o eficacia.

3.3. Recursos

3.3.1. Debe concederse una atención prioritaria al examen de los recursos asignados a este programa. De hecho, es necesario que el carácter ambicioso de la propuesta se vea respaldado por una asignación de recursos suficiente. Sin embargo, cabe afirmar, tras un primer examen, que los recursos son inadecuados y, en cualquier caso, insuficientes para poner en marcha debidamente el mecanismo previsto.

3.3.2. El CES respalda plenamente la posibilidad de acceder al procedimiento centralizado y, con objeto de fomentar el interés de las empresas por la investigación y el desarrollo de los medicamentos huérfanos, considera que los costes derivados de todo el procedimiento que debe seguirse en la AEEM deberían ser lo más bajos posible para las empresas, y que debería contemplarse la hipótesis de una cobertura total de los costes a cargo del presupuesto comunitario.

3.3.3. Teniendo en cuenta que, tal como se desprende de las experiencias llevadas a cabo desde hace tiempo, la mayor parte de las solicitudes procede de las PYME, sería conveniente que la Comisión elaborase disposiciones específicas que permitan a cada PYME o a las agrupaciones de PYME utilizar, entre otros fondos, los asignados en el marco del «V Programa Marco de Investigación y Desarrollo Tecnológico».

3.4. Coherencia con las demás políticas comunitarias

3.4.1. El Comité celebra que el Reglamento objeto de examen presente un programa de acción global de lucha contra las enfermedades poco frecuentes, que implica la participación de varias DG (III-V-XII) y la coordinación de sus actividades. Asimismo, expresa el deseo de que esta coordinación sea lo más amplia y eficaz posible, para que el «valor añadido» comunitario sea también el mayor posible.

3.4.2. El CES tiene la intención de ejercer presiones ante la Comisión para que esta medida, como ya lo ha manifestado reiteradamente en sus dictámenes, represente una primera etapa en la vía hacia la supresión de los obstáculos que aún impiden la libre circulación de medicamentos en la UE.

3.4.3. A tal fin, es necesario, en primer lugar, comprometerse a adoptar rápidamente la Directiva sobre «Buenas prácticas clínicas» () en la realización de ensayos clínicos de medicamentos de uso humano, y hacer efectiva su aplicación en todos los Estados miembros, con objeto de asegurar una rigurosa protección de las personas sometidas a ensayos de medicamentos huérfanos y de garantizar la calidad, seguridad y eficacia de dichos medicamentos.

3.4.4. De acuerdo con el contenido de los puntos 2.7 y 3.4.2 del dictamen del CES sobre «Buenas prácticas clínicas», se solicita la instauración de un procedimiento específico para acelerar el principio de los ensayos clínicos relativos a medicamentos huérfanos y la culminación de los protocolos, de manera que los pacientes puedan disponer cuanto antes de dichos medicamentos.

4. Observaciones específicas

4.1. Artículo 3, apartado 1

Añádase el texto siguiente al final de la frase: «Esto se aplicará asimismo a las nuevas indicaciones de sustancias conocidas.»

4.2. Artículo 3, apartado 2

La formulación «una enfermedad transmisible que pueda ser mortal o que conlleve una invalidez grave» podría resultar excesivamente restrictiva o equívoca, por lo que se propone la siguiente formulación: «enfermedades que conlleven invalidez, crónicas o que puedan ser mortales».

4.3. Artículo 8, apartado 3, letra c)

Plantea un problema de terminología, debido a la dificultad de interpretar correctamente las palabras «clínicamente superior».

4.4. Artículo 8, apartado 5

La definición de «medicamento similar» parece demasiado restrictiva y, en cualquier caso, inadecuada, para definir correcta y completamente dicho concepto.

4.5. Para evitar que una formulación equívoca o difícilmente demostrable haga decaer el interés de las empresas interesadas, el CES aconseja suprimir dichos términos del dispositivo legislativo y formular ulteriormente directrices más detalladas.

Bruselas, el 27 de enero de 1999.

La Presidenta

del Comité Económico y Social

Beatrice RANGONI MACHIAVELLI

() DO C 276 de 4.9.1998, p. 7.

() DO C 388 de 31.12.1994; DO C 203 de 3.7.1997; Dictamen del CES: DO C 19 de 21.1.1998.

() COM(93) 718 final.

() El apartado 2 del artículo 8 prevé la reducción de dicho periodo a seis años si un medicamento deja de satisfacer los criterios de designación o si el precio aplicado a dicho medicamento permite obtener beneficios excesivos.

() El apartado 3 del artículo 5 establece la posibilidad de conceder, en ciertos casos, una autorización de comercialización a un medicamento similar para la misma indicación terapéutica.

() DO L 214 de 24.8.1993 - Dictamen del CES: DO C 269 de 14.10.1991.

() Acciones comunitarias relativas a esta propuesta: 1) COM(93) 559 final - DO C 388 de 31.12.1994; 2) COM (93) 718 final; 3) DO C 350 de 30.12.1995; 4) DO C 230 de 26.8.1993; DO C 34 de 2.2.1994; 5) DO C 203 de 3.7.1997 - Dictamen del CES: DO C 19 de 21.1.1998; 6) DO C 306 de 8.10.1997 - Dictamen del CES: DO C 95 de 30.3.1998); 7) COM(98) 305 final); 8) DO L 213 de 30.7.1998.

() Propuesta: DO C 203 de 3.7.1993 - Dictamen del CES: DO C 19 de 21.1.1998.

() Propuesta: DO C 306 de 8.10.1998 - Dictamen del CES: DO C 95 de 30.3.1998.