ES Diario Oficial de la Unión Europea C 267/1

Dictamen del Comité Económico y Social Europeo sobre la «Propuesta de Reglamento del Parlamento Europeo y del Consejo sobre medicamentos pediátricos y por el que se modifican el Reglamento (CEE) no 1768/92 del Consejo y la Directiva 2001/83/CE y el Reglamento (CE) no 726/2004»

COM(2004) 599 final — 2004/0217 (COD)

(2005/C 267/01)

El 12 de noviembre de 2004, de conformidad con el artículo 251 del Tratado constitutivo de la Comunidad Europea, el Consejo decidió consultar al Comité Económico y Social Europeo sobre la propuesta mencionada.

La Sección Especializada de Mercado Único, Producción y Consumo, encargada de preparar los trabajos en este asunto, aprobó su dictamen el 20 de abril de 2005 (ponente: Sr. BRAGHIN).

En su 417o Pleno de los días 11 y 12 de mayo de 2005 (sesión del 11 de mayo de 2005), el Comité Económico y Social Europeo ha aprobado por unanimidad el presente Dictamen.

1. Síntesis de las observaciones del Comité

1.1 El CESE considera prioritaria la protección de la población infantil como grupo vulnerable por sus propias características fisiológicas, psicológicas y de desarrollo. Por consiguiente, considera que la decisión de encargar o llevar a cabo estudios pediátricos debe basarse en necesidades claramente identificadas y motivadas de investigación y que se ha de garantizar el respeto de las condiciones éticas en los propios ensayos clínicos.

1.2 El CESE reconoce la conveniencia de crear en el seno de la EMEA un Comité Pediátrico, por considerarlo un instrumento idóneo para garantizar una investigación de calidad basada en principios científicos y éticos. Sugiere que ese comité cuente con amplias competencias específicas en el ámbito de la pediatría, tanto en materia de desarrollo como de uso de medicamentos pediátricos, y que se aumente el número de expertos nombrados por la Comisión

1.3 El CESE considera oportuno que se amplíen las responsabilidades de dicho Comité Pediátrico. Sugiere, en particular, que se le confiera un papel reforzado en el ámbito de la red europea de investigadores y centros de estudios pediátricos y que se le encomiende la dirección científica del programa de estudios pediátricos denominado MICE (Medicines Investigation for the Children in Europe) que la Comisión tiene intención de proponer, lo que constituye una iniciativa acertada.

1.4 El CESE está de acuerdo con los procedimientos de autorización propuestos y, en particular, respalda el nuevo procedimiento ACUP ( es decir, la autorización de comercialización para uso pediátrico ) previsto para los medicamentos ya comercializados. Propone, además, el recurso a un procedimiento centralizado abreviado cuando los datos de seguridad obtenidos, en particular a través del informe periódico de seguridad, lo justifiquen. Propone también que se especifique que cuando, en una categoría de población pediátrica específica, se den las condiciones para recurrir al procedimiento previsto para los medicamentos huérfanos, el titular de una autorización pueda optar por uno u otro de los dos procedimientos.

1.5 Teniendo en cuenta el tiempo y los recursos necesarios para los estudios pediátricos, así como las delicadas cuestiones de ética y de consentimiento de los pacientes infantiles que conllevan, el CESE reconoce la conveniencia de un sistema de gratificaciones e incentivos como el indicado en la propuesta, pero sugiere reforzarlos en algunos casos específicos.

1.6 El CESE está de acuerdo con el objetivo de ofrecer una mayor y más amplia información a los médicos y operadores sanitarios sobre los medicamentos y sobre la experimentación pediátrica, incluida la utilización de la base de datos comunitaria EudraCT (1). Sugiere, además, una estrategia de comunicación más amplia que permita una utilización segura y eficaz de los medicamentos en el mundo infantil.

1.7 El CESE considera necesario un análisis articulado de la situación epidemiológica infantil, de los planteamientos terapéuticos y de las actuales carencias en la disponibilidad de medicamentos pediátricos, así como del fenómeno de la prescripción de medicamentos para uso en pediatría al margen de las indicaciones autorizadas.

1.8 El CESE recomienda, pues, que la Comisión participe activamente en la creación de una red de autoridades responsables y centros especializados de investigación, para ahondar en el conocimiento de los mecanismos que conforman la demanda de medicamentos y de las mejores prácticas terapéuticas.

1.9 Por último, el CESE desea que se potencie la colaboración con la OMS y el diálogo con las autoridades internacionales competentes para acelerar la homologación de medicamentos pediátricos evitando así duplicaciones y repeticiones inútiles de estudios clínicos.

2. Introducción

2.1 La población infantil constituye un grupo vulnerable que se diferencia de los adultos por sus peculiares características fisiológicas, psicológicas y de desarrollo, lo cual confiere una especial importancia a la investigación sobre medicamentos que tenga en cuenta la edad y la fase de desarrollo. Contrariamente a lo que ocurre con los adultos, más del 50 % de los medicamentos administrados a los niños en Europa no ha sido sometido a pruebas ni autorizado específicamente para ellos, razones por las que la salud y la calidad de vida de los niños europeos pueden verse comprometidas.

2.2 Si bien está plenamente justificada la preocupación por la realización de estudios con niños, hay que equilibrarla con la cuestión ética que se plantea al administrar medicamentos a un grupo de población en el que no se han sometido a prueba, por lo que se desconocen sus efectos, positivos o negativos. Por otra parte, en la Directiva comunitaria sobre ensayos clínicos (2) se establecen requisitos específicos para proteger a los niños que intervengan en estudios clínicos en la UE.

2.3 Los objetivos de la propuesta de Reglamento son los siguientes: — intensificar el desarrollo de los medicamentos de uso pediátrico, — garantizar que los medicamentos utilizados en pediatría sean objeto de una investigación de gran calidad, — velar por que estos medicamentos estén debidamente autorizados para su administración a niños, — mejorar la información disponible sobre la utilización de los medicamentos en pediatría, — alcanzar estos objetivos sin someter a los niños a estudios clínicos innecesarios y cumpliendo plenamente la Directiva comunitaria sobre ensayos clínicos.

2.4 Con el fin de lograr estos objetivos, la propuesta contiene una serie de medidas, de las cuales las más significativas son:

2.4.1 La creación en el seno de la Agencia Europea de Medicamentos (EMEA) de un Comité Pediátrico. La responsabilidad fundamental del Comité Pediátrico será evaluar y homologar los planes de investigación en pediatría y las solicitudes de dispensas y aplazamientos. Además, podrá evaluar la conformidad de los expedientes con los planes de investigación pediátrica aprobados y con las prescripciones comunitarias existentes, confeccionará un inventario de las necesidades terapéuticas en pediatría y aumentará la información disponible sobre el uso inocuo y eficaz de medicamentos pediátricos, lo cual contribuirá a evitar la duplicación de estudios y la realización de estudios innecesarios.

2.4.2 El plan de investigación pediátrica, documento en el que se basarán los estudios con niños, deberá ser homologado por el Comité Pediátrico. Al evaluar estos planes, el Comité Pediátrico habrá de tener en cuenta dos principios fundamentales: que sólo se realicen los estudios si cabe esperar de ellos beneficios terapéuticos para los niños (al tiempo que se evita la duplicación de estudios) y que la necesidad de los estudios pediátricos no retrase la autorización de medicamentos destinados a otros grupos de población.

2.4.3 Una medida fundamental es la nueva exigencia de que los resultados de todos los estudios realizados de conformidad con un plan de investigación pediátrica predefinido y completado se presenten en el momento de la solicitud de autorización para nuevas sustancia activas, así como para nuevas indicaciones, formas farmacéuticas o vías de administración de un medicamento ya autorizado, salvo que el Comité Pediátrico haya concedido una dispensa o un aplazamiento al respecto.

2.4.4 Con el fin de crear un instrumento que ofrezca incentivos para medicamentos sin protección de patentes, se propone un nuevo tipo de autorización, la ACUP. Ésta utilizará los procedimientos existentes de autorización de comercialización, pero será específica de los medicamentos desarrollados con fines exclusivamente pediátricos.

2.4.5 Para aumentar la disponibilidad de medicamentos pediátricos en la Comunidad, dado que los requisitos de la propuesta se vinculan con gratificaciones comunitarias, y para evitar la distorsión de la libre circulación en la Comunidad, se propone que una solicitud de autorización de comercialización que contenga, como mínimo, una indicación pediátrica y que se base en los resultados de un plan de investigación pediátrica predefinido, sea admisible al procedimiento comunitario centralizado.

2.4.6 Para los medicamentos nuevos y para los protegidos por una patente o por un certificado complementario de protección, si se cumplen todas las medidas que figuran en el plan aprobado de investigación pediátrica, si el medicamento está autorizado en todos los Estados miembros y si el prospecto contiene la información pertinente sobre los resultados de los estudios, se concederá una prórroga de seis meses del certificado complementario de protección.

2.4.7 Se proponen algunos incentivos similares para los medicamentos huérfanos que, si satisfacen las condiciones relativas a la utilización en pediatría, podrán beneficiarse de una exclusividad comercial de dos años más que vendrán a añadirse al período de diez años previsto normalmente.

2.4.8 Los medicamentos ya comercializados se beneficiarán de la protección de los datos asociada a una nueva autorización de comercialización, la ACUP.

2.5 En la Directiva comunitaria sobre ensayos clínicos se crea una base de datos comunitaria de estudios clínicos (EudraCT). Se propone tomar esta base de datos como punto de partida para las fuentes informativas sobre todos los estudios pediátricos, en curso o finalizados, realizados tanto en la Comunidad como en terceros países.

2.6 La Comisión pretende estudiar la posibilidad de crear un programa de estudio pediátrico, denominado «Investigación sobre medicamentos para los niños de Europa» («Medicines Investigation for the Children of Europe»- MICE), teniendo en cuenta los actuales programas comunitarios.

2.7 Se propone también crear una red comunitaria que conectaría las redes nacionales con los centros de ensayos clínicos al objeto de adquirir las competencias necesarias a nivel europeo, facilitar la realización de estudios, aumentar la cooperación y evitar la duplicación de estudios.

2.8 La propuesta se basa en el artículo 95 del Tratado CE. El artículo 95, que establece el procedimiento de codecisión previsto en el artículo 251, constituye el fundamento jurídico para alcanzar los objetivos establecidos en el artículo 14 del Tratado, que contempla, en su apartado 2, la libre circulación de mercancías, en este caso los medicamentos de uso humano.

3. Observaciones generales

3.1 Protección de la salud y ensayos clínicos en población infantil

3.1.1 El CESE considera que la protección de la población infantil, como grupo vulnerable por sus características específicas fisiológicas, psicológicas y de desarrollo, es prioritaria. Con el fin de alcanzar este objetivo central en el contexto de los medicamentos pediátricos, han de cumplirse algunas condiciones: — los estudios clínicos pediátricos deben realizarse únicamente si son necesarios y evitando duplicaciones inútiles; — los ensayos clínicos deben controlarse y supervisarse de manera apropiada y llevarse a cabo respetando el imperativo ético de máxima protección del paciente pediátrico; — mediante procesos adecuados de información y comunicación se debe garantizar un conocimiento más profundo de los enfoques terapéuticos más idóneos para este grupo de población; — a través de mecanismos de farmacovigilancia activa se debe garantizar la actualización constante y con base científica de las prácticas terapéuticas en pediatría.

3.1.2 El CESE considera, por lo tanto, que la decisión de pedir o proceder a estudios pediátricos debe basarse en necesidades de investigación claramente definidas y justificadas; por esta razón, se debe comprobar que: — la información actualmente disponible sobre el producto farmacéutico resulte inadecuada para garantizar una utilización segura y eficaz en la población infantil (3), — el nivel potencial de utilización (actual o previsible) en la población infantil sea significativo (4), — el medicamento aporte probablemente algún beneficio, — los conocimientos científicos y médicos complementarios adquiridos con la utilización de un medicamento ya comercializado hagan pensar que su utilización en pediatría puede aportar un beneficio significativo.

3.1.3 Basándose en estas consideraciones, el CESE considera oportuno que también en el texto de los artículos del Reglamento (y no sólo en el de los considerandos) se haga referencia a las normas éticas y a las prescripciones específicas de protección de los menores contenidas en la Directiva sobre los ensayos clínicos y la aplicación de buenas prácticas clínicas (5). Sería oportuno que los criterios generales a los cuales deberá atenerse el Comité Pediátrico para la aprobación del plan de investigación pediátrica (PIP) tuvieran en cuenta las recomendaciones de la International Conference on Harmonisation en la materia (6), y que fueran conformes a la Directiva 2001/20/CE sobre ensayos clínicos para garantizar el cumplimiento de las condiciones éticas de los propios ensayos clínicos.

3.1.4 El CESE pide, pues, que la propuesta se centre realmente en el paciente pediátrico y sus necesidades de salud, y que se aborde desde este punto de vista la problemática del enfoque médico y, por consiguiente, de las informaciones sobre práctica clínica y terapéutica de que debe disponer el personal médico y, en las actividades que les competan, los profesionales de la salud para atender a cada paciente específico que necesite sus cuidados.

3.2 Falta de informaciones propedéuticas en la utilización de medicamentos

3.2.1 El CESE considera insuficiente el análisis de la situación actual, de sus causas y riesgos, que se aborda brevemente en el análisis de impacto EIA (Extended Impact Assessment) y ni siquiera se menciona en la exposición de motivos de la propuesta de Reglamento.

3.2.1.1 Habría sido oportuno realizar un análisis de la situación epidemiológica infantil y de las carencias observadas en los instrumentos terapéuticos actuales y, de esta manera, establecer orientaciones de investigación adecuadas indicando las prioridades que deban ser objeto de ayudas a través de la financiación comunitaria (en el marco del debate en curso sobre el VII Programa marco de investigación). Este análisis habría permitido, además, evaluar el trabajo desarrollado por el Grupo de expertos pediátricos del CHMP, que ha elaborado una lista de 65 sustancias activas sin patente consideradas prioritarias para la I+D en pediatría, así como favorecer y acelerar los trabajos en curso para la puesta en práctica del ya citado programa de estudios pediátricos MICE.

3.2.1.2 Mientras que para las patologías más frecuentes en la población infantil existe un mercado de dimensiones suficientes, lo que incita a la industria farmacéutica a interesarse por el desarrollo de nuevas indicaciones pediátricas o nuevas fórmulas más adaptadas a la población infantil habida cuenta de la probable rentabilidad de la inversión, para las patologías más raras o para subgrupos de edad específicos, el coste de su desarrollo con relación a la rentabilidad de la inversión es excesivo. Por lo tanto, la industria (en particular las PYME de la industria farmacéutica europea) no está en condiciones de afrontarlas sin el apoyo de incentivos apropiados o financiaciones en favor de la investigación. Especialmente para las patologías más raras en subgrupos de edad específicos conviene identificar nuevos instrumentos que puedan compensar las considerables inversiones en recursos humanos, tiempo y medios financieros necesarios para el desarrollo pediátrico.

3.2.2 Habría sido igualmente oportuno proceder a un análisis más profundo del fenómeno de la prescripción de medicamentos para uso pediátrico al margen de las indicaciones autorizadas (las llamadas prescripciones off-label), procurando definir, por una parte, las dimensiones reales de este fenómeno y, por otra, las consecuencias en términos de daños concretos causados por un uso indebido de los medicamentos. Un conocimiento más profundo de esta realidad habría podido favorecer un análisis más serio de los medios para remediarla y de los incentivos que deben utilizarse.

3.2.2.1 El CESE es consciente de que la información sobre este punto es heterogénea y que ha sido recabada en los Estados miembros de manera incompleta y sin uniformidad por organismos diferentes y según modalidades muy diversas, de manera que su comparabilidad y la posibilidad de extrapolar generalizaciones con base científica deja lugar a dudas. Un estudio sobre las prescripciones y la utilización de los medicamentos, a pesar de los límites señalados, brindaría una visión global -aunque fuera poco precisa- de las divergencias observadas en cuanto a la dimensión y a la dinámica de las clases terapéuticas y de las sustancias activas utilizadas, a veces, sin una justificación terapéutica científica.

3.2.2.2 Cabe también deplorar lagunas en el análisis de las diferencias en materia de práctica médica en los distintos Estados miembros, que son ciertamente significativas si se observan los datos relativos a las clases de medicamentos prescritos para las distintas patologías. El CESE considera no sólo que este análisis ya no puede aplazarse más, sino que es también particularmente útil para garantizar ese bien de primera importancia que es la salud del ciudadano. Habida cuenta de que los procesos de formación de los profesionales, las modalidades de asistencia sanitaria, los tratamientos y la administración de medicamentos son competencia de los Estados miembros, el CESE desea que también se aplique cuanto antes el «método abierto de coordinación» a la utilización de los medicamentos. Desea, asimismo, que, por el bien de la salud del ciudadano, se pueda lograr en plazos razonables, con la contribución activa de las asociaciones médicas y de las asociaciones de pacientes, un conjunto articulado y uniforme de directrices sobre las mejores prácticas médicas en los distintos ámbitos terapéuticos y en las distintos franjas de población de los pacientes, incluida la población infantil.

3.2.3 Se debería haber realizado paralelamente un análisis de los resultados del control y de la farmacovigilancia, ámbito en el cual la legislación europea se encuentra sin duda a la vanguardia: la red de farmacovigilancia ya debería haber puesto en evidencia la existencia o no de usos indebidos e, indirectamente, de lagunas terapéuticas, de manera que las autoridades comunitarias, en colaboración con las autoridades nacionales responsables, habrían podido elaborar una política de información adecuada.

3.2.4 Ante el fenómeno bastante difundido de la prescripción off-label, cabe preguntarse si es suficiente o no un enfoque orientado hacia el procedimiento de autorización (como es el caso de la propuesta en estudio). El Comité considera que habría sido deseable proponer paralelamente acciones destinadas a crear una cultura correcta en torno al uso del medicamento pediátrico tanto por parte del médico como de los profesionales de la salud en general, y también por parte de los padres, cuyo deseo -comprensible- de eliminar los síntomas y el sufrimiento de sus hijos enfermos les incita a menudo a ejercer presión a los médicos para que expidan sin demora una prescripción que no siempre se adapta a las necesidades reales del joven paciente.

3.2.5 Otro aspecto que no se tiene en cuenta es la importancia del farmacéutico en relación con la decisión de compra y los consejos que puede dispensar para un uso apropiado del medicamento: una política activa de formación, por una parte, y de farmacovigilancia, por otra, obtendrían sin duda un apoyo útil de esta categoría de profesionales de la salud.

3.2.6 Sería oportuno ahondar en el análisis de los datos disponibles relativos a la seguridad de utilización y, en particular, a la farmacovigilancia, al objeto de examinar si los diversos enfoques de la prescripción en los distintos Estados miembros de la UE y la diversidad de clasificación de los medicamentos tienen consecuencias diferenciadas en términos de uso indebido y de reacciones adversas.

3.2.7 El CESE es consciente de que estos aspectos se alejan del objetivo inicial de la propuesta que se examina, pero recomienda que la Comisión participe activamente en la creación de una red de autoridades responsables y centros especializados en investigación para conocer mejor los mecanismos que configuran la demanda de medicamentos, su uso racional, las mejores prácticas terapéuticas y otros aspectos similares, favoreciendo así la armonización del mercado interior en materia de medicamentos.

3.3 El Comité Pediátrico y los ensayos clínicos

3.3.1 El CESE está de acuerdo en que es conveniente crear en la EMEA un Comité Pediátrico. Las tareas previstas para este Comité son muy diversas: evaluación de los contenidos y de las modalidades de todos los planes de investigación pediátrica, evaluación preventiva de los potenciales beneficios terapéuticos para los niños, asistencia científica para la elaboración de estos planes, examen del respeto de las buenas prácticas clínicas en la realización de los estudios, elaboración del inventario terapéutico, apoyo y asesoramiento que debe ofrecerse para la creación de una red europea de investigadores y centros que tengan competencias específicas en materia de realización de estudios sobre la población infantil. Por último, a estas tareas cabe añadir la responsabilidad de evitar duplicaciones de los estudios.

3.3.2 Habida cuenta de este amplio abanico de responsabilidades, el CESE considera que no son del todo adecuadas las competencias señaladas en el artículo 4.1, en particular las que se refieren a la metodología de desarrollo preclínico y clínico (como los expertos en farmacología y toxicología, farmacocinética, biometría y bioestadística), los especialistas (incluidos los neonatólogos) de los ámbitos pediátricos relativos a los principales grupos terapéuticos y los expertos en farmacoepidemiología. Sugiere también que se amplíe el número de expertos nombrados por la Comisión, y que entre ellos figuren representantes de organismos de atención médica infantil

3.3.3 El CESE toma nota de la definición de población infantil («sector de la población comprendido entre el nacimiento y la edad de 18 años») que figura en el artículo 2, a sabiendas de que ni siquiera en el marco de la CHI se ha conseguido establecer una definición unívoca al respecto. Por otra parte, desea que el Comité Pediátrico, a la hora de decidir los estudios específicos que deben realizarse para cada subgrupo de la población, evite someter a ensayos innecesarios a una población que no sea de riesgo por su constitución y edad.

3.3.4 El CESE aprueba el principio según el cual los planes de investigación pediátrica deben presentarse durante la fase de desarrollo de un nuevo medicamento, y considera muy positiva la posibilidad de un diálogo continuo entre el solicitante y el Comité Pediátrico. Expresa, sin embargo, su perplejidad por la exigencia de presentar estos planes «a menos que se justifique de otro modo, a más tardar al finalizar los estudios farmacocinéticos humanos con adultos» (artículo 17.1). En efecto, en esa fase todavía no se han completado los estudios referentes a la seguridad de la molécula en la población de los pacientes adultos y, por lo tanto, aún no está bien establecido el perfil del medicamento en materia de seguridad. Por consiguiente, no puede formularse en ese momento un plan de investigación pediátrica completo y bien articulado (en particular para los distintos subgrupos de la población infantil) y puede suceder que se inicien estudios innecesarios o que haya que repetir con dosificaciones diferentes de las inicialmente previstas.

3.3.5 Por otra parte, el CESE teme que esta exigencia pueda originar retrasos en el desarrollo de nuevos medicamentos destinados a la población adulta, mientras que en una fase más avanzada del desarrollo se podría identificar mejor las poblaciones de riesgo, incluida la población infantil, así como centrar los esfuerzos de investigación en la información importante que falta y proponer planes de farmacovigilancia activa más específicos.

3.3.6 El Comité señala también su perplejidad ante la propuesta de que «los estudios completados antes de la adopción de la presente propuesta no sean admisibles para recibir las recompensas e incentivos comunitarios previstos. Sí se tendrán en cuenta, en cambio, en cuanto a los requisitos que contiene la propuesta, y las empresas tendrán obligación de presentarlos a las autoridades competentes una vez se haya adoptado la legislación propuesta» (7). En efecto, esta afirmación puede retrasar o limitar los estudios en curso u otros que hayan sido programados por las empresas, en espera de que el Reglamento examinado se configure de forma definitiva y sea operativo en toda la UE.

3.4 Los mecanismos de incentivación

3.4.1 El CESE considera también que conviene encontrar formas de incentivación adaptadas de manera que los estudios clínicos pediátricos se lleven a cabo con arreglo a las mejores prácticas y en cumplimiento de las normas éticas, y que el conjunto de los instrumentos terapéuticos de los pediatras, institutos clínicos y servicios hospitalarios pediátricos se vea dotado cuanto antes de medicamentos seguros, eficaces y de calidad, concebidos y estudiados para una población infantil, en consonancia con las indicaciones contenidas en la Resolución del Consejo de 14 de diciembre de 2000 y teniendo también en cuenta la experiencia adquirida en los Estados Unidos (8) gracias a la legislación específica que se introdujo en dicho país.

3.4.2 El compromiso en términos de tiempo y recursos necesarios para este tipo de estudios, así como las delicadas cuestiones de ética y consentimiento de los pacientes infantiles con ellos relacionadas, explican por qué las fuerzas del mercado no han podido por sí solas garantizar el desarrollo de medicamentos «pediátricos» propiamente dichos. Consciente de esta situación, el CESE considera que los incentivos y las gratificaciones previstos para las distintas situaciones no siempre son adecuados.

3.4.2.1 En particular, la prórroga de seis meses del certificado complementario de protección no parece constituir un beneficio suficiente para compensar el aumento de los costes (y el riesgo de retrasos en la terminación del expediente y en la autorización) que los estudios pediátricos pueden representar para un nuevo producto. Es también cierto que se prevén -acertadamente- algunas posibilidades de dispensa y aplazamiento, pero, al hacerse obligatoria la investigación pediátrica, el compromiso correspondiente resulta especialmente costoso y duradero.

3.4.2.2 El CESE observa con preocupación el proceso actual que centra los esfuerzos de investigación y desarrollo en sustancias activas con gran potencial de mercado, que absorben inversiones cada vez mayores en investigación y desarrollo, al tiempo que pasan a un segundo plano sustancias potencialmente destinadas a segmentos más limitados o a nichos de mercado. Si para los nuevos medicamentos pediátricos se estableciera un mecanismo similar, no se podría alcanzar el objetivo de contar en un período de tiempo razonable con un arsenal terapéutico pediátrico realmente innovador de dimensiones suficientemente amplias. El CESE desea que se vigile atentamente este riesgo y se analice expresamente en el ámbito del informe general previsto sobre las experiencias adquiridas en la aplicación del Reglamento.

3.4.3 El nuevo procedimiento contemplado en el Capítulo 2 (ACUP) del Título III para los medicamentos ya comercializados y no protegidos por una patente o por un certificado complementario de protección representa una importante y valiosa innovación en los procedimientos disponibles para la autorización de comercialización con fines pediátricos: la posibilidad de seguir el procedimiento centralizado aunque la autorización inicial de un medicamento para adultos se haya obtenido por medio del procedimiento nacional constituye una valiosa novedad.

3.4.4 También son dignas de mención las nuevas posibilidades de apertura en materia de flexibilidad de los procedimientos, en particular las que permiten hacer referencia a datos existentes contenidos en el expediente del medicamento ya autorizado (artículo 31.4) y utilizar una marca ya conocida añadiendo simplemente como exponente el logotipo «P» (artículo 31.5). En este caso, el CESE sugiere que la forma farmacéutica y la posología se indiquen claramente también en el embalaje, dado que probablemente tendrán que modificarse para su uso pediátrico.

3.4.5 El CESE señala además que, paralelamente a esta flexibilidad, se observan algunos elementos de rigidez que pueden frenar la investigación pediátrica, como la obligación de disponer de una autorización en todos los Estados miembros para beneficiarse de la prórroga de seis meses prevista para el certificado complementario de protección (CCP). El Comité considera que esta disposición es excesiva, sobre todo en una Unión ampliada, y que en la práctica únicamente podrán utilizarla las grandes empresas multinacionales para productos farmacéuticos de éxito comercial asegurado.

3.4.6 La afirmación según la cual todos los datos relativos al desarrollo deben hacerse públicos suscita una cierta perplejidad, dado que de hecho modifica la normativa vigente sobre la información y los datos de los expedientes para la autorización de comercialización. También este enfoque parece constituir un freno al lanzamiento de investigaciones sobre formas farmacéuticas y dosificaciones idóneas para la utilización en pediatría de medicamentos ya comercializados y de uso consolidado.

3.5 Informaciones sobre el uso de medicamentos en pediatría

3.5.1 Uno de los objetivos de la propuesta es aumentar la información disponible sobre la utilización de los medicamentos en pediatría. El CESE está de acuerdo con la afirmación de que una mayor disponibilidad de la información puede favorecer el uso seguro y eficaz de medicamentos en el mundo infantil y, de esta manera, contribuir a la mejora de la salud pública. Y también está de acuerdo en que la disponibilidad de esta información puede contribuir a evitar duplicaciones y la realización de estudios innecesarios con niños.

3.5.2 Por consiguiente, el CESE aprueba la propuesta de utilizar la base de datos comunitaria de estudios clínicos (EudraCT), creada por la Directiva sobre ensayos clínicos, como punto de partida para las fuentes de información sobre todos los estudios pediátricos en curso o ya acabados en la Comunidad y en terceros países.

3.5.2.1 Por otra parte, las modalidades de utilización de este banco de datos no están suficientemente precisadas: quién tendrá derecho de acceso, qué informaciones se harán públicas y cuáles seguirán siendo confidenciales en aras de la protección de la vida privada de los individuos y de la información industrial sensible o sometida a obligaciones de confidencialidad.

3.5.2.2 Del mismo modo, la línea divisoria entre la información disponible en la ficha técnica (destinada a los profesionales de la salud) y la destinada al público en general a través de los prospectos no está claramente establecida. En este segmento del mercado pediátrico, es especialmente importante que los prospectos sean comprensibles y transparentes al objeto de evitar comportamientos potencialmente nocivos para el paciente pediátrico.

3.5.3 El Título VI «Comunicación y coordinación» prevé una serie de acciones y compromisos (como la recogida por parte de los Estados miembros de los datos disponibles sobre el uso actual de medicamentos con indicaciones pediátricas y su comunicación antes de transcurridos dos años de la entrada en vigor del Reglamento — artículo 41), pero no aborda el tema más importante de los conocimientos sobre el correcto uso de los medicamentos con la población infantil y de las políticas que deben adoptarse en relación con los profesionales de la salud y la población en general.

4. Observaciones finales

4.1 El CESE reitera su acuerdo de principio con la propuesta de Reglamento objeto de examen, pero se pregunta si el fundamento jurídico en el que se basa –el artículo 95 del Tratado CE–, cuyo objeto es la consecución de los objetivos enunciados en el apartado 2 del artículo 14 (libre circulación de mercancías), constituye en verdad el fundamento más adecuado en un ámbito de aplicación que presenta aspectos importantes para la salud pública. Aunque sea cierto que todas las disposiciones legales adoptadas en el sector farmacéutico están basadas en este artículo, es preciso considerar que el objetivo de fondo del texto examinado es la salud y la protección de la población infantil.

4.2 El CESE desea que la Comisión presente sin demora una nueva propuesta centrada en la demanda de medicamentos, y también en la oferta, al objeto de construir un instrumento operativo eficaz que permita y favorezca la recogida y difusión de información sobre la disponibilidad y la utilización de los medicamentos, la constitución de bases de datos sobre los aspectos epidemiológicos y las costumbres en materia de prescripciones, así como la definición de directrices con una amplia participación de los profesionales de la salud y las asociaciones de pacientes, favoreciendo al mismo tiempo la aplicación, también en este sector, del «método abierto de coordinación».

4.3 El proceso de comunicación y coordinación, tal como se presenta en el Título VI, parece más bien restrictivo. El CESE desea que se estudie y se ponga en práctica una estrategia de comunicación más amplia, que conduzca a una utilización más racional de los medicamentos en pediatría, y que se ofrezcan a los médicos y a los profesionales de la salud todos los instrumentos de conocimiento necesarios para ello. Según esta lógica, será necesario reconsiderar en particular si es necesario, y con qué modalidades, facilitar también a los experimentadores y médicos los datos relativos a los estudios clínicos contenidos en la base europea de datos de estudios clínicos (European Clinical Trials Database — base de datos EUDRACT).

4.4 El CESE valora positivamente la propuesta de instaurar un programa de estudios pediátricos denominado MICE (Medicine Investigation for the Children of Europe — Investigación sobre medicamentos para los niños de Europa) que tiene por objeto financiar a escala comunitaria las actividades de investigación farmacéutica realizadas por grupos, sociedades y redes de hospitales pediátricos en el ámbito de la utilización en pediatría de medicamentos no patentados, o estudios de observación o de cohorte en la fase inmediatamente posterior al registro. No obstante, el CESE habría preferido que en el texto hubiera indicaciones orientativas y una definición más precisa del papel del Comité Pediátrico al respecto, para evitar el riesgo de un debate interminable sobre quiénes deben determinar los ámbitos terapéuticos para los cuales es prioritario adquirir conocimientos en relación con la utilización en pediatría y sobre la evaluación de las necesidades prioritarias y estudios específicos que deben realizarse, habida cuenta también de las diferencias significativas que existen entre las prácticas médicas de los Estados miembros.

4.5 El CESE sugiere, pues, que se indique explícitamente en el artículo 7 del Reglamento objeto del presente dictamen que estas tareas son competencia del Comité Pediátrico, lo que facilitaría su aplicación rápida y garantizaría una mejor coordinación con el conjunto de las actividades institucionales del propio Comité Pediátrico.

4.6 El CESE desea también que, en el marco de la creación y establecimiento de la red europea de investigadores y de centros con competencias específicas en la realización de estudios clínicos con niños, contemplada en el artículo 43, el Comité Pediátrico no se limite a «prestar apoyo y asesorar a la Agencia», sino que desempeñe un papel activo, eventualmente con el apoyo de un foro en el que participen expertos de todos los Estados miembros, tanto del mundo académico como de las distintas especializaciones pediátricas. El Comité sugiere que, si han de definirse protocolos de estudio específicos, participen también investigadores de las empresas a las que atañe el protocolo con sus propios productos, en la medida en que son ellos quienes disponen de más información sobre las características de estos productos.

4.7 El hecho de que la tarea principal del Comité Pediátrico consista en aprobar los planes de investigación pediátrica (PIP), que constituyen el núcleo de la propuesta, despierta el temor de que se imponga una lógica de formalización de los estudios clínicos pediátricos frente a la consecución de algunos objetivos, incluidos los de carácter ético señalados más arriba, como el de evitar duplicaciones o la realización de estudios pediátricos que no sean realmente necesarios.

4.8 El CESE sugiere que se mencione expresamente entre las tareas del Comité la necesidad de proceder, por una parte, al análisis de las informaciones disponibles en la base de datos EUDRACT y, por otra, a una evaluación meticulosa del informe periódico de seguridad (previsto por las más recientes modificaciones legislativas): en efecto, contiene datos epidemiológicos, investigaciones sobre las recetas médicas y resultados de los estudios publicados, por lo que se puede contribuir así a reducir la dimensión y duración de los nuevos estudios clínicos o incluso, en algunos casos, hacerlos innecesarios.

4.9 Desde el punto de vista del procedimiento, se debería prever que, en caso de que esta documentación permita evaluar los datos de seguridad de los medicamentos existentes (obtenidos mediante la farmacovigilancia, los documentos informativos y el informe periódico de seguridad) en lo que se refiere a su formulación y a las dosificaciones para la población infantil, fuera posible recurrir no ya a un procedimiento como el de la ACUP, que resulta largo y costoso, sino a un procedimiento centralizado, abreviado y simplificado que permita introducir las modificaciones necesarias en la ficha técnica y el prospecto (9).

4.10 Y también en relación con el procedimiento, el CESE considera necesario que se especifique claramente, cuando se dan las condiciones para recurrir al procedimiento previsto para los medicamentos huérfanos en un subgrupo específico de la población infantil, que el titular de la autorización puede optar libremente por cualquiera de ambos procedimientos.

4.11 El CESE destaca la conveniencia de hacer públicos los resultados de las investigaciones realizadas y las modificaciones de los prospectos aprobados, y de que la información relativa a la utilización pediátrica se incluya en todos los medicamentos no patentados que posean el mismo principio activo.

4.12 La UE constituye ya la autoridad reguladora de referencia para el registro de medicamentos en los países en vías de desarrollo, y la OMS hace referencia a la misma en la evaluación de los medicamentos registrables en dichos países. Cabe desear que la rápida introducción del Reglamento en la UE tenga también un impacto positivo en las terapias infantiles disponibles en los países menos desarrollados. El CESE desea que se intensifique aún más la positiva colaboración con la OMS, y que la Comisión entable un diálogo sistemático con todas las autoridades internacionales al objeto de acelerar la aprobación de nuevas sustancias o indicaciones, dosis y formulaciones más idóneas para la utilización pediátrica, evitando al mismo tiempo duplicaciones y repeticiones inútiles de estudios clínicos.

Bruselas, 11 de mayo de 2005. La Presidenta del Comité Económico y Social Europeo Anne-Marie SIGMUND

(1) European Clinical Trials Database.

(2) DO L 121 de 1.5.2001.

(3) En los Estados Unidos, cuando los medicamentos comercializados presentan un «etiquetado inadecuado» que podría exponer a los pacientes a riesgos importantes, la FDA puede exigir que se lleven a cabo ensayos para su utilización en pediatría.

(4) En los Estados Unidos, la FDA considera que un grupo de pacientes pediátricos es «sustancial» al alcanzar la cifra de 50 000 personas; es el límite a partir del cual puede pedir a una empresa que lleve a cabo ensayos clínicos pediátricos.

(5) DO L 121 de 1.5.2001.

(6) En particular en referencia a la directriz E 11 de la Conferencia internacional para la armonización (CIH) que reza: el imperativo ético de conocer los efectos de los medicamentos en la población infantil debe ser contrastado con el imperativo ético de proteger a todos los pacientes pediátricos en los ensayos clínicos («The ethical imperative to obtain knowledge of the effects of medicinal products in pediatric patients has to be balanced against the ethical imperative to protect each pediatric patient in clinical trials»).

(7) Extracto de la exposición de motivos, «Información sobre la administración de medicamentos a niños», p. 7.

(8) Normativa relativa a los productos farmacéuticos óptimos para niños («Best Pharmaceuticals for Children Act»), 1 de abril de 2002, Public Law no 107-109.

(9) En los Estados Unidos se adoptó un mecanismo simplificado similar: para 33 productos se pudo de esta manera incluir informaciones pediátricas en el prospecto como consecuencia de estudios clínicos posteriors al registro (dichos estudios eran necesarios al no existir en los Estados Unidos un instrumento como el informe periódico de seguridad), al tiempo que para otros 53 productos se obtuvo la exclusividad pediátrica sobre la base de un plan completo de investigaciones clínicas.