DE    DE  KOMMISSION DER EUROPÄISCHEN GEMEINSCHAFTEN 
Brüssel, den 29.9.2004 
KOM(2004) 599 endgültig 
2004/0217 (COD)   
Vorschlag für eine 
VERORDNUNG DES EUROPÄISCHEN  PARLAMENTS UND DES RATES 
über Kinderarzneimittel und zur Änder ung der Verordnung (EWG) Nr. 1768/92, 
der Richtlinie 2001/83/EG und d er Verordnung (EG) Nr. 726/2004 
(von der Kommission vorgelegt) 
     
{SEK(2004) 1144} 
 
DE 2   DE BEGRÜNDUNG  
1. EINFÜHRUNG UND HINTERGRUND  
Problemstellung im Kontext der ö ffentlichen Gesu ndheit und Ursachen 
Kinder sind eine schutzbedürftige Bevölker ungsgruppe, die sich in ihrer Entwicklung 
sowie physiologisch und psychologisch von den Erwachsenen unterscheidet; daher 
sind Forschungsarbeiten im Arzneimittelbereich, die Alter und Entwicklungsstand berücksichtigen, überaus wichtig. Anders al s bei den Arzneimitteln für Erwachsene 
sind über 50 % der in Europa zur Behandl ung von Kindern eingesetzten Arzneimittel 
nicht an Kindern geprüft und nicht eigens für die Verwendung bei Kindern zugelassen; die unzureichenden pädi atrischen Prüfungen und Zulassungen von 
Kinderarzneimitteln können sich nachteilig auf die Gesundheit und damit die Lebensqualität der Kinder in Europa auswirken.  
Zwar gibt es auch Vorbehalte gegen die Durchführung von Arzneimittelprüfungen an 
Kindern; ihnen gegenüber stehen je doch ethische Erwägungen über die 
Verabreichung von Arzneimitteln an eine Bevölkerungsgruppe, in der sie nicht geprüft wurden und für die daher die posit iven oder negativen Auswirkungen nicht 
bekannt sind. In der EU-Richtlinie über  die Durchführung von k linischen Prüfungen
1 
ist man auf diese Vorbehalte eingegangen und hat spezifische Vorschriften zum 
Schutz von Kindern erlassen, die in der Union an klinischen Prüfunge n beteiligt sind.  
Verwandte Initiativen: EU-Verordnung über A rzneimittel für seltene Leiden und 
US-Gesetzgebung über Arzneimittel für Kinder 
Da die Forschungsarbeiten zur Behandlung seltener Krankheiten unzureichend 
waren, sah sich die Kommission dazu ve ranlasst, die Verordnung über Arzneimittel 
für seltene Leiden vorzusch lagen, die im Dezember 1999 schließlich erlassen wurde. 
Durch diese Verordnung konnten Forschungs arbeiten angeregt werden, die 
inzwischen die Zulassung (Genehmigung  für das Inverkehrbringen) von 
Arzneimitteln zur Behandlung seltener  Krankheiten zum Ergebnis hatten.  
In den USA wurden Rechtsvorschriften m it dem Ziel erlassen, klinische Prüfungen 
an Kindern voranzubringen; sie wa ren kombiniert mit Anreizen und 
Verpflichtungen, durch die die Entwickl ung von Kinderarzneimitteln angeregt 
werden konnte.  
Entschließung des Rates 
In seiner Entschließung vom 14. Dezembe r 2000 forderte der Rat die Kommission 
auf, geeignete Vorschläge für Anreiz e sowie ordnungspolitische oder andere 
unterstützende Maßnahmen im Bereic h der klinischen Forschung und der 
Entwicklung zu unterbreiten, damit die ne uen wie auch die bereits im Verkehr 
befindlichen Arzneimittel für Kinder voll und ganz auf die spezi ellen Erfordernisse 
dieses Bevölkerungsteil s zugeschnitten werden. 
                                                 
1 ABl. L 121 vom 1.5.2001, S. 34. 
 
DE 3   DE 2. BEGRÜNDUNG  
Objektivität 
Übergeordnetes politisches Ziel ist es, die Gesundheit der Kinder in Europa zu 
verbessern, indem Erforschung, Entwickl ung und Zulassung von Arzneimitteln zur 
Verwendung bei Kindern intensiviert werden. 
Allgemein wird mit dem Vorschlag angestrebt, dass die Entwicklung von 
Arzneimitteln für Kinder intensiviert wird, dass Kinderarzneimittel im Rahmen einer qualitativ hochwertigen Forschung entwickelt werden, dass zur Behandlung von Kindern verwendete Arzneimittel eigens für die pädiatrische Verwendung zugelassen werden, dass die über die Verwendung von Arzneimitteln bei Kindern verfügbaren 
Informationen verbessert werden und dass diese Ziele ohne unnötige klinische 
Prüfungen an Kindern und in uneingesc hränkter Übereinstimmung mit der 
EU-Richtlinie über klinische Prüfungen verwirklicht werden.  
Geltungsbereich, Rechtsgrundlage und Verfahren 
Das vorgeschlagene System gilt für Humanarzneimittel im Sinne der 
Richtlinie 2001/83/EG.  
Der Vorschlag stützt sich auf Artikel 95 EG-Vertrag. Artik el 95, in dem das 
Mitbestimmungsverfahren nach Artikel 251 vorgeschrieben wird, bildet die 
Rechtsgrundlage für die Verwirklichung der Ziele, die in Artikel 14 EG-Vertrag 
dargelegt sind; zu ihnen gehör t der freie Warenverkehr (Ar tikel 14 Absatz 2), also im 
vorliegenden Fall der freie Verkehr von Humanarzneimitteln. Natürlich müssen 
Vorschriften über die Herstellung und den Vertrieb von Arzneimitteln im 
Wesentlichen auf die Sicherstellung der öffentlichen Gesundheit ausgerichtet sein; dieses Ziel muss jedoch so erreicht werde n, dass der freie Verkehr von Arzneimitteln 
in der Gemeinschaft nicht behindert wi rd. Seit Inkrafttreten des Vertrags von 
Amsterdam wurden sämtliche einschlägigen Rechtsvorschriften des Europäischen 
Parlaments und des Rates auf der Grundlag e dieses Artikels erlassen, da die 
Unterschiede zwischen den nationalen Rechts- und Verwaltungs vorschriften über 
Arzneimittel den innergemeinschaftlichen Handel behindern können und daher das Funktionieren des Binnenmarktes direkt  betreffen. Maßnahmen zur Förderung der 
Entwicklung und der Zulassung von Arzneimitte ln für die pädiatrische Verwendung 
sind deshalb zur Vermeidung oder Beseitigung dieser Hindernisse auf europäischer 
Ebene gerechtfertigt. 
Subsidiarität und Verhältnismäßigkeit 
Der Vorschlag gründet auf den Erfahrunge n mit dem geltenden Rechtsrahmen für 
Arzneimittel in Europa und berücksichtigt die Vorschriften und Anreize für Kinderarzneimittel in den USA sowie di e EU-Verordnung über Arzneimittel für 
seltene Leiden. Es gibt ausreichend Anha ltspunkte dafür, dass der im Bereich der 
öffentlichen Gesundheit derzeit vorhandene n Kinderarzneimittel-Problematik in der 
EU nur mit Hilfe eines spezifischen Sy stems von Rechtsvorschriften abgeholfen 
werden kann. 
 
DE 4   DE Dadurch, dass die Gemeinschaft in dies em Bereich tätig wird, können die im 
Arzneimittelsektor zur Vollendung des Bi nnenmarktes zur Verfügung gestellten 
Instrumente bestmöglich genutzt  werden. Im Übrigen sind 
Kinderarzneimittelzulassungen in Europa ein weites Feld. Den Mitgliedstaaten 
kommt bei der Verwirklichung der Ziele dieses  Vorschlags eine wichtige Rolle zu.  
Legislative und administra tive Rationalisierung 
Alle Schlüsselmaßnahmen des Vorschlags  bauen den geltenden Regulierungsrahmen 
für Arzneimittel aus oder stärken ihn. Di eser Vorschlag steht in direkter Verbindung 
mit fünf bereits geltenden gemeinschaftlichen Rechtsakten; dabei handelt es sich um die Richtlinie 2001/83/EG des Europä ischen Parlaments und des Rates 
vom 6. November 2001 zur Schaffung eines Gemeinschaftskodexes für 
Humanarzneimittel
2, die Verordnung (EG) Nr. 726/2004 des Europäischen 
Parlaments und des Rates vom 31. März 2004 zur Festlegung von Gemeinschaftsverfahren für die Ge nehmigung und Überwachung von Human- und 
Tierarzneimitteln und zur Errichtung einer Europäischen Arzneimittel-Agentur
3, die 
Richtlinie 2001/20/EG des Europäis chen Parlaments und des Rates 
vom 4. April 2001 zur Angleichung der R echts- und Verwaltungsvorschriften der 
Mitgliedstaaten über die Anwendung der guten klinischen Praxis bei der 
Durchführung von klinischen Prüfungen mit Humanarzneimitteln, die Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates, mit der ein Gemeinschaftssystem zur Ausweisung von Arzneimitteln als Arzneimittel für seltene Leiden sowie Anreize für En twicklung und Zulassung eingeführt wurde,
4 
sowie die Verordnung (EWG) Nr. 1768/92 de s Rates vom 18. Juni 1992 über die 
Schaffung eines ergänzenden Schut zzertifikats für Arzneimittel5. 
Dieser Verordnungsvorschlag si eht einen präzisen Rechtsrahmen vor; für Fälle, in 
denen ausführlichere Durchführungsbesti mmungen erforderlich  sind, ist eine 
Verordnung der Kommission vorgesehen, un d es wird vorgeschlagen, dass die 
Kommission in Konsultation mit den Mitgliedstaaten, der EMEA und den betroffenen Kreisen weitere Bestimm ungen in Form von Leitlinien erlässt. 
Vereinbarkeit mit anderen politisch en Maßnahmen der Gemeinschaft 
Die Vereinbarkeit mit den Tätigkeiten in  den Bereichen Forschung und Entwicklung 
sowie Gesundheit und Verbrauche rschutz wird angestrebt. 
Externe Konsultationen 
Die beteiligten Stellen wurden umfassend zu diesem Vorschlag befragt. Einzelheiten 
zu dieser von der Kommission durchgeführ ten Konsultation sind in der ausführlichen 
Folgenabschätzung enthalten, die dem Vorschlag beigefügt ist.  
                                                
 
2 ABl. L 311 vom 28.11.2001, S. 67. 
3 ABl. L 136 vom 30.4.2004, S. 1. 
4 ABl. L 18 vom 22.1.2000, S. 1. 
5 ABl. L 182 vom 2.7.1992, S. 1. 
 
DE 5   DE Bewertung des Vorschlags: Ausführliche Folgenabschätzung 
Der Vorschlag war Gegenstand eine r ausführlichen Folgenabschätzung der 
Kommission, die beigefügt ist und auf den Daten basiert, die im Rahmen einer unabhängigen Auftragsstudie erhoben wurden. 
3. D
ARLEGUNG  
Nachstehend werden die Hauptelement e des Vorschlags beschrieben. Eine 
ausführlichere Beschreibung ist in der Erläuterung der Kommission enthalten, die 
dem Vorschlag beigefügt ist. 
Schlüsselmaßnahmen des Vorschlags 
Der Pädiatrieausschuss Im Mittelpunkt des Vorschlags und seiner Umsetzung steht ein Gremium mit 
Sachverstand in sämtlichen Aspekten, di e mit Kinderarzneimitteln in Verbindung 
stehen. Der Pädiatrieausschuss wird in er ster Linie für die Beurteilung und die 
Billigung von pädiatrischen Prüfkonzepten und Anträgen für Freistellungen und 
Zurückstellungen zuständig sein (siehe we iter unten). Darüber hinaus kann sie die 
Übereinstimmung mit pädiatri schen Prüfplänen beurteil en und um die Beurteilung 
von Studienergebnissen ersucht werden. Bei ihrer gesamten Arbeit erwägt sie den 
potentiell signifikanten ther apeutischen Nutzen aus pädi atrischen Prüfungen, wobei 
unnötige Prüfungen zu vermeiden sind; sie richtet sich nach den bestehenden 
Gemeinschaftsvorschriften und vermeidet jegliche Verzögerung bei der Zulassung 
von Arzneimitteln für andere Bevölker ungsgruppen infolge der Anforderungen an 
Kinderarzneimittelstudien. 
Zulassungsanforderungen 
Das pädiatrische Prüfkonzept ist das Dokument, auf das si ch die Studien an Kindern 
stützen, und muss von dem Pädiatrieausschu ss gebilligt werden. Bei der Beurteilung 
derartiger Konzepte berücksichtigt der Pädiatrieausschuss zwei überragende 
Grundsätze: Studien dürfen nur dann durc hgeführt werden, wenn ein potenzieller 
therapeutischer Nutzen für Kinder besteht (Doppelstudien sind zu vermeiden), und 
die Anforderungen an Studien an Kindern dürfen nicht die Zulassung von Arzneimitteln für andere Bevölkerungsgruppen verzögern. 
Kernmaßnahme ist die neue Anforderung, dass die Ergebnisse aller Studien in 
Ausführung eines gebilligten pädiatri schen Prüfkonzepts zum Zeitpunkt der 
Antragstellung vorzulegen sind, außer wenn eine Freistellung oder Zurückstellung 
gewährt wurde. Durch diese Kernvorschr ift soll sichergest ellt werden, dass 
Kinderarzneimittel entsprechend dem Therapiebedarf der Kinder entwickelt werden. Das pädiatrische Prüfkonzept ist die Grundlage, auf der die Einhaltung dieser 
Vorschrift bewertet wird.  
 
DE 6   DE Freistellung von den Anforderungen 
Nicht alle für Erwachsene entwickelten Arzneimittel sind für Kinder geeignet oder 
werden zur Behandlung von Kindern benötig t; entsprechend sollten unnötige Studien 
an Kindern vermieden werden. Hierzu wird  ein System von Freistellungen von den 
beschriebenen Anforderungen vorgesch lagen. Der Pädiatrieausschuss wird 
unmittelbar nach seiner Einsetzung damit beginnen, Verzeichnisse zur Freistellung 
von Arzneimitteln und Arzneimittelgruppen aufz ustellen. Für Arzneimittel, die nicht 
in den veröffentlichten Verzeichnissen aufgeführt sind, können die Unternehmen eine Freistellung nach einem ei nfachen Verfahren beantragen.  
Zurückstellung das Zeitpunkts der Einleitung oder des Abschlusses von Studien an 
Kindern 
Zuweilen ist es für Studien an Kindern günstig, wenn auf erste Erfahrungen mit der 
Verwendung eines Arzneimittels bei Erwachsenen zurückgegriffen werden kann; auch können Studien an Kindern länger da uern als entsprechende Studien an 
Erwachsenen. Dies kann für die gesamte pä diatrische Bevölkerung oder auch nur für 
eine Untergruppe gelten. Vor diesem  Hintergrund werden ein System zur 
Zurückstellung sowie eine entspreche ndes Verfahren zur Billigung durch den 
Pädiatrieausschuss vorgeschlagen.  
Zulassungsverfahren 
Die Vorschläge verursachen keine Ä nderung der Verfahren des geltenden 
Arzneimittelrechts. Aufgrund der oben genannten Anforderungen müssen die zuständigen Behörden bei der Prüfung der Gültigkeit eines Zulassungsantrags die Übereinstimmung mit dem gebilligten pä diatrischen Prüfkonzept prüfen. Die 
Beurteilung von Unbedenklichkeit, Qualität und Wi rksamkeit von 
Kinderarzneimitteln und die Erteilung von Zulassungen wird weiterhin von den 
zuständigen Behörden durchgeführt. Damit gemeinschaftsweit mehr Arzneimittel für 
Kinder zur Verfügung stehen (die vor geschlagenen Anforderungen sind an 
gemeinschaftsweite Bonusse geknüpft)  und der freie Warenverkehr in der 
Gemeinschaft nicht verzerrt wird, wird vorgeschlagen, dass Anträge auf Zulassung 
eines Arzneimittels mit zumindest einer pädiatrischen Indikation auf der Grundlage der Ergebnisse eines gebilligten pä diatrischen Prüfkonzepts Zugang zum 
zentralisierten Gemeinschaftsverfahren haben. 
Die Zulassung für die pädiatrische Verwendung 
Als Anreiz in Bezug auf patentfreie Ar zneimittel wird ein neuer Zulassungstyp 
vorgeschlagen: die Zulassung für die pä diatrische Verwe ndung. Eine solche 
Zulassung erfolgt nach den bestehenden Verfahren der Genehmigung für das Inverkehrbringen, ist jedoch speziell für Ar zneimittel gedacht, die ausschließlich für 
Kinder entwickelt werden.  
Als Name des Arzneimittels, das für die pädiatrische Verwendung zugelassen wird, 
kann der bestehende Markenname des ents prechenden für Erwachsene zugelassenen 
Mittels verwendet werden, zur Un terscheidung und für die Zwecke der 
Verschreibung beinhalten die Namen aller eigens für die pädiatrische Verwendung 
zugelassenen Arzneimittel den hochgestel lten Buchstaben „P“. So können die 
 
DE 7   DE Pharmaunternehmen den Bekanntheitsgrad des Mittels nutzen und gl eichzeitig in den 
Genuss des Datenschutzes in Verbindung mit einer neuen Zulassung kommen. Die 
Datenschutzfrist in Verbindung mit Zulass ungen für die pädiatrische Verwendung 
kann sich vor dem Hintergrund der Rechts prechung des Europäischen Gerichtshofs 
aus der jüngeren Vergangenheit über die Auslegung der Datenschutzregeln als noch 
wertvoller erweisen6.  
Für einen Antrag auf Zulassung für di e pädiatrische Verwendung müssen Daten 
vorgelegt werden, die für die Festste llung von Unbedenklichkeit, Qualität und 
Wirksamkeit speziell bei Kindern erforderlich sind; diese Daten werden entsprechend einem gebilligten pädi atrischen Prüfkonzept zusammengetragen. 
Allerdings kann in einem Antrag auf Zulassung für die pädiatrische Verwendung 
auch auf Daten verwiesen werden, die im Do ssier eines bereits in der Gemeinschaft 
zugelassenen Arzneimittels enthalten sind.  
Verlängerung der Laufzeit des ergänzenden Schutzzertifikats 
Für neue Arzneimittel und für durch ein Patent oder ein ergänzendes Schutzzertifikat 
geschützte Arzneimittel gilt Folgendes:  Wenn alle Maßnahmen des gebilligten 
pädiatrischen Prüfplans durchgeführt wurden, wenn das Arzneimittel in allen Mitgliedstaaten zugelassen ist und we nn einschlägige Informationen über die 
Ergebnisse von Studien in den Produktinform ationen angeführt sind, wird eine 
sechsmonatige Verlängerung des ergänzenden Schutzzertifikats gewährt. Hierzu wird eine Erklärung in die Zulass ung aufgenommen, dass den Maßnahmen 
entsprochen wurde. Daraufhin können Unte rnehmen dem zuständigen Patentamt die 
Zulassung vorlegen, das dann die Verlängeru ng des ergänzenden Schutzzertifikats 
gewährt. Durch die Anforderung einer Zu lassung in allen Mitgliedstaaten soll 
vermieden werden, dass gemeinschaftsweite Bonusse ohne gemeinschaftsweiten 
Nutzen für die Gesundheit der Kinder ge währt werden. Da der Bonus für die 
Durchführung von pädiatrischen Studien und ni cht für den Nachweis gewährt wird, 
dass ein Arzneimittel bei Kindern unbedenkl ich und wirksam ist, wird der Bonus 
auch dann erteilt, wenn die pädiatrische In dikation nicht zugelassen wird. Allerdings 
müssen einschlägige Informationen über die Verwendung in pädiatrischen Bevölkerungsgruppen in die Produktinformation des zugelassenen Arzneimittels aufgenommen werden. 
Erweiterte Marktexklusivität für Arzneimittel für seltene Leiden 
Nach der EU-Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden erhalten Mittel, die 
als Arzneimittel für seltene Leiden ausg ewiesen sind, bei der Zulassungserteilung mit 
der Indikation seltene Leiden 10 Jahre Markte xklusivität. Da derartige Mittel häufig 
nicht patentgeschützt sind, kann der B onus eines verlängerten ergänzenden 
Schutzzertifikats nicht angewendet werden; sind sie patentgeschützt, würde eine 
Verlängerung des ergänzenden Schutzzertif ikats einen doppelten Anreiz darstellen. 
Daher wird vorgeschlagen, die zehnjährige Marktexklusivität für Arzneimittel für seltene Leiden auf zwölf Jahre zu verlä ngern, wenn den Anforderungen an die Daten 
zur Verwendung bei Kindern voll entsprochen wird. 
                                                
 
6 Rechtssache C-106/01, Novartis Pharmaceuticals UK, Urteil vom 29. April 2004, noch nicht 
veröffentlicht. 
 
DE 8   DE Pädiatrisches Studienprogramm: Arznei mittelprüfungen für die Kinder Europas 
Ein zusätzliches Instrument zur Förder ung einer qualitativ hochwertigen und ethisch 
vertretbaren Forschung, die zur Entwickl ung und Zulassung von Kinderarzneimitteln 
führen kann, sollte die Finanzierung von Studien über die pädi atrische Verwendung 
von Arzneimitteln sein, die weder patentgeschützt sind noch über ein ergänzendes Schutzzertifikat verfügen. Die Kommission will die Möglic hkeit eines pädiatrischen 
Studienprogramms untersuchen (Arzneimittelprüfungen für die Kinder Europas) und dabei bestehende Gemeinschaft sprogramme berücksichtigen.  
Informationen über die Verwendung von Arzneimitteln bei Kindern 
Eines der Ziele dieses Vorschlags best eht darin, mehr Informationen über die 
Verwendung von Arzneimitteln bei Kindern verfügbar zu machen. Stehen mehr Informationen zur Verfügung, wird die Verwendung von Arzneimitteln für Kinder sicherer und wirksamer, was der öffe ntlichen Gesundheit zugute kommt. Darüber 
hinaus trägt dies dazu bei, die Du rchführung von Doppelstudien und von unnötigen 
Studien an Kindern zu vermeiden.  
Die Richtlinie über klinische Prüfungen si eht eine Gemeinschaftsdatenbank über 
klinische Prüfungen vor (EudraCT). Es wird  vorgeschlagen, in dieser Datenbank 
Informationen über alle in der Gemeinsc haft und in Drittstaaten laufenden und 
abgeschlossenen pädiatrische n Studien zu erfassen.  
Darüber hinaus wird der Pädiatrieaussc huss auf der Grundlage einer Erhebung über 
die derzeitige Verwendung von Arzneimitte ln in Europa ein Inventar des 
Therapiebedarfs von Kindern erstellen.  
Ferner wird vorgeschlagen, ein Gemeinsc haftsnetz zur Verbindung nationaler Netze 
und Prüfzentren zu schaffen, um die notwendi ge Kompetenz auf europäischer Ebene 
aufzubauen, die Durchführung von Studien zu erleichtern, die Zusammenarbeit zu 
stärken und eine doppelte Durchf ührung von Studien zu vermeiden.  
In manchen Fällen haben Pharmaunterne hmen bereits klin ische Prüfungen an 
Kindern durchgeführt. Allerdings hat man di e Ergebnisse dieser Studien häufig nicht 
an die zuständigen Behörden weitergel eitet und die Produktinformationen konnten 
nicht entsprechend aktualisiert werde n. Hierzu wird vorgeschlagen, dass vor 
Annahme des Verordnungsvorschlags abgesc hlossene Studien nicht für von der EU 
gewährte Bonusse und Anreize in Frage kom men. Allerdings werd en sie in Bezug 
auf die Anforderungen des Vorschlags berü cksichtigt, und die Unternehmen sind 
dazu verpflichtet, den zuständigen Behörde n die Studien vorzulegen, sobald dieser 
Verordnungsvorschlag angenommen wurde. 
Sonstige Maßnahmen 
Die Schnittstelle zwischen dem Aussc huss für Humanarzneimittel, seiner 
Arbeitsgruppe für wissensch aftliche Beratung und anderen 
Gemeinschaftsausschüssen und -arbeitsgr uppen im Bereich Arzneimittel und dem 
Pädiatrieausschuss betreut die EMEA. Dar über hinaus wird vorgeschlagen, dass er 
Sponsoren, die Kinderarzneimittel entw ickeln, gebührenfreie wissenschaftliche 
Beratung erteilt.  
 
DE 9   DE Dieser Vorschlag für eine Verordnung stel lt neue Anforderungen an die zuständigen 
Behörden und insbesondere an die EM EA. Es wird vorgeschlagen, die 
Gemeinschaftsbeihilfe für die EMEA zweck s Berücksichtigung der neuen Aufgaben 
aufzustocken. Dem Vorschlag ist eine Erklärung zur Finanzierung beigefügt. 
 
DE 10   DE 2004/0217 (COD) 
Vorschlag für eine 
VERORDNUNG DES EUROPÄISCHEN  PARLAMENTS UND DES RATES 
über Kinderarzneimittel und zur Änder ung der Verordnung (EWG) Nr. 1768/92, 
der Richtlinie 2001/83/EG und d er Verordnung (EG) Nr. 726/2004 
(Text von Bedeutung für den EWR) 
DAS EUROPÄISCHE PARLAMENT UND DER RAT DER EUROPÄISCHEN UNION - 
gestützt auf den Vertrag zur Gründung der Eur opäischen Gemeinschaft, insbesondere auf 
Artikel 95, 
auf Vorschlag der Kommission1, 
nach Stellungnahme des Europäischen  Wirtschafts- und Sozialausschusses2, 
nach Stellungnahme des Ausschusses der Regionen3, 
nach dem Verfahren gemäß Artikel 251 EG-Vertrag4, 
in Erwägung nachstehender Gründe: (1) Bevor ein Humanarzneimittel in einem oder me hreren Mitgliedstaaten in den Verkehr 
gebracht wird, müssen normalerweise  umfassende Studien, einschließlich 
vorklinischer und klinischer Prüfungen, durc hgeführt werden, um sicherzustellen, dass 
das Arzneimittel unbedenklich, von hoher Qual ität und in der Zielgruppe wirksam ist. 
(2) Derartige Studien sind unter Umstände n nicht für die Verwendung bei Kindern 
durchgeführt worden, denn viele der zur zeit in der Kinderheilkunde verwendeten 
Arzneimittel wurden für eine solche Verwendung weder untersucht noch zugelassen. Es hat sich erwiesen, dass die Marktkräfte a lleine nicht hinreiche nd in der Lage sind, 
adäquate Forschungsarbeiten sowie die Entwicklung und die Zulassung 
(Genehmigung für das Inverkehrbring en) von Kinderarzneimitteln anzuregen. 
(3) Das Fehlen von eigens an Kinder angepasst en Arzneimitteln führt zu Problemen; 
inadäquate Dosierungsinformationen bringen ein verstä rktes Risiko von 
Nebenwirkungen, sogar mit Todesfolge, m it sich, die Behandlung ist aufgrund zu 
niedriger Dosierung unwirksam, therapeutische Fortschritte werden für Kinder nicht 
                                                
 
1 ABl. C […] vom […], S. […]. 
2 ABl. C […] vom […], S. […]. 
3 ABl. C […] vom […], S. […]. 
4 ABl. C […] vom […], S. […]. 
 
DE 11   DE erschlossen und extemporierte Zubere itungen zur Behandlung von Kindern können 
von mangelhafter Qualität sein. 
(4) Zweck dieser Verordnung ist es, die Entw icklung von Arzneimitteln zur Verwendung 
bei Kindern zu intensivieren, sicherzust ellen, dass die zur Behandlung von Kindern 
verwendeten Arzneimittel im Rahmen  qualitativ hochwer tiger und ethisch 
ausgerichteter Forschungsarbeiten entw ickelt und eigens für die pädiatrische 
Verwendung zugelassen werden, sowie die über die Verwendung von Arzneimitteln bei den verschiedenen pädiatrischen Bevöl kerungsgruppen verfügbaren Informationen 
zu verbessern. Diese Ziele sollten verw irklicht werden, ohne dass Kinder unnötigen 
klinischen Prüfungen unterzogen werd en und ohne dass die Zulassung eines 
Arzneimittels für andere Bevölkerungsgruppen verzögert wird. 
(5) Zum einen ist zu berücksichtigen, dass Vorschriften über Arzneimittel im 
Wesentlichen auf die Sicherstellung der öffentlichen Gesundheit ausgerichtet sein müssen, zum anderen muss dieses Ziel so erreicht werden, dass der freie Verkehr von Arzneimitteln in der Gemeinschaft nicht behindert wird. Die Unterschiede zwischen den nationalen Rechts- und Verwaltungsvor schriften über Arzneimittel können den 
innergemeinschaftlichen Handel behinde rn und daher das Funktionieren des 
Binnenmarktes direkt betreffen. Maßnah men zur Förderung der Entwicklung und der 
Zulassung von Arzneimitteln für die pädiat rische Verwendung si nd daher unter dem 
Blickwinkel der Vermeidung oder Beseitigun g dieser Hindernisse  gerechtfertigt. 
Daher ist Artikel 95 EG-Vertrag eine geeignete Rechtsgrundlage. 
(6) Es hat sich erwiesen, dass ein System  zum einen mit Verpflichtungen und zum 
anderen mit Bonussen und Anreizen erforder lich ist, damit di ese Ziele überhaupt 
verwirklicht werden können. Die genaue  Art der Verpflicht ungen, Bonusse und 
Anreize sollte dem Stellenwert des betroffenen Arzneimittels entsprechen. Diese 
Verordnung sollte für alle Arzneimittel ge lten, die für Kinder benötigt werden; daher 
sollte ihr Geltungsbereich in  der Entwicklung befindlic he und noch zuzulassende 
Arzneimittel, zugelassene Arzneimittel, fü r die noch Rechte am geistigen Eigentum 
bestehen, sowie zugelassene Arzneimittel, für die keine Rechte am geistigen Eigentum mehr bestehen, umfassen.  
(7) Vorbehalten gegen die Durchführung von  Prüfungen in der pädiatrischen 
Bevölkerungsgruppe sollten ethische  Erwägungen über die Verabreichung von 
Arzneimitteln an eine Bevölkerungsgruppe ge genübergestellt werden, in der sie nicht 
geprüft wurden. Gegen die Bedrohung für die öffentliche Gesundheit, die sich aus der 
Verabreichung nicht eigens geprüfter Arzneimittel an Kinder ergibt, kann 
unbedenklich durch die Prüfung von Kinderarz neimitteln vorgegangen werden; dies 
sollte auf den spezifischen Anforderungen zum Schutz von Kindern in klinischen 
Prüfungen basieren, die die Gemeinschaft  in der Richtlinie 2001/20/EG des 
Parlaments und des Rates vom 4. April 2001 zur Angleichung der Rechts- und Verwaltungsvorschriften der Mitglieds taaten über die Anwendung der guten 
klinischen Praxis bei der Durc hführung von klinischen Prüfungen mit 
Humanarzneimitteln
5 festgelegt hat, und sorgfältig  kontrolliert und überwacht werden. 
                                                 
5 ABl. L 121 vom 1.5.2001, S. 34. 
 
DE 12   DE (8) Es ist angezeigt, innerhalb der Europäischen Arzneimittel-Agentur, im Folgenden 
„Agentur“ genannt, einen wissenschaf tlichen Ausschuss mit der Bezeichnung 
„Pädiatrieausschuss“ einzurichten, in de m Sachverstand und Kompetenz in Bezug auf 
die Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung pädiatrischer 
Bevölkerungsgruppen und die Beurteilung al l ihrer Aspekte vertreten sind. Der 
Pädiatrieausschuss sollte in erster Li nie für die Beurteilung und die Billigung 
pädiatrischer Prüfkonzepte sowie fü r das System von Freistellungen und 
Zurückstellungen verantwortlich sein und außerdem eine zentrale Rolle bei 
verschiedenen Fördermaßnahmen spielen, di e in dieser Verordnung vorgesehen sind. 
Bei seiner gesamten Arbeit sollte der Pädiatrieausschuss den potenziell signifikanten therapeutischen Nutzen aus pädiatri schen Prüfungen abwägen, wobei unnötige 
Prüfungen zu vermeiden sind. Er so llte sich nach den bestehenden 
Gemeinschaftsvorschriften richten, eins chließlich der Richtlinie 2001/20/EG und der 
Leitlinie E11 der Intern ationalen Harmonisierungskon ferenz (ICH) über die 
Entwicklung von Kinderarzneimitteln, und sollte jegliche Verzögerung bei der 
Zulassung von Arzneimitteln für andere  Bevölkerungsgruppen infolge der 
Anforderungen an Kinderarzneimittelstudien vermeiden. 
(9) Es sollten Verfahren eingeführt werden, nach denen die Agentur ein pädiatrisches 
Prüfkonzept - das Dokument, auf das die Entwicklung und Zulassung von Kinderarzneimitteln gestützt werden so llte, - billigen und ändern kann. Das 
pädiatrische Prüfkonzept sollte Einzelhe iten zum Zeitplan und zu den Maßnahmen 
enthalten, durch die Qualität, Unbedenklichk eit und Wirksamkeit des Arzneimittels in 
der pädiatrischen Bevölkerungsgruppe nac hgewiesen werden sollen. Da sich die 
pädiatrische Bevölkerungsgruppe aus ei ner Reihe von Untergruppen zusammensetzt, 
sollte im pädiatrischen Prüfkonzept angege ben sein, in welchen Untergruppen auf 
welche Weise und bis zu welchem Zeitpunkt  Prüfungen durchgeführt werden müssen.  
(10) Mit der Einführung des pädiatrischen Prüfkon zepts in den rechtlichen Rahmen für 
Humanarzneimittel wird bezweckt, dass di e Entwicklung von Kinderarzneimitteln zu 
einem Bestandteil der Arzneimitte lentwicklung wird, der in das 
Entwicklungsprogramm für Erwachsene integr iert wird. Daher so llten pädiatrische 
Prüfkonzepte zu einem frühen Zeitpunkt de r Entwicklungsphase vorgelegt werden, 
und zwar so frühzeitig, dass pädiatrisc he Prüfungen durchgeführt werden können, 
bevor der Antrag auf Zulassung eingereicht wird. 
(11) Es ist eine Vorschrift erforderlich, nach  der für neue Arzneimittel und für bereits 
zugelassene Arzneimittel, die durch ein Pa tent oder ein ergänzendes Schutzzertifikat 
geschützt sind, die Ergebnisse pädiatrische r Studien entsprechend einem gebilligten 
pädiatrischen Prüfkonzept vorgelegt werden  müssen, damit ein Zulassungsantrag oder 
ein Antrag für eine neue Indikation, ei ne neue Darreichungsform oder einen neuen 
Verabreichungsweg für gültig erklärt we rden kann. Das pädiatrische Prüfkonzept 
sollte die Grundlage darstellen, auf der die Ei nhaltung dieser Vorschri ft bewertet wird. 
Diese Vorschrift sollte jedoch nicht fü r Generika gelten oder für vergleichbare 
biologische Arzneimittel und Arzneimittel,  die im Rahmen des Verfahrens der 
allgemeinen medizinischen Verwendung zuge lassen sind, sowie für homöopathische 
und traditionelle pflanzliche Arzneimitte l, die im Rahmen der vereinfachten 
Registrierungsverfahren der Richtlinie 2001/83/EG des Europäischen Parlaments und 
 
DE 13   DE des Rates vom 6. November 2001 zur Sc haffung eines Gemeinschaftskodexes für 
Humanarzneimittel6 zugelassen sind. 
(12) Damit Forschung an Kindern ausschließlic h zur Deckung ihres Therapiebedarfs 
betrieben wird, werden Verfahren benötig t, nach denen die Agentur besondere 
Arzneimittel, Arzneimittelgruppen oder -unt ergruppen von dieser Vorschrift freistellen 
kann; diese werden daraufhin von der Agen tur veröffentlicht werden. Da sich das 
Wissen in den Bereichen Wissenschaft und Medi zin im Laufe der Zeit fortentwickelt, 
sollte vorgesehen werden, dass diese Freist ellungsliste geändert  werden kann. Wird 
jedoch eine Freistellung widerrufen, sollte die Vorschrift erst nach Ablauf einer 
bestimmten Frist gelten, damit ausreichend Zeit zumindest zur Billigung eines pädiatrischen Prüfkonzepts und zur Einl eitung pädiatrischer Studien vor dem 
Zulassungsantrag zur Verfügung steht.  
(13) In bestimmten Fällen sollte die Agentur die Einleitung oder den Abschluss einiger 
oder aller Maßnahmen des pädiatrische n Prüfkonzepts zurückstellen, damit 
sichergestellt werden kann, dass die Forschungsarbeit en nur dann durchgeführt 
werden, wenn sie unbedenklich und ethisch ve rtretbar sind, und dass die Vorschriften 
über Studiendaten von Kindern die Zulassung von Arzneimitteln für andere Bevölkerungsgruppen nicht blockieren oder verzögern.  
(14) Als Anreiz für Sponsoren zur Entwicklung von Kinderarzneimitteln sollte die Agentur 
eine gebührenfreie Beratung be reitstellen. Zur Gewährleis tung der wissenschaftlichen 
Konsistenz sollte die Agentur die Schnittst elle zwischen dem Pä diatrieausschuss und 
der Arbeitsgruppe für wissenschaftli che Beratung des Ausschusses für 
Humanarzneimittel sowie die wechselseitigen Beziehungen zwischen dem Pädiatrieausschuss und den anderen Geme inschaftsausschüssen und -arbeitsgruppen 
im Bereich Arzneimittel betreuen. 
(15) Die bestehenden Verfahren für die Zula ssung von Humanarzneimitteln sollten nicht 
geändert werden. Aus der Anforderung, die Ergebnisse pädi atrischer Studien 
entsprechend einem gebilligten pädiatrisc hen Prüfkonzept vorzulegen, folgt, dass die 
zuständigen Behörden bei der Prüfung der Gültigkeit eines Zulassungsantrags die Übereinstimmung mit dem gebilligten pädiatrischen Prüfkonzept sowie mit 
Freistellungen und Zurück stellungen prüfen sol lten. Die Beurteilung von 
Unbedenklichkeit, Qualität und Wirksamkeit von Kinderarzneimitteln und die Erteilung von Zulassungen sollte weite rhin von den zuständigen Behörden 
durchgeführt werden. Es sollte die Möglichkeit geschaffen werden, den Pädiatrieausschuss um Ste llungnahme zur Übereinstim mung und um Stellungnahme 
zu Unbedenklichkeit, Qualität und Wirksamk eit eines Arzneimittels in Bezug auf 
Kinder zu ersuchen. 
(16) Zur Information der im Gesundheitswesen tä tigen Fachkräfte und der Patienten über 
die unbedenkliche und wirksame Verwendung von Arzneimitteln bei Kindern sowie 
als Transparenzmaßnahme sollten die Produktinformationen Aufschluss über die Ergebnisse pädiatrischer Studien sowi e über den Status der pädiatrischen 
Prüfkonzepte, der Freistellungen und Zurückstellungen geben. Wenn allen 
                                                
 
6 ABl. L 311 vom 28.11.2001, S. 67. Richtlinie zuletzt geändert durch Richtlinie 2004/27/EG 
(ABl. L 136 vom 30.4.2004, S. 34). 
 
DE 14   DE Maßnahmen des pädiatrischen Prüfkonzepts en tsprochen wurde, sollte dies in der 
Zulassung vermerkt werden und al s Grundlage für die Gewährung von 
Übereinstimmungsbonussen an die Unternehmen dienen. 
(17) Um die Arzneimittel, die nach Ableistung ei nes gebilligten pädiatrischen Prüfkonzepts 
für die Verabreichung an Kinder zugelassen werden, zu unterscheiden und ihre Verschreibung ermöglichen zu  können, sollte vorgesehen werden, dass der Name von 
derart zugelassenen Arzneimitteln den Buchstaben „P“ in blauer Schrift innerhalb eines ebenfalls blauen sternförmigen Umrisses beinhaltet. 
(18) Als Anreiz im Hinblick auf zugelassene Arzneimittel, für die keine Rechte am 
geistigen Eigentum mehr gelten, ist die Einführung eines neuen Zulassungstyps 
erforderlich, nämlich der Zulassung für di e pädiatrische Verwendung. Eine Zulassung 
für die pädiatrische Verwendung so llte im Rahmen der bestehenden 
Zulassungsverfahren erteilt werden, sollte je doch eigens für Arzneimittel gelten, die 
zur ausschließlichen Verabreichung an Ki nder entwickelt wurde n. Es sollte möglich 
sein, dass als Name des Arzneimittels, für das eine Zulassung für die pädiatrische Verwendung erteilt wurde, der Markenname  des entsprechenden für Erwachsene 
zugelassenen Mittels benutzt werden kann, damit der Bekanntheitsgrad und die 
Datenausschließlichkeitsfrist im Zusamme nhang mit einer neuen Zulassung genutzt 
werden können. 
(19) Bei Einreichung eines Antrags auf Zulassung für die pädiatrische Verwendung sollten 
Daten zur Verwendung des Mittels in der pä diatrischen Bevölker ungsgruppe vorgelegt 
werden, die in Übereinstimmung mit eine m gebilligten pädiatrischen Prüfkonzept 
erarbeitet wurden. Diese Daten könnten aus der veröffentlichten Fachliteratur oder aus 
neuen Studien stammen. Daneben sollte man in einem Antrag auf Zulassung für die pädiatrische Verwendung auf Daten in Dossiers für Arzneimittel verweisen können, 
die in der Gemeinschaft zugelassen sind oder wurden. Dies soll ein zusätzlicher Anreiz 
für kleine und mittlere Unternehmen (einschließlich Unternehmen, die Generika herstellen,) sein, patentfreie Arznei mittel für Kinder zu entwickeln. 
(20) Die Verordnung sollte Maßnahmen umfassen, durch die der Zugang der Bevölkerung 
der Gemeinschaft zu neuen an Kindern ge prüften und an die pädiatrische Verwendung 
angepassten Arzneimitteln bestmöglich er weitert wird und weitestgehend vermieden 
wird, dass gemeinschaftsweite Bonusse und Anreize gewährt werden, ohne dass der 
gesamten pädiatrischen Bevölkerungsgruppe  der Gemeinschaft ein neu zugelassenes 
Arzneimittel bereitgestellt wird. Ein Zulassungsantrag (einschließlich eines Antrags auf Zulassung für die pädiatrische Verw endung), der die Ergebni sse von Studien, die 
in Übereinstimmung mit eine m gebilligten pädiatrische n Prüfkonzept durchgeführt 
wurden enthält, sollte im Rahmen des zentr alisierten Gemeinscha ftsverfahrens nach 
den Artikeln 5 bis 15 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 des Europäischen Parlaments und des Rate s vom 31. März 2004 zur Festlegung von 
Gemeinschaftsverfahren für die Gene hmigung und Überwachung von Human- und 
Tierarzneimitteln und zur Errichtung eine r Europäischen Arzneimittel-Agentur
7 
behandelt werden können.  
                                                 
7 ABl. L 136 vom 30.4.2004, S. 1. 
 
DE 15   DE (21) Hat ein gebilligtes pädiat risches Prüfkonzept zur Zula ssung einer pädiatrischen 
Indikation für ein bereits für andere Indikationen zugelassenes Arzneimittel geführt, sollte der Zulassungsinhaber dazu  verpflichtet werden, inne rhalb von zwei Jahren nach 
Zulassung der Indikation das Mittel in den Verkehr zu bringen und dabei die 
pädiatrischen Informationen zu  berücksichtigen. Diese Vorschrift sollte ausschließlich 
für Arzneimittel gelten, die bereits zugelassen sind, und nicht für Arzneimittel, die 
eine Zulassung für die pädiatri sche Verwendung erhalten haben. 
(22) Es sollte ein Verfahren angeboten werden, nach dem es möglich ist, eine einzige 
gemeinschaftsweit geltende Stellungnahme für ein auf nationaler Ebene zugelassenes 
Arzneimittel zu erhalten, wenn Daten über Kinder im Anschluss an ein gebilligtes pädiatrisches Prüfkonzept Bestandteil de s Zulassungsantrags sind. Hierzu kann das 
Verfahren nach den Artikeln 32 bis 34 de r Richtlinie 2001/83/E G verwendet werden. 
Dies ermöglicht die Annahme einer geme inschaftsweit harmonisierten Entscheidung 
über die Verabreichung des Arzneimittels an Kinder und seine Einführung in sämtliche nationalen Produktinformationen. 
(23) Es ist von wesentlicher Bedeutung sicherzustellen, dass die Mechanismen der 
Pharmakovigilanz angepasst werden, damit sie den besonderen Anforderungen an die 
Erhebung von Unbedenklichkeitsdaten in Bez ug auf Kinder, einschließlich von Daten 
über mögliche Langzeitwirkungen, entsprechen. Auch der Aspekt der Wirksamkeit bei Kindern kann ergänzende Untersuchungen im Anschluss an die Zulassung erforderlich 
machen. Daher sollte für Anträge auf Zula ssung, die die Ergebnisse von Studien, die 
in Übereinstimmung mit eine m gebilligten pädiatrische n Prüfkonzept durchgeführt 
wurden enthalten, die zusätzliche Verpflichtung eingeführt werden, dass der Antragsteller angeben muss, wie er die langfristige Beobachtung etwaiger 
Nebenwirkungen im Anschluss an die Ve rwendung des Arzneimittels und seiner 
Wirksamkeit in der pädiatrischen Bevölkerungsgruppe gewährleisten will. Besteht 
besonderer Anlass zur Besorgnis, ist vor gesehen, dass der Antragsteller dazu 
aufgefordert werden kann, als Vo raussetzung für die Zulassung ein 
Risikomanagementsystem vorzulegen und an zuwenden und/oder spez ifische Studien 
im Anschluss an das Inve rkehrbringen durchzuführen. 
(24) Für Arzneimittel, für die pädiatrische Daten vorzulegen sind, soll Folgendes gelten: 
Wenn alle Maßnahmen des gebilligten pä diatrischen Prüfkonzepts durchgeführt 
wurden, wenn das Arzneimittel in allen Mitgliedstaaten zugelassen ist und wenn einschlägige Informationen über die Ergebnisse von Studien in den 
Produktinformationen enthalten sind, sollte ein Bonus in Form einer sechsmonatigen Verlängerung des ergänzenden Schut zzertifikats gemäß der Verordnung des 
Rates Nr. (EWG) 1768/92
8 gewährt werden.  
(25) Da der Bonus für die Durchführung von pädi atrischen Studien und nicht für den 
Nachweis gewährt wird, dass ein Arzneimittel bei Kindern unbedenklich und wirksam ist, sollte der Bonus auch dann erteilt we rden, wenn die pädiatri sche Indikation nicht 
zugelassen wird. Damit die verfügbare n Informationen über die Verwendung von 
Arzneimitteln in pädiatrischen Bevölke rungsgruppen verbessert werden, sollten 
relevante Informationen übe r eine derartige Verwendung in die Produktinformationen 
aufgenommen werden. 
                                                
 
8 ABl. L 182 vom 2.7.1992, S. 1. Verordnung  geändert durch die Beitrittsakte von 2003. 
 
DE 16   DE (26) Gemäß der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 de s Europäischen Parlaments und des 
Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden9 erhalten 
Arzneimittel, die als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen sind, eine 
zehnjährige Marktexkl usivität in Bezug auf die Er teilung einer Zulassung für die 
Indikation seltene Leiden. Da derartige Mittel häufig ni cht patentgeschützt sind, kann 
der Bonus eines verlängerten ergänzenden Sc hutzzertifikats nicht angewendet werden; 
sind sie patentgeschützt, würde eine so lche Verlängerung einen doppelten Anreiz 
darstellen. Bei Arzneimitteln für seltene Le iden sollte daher sta tt einer Verlängerung 
des ergänzenden Schutzzertifikats die zehnj ährige Marktexklusivität auf zwölf Jahre 
verlängert werden, wenn die Anforderung in  Bezug auf Daten übe r die Verabreichung 
an Kinder uneingeschränkt erfüllt ist. 
(27) Die Maßnahmen dieser Verordnung sollte n nicht die Anwendung sonstiger Anreize 
oder Bonusse ausschließen. Damit die ve rschiedenen Maßnahmen auf Ebene der 
Gemeinschaft und der Mitgliedstaaten transp arent sind, sollte die Kommission auf der 
Grundlage der Informationen der Mitgliedstaat en ein ausführliches  Verzeichnis aller 
gebotenen Anreize erstellen. Die in di eser Verordnung dargelegten Maßnahmen, 
darunter die Billigung pädiat rischer Prüfkonzepte, sollten kein Grund sein für die 
Gewährung anderer Gemeinschaftsanreize zu r Unterstützung der Forschung, etwa für 
die Förderung von Forschungsprojekten im Ra hmen der Aktivitäten des mehrjährigen 
gemeinschaftlichen Rahmenprogramms fü r Forschung, technologische Entwicklung 
und Demonstration. 
(28) Um mehr Informationen über die Vera breichung von Arzneimitteln an Kinder 
verfügbar zu machen und um eine etwaige Wiederholung pädiat rischer Studien, die 
nichts zum kollektiven pädiatrischen Wisse n beiträgt, zu vermeiden, sollte die in 
Artikel 11 der Richtlinie 2001/20/EG vorgese hene Datenbank eine Informationsquelle 
über alle in der Gemeinschaft und in Drittst aaten laufenden, früh zeitig abgebrochenen 
und abgeschlossenen pädiatri schen Studien beinhalten.  
(29) Der Pädiatrieausschuss sollte nach Konsulta tion der Kommission, der Mitgliedstaaten 
und der interessierten Kreise ein Inventar des Therapiebedarfs bei Kindern erstellen 
und regelmäßig aktualisieren. In dem Inve ntar sollten die bestehenden an Kinder 
verabreichten Arzneimittel genannt und die therapeutischen Bedürfnisse von Kindern 
sowie die Prioritäten für Forschung und Entw icklung herausgestellt werden. Auf diese 
Weise dürfte es für Unternehmen einfach sein, Möglichkeiten zum Ausbau ihrer Geschäftstätigkeit zu ermitteln, der Pädiat rieausschuss sollte in der Lage sein, den 
Bedarf an Arzneimitteln und Studien bei der Beurteilung von pädiatrischen 
Prüfkonzepten, Freistellungen und Zurückste llungen besser einzuschätzen, und den im 
Gesundheitswesen tätigen Fachkräften dürft e damit eine Informationsquelle zur 
Verfügung stehen, auf die sie ihre Arzneimittelwahl stützen können. 
(30) Klinische Prüfungen in der pädiatrisc hen Bevölkerungsgruppe können spezifischen 
Sachverstand, eine spezifische Methodi k und in einigen Fällen spezifische 
Einrichtungen erfordern und sollten von entsprechend ausgebildeten Prüfern durchgeführt werden. Ein Netz, das be stehende nationale Initiativen und 
Studienzentren miteinande r verbindet, um die not wendige Kompetenz auf 
europäischer Ebene aufzubauen, würde da zu beitragen, die Zusammenarbeit zu 
                                                
 
9 ABl. L 18 vom 22.1.2000, S. 1. 
 
DE 17   DE erleichtern und eine doppelte  Durchführung von Studien zu vermeiden. Dieses Netz 
sollte im Kontext der Aktivitäten des mehrjährigen gemeinschaftlichen Rahmenprogramms für Forschung, technologische Entwicklung und Demonstration einen Beitrag dazu leisten, das Fundament des Europäischen Forschungsraums zu stärken, es sollte der pädiatrischen Bevölkerungsgruppe zugute kommen und der 
Industrie als Quelle der Inform ation und des Fachwissens dienen. 
(31) Die Pharmaunternehmen verfügen gegebenenf alls bereits für bestimmte zugelassene 
Arzneimittel über Daten zu Unbedenklichke it und Wirksamkeit bei Kindern. Um die 
verfügbaren Informationen über die Verwendung von Arzneimitteln in pädiatrischen Bevölkerungsgruppen auszubauen, sollten Un ternehmen, die im Besitz derartiger 
Daten sind, diese allen zuständigen Behörde n, bei denen das Arzneimittel zugelassen 
ist, vorlegen müssen. So können die Daten beurteilt werden und gegebenenfalls 
können Informationen für die im Gesundhe itswesen tätigen Fachkräfte und die 
Patienten in die Produktinformation des z ugelassenen Mittels aufgenommen werden. 
(32) Die Gemeinschaft sollte alle Aspekte der Arbeit des Pädiatrieausschusses und der 
Agentur finanzieren, die sich aus der Anwendung der Verordnung ergeben, wie die Beurteilung von pädiatrischen Prüf konzepten, Gebührenfreistellungen für 
wissenschaftliche Beratung und Inform ation sowie Transparenzmaßnahmen, 
einschließlich der Datenbank für pä diatrische Studien und des Netzes. 
(33) Die zur Durchführung dieser Verordnung erforderlichen Maßnahmen sollten gemäß 
Beschluss 1999/468/EG des Rates vom 28. Juni 1999 zur Festlegung der Modalitäten 
für die Ausübung der der Kommission übertragenen Durchführungsbefugnisse
10 
erlassen werden. 
(34) Die Verordnung (EWG) Nr. 1786/92, di e Richtlinie 2001/83/EG und die 
Verordnung (EG) Nr. 726/2004 sollten deme ntsprechend geändert werden - 
HABEN FOLGENDE VERORDNUNG ERLASSEN: 
TITEL I 
Einleitende Bestimmungen 
ABSCHNITT  1 
GEGENSTAND UND BEGRIFFSBESTIMMUNGEN  
Artikel 1 
In dieser Verordnung werden Regeln für die Entwicklung von Humanarzneimitteln festgelegt, 
durch die ein spezifischer therapeutischer Beda rf in der pädiatrischen Bevölkerungsgruppe 
ohne unnötige klinische Prüfungen an Ki ndern und in Übereinstimmung mit der 
Richtlinie 2001/20/EG gedeckt werden soll. 
                                                 
10 ABl. L 184 vom 17.7.1999, S. 23. 
 
DE 18   DE Artikel 2 
Über die Begriffsbestimmungen des Artikels 1 der Richtlinie 2001/83/E G hinaus gelten für 
die Zwecke dieser Verordnung folgende Definitionen: 
(1) Pädiatrische Bevölkerungsgruppe : der Teil der Bevölkerung zwischen 0 und 
18 Jahren. 
(2) Pädiatrisches Prüfkonzept : ein Forschungs- und Entwicklungsprogramm, durch das 
sichergestellt werden soll, dass die Date n erarbeitet werden, die zur Festlegung der 
Voraussetzungen erforderlich sind, unter denen ein Arzneimittel zur Behandlung der 
pädiatrischen Bevölkerungsgruppe  zugelassen werden kann. 
(3) Für eine pädiatrische Indikation zugelassenes Arzneimittel : Arzneimittel, das für die 
Verwendung in einem Teil oder in der Gesamtheit der pädiatrischen Bevölkerungsgruppe zugelassen ist, wobe i die Einzelheiten der zugelassenen 
Indikation in der Zusammenfassung de r Produktmerkmale gemäß Artikel 11 der 
Richtlinie 2001/83/EG angegeben sind.  
KAPITEL 2 
PÄDIATRIEAUSSCHUSS  
Artikel 3 
(1) Innerhalb der Europäischen Arzneimittel-Agentur gemäß der Verordnung (EG) 
Nr. 726/2004, im Folgenden „Agentur“ ge nannt, wird ein Pädiatrieausschuss 
eingerichtet. 
Die Agentur führt das Sekretariat für den Pädiatrieausschuss und leistet ihm 
technische und wissenschaftliche Unterstützung. 
(2) Sofern in der vorliegenden Verordnung ni cht anders vorgesehen, gilt für den 
Pädiatrieausschuss die Verordnung (EG) Nr. 726/2004. 
(3) Der Verwaltungsdirektor der Agentur gewä hrleistet eine angemessene Koordinierung 
zwischen dem Pädiatrieausschuss und dem Ausschuss für Humanarzneimittel, dem Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden, ihren Arbeitsgruppen und sonstigen beratenden wissenschaftlichen Ausschüssen.  
Die Agentur legt eigene Verfahren für et waige gegenseitige Konsultationen fest.  
Artikel 4 
(1) Der Pädiatrieausschuss setzt sich zusammen aus: 
a) fünf Mitgliedern des Ausschusses für Humanarzneimittel, die von diesem 
Ausschuss benannt werden; 
 
DE 19   DE b) jeweils einer von denjenigen Mitg liedstaaten benannten Person, deren 
zuständige Behörde nicht durch die vom Ausschuss für Humanarzneimittel benannten Mitglieder vertreten ist; 
c) sechs Personen, die die Kommissi on auf der Grundlage eines öffentlichen 
Aufrufs zur Interessensbekundung benennt , damit die Kinderärzte und die 
Interessen von Patientenverbänden vertreten werden. 
Für die Zwecke des Buchstaben b arbeiten die Mitgliedstaaten unter der 
Koordination des Verwaltungsdirektors de r Agentur zusammen, damit gewährleistet 
ist, dass die endgültige Zusammens etzung des Pädiatrieausschusses die 
Wissenschaftsbereiche abdeckt, die für Kinderarzneimittel von Bedeutung sind, und dass zumindest folgende Bereiche vertre ten sind: pharmazeutische Entwicklung, 
Kindermedizin, pädiatrische Pharmazie, pä diatrische Pharmakologie, pädiatrische 
Forschung, Pharmakovigilanz und Ethik. 
(2) Die Mitglieder des Pädiatrieausschusses we rden für eine Amtsze it von drei Jahren 
benannt, die verlängert we rden kann. Auf den Sitzungen des Pädiatrieausschusses 
können sie sich von Sachverständigen begleiten lassen. 
(3) Der Pädiatrieausschuss wählt einen Vorsitzenden unter seinen Mitgliedern; seine 
Amtszeit beträgt drei Jahre und ka nn einmal verlängert werden. 
(4) Die Agentur veröffentlicht die Namen und wissenschaftlichen Qualifikationen der 
Mitglieder. 
Artikel 5 
(1) Bei der Ausarbeitung seiner Stellungnahm en bemüht sich der Pädiatrieausschuss 
darum, einen wissenschaftlichen Konsens der Mitglieder zu erzielen. Kann ein solcher Konsens nicht erreicht werden, so  wird die Stellungnahme entsprechend dem 
Standpunkt der Mehrheit der Mitglieder unter Wiederga be der mit einer Begründung 
versehenen abweichenden Standpunkte abgegeben. 
(2) Der Pädiatrieausschuss gibt sich eine eigene Geschäftsordnung für die Ausführung 
seiner Aufgaben. Die Geschäftsordnung tri tt in Kraft, nachdem der Verwaltungsrat 
der Agentur und im Anschluss dara n die Europäische Kommission eine 
befürwortende Stellungnahme abgegeben haben. 
(3) Sämtliche Sitzungen des Pädiatri eausschusses können von Vertretern der 
Kommission, vom Verwaltungsdi rektor der Agentur oder dessen Vertretern besucht 
werden.  
Artikel 6 
Die Mitglieder des Pädiatrieausschusses und sein e Sachverständigen ve rpflichten sich, im 
öffentlichen Interesse und unter Wahrung ihre r Unabhängigkeit zu handeln. Sie dürfen 
keinerlei finanzielle oder sons tige Interessen in der pharm azeutischen Industrie haben, die 
ihre Unparteilichkeit beeinflussen könnten. 
 
DE 20   DE Alle indirekten Interessen, die mit der pharmazeu tischen Industrie in Zusammenhang stehen 
könnten, werden in ein von der Agentur zu f ührendes Register aufgenommen, das von der 
Öffentlichkeit eingesehen werden kann. Dieses  Register wird jährlich aktualisiert. 
Die Mitglieder des Pädiatrieauss chusses und die Sachverständigen  geben auf jeder Sitzung die 
spezifischen Interessen an, die in Bezug au f die Tagesordnungspunkte ihre Unabhängigkeit 
beeinträchtigen könnten. 
Die Mitglieder des Pädiatrieausschusses und die Sachverständigen dürfen auch nach 
Beendigung ihrer Tätigkeit keine dem Beru fsgeheimnis unterliegenden Informationen 
weitergeben. 
Artikel 7 
(1) Zu den Aufgaben des Pädiat rieausschusses gehört Folgendes: 
a) den Inhalt eines pädiatrischen Prüfkonzep ts für ein Arzneimittel zu beurteilen, 
das ihm gemäß dieser Verordnung vorge legt wird, und eine Stellungnahme 
dazu abzugeben; 
b) Freistellungen und Zurückstellungen zu beurteilen und eine Stellungnahme 
dazu abzugeben; 
c) auf Ersuchen des Ausschusses für Humanarzneimittel, einer zuständigen 
Behörde oder des Antragstellers die Übereinstimmung des Zulassungsantrags 
mit dem dazugehörigen gebilligten pädi atrischen Prüfkonzept zu bewerten und 
eine Stellungnahme dazu abzugeben; 
d) auf Ersuchen des Ausschusses für Humanarzneimittel oder einer zuständigen 
Behörde Daten zu bewerten, die gemä ß einem gebilligten pädiatrischen 
Prüfkonzept erarbeitet wurden, und ei ne Stellungnahme zu Qualität, 
Unbedenklichkeit oder Wirksamkeit des Arzneimittels für die Verwendung in 
der pädiatrischen Bevölke rungsgruppe abzugeben; 
e) in Bezug auf den Inhalt und das Form at der Daten zu beraten, die für die 
Zwecke der Erhebung nach Artikel 41 zusammenzutragen sind, und ein Therapiebedarfsinventar nach  Artikel 42 zu erstellen; 
f) die Agentur bei der Einrichtung des eu ropäischen Netzes gemäß Artikel 43 zu 
unterstützen und zu beraten ; 
g) wissenschaftliche Unterstützung be i der Ausarbeitung von Unterlagen in 
Zusammenhang mit der Verwirklichung der Ziele dieser Verordnung zu 
leisten; 
h) auf Ersuchen des Verwaltungsdirektor s der Agentur oder der Kommission in 
Fragen zu beraten, die mit Arzneimitteln zur Verabreichung an Kinder in Verbindung stehen. 
 
DE 21   DE (2) Bei der Ausführung seiner Aufgaben wägt  der Pädiatrieausschuss ab, ob von einer 
vorgeschlagenen Studie ein signifikanter ther apeutischer Nutzen für die pädiatrische 
Bevölkerungsgruppe zu erwarten ist. 
TITEL II 
Zulassungsanforderungen 
KAPITEL 1 
ALLGEMEINE ZULASSUNGSANFORDERUNGEN  
Artikel 8 
(1) Ein Antrag auf Zulassung im Sinne des Artikels 6 der Richtlinie 2001/83/EG für ein 
Humanarzneimittel, das zum Zeitpunkt de s Inkrafttretens dieser Verordnung noch 
nicht in der Gemeinschaft zugelassen war,  wird nur dann als gültig betrachtet, wenn 
er neben den Angaben und Unterlagen gemäß Artikel 8 Absatz 3 der Richtlinie 2001/83/EG eines der folgenden Elemente enthält: 
a) die Ergebnisse aller Studien sowie Ei nzelheiten zu sämtlichen Informationen, 
die in Übereinstimmung mit einem gebilligten pädiatrischen Prüfkonzept durchgeführt bzw. zusammengetragen wurden; 
b) eine Entscheidung der Agen tur über die Gewährung einer 
arzneimittelspezifischen Freistellung; 
c) eine Entscheidung der Agentur über die Gewährung einer Gruppenfreistellung; 
d) eine Entscheidung der Agentur über die Gewährung einer Zurückstellung. 
Für die Zwecke des Buchstaben a wird de m Antrag die Entscheidung der Agentur 
über die Billigung des pädiatri schen Prüfkonzepts beigefügt. 
(2) Die gemäß Absatz 1 vorgelegten Unterlag en decken kumulativ alle Untergruppen der 
pädiatrischen Bevölkerungsgruppe ab. 
Artikel 9 
Im Falle zugelassener Arzneimittel, die entweder durch ein ergänzendes Schutzzertifikat 
gemäß der Verordnung (EWG) Nr. 1768/92 oder durc h ein Patent geschützt  sind, das für die 
Gewährung eines ergänzenden Schutzzertifikats in Frage kommt, gilt Artikel 8 dieser 
Verordnung für Anträge auf Zulassung neuer In dikationen, einschließlich pädiatrischer 
Indikationen, neuer Darreichungsfo rmen und neuer Verabreichungswege. 
Artikel 10 
Die Artikel 8 und 9 gelten nicht für Arzneimitte l, die gemäß den Artikeln 10, 10a, 13 bis 16 
oder 16a bis 16i der Richtlinie 2001/83/EG zugelassen sind. 
 
DE 22   DE Artikel 11 
Im Benehmen mit den Mitgliedstaaten, der Ag entur und anderen intere ssierten Kreisen legt 
die Kommission die Modalitäten fest, denen Format und Inhalt von Anträgen für die 
Billigung oder die Änderung eines pädiatrisc hen Prüfkonzepts und von Freistellungs- oder 
Zurückstellungsanträgen genügen müssen, da mit sie als gültig betrachtet werden. 
KAPITEL  2 
FREISTELLUNGEN  
Artikel 12 
(1) In Bezug auf die Vorlage der Informatione n nach Artikel 8 Absatz 1 Buchstabe a gilt 
eine Freistellung für spezifische Arzneim ittel oder für Arzneimittelgruppen, wenn es 
Anhaltspunkte dafür gibt, 
a) dass das spezifische Arzneimittel oder die Arzneimittelgruppe in Teilen oder in 
der Gesamtheit der pädiatrische n Bevölkerungsgruppe wahrscheinlich 
unwirksam oder bedenklich sind; 
b) dass die Krankheit oder die Störung, die mit dem betreffenden Arzneimittel 
behandelt werden soll, ledigl ich bei Erwachsenen auftritt; 
c) dass das fragliche Arzneimittel keinen signifikanten therapeutischen Nutzen 
gegenüber bestehenden pädiatri schen Behandlungen bietet. 
(2) Die in Absatz 1 vorgesehene Freistell ung kann in Bezug auf lediglich eine oder auf 
mehrere spezifische Untergruppen der pädi atrischen Bevölkerungsgruppe, in Bezug 
auf lediglich eine oder auf mehrere spezifi sche therapeutische Indikationen oder in 
Bezug auf eine Kombination davon gewährt werden. 
Artikel 13 
Der Pädiatrieausschuss kann aus ei gener Initiative eine Stell ungnahme aus den in Artikel 12 
Absatz 1 dargelegten Gründen zu dem Zweck abgeben, dass eine Gruppenfreistellung oder 
eine arzneimittelspezifische Freistellung gemäß Artikel 12 Absatz 1 gewährt wird. 
Sobald der Pädiatrieausschuss eine Stellungn ahme angenommen hat, gilt das Verfahren des 
Kapitels 4. Im Falle einer Gruppenfreiste llung gilt lediglich Artikel 26 Absatz 4. 
Artikel 14 
(1) Der Antragsteller kann aus den in Artik el 12 Absatz 1 dargelegten Gründen bei der 
Agentur eine arzneimittelspezifis che Freistellung beantragen.  
(2) Innerhalb von 60 Tagen nach Eingang des Antrags nimmt der Pädiatrieausschuss 
eine Stellungnahme dazu an, ob eine arzn eimittelspezifische Freistellung gewährt 
werden sollte. 
 
DE 23   DE Der Antragsteller oder der Pädiatrieaussc huss können fordern, dass innerhalb dieses 
60-Tage-Zeitraums eine Sitzung stattfindet. 
Gegebenenfalls kann der Pädiatrieausschu ss den Antragsteller auffordern, die 
vorgelegten Angaben und Unterlagen zu er gänzen. Macht der Pädiatrieausschuss von 
dieser Möglichkeit Gebrauch, wird die 60- Tage-Frist so lange ausgesetzt, bis die 
geforderten ergänzenden Informationen bereitgestellt wurden. 
(3) Sobald der Pädiatrieausschuss eine Stellungnahme angenommen hat, gilt das 
Verfahren des Kapitels 4. Die Agentur se tzt den Antragsteller unverzüglich davon in 
Kenntnis. Die endgültige Schlussfolger ung wird dem Antragsteller gegenüber 
begründet. 
Artikel 15 
(1) Die Agentur führt ein Ver zeichnis aller Freistellungen. 
(2) Der Pädiatrieausschuss kann jederzeit eine  Stellungnahme annehmen, in der er die 
Überprüfung einer gewährten Freistellung befürwortet. 
Eine Änderung in Bezug auf eine arzneimitte lspezifische Freistellung erfolgt nach 
dem Verfahren des Kapitels 4.  
Eine Änderung in Bezug auf eine Gruppe nfreistellung erfolgt nach Artikel 26 
Absatz 5.  
(3) Wird eine arzneimittelspezifische Freistellung oder eine Gruppenfreistellung 
widerrufen, gelten die Anforderungen der Artikel 8 und 9 erst nach Ablauf von 
36 Monaten ab dem Zeitpunkt der Streichung aus dem Freistellungsverzeichnis.  
KAPITEL 3 
PÄDIATRISCHES PRÜFKONZEPT  
ABSCHNITT 1 
ANTRÄGE AUF BILLIGUNG  
Artikel 16 
(1) Soll ein Antrag in Übereinstimmung mit Artikel 8 Absatz 1 Buchstaben a oder d 
gestellt werden, wird ein pädiatrische s Prüfkonzept erstellt und der Agentur 
zusammen mit einem Antrag auf Billigung unterbreitet. 
(2) Das pädiatrische Prüfkonzept enthä lt Einzelheiten zum Zeitplan und zu den 
Maßnahmen, durch die Qualität, U nbedenklichkeit und Wirksamkeit des 
Arzneimittels in allen gegebenenfalls betroffenen Untergruppen der pädiatrischen Bevölkerungsgruppe nachgewiesen werden so llen. Darüber hinaus werden darin alle 
Maßnahmen beschrieben, durch die die Fo rmulierung des Arzneimittels angepasst 
 
DE 24   DE werden soll, damit seine Verwendung in ve rschiedenen pädiatrischen Untergruppen 
annehmbarer, einfacher, unbede nklicher und wirksamer wird. 
Artikel 17 
(1) Bei Anträgen nach Artikel 8 und 9 wird das pädiatrische Prüfkonzept zusammen mit 
einem Antrag auf Billigung spätestens bei Abschluss der pharmakokinetischen 
Studien an Erwachsenen nach Teil I Abschnitt 5.2.3 des Anhangs der 
Richtlinie 2001/83/EG vorgelegt, so  dass zum Zeitpunkt der Bewertung des 
entsprechenden Zulassungsantrags oder s onstigen Antrags eine Stellungnahme zur 
Verwendung des betreffenden Arzneimittels in der pädiatrischen Bevölkerungsgruppe abgegeben werden kann. 
(2) Innerhalb von 30 Tagen nach Eingang des Antrags gemäß Absatz 1 prüft die Agentur 
seine Gültigkeit und erstellt einen zusammenfassenden Bericht für den 
Pädiatrieausschuss.  
(3) Gegebenenfalls kann die Agentur von de m Antragsteller die Vorlage zusätzlicher 
Angaben und Unterlagen fordern; in einem solchen Fall wird die 30-Tage-Frist so 
lange ausgesetzt, bis die geforderten er gänzenden Informationen bereitgestellt 
wurden.  
Artikel 18 
(1) Innerhalb von 60 Tagen nach Eingang eines gültigen Vorschlags für ein pädiatrisches 
Prüfkonzept nimmt der Pädiatrieausschuss ei ne Stellungnahme dazu an, ob durch die 
vorgeschlagenen Studien die Erarbeitung der Daten sichergestellt wird, die für die 
Festlegung der Verwendungsmöglichkeiten des Arzneimittels zur Behandlung der 
pädiatrischen Bevölkerungsgruppe oder von Untergruppen erforderlich sind, sowie 
dazu, ob der zu erwartende therapeutisch e Nutzen die vorgeschlagenen Studien 
rechtfertigt. 
Innerhalb desselben Zeitraums können der Antragsteller oder der Pädiatrieausschuss 
fordern, dass eine Sitzung stattfindet. 
(2) Innerhalb der 60-Tage-Frist nach Ab satz 1 kann der Pädiatrieausschuss den 
Antragsteller auffordern, Änderungen an dem Konzept vorzuschlagen; in einem solchen Fall kann die in Absatz 1 genannt e Frist für die Annahme der endgültigen 
Stellungnahme um höchstens 60 Tage ve rlängert werden. In  derartigen Fällen 
können der Antragsteller oder der Pädiatri eausschuss eine zusätzliche Sitzung in 
diesem Zeitraum fordern. Die Frist wird so lange ausgesetzt, bis die geforderten 
ergänzenden Informationen bereitgestellt wurden. 
Artikel 19 
Sobald der Pädiatrieausschuss eine – befü rwortende oder ablehnende - Stellungnahme 
angenommen hat, gilt das Ve rfahren des Kapitels 4. 
 
DE 25   DE Artikel 20 
Kommt der Pädiatrieausschuss nach Prüfung ei nes pädiatrischen Prüfkonzepts zu dem 
Schluss, dass Artikel 12 Absatz 1 Buchstabe a,  b oder c für das betreffende Arzneimittel gilt, 
nimmt er eine ablehnende Stellungnahme gemäß Artikel 18 Absatz 1 an. 
In derartigen Fällen nimmt der Pädiatrieauss chuss jedoch aus eigener Initiative eine 
befürwortende Stellungnahme in Bezug auf eine  Freistellung nach Artikel 13 an, woraufhin 
das Verfahren des Kapitels 4 gilt. 
ABSCHNITT 2 
ZURÜCKSTELLUNGEN  
Artikel 21 
(1) Gleichzeitig mit der Vorlage des pädi atrischen Prüfkonzepts  nach Artikel 17 
Absatz 1 kann ein Antrag auf Zurückstellung der Einleitung oder des Abschlusses einiger oder aller Maßnahmen  des Konzepts gestellt werden. Eine derartige 
Zurückstellung beruht auf wissenschaf tlichen und technischen Gründen oder auf 
Gründen der öffentlichen Sicherheit.  
Eine Zurückstellung wird auf jeden Fall ge währt, wenn Studien an Erwachsenen vor 
Einleitung der Studien in de r pädiatrischen Bevölkerungs gruppe angezeigt sind oder 
wenn Studien in der pädiatrischen Bevölker ungsgruppe länger daue rn als Studien an 
Erwachsenen. 
(2) Auf der Grundlage der Erfahrungen m it der Anwendung dieses Artikels kann die 
Kommission Bestimmungen ge mäß dem Verfahren nach Artikel 51 Absatz 2 
erlassen, um die Gründe für die Gewä hrung einer Zurückstellung näher zu 
bestimmen. 
Artikel 22 
(1) Gleichzeitig mit der Annahme einer be fürwortenden Stellungnahme nach Artikel 18 
Absatz 1 durch den Pädiatrieausschuss ni mmt dieser - wenn die in Artikel 21 
genannten Bedingungen erfüllt sind - aus ei gener Initiative oder auf durch den 
Antragsteller gemäß Artikel 21 vorgelegte n Antrag eine Stellungnahme an, die die 
Einleitung oder den Abschluss einer oder sämtlicher Maßnahmen des pädiatrischen Prüfkonzepts befürwortet oder ablehnt. 
Eine die Zurückstellung be fürwortende Stellungnahme be inhaltet die Fristen für die 
Einleitung oder den Abschluss einige r oder aller betreffenden Maßnahmen. 
(2) Sobald der Pädiatrieausschuss eine befürwortende oder ablehnende Stellungnahme 
gemäß Absatz 1 angenommen hat, gilt das Verfahren des Kapitels 4. 
 
DE 26   DE ABSCHNITT 3 
ÄNDERUNG EINES PÄDIAT RISCHEN PRÜFKONZEPTS 
Artikel 23 
Hat der Antragsteller nach der Entscheidung zur Billigung des pädiat rischen Prüfkonzepts 
Probleme mit der Umsetzung, die dazu führe n, dass das Konzept undur chführbar wird oder 
nicht mehr geeignet ist, kann der Antragst eller dem Pädiatrieausschuss unter Angabe 
ausführlicher Gründe Änderungen vorschlagen  oder eine Zurückstellung oder eine 
Freistellung beantragen. Der Pädiatrieausschu ss überprüft diese Änderungen und nimmt eine 
Stellungnahme an, in der er seine Able hnung oder Annahme vorschlägt. Sobald der 
Pädiatrieausschuss eine – befürwortende oder ablehnende - Stellungnah me angenommen hat, 
gilt das Verfahren des Kapitels 4. 
ABSCHNITT 4 
ÜBEREINSTIMMUNG MIT DEM PÄDIATRISCHEN PRÜFKONZEPT  
Artikel 24 
In folgenden Fällen kann der Pädiatrieausschus s um Stellungnahme dazu ersucht werden, ob 
die vom Antragsteller durchgeführten Studien mit dem gebilligten pädiatrischen Prüfkonzept 
übereinstimmen: 
a) durch den Antragsteller vor der Vorlag e eines Antrags auf Zulassung oder Änderung 
gemäß Artikel 8 bzw. 9; 
b) durch die Agentur oder die zuständige  Behörde bei der Be wertung der Gültigkeit 
eines Antrags gemäß Buchstabe a, dem keine Stellungnahme zur Übereinstimmung 
beiliegt, die auf einen Antrag na ch Buchstabe a angenommen wurde; 
c) durch den Ausschuss für Humanarzneimittel oder die zuständige Behörde bei der 
Bewertung der Gültigkeit eines Antrags gemäß Buchstabe a, bei dem die 
Übereinstimmung in Zweifel gezogen wird und zu dem noch keine Stellungnahme auf einen Antrag nach Buchstabe a oder b angenommen wurde. 
Die Mitgliedstaaten berücksi chtigen diese Stellungnahmen. 
Wird der Pädiatrieausschuss um Stellungnah me gemäß Absatz 1 ersucht, muss diese 
innerhalb von 60 Tagen nach Eingang des Antrags ergehen.  
Artikel 25 
Gelangt die zuständige Behörde im Verlauf der wissenschaftlichen Bewertung eines gültigen 
Antrags zu der Schlussfolgerung, dass die Stud ien nicht mit dem gebilligten pädiatrischen 
Prüfkonzept übereinstimmen, kann das Arzneim ittel keinen Bonus nach den Artikeln 36 
und 37 erhalten. 
 
DE 27   DE KAPITEL  4 
VERFAHREN 
Artikel 26 
(1) Innerhalb von 30 Tagen nach Eingang der Stellungnahme des Pädiatrieausschusses 
kann der Antragsteller der Agentur eine n ausführlich begründeten schriftlichen 
Antrag auf Überprüfung der Stellungnahme vorlegen.  
(2) Innerhalb von 30 Tagen nach Einga ng eines Antrags auf Überprüfung gemäß 
Absatz 1 gibt der Pädiatrieausschuss nach  Benennung eines neuen Berichterstatters 
eine neue Stellungnahme ab, in der er se ine vorherige Stellungna hme bestätigt oder 
abändert. Die Stellungnahme wird ordnungs gemäß begründet und die Gründe für die 
Schlussfolgerung werden der neuen Stel lungnahme beigefügt; diese ist endgültig. 
(3) Wenn der Antragsteller innerhalb de r 30-Tage-Frist nach Absatz 1 keine 
Überprüfung fordert, erhält die Stellungna hme des Pädiatrieausschusses endgültigen 
Status. 
(4) Die Agentur trifft unverzüglich eine Entscheidung. Diese Entscheidung wird dem 
Antragsteller mitgeteilt. 
(5) Bei einer Gruppenfreistellung nach Artikel  13 trifft die Agentur eine Entscheidung, 
die veröffentlicht wird. 
KAPITEL  5 
VERSCHIEDENE BESTIMMUNGEN  
Artikel 27 
Der Sponsor eines Arzneimittels, das für die pä diatrische Verwendung bestimmt ist, kann vor 
der Vorlage eines pädiatrischen Prüfkonzepts  und während dessen Umsetzung die Agentur 
um Beratung in Bezug auf die Auslegung und die Durchführung der verschiedenen Prüfungen und Studien ersuchen, die für den Nachweis von Qualität, Unbedenklichkeit und Wirksamkeit des Arzneimittels in der pädiatrischen Bevölkerungsgruppe in Übereinstimmung mit 
Artikel 57 Absatz 1 Buchstabe n der Vero rdnung (EG) Nr. 726/2004 erforderlich sind.  
Darüber hinaus kann ein Sponsor sich in Bezug auf die Auslegung und die Anwendung von 
Systemen der Pharmakovigilanz und des Ri sikomanagements gemäß Artikel 35 beraten 
lassen.  
Die Agentur erhebt für die Beratung nach diesem Artikel keine Gebühren. 
 
DE 28   DE TITEL III 
Zulassungsverfahren 
Artikel 28 
Sofern in diesem Titel nicht anders vorgese hen, gelten für Zulassungen auf der Grundlage 
dieses Titels die Zulassungsverfahren der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 oder der 
Richtlinie 2001/83/EG.  
KAPITEL 1 
ZULASSUNGSVERFAHREN FÜR ANTRÄGE IM GELTUNGSBEREICH VON 
ARTIKEL  8 UND 9 
Artikel 29 
(1) Für eine Zulassung gemäß Artikel 8 Ab satz 1 dieser Verordnung, die eine oder 
mehrere pädiatrische Indikationen be inhaltet, die auf der Grundlage von in 
Übereinstimmung mit einem gebilligte n Prüfkonzept durchgeführten Studien 
wurden, können Anträge nach dem Verfahren der Artikel 5 bis 15 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 eingereicht werden.  
Wird die Zulassung erteilt, werden die Ergebnisse derartiger Studien in die 
Zusammenfassung der Produktmerkmale und ge gebenenfalls in die Packungsbeilage 
des Arzneimittels aufgenommen, unabhängig davon, ob sämtliche betroffenen pädiatrischen Indikationen zugelassen wurden.  
(2) Wird eine Zulassung erteilt oder geä ndert, werden sämtliche auf der Grundlage 
dieser Verordnung gewährten Freistell ungen oder Zurückstellungen in die 
Zusammenfassung der Produktmerkmale und ge gebenenfalls in die Packungsbeilage 
des betreffenden Arzneimittels aufgenommen. 
(3) Stimmt der Antrag mit allen Maßnahm en überein, die in dem gebilligten und 
ausgeführten pädiatrischen Prüfkon zept enthalten sind, und spiegelt die 
Zusammenfassung der Produktmerkmale die Ergebnisse von Studien, die in 
Übereinstimmung mit einem gebilligten pä diatrischen Prüfkonzept durchgeführt 
wurden, wieder, nimmt die zuständige Behör de eine Erklärung in die Zulassung auf, 
aus der hervorgeht, dass der Antrag mit dem gebilligten und ausgeführten 
pädiatrischen Prüfkonzept übereinstimmt. 
Artikel 30 
Im Falle von Arzneimitteln, die gemäß Richtlinie 2001/83/EG zugelassen wurden, kann in 
Übereinstimmung mit dem Verfah ren der Artikel 32, 33 und 34 de r Richtlinie 2001/83/EG ein 
Antrag auf Zulassung neuer Indikationen na ch Artikel 9 dieser Verordnung eingereicht 
 
DE 29   DE werden; dazu gehören auch die Erweiter ung der Zulassung für die Verwendung in der 
pädiatrischen Bevölkerungsgruppe, neue Darre ichungsformen und neue Verabreichungswege. 
Dieser Antrag entspricht der Anforderung nach Artikel 8 Absatz 1 Buchstabe a. 
Das Verfahren beschränkt sich auf die Bewertung der spezifischen Abschnitte der 
Zusammenfassung der zu ändernden Produktmerkmale. 
KAPITEL 2 
ZULASSUNG FÜR DIE PÄDIATRISCHE VERWENDUNG  
Artikel 31 
(1) Eine Zulassung für die pädiatrische Verwendung bedeutet für die Zwecke dieser 
Verordnung eine Zulassung, die für ein Hu manarzneimittel erteilt wird, das nicht 
durch ein ergänzendes Schutzzertifikat nach der Verordnung (EWG) des Rates 
Nr. 1768/92 oder durch ein Patent, das für ei n ergänzendes Schutzzertifikat in Frage 
kommt, geschützt ist, und das ausschließlic h therapeutische Indi kationen abdeckt, die 
für die pädiatrische Bevölkerungsgruppe  oder deren Untergruppen von Bedeutung 
sind, wobei Stärke, Darreichungsform oder Verabreichungsweg dieses Mittels 
adäquat sein müssen.  
(2) Die Einreichung eines An trags auf Zulassung für di e pädiatrische Verwendung 
beeinträchtigt in ke iner Weise das Recht darauf, ei nen Zulassungsantrag für andere 
Indikationen zu stellen. 
(3) Einem Antrag auf Zulassung für die pädi atrische Verwendung werden die Angaben 
und Unterlagen beigefügt, die zur Festste llung von Unbedenklichkeit, Qualität und 
Wirksamkeit bei Kindern erforderlich si nd; dazu gehören sp ezifische Daten als 
Grundlage für eine adäquate Stärke und Darreichungsform und einen adäquaten 
Verabreichungsweg des Arzneimittels in  Übereinstimmung mit dem gebilligten 
pädiatrischen Prüfkonzept.  
Der Antrag beinhaltet auch die Entsch eidung der Agentur über die Billigung des 
betreffenden pädiatrischen Prüfkonzepts. 
(4) Wird oder wurde ein Arzneimittel in einem Mitgliedstaat oder in der Gemeinschaft 
zugelassen, so kann in einem Antrag auf Zulassung für die pädiatrische Verwendung 
gemäß Artikel 14 Absatz 11 der Veror dnung (EG) Nr. 726/2004 oder Artikel 10 der 
Richtlinie 2001/83/EG gegebenenfalls auf die in dem Dossier über dieses 
Arzneimittel enthaltenen Daten Bezug genommen werden.  
(5) Das Arzneimittel, für das die Zulassung fü r die pädiatrische Verwendung erteilt wird, 
kann den Namen eines Arzneimittels mit demselben Wirkstoff beibehalten, für das derselbe Zulassungsinhaber eine Zula ssung für die Verwendung bei Erwachsenen 
besitzt.  
 
DE 30   DE Artikel 32 
Unbeschadet des Artikels 3 Absatz 2 der Ve rordnung (EG) Nr. 726/2004 kann ein Antrag auf 
Zulassung für die pädiatrische Verwendung gemä ß dem Verfahren der Artikel 5 bis 15 der 
Verordnung (EG) Nr. 726/2004 gestellt werden. 
KAPITEL 3 
KENNZEICHNUNG 
Artikel 33 
Bei Arzneimitteln, die auf der Grundlage de r Ergebnisse von Studien entsprechend einem 
gebilligten pädiatrischen Prüfkonzept mit einer pädiatrischen Indikation zugelassen sind, wird 
auf dem Etikett sämtlicher pädiatrischer Aufmachungen dem Arzneimittelnamen der hochgestellte Buchstabe „P“ in blauer Schrift in nerhalb eines ebenfalls blauen sternförmigen 
Umrisses angefügt.  
Absatz 1 gilt unabhängig davon, ob es sich  bei dem Arzneimittelnamen um einen 
Phantasienamen oder eine gebräuchliche Beze ichnung nach Artikel 1 Absätze 20 bzw. 21 der 
Richtlinie 2001/83/EG handelt. 
TITEL IV 
Anforderungen im Anschluss an die Zulassung 
Artikel 34 
Wenn ein Arzneimittel, das mit einer pädiatrischen Indikation entsprechend einem gebilligten 
und ausgeführten pädiatrischen Prüfkonzept zugelassen wurde, bereits vorher mit anderen Indikationen in den Verkehr gebracht worden  war, bringt der Zulassungsinhaber dieses 
Arzneimittel innerhalb von zwei Jahren nach  dem Zeitpunkt der Zulassung der pädiatrischen 
Indikation in den Verkehr und berücksichti gt dabei die pädiatrische Indikation. 
Artikel 35 
(1) In folgenden Fällen beschreibt der Antragsteller über die herkömmlichen 
Anforderungen zur Überwachung nach de m Inverkehrbringen hinaus die 
Maßnahmen, durch die die Beobachtung der Wirksamkeit und etwaiger Nebenwirkungen der pädiatrischen Verwe ndung des Arzneimittels gewährleistet 
wird: 
a) Anträge auf Zulassung mit ei ner pädiatrischen Indikation; 
b) Anträge auf Aufnahme einer pädiatri schen Indikation in eine bestehende 
Zulassung; 
 
DE 31   DE c) Anträge auf Zulassung für die pädiatrische Verwendung.  
(2) Besteht besonderer Anlass zur Besor gnis, kann die zuständige Behörde die 
Zulassungsbedingung stellen, dass ein Risikomanagementsystem eingerichtet oder spezifische Studien im Anschluss an da s Inverkehrbringen durchgeführt und zur 
Prüfung vorgelegt werden. Das Risikomanage mentsystem beinhaltet eine Reihe von 
Tätigkeiten und Maßnahmen, durch die Risiken in Zusammenhang mit Arzneimitteln vermieden oder minimiert werden sollen;  dazu gehört auch die Bewertung der 
Effizienz derartiger Maßnahmen. 
Die Bewertung der Wirksamkeit eines Risikomanagementsystems und die 
Ergebnisse durchgeführter Studien werden in den regelmäßigen aktualisierten 
Berichten über die Unbedenklichkeit nach Artikel 104 Absatz 6 der 
Richtlinie 2001/83/EG und Artikel 24 Ab satz 3 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 
aufgenommen.  
Darüber hinaus kann die zuständige Behör de die Vorlage zusätzlicher Berichte 
fordern, die die Bewertung der Wirksamkeit von Risikominimierungssystemen und die Ergebnisse derartig er Studien beinhalten. 
(3) Im Falle einer Zurückstellung legt der Zulassungsinhaber der Agentur einen 
jährlichen Bericht mit einem aktualisierten Fortschrittsbericht über die pädiatrischen 
Studien entsprechend der Entscheidung der Ag entur über das gebilligte pädiatrische 
Prüfkonzept und die Zurückstellung vor. 
Die Agentur informiert die zuständige Behörde, wenn festgestellt wird, dass der 
Zulassungsinhaber sich nicht an die Ents cheidung der Agentur über das gebilligte 
pädiatrische Prüfkonzept und die Zurückstellung hält.  
(4) Die Agentur erstellt ausführliche Leit linien in Bezug auf die Anwendung dieses 
Artikels. 
TITLE V  
Bonusse und Anreize 
Artikel 36 
(1) Beinhaltet ein Zulassungsantrag nach Artikel 8 oder 9 die Ergebnisse sämtlicher 
Maßnahmen, die entsprechend einem ge billigten pädiatrischen Prüfkonzept 
durchgeführt wurden, wird dem Inhabe r des Patents oder des ergänzenden 
Schutzzertifikats eine sech smonatige Verlängerung des Ze itraums nach Artikel 13 
Absatz 1 und Artikel 13 Absatz 2 de r Verordnung (EWG) Nr. 1768/92 des Rates 
gewährt. 
Unterabsatz 1 gilt auch, wenn die Ausf ührung des gebilligten pädiatrischen 
Prüfkonzepts nicht zu der Zulassung eine r pädiatrischen Indikation führt, die 
Studienergebnisse jedoch in der Zu sammenfassung der Produktmerkmale und 
 
DE 32   DE gegebenenfalls in der Packungsbeilage de s betreffenden Arzneimittels angeführt 
werden. 
(2) Die Aufnahme der Erklärung nach Artikel  29 Absatz 3 in eine  Zulassung dient der 
Anwendung des Absatzes 1 dieses Artikels.  
(3) Bei Anwendung der Verfahren der Richtlinie 2001/83/EG wird die 
sechsmonatige Verlängerung des Zeitraums n ach Absatz 1 nur dann gewährt, wenn 
das Arzneimittel in allen Mitgliedstaaten zugelassen ist.  
(4) Die Absätze 1, 2 und 3 gelten für Arzneimittel, die durch ein ergänzendes 
Schutzzertifikat nach der Verordnung (E WG) Nr. 1768/92 oder durch ein Patent, das 
für ein ergänzendes Schutzzertifikat in Fr age kommt, geschützt sind. Sie gelten nicht 
für Arzneimittel, die gemäß der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen sind.  
Artikel 37 
Wird ein Zulassungsantrag für ein Arzneimitte l gestellt, das gemäß der Verordnung (EG) 
Nr. 141/2000 als Arzneimittel für seltene Leiden au sgewiesen ist, beinhaltet dieser Antrag die 
Ergebnisse aller Studien, die entsprechend ei nem gebilligten pädiatrischen Prüfkonzept 
durchgeführt wurden, und wird die Erklärung n ach Artikel 29 Absatz 3 dieser Verordnung 
anschließend in die gewährte Zulassung aufgen ommen, so wird die ze hnjährige Frist nach 
Artikel 8 Absatz 1 der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 auf zwölf Jahre verlängert. 
Absatz 1 gilt auch, wenn die Ausführung des ge billigten pädiatrischen Prüfkonzepts nicht zu 
der Zulassung einer pädiatrischen Indikation f ührt, die Studienergebnisse jedoch in der 
Zusammenfassung der Produktmerkmale und gege benenfalls in der Packungsbeilage des 
betreffenden Arzneimittels angeführt werden. 
Artikel 38 
(1) Wird eine Zulassung für die pädiatrisc he Verwendung gemäß den Artikeln 5 bis 15 
der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 erteil t, gelten für die Daten und das 
Inverkehrbringen die Schutzfristen gemä ß Artikel 14 Absatz 11 der genannten 
Verordnung. 
(2) Wird eine Zulassung für die pädiatri sche Verwendung gemäß den Verfahren der 
Richtlinie 2001/83/EG  erteilt, gelten für die Date n und das Inverkehrbringen die 
Schutzfristen gemäß Artikel 10 Absa tz 1 der genannten Richtlinie. 
Artikel 39 
(1) Über die Bonusse und Anreize nach de n Artikeln 36, 37 und 38 hinaus kommen für 
Arzneimittel für die pädiatrische Ve rwendung Anreize in Frage, die die 
Gemeinschaft und die Mitgliedstaaten  zur Unterstützung von Erforschung, 
Entwicklung und Verfügbarkeit von Arzneim itteln für die pädiatrische Verwendung 
zur Verfügung stellen. 
 
DE 33   DE (2) Innerhalb eines Jahres nach Inkraf ttreten dieser Verordnung informieren die 
Mitgliedstaaten die Kommission ausführ lich über die Maßnahmen, die sie zur 
Unterstützung der Erforschung, Entwicklung  und Verfügbarkeit von Arzneimitteln 
für die pädiatrische Verwendung einge leitet haben. Au f Aufforderung der 
Kommission werden diese Informa tionen regelmäßig aktualisiert. 
(3) Innerhalb von 18 Monaten nach Inkrafttr eten dieser Verordnung veröffentlicht die 
Kommission eine ausführlic he Bestandsaufnahme aller Anreize, die die 
Gemeinschaft und die Mitgliedstaate n zur Unterstützung der Erforschung, 
Entwicklung und Verfügbarkeit von Arzneim itteln für die pädiatrische Verwendung 
zur Verfügung stellen. Diese Bestandsaufnah me wird regelmäßig aktualisiert. 
TITEL VI 
Kommunikation und Koordinierung 
Artikel 40 
(1) In die gemäß Artikel 11 der Richtlinie 2001/20/EG geschaffene europäische 
Datenbank werden relevante Angaben über Prüfungen aufgenommen, die in 
gebilligten pädiatrischen Prüfkonzepten enthalten sind, au ch wenn diese in 
Drittstaaten durchgeführt wurden.  
(2) Die Kommission erstellt auf Vorschla g der Agentur und im Benehmen mit den 
Mitgliedstaaten und interessierten Kreisen eine ausführliche Anleitung zur Natur der 
in Absatz 1 genannten Informatione n, die in die gemäß Artikel 11 der 
Richtlinie 2001/20/EG geschaffene Datenbank aufzunehmen sind. 
Artikel 41 
Die Mitgliedstaaten tragen die verfügba ren Daten über die derzeitige Verwendung von 
Arzneimitteln in der pädiatrischen Bevölkeru ngsgruppe zusammen und übermitteln sie der 
Agentur innerhalb von zwei Jahren n ach Inkrafttreten dieser Verordnung. 
Der Pädiatrieausschuss gibt eine Anleitung zu Inhalt und Format der zu erhebenden Daten 
heraus. 
Artikel 42  
(1) Die Agentur beurteilt die Daten nach Ar tikel 41 insbesondere unter dem Blickwinkel 
der Ermittlung prioritärer Forschungsbereiche. 
(2) Auf der Grundlage der Beurteilung nach Absatz 1 sowie sonstiger verfügbarer 
Informationen und im Anschluss an die Konsultation der Kommission, der Mitgliedstaaten und der interessierten Kr eise erstellt der Pädiatrieausschuss ein 
Therapiebedarfsinventar. 
 
DE 34   DE Die Agentur veröffentlicht das Inventar inne rhalb von drei Jahren nach Inkrafttreten 
dieser Verordnung und aktualisiert es regelmäßig. 
(3) Bei der Erstellung des Therapiebeda rfsinventars werden die Prävalenz der 
Erkrankungen in der pädi atrischen Bevölkerungsgruppe , die Schwere der zu 
behandelnden Erkrankungen, die Verfügba rkeit und die Eignung alternativer 
Behandlungen für die Erkrankungen in der pädiatrischen Bevölkerungsgruppe, 
einschließlich der Wirksamkeit und des Nebenwirkungsprofils (darunter auch 
pädiatriespezifische Sicherheitserwägunge n) dieser Behandlungen, berücksichtigt. 
Artikel 43 
(1) Mit der wissenschaftlichen Unterstütz ung des Pädiatrieausschusse s baut die Agentur 
ein europäisches Netz auf, das bereits be stehende nationale und europäische Netze, 
Prüfer und Prüfzentren mit spezifischer Sachkenntnis im Bereich von Forschung und Studien in der pädiatrischen Bevölke rungsgruppe miteinander verbindet. 
(2) Die Ziele des europäischen Netzes be stehen unter anderem darin, Studien über 
Kinderarzneimittel zu koordinieren, di e notwendige wissenschaftliche und 
administrative Kompetenz auf europäisch er Ebene aufzubauen sowie eine doppelte 
Durchführung von Studien und Prüfungen an Kindern zu vermeiden.  
(3) Innerhalb eines Jahres nach Inkraf ttreten dieser Vero rdnung erlässt der 
Verwaltungsrat der Agentur auf Vorschlag des Verwaltungsdirektors im Anschluss 
an die Konsultation der Kommission, der Mitgliedstaaten und de r interessierten 
Kreise eine Umsetzungsstrategie zu r Einrichtung und zum Unterhalt des 
europäischen Netzes. Dieses Netz muss, soweit angebracht, mit den Arbeiten zur 
Stärkung des Fundaments des Europäischen Forschungsraums im Kontext der Aktivitäten des mehrjährigen gemeinscha ftlichen Rahmenprogramms für Forschung, 
technologische Entwicklung und De monstration vereinbar sein. 
Artikel 44 
(1) Pädiatrische Studien, die bereits vor dem Inkraf ttreten dieser Verordnung 
abgeschlossen wurden und in der Gemeinscha ft zugelassene Arzneimittel betreffen, 
werden der zuständigen Behörde innerhalb ei nes Jahres nach dem Inkrafttreten dieser 
Verordnung zur Bewertung vorgelegt. 
Die zuständige Behörde aktualisiert gegebenenfalls die Zusammenfassung der 
Produktmerkmale und der Packungsbeilage un d ändert die Zulassung entsprechend. 
Die zuständigen Behörden tauschen Inform ationen über die vorgelegten Studien und 
ihre Auswirkungen auf gegebenenfalls  betroffene Zulassungen aus.  
Die Agentur koordiniert den Informationsaustausch. 
(2) Bei der Beurteilung von Anträgen für pädi atrische Prüfkonzepte, für Freistellungen 
oder Zurückstellungen berücksichtigt de r Pädiatrieausschuss bzw. bei der 
Beurteilung von Anträgen nach den Arti keln 8, 9 oder 31 berücksichtigt die 
zuständige Behörde alle bestehenden pä diatrischen Studien nach Absatz 1.  
 
DE 35   DE (3) Für die Bonusse und Anreize nach de n Artikeln 36, 37 und 38 werden keine 
pädiatrischen Studien gemäß Absatz 1 berücksichtigt, die zum Zeitpunkt des 
Inkrafttretens dieser Verordnung bereits in  einem Drittstaat zur Bewertung vorgelegt 
wurden. 
Artikel 45 
Andere von einem Zulassungsinhaber gespons erten Studien, die die Verwendung eines 
zugelassenen Arzneimittels in der pädiat rischen Bevölkerungsgruppe zum Inhalt haben, 
werden unabhängig davon, ob sie entsprechend einem gebilligten pädiatrischen Prüfkonzept durchgeführt wurden, der zuständigen Behörde innerhalb von sechs Monaten nach Abschluss 
der betreffenden St udien vorgelegt. 
Absatz 1 gilt unabhängig davon, ob der Zulassungs inhaber eine pädiatri sche Indikation zu 
beantragen gedenkt.  
Die zuständige Behörde aktualisiert gegebenenfalls die Zusammenfassung der 
Produktmerkmale und der Packungsbeilage und ändert die Zulassung entsprechend.  
Die zuständigen Behörden tauschen Informa tionen über die vorgelegten Studien und ihre 
Auswirkungen auf gegebenenfalls betroffene Zulassungen aus.  
Die Agentur koordiniert den Informationsaustausch. 
TITEL VII 
Allgemeine Bestimmungen und Schlussbestimmungen 
KAPITEL 1 
ALLGEMEINES  
ABSCHNITT 1  
GEBÜHREN , GEMEINSCHAFTSBEITRAG , SANKTIONEN UND BERICHTE  
Artikel 46 
(1) Für Anträge auf Zulassung für die pädiatrische Verwendung, die gemäß dem 
Verfahren der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 gestellt werden, wird die Höhe der 
reduzierten Gebühr für die Prüfung des An trags und die Beibehaltung der Zulassung 
gemäß Artikel 70 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 festgelegt.  
 
DE 36   DE (2) Es gelten die Bestimmungen der Verordnung (EG) Nr. 297/95 des Rates11.  
(3) Für nachstehende Beurteilungen erhebt  der Pädiatrieausschuss keine Gebühren: 
a) Beurteilung von Anträg en auf Freistellung; 
b) Beurteilung von Anträgen auf Zurückstellung; c) Beurteilung pädiatrischer Prüfkonzepte; d) Bewertung der Übereinstimmung mit einem gebilligten pädiatrischen 
Prüfkonzept. 
Artikel 47 
Der Beitrag der Gemeinschaft nach Artikel 67 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 deckt alle 
Aspekte der Arbeit des Pädiatrieausschusses, einschließlich der wissenschaftlichen Unterstützung durch seine Sac hverständigen, sowie der Arbeit der Agentur, einschließlich der 
Beurteilung pädiatrischer Prüfkonzepte, wissenschaftlicher Beratung und Gebührenfreistellungen aufgr und dieser Verordnung, und unterst ützt die Tätigkeiten der 
Agentur im Rahmen der Artikel 40 und 43 dieser Verordnung. 
Artikel 48 
(1) Unbeschadet des Protokolls über die Vorrechte und Befreiungen der Europäischen 
Gemeinschaften legt jeder Mitgliedstaat  für Verstöße gegen diese Verordnung oder 
die auf ihrer Grundlage erlassenen Du rchführungsvorschriften in Bezug auf 
Arzneimittel, die nach den Verfahren de r Richtlinie 2001/83/EG zugelassen sind, 
Sanktionen fest und trifft die zu ihrer Anwendung erforderlichen Maßnahmen. Die 
Sanktionen müssen wirksam, verhäl tnismäßig und abschreckend sein. 
Die Mitgliedstaaten teilen der Kommission diese Vorschriften spätestens am […] 
mit. Sie melden ihr spätere Änderungen so bald wie möglich. 
(2) Die Mitgliedstaaten unterrichten die Kommission unverzüglich über die Einleitung 
von Streitverfahren aufgrund etwaiger  Verstöße gegen diese Verordnung. 
(3) Auf Ersuchen der Agentur kann die Ko mmission Geldbußen für Verstöße gegen die 
Bestimmungen dieser Verordnung ode r der auf ihrer Grundlage erlassenen 
Durchführungsvorschriften in Bezug auf Arzn eimittel, die nach den Verfahren der 
Verordnung (EG) Nr. 726/2004 zugelassen sind, verhängen. Die Höchstbeträge 
sowie die Bedingungen und die Modalitäten für die Einziehung dieser Geldbußen 
werden nach dem in Artikel 51 Absatz 2 dieser Verordnung genannten Verfahren 
festgelegt. 
(4) Die Kommission veröffentli cht die Namen der betroffe nen Zulassungsinhaber, die 
Höhe der verhängten Geldbußen sowie die Gründe hierfür. 
                                                
 
11 ABl. L 35 vom 15.2.1995, S. 1.  
 
DE 37   DE Artikel 49 
(1) Auf der Grundlage eines Berichts de r Agentur und mindestens einmal jährlich 
veröffentlicht die Kommission ein Verzei chnis der Unternehmen, denen Bonusse 
und Anreize aufgrund dieser Verordnung ge währt wurden, sowie der Unternehmen, 
die den Verpflichtungen aufgrund dieser  Verordnung nicht nachgekommen sind. Die 
Mitgliedstaaten übermitteln diese Informationen der Agentur. 
(2) Innerhalb von sechs Jahren nach Inkraf ttreten dieser Verordnung veröffentlicht die 
Kommission einen allgemeinen Bericht über die in Anwendung der Verordnung 
gewonnenen Erfahrungen, einschließlich insb esondere eines ausführlichen Inventars 
aller seit ihrem Inkrafttreten für di e pädiatrische Ve rwendung zugelassenen 
Arzneimittel. 
ABSCHNITT 2  
AUSSCHUSS  
Artikel 50 
Nach Konsultation der Agentur legt die Komm ission entsprechende Bestimmungen für die 
Ausführung der Aufgaben des Pädiatrieausschusse s nach Artikel 7 in Form einer Verordnung 
gemäß dem Verfahren des Artikels 51 Absatz 2 fest. 
Artikel 51 
(1) Die Kommission wird vo m ständigen Ausschuss für Humanarzneimittel unterstützt, 
der auf der Grundlage von Artikel 121 der Richtlinie 2001/83/EG eingesetzt wurde. 
(2) Wird auf diesen Absatz Bezug ge nommen, so gelten Artikel 5 und 7 des 
Beschlusses 1999/468/EG unter Beachtung von dessen Artikel 8. 
Der Zeitraum nach Artikel 5 Absatz 6 des Beschlusses 1999/468/EG wird auf 
drei Monate festgesetzt. 
KAPITEL 2 
ÄNDERUNGEN  
Artikel 52 
Die Verordnung (EWG) Nr. 1768/92 wird wie folgt geändert: 
1. Artikel 7 wird folgender Absatz 3 angefügt: 
“3. Ein Antrag auf Verlängerung der La ufzeit eines bereits gemäß Artikel 13 
Absatz 3 dieser Verordnung und Artikel 36 der Verordnung (EG) 
 
DE 38   DE Nr. […/…des Europäischen Parlamentes und des Rates 
(Kinderarzneimittel-Verordnung)*] erteil ten Zertifikats wird spätestens 
zwei Jahre vor Ablauf de s Zertifikats eingereicht. 
__________________________ 
* ABl. L […]“ 
2. Artikel 8 wird wie folgt geändert: 
a) In Absatz 1 wird folgender Buchstabe d angefügt: 
“d) Wird in dem Antrag auf ein Zertif ikat ein verlängerter Zeitraum in 
Anwendung von Artikel 13 Absatz 3 dieser Verordnung und Artikel 36 der Verordnung (EG) Nr. […/… (Kinderarzneimittel-Verordnung)] beantragt: 
i) eine Kopie der Erklärung übe r die Übereinstimmung mit einem 
gebilligten und ausgeführten pä diatrischen Prüfkonzept gemäß 
Artikel 36 Absatz 3 der Verordnung (EG) Nr. […/… 
(Kinderarzneimittel-Verordnung)]; 
ii) falls erforderlich, zusätzlich zu der Kopie der Zulassungen gemäß 
Buchstabe b Kopien der Zulassunge n aller anderen Mitgliedstaaten 
gemäß Artikel 36 Absatz 4 de r Verordnung (EG) Nr. […/… 
(Kinderarzneimittel-Verordnung)].“ 
b) Folgender Absatz 1a wird eingefügt: 
„1a Der Antrag auf Verlängerung de r Laufzeit eines bereits erteilten 
Zertifikats muss enthalten: 
a) eine Kopie des bereits  erteilten Zertifikats; 
b) eine Kopie der Erklärung übe r die Übereinstimmung mit einem 
gebilligten und ausgeführten pä diatrischen Prüfkonzept gemäß 
Artikel 36 Absatz 3 der Verordnung (EG) Nr. […/… 
(Kinderarzneimittel-Verordnung)]; 
c) Kopien der Genehmigungen für das Inverkehrbringen aller 
Mitgliedstaaten.“ 
c) Absatz 2 erhält folgende Fassung: 
“2. Die Mitgliedstaaten können vorsehe n, dass für die Zertifikatsanmeldung 
und den Verlängerungsantrag eine  Gebühr zu entrichten ist.“ 
3. Artikel 9 erhält folgende Fassung: 
a) Absatz 1 wird folgender Unterabsatz angefügt: 
 
DE 39   DE „Der Antrag auf Verlängerung der Laufze it eines bereits erte ilten Zertifikats 
wird der für den gewerblichen Recht sschutz zuständigen nationalen Behörde 
des Mitgliedstaates unterbreitet, de r das Zertifikat erteilt hat.“  
b) Folgender Absatz 3 wird angefügt: 
“3. Absatz 2 gilt für den Hinweis auf die Beantragung einer Verlängerung 
der Laufzeit eines bereits erteilten Zert ifikats. Darüber hinaus enthält der 
Hinweis den Antrag auf Verlänger ung der Laufzeit des Zertifikats in 
Anwendung von Artikel 36 der Verordnung (EG) Nr. […/… (Kinderarzneimittel-Verordnung)].“ 
4. Artikel 11 wird folgender Absatz 3 angefügt: 
“3. Die Absätze 1 und 2 gelten für Hinwei se darauf, dass eine Verlängerung der 
Laufzeit eines bereits erteilten Zertifikats gewährt oder zurückgewiesen wurde.“ 
5. Artikel 13 wird folgender Absatz 3 angefügt: 
“3. Die in den Absätzen 1 und 2 festgelegten Zeiträume werden im Falle der 
Anwendung von Artikel 36 der Verordnung (EG) Nr. […/… (Kinderarzneimittel-Verordnung)] um sechs Monate verlängert. In diesem Fall kann die in Absatz 1 di eses Artikels festgelegte Laufzeit nur 
einmal verlängert werden.“ 
Artikel 53 
Artikel 6 Absatz 1 Unterabsatz 1 der Richtl inie 2001/83/EG erhält folgende Fassung: 
“Ein Arzneimittel darf in einem Mitgliedstaat nur dann in den Verkehr gebracht werden, 
wenn die zuständigen Behörden dieses Mitglied staats eine Zulassung in  Übereinstimmung mit 
dieser Richtlinie erteilt haben oder wenn eine Zulassung in Übereinstimmung mit der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 in Verbindung mit der Verordnung (EG) Nr. […/…des 
Europäischen Parlamentes und des Rates (Kinderarzneimittel-Verordnung)*] erteilt wurde. 
_______________________ 
* ABl. L […]“ 
Artikel 54 
Die Verordnung (EG) Nr. 726/2004 wird wie folgt geändert: 
1. Artikel 56 Absatz 1 erhält folgende Fassung:: 
“1. Die Agentur umfasst: 
a) den Ausschuss für Humanarzneimittel, der die Gutachten der Agentur zu 
Fragen der Beurteilung von Huma narzneimitteln ausarbeitet; 
 
DE 40   DE b) den Ausschuss für Tierarzneimittel, der die Gutachten der Agentur zu 
Fragen der Beurteilung von Tier arzneimitteln ausarbeitet; 
c) den Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden; d) den Ausschuss für pflanzliche Arzneimittel; e) den Pädiatrieausschuss; f) ein Sekretariat, das die Ausschüsse in technischer, wi ssenschaftlicher und 
administrativer Hinsicht unterst ützt und ihre Arbeit angemessen 
koordiniert; 
g) einen Verwaltungsdirektor, der die in Artikel 64 vorgesehenen Aufgaben 
wahrnimmt; 
h) einen Verwaltungsrat, der die in den Artikeln 65, 66 und 67 
vorgesehenen Aufgaben wahrnimmt.“ 
2. Folgender Artikel 73a wird angefügt: 
“Artikel 73a 
Entscheidungen der Agentur im Rahmen  der Verordnung (EG) Nr. […/… des 
Europäischen Parlamentes und des Rates (Kinderarzneimittel-Verordnung)*] können 
Anlass zu einer Klage vor dem Europäischen Gerichtshof der 
Europäischen Gemeinschaften gemä ß Artikel 230 EG-Vertrag geben. 
_________________________ 
* ABl. L […] „ 
KAPITEL 3 
SCHLUSSBESTIMMUNGEN  
Artikel 55 
Die Anforderungen des Artikels 8 Absatz 1 gelten nicht für gültige Anträge, die zum 
Zeitpunkt des Inkrafttretens di eser Verordnung anhängig sind. 
Artikel 56 
1. Diese Verordnung tritt am dreißigsten Tag nach ihrer Veröffentlichung im 
Amtsblatt der Europäischen Union  in Kraft. 
 
DE 41   DE 2. Artikel 8 gilt ab dem … [18 Monate nach Inkrafttreten]. 
Artikel 9 gilt ab dem … [24 M onate nach Inkrafttreten].  
Artikel 31 und 32 gelten ab dem … [6  Monate nach Inkrafttreten]. 
Diese Verordnung ist in allen ihren Teilen verbindlich und gilt unmittelbar in jedem 
Mitgliedstaat. 
Geschehen zu Brüssel am [...] 
Im Namen des Europäischen Parlaments Im Namen des Rates 
Der Präsident Der Präsident […] […] 
 
DE 42   DE LEGISLATIVE FINANCIAL STATEMENT  
Policy area(s): Internal market  
Activities: The activities of the European Medicines Agen cy are included in the following policies: 
- Support for the development of paediatric medicines ; 
- Improvement in the protection of public hea lth and for consumers across the Community 
- Maintaining a reliable and independent source of scientific advice and information, and 
- Support and achievement of the internal market for the pharmaceutical sector. 
 
TITLE OF ACTION : REGULATION OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL ON 
MEDICINAL PRODUCTS FOR PAEDIATRIC USE AND AMENDING REGULATION (EEC)  NO 1768/92,  
DIRECTIVE 2001/83/EC  AND REGULATION (EC)  NO 726/2004 
 
1. BUDGET  LINE(S)  + HEADING(S) 
02.040201 – European Agency for the Evaluati on of Medicinal Products — Subsidy under 
Titles 1 and 2 
02.040202 – European Agency for the Evaluati on of Medicinal Products — Subsidy under 
Title 3 
2. OVERALL  FIGURES   
2.1. Total allocation for action (Part B): € million for commitment 
EUR 21 282 million 
2.2. Period of application: 
2007 to 2012 
2.3. Overall multiannual esti mate of expenditure: 
(a) Schedule of commitment appropriati ons/payment appropria tions (financial 
intervention) (see point 6.1.1) 
 EUR million ( to three decimal places) 
 
  
Year 
2007  
2008  
2009  
2010  
2011 2012 
and 
subs. 
Years  
Total 
Commitments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282  
Payments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282 
 
DE 43   DE (b) Technical and administrative a ssistance and support expenditure (see point 6.1.2)  
C o m m i t m e n t s         
P a y m e n t s         
 
Subtotal a+b        
Commitments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282  
Payments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282 
(c) Overall financial impact of human res ources and other admini strative expenditure 
(see points 7.2 and 7.3) 
Commitments/ 
payments        
 
TOTAL a+b+c        
Commitments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282  
Payments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282 
2.4. Compatibility with financial progr amming and financial perspective 
[X] Proposal will entail reprogramming of the relevant heading in the financial 
perspective. The proposal is compatib le with the new financial framework 
(2007-2013) proposed by the Commi ssion (Communication from the 
Commission to the Council and the Eu ropean Parliament COM(2004) 101). 
2.5. Financial impact on revenue1: 
[X] Proposal has no financial implications  (involves technical aspects regarding 
implementation of a measure) 
3. BUDGET  CHARACTERISTICS 
Type of expenditure Budget 
line New EFTA 
contrib
ution Contributions 
from 
applicant 
countries Heading in 
financial 
perspective
Non-comp  Non-diff  02.040201 NO  YES  NO 1 a  
Non-comp  Non-diff  02.040202 NO  YES  NO 1 a  
                                                 
1 For further information, see separate explanatory note. 
 
DE 44   DE 4. LEGAL  BASIS   
– Treaty establishing the European Community and notably article 235. 
– Draft Regulation of the Europ ean Parliament and of the Council on medicinal products for 
paediatric use (to support the Agency’s wo rk required for the operation of the draft 
Regulation including all work of  the Paediatric Committee, scientific advice and any fee 
waivers provided for by virtue of the draft Regulation). 
– Regulation (EC) No 726/2004 of the European parliament and of th e Council of 30 May 
2004, establishing the community  procedures for the aut horisation and follow up of 
medicines for human and veterinary use, and establishing the European Agency for the 
Evaluation of Medicinal Products (OJ L 136, 30.4.2004, p. 1). 
– Council Regulation (EC) No 297/95 of 10 February 1995 modified by Council 
Regulation (EC) No 2743/98 of 14 December 1998 concerning fees payable to the European Agency for the Evaluation of Medicinal Products (OJ L 345, 19.12.1998, p. 3). 
5. DESCRIPTION
 AND  GROUNDS 
5.1. Need for Community intervention  
5.1.1. Objectives pursued It is estimated that between 50 and 90% of medicinal products used in the paediatric 
population have never been specifi cally studied or authorised (l icensed) for use in that age 
group. This leaves no alternative to  the prescriber than to use pr oducts “off-label” (i.e. use of 
product authorised for adu lts - products that have  not been tested or au thorised for paediatric 
use) or use of completely unaut horised products with the associat ed risks of inefficacy and/or 
adverse reactions (side effects). 
The overall policy objective is to improve the he alth of the children of  Europe by increasing 
the research, development and authorisa tion of medicines for use in children. 
General objectives are to: 
• increase the development of me dicines for use in children; 
• ensure that medicines used to treat child ren are subject to hi gh quality research; 
• ensure that medicines used to treat childr en are appropriately authorised for use in 
children; 
• improve the information available on the use of medicines in children; 
• achieve these objectives without  subjecting children to unnecessa ry clinical trials and in 
full compliance with the EU Clinical Trials Directive. 
 
DE 45   DE 5.1.2. Measures taken in connection with ex ante  evaluation  
The draft Regulation of the Eur opean Parliament and of the C ouncil on medicinal products for 
paediatric use was the subject of a Commissi on Extended Impact Assessment (EIA). The EIA 
accompanies this Financial Statement. The Commission’s EIA is based on an independent, 
externally contracted study, specifically desi gned to estimate the economic, social and 
environmental impacts of the proposal. The EI A also draws on experience with the existing 
EU pharmaceutical market and regulatory fr amework, experience with legislation on 
paediatric medicines in the US, experience with orphan medicines in the EU, extensive 
consultation with stakeholders, and the published literature.  
5.1.3. Measures taken following ex post  evaluation 
The draft Regulation of the Eur opean Parliament and of the C ouncil on medicinal products for 
paediatric use is a new legislative proposal an d no interim or ex post evaluation has been 
conducted. 
5.2. Action envisaged and budget intervention arrangements 
The key measures included in the draft paediatric regulation are:  
• the establishment of an expert committee, the Paediatric Committee within the EMEA;  
• a requirement at the time of marketing author isation applications for new medicines and 
line-extensions for existing patent-protected me dicines for data on the use of the medicine 
in children resulting from an agr eed paediatric investigation plan;  
• a system of waivers from the requirement fo r medicines unlikely to benefit children;  
• a system of deferrals of the requirement to ensure medicines are te sted in children only 
when it is safe to do so and to prevent th e requirements delaying the authorisation of 
medicines for adults;  
• excluding orphan medicines, a mixed reward and incentive for compliance with the 
requirement in the form of a six-month extension to the supplementary protection 
certificate (in effect, a six-month patent  extension on the active moiety);  
• for orphan medicines, a mixed reward and in centive for compliance with the requirement 
in the form of an additional tw o-years of market exclusivity added to the existing ten years 
awarded under the EU orphan regulation; 
• a new type of marketing authorisation, th e PUMA, which allows ten years of data 
protection for innovation (new studies) on off-patent products;  
• amended data requirements for PUMA applic ations to attract SMEs including generics 
companies; 
• a reference in the explanatory memorandum to the establishment, via separate legislation 
of an EU paediatric study programme to f und research leading to the development and 
authorisation of off-patent  medicine for children;  
 
DE 46   DE • access to an optional centralised procedure via the community referral procedure for 
existing nationally authorised medicines to gain an EU-wide Commission Decision on use 
in children;  
• measures to increase the robustness of pha rmacovigilance for medicines for children;  
• a requirement for industry to s ubmit to the authorities study reports they already hold on 
use of their medicine in children, to maximise  the utility of existing data and knowledge;  
• an EU inventory of the therapeutic needs of  children to focus research, development and 
authorisation of medicines;  
• an EU network of investigator s and trial centres to conduct the research and development 
required;  
• a system of free scientific advice for the industry, provide d by the EMEA;  
• a database of paediatric studies (based on th e existing database set up by the EU Directive 
on clinical trials (OJ L 121, 1.5.2001, p. 34). 
Populations affected by the activity: 
• more than 100 million children in the newly en larged EU stand to benefit from better 
medicines for children. Children will al so be enrolled into clinical trials; 
• healthcare professionals will benefit throug h the supply of medicines specifically 
developed for children and may take part in clinical research on medicines for children; 
• all pharmaceutical companies seeking to access th e EU market will be affected by the draft 
Regulation; 
• the EMEA and all National competent author ities will have to change their working 
practices as a result of the draft Regulation; 
Expense type 
Article  47 of the draft Regulation on medicinal pr oducts for paediatric use foresees a 
contribution from the Community to cover the work resulting from the draft Regulation on 
medicinal products for paediatric use, incorp orated into the contribution provided for in 
Article 67 of Regulation (EC) No 726/2004 and in  Article 7 of Regulation (EC) No 141/2000 
to be allocated to the European Medicines Agen cy. This contribution should cover all aspects 
of the work of the European Medicines Ag ency to implement and operate the draft 
Regulation, in particular: the operation of the Paediatric Co mmittee including a ssessment of 
paediatric investigation plans, requests for waivers and deferrals, a ssessment of compliance 
with paediatric investigation plans and assessment of the safety, quality and efficacy of medicinal products for paediatric use; an EU i nventory of the therapeutic needs of children; 
an EU network of investigators and trial centres to conduct the research; fr ee scientific advice 
for the industry; a database  of paediatric studies. 
The explanatory memorandum of the draft paed iatric regulation makes a reference to the 
possible creation of a paediatric study program me: Medicines Investigation for the Children 
 
DE 47   DE of Europe (MICE)2. The creation of the funding and its operation would be included in a 
separate Commission initiative. A detailed assess ment of the impacts of  the programme will 
accompany that separate initiative. However, given the interface between legislation on a 
paediatric study programme and the draft p aediatric Regulation assessed here, some 
consideration is required. An EU paediatric study programme , focussed on funding or part 
funding studies on off-patent medicines will be important if research and authorisation for 
children of off-patent products are to occur for the majority of products needed by children. It 
is envisaged that the paediatr ic study programme may be funde d, at least in part, from the 
Community budget. The paediatric study programme would also need to take account of other 
relevant Community funding, including the 6th and 7th Framework Programmes operated by 
the Commission Directorate Gene ral Research. Community funding for studies into off-patent 
medicines for children (which may lead to the authorisation of an off-patent medicine for 
children) may only be partial,  e.g. 50% funding: the remainde r of the funding may need to 
come from industry, Member State g overnments or medical charities.  
An EU paediatric study programme has the potentia l to stimulate research  and development of 
off-patent medicines for children and coul d have a major beneficial impact on EU 
pharmaceutical companies, including SMEs, and a major impact on clinical trials conducted 
in the EU including strengthening pharmaceutical R&D in Europe. 
Estimated resources and costs of the paediatric  Regulation, based on the draft proposal 
released for consultation by the European Commission on 8 March 2004 
The increased contribution will cover: incr eased administration co sts of the European 
Medicines Agency relating to all tasks of the Paediatric Committee; the costs of free scientific advice and fee reductions for paediatr ic use marketing authorisations. 
Justifications of the reso urces implications based on its coming into force in 2007 
As of 2006, the EMEA would have to set up a task force to prepare for the work of the 
Paediatric Committee and the procedures as laid out in the Regulation. It is estimated that the 
task force would require 1 A grade full time and 1 C grade half time. This will be covered by an internal redeployment. 
In 2007 
Activities planned for the first year. All activ ities are based on the EMEA’s experience of 
Committee activities, and in particular the experien ce gained in the last 3 years of activities on 
orphan medicinal products and the Committee for orphan medicinal products. Activities will 
start in full as soon as the Regulation is implem ented due to the legal ob ligations created by it. 
                                                
 
2 The impact of the referenced paediatric study programme will critically depend on its funding, size and 
awarding rules. A fund, set up un der the United States Best Pharm aceuticals for Children Act 2002, is 
of $ 200 000 000 for fiscal year 2000 and such su ms as are necessary for each of the succeeding five 
years for the study of the use in the paediatric po pulation of medicinal products for which there is no 
patent protection or market exclusivity. The CHMP Paediatric Expert Group has produced a 
preliminary list of sixty-five off-patent active substa nces considered to be priorities for research and 
development for children in the EU. 
 
DE 48   DE A. Paediatric Committee  
Functioning of the Paediatric Committee  
• Meeting costs 
A monthly meeting of 2-3 days is necessary. Eleven meetings a year with 31 members are 
envisaged, representing 682-1023 expert days. In addition, it is anticipated that additional 
experts will be needed on an ad-hoc  basis by the Paediatric Committee.  
• Meeting Management and Conference services  
Eleven meetings a year of 31 members plus additional experts will have heavy implications 
on the Meeting Management & Conferences Sector  of the EMEA which will have to organise 
travel and accommodation and meetings, as  well as on the meeting room occupation.  
• Secretariat costs 
The secretariat of the Paediatric Committee re presents a full time position all year round, 
therefore taking into considera tion the need for a back-up, this  represents 1.5 A grade and 
1.5 C grade positions. 
• Expert costs 
Estimated at 5-10 experts per Paediatric Committ ee meeting, in addition to members of the 
Paediatric Committee (i.e. 55-110 experts per year). 
Activities of the Paediatric Committee  
– Paediatric Investigation Plans 
– Deferrals 
– Waiver of Paediatric Investigation Plans  
– Paediatric needs 
– Paediatric priorities  
– Compliance  
– Expert work 
In the draft paediatric Regulation, there is an  obligation to submit the results of studies 
performed according to an agreed Paediatric In vestigation Plan for applications for marketing 
authorisations of new products  (Marketing Authorisation App lications) and variations for 
patented products. The best estimate of the numb er of Paediatric Inve stigation Plans to be 
submitted per year to the Agency in the first years is about 235-285.  
The activities related to the submission of Paediatric Investigation Plans are rather similar to 
the work done for orphan drug designation. Howeve r the level of scientific involvement to 
 
DE 49   DE judge the submitted plan is considered higher, more complex, and the number of procedures is 
2.5 times more than the current number of orphan applications. 
– Agreed Paediatric Inves tigation Plans revisions 
– Procedures 
It is not expected that applications for the revision of Paediatric Investigation Plans would 
occur in the first year. Only proced ures would have to be established. 
B. Other activities created by the Regulation 
– Paediatric scientific advice 
There will be an increase in scientific advice for paediatric development. It is expected that up 
to 60% of companies may seek advice (the current situation is about 30% for products 
submitted for Marketing Authorisation). This repr esents about three times the current number 
of Scientific Advice requests (currently 100 pe r year). See section 6.2 for details of the 
financial implications of fee waivers for paediatric scientific advice. 
– Information publication and management 
This has implications on the current developm ent of the databases at the EMEA and on other 
forms of EMEA communication.  
– Survey of paediatric use and inventory of research priorities 
These activities will be performed by the staff in  charge of other paediatric activities but will 
represent a significant pa rt of the workload. 
– Establishment of a paediatric research network 
This is a new type of activity for the EMEA, which will require at least a full time position for 
an A and a C grade. 
C. Impact on the Agency 
In addition to involving specific staff all activit ies have direct implications on other sectors 
such as Meeting Management and Conference, IT and administration. 
The activities will generate the need for regular training, workshops and will involve missions 
outside the Agency (for example for the estab lishment of a network of paediatric clinical 
research). 
D. Need for Experts in Secondment 
To strengthen the collaboration between EMEA a nd Member States in part icular in relation to 
paediatric activities on national products, auth orisations and pharmac ovigilance, the EMEA 
will invite Experts in Secondment to join the Ag ency to facilitate the work. This will be done 
also at the stage of the preparatory work. 
 
DE 50   DE A typical stabilised year  
It has been considered that year 2009 would represent a typi cal year, when the number of 
applications per year would be stable, and a ll activities provided fo r by the Regulation would 
be developed. 
A. Paediatric Committee 
Functioning of the Paediatric Committee 
– Meeting costs 
No major changes in acti vities are anticipated. 
– Meeting Management and Conference services  
No major changes in acti vities are anticipated. 
– Secretariat costs 
No major changes in acti vities are anticipated. 
– Experts costs 
Changes in activities may be needed. Estimates  are however given for the same numbers. 
Activities of the Paediatric Committee  
Figures for new products (on patent) should remain  stable. Variations capturing products that 
never included a Paediatric Investigation Plan  should slightly decreas e, as some products 
would have been captured at the stage of mark eting authorisation applications. This would 
however not be the case of variation applicatio ns in a new indication (new therapeutic area) 
for which a new Paediatric Investigation Plan may have to be submitted. 
There should not be any more products undergoing purely nationa l procedures in respect of 
the obligation to submit a Paed iatric Investigation Plan. 
The ‘stable’ number of Paediatric Use Mark eting Authorisation pr ocedures cannot be 
estimated. It is judged that  the initial figure of 15 pe r year should be kept.  
Overall the level of activ ities should remain around 235-285 procedures per year.  
The additional (fully developed) tasks will include in particular the Annual Reports on 
deferrals, and the revision of agreed Paediatr ic Investigation Plans. Once a Paediatric 
Investigation Plan is agreed, th e draft Regulation offers the possi bility to amend it as often as 
needed on request from the sponsor. It is estimat ed that 30% of the P aediatric Investigation 
Plans may need revision at some point in time. This may represent a minimum of 80 
additional applications a year. 
 
DE 51   DE B. Activities created by the Regulation 
– Scientific Advice 
Paediatric Scientific Advice and follow up pr ocedures would increase progressively over 
time. 
– Pharmacovigilance and risk management 
This activity will be fully developed. 
– Information publication and management 
Modifications or developments of the current st ructures will take place over several years.  
– Inventory of research priorities 
Regular updates are forecas ted for in the Regulation. 
– Establishment of a paediatric research network 
The implementation and running of the network should be in place.  
C. Impact on the Agency  
In addition to involving specific staff all activ ities and their related increases have direct 
implications on other sectors. 
5.3. Methods of implementation 
The draft Regulation will be implemented and operated primarily by th e existing European 
Medicines Agency. Certain aspects will also be operated by the National Competent Authorities. The Commission will be responsible for an implementing regulation and a number of supporting guidelines. 
 
DE 52   DE 6. FINANCIAL  IMPACT 
6.1. Total financial impact on Part B - (over the entire pr ogramming period) 
(The method of calculating the total amounts set out in the table below must be explained by 
the breakdown in Table 6.2. ) 
6.1.1. Financial intervention 
Commitments (in EUR million to three decimal places) 
Breakdown 2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  Total 
02.040201 – European 
Agency for the Evaluation of 
Medicinal Products — 
Subsidy under Titles 1 and 2 
 
02.040202 – European 
Agency for the Evaluation of 
Medicinal Products — 
Subsidy under Title 3 
  
 
0,800 
   
0,200 2,397
0,6422,688
0,6892,881
0,717 
 
4,280 
   
0,773 4,409
0,80617,455
3,827
A c t i o n  2         
e t c .         
TOTAL 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282
 
DE 53   DE 6.1.2. Technical and administrative assistance,  support expenditure  and IT expenditure 
(commitment appropriations) 
 2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  Total 
1) Technical and 
administrative assistance N.A.       
a) Technical assistance 
offices       
b) Other technical and 
administrative assistance: 
- intra muros: 
- extra muros: of which for construction 
and maintenance of 
computerised management systems        
Subtotal 1        
2) Support expenditure        
a) Studies        
b) Meetings of experts        
c) Information and 
publications        
Subtotal 2        
TOTAL         
 
DE 54   DE 6.2. Calculation of costs by measure en visaged in Part B (over the entire 
programming period)3 
(Where there is more than one action, give suffici ent detail of the specific measures to be 
taken for each one to allow the volume and costs of the outputs to be estimated.) 
Commitments (in EUR million to three decimal places) 
Breakdown  Type  
of outputs 
(projects, files ) Number of 
outputs 
(total for years 
2007-2012)  Average unit 
cost Total cost 
(total for years 
2007-2012)  
 
 1 2 3 4=(2X3) 
Paediatric medicines management  
- Measure 1 
 
  
  
Paediatric 
activities costs 
for the EMEA general subsidy 
Staff 
Expenditure 
other. 
  
 
 
  
 
  
 
 
  
  
 
 
  
17,455 
3,827 
 
TOTAL COST    21,282 
These costs are mainly due to: 1. the supplementa ry staff needed to perform the tasks induced 
by the new regulation on medicinal products for p aediatric use, 2. scientific advice being 
given without a fee, and, 3. fee reductions for marketing authoris ation applications.  
Staff will be required to: provide the secretariat of the new expert committee the Paediatric 
Committee, administer requests for opinions from the Paediatric Committee, create and 
maintain an inventory of the therapeutic needs of the children of Europe, create and maintain an EU network of clinical trial centres to  conduct tests of medi cines for children, and, 
collation and publica tion of information about medicine s for children. Projections for 2011 
foresee that 24 people (14,5 A and 9,5 C) will be necessary to support the EMEA work related 
to the paediatric regulation. Support st aff will bring the overall figure to 26. 
Regarding scientific advice, currently, reque sts for such advice command a fee from the 
EMEA. This fee is used mainly to pay expert s from the National agencies who conduct the 
scientific evaluation of the requests (with thei r accompanying dossiers). The draft paediatric 
regulation will lead to such scientific advi ce being given without the payment of fees. 
Therefore the EMEA will have to pay money to th e National agencies and this will have to be 
                                                
 
3 For further information, see separate explanatory note. 
 
DE 55   DE covered. Furthermore, the total number of reque sts for scientific advice is predicted to 
increase dramatically as a result of the p aediatric regulation. The current average fee for 
scientific advice is abou t 40 000 € and it is predicted that, Fo r the period of six years starting 
in 2007, about 330 free pieces of scie ntific advice will be given.  
Regarding fee reductions for marketing author isation applications, the current fee is 
approximately 200 000 €. This pays mainly for th e scientific evaluation conducted by experts 
from the National agencies. The fee reduction fore seen in the paediatric regulation is 50% and 
this will apply to a small proportion of all paed iatric marketing authorisations (the so called 
Paediatric Use Marketing Authorisations – PU MAs). For the period of six-years starting in 
2007 it is estimated that about 30 paediatric use marketing authorisation applications will be 
made that will attract the 50% fee reduction. Hence the EMEA will have to pay the National 
agencies but this will not be covered by adequate fees. 
Staff requirement  2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  
Secretariat Paediatric 
Committee Paediatric 
Investigation Plan 
applications 
Paediatric Research Network 
Funding of studies 
Support staff  1 
 
1 
  
1 
 3
10
1
23
10
1123
10
1223 
 
14 
3 2 4 
 3
14
324
TOTAL 3 16 17 18 26 26
Expenditure costs will mostly cover the reimburs ement of the experts in relation with the new 
committee ‘Paediatric Committee’, as well as  other missions and trainings. Some IT 
developments will also be necessary in order to include this new category of medicinal products in the several existing databases. 
 
DE 56   DE Expenditure Other  2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  
Meetings Paediatric 
Committee  
31 members and 5 experts 
11 x 2-day meetings 
Workshops, trainings and 
missions 
IT development and web 
publication 
  
 
0,050 
 
0,100 
 
0,050 
 0,413
0,119
0,1100,452
0,127
0,1100,474
0,133
0,110 
 
0,498 
 
0,165 
 
0,110 
 0,523
0,173
0,110
TOTAL 0,200 0,642 0,689 0,717 0,773 0,806
7 IMPACT  ON  STAFF  AND  ADMINISTRATIVE  EXPENDITURE   
7.1. Impact on human resources 
Staff to be assigned to management of the 
action using existing resources Description of tasks deriving from the 
action 
Types of post 
Number of 
permanent posts Number of 
temporary posts Total 
 
Officials or 
temporary staff A 
B 
C N.A.  
   
If necessary, a fuller description of the 
tasks may be annexed. 
Other human resources     
Total     
 
DE 57   DE 7.2. Overall financial impact of human resources 
Type of human resources Amount (€) Method of calculation *  
Officials 
Temporary staff N.A.  
Other human resources 
(specify budget line)   
Total   
The amounts are total expend iture for twelve months. 
7.3. Other administrative expenditu re deriving from the action 
Budget line 
(number and heading) Amount € Method of calculation 
Overall allocation (Title A7) 
ex A0701 – Missions 
ex A07030 – Meetings 
ex A07031 – Compulsory committees 1 
Paediatric Committee  
A07032 – Non-compulsory committees 1 
A07040 – Conferences ex A0705 – Studies and consultations 
Other expenditure (specify) 
Training  
N.A.  
Information systems (A-5001/A-4300)    
Other expenditure - Part A (specify) 
IT developments  
  
Total   
The amounts are total expend iture for twelve months. 
1 Specify the type of committee and the group to which it belongs. 
 
DE 58   DE I. Annual total (7.2 + 7.3) in 2011 
II. Duration of action III. Total cost of action (2007 to 2012)  
The needs for human and administrative resour ces shall be covered within the allocation 
granted to the managing DG in the framew ork of the annual al location procedure 
8. FOLLOW-UP  AND  EVALUATION 
8.1. Follow-up arrangements 
Many of the effects of the draft paediatric legi slation lend themselves to measurement. Others, 
including the overall objective of  improved child health will be more difficult to measure due 
to a lack of robust EU-wide data. Collection of the following data is possible. 
• The dates on which the Paediatric Committee and EU network of clinical trialists are 
established and guidelines and first inve ntory of therapeutic needs are adopted. 
• The date on which the database of pa ediatric studies becomes operational. 
• The number of clinical trials in children initiated and completed (broken down by country 
and type of trial). 
• The number of children enrolled into clinical trials. 
• The number of draft paediatric investig ation plans submitted for assessment and the 
number of paediatric investigation plan s agreed by the Paediatric Committee. 
• The number of requests for waivers and the nu mber of waivers granted by the Paediatric 
Committee. 
• The number of requests for deferrals and the nu mber of deferrals granted by the Paediatric 
Committee. 
• The number of requests for scientific advice. 
• The numbers of marketing authorisation appl ications made and granted for adults and 
children. 
• The number of PUMA applications made and PUMAs (with their associated data 
protection) granted. 
• The number of requests for post-marketing st udies, pharmacovigilance plans and risk 
management systems and the delivery against those plans. 
• The number of existing studies in childr en submitted and the number of marketing 
authorisations updated as a result. 
 
DE 59   DE • The number of times marketing authorisations record that a paediatric investigation plan 
has been complied with. This provides a measure of the number of supplementary 
protection certificates that can be extended. 
• Impact on the budget of the EMEA. 
These data would provide a robust measure of the impact of the draft pa ediatric regulation in 
terms of stimulating research, development a nd authorisation of medicines for children and 
any collateral effect on the aut horisation of medicines for othe r populations. They would also 
provide a measure of the fi nancial impacts on the EMEA. 
Prospective measurement of the costs to industry and on the price of medicines is not 
proposed as such measurement lends itself better to a post-hoc study.  
Section 4 of the extended impact assessment poi nts out that the impact, both financial and 
social, of improved health of the children of Eu rope is very difficult to measure. Unless there 
is major investment in the central collection of indices of EU child health, this difficulty will remain when attempting to measure, in the future, the impact of the draft paediatric Regulation. 
8.2. Arrangements and schedule for the planned evaluation 
The draft paediatric regulation in cludes proposals for: a database of paediatric studies; annual 
reports from the Member States to the Commission on problems encountered with the 
implementation of the draft paediatric regulation;  annual publication of lis ts of companies that 
have benefits from the rewards / incentives or companies that have failed to comply with the 
obligations, and; within six year s of entry into force, a genera l report on experienced acquired 
as a result of the applicati on of the draft paediatric Regu lation, including in particular a 
detailed inventory of all medici nal products authorised for paedia tric use since it came into 
force. 
Through these measures, specif ically proposed in the draf t paediatric Regulation, ex post  
evaluation is already planned. The general report will likely be based on the indices listed in section 8.1. Furthermore, the need for a design ated independent study to support the general 
report should be considered. Such an independ ent study could include within its scope the 
financial and social impacts for which pr ospective data collection is problematic. 
9. ANTI-FRAUD
 MEASURES 
The European Medicines Agency has specific bu dgetary control mechanisms and procedures. 
The Management Board, which comprises repr esentatives of the Member States, the 
Commission and the European Parliament, adop ts the draft budget (Article 57.5) as well as 
the final budget (Article 57.6). The European Cour t of Auditors examines  the execution of the 
budget each year (Article 57.9) and the Management  Board gives a discharge to the Director 
regarding the budget (A rticle 57.10). In addition the Agency adopted on 1 June 1999 a 
decision concerning co-operation with the Eu ropean Anti-Fraud Office (EMEA/D/15007/99). 
The Quality Management System applied by the Agency supports a continuous review with 
the intention of ensuring that the correct proc edures are followed and that these procedures 
and policies are pertinent and efficient. Several internal audits are undertaken each year as 
part of this process.