Die Anzahl der Arzneimittel für Patienten mit seltenen Leiden und für Kinder ist gestiegen. Arzneimittel für Patienten mit seltenen Leiden sind nun auch schneller erhältlich und haben in den Mitgliedstaaten eine höhere Zahl von Patientinnen und Patienten erreicht. In ähnlicher Weise hat die Verordnung über Kinderarzneimittel zu mehr klinischen Prüfungen an Kindern und somit auch zu einer stärkeren Entwicklung neuer Arzneimittel für Kinder geführt. Durch sie ging die „Off-Label“-Anwendung (die Anwendung von für Erwachsene bestimmten Arzneimitteln bei Kindern, obwohl sie nicht speziell dafür getestet oder an Kinder angepasst wurden) zurück, und es wurde die Entstehung eines „pädiatrischen Forschungsumfelds“ in Europa gefördert.

Dennoch ist es mit keiner der beiden Verordnungen ausreichend gelungen, die Entwicklung in jenen Bereichen zu fördern, in denen der Bedarf an Arzneimitteln am größten ist. Arzneimittel werden in der Regel in bestimmten rentableren Therapiefeldern entwickelt, in denen die Anzahl verfügbarer Therapien steigt.

Die Evaluierung betraf hauptsächlich die Fragestellung, ob die Schwelle von weniger als 5 von 10 000 Patienten das richtige Kriterium für die Ermittlung seltener Leiden mit besonderem Unterstützungsbedarf bei der Arzneimittelentwicklung ist. Wissenschaftliche Fortschritte wie die personalisierte Medizin und der Einsatz von Biomarkern könnten die Komplexität des derzeitigen Rechtsrahmens noch erhöhen. Mit solchen Entwicklungen kann zwar ein großes Potenzial für eine optimale Abstimmung der Therapie auf die Krankheit verbunden sein, sie sollten aber weder dazu führen, dass geläufige Krankheiten unnötig oft zu seltenen Leiden erklärt werden, noch dazu, dass sich die Ausschließlichkeitsfristen häufen.

Die Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden kann auch Arzneimittel (etwa Antibiotika) fördern, bei denen die Unternehmen keine ausreichende Rendite erwarten können. Dieser Weg war jedoch nur schwer gangbar und wurde nie beschritten.

Durch die Verordnung über Kinderarzneimittel werden die Unternehmen verpflichtet, neue Arzneimittel auch bei Kindern zu testen, sie enthält jedoch kein eigenes Instrument dafür, die Entwicklung in für Kinder relevante Bereiche zu lenken. Die Entwicklung neuer Arzneimittel für Kinder richtet sich daher nach wie vor hauptsächlich nach dem Bedarf bei den Erwachsenen. Dies führt dazu, dass die größten Therapielücken bei Kindern (z. B. die Behandlung von Krebserkrankungen bei Kindern und Behandlungen für Neugeborene) nicht unbedingt geschlossen werden.

Die Evaluierung hat ergeben, dass Anreize zur Förderung der Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden nach wie vor relevant sind. Bei einigen seltenen Leiden hat sich der Markt jedoch allmählich dem Markt für „Standardarzneimittel“ angeglichen. Daher stellt sich die Frage, ob in solchen Fällen eine Marktexklusivität von zehn Jahren gerechtfertigt ist. Nach der Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden kann eine Marktexklusivitätsfrist verkürzt werden, sobald ein Arzneimittel kommerziell erfolgreich ist. Die Mitgliedstaaten haben das Verfahren in der Praxis jedoch nie eingeleitet, da der nötige Nachweis kaum zu führen ist.

Bei Kinderarzneimitteln können die Kosten für die Durchführung klinischer Studien an Kindern dadurch ausgeglichen werden, dass der Patentschutz (das ergänzende Schutzzertifikat) verlängert wird. Diese Vergünstigung erfüllt ihren Zweck zwar zum Teil, sie hat sich jedoch dabei als unwirksam erwiesen, die Entwicklung solcher Arzneimittel zu fördern, deren Entwicklung für Erwachsene nicht attraktiv ist. Die Verfahren für die Erlangung dieser Vergünstigung können komplex sein, da die Unternehmen sie einzeln bei den verschiedenen nationalen Patentämtern beantragen müssen.

Die Anreize und Vergünstigungen beider Verordnungen haben ihren Preis. Die Evaluierung hat ergeben, dass beide Verordnungen Kostensteigerungen in den Gesundheitssystemen mit sich brachten. Durch die Behandlung mit Arzneimitteln für seltene Leiden hat sich jedoch die Lebensqualität der Patientinnen und Patienten verbessert. Der Nutzen für Kinder, der mit den Rechtsvorschriften verbunden war, dürfte die Kosten sowohl für die Unternehmen als auch für die Gesellschaft aufwiegen.

Die Evaluierung ergab zudem, dass die aufgrund der beiden Verordnungen entwickelten Arzneimittel nicht in allen Mitgliedstaaten gleichermaßen für die Patientinnen und Patienten zugänglich sind. Dies ist überwiegend auf Faktoren zurückzuführen, die nicht unter die Verordnungen fallen, wie strategische Entscheidungen von Pharmaunternehmen betreffend die Markteinführung von Arzneimitteln, die Preispolitik und die Erstattungssysteme in den Mitgliedstaaten.

In Bezug auf beide Verordnungen wurden ineffiziente Mechanismen und unerwünschte Auswirkungen festgestellt. Bei jeder künftigen Lösung für die festgestellten Mängel wird ein Kompromiss zwischen der erforderlichen Innovationsförderung und der Verfügbarkeit der Arzneimittel für Patientinnen und Patienten mit seltenen Leiden und für Kinder sowie deren Zugang dazu zu finden sein. Diese Aspekte hängen eng mit den Hauptzielen der Arzneimittelstrategie für Europa zusammen‚ zu der die beiden Verordnungen gehören. Ziel der Strategie ist die Schaffung eines zukunftssicheren Rechtsrahmens durch eine ganzheitliche Betrachtung des Arzneimittelsektors.