Patent ES-2906630-T3 (ES)
Title: Inhibidor del complemento ornithodoros moubata para uso en el tratamiento de enfermedades mediadas por el complemento en pacientes con polimorfismo C5
Inventor: WESTON-DAVIES WYNNE H
IPC: A61P37/00
Filed: 2015-06-08
Granted: 2022-04-19
Abstract: Un agente que inhibe la vía clásica del complemento, la vía alternativa del complemento y la vía del complemento de la lectina para su uso en un método de tratamiento o prevención de una enfermedad y/o trastorno mediado por el complemento en un sujeto con un polimorfismo C5 del complemento en el residuo Arg885 de C5 de tipo salvaje que disminuye la eficacia de eculizumab, en el que dicho método comprende las etapas de: 1) identificar un sujeto con un polimorfismo C5 del complemento en el residuo Arg885 de C5 de tipo salvaje que disminuye la eficacia de eculizumab; y 2) identificar un agente que inhiba la vía clásica del complemento, la vía alternativa del complemento y la vía del complemento de lectina en dicho sujeto; y 3) administrar a dicho sujeto una cantidad terapéutica o profilácticamente efectiva de dicho agente identificado en el paso 2, donde el agente es: (i) una proteína que comprende o consiste en los aminoácidos 19 a 168 de la secuencia de aminoácidos en SEQ ID NO: 2 o es un equivalente funcional de esta proteína; (ii) una proteína que comprende o consiste en los aminoácidos 1 a 168 de la secuencia de aminoácidos en SEQ ID NO: 2 o es un equivalente funcional de esta proteína; o (iii) una molécula de ácido nucleico que codifica una proteína como se indica en (i) o (ii); en el que la enfermedad y/o trastorno mediado por el complemento se selecciona de pancreatitis aguda, degeneración macular relacionada con la edad, síndrome urémico hemolítico atípico, enfermedad de Alzheimer, enfermedad de Huntington, enfermedad de Parkinson, encefalomielitis alérgica, alotrasplante, asma, síndrome de dificultad respiratoria del adulto, gripe, lesiones por quemaduras, enfermedad de Crohn, glomerulonefritis, anemia hemolítica, hemodiálisis, angioedema hereditario, lesiones por isquemia-reperfusión, insuficiencia multiorgánica, esclerosis múltiple, miastenia grave, infarto de miocardio, hemoglobinuria paroxística nocturna, psoriasis, artritis reumatoide, shock séptico, lupus eritematoso sistémico, ictus, púrpura trombocitopénica trombótica, lesión cerebral traumática, síndrome de fuga vascular y rechazo de trasplantes y enfermedad de injerto contra huésped, trastornos de los nervios periféricos y trastornos respiratorios, y en los que el equivalente funcional de (a) una proteína que comprende o consiste en los aminoácidos 19 a 168 de la secuencia de aminoácidos en SEQ ID NO: 2; o (b) una proteína que comprende o consiste en los aminoácidos 1 a 168 de la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 2; es (c) un homólogo que tiene más del 80% de identidad de secuencia con la proteína como se define en (a) o (b); o (d) un fragmento de una proteína, donde la proteína tiene la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 2, o un fragmento de un homólogo, donde el homólogo tiene más del 80% de identidad con la secuencia de aminoácidos 19 a 168 o los aminoácidos 1 a 168 de la secuencia de aminoácidos SEQ ID NO: 2, donde dicho equivalente funcional retiene la capacidad de unirse al complemento C5 y prevenir la escisión del complemento C5 por convertasa C5 en complemento C5a y complemento C5b-9.