Patent AR-097657-A1 (AR)
Title: Vectores de virus adenoasociados de factor viii
Inventor: PETER C COLOSI
IPC: A61K38/00
Filed: 2014-09-12
Abstract: La solicitud proporciona vectores de virus adenoasociados (AAV) de Factor VIII (FVIII), que incluyen vectores AAV de FVIII que producen un polipéptido de Factor VIII funcional y vectores AAV de FVIII con actividad de expresión alta. Reivindicación 2: El vector AAV de FVIII de la reivindicación 1, donde el ácido nucleico comprende una secuencia de nucleótidos seleccionada del grupo que consiste en: i) la secuencia Proto 1 establecida en SEQ ID Nº 1, ii) la secuencia Proto 1S establecida en SEQ ID Nº 2, iii) la secuencia Proto 25 establecida en SEQ ID Nº 3, iv) la secuencia Proto 3S establecida en SEQ ID Nº 4, v) la secuencia Proto 4 establecida en SEQ ID Nº 5, vi) la secuencia Proto 5 establecida en SEQ ID Nº 6, vii) la secuencia Proto 6 establecida en SEQ ID Nº 7, viii) la secuencia Proto 7 establecida en SEQ ID Nº 8, ix) la secuencia Construct 100ATG establecida en SEQ ID Nº 9, x) la secuencia Construct 100ATG bGH poly A establecida en SEQ ID Nº 10, xi) la secuencia Construct 100ATG short bGH poly A establecida en SEQ ID Nº 11, xii) la secuencia Construct 103ATG establecida en SEQ ID Nº 12, xiii) la secuencia Construct 103ATG short bGH poly A establecida en SEQ ID Nº 13, xiv) la secuencia Construct 105ATG bGH poly A establecida en SEQ ID Nº 14, xv) la secuencia Construct DC172ATG FVIII establecida en SEQ ID Nº 15, xvi) la secuencia Construct DC172 ATG FVIII hAAT establecida en SEQ ID Nº 16, xvii) la secuencia Construct DC172 2xHCR ATG FVIII establecida en SEQ ID Nº 17, xviii) la secuencia Construct DC172 2xHCR ATG FVIII hAAT establecida en SEQ ID Nº 18, xix) la secuencia Construct 2x SerpinAhAAT ATG FVIII establecida en SEQ ID Nº 19, xx) la secuencia Construct 2x SerpinAhAAT ATG FVIII 2x potenciador de micro-globulina establecida en SEQ ID Nº 20, xxi) la secuencia Construct 100ATG short poly A 2x potenciador de micro-globulina establecida en SEQ ID Nº 21, xxii) la secuencia Construct Factor VIII-BMN001 establecida en SEQ ID Nº 22, xxiii) la secuencia Construct Factor VIII-BMN002 establecida en SEQ ID Nº 23, xxiv) la secuencia Construct 99 establecida en SEQ ID Nº 24, xxv) la secuencia Construct 100 establecida en SEQ ID Nº 25, xxvi) la secuencia Construct 100 sentido inverso establecida en SEQ ID Nº 26, xxvii) la secuencia Construct 100AT establecida en SEQ ID Nº 27, xxviii) la secuencia Construct 100AT 2x MG establecida en SEQ ID Nº 28, xxix) la secuencia Construct 100AT 2x MG poly A establecida en SEQ ID Nº 29, xxx) la secuencia Construct 100AT 2x MG (inversa) bGH poly A establecida en SEQ ID Nº 30, xxxi) la secuencia Construct 100 bGH poly A establecida en SEQ ID Nº 31, xxxii) la secuencia Construct 100-400 establecida en SEQ ID Nº 32, xxxiii) la secuencia Construct 101 establecida en SEQ ID Nº 33, xxxiv) la secuencia Construct 102 establecida en SEQ ID Nº 34, xxxv) la secuencia Construct 103 establecida en SEQ ID Nº 35, xxxvi) la secuencia Construct 103 sentido inverso establecida en SEQ ID Nº 36, xxxvii) la secuencia Construct 103AT establecida en SEQ ID Nº 37, xxxviii) la secuencia Construct 103AT 2x MG establecida en SEQ ID Nº 38, xxxix) la secuencia Construct 103AT 2x MG poly A establecida en SEQ ID Nº 39, xl) la secuencia Construct 103 bGH poly A establecida en SEQ ID Nº 40, xli) la secuencia Construct 104 establecida en SEQ ID Nº 41, xlii) la secuencia Construct 105 establecida en SEQ ID Nº 42, xliii) la secuencia Construct 106 establecida en SEQ ID Nº 43, xliv) la secuencia Construct 106AT establecida en SEQ ID Nº 44 y xlv) la secuencia Construct 2x SerpinA hAAT establecida en SEQ ID Nº 45.