Patent AR-081398-A1 (AR)
Title: Tratamiento de enfermedades relacionadas con par4 mediante inhibicion de transcripto antisentido natural a par4
Filed: 2011-05-16
Abstract: Reivindicacion 1: Uso de por lo menos un oligonucleotido antisentido de 5 a 30 nucleotidos de largo en la manufactura de un medicamento para modular una funcion y/o la expresion de un polinucleotido de PAR4 en un sistema biologico, donde dicho por lo menos un oligonucleotido tiene por lo menos 50% de identidad de secuencia con un complemento inverso de un antisentido natural de un polinucleotido de PAR4. Reivindicacion 2: El uso de acuerdo con la reivindicacion 1, donde dicho por lo menos un oligonucleotido tiene por lo menos 50% de identidad de secuencia con un complemento inverso de un polinucleotido que comprende de 5 a 30 nucleotidos consecutivos dentro de los nucleotidos del transcrito antisentido natural 1 a 354 de SEC ID Ns: 2. Reivindicacion 18: Un oligonucleotido sintético modificado que comprende por lo menos una modificacion donde la por lo menos una modificacion se selecciona entre: por lo menos un resto azucar modificado; por lo menos una ligacion internucleotídica modificada; por lo menos un nucleotido modificado y sus combinaciones; donde dicho oligonucleotido es un compuesto antisentido el cual se hibrida a y modula la funcion y/o expresion de un gen de PAR4 in vivo o in vitro en comparacion con un control normal y donde dicho oligonucleotido tiene por lo menos 50% de identidad de secuencia con una secuencia de por lo menos aproximadamente cinco ácidos nucleicos consecutivos que es complementaria a la molécula de ácido nucleico antisentido y/o sentido del polinucleotido de PAR4 y los alelos, homologos, isoformas, variantes, derivados, mutantes, fragmentos, o combinaciones de los mismos. Reivindicacion 32: Una composicion farmacéutica que comprende uno o más oligonucleotidos específicos para uno o más polinucleotidos de PAR4 de acuerdo con la reivindicacion 18 y un excipiente farmacéuticamente aceptable. Reivindicacion 38: El uso de acuerdo con la reivindicacion 37, donde una enfermedad asociada con el por lo menos un polinucleotido de PAR4 se selecciona entre: una enfermedad o trastorno asociado con la funcion y/o expresion anormal de PAR4, cáncer, apoptosis aberrante, una enfermedad o trastorno proliferativo, una enfermedad o trastorno cardiovascular, una enfermedad o trastorno inflamatorio, una enfermedad o trastorno neurologico y envejecimiento. Reivindicacion 46: Un método in vitro para modular una funcion de y/o la expresion de un polinucleotido de PAR4 en células o tejidos de un paciente que comprende: poner en contacto dichas células o tejidos con por lo menos un oligonucleotido antisentido de 5 a 30 nucleotidos de largo donde dicho oligonucleotido tiene por lo menos 50% de identidad de secuencia con un oligonucleotido antisentido al polinucleotido de PAR4; modulando de ese modo una funcion de y/o la expresion del polinucleotido de PAR4 en células o tejidos del paciente. Reivindicacion 58: Un método in vitro para modular una funcion de y/o la expresion de un gen de PAR4 en células o tejidos de mamífero que comprende: poner en contacto dichas células o tejidos con por lo menos un oligonucleotido de ARN corto de interferencia (siRNA) de 5 a 30 nucleotidos de largo, siendo dicho por lo menos un oligonucleotido de siRNA específico para un polinucleotido antisentido de un polinucleotido de PAR4, donde dicho por lo menos un oligonucleotido de siRNA tiene por lo menos 50% de identidad de secuencia con una secuencia complementaria de por lo menos aproximadamente cinco ácidos nucleicos consecutivos de la molécula de ácido nucleico antisentido y/o sentido del polinucleotido de PAR4; y, modular una funcion de y/o la expresion de PAR4 en células o tejidos de mamíferos.