Patent AR-125452-A1 (AR)
Title: Composiciones de arni contra la serina proteasa transmembrana 6 (tmprss6) y sus métodos de uso
Inventor: DEATON AIMEE M
IPC: C12N15/113
Filed: 2022-04-25
Abstract: Agentes de ARNi, por ejemplo, agentes de ARN de hebra doble (ARNhd), contra el gen de la serina proteasa transmembrana 6 (TMPRSS6). También se describen métodos para usar dichos agentes de ARNi para inhibir la expresión de un gen TMPRSS6 y con métodos de prevenir y tratar un trastorno asociado con la TMPRSS6, por ejemplo, un trastorno asociado con la sobrecarga de hierro y/o un trastorno de eritropoyesis ineficaz, por ejemplo, hemocromatosis hereditaria, b-talasemia (por ejemplo, b-talasemia mayor y b-talasemia intermedia), policitemia vera, síndrome mielodisplásico, anemias diseritropoyéticas congénitas, deficiencia de piruvato quinasa, porfiria eritropoyética, enfermedad de Parkinson, Enfermedad de Alzheimer o Ataxia de Friedreich.  Reivindicación 6: Un agente de ácido ribonucleico de hebra doble (ARNhd) para inhibir la expresión de la serina proteasa transmembrana 6 (TMPRSS6) en una célula, caracterizado porque el agente de ARNhd comprende una hebra sentido y una hebra antisentido que forman una región de hebra doble, en donde la hebra sentido comprende por lo menos 15 nucleótidos consecutivos que difieren en no más de tres nucleótidos con respecto a una cualquiera de las secuencias de nucleótidos que comprenden los nucleótidos 187 a 210; 227 a 254;322 a 363; 362 a 390; 398 a 420; 404 a 429; 410 a 435; 439 a 461; 443 a 467; 448 a 474; 460 a 483; 466 a 488; 496 a 519; 519 a 542; 526 a 548; 557 a 593; 641 a 671; 652 a 676; 687 a 713; 725 a 762; 757 a 794; 886 a 908; 921 a 951; 956 a 987; 1051 a 1082; 1233 a 1269; 1279 a 1313; 1313 a 1341; 1327 a 1351; 1415 a 1439; 1447 a 1480; 1464 a 1486; 1486 a 1509; 1559 a 1589; 1571 a 1595; 1579 a 1609; 1707 a 1735; 1738 a 1764; 1806 a 1828; 1864 a 1886; 1934 a 1966; 1967 a 1991; 2008 a 2031; 2015 a 2043; 2042 a 2072; 2287 a 2311; 2297 a 2354; 2336 a 2361; 2360 a 2384; 2416 a 2438; 2481 a 2510; 2496 a 2527; 2526 a 2558; 2665 a 2693; 2693 a 2719; 2707 a 2729; 2799 a 2821; 2851 a 2874; 2971 a 2999; 2981 a 3006; y 3155 a 3195 de la SEQ ID Nº 1, y la hebra antisentido comprende por lo menos 15 nucleótidos consecutivos de la correspondiente secuencia de nucleótidos de la SEQ ID Nº2. Reivindicación 7: Un agente de ácido ribonucleico de hebra doble (ARNhd) para inhibir la expresión de la serina proteasa transmembrana 6 (TMPRSS6) en una célula, caracterizado porque el agente de ARNhd comprende una hebra sentido y una hebra antisentido que forman una región de hebra doble, en donde la hebra sentido comprende por lo menos 15 nucleótidos consecutivos que difieren en no más de tres nucleótidos con respecto a una cualquiera de las secuencias de nucleótidos que comprenden los nucleótidos 230 a 252, 324 a 346, 560 a 578, 560 a 582, 2338 a 2360, 3163 a 3185, 3169 a 3191, y 3172 a 3194 de la SEQ ID Nº 1, y la hebra antisentido comprende por lo menos 15 nucleótidos consecutivos de la correspondiente secuencia de nucleótidos de la SEQ ID Nº2. Reivindicación 8: Un agente de ácido ribonucleico de hebra doble (ARNhd) para inhibir la expresión de la serina proteasa transmembrana 6 (TMPRSS6) en una célula, caracterizado porque el agente de ARNhd comprende una hebra sentido y una hebra antisentido que forman una región de hebra doble, en donde la hebra sentido comprende por lo menos 15 nucleótidos consecutivos que difieren en no más de tres nucleótidos con respecto a una cualquiera de las secuencias de nucleótidos que comprenden los nucleótidos 560 a 578, 2338 a 2360, y 3169 a 3191 de la SEQ ID Nº 1, y la hebra antisentido comprende por lo menos 15 nucleótidos consecutivos de la correspondiente secuencia de nucleótidos de la SEQ ID Nº 2.