Patent AR-106696-A1 (AR)
Title: Agonistas de unión de trkb, secuencias de ácido nucleico que lo codifican, vectores de expresión que las comprenden, célula huésped recombinante que comprende dichas secuencias, método para la producción del agonista, composición farmacéutica que lo comprende y su uso para fabricar la composición
Inventor: RADHA S PARMAR
IPC: C12N15/85
Filed: 2016-11-15
Abstract: Un agonista de unión de TrkB, en donde dicho agonista potencia el agonismo de TrkB inducido por BDNF y/o inducido por NT-4. El agonista mantiene los niveles de TrkB en la superficie celular y puede unirse a un epítopo comprendido en las láminas b A y G, y la región entre las láminas b A y A’, del dominio D5 de TrkB. Una o más secuencias de ácido nucleico que codifican el agonista de unión de TrkB; uno o más vectores de expresión que comprenden la una o más secuencias de ácido nucleico; una célula huésped recombinante que comprende la una o más secuencias de ácido nucleico o el uno o más vectores de expresión; y un método para la producción del agonista de unión de TrkB que comprende cultivar dicha célula huésped en condiciones adecuadas para la expresión de dicha secuencia de ácido nucleico o vector. Una composición farmacéutica que comprende el agonista de unión de TrkB, y uno o una combinación de vehículos, excipientes o diluyentes farmacéuticamente aceptables. Uso del agonista de unión de TrkB para la fabricación de una composición farmacéutica para el tratamiento de un trastorno neurológico u otro trastorno en el o que la restauración o aumento de la ruta BDNF-TrkB por activación de TrkB puede ser beneficiosa. Preferentemente, el trastorno es: una enfermedad neurodegenerativa, una neuropatía óptica, una afección degenerativa de la retina, un trastorno que implica pérdida de audición, un trastorno psiquiátrico, un trastorno de neurodesarrollo, un trastorno de la regulación del peso corporal, un trastorno muscular y otro trastorno del SNC. Más preferentemente, el trastorno es: esclerosis lateral amiotrófica (ALS), enfermedad de Huntington (HD), enfermedad de Alzheimer (AD), enfermedad de neuronas motoras, enfermedad de Parkinson, enfermedades de priones, enfermedad de cuerpos de Lewy, atrofia muscular espinal, atrofia de sistemas múltiples, demencia y tauopatías, glaucoma, neuropatía óptica isquémica anterior (AION), neuropatía óptica isquémica posterior, neuropatía óptica por radiación, neuropatía óptica compresiva, neuropatía óptica mitocondrial, una neuropatía óptica tóxica, una neuropatía óptica traumática, una neuropatía óptica hereditaria, neuritis óptica, degeneración macular relacionada con la edad, retinitis pigmentosa, sordera neural, sordera coclear, acúfenos, pérdida auditiva neurosensorial, pérdida auditiva compuesta, ansiedad, trastorno del humor, depresión, trastorno de pánico, trastorno por estrés post-traumático (PTSD), trastorno de hiperactividad con déficit de atención (ADHD), trastorno bipolar, esquizofrenia, síndrome de Angelman, síndrome de Prader-Willi, trastorno autista, síndrome de Rett, anorexia nerviosa, caquexia, pérdida de peso no deseada, sarcopenia, obesidad, emesis inducida por opioides, sarcopenia, neuropatía diabética, epilepsia, esclerosis múltiple, migraña, daño nervioso, neuropatía periférica, enfermedad neuromuscular, trastorno del sueño e ictus.