qas: question: ما هو العلاج الجيني؟
answers: answer_id: 840976
question_id: 941820
text: هي عملية ادخال مورثات سليمة إلى الخلايا لتصحيح عمل المورثات
answer_end: 73
is_impossible: no

question: ما هي الأمراض الوراثية التي يمكن علاجها بواسطة العلاج الجيني؟

answers: answer_id: 840977
question_id: 941821
text: مثل الثلاسيميا والناعور وفقر الدم المنجلي والتليف الكيسي وغيرها من الأمراض
answer_end: 290
is_impossible: no

question: متى  تم أول تجربة للاستخدام العلاج الجيني؟
answers: answer_id: 840978
question_id: 941822
text:  ترجع أول تجربة لاستخدام العلاج الجيني إلى عام 1990
answer_end: 342
is_impossible: no

question: 
كم عدد التجارب السريرية التي تم إجراؤها للعلاج الجيني ؟
answers: answer_id: 840979
question_id: 941823
text:  أكثر من 2,900 تجربة
answer_end: 642
is_impossible: no

question: ما هي الأدوية التي حصلت على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية كعلاجات جينية؟

answers: answer_id: 840980
question_id: 941824
text: .
answer_end: 1121
is_impossible: no

question: ما هي فكرة العلاج الجيني ؟
answers: answer_id: 840981
question_id: 941825
text: إدخال مورثة فعالة وظيفيا إلى الخلايا عن طريق تحميل المورثات إلى وسيط يعرف باسم الناقل.
answer_end: 2562
is_impossible: no

question: ما هي وظيفة الناقل في عملية العلاج الجيني؟

answers: answer_id: 840983
question_id: 941827
text: طريق استخلاص الخلايا وزرعها وتعدائها خارج الحي ومن ثم إعادة زرعها في جسم المريض
answer_end: 2784
is_impossible: no

question: ما هي الخلايا المستهدفة التي يمكن استهدافها في العلاج الجيني؟

answers: answer_id: 840984
question_id: 941828
text: الخلايا الجسمية كهدف رئيسي لصعوبة التعامل مع الخلايا البرعمية.
يوجد عدة طرق مستخدمة لإيصال المورثة للخلايا المستهدفة في العلاج الجيني
answer_end: 3035
is_impossible: no

question: ما هي الصعوبات التي تواجه استخدام الخلايا البرعمية في العلاج الجيني؟

answers: answer_id: 840985
question_id: 941829
text: .
answer_end: 2454
is_impossible: no

question: ما هي أهمية وتطبيقات العلاج الجيني في مجال الطب؟

answers: answer_id: 840986
question_id: 941830
text: .
answer_end: 2454
is_impossible: no
context: العلاج الجيني هي عملية ادخال مورثات سليمة إلى الخلايا لتصحيح عمل المورثات غير الفعالة بغية علاج المرض. يرى العلماء أن العلاج الجيني قد يكون وسيلة فعالة لعلاج العديد من الأمراض الوراثية الناتجة من عطب مورثة واحدة مثل مثل الثلاسيميا والناعور وفقر الدم المنجلي والتليف الكيسي وغيرها من الأمراض. ترجع أول تجربة لاستخدام العلاج الجيني إلى عام 1990 عندما قام الطبيبان فرنش أندرسون ومايكل بلاز بمحاولة علاج طفلة مصابة بمرض عوز المناعة المشترك الشديد بادخال المورثة المختصة بتقوية جهاز المناعة في جسم الإنسان. لاقت التجربة نجاح جزئي حيث استطاع العلاج تقوية الجهاز المناعي للطفلة بنسبة 40%.
بين عام 1989 وديسمبر من عام 2018، أُجريت أكثر من 2,900 تجربة سريرية ما يزال أكثر من نصفها في المرحلة الأولى، وبحلول عام 2017، كان مستحضر لوكستورنا من شركة سبارك للأدوية (لعلاج العمى المحرض بطفرة المورثة RPE65/ كمنة ليبر الخلقية) ومستحضر كيمرايه لشركة نوفارتس (العلاج بخلايا تي المنتجة لمستقبلات الأضداد الخيمرية) أول علاجين جينيين تعتمدهما إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في الأسواق. منذ ذلك الحين، حازت أدوية أخرى مثل زولجنسما لشركة نوفارتس وباتيزيران لشركة آلنيلام على موافقة إدارة الغذاء والدواء إضافةً إلى أدوية علاج جيني من شركات أخرى.
تستخدم أغلب الطرق الفيروسات المرتبطة بالغدية والفيروسات البطيئة لإدخال الجينات ضمن الكائنات الحية وخارجها على التوالي. تتصف الفيروسات المرتبطة بالغدية باستقرار قفيصتها الفيروسية وضعف تحريضها المناعي وقدرتها على تنبيغ كل من الخلايا المنقسمة وغير المنقسمة والدمج النوعي للمواقع الخلوية والتعبير طويل الأمد في العلاج ضمن العضوية. تتطب مقاربات «قليل النوكليوتيد النوعي للأليل/ الحمض النووي الريبوزي المتداخل الصغير» مثل تلك التي أجرتها شركتا «ألنيلام» و«أيونيس للصناعات الدوائية» أنظمة نقل مورثي غير فيروسية، إضافةً إلى استخدام آليات بديلة لاستهداف الخلايا الكبدية عبر ناقلات ن-أسيتيل-جالاكتوزأمين.
يهدف مفهوم العلاج الجيني لإصلاح الاضطرابات الجينية من مصدرها الأساسي، فإذا سببت طفرة ما في أحد الجينات إنتاج بروتين عاطل وظيفيًا يسبب (بصفة متنحية عادةً) مرضًا موروثًا، يمكن أن يُستخدم العلاج الجيني لإيصال نسخة من الجين السليم غير الحامل للطفرة الضارة إلى الخلايا لإنتاج بروتين وظيفي. يُشار إلى هذه الاستراتيجية بالعلاج بالاستبدال الجيني، ويمكن تطبيقها لعلاج أمراض الشبكية الوراثية.
غالبًا ما ينطبق مفهوم العلاج بالاستبدال الجيني على الأمراض المتنحية، لكن الاستراتيجيات الحديثة تقترح أنه ملائم أيضًا لعلاج حالات ناجمة عن نماذج وراثية سائدة.
لا يمكن أن نًعد جميع الإجراءات الطبية التي تغير من تركيب المريض الجيني علاجًا جينيًا، فعمومًا تؤدي عملية نقل نخاع العظم وزرع الأعضاء إلى إدخال دنا غريب إلى أجسام المرضى أيضًا.
مبدأ العلاج وأنواعه.
تقوم فكرة العلاج على إدخال مورثة فعالة وظيفيا إلى الخلايا عن طريق تحميل المورثات إلى وسيط يعرف باسم الناقل. يقوم الناقل بعدها بتعداء الخلايا المستهدفة وإدخال الجين إلى الخلية وبالتالي إعادة إنتاج البروتين المفقود. يمكن تعداء الخلايا المستهدفة إما عن طريق استخلاص الخلايا وزرعها وتعدائها خارج الحي ومن ثم إعادة زرعها في جسم المريض، أو مباشرة داخل الحي.
يمكن استخدام العلاج على كل من الخلايا الجسمية أو البرعمية، ولكن معظم التجارب انصبت على استخدام الخلايا الجسمية كهدف رئيسي لصعوبة التعامل مع الخلايا البرعمية.
يوجد عدة طرق مستخدمة لإيصال المورثة للخلايا المستهدفة في العلاج الجيني أكثرها شيوعا هو إدخال المورثات إلى مواقع غير محددة في جسم المريض وبالتالي محاولة نقل المورثة لأكبر عدد من الخلايا، أو من خلال استبدال المورثة المعطوبة بمورثة سليمة عن طريق عمليات التأشيب المثلي وغيرها من الطرق.