チクロピジン
同じ抗血小板薬として主に使用されているアスピリンと効果を比較するために、複数の大規模臨床試験をまとめた解析結果(メタアナリシス)が1994年と2002年に発表されている。いずれのメタアナリシスでも、アスピリンとの比較において心血管疾患抑制効果が検討されており、その結果チクロピジンの抗血栓効果はアスピリンを上回る可能性が示唆されているが、統計学的有意差を示すには至っていない。これらのメタアナリシスでは、むしろアスピリンとの併用療法がきわめて有効であることを示している。
ただし、重篤な副作用が複数知られているため、安全性に優れているとされるクロピドグレルに置き換わる傾向にある。日本においてはクロピドグレルはこれらの研究の後である2006年に承認されているが、併用療法の有効性はクロピドグレルでも同様に確認されている。
日本における承認の後の6年間に行われた調査によると、副作用は全体の6.8%の症例でみられ、そのうち主な副作用は鼻出血(0.4%)、皮下出血(0.4%)等の出血傾向、食欲不振(0.3%)、胃不快感(0.3%)、嘔気(0.3%)等の消化器症状、肝酵素であるアラニンアミノ基転移酵素(ALT)の上昇(0.4%)、アスパラギン酸アミノ基転移酵素(AST)上昇(0.3%)等の肝機能障害、顆粒球減少は0.1%、黄疸は0.1%でみられた。
チクロピジンは強力な抗血栓作用を有する有用な薬物だが、強力であるため逆に致命的な副作用を生じる可能性もある。重篤な副作用としては、肝機能障害、血栓性血小板減少性紫斑病(TTP)、汎血球減少症のおもに3つが挙げられる。いずれも免疫学的メカニズムによって発症すると考えられているが、発症メカニズムの詳細は不明である。これら副作用による死亡例も報告されている。これらの状況を受け、1999年と2002年には厚生労働省から緊急安全性情報による警告が出されており、「治療開始後2カ月間は、2週間ごとに白血球算定と肝機能検査を行い、原則として1回2週間分までの投与とする」などの制限を設けている。
重篤な副作用のひとつ、血栓性血小板減少性紫斑病(TTP)においては、血小板数が激減する症例もあるが、TTPにおいては血小板輸血は禁忌であるため注意が必要である。