医薬品開発
ニューケミカルエンティティ (NCE; 新規化学物質とも) は、創薬研究で見出された化合物である。この段階におけるNCEは疾病において重要と考えられている生物学的標的に対して活性を有すると思われているが、ヒトにおいてそのNCEが毒性学、薬物動態学や代謝などの学問において、安全性についての知見はそのいくらかが知られているにすぎない。医薬品開発において、ヒトでの臨床試験に先立って成す事は、これら安全性に関する全ての指標を見極めることである。それ以上に重要な目標はNCEが最初の臨床試験 (「第I相試験」).で使用される際に推奨される用量や投薬間隔を決めることである。
加えて、医薬品開発ではNCEの化学的純度、安定性、溶解性などの物理化学的性質を明確にすることも求められる。この過程において化学物質は様々な製法上の最適化を施される。たとえば創薬段階で合成化学者が実験台でミリグラム規模で合成したものは、医薬品として生産する場面では キログラムやトン単位で製造される。さらにカプセル剤, 錠剤, スプレー剤, 筋内注射、皮下注射あるいは点滴静脈注射などの製剤された状態での安定性試験が施される。
臨床試験には3つ (または国、当局により4つ) のステップが含まれる。
第I相試験では、通常、健康なボランティアを対象として安全性と投与量を決定する。
第II相試験では、NCEが対象とする疾患を有する少数の患者を対象に、有効性の初期評価を行い、安全性をさらに検討する。
第III相試験は、十分な数の対象疾患の患者を対象とした安全性と有効性を判断するための大規模な予備臨床試験である。
第IV相試験は、承認後の試験で、米国FDAから付託された条件となることもあり、製造販売後調査とも呼ばれている。
臨床試験が始まるまで、NCEに関する医薬品開発のプロセスは停止しない。新薬候補が第I相試験に移る為に、更なる試験が要求される。たとえば、長期毒性、遺伝毒性が無い保障は重要である。同様にそれより前には調査しなかった生体システム〈周産期、生殖器、免疫〉なども同様に試験される。
化合物がこれらの試験に対して毒性や安全性の特性について受け入れ可能な成績であり、臨床試験において期待される効果を示すことが認められるならは、それを販売する様々な国で販売承認申請の手続きがなされる。
新薬(すなわち新規化学物質)の発見から臨床試験を経て承認に至るまで、市場に投入するための全費用は複雑であり、議論の余地がある。2016年に行われた、臨床試験を通じて評価された106の医薬品候補のレビューでは、第III相臨床試験が成功して承認された医薬品を持つ製造者の総資本支出は26億ドル(2013年ドル換算)で、年率8.5%で増加している。2003-2013年にかけて、8-13種類の医薬品の承認を受けた企業では、医薬品1つあたりの費用は55億ドルに上る可能性がある。これは主に、マーケティングのための国際的な地理的拡大や、継続的な安全性監視のための第IV相試験 (en:英語版) の維持費用に起因している。
従来の医薬品開発に代わるものとして、学術界、政府、製薬業界が協力して、資源を最適化するという取り組みがある。医薬品共同開発イニシアチブの例として、SARS-CoV-2を治療するための、特許権非付与の経口抗ウイルス薬の開発を目的に、2020年3月に発足した国際的オープンサイエンス・プロジェクトCOVID Moonshot(英語版)があげられる。