ギボシラン
ギボシランナトリウム(Givosiran)は、成人の急性肝性ポルフィリン症の治療薬である。急性肝性ポルフィリン症は、ヘムの生合成の中間体である分子が異常に蓄積し毒性を示す遺伝子疾患である。ギボシランは、ヘムの生成に重要な酵素である5-アミノレブリン酸合成酵素を阻害する低分子干渉RNA(siRNA)である。
米国で2019年11月に承認された。日本では2021年6月に承認された。
米国では画期的新薬に指定されている。日本では2020年6月に希少疾病用医薬品に指定されている。
急性肝性ポルフィリン症