髄芽腫
1994年、抗がん剤のシスプラチン、ビンクリスチン、CCNU(ロムスチン)を用いて転移のない患者で5年無進行生存率90%(後の大規模な追試で79%に低下)、転移のある患者で67%という結果が米国から報告された。
しかも転移のない患者では全脳、脊髄への放射線量は従来の36Gyから23.4Gyに減量されており、髄芽腫に対する新たな治療の方向性が示された(Packer RJ, Sutton LN, Elterman R, et al.: Outcome for children with medulloblastoma treated with radiation and cisplatin, CCNU, vincristine chemotherapy. J Neurosurg, 81: 690-698, 1994)。
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=PubMed&list_uids=7931615&dopt=Abstract
標準リスク群も、83%の5年無イベント生存率であり、優秀な成績であるが、別に報告しているとおり、アメリカでは標準リスク群で大量化学療法を用いずとも、80%を超える成績を達成しており、かつこの治療は日本でも可能であるので、副作用が厳しい大量化学療法を標準リスク群に使うことについては異論もあるものと思われる。短期間で患者の拘束期間少なく治療を終えることができるというメリットをどう評価するかであろう。
また、実際には、本プロトコールでは、以下の通り、標準治療よりもトータルの抗がん剤の量は少なくなっている。したがって、標準治療よりも抗がん剤による晩期障害の恐れは少なくなる可能性もあるかもしれない。その点が今後の評価に委ねられることになる。
(標準治療 全8クール)
シスプラチン75mg/m2 day0 総量600mg/m2
ビンクリスチン 1.5mg/m2 day1,7,14 総量36mg/m2
シクロフォスファミド 1g/m2 day21,22 総量16g/m2
(本プロトコール 全4クール)
シスプラチン75mg/m2 day-4 総量300mg/m2
ビンクリスチン 1.5mg/m2 day-4,6 総量12mg/m2
シクロフォスファミド 2g/m2 day-3,-2 総量16g/m2
高リスク群については、全脳全脊髄照射が36.0 - 39.6Gyと高いことから、晩期障害が懸念され、さらなる減量照射による治療法の開拓が望まれる。
しかし、いずれにせよ、大量化学療法で優秀な成績を達成し、かつ治療による副作用死はなかったと報告されており、安全に施行できる治療法であることから、大変に参考になる報告と思われる。
日本では、通常の大学病院での高リスク髄芽腫の5年無進行生存率は30-40%程度と思われる。