ウパダシチニブ
最初の試験では、過去に抗腫瘍壊死因子(TNF)療法(英語版)で充分な効果が得られず、現在安定した量のメトトレキサートを投与されている関節リウマチ患者276名を対象とした。患者は、3、6、12、18mgを1日2回投与する群と、プラセボを投与する群に無作為に割り付けられた。主要評価項目は、米国リウマチ学会の改善基準(ACR20)に基づく症状の20%改善率であった。試験終了時には、ウパダシチニブ投与群の奏効率がプラセボ単独投与群よりも有意に高いことが判明した(其々36~42%、22~26%)。有害事象としては、頭痛、嘔気、感染症などがあったが、重篤な感染症は見られなかった。
↑ アメリカリウマチ学会(American College of Rheumatology)が作成した評価基準。1.圧痛関節数2.腫脹関節数3.患者による疼痛評価4.患者による全般活動性評価5.医師の全般活動性評価6.患者による運動機能評価7.急性期反応物質の測定8.X線写真または他の画像検査による評価の8項目で評価される(特に1、2は目標到達必須)。
2つ目の第IIb相試験では、メトトレキサートの効果が不充分な関節リウマチ患者300名を対象とした。患者は、3、6、12、18mgを1日2回投与する群と、プラセボを投与する群に無作為に割り付けられた。主要評価項目は、米国リウマチ学会の改善基準(ACR20)に基づいて、症状が20%改善することであった。試験終了時には、ウパダシチニブ投与群はプラセボ単独投与群に比べて奏効率が有意に高いことが明らかになった(3、6、12、18、24mg投与でそれぞれ62%、68%、80%、64%、76%、vs.プラセボ投与で46%)。症状の改善は迅速で、2週目には疾患スコアに有意な変化が見られた。有害事象は軽度であり、感染症が最も重篤な副作用であった。12 mg で市中肺炎が1例発生した。