組換えDNA
宿主生物への導入の後、組換えDNAコンストラクトに含まれる外来DNAの発現を行う場合と行わない場合がある。すなわち、DNAの発現は行わず複製のみを行う場合と、転写と翻訳を行って組換えタンパク質の生産を行う場合とがある。一般的に外来遺伝子の発現には、宿主生物の転写・翻訳装置を利用するために必要な配列(プロモーター、ターミネーター、翻訳開始シグナルなど)を遺伝子に組み込んでおくことが必要である。このような遺伝子の発現を改善するために、宿主側に特定の変更が施されることもある。さらに、翻訳の最適化、タンパク質の可溶化、組換えタンパク質の細胞内外の適切な部位への輸送、タンパク質の分解を防ぐ安定化などを目的とした変更をコーディング配列に施す必要がある場合もある。
脳下垂体で十分な量の成長ホルモンが産生されない患者には、正常な成長と発達をサポートするために組換えヒト成長ホルモンが投与される。組換えヒト成長ホルモンが利用できるようになる前は、治療目的の成長ホルモンは死体の脳下垂体から得られていた。この安全性に欠ける手法によって、一部の患者はクロイツフェルト・ヤコブ病を発症した。組換え成長ホルモンによってこの問題は解消され、現在では治療目的で広く利用されている。また、アスリートなどによってパフォーマンス向上薬としての誤った利用もなされている。 DrugBank entry
インスリン依存型糖尿病の治療に用いられるインスリンは、ブタやウシなどの動物由来のものから遺伝子組換えのものへほぼ完全に置き換えられており、さまざまな組換えインスリン製剤が広く利用されている。組換えインスリンはヒトのインスリン遺伝子を大腸菌E. coliや出芽酵母Saccharomyces cerevisiaeへ挿入することによって合成されている。