ランダム化比較試験
初のランダム化比較試験(RCT)は、イギリスにおいて、結核薬のストレプトマイシンが効くかどうかを調査するために、医学研究審議会(MRC:Medical Research Council)を代表してオースティン・ブラッドフォード・ヒル(英語版)らによって行われた。結果は1948年に、英国医師会雑誌(BMJ:British Medical Journal)に掲載された。差を知りたい介入以外の介入が等しくなければ、因果関係が正しく分からないという、統計学者のロナルド・フィッシャーによる統計理論が適用された。
米国では、1962年に連邦食品・医薬品・化粧品法において薬剤の有効性の概念を設け、適切で十分に制御された2回の適切な対照を置いた臨床試験によって有効性が示されれば、薬は承認されることとなった。1990年代以降に普及した根拠に基づく医療における考え方では、RCTは、RCTを複数集め解析したメタアナリシスに次ぐ、根拠の質の高い研究手法である。