MiRNA
miRNA inhibitorの原理には、アンチセンス核酸分子を用いたアンチセンス法が用いられている。アンチセンス法とは、ターゲットの核酸分子と対になるような塩基配列を有する核酸分子をターゲットの核酸分子に結合させることで、ターゲットの核酸分子の機能を阻害する手法である。つまり、ターゲットのmiRNAの機能のみを強力に阻害することで、そのmiRNAの細胞内での役割を明らかにできる。
実際、miRNAの機能を強力に阻害することを主な目的として、非天然型の人工合成核酸で配列選択的に修飾されたアンチセンス核酸分子の設計と開発の研究が盛んに行われている。一般に、このようなアンチセンス核酸分子はmiRNAの機能を阻害するアンチセンス核酸分子という意味をもつので、AMO (anti-miRNA oligonucleotide, 抗miRNAオリゴヌクレオチド) と呼ばれている。
AMO設計の研究について、有機化学的な合成手法と、分子生物学的および熱力学的な解析手法を用いることで、さまざまな種類のAMO分子が開発されている。