ヌクレオシド修飾メッセンジャーRNA
特定の標的細胞へのmodRNAの導入にはさまざまな困難が伴う。まず、modRNAはリボヌクレアーゼから保護する必要がある。これは、例えば、リポソームで包むことによって達成することができ、このような「パッケージング」は、modRNAが標的細胞に確実に吸収されるようにするのにも役立つ。たとえばワクチンに使用する場合に役立つ。ナノ粒子は樹状細胞とマクロファージに取り込まれ、どちらも免疫系の活性化に重要な役割を果たす。
さらに、適用されるmodRNAが特定の体細胞に特異的に導入されることが望ましい場合がある。これは、心筋細胞が増殖するように刺激される場合に当てはまり、パッケージ化されたmodRNAは、冠状動脈に動脈内に直接注入することができる。
通常のmRNAは、実際のタンパク質のアミノ酸を、コードしないセクションで開始および終了する。 mRNA鎖の5 'および3'末端にあるこれらの配列は、非翻訳領域(UTR)と呼ばれる。鎖末端にある2つのUTRは、mRNAとmodRNAの安定性、および翻訳の効率、つまり生成されるタンパク質の量に不可欠である。 modRNAの合成中に適切なUTRを選択することにより、標的細胞での標的タンパク質の産生を最適化することができる。