オシロドロスタット
オシロドロスタット(Osilodrostat)は、下垂体手術不可、または術後に症状が残っている成人のクッシング病患者の治療薬である。経口投与する。
オシロドロスタットは、ノバルティス社がクッシング症候群および下垂体ACTH分泌過多症(クッシング症候群の特定のサブタイプ)の治療の為に開発した経口非ステロイド系コルチコステロイド生合成阻害剤である。本剤は、アルドステロン合成酵素(CYP11B2)および11β-水酸化酵素(CYP11B1)を強力かつ選択的に阻害する。
最も一般的な副作用は、副腎不全、頭痛、嘔吐、嘔気、疲労、浮腫(体液の貯留による)である。
また、低コルチゾール症、QTc延長(心拍の乱れ)、副腎皮質ホルモン前駆体(ホルモンに変換される前の不活性物質)やアンドロゲン(男性ホルモン)の上昇が、オシロドロスタットを服用している人に起こる事がある。
オシロドロスタットは、欧州連合では2020年1月に、米国では2020年3月に、日本では2021年3月に医療用として承認された。米国食品医薬品局(FDA)では、ファースト・イン・クラスの医薬品とされている。