パビナフスプ アルファ
日本での承認は、ムコ多糖症II型日本人患者28名を対象に実施された多施設共同単群非盲検第II/III相臨床試験に基づいている。主要評価項目は、52週間後の脳脊髄液中のヘパラン硫酸(HS、イズロン酸-2-スルファターゼの基質の1つで神経変性を測る指標とされている)の濃度低下であった。副次的評価項目として、中枢神経系の有効性については神経認知機能の発達を評価し、末梢神経系の有効性については血漿HSおよびデルマタン硫酸(DS)濃度の変化を評価した。脳脊髄液のHS濃度はベースラインから52週目まで有意に減少し、中枢神経系における基質の蓄積を継続的に阻害している、つまりこれまで対処出来なかった進行性神経変性の抑制を示している。神経認知機能の評価では、28人中21人に良好な変化が見られた。血清中のHSおよびDS濃度、肝臓および脾臓の体積等から、末梢での有効性はイデュルスルファーゼと同等である事が示唆された。