リオシグアト
PATENT試験(Pulmonary Arterial Hypertension sGC-Stimulator Trial)は、PAH患者を対象とした無作為化偽薬対照試験である。12週間の治療後、患者の運動能力が6-MWDの変化量で評価された。PATENT-1試験を完遂した患者は長期投与試験PATENT-2に登録された。443名の症候性PAH患者がPATENT-1試験に登録され、リオシグアトまたは偽薬を投与された。リオシグアトの投与量は患者毎に最適化された(最大2.5mg×3回/日)。投与12週後の6-MWD変化量(調整後)はリ群:平均+30m、偽群:平均-6mで、有意差があった(P<0.001)。肺血管抵抗およびNT-proBNPも有意に改善した。
PATENT-2試験には396名の患者が登録された。投与期間は1年間である。中間解析では安全性プロファイルはPATENT-1試験と同等で、喀血および肺出血が見られた。投与開始1年後の6-MWD変化量は51±74mであり、WHO分類も33%の患者で改善し、61%の患者で安定化した。