レナリドミド
レナリドミドは元になったサリドマイドで見られる眠気や便秘(サリドマイドは元々は睡眠薬として開発されたものである)は少ないが、白血球や血小板数が減ることが多く、そのために3週間内服した後に1週間休薬するサイクルが推奨されている。
また、この薬はサリドマイドの誘導体であり、胎児に極めて強い催奇性を持つので妊婦には絶対に与えてはならない。
欧米において輸血が不可欠な輸血依存性の5q-を持つMDS患者148人(そのうち厳密な5q-症候群は110人、38人はより不良な5q-併発例)にレナリドミドを10 mg/dayを3週間続け、1週間休薬する投薬を行う治験では148人中99人 (67%) が24週までに輸血が不要になり、保護観察中央値2年後にも53人は輸血が不要なままでいる。5q-クローンの細胞も45%の患者では見られなくなり、28%の患者では異常細胞は見られるもののその数を減らしている。しかし好中球減少と血小板減少は半数の患者でみられ、好中球減少による感染症の死の可能性のある例が少数発生している。白血球減少の副作用はあるものの5q-には効果が明らかにあり、輸血中心の5q-症候群の治療が大きく変化する可能性は高い。