結合部位
結合部位は、その構造的特徴によっても特徴付けることができる。モノデズミック ("monodesmic", μόνος: single, δεσμός: binding) リガンドの単鎖部位は、単一のタンパク質鎖によって形成されるが、ポリデズミック ("polydesmic", πολοί: many) リガンドの多鎖部位は、タンパク質複合体では頻繁に見られ、通常はタンパク質界面やその近傍にある複数のタンパク質鎖を結合するリガンドによって形成される。最近の研究では、結合部位の構造がタンパク質複合体の生物学(機能の進化、アロステリー)に大きな影響を与えることが明らかになってきている。
異なる生物とヒトとの間の生化学的な違いは、医薬品開発に役立つ。例えば、ペニシリンはDD-トランスペプチダーゼ(英語版)を阻害することで細菌の酵素を死滅させ、細菌の細胞壁の発育を破壊し、細胞死を誘導する。このように、結合部位の研究は、がんの機構、製剤、生理学的調節など多くの分野の研究に関連している。タンパク質の機能を阻害する阻害剤の製剤化は、薬物療法の一般的な形態である。
がんの範囲では、天然のリガンドと類似した外観を持つように編集されたリガンドが、腫瘍の成長を阻害するために使用される。例えば、化学療法剤であるメトトレキサートは、ジヒドロ葉酸レダクターゼの活性部位で競合阻害剤として作用する。この相互作用は、テトラヒドロ葉酸の合成を阻害し、DNA、RNA、タンパク質の産生を遮断する。この機能を阻害することで、腫瘍性成長を抑制し、重度の乾癬や成人の関節リウマチが改善される。
循環器系の疾患では、高血圧患者の治療にβ遮断薬などの薬物が使われている。β遮断薬は、心臓および血管内のβ1およびβ2受容体へのホルモンであるアドレナリンおよびノルアドレナリンの結合を阻害する降圧剤である。これらの受容体は通常、交感神経の「戦うか逃げるか反応」を媒介し、血管の収縮を引き起こす。
競合阻害剤も広く商業的に見られる。ボトックス (Botox) として商業的に知られているボツリヌス毒素は、アセチルコリン依存性神経との結合により、筋肉の弛緩性麻痺を引き起こす神経毒である。この相互作用は筋収縮を抑制し、平滑筋のような外観を与える。
タンパク質上の結合部位にリガンドが結合すると、しばしばタンパク質のコンホメーション(立体配座)の変化を引き起こし、細胞機能が変化をもたらす。そのため、タンパク質上の結合部位はシグナル伝達経路の重要な部分となっている。リガンドの種類には、神経伝達物質、毒素、神経ペプチド(英語版)、ステロイドホルモンなどがある。結合部位は、酵素触媒作用、分子経路シグナル伝達、恒常性調節、生理機能など、多くの状況で機能の変化を引き起こす。結合部位の電荷、立体形状、幾何構造は、特異性の高いリガンドの選択的な結合を可能にし、タンパク質が担う細胞間相互作用の特定のカスケードを活性化する。