特定疾患治療研究事業
本事業は1972年にベーチェット病、重症筋無力症、全身性エリテマトーデスおよびスモンの4疾患を対象として発足し、以降対象疾患を徐々に拡大して2009年10月1日現在56疾患が対象となっている。
対象者は、現に医療を受けており、保険診療時に自己負担がある者である。よって、治癒した者、生活保護受給者などは対象外となる。
事業の実施は、都道府県が対象疾患の治療研究を行うに適当な医療機関に対し、治療研究に必要な費用を交付することにより行う。国は、予算の範囲内において、都道府県がこの治療研究事業のために支出した費用に対し、その2分の1を補助する。実施期間は、同一患者につき1年を限度とする。ただし、必要と認められる場合は、その期間を更新できる。
患者は医療を受けた際、所得階層区分に応じた自己負担限度額を支払う。
一部の地方公共団体では、独自に指定した疾患についても事業の対象としている。