ゴーシェ病
骨髄にゴーシェ細胞が蓄積することで骨髄内の血流障害や骨皮質の薄化が生じ、病的な骨折、骨痛、骨変形などを起こす
以下のような治療法が研究・確立されているが、いずれも対症療法であり、疾患そのものの根治は大変困難である。