ミフェプリストン
抗グルココルチコイド(糖質ステロイドホルモン)効果があるために、クッシング病の非外科的治療薬として注目されている。2012年FDAは成人クッシング病に合併した高血糖を抑制する薬剤としてもミフェプリストンを認可している。欧州連合でも同適応を取得している。
脳腫瘍や乳癌などの治療にも、有効性が認められる。
HIV感染、子宮筋腫、子宮内膜症、うつ病、双極性うつ病、認知症、心的外傷後ストレス障害、慢性疲労症候群、緑内障、髄膜腫、乳癌、卵巣癌、前立腺癌などに対して、治療効果を確認する臨床研修が実施されたが、抗HIV効果は認められなかった。うつ病に関しては第III相臨床試験で有効性欠如のために終了したが、心的外傷後ストレス障害については有効性を認める臨床試験が報告されている。子宮頚管熟成剤としても利用が検討されている。
少量 (10mg) での排卵抑制効果により、性交後の緊急避妊薬として使用することができる。妊娠確認後の600mgの内服と比較して確実性は劣るが、副作用はより少なくて済む。市販されているミフェプリストンは200mgの錠剤なので、性交渉後に1錠内服する。
ドイツ連邦医薬・医療製品庁は、妊娠中絶薬「ミフェジーヌ」として、1999年末にミフェプリストンを認可した。販売ルートは特殊クリニックや産婦人科向けに限定され、管理を徹底するために薬事法を修正して連邦議会で可決した。
1996年5月28日、ドイツ連邦憲法裁判所は、1995年夏に可決された人工妊娠中絶を、原則として認めた刑法改正条項を、違憲と判断した。それまで中絶が自由だった旧東ドイツ地区住民を中心に、国民は強い衝撃を受けた。このことは女性議員を中心にして、手術なしで中絶できるミフェプリストンの認可を加速させたとされる。
カナダでは2015年7月に認可された。カナダ保健省では、2012年9月よりミフェプリストンの認可について検討され、2015年1月に予定していた認可の判断を一時延期するなど慎重な判断がなされた。もともとカナダには妊娠中絶を法的に制限する法律はないが、ミフェプリストンの認可に際しては、なんらかの新しい法的な制限が必要ではないかと審議された。中絶反対論者、キリスト教関係者、フェミニストなどを巻き込んだ市民運動があったが、農村部や遠隔地で医療機関に受診することが困難な女性にとっては、内服薬だけで中絶できるミフェプリストンの存在は有用とされた。反対団体の代表は敗血症のリスクを主張したが、敗血症の頻度は10万人に1人程度とされており問題ないとされた。カナダの国立中絶連盟は、ミフェプリストンの認可によっての中絶率は増加しないと予想しているが、従来の外科的手技による中絶手術の需要を減少させ、医療に構造的は変化が起こるだろうとしている。