治験
治験責任医師、治験分担医師、治験協力者などの種類があり、これらの業務を行うためには、治験毎にあらかじめ治験審査委員会の承認を得なければならない。
治験は第I相から第III相までの3段階で行われることが多い。 ただし、抗がん剤(特に細胞傷害性の抗がん剤)に関しては、第I相臨床試験は既知の予想される大きな不利益があるために通常がん患者を対象に行われ、 第II相臨床試験に関しても国際規準RECIST(レシスト)による腫瘍縮小効果(奏効率)が検討されたり、強い副作用や、生命倫理問題の大きさから、一般薬に比べてランダム化比較試験が簡単に行いづらいなど、デザインや方法を異にする場合が多い。
連邦食品・医薬品・化粧品法は、1962年から薬剤の有効性の概念を設け、2回の適切な対照を置いた臨床試験によって有効性が示されれば、薬は承認されることとなった。つまり、医薬品による利益が危険性を上回るということを証明する証拠が必要とされる。
アメリカ食品医薬品局 (FDA) は、2回の試験が有効性を示せばその医薬品を承認するが、これは甘く、統計法の開発者のロナルド・フィッシャーは20回中19回において結果が再現された場合に偶然性は低いと考えたが、FDAの基準では100回中98回も有効性を示すのに失敗しても2回は有効性を示しており、フィッシャーが偶然だとする結果を有効だとしてしまう。有効性が示せないため臨床試験の数をこなし、否定的な結果が出た試験は提出されたまま公開されていないため、情報公開法に基づいてこれらの監督庁に提出された全データを結合してメタアナリシスを行うと否定的な結果が示されることもある。つまり、試験の参加者が多いほど、怪しげな万能薬でも有効性を示すことができてしまう。
抗うつ薬ではうつ病の適応があるが、医師が知覚した変化の印象を検出するための全般印象評価尺度-改善度(CGI-I)にて違いを検出できず、統計的に有意な差があるだけでなく、その差に臨床的に意味があるかどうかを医薬品の承認の際に検討すべきだとする指摘がある。
不正や副作用の隠蔽も問題となっている。2013年には高血圧の治療薬におけるディオバン事件が問題となった。ランダムではなく効果の出そうな患者を選択して、薬剤を投与するといったことも後に発覚することがある。