ベロトラルスタット
ベロトラルスタットは、遺伝性血管性浮腫患者120名を対象とした1件の二重盲検臨床試験(Trial 1 /NCT03485911)で得られたエビデンスにもとづいて承認された。この試験は、米国、欧州連合、カナダの40施設で実施された。治験担当医師は、遺伝性血管性浮腫を有する12歳以上の治験参加者を最初に8週間評価し、各参加者の発作回数を判定した。この試験では、8週間のあいだに少なくとも2回の発作を起こした参加者のみが登録された。参加者は、ベロトラルスタットまたはプラセボの2種類の投与量のいずれかを1日1回、24週間にわたって投与されるように割り当てられた。参加者は全員、発作の治療のために他の薬剤を使用することができた。