オシロドロスタット
この試験は、19カ国(米国、アルゼンチン、オーストリア、ブルガリア、カナダ、中国、コロンビア、ドイツ、スペイン、フランス、英国、インド、イタリア、日本、韓国、オランダ、ロシア、タイ、トルコ)の66施設で実施された。
オシロドロスタットの効果と副作用を評価した48週間の試験が1件あった。この試験では、下垂体手術が選択肢にない、あるいは効果がないクッシング病の被験者が登録された。試験は4つの期間に分けて行われた。被験者は4つの期間すべてにおいて、1日2回、オシロドロスタットを投与された。最初の2つの期間(24週間)の後、オシロドロスタットの効果は、24時間の尿中遊離コルチゾール濃度が正常範囲内であった被験者の割合で評価された。
第3期(8週間)では、24週間の治療後に尿中の遊離コルチゾール濃度が正常になった被験者の半数がオシロドロスタットの服用を継続し、残りの半数はプラセボに切り替えられた。被験者も医療従事者も、この期間にどちらの治療が行われたかを知らされていない。オシロドロスタットの有効性は、この期間の終わりにコルチゾールレベルが正常になった被験者の割合と、プラセボを投与された被験者の割合との差で評価された。
FDAは、オシロドロスタットを希少疾病用医薬品に指定し、オシロドロスタットの承認をノバルティス社に与えた。