製剤
局所製剤(英: topical formulation、外用剤とも)としての選択肢は次のとおりである。
クリーム (薬学)(英語版) - 油と水がほぼ同じ割合で混ざったエマルション(乳液)。肌の外側の角質層によく浸透する。
軟膏 - 油(80%)と水(20%)の組み合わせ。水分損失を防ぐ効果がある。
ゲル - 肌に触れると液化する。
ペースト - 油、水、粉末の3つの薬剤を組み合わせたもの。粉末を懸濁させた軟膏。
粉末 - 細かく分割された固体物質。
臨床試験が開始されるまでに製剤研究が完了する可能性は低い。つまり、最初は第I相臨床試験に使用するための簡単な製剤が開発されることを意味する。これらは一般的に、少量の薬剤と希釈剤が入ったカプセルを手作業で充填して構成する。こうした製剤は数日で使用(テスト)されるため、長期安定性の証明は必要ない。いわゆる薬物負荷(英: drug loading)として知られるもの、つまり用量の総含有量に対する活性薬物の比率を考慮する必要がある。薬物負荷が低いと、均質性の問題が生じる場合がある。薬物負荷が高いと流れ(英語版)が悪くなったり、調合物の容積密度が低いと大きなカプセルが必要になることがある。
第III相臨床試験に至るまでには、最終的に市場で使用される製剤に近い形で製剤が開発されていなければならない。この段階では、安定性に関する知識が不可欠であり、薬物が製剤中で安定していることを保証するための条件が開発されていなくてはならない。薬剤が不安定であることが判明した場合、実際に投与された用量がわからなくなるため、臨床試験の結果が無効になる。安定性試験では、温度、湿度、酸化、光分解(紫外線や可視光線)などの影響がないかどうかを調べ、分解生成物が形成されているかどうかを確認するために調製物を分析する。
凍結乾燥薬剤(英: lyophilized drug)は、バイアル、カートリッジ、デュアルチャンバーシリンジ、および混合型プレフィルドシステムなどに保存される。
凍結乾燥またはフリーズドライは、液体の薬剤から水分を取り除き、固体の粉末またはケーキを作るプロセスである。凍結乾燥製剤は長期間安定しており、より高温での保存が可能になる。タンパク質製剤では、水分を置き換えて分子の構造を維持するために安定剤が添加される。
凍結乾燥された薬剤は、投与する前に液体として再構成する。これは、液体希釈剤を凍結乾燥した粉末を組み合わせて、混合した後に注入することで行われる。再構成には通常、薬剤を正しく混合し投与することを確実にするための再構成および送達システムが必要である。