視神経脊髄炎
主要評価項目(Primary endpoint)は割付け日から急性増悪までの期間とされた。
2015年1月6日から患者のエントリーを受け付け、230人の患者が割り付けられ治療を受けた(Inebilizumab群 174人、プラセボ群 56人)。試験開始後の急性増悪は、Inebilizumab群が12%(12人)であったのに対し、プラセボ群は39%(22人)にのぼり(ハザード比 0.272、95%信頼区間 0·150-0·496、p<0.0001)、Inebilizumabの有効性は明らかであった。この結果を受け、これ以上のプラセボ群への割付は倫理的に許容されないとして独立モニタリング委員会が患者の受入中止を勧告、2018年9月24日で新規患者の受入は中止された。全有害事象/重症有害事象はInebilizumab群72%/5%、プラセボ群73%/9%であった。
視神経脊髄炎における血液脳関門破綻に関与する自己抗体として抗GRP78(glucose-regulated protein 78)抗体が報告されている。