遺伝子治療
遺伝子治療の研究として1990年代に臨床試験が開始されたものの、次のような課題により盛衰を繰返した。
送達の問題 - DNAの帯電した分子に細胞膜と核膜を通過させるのが困難。ベクターとしてウイルスを使うことになるが制御が困難。
機能の問題 - DNAを標的細胞に入れたとしても、機能として発現させるのが困難。タンパク質へと転写・翻訳される見込みが薄い。
免疫反応の問題 - ウイルスが異物として免疫系からみなされることになるので、長期のウイルス投与になるほど困難。
1999年には死亡事故が起こり、また白血病を患うことになった患者も存在する。
このような事情により、ES細胞やiPS細胞を中心とした幹細胞治療へと、研究の方向性は広がっていった。
2010年代に入ると、ジンクフィンガーヌクレアーゼ(ZFN)、TALEN、CRISPR/Cas9を中心としたゲノム編集と呼ばれる高効率の遺伝子改変技術が登場することになった。2015年にはCRISPR/Cas9を用いた界で初めてヒト受精卵の遺伝子操作が中華人民共和国で行われ、国際的な波紋を起こした。これにより2015年時点、ヒトの受精卵に対するゲノム編集技術の倫理的規制が新たな課題となっている。