創薬
研究の歴史を通じて、米国での使用目的に対して安全で効果的であることを示すエビデンス(証拠)を持って開発された医薬品の場合、企業はその医薬品を商品化して臨床応用できるようにするために薬事規制当局 (厚生労働省、米国FDAなど)に対して新薬承認申請 (NDA) を提出できる。薬事規制当局は、薬物に関するすべての提出データを審査し、その安全性、効果の特異性、および用量の有効性に基づいて、その薬物候補を承認するかどうかを決定する。
個々の疾病毎に選択された標的に対する新薬発見のプロセスはハイスループットスクリーニング(High-throughput screening; HTS)により進展するが、それは膨大な化学ライブラリーに対して試験を実施し、その過程で標的に変更を促す働きも有している。例えば、標的が新規GPCRであれば試験化合物は受容体を阻害あるいは刺激する性質でスクリーニングされる。プロテインキナーゼの場合、化合物はキナーゼの酵素阻害作用で試験される。
HTSのもう一つの重要な機能に選択された標的に対して選択性を示すかどうかを見るという点がある。理想的には発見された化合物は選択された標的ただ一つに影響し関連した他の標的には影響しないというものである。最終的にはスクリーニングの実施により、選択された標的対するヒット化合物は関連する他の標的に対する影響を試験される。このプロセスをクロススクリーニング(Cross-screening)と呼ぶ。クロススクリーニングは重要である。なぜならば関連性のない多くの標的に対してヒットする化合物は的外れの毒性を臨床段階で化合物が示すことを引き起こすからである。
早期のスクリーニングで完璧な候補化合物が出現することはほとんど起こりそうもないことである。最初のステップの一つは、医薬品として開発される可能性が低い化合物をスクリーニングすることである。例えば、ほとんどすべてのアッセイ(試験)でヒットした化合物で、医薬化学者によって「pan-assay interference compounds」 (英語版) (PAINS)と分類されている化合物は、この段階で化学ライブラリーから削除される。