再生不良性貧血
免疫抑制療法 シクロスポリン、抗胸腺細胞グロブリン(ATG)の投与
タンパク同化ステロイド療法
骨髄移植
エルトロンボパグの投与
いずれも副作用があるため、重症例や中等症例のうち輸血を必要とする場合や汎血球減少がある場合のみ行い、それ以外では経過観察する。重症例では20歳以下では骨髄移植が第一選択であり、45歳以上では合併症の頻度が高いためまず免疫抑制療法を試す。20~45歳では患者の状態や希望に応じて選択する。免疫抑制療法を行う場合は、まずシクロスポリンやATGを投与し、無効であればタンパク同化ステロイドを投与する。それも無効であれば骨髄移植を実行する。なお、本疾患における非血縁者間の骨髄移植は生命予後が悪いため、免疫抑制療法が無効であった場合に限られる。
輸血 白血球除去赤血球を輸血する。頻回輸血する場合はデフェロキサミンを投与してヘモジデローシスを予防する。血小板は出血傾向が出なければ輸血しない。
造血因子 G-CSFを投与する。
鉄過剰症 :再生不良性貧血の治療で、輸血を受け鉄が過剰に体に取り込まれることによって発症する。特有の自覚症状はない、進行すると肝障害や心不全などの臓器障害を引き起こす危険性がある。血清フェリチン値1,000ng/mL以上、輸血が40単位を超えた場合発症するリスクが高くなる
播種性血管内凝固症候群
敗血症
ヘモクロマトーシス
心肥大・心不全・不整脈
糖尿病