ボルテゾミブ
前治療のある再発または難治性の多発性骨髄腫患者に対して非盲検の2つの第II相臨床試験(SUMMITおよびCREST)(21日周期のday 1,4,8,11でボルテゾミブ1.3mg/m静注(デキサメタゾン有/無)を最大8コース投与)が実施された。またさらに、高用量デキサメタゾンへの優位性を示すため、第III相臨床試験 (APEX) が実施された。APEX試験の結果、無増悪生存期間は6.2か月(ボ群)対3.5か月(デ群)、1年生存率は80%(ボ群)対66%(デ群)であった。
日本における第I/II相臨床試験の結果は、「再発または難治性の多発性骨髄腫」については奏効率30.3%(10/33)、「未治療の多発性骨髄腫」については奏効率72.4%(71/98)であった。
マントル細胞リンパ腫に対する第III相臨床試験の結果は、標準療法であるR-CHOP療法(リツキシマブ、シクロホスファミド、ドキソルビシン、ビンクリスチン、プレドニゾン)とVcR-CAP療法(ボルテゾミブ、リツキシマブ、シクロホスファミド、ドキソルビシン、プレドニゾン)の無増悪生存期間中央値はそれぞれ14.4か月 vs. 24.7か月で有意差がついた。この試験の全生存期間中央値は56.3か月 vs. 推定不能(最終観察時点で半数以上が生存)であった。