エクリズマブ
エクリズマブ(Eculizumab)は、発作性夜間血色素尿症(ヘモグロビン尿症)における溶血抑制を効能・効果とする処方箋医薬品である。商品名ソリリス。成分はヒト化モノクローナル抗体で、終末補体(C5開裂)阻害薬である。発作性夜間血色素尿症(PNH)の患者のクオリティ・オブ・ライフ(QOL)を改善するが、死亡リスクを改善するかどうかはわかっていない。また安全性についても2014年の時点では不明である。2つの小規模臨床試験の結果が肯定的であったことにもとづき、非典型溶血性尿毒症症候群(英語版)(aHUS)の治療にも用いられている。米国では2007年3月にPNH治療薬として、2011年9月にaHUS治療薬として承認された。EUでは2007年6月と2011年11月に承認された。日本では2010年4月(PNH)と2013年9月(aHUS)にそれぞれ製造販売承認された。PNHの初の治療薬である。その他にも補体制御異常が関係する希少疾病への応用が検討されている。
エクリズマブは補体成分C5に対するヒト化モノクローナル抗体(英語版)であり、ヒトの定常領域と、ヒト補体に結合するマウスの可変領域がヒト重鎖・軽鎖のフレームワーク領域に組み込まれたIgG-カッパ(IgGκ)である。この抗体は448個のアミノ酸から成る重鎖2本と214個のアミノ酸から成る軽鎖2本から構成され、分子量は約148kDaである。
エクリズマブの代謝はリソソームの酵素が担当し、抗体蛋白質を小さなペプチドやアミノ酸に分解する。分布容積から見ると、エクリズマブは血漿中に分布していると思われる。