希少疾病用医薬品
日本における対象患者数が5万人未満であること。(ただし、指定難病の場合は「難病の患者に対する医療等に関する法律(難病法)第5条第1項に規定する人数まで」)
医療上、特にその必要性が高いこと。(代替する適切な医薬品等や治療方法がないこと、又は既存の医薬品等と比較して著しく高い有効性効若しくは安全性が期待されることをいう)
開発の可能性が高いこと。(当該医薬品等を使用する理論的根拠及び開発計画の妥当性が高いことをいう)