ラニビズマブ
滲出性加齢黄斑変性症大規模第III相臨床試験(MARINA試験およびANCHOR試験)では、1年間の投与後ラニビズマブ群で95%の患者で視力が維持されたのに対して、偽薬群では62%であり、有意差がついた(P < 0.01)。さらに、40%近くの患者がチャート3行分の視野改善を示した。この試験では視力の維持または喪失は、ETDRS(Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study)チャートを用い、15文字未満の視力減少を「維持」、15文字以上の減少を「喪失」と定義した。
網膜中心静脈閉塞症(英語版)による黄斑浮腫(英語版)の患者に対する無作為化比較試験でも同様の結果が得られた。6ヶ月間毎月注射を受けた患者では、視力減少は13〜15文字だった。
小規模のベバシズマブとの比較臨床試験ではラニビズマブの優越性は確認できなかった。2011年5月にNEJM 誌に掲載された加齢黄斑変性症に対する大規模比較試験(CATT試験)の結果では、ラニビズマブとベバシズマブは「同じ間隔で投与すると同程度の有効性を示した」が、重篤な有害事象はベバシズマブ群の方が多かった。
その後、2つの抗VEGF薬の効果を直接比較する臨床試験がいくつか実施され、CATTと同様の知見が得られた。2012年のメタアナリシスでもIVAN試験でも両薬剤の視力回復効果は同程度であった。同メタアナリシスは、重篤な有害事象のいくつかがベバシズマブ群の方で多く、重篤な眼の有害事象は両群共に少なかったものの、ベバシズマブ群ではラニビズマブ群の2.8倍多く発現した事に注目して、「重篤な感染症および消化管障害の発現率が高」く、「治療開始前に両治療の有効性と安全性を充分に吟味しすべき」と結論した。
承認項目は、以下の5疾患である。
中心窩下脈絡膜新生血管を伴う加齢黄斑変性症(承認取得:2009年1月)
網膜静脈閉塞症に伴う黄斑浮腫(承認取得:2013年8月)
病的近視における脈絡膜新生血管(承認取得:2013年8月)
糖尿病黄斑浮腫(承認取得:2014年2月)
未熟児網膜症(承認取得:2019年11月)