エボロクマブ
2014年1月、第III相臨床試験GAUSS-2試験(Goal Achievement After Utilizing an Anti-PCSK9 Antibody in Statin Intolerant Subjects-2)の結果が発表された。スタチン不忍容の高コレステロール血症患者において、主要評価項目(12週時点のLDL-C値の減少率、10週・12週時点の平均LDL-C減少率)がいずれも目標を達成したとされた。エゼチミブと比較したLDL-Cの減少率は、第II相のGAUSS試験の結果と一致していた。
GAUSS-2試験では307名の患者(少なくとも2つのスタチンで筋骨格系の副作用により臨床量を投与できなかった患者)でエボロクマブの安全性、忍容性、有効性が評価された。患者は4群(エボロクマブ140mg隔週皮下注射+偽薬経口投与、エボロクマブ420mg/月皮下注射+偽薬経口投与、偽薬隔週皮下注射+エゼチミブ10mg経口投与、偽薬月1回皮下注射+エゼチミブ10mg経口投与)に無作為に割り付けられた。
安全性は各群間で概ね一致していた。多く見られた副作用は、頭痛(エボロクマブ群:7.8%、エゼチミブ群:8.8%)、筋肉痛(エボロクマブ群:7.8%、エゼチミブ群:17.6%)、極度の疼痛(エボロクマブ群:6.