セルペルカチニブ
セルペルカチニブは、15 - 92歳の3種類のいずれかの腫瘍を有する702名の参加者を対象としたLIBRETTO-001臨床試験(NCT03157128)の結果に基づいて承認された。本試験では、1日2回、160mgのセルペルカチニブを経口投与し、病勢進行または許容できない毒性が認められるまで継続された。主な有効性評価指標は、腫瘍が一定量縮小した被験者の割合を示す全奏効率(ORR)と奏効期間(DOR)であった。本試験は、米国、カナダ、オーストラリア、香港、日本、韓国、シンガポール、台湾、スイス、ドイツ、デンマーク、スペイン、フランス、英国、イタリア、イスラエルの84施設で実施された。
非小細胞肺癌(NSCLC)に対する有効性は、プラチナ製剤による前治療歴のあるRET(Rearranged during transfection)融合遺伝子陽性のNSCLC成人患者105名を対象に評価された。前治療歴のある105人のうち64%の患者が、腫瘍の完全または部分的な縮小を経験し、そのうち81%の患者が6か月以上持続した。治療歴のない39名の参加者のうち、84%の患者が腫瘍の完全または部分的な縮小を経験し、そのうち58%の患者が6か月以上持続した。
甲状腺髄様癌(MTC)に対する有効性は、12歳以上のRET 変異型MTC患者を対象に評価された。