分子標的治療
抗PD-1抗体で、悪性黒色腫・非小細胞肺癌・ホジキンリンパ腫・尿路上皮悪性腫瘍に用いられる。
ギリテルチニブ(Gilteritinib、ゾスパタ)
FLT3チロシンキナーゼ阻害薬で、FLT3遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病 (AML) に用いられる。
キザルチニブ(Quizartinib, ヴァンフリタ)
2剤目のFLT3阻害剤
リンパ腫や肺がんの非小細胞癌に効く可能性が示唆されている。特にALKの転座を持ったものに著効し、第二のグリベックとも呼ばれる。
従来の抗がん剤(殺細胞性抗がん剤)が細胞傷害を狙うのに対し、分子標的治療薬は多くが細胞増殖に関わる分子を阻害する。そのため臨床応用される以前は分子標的治療は腫瘍を縮小させず、増大を抑えるのみであると考えられていた。癌細胞特異的に効果を示す(ことが期待できる)ため、至適投与量は最大耐量ではなく最小有効量であり、また最大耐量と最小有効量の差が大きい可能性があり、そのため毒性のプロファイルが異なることが期待される。
しかし、実際に分子標的治療が広く行われるようになると分子標的治療薬は腫瘍縮小効果を示し、それもゲフィチニブの標的分子である変異EGFRのように当初想定していなかった未知の分子が標的となり臨床効果を示す可能性がでてきた。毒性に関しても間質性肺炎のように想定していなかった致死的毒性が出る可能性があり、一概に毒性が少ないとは言えないことが判明した。
自己免疫疾患、臓器移植については、細胞間シグナル伝達や細胞内シグナル伝達を阻害することにより、炎症シグナル伝達を途絶させ、免疫反応・症状を軽減させることができる。細胞間シグナルとしてはTNF-αやインターロイキン-6、細胞内シグナルとしてはヤヌスキナーゼやmTORなどを標的とした薬剤が実用化されている。
選択的かつ可逆的なプロテアソーム阻害剤であり、多発性骨髄腫の治療に使用される。
上皮成長因子受容体 (EGFR) チロシンキナーゼ阻害剤 (EGFR-TKI) であり、非小細胞肺癌の治療に使用される。
可変領域はマウス由来であるが、その他の定常領域をヒト由来の免疫グロブリンに置換したもの。
Mipomersen(英語版)は2013年にFDAで承認された核酸医薬であり、全身投与可能な核酸医薬としては初である。皮下注射で投与する。ホモ接合型家族性高コレステロール血症の治療薬である。ApoB100 mRNAを標的としておりた2’-MOE修飾がされている。
CTLA-4(細胞傷害性Tリンパ球関連抗原4、CD152)の細胞外領域とIgGのFc領域の融合蛋白で、抗原提示細胞上の共刺激分子 (CD80/86) に結合する。T細胞上のCD28とCD80/86との結合を競合的に阻害することでT細胞活性を抑制する。関節リウマチやSLEの治療に用いられる。