発作性夜間血色素尿症
旧来より病名の由来でもある特徴的兆候として「夜間早朝の赤褐色尿(ヘモグロビン尿)」があるが、実際には約50%程度と言われている。基本的に感染・睡眠・妊娠・手術等によって、補体活性が強くなることで「溶血」が生じ以下の一連の症状が起きる。
貧血
溶血性の貧血を生じることで、一般的な貧血の症状を呈する。
高血圧・肺高血圧 / 消化器症状 / 勃起不全(ED)
溶血に伴う遊離ヘモグロビンに、血液中の一酸化窒素(NO)が吸着し血液内のNOが枯渇によることで、血管や腸管平滑筋の収縮が生じ、高血圧や肺高血圧等の血圧異常や、腹痛・嚥下障害等の消化器症状、さらには男性であれば勃起不全(ED)を生じる。
血栓症
病態は明確では無いが深部静脈血栓症や脳梗塞・心筋梗塞といった血栓症を多く生じる。本疾患での重要な生命予後規定因子でもある。
慢性腎不全
溶血に伴う遊離ヘモグロビンのため、ヘモジデリンが腎臓へ沈着することで、慢性腎不全を呈してくる。