トレオスルファン
2019年6月にEUで使用が承認された。
主に2つの研究により、トレオスルファンは造血幹細胞移植の前処置に用いられる他の薬剤ブスルファンと少なくとも同等の効果を有することが示されている。
急性骨髄性白血病または骨髄異形成症候群の570人の成人を対象とした研究では、トレオスルファン(とフルダラビン)を投与された患者の64%は移植に成功し術後2年間発症がみられなかった。ブスルファン(とフルダラビン)を投与された患者では51%であった。
血液のがんを抱える70人の小児を対象とした研究では、トレオスルファン(とフルダラビン)を投与された患者の99%は移植後3か月間生存した。
2004年2月23日、造血前駆細胞移植の前処置を目的としたトレオスルファンに関して、欧州委員会は希少疾病用医薬品としての指定(EU/3/04/186)を行った。