家族性高コレステロール血症
前駆蛋白転換酵素サブチリシン/ケキシン9型(PCSK9)阻害薬はLDL受容体分解促進タンパク質であるPCSK9とLDL受容体の結合を阻害することでLDL受容体の分解を抑制し、LDL-Cの肝細胞への取り込みを促進する作用がある。日本ではエボロクマブ(商品名、レパーサ)が承認されている。エボロクマブは4週間に1回420mgの皮下注を行う。新薬であるため長期投与の安全性に関しては不明である。