レカネマブ
2022年 3月4日、PMDAによる医薬品事前評価相談制度に基づく申請データの提出を開始。医薬品事前評価相談制度は、申請前の医薬品に関して、開発段階から品質、非臨床、臨床に関する提出可能なデータに基づき事前評価を行い、審査業務の実質的な前倒しにより、審査期間を短縮することを目的とした制度。 4月、臨床第IIb相試験の結果をもとに、「レカネマブ」の早期アルツハイマー病患者に対する長期的健康アウトカムについてシミュレーションを用いた評価結果が査読学術専門誌「Neurology and Therapy」誌に掲載。 5月10日、エーザイが「レカネマブ」についてFDAに迅速承認制度に基づく段階的申請を完了したと発表。 6月、「レカネマブ」の潜在的な経済価値について「Neurology and Therapy」 誌に掲載。 7月6日、エーザイが「レカネマブ」について、迅速承認制度に基づく生物製剤ライセンス申請がFDAにより受理され、優先審査に指定されたと発表。 9月28日、エーザイが、レカネマブがアルツハイマー型認知症による軽度認知障害(MCI)および軽度アルツハイマー型認知症を対象とした大規模国際共同治験治験臨床第III相(Clarity AD検証試験)において主要評価項目ならびに全ての重要な副次評価項目を統計学的に高度に有意な結果をもって達成したと発表した。治験は国内外の1800人を対象に、1年半にわたって2週間に1回「レカネマブ」を注射した集団と偽薬を注射した集団に分けて実施した。
(3)「201試験におけるアミロイド関連画像異常(ARIA)プロファイル」では、PK/PDモデルにより、ARIA-Eの発現率は、定常状態におけるレカネマブの最高血中濃度と相関することが示された。 5月16日、エーザイは、「レカネマブ」について、カナダの保健省が承認申請を受理したと発表した。 5月22日、エーザイは「レカネマブ」について、英国(北アイルランドを除く)において早期アルツハイマー病に係る販売承認申請を、英国医薬品医療製品規制庁(MHRA)に提出したと発表。MHRAはレカネマブを、革新的医薬品の市場投入までの期間を短縮する制度の対象に指定した。 6月8日、エーザイは、「レカネマブ」を、韓国食品医薬品安全処(MFDS)に販売承認を申請したと発表した。 6月9日、FDAの諮問委員会が、「レカネマブ」について正式承認を推奨すると勧告を行った。 7月6日、FDAが「レカネマブ」を正式承認した。同日、アメリカの高齢者向け公的医療保険「メディケア」も保険適用の対象に選定した。 8月21日、厚生労働省の専門部会は「レカネマブ」の承認を了承した。 9月25日、厚生労働省が「レカネマブ」の製造販売を承認。 9月27日、厚生労働省の中央社会保険医療協議会で「レカネマブ」の薬価収載の検討が開始。 10月25日、「レカネマブ」がアメリカのニュース雑誌タイム誌が選定する「THE BEST INVENTIONS of 2023」に、医療カテゴリにおいて選定された。
通常、大半の医薬品の審査には約12カ月かかるところが、優先審査品目に指定された場合、約9カ月に短縮される。日本の申請においては「レカネマブ」は審査期間の短縮を目指して医薬品事前評価相談制度も既に活用している。 2月3日、アメリカで「レカネマブ」の最初の投与が開始された。 2月28日、エーザイは「レカネマブ」が中国国家薬品監督管理局(NMPA)から優先審査の指定を受けたと発表した。承認までの期間を短縮できるとされる。 3月6日、エーザイは「レカネマブ」について、アメリカ食品医薬品局(FDA)がフル承認に向けた変更申請を受理したと発表した。 3月14日、エーザイは「レカネマブ」について、アメリカ退役軍人保健局(VHA)が保険適用を始めたと発表した。VHAが定める対象基準などを満たした退役軍人に対し、レカネマブを処方する。 3月31日、エーザイとバイオジェンは、「レカネマブ」の、臨床第II相201試験に関する追加解析の結果が3報の論文として査読学術専門誌に掲載されたと発表した。(1)「201試験におけるレカネマブのバイオマーカー、認知機能、臨床症状に対する効果の詳細な結果」では、レカネマブによる潜在的な疾患修飾効果が示唆され、さらに、血漿バイオマーカーを用いたレカネマブの効果をモニタリングできる可能性も示された。(2)「201試験における種々の臨床評価項目および統計モデルに基づく有効性の一貫性評価」では、3つの重要な臨床評価項目(ADCOMS、CDR-SB、ADAS-Cog)について、異なる統計モデルを用いて感度分析を行い、その結果、検討したすべての統計モデルにおいて、レカネマブの18カ月投与により、一貫した臨床症状の悪化抑制が示された。