主要評価項目
代替評価項目(代替マーカー)とは、主要目的が測定不可能な場合に代わりに測定される検査項目のことである。例としては、白血球数、血圧、骨密度などが該当する。1つまたは複数の代替評価項目の値を測定可能な主要評価項目として選択することも可能である。しかし、これらは治療的介入の臨床的な有益性や有害性を直接測定するものではない。過去には、代替評価項目を用いた研究で、致命的に間違った結論を導き出したものがいくつかあり、そのうちのいくつかは後に治療を受けた患者に多大な悪影響を及ぼした。薬力学的効果は、治療効果を証明するものではない。
相関関係があると一部で言われている代替評価項目の例を以下に示す。
脂質降下薬:コレステロール値 → 心筋梗塞
抗不整脈薬:不整脈 → 延命効果
HIV/AIDS:ウイルス量 → QOL/延命効果
骨粗鬆症:骨密度 → 骨折
主要評価項目として不適切な代替評価項目の例としては、肺癌予防のために喫煙者にβ-カロテンを投与することが挙げられる。主要評価項目(落ち込んだビタミン濃度の上昇)は達成されたが、投与により肺癌死亡率の上昇も見られた。