人工多能性幹細胞
2022年9月30日、京都大学iPS細胞研究所の江藤浩之らのグループが記者会見を行い、再生不良性貧血の患者1人に自分のiPS細胞から作製した血小板を投与する臨床研究を行った結果、拒絶反応や副作用は起こらず、安全性が確認されたと発表した。患者は、血小板の型が日本人の中では極めてまれなタイプで、異なる型の他人の血小板は受けつけないため、自分のiPS細胞から血小板を作製して投与する方法がとられた。輸血は2019年5月~2020年1月、京大医学部付属病院で3回実施し、1回20ml~180ml投与し、1年間副作用の確認を行った。一方、投与量を抑えたことなどから、血小板の顕著な増加はなかった。今後、投与量を増やして有効性を見極めるとしている。
1人で軽い拒絶反応が出たが、ステロイド剤の投与で抑え込むことができた。高橋政代プロジェクトリーダーは「実用化に向け7合目まで来た」と評価した。
2023年2月8日、住友ファーマがiPS細胞を使った加齢黄斑変性症の治験を始めると発表。治験では健康な人のiPS細胞から網膜の細胞を作り、液体の状態で患者に移植する。2014年の理化学研究所の成果を踏まえ、2025年度の実用化を目指すとしている。
2023年3月24日、日本再生医療学会総会で理化学研究所が2014年にiPS細胞からつくった細胞移植の世界初の症例となった、加齢黄斑変性の患者の長期間の経過を「加齢黄斑変性に対する自家iPS細胞由来網膜色素上皮シート移植後7年の経過」の演題で報告した。報告では、術後7年の時点でも、iPS細胞からつくった細胞シートは、移植された場所にとどまり、腫瘍化など異常な細胞増殖もみられなかった。7年以上にわたって、治療薬の注射をしなくても、矯正視力は0・09のまま保たれていたとした。患者は移植までに、血管がつくられるのを防ぐ治療薬を計13回、眼球に注射して視力の悪化を抑えていた。しかし、矯正視力は0・09まで下がっていた。研究チームは、薬による治療を繰り返しても低下し続けていた視力が、移植後は下がらずに維持されていることなどから、「長期間の安全性と一定の効果が確認された」とし、執刀医であった栗本医師は「世界初の移植で安全性を懸念する声もあったが、計画どおりの結果を示せてとてもうれしい。この治療がどの施設でも誰でも行えるよう開発を続けたい」とコメントした。
2018年12月26日、大阪大学の審査委員会は損傷した角膜を再生する臨床研究を大筋で認めたと発表。2019年5月にも1例目の移植を行い、2024年度の実用化・保険収載化を目指すとしている。計画ではiPS細胞を角膜の細胞に育ててシート状に加工した上で患者に移植し、1年間安全性を調べる。角膜が透明になり、視力が回復すると期待する。順調に進めば企業主導の臨床試験(治験)に移行する予定。2019年1月16日、大阪大学は臨床研究計画を国に申請した。
2019年8月29日、大阪大学は角膜の最も外側の上皮という部分に障害が生じて角膜が濁る「角膜上皮幹細胞疲弊症」の40代の女性に対し、iPS細胞から作成した角膜シートの移植手術を7月に実施したと発表。女性は両目が失明状態であったが術後、本や新聞が読める程度まで視力が回復している。
2022年4月4日、大阪大学は「膜上皮幹細胞疲弊症」の患者4人に対してiPS細胞から作成した角膜シートを移植する臨床研究の経過を報告し、移植後1年で有害事象は認めなかったと報告した。
2017年11月22日、京都大学の井上治久教授らはiPS細胞を活用してアルツハイマー病の患者の細胞を再現し、発症原因とされる物質を減らす3種類の薬の組み合わせを発見しCell Reports電子版に掲載された。3種類の薬はパーキンソン病などの薬「ブロモクリプチン」、ぜんそくの薬「クロモリン」、てんかんの薬「トピラマート」の3種の組み合わせが最も効果があり、アルツハイマー病の原因の一つとされるアミロイドベータの蓄積量を30~40%低減させることに成功した。
2014年3月6日、慶應大学の中村雅也准らのグループが京都市で開かれた日本再生医療学会で、脊髄損傷の患者に対するiPS細胞の臨床研究を2017年度に始める計画を発表した。
2018年11月13日、慶応大学の岡野栄之(生理学)と中村雅也(整形外科)らのグループが計画する脊髄損傷の患者にiPS細胞から作成した神経前駆細胞を移植し、機能改善を試みる世界初の臨床研究計画について、同大学の審査委員会は、実施を大筋で認めた。計画では、脊髄を損傷し感覚が完全に麻痺した18歳以上で、損傷から2~4週間経過した患者4人に対し、京都大学iPS細胞研究所に備蓄するiPS細胞から分化させた、神経前駆細胞を1人当たり約200万個作って損傷した部位に移植。他人由来の細胞移植となるため免疫抑制剤も投与し、リハビリも行う。その後1年かけて有効性や安全性を確認する。試験は2019年に実施予定。2019年2月18日、厚生労働省の再生医療等評価部会は慶応大学の臨床研究計画を了承した。
2021年7月1日、慶応大学のグループは臨床研究のを希望する患者の受け付けを開始した。
2022年1月14日、慶応大学のグループは2021年12月にiPS細胞から作った細胞を脊髄損傷の患者に移植する世界初の手術をしたと発表した。
2023年2月1日、慶応大学のグループは、慢性期完全脊髄損傷のラットにiPS細胞由来の細胞を投与し、運動機能の一部を回復させることに成功した。
2023年6月7日、慶応大学のグループは、「慢性期脊髄損傷」の患者に対する治験を2024年度に開始すると発表。
iPS細胞の樹立にあたって分化能や多能性に劣るものも発生していたが、どのような仕組みでそうなるのかわかっていなかった。2014年8月、高橋和利らのグループは、内在性レトロウイルス(HERV-H)がiPS細胞の樹立に関与していることを発表した。
症状の改善について4人は角膜の濁りなどが改善。うち3人はめがねやコンタクトレンズで矯正した視力が手術前の0.15以下から、移植から1年後には最高で0.7まで回復した。
2023年3月23日、藤田医科大学と慶応大学のチームが、失明する恐れがある「水疱性角膜症」の治療の臨床研究で、iPS細胞から作製した角膜の細胞を目に移植する手術を行ったと発表した。移植手術の1例目は2022年10月、慶応大病院で行われ、患者は過去に角膜移植を2度行ったが、再び発症した70歳代男性で、他人のiPS細胞を内皮細胞と同じ機能を持つ細胞に変化させ、約80万個を男性の角膜の内側に注入した。2023年1月、第三者の専門家委員会は、安全性に問題はないとする評価結果をまとめた。また、水分がたまって厚くなっていた角膜が薄くなり、透明度も改善されたという。チームは手術後、1年かけて経過観察し、視力回復などの有効性も確かめる。実用化すればドナー不足を補うことが期待される。