トランスサイレチン
アミロイド斑の形成を防止することで、細胞はこの有害な形態のタンパク質を取り除けるようになると考えられ、それによって疾患の予防や治療につながる可能性がある。
アミロイド線維の形成過程は有糸分裂を終えた組織に変性をもたらし、FAPとおそらくFACやSSAを引き起こすことを示す、強力な遺伝学的および薬理学的データ(タファミジスの臨床試験結果については欧州医薬品庁のウェブサイトを参照)がある。観察されるタンパク質毒性をもたらすのはアミロイド化の過程で形成されるオリゴマーであることを示す証拠が存在する。
脳脊髄液中のTTRレベルは統合失調症など一部の神経疾患の患者で低下していることも知られている。脳脊髄液中のTTRの減少は、統合失調症患者の脳でサイロキシンの輸送が低下していることを示している可能性がある。
トランスサイレチンはGlaドメインを含むことが知られており、そのためトランスサイレチンの産生はビタミンKを必要とする翻訳後修飾に依存している。しかし、ビタミンKの状態と甲状腺機能の関係は研究されていない。
2015年3月の段階で、アメリカ合衆国と世界各地でTTRアミロイドーシスの治療法の評価のための2つの臨床試験が進行中であり、募集が行われている。