作用機序
生理活性化合物は、標的細胞の表現型変化を誘導、顕微鏡で観察できる変化を誘発し、化合物の作用機序を洞察することができる。
抗菌剤では、標的細胞のスフェロプラストへの変換は、ペプチドグリカン合成が阻害されていることを示す可能性があり、標的細胞の線維化は、PBP3、FtsZ、またはDNA合成が阻害されていることを示す可能性がある。その他の抗菌剤誘発性変化としては、卵形細胞の形成、偽多細胞形態、局所的な腫脹、水疱成形、出血、およびペプチドグリカンの肥厚が挙げられる。抗がん剤の場合、濾過胞(英語版)形成は、化合物が形質膜を破壊している徴候を示す可能性がある。
このアプローチの現在の制限は、手動でデータを生成して解釈するのに必要な時間であるが、自動顕微鏡と画像解析ソフトウェアの進歩により、この問題が解決される可能性がある。
新しい薬物・医薬品の作用機序を解明することは、いくつかの理由から重要である。
抗感染症薬(英語版)の開発では、臨床安全性に関わる問題を予測することができる。たとえば、細胞膜や電子伝達系を破壊する薬物は、ヒト細胞には存在しない細胞壁成分 (ペプチドグリカンやβグルカン) や70Sリボソームを標的とした薬物よりも毒性の問題を引き起こす可能性がある。
薬剤の特定の部位と受容体の間の相互作用を知ることにより、他の薬剤によってこの相互作用を再現することができ、したがって同じ治療効果を生み出すことができる。実際、この方法は新薬の開発にも使われている。
どの患者が治療に反応する可能性が高いかを特定するのに役立つ。乳がん治療薬トラスツズマブはHER2タンパク質を標的とすることが知られているため、たとえば、腫瘍にHER2分子が存在するかどうかをスクリーニングして、患者がトラスツズマブ治療の恩恵を受けるかどうかを判断することができる。