ヌシネルセン
他の核酸医薬と同様、血液凝固異常、血小板減少症、腎障害等のリスクがある。
臨床試験では、ヌシネルセンによる治療を行った人々は、上気道及び下気道の感染症、鬱血、耳感染症、便秘、誤嚥、歯の欠損、脊柱側弯症等のリスクが高かった。また臨床試験を行った1名の乳児は食塩の補充が必要なほどの低ナトリウム血症が起こり、何名かの乳児には発疹がみられた。さらに、幼児や子供の成長が阻害されるリスクもある。高齢者の臨床試験では、最も多い副作用は、頭痛、背痛、脊髄注射による副作用であった。
この薬品に対する抗体を形成する者もいるが、2016年12月の時点では、これが薬品の有効性や安全性にどのような影響を及ぼすかは分かっていない。