アリソン・ムオトリ
カンピーナス州立大学(Unicamp)を卒業し生物科学学位を取得。サンパウロ大学(USP)で遺伝生物学博士号を授与されると、遺伝学の視点から人間の遺伝医学に重点を置いて取り組む。研究課題はDNA修復、ウイルスベクター、がん、自閉症、遺伝子治療、遺伝子調節である。
大学に入学した頃から神経科学研究に興味をひかれて論文を読むうちに、ソーク研究所のフレッド・ゲージ博士が発表した幹細胞と新しい神経細胞ネットワークの開発を結びつける研究を知る。
カリフォルニア州サンディエゴ所在の同研究所で博士課程後期の研究に取り組み、2005年、胚性幹細胞に由来するヒトニューロンが分化し、動物の脳に機能的に統合できることを示した(※=キメラ)。同年はさらに神経遺伝学に関する研究から神経ゲノムにおける「ジャンプ遺伝子」(レトロトランスポゾンL1)の働きを明らかにし、脳の構造は神経ゲノムのモザイクであると示した。体内のすべての細胞が同じゲノムを共有するという当時の生物学の教義は、この研究によりくつがえされた。
山中伸弥のノーベル賞受賞の技術(細胞の再帰プログラミングを経たiPS細胞の生成)を応用したムオトリは、2010年に実験室環境下で自閉症の被験者から採取したニューロンの形態および機能を遡及的に複数、変化させ、自閉症スペクトラム障害の治療に対する視点を提示し効果的な治療薬開発に結びつく突破口を開いた。
(マウス脳における機能的なヒト胚性幹細胞由来ニューロンの発達)
Alves, Adelson(共著). Simples assim: células tronco、Atheneu、2014年。仮題『実に単純:幹細胞』。表紙画は漫画家Ziraldo(ジラルド・アウヴェス・ピント)が描いている。
Muotri, Alysson Renato. "8. Stem Cell Technology and Genomics" Lehner, Thomas (Thomas A.) ; Miller, Bruce L. ; State, Matthew W. (eds.) Genomics, circuits, and pathways in clinical neuropsychiatry. エルゼビア / Academic Press, 2016. ISBN 9780128001059, NCID BB26787743.(8 .幹細胞技術とゲノム科学)
『Espiral — Conversas Científicas do Século XXI』(ポルトガル語)(仮題:Espiral — 21世紀の科学的会話)ウェブサイトの「G1」コラムニスト時代10年間の記事200本超をまとめた。
Muotri, Alysson R.; Macia, Angela; Moore, Spencer M.; Shiryaev, Sergey A.; Pinto, Antonella; Huang, Chun-Teng; Tejwani, Leon; Fernandes, Isabella R. et al.
2019年7月25日、SpaceXという自律型ボックスに数十個の脳オルガノイドを備え、国際宇宙ステーション(ISS)に送り出し、1ヵ月にわたり宇宙空間でオルガノイドの示す反応実験を行った。自閉症、アルツハイマー病その他の神経学的病態を課題とし、微小重力下の検証を目指した。やがてこの研究の第2部として、2020年12月6日にもISSに向けて搬出した。
2020年12月8日に科学雑誌『EMBO molecular medicine』(英語)でムオトリの研究班(アメリカ・カリフォルニア大学サンディエゴ校)が発表した研究では、人間の脳オルガノイドを使ってMECP2遺伝子欠如に起因するレット症候群について原因因子を中和する2つの候補薬を特定すると、それぞれフェーズ3で臨床試験を開始できるとした(2薬は既にフェーズ1および2で承認され、人間が安全に摂取できると証明済み)。ムオトリ研究室で「治療」された脳オルガノイドは、レット症候群がないかのように振る舞い始めた。
新型コロナウイルスと脳への侵食について、岩崎明子(免疫学・イェール大学)主導の「(ウイルスが)感染者の脳細胞を乗っ取り、自己複製」する研究報告について、「シナプスの数が感染から数日で急激に減少する」観察を支持し、元どおりになるかどうかは未知であるとした。