適応外使用
1980年9月3日、厚生省保険局長は、社会保険診療報酬支払基金理事長あて、「有効性及び安全性の確認された医薬品を薬理作用に基づいて処方した場合の取扱いについては、学術上誤りなきを期し一層の適正化を図ること。診療報酬明細書の医薬品の審査に当たっては、厚生大臣の承認した効能効果等を機械的に適用することによって都道府県の間においてアンバランスを来すことのないようにすること。」と通知した(55年通知)。
2002年11月14日、この通知について武見敬三参議院議員(当時)が第155回国会で「適応外処方についての医師の裁量性を認めた局長通知であるというふうに私は理解をしている」と質問したところ、真野章厚生労働省保険局長(当時)は「今、先生御指摘ありましたように、保険診療におきます医薬品の取扱いにつきまして、効能効果等により機械的に判断するのではなく、患者の疾患や病態等を勘案し、医学的な見地から個々の症例に応じて適切に判断が行われるべきもの」と回答している。
デクスフェンフルラミン(英語版)が適応外使用され、(最も目立つ)黒枠警告欄に記載されたものも含む重篤な副作用のため1997年には回収措置がとられた。
適応外使用の販売促進を含め製薬会社に高額の罰金が課されている。
ファイザー、2009年23億ドル、抗リウマチ剤のベクストラ(バルデコキシブ(英語版))を承認外拡大使用のため。
イーライリリー、2009年14億ドル以上、抗精神病薬のジプレキサ(オランザピン)を認知症や小児の注意欠陥多動性障害(ADHD)に対しての適応外使用促進のため。
ブリストル・マイヤーズ スクイブ、2007年5.15億ドル、抗精神病薬のエビリファイ(アリピプラゾール)を小児領域や、認知症に対する適用外使用の促進のため。
パーデュー・ファーマ、2007年6.34億ドル、オキシコンチン(オキシコドン)を承認以外の疼痛への使用促進のため。
セファロン(英語版)、フェンタニルを承認外の腰痛や片頭痛への適応外使用の促進のため。
2009年には、オンラインの広告にて危険性についての十分な情報がないため14の製薬会社を警告しており、ほかにも例えばノバルティス社は製薬会社が後援していることを明かすことなく、がんについての3つのサイトを運用し、未承認の使用や投与量の情報提供を行っていた。