バーテックス・ファーマシューティカルズ
2012年、アイバカフトールは、嚢胞性線維症が米国で20万人未満に罹患していることを示す希少疾病用医薬品に指定された。2012年1月31日、バーテックス社は、G551D遺伝子変異を有する6歳以上の嚢胞性線維症患者を対象に、症状ではなく根本的な原因を治療する最初の薬剤カリデコのFDA承認を取得した。 米国では3万人が嚢胞性線維症である。
そのうちの約4%、1,200人がG551D遺伝子変異を持っている。2017年、バーテックス社はこの薬剤を年間31万1000ドルで販売した。
バーテックス社は、F508delとして知られる嚢胞性線維症(CF)で最も一般的な変異に対して、ivacaftorと別の薬剤(lumacaftor)との併用も研究し、2012年に最初の一連の結果を発表した。バーテックス社は、嚢胞性線維症財団から7000万ドルの支援を受け、13年間の研究開発の末、この薬剤を製造した。
英国では、同社は特定の患者に期間限定で薬剤を無償提供した。その後、病院はそれらの患者に対して薬代を支払い続けることを決定した。
2015年、複数のメディアがジェフリー・ライデンCEOの2014年の報酬は約4,850万米ドルであると報じた。バーテックスの株主は2015年と2016年のCEO報酬の減額を選択し、その結果2016年の利益は1740万米ドルとなった。