FUS
変異型FUSがALSを引き起こす毒性の機構は現在のところ不明である。ALSと関連した変異の多くがC末端の核局在シグナルに位置していることが知られており、そのため野生型FUSは主に核に局在するのに対し、これらの変異型FUSは細胞質に局在する。このことは、核内機能の喪失もしくは細胞質機能による毒性の獲得のいずれかがこのタイプのALSの発症の原因となっていることを示唆している。FUSを発現しないマウスモデル(そのため核内のFUSの機能を完全に喪失する)では明確なALS様症状は出現しないため、多くの研究者は細胞質機能による毒性の獲得の可能性が高いと考えている。