トフェルセン
トフェルセンは、変異型SOD1遺伝子陽性のALSの患者の治療に用いられる。ALS患者の2%程度がSOD1遺伝子に変異があるタイプであり、トフェルセンはこの遺伝子に働きかける核酸医薬である。
副作用には、疲労、関節痛、脳脊髄の体液性白血球の増加、および筋肉痛が報告されている。