ピルフェニドン
IPFに対するピルフェニドンの有効性ついては3本の第III相無作為化二重盲検偽薬対照(英語版)臨床試験が実施された。
一つ目の試験はピルフェニドンのIPFに対する有効性と安全性を確認するための試験であり、日本で実施された。多施設共同無作為化二重盲検試験であり、275名のIPF患者がピルフェニドン1800mg/日群(110名)、1200mg/日群(56名)、偽薬群(109名)に割り付けられ、52週間投与された。ピルフェニドン1800mg/日群および1200mg/日群では偽薬群に比べ、ベースラインからの肺活量の低下量の平均値が減少した。無増悪生存期間も偽薬群に比べてピルフェニドン群で改善した。
CAPACITY試験(004および006)は欧州、北米、豪州の計11ヶ国で実施された無作為化二重盲検偽薬対照第III相試験であった。IPF患者は経口ピルフェニドン群または偽薬群に無作為に割り付けられ、最低72週間の間薬剤を投与された。004試験では、ピルフェニドンは肺活量(FVC)低下を有意に減少させた(p=0.001)。72週後のFVCの平均変化量はピルフェニドン2403mg/日投与群で-8.0%(標準偏差(SD):16.5)、偽薬群で-12.4%(SD:18.5)で、その差は4.4%(95%信頼区間:0.7〜9.1)であった。10%以上肺活量が低下した患者は、ピ群で174名中35名(20%)、偽群で174名中60名(35%)であった。006試験では、72週投与後のFVC変化量には有意差が付かなかった(p=0.501)。
オメプラゾール等の軽度のCYP1A2誘導剤(英語版)はピルフェニドンの血中濃度を低下させる可能性があるので注意すべきである。