パルボシクリブ
パルボシクリブに対するFDAおよびEMAの承認は、無増悪生存期間(progression-free survival; PFS)に関する臨床試験の結果にかかっている。ただし、データは有望であることが証明されているが(ある研究のp値は、有意なしきい値に非常に近いため、さらに臨床試験を行うと、統計的有意性を示すことができるはずである)、現在のところ、全生存率の有意な改善(overall survival; OS)はまだ実証されていない。たとえば、PALOMA-2試験では、パルボシクリブとレトロゾールで治療された患者の70%以上が、40か月までにがんが進行した。このため、健康経済分析ではパルボシクリブが費用対効果の高い薬剤であることが判明していないため、最終的には世界的に薬剤全体の普及を阻害している。
パルボシクリブは 米国食品医薬品局 (FDA)により、2015年2月3日、エストロゲン受容体陽性 (ER +)の進行性乳がんを有する患者の治療として(レトロゾールと組み合わせて)、優先審査および画期的治療指定プログラムで審査および承認された。これは迅速承認(英語版)であった。
2017年3月、FDAは、ホルモン受容体(Hormone receptor; HR)陽性、ヒト上皮成長因子受容体2(HER2)陰性の進行性または転移性乳がんに対して、アロマターゼ阻害剤との併用について、パルボシクリブに正式承認(英語版)を与えた。
第III相試験のPALOMA-2は、2015年2月までに登録が終わり、2016年4月に肯定的な結果が報告された。PALOMA-2試験(2016年11月発行)の結果は、レトロゾールとプラセボの患者と比較して、パルボシクリブとレトロゾールの併用患者の無増悪生存期間が有意に長かったことを示している。 無増悪生存期間は、 RECIST基準(英語版)によって、X線写真上で確認されたがんの進行または試験中の死亡によって評価された。