タファミジス
“Recent advances in the treatment of familial amyloid polyneuropathy”. Ther Adv Neurol Disord 6 (2): 129–39. (March 2013). doi:10.1177/1756285612470192. PMC 3582309. PMID 23483184. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3582309/.
“Tafamidis for transthyretin familial amyloid polyneuropathy: a randomized, controlled trial”. Neurology 79 (8): 785–92. (August 2012). doi:10.1212/WNL.0b013e3182661eb1. PMC 4098875. PMID 22843282. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4098875/.
タファミジスは、2011年11月に欧州医薬品庁(EMA)より、成人のトランスサイレチン関連遺伝性アミロイドーシスにおける末梢神経障害の遅延を目的として承認された。2012年、米国食品医薬品局(FDA)は、臨床試験で機能的エンドポイントにもとづく有効性が示されなかったことを理由に、販売承認申請を却下し、FDAはさらなる臨床試験を要求した。2013年、厚生労働省は、日本人を含めた第I相試験および日本人対象の第III相試験の結果、ならびに外国での臨床成績にもとづき、「トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの末梢神経障害の進行抑制」について承認したが、さらなる臨床試験で有効性が確認されることが条件とされていた。
タファミジスは、心臓疾患を引き起こす別の型のATTR(心筋症を伴うATTR、ATTR-CM)の治療にも使用される。この疾患の治療薬として、米国では2019年5月に、欧州連合では2020年に、日本では2019年3月に、オーストラリアでは2020年3月に承認された。