分子標的治療
核酸医薬とは天然型ヌクレオチドまたは化学修飾型ヌクレオチドを基本骨格とする薬物であり、遺伝子発現を介さずに直接生体に作用し、化学合成により製造されることを特徴とする。代表的な核酸医薬にはアンチセンス法、RNAi、アプタマー、デコイなどがあげられる。核酸医薬は化学合成により製造された核酸が遺伝子発現を介さずに直接生体に作用するのに対して、遺伝子治療薬は特定のDNA遺伝子から遺伝子発現させ、何らかの機能をもつ蛋白質を産出させる点が異なる。核酸医薬は高い特異性に加えてmRNAやnon-coding RNAなど従来の医薬品では狙えない細胞内の標的分子を創薬ターゲットにすることが可能であり、一度プラットフォームが完成すれば比較的短時間で規格化しやすいという特徴がある。そのため核酸医薬は低分子医薬、抗体医薬に次ぐ次世代医薬であり癌や遺伝性疾患に対する革新的医薬品としての発展が期待されている。
抗TNF-α抗体であり、強直性脊椎炎、ベーチェット病、クローン病、潰瘍性大腸炎、尋常性乾癬の治療に用いられる。
選択的JAK1/JAK2阻害薬。関節リウマチ治療薬として2017年より用いられている。
抗ヒトCD20抗体であるイブリツモマブと、キレート剤であるチウキセタンが結合している製剤で、イットリウム90またはインジウム111がチウキセタンにキレートされている。低悪性度B細胞性非ホジキンリンパ腫およびマントル細胞リンパ腫の治療に用いられる。
腎細胞癌治療薬
抗CD33抗体であり、CD33陽性急性骨髄性白血病の治療に使用される。
モノクローナル抗体ゲムツズマブに抗腫瘍抗生物質カリケアマイシン誘導体のオゾガマイシンが結合している。
ゲフィチニブと同様EGFR-TKIであり、非小細胞肺癌の治療に使用される。
抗PD-1抗体で、悪性黒色腫、非小細胞肺癌、腎細胞癌の治療に用いられる。
分裂促進因子活性化タンパク質キナーゼ (MAPK) をリン酸化する分裂促進因子活性化タンパク質キナーゼキナーゼ (MEK) を阻害する。2013年5月に米国で承認された他、EUでも承認されている。日本では2015年4月に承認申請され、悪性黒色腫と非小細胞肺癌に適応を持つ。