真性多血症
コントロールを行うのに十分な瀉血が行えないときや、血小板が多く血栓リスクがコントロールしにくいときには化学療法が併用されることが多い。
化学療法では多くはヒドロキシカルバミド(ヒドロキシウレア, 商品名: ハイドレア)が使われる。ヒドロキシカルバミドは代謝拮抗剤に分類される抗がん剤で細胞の増殖を抑える働きがある。
ハイドレアは弱いながらも抗がん剤の一種であり、妊娠の際の催奇性や長期の使用では二次性の発ガンリスクがあるので、特に若い患者にはインターフェロンαの使用が検討されることがあるが、インターフェロンαの副作用は強く、また高価であるので一般的ではない。瀉血療法よりもハイドロキシウレアの方が血栓症発症率、全死亡率が低いという報告がある。

ハイドレア以外にはラニムスチン(商品名: サイメリン)を2-3ヶ月に1回静注や、ブスルファン(商品名: マブリン散)も使われることがある。
2015年09月24日にJAK2阻害作用をもつ分子標的治療薬であるルキソリチニブ(商品名: ジャカビ)が、既存治療が無効である場合の効能追加を認められた。
真性多血症では無症状のこともあるが、各血球が増え血液が濃くなり血液粘度が上昇して流れにくくなるため、中枢神経系の血液循環が障害されることで、頭痛、めまい、ほてり、のぼせ、耳鳴りの症状が起きることが多い。入浴後の全身のかゆみがよく見られ、血液の絶対量が増えるために赤ら顔や高血圧も一つの特徴である。血栓症や、逆に出血などの血管イベントが起こりやすく、脳梗塞や心筋梗塞が起きると重大なことになりかねない。また、自覚はしないことが多いが肝脾腫、特に脾腫は多い。極端な例では2次性の尖端紅痛症を伴うこともある。
真性多血症は正確には循環赤血球量(RCM:Red cell mass)の絶対量が増加する疾患であり、National Polycythemia Vera Study Groupの診断基準も循環赤血球量で決められていたが、循環赤血球量を正確に測定するのは容易ではなく、そのためRCMの代替として血液単位量あたりのHb量を用いても十分に相関することが分かっているのでWHO基準では男性でHb18.
↑ 赤血球数は600万を超え(押味『 WHO分類第4版による白血病・リンパ系腫瘍の病態学』p30)、ヘモグロビンは男性で18.5g/dl以上、女性で16.5/dl以上(WHO2008診断基準より)になり、白血球・血小板も増えるが、白血球は増えても2万以下、血小板は増えても100万以下であることが多い-出典『三輪血液病学』p945-946
↑ 日本人の発症率は文献によって大きく違い阿部『造血器腫瘍アトラス』p235では100万人に2人、浅野『三輪血液病学』p945では100万人に5人、押味『 WHO分類第4版による白血病・リンパ系腫瘍の病態学』p30では10万人に2人となっているであるが、アジア人には比較的少なく、欧米人では多く、特にユダヤ人でもっとも多いとされている。いずれにしても稀であり多血症のほとんどは真性多血症ではなく、喫煙や腎疾患などによる二次性の多血症である(喫煙する中高年男性に赤ら顔が多いのは喫煙による一酸化炭素がヘモグロビンに結びついておきる慢性的な低酸素状態に反応して多血症状態になったものである)
↑ 前述と同じく文献によって若干異なるが概ね男性:女性の比率は1.3-2:1程度である
↑ ハリソン内科学p.707では全体では10万人に2人の発症率が高齢者では10万人に18人になるとしている。
↑ 循環赤血球量の測定には放射性物質クロム51(放射性クロム酸ナトリウム注射液)を用いる。