酵素補充療法
酵素製剤は高分子であるため血液脳関門を通過することができない。そのため中枢神経系の症状には有効性は明らかではない。
酵素製剤に対する自己抗体が出現することで治療効果を阻害することがある。自己抗体が産出された場合は免疫抑制療法や免疫寛容誘導療法を行いながら酵素補充療法を継続できることがある。メソトレキセート、リツキシマブ、免疫グロブリン療法、ボルテゾミブなどが用いられることがある。