オマセタキシンメペスクシナート
オマセタキシンはチロシンキナーゼ阻害剤に対して抵抗性があるまたは忍容性がない慢性骨髄性白血病に患者の治療に使用される。
2009年6月、CML患者に対するオマセタキシン投与について調べた長期非盲検(英語版)第2相臨床試験の結果が公表された。12か月の治療の後、およそ3分の1の患者が細胞遺伝学的応答を示した。予備的なデータによれば、イマチニブが効果を示さず、薬剤耐性T315I変異を有する患者での研究で、28%の患者において細胞遺伝学的応答が、80%の患者において血液学的応答が達成された。
少人数で行われた第1相臨床試験では、骨髄異形成症候群(MDS、25人)および急性骨髄性白血病(AML、76人)の治療に有益であることが示された。固形がんの患者に対してはオマセタキシンは効果がない。