イデベノン
イデベノン(Idebenone)は、武田薬品工業がアルツハイマー型認知症や他の認識障害の治療薬として開発してかつて販売していた医薬品である。旧商品名アバン。1998年5月、薬効再評価の結果を受けて承認取り消しとなったが、神経筋疾患(英語版)に対して有効である可能性があり、臨床再開発が一部で進められている。2015年4月、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの進行抑制についての研究がLancet 誌に発表された。
化学的には、イデベノンはキノンに属する。コエンザイムQ10(CoQ10)の類縁体である。
ミトコンドリア脳筋症・乳酸アシドーシス・脳卒中様発作症候群(MELAS)の治療を目的とした第II相臨床試験、ならびに多発性硬化症の治療を目的とした第I/II相臨床試験が実施されている。
フリードライヒ運動失調症(FA)に対するイデベノンの予備的試験が実施され、心臓肥大および神経学的機能に対する有効性が示唆された。神経学的機能に対する有効性は特に若年者の患者で顕著であった。それとは別に、8名の患者による1年間の試験が実施され、イデベノンは心機能の悪化率を低下させたが、運動失調の進展は阻止できなかった。
カナダでは2008年にFAに対して、有効性を立証する試験を実施することを条件として承認された。しかしイデベノンの有効性を示す事はできず、2013年2月に、同年4月を以って自主回収すると決定された。2008年には、欧州EMAがFAに対する承認を却下した。2013年時点で欧米ではイデベノンはFAについて承認されていない。