ゴーシェ病
患者の造血幹細胞をドナーの造血幹細胞に入れ替える骨髄移植を行い、酵素活性の異常をともなった血液細胞(特に白血球、マクロファージなど)を正常な血液細胞に置き換えることにより、グルコセレブロシド(糖脂質)の分解を可能にする治療法。治療効果は酵素補充療法を上回るが、白血病における骨髄移植同様、患者と白血球の型(HLA抗原)が一致するドナーを見つけるのが困難なこと、拒絶反応などの危険性も大きいことが難点で、あまり行われていない。