カルフィルゾミブ
カルフィルゾミブは天然物質のエポキソマイシン(英語版)からプロテアソーム阻害薬として合成された。重要な意義を持つ第II相臨床試験(英語版)を含む第I相/第II相臨床試験が実施され、迅速承認(英語版)の対象となった。2011年1月、FDAはカルフィルゾミブを優先審査・承認(英語版)対象に指定し、非盲検の比較群無しの第IIb相臨床試験の結果に基づいて承認した。
審査対象の臨床試験では266名の複数の治療歴のある再発性・難治性多発性骨髄腫が登録された。治療歴には、ボルテゾミブのほか、サリドマイドまたはレナリドミドが含まれていた。
日本では2015年8月の申請の後、日本骨髄腫患者の会から早期承認の要望書が提出され、審査期間11か月で承認された。