希少疾病用医薬品
医薬基盤・健康・栄養研究所による助成金の交付(開発に必要な試験研究費の2分の1まで)
医薬品医療機器総合機構による優先的な治験相談及び優先審査
税制上の優遇(控除割合:平成26年度以前に実施された特別試験研究費(助成金を除く)の12%、平成27年度以降に実施される特別試験研究費(助成金を除く)の20%)
指導・助言
再審査期間の延長(最長10年まで)