新薬承認申請
承認のための法的要件は、管理された臨床試験を通じて実証された有効性の「実質的な」証拠である。この基準は医薬品の規制プログラムの中核をなしている。提出されるデータは、厳密な臨床試験から得られたものでなければならない。
臨床試験は通常、次の3つの相(フェーズ、段階)で実施される。
第1相: 低用量での安全性を確認するために、20-100人の健康なボランティアで薬の試験を行う。候補薬の約70%が第2相に進む。
第2相: 対象となる疾患を持つ最大数百人の患者を対象に、有効性と安全性の両方について試験を行う。 候補薬の約3分の2は、薬剤が期待されるほど有効でなかったため、第2相臨床試験で失敗する。
第3相: 通常、数百人から数千人の対象疾患の患者を対象とした二重盲検プラセボ対照試験を行い、薬剤の特定の有効性を試験する。 第3相で成功する医薬品候補は30%以下である。
第4相: これらは、承認された市販薬の有効性と安全性の監視を目的とした、薬を服用している数千人の患者を対象とした医薬品市販後監視(英語版)である。
多くの医薬品に有害な副作用があることから、安全性と有効性に関する法的要件は、医薬品の有益性が危険性を上回り、使用上の適切な指示が存在するという科学的根拠が必要であると解釈されている。
重篤な疾患(癌など)に対して承認された多くの医薬品は、重篤で生命を脅かしうる副作用を有している。アスピリンのような比較的安全でよく理解されている一般用医薬品でさえ、誤って使用すると危険な場合がある。