オシロドロスタット
1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 “Drug Trial Snapshot: Isturisa”. U.S. Food and Drug Administration (FDA) (2020年3月6日). 2020年3月27日閲覧。 この記述には、アメリカ合衆国内でパブリックドメインとなっている記述を含む。
1 2 “Drug Approval Package: Isturisa”. U.S. Food and Drug Administration (FDA) (2020年4月6日). 2021年1月17日閲覧。
1 2 日経メディカル. “クッシング症候群に対する新たな副腎皮質ホルモン合成阻害薬”. 日経メディカル. 2021年8月21日閲覧。
↑ “New Drug Therapy Approvals 2020”. U.S. Food and Drug Administration (FDA) (2020年12月31日). 2021年1月17日閲覧。
1 2 3 “イスツリサ錠1mg/イスツリサ錠5mg 添付文書”. www.info.pmda.go.jp. PMDA. 2021年8月21日閲覧。
↑ “EU/3/14/1345”. European Medicines Agency (EMA). 2020年7月23日閲覧。
2014年10月、クッシング症候群の治療薬であるオシロドロスタットは、欧州委員会からオーファン指定を受けた。
オシロドロスタットは、欧州連合では2020年1月に、米国では2020年3月に、日本では2021年3月に医療用として承認された。
成人のクッシング症候群に対するオシロドロスタットの安全性と有効性は、平均年齢41歳の成人被験者137名(約4分の3が女性)を対象とした試験で評価された。被験者の大部分は、下垂体手術を受けたがクッシング病が治癒しなかったか、手術の候補者ではなかった。24週間の単群非盲検試験では、全被験者にオシロドロスタット2mgを1日2回投与して開始し、2週間ごとに1日2回30mgまで増量する事が出来た。この24週間の期間終了時には、約半数の被験者のコルチゾールレベルが正常範囲内に収まっていた。その後、更なる増量を必要とせず、12週間の服用に耐えた71名の被験者は、8週間の二重盲検無作為化休薬試験に入り、オシロドロスタットまたはプラセボ(不活性な治療薬)の何れかを投与された。この休薬期間が終了した時点で、オシロドロスタットを投与された被験者の86%がコルチゾールレベルを正常範囲内に維持したのに対し、プラセボを投与された被験者の内コルチゾールレベルを正常範囲内に維持したのは30%であった。
米国食品医薬品局(FDA)は、137名のクッシング病患者を対象とした1件の臨床試験(NCT02180217)のエビデンスに基づき、オシロドロスタットを承認した。