テイ＝サックス病
そのため治療は依然効果が無かった。
科学者らによって検索された最新の選択肢は遺伝子治療である。しかし科学者らは、遺伝子をニューロン内に移植するには酵素を移植するのと同様に難しく、その技術には未だにあと数年を要すると考えている。現在のところ、遺伝子治療を含む多くの研究は、ニューロン内に新しいDNAを運ぶためのウイルスベクターを使う方法の発展が関与している。もしも欠落遺伝子が脳内のいたるところで置換されたならば、テイ=サックス病は理論上完治することになる。
他に、未だ研究中であるが高度に実験的な方法として、GM2ガングリオシドの脳内代謝の操作に関与する方法がある。ある実験では、シアリダーゼという酵素を用いて、遺伝子欠損が効果的に回避され、GM2ガングリオシドがほぼ無害な状態に代謝されたことが示された。もしも、ニューロン内でライソゾームシアリダーゼの生合成増加をもたらす安全な薬理学的療法が開発されうるのであれば、病気を根治させるような治療の新しい形の兆しが見えるだろう。