ドラベ症候群
スチリペントールは、二重盲検プラセボ対照ランダム化比較試験が実施され、試験で有効性が認められた唯一の薬剤である。 GABA作動薬として、またGABAA受容体のポジティブアロステリックモジュレーター(GABAA receptor positive allosteric modulator)として作用する。 2007年に欧州でドラベ症候群の治療薬としてクロバザムとバルプロ酸塩を併用したスチリペントールが承認され、全発作率を70%低下させることが確認された。 より薬剤抵抗性の高い発作の場合には、トピラマートやケトジェニック・ダイエットが代替療法として用いられている。
カンナビジオール(CBD)が2018年にドラベ症候群の治療薬として米国で承認された。2017年の研究では、カンナビジオールを使用した場合、1カ月あたりの発作の頻度がプラセボでは15回から14回に減少したのに対し、12回から6回に減少したことが示された。