創薬
H. Hitchingsの研究、β遮断薬とシメチジンに関するJames Blackの研究、遠藤章によるスタチンの発見など、大きな成功がもたらさせた。既知の活性物質の化学的類似体を開発するアプローチのもう一人の成功者は、Allen and Hanbury's (後のGlaxo)のDavid Jack卿 (英語版) で、彼は喘息用の最初の吸入選択的β2アドレナリン作動薬、喘息用の最初の吸入ステロイド、シメチジンの後継としてのラニチジンを開拓し、トリプタンの開発を支援した。
Gertrude Elionは、主に50人未満のグループでプリン類似体の研究に取り組み、最初の抗ウイルス剤、ヒト臓器移植を可能にした最初の免疫抑制剤 (アザチオプリン)、小児白血病の寛解を誘導した最初の医薬品、重要な抗がん剤、抗マラリア剤、抗菌剤、痛風の治療薬の発見に貢献した。
ヒトタンパク質のクローニングにより、特定の疾患に関連すると考えられる特定の標的に対する化合物の大規模なライブラリーのスクリーニングが可能になった。このアプローチは逆薬理学として知られており、今日では最も頻繁に使用されているアプローチである。
人体における薬物の効果は、薬物分子と生体高分子 (多くの場合、タンパク質や核酸) との特異的な相互作用によって媒介されるという考えから、科学者は、個々の化学物質が薬物の生物学的活性には必要であるという結論に達した。これが薬理学の近代時代の始まりであり、薬用植物の粗抽出物ではなく、純粋な化学物質が標準的な医薬品となった。粗製製剤(生薬)から単離された化合物の例としては、アヘンの活性剤であるモルヒネや、ジギタリス(Digitalis lanata)由来の心臓刺激剤であるジゴキシンがある。有機化学はまた、生物源から単離された多くの天然産物の合成をもたらした。
歴史的には、ある物質が粗抽出物であっても精製された化学物質であっても、生物学的標的が不明のままで生物学的活性のスクリーニングが行われてきた。活性物質が特定されて初めて標的を特定する努力がなされた。このアプローチは古典的薬理学、フォワード薬理学、または表現型創薬として知られている。
その後、既知の生理学的/病理学的経路を特異的に標的とする低分子が合成され、保存された化合物バンクの大量スクリーニングを回避した。これにより、プリン代謝に関するGertrude ElionとGeorge H.