バーテックス・ファーマシューティカルズ
2015年、バーテックスはCRISPRセラピューティクス社と遺伝病に対する遺伝子編集療法の開発を目的とした研究提携を締結した。2020年5月、CTX001は輸血依存性βサラセミアで米国食品医薬品局から、鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアで欧州医薬品庁から希少疾病用医薬品の指定を受けた。
2016年、同社はCFを治療するための新しいmRNAベースの治療薬を開発するためにモデルナと共同研究を開始した。バーテックスはモデルナに現金2,000万ドルを支払い、さらにバーテックスが株式と交換できる転換社債と引き換えに現金2,000万ドルを提供した。バーテックスはまた、マイルストーンとして最大$275Mの支払いを約束した。
2019年、バーテックスは、嚢胞性線維症および他の4つの疾患に対する新しい遺伝子編集療法の開発を進めるために、新規タンパク質を発見するための非公開企業アーバー・バイオテクノロジーズs との研究協力を設立した。この契約では7つの異なる領域に焦点が当てられており、バーテックスは未公表の契約一時金とともに最大12億ドルのマイルストンを支払う。
バーテックスの製品パイプラインには、鎌状赤血球症、βサラセミア、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、α1抗トリプシン欠損症、疼痛、APOL1を介する腎臓病などの特殊疾患をターゲットとした薬剤レジメンが含まれる。