ペミガチニブ
日本では2020年9月14日に米インサイト社が医薬品医療機器総合機構(PMDA)に承認申請資料を提出し、2021年3月23日に製造販売が承認された。
2018年8月24日、胆道癌の治療薬として、欧州委員会からオランダのIncyte Biosciences Distribution B.V.(蘭インサイト社)にオーファン指定(EU/3/18/2066)が付与された。2019年10月17日、好酸球増多とPDGFRA(英語版)、PDGFRB(英語版)、FGFR1(英語版)の再配列、またはPCM1-JAK2(英語版)を伴う骨髄性/リンパ性新生物の治療を目的としたオーファン指定EU/3/19/2216が欧州委員会より蘭インサイト社に付与された。2021年1月28日、欧州医薬品庁(EMA)の医薬品委員会(CHMP)は、FGFR2(英語版)の融合または再配列を特徴とする進行性または転移性の胆管癌の二次治療を目的とした使用について、条件付き販売承認の付与を推奨する肯定的意見を採択した。申請者は蘭インサイト社である。2021年3月に承認された。
米国では患者選定の為のコンパニオン診断薬であるFoundationOne CDX(Foundation Medicine, Inc.社製)と共に2020年4月に使用承認された。
米国における承認は、前治療を受けたFGFR2融合または再配列を有する局所進行性または転移性胆管癌患者107名を登録した多施設共同非盲検単群試験FIGHT-202(NCT02924376)の結果に基づいている。本試験は、米国、欧州、アジアの67施設で実施された。参加者は14日間連続で1日1回投与した後に7日間休薬する21日のサイクルを、病状が進行するか忍容できない副作用が現れるまで繰り返した。試験期間中は8週間ごとの画像診断で効果の評価が行われ、腫瘍が完全または部分的に縮小した被験者の数(全奏功率)を確立された基準で測定した。全奏功率は36%(95%信頼区間:27-45%)で、完全奏功は2.8%、部分奏功は33%であった。奏効した38名の内、24名(63%)が6ヵ月以上、7名(18%)が12ヵ月以上の奏効を示した。
米国食品医薬品局(FDA)は申請に対して、優先審査、画期的治療薬、希少疾病用医薬品の指定を認め、米インサイト社に承認を付与した。