エリグルスタット
エリグルスタット(Eliglustat)はグルコシルセラミド合成酵素阻害剤であり、ゴーシェ病の症状改善に用いられる。商品名サデルガ。2014年8月に米国で、2015年2月に欧州で、2015年3月に日本で承認を取得した。
通常、酒石酸塩として用いられ、グルコシルセラミド合成酵素(英語版)の働きを阻害して効果を発揮すると考えられている。
添付文書に記載されている重大な副作用は、失神(1%未満)である。
5%以上の患者に頭痛が発生する。
エリグルスタットの血中濃度が大幅に上昇した場合、QT間隔、PR間隔、QRS間隔の延長のおそれがある。