アデノ随伴ウイルス
AAVのゲノムは、4.7 kbpの一本鎖DNS(ssDNA)から成る。DNA鎖の末端には末端逆位配列(ITR)をもち、rep遺伝子とcap遺伝子の2つのオープンリーディングフレーム(ORF)を持つ。rep遺伝子は、AAVの生存に必要なRepタンパクをコードしており、cap遺伝子は、VP1,VP2,VP3という3つのカプシドタンパクをコードしている。cap遺伝子がコードするカプシドタンパクにより正二十面体のカプシドを形成する。
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AAVはいかなる疾患も引き起こさないと考えられている。しかし、AAVのDNAが変異した精子を含む精液においてよくみられることから、男性不妊症との関与が示唆されている。しかしAAVの感染と男性不妊症との因果関係は今のところ見つかっていない。2015年、ヒト肝細胞癌の特定の遺伝子にAAV-2が挿入されていることが明らかになり、肝細胞癌への関与が強く示唆されている。
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野生型のAAVは、病原性の欠落を主とする様々な特徴のために、遺伝子治療の研究者から多くの興味を集めてきた。このウイルスは、分裂していない細胞へと感染し、宿主細胞の19番染色体上のAAVS1と呼ばれる領域に挿入される。 この特徴は、ランダムな遺伝子挿入とそれによる突然変異や細胞の癌化を引き起こすレトロウイルスに比べて優れたものである。AAVの遺伝子の挿入はAAAVS1において発生するものがほとんどであり、ランダムな挿入は無視できる割合でしか発生しない。しかし、ウイルスベクターとしてのAAVの研究が進むにつれて、rep遺伝子とcap遺伝子を取り除くことで、この遺伝子の挿入能力も取り除かれている。 遺伝子治療のために作られた遺伝子配列は、プライマーの働きをする末端逆位配列(ITR)の間に挿入される。ウイルスによって作られた一本鎖DNAは、宿主細胞のDNAポリメラーゼによって二本鎖DNA になり、コンカテマーを形成する。分裂していない細胞においては、コンカテマーはそのままの状態で保存される。一方で分裂する細胞においては、エピソームDNAは宿主細胞によって複製されてないのでAAVのDNAは失われる。また、AAVは免疫原性をほとんど持っていないために抗体があまり産生されない。