疫学
医学に応用される場合は、明確に規定された人間集団の中で出現する医学上の事象を、その頻度、影響、分布を明らかにして、それに対する有効な対策を研究する。疫学では直接の病因を明らかにしない。
頻度に関しては、主に有病割合と発生率、死亡率を調査する。 ある一定時点で母集団の中で疾病している人の割合を有病割合という。疾病の静的な頻度を表す。 有病割合は発生率と平均有病期間の積で表される。 新たに罹患する人の割合を発生率といい、単位は"person/year"。疾病の動的な頻度をあらわす。 死亡率には、死亡数を人口で除した粗死亡率ではなく年齢調整死亡率を用いる。
国際疫学会の定義は「特定の集団における健康に関連する状況あるいは事象の、分布あるいは規定因子に関する研究。また、健康問題を制御するために疫学を応用すること」である。
他の定義の例として「疫学とは生物集団における病気の流行状態を研究する学問」がある。すなわち、ある時点/期間で、ある集団において、ある病気が流行した場合、その流行の原因を調べ、その原因を除去することにより流行そのものを制御(終熄、予防)するための学問である。この点をもって「流行病学」とも呼ばれる。
「疫学は人間集団における病気の発生に関する学問」だとする定義もある。
また人間以外にも拡張した説としては、「疫学とは病気の発生に関する学問」だとする定義がある。
疫学は疫の字にやまいだれ(疒)が付くため医学であると誤解されやすいが、英語ではEpidemiology(epi- (upon、広範な) + -demos(people、人間の) + -logos(study 学問)と綴り、人間集団に対するあらゆる因果関係の確認に用いられる学問である。
医学における介入研究を臨床試験という。臨床試験の中でも、新薬の承認、あるいは既存薬の新たな適用の申請のために、製薬企業が行う臨床試験を治験と言う。企業においては臨床開発部門がこれを執り行う。日本においては医師主導型臨床試験の実施が少なく、臨床研究の不足を指摘されていたが、2002年改正薬事法が翌年7月30日より施行さると、医師や医療機関が主体となって治験を行うことができるようになった。なお、臨床試験は全て人間を対象とする実験である。動物による実験を臨床試験以前の基礎研究という。
第I相試験:健常者を対象に薬の安全性と薬物動態を検討する。抗癌剤など、明らかに有害な薬では例外的に患者を対象とする。
第II相試験:患者を対象とし、薬物に効果があるかということを評価する。
第III相試験:従来の薬より効果があるかどうかを調べる。この段階で無作為化と盲検法が必要となる。
第IV相試験:新薬発売後、一般臨床医から有効性、安全性に関する情報を収集する。