分子標的治療
Bcr-Ablチロシンキナーゼ阻害剤であるが、イマチニブ、ダサチニブ、ニロチニブとは異なる構造状態のチロシンキナーゼを阻害するために、他剤耐性の慢性骨髄性白血病に奏効する可能性がある。前治療薬に抵抗性または不耐容の慢性骨髄性白血病の治療に使用される。
抗前駆蛋白変換酵素サブチリシン/ケキシン9 (PCSK9) 抗体で、高コレステロール血症の治療に用いられる。
強い効果、少ない副作用、開発製造コストの大幅削減を主眼にして現在開発が進む抗体薬とされるが、大規模な抗体改変産物を設計して製剤化する困難がある。現在、抗体改変で有望視されるものの一つにscFv (single chain Fv) がある。
ブルトン型チロシンキナーゼ (BTK) 阻害薬で、慢性リンパ性白血病および小リンパ球性リンパ腫に用いられる。
ペガプタニブ(商品名マクジェン)は2004年にFDAで承認され、2008年からは日本でも承認された核酸医薬である。加齢性黄斑変性症に対する硝子体内局注するアプタマーである。VEGFと結合することで血管新生を抑制する核酸医薬である。プリンあるいはピリミジンのリボースの2’位のOH基がそれぞれフッ素基あるいはO-Me基に置換し、さらにPEG鎖を結合している。