タファミジス
承認の根拠となった主な臨床試験は、441名の成人患者を対象とした国際共同治験(NCT01994889)であり、この試験は、ベルギー、ブラジル、カナダ、チェコ共和国、スペイン、フランス、ギリシャ、イタリア、日本、オランダ、スウェーデン、英国、米国の60施設で実施された。
ATTR-CMの治療におけるタファミジスの効果と副作用を評価した試験が1件あった。この試験では、ATTR-CM患者が、タファミジス(20mgまたは80mg)または偽薬のいずれかに無作為に割り付けられ、30か月間投与された。なお、本試験に参加した患者の約90%は、他の心不全治療薬を服用していた(標準的な治療法と一致)。
EMA、FDA、厚生労働省はそれぞれ、タファミジスを希少疾病用医薬品に指定した。
製剤としては、タファミジスメグルミンとタファミジスの2つが承認されている。タファミジスメグルミン80mgは、タファミジス61mgに相当する。
genome.jp. 2021年10月28日閲覧。
1 2 3 4 5 “FDA approves new treatments for heart disease caused by a serious rare disease, transthyretin mediated amyloidosis”. U.S. Food and Drug Administration (FDA) (2019年9月14日). 2019年9月14日時点のオリジナルよりアーカイブ。2019年11月24日閲覧。 この記述には、アメリカ合衆国内でパブリックドメインとなっている記述を含む。
1 2 3 4 Said, G; Grippon, S; Kirkpatrick, P (1 March 2012). “Tafamidis.”. Nature Reviews. Drug Discovery 11 (3): 185–6. doi:10.1038/nrd3675. PMID 22378262.
↑ “ビンダケルカプセル20mg 添付文書”. www.info.pmda.go.jp. 2021年10月28日閲覧。
↑ “ビンマックカプセル61mg 添付文書”. www.info.pmda.go.jp. 2021年10月28日閲覧。
↑ “Assessment report: Vyndaqel tafamidis meglumine Procedure No.