ヌシネルセン
ヌシネルセンは、コールド・スプリング・ハーバー研究所のアドリアン・クライナーとアイオニス・ファーマシューティカルズ社により共同開発された。研究の一部は、Cure SMAの資金提供によりマサチューセッツ大学で行われた。
2012年から、アイオニス社はバイオジェン社と開発の協業を開始し、2015年にバイオジェン社は、ライセンス料7500万ドル、マイルストーンでの支払い1億5000万ドル、その後のロイヤルティを含めた排他的なライセンス契約を結んだ。さらにバイオジェン社はライセンス取得後の開発費用も支払った。バイオジェン社に提供されたライセンスには、アイオニス社がコールド・スプリング・ハーバー研究所とマサチューセッツ大学から得た知財も含まれた。
2016年11月、アメリカ食品医薬品局の優先審査プロセスの下で新薬申請が受け付けられ、同時に欧州医薬品庁でも申請の受付が行われた。2016年12月には、アメリカ食品医薬品局で、脊髄性筋萎縮症のための初めての薬品として承認された。同様に2017年4月、欧州医薬品庁も脊髄性筋萎縮症の治療薬として、欧州連合内での販売の承認を勧告し、2017年6月、ヌシネルセンの欧州連合での市販が承認された。