エフガルチギモド アルファ
167名の重症筋無力症患者を本薬とプラセボを投与する群に無作為に分けることで行われた、26週間のランダム化比較臨床試験で安全性と有効性の評価が行われた。結果、重症筋無力症の日常生活機能評価指標において、1サイクル目の治療でプラセボ投与群の30%に対し本薬投与群は68%の患者に改善が認められた。筋力低下の評価指標においても本薬投与群の方が奏効率が高かった。
重症筋無力症は自己免疫疾患の一つであり、特に抗アセチルコリン受容体抗体(AChR抗体)が約80-85%に見られる。AChR抗体はIgG1抗体であり、補体を活性化させて神経筋接合部を破壊し、筋肉の運動機能を失わせる。
一方でIgG1は半減期約23日で血中から除去されるが、この長寿命はIgG1がエンドソームに取り込まれてリソソームで分解される前に胎児性Fc受容体(英語版)(FcRn)により救出され、再利用される機構による。従ってFcRnを阻害するとIgG1がエンドソームからリサイクルされずに分解され、IgG1の半減期が短縮する。この時IgG1が一様に減少し、以ってAChR抗体も減少する。
ヒトIgG1抗体のFc断片であり、FcRnに結合してIgG1の結合を競争的に阻害し、AChR抗体を減少させる。