ミグルスタット
ミグルスタットはD-グルコースアナログのイミノ糖である。白色から微灰白色の結晶性粉末であり、味は苦い。
日本ではニーマン・ピック病C型の治療薬として承認されている。ミグルスタットはニーマン・ピック病C型(NPC)の進行性神経症状の治療に用いられる初めての医薬品である。2009年に欧州で、2010年にカナダで、2012年3月に日本で承認された。米国では2010年に申請が却下され、より多くのデータが必要であるとされた。
海外では酵素補充療法を継続できないゴーシェ病I型患者に用いられる。欧州で2002年に、米国で2003年に承認された。