トフェルセン
イオニス・ファーマシューティカルズ (英語版)により開発が開始され、バイオジェンにライセンス供与され、バイオジェンと共同開発された。トフェルセンの有効性は、ALSで確認されたSOD-1変異に起因する筋力低下を伴う患者に対して、ランダム化比較試験で評価された。この研究では、参加者108名を2:1の比率で無作為に割り当て、トフェルセン100mg (n=72) またはプラセボ (n=36) による治療を24週間行った(負荷投与量を3回、その後に維持用量を5回)。参加者は女性43%、男性57%であった。白人が64%、アジア人が8%で参加者の平均年齢は49.8歳 (23歳から73歳の範囲) であった。