ビニメチニブ
FDAの承認は、BRAF V600変異陽性の黒色腫患者383人を対象とした1つの臨床試験(NCT01909453)に基づいて、局所進行または手術不能黒色腫への使用を認可するものであった。
日本での承認は、主に国際共同第III相試験(CMEK162B2301試験)の結果に基づいている。BRAF V600遺伝子変異陽性の局所進行切除不能または転移性悪性黒色腫を対象に、エンコラフェニブ+ビニメチニブ群(EB群)をベムラフェニブ群(V群)と比較した。
有効性の主要評価項目はPFSであり、EB群のV群に対する優越性が評価された。投与量はエンコラフェニブ450mg1日1回、ビニメチニブ45mg1日2回、ベムラフェニブ960mg1日2回であった。PFSの中央値はEB群が14.9ヵ月(95%CI:11.0 - 18.5)、V群が7.3ヵ月(95%CI:5.6 - 8.2)であり(ハザード比0.54;95%CI:0.41 - 0.71)、p<0.001でEB群の優越性が示された。