ウパダシチニブ
この16週間の試験では、中等度から重度の活動性を有するクローン病患者220名が募集を対象とした。参加者は、免疫療法やTNF阻害剤に十分な効果が得られなかったり、不耐性であったりすることも条件とされた。患者はウパダシチニブを1日2回3、6、12、24mgまたは1日1回24mgで16週間投与する群と、プラセボを投与する群に無作為に割り付けられ、その後、盲検下で36週間の延長療法が行われた。共同主要評価項目は、16週目に臨床的寛解(軟便の回数または毎日の腹痛スコア)を達成した患者の割合と、12週目または16週目に内視鏡的寛解を達成した患者の割合であった。また、副次評価項目として、16週目に有意な臨床的効果(症状が30%以上軽減)、12週目または16週目に内視鏡的効果(症状が25%以上軽減)が評価された。その結果、16週目にウパダシチニブ24mg 1日2回投与の患者の22%が内視鏡的寛解を達成したのに対し、プラセボ投与の患者では0%であった。また、1日2回投与の6mgを服用した患者の27%が臨床的寛解を達成したのに対し、プラセボを服用した患者の11%が臨床的寛解を達成した。有害事象は用量に関連していないと考えられた。24mg 1日2回投与群で非黒色腫皮膚癌が1例報告された。